Prime Medicine公布2023年第一季度财务业绩并提供业务最新情况

— 新数据进一步证明了Prime Editing有能力纠正CGD的致病突变，并突显了PASSIGE平台在多重编辑CAR-T细胞方面的潜力，该平台将在ASGCT年会上发表 —

— 任命了 Spark Therapeutics 前首席执行官杰夫·马拉佐，扩大了董事会 —

— 进一步扩大知识产权组合；美国 PTO 发布了 Prime Medicine 的第二项专利，第 11,643,652 号，并允许第三项专利申请，第 17/751,599 号——

— 截至2023年3月31日，现金、现金等价物、投资和限制性现金余额为2.630亿美元——

马萨诸塞州剑桥，2023年5月11日——致力于提供新型差异化一次性治疗遗传疗法的生物技术公司Prime Medicine, Inc.（纳斯达克股票代码：PRME）今天公布了截至2023年3月31日的第一季度财务业绩并提供了业务更新。

Prime Medicine总裁兼首席执行官Keith Gottesdiener医学博士表示：“在第一季度和最近几个月，我们的业务取得了许多重要的里程碑，因为我们兑现了提供一类新的一次性、潜在治疗性的遗传疗法的使命。”“我们的多元化产品线最近取得的进展尤其令我们感到鼓舞。今年早些时候，我们提名了我们的第一个候选开发药物 PM359，在5月的美国基因与细胞疗法学会 (ASGCT) 年会上，我们将展示新的临床前数据，进一步支持 PM359 纠正慢性肉芽肿病 (CGD) 致病突变的潜力。同样在ASGCT上，我们将分享新数据，展示我们的PASSIGE™ 技术在生成 CAR-T 细胞方面的力量，这有可能为 Prime Editing 解锁解决多种癌症和免疫疾病的机会。这些演讲共同凸显了我们的信念，即Prime Editing在为许多疾病提供治疗的广度和潜力方面是无与伦比的。”

Gottesdiener博士继续说：“此外，我们最近通过增加知识产权投资组合，巩固了我们的公司地位。最近的专利颁发和专利申请许可标志着我们朝着确保平台技术获得最广泛的知识产权保护的目标迈出了重要一步。我们还很高兴地宣布杰夫·马拉佐被任命为董事会成员。凭借他作为商业基因疗法公司的联合创始人和前首席执行官的经验，杰夫带来了专业知识和独特的视角，我们相信这将补充我们领导团队的技能。我们期待与他合作，共同追求推动遗传医学前沿为患者提供更好的疗效的共同愿景。”

近期业务更新

管道

•今天，Prime Medicine宣布，它将在2023年5月16日至20日在洛杉矶举行的ASGCT第26届年会上展示来自其Prime Editing平台的临床前数据。在口头报告中，Prime Medicine将重点介绍进一步证明Prime Editing在纠正CGD致病突变方面的潜力，并在海报展示中展示PASSIGE平台在多重编辑CAR-T细胞以治疗某些癌症和免疫疾病方面的潜力。演讲详情如下：

摘要标题：（101）人类 CD34+ 长期造血干细胞的初级编辑可精确纠正 p47phox 慢性肉芽肿病的致病突变并恢复骨髓后代的 NADPH 氧化酶活性

日期和时间：太平洋时间 2023 年 5 月 17 日星期三下午 5:15 — 5:30

房间：AB 515 号房间

会议标题：基因组编辑疗法与安全 I

主持人：詹妮弗·戈里

摘要标题：（602）一种用于非病毒生成多重编辑异体 CAR-T 细胞产物的全素编辑一步法

日期和时间：太平洋时间 2023 年 5 月 17 日星期三下午 12:00

会议标题：星期三海报发布会

主持人：艾米丽·波默罗伊

企业

•2023年5月，Prime Medicine任命Spark Therapeutics, Inc. 的联合创始人兼前首席执行官杰夫·马拉佐为董事会成员。Jeff 从费城儿童医院 (CHOP) 孕育出的想法创立并创立了 Spark Therapeutics，成为世界上第一家完全整合的商业基因疗法公司，在他离职时拥有 850 多名员工。在杰夫的领导下，Spark开发并推出了治疗罕见失明疾病的LUXTURNA®，这是美国食品药品监督管理局批准的第一种针对遗传疾病的基因疗法，率先创建了新的报销模式，以确保患者获得遗传药物。在Spark任职期间，杰夫带领多种基因疗法进入该诊所，治疗患有从遗传性视网膜疾病到罕见出血和神经肌肉疾病等各种疾病的患者，筹集了10亿美元的资金，并与辉瑞和诺华建立了重要的合作伙伴关系。杰夫策划了Spark在2019年向罗氏出售的48亿美元，这标志着该公司的市值在六年内增长了100倍。

•2023 年 5 月，美国专利商标局 (PTO) 发布了 Prime Medicine 的第二项专利，即 11,643,652 号，该专利涵盖了 Prime 编辑指南 RNA (pegRNA) 的物质组成。2023年4月，Prime Medicine收到了美国PTO的第三份专利申请的许可通知，即第17/751,599号专利，该申请涵盖了包括pegRNA、Prime Editor蛋白以及可选的重组酶的Prime编辑系统。

即将到来的预期里程碑

Prime Medicine 预计，以下活动和后续步骤将推动 Prime Editing 平台向前发展：

管道

•2023 年启动 CGD 中 PM359 的研究性新药 (IND) 支持研究。

•扩大临床前体内概念验证数据，计划在2023年下半年共享来自多个项目的体内啮齿动物研究和大型动物研究的数据。

•在其他肝脏、眼睛和神经肌肉项目中共享体外临床前数据。

•最早在2024年完成首次IND申报，预计将在2025年完成更多IND申报。

平台

•继续开发和优化非病毒和病毒传送系统，并在2023年下半年分享来自体内啮齿动物和大型动物研究的其他概念验证数据。

•进一步演示 Prime Editing 程序的出色偏离目标特征。

•使用专有的重组酶和/或逆转座子技术为新程序和现有程序扩展 Prime 编辑。

•通过战略业务发展最大限度地发挥Prime Editing的广泛治疗潜力并创造价值，将Prime Editing的覆盖范围和影响力扩展到Prime Medicine当前重点领域以外的领域。

2023 年第一季度财务业绩：

•研发费用：截至2023年3月31日的三个月，研发（R&D）费用为3,090万美元，而截至2022年3月31日的三个月为1,370万美元。这一增长主要是由于公司继续扩大和扩大其研发活动和职能，实验室用品、人员和设施成本的增加。

•G&A费用：截至2023年3月31日的三个月，一般和管理（G&A）支出为920万美元，而截至2022年3月31日的三个月为620万美元。这一增长是

主要是由于设施成本和专业成本的增加，这主要归因于公司扩大了G＆A团队以支持业务增长。

•净亏损：截至2023年3月31日的三个月中，净亏损为3,940万美元，而截至2022年3月31日的三个月为2380万美元。

•现金状况：截至2023年3月31日，现金、现金等价物、投资和限制性现金为2.630亿美元，而截至2022年12月31日为3.074亿美元。

财务指导

根据其目前的运营计划，Prime Medicine预计，截至2023年3月31日，其现金、现金等价物和投资将足以为其到2025年的预期运营支出和资本支出需求提供资金。

关于普瑞米医学

Prime Medicine 是一家领先的生物技术公司，致力于为患者创造和提供下一代基因编辑疗法。该公司正在利用其专有的Prime Editing平台（一种多功能、精确和高效的基因编辑技术）来开发一类新的差异化、一次性、潜在的治疗性遗传疗法。Prime Editors旨在仅在基因内的正确位置进行正确的编辑，同时最大限度地减少不必要的DNA修改，它有可能修复几乎所有类型的基因突变，并在许多不同的组织、器官和细胞类型中起作用。

Prime Medicine目前正在推进由18个项目组成的多元化产品组合，最初侧重于遗传疾病，这些项目可以快速、直接地治疗患者或由于无法使用其他基因编辑方法进行治疗而需求高度未得到满足。随着时间的推移，该公司打算最大限度地发挥Prime Editing的治疗潜力，为各种疾病的患者提供潜在的治疗选择。欲了解更多信息，请访问 www.primemedicine.com。

关于前瞻性陈述的警示说明

本新闻稿包含经修订的1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述，包括但不限于关于Prime Medicine对以下方面的信念和期望的暗示和明确陈述：其研发计划、临床前研究和未来临床试验的启动、时机、进展和结果，以及与之相关的数据的发布，包括启动 PM359 的IND支持研究，PM359 纠正因果突变的可能性 CGD，以及其 PASSIGE 技术编辑 CAR-T 细胞以治疗某些癌症和免疫疾病的能力；其推进其产品组合以增加临床前概念验证读数的能力；为多个项目演示临床前概念验证的能力和时机；其开发和优化各种非病毒和病毒传送系统；其演示 Prime Editing 程序优异靶谱的能力；使用专有的 rediting 扩展 Prime Editing 组合酶和/或逆转座子和其他专有技术；通过战略业务发展扩大Prime Editing的治疗潜力和创造价值，将Prime Editing的覆盖范围和影响力扩展到Prime Medicine当前重点领域以外的领域；其对致病基因突变治疗的广度和潜力的预期；其监管申报的时间安排，包括预计最早在2024年提交首次IND，预计将在2025年提交更多申请；其战略实施情况其业务、计划和技术计划；以及其对支出、资本需求和额外融资需求的估计，以及对到2025年为预期运营支出和资本支出需求提供资金的能力的预期。“可能”、“可能”、“将”、“可能”、“将”、“应该”、“期望”、“计划”、“预期”、“打算”、“相信”、“期望”、“估计”、“寻求”、“预测”、“未来”、“项目”、“潜力”、“继续”、“目标” 等词语旨在识别前瞻性陈述，尽管不是所有前瞻性陈述都包含这些识别性词语。

本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前的预期和信念，受许多风险、不确定性和可能导致实际事件或结果的重要因素的影响

与本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述所表达或暗示的存在重大差异，包括但不限于与以下因素相关的风险：与潜在候选产品的临床前和其他开发要求的授权、启动和实施相关的不确定性，包括与监管部门批准相关的不确定性；与新技术的开发和优化相关的风险、临床前研究的结果或临床研究无法预测与以下内容相关的未来结果未来的研究；Prime Medicine能够建立和维护涵盖其Prime Editing技术的知识产权的保护范围；Prime Medicine识别和签订未来许可协议和合作的能力；以及总体经济、行业和市场状况，包括利率上升、通货膨胀和影响金融服务行业的不利事态发展。Prime Medicine最新的10-K表年度报告以及随后向美国证券交易委员会提交的任何文件中标题为 “风险因素” 的部分对这些以及其他风险和不确定性进行了更详细的描述。此外，任何前瞻性陈述仅代表Prime Medicine截至今天的观点，不应将其视为代表其在随后的任何日期的观点。Prime Medicine明确表示不承担任何更新任何前瞻性陈述的义务。对任何此类前瞻性陈述的准确性不作任何陈述或保证（明示或暗示）。

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