附录 99.1

Disc 在欧洲血液学协会 (EHA) 2023 年大会上公布了针对 促红细胞生成性原卟啉病 (EPP) 患者的 bitopertin 2 期临床试验的积极初步数据

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在接受bitopertin治疗的患者中，观察到EPP中的致病代谢物原卟啉IX（PPIX）的持续降低，

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患者报告说，日光耐受性和测量结果均有显著改善 生活质量

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Bitopertin 耐受性良好，未观察到血红蛋白有意义的变化

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Disc Medicine将于美国东部时间今天上午 7:30 主持投资者电话会议

马萨诸塞州沃特敦（2023年6月9日）Disc Medicine, Inc.（纳斯达克股票代码：IRON）是一家临床阶段的生物制药公司，专注于严重血液系统疾病患者的新疗法的发现、开发、 和商业化，今天公布了正在进行的 2 期开放标签 BEACON 试验的初步结果，该试验评估了口服甘氨酸 转运蛋白 1 (glyt1) 抑制剂 bitopertin 在患有严重血液学疾病的患者身上在欧洲血液学协会（EHA）2023年大会上，红细胞生成原卟啉病（EPP）和X连锁原卟啉病（XLP）德国法兰克福。 的初步试验数据显示，PPIX持续下降，报告的耐日光性显著提高，患者生活质量的衡量标准也有所改善。

我们很高兴与大家分享这些来自 BEACON 的初步积极数据，这些数据为我们在 EPP 中使用比托丁 的治疗假设提供了第一个临床证据。Disc Medicine首席执行官兼总裁John Quisel表示，在接下来的12个月中，我们计划在这一势头的基础上再接再厉，在我们的产品组合中增加一系列临床读数。 对于Disc公司来说，这是一个重要时刻，我要向我们的团队、合作者，最重要的是感谢参与BEACON的患者和家属。

Disc Medicine首席医学官威尔·萨维奇说，我们很高兴分享来自BEACON试验的这些初步数据，在该试验中，我们观察到接受bitopertin治疗的患者中持续抑制PPIX（一种致病的 代谢物）。重要的是，这种减少转化为患者在 阳光下度过的时间显著改善，而无需报告与疾病相关的疼痛或症状。这些数据令我们感到鼓舞，并计划在年底提供更多数据。

BEACON 试验是一项随机、开放标签、平行对照试验，在澳大利亚的试验 站点招收多达 22 名 EPP 或 XLP 患者。该试验旨在评估PPIX水平的变化，以及光敏性、生活质量以及安全性和耐受性的衡量标准。受试者被随机分配每天接受一次20 mg或60 mg的bitopertin ，持续24周，之后患者可以选择将开放标签的试验再延长24周。该试验正在进行中，这些数据反映了截至2023年5月8日数据 截止日期为止入组的15名受试者的初始数据，治疗持续时间从18天到6个月不等。由于样本的批量处理，PPIX 数据的数据截止日期为 2023 年 4 月 7 日。

提供的初始数据要点：

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Protoporphyrin IX (PPIX) 水平： 全血、无金属 PPIX 显著、持续、持续降低；与基线相比，平均降低 > 40%

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对两位随访时间最长的参与者（个人）的耐光性（个人）的测量结果表明，阳光耐受性显著提高，这是通过在阳光下没有出现前驱症状（最初症状表明疼痛发作）或日光 挑战的时间来衡量的：

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一名服用 20 mg bitopertin 的参与者报告说，在治疗第 88 天 的日光耐受性增加了超过 80 倍，从基线的 4.5 分钟增加到 6 小时以上；该参与者在第 20 天之后的任何阳光挑战中均未报告前驱症状

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一名服用 60 mg bitopertin 的参与者报告说，在治疗第 74 天 的日光耐受性增加了超过 200 倍，从基线的 1.25 分钟增加到 4 小时以上，并且在第 120 天之后的任何阳光挑战中都没有报告前驱症状

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耐光度测量（在试验中获得数据的参与者中汇总）：

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平均每周在阳光下停留的总时间：从第 344 分钟（每天大约 49 分钟）增加到第 24 周的 1,200 分钟

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阳光挑战期间的前进时间（两周 期间的平均值）：增加了 >7 倍，从基线的 25 分钟增加到第 24 周的 182 分钟

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无症状天数比例增加：75% 对 25%（基线）

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增加无前提条件的阳光挑战比例：50% 对 0%（基线）

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光毒性反应：与 基线相比，治疗期间患者报告的光毒性反应减少了96％（n=15）

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衡量患者生活质量的标准

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患者全球变化印象 (PGIC)：完成第 43 天就诊的所有 10 名患者报告说，在过去 7 天内，他们的 疾病好多了（n=8）或好一点（n=2）

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患者全球严重程度印象 (PGIS)：在完成第 43 天就诊的患者中，有十分之九的人报告说 他们的 EPP 为轻度 (n=3) 或根本不严重 (n=6)

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EPP 影响问卷 (EPIQ)：对于最新数据为第 43 天的患者，4/8 的患者报告说 EPP 对生活质量的影响有所改善，4/8 的患者报告说 EPP 对生活质量的影响没有变化。对于最新数据在第 43 天之后的患者，2/2 报告说 EPP 对生活质量的影响显著改善， 报告说 EPP 对生活质量没有影响。

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Bitopertin 在两个剂量水平上均具有良好的耐受性，没有报告严重的不良事件，没有报告 停用或减少剂量，没有报告任何大于 1 级的不良事件，也没有观察到平均血红蛋白水平的有意义变化

这些数据已在德国法兰克福举行的欧洲血液学协会2023年大会上公布，海报可在EHA大会平台 上查阅，网址为www.ehaweb.org。

管理层将于6月9日星期五主持电话会议，审查所提供的数据^第四 美国东部时间上午 7:30。请在 Discs 网站 (https://ir.discmedicine.com/) 的活动和演示页面上注册参加该活动。

关于 Bitopertin

Bitopertin 是一种临床阶段的临床阶段口服甘氨酸转运蛋白 1 (glyt1) 抑制剂，旨在调节血红素 的生物合成。glyt1 是一种在发育中的红细胞上表达的膜转运蛋白，是为血红素生物合成提供足够的甘氨酸和支持红细胞生成所必需的。Disc计划开发bitopertin作为包括红细胞生成性卟啉在内的一系列血液系统疾病的潜在治疗方法，它有可能成为第一种改善疾病的疗法。目前有两项针对红细胞生成性卟啉病患者的bitopertin的2期临床试验正在进行中， 包括一项名为BEACON的开放标签试验和一项名为AURORA的随机双盲安慰剂对照试验。

Bitopertin 是一种研究药物 ，在全球任何司法管辖区均未获准用作疗法。根据罗氏的许可协议，Disc于2021年5月获得了bitopertin的全球版权。

关于促红细胞生成原卟啉病 (EPP) 和 X 连锁原卟啉病 (XLP)

促红细胞生成性原卟啉病 (EPP) 和 X 连锁原卟啉病 (XLP) 是罕见的、使人衰弱且可能危及生命的疾病，由影响血红素生物合作用的突变引起，导致一种名为原卟啉IX (PPIX) 的有毒光活性中间体的积累。当患者暴露在阳光下时，这会引起严重的反应， 的特征是剧烈的疼痛、水肿、烧灼感以及潜在的起泡和毁容。PPIX 还会积聚在肝胆系统中，可能导致 20-30% 的患者出现包括胆结石、胆汁淤积和肝损伤在内的并发症，在极端情况下会导致肝衰竭。目前的护理标准包括避免阳光的极端措施，包括将户外活动限制在夜间、使用防护服和 不透明防护罩以及疼痛管理。这对患者的心理发展、生活质量和日常活动有重大影响，尤其是在幼儿和家庭中。目前尚无治愈EPP 的方法，只有一种经美国食品药品管理局批准的疗法，一种经外科植入的旨在刺激黑色素生成的合成激素，名为 Scenesse^®（阿法美拉诺肽）。

关于椎间盘医学

Disc Medicine 是一家处于临床阶段 的生物制药公司，致力于为患有严重血液系统疾病的患者发现、开发和商业化新疗法。我们可能正在建立一个创新的产品组合 同类首创旨在通过靶向红细胞生物学的基本生物学途径，特别是血红素生物合成和 铁稳态来治疗各种血液学疾病的候选治疗药物。欲了解更多信息，请访问 www.discmedicine.com。

Disc Medicine 关于前瞻性陈述的警示声明

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述， 包括但不限于关于Discs对Beacon 2期bitopertin临床试验的预期以及启动和完成临床试验的预计时间表、 额外数据和其他活动的时间、 的明示或暗示声明。这些术语的使用，例如但不限于目标、相信、期望、估计、预测、打算、未来、 潜力、继续、可能、可能、计划、将、应该、寻求、预期、可能或否定这些术语以及其他旨在识别前瞻性陈述的类似 词语或表达方式。前瞻性陈述既不是历史事实，也不是未来表现的保证。相反，

它们基于Discs当前对Discs业务未来、未来计划和战略、临床数据和其他未来状况的信念、预期和假设。 新的风险和不确定性可能会不时出现，而且不可能预测所有的风险和不确定性。对任何此类前瞻性陈述的准确性不作任何陈述或保证（明示或暗示）。

Disc可能无法真正实现这些前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期，投资者不应过分依赖这些前瞻性陈述。由于存在许多重大风险和不确定性，实际数据或事件可能与前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异，包括 但不限于：Discs资本足以支持其未来运营及其成功启动和完成临床试验的能力；Disc的性质、战略和重点；难以预测 开发Discs候选产品的时间和成本；Discs计划研究、开发和完成临床试验将其目前的商业化和未来的候选产品；Discs计划中的临床前研究和临床试验的启动时间； Discs临床试验数据的可用时间；Discs识别其他具有重大商业潜力的候选产品并扩大其血液学疾病产品线的能力； Discs临床前研究和临床试验的时间和预期数据以及Discs临床前研究和临床试验的数据可能无法预测与之相关的未来数据的风险未来的研究或临床试验，可能不支持 的进一步开发和上市批准；我们在2023年5月15日向美国证券交易所 委员会（SEC）提交的10-Q表季度报告的风险因素部分以及Disc不时向美国证券交易委员会提交的其他文件中描述的其他风险和不确定性，以及Disc随后向美国证券交易委员会提交的文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。任何 前瞻性陈述仅代表其发表之日。除非法律要求，否则Disc及其关联公司、顾问或代表均不承担任何义务公开更新或修改任何前瞻性陈述，无论是由于新的 信息、未来事件还是其他原因。

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Peg Rusconi

Verge 科学通讯

prusconi@vergescientific.com

投资者关系联系人

克里斯蒂娜·塔塔利亚

斯特恩投资者关系

christina.tartaglia@sternir.com