附录 99.1

Marinus Pharmicals获得CHMP对ZTALMY的积极^®（ganaxolone）用于辅助治疗与 CDKL5 缺乏症相关的癫痫发作

预计欧盟委员会将在CHMP发表意见后的67天内做出决定

宾夕法尼亚州拉德诺——2023年5月26日——致力于开发治疗癫痫的创新疗法的制药公司马里努斯制药公司（纳斯达克股票代码：MRNS）今天宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已通过一项积极的意见，建议批准ZTALMY^®（ganaxolone）口服混悬液用于辅助治疗2至17岁患者与细胞周期蛋白依赖性激酶样5型（CDKL5）缺乏症（CDD）相关的癫痫发作。对于18岁及以上的患者，可以继续使用ZTALMY。

Marinus董事长兼首席执行官斯科特·布劳恩斯坦医学博士说：“CHMP的积极评价强化了ZTALMY的安全性和有效性，证明了我们团队和CDD社区的不懈努力和奉献精神。”“这项建议使我们离解决欧洲耐药性癫痫发作CDD患者的重大未得到满足的需求又近了一步。我们期待欧盟委员会的决定，并与我们的商业合作伙伴Orion Corporation合作，将这一重要的治疗选择带给更多可能受益的患者。”

CHMP的建议现在将由欧盟委员会（EC）进行审查，该委员会有权批准欧盟（EU）的药物。预计欧盟委员会将在收到CHMP意见后的67天内做出最终决定，并将适用于所有27个欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登。如果获得批准，ZTALMY将成为欧盟首个用于辅助治疗与CDD相关的癫痫的疗法，并将由Orion Corporation商业化。

马里努斯申请在CDD中批准ZTALMY的申请得到了3期万寿菊双盲安慰剂对照试验的数据的支持，在该试验中，随机抽取了101名患者，接受ZTALMY治疗的个体显示28天重大运动发作频率中位数降低了30.7％，而接受安慰剂的患者的中位数降低了6.9％，达到了该试验的主要终点（p=0.0036）。在万寿菊开放标签延伸研究中，接受ZTALMY治疗至少12个月（n=48）的患者的重大运动发作频率平均降低了49.6％。在临床开发项目中，ZTALMY显示出疗效、安全性和耐受性，ZTALMY组中最常见的不良反应（发病率≥5％，至少是安慰剂发生率的两倍）是嗜睡、发热、唾液分泌过多和季节性过敏。2022 年 5 月，万寿菊研究的结果发表于 《柳叶刀》神经病学¹.

关于 CDKL5 缺乏症

CDKL5 缺陷症 (CDD) 是一种严重而罕见的遗传性疾病，其特征是发作早起、难以控制的癫痫发作和严重的神经发育障碍。²它是

¹《柳叶刀神经病学》，第 21 卷，第 5 期，P417-427，2022 年 5 月 1 日

²Olson H 等。2019 年儿科神经病学

由细胞周期蛋白依赖性激酶样激酶 5 的突变引起 (CDKL5）基因，位于X染色体上。这个 CDKL5基因产生的蛋白质对正常的大脑发育和功能很重要。³

关于马里纳斯制药

Marinus 是一家处于商业阶段的制药公司，致力于开发治疗癫痫的创新疗法。该公司的商业产品 ZTALMY^®（ganaxolone）口服混悬液 CV 已获得美国食品药品管理局的批准，用于治疗两岁及以上患者与 CDKL5 缺乏症相关的癫痫发作。甘那索龙在其他罕见的癫痫发作障碍中的潜力也正在研究中，包括结节性硬化症复合体和难治性癫痫持续状态的3期试验。Ganaxolone 是一种神经活性类固醇 GABA_A受体调节剂，作用于大脑中已知具有抗癫痫作用的特征良好的靶标。目前正在开发静脉注射和口服制剂，以最大限度地扩大急性和慢性护理环境中成人和儿科患者的治疗范围。欲了解更多信息，请访问 www.marinuspharma.com。

关于猎户座公司

Orion 是一家全球运营的芬兰制药公司，是幸福的建设者。Orion 开发、制造和销售人用和兽用药物以及活性药物成分。该公司拥有广泛的专有和仿制药以及自我护理产品组合。其药物研发的核心治疗领域是肿瘤学和疼痛。Orion开发的专有产品用于治疗癌症、神经系统疾病和呼吸系统疾病等。Orion的A股和B股在纳斯达克赫尔辛基上市。

前瞻性陈述

如果本新闻稿中包含的声明不是对马里努斯历史事实的描述，则它们是前瞻性陈述，反映了管理层根据1995年《私人证券诉讼改革法》的安全港条款做出的当前信念和期望。诸如 “可能”、“将”、“期望”、“预期”、“估计”、“打算”、“相信” 等词语和类似表达（以及提及未来事件、条件或情况的其他词语或表达方式）旨在识别前瞻性陈述。本新闻稿中包含的前瞻性陈述示例包括我们对ZTALMY欧盟委员会批准或上市授权的期望^®（ganaxolone）口服混悬液用于辅助治疗2至17岁患者与周期蛋白依赖性激酶样5型（CDKL5）缺乏症（CDD）相关的癫痫发作，包括时间安排；ganaxolone在一系列癫痫发作障碍中的潜力，我们的加那索龙的商业策略，我们的临床策略，开发计划和时间表以及其他未来事件。

本新闻稿中的前瞻性陈述涉及重大风险和不确定性，可能导致我们的临床开发计划、未来业绩、业绩或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的有显著差异。此类风险和不确定性包括欧盟委员会未按我们预期的时间表向ZTALMY授予上市许可的风险，或者根本不向ZTALMY授予上市许可的风险；EMA、FDA或其他监管机构对我们的产品采取的意外行动；监管变动

³Jakimiec M 等。2020 年《脑科学》

影响孤儿药认证的政策；竞争条件和接受ZTALMY治疗产生的意外不良事件或患者预后，与临床试验的设计、注册、完成和结果相关的不确定性和延迟；意外的成本和支出；公司的现金和现金等价物可能不足以在规定的时间内支持其运营计划；我们在规定时间范围内遵守监管机构要求的能力；监管申报的时机对于我们的其他候选产品；临床试验结果可能不支持监管部门的批准或特定适应症的进一步发展，也可能根本不支持临床试验的设计、启动、时机、持续和/或进展，或导致需要额外的临床试验；公司候选产品的市场规模和增长潜力，以及公司为这些市场提供服务的能力；公司对支出、未来收入、资本需求的预期、预测和估计，以及额外融资的可用性和需求；我们的候选产品的生产和供应延迟、中断或失败；公司获得额外资金以支持其临床开发和商业计划的能力；以及 COVID-19 疫情对我们的业务、医学界、监管机构和全球经济的影响。该清单并不详尽，我们的定期报告中描述了这些风险和其他风险，包括我们的10-K表年度报告、10-Q表季度报告和8-K表的最新报告，这些报告已提交或提供给美国证券交易委员会，可在www.sec.gov上查阅。我们在本新闻稿中发表的任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日。在本新闻稿发布之日之后，我们没有义务更新前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

公司联系人
Sasha Damouni Ellis
企业事务和投资者关系高级副总裁
马里纳斯制药有限公司
sdamouni@marinuspharma.com