美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，邮编：20549
表格
(标记一)
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条规定的季度报告 |
截至本季度末
或
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的过渡报告 |
由_的过渡期
委托文件编号：
(注册人的确切姓名载于其章程)
(述明或其他司法管辖权 公司或组织) |
(税务局雇主 |
|
|
(主要执行办公室地址) |
(邮政编码) |
注册人的电话号码，包括区号：(
根据该法第12(B)条登记的证券：
每个班级的标题 |
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交易 符号 |
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注册的每个交易所的名称 |
|
|
这个 |
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
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☒ |
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加速文件管理器 |
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☐ |
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非加速文件服务器 |
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☐ |
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规模较小的报告公司 |
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新兴成长型公司 |
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如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是
截至2023年10月27日，注册人我曾有过
与我们的业务相关的重大风险和其他风险摘要
i
关于前瞻性陈述的特别说明
这份Form 10-Q季度报告或季度报告包含前瞻性陈述，这些陈述是根据修订后的1933年证券法第27A节和修订后的1934年证券交易法第21E节的安全港条款作出的。本季度报告中除有关历史事实的陈述外，其他所有陈述均为前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“打算”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”、“继续”等术语或这些术语或其他类似术语的否定词来识别前瞻性陈述。这些陈述不是对未来结果或业绩的保证，涉及重大风险和不确定性。本季度报告中的前瞻性陈述包括但不限于以下明示或暗示的陈述：
II
本季度报告中的任何前瞻性陈述反映了我们对未来事件和我们未来财务表现的当前看法，涉及已知和未知的风险、不确定因素和其他因素，可能会导致我们的实际结果、业绩或成就与这些前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就大不相同。可能导致实际结果与当前预期大相径庭的因素包括第二部分第1A项“风险因素”和本季度报告其他部分中描述的因素。鉴于这些不确定性，您不应过度依赖这些前瞻性陈述。除非法律要求，我们没有义务以任何理由更新或修改这些前瞻性陈述，即使未来有新的信息可用。
我们所有的前瞻性陈述仅限于本季度报告发布之日。在每一种情况下，实际结果都可能与这些前瞻性信息大不相同。我们不能保证这样的期望或前瞻性陈述将被证明是正确的。本季度报告中提及或包括在我们的其他公开披露或其他定期报告或其他文件或提交给美国证券交易委员会或美国证券交易委员会的其他文件或文件中提到的一个或多个风险因素或风险和不确定因素的发生或任何重大不利变化，可能会对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生重大不利影响。除法律另有要求外，我们不承诺或计划更新或修改任何此类前瞻性陈述，以反映本季度报告日期后发生的实际结果、计划、假设、估计或预测的变化或其他影响此类前瞻性陈述的情况，即使此类结果、变化或情况明确表示任何前瞻性信息将无法实现。我们在本季度报告之后发表的任何公开声明或披露，如果修改或影响本季度报告中包含的任何前瞻性陈述，将被视为修改或取代本季度报告中的此类陈述。
我们可能会不时提供有关我们的行业、一般商业环境和某些疾病的市场的估计、预测和其他信息，包括对这些市场的潜在规模和某些疾病的估计发病率和流行率的估计。基于估计、预测、预测、市场研究或类似方法的信息本身就会受到不确定因素的影响，实际事件、情况或数字，包括实际的疾病患病率和市场规模，可能与本季度报告中反映的信息大不相同。除非另有明确说明，否则我们从市场研究公司和其他第三方、行业、医疗和一般出版物、政府数据和类似来源准备的报告、研究调查、研究和类似数据中获得本行业、商业信息、市场数据、流行率信息和其他数据，在某些情况下应用我们自己的假设和分析，这些假设和分析在未来可能被证明不准确。
三、
目录表
|
|
页面 |
第一部分： |
财务信息 |
1 |
第1项。 |
财务报表(未经审计) |
1 |
|
简明综合资产负债表 |
1 |
|
简明合并经营报表和全面亏损 |
2 |
|
股东权益简明合并报表 |
3 |
|
现金流量表简明合并报表 |
5 |
|
未经审计的简明合并财务报表附注 |
6 |
第二项。 |
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 |
21 |
第三项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
32 |
第四项。 |
控制和程序 |
32 |
第二部分。 |
其他信息 |
33 |
第1项。 |
法律诉讼 |
33 |
第1A项。 |
风险因素 |
33 |
第二项。 |
未登记的股权证券销售和收益的使用 |
80 |
第三项。 |
高级证券违约 |
80 |
第四项。 |
煤矿安全信息披露 |
80 |
第五项。 |
其他信息 |
80 |
第六项。 |
陈列品 |
81 |
签名 |
82 |
|
四.
第一部分--融资AL信息
项目1.融资所有报表。
KYMERA治疗公司
缩合凝聚ED资产负债表
(以千为单位，不包括每股和每股金额)
(未经审计)
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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$ |
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有价证券(附注4) |
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合同资产 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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$ |
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$ |
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非流通有价证券(附注4) |
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财产和设备，净额(附注6) |
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使用权资产、经营租赁 |
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其他非流动资产 |
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受限现金 |
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总资产 |
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$ |
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$ |
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负债与股东权益 |
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流动负债： |
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应付帐款 |
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$ |
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$ |
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应计费用(附注8) |
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递延收入 |
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经营租赁负债 |
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融资租赁负债 |
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其他流动负债 |
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流动负债总额 |
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$ |
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$ |
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非流动负债 |
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||
递延收入，扣除当期部分 |
|
|
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||
经营租赁负债，扣除当期部分 |
|
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||
融资租赁负债，扣除当期部分 |
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其他非流动负债 |
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||
总负债 |
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$ |
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$ |
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||
股东权益： |
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普通股，$ |
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额外实收资本 |
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累计赤字 |
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( |
) |
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( |
) |
累计其他综合损失 |
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( |
) |
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( |
) |
股东权益总额 |
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||
总负债和股东权益 |
|
$ |
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|
$ |
|
||
附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
1
KYMERA治疗公司
的简明合并报表运营和综合亏损
截至2023年和2022年9月30日的三个月和九个月
(以千为单位，不包括每股和每股金额)
(未经审计)
|
|
截至三个月 |
|
|
九个月结束 |
|
|
||||||||||
|
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2023 |
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2022 |
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
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||||
协作收入--来自关联方 |
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$ |
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$ |
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$ |
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|
$ |
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研发 |
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一般和行政 |
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总运营费用 |
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运营亏损 |
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( |
) |
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( |
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( |
) |
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( |
) |
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其他收入(支出)： |
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利息和其他收入 |
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利息和其他费用 |
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( |
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其他收入合计： |
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净亏损 |
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( |
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$ |
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( |
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$ |
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) |
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其他全面亏损： |
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有价证券的未实现收益(亏损) |
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( |
) |
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( |
) |
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全面损失总额 |
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$ |
( |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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净亏损 |
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) |
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每股基本和稀释后净亏损 |
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) |
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( |
) |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
|
加权平均已发行普通股、基本普通股和稀释普通股 |
|
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||||
附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
2
KYMERA治疗公司
的简明合并报表股东权益
截至二零二三年及二零二二年九月三十日止三个月
(单位为千，但不包括股份金额)
(未经审计)
|
普通股 |
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其他内容 |
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累计 |
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累计 |
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总计 |
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股票 |
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价值 |
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资本 |
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赤字 |
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得/(失) |
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权益 |
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2022年6月30日的余额 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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||||
从私募发行普通股和附带的预融资权证，扣除发行成本为#美元 |
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股票期权的行使 |
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归属限制性股票 |
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基于股票的薪酬费用 |
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有价证券未实现亏损 |
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净亏损 |
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— |
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( |
) |
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— |
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( |
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2022年9月30日的余额 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
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2023年6月30日的余额 |
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( |
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( |
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股票期权的行使 |
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归属限制性股票 |
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根据员工购股计划发行股票 |
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基于股票的薪酬费用 |
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有价证券的未实现收益 |
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净亏损 |
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( |
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— |
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( |
) |
2023年9月30日的余额 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
3
KYMERA治疗公司
简明合并股东权益报表
截至2023年和2022年9月30日的9个月
(单位为千，但不包括股份金额)
(未经审计)
|
普通股 |
|
|
其他内容 |
|
|
累计 |
|
|
累计 |
|
|
总计 |
|
||||||||
|
股票 |
|
价值 |
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|
资本 |
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赤字 |
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得/(失) |
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权益 |
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2021年12月31日的余额 |
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$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
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$ |
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||||
从私募发行普通股和附带的预融资权证，扣除发行成本为#美元 |
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— |
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— |
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$ |
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股票期权的行使 |
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归属限制性股票 |
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— |
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发行员工股项下的股份 |
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基于股票的薪酬费用 |
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有价证券未实现亏损 |
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( |
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( |
) |
净亏损 |
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— |
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— |
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— |
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( |
) |
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— |
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( |
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2022年9月30日的余额 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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2022年12月31日的余额 |
|
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
|
$ |
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股票期权的行使 |
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归属限制性股票 |
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— |
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— |
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根据员工购股计划发行股票 |
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基于股票的薪酬费用 |
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有价证券的未实现收益 |
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净亏损 |
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( |
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2023年9月30日的余额 |
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( |
) |
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( |
) |
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||||
附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
4
KYMERA治疗公司
浓缩合并ST现金流特征
截至2023年和2022年9月30日的9个月
(单位：千)
(未经审计)
|
|
九个月结束 |
|
|||||
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2023 |
|
|
2022 |
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经营活动 |
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|
|
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|
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净亏损 |
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) |
|
$ |
( |
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对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整： |
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基于股票的薪酬费用 |
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|
||
折旧及摊销 |
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可供出售的有价证券的溢价和折扣 |
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( |
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经营性资产和负债变动情况： |
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预付费用和其他流动资产 |
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( |
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合同资产 |
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( |
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( |
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应付帐款 |
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|
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||
应计费用和其他流动负债 |
|
|
( |
) |
|
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递延收入 |
|
|
( |
) |
|
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( |
) |
经营性租赁使用权资产 |
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经营租赁负债 |
|
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( |
) |
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其他资产和负债 |
|
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( |
) |
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用于经营活动的现金净额 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
投资活动 |
|
|
|
|
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购置财产和设备，净额 |
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( |
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购买投资 |
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投资到期日 |
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投资活动提供的现金净额 |
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融资活动 |
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发行普通股及随附的收益 |
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行使股票期权所得收益 |
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员工购股计划的收益 |
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融资租赁的付款 |
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融资活动提供的现金净额 |
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现金、现金等价物和限制性现金净增加 |
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期初现金、现金等价物和限制性现金 |
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期末现金、现金等价物和限制性现金 |
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现金流量活动的补充披露 |
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以新的经营租赁负债换取的使用权资产 |
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$ |
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支付利息的现金 |
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补充披露非现金投资和融资活动 |
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应付账款和应计费用中包括的财产和设备购置 |
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$ |
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$ |
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通过融资租赁购买财产和设备 |
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$ |
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下表列出了上述每个期间的现金、现金等价物和受限现金余额的对账情况：
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9月30日， |
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2023 |
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2022 |
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现金和现金等价物 |
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$ |
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$ |
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受限现金 |
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现金总额、现金等价物和受限现金 |
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$ |
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附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
5
KYMERA治疗公司
关于凝聚态的注记合并后的财务报表
1.业务的组织和性质
Kymera治疗公司及其子公司Kymera证券公司在合并的基础上被称为“公司”。该公司是一家生物制药公司，专注于发现和开发小分子疗法，通过利用人体自身的自然细胞过程选择性地降解致病蛋白质，这种方法被称为靶向蛋白质降解。公司自成立以来，主要致力于研究和开发。本公司尚未完成任何产品的开发、申请或获得任何产品的监管批准，也未核实市场对该等产品的接受和需求。因此，该公司面临着生物技术行业新兴公司共同面临的一些风险。这些风险主要包括产品发现和开发过程的不确定性、对关键个人的依赖、公司竞争对手开发相同或类似技术创新、对专有技术的保护、对政府法规和批准要求的遵守、公司获得资本的能力以及市场对产品接受度的不确定性。
该公司有历史净亏损，并预计在可预见的未来将继续亏损，累计亏损#$
截至2023年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券 $
该公司预计将用现有的现金、现金等价物和有价证券，或通过战略融资机会，为其产品组合未来的研发成本提供资金，这些机会可能包括但不限于未来提供的股权、合作协议或债务。然而，不能保证这些战略或融资机会中的任何一个都会以有利的条件执行或实现，如果真的有的话，而且其中一些可能会稀释现有股东的权益。如果该公司无法获得额外的未来资本，它可能无法完成其计划的临床前研究和临床试验。
首次公开募股
2020年8月20日，公司关于首次公开发行普通股的S-1表格注册声明被美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)宣布生效。在2020年8月25日结束的IPO中，该公司发行并出售了
后续公开发行
2021年7月6日，公司完成了普通股的后续发行，并进行了发行和出售
6
私人投资在公募股权“管道”发行中的应用
于2022年8月18日，本公司与若干认可投资者订立证券购买协议，根据该协议，本公司同意以私募方式向该等投资者出售及发行(I)合共
由于预先出资认股权证与公司普通股挂钩(并在其他方面符合按权益分类的要求)，因此公司将发行预先出资认股权证所收到的对价作为额外实收资本记录在公司的综合资产负债表上。预先出资的认股权证可随时行使。如果预筹资权证的持有人及其关联公司将实益拥有超过
在截至2023年9月30日的9个月内，
2.主要会计政策摘要
随附的简明综合财务报表反映了本附注以及随附的简明综合财务报表和附注中所述的某些重要会计政策的应用情况。
合并原则
随附的简明综合财务报表包括公司及其全资子公司Kymera证券公司的账目。所有公司间交易和余额都已在合并中冲销。
陈述的基础
本文件所载本公司未经审核的中期简明综合财务报表乃根据美国公认会计原则(“公认会计原则”)、财务会计准则委员会(“财务会计准则委员会”)的“会计准则汇编”、“会计准则更新”及“美国证券交易委员会”的规则及规定编制。根据公认会计原则编制的财务报表中通常包含的某些信息和脚注披露已在该等规则和法规允许的情况下在本报告中被浓缩或省略。因此，这些简明综合财务报表应与公司截至2022年12月31日的经审计综合财务报表及其附注一起阅读，这些附注包括在公司于2023年2月23日提交给美国美国证券交易委员会的Form 10-K年度报告中。
未经审计的中期简明综合财务报表已按截至2022年12月31日及截至该年度的经审计综合财务报表的相同基准编制，管理层认为，该等财务报表反映了本公司截至2023年9月30日的财务状况、截至2023年和2022年9月30日的三个月和九个月的经营业绩以及截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月的现金流量的所有必要调整，所有这些调整都是正常和经常性的。截至2023年9月30日的三个月和九个月的业绩不一定代表截至2023年12月31日的年度或未来任何时期的业绩。
重大会计政策
在编制截至2023年9月30日的三个月和九个月的这些简明合并财务报表时使用的重要会计政策与2022年年度报告Form 10-K中的合并财务报表附注2中讨论的那些一致。
7
3.公允价值计量
下表列出了该公司按公允价值经常性计量的金融资产的信息，并显示了截至2023年9月30日和2022年12月31日用于确定此类公允价值的公允价值等级(以千为单位)：
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按公允价值计量 |
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1级 |
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2级 |
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3级 |
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总计 |
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资产： |
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现金等价物 |
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货币市场基金 |
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$ |
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美国政府机构 |
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商业票据 |
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流通有价证券 |
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美国国债 |
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美国政府机构 |
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公司债券 |
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非流通有价证券 |
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美国政府机构 |
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公司债券 |
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受限现金 |
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总计 |
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$ |
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$ |
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$ |
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按公允价值计量 |
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1级 |
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2级 |
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3级 |
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总计 |
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资产： |
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现金等价物 |
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货币市场基金 |
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流通有价证券 |
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美国国债 |
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美国政府机构 |
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公司债券 |
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非流通有价证券 |
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美国国债 |
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美国政府机构 |
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公司债券 |
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受限现金 |
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总计 |
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$ |
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$ |
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$ |
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|
$ |
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||||
在截至2023年9月30日的9个月和截至2022年12月31日的年度内，有
8
4.有价证券
下表汇总了2023年9月30日和2022年12月31日持有的可供出售的债务证券(单位：千)：
描述 |
|
摊销 |
|
|
未实现 |
|
|
未实现 |
|
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公平 |
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2023年9月30日 |
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美国国库券 |
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$ |
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) |
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$ |
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美国政府机构 |
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( |
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公司证券 |
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( |
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总计 |
|
$ |
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|
$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
|
|||
描述 |
|
摊销 |
|
|
未实现 |
|
|
未实现 |
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公平 |
|
||||
2022年12月31日 |
|
|
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美国国库券 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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美国政府机构 |
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( |
) |
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公司证券 |
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( |
) |
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总计 |
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$ |
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$ |
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|
$ |
( |
) |
|
$ |
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|||
截至2023年9月30日，公司持有
截至2023年9月30日，公司拥有
本公司须确定可供出售证券的公允价值下降至低于摊销成本基础是否因信贷相关因素所致。在每个报告日期，公司都会进行减值评估，以确定是否有任何未实现的损失是由于信贷损失造成的。损害是在个人安全级别进行评估的。在决定亏损是否源于信用损失或其他因素时，考虑的因素包括公司持有投资直至其摊余成本基础收回的意图和能力、公允价值低于摊余成本基础的程度、公允价值低于成本基础的时间长度和程度、发行人的财务状况、发行人历来未能支付预定利息或本金、评级机构对证券评级的任何变化、任何影响发行人或发行人行业的不利法律或监管事件，以及经济状况的任何重大恶化。
上表中列示的可供出售证券的未实现亏损没有在简明综合经营报表中确认，因为这些证券是高信用质量的投资级证券，公司不打算出售，也不会要求在预期恢复之前出售，公允价值下降可归因于信用损失以外的因素。根据它的评估，该公司确定它
9
5.合作
赛诺菲协议
协议条款
2020年7月7日，该公司与赛诺菲达成了一项合作协议，即赛诺菲协议，共同开发针对两个生物靶点的候选药物。根据赛诺菲协议，该公司向赛诺菲授予了全球独家许可，允许其开发、制造和商业化针对IRAK4或Collaboration Target 1的合作中产生的某些先导化合物，以及在未披露的使用领域或Collaboration Target 2中另外一个未披露的目标。只有在达到指定里程碑后，才能在逐个Collaboration Target的基础上行使此类许可。对于针对IRAK4的化合物，使用领域包括诊断、治疗、治愈、缓解或预防任何疾病、紊乱或状况，不包括肿瘤学和免疫肿瘤学。
根据赛诺菲协议，该公司负责发现和临床前研究，并针对IRAK4和最多三个后备降解剂进行至少一个降解剂的第一阶段临床试验。对于这两个目标，赛诺菲负责在每个合作候选产品出现特定开发里程碑后，对候选产品进行开发、制造和商业化。
此外，根据赛诺菲协议，赛诺菲将向本公司授予独家选择权或选择权，该选择权或选择权可在逐个协作目标的基础上行使，其中包括有权(I)为针对适用领域中的此类目标的协作产品在美国的开发成本提供50%的资金，以及(Ii)平均分摊针对美国适用领域中的此类目标将协作产品商业化的净利润和净亏损。此外，如果本公司行使选择权，赛诺菲将向本公司授予适用于每个合作目标的独家选择权，一旦行使，将允许本公司在美国开展某些联合推广活动。
除非赛诺菲协议提前终止，否则该协议将在赛诺菲协议下与该产品有关的所有付款义务到期之日起逐个产品到期。本公司或赛诺菲可在另一方重大违约或资不抵债或因某些专利挑战而终止协议。此外，赛诺菲可为方便起见而提前书面通知终止赛诺菲协议或为重大安全事件终止赛诺菲协议，如果赛诺菲承担了针对特定目标的合作候选者的开发、商业化或制造责任，赛诺菲在特定期限内停止使用针对该目标的任何合作候选者，则公司可终止与任何合作候选者的赛诺菲协议。
作为根据赛诺菲协议授予赛诺菲独家许可证的代价，赛诺菲向该公司预付了#美元。
2022年11月15日，我们与赛诺菲签订了修订后的合作和许可协议，或修订后的赛诺菲协议，该协议修订了原始赛诺菲协议，以修改原始赛诺菲协议中规定的某些研究条款和责任。修改后的赛诺菲协议还详细说明了合作条款所要求的第二阶段试验的时间和数量。修订后的赛诺菲协议于2022年12月5日生效。
此外，关于赛诺菲，赛诺菲于2022年12月2日向该公司发出书面通知，表示有意将协作目标1候选药物KT-474推进到第二阶段临床试验。根据修订后的赛诺菲协议的进一步规定，该公司有权在第一阶段2患者按适应症剂量达到指定数量时获得里程碑式的付款。
2023年9月，该公司和赛诺菲共同同意停止与协作目标2相关的活动。
10
会计处理
该公司分析了发现和临床前研究活动以及赛诺菲协议下的独家许可授予，得出结论认为，这一安排表明了供应商与客户的关系，并将计入ASC 606。
该公司根据协议确定了以下重大承诺：(1)协作目标1的研究服务，(2)协作目标1的研究许可证，(3)协作目标1的独家许可证，(4)协作目标2的研究服务，(5)协作目标2的研究许可证，(6)协作目标2的独家许可证，(7)延长研究期限的选项，以及(8)开发期间的可选研究服务。
该公司确定协作目标1和2彼此不同。针对每个目标的与降解剂相关的研究处于不同的阶段，如果开发活动成功，许可领域也是不同的。因此，与每个目标相关的所有承诺都被认为有别于与另一个目标相关的承诺。
每个协作目标的研究和开发服务被确定为与研究许可证和独家许可证没有区别，并已合并为每个协作目标的单一业绩义务。也就是说，确定了两项履行义务，即Collaboration Target 1的综合研究服务、研究许可和独家许可，以及Collaboration Target 2的综合研究服务、研究许可和独家许可。每个目标的独家许可与赛诺菲协议下的临床前和临床研发服务没有区别，主要是由于研究的高度专业性和涉及开发蛋白质降解物的新技术-临床前活动和研究以及第一阶段临床试验不能由另一方以所需的方式进行。
将延长研究期限的选择和发展期间的可选研究服务作为实质性权利进行了评估。与每个选项相关的费用等于或高于独立售价。因此，标的期权不是履约义务，在标的期权行使之前，与每个期权相关的费用不包括在交易价格中。
该公司确定的交易总价为$
公司根据相对独立销售价格将预付款分配给每项履约义务如下：
公司决定了美元的分配
该公司确认与每项绩效义务相关的收入，因为研究和开发服务是使用输入法提供的，这是根据与每个单独项目的研究和开发活动相关的成本以及未来为履行该单独绩效义务而预计发生的成本来确认的。控制权的移交发生在这段时间内，在管理层看来，这是在履行每一项履约义务方面取得进展的最佳衡量标准。收到的尚未确认为收入的金额将作为公司综合资产负债表上的合同负债递延，并将在剩余的研究和开发期间确认，直到履行义务得到履行。添加到交易价格的报销考虑因素将被确认为与协作目标1相同模式的收入，并在不受限制时进行累积追赶。截至2023年9月30日，与协作目标1相关的绩效义务尚未完全履行。截至2023年9月30日，与协作目标2相关的绩效义务已完全履行。在截至2023年9月30日的三个月中，公司确认了
11
赛诺菲协议，其中#美元
与业绩里程碑相关的任何对价将在可能逆转的风险消除时确认，届时公司应相应调整为协议确定的交易价格，并在累积追赶的基础上确认收入，将修订后的安排对价重新分配给履约义务。与销售里程碑付款和特许权使用费相关的任何对价将在相关里程碑事件或销售发生时确认，因此将在相关销售发生或相关履行义务得到履行时确认。作为对限制里程碑的评估的一部分，公司考虑了许多因素，包括研究和开发里程碑的实现取决于基本研究和开发活动的结果，因此不在公司的控制范围之内。
顶点协议
于2019年5月9日(“生效日期”)，本公司与Vertex订立合作协议(“Vertex协议”)，以推动小分子蛋白质降解剂达到最多六个目标。根据Vertex协议，Vertex拥有为指定目标开发的候选产品的独家选择权，届时Vertex将控制开发和商业化。根据Vertex协议，公司仅负责目标的发现和临床前研究，Vertex在行使其许可选择权后负责候选产品的开发、制造和商业化。合作的初始研究期限为四年(
该公司有资格获得最高$
《顶点协议》的期限自生效之日起，于2023年5月9日初始研究期限结束时届满。
Vertex向公司提供了一笔不可退还的预付款$
会计处理
该公司分析了Vertex协议所要求的联合研究活动，并得出结论认为，这一安排表明了供应商与客户的关系，并将在ASC 606项下计入。
该公司在该安排下确定了以下重大承诺：(1)非独家、免版税的研究许可证；(2)将在最多6个目标上进行的研究和开发服务；以及(3)可选择许可每个目标用于开发、制造和商业化努力。研究和开发服务被确定为与研究和开发许可证没有区别，并已合并为单一的履行义务。本公司确定，未来授权标的的期权不是以折扣价定价的，每个标的的期权行权费等于或高于现阶段开发阶段研究的独立售价；因此，期权和标的许可证被排除在履约义务之外，在标的期权被行使之前，期权行权费被排除在交易价格之外。
12
作为对限制研发里程碑的评估的一部分，本公司考虑了许多因素，包括研发里程碑的实现取决于基本研发活动的结果，因此不在本公司的控制范围之内。
在安排开始时，确定了两个会计单位：发行
该公司根据与每个项目的研究和开发活动相关的成本以及未来为履行绩效义务而预计发生的成本，确认与绩效义务相关的收入，因为研究和开发服务是使用输入法提供的。控制权的移交发生在这段时间内，在管理层看来，这是在履行履约义务方面取得进展的最佳衡量标准。Vertex合作协议在2023年5月初始研究期限结束后到期。因此，公司完全履行了其履约义务，并于2023年5月确认了与Vertex协作相关的所有剩余递延收入。在截至2023年9月30日的三个月内，根据顶点协议，没有确认任何收入。在截至2022年9月30日的三个月内，公司确认了
下表列出了应收账款、合同金额的变化截至2023年9月30日的9个月的ET和合同负债(以千为单位)：
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余额为 |
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加法 |
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扣除额 |
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余额为 |
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应收账款和合同资产： |
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应收帐款-赛诺菲 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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未开单应收账款-赛诺菲 |
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( |
) |
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应收账款和合同资产总额 |
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$ |
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( |
) |
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$ |
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合同责任： |
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递延收入-顶点 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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递延收入-赛诺菲 |
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合同总负债 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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13
6.财产和设备
截至2023年9月30日和2022年12月31日，财产和设备包括以下内容(单位：千)：
|
|
9月30日， |
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十二月三十一日， |
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财务使用权资产项下的实验室和办公设备 |
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$ |
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$ |
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实验室设备 |
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计算机设备 |
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家具和固定装置 |
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租赁权改进 |
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尚未投入使用的资产 |
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总资产和设备 |
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减去累计折旧 |
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( |
) |
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( |
) |
财产和设备，净额 |
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$ |
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$ |
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截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月的折旧费用为
不动产和设备包括融资租赁项下的实验室和办公设备使用权资产，成本基础为#美元。
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月内，与使用权资产相关的摊销费用为#美元。
7.租契
于2019年10月，本公司订立不可撤销设施租赁协议(“2019年租赁”)
14
于二零二一年十二月，本公司订立不可撤销租约(“二零二一年租约”)
2021年租约要求业主在建造公司房产之前先建造基地大楼。本公司认为，会计开始日期发生在业主完成基地建筑的扩建并将控制权移交给本公司时，该日期发生在2023年1月初。本公司于会计开始日评估2021年租约的分类，并认为该租约应作为营运租约入账。该公司记录了#美元的经营租赁负债。
公司完成了业主支付的与租户改善津贴有关的改善费用。代表承租人资产，因此记录为#美元
本公司的融资租赁义务包括通过融资租赁融资的某些财产和设备。
2023年9月30日和2022年9月30日终了的三个月和九个月的租赁费构成如下(以千计)：
|
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截至三个月 |
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|
九个月结束 |
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2023 |
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2022 |
|
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2023 |
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2022 |
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经营租赁成本 |
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$ |
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融资租赁成本： |
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使用权资产摊销、融资租赁 |
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融资租赁负债利息支出 |
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可变租赁成本 |
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总租赁成本 |
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与该公司截至2023年、2023年和2022年9月30日的9个月租约有关的补充现金流量信息如下(单位：千)：
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九个月结束 |
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2023 |
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2022 |
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为计量中包括的金额支付的现金 |
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经营性租赁使用的经营性现金流 |
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用于融资租赁的经营性现金流 |
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$ |
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用于融资租赁的融资现金流 |
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$ |
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$ |
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15
截至2023年9月30日和2022年9月30日的加权平均剩余租赁条款和折扣率如下：
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九个月结束 |
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2023 |
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2022 |
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剩余租期： |
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经营租赁 |
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融资租赁 |
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折扣率： |
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经营租赁 |
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% |
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% |
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融资租赁 |
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% |
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% |
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截至2023年9月30日，经营租赁和融资租赁的未贴现未来租赁付款如下(以千为单位)：
财政年度 |
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运营中 |
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金融 |
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2023年(第四季度) |
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( |
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2024 |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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此后 |
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最低租赁付款总额 |
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$ |
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减去相当于利息或推定利息的数额 |
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( |
) |
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( |
) |
租赁负债现值 |
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$ |
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$ |
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2023年未贴现的未来租赁付款包括大约伊利$
8.应计费用
截至2023年9月30日和2022年12月31日，应计支出包括以下内容(单位：千)：
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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研发费用 |
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$ |
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工资单和与工资单相关 |
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专业费用 |
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其他 |
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应计费用 |
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$ |
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16
9.其他承担和或有事项
法律诉讼
在正常业务过程中，由于公司经营的行业容易受到专利法律要求的影响，公司可能会受到法律诉讼、索赔和诉讼的影响。当法律诉讼和索赔的估计损失是可能和可估测的时，本公司会对此类损失进行会计处理。与这些事项相关的法律费用在发生时计入费用。本公司目前不是任何法律程序的一方。
弥偿安排
在特拉华州法律允许的情况下，本公司签订协议，在受赔方正在或正在应其要求以此类身份提供服务时，就某些事件或事件向其投资者、员工、高级管理人员和董事(统称“受赔方”)进行赔偿。赔偿期限为被赔偿当事人终身。该公司认为这些赔偿协议的估计公允价值微乎其微。本公司在正常业务过程中签订标准赔偿协议。根据这些协议，本公司对受赔方(通常是本公司的业务合作伙伴或客户)因任何美国专利或任何第三方对本公司产品提出的任何版权或其他知识产权侵权索赔而遭受或发生的损失进行赔偿，使其不受损害，并同意赔偿受赔方。根据这些赔偿协议，公司未来可能被要求支付的最大潜在金额是无限的。该公司不知道有任何赔偿安排下的索赔，而且它已经
10.基于股权的薪酬
2018年股票期权和授予计划
2018年11月，公司通过了2018年股票期权和授予计划(“2018计划”)，该计划规定，董事会或董事会任何小组委员会可酌情向公司的员工、高级管理人员、董事和独立承包人授予股票期权和其他基于股权的奖励。根据2018年计划，不会再提供任何赠款。然而，2018年计划将继续管理根据该计划授予的未偿还股权奖励。只要根据2018年计划授出的未行使购股权被取消、没收或以其他方式终止而未予行使，并以其他方式退还至2018年计划下的股份储备，则该等奖励相关股份的数目将可供未来根据2020年购股权及奖励计划授予。
2020年股票期权和激励计划
2020年8月，公司及其股东批准了《2020年股票期权与激励计划》(简称《2020年计划》)，并于2020年8月20日起生效。2020计划取代了2018计划，因为公司董事会已决定在公司首次公开募股结束后不再根据2018计划进行额外奖励。2020年计划允许公司对其高级管理人员、员工、董事和顾问进行基于股权和现金的奖励。该公司已初步保留
17
2020年员工购股计划
2020年8月，公司及其股东批准了《2020年员工购股计划》，自2020年8月20日起生效。
股票期权
截至2023年9月30日的9个月内，2020计划下的股票期权活动摘要如下(除股票和每股数据外，以千计)：
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数量 |
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加权 |
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加权 |
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集料 |
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在2022年12月31日未偿还 |
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授与 |
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已锻炼 |
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被没收 |
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截至2023年9月30日的未偿还债务 |
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可于2023年9月30日行使 |
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$ |
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截至2023年9月30日及2022年9月30日止三个月内，行使的股票期权的内在价值为$
截至2023年9月30日及2022年9月30日止三个月所授期权之加权平均公允价值为
截至2023年9月30日，未归属股票期权的未确认股票薪酬支出总额为$
下表概述了截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的股票期权股权薪酬支出：
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截至三个月 |
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九个月结束 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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研发 |
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一般和行政 |
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基于股权的薪酬总额 |
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$ |
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$ |
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该公司在布莱克-斯科尔斯期权定价模型中用来确定截至2023年9月30日、2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月授予员工和非员工的股票期权授予日期公允价值的加权平均假设如下：
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截至三个月 |
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九个月结束 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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预期期限(以年为单位) |
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波动率 |
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无风险利率 |
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% |
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股息率 |
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% |
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% |
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% |
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% |
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18
限售股单位
本公司以服务为基础和业绩为基础的归属条件授予限制性股票单位的股份。截至2023年9月30日的9个月限售股活动摘要如下：
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数量 |
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授予日期 |
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未归属于2022年12月31日 |
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授与 |
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既得 |
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被没收 |
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) |
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未归属于2023年9月30日 |
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$ |
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于截至2023年及2022年9月30日止九个月内，本公司授予
在截至2023年9月30日的三个月内，公司确认了约
基于股权的薪酬费用
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月期间，计入研发以及员工、董事和非员工的一般和行政费用的股权薪酬支出总额如下(以千为单位)：
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截至三个月 |
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九个月结束 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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研发 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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一般和行政 |
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基于股权的薪酬总额 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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11.关联方交易
除附注5所述的合作外，本公司于随附的简明综合财务报表所载期间并无关联方交易，而该等附注并未在简明综合财务报表的附注中讨论。
12.所得税
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月和九个月的所得税是根据估计的年度有效税率和某些离散项目计算的。该公司记录了与投资收入有关的所得税支出#美元。
本公司在任何课税年度从未接受过美国国税局或任何其他司法管辖区的审查，因此，在适用诉讼时效范围内的所有年度均有可能接受审计。
13.每股净亏损
每股净亏损
每股基本和稀释亏损的计算方法是将净亏损除以当期已发行的加权平均普通股，其中包括给定其名义行使价格的预先出资的认股权证(以千计，但股票和每股数据除外)：
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截至三个月 |
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九个月结束 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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分子： |
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净亏损 |
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$ |
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分母： |
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加权平均已发行普通股、基本普通股和 |
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每股基本和稀释后净亏损 |
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( |
) |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
本公司的潜在摊薄证券，包括限制性股票和股票期权，已从每股摊薄净亏损的计算中剔除，因为这将减少每股净亏损。因此，用于计算普通股股东应占基本净亏损和稀释后每股净亏损的加权平均已发行普通股数量是相同的。
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九个月结束 |
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2023 |
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2022 |
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未归属限制性股票 |
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购买普通股的期权 |
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总计 |
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14.后续活动
2023年10月，
20
项目2.管理层的讨论和分析财务状况及经营业绩。
以下讨论和分析应与本季度报告Form 10-Q(季度报告)中其他部分包含的未经审计的简明综合财务报表和相关附注一并阅读。本讨论和分析以及本季度报告的其他部分包含基于当前信念、计划和预期的前瞻性陈述，这些陈述涉及风险、不确定性和假设，例如关于我们的计划、目标、预期、意图和预测的明示或暗示陈述。由于几个因素，我们的实际结果和选定事件的时间可能与这些前瞻性陈述中预期的大不相同，包括第二部分第1A项“风险因素”和本季度报告其他部分所述的那些因素。您应该仔细阅读本季度报告中的“风险因素”部分，以了解可能导致实际结果与我们的前瞻性陈述大不相同的重要因素。另请参阅题为“关于前瞻性陈述的特别说明”的一节。
概述
我们是一家生物制药公司，专注于发现和开发新型小分子疗法，通过利用人体自身的天然蛋白质降解系统选择性地降解致病蛋白质。我们专有的靶向蛋白质降解或TPD平台，我们称之为Pegasus®，使我们能够发现高度选择性的小分子蛋白质降解物，对全身致病蛋白质具有活性。我们相信，与现有疗法相比，我们的小分子蛋白质降解器具有独特的优势，使我们能够解决以前用传统模式难以解决的大部分人类基因组。我们专注于已经临床验证的生物途径，但关键的生物节点/蛋白质尚未被下药或未被充分下药。到目前为止，我们已经利用我们的飞马平台设计了专注于免疫学-炎症和肿瘤学领域的新型蛋白质降解器，并继续将我们平台的能力应用于其他治疗领域。我们的使命是使用TPD对人类细胞中的所有靶类进行药物治疗。我们目前的临床分期计划是IRAK4、STAT3和MDM2，每个计划都针对生物验证途径中的高影响靶点，为治疗广泛的免疫性炎症性疾病、血液系统恶性肿瘤和实体肿瘤提供了机会。我们的计划体现了我们对解决高影响目标的关注，这些目标对于传统模式来说是难以捉摸的，并推动了具有重大未满足医疗需求的多种严重疾病的发病机制。我们已经完成了KT-474的第一阶段试验，包括健康志愿者队列，以及化脓性汗腺炎(HS)和特应性皮炎(AD)患者。我们的合作伙伴赛诺菲公司或赛诺菲公司进行了KT-474的第二阶段临床试验，初步调查了它在HS和AD中的潜力。这两种适应症的临床试验已经启动，赛诺菲最近给HS试验中的第一名患者开了药。关于我们的临床肿瘤学计划，我们正在评估STAT3降解剂KT-333，在对包括侵袭性淋巴瘤在内的复发/难治性液体和固体肿瘤患者的第一阶段临床试验中。在试验的1a阶段，患者登记和剂量正在进行中，我们预计在2023年提供更多的临床数据。2023年9月，我们宣布美国食品和药物管理局(FDA)授予KT-333快速通道称号，用于治疗复发/难治性外周T细胞淋巴瘤，以及我们之前获得孤儿药物称号的适应症。我们的MDM2降解剂KT-253的第一阶段临床试验于2023年3月启动。这项研究将评估KT-253的安全性、耐受性、药代动力学/药效学和临床活性，用于治疗复发性或难治性高度髓系恶性肿瘤、急性淋巴细胞白血病(ALL)、淋巴瘤和实体瘤的成人患者。在试验的1a阶段，患者登记和剂量正在进行中，我们在2023年11月提供了初步的安全性、机制验证和概念验证数据。我们预计在2024年分享更多的临床数据。2023年6月，KT-253被FDA批准为治疗急性髓系白血病的孤儿药物。2023年10月底，我们决定停止开发我们的KT-413(IRAKIMiD)计划，尽管达到了预期的降解水平，并且缺乏剂量限制毒性，以集中资源支持我们日益增长的免疫学管道。
自2015年成立以来，我们投入了几乎所有的努力来组织和配备我们的公司、研发活动、业务规划、筹集资金、建立我们的知识产权组合，并为这些业务提供一般和行政支持。到目前为止，我们已经从出售可转换优先股、出售普通股(包括2020年8月的IPO)和同时进行的私募、2021年7月的后续发行和同时进行的私募、2022年8月的管道发行以及我们的公司合作中获得了10.3亿美元的总收益。
21
自成立以来，我们发生了重大的运营亏损。我们能否产生足够的产品收入来实现盈利，将在很大程度上取决于我们一个或多个当前候选产品或任何未来候选产品的成功开发和最终商业化。截至2022年12月31日和2021年12月31日的年度，我们的净亏损分别为1.548亿美元和1.02亿美元。我们报告截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月净亏损分别为5290万美元和4300万美元，截至2023年9月30日和2022年9月30日的九个月净亏损分别为1.326亿美元和1.199亿美元。此外，截至2023年9月30日和2022年12月31日，我们的累计赤字分别为5.164亿美元和3.838亿美元。我们预计，由于我们正在进行的活动，我们的费用和资本需求将大幅增加，特别是如果我们：
此外，如果我们的任何主要候选产品获得市场批准，我们预计将产生与产品制造、营销、销售和分销相关的巨额商业化费用。因此，我们将需要大量额外资金来支持我们的持续运营和实施我们的增长战略。在我们能够从产品销售中获得可观的收入之前，我们预计将通过出售股权、债务融资或其他资本来源来为我们的运营提供资金，其中可能包括与其他公司的合作或其他战略交易。我们可能无法在需要时以优惠条款筹集额外资金或达成此类其他协议或安排，或者根本无法。如果我们未能在需要时筹集资金或达成此类协议，我们可能不得不大幅推迟、减少或取消我们一个或多个候选产品的开发和商业化。
除非我们成功完成临床开发并获得候选药物的上市批准，否则我们不会从产品销售中获得收入。确保新药获得上市批准的漫长过程需要花费大量资源。任何延误或未能获得监管部门的批准，都将对我们的候选产品开发工作和我们的整体业务产生重大不利影响。由于与产品开发相关的许多风险和不确定性，我们无法预测增加费用的时间或金额，也无法预测我们何时或是否能够实现或保持盈利。即使我们能够创造产品销售，我们也可能无法盈利。如果我们无法实现盈利或无法持续盈利，那么我们可能无法继续按计划运营，并被迫减少或终止我们的运营。
截至2023年9月30日，我们拥有4.348亿美元的现金、现金等价物和有价证券。我们相信，手头现有的现金、现金等价物和有价证券将使我们能够为2026年上半年的运营费用和资本支出需求提供资金，预计这将使我们超过KT-474的概念验证阶段2数据，以及KT-333和KT-253的额外概念验证数据。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可能会比预期更早耗尽可用的资本资源。见“--流动性和资本资源”。
22
我们运营结果的组成部分
收入
到目前为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入，在可预见的未来也不会从产品销售中获得任何收入。我们唯一的收入来自与Vertex和赛诺菲的研究合作安排。我们预计，未来几年我们的收入将主要来自我们目前的合作协议和我们未来可能达成的任何额外合作。到目前为止，我们还没有收到任何合作协议下的任何里程碑付款或版税。
顶点协作协议
2019年5月9日，我们与Vertex达成了一项合作协议，即Vertex协议，以推进小分子蛋白质的降解，最多可达到六个目标。根据Vertex协议，Vertex被授予独家选择权，授权通过合作开发的候选产品，届时Vertex将控制开发和商业化。根据Vertex协议，我们负责目标的发现和临床前研究，Vertex在行使其许可选择权后负责候选产品的开发、制造和商业化。Vertex向我们提供了5,000万美元的不可退还预付款，并根据一份单独但同时签署的股份购买协议，以每股6.54美元的价格购买了我们B-1系列可转换优先股的3,059,695股。
Vertex协议于2023年5月9日初始研究期限结束时到期。
赛诺菲协议
2020年7月7日，我们与赛诺菲达成了一项合作协议，即赛诺菲协议，共同开发针对两个生物靶点的候选药物。根据赛诺菲协议，我们向赛诺菲授予了全球独家许可，允许其开发、制造和商业化针对IRAK4和另一个未披露用途领域的未披露目标的合作期间产生的某些先导化合物。只有在指定的里程碑之后，这种许可才可以在逐个协作目标的基础上行使。对于针对IRAK4的化合物，使用领域包括诊断、治疗、治愈、缓解或预防任何疾病、紊乱或状况，不包括肿瘤学和免疫肿瘤学。我们负责发现和临床前研究，并对至少一种针对IRAK4的降解剂和最多三种备份降解剂进行第一阶段临床试验。对于这两个目标，赛诺菲负责在每个合作候选产品出现特定开发里程碑后，对候选产品进行开发、制造和商业化。
我们有独家选择权或选择权，可在逐个协作目标的基础上行使，包括有权(I)为针对适用使用领域的此类目标的协作产品的美国开发成本提供50%的资金，以及(Ii)平均分摊针对适用于美国使用领域的此类目标的协作产品商业化的净利润和净亏损。此外，如果我们行使选择权，赛诺菲将授予我们适用于每个合作目标的独家选择权，一旦行使，我们将允许我们在美国开展某些领域的联合推广活动。
除非赛诺菲协议提前终止，否则该协议将在赛诺菲协议下与该产品有关的所有付款义务到期之日起逐个产品到期。我们或赛诺菲可以在对方重大违约或资不抵债或因某些专利挑战而终止协议。此外，赛诺菲可在事先书面通知下为方便起见而终止协议或为重大安全事件终止协议，如果赛诺菲承担了针对特定目标的合作候选者的开发、商业化或制造责任，我们可以终止与任何合作候选者的协议，如果赛诺菲在特定期限内停止使用针对该目标的任何合作候选者。
考虑到赛诺菲根据赛诺菲协议授予赛诺菲的独家许可，赛诺菲预付了1.5亿美元。除了预付款外，我们还有资格在某些发展或监管活动完成后，获得总计高达14.8亿美元的某些发展里程碑付款，其中超过10亿美元与IRAK4计划有关。我们将有资格获得总计高达7亿美元的某些商业里程碑付款，其中4亿美元与IRAK4计划有关，在达到某些净销售额门槛时支付。我们将有资格为每个计划的净销售额获得分级版税，范围从高至个位数到高青少年，在某些情况下可能会向上调整低至个位数。
2022年11月15日，我们与赛诺菲签订了修订后的合作和许可协议，或修订后的赛诺菲协议，该协议修订了原始赛诺菲协议，以修改原始赛诺菲协议中规定的某些研究条款和责任。修改后的赛诺菲协议还详细说明了合作条款所要求的第二阶段试验的时间和数量。修订后的赛诺菲协议于2022年12月5日生效。
23
此外，关于赛诺菲，赛诺菲于2022年12月2日向该公司发出书面通知，表示有意将协作目标1候选药物KT-474推进到第二阶段临床试验。根据修订后的赛诺菲协议的进一步规定，本公司有权在第一个第二阶段患者(S)按适应症剂量达到指定数量时获得里程碑式的付款。KT-474的第二阶段临床试验将初步调查其在HS和AD方面的潜力，这两种适应症的临床试验已于2023年启动。
2023年9月，该公司和赛诺菲共同同意停止与协作目标2相关的活动。
运营费用
自成立以来，我们的运营费用仅包括研发费用以及一般和行政费用。
研发费用
研究和开发费用主要包括与发现和开发靶向蛋白质降解疗法相关的费用，包括我们最初计划IRAK4、STAT3和MDM2中的费用。这些研究努力和成本，也支持我们的飞马座的开发和增强TM平台费用包括外部研究费用、人员费用、用品费用、许可费和与设施相关的费用。我们按所发生的费用来支付研究和开发费用。这些费用包括：
我们为将来收到的用于研究和开发活动的商品或服务支付的预付款被记录为预付费用。这些数额在货物交付或提供相关服务时确认为费用，或直至不再预期货物将交付或提供服务为止。
处于临床开发后期阶段的候选产品通常比处于临床开发早期阶段的候选产品具有更高的开发成本，这主要是因为后期临床试验的规模和持续时间都有所增加。我们预计，近期和未来，由于我们计划的临床开发活动，我们的研究和开发费用将大幅增加。目前，我们无法准确估计或知道完成任何未来候选产品的临床开发所需努力的性质、时机和成本。
根据以下因素，我们未来的临床开发成本可能会有很大差异：
24
候选产品的成功开发和商业化具有很大的不确定性。这是由于与产品开发和商业化相关的许多风险和不确定因素，包括：
与我们的候选产品开发有关的这些变量中的任何一个结果的变化都可能显著改变与该候选产品开发相关的成本和时间。我们的任何候选产品都可能永远无法获得监管部门的批准。
一般和行政费用
一般和行政费用主要包括行政、财务、公司和业务发展以及行政职能人员的薪金和相关费用。一般和行政费用还包括与专利和公司事务有关的法律费用、会计、审计、税务和行政咨询服务的专业费用、保险费、行政差旅费用、营销费用和其他运营成本。
25
我们预计，随着我们增加员工以支持产品候选产品的开发和持续的研究活动，未来我们的一般和行政费用将会增加。我们还预计，我们将产生更多与上市公司相关的会计、审计、法律、监管、合规和董事及高管保险成本，以及法律、投资者和公关费用。
其他收入(费用)
利息及其他收入和费用净额
利息及其他收入及开支包括投资现金结余所赚取的利息及与融资租赁有关的利息开支。
经营成果
截至二零二三年及二零二二年九月三十日止三个月之比较
下表概述我们截至二零二三年及二零二二年九月三十日止三个月的经营业绩：
|
|
截至三个月 |
|
|
变化 |
|
||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
|
|
|||
|
|
(单位：千) |
|
|||||||||
来自关联方的收入 |
|
$ |
4,728 |
|
|
$ |
9,551 |
|
|
$ |
(4,823 |
) |
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研发 |
|
|
48,117 |
|
|
|
43,877 |
|
|
|
4,240 |
|
一般和行政 |
|
|
14,120 |
|
|
|
10,556 |
|
|
|
3,564 |
|
总运营费用 |
|
|
62,237 |
|
|
|
54,433 |
|
|
|
7,804 |
|
运营亏损 |
|
|
(57,509 |
) |
|
|
(44,882 |
) |
|
|
(12,627 |
) |
其他收入，净额 |
|
|
4,642 |
|
|
|
1,880 |
|
|
|
2,762 |
|
净亏损 |
|
$ |
(52,867 |
) |
|
$ |
(43,002 |
) |
|
$ |
(9,865 |
) |
协作收入
我们根据与各自确定的绩效义务相关的绩效模式，确认我们每项合作协议下的收入，这是我们将在每项协议下提供研究服务的期间。
截至2023年9月30日的三个月，协作收入为470万美元，这全部归功于我们与赛诺菲的协作协议。截至2022年9月30日的三个月，协作收入为960万美元，其中710万美元和250万美元分别来自我们与赛诺菲和Vertex的协作协议。
研发费用
下表汇总了我们在每个提交阶段的研发费用(在正式开发候选人提名之前不披露计划费用)：
|
|
截至三个月 |
|
|
变化 |
|
||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
|
|
|||
|
|
(单位：千) |
|
|||||||||
外部研发成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
IRAK4 |
|
$ |
3,170 |
|
|
$ |
5,470 |
|
|
$ |
(2,300 |
) |
Irakimid |
|
|
1,010 |
|
|
|
1,148 |
|
|
|
(138 |
) |
统计数据3 |
|
|
3,355 |
|
|
|
3,164 |
|
|
|
191 |
|
MDM2 |
|
|
1,684 |
|
|
|
3,308 |
|
|
|
(1,624 |
) |
其他 |
|
|
14,688 |
|
|
|
11,507 |
|
|
|
3,181 |
|
内部研发成本 |
|
|
24,210 |
|
|
|
19,280 |
|
|
|
4,930 |
|
研发费用总额 |
|
$ |
48,117 |
|
|
$ |
43,877 |
|
|
$ |
4,240 |
|
26
截至2023年9月30日的三个月，研发费用为4810万美元，而截至2022年9月30日的三个月为4390万美元。420万美元的增长主要是由于研发职能部门的员工人数增加，以及我们在其他渠道计划和平台上的投资增加了320万美元，导致人事、基于股票的薪酬和与占用相关的成本增加了490万美元。这些增长被与IRAK4计划相关的活动减少230万美元以及与我们的MDM2计划相关的活动减少160万美元部分抵消。
一般和行政费用
截至2023年9月30日的三个月，一般和行政费用为1410万美元，而截至2022年9月30日的三个月为1060万美元。这一增长主要是由于法律和专业服务费、人员、设施、入住率和其他费用的增加，以支持我们的增长。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三个月中，包括在一般和行政费用中的基于股票的薪酬支出分别为590万美元和420万美元。
其他收入，净额
截至2023年9月30日的三个月，其他收入净额为460万美元，而截至2022年9月30日的三个月为190万美元。增加270万美元，主要是由于有关期间的现行利率。
截至2023年9月30日及2022年9月30日止九个月的比较
下表汇总了截至2023年9月30日和2022年9月30日的9个月的运营结果：
|
|
九个月结束 |
|
|
变化 |
|
||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
|
|
|||
|
|
(单位：千) |
|
|||||||||
来自关联方的收入 |
|
$ |
30,707 |
|
|
$ |
30,687 |
|
|
$ |
20 |
|
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研发 |
|
|
136,111 |
|
|
|
121,115 |
|
|
|
14,996 |
|
一般和行政 |
|
|
40,814 |
|
|
|
32,198 |
|
|
|
8,616 |
|
总运营费用 |
|
|
176,925 |
|
|
|
153,313 |
|
|
|
23,612 |
|
运营亏损 |
|
|
(146,218 |
) |
|
|
(122,626 |
) |
|
|
(23,592 |
) |
其他收入，净额 |
|
|
13,624 |
|
|
|
2,683 |
|
|
|
10,941 |
|
净亏损 |
|
$ |
(132,594 |
) |
|
$ |
(119,943 |
) |
|
$ |
(12,651 |
) |
协作收入
我们根据与各自确定的绩效义务相关的绩效模式，确认我们每项合作协议下的收入，这是我们将在每项协议下提供研究服务的期间。
截至2023年9月30日的9个月，协作收入为3,070万美元，其中2,230万美元和840万美元分别来自我们与赛诺菲和Vertex的协作协议。截至2022年9月30日的9个月，协作收入为3070万美元，其中2210万美元和860万美元分别归因于我们与赛诺菲和Vertex的协作协议。
27
研发费用
下表汇总了我们在每个提交阶段的研发费用(在正式开发候选人提名之前不披露计划费用)：
|
|
九个月结束 |
|
|
变化 |
|
||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
|
|
|||
|
|
(单位：千) |
|
|||||||||
外部研发成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
IRAK4 |
|
$ |
10,308 |
|
|
$ |
13,171 |
|
|
$ |
(2,863 |
) |
Irakimid |
|
|
3,786 |
|
|
|
3,778 |
|
|
|
8 |
|
统计数据3 |
|
|
8,342 |
|
|
|
6,757 |
|
|
|
1,585 |
|
MDM2 |
|
|
6,037 |
|
|
|
9,850 |
|
|
|
(3,813 |
) |
其他 |
|
|
37,857 |
|
|
|
32,689 |
|
|
|
5,168 |
|
内部研发成本 |
|
|
69,781 |
|
|
|
54,870 |
|
|
|
14,911 |
|
研发费用总额 |
|
$ |
136,111 |
|
|
$ |
121,115 |
|
|
$ |
14,996 |
|
截至2023年9月30日的9个月的研发费用为1.361亿美元，而截至2022年9月30日的9个月的研发费用为1.211亿美元。1500万美元的增长主要是由于研发职能部门员工人数的增加导致人事、基于股票的薪酬和占用相关成本增加了1490万美元，与我们对其他流水线计划和平台的投资相关的增加了520万美元，以及我们在STAT3计划上的支出增加了160万美元。与IRAK4和MDM2计划相关的活动减少了670万美元，部分抵消了这些增长。
一般和行政费用
截至2023年9月30日的9个月，一般和行政费用为4,080万美元，而截至2022年9月30日的9个月为3,220万美元。860万美元的增长主要是由于支持我们增长的法律和专业服务费、人员、设施、入住率和其他费用的增加。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的9个月中，包括在一般和行政费用中的股票薪酬支出分别为1600万美元和1300万美元
其他收入，净额
截至2023年9月30日的9个月，其他收入净额为1360万美元，而截至2022年9月30日的9个月的净收入为270万美元。增加1,090万元的主要原因是有关期间的现行利率。
28
流动资金和资本资源
我们还没有从任何产品销售中获得任何收入，自成立以来，我们已经发生了重大的运营亏损。我们还没有将任何产品商业化，我们预计在几年内不会从产品销售中获得收入，如果有的话。到目前为止，我们的运营资金主要来自首次公开募股(IPO)、后续发行、出售可转换优先股和合作协议的收益。到目前为止，我们已经从出售可转换优先股、出售普通股(包括2020年8月的首次公开募股和同时私募)、2021年7月的后续发行和同时的私募、2022年8月的私募股权发行以及我们的公司合作中获得了10.3亿美元的总收益。截至2023年9月30日，我们拥有4.348亿美元的现金和现金等价物以及有价证券。
2021年10月，我们与Cowen and Company，LLC或Cowen签订了一项销售协议，根据该协议，我们可以通过Cowen作为我们的销售代理，不时在“市场”发行中发售总收益高达2.5亿美元的普通股。我们同意向考恩支付佣金，最高为考恩根据销售协议出售的任何股票总收益的3.0%。截至2023年9月30日，尚未根据销售协议出售我们的普通股。
现金流
下表汇总了我们在所列每个期间的现金来源和用途：
|
|
九个月结束 |
|
|||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
|
|
(单位：千) |
|
|||||
用于经营活动的现金 |
|
$ |
(110,871 |
) |
|
$ |
(113,549 |
) |
投资活动提供的现金 |
|
|
120,934 |
|
|
|
70,185 |
|
融资活动提供的现金 |
|
|
2,258 |
|
|
|
151,046 |
|
现金、现金等价物和限制性现金净增加 |
|
$ |
12,321 |
|
|
$ |
107,682 |
|
经营活动中使用的现金流量
在截至2023年9月30日的9个月中，运营活动中使用的现金为1.109亿美元，主要原因是我们在此期间净亏损1.326亿美元，以及与我们的合作协议相关的递延收入变化1950万美元。这被主要由应收账款、应付账款、应计费用和营业租赁负债变化所推动的其他营业资产和负债净减少1020万美元所抵消。以及3090万美元的非现金项目的调整(主要包括基于股票的补偿、折旧和摊销以及可供出售证券的溢价和折扣)。
在截至2022年9月30日的9个月中，运营活动中使用的现金为1.135亿美元，主要原因是我们在此期间净亏损1.199亿美元，以及营运资金的变化，包括与我们的合作协议相关的递延收入变化2410万美元。这被3050万美元的非现金项目调整数(主要包括基于股票的补偿、折旧和摊销以及可供出售证券的溢价和折扣)所抵消。
投资活动提供的现金流
在截至2023年9月30日的9个月中，投资活动提供的现金为1.21亿美元，其中包括2.874亿美元的有价证券到期日，但部分被购买1.436亿美元的有价证券以及购买2280万美元的房地产和设备所抵消。
在截至2022年9月30日的9个月中，投资活动提供的现金为7020万美元，其中包括3.714亿美元的有价证券到期日，但部分被购买2.987亿美元的有价证券以及购买250万美元的房地产和设备所抵消。
29
融资活动提供的现金流
在截至2023年9月30日的9个月中，融资活动提供的现金净额为230万美元，其中包括行使员工股票期权的230万美元收益和员工股票购买计划的100万美元收益，但被100万美元的融资租赁付款部分抵消。
在截至2022年9月30日的9个月中，融资活动提供的现金净额为1.51亿美元，主要包括2022年8月管道发售收到的1.498亿美元净收益，行使员工股票期权的180万美元收益，根据我们的员工股票购买计划发行股票的30万美元收益，部分被90万美元的融资租赁支付所抵消。
未来的资金需求
我们预计，与我们正在进行的活动相关的费用将大幅增加，特别是当我们推进我们候选产品的后期临床开发时。此外，我们预计还会产生与上市公司运营相关的额外成本。
由于与我们的候选产品和计划的开发相关的众多风险和不确定性，以及我们可能在多大程度上与第三方合作开发我们的候选产品，我们无法估计与完成我们候选产品的研究和开发相关的增加资本支出和运营费用的时间和金额。我们的营运开支的时间和数额将主要视乎：
我们相信，截至2023年9月30日的现有现金、现金等价物和有价证券为4.348亿美元，将使我们能够为2026年上半年的运营费用和资本支出需求提供资金。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可能会比预期更早耗尽可用的资本资源。我们预计，我们将需要额外的资金来继续我们的临床项目的临床开发，如果我们获得监管部门的批准，我们将把我们的候选产品商业化，并寻求许可内或收购其他候选产品。如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，我们预计将产生与产品制造、销售、营销和分销相关的巨额商业化费用，这取决于我们选择在哪里将我们的候选产品商业化。
30
确定潜在的候选产品以及进行临床前研究和临床试验是一个耗时、昂贵和不确定的过程，需要数年时间才能完成，而且我们可能永远无法生成获得市场批准和实现产品销售所需的必要数据或结果。此外，我们的候选产品如果获得批准，可能不会获得商业成功。我们的商业收入，如果有的话，将来自我们预计多年内不会有商业用途的产品的销售。因此，我们将需要获得大量额外资金来实现我们的业务目标。
在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟以及与第三方的营销、分销或许可安排的组合来满足我们的现金需求。然而，我们可能无法在需要时以优惠条件或根本无法筹集额外资金或达成此类其他安排。宏观经济因素造成的市场波动也可能对我们在需要时获得资本的能力产生不利影响。在我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本的情况下，我们现有股东的所有权权益可能会被大幅稀释，此类证券的条款可能包括清算或其他对我们普通股股东权利产生不利影响的优惠。债务融资和优先股融资可能涉及的协议可能包括限制性契约，这些契约限制了我们采取特定行动的能力，如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排来筹集资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可证。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资或其他安排筹集额外资金，我们可能会被要求推迟、减少或取消我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予我们开发和营销我们本来更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。
合同义务和其他承诺
我们在截至2022年12月31日的财政年度的Form 10-K年度报告中的“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”中所述的合同义务和承诺没有实质性变化。
关键会计政策和估算
我们管理层对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析是基于我们的综合财务报表，这些报表是根据美国公认的会计原则编制的。在编制这些合并财务报表时，我们需要作出估计和假设，以影响合并财务报表日期的已报告资产和负债额、或有资产和负债的披露，以及报告期内发生的已报告费用。我们的估计是基于我们的历史经验和我们认为在当时情况下是合理的各种其他因素，这些因素的结果构成了对资产和负债的账面价值作出判断的基础，而这些资产和负债的账面价值从其他来源看起来并不明显。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值不同。在截至2023年9月30日的9个月中，我们的关键会计政策与我们于2023年2月23日提交给美国证券交易委员会的10-K年报中描述的政策没有实质性变化。
31
项目3.数量和质量关于市场风险的披露。
我们面临着与利率变化相关的市场风险。我们对市场风险的主要敞口是利率敏感性，利率敏感性受到美国利率总体水平变化的影响，特别是因为我们的投资，包括现金等价物，以货币市场基金和有价证券的形式存在，投资于美国国债或政府债券和公司证券。然而，由于我们投资组合持续期的短期性和我们投资的低风险，我们认为市场利率立即10%的变化预计不会对我们投资组合的公平市场价值或我们的财务状况或经营业绩产生实质性影响。
我们亦面对与外币汇率变动有关的市场风险。我们与位于亚洲及欧洲的供应商订立合约，而若干发票以外币计值。我们受与这些安排有关的外币汇率波动的影响。我们现时并无对冲外币汇率风险。截至2023年9月30日，我们并无以外币计值的重大负债。
通货膨胀通常会增加我们的劳动力成本，第三方供应商和临床试验成本。全球宏观经济环境经历了并将继续经历非同寻常的挑战。这些宏观经济因素造成了，而且我们预计将继续造成成本增加，以及其他令人关切的问题。我们无法预测这些通胀压力将持续多久，也无法预测它们将如何随着时间的推移而变化，但我们预计全球经济、我们的行业和我们的公司将受到持续影响。倘通胀压力持续，则可能继续对我们的综合财务状况、经营业绩及╱或现金流量造成不利影响。然而，由于通货膨胀的环境，利率上升，导致利息收入率高于以前的水平。
项目4.控制和程序。
管理层对我们的披露控制和程序的评估
我们维持《1934年证券交易法》(经修订)或《交易法》下第13a-15(E)和15d-15(E)条规则或《交易法》所定义的“披露控制和程序”，旨在确保我们根据交易法提交或提交的报告中要求披露的信息：(1)在美国证券交易委员会规则和表格中指定的时间段内记录、处理、汇总和报告；(2)积累并酌情传达给我们的管理层，包括我们的主要高管和主要财务官，以便及时做出关于所需披露的决定。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么良好，都只能为实现其目标提供合理的保证，我们的管理层必须在评估可能的控制和程序的成本效益关系时应用其判断。我们的披露控制和程序旨在为实现其控制目标提供合理保证。
在首席执行官（担任首席执行官）及首席财务官（担任首席财务官）的参与下，我们的管理层已评估截至2023年9月30日（即本季度报告所涵盖期间结束时）我们的披露控制及程序的有效性。根据该评估，我们的首席执行官及首席财务官认为，截至该日，我们的披露控制及程序在合理保证水平上有效。
财务报告内部控制的变化
在本季度报告涵盖期间，我们对财务报告的内部控制没有发生重大影响或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
32
第二部分--其他资料
项目1.腿部阿尔诉讼程序。
有时，我们可能会卷入诉讼或其他法律程序。我们目前没有参与任何我们管理层认为可能对我们的业务产生重大不利影响的诉讼或法律程序。无论结果如何，由于辩护和和解成本、管理资源转移和其他因素，诉讼可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。
第1A项。风险因素.
以下讨论和分析应与本季度报告Form 10-Q(季度报告)中其他部分包含的未经审计的简明综合财务报表和相关附注一并阅读。本讨论和分析以及本季度报告的其他部分包含基于当前活动、计划和预期的前瞻性陈述，这些活动、计划和预期涉及风险、不确定性和假设，例如关于我们的计划、目标、预期、意图和预测的明示或暗示陈述。由于几个因素，我们的实际结果和选定事件的时间可能与这些前瞻性陈述中预期的大不相同，包括第二部分第1A项“风险因素”和本季度报告其他部分所述的那些因素。您应该仔细阅读本季度报告中的“风险因素”部分，以了解可能导致实际结果与我们的前瞻性陈述大不相同的重要因素。另请参阅题为“关于前瞻性陈述的特别说明”的一节。
与我们的财务状况和额外资本需求相关的风险
我们是一家生物制药公司，运营历史有限，到目前为止还没有从药品销售中产生任何收入，可能永远不会盈利。
生物制药药物开发是一项投机性很强的工作，涉及很大程度的风险。自我们于2015年成立并于2016年获得初始资金以来，到目前为止，我们的运营主要限于组织和配备我们的公司、业务规划、筹集资金、研究和开发我们的药物发现技术、开发我们的流水线、建立我们的知识产权组合、开展临床前研究以及对我们的候选产品进行第一阶段临床试验。我们从未从药品销售中获得任何收入。我们目前的任何候选产品都没有获得监管部门的批准。通常情况下，开发一种新药从发现到可用于治疗患者需要很多年的时间。因此，我们对未来成功或生存能力的任何预测都可能不像我们有更长的运营历史时那样准确。此外，作为一家经营历史有限的企业，我们可能会遇到不可预见的费用、困难、并发症、延误等已知和未知的因素，如新冠肺炎疫情。我们需要从一个专注于研发的公司过渡到一个有能力支持后期开发和商业活动的公司。在这样的过渡中，我们可能不会成功。
自成立以来，我们已经发生了重大的运营亏损，并预计在可预见的未来我们还将继续亏损。
自成立以来，我们几乎所有的努力和财政资源都集中在开发我们的专有靶向蛋白质降解药物发现平台，即PegasusTM平台、初始产品候选以及支持我们的协作和合作伙伴关系。到目前为止，我们主要通过向私募股权融资中的外部投资者和合作者发行和销售我们的可转换优先股，根据我们现有的合作关系以及我们的首次公开募股、后续发行和管道发行的预付款来为我们的业务提供资金。从我们成立到2023年9月30日，我们通过此类交易和合作总共筹集了约10.3亿美元的毛收入。截至2023年9月30日，我们的现金及现金等价物和投资为4.348亿美元。自成立以来，我们每年都出现净亏损，截至2023年9月30日，我们累计亏损5.164亿美元。在截至2022年、2021年和2020年12月31日的年度，我们报告的净亏损分别为1.548亿美元、1.02亿美元和4560万美元。截至2023年9月30日的三个月和九个月，我们报告的净亏损分别为5290万美元和1.326亿美元，截至2022年9月30日的三个月和九个月的净亏损分别为4300万美元和1.199亿美元。我们几乎所有的运营亏损都是由与我们的研发计划相关的成本以及与我们的运营相关的一般和行政成本造成的。我们预计，在未来几年和可预见的未来，我们将继续产生巨额费用和不断增加的运营亏损。我们之前的亏损，加上预期的未来亏损，已经并将继续对我们的股东赤字和营运资本产生不利影响。我们预计我们与持续活动相关的费用将大幅增加，因为我们：
33
此外，如果我们当前或未来的候选产品获得市场批准，我们将产生与销售、营销、产品制造和分销相关的巨额费用。由于与开发药物相关的众多风险和不确定性，我们无法预测未来亏损的程度或何时实现盈利(如果有的话)。即使我们真的实现了盈利，我们也可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力。
与未来财务状况相关的风险
我们将需要筹集大量额外资金。如果我们无法在需要时或以有吸引力的条款筹集资金，我们将被迫推迟、缩减或停止我们的一些候选产品开发计划或未来的商业化努力。
医药行业的发展是资本密集型的。我们从事各种项目的临床开发活动，目前还在通过一些潜在适应症的临床前开发来推进多个开发候选者。我们预计，与我们正在进行的活动相关的费用将大幅增加，特别是在我们继续研究和开发、推进我们当前或未来候选产品的临床前和临床活动以及寻求营销批准的情况下。此外，如果我们当前或未来的任何候选产品获得营销批准，我们预计将产生与销售、营销、产品制造和分销相关的巨额商业化费用，因为此类销售、营销、产品制造和分销不是我们的合作者的责任。如果我们选择为当前或未来的候选产品寻求更多的迹象和/或地理位置，或者以其他方式比我们目前预期的更快地扩张，我们可能还需要更快地筹集额外资金。此外，我们预计将产生与上市公司运营相关的额外成本。因此，我们将需要获得与我们的持续业务有关的大量额外资金。如果我们无法在需要时或在有吸引力的条件下筹集资金，我们将被迫推迟、缩减或停止我们的一个或多个候选产品的开发和商业化，并可能无法根据需要扩大我们的业务或以其他方式利用我们的商机，这可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生重大影响。
截至2023年9月30日，我们拥有约4.348亿美元的现金及现金等价物和投资。2020年8月，我们完成了普通股的首次公开募股，发行了9,987,520股普通股，包括承销商全面行使他们的选择权，以每股20.00美元的公开发行价购买最多1,302,720股普通股。在扣除承销折扣和佣金以及我们应支付的其他估计发售费用之前，我们从此次发行中获得的总收益约为1.998亿美元。在IPO的同时，我们宣布以每股公开发行价向Vertex出售676,354股普通股。同时私募为我们带来的总收益约为1,350万美元。同时进行的私募也于2020年8月完成。2021年7月，我们完成了普通股的后续发行和与Vertex的额外私募交易，总共产生了约2.431亿美元的净收益。2022年8月，我们完成了普通股和预融资权证的管道发行，获得了1.5亿美元的总收益。我们预计，到2023年9月30日，大约4.348亿美元的现金和现金等价物和投资将足以为我们到2026年上半年的运营提供资金。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可以比目前预期的更快地使用我们的资本资源。这一估计还假设我们不会通过合作或其他战略联盟获得任何额外资金。我们未来的资本需求将取决于许多因素，并可能因此而大幅增加，这些因素包括：
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确定潜在的候选产品以及进行临床前研究和临床试验是一个耗时、昂贵和不确定的过程，需要数年时间才能完成，而且我们可能永远无法生成获得上市批准和实现药物销售所需的必要数据或结果。此外，我们目前或未来的候选产品，如果获得批准，可能不会取得商业成功。我们的商业收入，如果有的话，将来自药物的销售，我们预计这些药物在很多年内都不会在商业上获得，如果根本没有的话。因此，我们将需要继续依靠额外的资金来实现我们的业务目标。
任何额外的筹款努力都可能转移我们管理层对他们日常活动的注意力，这可能会对我们开发当前或未来候选产品并将其商业化的能力产生不利影响。总体上，金融市场的中断可能会使股权和债务融资变得更加困难，并可能对我们满足筹资需求的能力产生重大不利影响。我们不能保证未来的融资将以足够的金额或对我们有利的条款提供，如果有的话。此外，任何融资条款可能会对我们股东的持股或权利产生不利影响，而我们发行额外证券(无论是股权或债务)，或发行此类证券的可能性，可能会导致我们股票的市场价格下跌。出售额外的股权或可转换证券将稀释我们所有的股东。债务的产生将导致固定支付义务的增加，我们可能需要同意某些限制性公约，例如对我们产生额外债务的能力的限制，对我们获取、销售或许可知识产权的能力的限制，以及可能对我们开展业务的能力产生不利影响的其他运营限制。我们还可能被要求通过与合作者的安排或其他方式在比其他情况更可取的更早阶段寻求资金，并可能被要求放弃对我们的某些技术或当前或未来产品候选产品的权利，或以其他方式同意对我们不利的条款，其中任何一项都可能对我们的业务、运营结果和前景产生重大不利影响。
作为一家上市公司，我们的运营成本将继续增加，我们的管理层将需要投入大量时间来实施新的合规举措。
作为一家上市公司，我们将继续产生大量的法律、会计和其他费用，这些费用是我们作为私人公司没有发生的。我们须遵守经修订的1934年证券交易法或交易法的报告要求，其中要求我们向美国证券交易委员会或美国证券交易委员会提交有关我们业务和财务状况的年度、季度和当前报告。此外，经修订的2002年萨班斯-奥克斯利法案，以及美国证券交易委员会和纳斯达克全球市场后来为实施萨班斯-奥克斯利法案的条款而通过的规则，对上市公司提出了许多要求，包括要求建立和维持有效的信息披露和财务控制，以及改变公司治理做法。此外，2010年7月颁布了《多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法案》，或称《多德-弗兰克法案》。多德-弗兰克法案中有重要的公司治理和高管薪酬相关条款，要求美国证券交易委员会在这些领域采取额外的规章制度，例如“薪酬话语权”和代理访问。我们被要求从2022年开始实施这些要求，并在实施过程中产生了意想不到的费用。股东激进主义、当前的政治环境以及当前高度的政府干预和监管改革可能会导致大量新的法规和披露义务，这可能会导致额外的合规成本，并影响我们以目前无法预见的方式运营业务的方式。
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适用于上市公司的规则和条例大大增加了我们的法律和财务合规成本，并使一些活动更加耗时和昂贵。如果这些要求将我们管理层和员工的注意力从其他业务上转移开，它们可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。增加的成本将减少我们的净收益或增加我们的净亏损，并可能要求我们在其他业务领域降低成本。例如，我们预计这些规则和条例将使我们更难和更昂贵地获得董事和高级管理人员责任保险，并且我们可能被要求产生大量成本来维持相同或类似的保险范围。我们无法预测或估计为响应这些要求而可能产生的额外成本的金额或时间。这些要求的影响也可能使我们更难吸引和留住合格的人员加入我们的董事会、董事会委员会或担任高管。
影响金融服务业的不利事态发展，例如涉及流动性、违约或金融机构或交易对手方不履行义务的实际事件或担忧，可能会对我们当前和预计的业务运营以及我们的财务状况和运营结果产生不利影响。
涉及流动性有限、违约、业绩不佳或影响金融服务业或金融服务业其他公司的其他不利发展的实际事件，或对任何此类事件或其他类似风险的担忧或传言，过去和未来可能会导致整个市场的流动性问题。例如，2023年3月10日，硅谷银行(SVB)被加州金融保护和创新部关闭，后者任命联邦存款保险公司(FDIC)为接管人。自那以后，SVB宣布它们已被第一公民银行收购，并已基本恢复正常运营。同样，2023年3月12日，Signature Bank和Silvergate Capital Corp.分别被卷入破产管理程序。尽管财政部、美联储和联邦存款保险公司的一份声明指出，SVB的所有储户在关闭仅一个工作日后就可以取用他们的所有资金，包括无保险存款账户中的资金、信贷协议下的借款人、信贷协议下的借款人、信贷协议下的信用证和某些其他金融工具、签名银行或FDIC接管的任何其他金融机构，但可能无法提取其中未提取的金额。此外，如果我们的任何客户、供应商或与我们有业务往来的其他方无法根据此类工具或与此类金融机构的贷款安排获得资金，则这些各方向我们支付债务或达成要求向我们支付额外款项的新商业安排的能力可能会受到不利影响。在这方面，SVB信贷协议和安排的交易对手，以及第三方，如信用证受益人(等)，可能会受到SVB关闭的直接影响，以及更广泛的金融服务业对流动性担忧的不确定性。类似的影响过去也曾发生过，例如在2008-2010年金融危机期间。
通货膨胀和利率的快速上升导致之前发行的利率低于当前市场利率的政府债券的交易价值下降。尽管美国财政部、联邦存款保险公司和联邦储备委员会已经宣布了一项计划，向以金融机构持有的某些此类政府证券为担保的金融机构提供高达250亿美元的贷款，以降低出售此类工具可能造成的潜在损失的风险，但金融机构对客户提款的广泛需求或金融机构对立即流动性的其他需求可能会超出此类计划的能力。此外，不能保证美国财政部、联邦存款保险公司和联邦储备委员会在未来其他银行或金融机构关闭的情况下会提供未投保资金的渠道，或者他们会及时这样做。
尽管我们认为有必要或适当地评估我们的银行和客户关系，但我们获得资金来源和其他信贷安排的金额足以为我们当前和预计的未来业务运营提供资金或资本化，可能会受到影响我们、与我们有直接信贷协议或安排的金融机构或整个金融服务业或整体经济的因素的严重损害。除其他外，这些因素可能包括流动性紧张或失败、履行各类金融、信贷或流动资金协议或安排下的义务的能力、金融服务业或金融市场的中断或不稳定，或对金融服务业公司前景的担忧或负面预期。这些因素可能涉及与我们有金融或业务关系的金融机构或金融服务业公司，但也可能包括涉及金融市场或一般金融服务业的因素。
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涉及一个或多个这些因素的事件或担忧的结果可能包括对我们当前和预计的业务运营以及我们的财务状况和运营结果产生的各种重大和不利影响。这些可能包括但不限于以下内容：
此外，投资者对美国或国际金融体系的担忧可能会导致不太有利的商业融资条款，包括更高的利率或成本以及更严格的财务和运营契约，或者对获得信贷和流动性来源的系统性限制，从而使我们更难以可接受的条款获得融资，甚至根本不融资。除其他风险外，任何可用资金或现金和流动资金来源的减少都可能对我们履行运营费用、财务义务或履行其他义务的能力产生不利影响，导致违反我们的财务和/或合同义务，或导致违反联邦或州工资和工时法。上述任何影响，或由上述因素或其他相关或类似因素导致的任何其他影响，可能对我们的流动资金、我们当前和/或预期的业务运营以及财务状况和运营结果产生重大不利影响。
此外，宏观经济或金融服务业的任何进一步恶化都可能导致我们的客户或供应商的损失或违约，进而可能对我们当前和/或预期的业务运营以及运营结果和财务状况产生重大不利影响。例如，供应商可能决定不再以客户身份与我们打交道。此外，供应商可能会受到上述任何流动性或其他风险的不利影响，这些风险可能会对我们造成重大不利影响，包括但不限于延迟获得或失去获得未投保存款的机会，或失去利用涉及陷入困境或破产的金融机构的现有信贷安排的能力。任何供应商破产或资不抵债，或供应商的任何违约或违约，或任何重大供应商关系的丧失，都可能导致我们的重大损失，并可能对我们的业务产生实质性的不利影响。
与药品开发和监管审批相关的风险
与临床前和临床开发相关的风险
我们的开发工作还处于非常早期的阶段。我们所有的候选产品都处于临床前或早期临床开发阶段。如果我们无法将我们的候选产品商业化，或者在这样做的过程中遇到重大延误，我们的业务将受到实质性的损害。
我们盈利的能力取决于我们创造收入的能力。到目前为止，虽然我们已经产生了协作收入，但我们还没有从我们的候选产品中产生任何收入，我们预计在不久的将来也不会从药品销售中产生任何收入。除非我们完成一个或多个候选产品的开发、获得市场批准并开始销售，否则我们预计不会从产品销售中获得收入。我们也无法预测何时(如果有的话)能够从这些候选产品中获得收入，因为与药物开发相关的许多风险和不确定性，包括以下不确定性：
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当我们准备将当前或未来的候选产品商业化时，我们预计会产生巨大的销售和营销成本。即使我们启动并成功完成了当前或未来候选产品的关键或注册临床试验，并且我们当前或未来的候选产品获得了商业销售的批准，尽管花费了这些成本，我们当前或未来的候选产品也可能不会在商业上成功。在产生药品销售后，我们可能不会很快实现盈利，如果有的话。如果我们无法创造收入，我们就不会盈利，如果没有持续的资金，我们可能无法继续运营。
我们基于飞马平台发现和开发候选产品的方法新颖且未经验证，这使得我们很难预测开发任何产品的时间、开发成本和成功开发的可能性。
我们的飞马座TMPlatform利用一种名为靶向蛋白质降解(TPD)的方法来发现和开发候选产品。我们未来的成功取决于这种新的治疗方法的成功开发。美国或欧洲尚未批准使用异双功能降解剂的候选产品，开发此类治疗产品可行性的基础数据既是初步的，也是有限的。此外，我们还没有，也可能不会成功地证明我们的任何候选产品在临床试验中或之后获得上市批准的有效性和安全性。特别是，我们成功实现TPD并取得治疗效果的能力，需要成功开发出具有合理药物开发流程的非双功能分子，并开发出具有蛋白质靶标和E3连接酶正确组合的分子。这是一个复杂的过程，需要许多组成部分或生物机制协同工作才能达到预期的效果。我们不能确定我们是否能够通过将正确的靶点与理想的E3连接酶和正确的连接子及时或根本不匹配来发现降解物。我们所有的候选产品都处于临床前或早期临床开发阶段。因此，我们目前或未来的任何候选产品的治疗可能会产生我们目前无法预测的不良影响。
由于这些因素的影响，我们更难预测产品候选开发的时间和成本，也无法预测我们的飞马的应用是否TM平台，或任何类似或竞争平台，将导致任何产品的开发和营销批准。我们未来遇到的任何与飞马座有关的发展问题TM平台或我们的任何研究计划可能会导致重大延迟或意外成本，或可能阻碍商业上可行的产品的开发。这些因素中的任何一个都可能阻止我们完成临床前研究和临床试验，或者将我们可能及时或有利可图地开发的任何候选产品商业化。
我们可能无法成功地识别或发现其他候选产品，或者我们可能会将有限的资源用于追求特定的候选产品或适应症，而无法利用可能更有利可图或成功可能性更大的产品候选者或适应症。
我们战略的一个关键要素是应用我们的飞马座TM平台和产品流水线，以解决广泛的目标和新的治疗领域。我们正在进行的治疗发现活动可能无法成功地确定在治疗肿瘤学、炎症、免疫学或遗传病方面有用的候选产品。我们的研究计划可能无法成功识别潜在的候选产品，或者我们的潜在候选产品可能被证明具有有害的副作用，或者可能具有使产品无法销售或不太可能获得上市批准的其他特征。
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由于我们的财务和管理资源有限，我们专注于有限数量的研究项目和候选产品。我们目前专注于我们最先进的开发计划IRAK4、STAT3和MDM2，这些计划针对的是与多种炎症性疾病和自身免疫性疾病以及许多癌症有关的关键信号通路。因此，我们可能会放弃或推迟寻找其他当前或未来的候选产品或后来被证明具有更大商业潜力的其他迹象。我们的资源分配决策可能导致我们无法利用可行的商业药物或有利可图的市场机会。我们在当前和未来的研发计划以及特定适应症的当前或未来候选产品上的支出可能不会产生任何商业上可行的药物。如果我们没有准确评估特定候选产品的商业潜力或目标市场，我们可能会通过未来的合作、许可或其他版税安排放弃对该候选产品有价值的权利，而在这种情况下，保留该候选产品的独家开发权和商业化权利对我们更有利。
我们在很大程度上依赖于我们领先项目的成功开发。我们不能确定我们将能够获得监管部门的批准，或成功地将我们目前或未来的任何候选产品商业化。
我们目前没有批准销售的候选产品，可能永远无法开发出适销对路的候选产品。我们的业务在很大程度上依赖于我们当前或未来候选产品的成功开发、监管批准和商业化。我们当前或未来候选产品的临床前研究和临床试验以及我们当前或未来候选产品的制造和营销将受到美国和其他国家/地区众多政府机构的广泛和严格的审查和监管，在这些国家和地区，我们打算测试或销售我们当前或未来的任何候选产品。在我们当前或未来的任何候选产品的商业销售获得监管部门的批准之前，我们必须通过临床前研究和临床试验证明，每个候选产品都是安全有效的，可以用于每个目标适应症。药物开发是一个漫长、昂贵和不确定的过程，在我们的临床前研究和临床试验的任何阶段都可能出现延迟或失败。这一过程可能需要多年时间，可能包括上市后研究和监测，这将需要花费大量资源。在美国大量正在开发的药物中，只有一小部分将成功完成FDA的监管审批程序并将其商业化，欧盟正在开发的药物在经过欧洲药品管理局(EMA)的科学评估后获得欧盟委员会监管批准的成功率也同样很低。因此，即使我们能够获得必要的资金，继续为我们的开发、临床前研究和临床试验提供资金，我们也不能向您保证，我们目前或未来的任何候选产品将成功开发或商业化。例如，在2020年12月，我们提交了用于KT-474的IND申请，以启动在健康志愿者和化脓性汗腺炎(HS)或特应性皮炎(AD)患者中进行的第一个人类随机、双盲、安慰剂对照临床试验。该计划最初被部分临床搁置，涉及第一阶段试验的多次递增剂量(MAD)部分，等待FDA对试验SAD部分的健康志愿者的中期数据进行审查。2021年6月，FDA在审查了中期SAD结果后，解除了对KT-474第一阶段试验MAD部分的部分临床限制，自那以后，第一阶段试验已经完成。
在我们从FDA、欧盟或欧盟获得新药申请或NDA批准之前，我们不被允许在美国营销我们当前或未来的候选产品，直到我们在EMA进行科学评估后从欧盟委员会获得营销授权申请或MAA的批准，或者在我们获得这些国家的必要批准之前，我们不被允许在美国销售我们当前或未来的候选产品。获得NDA或MAA的批准是一个复杂、漫长、昂贵和不确定的过程，FDA或EMA可能会出于多种原因推迟、限制或拒绝批准我们当前或未来的任何候选产品，其中包括：
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这些因素中的任何一个，其中许多都是我们无法控制的，都可能危及我们为当前或未来的候选产品获得监管批准并成功营销的能力。我们在寻求监管批准方面的任何此类挫折都将对我们的业务和前景产生实质性的不利影响。
如果我们在启动或招募患者参加临床试验时遇到延迟或困难，我们收到必要的监管批准可能会被推迟或阻止。
试验启动可能会出现延迟，我们可能无法按照FDA或美国境外类似监管机构的要求找到并招募足够数量的合格患者参与这些试验。此外，我们的一些竞争对手正在进行针对当前或未来候选产品的临床试验，这些候选产品与我们当前或未来的候选产品治疗的患者群体相同，而原本有资格参加我们临床试验的患者可能会转而参加竞争对手当前或未来候选产品的临床试验。
患者入选可能受到其他因素的影响，包括：
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我们不时宣布或公布的临床试验的临时、“背线”和初步数据可能会随着更多患者数据的获得而发生变化，并受到审计和验证程序的限制，这可能会导致最终数据发生重大变化。
我们可能会不时公开披露我们的临床前研究和临床试验的初步或主要数据，这些数据基于对当时可用数据的初步分析，在对与特定研究或试验相关的数据进行更全面的审查后，结果及相关发现和结论可能会发生变化。我们还作出假设、估计、计算和结论，作为我们数据分析的一部分，我们可能没有收到或没有机会全面和仔细地评估所有数据。因此，我们报告的背线或初步结果可能与相同研究的未来结果不同，或者一旦收到更多数据并进行充分评估，不同的结论或考虑因素可能会使这些结果合格。背线数据仍需接受审计和核实程序，这可能会导致最终数据与我们之前公布的初步数据大不相同。因此，在最终数据可用之前，应谨慎查看背线数据。我们还可能不时地披露临床试验的中期数据。我们可能完成的临床试验的中期数据，包括来自我们临床试验的数据，可能会随着患者登记的继续和更多患者数据的获得，或者随着我们临床试验的患者继续进行其他治疗他们的疾病，而面临一个或多个临床结果可能发生实质性变化的风险。初步或中期数据与最终数据之间的不利差异可能会严重损害我们的业务前景。此外，我们或我们的竞争对手披露中期数据可能会导致我们普通股的价格波动。
此外，包括监管机构在内的其他人可能不接受或同意我们的假设、估计、计算、结论或分析，或者可能以不同的方式解释或权衡数据的重要性，这可能会影响特定计划的价值、特定候选产品或产品的批准或商业化，以及我们公司的总体情况。此外，我们选择公开披露的关于特定研究或临床试验的信息通常是基于广泛的信息，您或其他人可能不同意我们确定的重大或其他适当信息包括在我们的披露中。
如果我们报告的中期、背线或初步数据与实际结果不同，或者如果包括监管机构在内的其他人不同意得出的结论，我们获得批准并将我们的候选产品商业化的能力可能会受到损害，这可能会损害我们的业务、运营结果、前景或财务状况。
我们当前或未来候选产品的早期临床前研究和临床试验的积极结果不一定预测我们当前或未来候选产品的后续临床前研究和临床试验的结果。如果我们不能在未来的临床试验中复制我们当前或未来候选产品的临床前研究的积极结果，我们可能无法成功开发、获得监管部门批准并将我们当前或未来的候选产品商业化。
我们对当前或未来候选产品的临床前研究得出的积极结果，以及我们对当前或未来候选产品进行的早期临床试验(包括KT-474的第一阶段试验)可能获得的任何积极结果，可能不一定预测到后来所需的临床前研究和临床试验的结果。同样，即使我们能够根据我们目前的开发时间表完成对我们当前或未来候选产品的计划的临床前研究或临床试验，我们当前或未来候选产品的此类临床前研究和临床试验(包括我们的KT-474第一阶段试验)的积极结果可能不会在后续的临床前研究或临床试验中复制。制药和生物技术行业的许多公司在早期开发取得积极成果后，在后期临床试验中遭受了重大挫折，我们不能确定我们不会面临类似的挫折。除其他外，这些挫折是由临床试验进行期间的临床前发现或在临床前研究和临床试验中进行的安全性或有效性观察引起的，包括以前未报告的不良事件。此外，临床前和临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响，许多公司认为他们的候选产品在临床前研究和临床试验中表现令人满意，但仍未能获得FDA或类似的外国监管机构的批准。如果我们未能在我们当前或未来候选产品的任何计划的临床前研究或临床试验中产生积极结果，我们当前或未来候选产品的开发时间表、监管批准和商业化前景，以及相应的我们的业务和财务前景，将受到重大不利影响。
此外，我们计划或未来的临床试验可能采用“开放标签”试验设计，例如我们的KT-474、KT-333和KT-253第一阶段临床试验的开放标签患者部分。“开放标签”临床试验是指患者和研究人员都知道患者是否正在接受研究产品候选，或者是现有的批准药物或安慰剂。最典型的是，开放标签临床试验只测试候选的研究产品，有时可能会在不同的剂量水平上进行测试。开放标签临床试验受到各种限制，这些限制可能夸大任何治疗效果，因为开放标签临床试验中的患者在接受治疗时是知道的。开放标签临床试验可能会受到“患者偏见”的影响，即患者认为他们的症状已经改善，仅仅是因为他们意识到接受了实验性治疗。此外，开放标签临床试验可能会受到“研究者偏见”的影响，即那些评估和审查临床试验的生理结果的人
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知道哪些患者已经接受了治疗，并且可以更有利地解释这一知识的治疗组的信息。开放标签试验的结果，包括我们的KT-474、KT-333和KT-253的第一阶段试验，可能不能预测我们任何候选产品的未来临床试验结果，当在受控环境中使用安慰剂或主动对照进行研究时，我们包括开放标签临床试验。
我们的候选产品的目标患者人群的发病率和流行率尚未准确确定。如果我们候选产品的市场机会比我们估计的要小，或者如果我们获得的任何批准是基于对患者群体的更狭隘的定义，我们的收入和实现盈利的能力将受到不利影响，可能是实质性的。
我们目前和未来的候选产品所追求的适应症的确切发生率和流行率目前尚不清楚。我们对患有这些疾病的人数以及有可能从我们的候选产品治疗中受益的这些疾病患者子集的预测都是基于估计的。我们正在开发KT-474，用于治疗广泛的免疫学炎症疾病，如HS、炎症性皮肤病、AD和类风湿性关节炎。我们候选产品的全部潜在市场机会最终将取决于它们已被证明的安全性和有效性、每个产品的最终标签中包含的诊断标准、我们的候选产品是否被批准用于这些适应症、医学界和患者准入的接受度、产品定价和报销。我们产品在美国和其他地方的候选患者数量可能会低于预期，患者可能无法接受我们的产品治疗，或者新患者可能变得越来越难以识别或接触到，所有这些都将对我们的运营结果和业务产生不利影响。
大流行、流行病或传染病的爆发可能会对我们的业务和财务业绩造成实质性的不利影响，并可能导致我们候选产品的开发中断。
大流行或类似疫情等公共卫生危机可能会对我们的业务产生不利影响。例如，2019年12月，一种名为SARS-CoV-2(严重急性呼吸综合征冠状病毒2)或冠状病毒的新型病毒株在中国武汉浮出水面，自那以来已在全球传播，包括我们的主要办公室和实验室所在的马萨诸塞州东部。这场大流行以及各国政府为应对这一大流行而实施的政策和条例--其中大部分已经解除--对企业和商业产生了直接和间接的重大影响。冠状病毒大流行发生了很大变化，并导致实施了各种应对措施，包括政府强制实施的隔离、旅行限制和其他公共卫生安全措施，这些措施现在已经取消。未来任何大流行对我们的业务或我们的第三方合作伙伴的业务，包括我们的临床前研究或临床试验业务的影响程度，也将取决于未来的事态发展，这些事态发展高度不确定，无法有把握地预测，包括疫情的持续时间、将出现的关于疾病严重程度的新信息以及控制疾病或治疗其影响的行动等。例如，与其他生物制药公司类似，我们可能会在临床试验中延迟招募受试者。传染病也可能影响位于受影响地区的第三方CRO的员工，我们依赖这些地区进行临床试验。此外，我们的Lead和其他核心候选产品所针对的患者群体可能特别容易感染传染病或其变种，这可能会使我们更难识别能够参加我们临床试验的患者，并可能影响已登记患者完成任何此类试验的能力。未来任何传染病传播对患者登记或治疗的任何负面影响，或我们候选产品的执行可能会导致临床试验活动的代价高昂的延迟，这可能会对我们获得监管部门批准并将我们的候选产品商业化的能力产生不利影响，增加我们的运营费用，并对我们的财务业绩产生重大不利影响。
此外，临床试验的适时登记取决于临床试验地点，而临床试验地点将受到全球卫生问题的不利影响，例如流行病。任何可能推迟或以其他方式对我们候选产品的临床试验以及我们的业务产生不利影响的公共卫生危机的一些因素包括：
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我们目前无法预测其他计划或潜在的企业和政府机构，如美国证券交易委员会或食品和药物管理局的关闭或中断的范围和严重程度。任何这些因素，以及与任何不可预见的此类中断相关的其他因素，都可能对我们的业务以及我们的运营结果和财务状况产生实质性的不利影响。此外，围绕这些和相关问题的不确定性可能会对美国和其他经济体的经济造成不利影响，这可能会影响我们筹集必要资本开发和商业化我们的候选产品的能力。其他全球健康问题也可能导致我们或与我们接触的第三方所在国家的社会、经济和劳动力不稳定。
我们当前或未来的候选产品可能会导致不良或其他不良副作用，可能会推迟或阻止其监管审批，限制已批准标签的商业形象，或在上市批准后导致重大负面后果(如果有的话)。
我们所有的候选产品都处于临床前或早期临床开发阶段，我们目前或未来的任何候选产品的治疗可能会产生我们目前无法预测的不良影响。我们当前或未来的候选产品引起的不良副作用可能会导致我们中断、推迟或停止临床前研究，或者可能导致我们或监管机构中断、推迟或停止临床试验，并可能导致更严格的标签，或者FDA或其他监管机构延迟或拒绝监管批准。就像许多治疗炎症性和自身免疫性疾病、癌症或其他疾病的方法一样，使用我们的候选产品可能会产生不良副作用。此外，任何蛋白质降解产品中的一个潜在风险是，健康的蛋白质或不以降解为目标的蛋白质将被降解，或者目标蛋白质本身的降解可能会导致不良事件、不良副作用或意外特征。在我们目前或未来的任何临床研究中，都有可能使用我们的降解物分子来降解健康的蛋白质或没有被降解的蛋白质。使用我们目前或未来的任何候选产品进行治疗后，还存在延迟不良事件的潜在风险。
这些副作用可能是由于非靶向活动、试验受试者的过敏反应或体内不想要的靶向效应引起的。我们的临床试验结果可能会揭示这些或其他副作用的严重程度和流行程度，这是不可接受的。在这种情况下，我们的试验可能被暂停或终止，FDA或类似的外国监管机构可以命令我们停止任何或所有目标适应症的当前或未来候选产品的进一步开发或拒绝批准。与药物相关的副作用可能会影响患者招募或纳入患者完成试验的能力，或导致潜在的产品责任索赔。任何这些情况都可能对我们的业务、财务状况和前景造成重大损害。
此外，我们目前或未来的候选产品可能会在与靶标毒性相关的临床试验中引起不良副作用。如果观察到靶标毒性，或者如果我们当前或未来的候选产品具有意想不到的特征，我们可能需要放弃它们的开发，或者将开发限制在更狭窄的用途或子群中，在这些用途或子群中，从风险-收益的角度来看，不良副作用或其他特征不那么普遍、不那么严重或更容易接受。许多化合物最初在治疗癌症或其他疾病的早期测试中表现出了希望，但后来被发现会产生副作用，阻止这种化合物的进一步发展。
此外，临床试验的本质是利用潜在患者群体的样本。由于患者数量和接触时间有限，我们当前或未来候选产品的罕见和严重副作用可能只有在接触候选产品的患者数量明显增加时才会被发现。如果我们当前或未来的候选产品获得市场批准，而我们或其他人在获得批准后发现此类当前或未来候选产品造成的不良副作用，可能会导致许多潜在的重大负面后果，包括：
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我们相信，任何这些事件都可能阻止我们实现或保持市场对受影响的候选产品的接受程度，并可能大幅增加我们当前或未来候选产品的商业化成本(如果获得批准)，并显著影响我们成功将当前或未来候选产品商业化并创造收入的能力。
制造我们目前或未来的候选产品是复杂的，我们可能会在生产中遇到困难。如果我们遇到这样的困难，我们为临床前研究和临床试验或用于商业目的提供当前或未来候选产品的能力可能会被推迟或停止。
制造我们当前或未来的候选产品的过程是复杂的，并且受到严格的监管。我们没有自己的制造设施或人员，目前并预计将继续依赖第三方生产我们当前或未来的候选产品。这些第三方合同制造组织或CMO可能无法提供足够的资源或能力来满足我们的需求，并可能将他们自己的专有工艺整合到我们的候选产品制造工艺中。我们对第三方专有流程的控制和监督有限，第三方可以在未经我们同意或知情的情况下选择修改其流程。这些修改，如任何影响产品配方的修改，都可能对我们的制造产生负面影响，包括导致产品丢失或故障，这需要额外的生产运行或更换制造商，这两种情况都可能显著增加我们当前或未来候选产品的成本，并显著推迟生产。制造商的变化通常涉及制造程序和工艺的变化，这可能要求我们在临床试验中使用的先前临床供应与任何新制造商的供应之间进行过渡性研究。我们可能不能成功地证明临床用品的可比性，这可能需要进行额外的临床试验。
如果与我们签订合同的任何CMO未能履行其义务，我们可能会被迫与另一名CMO达成协议，而我们可能无法以合理的条款做到这一点，如果根本没有协议的话。这可能会大大推迟我们的临床试验供应，因为我们建立了替代供应来源。在某些情况下，制造我们的候选产品或产品所需的技术技能(如果获得批准)可能是原始CMO独有的或专有的，我们可能会遇到困难，或者可能存在合同限制，禁止我们将此类技能转让给备用或替代供应商，或者我们可能根本无法转让此类技能。此外，如果我们因任何原因被要求更换CMO，我们将被要求核实新的CMO保持符合质量标准和所有适用法规的设施和程序。我们还需要验证，例如通过制造可比性研究，任何新的制造工艺都将根据之前提交给FDA或其他监管机构的规格生产我们的候选产品。与新CMO验证相关的延迟可能会对我们及时或在预算内开发候选产品或将产品商业化的能力产生负面影响。此外，CMO可以拥有与该CMO独立拥有的我们的候选产品的制造相关的技术。这将增加我们对这些CMO的依赖，或者要求我们从这些CMO那里获得许可证，以便让另一个CMO生产我们的候选产品。此外，随着我们目前或未来的候选产品通过临床前研究和临床试验朝着潜在的批准和商业化方向发展，预计制造过程的各个方面将被改变，以努力优化过程和结果。此类变更可能需要对监管申请进行修订，这可能会进一步推迟我们当前或未来的任何候选产品可以使用改进的制造工艺的时间框架，并且可能需要在我们临床试验中使用的先前临床供应与任何新制造商的临床供应之间进行额外的衔接研究或试验。我们可能不能成功地证明临床用品的可比性，这可能需要进行额外的临床试验。任何此类延迟都可能对我们的业务、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
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与监管审批相关的风险
如果我们无法为当前或未来的候选产品获得所需的监管批准，或者延迟获得所需的监管批准，我们将无法将当前或未来的候选产品商业化，或者延迟将其商业化，我们创造收入的能力将受到严重损害。
我们目前或未来的候选产品以及与其开发和商业化相关的活动，包括设计、测试、制造、安全、功效、记录保存、标签、储存、审批、广告、促销、销售、分销、进口和出口，都受到美国FDA和其他监管机构以及其他国家和地区类似机构的全面监管。在我们可以将目前和未来的任何候选产品商业化之前，我们必须获得相关司法管辖区监管机构的营销批准。我们目前的候选产品尚未获得任何司法管辖区监管机构的批准，我们目前的候选产品或我们未来可能寻求开发的任何产品都可能永远不会获得监管部门的批准。作为一家公司，我们在提交和支持获得监管批准所需的申请方面的经验有限，预计将依赖第三方CRO和/或监管顾问在这一过程中帮助我们。要获得监管部门的批准，需要向各个监管机构提交广泛的临床前和临床数据以及支持信息，以确定候选产品的安全性和有效性。要获得监管机构的批准，还需要向相关监管机构提交有关药品制造过程的信息，并由其检查生产设施，通常是临床场所。我们当前或未来的候选产品可能没有效果，可能只有适度的效果，或者可能被证明具有不良或意外的副作用、毒性或其他特征，可能会阻止我们获得上市批准，或者阻止或限制商业使用。
在美国和国外，获得监管批准的过程都是昂贵的，如果需要额外的临床试验，可能需要多年时间，如果真的获得了批准，而且可能会根据各种因素而有很大不同，包括所涉及的候选产品的类型、复杂性和新颖性。开发期间市场审批政策的变化、附加法规或法规的变化，或美国境外提交的每个保密协议或同等申请类型的监管审查的变化，都可能导致申请审批或拒绝的延迟。FDA和其他国家的类似机构在审批过程中拥有相当大的自由裁量权，可以拒绝接受任何申请，也可以决定我们的数据不足以获得批准，需要进行额外的临床前、临床或其他研究。由于多种原因，我们当前或未来的候选产品可能会延迟获得或无法获得监管部门的批准，包括以下原因:
即使我们获得批准，监管机构也可能批准我们当前或未来的任何候选产品，其适应症比我们要求的更少或更有限，可能不会批准我们打算为我们的药物收取的价格，可能会根据昂贵的上市后临床试验的表现而批准，或者可能批准其标签不包括该候选产品成功商业化所必需或需要的标签声明。上述任何情况都可能对我们当前或未来候选产品的商业前景造成实质性损害。
如果我们在获得批准方面遇到延误，或者如果我们无法获得当前或未来候选产品的批准，我们当前或未来候选产品的商业前景可能会受到损害，我们创造收入的能力将受到严重损害。
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我们可能会为我们当前或未来的任何候选产品寻求突破性治疗认证和/或快速通道认证。即使FDA批准了这些指定，也可能不会带来更快的开发、监管审查或批准过程，并且此类指定不会增加我们的任何候选产品在美国获得上市批准的可能性。
我们可能会为我们当前或未来的一个或多个候选产品寻求突破性疗法称号。突破性疗法被定义为一种旨在单独或与一种或多种其他药物联合治疗严重或危及生命的疾病或状况的药物，初步临床证据表明，该药物可能在一个或多个临床重要终点显示出比现有疗法显著的改善，例如在临床开发早期观察到的实质性治疗效果。对于被指定为突破性疗法的药物，FDA和试验赞助商之间的互动和沟通可以帮助确定临床开发的最有效途径，同时将无效对照方案中的患者数量降至最低。被FDA指定为突破性疗法的药物也可能有资格获得优先审查和加速批准。指定为突破性疗法是FDA的自由裁量权。因此，即使我们认为我们当前或未来的候选产品之一符合被指定为突破性疗法的标准，FDA也可能不同意，而是决定不进行此类指定。在任何情况下，与根据FDA传统程序考虑批准的疗法相比，收到针对当前或未来候选产品的突破疗法指定可能不会导致更快的开发过程、审查或批准，也不能确保FDA最终批准。此外，即使我们目前或未来的一个或多个候选产品有资格成为突破性疗法，FDA可能会在以后决定这些候选产品不再符合资格条件，或者决定FDA审查或批准的时间段不会缩短。
我们可能会为我们当前或未来的一个或多个候选产品寻求快速通道认证。如果一种药物用于治疗严重或危及生命的疾病，并且该药物显示出解决这种疾病未得到满足的医疗需求的潜力，药物赞助商可以申请快速通道指定。FDA拥有广泛的自由裁量权，是否授予这一称号，因此，即使我们认为某一特定的当前或未来候选产品有资格获得该称号，我们也不能向您保证FDA会决定授予该称号。即使我们确实获得了某些当前或未来候选产品的快速通道认证，与传统的FDA程序相比，我们可能也不会经历更快的开发过程、审查或批准。如果FDA认为我们的临床开发项目的数据不再支持快速通道的指定，它可能会撤回该指定。仅有快速通道指定并不能保证符合FDA优先审查程序的资格。
我们可能会根据FDA的加速批准途径，寻求批准KT-474、KT-333、KT-253或任何其他未来候选产品（如适用）。这种途径可能不会加快开发或监管审查或批准流程，也不会增加我们的候选产品获得上市批准的可能性。
我们可能会寻求加速批准KT-474、KT-333、KT-253或未来的候选产品。如果产品治疗严重或危及生命的疾病，并且通常提供比现有疗法有意义的优势，则该产品可能有资格获得加速批准。此外，必须证明对替代终点的影响，该替代终点有合理可能预测临床获益，或对可在不可逆发病率或死亡率或IMM之前测量的临床终点的影响，该临床终点有合理可能预测对IMM或其他临床获益的影响。作为加速批准的一个条件，FDA可能会要求我们进行充分且受控良好的上市后临床试验，根据FDORA，FDA现在可以酌情要求在批准前或批准后的特定时间内进行此类试验。FDORA还赋予FDA更大的权力，如果申办者未能及时进行此类研究，向FDA发送必要的更新，或者如果此类批准后研究未能验证药物的预期临床益处，则可以快速撤销对药物或生物制品的加速批准。根据FDORA，FDA有权采取行动，例如对未能尽职调查任何批准后确证性研究或及时向FDA提交进展报告的公司进行罚款。此外，除非FDA另行通知，FDA目前要求对获得加速批准的产品的宣传材料进行预先批准，这可能会对产品的商业上市时间产生不利影响。因此，即使我们寻求利用加速批准途径，我们也可能无法获得加速批准，即使我们这样做，我们也可能无法体验到该产品的更快开发、监管审查或批准流程。此外，获得加速批准并不能保证产品的加速批准最终会转换为传统批准。
我们的一些候选产品已经获得了孤儿药物称号。我们还可能为我们当前或未来的某些候选产品寻求孤儿药物指定，并且我们可能不成功或可能无法保持与孤儿药物指定相关的好处，包括潜在的市场排他性。
FDA已批准KT-333用于治疗外周T细胞淋巴瘤和皮肤T细胞淋巴瘤以及KT-253用于治疗急性髓性白血病的孤儿药指定。作为我们业务战略的一部分，我们还可能为我们目前或未来的其他候选产品的某些适应症寻求孤儿药认定，我们可能会失败。包括美国和欧洲在内的一些司法管辖区的监管机构可能会将用于相对较小患者人群的药物指定为孤儿药。根据《孤儿药法》，如果一种药物是用于治疗罕见疾病或
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条件，这通常被定义为在美国每年少于200，000人的患者群体，或者美国的患者人群超过200，000人，无法合理预期药物开发成本将从美国的销售中收回。在美国，孤儿药指定为一方提供财政激励措施，例如为临床试验费用提供赠款资金的机会，税收优惠和用户费用豁免。
同样，在欧洲，欧盟委员会根据EMA孤儿药物产品委员会的建议，批准孤儿药物指定，以促进旨在诊断、预防或治疗欧洲每10,000人中不超过5人的危及生命或慢性衰弱疾病的药物的开发，而这些疾病没有获得令人满意的诊断、预防或治疗方法的授权(或该产品将对受影响的人产生重大好处)。此外，被指定用于诊断、预防或治疗危及生命、严重虚弱或严重和慢性疾病的药物，以及在没有激励措施的情况下，该药物在欧洲的销售不太可能足以证明开发该药物的必要投资是合理的。在欧洲，孤儿药物指定使当事人有权获得经济激励，如降低费用或免除费用。
一般来说，如果具有孤儿药物名称的产品随后获得了其具有该名称的适应症的第一次上市批准，则该产品有权在一段时间内获得市场排他期，这使得FDA或EMA不能在该时间段内批准同一药物的另一种上市申请。适用期限在美国为7年，在欧盟为10年。如果一种药物不再符合孤儿药物指定标准，或者如果该药物的利润足够高，从而不再有理由获得市场排他性，则欧盟的排他性期限可以缩短到六年。如果FDA或EMA确定指定请求存在重大缺陷，或者如果制造商无法保证足够数量的药物来满足患有罕见疾病或疾病的患者的需求，则可能会失去孤儿药物的排他性。
即使我们获得了一种产品的孤儿药物排他性，这种排他性也可能无法有效地保护该产品免受竞争，因为含有不同活性成分的竞争药物可以被批准用于相同的条件。此外，即使在一种孤儿药物获得批准后，如果FDA得出结论认为后一种药物在临床上更优越，因为它被证明更安全、更有效或对患者护理做出了重大贡献，FDA随后也可以批准相同的药物治疗相同的疾病。
2017年8月3日，美国国会通过了FDA 2017年再授权法案，简称FDARA。除其他事项外，FDARA将FDA先前存在的监管解释编纂为要求药物赞助商证明一种孤儿药物的临床优越性，该药物在其他方面与先前批准的治疗同一罕见疾病的药物相同，才能获得孤儿药物排他性。这项新立法推翻了先前的先例，即《孤儿药品法》明确要求FDA承认孤儿排他期，无论其临床优势如何。此外，在2021年的《综合拨款法案》中，国会没有进一步改变这一解释，因为它澄清了FDARA中编纂的解释将适用于FDA在FDARA颁布之前发布孤儿指定但产品批准在FDARA颁布之后的情况。FDA可能会进一步重新评估《孤儿药物法》及其法规和政策。我们不知道FDA是否、何时或如何在未来改变孤儿药物的法规和政策，也不确定任何变化可能如何影响我们的业务。根据FDA可能对其孤儿药物法规和政策做出的变化，我们的业务可能会受到不利影响。
即使我们当前或未来的任何候选产品获得了监管部门的批准，我们也将受到持续义务和持续的监管审查的约束，这可能会导致大量额外费用。此外，我们当前或未来的候选产品如果获得批准，可能会受到标签和其他限制以及市场退出的限制，如果我们未能遵守监管要求或在任何产品候选获得批准时遇到意想不到的问题，我们可能会受到惩罚。
如果FDA或类似的外国监管机构批准我们当前或未来的任何候选产品，该药物的制造工艺、标签、包装、分销、跟踪和追踪、不良事件报告、储存、广告、促销和记录将受到广泛和持续的监管要求的约束。这些要求包括提交安全和其他上市后信息和报告、注册要求，以及我们在批准后进行的任何临床试验是否继续遵守cGMP和良好临床实践(GCP)。对于某些商业处方药产品，制造商和参与供应链的其他各方还必须满足分销链要求，并建立电子、可互操作的系统，以跟踪和追踪产品，并向FDA通报假冒、转移、被盗和故意掺假的产品或其他不适合在美国分销的产品。我们为当前或未来的候选产品获得的任何监管批准也可能受到该药物可能上市的已批准指示用途的限制或批准条件的限制，或包含可能代价高昂的上市后测试要求，包括第四阶段临床试验，以及监测药物的安全性和有效性。此外，根据FDORA，经批准的药物和生物制品的赞助商必须在市场状态发生任何变化时向FDA提供6个月的通知，例如撤回药物，如果不这样做，FDA可能会将该产品列入停产产品名单，这将取消该产品的上市能力。FDA严密监管药品和生物制品的批准后营销和推广，以确保此类产品仅针对批准的适应症和按照批准的适应症的规定销售。
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贴标签。后来发现以前未知的药物问题，包括预料不到的严重程度或频率的不良事件，或与我们的第三方制造商或制造工艺有关的问题，或未能遵守监管要求，除其他外，可能会导致：
FDA的政策可能会改变，可能会颁布额外的政府法规，以阻止、限制或推迟对我们当前或未来候选产品的监管批准。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们无法保持法规遵从性，我们可能会失去我们可能获得的任何营销批准，这将对我们的业务、前景和实现或维持盈利的能力产生不利影响。
美国食品和药物管理局、美国证券交易委员会和其他政府机构的资金不足，包括政府关门或这些机构运营的其他中断，可能会阻碍它们雇用和保留关键领导层和其他人员的能力，阻止新产品和服务的及时开发或商业化，或者以其他方式阻止这些机构履行我们业务运营可能依赖的正常业务职能，这可能会对我们的业务产生负面影响。
FDA审查和批准新产品的能力可能受到各种因素的影响，包括政府预算和资金水平、雇用和留住关键人员以及接受用户费用支付的能力，以及法定、监管和政策变化。因此，该机构的平均审查时间近年来一直在波动。此外，政府为美国证券交易委员会和我们的业务可能依赖的其他政府机构提供的资金，包括那些为研发活动提供资金的机构，都受到政治进程的影响，而政治进程本身就是不稳定和不可预测的。
FDA和其他机构的中断也可能会减缓新产品候选产品被必要的政府机构审查和/或批准所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。如果政府长期停摆，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们提交的监管文件的能力，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。此外，未来政府关门可能会影响我们进入公开市场并获得必要资本的能力，以便适当地资本化和继续我们的业务。
与外国监管审批和外国市场相关的风险
即使我们当前或未来的候选产品在美国获得了营销批准，我们也可能永远不会获得监管部门的批准，可以在美国以外的地方营销我们当前或未来的候选产品。
我们计划为我们当前或未来的候选产品寻求美国境外的监管批准。然而，为了在美国境外营销任何产品，我们必须建立并遵守其他国家/地区众多且各不相同的安全性、有效性和其他监管要求。审批程序因国家而异，可能涉及额外的产品候选测试和额外的行政审查期限。在其他国家获得批准所需的时间可能与获得FDA批准所需的时间有很大不同。其他国家/地区的上市审批流程通常会牵涉到上文详述的有关FDA在美国审批的所有风险以及其他风险。特别是，在美国以外的许多国家，产品在商业化之前必须获得定价和报销批准。获得这一批准可能会导致产品在这些国家推向市场的时间大大推迟。一个国家的上市审批不能确保另一个国家的上市审批，但一个国家的上市审批失败或延迟可能会对其他国家的监管流程产生负面影响。未能在其他国家获得上市批准，或在获得批准方面出现任何延误或其他挫折，都将削弱我们目前或未来的候选产品在这些海外市场的营销能力。任何此类减值都将缩小我们潜在市场的规模，这可能对我们的业务、运营业绩和前景产生重大不利影响。
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我们未来的增长可能部分取决于我们打入外国市场的能力，在那里我们将受到额外的监管负担和其他风险和不确定因素的影响，这些可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
在我们获得外国市场相关监管机构的监管批准之前，我们不被允许营销或推广我们当前或未来的任何候选产品，我们可能永远不会获得任何当前或未来候选产品的监管批准。为了在许多其他国家获得单独的监管批准，我们必须遵守这些国家关于安全性和有效性的众多和不同的监管要求，以及对我们当前或未来候选产品的临床试验和商业销售、定价和分销等方面的监管要求，我们无法预测在这些司法管辖区能否成功。如果我们当前或未来的候选产品获得批准，并最终将我们当前或未来的候选产品在国外市场商业化，我们将面临额外的风险和不确定性，包括：
我们当前或未来候选产品的海外销售也可能受到政府管制、政治和经济不稳定、贸易限制和关税变化的不利影响。
我们未来可能会在美国以外的地区对当前或未来的候选产品进行临床试验，FDA和类似的外国监管机构可能不会接受此类试验的数据。
我们未来可能会选择在美国以外进行一项或多项临床试验，包括在欧洲。FDA或类似的外国监管机构接受在美国或其他司法管辖区以外进行的临床试验的研究数据可能会受到某些条件的限制，也可能根本不会被接受。如果外国临床试验的数据打算用作美国上市批准的基础，FDA通常不会仅根据外国数据批准申请，除非(I)数据适用于美国人口和美国医疗实践，(Ii)试验由公认能力的临床研究人员进行，以及(Iii)数据可被视为有效，无需FDA进行现场检查，或者如果FDA认为有必要进行这种检查，FDA能够通过现场检查或其他适当方式验证数据。此外，FDA的临床试验要求，包括足够大的患者群体和统计能力，必须
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去见他。许多外国监管机构也有类似的审批要求。此外，此类外国审判将受进行审判的外国司法管辖区适用的当地法律管辖。不能保证FDA或任何类似的外国监管机构会接受在美国或适用司法管辖区以外进行的试验数据。如果FDA或任何类似的外国监管机构不接受这些数据，将导致需要额外的试验，这可能是昂贵和耗时的，并可能导致我们可能开发的当前或未来的候选产品在适用的司法管辖区无法获得商业化批准。
我们受到美国和外国的某些反腐败、反洗钱、出口管制、制裁和其他贸易法律和法规的约束。我们可能会因违规行为而面临严重后果。
除其他事项外，美国和外国的反腐败、反洗钱、出口管制、制裁和其他贸易法律和法规，我们统称为贸易法，禁止公司及其员工、代理人、临床研究组织、法律顾问、会计师、顾问、承包商和其他合作伙伴授权、承诺、提供、提供、索取或直接或间接接受公共或私营部门收款人的腐败或不当付款或任何其他有价值的东西。违反贸易法可能导致大量刑事罚款和民事处罚、监禁、失去贸易特权、取消资格、重新评估税收、违反合同和欺诈诉讼、声誉损害和其他后果。我们与政府机构或政府附属医院、大学和其他组织的官员和员工有直接或间接的互动。
美国以外的政府倾向于实施严格的价格控制，这可能会对我们的收入产生不利影响，如果有的话。
在一些国家，特别是在欧盟，处方药的定价受到政府的控制。在这些国家，在收到药品上市许可后，与政府当局进行定价谈判可能需要相当长的时间。为了在一些国家获得保险和报销或定价批准，我们可能需要进行一项临床试验，将我们候选产品的成本效益与其他可用的疗法进行比较。此外，美国以外的许多国家都有有限的政府支持计划，为我们的候选产品等药品提供报销，重点是让私人付款人获得商业产品。如果我们的候选产品无法获得报销或在范围或金额上受到限制，或者如果定价水平不令人满意，我们的业务可能会受到实质性损害。
与遵守医疗保健和其他法规相关的风险
即使我们能够将任何当前或未来的候选产品商业化，这些药物也可能受到不利的定价法规或第三方保险和报销政策的约束，这将损害我们的业务。
对于我们可能获得监管批准的任何产品的覆盖范围和报销状态，都存在很大的不确定性。在美国和其他国家，我们可能获得监管机构营销批准进行商业销售的任何产品的销售将在一定程度上取决于承保范围和第三方付款人的报销。第三方付款人包括政府医疗保健计划(例如，Medicare和Medicaid)、管理型医疗保健提供者、私人健康保险公司、健康维护组织和其他组织。这些第三方付款人决定他们将支付哪些药物，并建立报销水平。政府和其他第三方付款人提供的保险范围和报销范围对于大多数患者能够负担得起靶向蛋白质降解疗法等治疗至关重要。
在美国和其他国家的市场，患者通常依靠第三方付款人来报销与治疗相关的全部或部分费用。政府医疗保健计划(如联邦医疗保险和医疗补助)和商业支付者的足够覆盖和报销对于新产品的接受度至关重要。我们能否成功地将我们的候选产品商业化，在一定程度上将取决于政府卫生行政部门、私人健康保险公司和其他组织为这些产品和相关治疗提供的保险范围和足够的补偿。即使提供了保险，批准的报销金额也可能不够高，不足以让我们建立或保持足够的定价，以实现足够的投资回报。政府当局和第三方付款人，如私人健康保险公司和健康维护组织，决定他们将支付哪些药物并建立报销水平。
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与新批准的产品的保险覆盖范围和报销有关的不确定性也很大，而且覆盖范围可能比FDA或类似的外国监管机构批准药物的目的更有限。在美国，关于新药报销的主要决定通常由医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)做出，这是美国卫生与公众服务部(HHS)的一个机构。CMS决定我们的产品是否以及在多大程度上将在联邦医疗保险下覆盖和报销。私人支付者倾向于在很大程度上遵循CMS。付款人在确定报销时考虑的因素基于产品是否为：
我们成功地将任何当前或未来候选产品商业化的能力还将在一定程度上取决于政府当局、私人健康保险公司和其他组织为这些当前或未来候选产品和相关治疗提供保险和补偿的程度。此外，付款人决定为产品提供保险并不意味着将批准足够的偿还率。我们不能确保我们商业化的任何候选产品都有覆盖范围。如果提供保险，但报销仅限于有限的级别，我们可能无法成功地将我们获得营销批准的任何候选产品商业化。
在美国，第三方付款人对产品的承保和报销没有统一的政策。因此，不同的支付方关于提供的补偿范围和金额的决定可能有很大的不同。确定付款人是否将为产品提供保险的过程可以与设置付款人将为产品支付的偿还率的过程分开。第三方付款人决定承保某一特定产品或服务，并不能确保其他付款人也会为该医疗产品或服务提供承保。第三方付款人可以将承保范围限制在批准的清单或处方中的特定产品，其中可能不包括特定适应症的所有FDA批准的产品。此外，当有成本较低的仿制药或其他替代品可用时，第三方支付者可能会拒绝在其处方中包括特定品牌产品，或以其他方式限制患者获得品牌药物。
药品的净价可能会通过政府医疗保健计划或私人付款人要求的强制性折扣或回扣，以及未来任何限制从可能以低于美国价格销售的国家进口药品的法律的放松来降低。越来越多的第三方付款人要求制药公司在标价的基础上向他们提供预定的折扣，并对医疗产品的定价提出挑战。我们不能确保我们商业化的任何候选产品都可以得到报销，如果可以报销，报销的级别也是如此。此外，许多制药商必须计算并向政府报告某些价格报告指标，如平均销售价格(ASP)和最佳价格。在某些情况下，当这些指标没有准确和及时地提交时，可能会适用处罚。此外，这些药品的价格可能会通过政府医疗保健计划要求的强制性折扣或回扣来降低。为了确保任何可能被批准销售的产品的承保范围和报销，我们可能需要进行昂贵的药物经济学研究，以证明我们产品的医疗必要性和成本效益，以及获得FDA或类似监管批准所需的成本。此外，我们可能还需要向购买者、私人健康计划或政府医疗计划提供折扣。尽管我们尽了最大努力，我们的候选产品可能不被认为是医学上必要的或具有成本效益的。如果第三方付款人认为一种产品与其他可用的疗法相比不具有成本效益，他们可能不会将批准的产品作为其计划下的福利覆盖，或者，如果他们这样认为，付款水平可能不足以让我们以盈利的方式销售我们的产品。一旦产品获得批准，第三方付款人不承保产品的决定可能会减少医生的使用率，并对销售、我们的运营和财务状况产生实质性的不利影响。
最后，在一些外国国家，候选产品的拟议定价必须获得批准，才能合法上市。各国对产品定价的要求差别很大。例如，在欧盟，药品的定价和报销在国家一级根据个别欧盟成员国的社会保障制度进行监管。一些外国国家提供了各种选择，以限制其国家健康保险制度提供补偿的医疗产品的范围，并可以控制供人使用的医疗产品的价格。为了获得报销或定价批准，其中一些国家可能要求完成临床试验，将特定候选产品的成本效益与目前可用的疗法进行比较。一国可以批准医药产品的具体价格，也可以对将医药产品推向市场的公司的盈利能力采取直接或间接控制制度。不能保证任何对产品有价格控制或报销限制的国家/地区会允许对我们的任何候选产品进行有利的报销和定价安排。即使获准报销，从历史上看，候选产品也会推出
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在一些外国国家，如欧盟的一些国家，不遵循美国的价格结构，价格通常会低得多。
当前和未来的医疗立法改革措施可能会对我们的业务和运营结果产生实质性的不利影响。
法规、法规或现有法规的解释的变化可能会影响我们的业务，例如，要求：(I)改变我们的制造安排，(Ii)增加或修改产品标签，(Iii)召回或停产我们的产品，或(Iv)额外的记录保存要求。如果强制实施任何此类变化，可能会对我们的业务运营产生不利影响。
在美国和一些外国司法管辖区，已经并可能继续进行一些立法和监管改革以及拟议的改革，旨在扩大获得医疗保健的机会，提高医疗保健的质量，并控制或降低医疗保健成本。例如，2010年3月，经《医疗保健和教育协调法案》(简称ACA)修订的《患者保护和平价医疗法案》(Patient Protection and Affordable Care Act，简称ACA)获得通过，极大地改变了政府和私营保险公司为医疗保健融资的方式，并对美国制药业产生了重大影响。除其他事项外，ACA使生物制品受到低成本生物仿制药的潜在竞争，扩大了符合340亿药品折扣计划的实体类型，解决了一种新的方法，通过该方法，对于吸入、输液、滴注、植入或注射的药物，计算制造商在Medicaid药品回扣计划下的回扣，增加制造商在Medicaid药品回扣计划下的回扣，并将回扣计划扩大到在Medicaid管理的护理组织中注册的个人，对某些品牌处方药的制造商建立年费和税收，并创建新的Medicare Part D覆盖缺口折扣计划，其中，制造商必须同意在承保间隔期内向符合条件的受益人提供50%的销售点折扣(根据2018年两党预算法增加到70%，自2019年1月起生效)，作为制造商的门诊药物纳入联邦医疗保险D部分覆盖的条件；并为增加联邦政府比较有效性研究的项目提供了激励措施。
自颁布以来，ACA的某些方面一直面临司法、行政、行政和国会立法方面的挑战，我们预计未来将对ACA提出更多挑战和修正案。2021年6月17日，美国最高法院驳回了几个州对ACA提出的最新司法挑战，但没有具体裁决ACA的合宪性。在最高法院做出裁决之前，总裁·拜登发布了一项行政命令，启动了2021年2月15日至2021年8月15日的特殊投保期，目的是通过ACA市场获得医疗保险。行政命令还指示某些政府机构审查和重新考虑限制获得医疗保健的现有政策和规则，包括重新审查医疗补助示范项目和豁免计划，包括工作要求，以及通过医疗补助或ACA获得医疗保险覆盖范围造成不必要障碍的政策。目前尚不清楚拜登政府的其他医疗改革措施或其他挑战、废除或取代ACA的努力(如果有的话)将如何影响我们的业务。
此外，自ACA颁布以来，美国还提出并通过了其他立法修改。例如,
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此外，支付方法可能会受到医疗保健立法和监管举措的影响。例如，CMS可能会开发新的支付和交付模式，如捆绑支付模式。最近，政府加强了对制造商为其销售产品定价的方式的审查。这种审查导致了美国国会最近的几次调查，并进一步导致了联邦和州立法的提出和通过，这些立法旨在提高药品定价的透明度，降低联邦医疗保险下处方药的成本，审查定价与制造商患者计划之间的关系，以及改革政府计划的药品报销方法。
此外，美国对药品定价做法的立法和执法兴趣也越来越大。具体地说，政府对制造商为其销售产品设定价格的方式进行了更严格的审查，导致美国国会进行了几次调查，并提出并颁布了联邦和州立法，旨在提高药品定价的透明度，降低联邦医疗保险制度下处方药的成本，并审查定价与制造商患者计划之间的关系。2020年12月2日，HHS发布了一项规定，取消了药品制造商对D部分下计划赞助商降价的安全港保护，直接或通过药房福利经理，除非法律要求降价。该规定还为反映在销售点的降价创造了一个新的安全港，以及为药房福利经理和制造商之间的某些固定费用安排创造了一个安全港。根据法院命令，上述安全港的移除和增加被推迟，最近的立法将该规则的实施暂停到2026年1月1日。这一最后期限被两党《更安全社区法案》推迟到2027年1月1日。爱尔兰共和军进一步将这一规定的实施推迟到2032年1月1日。尽管其中一些措施和其他拟议中的措施可能需要通过额外的立法获得授权才能生效，拜登政府可能会撤销或以其他方式改变这些措施，但拜登政府和国会都表示，他们将继续寻求新的立法措施来控制药品成本。
在州一级，各州越来越积极地通过立法和实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制和营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量购买。法律规定的对第三方付款人支付金额的价格控制或其他限制可能会损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。此外，地区卫生保健当局和个别医院越来越多地使用招标程序来确定哪些药品和供应商将包括在他们的处方药和其他医疗保健计划中。这些措施一旦获得批准，可能会减少对我们产品的最终需求，或者给我们的产品定价带来压力，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生负面影响。
我们预计未来将采取更多的州和联邦医疗改革措施，其中任何一项都可能限制联邦和州政府为医疗产品和服务支付的金额，这可能会导致对我们当前或未来候选产品的需求减少或额外的定价压力。我们无法预测美国未来立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们或我们可能接触的任何第三方缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们或该等第三方无法保持监管合规性，我们的候选产品可能会失去可能已获得的任何监管批准，我们可能无法实现或维持盈利。
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我们与客户、医疗保健提供者、医生和第三方付款人的关系将受到适用的反回扣、欺诈和滥用以及其他医疗法律法规的约束，这可能使我们面临刑事制裁、民事处罚、被排除在政府医疗保健计划之外、合同损害、声誉损害以及未来利润和收益的减少。
医疗保健提供者、医生和第三方付款人将在我们获得市场批准的任何当前或未来候选产品的推荐和处方中发挥主要作用。我们的业务运营以及目前或未来与第三方付款人和客户的任何安排可能会使我们面临与欺诈和滥用有关的广泛适用的联邦和州法律，以及其他医疗保健法律和法规。制药公司受到联邦政府以及它们开展业务所在州和外国司法管辖区当局的额外医疗监管和执法，这可能会限制我们研究、销售、营销和分销我们获得营销授权的任何产品的财务安排和关系。此类法律包括但不限于州和联邦反回扣、欺诈和滥用、虚假声明以及与药品定价和支付以及向医生和其他医疗保健提供者进行的其他价值转移有关的透明度法律和法规。如果我们的业务被发现违反了任何此类法律或任何其他适用的政府法规，我们可能会受到惩罚，包括但不限于行政、民事和刑事处罚、损害赔偿、罚款、交还、削减或重组业务、诚信监督和报告义务、被排除在联邦和州医疗保健计划之外以及责任个人可能被监禁。除其他事项外，这些法律可能会影响我们营销、销售和分销我们获得营销批准的任何当前或未来候选产品的业务或财务安排和关系。适用的联邦和州医疗保健法律法规的限制包括：
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这些法律的范围和执行都是不确定的，在当前的医疗改革环境下，特别是在缺乏适用的先例和法规的情况下，可能会发生迅速的变化。联邦和州执法机构最近加强了对医疗保健公司与医疗保健提供者之间互动的审查，这导致了医疗保健行业的一系列调查、起诉、定罪和和解。确保我们的内部运营和未来与第三方的业务安排符合适用的医疗法律和法规，将涉及大量成本。政府当局可能会得出结论，认为我们的业务做法不符合当前或未来涉及适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的现行或未来法规、法规或判例法。如果我们的业务被发现违反了这些法律或任何其他可能适用于我们的政府法规，我们可能面临重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、交还、合同损害、声誉损害、利润减少和未来收益、监禁、被排除在政府资助的医疗保健计划(如Medicare和Medicaid)之外、削减或重组我们的业务，以及如果我们受到公司诚信协议或类似和解的约束，以解决有关违反这些法律的指控，则我们可能面临额外的报告义务和监督。此外，防御任何此类行动都可能是昂贵和耗时的，并可能需要大量的财政和人力资源。因此，即使我们成功地抵御了任何可能对我们提起的此类诉讼，我们的业务也可能受到损害。如果我们预期与之开展业务的任何医生或其他提供者或实体被发现不遵守适用法律，他们可能会受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗保健计划和监禁之外。如果发生上述任何一种情况，我们的业务运营能力和我们的运营结果可能会受到不利影响。如果我们预期与之开展业务的任何医生或其他医疗保健提供者或实体被发现不遵守适用法律，他们可能会受到类似的行动、处罚和制裁。
欧盟也禁止向医生提供福利或优势，以诱导或鼓励医生开处方、推荐、背书、购买、供应、订购或使用医疗产品。向医生提供福利或优势受欧盟成员国国家反贿赂法律的管辖，例如英国《2010年反贿赂法》。违反这些法律可能会导致巨额罚款和监禁。在某些欧盟成员国向医生支付的费用必须公开披露。
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此外，与医生达成的协议通常必须事先通知医生的雇主、医生的主管专业组织和/或欧盟成员国的监管当局，并予以批准。这些要求在适用于欧盟成员国的国家法律、行业守则或专业行为守则中作出规定。不遵守这些要求可能会导致声誉风险、公开谴责、行政处罚、罚款或监禁。
如果我们不遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会被罚款或罚款，或者产生成本，这可能会对我们的业务成功产生实质性的不利影响。
我们受到许多环境、健康和安全法律和法规的约束，包括那些管理实验室程序以及危险材料和废物的处理、使用、储存、处理和处置的法律和法规。我们的行动涉及使用危险和易燃材料，包括化学品、生物和放射性材料。我们的业务还会产生危险废物产品。我们通常与第三方签订合同，处理这些材料和废物。我们不能消除这些材料造成污染或伤害的风险。如果我们使用危险材料造成污染或伤害，我们可能要对由此造成的任何损害负责，任何责任都可能超出我们的资源范围。我们还可能产生与民事或刑事罚款和处罚相关的巨额费用。
虽然我们维持工人补偿保险，以支付因使用危险材料导致员工受伤而可能产生的成本和开支，但该保险可能不足以支付潜在的责任。我们不为可能因我们储存或处置生物、危险或放射性材料而对我们提出的环境责任或有毒侵权索赔维持保险。此外，为了遵守当前或未来的环境、健康和安全法律法规，我们可能会产生巨额成本。当前或未来的环境法律法规可能会损害我们的研究、开发和生产努力，这可能会损害我们的业务、前景、财务状况或运营结果。
我们的员工、首席调查员、CRO和顾问可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求以及内幕交易法律。
我们面临员工、首席调查员、CRO和顾问可能从事欺诈行为或其他非法活动的风险。这些当事人的不当行为可能包括故意、鲁莽和/或疏忽的行为或向我们披露违反FDA和其他监管机构规定的未经授权的活动，包括要求向这些机构报告真实、完整和准确信息的法律；美国和国外的医疗欺诈和滥用法律法规；或要求准确报告财务信息或数据的法律。特别是，医疗保健行业的销售、营销、患者支持和业务安排受到旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律法规的约束。这些法律法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他商业安排。受这些法律约束的其他活动包括不当使用在临床试验过程中获得的信息，或在我们的临床前研究或临床试验中创造虚假数据，这可能会导致监管制裁，并对我们的声誉造成严重损害。我们已经通过了适用于我们所有员工的行为准则，但并不总是能够识别和阻止员工和其他第三方的不当行为，我们为发现和防止此类活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，或保护我们免受因未能遵守这些法律或法规而引起的政府调查或其他行动或诉讼。此外，我们还面临这样的风险，即有人可能会指控此类欺诈或其他不当行为，即使没有发生。如果对我们提起任何此类诉讼，而我们未能成功地为自己辩护或维护我们的权利，这些诉讼可能会对我们的业务产生重大影响，包括施加民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、可能被排除在联邦医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划之外、合同损害、声誉损害、利润和未来收益减少以及我们的业务缩减，任何这些都可能对我们的业务运营能力和我们的运营结果产生不利影响。
确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗法律和法规的努力将涉及大量成本。由於这些法律的范围广泛，而法定例外情况和可供选择的避风港有限，我们的一些商业活动可能会受到一项或多项这类法律的挑战。政府当局可能会得出结论，我们的业务实践可能不符合当前或未来涉及适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的现行或未来法规、法规或判例法。如果我们的运营被发现违反了这些法律或任何其他可能适用于我们的政府法规，我们可能会受到重大的刑事、民事和行政制裁，包括罚款、损害赔偿、罚款、交还、个人监禁、名誉损害、被排除在参与政府资助的医疗计划(如Medicare和Medicaid)之外、额外的报告要求和监督(如果我们受到公司诚信协议或类似协议的约束，以解决有关违反这些法律的指控以及削减或重组我们的业务)，任何这些都可能对我们的业务运营能力和我们的运营结果产生不利影响。
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我们被发现违反这些法律的风险增加了，因为其中许多法律没有得到监管部门或法院的充分解释，而且它们的条款可以有多种解释。任何因违反这些法律而对我们采取的行动，即使我们成功地进行了辩护，也可能导致我们招致巨额法律费用，并转移我们管理层对业务运营的注意力。不断变化的合规环境，以及建立和维护强大且可扩展的系统以符合具有不同合规和/或报告要求的多个司法管辖区的需要，增加了医疗保健公司可能与一项或多项要求发生冲突的可能性。
与商业化相关的风险
即使我们当前或未来的候选产品获得了营销批准，我们当前或未来的候选产品也可能无法获得广泛的市场接受，这将限制我们从他们的销售中获得的收入。
如果FDA或其他适用的监管机构批准，我们当前或未来候选产品的商业成功将取决于医学界(包括医生、患者和医疗保健付款人)对我们当前或未来候选产品的认知和接受程度。市场是否接受我们当前或未来的候选产品，如果获得批准，将取决于许多因素，其中包括：
如果我们当前或未来的候选产品获得批准，但没有达到患者、医生和付款人足够接受的程度，我们可能无法从当前或未来的候选产品中产生足够的收入来实现或保持盈利。在批准报销之前，医疗保健付款人可能会要求我们证明我们当前或未来的候选产品除了治疗这些目标适应症外，还会为患者提供递增的健康益处。我们教育医疗界、患者组织和第三方付款人了解我们当前或未来候选产品的好处的努力可能需要大量资源，而且可能永远不会成功。
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我们面临着激烈的竞争，这可能会导致其他人比我们更早或更成功地发现、开发或商业化药物。
新药的开发和商业化竞争激烈。我们面临并将继续面临来自第三方的竞争，这些第三方使用蛋白质降解、抗体治疗、抑制性核酸、基因编辑或基因治疗开发平台，以及专注于更传统治疗方式的公司，如小分子抑制剂。潜在的竞争对手还包括学术机构、政府机构和其他公共和私人研究组织，这些组织进行研究，寻求专利保护，并为新药的研究、开发、制造和商业化建立合作安排。
我们努力为患者开发小分子蛋白质降解剂疗法的竞争对手包括但不限于Arvinas，Inc.，C4 Treateutics，Inc.，Foghorn Treateutics Inc.和Nurix Treateutics，Inc.，其中一些已经进入临床开发。此外，几家大型制药公司已经披露了该领域的临床前和临床投资。我们的竞争对手还将包括正在或将开发其他有针对性的蛋白质降解方法以及小分子、抗体或基因疗法的公司，这些方法的适应症与我们的目标相同。除了我们在开发小分子蛋白质降解剂方面面临的竞争对手外，我们还将在我们的IRAK4、IRAKIMiD、STAT3和MDM2项目中面临竞争。这些适应症中的许多已经有了经批准的护理标准，其中可能包括更传统的治疗方式。为了有效地与这些现有疗法竞争，我们需要证明我们的蛋白质降解剂疗法对现有疗法有利。
我们目前或未来的许多竞争对手在研发、制造、临床前测试、进行临床试验、获得监管批准、报销和营销批准的药物方面拥有比我们更多的财务资源和专业知识。制药、生物技术和诊断行业的合并和收购可能导致更多的资源集中在我们数量较少的竞争对手身上。规模较小或处于初创阶段的公司也可能成为重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。这些竞争对手还在招聘和留住合格的科学、销售、营销和管理人员、建立临床试验场地和临床试验的患者登记，以及在获取与我们的计划互补或必要的技术方面与我们竞争。
如果我们的竞争对手开发和商业化比我们或我们的合作者可能开发的任何药物更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更便宜的药物，我们的商业机会可能会减少或消失。我们的竞争对手也可能比我们更快地获得FDA或其他监管机构对其药品的批准，这可能会导致我们的竞争对手在我们或我们的合作者能够进入市场之前建立强大的市场地位。影响我们所有当前或未来候选产品成功的关键竞争因素，如果获得批准，可能是它们的疗效、安全性、便利性、价格、仿制药竞争水平以及政府和其他第三方付款人是否可以报销。
针对我们的产品责任诉讼可能会导致我们承担重大责任，并可能限制我们可能开发的任何当前或未来候选产品的商业化。
我们面临着与在人体临床试验中测试我们当前或未来的候选产品相关的固有产品责任风险，如果我们将我们可能开发的任何当前或未来候选产品进行商业销售，我们将面临更大的风险。如果我们不能成功地针对我们当前或未来的候选产品造成伤害的索赔为自己辩护，我们可能会招致重大责任。无论是非曲直或最终结果，赔偿责任可能导致：
我们还没有维持产品责任保险，我们预计，当我们开始临床试验时，如果我们成功地将任何候选产品商业化，我们将需要增加保险范围。保险范围越来越贵。我们可能无法以合理的费用或足够的金额维持产品责任保险，以满足可能出现的任何责任。
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如果在未来，我们无法建立销售和营销以及患者支持能力，或无法与第三方达成协议来销售和营销我们当前或未来的候选产品，那么如果我们当前或未来的候选产品获得批准，我们可能无法成功地将其商业化，我们可能无法产生任何收入。
我们目前没有销售或营销基础设施，也没有销售、营销、患者支持或药品分销方面的经验。为了使我们保留销售和营销职责的任何已获批准的候选产品取得商业成功，我们必须建立我们的销售、营销、患者支持、管理和其他非技术能力，或与第三方安排执行这些服务。未来，如果我们当前或未来的候选产品获得批准，我们可能会选择构建集中的销售和营销基础设施，以销售当前或未来的候选产品，或与我们的合作者一起参与销售活动。
建立我们自己的销售和营销以及患者支持能力以及与第三方达成执行这些服务的安排都涉及风险。例如，招聘和培训一支销售队伍既昂贵又耗时，可能会推迟任何药物的推出。如果我们招募销售队伍并建立营销能力的候选产品的商业发布因任何原因而推迟或没有发生，我们将过早或不必要地产生这些商业化费用。这可能代价高昂，如果我们不能留住或重新定位我们的销售和营销人员，我们的投资将会损失。
可能会阻碍我们将当前或未来的候选产品商业化的因素包括：
如果我们与第三方达成销售、营销、患者支持和分销服务的安排，我们的药品收入或这些药品收入给我们带来的盈利能力可能会低于我们营销和销售我们自己开发的任何当前或未来的候选产品。此外，我们可能无法成功地与第三方达成销售和营销我们当前或未来候选产品的安排，或者可能无法以对我们有利的条款这样做。我们很可能对这些第三方几乎没有控制权，他们中的任何一方都可能无法投入必要的资源和注意力来有效地销售和营销我们当前或未来的候选产品。如果我们不能成功地建立销售和营销能力，无论是我们自己还是与第三方合作，我们都不会成功地将我们当前或未来的候选产品商业化。此外，我们的业务、经营业绩、财务状况和前景都将受到重大不利影响。
与我们对第三方的依赖相关的风险
我们依赖，并预计将继续依赖第三方为我们当前和未来的候选产品进行临床前研究和临床试验。如果这些第三方不能成功地履行其合同职责、遵守法规要求或在预期的最后期限前完成，我们可能无法获得我们当前和潜在的未来候选产品的营销批准或将其商业化，我们的业务可能会受到严重损害。
我们利用并依赖独立的研究人员和合作者，如医疗机构、CRO、合同制造组织和战略合作伙伴来帮助我们进行临床前研究。我们没有能力独立进行临床试验。我们依赖医疗机构、临床研究人员、合同实验室和包括协作合作伙伴在内的其他第三方为我们当前的候选产品进行临床试验或以其他方式提供支持，我们预计未来的候选产品也将依赖这些第三方。我们严重依赖这些方为我们的候选产品执行临床试验，并仅控制其活动的某些方面。然而，我们有责任确保我们的每一项临床试验都是按照适用的方案、法律和法规要求以及科学标准进行的，我们对CRO的依赖不会解除我们的监管责任。对于我们在进行临床前研究或临床试验期间的任何违反法律和法规的行为，我们可能会受到无标题的警告信或执法行动，其中可能包括民事处罚，最高可达刑事起诉。
我们和与我们签约的任何第三方都必须遵守进行、监测、记录和报告临床试验结果的法规和要求，包括GCP，以确保数据和结果在科学上可信和准确，并确保试验患者充分了解参与临床试验的潜在风险并保护他们的权利。这些规定由FDA、欧洲经济区成员国的主管当局执行
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对临床开发中的任何药物和可比的外国监管机构。FDA通过对临床试验赞助商、主要研究人员和试验地点的定期检查来执行GCP要求。如果我们或与我们签约的第三方未能遵守适用的GCP，在我们的临床试验中产生的临床数据可能被认为是不可靠的，FDA或类似的外国监管机构可能会要求我们在批准我们的营销申请之前进行额外的临床试验。我们不能向您保证，在检查后，FDA将确定我们的任何临床试验是否符合GCP。此外，我们的临床试验必须与根据cGMP法规生产的当前或未来候选产品进行。我们或我们可能与之签约的第三方未能遵守这些规定，可能需要我们重复特定或整个临床试验的某些方面，这将延误上市审批过程，并可能使我们受到执法行动的影响。我们还被要求在特定的时间范围内在政府赞助的数据库ClinicalTrials.gov上注册某些正在进行的临床试验，并提供某些信息，包括与试验方案相关的信息。不这样做可能会导致罚款、负面宣传以及民事和刑事制裁。
尽管我们设计了KT-474、KT-333和KT-253的第一阶段试验，并打算为我们当前或未来的候选产品设计其他临床试验，或在其他方赞助试验时参与设计，但我们预计第三方将进行我们的所有临床试验。因此，我们临床开发的许多重要方面，包括它们的行为、时机和对新冠肺炎大流行或未来任何大流行的反应，都将超出我们的直接控制。与完全依靠我们自己的工作人员相比，我们对第三方进行临床试验的依赖也将导致对通过临床试验开发的数据管理的直接控制较少。与外部各方的沟通也可能具有挑战性，可能会导致错误以及协调活动的困难。外部各方可以：
这些因素可能会对第三方进行临床试验的意愿或能力产生重大不利影响，并可能使我们面临超出我们控制范围的意外成本增加。如果我们的CRO没有以令人满意的方式进行临床试验，违反他们对我们的义务或未能遵守法规要求，我们当前或未来候选产品的开发、营销批准和商业化可能会延迟，我们可能无法获得营销批准并将我们当前或未来的候选产品商业化，或者我们的开发计划可能受到实质性和不可逆转的损害。如果我们无法依赖CRO收集的临床数据，我们可能会被要求重复、延长或增加我们进行的临床试验的规模，这可能会显著推迟商业化，并需要显著增加支出。
如果我们与这些第三方CRO的任何关系终止，我们可能无法以商业上合理的条款与替代CRO达成安排，或者根本无法达成安排。如果我们的CRO未能成功履行其合同职责或义务或在预期的最后期限内完成，如果他们需要更换，或者如果他们获得的临床数据的质量或准确性因未能遵守我们的临床规程、监管要求或其他原因而受到影响，则与此类CRO相关的任何临床试验都可能被延长、推迟或终止，并且我们可能无法为我们当前或未来的候选产品获得营销批准或成功将其商业化。因此，我们认为，我们的财务业绩以及我们当前或未来候选产品的商业前景将受到损害，我们的成本可能会增加，我们的创收能力可能会被推迟。
我们所依赖的第三方供应原料药、药品和我们候选产品中使用的起始材料的数量是有限的，失去这些供应商中的任何一个都可能严重损害我们的业务。
我们候选产品中的药物物质和药物产品是从少数供应商提供给我们的，在某些情况下还是唯一来源的供应商。我们能否成功开发我们当前或未来的候选产品，并最终提供足够数量的商业药物以满足市场需求，在一定程度上取决于我们是否有能力根据法规要求获得这些药物的药物产品和药材，并有足够的数量用于商业化和临床测试。我们目前没有安排在我们目前的任何药品和药品供应商因任何原因停止运营的情况下，对所有药品或药品的多余或第二来源供应。我们的药物物质、药物产品或原料交付的任何延误都可能产生不利影响，并可能损害我们的业务。例如，2020年2月，我们武汉的原料药原料供应商之一中国因新冠肺炎疫情停产数周，导致向另一家原料药制造商交付原料药起始材料的时间略有延误。
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对于我们目前或未来的所有候选产品，我们打算在向FDA和/或MAA提交NDA之前，识别和资格更多的制造商提供此类原料药、药品和药物物质。然而，我们不确定我们的单一来源和双来源供应商是否能够满足我们对其产品的需求，要么是因为我们与这些供应商达成的协议的性质，要么是因为我们与这些供应商的有限经验，或者是因为我们作为客户对这些供应商的相对重要性。根据过去的表现，我们可能很难评估他们在未来及时满足我们需求的能力。虽然我们的供应商过去通常会及时满足我们对他们产品的需求，但他们未来可能会将我们的需求从属于他们的其他客户。
如果需要，为我们当前或未来的候选产品中使用的药品和药物建立额外的或替代的供应商可能不会很快完成。如果我们能够找到替代供应商，该替代供应商将需要合格，并可能需要额外的监管批准，这可能会导致进一步的拖延。虽然我们寻求保持我们当前或未来候选产品中使用的药品和药物的充足库存，但组件或材料供应的任何中断或延迟，或者我们无法以可接受的价格从替代来源获得此类原料药、药物产品和药物，都可能阻碍、拖延、限制或阻止我们的开发努力，这可能会损害我们的业务、运营结果、财务状况和前景。
我们的成功依赖于我们的执行管理团队随着公司的成熟而成功地寻求业务发展、战略合作伙伴关系和投资机会的能力。我们也可能在未来形成或寻求战略联盟或收购，或达成额外的合作和许可安排，而我们可能无法实现此类合作、联盟、收购或许可安排的好处。
我们已经达成合作和许可安排，并可能在未来形成或寻求战略联盟或收购，创建合资企业，或与第三方达成额外的合作和许可安排，我们相信这将补充或加强我们关于当前候选产品和我们可能开发的任何未来候选产品的开发和商业化努力。这些关系中的任何一项都可能要求我们产生非经常性费用和其他费用，增加我们的短期和长期支出，发行稀释我们现有股东或扰乱我们的管理和业务的证券。
此外，我们在寻找合适的战略合作伙伴方面面临着激烈的竞争，谈判过程既耗时又复杂。此外，我们可能无法成功地为我们当前或未来的候选产品建立战略合作伙伴关系或收购或其他替代安排，因为它们可能被认为处于协作努力的开发阶段太早，第三方可能不认为我们当前或未来的候选产品具有展示安全性、有效性、纯度和有效性并获得营销批准的必要潜力。
此外，涉及我们的技术或当前或未来候选产品的协作可能面临许多风险，其中可能包括以下风险：
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因此，如果我们不能成功地将其与我们现有的运营和公司文化相结合，我们可能无法实现现有协作和许可安排的好处，也无法实现我们未来可能达成的任何战略合作伙伴关系或收购、协作或许可安排的好处，这可能会推迟我们的时间表或以其他方式对我们的业务产生不利影响。我们也不能确定，在战略交易、许可证、合作或其他业务发展合作伙伴关系之后，我们是否会实现证明此类交易合理的收入或特定净收入。与我们当前或未来的候选产品相关的任何新合作或战略合作协议的任何延迟都可能推迟我们当前或未来候选产品在某些地区或某些特定用途的开发和商业化，这将损害我们的业务前景、财务状况和运营结果。
我们的制造工艺需要遵守FDA关于此类工艺的质量和可靠性的规定。任何不遵守相关法规的行为都可能导致我们的临床前和临床计划的延迟或终止，以及任何监管批准的暂停或撤回。
为了在我们自己的工厂或在第三方的工厂商业化生产我们的产品，我们需要遵守FDA的cGMP法规和指导方针。我们在实现质量控制和质量保证方面可能会遇到困难，可能会出现人才短缺的情况。我们将接受FDA和类似的外国监管机构的检查，以确认是否符合适用的监管要求。任何不遵守cGMP或其他监管要求的情况，或由于我们的设施或第三方设施或运营未能遵守监管要求或通过任何监管机构检查而导致的我们候选产品的制造、填充、包装或储存过程中出现的延迟、中断或其他问题，都可能严重削弱我们开发当前或未来候选产品并将其商业化的能力，包括导致我们临床试验候选产品供应的重大延误，或临床试验的终止或暂停，或者延迟或阻止提交或批准我们当前或未来候选产品的上市申请。严重的不遵守也可能导致施加制裁，包括警告或无标题信件、罚款、禁令、民事处罚、监管机构未能为我们当前或未来的候选产品授予营销批准、延迟、暂停或撤回批准、吊销许可证、扣押或召回产品、运营限制和刑事起诉，任何这些都可能损害我们的声誉和业务。
如果我们的第三方制造商以造成伤害或违反适用法律的方式使用危险和生物材料，我们可能要承担损害赔偿责任。
我们的研发活动涉及我们的第三方制造商对潜在危险物质(包括化学材料)的控制使用。我们的制造商受美国联邦、州和地方法律法规的约束，管理医疗和危险材料的使用、制造、储存、搬运和处置。尽管我们相信制造商使用、处理、储存和处置这些材料的程序符合法律规定的标准，但我们不能完全消除医疗或危险材料造成的污染或伤害的风险。由于任何此类污染或伤害，我们可能会承担责任，或者地方、城市、州或联邦当局可能会限制这些材料的使用并中断我们的业务运营。一旦发生事故，我们可能被要求承担损害赔偿责任或罚款，责任可能超出我们的资源范围。我们不为医疗或危险材料引起的责任投保。遵守适用的环境法律法规代价高昂，当前或未来的环境法规可能会损害我们的研究、开发和生产努力，从而可能损害我们的业务、前景、财务状况或运营结果。
有关知识产权的风险
如果我们无法为我们的候选技术和产品获得并保持专利和其他知识产权保护，或者如果获得的知识产权保护范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们类似或相同的技术和药物，我们成功将我们的技术和药物商业化的能力可能会受到损害，我们可能无法在我们的市场上有效竞争。
我们的商业成功在一定程度上取决于我们为当前或未来的候选产品以及我们的核心技术，包括我们的专有飞马，在美国和其他国家获得和维护专利或其他知识产权保护的能力TM平台，我们最初的IRAK4、STAT3和MDM2计划，这是我们最先进的开发计划，以及我们的
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专有复合库和其他技术诀窍。我们寻求保护我们的专有和知识产权地位，其中包括在美国和海外提交与我们的专有技术、发明和改进相关的专利申请，这些对我们业务的发展和实施非常重要。我们还依靠商业秘密、技术诀窍和持续的技术创新来发展和维护我们的专有和知识产权地位。
我们拥有与我们的平台E3连接酶配体技术和我们的新型双功能降解物相关的专利申请和一项专利，包括物质组成、药物组成、使用方法、治疗方法和其他相关方法的权利要求。
截至2023年9月30日，我们涵盖新型化合物及其制造和使用方法的专利组合包括87个专利系列。专利期限调整、补充保护证书申请或专利期限延长可能会导致不同国家/地区的到期日期推迟，而终端免责声明可能会导致美国的到期日期提前。
生物技术和制药公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是许多诉讼的主题。
我们当前或未来的候选产品成功商业化所需的专利保护程度在某些情况下可能无法获得或受到严重限制，并且可能无法充分保护我们的权利或允许我们获得或保持任何竞争优势。我们不能提供任何保证，我们的任何未决的专利申请，成熟为已发行的专利，将包括范围足以保护我们的飞马TM平台和我们当前或未来的候选产品。此外，如果我们的专利申请或我们可能拥有或许可的任何专利所提供的保护的广度或强度受到威胁，可能会阻止公司与我们合作，授权、开发或商业化当前或未来的候选产品。
此外，外国法律可能不会像美国法律那样保护我们的权利。例如，在美国以外的司法管辖区，除非所有知识产权所有者同意或同意许可，否则许可可能无法强制执行。因此，我们专利权的任何实际或声称的共同所有人可以寻求金钱或衡平法救济，要求我们向其支付因此类共同所有而使用这些专利的补偿或避免。此外，专利的寿命是有限的。在美国，以及我们从事专利申请的大多数其他司法管辖区，假设所有维护费都已支付，专利的自然失效时间通常是提交后20年。在每个司法管辖区的基础上，可以获得各种延期；然而，专利的有效期是有限的，因此它提供的保护是有限的。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们可能拥有的专利或许可中的专利可能无法为我们提供充分和持续的专利保护，足以阻止其他人将与我们当前或未来候选产品相似或相同的药物商业化，包括此类药物的仿制药。其他方已经开发了可能与我们自己的相关或具有竞争力的技术，这些方可能已经或可能已经提交专利申请，或者可能已经或可能已经收到专利，要求的发明可能与我们自己的专利申请或已颁发的专利中声称的发明重叠或冲突，涉及相同的化合物、方法、配方或其他主题，在任何情况下，我们都可以依靠这些发明来主导我们在市场上的专利地位。科学文献中发现的发布往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在专利申请的最早优先权日期后至少18个月才会发布，或者在某些情况下根本不发布。因此，我们不能确切地知道，我们是第一个提出我们可能拥有的专利、许可内专利或未决专利申请中所要求的发明的人，还是第一个为此类发明申请专利保护的人。因此，我们的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值不能有任何确定的预测。
此外，专利起诉过程既昂贵又耗时，我们可能无法以合理的成本或及时提交和起诉所有必要或可取的专利申请。此外，涉及我们目前或未来的候选产品或技术的某些未决专利申请，诉讼尚未开始。专利诉讼是一个漫长的过程，在此期间，最初由相关专利局提交审查的权利要求的范围可能会在发布时大幅缩小，如果它们真的这样做的话。我们也有可能在获得专利保护为时已晚之前，无法确定我们的研发成果中可申请专利的方面。此外，在某些情况下，我们可能无权控制专利申请的准备、提交和起诉，或维护专利，包括我们向第三方许可的技术。因此，不得以符合我们业务最佳利益的方式起诉和强制执行这些专利和申请。
即使我们获得了我们希望能够建立和/或保持竞争优势的专利保护，第三方也可能会对其有效性、可执行性或范围提出质疑，这可能会导致此类专利被缩小、无效或无法执行。专利的颁发对于其发明性、范围、有效性或可执行性并不是决定性的，我们的专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到挑战。我们可能会卷入反对、派生、重新审查、各方间审查或授予后审查程序，挑战我们的专利权或我们未来可能从其获得此类权利许可证的其他人的专利权，在美国专利商标局或USPTO、欧洲专利局或欧洲专利局，或在
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其他国家。此外，我们可能会受到第三方提交给美国专利商标局、欧洲专利局或其他机构的影响，这可能会缩小我们未决专利申请的范围或排除授予权利要求。竞争对手可能会在我们之前挑战我们已颁发的专利或提交专利申请。竞争对手也可能声称我们侵犯了他们的专利，因此我们不能实践我们的专利或专利申请中声称的我们的技术。竞争对手还可以通过向行政专利机构或法官证明发明不符合专利资格、不新颖、明显和/或缺乏创造性，和/或专利申请未能满足与描述、基础、启用和/或支持有关的相关要求来对我们的专利提出异议；在诉讼中，竞争对手可以断言我们的专利无效或因多种原因无法强制执行。如果法院或行政当局同意，我们将失去对那些受到质疑的专利的保护。
在任何此类提交或程序中做出不利裁决可能会导致失去排他性或经营自由，或导致专利主张全部或部分缩小、无效或无法执行，这可能会限制我们阻止他人在不向我们付款的情况下使用或商业化类似或相同的技术和药物的能力，或者可能会限制我们的技术和当前或未来候选产品的专利保护期限。这样的挑战还可能导致我们无法在不侵犯第三方专利权的情况下制造或商业化我们当前或未来的候选产品。此外，如果我们的专利和专利申请提供的保护的广度或强度受到威胁，可能会阻止公司与我们合作，授权、开发或商业化当前或未来的候选产品。
此外，我们未来可能会受到我们的前雇员或顾问的索赔，这些索赔主张我们的专利或专利申请的所有权，这是他们代表我们所做工作的结果。尽管我们通常要求我们的所有员工、顾问和顾问以及能够访问我们专有技术、信息或技术的任何其他第三方将其发明的类似权利转让或授予我们，但我们不能确定我们已经与可能对我们的知识产权做出贡献的所有各方签署了此类协议，也不能确定我们与这些各方的协议在面临潜在挑战时是否会得到维护，或者我们可能没有足够的补救措施来违反这些协议。
即使未受到挑战，我们已颁发的专利和未决的专利申请(如果已颁发)可能无法为我们提供任何有意义的保护，或阻止竞争对手围绕我们的专利声明进行设计，以通过以非侵权方式开发类似或替代技术或药物来规避我们可能拥有的或许可内的专利。例如，第三方可能开发一种具有竞争力的药物，该药物提供的益处与我们当前或未来的一个或多个候选产品相似，但其成分不同，不在我们的专利保护范围内。如果我们就当前或未来的候选产品持有或申请的专利和专利申请提供的专利保护不够广泛，不足以阻碍此类竞争，我们成功将当前或未来候选产品商业化的能力可能会受到负面影响，这将损害我们的业务。此外，即使我们能够在一个或多个司法管辖区颁发具有价值范围的专利，我们也可能无法在所有相关司法管辖区或在足够数量的司法管辖区获得此类索赔，从而有效地减少竞争。在我们无法获得、维护或执行此类专利主张的任何司法管辖区，我们的竞争对手可能能够开发他们的产品并将其商业化，包括与我们相同的产品。
我们不会在全球所有司法管辖区为当前或未来的所有候选产品获得专利或其他知识产权保护，即使在我们寻求保护的司法管辖区，我们也可能无法充分执行我们的知识产权。
我们可能无法对我们当前或未来的候选产品Pegasus进行专利覆盖TM平台，或所有国家的其他技术。申请、起诉和捍卫当前或未来候选产品的专利，飞马TM平台和其他技术在世界所有国家都会贵得令人望而却步，而且美国以外的一些国家的知识产权可能没有美国那么广泛。此外，一些外国国家的法律对知识产权的保护程度不如美国的联邦和州法律。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家侵犯我们的发明，或者在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们的发明制造的产品。竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发他们自己的产品，还可以将其他侵权产品出口到我们拥有专利保护但执法力度不如美国的地区。这些产品可能会与我们当前或未来的候选产品竞争，以及在我们没有任何已颁发专利的司法管辖区，我们的专利申请或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止他们竞争。我们的大部分专利组合都处于非常早期的阶段。我们将需要在适用的最后期限之前决定是否以及在哪些司法管辖区为我们投资组合中的各种发明寻求保护。许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。某些国家的法律制度，特别是某些发展中国家的法律制度，不支持强制执行专利、商业秘密和其他知识产权保护，特别是与药品有关的保护，这可能使我们难以阻止侵犯我们可能拥有的任何专利，或在许可或营销竞争产品时普遍侵犯我们的专有权。强制执行我们在专利申请中可能拥有的任何权利或我们可能在外国司法管辖区拥有或许可的任何专利的程序可能会导致巨额成本，并将我们的努力和注意力转移到我们业务的其他方面，可能会使我们可能拥有或许可的任何专利面临被无效或狭义解释的风险，并可能使我们的专利申请面临不颁发的风险，并且可能
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挑衅第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。因此，我们在世界各地执行我们的知识产权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
许多国家都有强制许可法，根据这些法律，专利权人可能会被强制向第三方授予许可。此外，许多国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。在这些国家，专利权人的补救措施可能是有限的，这可能会大大降低这种专利的价值。如果我们被迫就我们可能拥有或许可的与我们的业务相关的任何专利向第三方授予许可，我们的竞争地位可能会受到损害，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到不利影响。
我们可能不会以与第三方同等或足够优惠的条款在所有市场获得或授予知识产权许可或再许可。
我们可能有必要使用第三方的专利或专有技术将我们的产品商业化，在这种情况下，我们将被要求从这些第三方获得许可。第三方知识产权的许可是一个竞争领域，更多老牌公司可能会采取我们认为有吸引力或必要的第三方知识产权许可或收购战略。更成熟的公司可能比我们更具竞争优势，因为它们的规模、资本资源以及更强的临床开发和商业化能力。此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿将权利转让或许可给我们。我们也可能无法以使我们的投资获得适当回报的条款许可或获取第三方知识产权，或者根本无法。如果我们无法许可此类技术，或者如果我们被迫以不利的条款许可此类技术，我们的业务可能会受到实质性损害。如果我们无法获得必要的许可，我们可能无法开发或商业化受影响的当前或未来候选产品，这可能会对我们的业务造成实质性损害，拥有此类知识产权的第三方可以寻求禁止我们销售的禁令，或者就我们的销售而言，我们有义务支付版税或其他形式的赔偿。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手能够访问向我们许可的相同技术。上述任何一项都可能损害我们的竞争地位、业务、财务状况、经营结果和前景。
如果我们未能履行我们当前或任何未来协议中的义务，根据这些协议，我们可能会从第三方获得知识产权许可，或者我们与许可人的业务关系受到干扰，我们可能会失去对我们的业务非常重要的许可权。
我们依赖于专利、专有技术和专有技术，既有我们自己的，也有赛诺菲和其他合作伙伴授权的。我们的商业成功取决于我们有能力开发、制造、营销和销售我们当前或未来的候选产品，并在不侵犯第三方专有权利的情况下使用我们和我们的许可人的专有技术。如果我们严重违反或违约履行许可协议下的任何义务，赛诺菲和其他合作伙伴可能有权全面终止各自的许可协议。这些许可的任何终止，或者如果基础专利未能提供预期的排他性，都可能导致重大权利的损失，并可能损害我们当前或未来候选产品Pegasus的商业化能力。TM平台，或其他技术，竞争对手或其他第三方将有自由寻求监管机构的批准，并向市场销售与我们相同的产品，我们可能被要求停止对我们当前或未来的某些候选产品的开发和商业化。上述任何一项都可能对我们的竞争地位、业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。
根据许可协议，我们与我们当前或未来的许可人之间也可能发生关于知识产权的纠纷，包括：
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此外，我们许可第三方知识产权或技术的协议可能很复杂，此类协议中的某些条款可能会受到多种解释的影响。任何可能出现的合同解释分歧的解决可能会缩小我们认为是我们对相关知识产权或技术的权利的范围，或者增加我们认为是相关协议下我们的财务或其他义务，这两种情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。此外，如果我们可能许可的知识产权纠纷阻碍或削弱了我们以可接受的条款维持当前或未来许可安排的能力，我们可能无法成功开发和商业化受影响的当前或未来候选产品或技术，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
知识产权不能保证当前或未来的候选产品或其他商业活动取得商业成功。许多因素可能会限制我们的知识产权所提供的任何潜在竞争优势。
我们的知识产权，无论是拥有的还是许可的，未来提供的保护程度是不确定的，因为知识产权有局限性，可能不能充分保护我们的业务，提供进入我们的竞争对手或潜在竞争对手的障碍，或使我们能够保持我们的竞争优势。此外，如果第三方拥有覆盖我们技术实践的知识产权，我们可能无法充分行使我们的知识产权或从我们的知识产权中提取价值。以下示例是说明性的：
如果发生任何此类事件，都可能严重损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。
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专利保护相关风险
获得和维护我们的专利保护，包括专利期限，取决于遵守政府专利机构施加的各种程序、文件提交、截止日期、费用支付和其他要求，如果我们错过了对这些发明的专利保护申请截止日期，或者没有遵守这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
美国专利商标局和外国政府专利机构要求在专利申请过程中和在任何专利颁发之后遵守一些程序、文件、费用支付和其他类似规定。此外，定期维护费、续期费、年金费和/或各种其他政府费用都需要定期支付。虽然在某些情况下，可以根据适用规则通过支付滞纳金或通过其他方式纠正疏忽失效，但在某些情况下，不遵守规定可能导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关法域的专利权部分或全部丧失。可能导致专利被放弃或失效的不合规事件包括但不限于未能在规定的时限内对官方行动做出回应、未支付费用以及未能适当地使专利合法化并提交正式文件。在这种情况下，我们的竞争对手可能会以类似或相同的产品或平台进入市场，这可能会对我们的业务前景和财务状况产生重大不利影响。
根据FDA对我们当前或未来候选产品的上市批准的时间、期限和细节，我们拥有或许可的一项或多项美国专利可能有资格根据1984年的《药品价格竞争和专利期限恢复法》(简称Hatch-Waxman修正案)获得有限的专利期恢复。哈奇-瓦克斯曼修正案允许专利恢复期限最长为五年，作为对产品开发和FDA监管审查过程中失去的专利期的补偿。在欧洲和其他司法管辖区，不同的法律管理着经批准的药品的专利延期。然而，我们可能因为在测试阶段或监管审查过程中未能进行尽职调查、未能在适用的最后期限内提出申请、未能在相关专利到期前提出申请或未能满足适用的要求等原因而无法获得专利延期。例如，如果我们涵盖已批准产品的所有专利自这些专利涵盖的产品获得NDA批准之日起14年以上，我们可能不会在美国获得延期。此外，专利保护的适用期限或范围可能比我们要求的要短。如果我们无法获得专利期限的延长或恢复，或者任何此类延长的期限比我们要求的短，我们的竞争对手可能会在我们的专利到期后获得竞争产品的批准，我们的创收能力可能会受到实质性的不利影响。
专利法的改变可能会降低专利的整体价值，从而削弱我们保护当前或未来候选产品的能力。
与其他生物制药公司一样，我们的成功在很大程度上依赖于知识产权，特别是专利。在生物制药行业获得和实施专利既涉及技术上的复杂性，也涉及法律上的复杂性，因此成本高昂、耗时长，而且具有内在的不确定性。
近年来，美国最高法院对几起专利案件做出了裁决，要么缩小了某些情况下可用的专利保护范围，要么在某些情况下削弱了专利所有者的权利。此外，最近有人提议对美国和其他国家的专利法进行更多修改，如果被采纳，可能会影响我们为我们的专有技术获得专利保护的能力，或者我们执行我们专有技术的能力。根据美国国会、美国法院、美国专利商标局和其他国家相关立法机构未来的行动，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，从而削弱我们获得新专利或执行我们现有专利和未来可能获得的专利的能力。
与我们的商标、商号和商业秘密相关的风险
如果我们产品或公司名称的商标和商号在我们打算营销产品的一个或多个国家/地区没有得到充分保护，我们可能会推迟产品品牌名称的推出，在不同的国家/地区使用不同或不太有效的商标或商号，或者面临建立我们产品品牌认知度的其他潜在不利后果。
我们的商标或商号可能会受到挑战、侵犯、稀释、规避、宣布为通用商标，或被确定为侵犯了其他商标。在这种情况下，我们可能无法保护我们对这些商标的权利，或者可能被迫停止使用产品名称，因为我们需要使用产品名称，以便在我们感兴趣的市场中获得潜在合作伙伴和客户的名称认可。
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此外，在商标注册过程中，我们可能会收到美国专利商标局或外国司法管辖区类似机构拒绝注册我们商标的诉讼。例如，分别在2021年4月和2022年10月，美国专利商标局对我们注册E3连接酶全身ATLAS和E3人类ATLAS以及我们的K&Design标志标志的申请发出了初步的办公室行动拒绝。虽然E3 Ligase全身ATLAS和E3人体ATLAS已经发布，并发布了许可通知，但我们还不知道美国专利商标局是否会对我们的标志标志申请采取后续的办公室行动，我们将不得不对此做出回应，而我们最终可能无法克服这一申请，或者这一申请是否也将被批准发布。
在美国专利商标局和许多外国司法管辖区的类似机构中，第三方也有机会反对未决的商标申请和/或寻求注销注册商标。例如，2019年11月，诺华制药在美国和欧盟商标局提起诉讼，以KYMRIAH商标的权利为由，驳回了我们对KYMERA和KYMERA Treateutics的药品和药物开发服务注册申请。这一争端于2020年10月友好解决，涉及的KYMERA和KYMERA治疗申请现在已在美国注册或允许，并已在欧盟进行注册。
如果我们不能充分保护和执行我们的商业秘密，我们的商业和竞争地位将受到损害。
除了我们可能拥有的或许可中的专利所提供的保护之外，我们还寻求依靠商业秘密保护、保密协议和许可协议来保护可能无法获得专利的专有技术、难以实施专利的过程以及我们产品发现和开发过程中涉及专利可能不包括的专有技术、信息或技术的任何其他要素。虽然我们要求我们的所有员工、顾问、顾问和能够访问我们专有技术、信息或技术的任何第三方签订保密协议，但商业秘密可能很难保护，而且我们对我们的合作者和供应商使用的商业秘密的保护控制有限。我们不能确定我们已经或将在所有情况下获得这些协议，我们也不能保证我们已经与可能或曾经接触到我们的商业秘密或专有信息的每一方签订了此类协议。
此外，任何一方可能违反协议，有意或无意地披露我们的商业秘密信息，而我们可能无法就此类违规行为获得足够的补救措施。此外，竞争对手可能会以其他方式获取我们的商业秘密，或独立开发基本上相同的信息和技术。强制执行一方非法披露或挪用商业秘密的主张是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。如果我们选择诉诸法庭来阻止第三方使用我们的任何商业秘密，我们可能会产生巨额费用。即使我们胜诉，这些诉讼也可能会消耗我们的时间和其他资源。此外，一些外国的法律对专有权和商业秘密的保护程度或方式不如美国的法律。因此，我们在保护和捍卫我们的知识产权方面可能会在美国和国外遇到重大问题。如果我们无法阻止未经授权向第三方披露我们的知识产权，我们将无法在我们的市场上建立或保持竞争优势，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和未来前景产生重大不利影响。
就员工而言，我们签订的协议规定，由个人构思的、与我们当前或计划中的业务或研发有关的、或在正常工作时间内、在我们的办公场所内进行的、或使用我们的设备或专有信息的所有发明都是我们的专有财产。尽管我们要求我们的所有员工将他们的发明转让给我们，但我们可能无法成功地与实际上构思或开发我们视为自己的知识产权的每一方达成这样的协议。知识产权的转让可能不是自动执行的，或者转让协议可能被违反，我们可能被迫向第三方提出索赔，或为他们可能对我们提出的索赔辩护，以确定我们认为是我们的知识产权的所有权。此类索赔可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
与知识产权诉讼和侵权索赔有关的风险
我们可能会发起、成为被告或以其他方式成为保护或执行我们知识产权的诉讼的一方，这可能是昂贵、耗时和不成功的。
竞争对手可能会侵犯我们可能拥有的或许可内的任何知识产权，包括我们的专利和商标。此外，我们可能拥有的或许可内的任何知识产权也可能成为纠纷的主题，包括基于发明权、优先权、有效性或不可执行性的纠纷。为了对抗侵权或未经授权的使用，我们可能会被要求提出侵权索赔，这可能是昂贵和耗时的。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，而且所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。此外，在侵权诉讼中，法院可以根据《美国法典》第35篇第271(E)(1)节的规定，裁定我们可能拥有的或许可内的任何知识产权无效或不可强制执行，或者另一方使用我们可能获得专利的技术属于专利侵权的安全港。还有一种风险是，即使有效性
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如果这些专利得到支持，法院可以拒绝阻止另一方使用有争议的技术，理由是我们可能拥有的任何专利或许可内的任何专利不涵盖相关技术，或者该第三方的活动没有侵犯我们的专利申请或我们可能拥有或许可内的任何专利。任何诉讼或辩护程序中的不利结果可能会使我们可能拥有或许可的任何专利或其他知识产权中的一项或多项面临无效、无法强制执行或狭义解释的风险，并可能使我们自己的应用程序面临无法发布的风险。此类诉讼或诉讼可能大幅增加我们的运营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销、患者支持或分销活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来适当地进行此类诉讼或诉讼程序。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担这类诉讼或法律程序的费用，因为他们有更多的财政资源和更成熟和发展的知识产权组合。专利诉讼或其他诉讼的发起和继续所产生的不确定性可能会对我们在市场上的竞争能力产生重大不利影响。
由第三方发起或由美国专利商标局提起的授权后诉讼程序可能是必要的，以确定关于我们的专利申请或我们可能拥有的或许可中的任何专利的发明的有效性或优先权。这些诉讼费用高昂，不利的结果可能导致我们现有专利权的损失，并可能要求我们停止使用相关技术或试图从胜利方那里获得许可权。如果胜利方不以商业上合理的条件向我们提供许可证，我们的业务可能会受到损害。除了可能的USPTO授权后诉讼外，我们还可能成为欧洲专利局的专利异议诉讼的一方，或我们的专利可能受到挑战的其他外国专利局或法院的类似诉讼的一方。这些诉讼的费用可能是巨大的，并可能导致一些权利要求的范围丧失或整个专利的损失。授予后挑战程序中的不利结果可能会导致我们失去排除他人在相关国家或司法管辖区实施我们的一项或多项发明的权利，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。专利局内部的诉讼或授权后程序可能会导致不利于我们利益的决定，即使我们成功了，也可能导致巨额成本，并分散我们的管理层和其他员工的注意力。我们可能无法防止我们的商业秘密或机密信息被盗用，特别是在法律可能无法像美国那样充分保护这些权利的国家。
此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，在这类诉讼期间，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。此外，可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。
我们可能无法检测到对我们可能拥有或许可的任何知识产权的侵权行为。即使我们发现第三方侵犯了我们可能拥有的或许可中的任何知识产权，我们也可以选择不对第三方提起诉讼或与其达成和解。如果我们后来起诉该第三者侵权，第三方可能有某些法律辩护可用，否则就不会有，除非侵权行为第一次被发现到提起诉讼之间有一段延迟。此类法律防御可能使我们无法针对该第三方强制执行我们可能拥有的或许可内的任何专利或其他知识产权。
一个或多个国家的知识产权诉讼和行政办公室挑战可能会导致我们花费大量资源，并分散我们的人员对其正常职责的注意力。即使解决方案对我们有利，与知识产权索赔相关的诉讼或其他法律程序也可能导致我们产生巨额费用，并可能分散我们的技术和管理人员的正常责任。2021年8月，我们启动了美国专利局的一项程序，即授权后审查，以挑战与我们当前候选产品无关的第三方专利。作为回应，受到质疑的第三方专利的所有者完全放弃了该专利。我们未来可能会挑战更多的第三方专利。此外，可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。此类诉讼或诉讼可能大幅增加我们的运营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销、患者支持或分销活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来适当地进行此类诉讼或诉讼程序。如上所述，我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担这类诉讼或诉讼的费用，因为他们有更多的财政资源。专利诉讼或其他诉讼的发起和继续所产生的不确定性可能会损害我们在市场上的竞争能力，包括损害我们筹集必要资金以继续我们的临床前研究和未来临床试验、继续我们的研究计划、从第三方许可必要的技术或达成开发合作以帮助我们将当前或未来的候选产品商业化(如果获得批准)的能力。上述任何事件都将损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。
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由于我们或我们的员工侵犯了第三方的知识产权或违反了我们的协议，我们可能会受到损害赔偿或和解费用的影响。我们可能会被指控、指控或以其他方式成为诉讼或纠纷的一方，指控我们或另一方(包括现任或前任员工、承包商或顾问)错误地披露第三方机密信息。除了转移注意力和资源外，此类纠纷还可能对我们的商业声誉和/或对我们专有技术的保护产生不利影响。
与我们的候选产品和计划相关的知识产权环境是拥挤的，第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯、挪用或以其他方式侵犯他们的知识产权，其结果将是不确定的，并可能对我们业务的成功产生实质性的不利影响。我们的商业成功取决于我们开发、制造、营销和销售我们当前和未来的候选产品并使用我们的专有技术而不侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方知识产权的能力。在生物技术和制药业中，有大量涉及专利和其他知识产权的诉讼，以及挑战专利的行政诉讼，包括派生、干扰、复审、当事各方之间的审查和在美国专利商标局进行的授权后审查程序，或在外国司法管辖区的异议和其他类似程序。我们或我们当前或未来的任何许可人或战略合作伙伴可能参与、面临或威胁拥有专利或其他知识产权的第三方未来的对抗诉讼或诉讼，这些诉讼声称我们当前或未来的候选产品和/或专有技术侵犯、挪用或以其他方式侵犯他们的知识产权。我们不能向您保证，我们目前或未来的候选产品飞马TM平台和我们已经开发、正在开发或未来可能开发的其他技术不会或将不会侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方拥有的现有或未来专利或其他知识产权。例如，我们的许多员工以前受雇于其他生物技术或制药公司。尽管我们努力确保我们的员工、顾问和顾问在为我们工作时不使用他人的专有信息或专有技术，但我们或这些个人可能会被指控使用或披露了任何此类个人的前雇主的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。我们还可能会受到这样的指控，即我们为保护员工、顾问和顾问的发明而提交的专利和申请，甚至与我们当前或未来的一个或多个候选产品飞马有关的专利和申请TM平台或其他技术由其前雇主或兼职雇主合法拥有。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。
虽然根据《美国法典》第35篇第271(E)(1)节的规定，与我们当前或未来候选产品的开发、临床前和临床测试相关的某些活动可能受到专利侵权避风港的约束，但一旦获得FDA对此类候选产品的批准，我们或我们未来的任何许可人或战略合作伙伴可能立即成为未来对抗诉讼的一方，或面临或威胁拥有专利或其他知识产权的第三方指控这些候选产品侵犯、挪用或以其他方式侵犯其知识产权的诉讼。在我们正在开发我们当前或未来的候选产品的领域中，存在着大量由第三方拥有的美国和外国颁发的专利和未决的专利申请。随着生物技术和制药行业的扩张和专利的颁发，我们目前或未来的候选产品可能会引发侵犯他人专利权的索赔的风险增加。此外，包括我们在内的行业参与者并不总是清楚哪些专利涵盖各种类型的药物、产品或它们的使用或制造方法。因此，由于在我们的领域中颁发了大量专利和提交了专利申请，可能存在第三方可能声称他们拥有包含我们当前或未来候选产品、技术或方法的专利权的风险。
如果第三方声称我们侵犯、挪用或以其他方式侵犯其知识产权，我们可能面临许多问题，包括但不限于：
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我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承受诉讼费用，因为他们拥有更多的资源。此外，任何诉讼的发起和继续产生的任何不确定性都可能对我们筹集继续运营所需资金的能力产生重大不利影响，或者可能对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生重大不利影响。上述任何情况的发生都可能对我们的业务、财务状况、经营结果或前景产生重大不利影响。
第三方可能会声称我们在未经授权的情况下使用他们的专有技术。在美国依法颁发的专利享有有效性推定，只有在证据“清晰和令人信服”的情况下，才能在美国法院推翻这一推定，这是一种更高的证明标准。可能已授予第三方专利，但我们目前并不知道这些专利与我们当前或未来候选产品的使用或制造有关的成分、配方、制造方法或治疗方法的权利要求。专利申请可能需要很多年的时间才能发布。此外，由于美国的一些专利申请在专利发布之前可能会保密，美国和许多外国司法管辖区的专利申请通常要在其最早的优先权申请日期后18个月才会公布，而且科学文献中的出版物往往落后于实际发现，因此我们不能确定其他公司没有提交过涵盖我们当前或未来的候选产品或技术的专利申请。如果任何此类专利申请作为专利颁发，并且如果此类专利优先于我们的专利申请或我们可能拥有或许可的专利，我们可能被要求获得第三方拥有的、可能无法以商业合理的条款获得或根本无法获得的权利，或可能仅以非独家基础获得的权利。目前可能存在正在处理的第三方专利申请，这可能会导致我们当前或未来的候选产品可能会侵犯已颁发的专利。我们知道由第三方拥有的专利，但我们认为这些专利与我们当前或未来的候选产品或其他技术无关，也有可能被我们当前或未来的候选产品或其他技术侵犯。此外，第三方可能会在未来获得专利，并声称使用我们的技术侵犯了这些专利。此外，我们可能无法识别相关专利，或错误地得出专利无效、不可强制执行、用尽或未被我们的活动侵犯的结论。如果有管辖权的法院持有任何第三方专利，以涵盖我们当前或未来候选产品的制造过程、在制造过程中使用或形成的分子或任何最终产品本身，则任何此类专利的持有者可能能够阻止我们将候选产品商业化的能力，除非我们根据适用专利获得了许可，或者直到该等专利到期或最终被确定为无效或不可执行。同样，如果有管辖权的法院持有任何第三方专利，涵盖我们的配方、制造工艺或使用方法的各个方面，包括联合疗法或患者选择方法，则任何此类专利的持有者可能能够阻止我们开发候选产品并将其商业化的能力，除非我们获得了许可证，或者直到该专利到期或最终被确定为无效或不可执行。在任何一种情况下，这样的许可可能都不会以商业上合理的条款或根本不存在。如果我们不能以商业上合理的条款获得第三方专利的必要许可，或者根本不能获得将我们当前或未来的候选产品或飞马商业化的能力TM平台可能受损或延迟，进而可能严重损害我们的业务。即使我们获得了许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手能够访问向我们许可的相同技术。
对我们提出索赔的各方可能会寻求并获得禁令或其他公平救济，这可能会有效地阻止我们进一步开发和商业化我们当前或未来的候选产品。对这些索赔的辩护，无论其是非曲直，都可能涉及巨额诉讼费用，并将大量转移我们业务中的员工资源。如果针对我们的侵权、挪用或其他侵权行为索赔成功，我们可能需要支付大量损害赔偿金，包括故意侵权的三倍损害赔偿金和律师费，从第三方获得一个或多个许可证，支付版税或重新设计我们的侵权产品，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。我们无法预测是否会有这样的许可证，或者是否会以商业合理的条款提供。此外，即使在没有诉讼的情况下，我们也可能需要或可能选择从第三方获得许可证，以推进我们的研究或允许我们当前或未来的候选产品商业化。我们可能无法以合理的成本或合理的条款获得这些许可证中的任何一项，如果有的话。在这种情况下，我们将无法进一步开发和商业化我们当前或未来的候选产品或技术，这可能会严重损害我们的业务。
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我们可能不识别相关的第三方专利，或可能错误地解释第三方专利的相关性、范围或失效，这可能会使我们受到侵权索赔，或对我们开发和营销当前或未来候选产品的能力产生不利影响。
我们不能保证我们或我们的许可人的任何专利搜索或分析，包括相关专利的识别、专利权利要求的范围或相关专利的到期，都是完整或彻底的，我们也不能确保我们已经识别出与我们当前或未来候选产品在任何司法管辖区的商业化相关或必要的、在美国和国外的每一项第三方专利和未决专利申请。例如，在2000年11月29日之前提交的美国专利申请和在该日期之后提交的某些美国专利申请，在专利发布之前不会在美国境外提交，这些申请将保持保密。如上所述，美国和其他地方的专利申请在要求优先权的最早申请后大约18个月公布，这种最早的申请日期通常被称为优先权日期。因此，涵盖我们当前或未来候选产品的专利申请可能是在我们不知情的情况下由第三方提交的。此外，在受到某些限制的情况下，已公布的待定专利申请可在以后进行修改，以涵盖我们当前或未来的候选产品，或使用我们当前或未来的候选产品。专利权利要求的范围取决于对法律的解释、专利中的书面披露和专利的起诉历史。我们对专利或待决申请的相关性或范围的解释可能是不正确的，这可能会对我们营销当前或未来候选产品的能力产生负面影响。我们可能会错误地确定我们当前或未来的候选产品不在第三方专利的覆盖范围内，或者可能会错误地预测第三方的待定申请是否会提出相关范围的索赔。我们对我们认为相关的任何美国或国外专利的到期日期的确定可能是不正确的，这可能会对我们开发和营销当前或未来候选产品的能力产生负面影响。我们未能识别和正确解释相关专利，可能会对我们开发和营销当前或未来候选产品的能力产生负面影响。
如果我们不能识别和正确解释相关专利，我们可能会受到侵权索赔。我们不能保证我们能够成功解决或以其他方式解决此类侵权索赔。如果我们在任何此类纠纷中失败，除了被迫支付损害赔偿金(这可能是重大的)外，我们可能会被暂时或永久禁止将我们当前或未来的任何候选产品或被认为是侵权的技术商业化。如果可能的话，我们还可能被迫重新设计当前或未来的候选产品，以便我们不再侵犯第三方的知识产权。任何这些事件，即使我们最终获胜，也可能需要我们转移大量的财务和管理资源，否则我们将能够投入到我们的业务中，并可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。
与员工事务相关的风险、管理增长以及与我们业务相关的其他风险
与员工事务和管理增长相关的风险
我们未来的成功取决于我们留住关键高管的能力，以及吸引、留住和激励合格人才的能力。
我们高度依赖Nello Mainolfi博士、我们的总裁和首席执行官Jared Gollob医学博士、我们的首席医疗官布鲁斯·雅各布斯、我们的首席财务官Ellen Chiniara和我们的首席运营官Jeremy Chadwick以及我们管理、科学和临床团队的其他主要成员的研发、临床和业务发展专业知识。虽然我们已经与我们的高管签订了聘书协议，但他们中的每一位都可以随时终止与我们的雇佣关系。我们不为我们的任何高管或其他员工提供“关键人物”保险。此外，我们依靠顾问和顾问，包括科学和临床顾问，帮助我们制定我们的研发和商业化战略。我们的顾问和顾问可能受雇于我们以外的雇主，并可能根据与其他实体签订的咨询或咨询合同作出承诺，这可能会限制我们获得他们的机会。如果我们不能继续吸引和留住高素质的人才，我们推行增长战略的能力将受到限制。
招聘和留住合格的科学、临床、制造以及销售和营销人员也将是我们成功的关键。失去高管或其他关键员工的服务可能会阻碍我们研发和商业化目标的实现，并严重损害我们成功实施业务战略的能力。此外，更换高管和关键员工可能很困难，可能需要很长一段时间，因为我们行业中拥有成功开发、获得监管批准和商业化所需技能和经验的个人数量有限。从这个有限的人才库中招聘的竞争非常激烈，鉴于众多制药和生物技术公司之间对类似人员的竞争，我们可能无法以可接受的条件聘用、培训、留住或激励这些关键人员。我们还面临着从大学和研究机构招聘科学和临床人员的竞争。未能在临床试验中取得成功，可能会使招聘和留住合格的科学人员变得更具挑战性。
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我们将需要发展和扩大我们的公司，我们可能会在管理这种发展和扩张方面遇到困难，这可能会扰乱我们的运营。
截至2023年9月30日，我们拥有192名全职员工，我们预计将增加员工数量和业务范围。为了管理我们预期的发展和扩张，我们必须继续实施和改进我们的管理、运营和财务制度，扩大我们的设施，并继续招聘和培训更多合格的人员。我们的管理层可能需要将过多的注意力从日常活动中转移出来，并将大量时间用于管理这些发展活动。由于我们的资源有限，我们可能无法有效地管理我们业务的扩张，也无法招聘和培训更多合格的人员。这可能会导致我们的基础设施薄弱，导致操作上的错误，失去商业机会，失去员工，并降低剩余员工的生产率。我们业务的扩大可能会导致巨大的成本，并可能从其他项目中转移财务资源，例如开发我们当前或未来的候选产品。如果我们的管理层不能有效地管理我们预期的发展和扩张，我们的费用可能会比预期的增长更多，我们创造或增加收入的能力可能会降低，我们可能无法实施我们的业务战略。我们未来的财务业绩以及我们将目前或未来的候选产品商业化并有效竞争的能力，在一定程度上将取决于我们有效管理公司未来发展和扩张的能力。
我们或我们所依赖的第三方可能会受到不可预见的全球事件和自然灾害的不利影响，而我们的业务连续性和灾难恢复计划可能无法充分保护我们免受严重灾难的影响。
不可预见的全球事件，如宏观经济状况、暴力爆发或地缘政治不稳定，可能会对我们的业务产生不利影响。此类冲突可能导致制裁、禁运、供应短缺、地区不稳定、地缘政治转变、网络攻击、其他报复性行动，以及对宏观经济状况、货币汇率和金融市场的不利影响，这可能对我们的运营和财务业绩以及与我们有业务往来的第三方的业务和财务业绩产生不利影响。
此外，任何计划外事件，如洪水、火灾、爆炸、地震、极端天气条件、医学流行病，包括当前新冠肺炎全球传播的任何潜在影响、电力短缺、电信故障或其他自然或人为事故或事件，导致我们无法充分利用我们的工厂或我们第三方合同制造商的制造设施，都可能对我们的业务运营能力产生实质性和不利影响，并对我们的财务和运营状况产生重大负面影响。无法使用这些设施可能会导致成本增加、我们候选产品的开发延迟或我们的业务运营中断。自然灾害或流行病，如新冠肺炎疫情，可能会进一步扰乱我们的运营，并对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。例如，我们为非必要办公室人员制定了临时在家工作政策，这可能会对我们业务计划和业务的执行产生负面影响。如果发生自然灾害、停电或其他事件，使我们无法使用全部或很大一部分总部，损坏关键基础设施，如我们的研究设施或我们第三方合同制造商的制造设施，或以其他方式中断运营，我们可能很难，在某些情况下，不可能在相当长的一段时间内继续我们的业务。在发生严重灾难或类似事件时，我们现有的灾难恢复和业务连续性计划可能会被证明是不够的。由于我们的灾难恢复和业务连续性计划的有限性质，我们可能会产生大量费用，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。作为我们风险管理政策的一部分，我们将保险范围维持在我们认为适合我们业务的水平。然而，一旦这些设施发生意外或事故，我们不能向投资者保证保险金额将足以弥补任何损害和损失。如果我们的工厂或我们第三方合同制造商的制造设施由于事故或事件或任何其他原因而无法运行，即使是很短的时间，我们的任何或所有研发项目都可能受到损害。任何业务中断都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
与数据和隐私相关的风险
我们的内部计算机系统，或我们的第三方CRO或其他承包商或顾问的系统，可能会出现故障或遭遇安全漏洞，这可能会导致我们当前或未来候选产品的开发计划受到实质性破坏。
尽管实施了安全措施，我们的内部计算机系统以及我们的第三方CRO和其他承包商和顾问的计算机系统仍容易受到计算机病毒、未经授权的访问、自然灾害、恐怖主义、战争以及电信和电气故障的破坏。虽然到目前为止，我们还没有经历过任何此类系统故障、事故或安全漏洞，但如果发生此类事件并导致我们的运营中断，可能会导致我们的计划严重中断。例如，我们当前或未来候选产品的临床前研究或临床试验数据的丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。任何中断或安全漏洞导致我们的数据或应用程序、与我们的技术或当前技术相关的其他数据或应用程序丢失或损坏
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或未来的候选产品，或不适当地披露机密或专有信息，我们可能会招致责任，我们当前或未来候选产品的进一步开发可能会被推迟。
我们可能无法充分保护我们的信息系统免受网络攻击，网络攻击可能导致包括个人数据在内的机密或专有信息被泄露，损害我们的声誉，并使我们面临重大的财务和法律风险。
在我们的日常运营中，我们依赖我们或我们的第三方提供商运营的信息技术系统来处理、传输和存储电子信息。在我们的产品发现工作中，我们可能会收集和使用各种个人数据，如姓名、邮寄地址、电子邮件地址、电话号码和临床试验信息。成功的网络攻击可能导致知识产权、数据或其他挪用资产的盗窃或破坏，或以其他方式危及我们的机密或专有信息并扰乱我们的运营。网络攻击的频率、复杂性和强度都在增加，而且越来越难被发现。网络攻击可能包括敌对的外国政府的不法行为、工业间谍活动、电信欺诈和其他形式的网络欺诈、部署有害的恶意软件、拒绝服务、社会工程欺诈或其他威胁数据安全、机密性、完整性和可用性的手段。成功的网络攻击可能会给我们带来严重的负面后果，包括但不限于运营中断，机密商业信息被挪用，包括金融信息、商业秘密、财务损失和公司战略计划的披露。尽管我们投入了资源来保护我们的信息系统，但我们意识到网络攻击是一种威胁，不能保证我们的努力会防止信息安全漏洞，这些漏洞会导致我们的业务、法律、财务或声誉受损，或者会对我们的运营结果和财务状况产生实质性的不利影响。任何未能防止或减轻安全违规行为或不当访问、使用或披露我们的临床数据或患者个人数据的行为都可能导致根据国家(例如，州违反通知法)、联邦(例如，经HITECH修订的HIPAA)和国际法(例如，欧盟一般数据保护条例，或GDPR)规定的重大责任，并可能对我们的声誉造成重大不利影响，影响我们使用收集的数据、进行新研究的能力，并可能扰乱我们的业务。
我们依赖我们的第三方提供商实施有效的安全措施，并识别并纠正任何此类故障、缺陷或违规行为。我们还依赖我们的员工和顾问来保护他们的安全凭证，并遵守我们关于使用和访问可能包含我们的敏感信息的计算机和其他设备的政策和程序。如果我们或我们的第三方提供商未能有效地维护或保护我们的信息技术系统和数据完整性，或未能预见、计划或管理我们的信息技术系统的重大中断，我们或我们的第三方提供商可能难以预防、检测和控制此类网络攻击，任何此类攻击都可能导致上述损失，以及与医生、患者和我们的合作伙伴的纠纷、监管制裁或处罚、运营费用增加、支出或收入损失或其他不利后果，其中任何一种都可能对我们的业务、运营结果、财务状况、前景和现金流产生实质性的不利影响。此类第三方未能防止或减轻安全漏洞，或不当获取或披露此类信息，都可能对我们造成类似的不利后果。如果我们无法防止或减轻此类安全或数据隐私泄露的影响，我们可能会面临诉讼和政府调查，这可能会导致我们的业务潜在中断。
我们打算将马萨诸塞州沃特敦的现有空间分租出去，以便在我们搬到新工厂后入住。如果我们无法以优惠的条件转租我们的空间，或者如果我们的分租人无法履行他们在任何转租下的义务，我们可能要承担意外成本，这可能会影响我们的财务业绩。
我们目前在马萨诸塞州沃特敦租赁了34,522平方英尺的研发和办公空间，租约将于2030年3月31日到期。2021年12月，我们在马萨诸塞州沃特敦签订了100,624平方英尺的办公和实验室空间的租约，预计2023年12月开始使用。我们打算在我们完成搬迁到我们的新设施后，将我们目前的空间转租给第三方。如果我们无法以优惠条款转租我们多余的空间，或者如果我们能够转租我们的空间，但我们的转租人未能向我们支付租金或拖欠对我们的义务，我们可能会产生意想不到的付款义务。
与我们普通股相关的风险
我们普通股的价格一直并可能继续大幅波动，投资者可能会损失他们的全部或部分投资。
我们的股票价格一直不稳定，可能会继续因各种因素而大幅波动。整个股票市场，特别是生物制药公司的市场经历了极端的波动，这种波动往往与特定公司的经营业绩无关。包括与新冠肺炎有关的事态发展、俄罗斯和乌克兰之间的冲突以及对俄罗斯的相关制裁、不断上升的通货膨胀率以及利率变化，这些变化导致许多公司的股价下跌，尽管它们的基础没有根本改变
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商业模式或潜在客户。由于这种波动，你可能会失去全部或部分投资。我们普通股的市场价格可能受到许多因素的影响，包括：
这些以及其他市场和行业因素可能会导致我们普通股的市场价格和需求大幅波动，无论我们的实际经营业绩如何，这可能会限制或阻止投资者以或高于股票支付价格出售他们的股票，否则可能会对我们普通股的流动性产生负面影响。实现上述任何风险或任何广泛的其他风险，包括本节描述的风险，都可能对我们普通股的市场价格产生重大和实质性的不利影响。我们普通股的价格可能会受到不成比例的影响，因为在市场不确定和不稳定的时期，投资者可能会青睐传统的盈利行业和公司。
不稳定的市场和经济状况可能会对我们的业务、财务状况和股票价格产生严重的不利影响。
正如广泛报道的那样，全球信贷和金融市场在过去几年里经历了极端的波动和破坏，包括流动性和信贷供应严重减少、消费者信心下降、经济增长下降、失业率上升和经济稳定的不确定性。不能保证信贷和金融市场的进一步恶化以及对经济状况的信心不会发生。我们的总体业务战略可能会受到任何此类经济低迷、动荡的商业环境或持续不可预测和不稳定的市场状况的不利影响。如果当前的股票和信贷市场恶化或没有改善，可能会使任何必要的债务或股权融资变得更加困难、成本更高、稀释程度更高。此外，我们的股价可能会下跌，部分原因是股票市场的波动和整体经济低迷。
如果不能及时和以有利的条件获得任何必要的融资，可能会对我们的增长战略、财务业绩和股票价格产生实质性的不利影响，并可能要求我们推迟、缩减或停止我们一个或多个候选产品的开发和商业化，或者推迟我们寻求潜在的许可内或收购。此外，我们目前的一个或多个服务提供商、制造商和其他合作伙伴可能无法挺过经济困难时期，这可能直接影响我们按时和按预算实现运营目标的能力。
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筹集额外资本可能会对我们的股东造成稀释，限制我们的运营，或者要求我们放弃对我们的技术或当前或未来的候选产品的权利。
在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过私募和公开股权发行、债务融资、合作、战略联盟以及营销、分销或许可安排来为我们的现金需求提供资金。我们目前没有任何承诺的外部资金来源。如果我们通过出售普通股或可转换或可交换为普通股的证券来筹集额外资本，您的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对您作为普通股股东的权利产生重大不利影响的优惠。债务融资如果可行，将增加我们的固定支付义务，并可能涉及一些协议，其中包括限制或限制我们采取特定行动的能力的契约，如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。
如果我们通过与第三方的其他合作、战略联盟或营销、分销或许可安排来筹集资金，我们可能不得不放弃对我们的知识产权、未来收入流、研究计划或当前或未来候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能会被要求推迟、缩减或停止我们一个或多个候选产品的开发和商业化，推迟我们潜在的许可证内或收购，或者授予我们开发和营销我们本来更愿意自己开发和营销的当前或未来候选产品的权利。
如果证券分析师不发表关于我们业务的研究或报告，或者如果他们发表对我们股票的负面评价，我们的股票价格可能会下跌。
我们普通股的交易市场在一定程度上依赖于行业或金融分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告。我们无法控制这些分析师。尽管我们已经从某些分析师那里获得了研究报道，但不能保证分析师会继续报道我们或提供有利的报道。如果跟踪我们业务的一位或多位分析师下调了他们对我们股票的评估，我们的股票价格可能会下跌。此外，如果这些分析师中的一位或多位不再跟踪我们的股票，我们可能会失去我们股票在市场上的可见度，这反过来可能会导致我们的股价下跌。
我们的高管、董事、主要股东及其关联公司对我们公司具有重大影响力，这将限制您影响公司事务的能力，并可能推迟或阻止公司控制权的变更。
截至2023年9月30日，我们的高管、董事、主要股东及其关联公司的现有持有量总计约占我们已发行普通股的31%。因此，如果这些股东一起行动，他们将能够影响我们的管理和事务，以及提交给我们股东批准的事项的结果，包括选举董事和任何合并、合并或出售我们所有或几乎所有资产。这可能会阻止或阻止对我们普通股的主动收购建议或要约，因为您可能认为作为我们的股东之一，这符合您的最佳利益。这些个人或实体中的一些人或实体可能与您的兴趣不同。例如，由于这些股东中的许多人以大大低于我们股票当前交易价格的价格购买了他们的股票，并且持有他们的股票的时间更长，他们可能比其他投资者更有兴趣将我们的公司出售给收购者，或者他们可能希望我们采取偏离其他股东利益的策略。此外，我们的任何非关联股东可能不时在我们的普通股中积累或获得大量头寸，并可能同样能够影响我们的业务或提交给我们股东批准的事项。
投票权集中在这些股东中间也可能对我们的普通股价格产生不利影响，因为它推迟、推迟或阻止我们控制权的变更；阻碍涉及我们的合并、合并、收购或其他业务合并；或阻止潜在收购者提出收购要约或以其他方式试图获得我们的控制权。
在公开市场上出售我们的大量普通股可能会导致我们的股价下跌。
在公开市场上出售我们的大量普通股随时都有可能发生。这些出售或市场上认为持有大量普通股的人打算出售股票的看法，可能会降低我们普通股的市场价格。
根据我们的股权激励计划或根据这些计划授予的未来奖励，在适用的归属时间表、任何适用的市场僵局和锁定协议的规定以及证券法第144条和第701条的规定允许的范围内，根据我们的股权激励计划或根据该计划授予的未来奖励，发行的股票将可在公开市场出售。
根据条件，我们普通股的某些持有人有权要求我们提交关于他们股票的登记声明，或将他们的股票包括在我们可能为自己或其他股东提交的登记声明中。我们还提交了
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S-8表格登记表，登记我们股权补偿计划下已发行或预留供未来发行的普通股股票的发行。根据本注册表S-8注册的股票可以在发行时在公开市场上自由出售，并且一旦归属，受适用于关联公司的数量限制。如果这些额外的股票中的任何一股在公开市场上出售，或者如果人们认为它们将被出售，我们普通股的市场价格可能会下降。
由于我们预计在可预见的未来不会为我们的股本支付任何现金股息，资本增值(如果有的话)将是投资者唯一的收益来源。
我们从未宣布或支付过我们股本的现金股息。我们目前打算保留我们未来的所有收益，如果有的话，为我们业务的增长和发展提供资金。因此，我们普通股的资本增值(如果有的话)将是投资者在可预见的未来唯一的收益来源。
我们可能面临更大的证券集体诉讼风险。
从历史上看，证券集体诉讼通常是在一家公司的证券市场价格下跌后对其提起的。这一风险与我们特别相关，因为生物技术和制药公司近年来经历了大幅的股价波动。如果我们被起诉，可能会导致巨额成本，并转移管理层的注意力和资源，这可能会损害我们的业务。此外，我们作为一方的任何诉讼，无论有无正当理由，都可能导致不利的判决。我们也可能决定以不利的条件解决诉讼。任何此类负面结果都可能导致支付巨额损害赔偿或罚款、损害我们的声誉或对我们的业务做法产生不利影响。此外，在诉讼过程中，可能会对听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果进行负面公开宣布，这可能会对我们普通股的市场价格产生负面影响。
涉税风险
税法的变化可能会对我们或我们的投资者产生不利影响。
涉及美国联邦、州和地方所得税的规则不断受到参与立法过程的人员以及美国国税局(IRS)和美国财政部的审查。税法的变化(这些变化可能具有追溯力)可能会对我们或我们普通股的持有者产生不利影响。近年来，已经发生了许多变化，未来可能还会继续发生变化。
目前正在考虑对美国联邦所得税法进行更多的修改，未来税法的修改可能会对我们的业务、现金流、财务状况或运营结果产生重大不利影响。无法预测是否会在何时、以何种形式或生效日期颁布新税法，或根据现有或新税法制定、颁布或发布法规和裁决，这可能会导致我们或我们的股东的纳税责任增加，或要求我们改变运营方式，以最大限度地减少或减轻税法或税法解释变化的任何不利影响。我们敦促您就税法的潜在变化对我们普通股投资的影响咨询您的税务顾问。
我们利用我们的净营业亏损结转和某些其他税务属性来抵销未来应纳税收入的能力可能会受到某些限制，因此无法减少我们未来的税务负担。
截至2022年12月31日，我们有联邦和州的净营业亏损结转分别为1.539亿美元和1.398亿美元，从2036年开始以不同的金额到期(不包括在2017年12月31日之后的纳税年度产生的联邦净营业亏损结转，这些结转不受到期的影响，但在2020年12月31日之后的纳税年度，此类联邦NOL的扣除额可能被限制在我们应纳税所得额的80%以内)。截至2022年12月31日，我们还分别有1270万美元和610万美元的联邦和州研发税收抵免结转，这些抵免将于2036年到期。这些净营业亏损和税收抵免结转可能到期时未使用，无法用于抵消未来的所得税负债。此外，一般而言，根据修订后的1986年《国税法》第382和383条或该法典，公司在进行“所有权变更”时，其利用变更前净营业亏损或税收抵免、或净额或抵免来抵销未来应税收入或税款的能力受到限制。就这些目的而言，所有权变更通常发生在一个或多个股东或持有公司至少5%股份的股东集团在规定的测试期内的总股票持有量比这些股东或股东集团的最低所有权百分比增加50个百分点以上的情况下。我们现有的NOL或信用可能会受到以前所有权变更所产生的限制。此外，未来我们股票所有权的变化，其中许多不在我们的控制范围内，可能会导致根据守则第382和383条的所有权变化，并限制我们利用NOL或信贷的能力。根据州法律，我们的NOL或信用也可能受损。因此，我们可能无法使用我们的NOL或信用的实质性部分。此外，我们利用NOL或抵免的能力取决于我们的盈利能力和产生美国联邦和州的应税收入。如上所述，在“风险因素--与我们的财务状况和额外资本需求有关的风险”一节中，我们自成立以来发生了重大的净亏损。
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我们预计，在可预见的未来，我们将继续遭受重大损失；因此，我们不知道我们是否或何时将产生必要的美国联邦或州应税收入，以利用受守则第382和383节限制的NOL或信贷结转。
与我们的控制和报告要求相关的风险
如果我们不能对财务报告保持适当和有效的内部控制，我们的经营业绩和我们经营业务的能力可能会受到损害。
确保我们有足够的内部财务和会计控制和程序，以便我们能够及时编制准确的财务报表，这是一项既昂贵又耗时的工作，需要经常重新评估。我们对财务报告的内部控制是一个旨在为财务报告的可靠性提供合理保证的程序，并根据公认的会计原则编制财务报表。根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第404条或第404条，我们必须提交一份由我们的管理层提交的关于我们财务报告内部控制的报告，包括由我们的独立注册会计师事务所出具的关于财务报告内部控制的证明报告。
为了符合第404条的规定，我们参与了一个记录和评估我们对财务报告的内部控制的过程，这既成本高昂，又具有挑战性。在这方面，我们将需要继续提供内部资源，可能聘请外部顾问，并通过详细的工作计划，以评估和记录财务报告内部控制的充分性，继续酌情采取步骤改进控制程序，通过测试验证控制措施是否如文件所述发挥作用，并实施财务报告内部控制的持续报告和改进程序。尽管我们做出了努力，但我们和我们的独立注册会计师事务所都有可能在规定的时间框架内得出结论，证明我们对财务报告的内部控制是有效的，符合第404条的要求。这可能会导致金融市场因对我们财务报表的可靠性失去信心而产生不利反应。此外，投资者认为我们的内部控制不足或我们无法及时编制准确的财务报表，这可能会损害我们的股价，并使我们更难有效地营销和销售我们目前或未来可能获得监管部门批准的任何候选产品。
我们的披露控制和程序可能无法阻止或检测所有错误或欺诈行为。
我们必须遵守《交易法》的某些报告要求。我们的披露控制和程序旨在合理地确保我们在根据《交易所法案》提交或提交的报告中要求披露的信息得到积累，并在SEC规则和表格中指定的时间段内传达给管理层、记录、处理、汇总和报告。我们相信，任何披露控制和程序或内部控制和程序，无论构思和运作如何完善，都只能提供合理的、而不是绝对的保证，确保控制系统的目标得以实现。这些固有的局限性包括这样的现实，即决策过程中的判断可能是错误的，故障可能因为简单的错误或错误而发生。此外，某些人的个人行为、两个或两个以上人的串通或未经授权超越控制，都可以规避控制。因此，由于我们的控制系统的固有限制，由于错误或欺诈而导致的错误陈述或披露不足的情况可能会发生，而不会被发现。
与我们的宪章和附例有关的风险
我们的章程文件和特拉华州法律中的反收购条款可能会推迟或阻止控制权的变更，这可能会限制我们普通股的市场价格，并可能阻止或挫败我们的股东更换或罢免我们目前管理层的尝试。
我们的第四次修订和重述的公司注册证书以及我们的第二次修订和重述的章程包含了一些条款，这些条款可能会推迟或阻止我们公司的控制权变更或我们的股东可能认为有利的董事会变更。其中一些规定包括:
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此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州公司法第203条的规定管辖，该条款可能禁止股东拥有我们已发行有表决权股票的15%或更多的某些业务合并。这些反收购条款以及我们第四次修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的公司章程中的其他条款可能会使股东或潜在收购者更难获得我们董事会的控制权，或者发起当时的董事会反对的行动，还可能推迟或阻碍涉及我们公司的合并、要约收购或代理权竞争。这些规定还可能阻止委托书竞争，并使您和其他股东更难选举您选择的董事或导致我们采取您希望的其他公司行动。任何延迟或阻止控制权变更、交易或董事会变动都可能导致我们普通股的市场价格下跌。
我们修订和重述的章程指定特定的法院作为可能由我们的股东发起的某些诉讼的独家论坛，这可能限制我们的股东获得有利的司法论坛处理与我们的纠纷的能力。
根据吾等经修订及重述的公司细则，除非吾等以书面形式同意选择另一法院，否则特拉华州衡平法院是州法律就以下事宜提出索赔的唯一及独家法院：(1)代表吾等提出的任何衍生诉讼或法律程序；(2)任何声称或基于违反吾等的任何董事、高级职员或其他雇员对吾等或吾等股东的受信责任而提出的任何诉讼；(3)任何依据DGCL、吾等经修订及重述的公司注册证书或吾等经修订及重述的附例的任何条文而提出申索的诉讼；或(4)主张受内部事务原则或特拉华论坛条款管辖的索赔的任何诉讼。特拉华州论坛条款将不适用于根据证券法或交易法产生的任何诉讼因由。我们修订和重述的附例进一步规定，除非我们以书面形式同意选择替代法院，否则美国马萨诸塞州地区法院应是解决根据证券法或联邦法院条款提出的任何申诉的唯一和独家论坛。此外，我们修订和重述的章程规定，任何购买或以其他方式获得我们股本股份权益的个人或实体，被视为已注意到并同意特拉华论坛条款和联邦论坛条款；然而，如果股东不能也不会被视为放弃了我们对联邦证券法及其规则和法规的遵守。
我们认识到，我们修订和重述的章程中的特拉华论坛条款和联邦论坛条款可能会给股东在寻求任何此类索赔时带来额外的诉讼费用，特别是如果股东不在特拉华州或马萨诸塞州联邦居住或居住在适用的地方或附近的情况下。此外，我们修订和重述的章程中的论坛选择条款可能会限制我们的股东在司法论坛上提出他们认为有利于与我们或我们的董事、高管或员工发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻止对我们和我们的董事、高管和员工提起诉讼，即使诉讼如果成功，可能会使我们的股东受益。此外，虽然特拉华州最高法院裁定，其他州法院维持联邦法院选择条款的有效性，该条款声称要求根据证券法提出索赔，但其他法院是否会执行我们的联邦论坛条款仍存在不确定性。如果联邦论坛的条款被发现不可执行，我们可能会产生与解决此类问题相关的额外费用。联邦论坛的条款还可能对声称该条款不可执行或无效的股东施加额外的诉讼费用。特拉华州衡平法院和美国马萨诸塞州地区法院也可能做出与其他法院不同的判决或结果，包括考虑诉讼的股东可能位于或将选择提起诉讼的法院，此类判决可能或多或少对我们的股东有利。
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项目2.未登记的资产销售TY证券及其收益的使用。
在截至2023年9月30日的季度内，我们没有出售任何未注册的证券。
项目3.高级证券违约.
没有。
项目4.矿山安全信息披露.
没有。
项目5.其他急诊室信息。
没有关于买卖我们的证券的交易安排，订立、修改或
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项目6.eXhibit。
展品 数 |
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描述 |
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31.1 |
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根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)条颁发的首席执行干事证书。 |
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31.2 |
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根据依照2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)条认证首席财务干事。 |
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32.1* |
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根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18编第1350条规定的首席执行官证书。 |
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32.2* |
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根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350条对首席财务官的认证。 |
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101.INS |
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内联XBRL实例文档 |
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101.SCH |
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内联XBRL分类扩展架构文档 |
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101.CAL |
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内联XBRL分类扩展计算链接库文档 |
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101.DEF |
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内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档 |
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101.LAB |
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内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档 |
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101.PRE |
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内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档 |
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104 |
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封面交互数据 |
*就1934年修订的《证券交易法》第18条而言，本证明不被视为已提交，也不受该条款的责任约束。此类证明不会被视为通过引用被纳入根据修订后的1933年《证券法》提交的任何申请，除非通过引用明确地纳入此类申请。
81
SIGNAURES
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。
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Kymera治疗公司 |
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日期：2023年11月2日 |
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发信人： |
Nello Mainolfi，Ph.D. |
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Nello Mainolfi，博士. |
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总裁与首席执行官 |
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日期：2023年11月2日 |
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发信人： |
/s/布鲁斯·雅各布斯，CFA，MBA |
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布鲁斯·雅各布斯，CFA，MBA |
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首席财务官 |
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