附录 99.1
Belite Bio 公布了 2023 年第二季度运营亮点和财务业绩
| · | 完成了针对Tinlarebant治疗青少年斯塔加特病（“STGD1”）的关键3期 “DRAGON” 试验的注册，在全球11个国家注册了100名受试者 |
| · | 在《地理萎缩》（“GA”）的关键全球 第三阶段 “PHOENIX” 试验中，第一位受试者服用了 Tinlarebant |
| · | 在第 2 期 STGD1 试验（“LBS-008-CT02”）中，口服，每天一次的 Tinlarebant 仍然安全且耐受性良好，减缓了自发荧光的扩张，降低了入射萎缩性视网膜病变的生长速度，并将 视力稳定到 18 个月 |
| · | 承销公开发行总收益为3000万美元 ，资产负债表得到加强 |
| · | STGD1 中 LBS-008-CT02 的最终 2 年数据预计将于 2023 年第四季度公布，关键的 “DRAGON” 试验的 3 期临时安全性和有效性数据预计将于 2024 年中期公布 |
| · | 电话会议和网络直播，美国东部时间 2023 年 8 月 9 日星期三下午 4:30 |
圣地亚哥，2023年8月8日——Belite Bio, Inc.（纳斯达克股票代码： BLTE）（“Belite” 或 “公司”）是一家临床阶段的生物制药药物开发公司，专注于推进 针对有大量未满足医疗需求的视网膜退行性眼病的新疗法，今天公布了截至2023年6月30日的三个月财务 业绩，并提供了总体业务最新情况。
Belite董事长兼首席执行官汤姆·林博士说：“我们将继续执行关键的里程碑，并在Tinlarebant的后期项目中取得重大进展，Tinlarebant是一种每天一次的视网膜退行性疾病的口服治疗方法，包括 STGD1 和 GA。”“除了完成青少年 STGD1 关键的 DRAGON 试验的注册外，我们很高兴在我们的 GA 关键的 PHOENIX 试验中给了第一个受试者。在接下来的12-18个月中，我们有几个潜在的 转折点，预计 LBS-008-CT02 的最终 2 年数据将在今年第四季度 公布，而我们关键的 DRAGON 试验的第三阶段临时安全性和有效性数据将于 2024 年中公布。”
Belite Bio 首席科学官Nathan L. Mata博士补充说：“在Tinlarebant 的 2 期 STGD1 试验中，病变生长放缓和视力稳定长达 18 个月，这令人鼓舞，也增强了治疗其他视网膜退行性疾病（例如 GA）的潜力。像 fenretinide 这样的口服维生素 A 方法此前已证明有望治疗 GA，但由于芬雷替尼的 生物利用度和效力差，仅限于一部分患者。我们相信，Tinlarebant的化学设计克服了与芬雷替尼相关的有限效力和生物利用度 ，有可能在更广泛的患者群体中提高疗效结果，更具选择性的 靶向以提高安全性。”
2023 年第二季度业务亮点和即将到来的里程碑：
临床亮点
Tinlarebant (LBS-008) 被设计为一种口服、强效的 每日一次视黄醇结合蛋白 4 (RBP4) 拮抗剂，可降低血液中的 RBP4 水平，选择性地降低维生素 A (视黄醇) 向眼睛的输送，而不会干扰视黄醇向其他组织的全身输送。维生素 A 对正常视力至关重要，但可以积累 作为毒性副产物，导致视网膜细胞死亡和视力丧失疾病，例如 STGD1 和 GA，这是干性年龄相关的 黄斑变性（干 AMD）的高级形式。
| · | Stargardt 病 (STGD1)：细胞毒性双维甲酸的积累 与 STGD1 的发作和进展有关。Tinlarebant 已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的快速通道和罕见 儿科疾病 (RPD) 称号，并在美国和 欧洲获得 STGD1 孤儿药称号 (ODD)。目前尚无美国食品药品管理局批准的 STGD1 治疗方法。 |
| o | LBS-008-CT02 试验：正在进行的、针对青少年 STGD1 受试者的开放标签的 2 年期 2 期试验 |
| § | 2023年视觉与眼科研究协会 （ARVO）发布的为期18个月的疗效和安全性更新（n = 12）表明： |
| • | Tinlarebant 仍然安全且耐受性良好 |
| • | 根据眼底自发荧光 (FAF) 成像的评估，将近 60% 的受试者（12人中有7人）没有发生萎缩性视网膜病变 |
| • | Tinlarebant 稳定了视力，视力没有明显下降，视网膜厚度在临床上也没有 的显著变化 |
| • | 与 Georgiou 等人的 Childhood-Onset STGD1 前瞻性队列研究（2020 年）的参与者相比，LBS-008-CT02 的受试者显示自发荧光 (DAF) 病变减少从 基线扩展到 18 个月（0.69 ± 0.72 mm）有所减少2/年比 0.28 ± 0.28 mm2/年，分别为）(1)。 DAF 区域代表自发荧光可疑减少 (QDAF) + 自体荧光 (DDAF) 病变的组合面积 |
| • | 与基线时只有 QDAF 病变的 progStar 研究参与者相比，接受长达 18 个月的 LBS-008-CT02 受试者显示(1): |
| - | DAF 病变大小与基线相比的扩张幅度减小； |
| - | 与基线相比，DDAF 病变大小缩小了 |
| o | Pivotal DRAGON 试验：针对 12-20 岁的 STGD1 受试者进行为期 2 年、随机、双掩膜、安慰剂对照、全球、多中心、关键的 3 期试验： |
| § | 注册完成，100 个科目遍布全球 11 个国家，包括美国、英国、德国、比利时、法国、瑞士、中国、香港、台湾、澳大利亚和荷兰的 个地点 |
| § | 主要疗效终点是病变生长速度减慢；还将评估安全性和耐受性 |
| § | 2024 年中期：预计会有中期疗效和安全性数据 |
| · | Geography Atrophy (GA)：GA 是干性 AMD 的晚期形式，是一种慢性视网膜退行性疾病，会导致老年人失明。 毒性维生素 A 副产物（双维甲酸）的积累与 GA 的进展有关。目前尚无美国食品药品管理局批准的 口服GA疗法。 |
| o | Pivotal PHOENIX 试验：2 年前瞻性、随机（2:1、active: placebo，n ~430）、双掩膜、安慰剂对照、全球、多中心、 GA 受试者的 3 期试验。 |
| § | 主要疗效终点是病变生长速度减慢；还将评估安全性和耐受性 |
| § | 第一位受试者已服药 |
| § | 预计将在审判中期进行中期分析 |
企业要闻
| · | 完成美国 存托股份（“ADS”）和认股权证的承销公开发行，总收益为3000万美元 |
| · | 在 5 月举办了两场重要意见领袖 (KOL) 活动，重点是 STGD1 疾病概述和青少年受试者的 Tinlarebant 数据的讨论： |
| o | Hendrik Scholl 教授，医学博士（巴塞尔大学眼科系主任），他讨论了 STGD1 概述以及 评估 Tinlarebant 的 STGD1 试验的 18 个月数据 LBS-008-CT02 |
| o | Michel Michaelides 教授，医学博士（伦敦大学学院眼科研究所眼科教授），他讨论了儿童时期发作的 STGD1 的进展 以及廷拉雷班特 18 个月的 LBS-008-CT02 试验数据的相关性 |
2023 年第二季度财务业绩：
现金及现金等价物：截至2023年6月30日，该公司 拥有5,740万美元的现金。
研发费用：
在截至2023年6月30日的三个月中，研发费用 为550万美元，而2022年同期为160万美元。增长的主要原因是进行PHOENIX试验的 (x) 费用增加，以及 (y) 我们的研发团队扩张导致的工资和薪水增加。在截至2023年6月30日的六个月中，研发费用为1,120万美元，而2022年同期为250万美元。研究 和开发费用的增加主要归因于 (i) 与进行 DRAGON 和 PHOENIX 试验相关的费用增加，以及 (ii) 由于我们的研发团队扩张而导致的工资和薪水增加。
G&A 费用：
在截至2023年6月30日的三个月中，一般和行政开支 为140万美元，而2022年同期为90万美元。增加的主要原因是 (i) 专业服务费和 (ii) 工资和薪金的增加。在截至2023年6月30日的六个月中，一般和管理费用为250万美元，而2022年同期为110万美元。增长的主要原因是 (i) 专业人员 服务费和 (ii) 工资和薪金的增加。
净亏损：
在截至2023年6月30日的三个月中，该公司报告称 净亏损为680万美元或每股亏损0.26美元，而2022年同期为240万美元，合每股亏损0.12美元。在截至2023年6月30日的六个月 个月中，该公司报告净亏损1,370万美元或每股亏损0.54美元，而2022年同期的每股净亏损为350万美元 或（0.23 美元）。
网络直播信息
Belite Bio将主持网络直播，讨论公司的 财务业绩并提供业务最新情况。电话会议定于美国东部时间2023年8月9日星期三下午 4:30。要加入 网络直播，请点击 https://lifescievents.com/event/belitebio/。 活动结束大约两小时后，将提供为期 90 天的重播。
关于 Belite Bio
Belite Bio是一家临床阶段的生物制药药物开发公司 ，专注于开发针对视网膜退行性眼病的新疗法，这些疾病的医疗需求明显未得到满足，例如晚期干性 AMD 中的 STGD1 和 GA，以及特定的代谢性疾病。欲了解更多信息，请在 Twitter、Instagram、 LinkedIn、Facebook 上关注我们或访问我们 www.belitebio.com。
关于前瞻性陈述的重要注意事项
本新闻稿包含有关未来 预期、计划和前景的前瞻性陈述，以及任何其他关于非历史事实的陈述。这些陈述包括 但不限于关于临床数据对患者的潜在影响、临床开发、其候选产品的监管 里程碑的陈述，以及任何其他包含 “期望”、“将”、“相信”、 “目标”、“预期” 和其他类似表达方式的陈述。由于各种重要因素，实际结果可能与前瞻性陈述 中指出的结果存在重大差异，包括但不限于 Belite Bio 证明其候选药物的安全性和有效性的能力；其候选药物的临床结果，可能不支持进一步的开发或监管批准；对启动、注册和完成时间的预期以及与其 临床试验相关的数据；内容以及有关监管机构作出决定的时间关于监管部门对Belite Bio候选药物的批准；根据各自的 数据，DRAGON或PHOENIX研究是否需要进行额外的临床试验；Tinlarebant的潜在疗效，以及 Belite Bio向美国证券交易委员会提交的文件中 “风险因素” 部分更全面地讨论的风险。所有前瞻性陈述均基于Belite Bio当前 可获得的信息，除非法律要求，否则Belite Bio没有义务公开更新或修改任何前瞻性陈述，无论是 是由于新信息、未来事件还是其他原因。
BELITE BIO, INC
未经审计的运营和综合亏损简明合并报表
（金额以千美元计， 份额和每股金额除外）
| 在这三个月里 | 在这六个月里 | |||||||||||||||
| 已于6月30日结束 | 已于6月30日结束 | |||||||||||||||
| 2022 | 2023 | 2022 | 2023 | |||||||||||||
| 开支 | ||||||||||||||||
| 研究和开发 | 1,579 | 5,516 | 2,457 | 11,239 | ||||||||||||
| 一般和行政 | 927 | 1,355 | 1,102 | 2,513 | ||||||||||||
| 运营费用总额 | 2,506 | 6,871 | 3,559 | 13,752 | ||||||||||||
| 运营损失 | (2,506 | ) | (6,871 | ) | (3,559 | ) | (13,752 | ) | ||||||||
| 其他收入（支出）： | ||||||||||||||||
| 其他收入总额，净额 | 115 | 62 | 98 | 54 | ||||||||||||
| 所得税前亏损 | (2,391 | ) | (6,809 | ) | (3,461 | ) | (13,698 | ) | ||||||||
| 所得税支出 | - | 3 | - | 9 | ||||||||||||
| 净亏损 | (2,391 | ) | (6,812 | ) | (3,461 | ) | (13,707 | ) | ||||||||
| 其他综合收益（亏损） | ||||||||||||||||
| 扣除零税后的外币折算调整 | (182 | ) | 76 | (157 | ) | (60 | ) | |||||||||
| 综合损失总额 | (2,573 | ) | (6,888 | ) | (3,618 | ) | (13,767 | ) | ||||||||
| 每股计算中使用的加权平均普通股数量： | ||||||||||||||||
| -基础版和稀释版 | 19,659,441 | 25,785,147 | 14,992,848 | 25,350,949 | ||||||||||||
| 每股普通股净亏损 | ||||||||||||||||
| -基础版和稀释版 | $ | (0.12 | ) | $ | (0.26 | ) | $ | (0.23 | ) | $ | (0.54 | ) | ||||
BELITE BIO, INC
未经审计的简明合并资产负债表
（金额以千美元计， 份额除外）
| 十二月三十一日 | 6月30日 | |||||||
| 2022 | 2023 | |||||||
| 流动资产 | $ | 42,807 | $ | 59,137 | ||||
| 其他资产 | 1,466 | 1,558 | ||||||
| 总资产 | $ | 44,273 | $ | 60,695 | ||||
| 负债总额 | $ | 2,772 | $ | 4,978 | ||||
| 股东权益总额 | 41,501 | 55,717 | ||||||
| 负债总额和股东权益 | $ | 44,273 | $ | 60,695 | ||||
| 授权的普通股 | 492,179,086 | 400,000,000 | ||||||
| 已发行和流通的普通股 | 24,898,908 | 27,229,255 | ||||||
媒体和投资者关系联系人：
詹妮弗·吴/ir@belitebio.com
蒂姆·麦卡锡/tim@lifesciadvisors.com
注意：(1) 尽管我们将上述研究的已公布数据与 LBS-008-CT02 试验的中期数据进行了比较，但这种比较的价值是有限的，因为 它们来自在不同方案、不同地点、针对不同患者群体进行的研究，并且结果 是使用非标准化方法分析的。我们注意到，我们未来的试验可能无法证实我们迄今为止所做的比较或分析。
(2) 对于每个受试者，确定了眼睛之间的平均病变大小 ，并计算了每个研究组内病变大小的平均值。数据显示 每组 内的平均病变大小 ± 每个时间点均值的标准误差。