附录 99.1

SANGAMO THERAPEUTICS 报告了最近的业务亮点

2023 年第二季度财务业绩

电话会议和网络直播定于美国东部时间8月8日星期二下午 4:30 举行

加利福尼亚州布里斯班，2023年8月8日——基因组药物公司Sangamo Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：SGMO）今天公布了最近的业务亮点和2023年第二季度的财务业绩。

“我为我们在本季度取得的重大进展感到非常自豪。我们很高兴执行了几项业务发展协议，这表明了Sangamo的科学和平台的兴奋。” Sangamo首席执行官桑迪·麦克雷说。“我们的临床项目继续取得进展，收到了美国食品药品管理局关于我们的 Fabry 3 期战略的富有成效的书面反馈，我们修订后的 TX200 方案获得了初步批准，以加快剂量增加。我们在本季度公布的关于临床前神经病学和AAV衣壳交付能力的令人印象深刻的数据增强了我们的科学能力，这继续为公司的未来奠定基础。”

近期业务亮点

企业最新消息

•宣布与礼来公司的全资子公司Prevail Therapeutics签订研究评估和期权协议，开发具有增强神经系统输送能力的新型工程脑脊液给药衣壳。我们已授予 Prevail 评估通过我们的 AAV 衣壳工程平台 SIFTER 开发的专有腺相关病毒 (AAV) 衣壳的权利，以换取预付款。如果Prevail行使许可capsids的选择权，那么我们将有资格获得使用capsids的潜在产品销售的行使费和高达12亿美元的潜在开发和商业里程碑以及分级特许权使用费。

•宣布与Chroma Medicine签订研究评估和期权协议，以探索用于表观遗传学编辑的锌指蛋白（ZFP）。我们已授予 Chroma 在中枢神经系统以外的特定目标中评估我们的新型 ZFP 的权利，以换取预付款。如果Chroma行使许可ZFP的选择权，那么我们将有资格获得使用ZFP的潜在产品销售的行使费、潜在的开发和商业里程碑付款以及分级特许权使用费。

节目亮点

Fabry Disease — 在1/2期STAAR研究中，共有22名患者给药；获得了美国食品药品管理局的快速通道称号；收到了美国食品药品管理局对拟议的3期试验策略的富有成效的书面反馈；预计最早将在2023年底向FDA提交拟议的3期方案。

•在评估我们用于治疗法布里病的全资基因疗法产品isaralgagene civaparvovec的1/2期STAAR研究的剂量扩展阶段，为另外2名患者进行了剂量扩充阶段，迄今为止共给药了22名患者。

•isaralgagene civaparvovec 获得了美国食品药品管理局的快速通道称号，旨在加快对旨在治疗严重或危及生命的疾病的新疗法的审查。

•收到了美国 FDA 关于拟议的 3 期试验策略的富有成效的书面反馈，该策略旨在在两项研究中最大限度地增加 ST-920 的潜在患者群体。根据收到的反馈，我们预计在这项天真和伪天真的患者研究中，不需要与酶替代疗法进行正面比较。在向美国食品和药物管理局提交拟议的第三阶段协议之前，要求作出具体的进一步澄清，我们预计最早将在2023年底提交。

肾移植排斥反应——基于迄今为止令人鼓舞的安全数据，安全监测委员会批准将剂量提高到第二剂量水平；成功为第二剂组中的第一位患者制造了剂量；首次获得监管机构批准修订方案以加快剂量增加。

•四个国家共有六个研究点现已开放并招收患者。

•基于令人鼓舞的安全数据，安全监测委员会批准在评估 TX200 的 1/2 期 STEADFAST 研究中加入第 2 组。是我们全资拥有的自体 car-treg 细胞疗法，用于治疗从活体捐赠者那里接受 HLA-A2 不匹配肾脏的患者。

•在迄今为止给药的所有三名患者中，候选产品的耐受性总体上仍然良好。

•完成了第二组中第一位患者的剂量制造，该患者最近接受了肾脏移植手术。第四名患者预计将在2023年第三季度给药。

•首次获得国家对修订后的协议的正式批准，以加速剂量升级。

•计划在2023年底之前共享初始数据。

神经病学表观遗传学调控计划——首次公布了评估靶向Nav1.7的锌指转录抑制剂的临床前数据；提供了最新的朊病毒病动物模型数据；提供了描述AAV衣壳递送进展的其他数据。

•在美国细胞与基因疗法学会（ASGCT）第26届年会上提交了全面的临床前数据包，评估了靶向Nav1.7基因的锌指抑制剂（ZF-R）。数据表明，在不影响其他钠通道的情况下，Nav1.7的表达受到强有力的特异性抑制，而且ZF-R在非人类灵长类动物中具有良好的耐受性。继续预计将在2024年提交IND。

•在ASGCT上提供了最新的动物模型数据，显示我们的ZF-R显著降低了大脑中朊病毒蛋白的表达，延长了寿命，并限制了毒性朊病毒聚集体的形成。继续预计2025年将提交IND。

•与Voyager Therapeutics签订了Voyager静脉注射衣壳的许可协议，该衣壳已在动物模型中表明，它可以实现我们认为朊病毒病计划所需的特定中枢神经系统覆盖范围。

•继续推进用于增强中枢神经系统传递的工程AAV衣壳的鉴定和选择，ASGCT上提供了更多数据，描述了多种表现出与增强血脑屏障传递一致特征的新型AAV衣壳的鉴定。

A型血友病（辉瑞）——3期AFFINE试验继续取得进展；关键数据预计将在2024年中期读出；BLA和MAA的提交预计将在2024年下半年提交。

•giroctocogene fitelparvovec 是我们正在与辉瑞合作开发的针对中度重度至重度血友病甲型患者的研究性基因疗法 giroctocogene fitelparvovec 的3期AFFINE试验，在给所有患者服药以支持初级分析之后，该试验继续取得进展。

•预计将在2024年中期进行关键读数，辉瑞预计将在2024年下半年提交BLA和MAA。

2023 年第二季度财务业绩

截至2023年6月30日的第二季度合并净亏损为1.145亿美元，合每股亏损0.66美元，而2022年同期的净亏损为4,320万美元，合每股亏损0.29美元。这主要是由于与无限期无形资产减值相关的非现金费用增加，为5,130万美元，这是由于我们的市值持续下降，这反映了生物技术行业股票价值的下降，以及某些合作协议终止导致收入减少了2,250万美元。

收入

截至2023年6月30日的第二季度收入为680万美元，而2022年同期为2940万美元。

收入减少2,250万美元的主要原因是由于这些合作协议的终止，我们与诺华、Biogen和赛诺菲的合作协议分别减少了850万美元、780万美元和180万美元。此外，与Kite的合作协议相关的收入减少了510万美元，这反映了本季度合作活动的减少。

GAAP 和非 GAAP 运营费用

按公认会计原则计算，截至2023年6月30日的第二季度总运营支出为1.304亿美元，而2022年同期为7,510万美元。截至2023年6月30日的第二季度GAAP运营支出包括5,130万美元的无限期无形资产的全额减记，这是我们的市值持续下降的结果，这反映了生物技术行业股票价值的下降。截至2023年6月30日的第二季度，非公认会计准则运营支出（不包括减值费用和股票薪酬支出）为7,230万美元，而2022年同期为6,720万美元。

按非公认会计准则计算，总运营支出的增加主要归因于薪酬和其他人员成本的增加，这主要是由于我们推进临床前和临床产品线时与重组相关的费用、设施、基础设施相关成本和专业服务的增加。根据终止和过渡协议，赛诺菲偿还了某些研发费用，部分抵消了这些增加额。

现金、现金等价物和有价证券

截至2023年6月30日，现金、现金等价物和有价证券为1.821亿美元，而截至2022年12月31日为3.075亿美元。自2023年1月1日以来，我们已通过市场发行计划筹集了约1,510万美元的净收益。我们认为，截至2023年6月30日，我们的可用现金、现金等价物和有价证券，再加上其他潜在的成本削减，将足以为我们至少未来12个月的计划运营提供资金。

2023 年更新的财务指引

•GAAP运营支出，包括商誉减值、无限期无形资产和长期资产以及股票薪酬支出，现在估计在约3.78亿至3.98亿美元之间，这反映了额外的非现金减值费用。之前于2023年4月26日发布的GAAP运营支出指导在约3.15亿美元至3.35亿美元之间。

•我们继续估计，非公认会计准则运营支出将与2023年4月26日的上次更新相比保持不变，约在2.4亿至2.6亿美元之间。估计的非公认会计准则运营支出不包括估计的3,810万美元的商誉减值、5,130万美元的无限期无形资产减值、2,040万美元的长期资产减值和2,800万美元的股票薪酬支出。

即将举行的活动

桑加莫计划参加以下活动：

投资者会议

•2023 年富国银行医疗保健会议，2023 年 9 月 6 日至 8 日

•Truist Securities 生物制药研讨会，2023 年 11 月 8 日至 9 日

•杰富瑞伦敦医疗保健会议，2023年11月14日至16日

这些投资者会议的可用网络直播的访问链接将在Sangamo网站上的 “投资者和媒体” 部分的 “活动” 下提供。活动结束后，可在Sangamo网站上的 “演示” 下找到可用材料。

电话会议讨论2023年第二季度业绩

Sangamo管理团队将在今天，即美国东部时间2023年8月8日星期二下午 4:30 的电话会议上讨论这些结果。

参与者应使用此链接注册并访问通话。虽然不是必需的，但建议您在活动开始前 10 分钟加入。注册后，参与者可以选择使用提供的号码和唯一密码拨入通话，也可以使用拨出选项立即连接手机。

最新的公司演示文稿可在简报下的 “投资者和媒体” 部分中找到。

访问网络直播的链接也可以在Sangamo网站上的 “投资者和媒体” 部分的 “活动” 下找到。电话会议结束后将提供重播，可通过同一链接访问。

关于桑加莫疗法

Sangamo Therapeutics是一家处于临床阶段的生物制药公司，拥有强大的基因组药物产品线。利用开创性科学，包括我们专有的锌指基因组工程技术和制造专业知识，Sangamo旨在为患有现有治疗选择不足或目前不存在的疾病的患者创造新的基因组药物。要了解更多信息，请访问 www.sangamo.com 并通过 LinkedIn 和 Twitter 联系我们。

前瞻性陈述

本新闻稿包含有关我们当前预期的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于以下方面的陈述：我们候选产品的治疗和商业潜力、Sangamo及其合作者筛查、招募和给药患者以及进行我们正在进行的和潜在的未来临床试验的预期计划和时间表，以及展示我们临床试验的临床数据，包括对我们1/2期STAAR研究中给药结论的预期、STEADFAST研究中患者给药的准备和计划、潜力加快研究时间表和由此获得的数据，预计我们的候选产品将进入后期开发阶段，包括未来可能对isaralgagene civaparvovec进行3期试验及其时间，预计向美国食品药品管理局提交拟议的3期试验方案，预计在天真和伪天真的患者研究中不需要与现有酶替代疗法进行正面比较，呈现 3 期 AFFINE 试验的数据并制作 BLA 和 MAAgiroctocogene fitelparvovec 提交的材料、对我们临床前神经病学项目进展的预期，包括公布来自此类项目的数据和预计的IND提交，Chroma和Prevail行使选择权的潜力，Sangamo根据Chroma和Prevail协议获得行使费、开发和商业里程碑付款和特许权使用费、我们预期的现金跑道、潜在的成本削减、我们与公认会计原则相关的2023年财务指导以及非公认会计准则总运营支出、减值以及基于股票的薪酬、我们参加行业和投资者会议的计划以及其他非历史事实的声明。这些陈述不能保证未来的表现，并且存在某些难以预测的风险和不确定性。可能导致实际业绩差异的因素包括但不限于与宏观经济因素或金融挑战的影响相关的风险和不确定性，包括俄罗斯和乌克兰之间持续的冲突、当前或潜在的未来银行倒闭、通货膨胀和利率上升对全球商业环境、医疗保健系统以及桑加莫及其合作者的业务和运营，包括临床试验的启动和运营；研发过程，包括注册，临床试验的运作和结果以及临床数据的呈现；临床试验延迟、暂停和暂停对临床试验时间表和候选产品商业化的影响；临床试验结果的时机不确定和不可预测性，包括3期AFFINE试验的治疗效果对患者不持久的风险，以及在1/2期STAAR研究的最新初步临床数据（包括肾脏活检数据）中观察到的治疗效果的风险，不会对患者具有持久性，该研究的最终临床试验数据无法验证 isaralgagene civaparvovec 的安全性和有效性，退出 ERT 的患者将不使用 ERT；多个监管机构对候选产品的监管批准程序不可预测；依赖早期临床试验的结果，这些结果不一定能预测未来的临床试验结果，包括我们候选产品的任何三期试验的结果；我们在制造生物候选产品的任何 3 期试验的结果方面经验有限制药产品，包括我们可能无法维持合规的制造设施、建造更多设施和按预期制造候选产品的风险；Chroma、Prevail 或 Voyager 可能违反或终止与 Sangamo 的协议；Sangamo 可能无法从 Chroma、Prevail 或 Voyager 协议中实现预期收益；技术开发可能避免 Sangamo 使用的技术；我们缺乏资本资源来全面开发、获得监管批准和将我们的候选产品商业化，包括我们能够及时或完全获得启动isaralgagene civaparvovec的潜在第三阶段试验所需的资金；我们需要大量额外资金来执行我们的运营计划并继续作为持续经营企业运营；我们对合作者的依赖以及我们可能无法获得更多合作，以及我们实现预期的未来财务业绩的能力。

无法保证我们和我们的合作者能够开发出商业上可行的产品。由于上述风险和不确定性以及Sangamo及其合作者的运营和业务环境中存在其他风险和不确定性，实际业绩可能与这些前瞻性陈述中的预测存在重大差异。我们的证券交易委员会（SEC）文件和报告中更全面地描述了这些风险和不确定性，包括我们截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告，以及我们将向美国证券交易委员会提交的截至2023年6月30日的季度10-Q表季度报告，以及Sangamo不时向美国证券交易委员会提交的未来文件和报告。本公告中包含的前瞻性陈述自该日起作出，除非适用法律要求，否则我们没有义务更新此类信息。

非公认会计准则财务指标

为了补充我们根据公认会计原则提供的财务业绩和指导，我们列出了非公认会计准则总运营支出，其中不包括股票薪酬支出和商誉减值、无限期无形资产和长期资产的GAAP总运营支出。我们认为，这项非公认会计准则财务指标与我们根据公认会计原则编制的财务信息一起考虑，可以增强投资者和分析师有意义地比较我们不同时期的业绩和前瞻性指导以及确定业务运营趋势的能力。我们之所以将股票薪酬支出排除在外，是因为这是一种非现金支出，由于与报告所述期间的运营业绩没有直接或直接相关的变化，各时期可能会有很大差异，而且我们排除了商誉、无限期无形资产和长期资产的减值，以便对我们当前的经营业绩进行更有意义的评估并与其他时期的经营业绩进行比较。该非公认会计准则财务指标是对根据公认会计原则编制的财务业绩衡量标准的补充，而不是替代或优于这些衡量标准。我们鼓励投资者仔细考虑我们在公认会计原则下的业绩，以及我们的补充非公认会计准则财务信息，以更全面地了解我们的业务。

联系我们

投资者关系和媒体查询

路易丝·威尔基

ir@sangamo.com

media@sangamo.com

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部分合并财务数据

（未经审计；以千计，每股数据除外）

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