附录 99.1
Kiniksa Pharmicals 公布2023年第二季度财务业绩和最近的投资组合执行情况
— ARCALYST® (rilonacept) 2023 年第二季度产品净收入为 5,450 万美元 —
— ARCALYST 2023 年净产品收入预期增至2.2亿至2.3亿美元，中点同比增长约84％ —
— KPL-404 第 2 期类风湿关节炎数据预计将于 2024 年上半年公布 —
— 现金 储备金现在预计将至少在2027年之前为运营提供资金 —
— 会议 电话会议和网络直播定于美国东部时间今天上午 8:30 举行 —
百慕大汉密尔顿 ——2023年7月25日——Kiniksa Pharmicals, Ltd.（纳斯达克股票代码：KNSA）（Kiniksa）是一家生物制药公司 ，拥有一系列针对各种心血管和自身免疫性疾病的免疫调节资产，今天公布了2023年第二季度的财务业绩和最近的投资组合执行情况。
“Kiniksa在为有需要的患者提供ARCALYST（ 是美国食品药品管理局批准的第一种也是唯一一种经美国食品药品管理局批准的复发性心包炎疗法）方面继续取得重大进展。由于呼叫频率的提高以及 与目标处方者的覆盖面扩大，我们看到处方者的采用率和患者入组人数都有所增加。我们仍处于 建立复发性心包炎市场的初期阶段，患者满意度高、付款人批准率和 治疗持续时间仍然令我们感到鼓舞。这些关键指标使我们有信心将2023年ARCALYST的销售预期提高到2.2亿至2.3亿美元之间。” Kiniksa董事长兼首席执行官Sanj K. Patel说。“在我们的研发中，我们将继续招收 患者参加 KPL-404 类风湿关节炎2期试验，预计将在2024年上半年公布数据。此外，我们拥有强劲的 财务状况，我们的现金储备，再加上我们持续的ARCALYST商业执行和财务纪律，现在至少可以持续到2027年 现金跑道。”
投资组合和协作执行
ARCALYST（IL-1α 和 IL-1β 细胞因子陷阱）
| • | 2023年第二季度，ARCALYST的产品净收入为5,450万美元。 |
| • | 自推出以来，已有超过1,250名处方者为复发性心包炎开了ARCALYST处方 。 |
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| • | 截至2023年第二季度末，ARCALYST 治疗复发性心包炎的平均总持续时间约为20个月。 |
| - | 平均总治疗持续时间包括大约 45% 的患者 在停止治疗后平均在 8 周内重新启动 ARCALYST。 |
KPL-404（CD40-CD154 相互作用的单克隆抗体抑制剂）
| • | Kiniksa 正在招募患者参加 类风湿关节炎 KPL-404 的 2 期临床试验。该公司预计试验的数据将在2024年上半年公布。 |
Mavrilimumab（靶向 GM-CSFRα 的单克隆抗体抑制剂）
| • | Kiniksa正在寻求达成合作研究协议，以评估mavrilimumab在与粒细胞巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）机制有关 的罕见心血管疾病中的潜力 。 |
Vixarelimab（通过 osmrβ 发出信号的单克隆抗体抑制剂）
| • | 2023年第二季度，Kiniksa确认了1,500万美元的开发里程碑 ，这与其与罗氏集团（Genentech）成员Genentech签订的全球许可协议下的一项新适应症有关。 |
财务业绩
| • | 2023年第二季度的总收入为7150万美元，而2022年第二季度的总收入为2700万美元。 |
| - | 2023年第二季度的总收入包括5,450万美元的ARCALYST 净产品收入和1700万美元的许可和协作收入，而2022年第二季度的ARCALYST净产品收入 为2700万美元，许可和协作收入为00万美元。 |
| • | 2023年第二季度的总运营支出为7,460万美元， ，而2022年第二季度的总运营支出为4,630万美元。 |
| - | 2023年第二季度的总运营支出包括650万美元 的非现金、基于股份的薪酬支出，而2022年第二季度为670万美元。 |
| • | 2023年第二季度的净收入为1,500万美元，而 2022年第二季度的净亏损为2,000万美元。 |
| - | 2023年第二季度的净收入包括1,620万美元的税收优惠 ，这主要是由于非现金递延所得税资产的估值补贴的发放。 |
| • | 截至2023年6月30日，Kiniksa拥有1.85亿美元的现金、现金等价物、 和短期投资，没有债务。 |
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财务指导
| • | Kiniksa现在预计，2023年ARCALYST的净产品收入在2.2亿美元 至2.3亿美元之间，而之前的预期在2亿至2.15亿美元之间。 |
| • | Kiniksa现在预计，其现金和现金等价物将至少在2027年之前为其当前的 运营计划提供资金。 |
电话会议信息
| • | Kiniksa将于美国东部时间2023年7月25日星期二上午8点30分主持电话会议和网络直播 ，讨论2023年第二季度的财务业绩和最近的投资组合执行情况。 |
| • | 有兴趣通过电话参与电话的个人 可以在这里注册。注册后， 所有电话参与者将收到一封确认电子邮件，详细说明如何加入会议 通话，包括拨入号码以及可使用 接入通话的唯一密码和注册人 ID。要访问网络直播，请访问Kiniksa网站的 “投资者和媒体” 部分 。活动结束后的大约 48 小时内，还将在Kiniksa的 网站上提供该活动的重播。 |
关于 Kiniksa
Kiniksa 是一家生物制药公司，专注于发现、收购、 开发和商业化治疗药物，这些药物适用于患有严重医疗需求未得到满足的使人衰弱的疾病的患者。Kiniksa 的免疫调节资产 ARCALYST、KPL-404 和 mavrilimumab 基于强有力的生物学原理或经过验证的 机制，靶向一系列服务不足的心血管和自身免疫疾病，具有分化的潜力。 更多信息，请访问 www.kiniksa.com。
关于 ARCALYST
ARCALYST 是一种每周一次皮下注射 的重组二聚体融合蛋白，可阻断白介素-1 alpha (IL-1α) 和白介素-1 β (IL-1β) 信号传导。 ARCALYST 由 Regeneron Pharmicals, Inc. (Regeneron) 发现，并获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 的批准，用于复发性心包炎、cryopyrin 相关周期性综合征 (CAPS)，包括家族性感冒自身炎症综合征和 Muckle-Wells 综合征以及 IL-1 受体拮抗剂 (DIRA) 缺乏。2019年，美国食品药品管理局授予ARCALYST 突破性疗法称号，用于治疗复发性心包炎，并于2020年授予ARCALYST治疗心包炎的孤儿药称号。 2021年，欧盟委员会授予ARCALYST孤儿药称号，用于治疗特发性心包炎。
关于 ARCALYST 的重要安全信息
| • | ARCALYST 可能会影响您的免疫系统，并可能降低 您的免疫系统抵抗感染的能力。服用 ARCALYST 的患者出现了严重感染，包括危及生命的感染和死亡。如果您有任何感染迹象，请立即致电您的医生。如果你受到严重感染，应停止使用 ARCALYST 进行治疗 。如果您有感染或感染 持续复发（慢性感染），则不应开始使用 ARCALYST 进行治疗。 |
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| • | 服用 ARCALYST 时，不要服用其他阻断白介素 1 的药物 ，例如 Kineret®（anakinra）或阻断肿瘤坏死因子的药物，例如 Enbrel® （etanercept），Humira®（阿达木单抗）或 Remicade®（英夫利昔单抗），因为这可能会增加你感染 严重感染的风险。 |
| • | 与您的医生谈谈您的疫苗历史。 在开始使用 ARCALYST 治疗之前，请询问您的医生是否应该接种任何疫苗。 |
| • | 影响免疫系统的药物可能会增加 患癌的风险。 |
| • | 如果您有任何过敏反应症状，请停止服用 ARCALYST 并致电您的医生或立即获得 紧急护理。 |
| • | 你的医生将进行血液检查，检查你的血液胆固醇和甘油三酯是否有变化 。 |
| • | 常见的副作用包括注射部位反应 （可能包括疼痛、发红、肿胀、瘙痒、淤青、肿块、炎症、皮疹、水泡、发热和注射 部位出血）、上呼吸道感染、关节和肌肉酸痛、皮疹、耳部感染、喉咙痛和流鼻涕。 |
有关 ARCALYST 的更多信息 ，请咨询您的医生并查看产品信息。
关于 KPL-404
KPL-404 是一种在研的 人源化单克隆抗体，旨在抑制 CD40-CD154（CD40 配体）相互作用，这是 B 细胞成熟、免疫球蛋白类别切换和 1 型免疫反应的关键 T 细胞共刺激信号 。Kiniksa 认为，破坏 CD40-CD154 相互作用 是解决多种自身免疫性疾病病理的有吸引力的方法。
关于 Mavrilimumab
Mavrilimumab 是一种正在研究的 全人源单克隆抗体，它通过特异性结合到 GM-CSF 受体 (GM-CSFRα) 的α亚单位来阻断 GM-CSF 的活性。 mavrilimumab 用于类风湿关节炎和巨细胞动脉炎的 2 期临床试验达到了其主要和次要终点 ，具有统计学意义。Kiniksa正在评估mavrilimumab在涉及GM-CSF 机制的罕见心血管疾病中的开发。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》 所指的前瞻性陈述。在某些情况下，你可以用 “可能”、 “将”、“应该”、“期望”、“计划”、“预期”、“可以”、“打算”、 “目标”、“项目”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、 “潜力” 或 “继续” 之类的术语来识别前瞻性陈述类似的表达方式，尽管并非所有前瞻性 陈述都包含这些识别词。本新闻稿中包含的所有与历史 事实无关的陈述都应被视为前瞻性陈述，包括但不限于以下陈述：我们预计 ARCALYST 2023 年全年净产品收入将在2.2亿美元至2.3亿美元之间；我们预计我们将在 2024 年上半年报告 KPL-404 类风湿关节炎 2 期临床试验的数据；我们对现金的预期至少在 2027 年之前为我们当前的 运营计划提供储备；我们的信念我们的候选产品的作用机制以及其 方法的潜在影响，包括使用 KPL-404 破坏 CD40-CD154 相互作用是解决多种自身免疫性 疾病病理的有吸引力的方法；而且我们相信我们的所有候选产品都具有差异化的潜力。
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这些前瞻性陈述基于管理层当前 的预期。这些陈述既不是承诺也不是保证，但涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要的 因素，这些因素可能导致我们的实际业绩、表现或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩、业绩 或成就存在重大差异，包括但不限于以下内容：我们的临床试验患者入组、激活或延续临床试验的延迟或困难 ；完成我们的 临床试验为最初设计；最终数据与临床试验的任何初步、中期、顶线或其他数据 之间可能发生变化；我们无法复制先前临床试验或研究的结果；我们 或其他公司提供的额外数据的影响，包括我们的数据可能产生负面、尚无定论或商业上没有竞争力的结果；我们的产品和候选产品可能造成不良副作用；我们无法证明安全性和有效性满足 适用法规当局；适用监管机构可能不接受我们的申报、推迟或拒绝批准我们的任何候选产品 ，或者需要其他数据或试验来支持批准；无法成功执行我们的 ARCALYST 商业 战略；我们依赖第三方作为我们产品 和候选产品中使用的药物和药品的唯一供应来源；我们依赖 Regeneron 作为 ARCALYST 目前的唯一制造商 CALYST；我们正在进行的 ARCALYST 技术 转让所产生的风险药物制造；原材料、重要辅助产品和药物物质和/或药品短缺； 我们依赖第三方为我们的候选产品进行研究、临床试验和/或某些监管活动；协调跨司法管辖区监管机构对我们临床试验的要求、法规和指导方针的并发症 ；我们的运营计划、业务发展战略或资金要求的变化；以及现有或新的竞争。
我们在向 美国证券交易委员会提交的文件中讨论的这些因素和其他重要因素，包括其中包含的 “风险因素” 标题下的因素，可能导致实际的 业绩与本新闻稿中前瞻性陈述所显示的结果存在重大差异。任何此类前瞻性 陈述均代表管理层截至本新闻稿发布之日的估计。除非法律要求，否则我们不打算更新或修改任何前瞻性陈述 或义务。截至本新闻稿发布之日之后的任何日期，均不应依赖这些前瞻性陈述来代表 我们的观点。
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ARCALYST®是 Regeneron 的注册商标。所有 其他商标均为其各自所有者的财产。
每一秒都很重要！ ®
Kiniksa 投资者和媒体联系人
瑞秋弗兰克
(339) 970-9437
rfrank@kiniksa.com
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KINIKSA 制药有限公司
精选合并运营报表和综合收益（亏损）
（以千计）
（未经审计）
| 三个月已结束 | 六个月已结束 | |||||||||||||||
| 6月30日 | 6月30日 | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | |||||||||||||
| 收入： | ||||||||||||||||
| 产品收入，净额 | $ | 54,495 | $ | 26,972 | $ | 97,154 | $ | 49,161 | ||||||||
| 许可和协作收入 | 16,978 | — | 22,664 | 10,000 | ||||||||||||
| 总收入 | 71,473 | 26,972 | 119,818 | 59,161 | ||||||||||||
| 成本和运营费用： | ||||||||||||||||
| 销售商品的成本 | 7,699 | 5,029 | 14,735 | 9,248 | ||||||||||||
| 合作费用 | 13,986 | 3,672 | 22,274 | 11,926 | ||||||||||||
| 研究和开发 | 23,767 | 13,798 | 38,939 | 34,615 | ||||||||||||
| 销售、一般和管理 | 29,175 | 23,841 | 58,220 | 46,059 | ||||||||||||
| 运营费用总额 | 74,627 | 46,340 | 134,168 | 101,848 | ||||||||||||
| 运营损失 | (3,154 | ) | (19,368 | ) | (14,350 | ) | (42,687 | ) | ||||||||
| 其他收入 | 1,915 | 103 | 3,747 | 137 | ||||||||||||
| 所得税前亏损 | (1,239 | ) | (19,265 | ) | (10,603 | ) | (42,550 | ) | ||||||||
| 所得税福利（准备金） | 16,211 | (716 | ) | 13,305 | (2,641 | ) | ||||||||||
| 净收益（亏损） | $ | 14,972 | $ | (19,981 | ) | $ | 2,702 | $ | (45,191 | ) | ||||||
| 归属于普通股股东的每股净收益（亏损）——基本 | $ | 0.21 | $ | (0.29 | ) | $ | 0.04 | $ | (0.65 | ) | ||||||
| 归属于普通股股东的每股净收益（亏损）——摊薄 | $ | 0.21 | $ | (0.29 | ) | $ | 0.04 | $ | (0.65 | ) | ||||||
| 加权平均已发行普通股——基本 | 69,918,287 | 69,289,972 | 69,835,452 | 69,213,860 | ||||||||||||
| 加权平均已发行普通股——摊薄 | 71,634,729 | 69,289,972 | 71,420,026 | 69,213,860 | ||||||||||||
KINIKSA 制药有限公司
选定的合并资产负债表数据
（以千计）
（未经审计）
| 截至 | ||||||||
| 6月30日 | 十二月三十一日 | |||||||
| 2023 | 2022 | |||||||
| 现金、现金等价物和短期投资 | $ | 184,992 | $ | 190,608 | ||||
| 营运资金 | 198,568 | 195,994 | ||||||
| 总资产 | 484,332 | 459,672 | ||||||
| 累计赤字 | (489,332 | ) | (492,034 | ) | ||||
| 股东权益总额 | 411,656 | 396,149 | ||||||
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