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Allogene Therapeutics 公布2023年第二季度财务业绩和业务最新情况

•在美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会和卢加诺恶性淋巴瘤国际会议 (ICML) 上公布了复发/难治性大 B 细胞淋巴瘤 (LBCL) 的同种异体 CD19 CAR T 候选产品的长期数据

◦ALLO-501/501A 显示的持久完全反应率与经批准的自体 CAR T 疗法类似

•ALLO-501A ALPHA2 的注册正在进行中，LBCL 的 EXPAND 第 2 阶段试验正在进行中

◦ALPHA2 试验预计将于 2024 年上半年完成注册，首次数据读取计划于 2024 年年底完成

•截至2023年第二季度，现金、现金等价物和投资为5.45亿美元

◦包括第二季度来自市场（“ATM”）股权融资机制的约8,800万美元净收益；Cash Runway现在预计将延续到2025年下半年

•电话会议和网络直播定于太平洋时间今天下午 2:00 /美国东部时间下午 5:00 举行

加利福尼亚州南旧金山，2023年8月2日——Allogene Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：ALLO）是一家临床阶段的生物技术公司，率先开发治疗癌症的同种异基因CAR T（AlloCar T™）产品，今天提供了公司最新情况并公布了截至2023年6月30日的季度财务业绩。

“随着同种异体CAR T产品的变革潜力变得更加明显，过去几个月对细胞疗法来说是令人兴奋的。在这个框架内，我们很高兴我们的现成CD19 Allocar T数据继续显示出我认为在血液学癌症方面既是同类首屈一指又是同类最佳的承诺。” Allogene总裁、首席执行官兼联合创始人David Change博士说。“我们仍然专注于推进业界首个可能具有关键意义的同种异体CAR T试验，以使更多的患者能够接受细胞治疗。”

ALLO-501A：反 CD19 Allocar T 计划

该公司正在招募患者参加业界首项在美国和加拿大开展的与 ALLO-501A 相关的具有潜在关键意义的 2 期同种异体 CAR T 临床试验。欧洲药品管理局 (EMA) 最近批准了 ALPHA2 临床试验申请 (CTA)，预计欧洲的患者入组将于 2023 年第三季度开始，澳大利亚的患者入组预计将于 2023 年底开始。

复发/难治性 (R/R) 大 B 细胞淋巴瘤 (LBCL) 的单臂 ALPHA2 试验在淋巴消耗后使用 FCA90（氟达拉滨，30 mg/m2；环磷酰胺 300 mg/m2；以及 ALLO-647 30 mg，每天 3 天）使用单剂量 ALLO-501A（1.2 亿 CAR+ 细胞）。该试验将招收大约100名先前接受过至少两线治疗且先前未接受过抗CD19治疗的患者。主要终点是总体响应率 (ORR)，关键辅助端点是响应持续时间 (DoR)。患者可以作为门诊患者接受治疗，由调查人员自行决定。该公司预计将在2024年上半年完成注册，并在2024年底之前公布首次数据。

LBCL1期ALPHA/ALPHA2试验的长期随访数据已在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布，并在2023年6月的欧洲血液学协会大会和卢加诺恶性淋巴瘤（ICML）国际会议上再次发表演讲。1期试验招收了大量预先治疗的患者，中位数为三条先前疗程。来自33名接受Alloy™ 细胞产品治疗的CAR t-naive LBCL患者的数据，包括12名接受2期治疗的患者，首次证明异基因CAR T产品有可能以与批准的自体疗法相似的速率和耐久性诱发完全反应。ALLO-501/501A治疗的耐受性通常良好，没有发生3级或更高的细胞因子释放综合征，也没有免疫效应细胞相关神经毒性综合征或移植物抗宿主病的病例。细胞减少和感染是可以控制的，与r/r LBCL患者的自体CAR T细胞疗法相当。

EXPAND 试验也在进行中，以支持 ALLO-647 的许可，这是该公司的抗 CD52 单克隆抗体，与标准低剂量 FC（氟达拉滨，30 mg/m2 和环磷酰胺 300 mg/m2，每天 3 天）淋巴消耗方案结合使用，以控制患者免疫系统对 Allocar T 细胞的过早排斥。在ASCO和Lugano的数据发布会上，该公司专有的淋巴消耗策略被证明可以促进强劲的AlloCar T

与自体 CAR T 疗法相比，细胞扩张和同类最佳的持久性，不会引起传染性或免疫抑制性并发症的显著变化。

EXPAND 试验旨在证明 ALLO-647 对标准低剂量 FC 淋巴损耗的贡献，该试验将招收大约 70 名患有 r/r LBCL 的患者，在接受 1.2 亿个细胞剂量 ALLO-501A 之前，他们将被随机分为 FCA90（包括 90 毫克 ALLO-647）而不是单独使用 FC 的淋巴消耗。该研究的主要终点是无进展存活率 (PFS)。

ALLO-316：Anti-CD70 Allocar T 计划

正在进行的1期剂量递增TRAVERSE研究正在招收晚期或转移性肾细胞癌（RCC）患者，这些患者在使用包括免疫检查点抑制剂和血管内皮生长因子靶向疗法在内的标准疗法方面取得了进展。来自TRAVERSE的初步数据已在4月的美国癌症研究协会（AACR）会议上公布，显示了同种异体CAR T产品治疗表达RCC的CD70的潜力。在这项试验中，ALLO-316 表现出早期的抗肿瘤活性，随着时间的推移，反应会加深，CD70 表达水平较高的患者的肿瘤萎缩幅度更大。

Dagger™ 效应是 ALLO-316 的一个特征，它使 ALLO-316 CAR T 细胞能够靶向和消除异反应性宿主免疫细胞，从而缓解患者免疫系统可能过早排斥AlloCar T 细胞。AACR 分享的转化结果表明，ALLO-316 的这种独特的免疫调节作用促成了 Allocar T 细胞的强劲扩张和持久性以及临床缓解。

TRAVERSE试验目前正在部署一种研究性体外伴随诊断（IVD）测定，旨在前瞻性地评估患者的CD70表达水平。TRAVERSE试验的剂量递增预计将于2023年完成。

基于临床前结果，表明能够将抗CD19和其他Allocars™ 与Dagger技术结合使用，该公司打算探索这种方法，以可能增强下一代Allocar T候选产品的活性，包括靶向其他血液学和实体肿瘤的产品。

ALLO-715：反 bcma Allocar T 计划

该公司此前曾提供来自环球试验的 ALLO-715 1 期数据，这是第一项证明异基因抗BCMA CAR T可以在多发性骨髓瘤中产生反应率的研究，类似于经批准的自体 CAR T 疗法。随着多发性骨髓瘤治疗的推进，该公司正在评估其BCMA候选药物的制造工艺改进，以提高竞争力。

第二季度财务业绩

•截至2023年6月30日，公司拥有5.445亿美元的现金、现金等价物和投资，其中包括第二季度从市场（ATM）股权融资机制筹集的约8,790万美元的净收益。根据目前的预期，该公司预计其现金跑道将为2025年下半年的运营提供资金。

•2023年第二季度的研发费用为6,200万美元，其中包括690万美元的非现金股票薪酬支出。

•2023年第二季度的一般和管理费用为1,850万美元，其中包括970万美元的非现金股票薪酬支出。

•2023年第二季度的净亏损为7,800万美元，合每股亏损0.53美元，其中包括1,660万美元的非现金股票薪酬支出。

2023 年财务指导

•如先前报告的那样，公司预计2023年现金、现金等价物和投资将减少约2.3亿美元。GAAP运营费用预计约为3.4亿美元，其中包括估计约8000万美元的非现金股票薪酬支出。这些估算不包括潜在业务发展活动造成的任何影响。

电话会议和网络直播详情

Allogene将于太平洋时间今天下午 2:00 /美国东部时间下午 5:00 主持电话会议和网络直播，讨论财务业绩并提供业务最新情况。如果您想在电话会议上提问，请使用此链接进行注册。注册参加电话会议后，您将收到一个用于访问电话的个人 PIN 码，这将识别您是参与者，并允许您选择提问。仅限收听的网络直播将在公司网站www.allogene.com的 “新闻与活动” 部分的 “投资者” 选项卡下播出。直播音频网络直播后，将在公司网站上播出约30天的重播

关于异基因疗法

Allogene Therapeutics总部位于南旧金山，是一家处于临床阶段的生物技术公司，率先开发了治疗癌症的异基因嵌合抗原受体T细胞（AlloCar T™）产品。在具有丰富细胞治疗经验的管理团队的领导下，Allogene正在开发一系列 “现成的” CAR T候选产品，目标是为更多患者提供随时可用、更可靠和更大规模的细胞疗法。欲了解更多信息，请访问 www.allogene.com 然后在 Twitter 和 LinkedIn 上关注 @AllogeneTx。

关于前瞻性陈述的警示说明

本新闻稿包含针对1995年《私人证券诉讼改革法》安全港条款的前瞻性陈述。在某些情况下，新闻稿可能会使用 “预测”、“项目”、“相信”、“潜力”、“提议”、“继续”、“估计”、“预期”、“预期”、“计划”、“可能”、“可能”、“可能”、“将”、“应该” 或其他传达未来事件或结果不确定性的词语来识别这些前瞻性陈述。前瞻性陈述包括关于以下方面的意图、信念、预测、展望、分析或当前预期的陈述：ALPHA2 是一项潜在的关键试验；预期的入组人数和相关时间表；完成剂量递增的预期时机；基于新兴数据，异体 CAR T 产品治疗 CD70 express RCC 的可能性；研究设计；推进 ALPHA2 和 TRAVERSE 试验的时机和能力；临床结果，随着患者数据的增加，临床结果可能会发生重大变化可用；通过改进制造工艺实现最佳临床表现的能力；我们的Dagger技术的设计和潜在优势，包括其抵抗宿主免疫细胞排斥AlloCar T细胞的能力及其预期益处，以及我们部署Dagger技术的计划；我们的候选产品获得批准的可能性；Allocar T产品的潜在好处和2023年的财务指导，包括预期的现金流向。各种因素可能会导致Allogene的预期与实际业绩之间的重大差异，包括与以下相关的风险和不确定性：我们的候选产品基于新技术，这使得很难预测候选产品开发和获得监管部门批准的时间和成本；Servier根据我们的独家许可和合作协议停止参与所有CD19产品的开发以及我们与Servier的争议可能会产生不利后果；我们的第一阶段数据的有限性来自我们的临床试验以及此类数据在未来的任何临床试验中可能得到验证或可能不会得到验证的程度；我们维护持续开发候选产品所必需的知识产权的能力，包括根据我们的许可协议；我们的候选产品可能会造成不良副作用或具有其他可能阻碍其临床开发、阻碍监管部门批准或限制其商业潜力的特性；COVID-19 对我们的业务（包括临床前）产生不利影响的程度研究和临床试验；美国食品药品监督管理局在多大程度上不同意我们的临床或监管计划或我们的临床结果导入，这可能会导致我们的临床试验将来延迟或需要额外的临床试验；我们可能无法在临床试验中证明候选产品的安全性和有效性，这可能会阻碍或推迟监管部门的批准和商业化；制造或优化方面的挑战生产我们的候选产品；以及我们获得额外资金来开发我们的产品和实施运营计划的能力。Allogene向美国证券交易委员会提交的文件中更详细地讨论了这些风险和其他风险，包括但不限于其截至2022年12月31日的10-K表年度报告中的 “风险因素” 标题下，以及今天向美国证券交易委员会提交的截至2023年6月30日的季度10-Q表季度报告。本新闻稿中发表的任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日。在本新闻稿发布之日之后，Allogene没有义务更新前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

对于比较自体 CAR T 数据的陈述，应谨慎行事。临床试验设计、患者群体、已发布的数据、随访时间和候选产品本身存在差异，自体产品的临床试验结果可能对我们现有或未来的结果没有解释价值。

AlloCar T™、Allocar™ 和 Dagger™ 是 Allogene Therapeutics, Inc. 的商标。

Allogene 的 AlloCar T™ 程序使用 Cellectis 技术。ALLO-501 和 ALLO-501A 是反 CD19 产品，根据 Cellectis 向 Servier 授予的独家许可，根据 Servier 和 Allogene 达成的合作协议共同开发。Servier 授予 Allogene 在美国 ALLO-501 和 ALLO-501A 的专有权。反 bcma 和 anti-CD70 Allocar T 程序由 Allogene 独家许可，Allogene 拥有这些 Allocar T 程序的全球开发和商业权。

ALLOGENE THERAPEUTICS

（未经审计；以千计，股票和每股数据除外）

运营声明


	截至6月30日的三个月
	2023		2022
协作收入-关联方	$	44	$	86
运营费用：
研究和开发	$	62,038	$	57,171
一般和行政	18,524		19,509
运营费用总额	80,562		76,680
运营损失	(80,518)		(76,594)
其他收入（支出），净额：
利息和其他收入，净额	3,778		315
其他收入（支出）	(1,249)		1,492
其他收入总额，净额	2,529		1,807
净亏损	(77,989)		(74,787)
基本和摊薄后的每股净亏损	$	(0.53)	$	(0.52)
用于计算基本和摊薄后每股净亏损的加权平均股数	146,795,826		143,385,045

选定的资产负债表数据


	截至2023年6月30日		截至2022年12月31日
现金、现金等价物和投资	$	544,548	$	576,471
总资产	770,971		817,079
负债总额	148,065		151,209
股东权益总额	622,906		665,870

allogene Media/投资者联系人：

克里斯汀·卡夏诺

Christine.Cassiano@allogene.com