Biohaven在研发日概述了临床进展、监管更新和产品线开发
•在 2Q2023 中向美国 FDA 提交了 Spinocellebellar 3 型共济失调 (SCA3) 中特罗利唑的新药申请 (NDA)，这是该团队在大约 3 年内第四次获得 NDA
•发布了来自 Kv7 平台的更多数据，包括按剂量组划分的 BHV-7000 第 1 阶段安全数据，进一步验证了差异化特征
•预计脊髓性肌萎缩症3期试验将于2023年完成招生
•启动脑穿透剂 TYK2/JAK1 抑制剂 BHV-8000 的 1 期研究，预计明年开始帕金森氏病的 2 期试验
•重点介绍了强大的产品线，计划在明年内提交多份IND，包括在2023年针对多种免疫介导疾病的泛IgG降解剂
康涅狄格州纽黑文，2023年5月31日 /PRNewswire/ — Biohaven Ltd.（纽约证券交易所代码：BHVN）（“Biohaven”）是一家全球临床阶段的生物制药公司，专注于发现、开发和商业化针对包括超罕见疾病在内的使人衰弱的疾病患者的改变生活的疗法，将在今天的面对面研发日上概述临床进展、监管更新和产品线开发，2023年耶鲁风险投资公司创新峰会将于5月31日至6月1日举行。Biohaven的高级管理团队成员和主要意见领袖将与投资者和研究分析师会面。
临床进展、监管更新和产品研发将包括：
•SCA中的曲瑞鲁唑：向美国食品药品管理局提交了用于治疗脊髓小脑共济失调3型（SCA3）的新药申请（NDA），这是一种与进行性残疾、频繁跌倒、失去行走能力、言语和吞咽障碍以及过早死亡相关的超罕见的遗传学定义的神经退行性疾病，是全球最常见的SCA基因型。
◦在研究 BHV4157-206 中观察到的基因型 SCA3 患者在多种结果指标上持续获得治疗益处，包括第 48 周与基线 f-sara 的变化、第 48 周的 CGI-I 总分的变化，以及研究期间跌倒风险的显著降低，这都为NDA提供了支持。对基因型进行严格的分析是可能的，因为在 BHV4157-206 研究的关键第 3 期 48 周、双盲、安慰剂对照阶段，患者在基线按基因型阶层随机分组，然后进行随机分组。
◦SCA3占研究参与者的41％，与最常见的亚型一致。SCA3 影响了北美以及欧盟和日本的大约 10,600 人。
◦NDA 得到了复合尺度开发 (SCACOMS) 和研究 BHV4157-206 的分析的进一步支持，以及使用与外部对照组的匹配调整后间接比较 (MAIC) 的两项研究（BHV4157-206 和 BHV4157-201）的 3 年长期开放标签 (OLE) 延长阶段的数据提供的有效性证据。
◦Biohaven此前曾因SCA中的troriluzole获得美国食品药品管理局的Fast Track和孤儿药认证（ODD）和欧洲药品管理局的ODD认证。
•Kv7 平台：重点介绍了 Kv7 平台的进展和广泛潜力，包括 BHV-7000（Kv7.2/3 激活剂）的正在进行和计划中的开发：
◦在 1H2023 中使用 BHV-7000 进行第 1 阶段脑电图研究。
◦计划在 2H2023 中启动针对局灶性癫痫和躁郁症的 BHV-7000 的关键研究。
◦越来越多的证据表明，靶向Kv7对多种需求未得到满足的适应症具有治疗益处。
•双特异性平台：提供了有关靶向细胞外蛋白降解特许经营权（包括IgG、IgA和自身抗体特异性降解计划）的IND计划和下一代抗体药物偶联物（ADC）技术的最新信息；
◦新型 IgG 降解剂 BHV-1300 的 IND 申请有望在 2023 年提交。
•免疫介导的脑部疾病中的TYK2/JAK1抑制：在一项针对正常健康志愿者的1期研究中，开始给药 BHV-8000（一种口服、脑穿透剂、双重TYK2/JAK1抑制剂）。
• Taldefgrobep Alfa：
◦脊髓性肌萎缩症：全球3期试验中约有225名患者入组，预计将于2023年完成。
◦在代谢性疾病中：计划在 2H2023 中启动 2 期试验。
Biohaven首席执行官兼董事长弗拉德·科里克医学博士评论说：“今天对我们强大产品线的研发日回顾凸显了Biohaven持续致力于推进脑部疾病新疗法的努力，并在我们团队取得成功的基础上再接再厉，Nurtec® ODT和Zavzpret™ 已获得批准，改变了偏头痛的治疗模式。”
“我们为SCA3提交的troriluzole的NDA代表了Biohaven团队大约七年来为这种超罕见疾病提出一种潜在的新疗法所做的努力。推进治疗目前尚无治疗方法的罕见疾病的新研究药物是一个多年的过程，这不仅是我们内部努力的结果，也是与包括国家共济失调基金会（NAF）在内的患者权益团体、领先的学术研究人员和监管机构密切协调的结果。罕见的脑部疾病对研究尤其具有挑战性，因为需要进行/参与临床试验的患者人数相对较少，需要依赖现实世界的数据，而且往往缺乏标准化的评级量表或生物标志物。如果没有国家共济失调基金会的领导，我们不可能将SCA项目推向这么远，该基金会为基础科学研究以及作为纵向研究外部控制的SCA自然历史队列的开发提供了支持。SCA的Biohaven临床试验是该领域的首例，它使用了新开发的评级量表（功能性SARA或f-sara），该量表是在与美国食品药品管理局密切协商后通过标准监管途径来阐明这一新量表。随着我们提交的材料进入审查过程，我们期待与美国食品药品管理局、EMA和全球其他监管机构进行互动，” Coric博士补充说。
美国国家共济失调基金会执行董事安德鲁·罗森说：“我们很高兴我们数十年来对共济失调研究和对疾病进展的理解的投资加速了SCA的治疗开发。”“感谢所有参与这些重要试验的NAF成员。”
Biohaven的首席科学官布鲁斯·卡尔博士表示：“鉴于许多脑部疾病缺乏有效的疗法，我们必须紧急评估新的机制和方法，以改变该治疗领域的治疗模式。我们今天的研发日通过令人兴奋的新方法表明了我们对这项工作的承诺，从我们在SCA中提交谷氨酸调节剂，使用小分子降解剂进行免疫调节，到靶向癫痫和情绪障碍的离子通道药物，以及增强SMA肌肉生长的生物疗法。我们的科学和临床团队准备从我们的深层渠道中提交多份新的IND，并完成后期临床工作
未来几年的审判。对于我们充满激情的员工、患者和投资者来说，在Biohaven这是一个激动人心的时刻，因为我们正在研发这些新的研究药物。”
研究与开发日演讲将在该项目结束后在 https://ir.biohaven.com/events-presentations/events 上公布。
关于《生物港》
Biohaven是一家处于临床阶段的全球生物制药公司，专注于发现、开发和商业化针对包括罕见疾病在内的使人衰弱的疾病患者的改变生活的疗法。Biohaven经验丰富的管理团队在为偏头痛、抑郁症、躁郁症和精神分裂症等疾病的产品提供新药批准方面有着良好的记录。该公司正在利用其久经考验的药物开发能力和专有平台，包括治疗癫痫和神经元过度兴奋的Kv7离子通道调制、用于强迫症和脊髓小脑共济失调的谷氨酸调制、神经肌肉疾病的肌肉抑制素抑制以及免疫介导的脑疾病的脑穿透剂TYK2/JAK1抑制剂。Biohaven 的早期和后期候选产品组合还包括专注于神经病理性疼痛的 TRPM3 通道激活、CD-38 抗体招募、多发性骨髓瘤的双特异性分子、抗体药物偶联物 (ADC) 以及可能应用于神经系统疾病、癌症和自身免疫性疾病的靶向细胞外蛋白降解平台技术 (moDe™) 的发现研究项目。欲了解更多信息，请访问 www.biohaven.com。
前瞻性陈述
本新闻稿包括1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。某些词语的使用，包括 “继续”、“计划”、“将”、“相信”、“可能”、“期望”、“预期” 和类似的表达方式，旨在识别前瞻性陈述。提醒投资者，任何前瞻性陈述，包括有关开发候选项目的未来发展、时机以及潜在的上市批准和商业化的陈述，都不能保证未来的业绩或业绩，涉及重大风险和不确定性。由于各种因素，实际结果、发展和事件可能与前瞻性陈述中的结果、发展和事件存在重大差异，包括：Biohaven计划和正在进行的临床试验的预期时间、开始和结果；与美国食品药品监督管理局的计划互动和申报时间；预期监管文件的时间和结果；遵守适用的美国监管要求；Biohaven候选产品的潜在商业化；Biohaven的候选产品有可能成为第一个课堂疗法；以及Biohaven候选产品的有效性和安全性。Biohaven向美国证券交易委员会提交的文件中描述了与前瞻性陈述有关需要考虑的其他重要因素，包括标题为 “风险因素” 和 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 的部分。前瞻性陈述自本新闻稿发布之日起作出，除非法律要求，否则Biohaven不承担任何义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。
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