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Rallybio公布2023年第二季度财务业绩并提供业务最新情况

— RLYB212 1b 期概念验证研究结果于 2023 年 6 月在第 31 届国际血栓形成和止血学会 (ISTH) 大会上公布 —

--RLYB212 第 1 期多剂量队列研究结果预计将于 2023 年第四季度公布--

— RLYB116 第 1 期多剂量上升研究的初步数据，包括安全性、PK 和 PD，预计将于 2023 年第四季度公布——

— 截至2023年6月30日，1.378亿美元的现金、现金等价物和有价证券；为2025年第一季度提供跑道 —

康涅狄格州纽黑文2023年8月8日——Rallybio Corporation（纳斯达克股票代码：RLYB）今天公布了截至2023年6月30日的第二季度财务业绩，并提供了近期项目和公司发展的最新情况。

“我们的投资组合继续取得重大进展。我们很高兴在6月的国际血栓形成和止血学会大会上公布了我们用于预防胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症（FNAIT）的抗 HPA-1a 单克隆抗体 RLYB212 的 1b 期概念验证研究的结果。由于研究中的两个剂量组都符合平均血小板消除半衰期至少减少90％的概念验证标准，这些结果继续支持皮下 RLYB212 可能用于预防 HPA-1a 同种免疫和 FNAIT。我们计划在 2023 年第四季度完成 RLYB212 的毒理学项目，并分享我们正在进行的 RLYB212 第 1 期多剂量研究的结果。同时，我们预计将启动监管讨论，这将支持在2024年下半年启动一项针对FNAIT风险较高的孕妇 RLYB212 的2期剂量确认研究。” Rallybio首席执行官斯蒂芬·乌登医学博士说。

乌登博士继续说：“我们将继续推进对补体成分5（C5）抑制剂 RLYB116 的多剂量递增1期研究，预计将在2023年第四季度分享这项研究的初始数据以及我们对 RLYB116 的初步适应策略的细节。随着我们继续巩固我们作为治疗服务不足的罕见疾病的变革性药物开发领域的领导者的地位，我们相信我们的现有资本将使我们能够在即将到来的里程碑中推进我们的产品组合。”

RLYB212（一种正在开发的用于预防 FNAIT 的抗 HPA-1a 单克隆抗体）的 1b 期概念验证研究结果已在 2023 年 6 月的国际血栓形成和止血学会第 31 届大会上公布。在这项研究中，皮下 RLYB212 给药可使 HPA-1a 阴性受试者输注的 HPA-1a 阳性血小板的剂量依赖性、快速、完全消除，两个剂量组都符合预先规定的概念验证标准，即平均血小板消除半衰期缩短 ≥ 90%。RLYB212 的平均血小板消除半衰期为 5.8 小时（0.09 毫克剂量）和 1.5 小时（0.29mg 剂量），而安慰剂的平均血小板消除半衰期为 71.7 小时。与先前报告的数据一致，RLYB212 耐受性良好，没有关于严重或严重不良事件的报告。

公司预计 RLYB212 将在 2023 年第四季度实现以下里程碑：

•完成 RLYB212 的综合毒理学项目，包括母胎毒理学。

•报告 RLYB212 第 1 期安全性和药代动力学研究的多剂量队列的结果。这个多剂量队列于 2023 年第一季度启动，旨在根据 12 周内的重复给药来评估皮下 RLYB212 的安全性和药代动力学。

Rallybio 预计将在 2024 年下半年启动 RLYB212 的 2 期剂量确认研究，以确认 FNAIT 风险较高的孕妇的 RLYB212 剂量方案。在完成2期剂量确认研究并与监管机构磋商后，Rallybio预计将启动一项3期注册研究。

该公司还继续推进FNAIT自然历史同种免疫研究。2023年6月，该公司宣布，迄今已有大约4,500名女性接受了筛查，预计到2023年底将有7,600名女性接受筛查。该公司预计，自然历史研究的筛查将在执行第二阶段研究的同时继续进行。

RLYB116 是一种新型的、可能长效、皮下注射的 C5 抑制剂，正在开发用于治疗补体相关疾病患者的多剂量递增剂量研究继续取得进展。这项单盲、剂量递增、安慰剂对照研究旨在评估 RLYB116 在健康参与者中的安全性、药代动力学和药效学。

该公司预计将在2023年第四季度公布这项研究的初步数据，以及可能开发 RLYB116 的潜在适应症的初步计划。

2023 年 7 月，Rallybio 宣布接受一份海报摘要，该海报将报告 RLYB116 第一期人体首次单剂量上升剂量临床研究的数据。该海报将在2023年8月31日至9月5日在英国纽卡斯尔举行的第29届国际补编研讨会上展出。

企业最新消息
2023年8月1日，医学博士斯蒂芬·乌登成为Rallybio的首席执行官和董事会成员。Uden 博士仍然是 Rallybio 的总裁。他接替马丁·麦凯博士担任首席执行官。麦凯博士被任命为执行主席，自2023年8月1日起生效。作为执行董事长，Mackay博士仍然是一名全职员工，积极参与公司的工作，特别关注公司战略、投资者关系和相关活动。

2023 年第二季度财务业绩：

•研发（R&D）费用：2023年第二季度的研发费用为1,310万美元，而2022年同期为1,010万美元。与去年相比，研发费用的增加主要是由于推进 RLYB212 和 RLYB116 的成本增加，以及与研发相关的员工成本（包括基于股份的薪酬支出）增加。

•一般和行政（G&A）费用：2023年第二季度的G&A支出为700万美元，而2022年同期为750万美元。G&A支出的减少主要是由于与G＆A相关的工资和人事相关成本（包括基于股份的薪酬支出）的减少。

•每股普通股净亏损和净亏损：2023年第二季度净亏损为1,860万美元，或每股普通股净亏损0.46美元，而2022年第二季度净亏损为1760万美元，每股普通股净亏损0.57美元。

•现金状况：截至2023年6月30日，现金、现金等价物和有价证券为1.378亿美元。

Rallybio（纳斯达克股票代码：RLYB）是一家处于临床阶段的生物技术公司，其使命是为重症和罕见疾病患者开发和商业化改变生命的疗法。Rallybio已经建立了广泛的有前途的候选产品线，旨在解决孕产妇胎儿健康、补体失调、血液学和代谢性疾病领域医疗需求未得到满足的疾病。该公司有两个临床阶段项目：RLYB212，一种用于预防胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症（FNAIT）的抗HPA-1a抗体，以及补体成分5（C5）抑制剂 RLYB116，有可能治疗多种补体失调疾病，还有其他临床前开发项目。

Rallybio总部位于康涅狄格州纽黑文，在康涅狄格州法明顿的康涅狄格大学技术孵化计划中还有一个设施。欲了解更多信息，请访问 www.rallybio.com 并在 LinkedIn 和 Twitter 上关注我们。

本新闻稿包含前瞻性陈述，这些陈述基于我们管理层的信念和假设以及当前可用信息。除本新闻稿中包含的历史事实陈述外，所有陈述均为前瞻性陈述。在某些情况下，前瞻性陈述可以用 “可能”、“将”、“应该”、“期望”、“计划”、“预期”、“可以”、“打算”、“目标”、“项目”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在” 或 “继续” 等术语来识别，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些术语或其他类似表达话。本新闻稿中的前瞻性陈述包括但不限于关于我们计划或正在进行的 RLYB212 和 RLYB116 研究的启动、进展、实质内容、设计和时机的声明，包括计划中的 RLYB212 第 2 期和第 3 期研究、此类研究数据的提供时间、我们对报告此类研究数据的期望，以及我们对此类研究数据有用性的期望、RLYB212 毒理学项目数据可用性的期望以及我们的期望关于此类数据的用处、RLYB212 和 RLYB116 的潜在市场、可以开发 RLYB116 的潜在适应症以及我们提出此类潜在适应症的计划、我们对资本需求及其充足性的估计、我们推进产品组合的能力、开发用于治疗眼科疾病的 C5 抑制剂的计划，以及我们与战略合作伙伴的开发活动计划。本新闻稿中的前瞻性陈述只是预测，主要基于管理层对未来事件和财务趋势的当前预期和预测，管理层认为这些事件和财务趋势可能会影响Rallybio的业务、财务状况和经营业绩。这些前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日，受许多已知和未知的风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于我们成功启动和进行计划中的临床试验（包括 FNAIT 自然史研究、RLYB212 的 1 期和 1b 期临床试验以及 RLYB116 的 1 期研究）以及完成此类临床试验并在预期时间表内获得结果的能力，或者根本不限于我们是否有能力在预期的时间表上完成此类临床试验并获得结果现金资源将足以为我们的运营提供资金支出和资本支出要求，以及我们能否成功筹集额外资金，确定新候选产品并成功从第三方收购此类候选产品的能力，我们建立战略合作伙伴关系或其他安排的能力，包括开发用于治疗眼科疾病的C5抑制剂的此类安排，来自其他生物技术和制药公司的竞争，以及Rallybio向美国证券提交的文件中描述的风险和不确定性和交易委员会（SEC），包括Rallybio的

截至2023年3月31日的10-Q表季度报告，以及随后向美国证券交易委员会提交的文件。我们的前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生，未来的实际业绩、活动水平、业绩以及事件和情况可能与前瞻性陈述中的预测存在重大差异。除非适用法律要求，否则我们没有义务公开更新或修改本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化还是其他原因。

精选的简明合并财务信息

简明合并运营报表和综合亏损报表


	在截至6月30日的三个月中				在截至6月30日的六个月中
（以千计，股票和每股金额除外）	2023		2022		2023		2022
运营费用：
研究和开发	$	13,130	$	10,138	$	24,332	$	17,786
一般和行政	6,953		7,477		14,125		14,147
运营费用总额	20,083		17,615		38,457		31,933
运营损失	(20,083)		(17,615)		(38,457)		(31,933)
其他收入：
利息收入	1,608		270		3,154		367
其他收入	62		100		135		213
其他收入总额，净额	1,670		370		3,289		580
持续经营造成的损失	(18,413)		(17,245)		(35,168)		(31,353)
合资企业投资损失	217		338		780		728
净亏损	$	(18,630)	$	(17,583)	$	(35,948)	$	(32,081)

每股普通股净亏损，基本亏损和摊薄后	$	(0.46)	$	(0.57)	$	(0.89)	$	(1.05)
已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值	40,363,902		30,588,931		40,306,715		30,453,913

其他综合损失：
有价证券的未实现净亏损	(211)		(249)		(58)		(371)
其他综合损失	(211)		(249)		(58)		(371)
综合损失	$	(18,841)	$	(17,832)	$	(36,006)	$	(32,452)

简明合并资产负债表


（以千计）	6月30日 2023		十二月三十一日 2022
现金、现金等价物和有价证券	$	137,838	$	168,994
总资产	147,576		180,435
负债总额	8,319		11,118
股东权益总额	139,257		169,317

投资者关系和企业传播主管

(475) 47-RALLY (分机 282)

abavishi@rallybio.com

汉娜·德雷西维奇

斯特恩投资者关系有限公司

hannah.deresiewicz@sternir.com

Tara.dimilia@tmstrat.com