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附录 99.1

Marinus Pharmicals在投资者和分析师活动上重点介绍了不断推进的产品线和商业战略

RAISE试验注册人数趋势已恢复到预期水平;假设满足中期分析的预定义停止标准,则有望在2024年第一季度获得顶线数据

继续执行 ZTALMY 的商业发布®(ganaxolone),预计2023年第三季度产品净收入在500万至520万美元之间

预计现金流将持续到2024年第四季度,截至2023年9月30日,预计现金、现金等价物和短期投资在1.7亿至1.75亿美元之间

宾夕法尼亚州拉德诺——2023年9月19日——致力于开发治疗癫痫发作障碍的创新疗法的制药公司Marinus Pharmicals, Inc.(纳斯达克股票代码:MRNS)今天将在纽约举办投资者和分析师活动,以审查该公司正在进行的临床阶段项目和商业规划活动。该活动将于美国东部时间上午9点开始,并将通过此处的网络直播播出。

Marinus董事长兼首席执行官斯科特·布劳恩斯坦医学博士表示:“我期待在今天的投资者和分析师活动中展示我们计划如何兑现承诺,改善更多难治性癫痫发作障碍患者的生活。”“这些演讲将深入探讨在推进我们的后期临床项目和商业制剂活动方面取得的重大进展,我们认为这可能会将加那索龙的治疗潜力扩展到其他疾病状态,而这些疾病对当今患者的治疗选择有限。我们还将重点介绍我们在 CDKL5 缺陷障碍领域推出的首款产品所取得的持续成功,新增商业患者数量持续增长,付款人报销额强劲。”

Braunstein博士继续说:“自8月初启动新的临床研究中心以来,难治性癫痫持续状态RAISE的3期试验的入学人数一直呈上升趋势。重要的是,通过战略性地使用现有的自动柜员机设施,我们已将现金跑道延长至2024年第四季度。预计这将为我们提供所需的资源,以成功执行RSE和结节性硬化症综合体的两个第三阶段数据读取,并投资于适当的商业前活动,以继续推动Marinus的未来增长。”

圣路易斯华盛顿大学医学院神经重症监护科神经病学教授、巴恩斯犹太医院神经病学/神经外科重症监护室主治医生、RAISE试验研究员拉贾特·达尔医学博士指出:“癫痫持续状态患者通常需要住院和治疗,因为神经系统紧急情况更多超过 50% 的人对一线或二线疗法没有反应。因此,这些患者群体早就该选择有可能改善发病率和死亡率的治疗方案了。”


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今天的演讲要点概述如下。

ZTALMY®

公司预计2023年第三季度 ZTALMY®(ganaxolone)口服混悬液CV净产品收入在500万至520万美元之间
截至2023年9月,商业患者持续增长,约有140名患者在积极接受治疗
ZTALMY有望实现2023年全年预期的产品净收入在1700万至1,850万美元之间

Ganaxolone 临床更新

难治性癫痫持续状态

目前,中期分析所需的患者中,有70%以上已加入静脉注射(IV)加那索龙治疗难治性癫痫持续状态的3期RAISE试验
提高入学率趋势已恢复到预期水平,中期分析的入学人数预计将于2024年1月结束
如果符合计划中期分析中预先定义的停止标准,预计2024年第一季度仍将公布收入数据

RAISE试验中的Ganaxolone开发部分由生物医学高级研究与开发局(BARDA)资助,该局隶属于美国卫生与公共服务部战略准备与应对管理局,合同编号为 75A50120C00159。

结节性硬化症复合体

Marinus正在进行的结节性硬化症复合体(TSC)中口服加那索龙的第三期 TrustTSC 试验的协议修正案已经敲定
o该试验目前预计将招收128名患者,旨在提供90%的功率,以检测与TSC相关的癫痫发作频率降低25%
o迄今为止,盲目停药总率保持在10%以下,因昏昏欲睡而停药的比例不到5%
o预计2024年中期仍将公布顶线数据

一般商业和财务更新

继2023年8月10日公布的财务业绩后,通过公司的上市(ATM)融资机制共出售了370万股股票,净收益为2590万美元
o自动柜员机销售包括来自现有股东的数量有限的谨慎反向询问交易
包括最近自动柜员机发行的收益在内,公司预计到2023年第三季度末,现金、现金等价物和短期投资将在1.7亿至1.75亿美元之间。预计这笔余额将足以支付公司的运营费用, 资本支出需求,

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并将公司债务融资下的最低现金余额维持到2024年第四季度,即1500万美元。

关于马里纳斯制药

Marinus是一家处于商业阶段的制药公司,致力于开发治疗癫痫发作障碍的创新疗法。该公司首次推出了美国食品药品管理局批准的处方药 ZTALMY®(ganaxolone)口服混悬液将于2022年在美国上市,并将继续投资于加那索龙在静脉注射和口服制剂中的潜力,以最大限度地扩大急性和慢性病护理环境中成人和儿科患者的治疗范围。有关 Marinus 的更多信息,请访问 www.marinuspharma.com。

前瞻性陈述

如果本新闻稿中包含的声明不是对有关马里努斯的历史事实的描述,而是前瞻性陈述,反映了管理层根据1995年《私人证券诉讼改革法》的安全港条款做出的当前信念和期望。诸如 “可能”、“将”、“期望”、“预期”、“估计”、“打算”、“相信” 之类的词语和类似的表达(以及其他提及未来事件、条件或情况的词语或表达)旨在识别前瞻性陈述。本新闻稿中包含的前瞻性陈述的示例包括有关我们ZTALMY的商业化和营销计划的声明;我们的净产品收入指引;我们的预期临床开发计划、临床试验的注册人数、监管沟通和加那索龙的申报及其时机;我们预期的现金跑道;我们对美国食品药品管理局和欧洲药品管理局对候选产品的期望和信念;我们的财务预测;ganaxolone的潜在安全性和有效性,以及其在许多迹象中的治疗潜力;以及有关公司未来运营、财务业绩、财务状况、前景、目标和其他未来事件的其他陈述。

本新闻稿中的前瞻性陈述涉及重大风险和不确定性,可能导致我们的临床开发计划、未来业绩、业绩或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的风险和不确定性存在显著差异。此类风险和不确定性包括意想不到的市场接受、付款人覆盖范围或未来的处方以及ZTALMY产生的收入;定价和报销过程可能很耗时,可能会延迟ZTALMY在一个或多个欧洲国家的商业化;我们依赖猎户座根据独家合作协议在欧洲将ZTALMY商业化;美国食品药品管理局或其他监管机构对我们产品的意外行动;竞争条件和意想不到的不良事件或患者预后来自正在接受ZTALMY的治疗,与临床试验的设计、注册、完成和结果有关的不确定性和延迟;意想不到的成本和支出;公司的现金和现金等价物可能不足以像预期的那样长时间内支持其运营计划;我们有能力遵守美国食品药品管理局关于在规定的时间范围内进行更多上市后研究的要求;其他候选产品的监管申报时间;临床试验结果可能不支持监管部门的批准或在特定条件下进一步发展适应症或根本没有;FDA或EMA的行动或建议可能会影响临床试验的设计、启动、时间、持续和/或进展,或者导致需要额外的临床试验;公司候选产品的市场规模和增长潜力,以及公司为这些市场服务的能力;公司对支出、未来收入、资本需求以及额外融资的可用性和需求的预期、预测和估计;延迟、中断


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或者我们的候选产品的生产和供应失败;公司获得额外资金以支持其临床开发和商业项目的能力;公司保护其知识产权的能力;以及 COVID-19 疫情对我们的业务、医学界、监管机构和全球经济的影响。这份清单并不详尽,这些风险和其他风险在我们的定期报告中进行了描述,包括我们在10-K表上的年度报告、10-Q表的季度报告以及向美国证券交易委员会提交或提供给美国证券交易委员会的8-K表的最新报告,可在www.sec.gov上查阅。我们在本新闻稿中发表的任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日。在本新闻稿发布之日之后,我们没有义务更新前瞻性陈述,无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

公司联系人

投资者

吉姆·德尼克

投资者关系高级总监

马里纳斯制药有限公司

jdenike@marinuspharma.com

媒体

莫莉·卡梅隆
企业传播与投资者关系总监

马里纳斯制药有限公司

mcameron@marinuspharma.com