美国

证券交易委员会

华盛顿特区 20549

6-K 表格

外国私人发行人的报告

根据第 13a-16 或 15d-16 条

1934 年的《证券交易法》

2023 年 10 月 2 日的 6-K 表格报告

（委员会文件编号 1-15024）

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诺华股份公司

（注册人姓名）

Lichtstrasse 35

4056 巴塞尔

瑞士

（主要行政办公室地址）

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用勾号指明注册人是否在表格 20-F 或 40-F 表的封面 下提交年度报告：

通过复选标记，通过提供本表格中包含的信息 ，表明注册人是否也因此根据1934年 《证券交易法》第12g3-2 (b) 条向委员会提供信息。

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媒体和投资者发布

诺华的研究性iptacopan III期研究表明，IgA肾病（iGaN）患者的蛋白尿减少具有临床意义 且具有高度统计学意义

根据 LR 第 53 条发布的特别公告

• III 期 Applause-iGan 研究达到了其预先设定的中期分析主要终点，证明了 iptacopan 与安慰剂相比在减少蛋白尿方面具有优越性¹

• Iptacopan 是一种研究性的、同类首创的口服 B 因子抑制剂，靶向补体系统的替代途径^2–4

• IgAn 是一种补体介导的肾脏疾病，主要影响年轻人，是全球慢性肾脏病和 肾衰竭的主要原因^5–9

• 诺华计划与美国食品和药物管理局一起审查中期业绩，以便有可能提交监管部门加速批准； 研究仍在继续，最终读数将在2025年进行（24个月）⁴

• Applause-iGan是iptacopan的第三项III期阳性试验，五个适应症的开发计划正在进行中； 美国和欧盟正在对阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）进行监管审查^10,11

巴塞尔，2023年10月2日——诺华今天宣布，为期9个月的III期Applause-iGan研究（NCT04578834）的预先指定的中期分析 得出了积极的营收结果¹。Iptacopan是一种靶向替代补体途径 的研究性因子B抑制剂，在减少蛋白尿（尿液中的蛋白质）方面表现出优于安慰剂，除了对补体介导的疾病IgA肾病 （iGaN）患者的支持性护理外，还提供了具有临床意义且具有高度统计学意义的蛋白尿减少效果^1–4。在这项研究中，iptacopan（200 mg，每天两次）的安全性与先前报告的数据一致 ^1,3,4。该研究继续以双盲方式评估iptacopan通过测量24个月内的估计肾小球滤过率（eGFR）斜率来减缓 IgAn 进展的能力，这是 研究结束的主要终点，预计2025年得出顶线结果⁴. 

诺华 开发总裁兼首席医学官Shreeram Aradhye医学博士说：“来自III期APPLAUSE研究的这些积极数据进一步证实了iptacopan为IgAn患者提供具有临床意义的 益处的潜力，IGaN是一种使人衰弱的疾病，主要影响年轻人。”“我们对替代补体途径的B因子抑制剂 开发的这一里程碑感到兴奋，并将继续专注于通过关键试验进一步推进我们的肾脏项目组合。”

据估计，每年全球每百万人中约有25人被新诊断出患有IgAn⁸。在蛋白尿水平持续较高（≥1 g/天）的IgAn患者中，多达30％可能在10年内发展为肾衰竭¹².

IgAn 需要有效的靶向疗法，以减缓或预防肾衰竭的进展^6,13–15。尽管 目前的支持性护理和治疗可以提供帮助，但它们并不能解决IgAn进展中的一个关键致病步骤：补体系统的激活 ¹⁶.

iptacopan 由诺华发现和开发，旨在通过抑制因子 B（一种对替代补体途径至关重要的蛋白酶）来解决 IgAn 和其他补体介导的疾病².

Iptacopan正在接受监管机构的审查，此前III期结果呈阳性，出现阵发性夜间血红蛋白尿症（APPLY-PNH） [NCT04558918] 和 APPOINT-PNH [NCT04558918])^10,11。Iptacopan也在C3肾小球病的III期研究中进行研究（APPEAR-C3G [NCT04817618])、非典型溶血尿毒症综合征 (APPELHUS) [NCT04889430]) 和免疫复合物膜增生性肾小球肾炎 （显而易见 [NCT05755386])。随着最近对Chinook Therapeutics的收购，诺华的肾脏产品组合有所扩大，另外两种 iGaN的后期药物正在开发中，补充了现有的产品线¹⁷. 

诺华打算在2024年向FDA提交可能的加速批准。

关于该研究 Applause-iGan（NCT04578834）是一项 III 期多中心、随机、双盲、安慰剂对照、 平行组研究，旨在评估每天两次口服 iptacopan（200 mg）对 470 名成人原发性 IgAn 患者的疗效和安全性^4,18.  

该研究的中期和最终分析的两个主要终点分别是通过尿蛋白与肌酐比率 (UPCR) 测量 在 9 个月时蛋白尿减少，以及 24 个月内年化总估计肾小球滤过率 (eGFR) 斜率^4,18.  
在 进行最终分析时，还将评估以下次要终点：达到（UPCR）4,18的参与者比例。

关于 IgA 肾病 (iGaN)
IgAn 是一种进展性的、罕见的、由补体介导的肾脏疾病，主要影响年轻人 ^2–4,7。每年，全球每百万人中约有25人被新诊断出患有iGaN⁸.  

在IgAn中，对异常形式的IgA的自身免疫反应会导致形成沉积在肾脏中的免疫复合物^6,13,19–22。 这些免疫复合物会触发炎症反应，导致肾脏进行性损伤和肾功能丧失^6,13,19–22。 在蛋白尿水平持续较高（≥ 1 g/天）的 IgAn 患者中，多达 30% 可能在 10 年内发展为肾衰竭¹². 

IgAn 需要有效的靶向疗法，以减缓或预防肾衰竭的进展^6,13–15. 

关于 iptacopan
Iptacopan 是一种口服近端补体抑制剂，可结合因子 B 并抑制 替代补体途径^2–4. 

在诺华生物医学研究中心发现的iptacopan目前正在开发用于治疗一系列补体介导的疾病，包括 阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）、免疫球蛋白 A 肾病（iGaN）、C3 肾小球病（C3G）、免疫复合物膜增生性 肾小球肾炎（IC-MPGN）和非典型溶血尿毒症综合征 (AHU)。

根据疾病患病率、未满足的需求和来自 II 期研究的数据，iptacopan 已获得 PNH 的 FDA 突破性疗法称号 、C3G 中的 FDA 突破性疗法称号、PNH 和 C3G 中获得美国食品药品管理局和欧洲药品管理局的孤儿药认定、C3G 的 EMA PRIME 指定 ，iGaN 中获得了 EMA 孤儿药认定^23–26. 

免责声明本新闻稿包含1995年《美国私人证券 诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。前瞻性陈述通常可以用 “潜在”、“将”、 、“可能”、“预期”、“调查”、“管道”、“加速”、“持续”、 “估计”、“目标” 或类似术语之类的词语来识别，也可以通过关于潜在上市批准、 iptacopan 的新适应症或标签或 iptacopan 未来潜在收入的明示或暗示讨论来识别。您不应过分依赖这些陈述 。此类前瞻性陈述基于我们当前对未来事件的信念和预期，并且受到已知和未知的重大风险和不确定性的影响。如果其中一个或多个风险或不确定性成为现实，或者 如果基本假设被证明不正确，则实际结果可能与前瞻性陈述中列出的结果存在重大差异。 无法保证 iptacopan 会在任何 市场或任何特定时间提交或批准销售，也无法保证任何其他适应症或标签。也无法保证iptacopan将来会在商业上取得成功。特别是， 我们对iptacopan的预期可能会受到研发中固有的不确定性的影响， 包括临床试验结果和对现有临床数据的额外分析；监管行动或延误或政府监管 ；控制医疗保健成本的全球趋势，包括政府、付款人和公众定价和报销 压力和提高定价透明度的要求；我们获得或维持专有定价透明度的能力知识产权保护； 医生和患者的特殊处方偏好；总体政治、经济和商业状况，包括流行病的 影响和缓解措施；安全、质量、数据完整性或制造问题；潜在或实际的数据和数据隐私漏洞，或者我们的信息技术系统中断，以及 Novartis AG 目前向美国证券公司存档的 20-F 表格中提及的其他风险和因素和交易委员会。截至目前，诺华在 本新闻稿中提供信息，并且不承担任何义务因新信息、未来事件或其他原因更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述。

关于诺华
诺华正在重新构想医学，以改善和延长人们的寿命。我们提供高价值 药物，通过研发领域的技术领先地位和新颖的准入方法，减轻社会最大的疾病负担。 在寻找新药的过程中，我们一直位居投资研发的世界顶级公司之列。 来自140多个国家的约10.3万名员工共同努力，为全球近8亿人提供诺华产品。 要了解更多信息，请访问 https://www.novartis.com

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参考文献1。诺华的数据已存档。
2。Schubart A、Anderson K、Mainolfi N 等用于治疗补体介导疾病的小分子因子 B 抑制剂。Proc Natl Acad Sci. 2019；116 (16): 7926-7931。 doi: 10.1073/pnas.1820892116
3。Barratt J、Rovin B、Zhang H 等POS-546 IPTACOPAN 在 IgA 肾病中的疗效和安全性： 一项随机双盲安慰剂对照 2 期研究在 6 个月时的结果。Kidney Int Rep. 2022；7 (2): S236。 doi: 10.1016/j.ekir.2022.01.577
4。Rizk DV、Rovin BH、Zhang H 等使用 Iptacopan 瞄准替代补体途径来治疗 IgA 肾病：Applause-iGan 研究的设计和理由。Kidney Int Rep. 2023；8 (5): 968-979。 doi: 10.1016/j.ekir.2023.01.041
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10。诺华III期APPOINT-PNH试验显示，研究性口服 单一疗法iptacopan可将血红蛋白提高到接近正常水平，从而使所有未接受治疗的PNH 患者实现输血独立性。诺华。已于 2023 年 9 月 27 日访问 。https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-phase-iii-appoint-pnh-trial-shows-investigational-oral-monotherapy-iptacopan-improves-hemoglobin-near-normal-levels-leading-transfusion-independence-all-treatment-naive-pnh-patients
11。 Novartis 在 ASH 上公布了关键的 III 期 APPLY-PNH 数据，这表明研究性口服单一疗法 iptacopan 优于 抗 c5。诺华。已于 2023 年 9 月 27 日访问 。https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-presents-pivotal-phase-iii-apply-pnh-data-ash-demonstrating-investigational-oral-monotherapy-iptacopan-superiority-over-anti-c5
12。 Reich HN、Troyanov SAA、Scholey JW、Cattran DC。缓解蛋白尿可改善 IgA 肾病的预后。我是 Soc Nephrol。 2007；18 (12): 3177-3183。doi: 10.1681/asn.2007050526
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17。诺华完成对Chinook Therapeutics的收购。诺华。已于 2023 年 9 月 27 日访问 。https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-completes-acquisition-chinook-therapeutics
18。诺华 制药公司。一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、III 期研究，旨在评估 LNP023 在原发性 IgA 肾病患者中的疗效和安全性。clinicaltrials.gov；2022。 2022 年 9 月 21 日已访问。https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04578834
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23。诺华正在研究的口服疗法 iptacopan（LNP023）获得美国食品药品管理局突破性疗法 PNH 称号和 C3G 罕见儿科疾病称号。诺华。已于 2022 年 9 月 22 日访问 。https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-investigational-oral-therapy-iptacopan-lnp023-receives-fda-breakthrough-therapy-designation-pnh-and-rare-pediatric-disease-designation-c3g
24。 诺华数据已存档。
25。诺华宣布，欧洲药品管理局（EMA）已批准IgA肾病（iGaN）中iptacopan （LNP023）的孤儿药认定。诺华。已于 2022 年 9 月 22 日访问 。https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-european-medicines-agency-ema-has-granted-orphan-drug-designation-iptacopan-lnp023-iga-nephropathy-igan
26。 诺华因其在C3肾小球病（C3G）中的iptacopan（LNP）获得了欧洲药品管理局（EMA）PRIME认证。诺华。 已于 2022 年 9 月 22 日访问 。https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-received-european-medicines-agency-ema-prime-designation-iptacopan-lnp-c3-glomerulopathy-c3g

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签名

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