美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
8-K 表格
当前报告
根据第 13 条或第 15 (d) 条
1934 年《证券交易法》
报告日期（最早报告事件的日期）：
（其章程中规定的注册人的确切姓名）
| （州或其他司法管辖区） （注册成立） |
（委员会 文件号） |
（国税局雇主 证件号） |
| |
||
| （主要行政办公室地址） | （邮政编码） |
注册人的电话号码，包括区号：
不适用
（如果自上次报告以来发生了变化，则为以前的姓名或以前的地址）
如果提交8-K表格是为了同时履行注册人根据以下任何条款承担的申报义务，请勾选下面的相应方框：
| 根据《证券法》（17 CFR 230.425）第425条提交的书面通信 |
| 根据《交易法》（17 CFR）第14a-12条征集材料 240.14a-12) |
| 根据规则进行的启动前通信 14d-2 (b)根据《交易法》（17 CFR 240.14d-2 (b)） |
| 根据规则进行的启动前通信 13e-4 (c)根据《交易法》（17 CFR 240.13e-4 (c)） |
根据该法第12（b）条注册的证券：
| 每个班级的标题 |
交易 |
每个交易所的名称 在哪个注册了 | ||
用复选标记表明注册人是否是 1933 年《证券法》第 405 条（本章第 230.405 节）或 1934 年《证券交易法》第 12b-2 条（§）所定义的新兴成长型公司 240.12b-2本章的）。
新兴成长型公司 ☐
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。☐
| 项目 7.01 | 法规 FD 披露。 |
2023年6月11日，Intellia Therapeutics, Inc.（“公司” 或 “Intellia”）发布了一份新闻稿，标题为 “Intellia Therapeutics公布了来自遗传性血管性水肿（HAE）的体内CRISPR基因组编辑疗法 NTLA-2002 的1期研究的新阳性临床数据。”新闻稿的副本作为本表格8-K最新报告的附录99.1提供，并以引用方式纳入此处。
本项目7.01下的信息，包括本文件附录99.1，均随函提供，除非另有明确规定，否则不得被视为经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）第18条所指的 “已提交”，也不得被视为以提及方式纳入了根据经修订的1933年证券法或《交易法》提交的任何文件中在此类文件中具体提及。
| 项目 8.01 | 其他活动。 |
NTLA-2002 的中期临床数据
2023 年 6 月 11 日，公司公布了正在进行的 NTLA-2002 第 1/2 期研究 1 期部分的最新中期结果。是一种体内、全身给药 CRISPR 候选药物，正在开发用于遗传性血管性水肿 (“HAE”) 的单剂量治疗药物。这些数据是在6月9日至11日在德国汉堡举行的2023年欧洲过敏和临床免疫学学会（“EAACI”）混合大会上的一次最新演讲中分享的，也是在虚拟会议上分享的。提供的数据来自该研究第一阶段剂量递增部分的10名成年HAE患者，其中有数据 截断日期为 2023 年 2 月 17 日。通过静脉注射单剂量 25 mg (n=3)、50 mg (n=4) 和 75 mg (n=3) 的 NTLA-2002，并测量了每位患者的 HAE 发作和血浆 kallikrein 蛋白水平。HAE 攻击率的首次分析发生在预先规定的末尾 16 周主要观察期。
| 每月 HAE 攻击率比基线降低1 |
||||||||||||||||
| 25 mg (n=3) |
50 mg (n=4) |
75 mg (n=3) |
所有患者 (N=10) | |||||||||||||
| 第 1-16 周 |
91 | % | 97 | % | 80 | % | 89 | % | ||||||||
| 第 5-16 周 |
89 | % | 100 | % | 87 | % | 92 | % | ||||||||
| 在读期2 |
95 | % | 98 | % | 93 | % | 95 | % | ||||||||
| 1 | 调查人员证实了 HAE 的攻击率。 |
| 2 | 研究期定义为截至数据从服用 NTLA-2002 到最后一次评估 HAE 攻击的时间 截断日期。 |
在所有患者中，在最新的随访中，观察到单剂量 NTLA-2002 后的月发作率平均降低了95％。的平均持续时间 后续行动是 9.0 个月（范围为 5.6-14.1 个月）。在研究中，迄今为止随访时间最长的前三名给药患者的无发作持续时间约为一年或更长。研究开始时月度 HAE 发作率最高的三名患者（分别为每月 16.8 次、14.0 次和 4.4 次攻击）到研究结束时均已免受攻击 16 周主要观察期并在最近的随访中没有受到袭击.该患者群体中最长的无发作持续时间为11.5个月。
自16周观察期以来，所有9名血浆激肽释放蛋白减少率超过60％的患者都没有发作。在最低剂量为25 mg的队列中，有一位患者在NTLA-2002给药后没有达到目标的kallikrein减少60％的最低水平。这名患者在经历了运动损伤引发的轻微手部肿胀后，报告了单次轻度 HAE 发作。该事件不需要任何医疗干预或急性治疗。在此事件之后，患者没有经历过任何后续的 HAE 攻击。
在服用 NTLA-2002 之前，10 名患者中有六名正在接受长期的 HAE 预防药物。随后，他们被允许由调查人员酌情撤药。所有六名患者都已停止预防性治疗，随后没有经历过任何 HAE 发作。
NTLA-2002 的使用导致血浆激肽释放蛋白的剂量依赖性、强劲和持久的降低。血浆 kallikrein 的这些深度减少在最新的随访中得以持续，如下所述，所有三个剂量队列的随访时间从 24 周到 48 周不等。
| 剂量水平 |
血浆激肽水平 | |
| 25 mg (n=3) |
67%（第 48 周） | |
| 50 mg (n=4) |
84%（第 24 周） | |
| 75 mg (n=3) |
95%（第 32 周） |
在所有三个剂量水平上，NTLA-2002 的耐受性良好，大多数不良事件的严重程度都很轻。与先前报告的结果一致，最常见的不良事件是输液相关反应和疲劳，大多为1级，并在两天内消失。迄今为止，没有观察到剂量限制毒性，没有严重的不良事件，也没有观察到3级或更高的不良事件。在任何患者中均未观察到临床上显著的实验室异常。
前瞻性陈述。
这份关于表格8-K的最新报告以及随函提供或提交的某些材料包含经修订的1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。“可能”、“将”、“可能”、“将”、“应该”、“期望”、“计划”、“预期”、“打算”、“相信”、“估计”、“预测”、“项目”、“潜力”、“继续”、“目标” 等词语旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别性词语。这些前瞻性陈述包括但不限于关于 Intellia 在以下方面的信念和期望的明示或暗示陈述：其开展和完成用于治疗遗传性血管性水肿（“HAE”）的 NTLA-2002 临床研究的能力；根据临床试验申请和研究性新药申请，治疗 HAE 的 NTLA-2002 临床项目的安全性、有效性、成功和进展，包括第 2 阶段第 2 阶段部分的注册预计完成 1/2 NTLA 的研究-2002 年今年，NTLA-2002 有可能成为 HAE 患者的功能性治愈方法，而 NTLA-2002 有可能解决尽管目前有长期疗法，但仍然存在的沉重治疗负担。
任何前瞻性陈述均基于管理层当前的预期和信念，受许多风险、不确定性和重要因素的影响，这些风险、不确定性和重要因素可能导致实际业绩与任何前瞻性陈述中阐述或暗示的结果存在重大和不利差异。这些风险、不确定性和因素包括但不限于：与成功招收患者参加治疗 HAE 的 NTLA-2002 1/2 期研究相关的风险；与 Intellia 保护和维护其知识产权地位的能力相关的风险；与授权、启动和开展研究以及其他开发要求（包括制造）相关的风险，用于体内和 活体外包括 NTLA-2002 在内的候选产品；包括 NTLA-2002 在内的 Intellia 的任何一种或多个候选产品无法成功开发和商业化的风险；临床前研究或临床研究的结果，包括 NTLA-2002 的结果，无法预测未来与未来研究相关的结果；以及 Intellia 无法证明其平台的模块化性并无法复制或应用在临床前研究中取得的结果来开发其他候选产品的风险，包括适用其专有的CRISPR/Cas9技术平台成功地为其他候选产品提供了治疗其他遗传疾病的产品。有关这些和其他风险、不确定性和其他重要因素（其中任何一个都可能导致Intellia的实际业绩与前瞻性陈述中包含的业绩不同）的讨论，请参阅Intellia最新的10-K表年度报告和表格季度报告中标题为 “风险因素” 的部分 10-Q向美国证券交易委员会（“SEC”）提交，以及对Intellia向美国证券交易委员会提交的其他文件（包括以引用方式包含或纳入的文件）中的潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。任何前瞻性陈述仅代表Intellia截至本文发布之日的观点，不应以此作为其在随后的任何日期的观点的依据。除非法律要求，否则Intellia明确表示不承担任何更新任何前瞻性陈述的义务。
| 项目 9.01 | 财务报表和附录。 |
(d) 展品
| 展览 没有。 |
描述 | |
| 99.1 | 2023 年 6 月 11 日发布的新闻稿。 | |
| 104 | 封面交互式数据文件（嵌入在行内 XBRL 文档中） | |
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
| Intellia Therapeutics, | ||||||
| 日期：2023 年 6 月 12 日 | 来自： | /s/ 约翰 ·M· 伦纳德 | ||||
| 姓名： | 约翰·伦纳德 | |||||
| 标题： | 首席执行官兼总裁 | |||||