附录 99.1

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Syndax 和 Incyte 宣布 Axatilimab 治疗慢性移植物抗宿主病的 Pivotal AGAVE-201 试验的结果呈阳性

— 试验在所有队列中都达到了其主要终点，每两周给药一次剂量为0.3 mg/kg，总反应率（ORR）为74％ —

— 数据显示对治疗的持久反应。在0.3 mg/kg剂量下，60% 对阿沙替利单抗有反应的患者在一年后仍有反应——

— 研究结果继续支持 axatilimab 令人鼓舞的安全性和有效性，并增强其作为慢性移植物抗宿主病 (GVHD) 中首创 CSF-1R 单克隆抗体的潜力 —

— Syndax 和 Incyte 打算在 2023 年底之前提交生物制剂许可申请 (BLA)；完整的数据集将在未来的医学会议上公布 —

— Syndax 将于美国东部时间今天上午 8:30 主持电话会议 —

马萨诸塞州沃尔瑟姆和特拉华州威尔明顿，2023 年 7 月 24 日（PRNEWSWIRE）— Syndax Pharmicals（纳斯达克股票代码：SNDX）和 Incyte（纳斯达克股票代码：INCY）今天公布了针对成人和儿科慢性移植物抗宿主病 (GVHD) 患者进行的关键 AGAVE-201 试验的正面数据，该试验是针对成人和儿科慢性移植物抗宿主病 (GVHD) 患者疗法。

该试验在所有队列中都达到了主要终点，接受阿沙替利单抗治疗的患者每两周剂量为0.3 mg/kg，每两周为1.0 mg/kg，每四周接受3.0 mg/kg的剂量，在治疗的前六个月内，总体反应率（ORR）分别为74％、67％和50％（95％置信区间） [CI]: [63,83], [55,77]和 [39,61]，分别是）。关键患者亚组均出现了反应，包括之前接触过鲁索替尼、belumosudil和/或依鲁替尼的患者。

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根据这些结果，在等待美国食品药品监督管理局 (FDA) 同意的情况下，Syndax和Incyte打算在2023年底之前向FDA提交生物制剂许可申请 (BLA)。

Syndax首席执行官迈克尔·梅茨格说：“今天不仅对Syndax和Incyte来说是重要的一天，更重要的是，对于患有慢性GVHD的患者来说，也是重要的一天。”“Axatilimab 是第一种通过抑制与疾病相关的巨噬细胞来靶向炎症和纤维化的研究性慢性 GVHD 治疗药物，AGAVE-201 的数据表明，这种机制，无论是单独使用还是与已经可用于治疗这种疾病的标准护理疗法联合使用，都可能对慢性 GVHD 患者产生明显影响。这些结果凸显了我们的信念，即axatilimab可以为这种毁灭性疾病提供宝贵且高度差异化的治疗选择。我们期待与Incyte的合作伙伴合作，推动axatilimab转向监管申报。我谨代表整个Syndax团队，感谢使这项试验成为可能的患者、他们的护理人员和研究人员。”

Incyte首席医学官史蒂文·斯坦医学博士说：“AGAVE-201 研究的结果极具说服力，凸显了axatilimab可能为面临慢性移植物抗宿主病相关严重并发症的患者带来的潜在益处。”“在Incyte，我们仍然致力于推进对这种复杂疾病的研究和理解，并将与Syndax和监管机构密切合作，将这种创新药物带给慢性移植物抗宿主病患者。”

AGAVE-201 关键研究共招收了 16 个国家的 121 个研究点的 241 名患者。参加该试验的患者接受过四种全身疗法的中位数为之前的四种全身疗法，其中74％以前接受过鲁索替尼，23％以前接受过belumosudil，31％以前接受过依鲁替尼。这些患者中有54％在基线时至少受累了四个器官，其中45％受累于肺部。

在接受0.3 mg/kgaxatilimab治疗的应答者中，有60％的患者在12个月时保持了反应（根据卡普兰·迈尔的估计，从对新的全身疗法的首次反应或死亡来衡量）。该人群中响应持续时间的中位数尚未达到。此外，在0.3 mg/kg组中，有55％的患者的症状出现了具有临床意义的改善，其衡量标准是修改后的Lee慢性GVHD症状量表评分至少下降了7个百分点。

最常见的不良事件与 CSF-1R 抑制的靶向效应以及先前在 axatilimab 治疗中观察到的不良事件一致。在总人群中，超过20％的患者的不良事件包括天冬氨酸氨基转移酶、血肌酸磷酸激酶、脂肪酶、血乳酸脱氢酶、丙氨酸氨基转移酶和疲劳（n=239）的增加。总人群中有101例（42.3％）患者发生了严重的不良事件，其中37例（15.5％）患者经历了导致停止研究治疗的不良事件。在0.3 mg/kg剂量组（n=79）中，疲劳是唯一发生在超过20％的患者中的严重不良事件。30例（38%）患者出现0.3 mg/kg组的严重不良事件，其中五例（6.3%）患者出现不良事件，导致停止研究治疗。

“慢性 GVHD 是异基因造血干细胞移植后非常常见的并发症，会对患者的医疗负担和生活质量产生深远影响。对于这种严重的并发症，迫切需要更有效的治疗选择。” 范德比尔特-英格拉姆癌症中心儿科干细胞移植项目医学董事嘉莉·基特科医学博士说。“这些数据表明，在大量预先治疗的患者群体中，反应强劲，这让我感到非常鼓舞。这些发现进一步支持，axatilimab有可能为患有这种病态疾病的患者提供具有临床意义的反应。”

电话会议和网络直播

Syndax 将于美国东部时间 2023 年 7 月 24 日上午 8:30 举办电话会议和网络直播，讨论第 2 阶段 AGAVE-201 试验的结果。

可以通过以下方式观看网络直播 活动和演示页面在公司网站的 “投资者” 部分。或者，也可以通过以下方式参加电话会议：

会议 ID：SNDXSPEC
国内拨入号码：800-579-2543
国际拨入号码：785-424-1789
网络直播： https://www.veracast.com/webcasts/syndax/events/specconf.cfm

对于那些无法参加电话会议或网络直播的人，将在公司网站的 “投资者” 部分提供重播，网址为 www.syndax.com电话会议结束后大约 24 小时，电话会议结束后的 90 天内可用。

关于慢性移植物抗宿主病

慢性移植物抗宿主病（GVHD）是捐赠者衍生的造血细胞对受体组织的免疫反应，是异基因造血干细胞移植的一种严重的、可能危及生命的并发症，可能持续数年。据估计，大约40％的移植受者会患上慢性移植物抗宿主病，在美国约有14,000名患者受到影响1,2。慢性 GVHD 通常表现为多个器官系统，通常涉及皮肤和粘膜，其特征是纤维化组织的发育3。

关于阿沙替利单抗

Axatilimab 是一种正在研究的单克隆抗体，靶向集落刺激因子 1 受体，即 CSF-1R，一种被认为可以控制单核细胞和巨噬细胞存活和功能的细胞表面蛋白。在临床前模型中，抑制通过 CSF-1 受体的信号传导已被证明可以减少疾病介导的巨噬细胞及其单核细胞前体的数量，事实证明，单核细胞前体在慢性 GVHD 和 IPF 等疾病的纤维化疾病过程中起着关键作用。Axatilimab 在慢性 GVHD 中的第 1/2 期数据显示其广泛的活性和耐受性 呈现在第 63 届美国血液学会年会上，数据是 已出版在《临床肿瘤学杂志》上。Axatilimab 被美国食品药品监督管理局授予孤儿药称号，用于治疗慢性 GVHD 和 IPF 患者。2021年9月，Syndax和Incyte签订了axatilimab的全球独家共同开发和共同商业化许可协议。Axatilimab是根据UCB于2016年在Syndax和UCB之间签订的全球独家许可开发的。

关于 AGAVE-201

这项全球 2 期 AGAVE-201 剂量范围试验评估了 axatilimab 对 241 名患有复发或难治性活动性慢性 GVHD 的成人和儿科患者的疗效、安全性和耐受性，这些患者在之前的两次治疗后病情有所进展。患者被随机分配到三个治疗组之一，这些治疗组研究了不同剂量的阿沙替利单抗，每两周给药0.3 mg/kg，每两周给药1 mg/kg，每四周给药3 mg/kg。该试验的主要终点是每个剂量组中按2014年美国国立卫生研究院慢性GVHD共识标准的定义在第7个周期第1天实现客观反应的患者比例。次要终点包括反应持续时间、每日类固醇剂量减少百分比、器官特异性反应率以及使用修改后的李症状量表进行经过验证的生活质量评估。

有关 AGAVE-201 的更多信息，请访问 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04710576.

关于 Syndax Pharmicals, Inc

Syndax Pharmicals是一家临床阶段的生物制药公司，正在开发创新的癌症疗法产品线。该公司产品线的亮点包括revumenib（一种高度选择性的menin—KMT2A结合相互作用的抑制剂）和axatilimab（一种阻断集落刺激因子1（CSF-1）受体的单克隆抗体。欲了解更多信息，请访问 www.syndax.com或者关注公司 推特和 领英.

关于 Incyte

Incyte是一家总部位于特拉华州威尔明顿的全球生物制药公司，专注于通过发现、开发和商业化专有疗法，为严重未满足的医疗需求寻找解决方案。有关 Incyte 的更多信息，请访问 Incyte.com并关注 @Incyte.

Syndax 前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。诸如 “可能”、“将”、“期望”、“计划”、“预期”、“估计”、“打算”、“相信” 之类的词语以及类似的表达（以及其他提及未来事件、条件或情况的词汇或表达）旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于Syndax截至本新闻稿发布之日的预期和假设。这些前瞻性陈述都涉及风险和不确定性。实际结果可能与这些前瞻性陈述存在重大差异。本新闻稿中包含的前瞻性陈述包括但不限于关于临床试验的进展、时机、临床开发和范围、Syndax候选产品的临床数据报告、可能在2023年底之前提交BLA以及我们的候选产品可能用于治疗各种癌症适应症和纤维化疾病的声明。许多因素可能会导致当前预期与实际结果之间的差异，包括：在临床前或临床试验期间观察到的意外安全性或有效性数据；临床试验点激活率或入组率低于预期；预期或现有竞争的变化；监管环境的变化；Syndax的合作者未能支持或推进合作或候选产品；以及意想不到的诉讼或其他争议。Syndax向美国证券交易委员会提交的文件中讨论了可能导致Syndax的实际业绩与本新闻稿中前瞻性陈述中表达或暗示的业绩不同的其他因素，包括 “风险因素” 部分

其中包含的。除非法律要求，否则即使有新信息可用，Syndax也没有义务更新此处包含的任何前瞻性陈述以反映预期的任何变化。

Incyte 前瞻性陈述

除此处列出的历史信息外，本新闻稿中阐述的事项，包括有关 AGAVE-201 试验以及阿沙替利单抗可能成为慢性移植物抗宿主病治疗选择的声明，均包含预测、估计和其他前瞻性陈述。

这些前瞻性陈述基于Incyte当前的预期，存在风险和不确定性，这些风险和不确定性可能会导致实际结果存在重大差异，包括意想不到的延迟；进一步的研发和临床试验结果可能不成功或不足以满足适用的监管标准或值得继续开发；有能力招收足够数量的受试者参与临床试验；美国食品药品管理局和其他监管机构做出的决定美国以外的当局；Incyte及其合作伙伴产品的功效或安全性；Incyte及其合作伙伴产品在市场上的接受程度；市场竞争；销售、营销、制造和分销要求；以及Incyte向美国证券交易委员会提交的报告（包括其截至2022年12月31日的年度报告）中不时详述的其他风险。Incyte不打算或有义务更新这些前瞻性陈述。

参考文献

Syndax 联系人：

莎朗·克拉尔

sklahre@syndax.com

电话 781.684.9827

Incyte 联系人：

媒体
卡塔琳娜·洛夫曼

cloveman@incyte.com
电话 302.498.6171

投资者
Greg Shertzer

gshertzer@incyte.com
电话 302.498.4779
 

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