FibroGen 公布了 Pamrevlumab 治疗非卧床杜兴氏肌营养不良症的 3 期临床研究 LELANTOS-2 的顶线结果
— 研究未达到主要终点 —
— Pamrevlumab 总体上是安全的，耐受性良好 —
旧金山，2023年8月29日（GLOBE NEWSWIRE）——FibroGen, Inc.（纳斯达克股票代码：FGEN）今天公布了pamrevlumab用于治疗使用背景全身性皮质类固醇的杜兴氏肌营养不良症（DMD）卧床患者的3期 LELANTOS-2 试验的主要数据。该研究未达到从基线到第52周北极星门诊评估（NSAA）总分变化的主要终点（安慰剂校正的平均差异为-0.528分；95％置信区间-2.308至1.251；p=0.5553）。通过与第52周基线相比在4楼梯爬坡速度、10米步行/跑步测试、站立时间、失去行走的时间以及10米步行/跑步测试中超过10秒的患者比例的变化来衡量的次要终点也未达到。
FibroGen临时首席执行官塔恩·韦蒂格说：“我们对 LELANTOS-2 研究没有达到其主要终点深感失望。”“我们感谢为这项重要临床研究做出贡献的患者、他们的护理人员、倡导团体和试验研究人员的勇敢努力。我们致力于与杜兴社区分享从这项试验中学到的所有经验，并希望有一些见解可以帮助未来开发这种毁灭性疾病的治疗方法。”
初步的安全数据显示，pamrevlumab总体上是安全的，耐受性良好。大多数治疗中出现的不良事件为轻度或中度。在pamrevlumab组中，有8.3％的患者和安慰剂组的2.8％的患者观察到治疗后出现的严重不良事件。
FibroGen正在评估全部数据，包括其他预先指定的终点，以确定该计划的下一步行动。该公司计划在即将举行的医学论坛上公布 LELANTOS-2 研究的全部结果。
关于 LELANTOS-2
共有 73 名男孩患有门诊 DMD，年龄在 6 至
测试。在 LELANTOS-2 中，患者服用 pamrevlumab（第 1 天静脉注射 35 mg/kg，此后每两周静脉注射 35 mg/kg，最后一次剂量在第 52 周）或安慰剂。
关于杜兴氏肌肉萎缩症
杜兴氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见且使人衰弱的神经肌肉疾病，大约每5,000名新生男孩中就有1人受到影响。全球每年约有2万名儿童被诊断出患有DMD。这种致命的疾病是由导致肌萎缩蛋白缺失或缺陷的基因突变引起的，肌营养不良蛋白是正常肌肉功能所必需的蛋白质。肌萎缩蛋白的缺失会导致肌肉无力、肌肉流失、纤维化和炎症。DMD 患者通常在 12 岁之前坐轮椅，其进行性肌肉无力可能会导致与呼吸和心肌相关的严重医疗问题。
关于 Pamrevlumab
Pamrevlumab是FibroGen正在开发的潜在同类抗体，用于抑制结缔组织生长因子（CTGF）的活性。结缔组织生长因子（CTGF）是纤维化和增殖性疾病的常见因素，其特征是持续和过多的疤痕，可能导致器官功能障碍和衰竭。Pamrevlumab正处于治疗非卧床杜兴氏肌营养不良症（DMD）和局部晚期不可切除胰腺癌（LAPC）的3期临床开发阶段，用于治疗转移性胰腺癌的2/3期临床开发中。美国食品药品监督管理局已授予pamrevlumab用于治疗DMD和胰腺癌患者的孤儿药称号，并授予pamrevlumab用于治疗DMD和LAPC患者的Fast Track认证。美国食品药品监督管理局还授予pamrevlumab用于治疗DMD患者的罕见儿科疾病称号。Pamrevlumab已证明其安全性和耐受性特征，为正在进行的DMD、LAPC和转移性胰腺癌的临床研究提供了支持。Pamrevlumab是一种在研药物，未经任何监管机构批准上市。有关我们的 pamrevlumab 研究的信息，请访问 www.clinicaltrials.gov。
关于纤维根
FibroGen, Inc. 是一家生物制药公司，致力于发现、开发和商业化一流的治疗药物。该公司运用其在结缔组织生长因子（CTGF）生物学和缺氧诱导因子（HIF）方面的开创性专业知识，开发用于治疗未得到满足的需求的创新药物。Pamrevlumab是一种全人源抗CTGF单克隆抗体，正在临床开发中，用于治疗局部晚期不可切除的胰腺癌（LAPC）、转移性胰腺癌和动态杜兴氏肌营养不良症（DMD）。Roxadustat（爱瑞卓®，EVRENZOTM）目前已在中国、欧洲、日本和许多其他国家获准用于治疗接受透析而不是透析的慢性肾病患者的贫血。Roxadustat正在中国临床开发用于化疗诱发的贫血（CIA）。FibroGen 最近扩大了其研发产品组合，包括免疫肿瘤学领域的候选产品以及 FG-3246 的独家许可。欲了解更多信息，请访问 www.fibrogen.com。
前瞻性陈述
本新闻稿包含有关FibroGen的战略、未来计划和前景、公司候选产品的开发和商业化、其候选产品的潜在安全性和有效性以及临床数据的潜在影响的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于有关FibroGen计划和目标的陈述，通常使用诸如 “可能”、“将”、“应该”、“步入正轨”、“可以”、“预期”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”、“继续” 等术语来识别，尽管有些前瞻性陈述的表达方式不同。FibroGen的实际业绩可能与这些前瞻性陈述中显示的结果存在重大差异，这是由于与其各种项目的持续进展和时间安排相关的风险和不确定性，包括正在进行的和未来可能进行的临床试验的注册人数和结果，以及我们在截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告和截至2023年6月30日的季度10-Q表季度报告中描述的其他事项，均已提交给美国证券交易委员会 (SEC)，包括风险其中列出的因素。提醒投资者不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅代表截至本新闻稿发布之日，除非法律要求，否则FibroGen没有义务更新本新闻稿中的任何前瞻性陈述。
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企业 FP&A 和投资者关系副总裁
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