2023 年 8 月 8 日第二季度财报电话会议和商业发布更新纳斯达克：BLUE 附录 99.1

机密本演示文稿包含经修订的1933年《证券法》第27A条和经修订的1934年《证券交易法》第21E条所指的某些前瞻性陈述，涉及风险和不确定性，包括但不限于关于公司财务状况、经营业绩、商业收入和关键指标的陈述，包括预期的患者开课次数以及预期的报告和时间；以及2023年的预计现金消耗以及有关公司运营计划和预期的声明，包括与监管部门批准相关的预期时间、扩大制造能力的计划、QTC网络的预期增长及其时机、未来监管提交的计划、FDA可能接受和监管部门批准lovo-cel的预计时间，以及lovo-cel的商业推出时间（如果获得批准）。使用 “期望”、“预期”、“相信”、“可能”、“将” 等词语和类似术语的陈述也是前瞻性陈述。此类陈述存在许多风险和不确定性，包括但不限于我们产品商业化和制造的延误和挑战，包括与证明我们的 lovo-cel 计划的分析可比性相关的风险；我们在制定计划时可能会遇到额外的延迟，包括实施新的临床搁置，这可能会影响我们满足预期时间表和增加成本的能力；我们正在进行的和计划中的活动所需的内部和外部成本，以及由此产生的对支出和现金使用的影响，过去和将来都可能高于预期，这导致我们、将来也可能导致我们比预期的更快地使用现金，或者修改或削减部分计划或两者兼而有之；我们继续作为持续经营企业的能力存在重大疑问；出于其他原因，例如计划变更或实际事件与我们的假设不同；疗效和安全性的风险来自我们的假设之前和正在进行的临床试验将不会继续进行，也不会出现在接受我们候选产品治疗的其他患者身上；随着时间的推移，发现或报告与慢病毒载体、药物产品或骨髓消融相关的其他插入致癌事件或其他可报告事件的风险；我们的任何一种或多种产品或候选产品，包括eli-cel、beti-cel或lovo-cel，无法成功开发、批准或商业化的风险（如适用）以及我们的年度报告中可能不时详述的其他风险在10-K表和10-Q表的季度报告以及我们向美国证券交易委员会提交的其他报告上。除非法律要求，否则我们没有义务对本演示文稿中包含的前瞻性陈述进行任何修订，也没有义务对其进行更新以反映本演示文稿发布之日之后发生的事件或情况，无论是由于新信息、未来发展还是其他原因。前瞻性陈述 2

《机密 3 展望》和 2023 年第二季度关键业务更新首席执行官安德鲁·奥本沙因商业发布进展首席商务和运营官汤姆·克利马即将到来的里程碑首席执行官安德鲁·奥本沙因问答——首席财务官里奇·科尔文、首席医学官克里斯·克劳舒克也加入了行列

机密 4 让患者及其家人有更多的蓝鸟日子

作为一家独立的基因疗法公司，机密蓝鸟占有独特的战略地位 5 • 10 多年的基因疗法研究 • 180 多名患者接受治疗 • 8 项临床试验 • LVV 平台的良好记录 • 2 项美国食品药品管理局批准 • 第 3 个 BLA 正在进行优先审查 • 2 项正在美国推出 • 移植和细胞疗法基础设施 • ic al & p re-c lin ic al c om pa ni es 大盘药房制造经验研发专业知识商业基础设施

机密 bluebird 的五年愿景在美国与 TDT 和 SCD 合作创造数十亿美元的机会竞争利润聚焦、协同商业足迹全资拥有的全球版权 6

2023 年第二季度机密主要业务亮点 71.现金余额包含4500万美元的限制性现金。; 2.如果不发放限制性现金，我们估计，截至2023年6月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券将足以为我们到2024年第二季度的运营提供资金。Cash Runway 是使用现金余额/净消耗率（收入现金减去为支出支付的现金）计算得出的。ZYNTEGLO 平台的强劲推出势头显示出可持续的商业潜力 • 迄今已有 11 名患者开始报销 • 报销安全，政府和商业付款人没有最终拒绝 • 15 个 QTC 已激活；到 2023 年底 SKYSONA 有望获得 40-50 个 QTC • 迄今已有 5 名患者开始报销 • 4 个 qtcs 已激活 lovo-cel 治疗镰状细胞病 FDA 优先审查 • PDUFA 日期为 2023 年 12 月 20 日；如果获得批准，预计将于 2024 年初商业推出 • 成本-有效金额高达226万美元（ICER）• 付款人对临床价值和基于结果的方法的积极接受资本部署严谨而有效 • 截至2021年6月30日，现金、现金等价物、有价证券和限制性现金为2.91亿美元 • 重申2023年现金消耗指导为2.7亿至3亿美元 • 进入20242年第四季度的现金跑道 • 本季度产品收入为680万美元

机密启动势头随着加入的 QTC 积累经验并加快患者入组速度而增强 2022 2023 年上半年 2023 年 2 小时 2023 年 WAVE 1 前 5 个 qtc 已激活 100% 已启动患者 60% 已开始多名患者 2022 年 8 月至 9 月 WAVE 2 6-10 qtcs 激活 40% 已开始患者招募正在进行中 2023 年 1 月至 8 月 qtc s a ct iv at ed us tr at ive ZYNTEGLO 网络与 lovo-cel 有 100% 的协同作用 SCD 目标：到年底有 40-50 个 QTC2023 年 MSA 谈判正在进行中，直到 EOY 8

机密提供一致的制造流程对患者、家属和提供者至关重要 9 血液分离和细胞采集药物产品制造和测试准备发货的药物产品输液和恢复 70-90 天发生在 CMO 发生在 CMO 为提供高质量药物而花在发布测试上的大部分时间 ZYNTEGLO 适用于治疗需要定期输血红细胞 (RBC) 的成人和儿科β地中海贫血患者。QTC：合格治疗中心；首席营销官：合同制造组织在输液 ZYNTEGLO® 制造过程中确认的收入

机密 lovo-cel 的潜在批准是基于截至 2022 年 8 月 11 日 SCD 数据的所有基因治疗计划中最强大、最长的随访数据 10*50 名接受治疗的患者包括 HGB-205、HGB-206 A 组、B 组和 C 组以及 HGB-210 BLA 的患者，正在优先审查有 Voes PDUFA 病史的 12 岁及以上 SCD 患者 PDUFA 日期：2023 年 12 月 20 日 BLA 提交的疗效数据包括：• 来自 36 名患者的疗效数据 HGB-206 C 组 —随访时间中位数 32 个月 • 来自整个 lovo-cel 项目中接受治疗的 50 名患者的安全数据 —Six随访时间≥ 6 年的患者 • 2022 年 8 月的数据剪辑显示：— 在 24 mos 内完全消除 97% 的重度 VOE — 24 mos 内的 VOE 分辨率为 90% — 通过长期随访维持大多数患者的 VOE 分辨率 + HbA 的稳定产生 — 大多数 AE 归因于潜在的 SCD 或使用白消安

机密耐久性和长期随访是推动基因疗法决策的最重要因素，也是lovo-cel 11的关键差异化因素... 的患者如果得到医生的推荐，会考虑基因疗法... 的医生是由疗效和长期随访而不是模式驱动的... lovo-cel 相对于直接竞争对手的预计市场份额 > 70% > 70% 50-65% 7 年以上的市场研究一直凸显了lovo-cel是患者有意义的治疗选择，也是蓝鸟的重大机会 * 由以下机构进行的市场研究2023 年的外部来源；存档数据

Confidital2023 年 8 月 8 日 SKYSONA® 治疗脑肾上腺白质营养不良症商用 • 40 名潜在符合条件的患者；预计 2023 年开始有 5—10 名患者 • 自推出以来有 5 名患者开始治疗；4 名 QTC 已激活；所有临床试验中有 67 名患者接受治疗 • 根据对 11 名患者的事后分析，估计有 72% 的患者在 24 个月内无重大功能障碍存活的可能性 • 五名男孩在临床试验中接受治疗后出现骨髓增生异常综合征；标签包括boxed warning* 12 SKYSONA 可减缓 4-17 岁早期活动性脑肾上腺白质营养不良 (CALD) 男孩神经系统功能障碍的进展。患者开始时定义为细胞收集（血液分离术）；Actived QTC 定义为具有签名 MSA 的合格治疗中心 *bluebird 密切监视接受 SKYSONA 治疗的患者的潜在和诊断血液系统恶性肿瘤病例，其他病例是预计会随着时间的推移而出现。bluebird 定期与主治医生和监管机构沟通。

机密在美国率先上市遗传性血红蛋白疾病基因疗法。证明我们的商业模式重要价值驱动因素 o PDUFA 日期为 2023 年 12 月 20 日 o 如果获得批准，预计于 2024 年初商业推出 o 2023 年底之前继续推出 40-50 个 qtc o 预计在 2023 年开始有 5-10 名患者 o 2023 年继续推出用于脑肾上腺白质营养不良症 SKYSONA® beta-teglo® 地中海贫血 lovo-cel 治疗镰状细胞病即将到来的里程碑 13

机密 14 短期内创造重大价值的潜力独特的战略地位强大的竞争优势专注于盈利能力

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