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Partnmrns：截止日期至2026年6月30日期间的每个日历季度成员MRNS：收入利息融资协议成员2022-10-280001267813mrns：2023 年 5 月 11 日或之前预付款的场景会员mrns: Oaktree Capital Management LP 信贷协议会员2021-05-112021-05-110001267813mrns：预付款的情况发生在 2023 年 5 月 11 日至 2024 年 5 月 11 日会员之间mrns: Oaktree Capital Management LP 信贷协议会员2021-05-112021-05-110001267813mrns：2024 年 5 月 11 日至 2025 年 5 月 11 日会员之间预付款的情况mrns: Oaktree Capital Management LP 信贷协议会员2021-05-112021-05-110001267813mrns：2025 年 5 月 11 日之后的预付款情景会员mrns: Oaktree Capital Management LP 信贷协议会员2021-05-112021-05-110001267813MRNS：TranchebTERMLOANTIL的融资期限到期贷款成员的到期mrns: Oaktree Capital Management LP 信贷协议会员2021-05-110001267813mrns: Oaktree Capital Management LP 信贷协议会员MRNS：收入利息融资协议成员2022-10-2800012678132022-01-012022-12-310001267813mrns: TermloanTranchec 会员mrns: Oaktree Capital Management LP 信贷协议会员2021-05-112021-05-110001267813mrns: Oaktree Capital Management LP 信贷协议会员2022-10-310001267813mrns: Oaktree Capital Management LP 信贷协议会员2022-10-270001267813mrns: Oaktree Capital Management LP 信贷协议会员2022-09-300001267813mrns: Oaktree Capital Management LP 信贷协议会员2021-05-112021-05-110001267813SRT: 最大成员mrns: TermloanTrancheb 会员mrns: Oaktree Capital Management LP 信贷协议会员2022-03-012022-03-310001267813US-GAAP：许可证会员MRNS：与 Tenacia 成员签订合作协议2023-06-300001267813US-GAAP：许可证会员MRNS：与猎户座成员签订合作协议2023-06-300001267813MRNS：发展与监管服务会员MRNS：与猎户座成员签订合作协议2023-06-300001267813US-GAAP：许可证会员MRNS：与 Tenacia 成员签订合作协议2022-12-310001267813US-GAAP：许可证会员MRNS：与猎户座成员签订合作协议2022-12-310001267813MRNS：发展与监管服务会员MRNS：与猎户座成员签订合作协议2022-12-310001267813mrns: TermloanTranchec 会员mrns: Oaktree Capital Management LP 信贷协议会员2021-05-110001267813mrns: ztlmyMember2023-01-012023-06-300001267813MRNS：与 Tenacia 成员签订合作协议2023-06-300001267813MRNS：与猎户座成员签订合作协议2022-12-310001267813SRT: 最大成员mrns: Oaktree Capital Management LP 信贷协议会员2022-03-310001267813mrns: Oaktree Capital Management LP 信贷协议会员2021-09-300001267813mrns: Oaktree Capital Management LP 信贷协议会员2021-05-1100012678132022-01-012022-06-300001267813US-GAAP：出售一般和管理费用会员MRNS：与猎户座成员签订合作协议2023-01-012023-06-300001267813US-GAAP：出售一般和管理费用会员MRNS：与 Tenacia 成员签订合作协议2022-12-012022-12-310001267813MRNS：与猎户座成员签订合作协议2023-06-300001267813MRNS：与 Tenacia 成员签订合作协议2022-12-310001267813mrns: ztlmyMember美国公认会计准则：销售收入净成员US-GAAP：客户集中度风险成员2023-01-012023-06-300001267813mrns: Biologix 分销和供应协议会员2023-05-012023-05-310001267813MRNS：与猎户座成员签订合作协议2021-07-302021-07-300001267813MRNS：与猎户座成员签订合作协议2021-07-300001267813MRNS：与 Tenacia 成员签订合作协议2022-01-012022-12-3100012678132023-06-3000012678132022-12-310001267813mrns: 公开募股会员2022-01-012022-12-310001267813MRNS：发展与监管服务会员MRNS：与猎户座成员签订合作协议2023-01-012023-06-300001267813MRNS：发展与监管服务会员MRNS：与猎户座成员签订合作协议2022-01-012022-12-3100012678132023-08-0700012678132023-01-012023-06-30xbrli: 股票iso421:USDiso421:EURxbrli: puremrns: itemmrns: 客户mrns: 产品mrns: trancheiso421:USDxbrli: 股票

美国

证券交易委员会

华盛顿特区 20549

表单10-Q

☒	根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告

截至的季度期间 2023年6月30日

或者

☐	根据1934年《证券交易法》第13或15（d）条提交的过渡报告

对于从到的过渡期

佣金文件编号 001-36576

MARINUS 制药公司

（注册人的确切姓名如其章程所示）


特拉华		20-0198082
（州或其他司法管辖区公司或组织）		（美国国税局雇主证件号）

5 Radnor 企业中心，500 号套房

马森福德路 100 号

拉德诺, PA19087

（注册人主要行政办公室的地址，包括邮政编码）

注册人的电话号码，包括区号:(484) 801-4670

根据该法第12（b）条注册的证券：


每个班级的标题	交易品种	注册的每个交易所的名称
普通股，面值每股0.001美元	MRNS	纳斯达克全球市场

用勾号指明注册人 (1) 在过去 12 个月（或注册人必须提交此类报告的较短期限）中是否已提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去 90 天内是否遵守了此类申报要求。⌧ 是的 ☐没有。

用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。☒ 是的 ☐没有

用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。


大型加速过滤器 ☐	加速过滤器	☐

非加速过滤器 ☒	规模较小的申报公司	☒

新兴成长型公司 ☐

如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。◻

用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。☐是的☒没有

截至2023年8月7日，注册人普通股的已发行股票数量，面值为每股0.001美元，为： 50,610,329.

MARINUS 制药公司和子公司

10-Q 表格的索引

截至2023年6月30日的季度

第一部分 — 财务信息
第 1 项。	合并财务报表（未经审计）
	截至2023年6月30日和2022年12月31日的合并资产负债表2	3
	截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月的合并运营报表和综合亏损报表	4
	截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月的合并现金流量表	5
	截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月的合并股东权益表	6
	合并财务报表附注	7
第 2 项。	管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析	25
第 3 项。	关于市场风险的定量和定性披露	50
第 4 项。	控制和程序	51

第二部分 — 其他信息
第 1 项。	法律诉讼	52
第 1A 项。	风险因素	52
第 2 项。	未注册的股权证券销售和所得款项的使用	53
第 3 项。	优先证券违约	53
第 4 项。	矿山安全披露	53
第 5 项。	其他信息	53
第 6 项。	展品	54
	签名	55

除非上下文另有要求，否则本10-Q表季度报告中所有提及 “公司”、“Marinus”、“我们” 和 “我们的” 的内容均包括Marinus Pharmicals, Inc.及其全资子公司爱尔兰公司Marinus Pharmicals Emerald Limited。

第一部分

财务信息

第 1 项。合并财务报表

MARINUS 制药公司和子公司

合并资产负债表

（以千计，股票和每股金额除外）

（未经审计）



	6月30日		十二月三十一日
	2023		2022

资产
流动资产：
现金和现金等价物	$	127,787	$	240,551
短期投资		47,549		—
应收账款，净额		5,234		6,348
库存		2,674		77
预付费用和其他流动资产		11,365		5,402
流动资产总额		194,609		252,378
财产和设备，净额		3,938		4,236
其他资产		2,653		2,904
总资产	$	201,200	$	259,518
负债和股东权益
流动负债：
应付账款	$	2,302	$	4,461
应付票据的当前部分		3,850		—
应付收入利息融资的当期部分		1,556		1,020
应计费用		17,895		19,536
流动负债总额		25,603		25,017
扣除递延融资成本后的应付票据		68,136		71,018
应付收入利息融资，扣除递延融资成本		31,950		29,857
合同负债，净额		17,016		16,285
其他长期负债		1,156		1,341
负债总额		143,861		143,518
股东权益：
A 系列可转换优先股，$0.001面值； 25,000,000授权股份，不股份发行的和杰出的截至 2023 年 6 月 30 日； 4,300截至2022年12月31日已发行和流通的股票		—		4,043
普通股，$0.001面值； 150,000,000授权股份， 50,616,489发行和 50,609,182截至 2023 年 6 月 30 日的未偿还款项以及 49,650,074发行和 49,642,767截至 2022 年 12 月 31 日尚未发行		51		50
额外的实收资本		554,587		542,428
按成本计算的库存股， 7,307截至2023年6月30日和2022年12月31日的股票		—		—
累计其他综合亏损		(114)		—
累计赤字		(497,185)		(430,521)
股东权益总额		57,339		116,000
负债和股东权益总额	$	201,200	$	259,518

见合并财务报表附注。

MARINUS 制药公司和子公司

合并运营报表和综合亏损报表

（以千计，股票和每股金额除外）

（未经审计）


	截至6月30日的三个月				截至6月30日的六个月
	2023		2022		2023		2022

收入：
产品收入，净额	$	4,249	$	—	$	7,581	$	—
联邦合同收入		1,814		1,790		8,862		3,303
协作收入		18		—		18		12,673
总收入		6,081		1,790		16,461		15,976

费用：
研究和开发		21,412		21,495		49,345		39,486
销售、一般和管理		15,722		17,061		30,926		28,798
产品收入成本		386		—		592		—
知识产权许可费成本		—		—		—		1,169
支出总额		37,520		38,556		80,863		69,453
运营损失		(31,439)		(36,766)		(64,402)		(53,477)
利息收入		2,128		84		4,471		96
利息支出		(4,208)		(2,656)		(8,355)		(4,348)
其他收入（支出），净额		47		(95)		84		(1,065)
所得税前亏损		(33,472)		(39,433)		(68,202)		(58,794)

所得税优惠		1,538		—		1,538		—
适用于普通股股东的净亏损	$	(31,934)	$	(39,433)	$	(66,664)	$	(58,794)
每股信息：
普通股每股净亏损——基本亏损和摊薄后	$	(0.61)	$	(1.06)	$	(1.28)	$	(1.59)
基本和摊薄后的加权平均已发行股数		52,551,918		37,155,917		52,162,962		37,023,976
其他综合损失：
可供出售证券的未实现亏损		(188)		—		(114)
综合损失总额	$	(32,122)	$	(39,433)	$	(66,778)	$	(58,794)

见合并财务报表附注。

MARINUS 制药公司和子公司

合并现金流量表

（以千计）

（未经审计）


	截至6月30日的六个月
	2023		2022

来自经营活动的现金流
净亏损	$	(66,664)	$	(58,794)
为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整：
折旧和摊销		284		178
债务发行成本的摊销		1,102		703
收入利息融资债务的增加		2,916		—
短期投资折扣的摊销		(669)		—
股票薪酬支出		7,632		7,196
净合约资产/负债摊销		(837)		(566)
非现金租赁费用		102		165
非现金租赁负债		196		133
注销固定资产		62		61
以许可协议成本发行普通股		—		1,169
外币交易的未实现亏损		—		930
运营资产和负债的变化：
退款责任		—		(22,163)
净合约资产/负债		1,569		10,566
预付费用和其他流动资产、非流动资产、库存和应收账款		(7,441)		(2,481)
应付账款和应计费用		(4,088)		1,576
用于经营活动的净现金		(65,836)		(61,327)
来自投资活动的现金流
出售财产和设备的收益		4		—
短期投资的到期日		5,000		—
购买短期投资		(51,995)		—
购买财产和设备		—		(421)
用于投资活动的净现金		(46,991)		(421)
来自融资活动的现金流量
行使股票期权的收益		484		1,747
应付票据收益，扣除费用		—		29,400
支付收入相关融资债务		(421)		—
融资活动提供的净现金		63		31,147
现金和现金等价物的净减少		(112,764)		(30,601)
现金和现金等价物——期初		240,551		122,927
现金和现金等价物——期末	$	127,787	$	92,326
现金流信息的补充披露
短期投资的未实现亏损	$	(114)	$	—
债务发行成本包含在应计费用中	$	—	$	563
应计费用中的财产和设备	$	—	$	1,198
在此期间为利息支付的现金	$	4,336	$	3,484
在此期间为所得税支付的现金	$	163	$	—
投入使用的存款中的财产和设备	$	—	$	1,665

见合并财务报表附注。

MARINUS 制药公司和子公司

股东权益合并报表

（以千计，股票金额除外）

（未经审计）


												累积的
	A 系列						额外					其他				总计
	可转换优先股			普通股			付费		国库股			全面		累积的		股东
	股份	金额		股份	金额		资本		股份	金额		收入		赤字		公平
余额，2021 年 12 月 31 日	4,575	$	4,302	36,790,254	$	37	$	459,852	7,307	$	—	$	—	$	(410,705)	$	53,486
股票薪酬支出	—		—	—		—		3,378	—		—		—		—		3,378
行使股票期权	—		—	225,165		—		1,733	—		—		—		—		1,733
发行与Ovid签订的知识产权许可协议相关的股票	—		—	123,255		—		1,169	—		—		—		—		1,169
净亏损	—		—	—		—		—	—		—		—		(19,361)		(19,361)
余额，2022 年 3 月 31 日	4,575	$	4,302	37,138,674	$	37	$	466,132	7,307	$	—		—	$	(430,066)	$	40,405
股票薪酬支出	—		—	—		—		3,817	—		—		—		—		3,817
与限制性股票归属相关的普通股净发行量	—		—	2,508		—		—	—		—		—		—		—
行使股票期权	—		—	2,968		—		14	—		—		—		—		14
将可转换优先股转换为普通股	(275)		(259)	55,000		—		259	—		—		—		—		—
净亏损	—		—	—		—		—	—		—		—		(39,433)		(39,433)
余额，2022 年 6 月 30 日	4,300	$	4,043	37,199,150	$	37	$	470,222	7,307	$	—		—	$	(469,499)	$	4,803

余额，2022 年 12 月 31 日	4,300	$	4,043	49,642,767	$	50	$	542,428	7,307	$	—	$	—	$	(430,521)	$	116,000
股票薪酬支出	—		—	—		—		3,741	—		—		—		—		3,741
与限制性股票归属相关的普通股净发行量	—		—	22,350		—		—	—		—		—		—		—
短期投资的未实现收益	—		—	—		—		—	—		—		74		—		74
净亏损	—		—	—		—		—	—		—		—		(34,730)		(34,730)
余额，2023 年 3 月 31 日	4,300	$	4,043	49,665,117	$	50	$	546,169	7,307	$	—	$	74	$	(465,251)	$	85,085
股票薪酬支出	—		—	—		—		3,891	—		—		—		—		3,891
与限制性股票归属相关的普通股净发行量	—		—	11,625		—		—	—		—		—		—		—
行使股票期权	—		—	72,440		—		485	—		—		—		—		485
将可转换优先股转换为普通股	(4,300)		(4,043)	860,000		1		4,042	—		—		—		—		—
短期投资的未实现亏损	—		—	—		—		—	—		—		(188)		—		(188)
净亏损	—		—	—		—		—	—		—		—		(31,934)		(31,934)
余额，2023 年 6 月 30 日	—	$	—	50,609,182	$	51	$	554,587	7,307	$	—		(114)	$	(497,185)	$	57,339

见合并财务报表附注。

MARINUS 制药公司和子公司

合并财务报表附注

1.业务和流动性描述

我们是一家处于商业阶段的制药公司，致力于开发用于治疗癫痫发作障碍的创新疗法，包括罕见的遗传性癫痫和癫痫持续状态。2022年3月18日，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了我们的新药申请 (NDA)，即使用ZTALMY (ganaxolone) 口服混悬液治疗2岁及以上患者与细胞周期蛋白依赖性激酶样5 (CDKL5) 缺乏症 (CDD) 相关的癫痫发作。 2022 年 6 月，美国缉毒局（DEA）在《联邦公报》上发布了一项临时最终规则，将加那松龙及其盐类列入《管制物质法》（CSA）附表五（CV），该规则于2022年12月9日成为最终规则。 ZTALMY 是我们的第一款获得 FDA 批准的产品，于 2022 年第三季度开始商业销售和发货。 2023年7月28日，欧盟委员会（EC）批准了ZTALMY口服混悬液的上市许可，用于辅助治疗2至17岁患者与CDD相关的癫痫发作。18 岁及以上的患者可继续使用 ZTALMY。随着ZTALMY获得欧共体营销许可，我们在欧洲的商业化合作伙伴Orion Corporation（Orion）宣布已开始为ZTALMY的推出做准备，包括参与在欧洲各国获得定价和报销批准所需的流程。定价和报销过程可能很耗时，可能会推迟猎户座在一个或多个欧洲国家商业推出ZTALMY。我们正在开发ganaxolone，用于治疗其他罕见的遗传性癫痫，包括结节性硬化症复合体 (TSC)，以及用于治疗癫痫持续状态 (SE)。我们正在开发两种不同给药途径的加那松龙：静脉注射（IV）和口服。不同的配方旨在最大限度地提高ganaxolone在成人和儿科患者群体中的潜在治疗应用，包括急性和慢性护理，以及急性院内护理和慢性家庭给药环境。虽然ganaxolone在治疗癫痫发作时发挥治疗作用的确切机制尚不清楚，但人们认为其抗惊厥作用是由A型γ-氨基丁酸（GABA）的积极变构调节引起的_A）中枢神经系统（CNS）中的受体。Ganaxolone 是内源性神经类固醇别孕酮的合成类似物。Ganaxolone 同时作用于突触和突触外的 GABA_A受体，一种以其抗癫痫发作、抗抑郁和抗焦虑的潜力而闻名的靶标。

COVID-19 影响了我们的临床运营和时间表。例如，我们针对难治性 SE (RSE) 的 RAISE 试验是在医院进行的，主要是学术医疗中心的重症监护室，那里的 COVID-19 入院率很高。其中一些参与RAISE试验的研究机构遇到了与COVID相关的困难，包括人员流失以及需要为 COVID-19 患者投入大量资源，这导致了RAISE试验的站点启动和注册延迟。鉴于这些与Covid-19相关的挑战以及2022年年中药品供应的中断，我们此前调整了对RAISE试验收入数据读出的预期。2022年5月，我们恢复了RAISE试验的筛选和招募工作。我们现在预计，我们的中期分析以及RAISE试验的顶线数据读数将在2024年第一季度公布。

流动性

自成立以来，除了在截至2022年9月30日的三个月中，由于出售我们的优先审查券（PRV）获得一次性净收益，我们的运营出现了净亏损和负现金流。我们的净亏损为 $66.7截至2023年6月30日的六个月中，为百万美元。无法保证未来会实现盈利运营，如果实现盈利，也无法持续维持下去。此外，ganaxolone（美国除CDD以外的适应症）的开发活动、临床和临床前测试以及商业化将需要大量额外资金。截至2023年6月30日，我们的累计赤字为美元497.2百万，我们预计未来将蒙受巨额损失。我们计划通过发行股权证券、发行债务、政府融资、合作、许可交易和其他商业交易或其他来源的收益以及产品销售收入为未来的运营提供资金。我们尚未从运营中产生正现金流，也无法保证我们将成功获得足够的资金，用于ganaxolone的持续开发和商业化。

管理层的运营计划是分析我们作为持续经营企业的能力的基础，它涉及对未来现金流入和流出的金额和时间的估计。实际结果可能与运营计划有所不同。我们遵循财务会计准则委员会（FASB）会计准则编纂法（ASC）主题205-40 “财务报表的列报——持续经营” 的规定，该条款要求管理层在财务报表发布之日起一年内评估我们继续作为持续经营企业的能力。我们认为，截至2023年6月30日，我们现有的现金、现金等价物和短期投资将足以在财务报表发布之日起的一年内为我们的运营费用和资本支出需求提供资金，并维持债务机制所需的最低现金余额。但是，我们将来需要从一项或多项股权或债务融资、政府资助、合作、许可交易、其他商业交易或其他来源获得额外资金，以便开展与加那松龙有关的所有商业化和计划中的研发活动。

2。重要会计政策摘要

演示基础

随附的未经审计的中期合并财务报表包括Marinus Pharmicals, Inc.（特拉华州的一家公司）的账目以及需要合并的全资子公司Marinus Pharmicals Emerald Limited（一家成立于2021年2月的爱尔兰公司）的账目。出于监管目的，Marinus Pharmicals Emerald Limited在欧盟设有公司。此处包含的未经审计的中期合并财务报表是根据美国证券交易委员会（SEC）的规章制度编制的。因此，它们不包括根据美国公认的年度财务报表会计原则（GAAP）列报我们的财务状况、经营业绩和现金流所必需的所有信息和披露。管理层认为，这些未经审计的中期合并财务报表反映了所有必要的调整，主要包括正常的经常性应计账目，这些调整是公允列报我们在报告所述期间的财务状况以及经营业绩和现金流所必需的。过渡期的经营业绩不一定代表全年的业绩。这些未经审计的中期合并财务报表应与截至2022年12月31日止年度的经审计的财务报表及其附注一起阅读，这些附注包含在我们于2023年3月9日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告中。

估算值的使用

根据公认会计原则编制财务报表要求管理层做出估算和假设，这些估计和假设会影响财务报表发布之日报告的资产和负债金额以及或有资产和负债的披露，以及报告期内报告的收入和支出金额。实际结果可能与此类估计值有所不同。

产品收入，净额

我们根据ASC 606（与客户签订合同的收入）确认ZTALMY的收入。我们的收入确认分析包括以下步骤：（i）确定合同中的承诺货物；（ii）确定承诺的货物是否是履约义务，包括它们是否能够区分；（iii）衡量交易价格，包括对可变对价的限制；（iv）将交易价格分配给履约义务；（v）在我们履行每项履约义务时确认收入。

我们的第一款获美国食品药品管理局批准的产品ZTALMY已于2022年第三季度开始商业销售和发货。我们有三顾客，一其中，直接向患者分发 ZTALMY 的专业药房 Orsini Pharmical Services, LLC（Orsini）代表了超过 99迄今为止我们 ZTALMY 收入的百分比。我们与Orsini签订的合同只有一项履约义务，即在收到采购订单后交付ZTALMY，当Orsini收到ZTALMY时，该义务即得到满足。当ZTALMY的控制权移交给Orsini时，我们确认ZTALMY的收入，即交付给Orsini。我们确认的交易价格

ZTALMY 的收入包括可变对价的估计。前往奥尔西尼的运费和手续费记为销售、一般和管理费用。可变考虑因素的组成部分包括：

贸易折扣和补贴。 正如与Orsini签订的合同中明确规定的那样，我们向Orsini提供激励性的即时付款折扣。该折扣记作确认相关ZTALMY收入期间ZTALMY收入和应收账款的减少。我们使用预期价值法估算所有折扣和补贴的可变对价金额。

产品退货和召回。 我们根据我们的退货优惠政策提供 ZTALMY 退货。我们使用预期价值法估算了可能退还的ZTALMY金额，我们将该金额表示为相关ZTALMY收入确认期间ZTALMY收入的减少。如果发生召回，我们将立即通知Orsini，并将向Orsini偿还与召回相关的直接管理费用以及更换产品的费用。

政府回扣。 根据州医疗补助计划、Medicare和Tricare零售退款计划，我们有折扣义务。我们估算与这些折扣计划相关的储备金，并在确认相关收入的同一时期记录这些债务，从而导致产品收入减少。

患者援助. 我们提供自愿自付患者援助计划，旨在提供资金向符合条件的患者提供付款人要求的处方药自付额和现金支付者的优惠券计划。这种援助的当前负债的计算基于对索赔的估算以及我们预计收到的与ZTALMY相关的每项索赔的费用，这些索赔已确认为收入，但在每个报告期结束时仍留在分销渠道库存中。

联邦合同收入

我们在允许的研发费用发生期间确认来自BARDA合同的联邦合同收入，与该收入相关的应收账款包含在我们中期合并资产负债表的应收账款中。该收入不在ASC 606（与客户签订合同的收入）的范围内。

短期投资

我们将短期投资归类为可供出售证券，其中包括美国政府机构债务证券和原始到期日超过三个月的美国国债证券。这些证券按公允市场价值计值，未实现的损益以综合亏损形式报告，累计其他综合收益记入股东权益。截至 2023 年 6 月 30 日，我们所有的投资均为短期投资。

应收账款，净额

与ZTALMY销售相关的净贸易应收账款约为美元，记录在合并资产负债表的应收账款净额中1.8百万和美元1.3截至2023年6月30日和2022年12月31日，分别为百万人。截至 2023 年 6 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日，我们都有不可疑账款备抵金。可疑账款备抵额是根据我们对客户信誉和财务状况、应收账款账龄以及总体经济环境的评估确定的。任何备抵都将使应收账款净额减少到预期收取的金额。Orsini 的付款条件约为 30 天自发货之日起。

不包括贸易应收账款净额，应收账款是根据BARDA合同应付给我们的款项，即根据BARDA合同条款预计将向我们偿还的有效支出，以及根据合作协议（注12）猎户座公司（Orion）应向我们偿还的当期金额。

库存

库存使用实际成本进行记录，可能包括原材料（ganaxolone API）、在制品和制成品。在2022年3月美国食品药品管理局批准ZTALMY之后，我们开始将与ZTALMY相关的库存资本化，因为相关成本预计可以通过ZTALMY的商业化和随后的出售来收回。在FDA批准ZTALMY之前, 费用估计约为 $2为商业上可销售的产品和材料支付了数百万美元，并包含在研发费用中。因此，与ZTALMY相关的产品收入成本最初将反映到大约2024年上半年的平均单位材料成本，因为以前计入支出的库存用于商业生产并出售给客户。

债务发行成本

与应付票据（附注10）和应付收入利息融资（附注11）相关的债务发行成本使用有效利息法在相应融资安排的期限内摊销为利息支出。扣除相关摊销后的债务发行成本从相关债务的账面价值中扣除。

合同负债，净额

如果在履行合同条款规定的对客户的履约义务之前，从客户那里收到了对价，或者无条件地到期了此类对价，则记录了合同责任。预计在资产负债表日期后的12个月内确认为收入或支出减少的合同负债被归类为流动负债。预计在资产负债表日期之后的12个月内不会被确认为收入的合同负债被归类为长期负债。根据ASC 210-20，我们的合同负债被我们的合约资产部分抵消，如附注12所进一步讨论。

与收入、利息融资和非现金利息支出相关的负债

2022年10月，我们确认了与Sagard Healthcard Royalty Partners、LP（Sagard）签订的ASC 470-10债务和ASC 835-30利息——利息估算下的收入利息融资协议相关的负债。根据收入利息融资协议的条款，我们从萨加德收到的初始资金记为负债，将根据收入利息融资协议支付的未来特许权使用费的估计金额按实际利率法增加。发行成本作为负债账面金额的直接扣除额入账，将在负债偿还的估计期限内按实际利率法摊销，详见附注11。我们估算了在收入利息融资协议有效期内将产生的未来产品收入总额，这些估计值的大幅增加或减少可能会对负债余额和相关的利息支出产生重大影响。如果未来任何估计收入和相关付款的时间或金额发生变化，我们将对负债和相关发行成本的实际利息和相关摊销进行前瞻性调整。

协作和许可收入

我们可能会与交易对手就研发、制造和商业化活动签订合作和许可协议，以开发和商业化我们的候选产品。这些安排可能包含多个组成部分，例如 (i) 许可证，(ii) 研发活动，(iii) 某些材料的制造。根据这些安排支付的款项可能包括不可退款和可退还的款项、在实现重要的监管、开发和商业里程碑后支付的款项、按某些商定金额销售产品以及产品销售的特许权使用费。可变对价的金额受到限制，直到收入在未来一段时间内可能没有重大逆转风险。

在确定我们履行合作协议规定的义务时应确认的适当收入金额时，我们会执行以下步骤：（i）确定合同中承诺的商品或服务；（ii）确定承诺的商品或服务是否为履约义务，包括是否

它们能够是不同的；（iii）衡量交易价格，包括对可变对价的限制；（iv）将交易价格分配给履约义务；（v）在我们履行每项履约义务时确认收入。

我们必须制定估算值和假设，需要进行判断，以确定每项履约义务的潜在独立销售价格，从而决定交易价格如何在绩效义务之间分配。独立销售价格的估算可能包括预测的收入和成本、开发时间表、折扣率以及监管和商业成功概率等估计值。我们还在评估合同义务是否代表不同的履约义务、将交易价格分配给合同中的履约义务、确定履约义务何时得到履行、评估可变对价的确认和未来逆转，以及确定和应用适当的方法来衡量一段时间内履行的绩效义务的进展时，我们也会做出重要判断。

3.现金、现金等价物和短期投资

截至 2023 年 6 月 30 日，我们的现金及现金等价物包括 $1.0银行机构的百万现金账户和 $126.8百万美元的货币市场基金。截至2022年12月31日，我们的现金及现金等价物包括 $10.6银行机构的百万现金账户和 $230.0百万美元的货币市场基金。我们的现金和现金等价物存放在联邦保险的金融机构中，超过了联邦保险限额。截至2023年6月30日，其他资产中包含的为美元0.2与我们的短期投资相关的应计应收利息百万美元。

下表提供了截至2023年6月30日我们的短期投资组合（以千计）的详细信息：


	摊销成本		未实现收益		未实现的亏损		公允价值
美国国债	$	34,353	$	67	$	(154)	$	34,266
美国政府机构证券		13,310		7		(34)		13,283
总计	$	47,663	$	74	$	(188)	$	47,549

截至2022年12月31日，我们没有任何短期投资。

4。公允价值测量

财务会计准则委员会会计指导方针将公允价值定义为在计量日市场参与者之间的有序交易中出售资产或为转移负债而支付的价格（退出价格）。会计指南概述了估值框架，并建立了公允价值层次结构，以提高公允价值计量和相关披露的一致性和可比性。在确定公允价值时，我们使用报价和可观察的投入。可观察的输入是市场参与者根据从独立来源获得的市场数据在对资产或负债进行定价时使用的输入。

根据投入来源，公允价值层次结构分为三个级别，如下所示：

●

第 1 级 — 基于活跃市场中相同资产或负债的未经调整的报价进行估值。

●

第 2 级 — 基于活跃市场中类似资产和负债的可观察投入和报价进行估值。

●

第 3 级 — 基于不可观察的投入和对整体公允价值衡量具有重要意义的模型进行估值。

如果用于衡量公允价值的投入属于层次结构的不同级别，则类别级别基于对工具公允价值计量具有重要意义的最低优先级投入。截至2023年6月30日，我们所有的金融资产和负债均被归类为1级或2级估值。截至2022年12月31日，我们所有的金融资产和负债均被归类为一级估值。

我们通过考虑从第三方定价服务获得的估值，估算在公允价值层次结构中被归类为二级的金融工具（包括美国国债和美国政府机构证券）的公允价值。定价服务使用行业标准估值模型，包括基于收入和基于市场的方法，所有重要投入都可以直接或间接观察，以估算公允价值。这些输入包括相同或相似证券的报告交易和经纪商/交易商报价、基准收益率、发行人信用利差、基准证券以及其他可观察的输入。我们为每种金融工具获取单一价格，并且不调整从定价服务获得的价格。

以下公允价值层次结构表提供了有关我们按公允价值计量的金融资产和负债中每个主要类别的信息（以千计）：


	第 1 级		第 2 级		第 3 级		总计
2023年6月30日
资产
现金	$	1,014	$	—	$	—	$	1,014
货币市场基金（现金等价物）		126,773		—		—		126,773
美国国债		—		34,266		—		34,266
美国政府机构证券		—		13,283		—		13,283
总资产	$	127,787	$	47,549	$	—	$	175,336
2022年12月31日
资产
现金	$	10,569	$	—	$	—	$	10,569
货币市场基金（现金等价物）		229,982		—		—		229,982
总资产	$	240,551	$	—	$	—	$	240,551

5。库存

库存按实际成本列报，包括以下内容（以千计）：


	6月30日		十二月三十一日
	2023		2022
原材料	$	1,805	$	—
工作正在进行中		624		—
成品		245		77
库存总额	$	2,674	$	77

6。应计费用

应计费用包括以下各项（以千计）：


	6月30日		十二月三十一日
	2023		2022
工资和相关费用	$	5,497	$	7,061
临床试验和药物开发		6,405		5,725
专业费用		1,048		1,417
应计税款准备金		742		2,445
第三方商业费用		2,953		1,880
短期租赁负债		681		637
其他		569		371
应计费用总额	$	17,895	$	19,536

7。每股普通股净亏损

普通股每股基本净亏损的计算方法是将归属于普通股股东的净亏损除以每个时期已发行普通股的加权平均数。摊薄后的每股普通股净亏损包括可能行使或转换证券（例如可转换优先股、股票期权和未归属限制性股票）的影响（如果有的话），这将导致普通股的增量发行。在计算适用于普通股股东的基本和摊薄后的每股净亏损时，两种计算的加权平均股票数量保持不变，因为当存在净亏损时，摊薄股票不包括在计算中。

与2022年11月发行相关的购买普通股的预先注资的认股权证包含在基本和摊薄后的每股净亏损的计算中，行使价为美元0.001每股是非实质性的，实际上是有保障的。附注8更全面地描述了预先注资的认股权证。

以下潜在的稀释性证券已被排除在已发行普通股摊薄后的加权平均股的计算之外，因为它们具有反稀释性：


	6月30日
	2023	2022
可转换优先股	—	860,000
限制性股票奖励和限制性股票单位	1,489,119	758,217
股票期权	7,220,150	5,721,407
	8,709,269	7,339,624

8。股东权益

2005 年，我们采用了 2005 年股票期权和激励计划（2005 年计划），授权我们授予股票期权、限制性股票和其他基于股票的奖励。截至2023年6月30日， 577根据与2005年计划有关的补助金，购买普通股的期权已到期。没有根据2005年的计划，还有其他股票可供发行。金额、补助金条款和可行使性条款由我们的董事会确定和设定。

自2014年8月起，我们通过了经修订的2014年股权激励计划（2014年计划），该计划授权我们授予股票期权、限制性股票和其他基于股票的奖励，但须根据2014年计划进行调整。截至2023年6月30日， 5,087,086根据与2014年计划相关的补助，购买普通股的期权已到期，而且 757,155普通股可供未来发行。金额、补助金条款和可行使性条款由我们的董事会确定和设定。根据2014年计划，2023年1月1日，根据2014年计划可供未来赠款的普通股增加了 2,020,111.

股票期权

有 7,220,150截至2023年6月30日未偿还的股票期权，加权平均行使价为美元9.74每股，包括 2,132,4872014年计划之外未偿还的股票期权，作为对新员工的激励而发放。在截至2023年6月30日的六个月中， 1,841,540向员工和董事授予了期权，加权平均行使价为美元6.20每股。在授予的期权中, 1,532,390期权是根据2014年的计划授予的， 309,150是在 2014 年计划之外发放的，作为对新员工的激励。

限制性股票和限制性股票单位

所有已发行和流通的限制性普通股均按时间计算，归属于两年根据2014年计划，拨款日期。补偿费用按比例记录在规定的服务期内。与限制性股票相关的薪酬支出是根据公允价值计量的，使用授予之日普通股的收盘市场价格。截至2023年6月30日，我们没有任何已发行普通股的限制性股票。

在截至2023年6月30日的六个月中，我们批准了 959,996限制性库存单位，归属于三年根据2014年计划，拨款日期。截至 2023 年 6 月 30 日，我们有 1,489,119未偿还的限制性股票单位。

运营报表中确认的所有股票期权、限制性股票奖励和限制性股票单位的薪酬成本总额如下（以千计）：


	三个月已结束				六个月已结束
	6月30日				6月30日
	2023		2022		2023		2022
研究和开发	$	1,468	$	1,397	$	2,810	$	2,675
销售、一般和管理		2,423		2,420		4,822		4,521
总计	$	3,891	$	3,817	$	7,632	$	7,196

优先股

截至2023年6月30日，我们的A系列可转换优先股（优先股）的所有股份均已转换，无仍然悬而未决。在截至2023年6月30日的六个月中， 4,300我们的优先股已转换为 860,000我们普通股的股份。

与 Ovid 许可协议相关的股票发行

2022年3月29日，根据与Ovid Therapeutics Inc. (Ovid) 签订的独家专利许可协议，我们发布了 123,255把我们的普通股交给奥维德。这些股票是根据经修订的1933年《证券法》（《证券法》）的注册要求豁免而发行的，该法由证券法第4（a）（2）条和该法规定的D条规定，发行人不涉及任何公开发行（见第二部分第2项）。 未注册的股权证券销售和所得款项的使用）。这些股票的公允价值反映在截至2022年6月30日的六个月的运营费用中。

承销公开发行

由于2022年11月的承销公开发行以及承销商期权的相关行权于2022年12月结束，我们共发行了 12,421,053普通股和 2,105,264预先注资的认股权证（预先注资的认股权证），扣除公开发行中的承销折扣和佣金后的净收益总额为美元64.5百万。如果某些股票分红和分配、股票分割、股票合并、重新分类或类似事件影响普通股，以及向股东分配任何资产，包括现金、股票或其他财产，则行使价和行使每份预先注资的认股权证（认股权证股份）时可发行的普通股数量需要进行适当调整。预先注资的认股权证可随时行使，不会到期，可以现金或通过无现金行使的方式行使。如果预先注资的认股权证的持有人及其关联公司将从实益上拥有超过预先注资的认股权证，则该持有人不得行使此类预先注资的认股权证 9.99该项行使生效后立即流通的普通股数量的百分比。预先注资的认股权证的持有人可以增加或减少该百分比，但不得超过 19.99% 请至少提前 61 天通知我们。

9。租赁

我们已经签订了一份房地产经营租约。此租约的期限为 78 个月，并包括续订条款，可通过以下方式延长租赁期限 60 个月，当有理由确定我们将行使期权时，我们会将其包括在租赁期内。截至 2023 年 6 月 30 日，我们的经营租赁的剩余租赁期为 27 个月。截至2023年6月30日和2022年12月31日，使用权 (ROU) 资产包含在我们中期合并资产负债表的 “其他资产” 中，代表我们在租赁期内使用标的资产的权利。截至2023年6月30日和2022年12月31日，我们的租赁付款义务包含在我们中期合并资产负债表的 “应计费用” 和 “其他长期负债” 中。ROU资产最初是按成本计量的，其中包括根据租赁开始之日或之前支付的租赁付款调整后的租赁负债的初始金额，加上产生的任何初始直接成本，减去收到的任何租赁激励措施。随后，ROU资产在整个租赁期内按租赁负债的账面金额加上初始直接成本加上（减去）任何预付（应计）租赁付款，减去收到的租赁激励措施的未摊销余额进行计量。

截至2023年6月30日和2022年12月31日，ROU的资产为美元1.1百万和美元1.3分别为百万美元，经营租赁负债为美元1.7百万和美元2.0分别为百万。我们已经签订了各种短期运营租约，主要用于临床试验设备，初始期限为十二个月或更短。这些租赁未记录在我们的资产负债表上。所有经营租赁费用均在租赁期限内按直线方式确认。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月中，我们每个月都确认了美元0.1总租赁成本为百万美元。在截至2023年6月30日和2022年6月30日的六个月中，我们每个月都确认了美元0.3总成本最低，百万美元。在所有时期，我们认可的都少于 $0.1与短期经营租赁相关的短期租赁成本为百万美元。

由于每份租约中隐含的利率不容易确定，因此我们使用增量借款利率来确定租赁付款的现值。用于确定ROU资产和租赁负债初始价值的加权平均增量借款利率为 11.0%，根据使用市场信号分析的综合信用评级模型得出的企业收益率曲线。我们有某些房地产合同，其中可能包含租赁和非租赁部分，我们选择将其视为单一租赁部分。

用于经营租赁的ROU资产定期因减值损失而减少。我们使用ASC Subtopic 360-10 “财产、厂房和设备——总体而言” 中的长期资产减值指导来确定ROU资产是否减值，如果是，则确定需要确认的减值损失金额。截至 2023 年 6 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日，我们有不它确认了我们 ROU 资产的任何减值损失。

截至2023年6月30日，经营租赁负债的到期日如下（以千计）：




2023 年剩下的六个月	$	414
2024		840
2025		642
此后		—
		1,896
减去：估算利息		(225)
租赁负债总额	$	1,671

当期经营租赁负债	$	681
非流动经营租赁负债		990
租赁负债总额	$	1,671

10。应付票据

2021年5月11日（截止日期），经2021年5月17日、2022年5月23日和2022年10月28日修订（信贷协议），我们与作为管理代理人（Oaktree）的Oaktree Fund Administration, LLC及其贷款方（统称贷款人）签订了信贷协议，其中规定五年优先担保定期贷款额度，原始本金总额不超过 $100.0百万，可供我们使用四一部分（统称定期贷款）。

2021 年 5 月签订信贷协议后，我们借了 $15.0来自贷款人的百万美元定期贷款（A-1 批定期贷款）；2021 年 9 月，美国食品和药物管理局收到我们关于在 CDD 中使用 ganaxolone 的保密协议申请的书面接受后，我们借了 $30.0来自贷款人的百万笔A-2期定期贷款（A-2批定期贷款）；2022年3月，我们借了美元30.0由于美国食品药品管理局批准了ZTALMY口服暂停剂，用于治疗两岁及以上患者与CDD相关的癫痫发作（B批定期贷款），贷款人提供了数百万美元的定期贷款。2022年5月，我们签订了一项修正案，将C期定期贷款（C批定期贷款）承诺的承诺日期从2023年6月30日延长至2023年12月31日，并取消与C批定期贷款相关的承诺费。同样在2022年5月，我们就D期定期贷款（D批定期贷款）承诺向Oaktree单独发出了终止承诺的通知。2022年10月，我们签订了一项修正案，除其他外，允许与Sagard Health Royalty Partners（Sagard）签订收入利息融资协议（收入利息融资协议）以及根据该协议进行交易。此外，2022年10月的修正案增加了我们在偿还信贷协议下贷款本金（无论是预还款还是定期还款）时应支付的退出费 2.00% 至 2.67%. 根据信贷协议的条款，我们可以自行决定向贷款人额外借款 $25.0百万美元定期贷款，但须遵守以下里程碑事件：

●

直到 2023 年 12 月 31 日， $25.0如果我们完成一次或多笔融资（包括通过发行普通股、可转换债务、次级债务、合成特许权使用费或分许可证），我们获得的总收益至少为 $40.0百万美元，我们获得的净收益至少为 $36.0百万（合格融资条件）。但是，这部分资金的可用性也要视情况而定要么是我们目前在 RSE 进行的 3 期试验，要么是 TSC 中达到统计学意义的 3 期试验（p 值）。我们目前预计不会在2023年12月31日之前获得任何三期试验的数据。

我们在2022年11月承销的公开募股中满足了合格融资条件；但是，如果我们无法满足剩余的条件，我们将无法提取剩余的贷款，也可能无法以商业上合理的条件获得替代融资，或者根本无法获得替代融资。此外，信贷协议包含最低流动性契约，要求我们将现金和现金等价物维持在至少 $15.0从B批定期贷款的融资之日起至定期贷款到期的百万美元。

定期贷款将由我们未来的某些子公司（担保人）担保。我们在信贷协议下的义务由几乎所有资产的质押担保，并将通过担保人几乎所有资产的质押来担保。

定期贷款将于2026年5月11日（到期日）到期。定期贷款按固定年利率计息（违约期间可能增加）为 11.50%，而且我们必须在到期日之前按季度支付利息。我们还需要从2024年6月30日开始支付季度本金，金额等于 5.0%截至2024年6月30日未偿还的定期贷款总额，一直持续到到期日。在到期日，我们需要全额偿还所有未偿还的定期贷款和信贷协议下所欠的其他款项。

在借入任何一部分定期贷款时，我们需要支付以下预付费用 2.0%当时借入的本金总额。此外，承诺费为 75从开始的时期开始，B、C和D阶段的每笔承付款每年开始累积基点 120 天在A-2期定期贷款的融资日期之后，一直持续到适用的部分资金到位或终止，届时相关的承诺费到期。A-2 期定期贷款于 2021 年 9 月 27 日获得资金，因此，我们开始累计 B、C 和 D 期定期贷款的承诺费 120 天稍后，在2022年1月25日。我们减少了额外的 $30.02022年3月的百万笔B批定期贷款，还款额低于 $0.1与B批定期贷款相关的承诺费（百万美元）。2022年5月的修正案取消了与C批定期贷款相关的承诺费，另外，我们于2022年5月终止了D批定期贷款。

我们可以预付全部或部分定期贷款，并且要求从资产出售、意外伤害和谴责事件的收益中强制预付定期贷款，以及禁止发行的债务，但某些例外情况除外。定期贷款的所有强制性和自愿预付款均需支付等于 (i) 的预付保费 4已预付本金的百分比加上 “整理” 金额等于2023年5月11日当天或之前进行预付款时到2023年5月11日应计的利息，(ii) 4如果在 2023 年 5 月 11 日之后但在 2024 年 5 月 11 日当天或之前还款，则预付本金的百分比，或 (iii) 2%如果在2024年5月11日之后但在2025年5月11日当天或之前预付，则预付的本金。如果预付款发生在 2025 年 5 月 11 日之后，不预付保费到期。

我们也是在控制权变更导致信贷协议规定的违约事件时，必须强制预先偿还定期贷款。

此外，我们还需要支付等于以下金额的退出费 2.67所有已偿还本金的百分比，无论是强制性预付款、自愿预还款还是定期还款。在 2022 年 10 月信贷协议修正案之前，退出费为 2.0%。退出费的增加导致额外的 $0.5百万美元的债务发行成本，这些成本在合并资产负债表上被归类为抵押负债，并使用实际利息法在贷款期限内确认为利息支出。

除了最低流动性契约外，我们还受信贷协议规定的许多肯定和限制性契约的约束，包括对我们和子公司承担额外债务、授予或允许额外留置权、进行投资和收购、与其他人合并或合并、处置资产、支付股息和分配以及进行关联交易的能力的限制，但某些例外情况除外。截至 2023 年 6 月 30 日，我们遵守了所有盟约。

发生某些事件，包括但不限于我们未能履行信贷协议下的付款义务、违反信贷协议下的某些其他契约、交叉拖欠其他债务，或者与美国食品药品管理局或其他执法行动有关的违约

除其他补救措施外，监管机构或召回ganaxolone、Oaktree和贷款人将有权加快定期贷款下的所有未偿还款项，并宣布所有本金、利息和未付费用立即到期应付。

2022 年 3 月，我们借了美元30.0美国食品和药物管理局批准ZTALMY用于CDD后数百万美元，产生的债务发行成本为美元1.8百万，包括退出费 $0.6百万，在我们的合并资产负债表上被归类为抵押负债，并使用有效利息法在贷款期限内确认为利息支出。

2021 年 9 月，我们借了美元30.0在收到美国食品药品管理局书面接受我们关于使用加那索隆治疗CDD的保密协议申请后，百万美元，产生的债务发行成本为美元1.2百万，包括退出费 $0.6百万，在我们的合并资产负债表上被归类为抵押负债，并使用有效利息法在贷款期限内确认为利息支出。

2021 年 5 月，我们借了美元15.0签订信贷协议后为百万美元，产生的债务发行成本为美元4.4百万，包括退出费 $0.3百万，在合并资产负债表上被归类为抵押负债，并使用有效利息法在贷款期限内确认为利息支出。

在截至2023年6月30日的六个月中，我们确认的利息支出为美元5.3百万，其中 $4.3百万美元是定期贷款的利息，$1.0百万美元是与债务发行成本摊销相关的非现金利息支出。

下表汇总了截至2023年6月30日合并资产负债表上反映的应付票据的构成（以千计）：


总收益	$	75,000
合同退出费		2,003
未摊销的债务折扣和发行成本		(5,017)
应付票据总额	$	71,986

应付票据的当前部分		3,850
应付票据的非流动部分		68,136
应付票据总额	$	71,986

截至2023年6月30日，应付票据的总到期日如下（以千计）：


2023 年的剩余时间	$	—
2024		11,250
2025		15,000
2026		48,750
总计	$	75,000

11。收入利息融资协议

2022年10月28日（截止日期），我们与S签订了收入利息融资协议阿加德据此，我们收到了 $32.5百万（投资金额）为我们开发和商业化 ganaxolone 及相关药品（包括ZTALMY）的商业化以及营运资金和一般管理目的提供资金。

作为投资金额的交换，我们同意按季度向Sagard（付款）支付如下款项：（i）从截止日期起至截止2026年6月30日的季度（包括截至2026年6月30日的季度）的每个日历季度，金额等于 7.5%的 (a) 我们在美国的 ZTALMY 和所有其他含有 ganaxolone 的药品的净销售额（净销售额），每种情况下都包含任何剂型、给药方案或强度，或任何相关的改进

（统称为 “包含产品”）以及 (b) 我们收到的与在美国制造、开发和销售内含产品（其他内含付款，以及净销售额产品收入）有关的某些其他款项；以及 (ii) 截至2026年6月30日日历季度之后的每个日历季度，金额等于 (x) 15.0%第一个 $100所含产品的年产品收入为百万美元，以及 (y) 7.5%所含产品的年产品收入超过 $100百万。

付款的硬上限等于 190投资金额的百分比（硬上限）或 $61.8百万。当Sagard收到与所含产品相关的付款（包括下文所述的任何额外付款）等于硬上限时，Sagard收取款项的权利将终止。此外，我们有权自愿向萨加德支付预付款，此类款项将记入硬上限。

如果 Sagard 没有收到至少等于总额的款项 100在 2027 年 12 月 31 日之前占投资金额的百分比或至少 190在2032年12月31日之前，投资金额的百分比（每笔都是最低金额），那么我们将有义务向Sagard支付现金，金额足以在每个参考日之后的指定时间内将Sagard总额提高到适用的最低金额。

收入利息融资协议下的债务，包括付款，将由我们未来的某些子公司担保，这些子公司必须作为担保人（担保人）成为该协议的一方。我们在《收入利息融资协议》下的义务和此类债务的担保是有担保的，但须遵守惯常允许的留置权和其他商定的例外情况，并受根据我们的信贷协议（如下所述，信贷协议）与作为贷款人管理代理人的Oaktree签订的债权人间协议的约束，将我们和担保人的几乎所有与ZTAL的开发、制造、使用和/或商业化有关的资产抵押来担保 MY 和所有其他药品根据截至截止日期的担保协议、不时由担保人以及Sagard（安全协议）签订的截至截止日期的担保协议的条款，在美国销售含有加那索隆的产品，包括产品收入。

在任何时候，我们都有权但没有义务（看涨期权）以等于：（a）在收盘日三周年当天或之前的回购价格（看跌/看涨价格）回购萨加德在付款中的全部但不少于全部权益， 160投资金额的百分比；(b) 在三周年之后，但在截止日期四周年或之前， 180投资金额的百分比；以及 (c) 在截止日期四周年之后， 190在每种情况下，投资金额的百分比减去我们在该日期之前向Sagard支付的所有款项的总和。

收入利息融资协议包含对我们和我们的子公司承担额外债务、授予或允许额外留置权、进行投资和收购、处置资产、支付股息和分配以及进行关联交易的能力的某些限制，但某些例外情况除外。此外，收入利息融资协议包含一项财务契约，要求我们在某些存款账户中从截止日期到偿还信贷协议下的贷款之前，始终在某些存款账户中保留至少等于 (i) 的现金和现金等价物， $15.0百万和 (ii) 此后， $10.0百万。

关于收入利息融资协议，在截止日期，我们与Oaktree签订了信贷协议修正案，附注10对此进行了全面描述。

根据收入利息融资协议，发行成本主要包括咨询和律师费总计 $2.6百万。这些发行成本作为负债账面金额的直接扣除额入账，将在负债偿还的估计期限内按实际利率法摊销。在截至2023年6月30日的六个月中，w(e) 估计的有效年利率约为 19%。在收入利息融资协议期间，实际利率将受到已确认的ZTALMY净收入的金额和时间以及预测的ZTALMY净收入的时间变化的影响。我们将每季度重新评估ZTALMY净收入的预期时机，重新计算摊销额和有效利率，并根据需要对会计进行前瞻性调整。

下表汇总了截至2023年6月30日的六个月收入利息融资协议的活动（以千计）：



截至2022年12月31日的收入利息融资余额	$	30,877
截至2023年6月30日的六个月中的非现金利息支出		2,916
截至2023年6月30日的六个月内债务贴现摊销		134
在截至2023年6月30日的六个月内支付的款项		(421)
截至2023年6月30日的收入利息融资余额	$	33,506

收入利息融资负债的流动部分	$	1,556
收入利息融资负债的长期部分		31,950
截至2023年6月30日的收入利息融资余额	$	33,506

12。协作收入

猎户座合作协议

2021 年 7 月，我们与 Orion 签订了合作协议（猎户座合作协议）。猎户座合作协议属于ASC主题808 “合作安排”（ASC 808）的范围，因为双方都是该安排的积极参与者，面临重大风险和回报。虽然这种安排属于ASC 808的范围，但对于这种安排的某些方面，包括商品或服务（即记账单位）的交付，我们将其类比为ASC 606。通过类比ASC 606确认的收入在合并运营报表中记为合作收入。

根据猎户座合作协议的条款，我们向猎户座授予了我们的某些知识产权的独家、收取特许权、可再许可的许可，这些知识产权涉及在欧洲经济区、英国和瑞士（统称该领土）将我们的候选产品ganaxolone（许可产品）用于诊断、预防和治疗某些人类疾病、疾病或病症（现场）的生物制药产品的商业化，最初在 CDD、TSC 和 RSE。我们将负责许可产品的持续开发以及与之相关的监管互动，包括开展和赞助所有临床试验，前提是猎户座可以在该地区进行某些批准后的研究。猎户座将负责该地区任何许可产品的商业化，费用由猎户座承担。

根据猎户座合作协议的条款，我们收到了欧元25.0百万 ($)29.6百万）猎户座于 2021 年 7 月支付的预付款。关于预付费用，我们同意向猎户座提供计划中的对ganaxolone的M2代谢物的遗传毒性研究的结果，这是一项 “体内微核和彗星联合研究”。2022年5月，收到了最终的研究报告，该报告证实，根据骨髓中微核的形成或肝脏中的彗星形态学来衡量，没有发现遗传毒性。如果研究结果是积极的，根据研究协议中规定的标准，猎户座本来有权终止猎户座合作协议九十 (90）在收到最终研究报告几天后，我们会被要求向猎户座退款七十五百分比 (75%) 预付费用。我们有资格获得最高额外的 €97根据具体的临床和商业成就支付的百万美元研发报销和现金里程碑付款，以及基于净销售额的分级特许权使用费支付，口服项目从低两位数到十几岁不等，静脉注射项目的低两位数到20年低不等。此外，作为总体安排的一部分，我们已同意以商定的价格向猎户座提供许可产品。

猎户座合作协议的有效期将持续到最后一个到期的特许权使用费期限到期之日，特许权使用费的定义是从该国家/地区首次商业销售许可产品之日起到最晚的期限：(a) 该国家首次商业销售许可产品十 (10) 周年；(b) 涵盖此类许可产品的制造、使用或销售的最后到期许可专利到期在该国家，以及 (c) 监管专有期到期，如果任何，对于此类许可证

产品在这样的国家。猎户座合作协议的期限至少为十年 (10）自商业销售以来还没有进行多年。猎户座合作协议允许在某些特定事件中终止，例如重大违约，如果猎户座质疑许可专利权的有效性、可执行性或范围，因预测失败、破产和不可抗力而终止，这些情况在合同签订时都不可能发生。

根据指导方针，我们在该安排下确定了以下承诺：（i）开发、使用、出售、出售、要约出售和进口任何由许可产品（许可）组成的产品的专有权；（ii）开发和监管活动（开发和监管活动）；（iii）要求以商定的价格向猎户座提供许可产品（供应许可产品）。我们确定，这三项承诺代表不同的履约义务，目的是确认收入或减少支出，我们将在履行这些履约义务时确认此类收入或支出（如适用）。

在合同开始时，我们确定预付款中不可退还的部分加上研发报销额构成了猎户座合作协议开始时的交易价格。由于与这些金额相关的重大收入逆转风险尚未解决，预付款中的可退还部分以及未来可能的监管和发展里程碑付款在合同开始时就受到充分限制。2022年，由于如上所述，收到了对ganaxoloneM2代谢物的最终遗传毒性研究，预付款的可退还部分被确定包含在交易价格中，其余部分已收到 $12.7在截至2022年12月31日的年度中，预付款中有百万美元记录为合作收入。未来潜在里程碑的实现不在我们的控制范围内，取决于一定的研发成功，因此存在很大的不确定性。由于欧共体于2023年7月批准ZTALMY口服混悬液用于辅助治疗2至17岁患者与CDD相关的癫痫发作，根据猎户座合作协议，如果ZTALMY在该地区开始商业销售，我们现在有资格获得1000万欧元的商业里程碑付款，前提是（1）ZTALMY在选定的两个国家首次商业销售由德国、法国、意大利、西班牙和英国组成，或 (2) 第一个 18 个月周年纪念在领土上进行ZTALMY的商业销售。我们将在每个报告期结束时重新评估实现这些里程碑的可能性，并在风险解决期间调整交易价格。此外，当后续销售发生时，我们将确认与基于销售的里程碑和特许权使用费相关的任何对价，因为这些付款主要与我们在签订猎户座合作协议时交付给猎户座的许可证有关。

交易价格已分配给三履约义务基于合同签订时的估计独立销售价格。许可证的独立销售价格基于折扣现金流方法，并考虑了多个因素，包括但不限于贴现率、开发时间表、监管风险、估计的市场需求和使用调整后的市场方法的未来收入潜力。开发和监管活动以及许可产品供应的独立销售价格是使用预期成本加利润率方法估算的。

截至2022年12月31日，我们将交易价格分配给履约义务，如下所述，并记录了剩余的美元12.7在截至2022年12月31日的年度中，预付款中的百万美元作为合作收入。2022 年期间，我们摊销了 $1.1与开发和监管服务相关的交易价格的百万美元，以降低研发成本。这些交易价格的下调导致合同负债总额为 $15.1截至2022年12月31日，百万人。根据ASC 210-20，合同责任为美元15.1百万美元被合约资产抵消5.1百万美元与偿还研发费用有关，因此合同负债净额为美元10.0截至2022年12月31日，为百万。

截至2022年12月31日的交易价格和净合约负债：


			累积协作
	交易		已确认收入		合同
	价格		截至2022年12月31日		责任
执照	$	21,660	$	21,660	$	-
开发和监管服务		6,717		1,158		5,559
供应特许产品		9,503		-		9,503
	$	37,880	$	22,818		15,062

减去合约总资产						5,079
净合约负债					$	9,983

在截至2023年6月30日的六个月中，我们摊销了美元0.8与开发和监管服务相关的交易价格的百万美元，以降低研发成本。交易价格的下调导致合同负债总额为美元14.2截至2023年6月30日，百万人。根据ASC 210-20，合同责任为 $14.2百万美元被合约资产抵消4.0百万美元与偿还研发费用有关，因此合同负债净额为美元10.2截至2023年6月30日，百万人。

截至2023年6月30日的交易价格和净合同负债：


			累积协作
	交易		已确认收入		合同
	价格		截至2023年6月30日		责任
执照	$	21,660	$	21,660	$	-
开发和监管服务		6,717		1,995		4,722
供应特许产品		9,503		-		9,503
	$	37,880	$	23,655		14,225

减去合约总资产						3,992
净合约负债					$	10,233

我们花了 $2.0与获得《猎户座合作协议》相关的百万美元增量成本。这些合同收购成本的分配与交易价格一致，结果是 $1.1记录在销售上的百万美元、与确认许可证履约义务相称的一般和管理费用以及 $0.9百万美元记为资本化合同成本，包含在其他流动资产和其他资产中，随着开发和监管服务以及许可产品供应义务的履行，这些资产正在摊销。

我们重新评估交易价格和为履行履约义务而预计产生的总估计成本，并在每个报告期结束时调整递延收入。此类变化将导致确认的合作收入和递延收入的金额发生变化。

Tenacia 合作协议

2022年11月16日（生效日期），我们与Tenacia生物科技（上海）有限公司（Tenacia）签订了合作和供应协议（Tenacia 合作协议）。Tenacia合作协议属于ASC主题808 “合作安排”（ASC 808）的范围，因为双方都是该安排的积极参与者，面临重大风险和回报。虽然这种安排属于ASC 808的范围，但对于这种安排的某些方面，包括商品或服务（即记账单位）的交付，我们将其类比为ASC 606。通过类比ASC 606确认的收入在合并运营报表中记为合作收入。

根据Tenacia合作协议的条款，我们向Tenacia授予了我们的某些知识产权的独家、收取版税、可再许可的许可，允许其在中国大陆、香港、澳门和台湾（统称地区）开发、商业化或以其他方式利用某些含有我们候选产品ganaxolone（许可产品）的某些口服和静脉注射制剂的产品，用于诊断、预防和治疗某些人类疾病、疾病或病症（领域），最初用于治疗细胞周期蛋白-依赖性激酶样5缺乏症、结节性硬化症复合体和SE（包括难治性和成熟的 SE）（统称为 “初始适应症”）。根据先行谈判权，合作范围可以扩大到包括加那索隆的其他适应症和配方。

根据Tenacia合作协议的条款，Tenacia同意向我们支付一笔预付的现金 $10百万（预付费用）以内四十五（45）天后，生效日期已于 2022 年 12 月支付。除预付费用外，Tenacia还同意在实现某些基于开发、监管和销售的里程碑后向我们支付现金，这些里程碑涉及 (i) ganaxolone 的第一个新配方或前药 ganaxolone 或新适应症（精选产品）中的任何备用化合物，双方就Tenacia行使首次谈判权修改了Tenacia合作协议而且在中国没有其他许可产品获得批准（为了明确起见，这是里程碑）本条款 (ii) 项下的付款仅适用于一所选产品），总金额不超过 $256百万。在里程碑中，$15百万美元与监管部门批准有关，每种口服和静脉注射配方以及选定产品都有单独的里程碑，总额为 $241数百万个基于销售的里程碑与ganaxolone的每种口服、静脉注射和精选产品配方特定的年收入门槛有关。Tenacia还同意根据许可产品的年净销售额向我们支付分级特许权使用费，每种口服配方、静脉注射配方和许可产品的精选产品配方从低两位数到十几岁左右。Tenacia 就在该地区的每个特定司法管辖区销售许可产品向我们支付特许权使用费的义务将从该司法管辖区首次商业销售之日开始，并在 (i) 该司法管辖区首次商业销售此类许可产品之日起十年，(ii) 该司法管辖区内涵盖此类许可产品的任何许可专利权的最后到期有效主张到期，以及 (iii) 所有许可专利权的最后到期日到期此类许可产品的监管排他性管辖权。根据Tenacia合作协议的规定，在特定情况下，特许权使用费可能会减少，包括仿制药推出后净销售额下降一定百分比。

Tenacia将主要负责该地区的许可产品的开发以及与之相关的监管互动，包括在领土进行和赞助该领域的临床研究，以支持该地区的监管申请。除非适用法律另有要求，否则Tenacia在领土上提交的所有监管批准将以我们的名义并归我们所有，在这种情况下，为了我们的利益，此类监管批准将以Tenacia的名义并归我们所有。我们和Tenacia同意签订临床和商业供应协议，根据该协议，我们将向Tenacia提供Tenacia在该地区开发和商业化许可产品所必需的许可产品的要求。双方于 2023 年 5 月签订了临床和商业供应协议。该协议包含定价、交付、接受、付款、终止、预测和其他与 Tenacia 合作协议一致的条款，以及某些质量保证、赔偿、责任和其他标准行业条款。Tenacia将负责获得监管部门的批准，并在中国大陆将该领域的许可产品商业化，费用由Tenacia自行承担。

只要在领土任何地方支付特许权使用费，Tenacia合作协议的期限就会延长。根据Tenacia合作协议的条款，(i) 在生效日期后的指定时间内，Tenacia可以在向我们发出书面通知后以任何理由或无理由全部终止Tenacia合作协议；(ii) 任何一方都可以在补救期或破产后因另一方的重大违约行为终止Tenacia合作协议。

根据该指导方针，我们在该安排下确定了以下承诺：（i）授予Tenacia在该地区开发、商业化和以其他方式开发许可产品的专有权（许可证）；（ii）要求以商定的价格（供应许可产品）向Tenacia提供许可产品。我们确定这些二承诺是用于确认收入或减少开支的不同履约义务，它将在履行这些履约义务时酌情确认此类收入或支出。

交易价格已分配给二履约义务基于合同签订时的估计独立销售价格。许可证的独立销售价格基于折扣现金流方法，并考虑了多个因素，包括但不限于贴现率、开发时间表、监管风险、估计的市场需求和使用调整后的市场方法的未来收入潜力。许可产品供应的独立销售价格是使用预期成本加利润率方法估算的。

自 2022 年 12 月 31 日起，我们将交易价格分配给履约义务，如下所述。在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，没有任何活动。截至2023年6月30日，确认的累计合作收入为美元3.0百万，也就是美元3.0截至2022年12月31日的年度中，与许可证相关的百万笔交易价格作为收入。没有许可证收入记录在截至2023年6月30日的三个月和六个月中。合同负债总额为 $7.0截至2023年6月30日和2022年12月31日，均为百万人。根据ASC 210-20，合同责任为美元7.0百万美元被合约资产抵消0.7百万，合约负债净额为 $6.3截至2023年6月30日和2022年12月31日，均为百万人。

截至2023年6月30日和2022年12月31日的交易价格和净合同负债：


			累积协作
	交易		已确认收入		合同
	价格		截至 2023 年 6 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日		责任
执照	$	2,998	$	2,998	$	-
供应特许产品		7,002		-		7,002
	$	10,000	$	2,998		7,002

减去合约总资产						700
净合约负债					$	6,302

2022 年 12 月，我们产生了 $1.0获得 Tenacia 合作协议所需的百万美元增量成本。这些合同收购成本的分配与交易价格一致，结果是 $0.1记入一般和管理费用的百万美元和 $0.2截至2022年12月31日期间记录在合作成本收入中的百万美元，与许可履约义务的确认相称，以及美元0.7百万美元记为资本化合同成本，将在履行许可产品供应义务时摊销。

Biologix 分销和供应协议

2023 年 5 月，我们与 Biologix fzCo（Biologix）签订了独家分销和供应协议（Biologix 协议），根据该协议，Biologix 有权在阿尔及利亚、巴林、埃及、伊拉克、约旦、沙特阿拉伯王国、科威特、黎巴嫩、利比亚、摩洛哥、阿曼、卡塔尔、突尼斯和阿拉伯联合酋长国。作为分销权的交换，我们将根据相应协议中规定的条款成为Biologix产品的独家供应商，以换取产品的谈判购买价格。执行 Biologix 协议后，我们收到了一笔预付款 $0.5百万美元，将在协议期限内摊销。根据监管里程碑，我们可能有权收取额外费用。在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，我们的记录不足 $0.1与 Biologix 协议相关的百万美元合作收入。

第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析

关于前瞻性陈述的警示说明

这份10-Q表季度报告包含1995年《美国私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述，这些陈述涉及重大风险和不确定性。在某些情况下，你可以用 “预期”、“相信”、“继续”、“可以”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“可能”、“目标”、“正在进行”、“计划”、“预测”、“项目”、“潜在”、“应该”、“将”、“将” 或这些术语的负面或其他词语来识别前瞻性陈述旨在识别有关未来的陈述的可比术语。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些因素可能导致我们的实际业绩、活动水平、业绩或成就与这些前瞻性陈述所表达或暗示的信息存在重大差异。尽管我们认为本10-Q表季度报告中包含的每份前瞻性陈述都有合理的依据，但我们提醒您，这些陈述是基于我们目前已知的事实和因素以及我们对未来的预期，对此我们无法确定。

本10-Q表季度报告中的前瞻性陈述除其他外包括以下方面的陈述：

●

我们计划继续在美国成功将用于细胞周期蛋白依赖性激酶样5缺陷症（CDD）的ganaxolone商业化；

●

我们计划兑现我们向美国食品药品监督管理局 (FDA) 作出的加那索隆批准后的承诺；

●

我们对ganaxolone在欧盟商业化的期望，包括其时机；

●

我们开发ganaxolone用于其他适应症的能力，包括难治性癫痫持续状态（RSE）、确诊性癫痫持续状态（ESE）、结节性硬化症复合体（TSC）和伦诺克斯·加斯托综合症（LGS）；

●

临床前研究和临床试验的状态、时间和结果；

●

临床试验的设计和注册情况、正在进行的临床试验数据的可用性、对监管部门批准的期望以及支持监管部门批准的临床试验结果的获得；

●

ganaxolone的潜在益处，包括CDD以外的适应症；

●

在特定附加适应症中寻求ganaxolone上市批准的时机；

●

我们有能力维持CDD中ganaxolone的上市许可，并获得其他适应症的ganaxolone的监管批准；

●

我们有可能扩大目标适应症足迹并探索加那索隆的新潜在配方；

●

我们对支出、未来收入和盈利能力的估计；

●

我们对资本需求和额外融资需求的估计；

●

我们对ganaxolone潜在市场规模的估计；

●

我们对与猎户座公司（Orion）、Tenacia Biotechnology（上海）有限公司（Tenacia）和Biologix fzCo（Biologix）合作的期望，包括里程碑、特许权使用费和其他付款的预期金额和时间，包括研发报销（如果适用）；

●

我们有能力吸引具有可接受的发展、监管和商业专业知识的合作者；

●

来自公司合作、许可协议和其他合作或收购活动的利益和合同要求，包括与加那索隆的开发和商业化有关的利益和合同要求；

●

收入来源，包括加那索隆在CDD中的预期未来销售额、我们与生物医学高级研究与发展局（BARDA）签订的合同（BARDA Contract）、公司合作、许可协议以及其他为CDD开发和商业化的ganaxolone以及正在为ganaxolone开发的其他适应症的合作努力；

●

根据与Oaktree签订的信贷协议，我们有资格获得剩余债务部分的资金；

●

我们有能力创建和维护有效的销售和营销基础设施，我们可以选择直接营销和销售加那索隆；

●

ganaxolone的定价、时间和报销金额；

●

其他可能出现的竞争疗法的成功；

●

ganaxolone 的制造能力和供应；

●

第三方，例如Ovid Therapeutics, Inc.（Ovid），可能提起法律诉讼，指控我们侵犯了他们的知识产权，其结果尚不确定，并可能损害我们的业务；

●

我们有可能通过收购符合我们业务战略的其他候选药物来扩大产品渠道并实现产品渠道的多元化；

●

我们相信，在2024年下半年，我们现有的现金和现金等价物将足以为我们的运营费用和资本支出需求提供资金，并维持债务机制所需的最低现金余额；

●

我们维护和保护我们的知识产权的能力；

●

我们的经营业绩、财务状况、流动性、前景和增长战略；

●

除其他行动外，我们有能力获得额外的融资或战略交易，并继续作为持续经营的公司；

●

我们的业务可能受到 COVID-19 冠状病毒疫情或其他流行病、流行病或疫情的不利影响的程度；

●

t第四章中排他性诉讼地条款的可执行性经修订和重述的公司注册证书；以及

●

我们经营的行业以及可能影响该行业或我们的趋势。

你应该参考第二部分第 1A 项。 风险因素本季度报告第 10-Q 表和第一部分第 1A 项。 风险因素我们于2023年3月9日向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-K表年度报告，讨论了可能导致我们的实际业绩与前瞻性陈述所表达或暗示的业绩存在重大差异的重要因素。由于这些因素，我们无法向您保证，本10-Q表季度报告中的前瞻性陈述将被证明是准确的。此外，如果我们的前瞻性陈述被证明不准确，则不准确性可能是严重的。鉴于这些前瞻性陈述中存在重大的不确定性，您不应将这些陈述视为我们或任何其他人对我们将在任何规定的时间范围内或根本实现我们的目标和计划的陈述或保证。除非法律要求，否则我们没有义务公开更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

你应该完整阅读这份10-Q表季度报告以及我们在10-Q表季度报告中引用的文件，这些文件已作为本10-Q表季度报告的附录提交，前提是我们未来的实际业绩可能与我们的预期有重大不同。我们用这些警示性陈述来限定我们所有的前瞻性陈述。

以下 管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析应结合以下内容阅读：(i) 本10-Q表季度报告中包含的中期合并财务报表及其相关附注；以及 (ii) 我们截至2022年12月31日止年度的年度财务报表，这些报表包含在我们于2023年3月9日向美国证券交易委员会提交的10-K表年度报告中。

概述

我们是一家处于商业阶段的制药公司，致力于开发用于治疗癫痫发作障碍的创新疗法，包括罕见的遗传性癫痫和癫痫持续状态。2022年3月18日，美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准了我们的新药申请 (NDA)，即使用ZTALMY (ganaxolone) 口服混悬液CV治疗与2岁及以上患者细胞周期蛋白依赖性激酶样5 (CDKL5) 缺乏症 (CDD) 相关的癫痫发作。ZTALMY 是我们第一款获得 FDA 批准的产品，于 2022 年第三季度开始商业销售并发货给患者。 2023年7月28日，欧盟委员会（EC）授予ZTALMY上市许可，用于辅助治疗2至17岁患者与CDD相关的癫痫发作。18 岁及以上的患者可继续使用 ZTALMY。我们正在开发ganaxolone，用于治疗其他罕见的遗传性癫痫，包括结节性硬化症复合体 (TSC)，以及用于治疗癫痫持续状态 (SE)。我们正在开发两种不同给药途径的加那松龙：静脉注射（IV）和口服。不同的配方旨在最大限度地提高ganaxolone在成人和儿科患者群体中的潜在治疗应用，包括急性和慢性护理，以及急性院内护理和慢性家庭给药环境。虽然ganaxolone在治疗癫痫发作时发挥治疗作用的确切机制尚不清楚，但人们认为其抗惊厥作用是由A型γ-氨基丁酸（GABA）的积极变构调节引起的_A）中枢神经系统（CNS）中的受体。Ganaxolone 是内源性神经类固醇别孕酮的合成类似物。Ganaxolone 同时作用于突触和突触外的 GABA_A受体，一种以其抗癫痫发作、抗抑郁和抗焦虑的潜力而闻名的靶标。

新冠肺炎

我们的产品和候选产品

ZTALMY®（ganaxolone）口服混悬液 CV

ZTALMY 是一种每天服用三次的口服悬浮液，我们开发的用于治疗 CDD 相关癫痫发作。ZTALMY 于 2022 年 3 月获美国食品药品管理局批准，用于治疗 2 岁及以上患者与 CDD 相关的癫痫发作。ZTALMY 是我们第一款获得 FDA 批准的产品，于 2022 年第三季度开始商业销售并发货给患者。在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，我们的ZTALMY净产品收入分别为420万美元和760万美元。2023年7月28日，欧盟委员会批准了ZTALMY的上市许可，用于辅助治疗2至17岁患者与CDD相关的癫痫发作。18 岁及以上的患者可继续使用 ZTALMY。随着ZTALMY获得欧共体营销许可，我们在欧洲的商业化合作伙伴Orion Corporation（Orion）宣布已开始为ZTALMY的推出做准备，包括参与在欧洲各国获得定价和报销批准所需的流程。定价和报销过程可能很耗时，可能会推迟猎户座在一个或多个欧洲国家商业推出ZTALMY。

CDD 是一种严重而罕见的遗传性疾病，由位于 X 染色体上的 CDKL5 基因突变引起。CDD 是一种严重使人衰弱且可能致命的遗传病，在美国的发生频率估计为 1:40,000 它主要影响女性，其特征是发作早、难以控制的癫痫发作和严重的神经发育障碍。CDKL5 基因编码对正常大脑结构和功能至关重要的蛋白质。大多数受CDD影响的儿童都有神经发育缺陷，例如行走、说话和照顾自己的困难。许多人还患有脊柱侧弯、胃肠功能障碍或睡眠障碍。基因检测可用于确定患者的 CDKL5 基因是否有突变。

2017 年 6 月，我们获得 FDA 孤儿药称号，用于治疗 CDD 的 ganaxolone。该称号为药物开发商提供了为期七年的美国营销独家经营权，以及临床研究费用的税收抵免、申请年度补助金的能力、临床研究试验设计援助和免除《处方药使用者费用法》申请费。此外，2019年11月，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药产品委员会（COMP）批准了用于治疗CDD的加那索隆的孤儿药名称。在获得上市许可之前，COMP必须确定孤儿药指定标准是否仍然得到满足。2023年5月26日，COMP对维持欧盟CDD中ganaxolone的孤儿药名称提供了积极的看法。2020年7月，美国食品药品管理局授予用于治疗CDD的加那索隆的罕见儿科疾病称号（RPD称号）。美国食品药品管理局对在美国影响少于 200,000 人的疾病授予 RPD 称号，其中严重或危及生命的表现主要发生在 18 岁及以下的人群中。 ZTALMY在CDD中的批准基于一项3期双盲安慰剂对照试验（万寿菊研究）的数据，在该试验中，有101名患者被随机分组并接受ZTALMY治疗。接受ZTALMY治疗的临床试验患者的28天主要运动发作频率中位数降低了30.7％，而接受安慰剂治疗的患者平均下降了6.9％，达到了试验的主要终点（p=0.0036）。在万寿菊研究的开放标签延长阶段的两年中，接受ZTALMY治疗的患者（n=50）的主要运动发作频率中位数降低了48.2％。这些数据表明，长期持续接受治疗的患者可能表现出癫痫发作频率持续降低。在万寿菊研究的双盲部分中，最常见的不良事件是嗜睡（ganaxolone组为36.0％，而安慰剂组为15.7％）、发热（分别为18.0％和7.8％）和唾液分泌过多（分别为6.0％和2.0％）。

我们拥有一系列专利和待处理的专利申请，这些专利申请声称使用了加那松龙的某些配方，涵盖了加那松龙的某些治疗用途，包括用于治疗CDD。这些家族的专利和作为专利签发的申请的20年期限为2026年至2042年，没有任何可用的专利期限调整或延期。我们还向Ovid许可了某些专利，这些专利声称加那索隆用于治疗CDD的某些治疗用途。许可的专利包括已获授权的美国专利，以及美国和欧洲的待审申请。在没有任何可用的专利期限调整的情况下，这些作为专利发行的许可专利和申请的20年期限将持续到2037年。

美国商业战略。自从ZTALMY获得FDA批准以来，我们一直专注于实施和执行一项综合启动计划，通过专业药房向美国CDD患者提供ZTALMY。关键的发布策略已经包括并将继续包括：（1）建立我们的供应链网络和质量管理体系，以确保患者可以获得产品；（2）提高临床对ZTALMY作为FDA批准的专门用于与CDD相关的癫痫发作的产品的认识；（3）部署我们的现场销售队伍，瞄准治疗这些罕见儿科患者群体的医生；（4）吸引商业和政府付款人以获得保险；以及（5) 发展我们的内部能力 (例如财务、人力资源、信息技术、数据分析和合规），以支持我们作为商业公司的首次成立。

美国营销策略。我们的营销策略是强调癫痫发作是CDD症状群的核心，将ZTALMY确立为全面管理与CDD相关的癫痫发作的核心，并确保患者从处方到配送都能无缝获得ZTALMY。我们针对ZTALMY的营销活动正在进行中，我们的综合商业发布活动已于2022年第三季度启动。

美国销售策略。我们的美国商业销售队伍包括16位在罕见病领域经验丰富的区域客户经理。我们的现场部队瞄准了已确定的关键客户和CDD卓越中心。根据我们的市场研究，我们估计美国CDD中ZTALMY的潜在患者群体约为2,000名患者。由于这是美国食品药品管理局批准的第一款专门用于与CDD和国际疾病分类相关的癫痫发作的产品，CDD的第十修订版（ICD10）代码于2021年制定，因此该特定市场的可用数据有限。我们加强了我们的市场准入和现场部队团队，付款人和客户的参与仍在继续。

美国市场准入。我们已经成立了一个跨职能的付款人和报销账户团队，目标是获得和维持ZTALMY在美国的报销（承保范围）。我们正在集中精力从商业付款人那里获得报销，其中药房福利经理（PBM）控制着大多数商业药房福利寿命和政府支付人，主要是CDD目标人群的医疗补助。我们预计，大约50％的CDD患者群体将通过收费服务或托管医疗补助获得初级保险，其余约50％的人将通过商业付款人获得初级保险，而顶级PBM将产生重大影响。ZTALMY 的处方和配送流程通过 ZTALMY One™ 进行管理，这是一项全面的患者支持计划。该计划的注册提供各种支持和信息，以帮助开ZTALMY处方的护理人员和患者获得ZTALMY处方，并协助确定是否有资格获得自付支持或免费药物计划。

美国专业药房。我们正在利用专业药房Orsini Pharmaceal Services, LLC（Orsini）为美国患者提供服务，包括患者入组、福利核查和调查、事先授权支持、患者教育和药物咨询、产品分配和运输协调。2022年第三季度，我们首次向Orsini销售ZTALMY。

美国专业分销商。我们正在利用专业分销商ASD Specialty Healthcare, LLC (ASD) 在美国向机构住院药房、美国政府客户（包括退伍军人事务部或国防部的任何场所）以及Kaiser Permanente设施提供与ZTALMY相关的分销服务。

基础架构。我们将继续增强内部能力和流程，为一家商业舞台公司提供支持。我们实施了一项医疗保健合规计划，以指导我们遵守药品销售的规章制度。

商业供应品的制造。我们已经与目前的制造商以及我们目前的散装药物成分供应商签订了ganaxolone活性药物成分（API）的商业供应协议。此外，我们还与第二家原料药供应商签订了主供应协议，以开展某些工艺开发活动，如果成功，则提供原料药和/或原料药中间体的商业供应。

在美国作为受控物质进行监管. 2022年6月1日，缉毒局（DEA）在《联邦公报》上发布了一项临时最终规则，将加那松龙及其盐类列入《管制物质法》（CSA）附表五，该规则于2022年12月9日成为最终规则。根据CSA，根据药物的可接受医疗用途以及药物的滥用或依赖潜力，将药物分为五（5）个不同的类别或时间表。美国药物管理局将附表五定义为滥用可能性低于附表四的药物，由含有有限数量的某些麻醉品的制剂组成。 ZTALMY 于 2022 年第三季度开始商业销售和发货给患者。作为受控物质，ganaxolone 必须遵守适用的CSA要求，例如注册、安全、记录保存和报告、储存、制造、分销、进口和其他要求。

FDA 上市后要求。随着美国食品药品管理局批准ZTALMY用于CDD，我们有几项上市后承诺。1期肾功能损害研究承诺已于2022年5月完成并提交给美国食品药品管理局，1期肝损伤研究和全面的qtC研究已于2022年12月完成并提交给FDA，容器封闭系统的可提取/可浸出研究结果已于2023年7月提交给FDA。其余上市后要求包括：ganaxolone 和主要的人类非偶联血浆代谢物 M2 在大鼠体内的致癌性研究；ganaxolone 对转基因小鼠进行 26 周的致癌性研究；大鼠体内 M47 代谢物的中枢神经系统分布研究；评估 M47 代谢物药物相互作用潜力的体外研究。我们预计能够在规定的FDA时间范围内完成这些剩余的FDA必需研究。

营销授权申请

2021年8月，EMA人用药品委员会（CHMP）批准了我们的请求，即加快评估用于治疗与CDD相关的癫痫发作的加那索隆。上市授权申请(MAA) ganaxolone 已于 2021 年 10 月 11 日提交给 EMA，2021 年 10 月 28 日，我们收到了EMA的正式通知，称CDD MAA已获得验证。通过此次验证，EMA开始在集中程序下对MAA进行正式审查。2023年5月26日，CHMP通过了一项积极的意见，建议批准ZTALMY口服混悬液，并于7月28日批准ZTALMY口服混悬液用于辅助治疗与CDD相关的2至17岁患者的癫痫发作。18 岁及以上的患者可继续使用 ZTALMY。欧盟委员会的决定适用于所有27个欧盟成员国，以及冰岛、挪威和列支敦士登。ZTALMY是欧盟首种适用于治疗与CDD相关的癫痫发作的治疗方法。

欧共体授权后措施。关于欧盟委员会批准 ZTALMY 用于 CDD，我们有几项上市后授权措施，包括：提交 1042-HME-1001 研究的临床研究报告 (CSR) 和开放标签试验完成后的最终研究 1042-CDD-3001 CSR，参与研究 LLF001（CANDID 观察性研究）并提供年度更新，参加 CDD-IPR-CDD-0 CDKL5 缺乏症国际患者登记处并提供六个月更新，对沉积物栖息生物和更新的环境风险进行毒性研究评估，开发不含苯甲酸钠的悬浮液，评估口服混悬液与食物、饮料、肠内管、摇晃时间和静置时间的相容性，进行 Ganaxolone 稳态代谢物研究、M17 体外药物相互作用 (DDI) 研究、Brain Penerance 的 M17 体内 PK 研究、为期 26 周的 M2 胚胎-胎儿发育研究、为期 26 周的口服 Gavage 毒性研究加那松龙和M2的致癌性研究。EMA还要求进行证据权重（WoE）评估，以评估是否需要对使用加那松龙的大鼠进行为期两年的致癌性研究，对M2的大鼠进行为期两年的致癌性研究，以及对M2进行幼体毒性研究。我们希望能够在要求的EMA时间范围内完成所需的研究。

我们的管道

我们正在开发ganaxolone，用于有机制理由让加那索隆提供益处的适应症，包括以下适应症：

癫痫持续状态 (SE)

SE 是一种危及生命的疾病，其特征是持续的、长期的癫痫发作或快速复发的癫痫发作，而没有干预意识的恢复。如果不紧急治疗 SE，可能会发生永久性神经元损伤，从而导致高发病率和死亡率。对一线苯二氮卓类药物治疗无反应的SE患者被归类为患有ESE，随后至少使用一种二线抗癫痫药物（AED）但随后失效的患者被归类为患有RSE。在 RSE 中，突触 GABA_A受体被内化到神经元中，导致对苯二氮卓类药物的反应性降低。RSE 对一种或多种二线 AED 无反应需要静脉麻醉治疗，以终止癫痫发作并预防神经元损伤和其他并发症。静脉注射麻醉剂增加到诱发深度昏迷的水平，并保持该速率达到 24 小时或更长时间。尝试断绝静脉麻醉后复发的 SE 被归类为超难治性癫痫持续状态 (SRSE)。2016 年 4 月，我们被授予美国食品药品管理局孤儿药称号，用于治疗 SE 的静脉注射配方 ganaxolone，其中包括 RSE。

2021 年 1 月，我们招募了第一位患者参加了 3 期关键的 RAISE 试验。RAISE试验是一项针对RSE患者的随机、双盲、安慰剂对照临床试验。我们预计将有大约70个医院的试验点参加，主要分布在美国和加拿大。RAISE试验旨在招收大约124名患者，他们将被随机分组接受加那索隆或安慰剂添加到标准护理中。对于如此数量的患者，该试验旨在提供超过90％的功效，以检测ganaxolone和安慰剂之间30％的疗效差异。我们与美国食品药品管理局就协议修正案达成一致，其中包括一项在三分之二的患者（约82人）完成试验后可能进行中期分析的提案。我们预计将在2024年第一季度实现中期分析的入学目标并公布收入数据。我们认为，积极的中期RAISE试验结果可能足以满足RSE的监管申报目的。

RAISE试验的共同主要终点是（1）在治疗开始后30分钟内出现癫痫发作停止而没有其他SE治疗药物的RSE患者比例，以及（2）在试验药物开始后36小时内没有进展到静脉麻醉的患者比例。2022 年 6 月，我们

宣布我们修改了RAISE试验的协议，以扩大资格标准以支持招聘。我们扩大了纳入标准，允许以前接受过长达18小时的高剂量静脉麻醉治疗的患者有资格参加试验，而不是将任何持续时间接受高剂量麻醉剂治疗的患者排除在外。我们相信，这将促进从其他医院或急诊室转移到重症监护病房的患者的入组，这些患者可能已经接受了不到18小时的高剂量麻醉药物。

参与 RAISE 试验的几个学术医疗中心和重症监护室遇到了与 Covid 相关的困难，包括人员流失以及需要为 COVID-19 患者投入大量资源，这导致了场地启动和注册延迟。此外，2022年2月，我们暂时暂停了RAISE试验，此前对临床供应材料稳定性批次的例行监测表明，为了满足产品稳定性测试规范，有必要将保质期缩短到预期的24个月以内。我们向美国食品药品管理局通报了这个问题以及我们主动暂停试验的计划，随后我们向美国食品和药物管理局提供了更多信息，以支持恢复试验活动。2022年5月，我们宣布已恢复使用目前静脉注射加那索隆的新批次试验，并将保质期缩短至12个月。经美国食品药品管理局同意，目前静脉注射配方的加那索隆临床用品将在整个临床使用期间在冷藏条件下储存。根据持续的稳定性数据，当前静脉注射配方在冷藏条件下的保质期已更新为18个月，该数据已在随后的2023年2月IND修正案中提交。我们使用新的缓冲液制造了静脉注射加那索隆配方，目标是在室温下保质期为24个月，等待持续稳定性监测的结果。美国食品药品管理局同意，原则上改变ganaxolone IV配方的缓冲液是可以接受的，但要求在临床试验中使用新配方之前提交更多信息。IND 修正案已于 2023 年 5 月提交给 FDA，我们正在为现场补给新配方，我们认为新配方不需要冷藏，预计保质期为两年。

继续计划单独进行一项第三阶段的RSE试验，以支持欧洲的MAA（RAISE II试验）。在2021年第一季度与EMA的一次会议上，我们就试验设计达成了一致。由于RAISE试验中提到的临床试验供应延迟，RAISE II试验计划于2023年下半年启动。RAISE II试验将是一项双盲、安慰剂对照的关键注册试验，预计将招收70名一线苯二氮卓类药物治疗失败的患者和至少一名二线抗癫痫药失败的患者。患者将接受ganaxolone或安慰剂，与标准护理二线AED联合使用。预计同时使用标准护理AED和试验药物将提供补充RAISE试验的数据。RAISE 和 RAISE II 试验之间还有另外两个关键区别。首先，根据RAISE II协议，任何升级的护理都将构成治疗失败，而不是将静脉麻醉的进展指定为治疗失败。这可能是静脉麻醉或另一种二线静脉注射AED。其次，RAISE II试验的主要分析将是反应者分析，反应定义为在30分钟内停止SE，在36小时内不升级护理，而不是RAISE试验中的共同主治终点，后者要求在30分钟和36小时的结果上独立实现统计学意义。

美国食品药品管理局表示，第三项SE试验，即RESET试验的总体试验设计保持一致，这是一项评估加那索隆治疗ESE的2期试验，第一批试验预计将于2023年底完成。RESET试验将招收在急诊室就诊的惊厥性SE患者，并将根据知情同意例外（EFIC）指南进行。RESET试验将包括两个阶段：最初的开放标签阶段、剂量优化阶段和随后的双盲安慰剂对照阶段。在试验的开放标签部分，连续的队列将接受不同持续时间和不同剂量的静脉注射加那索隆。每个队列的剂量将取决于前一组的治疗效果和耐受性，随后将在试验的双盲阶段加入加那索隆的预期最佳剂量和持续时间。我们预计，双盲安慰剂对照阶段将招收大约80名ESE患者，随机分配给静脉注射加那索隆或安慰剂添加到标准护理AED。主要疗效终点将是治疗开始后1小时没有SE或全身性惊厥复发的电图（快速脑电图）证据。

我们在SRSE尚未进行临床试验，但是，根据美国食品药品管理局批准的紧急研究新药（EIND）申请，医生已要求对SRSE的19名患者进行加那索隆。

2021 年 9 月，美国专利商标局 (USPTO) 授予我们一项关于治疗 SE 的方法（包括给药方案）的专利。该已颁发的专利将于 2040 年到期。该专利是我们拥有的专利家族的成员，该专利家族包括正在申请的专利申请，这些申请要求使用静脉注射加那索隆治疗SE（包括RSE）的某些治疗方案。美国专利商标局于2023年6月20日向我们授予了第二项SE专利，其中包括与我们使用静脉注射加那索隆治疗SE的临床治疗方案相关的索赔。这些新索赔涵盖了使用高剂量加那索隆的治疗方案，我们认为这与某些患者有关，并加强了我们使用加那索隆治疗包括SRSE在内的SE的知识产权组合。

2022年7月，美国专利商标局向Ovid颁发了一项专利，其索赔涵盖了我们用于治疗SE的候选产品。2023 年 3 月 15 日，我们向美国专利商标局专利审判和上诉委员会 (PTAB) 提交了一份申请，要求对奥维德的美国专利第 11,395,817 号进行授权后审查 (PGR)。我们对PGR的请愿书辩称，美国专利编号11,395,817的主张因多种理由不可申请专利，因为根据美国法典第35篇第102节缺乏新颖性，根据美国法典第35篇第103节，如果不是无效的话，根据美国法典第35篇第112节缺乏授权。奥维德于2023年6月20日对我们的请愿书作出了初步回应，PTAB必须在2023年9月20日之前决定是否批准我们的请愿书并设立PGR。如果PGR成立但我们没有胜诉，则可以就该决定向联邦巡回上诉法院提出上诉。如果上诉不成功，我们在法庭上质疑Ovid专利的能力将在某些方面受到限制。

Ovid 可能会以侵犯其专利为由对我们提起诉讼。在PTAB或法院进行的任何此类诉讼，无论结果如何，都可能导致大量财政资源的消耗以及管理层的时间和资源的分流。此外，任何此类诉讼都可能造成负面宣传，对患者产生不利影响，在此类诉讼期间，或者如果我们在此类诉讼中未能成功，我们可能会被禁止为SE、RSE和ESE营销或销售ganaxolone。如果奥维德确实决定提起侵权诉讼，根据1984年《药品价格竞争和专利期限恢复法》（Hatch-Waxman法案）的 “安全港” 条款，我们预计该诉讼不会在SE、RSE或ESE商业推出ganaxolone之前提起。我们可能需要获得或获得Ovid专利的许可，才能为SE、RSE和ESE推销或出售ganaxolone，这些产品可能无法以商业上可接受的条件获得，或者根本无法获得。如果我们无法获得Ovid的专利或以可接受的条件谈判许可证，如果我们的产品被确定侵犯了Ovid的专利，并且这些专利被确定为有效，那么我们可能会被迫支付Ovid的特许权使用费、损害赔偿和费用，或者我们可能被阻止将Ganaxolone完全商业化用于SE、RSE和ESE，这将对我们的业务产生重大不利影响。

结节性硬化症复合体 (TSC)

TSC 是一种罕见的遗传性疾病，可导致大脑、皮肤、肾脏、心脏、眼睛和肺部出现非恶性肿瘤。在极少数情况下，患者可能会出现肾脏、乳腺或甲状腺恶性肿瘤。这种情况是由两者中的遗传突变引起的 TSC1要么 TSC2基因。它的发生频率约为 1:6,000 活产，在 85% 的患者中发现了突变。虽然疾病表型可能变化很大，但癫痫的发生频率高达85％。TSC 是遗传性癫痫的主要病因，通常在出生后的第一年表现为局灶性癫痫发作或婴儿痉挛。目前，批准用于TSC癫痫发作的疾病特异性治疗方法很少。美国食品药品管理局于2021年8月批准了用于TSC治疗的加那索隆孤儿药名称，欧洲药品管理局于2021年10月批准了用于TSC治疗的孤儿药。

2021年8月，我们公布了开放标签的2期试验（CALM试验）的总数据，该试验评估了辅助口服加那索隆对23名与TSC相关的癫痫发作患者的安全性和有效性。CALM试验招收了23名年龄在2至32岁之间的患者，他们进入了为期四周的基线期，然后是12周的治疗期，在此期间，他们每天三次接受高达600毫克的加那索隆（口服液体混悬液）。符合资格标准的患者可以在24周的延期内继续接受加那松龙治疗。主要终点是12周治疗期内28天TSC相关癫痫发作频率相对于四周基线期的变化百分比。次要结果衡量标准包括与4周基线期相比，在12周的治疗期结束之前，28天TSC相关癫痫发作频率降低了大于或等于50％的患者百分比。

主要终点显示，与四周基线期相比，TSC相关癫痫发作的28天频率中位数降低了16.6％。次要终点显示，癫痫发作减少至少 50% 的患者比例为 30.4%。在试验期间，局灶性发作（n=19）患者的局灶性发作频率平均降低了25.2％。Ganaxolone 总体耐受性良好，据报道，嗜睡是最常见的 AE。此外，还发生了一起癫痫发作恶化的严重不良事件（SAE），研究人员将其评估为与治疗有关。四名患者因不良反应而中止了试验。此外，该试验的数据表明，在同时服用Epidiolex的患者中，ganaxolone的血液水平会过早升高，这似乎与嗜睡加剧有关。对这些发现的解释受到该试验样本量小和开放标签设计的限制。一项正式的1期药物相互作用试验已于2022年第四季度完成，表明ganaxolone和Epidiolex之间缺乏显著的相互作用。此外，已调整了3期TSC试验中所有受试者的滴定时间表，以最大限度地提高耐受性。

为了回应我们关于与美国食品药品管理局就拟议的第三阶段TSC试验举行第二阶段结束会议的请求，美国食品和药物管理局对我们的问题提供了书面答复，代替了会议。我们认为，书面答复显示TSC的临床开发计划总体一致。我们认为，根据美国食品药品管理局的书面答复，以及美国食品药品管理局批准CDD，一项试验可以作为美国监管部门批准TSC的必要支持。为了回应我们的协议援助请求，这是一种特殊形式的科学建议，可供罕见病指定孤儿药的开发者使用，EMA在2021年12月提供了书面反馈以代替会议。我们认为，EMA的书面答复，就像美国食品药品管理局的书面答复一样，显示TSC的临床开发计划总体一致。继2022年第一季度开始现场启动并于2022年第二季度给第一位患者给药之后，我们正在积极招募美国和西欧的患者参加这项针对大约160名患者的全球3期随机、双盲、安慰剂对照试验（TrustTSC试验）。我们预计将扩大试验范围，将包括多达90个地点，包括几个TSC卓越中心，主要位于美国、西欧、加拿大、澳大利亚、中国和以色列。TrustTSC试验的主要终点是Tsc相关癫痫发作频率的28天变化百分比。我们计划在2024年年中之前公布TrustTSC试验的顶级数据。

2023年7月，美国专利商标局向我们授予了一种通过口服ganaxolone治疗TSC相关癫痫的方法的专利。该已颁发的专利将于 2040 年到期。该专利是我们拥有的专利家族的成员，该专利家族包括申请某些治疗TSC的治疗方案的待审专利申请。

第二代配方、Lennox-Gastaut 综合征 (LGS) 临床开发和前药开发

一项针对健康志愿者的单次递增剂量（SAD）1期试验的顶线数据表明，剂量高达1200 mg时线性药代动力学（PK）特性以及可能允许每天给药两次的PK特性。此外，如下图所示，虽然量化一段时间内药物总暴露量的曲线下区域 (AUC) 在全剂量范围内表现出线性动力学，C_最大值，这是药物在给药后达到的最大血清浓度，在剂量范围的较高端，其增加幅度不大。这些发现表明，使用更高剂量的ganaxolone可以提高疗效，而不会相应增加与剂量相关的副作用，例如嗜睡。这将使剂量更加个性化，从而优化疗效和耐受性。

我们相信，这些数据支持了这种加那索隆配方的进一步临床开发。我们收到了美国食品药品管理局关于多剂量递增试验 (MAD) 设计的初步反馈。在启动MAD试验之前，FDA要求提供更多数据，包括SAD临床试验报告。该信息已提供给美国食品和药物管理局，经过审查，美国食品和药物管理局表示我们可能会继续进行拟议的试验。我们在2023年第三季度启动了MAD试验，初步数据预计将在2023年底公布。

ganaxolone前药化合物的开发继续推进，已选出先导的口服和静脉注射候选药物，第一阶段的数据目标是2024年。

我们计划继续开发用于LGS的第二代ganaxolone配方，LGS是一种严重的癫痫，通常在一到八岁之间开始。受影响的儿童有神经发育障碍和难治性癫痫发作，包括局灶性、失张性、强直性、全身性强直阵挛和非典型失神发作。2023年3月，美国食品药品管理局批准了用于治疗LGS的ganaxolone孤儿药称号。该名称适用于加那索隆的活性部分，与配方无关。鉴于癫痫发作类型和病因与加那索隆有可能减少癫痫发作的其他疾病（例如CDD和TSC）重叠，我们认为LGS是ganaxolone开发的绝佳机会。我们预计将在2024年第一季度完成LGS的临床项目设计，等待我们在2023年第三季度启动的MAD试验的结果。

运营

迄今为止，我们的业务主要包括组织和配备我们的公司，开发ganaxolone，包括进行临床前研究和临床试验，以及筹集资金。我们的运营资金主要来自股权和债务证券的销售。ZTALMY 是我们第一款获得 FDA 批准的产品，于 2022 年第三季度开始商业销售并发货给患者。在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，我们的ZTALMY净销售额分别为420万美元和760万美元。自成立以来，除了在截至2022年9月30日的三个月中，由于出售我们的优先审查券（PRV）获得一次性净收益，我们的运营出现了净亏损和负现金流。我们创造的产品收入有限，无法保证未来会实现盈利运营，如果实现盈利，也无法持续持续下去。在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，我们的净亏损分别为3190万美元和6,670万美元。在截至2022年6月30日的三个月和六个月中，我们的净亏损分别为3,940万美元和5,880万美元。截至2023年6月30日，我们的累计赤字为4.972亿美元，我们预计未来将继续蒙受巨额亏损。我们预计，随着我们开展所有计划中的商业化以及加那索隆的持续研发活动，我们的运营费用将大幅增加。

我们预计我们的支出将大幅增加，因为我们：

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针对靶向适应症进行多项后期临床试验；

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继续提高研究、开发和扩大生产能力，以优化我们可能获得监管部门批准的加那松龙和剂型；

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继续建立和实施销售、营销和分销能力，使加那索隆商业化；

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开展其他临床前研究和临床试验，以支持向美国食品药品管理局提交保密协议，向欧洲药品管理局提交MaaS以及向其他国家的监管机构提交其他上市许可申请；

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获得其他候选产品的权利并为其开发提供资金；

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维护、扩大和保护我们的全球知识产权组合；

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雇用额外的临床、制造、科学和商业人员；以及

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增加业务、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们的药物研发工作的人员。

截至2023年6月30日，我们的现金、现金等价物和短期投资为1.753亿美元。我们认为，截至2023年6月30日，我们现有的现金、现金等价物和短期投资将足以为我们的运营费用和资本支出需求提供资金，并在2024年下半年维持债务机制所需的最低现金余额。但是，我们将来需要从一项或多项股权或债务融资、政府资助、合作、许可交易、其他商业交易或其他来源获得额外资金，以便开展与加那松龙有关的所有商业化和计划中的研发活动。

财务概览

产品收入，净额

我们的第一款获美国食品药品管理局批准的产品ZTALMY于2022年第三季度开始商业销售并发货给患者。我们有三个客户，其中一个是直接向患者分发ZTALMY的专业药房Orsini Pharmical Services, LLC（Orsini），占我们迄今为止ZTALMY收入的99％以上。我们与Orsini签订的合同只有一项履约义务，即在收到采购订单后交付ZTALMY，当Orsini收到ZTALMY时，该义务即得到满足。当ZTALMY的控制权移交给Orsini时，我们确认ZTALMY的收入，即交付给Orsini。我们为ZTALMY收入确认的交易价格包括可变对价的估计。前往奥尔西尼的运费和手续费记为销售、一般和管理费用。可变考虑因素的组成部分包括：

政府回扣。 根据州医疗补助计划、Medicare、Tricare 零售退款计划，我们有折扣义务的约束。我们估算与这些折扣计划相关的储备金，并在确认相关收入的同一时期记录这些债务，从而导致产品收入减少。

联邦合同收入

2020年9月，我们与生物医学高级研究与发展局（BARDA）签订了一份合同（BARDA），该局隶属于美国卫生与公共服务部负责准备和应对的助理部长办公室。根据BARDA合同，我们收到d估计高达5100万美元的奖金，用于开发用于治疗RSE的静脉注射加那索隆。BARDA 合同

提供资金，在费用分摊的基础上，支持在RSE患者中完成静脉注射加那索隆的3期临床试验，该试验包括RAISE试验，资助临床前研究，以评估静脉注射的加那索隆作为化学神经毒气剂暴露引起的RSE的有效治疗方法，以及为某些ganaxolone的生产规模扩大和监管活动提供资金。2022年3月，我们与BARDA签订了一项修正案，将BARDA合同下融资的基本绩效期的结束日期从2022年9月1日延长至2023年12月31日。2022年9月，我们与BARDA签订了一项修正案，除其他外，（i）规定行使BARDA合同下的期权，以支持美国对ganaxolone API（选项2）的制造能力进行外包，（ii）将选项2下的绩效期结束日期从2026年12月31日改为2025年7月31日，（iii）将选项2下的政府成本分摊金额从大约从2026年12月31日增加到2025年7月31日，（iii）将选项2下的政府成本分摊金额从大约增加到2025年7月31日 1150万美元增加到约1,230万美元，以及（iv）将我们在选项2下的成本分摊金额从约49美元增加到约490万美元百万至大约530万美元。

BARDA合同包括大约两年的基准期，延长至2023年12月31日，在此期间，BARDA将在成本分摊的基础上为RAISE试验提供高达约2100万美元的资金，并为神经毒剂暴露模型中加那索隆的其他临床前研究提供资金。在合同期内成功完成RAISE试验和临床前研究后，BARDA合同规定为三种选择提供约3100万美元的额外BARDA资金，以支持ganaxolone的制造、供应链、临床、监管和毒理学活动，包括如上所述的1,230万美元行使期权2。根据BARDA合同，我们将负责分摊约3,300万美元的成本，如果所有开发选项都完成，BARDA将负责约5200万美元。合同履约期（基期加上期权行权）最长约为五年。

我们在允许的研发费用发生期间确认来自BARDA合同的联邦合同收入。随着与RAISE试验相关的成本增加，我们预计联邦合同收入将增加。

协作收入

2021 年 7 月，我们与猎户座公司（Orion）签订了合作协议（猎户座合作协议）。根据猎户座合作协议的条款，我们向猎户座授予了我们的某些知识产权的独家、收取特许权、可再许可的许可，这些知识产权涉及在欧洲经济区、英国和瑞士（统称该领土）将含有加那索隆（许可产品）的生物制药产品商业化，用于诊断、预防和治疗某些人类疾病、疾病或病症（领域），最初是在CDD、结节性硬化症复合体 (TSC) 和 RSE。

根据猎户座合作协议的条款，我们在2021年7月收到了猎户座2,500万欧元（合2960万美元）的预付款。根据特定的临床和商业成就，我们有资格额外获得高达9700万欧元的研发报销和现金里程碑付款。此外，作为总体安排的一部分，我们已同意以商定的价格向猎户座提供许可产品。

根据该安排，我们确定了以下承诺：（i）开发、使用、销售、出售、要约出售和进口任何由许可产品（许可）组成的产品的专有权；（ii）开发和监管活动（开发和监管活动）；以及（iii）要求以商定的价格（供应许可产品）向猎户座提供许可产品。我们确定，这三项承诺代表不同的履约义务，用于确认收入，并将在我们履行每项履约义务时确认许可和合作收入或减少支出。

2022年11月16日，我们与Tenacia生物科技（上海）有限公司（Tenacia）签订了合作和供应协议（Tenacia 合作协议）。根据Tenacia合作协议的条款，我们向Tenacia授予了我们的某些知识产权的独家、收取版税、可再许可的许可，允许其在中国大陆、香港、澳门和台湾（统称地区）开发、商业化或以其他方式利用某些含有我们候选产品ganaxolone（许可产品）的某些口服和静脉注射制剂的产品，用于诊断、预防和治疗某些人类疾病、疾病或病症（领域），最初用于治疗慢性肺病，TSC 和 SE（包括耐火材料和成熟的 SE）

（统称为 “初步适应症”）。根据先行谈判权，合作范围可以扩大到包括加那索隆的其他适应症和配方。

根据Tenacia合作协议的条款，Tenacia同意在2022年12月收到的生效日期后的四十五（45）天内向我们支付1000万美元的预付现金（预付费用）。除预付费用外，Tenacia还同意在实现某些基于开发、监管和销售的里程碑后向我们支付现金，这些里程碑涉及 (i) ganaxolone 的第一个新配方或前药 ganaxolone 或新适应症（精选产品）中的任何备用化合物，双方就Tenacia行使首次谈判权修改了Tenacia合作协议而且在中国没有其他许可产品获得批准（为了明确起见，这是里程碑）根据本条款 (ii) 支付的款项仅适用于一种选定产品），总金额不超过2.56亿美元。在这些里程碑中，1500万美元涉及监管部门的批准，分别与口服和静脉注射配方以及选定产品相关的里程碑，总共2.41亿美元的基于销售的里程碑与每种口服、静脉注射和精选产品配方的年收入门槛有关。Tenacia还同意根据许可产品的年净销售额向我们支付分级特许权使用费，每种口服配方、静脉注射配方和许可产品的精选产品配方从低两位数到十几岁左右。Tenacia 就在该地区的每个特定司法管辖区销售许可产品向我们支付特许权使用费的义务将从该司法管辖区首次商业销售之日开始，并在 (i) 该司法管辖区首次商业销售此类许可产品之日起十年，(ii) 该司法管辖区内涵盖此类许可产品的任何许可专利权的最后到期有效主张到期，以及 (iii) 所有许可专利权的最后到期日到期此类许可产品的监管排他性管辖权。根据Tenacia合作协议的规定，在特定情况下，特许权使用费可能会减少，包括仿制药推出后净销售额下降一定百分比。

根据该指导方针，我们在该安排下确定了以下承诺：（i）授予Tenacia在该地区开发、商业化和以其他方式开发许可产品的专有权（许可证）；（ii）要求以商定的价格（供应许可产品）向Tenacia提供许可产品。我们确定，为了确认收入或减少支出，这两项承诺代表不同的履约义务，它将在履行这些履约义务时确认此类收入或支出（如适用）。

我们还与（i）NovaMedica LLC（NovaMedica）签订了在其他地区商业化加那索隆的协议，根据该协议，NovaMedica有权在亚美尼亚、阿塞拜疆、白俄罗斯、格鲁吉亚、哈萨克斯坦、吉尔吉斯斯坦、摩尔多瓦、俄罗斯、塔吉克斯坦、土库曼斯坦、乌克兰和乌兹别克斯坦销售加那索隆；（ii）Biologix fzCo（Biologix），Biologix 有权分销和销售加那索隆在那里出售 ganaxolone

阿尔及利亚、巴林、埃及、伊拉克、约旦、沙特阿拉伯王国、科威特、黎巴嫩、利比亚、摩洛哥、阿曼、卡塔尔、突尼斯和阿拉伯联合酋长国。作为分销权的交换，我们将根据相应协议中规定的条款成为NovaMedica和Biologix产品的独家供应商，以换取产品的谈判购买价格。截至2023年第一季度，我们已开始向NovaMedica限量销售ZTALMY，以支持正在进行的与万寿菊试验患者相关的抢先体验计划。我们将继续评估其他市场的机会，以进一步扩大ganaxolone的全球分销和商业化。

研究和开发费用

我们的研发费用主要包括开发ganaxolone所产生的成本，其中包括：

●

与员工相关的费用，包括工资、福利、差旅和股票薪酬支出；

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根据与进行临床试验和临床前研究的临床研究组织 (CRO) 和调查机构达成的协议产生的费用；

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获取、开发和制造临床试验材料的成本；

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设施、折旧和其他费用，包括设施租金和维护以及其他用品和服务的直接和分配费用；

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与临床前活动和监管运营相关的成本；以及

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与开发加那索隆新配方和前药相关的成本。

当我们产生研发成本时，我们会将其支出。我们使用患者入组、临床部位激活和供应商提供给我们的信息等数据，根据对特定任务完成进度的评估，记录某些开发活动的成本，例如临床试验。

除了目前和计划中的临床试验之外，我们已经并将承担巨额费用，以便为各种临床适应症提交保密协议和补充NDA（或美国以外的MaaS），在每种情况下，进一步的临床试验和其他研究的性质、设计、规模和成本将在很大程度上取决于先前研究和试验的结果以及与监管机构的讨论。很难确定我们当前或未来的临床试验和临床前研究的成本和持续时间，也很难确定如果我们获得监管部门的批准，我们是否、何时或在多大程度上将从ganaxolone的商业化和销售中获得收入。我们可能永远无法成功获得监管部门对加那索隆的批准。ganaxolone临床试验和开发的持续时间、成本和时间将取决于多种因素，包括未来临床试验和临床前研究的不确定性、临床试验入组率的不确定性以及政府监管的重大且不断变化。

此外，我们的临床项目成功的可能性将取决于许多因素，包括竞争、制造能力和商业可行性。有关这些因素的更多信息，请参阅我们于2023年3月9日提交的10-K表年度报告中的 “风险因素” 部分。如果获得批准，我们的商业成功取决于能否获得医生、患者、医疗保健支付者和医学界的广泛市场认可。我们将根据科学和临床上的成功，以及对商业潜力的评估，确定要开展哪些项目以及为每个项目提供多少资金。

销售、一般和管理费用

销售、一般和管理费用主要包括高管、商业和其他行政人员和顾问的工资和相关成本，包括股票薪酬和差旅费。其他销售、一般和管理费用包括商业、法律、专利审查、咨询和会计服务的专业费用。销售、一般和管理费用在发生时记为支出。

产品收入成本

产品收入成本包括库存销售成本，包括直接制造和供应链成本。产品收入成本中还包括根据相应的许可协议向普渡大学神经科学公司（Purdue）和Ovid支付的特许权使用费。在2022年3月美国食品药品管理局批准ZTALMY之后，我们开始将与ZTALMY相关的库存资本化，因为相关成本预计可以通过ZTALMY的商业化和随后的出售来收回。在美国食品药品管理局批准ZTALMY之前，用于商业销售的产品和材料的成本估计约为200万美元，已包含在研发费用中。因此，与ZTALMY相关的产品收入成本最初将反映到大约2024年上半年的平均单位材料成本，因为以前计入支出的库存用于商业生产并出售给客户.

知识产权许可费成本

2022 年 3 月，我们与 Ovid 签订了独家专利许可协议（许可协议）。根据许可协议，根据奥维德的某些专利和专利申请，我们拥有独家、不可转让（许可协议中另有规定除外）、收特许权、可再许可的许可，用于开发、制造、制作、商业化、推广、分销、销售、要约销售和进口 ganaxolone，包括任何类似物或衍生物，包括其盐类以及上述药物配方（许可产品）美国、欧盟成员国、冰岛、列支敦士登、挪威、英国和瑞士（领土）用于治疗人类 CDD（现场）。根据许可协议，我们对与该地区许可产品有关的所有开发、制造和商业化活动，包括所有监管活动，拥有全部权利、责任和控制权。此外，与该地区现场许可产品有关的所有监管批准和相关文件都将以我们的名义提供，并由我们独资拥有。根据许可协议，奥维德可以选择行使，我们必须（i）向奥维德支付150万美元的现金；或（ii）向奥维德发行123,255股普通股，在我们于2022年3月24日提交截至2021年12月31日的10-K表年度报告后的五个工作日内可以行使获得我们普通股的期权。2022年3月29日，根据许可协议，根据奥维德的期权，我们向奥维德发行了123,255股普通股。因此，在截至2022年6月30日的六个月中，我们记录了与Ovid许可协议相关的120万美元知识产权许可费支出。

许可协议还规定，我们向Ovid支付特许权使用费，其净销售额为我们、我们的关联公司和分许可证持有者在该地区的许可产品净销售额的低个位数。根据许可协议，如果发生仿制药竞争，此类特许权使用费可能会减少。我们可以在提前三十天发出书面通知的前提下，随时无故终止许可协议。任何一方均可因另一方的重大违约或破产而终止许可协议，但须遵守一定的补救期。此外，如果在2025年6月30日当天或之前，该地区没有进行任何许可产品的首次商业销售，Ovid有权终止许可协议。如果终止，根据许可协议授予的所有许可证都将终止。

利息收入

利息收入主要包括从现金和现金等价物中赚取的利息收入以及投资余额。

利息支出

利息支出包括利息支出和与我们的应付票据和应付收入利息融资相关的债务折扣摊销。

其他收入（支出），净额

其他支出和收入主要包括处置待售固定资产的损益、外币交易和公允价值调整。

所得税补助

在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，我们记录了150万美元的所得税补助，这是由于在编制2022年纳税申报表时确定了离散的税收项目。在截至2022年6月30日的三六个月中，我们没有所得税准备金。

运营结果

产品收入，净额

在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，我们确认了ZTALMY产品净收入分别为420万美元和760万美元。随着我们的第一款获得美国食品药品管理局批准的产品ZTALMY于2022年第三季度开始商业销售和发货给患者，在截至2022年6月30日的三个月和六个月中，我们没有确认任何产品收入。

联邦合同收入

由于BARDA合同，我们在截至2023年6月30日的三个月和六个月中确认了180万美元和890万美元的联邦合同收入。由于BARDA合同，我们在截至2022年6月30日的三个月和六个月中分别确认了180万美元和330万美元的联邦合同收入。在截至2023年6月30日的六个月中，与2022年相比，增长主要与持续验证ganaxolone API的新第三方供应商相关的费用有关。

协作收入

在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，我们与Biologix的协议产生的合作收入各不到10万美元。在截至2022年6月30日的三个月中，没有记录到任何合作收入。截至2022年6月30日的六个月中，合作收入为1,270万美元，这是与之前根据猎户座合作协议可退还的预付款相关的收入确认的结果。关于与猎户座合作协议相关的预付费用，我们同意向猎户座提供正在进行的遗传毒性研究的结果。2022年5月，最终研究报告显示，根据骨髓中微核的形成或肝脏中的彗星形态学来衡量，没有发现遗传毒性。根据研究结果，我们无需向猎户座退还任何预付费用，猎户座也无权根据研究结果终止猎户座合作协议。在截至2022年6月30日的六个月中，我们将预付款中先前可退还的部分分配给了交易价格，并确认了相关收入。

研究和开发费用

我们记录直接研发费用，主要包括外部成本，例如向研究人员、顾问、中央实验室和CRO支付的与我们的临床试验相关的费用，以及与制造相关的特定产品开发计划的成本。我们不会将与购买临床试验材料相关的成本、员工和承包商相关的成本、与我们的设施费用相关的成本（包括折旧或其他间接成本）分配给特定的产品计划，因为这些成本分布在研发中的多个产品计划中，因此没有单独分类。下表显示了我们在每个活跃项目中产生的研发费用，以千计。目前，我们研发支出的主要驱动因素是我们在CDD、RSE、TSC和ESE的产品开发项目。在报告所述期间，我们没有将研发费用分配给任何其他特定的产品开发计划（以千计）：


	三个月已结束				六个月已结束
	6月30日				6月30日
	2023		2022		2023		2022
CDKL5 缺乏症 (1)	$	816	$	1,209	$	2,055	$	2,064
pcdh19 相关性癫痫 (2)		31		483		125		1,063
结节性硬化症 (3)		3,585		2,713		7,374		4,307
药物开发 — 悬浮液 (4)		888		307		1,158		1,655
口服适应症小计		5,320		4,712		10,712		9,089

癫痫持续状态 (5)		3,578		1,954		6,580		3,823
药物开发 — IV (6)		939		2,272		9,428		3,980
四、适应症小计		4,517		4,226		16,008		7,803

其他研究与开发 (7)		632		3,948		1,828		5,395
间接研究与开发 (8)		10,943		8,609		20,797		17,199
总计	$	21,412	$	21,495	$	49,345	$	39,486

(1)

在截至2023年6月30日的三个月中，与2022年相比，下降的主要原因是临床试验活动减少。与2022年相比，截至2023年6月30日的六个月的成本保持相对平稳，因为我们在2023年第一季度增加了与万寿菊试验相关的临床现场关闭活动，以及与MAA申请和审查相关的活动增加，所有这些都被截至2023年6月30日的三个月中临床试验活动与2022年相比减少部分抵消。

(2)

在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，与2022年相比有所下降，这是由于临床活动减少，特别是 PCDH-19 试验的开放标签延期部分的完成。

(3)

在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，与2022年相比有所增加，这主要是由于3期TSC试验活动增加，包括全球现场活动增加和研究者会议，而2022年期间的第三阶段活动更为有限。

(4)

在截至2023年6月30日的三个月中，与2022年相比有所增加，这主要是由于与临床试验批次相关的制造开发活动高于2022年之前的时期。截至2023年6月30日的六个月中，与2022年相比，下降的主要原因是2022年期间与预验证和注册批次相关的制造开发活动增加，但部分被截至2023年6月30日的三个月中与临床试验批次相关的制造开发活动增加所抵消。

(5)

在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，与2022年相比有所增加，这主要是由于RAISE和RAISE II 3期试验活动的增加。

(6)

在截至2023年6月30日的三个月中，与2022年相比有所下降，这主要是由于2022年期间一家新的第三方制造商的设置费。在截至2023年6月30日的六个月中，与2022年相比有所增加，这主要是由于与验证一家新的ganaxolone API第三方供应商相关的启动成本，而在2022年之前没有可比的成本。

(7)

其他研发费用包括与ganaxolone临床前开发相关的外部费用，包括安全性研究、稳定性研究、临床前研究，包括动物毒理学和药理学研究，以及其他专业费用。在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，与2022年相比，下降的主要原因是与1期临床试验相关的活动减少。

(8)

在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，与2022年相比有所增加，这主要与支持我们在临床前、临床和制造活动增加的人事成本有关。

销售、一般和管理费用

截至2023年6月30日的三个月和六个月中，销售、一般和管理费用分别为1,570万美元和3,090万美元，而截至2022年6月30日的三个月和六个月分别为1710万美元和2,880万美元。在截至2023年6月30日的三个月中，与2022年相比，下降的主要原因是商业成本减少了170万美元，这主要是由于2022年进行了大量的商业发射准备活动以及其他成本净减少了20万美元。这些减少部分被员工和人事成本增加的50万美元所抵消。与2022年相比，截至2023年6月30日的六个月中，增长的主要驱动因素是员工和人事成本增加290万美元，包括专业费用在内的一般成本增加110万美元；以及其他成本净增加80万美元。这些增长被商业成本减少的270万美元部分抵消，这主要是由于2022年开展了大量的商业发射准备活动。

利息收入

截至2023年6月30日的三个月和六个月中，利息收入分别为210万美元和450万美元，而截至2022年6月30日的三个月和六个月的利息收入分别不到10万美元。增长是由于现金、现金等价物和短期投资的增加以及收益率的提高。

利息支出

截至2023年6月30日的三个月和六个月中，利息支出分别为420万美元和840万美元，而截至2022年6月30日的三个月和六个月的利息支出分别为270万美元和430万美元。截至2023年6月30日的六个月的利息支出包括与我们的应付票据相关的430万美元利息和100万美元的债务摊销（合并财务报表附注中的附注10），以及与应付收入利息融资相关的290万美元非现金利息支出和10万美元的债务摊销（合并财务报表附注中的附注11）。截至2022年6月30日的六个月的利息支出包括350万美元的已付利息、70万美元的债务摊销以及与我们的应付票据相关的承诺费用的10万美元。

其他收入（支出），净额

在截至2023年6月30日的三个月和六个月中，其他收入并不大。截至2022年6月30日的六个月中，其他支出为110万美元，主要包括外币交易损失、待售固定资产损失和公允价值调整。在截至2022年6月30日的三个月中，其他支出并不重要。

流动性和资本资源

自成立以来，除了在截至2022年9月30日的三个月中，由于出售我们的PRV获得一次性净收益，我们的运营出现了净亏损和负现金流。在截至2023年6月30日、2023年6月30日和2022年6月30日的六个月中，我们的净亏损分别为6,670万美元和5,880万美元。截至2023年6月30日的六个月中，我们在运营活动中使用的现金为6,580万美元，而截至2022年6月30日的六个月为6,130万美元。从历史上看，我们的运营资金主要是通过出售普通股、应付票据、优先股和可转换债务。

2022年7月，我们签订了出售我们PRV的PRV资产购买协议，根据该协议，Novo Nordisk, Inc. 在交易完成时向我们支付了1.1亿美元。2022年8月，我们收到了普渡大学的一封信，其中普渡大学声称，根据普渡大学许可协议，出售PRV，我们欠它550万美元。我们向普渡大学传达的立场是，我们不欠普渡大学出售PRV的任何收益。我们尚未支付任何相关款项，普渡大学迄今尚未提出具体索赔。

2022年11月，在承销公开发行10,526,316股普通股、购买2,105,264股普通股的预先注资认股权证以及行使1,894,737股普通股的期权方面，考虑到承销商期权的行使，在扣除承销折扣和佣金后，我们获得了约6,450万美元的净收益由我们支付或支付。此外，2022年11月，根据与Sagard签订的收入利息融资协议，我们收到了3,250万美元的预付款；2022年12月，我们收到了与Tenacia合作协议相关的1,000万美元预付款。

截至2023年6月30日，我们的现金、现金等价物和短期投资为1.753亿美元。我们认为，截至2023年6月30日，我们现有的现金、现金等价物和短期投资将足以为我们的运营费用和资本支出需求提供资金，并在2024年下半年维持债务机制所需的最低现金余额。但是，我们将来需要从一种或多种股权或债务融资、政府资助、合作、许可交易、其他商业交易或其他来源获得额外资金，以便开展与加那松龙有关的所有商业化和计划中的研发活动.

猎户座商业化协议

2021 年 7 月 30 日，我们签订了《猎户座合作协议》，根据该协议，猎户座获得了在欧洲经济区、英国和瑞士（统称为 “领地”）商业化口服和静脉注射剂量加那索隆的专有权，用于治疗多种癫痫发作疾病，包括CDD、TSC和RSE。根据该协议，我们收到了2500万欧元（合2960万美元）的预付费。根据特定的临床和商业成就，我们有资格额外获得高达9700万欧元的研发报销和现金里程碑付款，以及基于口服项目净销售额的分级特许权使用费，从低两位数到十几岁不等，静脉注射项目的低两位数到20年低不等。由于欧共体于2023年7月批准ZTALMY口服混悬液用于辅助治疗2至17岁患者与CDD相关的癫痫发作，根据猎户座合作协议，如果ZTALMY在该地区开始商业销售，我们现在有资格获得1000万欧元的商业里程碑付款，前提是ZTALMY在以下两个选定国家首次商业销售，以较早者为准德国、法国、意大利、西班牙和英国或 (2) 第一个 18 个月周年在领土上进行ZTALMY的商业销售。此外，作为总体安排的一部分，我们已同意以商定的价格向猎户座提供许可产品。

Tenacia 商业化协议

2022年11月16日，我们与Tenacia生物科技（上海）有限公司（Tenacia）签订了合作和供应协议，根据该协议，我们授予Tenacia在中国大陆、香港、澳门和台湾开发、商业化或以其他方式利用某些含有我们候选产品ganaxolone（许可产品）的某些口服和静脉注射制剂的某些产品。(统称为 “领土”) 用于诊断, 预防和治疗

某些人类疾病、疾病或病症（Field），最初用于治疗细胞周期蛋白依赖性激酶样5缺乏症、结节性硬化症复合体和SE（包括难治性和已确定的SE）（统称为 “初始适应症”）。根据先行谈判权，合作范围可以扩大到包括加那索隆的其他适应症和配方。

关于Tenacia合作协议的执行，Tenacia同意在生效日期后的四十五（45）天内向我们支付1000万美元的预付现金（预付费用），付款于2022年12月收到。除预付费用外，Tenacia还同意在实现某些基于开发、监管和销售的里程碑后向我们支付现金，这些里程碑涉及 (i) ganaxolone 的第一个新配方或前药 ganaxolone 或新适应症（精选产品）中的任何备用化合物，双方就Tenacia行使首次谈判权修改了Tenacia合作协议而且在中国没有其他许可产品获得批准（为了明确起见，这是里程碑）根据本条款 (ii) 支付的款项仅适用于一种选定产品），总金额不超过2.56亿美元。在这些里程碑中，1500万美元涉及监管部门的批准，分别与口服和静脉注射配方以及选定产品相关的里程碑，总共2.41亿美元的基于销售的里程碑与每种口服、静脉注射和精选产品配方的年收入门槛有关。

Tenacia还同意根据许可产品的年净销售额向我们支付分级特许权使用费，每种口服配方、静脉注射配方和许可产品的精选产品配方从低两位数到十几岁左右。Tenacia 就在该地区的每个特定司法管辖区销售许可产品向我们支付特许权使用费的义务将从该司法管辖区首次商业销售之日开始，并在 (i) 该司法管辖区首次商业销售此类许可产品之日起十年，(ii) 该司法管辖区内涵盖此类许可产品的任何许可专利权的最后到期有效主张到期，以及 (iii) 所有许可专利权的最后到期日到期此类许可产品的监管排他性管辖权。根据Tenacia合作协议的规定，在特定情况下，特许权使用费可能会减少，包括仿制药推出后净销售额下降一定百分比。

Biologix 分销和供应协议

2023 年 5 月，我们与 Biologix fzCo（Biologix）签订了独家分销和供应协议（Biologix 协议），根据该协议，Biologix 有权在阿尔及利亚、巴林、埃及、伊拉克、约旦、沙特阿拉伯王国、科威特、黎巴嫩、利比亚、摩洛哥、阿曼、卡塔尔、突尼斯和阿拉伯联合酋长国。作为分销权的交换，我们将根据Biologix协议中规定的条款成为Biologix产品的独家供应商，以换取产品的谈判购买价格。Biologix协议执行后，我们收到了50万美元的预付款，这笔款项将在协议期限内摊销。根据监管里程碑，我们可能有权收取额外费用。在截至2023年6月30日的六个月中，我们记录的与Biologix协议相关的合作收入不到10万美元。

NovaMedica 协议

2013年6月，我们与NovaMedica LLC（NovaMedica）签订了ganaxolone商业化的临床开发和合作协议。2022年12月，我们与NovaMedica签订了制造和供应协议，根据该协议，NovaMedica有权在亚美尼亚、阿塞拜疆、白俄罗斯、哈萨克斯坦、吉尔吉斯斯坦、摩尔多瓦、俄罗斯、塔吉克斯坦、土库曼斯坦、乌克兰和乌兹别克斯坦销售和销售加那索隆。作为分销权的交换，我们将根据NovaMedica协议中规定的条款成为NovaMedica产品的独家供应商，以换取产品的谈判购买价格。截至2023年第一季度，我们已开始向NovaMedica限量销售ZTALMY，以支持正在进行的与万寿菊试验患者相关的抢先体验计划。

橡树信贷协议

2021年5月11日（截止日期），经2021年5月17日、2022年5月23日和2022年10月28日修订（信贷协议），我们与作为管理代理人（Oaktree）的Oaktree Fund Administration, LLC及其贷款方（统称贷款人）签订了信贷协议，该协议规定了为期五年的优先担保定期贷款额度，原始本金总额不超过1亿美元，分四批向我们提供（共计四批）（，定期贷款）。截至 2023 年 6 月 30 日，我们已经提取了三批资金，以下部分可供我们使用：

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截至2023年12月31日，如果我们完成一项或多笔融资（包括通过发行普通股、可转换债务、次级债务、合成特许权使用费或分许可证），将有2,500万美元的C批定期贷款可供提取，从而使我们的总收益至少为4,000万美元，净收益至少为3,600万美元（合格融资条件）。但是，这批产品的可用性也取决于我们目前在 RSE 进行的第 3 期试验或 TSC 中达到统计学意义（p 值）的 3 期试验

我们在截止日期获得了1,500万美元的A-1批定期贷款，在FDA正式接受与使用加那索隆治疗CDD有关的保密协议申请后，我们在2021年9月获得了3,000万美元的A-2批定期贷款，在FDA批准ZTALMY用于CDD之后，我们在2022年3月获得了3,000万美元的B批定期贷款。我们在2022年11月承销的公开募股中满足了合格融资条件，但是，如果我们无法满足剩余的条件，我们将无法提取剩余的贷款，也可能无法以商业上合理的条件获得替代融资，或者根本无法获得替代融资。

定期贷款将于2026年5月11日（到期日）到期。定期贷款的固定年利率为11.50％（违约时可能会增加），我们需要按季度支付利息，直到到期日。我们还必须从2024年6月30日开始支付季度本金，金额等于2024年6月30日未偿还定期贷款总额的5.0％，一直持续到到期日。在到期日，我们需要全额偿还所有未偿还的定期贷款和信贷协议下所欠的其他款项。

在借入任何一批定期贷款时，我们需要支付当时借入本金总额的2.0％的预付费用。

关于收入利息融资协议，我们于2022年10月28日签署了信贷协议修正案，除其他外，允许完成收入利息融资协议及其下的交易，并支付了与执行该修正案有关的30万美元管理费。此外，该修正案将我们根据信贷协议偿还贷款本金（无论是预还款还是定期还款）时应付的退出费从2.00％提高到2.67％。

萨加德融资协议

2022 年 10 月，我们签订了与 Sagard Healthcard Royalty Partners, LP (Sagard) 签订的收入利息融资协议（收入利息融资协议）据此, 我们收到了3 250万美元.

作为投资金额的交换，我们同意按季度向Sagard（付款）支付款项，具体如下：（i）自此类融资截止之日起至2026年6月30日的季度（包括截至2026年6月30日的季度）的每个日历季度，金额等于 (a) 我们在美国ZTALMY和所有其他含有加那索隆（净销售额）的药品净销售额的7.5％，每种情况下均使用任何剂型、给药方案，或实力，或与之相关的任何改进（统称为 “内含产品”）以及 (b) 我们收到的某些其他款项与在美国制造、开发和销售附带商品有关（其他附带付款，

以及，加上净销售额（产品收入）；以及（ii）在截至2026年6月30日的日历季度之后的每个日历季度，金额等于内含产品前1亿美元年度产品收入的15.0％和（y）超过1亿美元的所含产品年产品收入的7.5％。

付款的硬上限等于投资金额（硬上限）的190％（6180万美元）。当Sagard收到与所含产品相关的付款（包括下文所述的任何额外付款）等于硬上限时，Sagard收取款项的权利将终止。此外，我们有权自愿向萨加德支付预付款，此类款项将记入硬上限。

如果到2027年12月31日，Sagard尚未收到至少相当于投资金额100％的总付款，或者在2032年12月31日之前没有收到至少相当于投资金额190％的总付款（每笔为最低金额），那么我们将有义务向Sagard支付一笔现金付款，金额足以在每个参考日之后的指定时间内将Sagard总额提高到适用的最低金额。

BARDA 合同

2020年9月，我们和BARDA签订了BARDA合同，根据该合同，我们获得了高达5100万美元的奖励，用于开发用于治疗RSE的静脉注射加那索隆。BARDA合同规定提供资金，在费用分摊的基础上，支持在RSE患者中完成静脉注射加那索隆的3期临床试验，该试验包括RAISE试验，资助临床前研究，以评估静脉注射的加那索隆作为化学神经毒气剂暴露引起的RSE的有效治疗方法，以及为某些ganaxolone的生产规模扩大和监管活动提供资金。2022年3月，我们与BARDA签订了一项修正案，将BARDA合同下融资的基本绩效期的结束日期从2022年9月1日延长至2023年12月31日。2022年9月，我们与BARDA签订了一项修正案，除其他外，（i）规定行使BARDA合同下的期权，以支持美国对ganaxolone API（选项2）的制造能力进行外包，（ii）将选项2下的绩效期结束日期从2026年12月31日改为2025年7月31日，（iii）将选项2下的政府成本分摊金额从2026年12月31日增加到2025年7月31日，（iii）将选项2下的政府成本分摊金额从2026年12月31日增加到2025年7月31日，（iii）将选项2下的政府成本分摊金额从2026年12月31日增加到2025年7月31日大约1150万美元增加到约1,230万美元，以及（iv）将我们在选项2下的成本分摊金额从约49美元增加到约490万美元百万至大约530万美元。

BARDA合同包括大约两年的基准期，延期至2023年12月31日，在此期间，BARDA将在成本分摊的基础上为RAISE试验提供高达约2100万美元的资金，并为神经毒剂暴露模型中加那索隆的其他临床前研究提供资金。在基准期和延期内成功完成RAISE试验和临床前研究之后，BARDA合同规定为三种选择提供约3100万美元的额外BARDA资金，以支持ganaxolone的制造、供应链、临床、监管和毒理学活动，包括如上所述的1,230万美元行使选项2。根据BARDA合同，我们将负责分摊约3,300万美元的成本，如果所有开发选项都完成，BARDA将负责约5200万美元。合同履约期（基期加上期权行权）最长约为五年。

股权融资

在2022年11月完成股权融资以及2022年12月行使相关承销商期权方面，我们共发行了12,421,053股普通股和2,105,264份预先注资的认股权证

在扣除承销折扣和佣金以及我们支付或应付的发行费用后，在承销的公开发行中购买普通股，净收益总额为6,450万美元。

股权分配协议

2020年7月9日，我们与JMP Securities LLC（JMP）签订了股权分销协议（随后于2023年3月31日修订为EDA），以创建市场股票计划，根据该计划，我们可以作为代理人和/或委托人，不时通过JMP在没有最高总发行价格的情况下发行和出售普通股。根据EDA的条款和条件，JMP将有权获得高达我们普通股每次出售总收益的3.0％的佣金。根据EDA，在截至2023年6月30日和2022年6月30日的三个月和六个月中，我们没有出售任何普通股。

知识产权许可协议

2022 年 3 月，我们与 Ovid 签订了许可协议。根据许可协议，根据奥维德的某些专利和专利申请，我们拥有独家、不可转让（许可协议中另有规定除外）、收特许权、可再许可的许可，用于开发、制造、制作、商业化、推广、分销、销售、要约销售和进口 ganaxolone，包括任何类似物或衍生物，包括其盐类以及上述药物配方（许可产品）美国、欧盟成员国、冰岛、列支敦士登、挪威、英国和瑞士（领土）用于治疗人类 CDD（现场）。根据许可协议，我们对与该地区许可产品有关的所有开发、制造和商业化活动，包括所有监管活动，拥有全部权利、责任和控制权。此外，与该地区现场许可产品有关的所有监管批准和相关文件都将以我们的名义提供，并由我们独资拥有。根据许可协议，奥维德可以选择行使，我们必须（i）向奥维德支付150万美元的现金；或（ii）向奥维德发行123,255股普通股，在我们于2022年3月24日提交截至2021年12月31日的10-K表年度报告后的五个工作日内可以行使获得我们普通股的期权。2022年3月29日，根据许可协议，根据奥维德的期权，我们向奥维德发行了123,255股普通股。因此，在截至2022年6月30日的六个月中，我们记录了与Ovid许可协议相关的120万美元知识产权许可费支出。

现金流

经营活动。截至2023年6月30日的六个月中，用于经营活动的现金增至6,580万美元，而这一数字为6,130万美元2022年同期为百万美元。不包括主要与折旧和摊销、债务发行成本、收入增加、利息融资和短期投资折扣摊销、股票薪酬、许可协议成本以及与猎户座、Tenacia和Biologix合作协议相关的净合同资产/负债变动相关的非现金影响，与2022年同期相比，截至2023年6月30日的六个月运营活动中使用的现金变化主要是由于应付账款变动减少，应计费用, 其他长期负债, 预付费用, 其他流动资产, 库存和应收账款以及营业费用的增加.

投资活动。截至2023年6月30日的六个月中，用于投资活动的现金相当于购买短期投资的5,200万美元，部分被500万美元的短期投资到期日所抵消。

截至2022年6月30日的三个月中，用于投资活动的现金相当于购买财产和设备的40万美元。

融资活动。截至2023年6月30日的六个月中，融资活动提供的现金相当于行使股票期权的50万美元收益，部分被与萨加德签订的收入利息融资协议相关的40万美元付款所抵消。截至2022年6月30日的六个月中，融资活动提供的现金包括扣除发行成本后的应付票据收益2940万美元和行使股票期权的170万美元收益。

资金需求

自成立以来，除了在截至2022年9月30日的三个月中，由于出售我们的PRV获得一次性净收益，我们的运营出现了净亏损和负现金流。在截至2023年6月30日的六个月中，我们净亏损6,670万美元。我们创造的产品收入有限，无法保证未来会实现盈利运营，如果实现盈利，也无法持续持续下去。

截至2023年6月30日，我们的现金、现金等价物和短期投资为175.3美元。我们认为，截至2023年6月30日，我们现有的现金、现金等价物和短期投资将足以为我们的运营费用和资本支出需求提供资金，并在2024年下半年维持债务机制所需的最低现金余额。但是，我们将来需要从一项或多项股权或债务融资、政府资助、合作、许可交易、其他商业交易或其他来源获得额外资金，以便开展与加那松龙有关的所有商业化和计划中的研发活动。为了满足这些额外的现金需求，我们可能会寻求向股东出售可能导致稀释的额外股权或可转换债务证券，或者参与联邦合同或其他合伙企业。如果我们通过发行可转换债务证券筹集额外资金，这些证券的权利可能优先于我们的普通股，并且可能包含限制我们运营的契约。如果有的话，也无法保证我们将能够以我们可接受的条件获得额外的股权或债务融资。此外，COVID-19 的持续蔓延还导致了全球资本市场的严重干扰和波动，这可能会增加我们的资本成本，并对我们未来进入资本市场的能力产生不利影响。我们未能在需要时以可接受的条件获得足够的资金可能会对我们的业务、经营业绩和财务状况产生负面影响。

我们未来的资本要求将取决于许多因素，包括：

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COVID-19 疫情对我们的业务、医学界和全球经济的影响；

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我们的临床前研究和临床试验的结果；

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与ganaxolone相关的开发、配方和商业化活动，包括ZTALMY；

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研究和开发 ganaxolone（包括ZTALMY）或任何其他未来候选产品，以及进行临床前研究和临床试验的范围、进展、结果和成本；

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ganaxolone（包括ZTALMY）或任何其他未来候选产品获得监管部门批准的时间和所涉及的成本；

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ZTALMY在美国CDD的商业化活动成本，包括营销、销售和分销成本；

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ZTALMY、ganaxolone（任何其他适应症）或任何其他未来候选产品的商业化活动成本获准出售，包括营销、销售和分销成本；

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按照内部和监管标准制造和配制ganaxolone或任何其他未来候选产品的成本，用于临床前研究、临床试验以及商业销售（如果获得批准）；

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我们建立和维持战略合作、许可或其他安排的能力以及此类协议的财务条款；

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我们根据BARDA合同获得资金的能力；

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根据我们与Orion和Tenacia签订的独家许可协议，我们对里程碑和特许权使用费支付的金额和时间的期望。

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与ZTALMY相关的任何产品责任、侵权或其他诉讼，或者为ganaxolone和产品开发的其他适应症（如果获得批准）；

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吸引和留住熟练人员所需的资金；

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准备、提交、起诉、维护、辩护和执行专利索赔所涉及的费用，包括诉讼费用和此类诉讼的结果；以及

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CDD 中的 ZTALMY 和未来批准的产品（如果有）的销售时间、收据和金额或特许权使用费。

请参阅风险因素 该部分包含在我们于2023年3月9日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日年度的10-K表年度报告中，涉及与我们的巨额资本要求相关的额外风险。

资产负债表外安排

我们没有任何资产负债表外安排，这些安排对我们的财务状况、财务状况的变化、收入或支出、经营业绩、流动性、资本支出或对投资者重要的资本资源产生或可能产生当前或将来的影响。

讨论关键会计政策及重要判断和估计

根据公认会计原则编制财务报表要求我们在做出某些估计和假设时运用判断力，这些估计和假设会影响财务报表和附注中报告的资产和负债金额、或有资产和负债的披露以及报告的收入和支出金额。关键会计政策是那些对描述我们的财务状况和经营业绩最重要的政策，需要管理层做出困难、主观和复杂的判断，才能对本质上不确定的事项的影响做出估计。在截至2023年6月30日的三个月中，我们的关键会计政策与截至2022年12月31日止年度的年度财务报表中所述的政策没有重大变化，我们将其纳入10-K表年度报告，并于2023年3月9日向美国证券交易委员会提交。

第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露

根据经修订的1934年《证券交易法》（交易法）第12b-2条的定义，我们是一家规模较小的申报公司，无需提供本项目下的信息.

第 4 项。控制和程序

(a) 评估披露控制和程序。

我们的管理层在首席执行官兼首席财务官的参与下，评估了截至本10-Q表季度报告所涵盖期末我们的披露控制和程序（该术语在《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条中定义）的有效性，以确保我们在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息得到记录、处理，在美国证券交易委员会规则和表格规定的时间段内进行总结和报告，而且我们根据《交易法》提交或提交的报告中需要披露的信息会被收集并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时就所需的披露做出决定。管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和运作多么良好，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须运用自己的判断。根据此类评估，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，截至2023年6月30日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。

(b) 财务报告内部控制的变化

在截至2023年6月30日的季度中，我们对财务报告的内部控制没有变化，该评估与《交易法》第13a-15（d）条和第15d-15（d）条要求的评估有关，对我们的财务报告内部控制产生了重大影响，或者有理由有可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响。

第二部分

其他信息

第 1 项。法律诉讼

有时，我们可能会在正常业务过程中受到诉讼和索赔。我们目前不是任何重大法律诉讼的当事方，我们不知道有任何我们认为可能对我们的业务、经营业绩或财务状况产生重大不利影响的未决或威胁的法律诉讼。

第 1A 项。风险因素

除下文所述外，我们之前在截至2022年12月31日的财年10-K表年度报告中披露的风险因素没有重大变化。

第三方，例如Ovid Therapeutics, Inc.，可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯了他们的知识产权，结果尚不确定，可能会损害我们的业务。

我们的商业成功取决于我们开发、制造、营销和销售我们的产品和候选产品的能力，所有这些产品和候选产品都含有甘那松龙并使用我们的相关技术。我们可能成为与我们的一个或多个产品有关的知识产权的对抗性诉讼或诉讼的当事方或受到威胁，包括美国专利商标局 (USPTO) 的干预或衍生诉讼。第三方可以根据现有专利或未来可能授予的专利，对我们提出侵权索赔。如果发现我们侵犯了第三方的知识产权，我们可能需要从该第三方获得许可才能继续将我们的一个或多个产品商业化。但是，我们可能无法以商业上合理的条件获得任何所需的许可，或者根本无法获得任何必要的许可。在某些情况下，包括法院命令，我们可能会被迫停止将我们的一种或多种产品商业化。此外，在任何此类诉讼或诉讼中，我们都可能被认定对金钱损害负责。认定侵权行为可能会使我们无法将一种或多种产品商业化，或者迫使我们停止部分业务运营，这可能会对我们的业务造成重大损害。第三方声称我们盗用了他们的机密信息或商业机密的任何说法都可能对我们的业务产生类似的负面影响。

虽然我们的候选产品正在进行临床前研究和临床试验，但我们认为，在这些临床前研究和临床试验中使用我们的候选产品属于美国 35 U.S.C. 第 271 (e) 条规定的豁免范围，该条款免除了与开发和向FDA提交信息相关的合理专利侵权责任活动（联邦开发专利侵权豁免）。随着我们的候选产品走向商业化，对我们提出专利侵权索赔的可能性也随之增加。虽然ganaxolone本身没有专利，但我们努力确保我们的候选产品和我们用于制造ganaxolone的方法不会侵犯其他各方的专利和其他专有权。但是，无法保证他们不会这样做，竞争对手或其他各方在任何情况下都可能声称我们侵犯了他们的所有权。

2022年7月26日，美国专利商标局向Ovid Therapeutics, Inc.（Ovid）颁发了第11,395,817号美国专利，其索赔涵盖了我们用于治疗SE的候选产品。2023年3月15日，我们向美国专利商标局专利审判和上诉委员会（PTAB）提交了一份请愿书，要求对Ovid的美国专利第11,395,817号进行授权后审查（PGR）。我们对PGR的申请辩称，美国专利编号11,395,817的主张因多种原因不可申请专利。奥维德于2023年6月20日对我们的请愿书作出了初步回应，PTAB必须在2023年9月20日之前决定是否批准我们的请愿书并设立PGR。如果PGR成立但我们没有胜诉，则可以就该决定向联邦巡回上诉法院提出上诉。如果上诉不成功，我们在法庭上质疑奥维德的美国专利号为11,395,817的有效性的能力将受到限制，或者我们可能根本无法在法庭上质疑该专利的有效性。

Ovid 可能会以侵犯其专利为由对我们提起诉讼。在PTAB或法院进行的任何此类诉讼，无论结果如何，都可能导致大量财政资源的支出，

分散管理层的时间和资源。此外，任何此类诉讼都可能造成负面宣传，对患者产生不利影响，在此类诉讼期间，或者如果我们在此类诉讼中未能成功，我们可能会被禁止为SE、RSE和ESE营销或销售ganaxolone。如果奥维德确实决定提起侵权诉讼，我们预计该诉讼不会在基于Hatch-Waxman法案的 “安全港” 条款向SE、RSE或ESE商业推出ganaxolone之前提起。我们可能需要获得或获得Ovid专利的许可，才能为SE、RSE或ESE推销或出售ganaxolone，这些产品可能无法以商业上可接受的条件获得，或者根本无法获得。如果我们无法获得Ovid的专利或以可接受的条件谈判许可证，如果我们的产品被确定侵犯了Ovid的专利，并且这些专利被确定为有效，那么我们可能会被迫支付Ovid的特许权使用费、损害赔偿和费用，或者我们可能被阻止将Ganaxolone完全商业化用于SE、RSE和ESE，这将对我们的业务产生重大不利影响。

第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用

没有。

第 3 项。优先证券违约

没有。

第 4 项。矿山安全披露

不适用。

第 5 项。其他信息

没有。

第 6 项。展品

展览数字		展品描述

3.1		第四次修订和重述的公司注册证书。（参照 2014 年 8 月 7 日提交的 8-K 表当前报告的附录 3.1 纳入。）
3.2		第四次修订和重述的公司注册证书的修正证书。（参照2020年4月2日提交的8-K表当前报告的附录3.1纳入。）
3.3		第四次修订和重述的公司注册证书的修正证书。（参照2020年5月27日提交的8-K表当前报告的附录3.1纳入。）
3.4		第四次修订和重述的公司注册证书的修正证书。（参照2020年9月22日提交的8-K表当前报告的附录3.1纳入。）
3.5		第四次修订和重述的公司注册证书的修正证书。（参照2020年9月22日提交的8-K表当前报告的附录3.2纳入。）
3.6		经修订和重述的章程。（参照 2014 年 8 月 7 日提交的 8-K 表当前报告的附录 3.2 纳入。）
3.7		A系列参与可转换优先股的指定证书、优先权和权利证书。（参照2019年12月13日提交的8-K表当前报告的附录3.1纳入。）
3.8		特拉华州注册代理变更证书。（参照2022年5月12日提交的10-Q表季度报告附录3.8纳入。）
4.1		证明Marinus Pharmicals, Inc. 普通股的样本证书。（参照 2014 年 7 月 18 日提交的 S-1/A 表格注册声明附录 4.1 纳入。）
4.2		购买普通股的预先注资认股权证的形式。（参照2022年11月10日提交的8-K表当前报告的附录4.1纳入。）
31.1		根据《交易法》第13a-14 (a) 条或第15a-14 (a) 条对首席执行官进行认证（随函提交）。
31.2		根据《交易法》第13a-14 (a) 条或第15a-14 (a) 条对首席财务官进行认证（随函提交）
32.1		根据《美国法典》第 18 章第 1350 条对首席执行官和首席财务官的认证（随函附上）
101.INS		XBRL 实例文档 — 实例文档未出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在 Inline XBRL 文档中
101.SCH		XBRL 分类扩展架构
101.CAL		XBRL 分类扩展计算链接库
101.DEF		XBRL 分类法扩展定义链接库
101.LAB		XBRL 分类扩展标签 Linkbase
101.PRE		XBRL 分类扩展演示文稿链接库
104		封面交互式数据文件格式为 Inline XBRL 并包含在附录 101 中

签名

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。

签名	标题	日期

/s/ 斯科特·布劳恩斯坦，医学博士	总裁、首席执行官（首席执行官）、董事会主席兼董事	2023年8月10日
斯科特·布劳恩斯坦，医学博士	总裁、首席执行官（首席执行官）、董事会主席兼董事	2023年8月10日

//STEVEN PFANSTIEL	首席运营官、首席财务官兼财务主管（首席财务和会计官）	2023年8月10日
史蒂芬·普范斯蒂尔	首席运营官、首席财务官兼财务主管（首席财务和会计官）	2023年8月10日