附录 99.1

美国食品药品管理局批准 AYVAKIT^®（avapritinib）作为惰性系统性肥大细胞增多症的第一种也是唯一的治疗方法

-- Indolent SM 患者首次有了治疗主要疾病驱动因素的药物，并被证明可以广泛而持久地缓解症状——

-- 的批准基于PIONEER的阳性试验，在该试验中，每天一次的AYVAKIT在疾病症状方面取得了显著改善，并测量了肥大细胞负荷，其安全性与安慰剂相比有利——

— Blueprint Medicines将于美国东部时间今天下午 4:30 主持投资者电话会议和网络直播 —

马萨诸塞州剑桥，2023 年 5 月 22 日 — Blueprint Medicines Corporation（纳斯达克股票代码：BPMC）今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准 AYVAKIT^®（avapritinib）用于治疗患有惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）的成年人。现在，所有患有ISM的美国患者都可以获得第一种也是唯一一种批准的用于治疗其疾病的药物。

系统性肥大细胞增多症 (SM) 是一种罕见的血液系统疾病，可导致多个器官系统出现一系列衰弱症状，并对患者的生活质量产生重大影响。ISM 占绝大多数 SM 病例，AYVAKIT 现在可供患有 ISM 的成年人使用，推荐剂量为 25 mg，每日一次。AYVAKIT 旨在强有选择地抑制 KIT D816V，这是该疾病的主要潜在驱动因素。自2021年6月以来，AYVAKIT已获得美国食品药品管理局的批准，用于治疗晚期SM。

首席医学官Becker Hewes医学博士说：“今天对AYVAKIT 的批准反映了我们在系统性肥大细胞增多症领域十多年的合作和领导地位，在此期间，我们在Blueprint 的团队与临床医生、患者及其家属以及患者权益团体密切合作，推动创新科学和为该疾病患者开发了变革性治疗方法。”} 蓝图药物。“AYVAKIT是美国食品药品管理局批准的第一种也是唯一一种治疗惰性系统性肥大细胞增多症的药物，这标志着治疗模式从支持性治疗向疾病改善疗法的转变。此外，AYVAKIT 是唯一获准用于惰性和晚期全身性肥大细胞增多症的治疗方法。由于存在惰性系统性肥大细胞增多症的广泛适应症和强有力的标签，我们现在正在与医疗保健提供者合作，重新定义患者得到良好控制以及激活患者群体寻求最佳护理和治疗的意义。”

说：“经过数十年对惰性系统性肥大细胞增多症患者的关爱，我亲眼目睹了它对患者潜在肥大细胞负担、症状、身心健康以及工作和参与日常活动的能力的深远影响。”Cem Akin，医学博士，密歇根大学医学教授，¹还有 PIONEER 试验中的一名调查员。¹“尽管使用了多种支持性护理疗法，但仍有相当多的惰性系统性肥大细胞增多症患者继续承受沉重的疾病负担。AYVAKIT 通过靶向惰性系统性肥大细胞增多症的主要潜在病因 KIT D816V 来推进该疾病的治疗，并为该疾病的广大患者建立了新的护理标准。AYVAKIT 在 PIONEER 试验中取得了具有统计学意义且持续的临床改进，基于这些改变实践的数据，我对所有受这种疾病影响的人对未来充满希望。”

AYVAKIT 在ISM中的批准基于双盲、安慰剂对照 PIONEER 试验的数据，这是有史以来针对该疾病进行的最大规模的研究，在该试验中，患者每天接受一次AYVAKIT 25 mg加上最佳支持治疗（AYVAKIT）或安慰剂加最佳支持性护理（安慰剂）。与安慰剂相比，AYVAKIT 在主要和所有关键次要终点（包括整体症状和肥大细胞负荷测量）上均显示出显著改善。

与安慰剂相比，AYVAKIT 耐受性良好，安全性良好，大多数不良反应的严重程度为轻度至中度。AYVAKIT 最常见的不良反应（≥10％）是眼水肿、头晕、外周水肿和潮红。不到 1% 的患者出现严重的不良反应和因不良反应而停药。

PIONEER 试验的详细结果，包括开放标签延期研究数据，显示 AYVAKIT 在 48 周的治疗中具有临床益处，已于 2023 年 2 月在美国过敏、哮喘和免疫学学会 (AAAAI) 年会上公布。

“慢性系统性肥大细胞增多症患者会受到疾病症状的显著影响，许多人在家中自我隔离，以防出现不可预测的外部诱因。最终，这种疾病可能会破坏个人的生活质量、职业生涯以及与家人和朋友互动的能力，患者经常面临频繁的医疗就诊和沉重的多药负担。” 肥大细胞疾病协会董事会主席朱迪思·凯恩·埃梅尔说。“自将近30年前成立以来，我们作为一个组织的目标一直是教育、倡导和合作，以促进系统性肥大细胞增多症等肥大细胞疾病的知识和研究。今天的批准对于 SM 社区来说是一个历史性的时刻，为患者及其家人带来了新的希望。我们很荣幸能够为这一里程碑做出贡献，帮助中小型企业社区深入了解PIONEER试验的设计，并支持该研究中使用的经过验证的症状评估工具的开发。”

Blueprint Medicines致力于通过YourBlueprint为患者提供获得批准的药物并使患者能够负担^®，旨在为符合条件的患者提供专门的个性化援助。符合公司自付费援助计划资格的商业保险患者可以为AYVAKIT支付低至0美元的自付费用。YourBlueprint 提供其他旨在促进及时获得治疗的计划，包括一项针对保险范围不足的符合条件的患者的患者援助计划。欲了解更多信息，请访问 YourBlueprint.com 或致电 1-888-BLUPRNT (1-888-258-7768)，美国东部时间周一至周五上午 8:00 至晚上 8:00。开出 AYVAKIT 处方的医疗保健提供者可以在 yourBlueprint.com/HCP 上填写注册表，帮助患者获得蓝图医疗的支持计划。

投资者电话会议信息

Blueprint Medicines将于美国东部时间今天下午 4:30 主持电话会议和网络直播，讨论美国食品药品管理局在ISM中批准AYVAKIT的情况。拨打 833-470-1428（国内）或 404-975-4839（国际），然后参考会议编号 832860 即可参加电话会议。电话会议的网络直播也将在Blueprint Medicines网站投资者与媒体部分的 “活动和演讲” 下播出，网址为 https://ir.blueprintmedicines.com/。存档的网络直播将在电话会议结束大约两小时后在 Blueprint Medicines 网站上播出，并将在电话会议结束后的 30 天内播出。

关于 AYVAKIT（阿伐替尼）

AYVAKIT（阿伐替尼）是美国食品药品管理局批准的用于治疗三种适应症的精准疗法：患有 ISM 的成人、晚期 SM 的成人，包括侵袭性 SM (ASM)、伴有相关血液学肿瘤 (SM-AHN) 和肥大细胞白血病 (MCL) 的 SM，以及患有不可切除的或含有转移性胃肠道间质瘤 (GIST) 的成人 PDGFRA 外显子 18 突变，包括 PDGFRA D842V 突变。欲了解更多信息，请访问 ayvakit.com。这种药物已在欧洲获得批准（AYVAKYT）^®) 用于治疗经过至少一次全身治疗后患有 ASM、SM-AHN 或 MCL 的成年人，以及患有 PDGFRA D842V 突变的不可切除或转移 GIST 的成年人。请点击此处查看 AYVAKIT 的完整美国处方信息，点击此处查看 AYVAKYT 的欧洲产品特性摘要。在美国或欧洲，AYVAKIT/AYVAKYT 未获准用于治疗任何其他适应症。

要了解正在进行或计划中的临床试验，请通过 medinfo@blueprintmedicines.com 或 1-888-BLU-PRNT (1-888-258-7768) 与 Blueprint Medicines 联系。更多信息可在 blueprintclinicaltrials.com 或 clinicaltrials.gov 上找到。

关于系统性肥大细胞增多症

在大约 95% 的病例中，系统性肥大细胞增多症 (SM) 是一种由 KIT D816V 突变驱动的罕见疾病。肥大细胞不受控制的增殖和激活会导致多个器官系统出现慢性、严重且通常不可预测的症状。绝大多数受影响的人患有惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）。尽管采用了多种以症状为导向的疗法，ISM 患者仍经常出现各种症状，包括过敏反应、斑丘疹、瘙痒、腹泻、脑雾、疲劳和骨痛。这种疾病负担会对生活质量产生深远的负面影响。患者通常生活在对严重意外症状的恐惧之中，工作或进行日常活动的能力有限，也无法自我隔离以防不可预测的触发因素。历史上，没有批准的治疗ISM的疗法。

少数患者患有晚期 SM，其中包括一组高风险 SM 亚型，包括 ASM、SM-AHN 和 MCL。除了肥大细胞激活症状外，晚期 SM 还与肥大细胞浸润导致的器官损伤和存活率低有关。

重要安全信息

颅内出血——AYVAKIT 治疗可能会发生严重颅内出血 (ICH)；致命事件发生在治疗开始前 9/L ，无论血小板计数如何，80 名患者中有 3 名（3.8%）发生。在ISM患者中，在PIONEER研究中接受任何剂量AYVAKIT的246名患者中，没有发生任何ICH事件。

密切监测患者的 ICH 危险因素，可能包括血管动脉瘤史、ICH 史或前一年脑血管意外史、同时使用抗凝药物或血小板减少症。

ICH 的症状可能包括头痛、恶心、呕吐、视力改变、或精神状态改变。建议患者对ICH的体征或症状立即就医。

如果出现任何等级的 ICH，请永久停用 AYVAKIT。对于高级 SM 患者，在开始治疗之前必须进行血小板计数。不建议血小板计数为 9/L 的晚期 SM 患者使用 AYVAKIT。开始治疗后，在前 8 周内必须每 2 周进行一次血小板计数。治疗 8 周后，每 2 周监测血小板计数，或根据血小板计数根据临床指示监测血小板计数。通过中断治疗或减少剂量来控制血小板计数为 9/L。

认知效应——认知不良反应可能发生在接受 AYVAKIT 的患者中，在临床试验中接受 AYVAKIT 的患者总计 995 名患者中，有 33% 出现，其中：在 148 名晚期 SM 患者中，有 28%（3% 为 ≥3 级），接受 AYVAKIT + 最佳支持护理 (BSC) 的 ISM 患者中有 7.8%，而接受安慰剂 + BSC 的患者为 7.0% (

光敏度—ayvakit 可能会引起光敏反应。在临床试验中接受AYVAKIT治疗的所有患者中（n=1049），2.5％的患者出现了光敏反应。建议患者在使用 AYVAKIT 治疗期间和停止后的一周内限制直接紫外线暴露。

胚胎-胎儿毒性—ayvakit 在给孕妇服用时会对胎儿造成伤害。告知孕妇对胎儿的潜在风险。建议具有生殖潜力的女性和男性在接受AYVAKIT治疗期间以及在最后一剂剂量 AYVAKIT 后的6周内使用有效的避孕方法。建议女性在使用 AYVAKIT 治疗期间和最后一剂后的 2 周内不要母乳喂养。

不良反应——Advanced SM 患者中最常见的不良反应（≥ 20%）是水肿、腹泻、恶心和疲劳/虚弱。

ISM 患者中最常见的不良反应（≥ 10%）是眼水肿、头晕、外周水肿和潮红。

药物相互作用——避免与强效或中度 CYP3A 抑制剂联合使用 AYVAKIT。如果无法避免在 Advanced SM 患者中与中度 CYP3A 抑制剂同时给药，请减少 AYVAKIT 的剂量。避免将 AYVAKIT 与强效或中度的 CYP3A 诱导剂联合使用。

要报告疑似不良反应，请致电 1-888-258-7768 联系蓝图药品公司或致电 1-800-FDA-1088 或 http://www.fda.gov/medwatch 与 FDA 联系。

请点击此处查看 AYVAKIT 的完整处方信息。

关于蓝图药物

Blueprint Medicines是一家全球精准治疗公司，为癌症和血液疾病患者发明改变生活的疗法。我们采用既精确又敏捷的方法，创造有选择地靶向遗传驱动因素的药物，目标是在疾病的各个阶段保持领先一步。自 2011 年以来，我们利用我们的研究平台，包括分子靶向方面的专业知识和世界一流的药物设计能力，快速、可重复地将科学转化为广泛的精准疗法。如今，我们正在向美国和欧洲的患者提供经批准的药物，我们正在全球范围内推进多项针对系统性肥大细胞增多症、肺癌、乳腺癌和其他基因组定义的癌症以及癌症免疫疗法的项目。欲了解更多信息，请访问 www.brueprintMedicines.com 然后在 Twitter (@BlueprintMeds) 和 LinkedIn 上关注我们。

关于前瞻性陈述的警示说明

本新闻稿包含经修订的1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述，包括但不限于关于Blueprint Medicines对美国食品药品管理局批准AYVAKIT/AYVAKYT的看法以及此类批准对患者、护理人员和医疗保健专业人员的影响的期望；对患者快速获得AYVAKIT/AYVAKYT治疗的能力的期望；Blueprint Medicines 为处方患者提供强大支持服务的计划和能力 AYVAKIT/AYVAKYT 通过 YourBlueprint；Blueprint Medicines 当前和未来批准的药物或候选药物在治疗患者方面的潜在好处，包括对AYVAKIT/AYVAKYT治疗其他肿瘤类型和治疗环境的潜力的预期；以及Blueprint Medicines的战略、目标和预期里程碑、业务计划和重点。 “目标”、“可能”、“将”、“可能”、“将”、“应该”、“期望”、“预期”、“预期”、“打算”、“相信”、“估计”、“预测”、 “项目”、“潜力”、“继续”、“目标” 等词语旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述语句包含这些识别词。本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前的预期和信念，受许多风险、不确定性和重要因素的影响，这些风险、不确定性和重要因素可能导致实际事件或结果与本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述所表达或暗示的事件或结果存在重大差异，包括但不限于与我们继续扩大Blueprint Medicines商业基础设施以及成功推出Blueprint Medicines商业基础设施的能力和计划相关的风险和不确定性、营销和销售当前或未来获得批准的产品；Blueprint Medicines在未来成功扩大 AYVAKIT/AYVAKYT 的批准适应症或在其他地区获得 AYVAKIT/AYVAKYT 的上市批准的能力；任何当前或计划中的临床试验或我们当前或未来的候选药物的开发被推迟；Blueprint Medicines 在多项早期阶段工作的进展；Blueprint Medicines 成功推迟了 AYVAKIT/AYVAKYT 的上市许可证明其候选药物的安全性和有效性，并及时获得其候选药物的批准依据（如果有）；Blueprint Medicines候选药物的临床前和临床结果，可能不支持进一步开发此类候选药物作为单一疗法或与其他药物联合使用，也可能影响提交数据或监管机构的预期时间；监管机构的行动，可能影响临床试验的启动、时机和进展；Blueprint Medicines获取、维护和执行专利及其他的能力对其产品或任何候选药物的知识产权保护开发；Blueprint Medicines为其产品或其当前和未来的任何候选药物开发和商业化伴随诊断测试的能力；Blueprint Medicines成功扩展其研究平台及其成本的能力；以及Blueprint Medicines当前和未来的合作、合作伙伴关系或许可安排的成功。Blueprint Medicines向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中标题为 “风险因素” 的部分更详细地描述了这些以及其他风险和不确定性，包括其于2023年2月16日向美国证券交易委员会提交的截至2022年12月31日的表10-K年度报告，以及Blueprint Medicines 已经或将来可能向美国证券交易委员会提交的任何其他文件。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表Blueprint Medicines 截至本文发布之日的观点，不应以此作为其后续任何日期的观点。除非法律要求，否则Blueprint Medicines没有义务出于任何原因更新或修改这些前瞻性陈述，即使将来会有新的信息。

参考

¹提供的标题仅用于识别目的。所表达的观点和观点仅代表个人的观点和观点，不一定反映密歇根大学的立场。阿金博士与蓝图药品公司有付费咨询/咨询关系。

商标

Blueprint Medicines、AYVAKIT、 AYVAKYT、YourBlueprint 和相关徽标是蓝图药品公司的商标。

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