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加利福尼亚州雷德伍德城，2023年8月10日——Adverum Biotechnologies, Inc.（纳斯达克股票代码：ADVM）是一家临床阶段的公司，旨在将基因疗法确立为高度流行的眼部疾病的新护理标准，该公司今天提供了其正在进行的评估ixoberogene soroparvovec（ixo-vec）治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD）的2期LUNA试验的最新情况公布了截至2023年6月30日的第二季度财务业绩。

Adverum Biotechnologies总裁兼首席执行官洛朗·菲舍尔医学博士说：“我们很高兴地宣布，我们的LUNA第二阶段试验已完成注册。”“LUNA的研究设计使我们能够评估两剂ixo-vec的疗效和安全性，同时优化预防性类固醇方案。这项双重掩盖的随机试验包括一组在美国注册的大约60名受试者。我们保留了另外招收大约12名受试者的选择，这些受试者可能会提供更多数据，为我们的全球发展计划提供依据。OPTIC和LUNA试验的总数据将包括大约90名服用ixo-vec的受试者，是湿性AMD中最大的基因疗法前3期数据集，受试者将持续五年。这应该使我们有信心继续执行大幅降低风险的全球关键试验策略。”

Adverum Biotechnologies首席开发官PharmD Star Seyedkazemi说：“我们非常感谢研究人员、研究协调员和其他现场工作人员在LUNA试验的设计和实施中的合作，也非常感谢所有参与这项研究的患者。”“我们相信，ixo-vec此前在办公室内单次玻璃体内注射后在3年内持续表现出aflibercept的表达，有可能为患者、护理人员、视网膜专家、付款人和医疗保健系统带来巨大的价值。”

主要的LUNA队列正在评估ixo-vec在大约60名受试者中的疗效和安全性，在2x10^11 vg/eye（2E11）和6x10^10 vg/eye（6E10）剂量之间随机分配。受试者还随机分为四种预防方案。大约40名患者将接受两种局部眼部皮质类固醇治疗方案中的一种。其余20名受试者将接受一种局部眼部皮质类固醇疗法，外加口服泼尼松，以决定是否在未来的试验中加入口服预防剂。

•创新护照：2023年4月，英国药品和保健产品监管局根据创新许可和准入途径（ILAP）向ixo-vec授予了创新护照。这一指定旨在加速英国的监管和市场准入互动。迄今为止，Adverum是湿性AMD中唯一一家获得美国食品药品管理局快速通道称号、欧洲药品管理局授予PRIME称号以及最近获得ILAP下创新护照的眼部基因治疗公司。

•ixo-vec 双侧给药：Adverum 提供的数据概述了在双侧疾病患者中交错双侧给药 ixo-vec 的理由。多达42％的湿性AMD患者在原眼被诊断后的头两到三年内出现第二只眼的新生血管，这表明全球许多湿性AMD患者的需求未得到满足。

•2E11和6E10人类等效剂量下的ixo-vec剂量：在非临床数据的口头陈述中，Adverum在NHP的2E11和6E10剂量中表现出一致的aflibercept蛋白水平，这表明6E10剂量的疗效可能与2E11剂量相似，有可能改善炎症状况。

•干性AMD/Geography的补体因子I计划：在海报展示中，Adverum介绍了其GA计划，该计划利用两个IVT衣壳7m8和LSV1提供补体因子I（CFI）（补体级联的基本成分和限速酶）作为有效载荷。与AAV-cfico打包的7m8和LSV1衣壳在NHP中都产生了强劲的眼内人类CFI水平，而且两种专有衣壳在非人类灵长类动物（NHP）中都具有良好的耐受性。

•截至2023年6月30日的三个月，研发费用为2,060万美元，而2022年同期为3,030万美元。由于薪酬减少、材料生产和生物分析、许可费、长期资产减值、实验室费用以及咨询和承包商费用，研发成本下降。这些减少部分抵消了与设施相关的费用增加。2023年第二季度，研发费用中包含的股票薪酬支出为140万美元。

•截至2023年6月30日的三个月，一般和管理费用为1,250万美元，而2022年同期为1,380万美元。由于报酬、专业服务和保险费用降低，一般和管理费用减少，但设施相关费用增加部分抵消了这一减少。2023年第二季度，一般和管理费用中包括的股票薪酬支出为310万美元。

关于湿性年龄相关性黄斑变性 Wet AMD，也称为新生血管 AMD 或 namD，是一种晚期 AMD，影响大约 10% 的 AMD 患者。湿性AMD是导致65岁以上人群失明的主要原因，全球约有2000万人患有这种疾病。随着人口老龄化，预计全球新发的湿性AMD病例将大幅增加。预计到2040年，AMD将影响全球2.88亿人，其中湿性AMD约占这些病例的10％。此外，湿性AMD是一种双侧疾病，在最初的两到三年中，第二只眼睛的NamD发病率高达42％。

关于 Wet AMD 中的 ixo-vec Adverum 正在开发用于治疗湿性 AMD 的临床阶段基因疗法候选产品 ixoberogene soroparvovec（ixo-vec，前身为 ADVM-022）。ixo-vec 利用专有的载体 capsid aav.7m8，在专有表达盒的控制下携带 aflibercept 编码序列。与其他需要手术才能在视网膜下进行基因疗法（视网膜下入路）的眼科基因疗法不同，ixo-vec旨在在医生办公室作为一次性IVT注射给药，具有长期疗效，减轻频繁注射抗血管内皮生长因子（VEGF）的负担，优化患者依从性并改善湿性AMD患者的视力预后。由于认识到湿性AMD需要新的治疗方案，美国食品药品监督管理局授予了用于治疗湿性AMD的ixo-vec的快速通道资格。ixo-vec还获得了欧洲药品管理局的PRIME认证，以及英国药品和保健产品监管局颁发的治疗湿性AMD的创新护照。

关于 LUNA 在 Wet AMD 中试验 ixo-vec 的 LUNA 试验 LUNA 试验是一项双掩膜、随机的 2 期试验，在美国和欧洲的大约 40 个地点进行。LUNA试验将评估50岁或以上且对抗血管内皮生长因子治疗有反应的湿性AMD受试者的ixo-vec。将招收多达72名受试者，主要LUNA队列中约有60名受试者在先前评估的2E11 vg/eye和新的、较低的6E10 vg/eye剂量之间随机分配。受试者还将在四种预防方案中随机分组。大约 40 名患者将接受两次局部眼科手术中的一种

皮质类固醇疗法。其余20名受试者将接受一种局部眼部皮质类固醇疗法，外加口服泼尼松，以决定是否在未来的试验中加入口服预防剂。LUNA中的皮质类固醇方案旨在涵盖非临床研究和OPTIC1期研究中观察到的免疫原性峰值时期。

LUNA试验的主要终点是从基线到一年的最佳矫正视力（BCVA）的平均变化，以及不良事件的发生率和严重程度。重要的次要终点包括中心子场厚度（CST）从基线到一年的平均变化，以及评估预防性皮质类固醇方案对最大限度地减少炎症的有效性。此外，LUNA将从第14周开始评估aflibercept蛋白水平，并在第26周进行中期分析。作为长期延长研究的一部分，LUNA参与者可以选择接受安全性和有效性评估。

Adverum Biotechnologies（纳斯达克股票代码：ADVM）是一家处于临床阶段的公司，其目标是将基因疗法确立为治疗高度流行的眼部疾病的新标准，其愿望是开发功能性治疗方法来恢复视力和预防失明。Adverum正在利用其专有的玻璃体内注射（IVT）平台的功能，开发耐用的单次给药疗法，旨在在医生办公室提供，以消除为治疗这些疾病而频繁进行眼部注射的需求。Adverum正在评估其新的候选基因疗法ixoberogene soroparvovec（ixo-vec，前身为 ADVM-022），该药物是针对新生血管或湿性年龄相关性黄斑变性患者的一次性体外受精注射。此外，通过克服与当前衰弱性眼部疾病治疗模式相关的挑战，Adverum渴望改变护理标准，保持视力，并在全球范围内产生深远的社会影响。欲了解更多信息，请访问 www.adverum.com。

本新闻稿中包含的关于未来可能发生的事件或结果的声明是1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”。此类陈述包括但不限于关于ixo-vec在治疗湿性AMD方面的潜在益处、LUNA试验的设计和注册（包括预防性皮质类固醇方案）、LUNA试验和管道计划的预期初步和中期数据的陈述。由于各种风险和不确定性，实际结果可能与此类前瞻性陈述中的预期结果存在重大差异，包括但不限于：Adverum的新技术所固有的风险，这使得难以预测临床试验的开始和完成时间；监管不确定性；入组不确定性；早期临床试验的结果并不总是可以预测未来的临床试验和结果；以及与使用ixo-vec相关的未来可能出现并发症或副作用。Adverum面临的其他风险和不确定性在 “风险因素” 标题下以及Adverum的美国证券交易委员会（SEC）文件和报告中列出，包括Adverum于2023年5月11日向美国证券交易委员会提交的截至2023年3月31日的季度10-Q表季度报告。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅代表其发表之日。Adverum 没有义务更新此类声明以反映在声明发表之日之后发生的事件或存在的情况。