附录 99.1

UniQure 宣布出售 HEMGENIX 的特许权使用费权益^®
最高可获得 4 亿美元

~ UniQure将获得3.75亿美元的预付现金支付〜

~ 根据与CSL Behring达成的现有协议，UniQure保留未来里程碑的权利，总额高达15亿美元，并保持 在HEMGENIX的权益^®特许权使用费 ~

~ 封顶特许权使用费融资提供 UniQure 非股权稀释资本，以推进其广泛的基因疗法产品线，包括治疗 亨廷顿舞蹈病的 AMT-130 ~

马萨诸塞州列克星敦 和荷兰阿姆斯特丹，2023 年 5 月 15 日 — UniQure N.V.（纳斯达克股票代码：QURE）， 一家为有严重医疗需求的患者提供变革性疗法的领先基因疗法公司，今天宣布，它已与 签订最终协议，出售来自CSL Behring的部分特许权使用费来自HEMGENIX的净销售额^® （etranacogene dezaparvovec-drbl）向Healthcare Royalty（HcRx）和Sagard Healthcare，总收购价不超过 4亿美元的现金。

Uniqure首席执行官马特·卡普斯塔表示：“这笔有吸引力的 融资为UniQure提供了即时的非股权稀释资本，用于继续投资我们的AAV基因疗法管道和平台 ，为患者推进潜在的突破性基因疗法，包括治疗亨廷顿舞蹈病的 AMT-130、治疗难治性 颞叶癫痫的 AMT-260、SOD-1 ALS 的 AMT-162 和其他候选产品。”“这种特许权使用费流的部分货币化证实了HEMGENIX的巨大潜力^®全球 销售，同时大大降低了 UniQure 的商业化风险。我们很高兴与Healthcare Royalty 和Sagard Healthcare达成这项协议，他们都是生命科学领域融资创新的公认领导者，并期待进一步推动我们的增长和价值创造机会。”

根据协议条款 ，UniQure将获得3.75亿美元的预付现金，以换取CSL Behring 全球净销售额HEMGENIX的最低特许权使用费等级^®在2032年6月30日之前，最高为购买价格的1.85倍，或者，如果在2032年6月30日之前未达到该上限，则最高为截至2038年12月31日的收购价格的2.25倍。

如果2024年HEMGENIX实现净销售额， 也有资格额外获得2500万美元的里程碑补助金^®超过预先指定的 阈值。uniQure将保留其与CSL Behring签订的现有商业化和许可协议下的所有其他特许权使用费的权利，以及总额高达15亿美元的合同里程碑，包括在2023年7月2日之前实现的首次美国产品 销售的1亿美元里程碑和在欧洲五个主要国家之一首次销售产品的7500万美元里程碑。 交易预计将在签署后 15 个工作日内完成。

HCRx 董事长兼首席执行官 Clarke B. Futch 表示：“我们相信真正的创新是生物技术行业的命脉， 这是与 HEMGENIX 一起参与真正首创的难得机会^®作为第一种获准用于 B型血友病成年人的基因疗法，我们很高兴能够为UniQure提供立即将其特许权使用费资产 获利的机会，使他们能够继续开发创新的基因疗法项目。”

Sagard Healthcare合伙人兼负责人戴维·麦克诺坦说：“萨加德很高兴完成这笔交易并支持UniQure完成其使命，即为有需要的患者 开发一次性的变革性基因疗法。”“萨加德的投资反映了我们对HEMGENIX商业前景的信心 ^®它由 CSL Behring 销售。”

UniQure 领导了 HEMGENIX 的多年开发工作^®并于 2021 年 5 月与 CSL Behring 完成了独家全球许可和商业化协议。HEMGENIX^®在美国、欧洲和英国获准用于治疗乙型血友病。CSL Behring 也在其他国家寻求注册。

UniQure 预计，假设收到首次出售 HEMGENIX 的合同里程碑款项 ，该交易的现金流将延长至2026年第二季度^®在美国

在这笔交易中，Moelis & Company LLC担任UniQure的财务顾问，Ropes & Gray, LLP担任法律顾问。

HcRx 在交易 中由盛德奥斯汀有限责任公司代理。

萨加德在这笔交易 中由明茨、莱文、科恩、费里斯、格洛夫斯基和波佩奥代表，P.C.

关于 HEMGENIX^®

HEMGENIX^® 是一种基因疗法，通过使人体能够持续 产生因子 IX，即 B 型血友病中的缺陷蛋白，从而降低符合条件的 B 型血友病患者的异常出血率。它使用 AAV5，一种非传染性病毒载体，称为腺相关病毒 (AAV)。AAV5载体将因子IX（fix-padua）的帕多瓦基因变异携带到肝脏中的靶细胞，产生的因子IX 蛋白的活性比正常细胞高5x-8倍。这些遗传指令保留在靶细胞中，但通常不会成为一个人自身 DNA 的 部分。一旦发布，新的遗传指令将允许细胞机制产生稳定水平的因子IX 。

HEMGENIX^®是 CSL Behring 的 注册商标。

关于 Uniqure

UniQure正在兑现 的基因疗法——具有潜在治愈效果的单一疗法。我们的乙型血友病基因疗法 最近获得批准，这是一项基于十多年的研究和临床开发的历史性成就，代表着 在基因组医学领域的一个重要里程碑，为血友病患者开辟了一种新的治疗方法。我们现在正利用我们经过验证的模块化技术平台推进一系列专有基因疗法，用于治疗 患有亨廷顿氏病、难治性颞叶癫痫、ALS、Fabry 病和其他严重疾病的患者。www.uniqure.com

关于医疗保健版税

HcRx 是一家领先的 特许权使用费收购公司，专注于商业或接近商业阶段的生物制药产品。HCRx 拥有 63 亿美元 的累计资本承诺，在斯坦福（康涅狄格州）、旧金山、波士顿和伦敦设有办事处。欲了解更多信息，请访问 www.healthcareroyalty.com。 医疗保健版税^®和 hcRx^®是医疗保健版权管理有限责任公司的注册商标。

关于萨加德医疗保健

Sagard Healthcare 是萨加德的生物制药特许权使用费投资策略，投资于由经批准和商业化的 生物制药产品、诊断和医疗设备支持的特许权使用费和信贷。Sagard是一家多策略另类投资资产管理公司 ，管理的资产超过130亿美元，专业人员分布在加拿大、美国和欧洲。我们投资风险投资、私募股权 、私人信贷、房地产和特许权使用费。我们提供灵活的资本、创业文化以及由投资者、 商业合作伙伴、顾问和价值创造专家组成的全球网络。我们充满活力和支持性的生态系统为我们的合作伙伴提供了他们在每个阶段学习、成长和获胜所需的优势。萨加德还从事私人财富管理和新企业创建。

UniQure 前瞻性陈述

此 新闻稿包含前瞻性陈述。除历史事实陈述以外的所有陈述都是前瞻性陈述， 通常由 “预期”、“相信”、“可以”、“建立”、“估计”、“期望”、“目标”、“打算”、“展望”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该” 等术语表示 “将”、“将” 和类似的表达方式。 前瞻性陈述基于管理层的信念和假设，以及管理层仅在本新闻稿发布之日可用的信息。这些前瞻性陈述包括但不限于关于HEMGENIX是否的陈述^® 将在商业上取得成功。公司的实际业绩可能与这些前瞻性 陈述中的预期存在重大差异，原因有很多，包括但不限于与监管部门批准和HEMGENIX商业启动相关的风险^®， 我们的亨廷顿舞蹈病临床试验、金融和地缘政治事件对我们公司及整个经济和医疗保健系统的影响 和我们与CSL Behring签订的商业化和许可协议、我们的临床开发活动、临床结果、 合作安排、监管监督、产品商业化和知识产权索赔，以及公司 “风险因素” 标题下描述的风险、不确定性 和其他因素的定期证券申报，包括 其年度报告在2023年2月27日提交的10-K表格及其2023年5月9日提交的10-Q表季度报告上。鉴于这些风险、不确定性 和其他因素，您不应过分依赖这些前瞻性陈述，即使将来有新的信息，公司也没有义务 更新这些前瞻性陈述。