美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
表单
（Mark One）
根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告 |
在截至的季度期间
或者
根据1934年《证券交易法》第13或15（d）条提交的从到过渡期的过渡报告 |
委员会档案编号
（注册人的确切姓名如其章程所示）
(的州或其他司法管辖区 公司或组织) |
(美国国税局雇主 证件号) |
|
|
(主要行政办公室地址) |
(邮政编码) |
注册人的电话号码，包括区号:(
根据该法第12（b）条注册的证券：
每个班级的标题 |
交易 符号 |
每个交易所的名称 在哪个注册了 |
用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。
用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
☒ |
加速过滤器 |
☐ |
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非加速过滤器 |
☐ |
规模较小的申报公司 |
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新兴成长型公司 |
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。☐
用勾号指明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第 12b-2 条）。是的 ☐ 不是
截至目前，注册人已发行普通股的数量如果是 2023 年 5 月 3 日
关于前瞻性陈述的警示性说明
本10-Q表季度报告包含经修订的1933年《证券法》第27A条或《证券法》，以及经修订的1934年《证券交易法》第21E条或《交易法》所指的前瞻性陈述。此类前瞻性陈述除其他外反映了：
所有这些陈述都受已知和未知的重要风险、不确定性和其他因素的影响，这些因素可能导致我们的实际业绩、业绩或成就、市场趋势或行业业绩与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。因此，此处包含的任何不是历史事实陈述的陈述都可能是前瞻性陈述，因此应据此进行评估。在不限制上述内容的前提下，“预期”、“期望”、“建议”、“计划”、“相信”、“打算”、“项目”、“预测”、“估计”、“目标”、“预测”、“应该”、“可能”、“将”、“可能”、“将” 等词语及其否定词语和表达方式旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述受许多风险、不确定性和假设的影响，包括本报告第二部分第 1A 项 “风险因素” 以及我们截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告第一部分第1A项中的 “风险因素摘要” 和 “风险因素” 或2022年10-K表中描述的风险、不确定性和假设。除非法律要求，否则我们没有义务更新任何此类前瞻性信息以反映实际结果或影响此类前瞻性信息的因素的变化。
当我们在本10-Q表季度报告中使用 “Beam”、“公司”、“我们” 或 “我们的” 等术语时，我们指的是合并后的Beam Therapeutics Inc.及其子公司，除非上下文另有说明。
目录
|
|
页面 |
第一部分 |
财务信息 |
|
第 1 项。 |
财务报表（未经审计） |
1 |
|
简明合并资产负债表 |
1 |
|
简明合并运营报表和其他综合亏损 |
2 |
|
股东权益简明合并报表 |
3 |
|
简明合并现金流量表 |
5 |
|
简明合并财务报表附注 |
7 |
第 2 项。 |
管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析 |
21 |
第 3 项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
35 |
第 4 项。 |
控制和程序 |
36 |
|
|
|
第二部分 |
其他信息 |
|
第 1 项。 |
法律诉讼 |
37 |
第 1A 项。 |
风险因素 |
37 |
第 6 项。 |
展品 |
42 |
签名 |
|
44 |
第一部分财务所有信息
第 1 项。金融街账单（未经审计）
Beam Therapeut
浓缩合并银行兰斯床单
(未经审计)
（以千计，股票和每股金额除外）
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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有价证券 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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财产和设备，净额 |
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限制性现金 |
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经营租赁使用权资产 |
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其他资产 |
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总资产 |
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$ |
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$ |
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负债和股东权益 |
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流动负债： |
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应付账款 |
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$ |
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$ |
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应计费用和其他流动负债 |
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衍生负债 |
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递延收入的本期部分 |
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租赁负债的当期部分 |
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设备融资负债的当期部分 |
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流动负债总额 |
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长期租赁负债 |
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长期设备融资负债 |
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或有对价负债 |
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递延收入的长期部分 |
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其他负债 |
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负债总额 |
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股东权益： |
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优先股，$ |
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普通股，$ |
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额外的实收资本 |
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累计其他综合（亏损）收益 |
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( |
) |
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( |
) |
累计赤字 |
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( |
) |
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( |
) |
股东权益总额 |
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||
负债和股东权益总额 |
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$ |
|
|
$ |
|
||
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
1
Beam Therapeut
简明合并运营报表离子和其他综合损失
(未经审计)
（以千计，股票和每股金额除外）
|
|
截至3月31日的三个月 |
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|||||
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2023 |
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2022 |
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$ |
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$ |
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运营费用： |
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研究和开发 |
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一般和行政 |
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运营费用总额 |
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运营损失 |
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( |
) |
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( |
) |
其他收入（支出）： |
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衍生负债公允价值的变化 |
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非控股权投资的公允价值变动 |
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( |
) |
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( |
) |
或有对价负债公允价值的变化 |
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( |
) |
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利息和其他收入（支出），净额 |
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||
其他收入总额（支出） |
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净亏损 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
有价证券的未实现收益（亏损） |
|
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( |
) |
|
综合损失 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
每股普通股净亏损，基本亏损和摊薄后 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值 |
|
|
|
|
|
|
||
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
2
Beam Therapeut
的简明合并报表 股东权益
(未经审计)
（以千计，股票金额除外）
|
|
普通股 |
|
|
额外 |
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累积的 |
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累积的 |
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总计 |
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股份 |
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金额 |
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资本 |
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收入（亏损） |
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赤字 |
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公平 |
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截至2021年12月31日的余额 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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) |
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$ |
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在 ESPP 下购买普通股 |
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— |
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— |
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— |
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|||
通过在市场发行的普通股发行，扣除发行成本 |
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— |
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— |
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限制性普通股的归属 |
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( |
) |
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— |
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— |
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基于股票的薪酬 |
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行使普通股期权 |
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其他综合收益（亏损） |
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净亏损 |
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— |
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— |
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— |
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( |
) |
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( |
) |
截至2022年3月31日的余额 |
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$ |
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$ |
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|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
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||||
3
Beam Therapeut
简明合并股东权益表——续
(未经审计)
（以千计，股票金额除外）
|
|
普通股 |
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额外 |
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累积的 |
|
|
累积的 |
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总计 |
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|||||||||
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股份 |
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金额 |
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|
资本 |
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收入（亏损） |
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赤字 |
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公平 |
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截至2022年12月31日的余额 |
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$ |
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$ |
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$ |
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) |
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$ |
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在 ESPP 下购买普通股 |
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— |
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通过在市场发行的普通股发行，扣除发行成本 |
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限制性普通股的归属 |
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( |
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基于股票的薪酬 |
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— |
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行使普通股期权 |
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其他综合收益（亏损） |
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净亏损 |
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— |
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— |
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( |
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截至2023年3月31日的余额 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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||||
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
4
Beam Therapeut
简明合并报表现金流的比例
(未经审计)
（以千计）
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截至3月31日的三个月 |
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2023 |
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2022 |
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经营活动 |
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净亏损 |
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( |
) |
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$ |
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为使净亏损与（用于）经营活动提供的净现金保持一致而进行的调整： |
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折旧和摊销 |
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投资折扣的摊销（保费） |
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( |
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股票薪酬支出 |
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经营租赁使用权资产的变更 |
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衍生负债公允价值的变化 |
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) |
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( |
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或有对价负债公允价值的变化 |
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( |
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非控股权投资的公允价值变动 |
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其他 |
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运营资产和负债的变化： |
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预付费用和其他流动资产 |
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应付账款 |
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( |
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应计费用和其他负债 |
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( |
) |
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( |
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经营租赁负债 |
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) |
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) |
应收合作账款 |
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递延收入 |
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( |
) |
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( |
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其他长期负债 |
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( |
) |
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由（用于）经营活动提供的净现金 |
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( |
) |
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投资活动 |
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购买财产和设备 |
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( |
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购买有价证券 |
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有价证券的到期日 |
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由（用于）投资活动提供的净现金 |
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筹资活动 |
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普通股发行收益，扣除佣金 |
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根据ESPP发行股票的收益 |
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支付股票发行成本 |
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偿还设备融资 |
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行使股票期权的收益 |
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由（用于）融资活动提供的净现金 |
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现金、现金等价物和限制性现金的净变动 |
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( |
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现金、现金等价物和限制性现金——期初 |
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现金、现金等价物和限制性现金——期末 |
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$ |
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|
$ |
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||
所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
5
Beam Therapeut
简明合并现金流量表——续
(未经审计)
（以千计）
|
|
截至3月31日的三个月 |
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2023 |
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2022 |
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现金流信息的补充披露： |
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支付利息的现金 |
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非现金投资和融资活动的补充披露： |
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应付账款和应计费用中的财产和设备增加 |
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因获得使用权资产而产生的经营租赁负债 |
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应付账款和应计费用中的股票发行成本 |
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所附附附注是这些简明合并财务报表不可分割的一部分。
6
Beam Therapeut
简明合并附注 财务报表 (未经审计)
1. 业务性质和列报基础
组织
Beam Therapeutics Inc.，我们在此称为 “公司” 或 “Beam”，是一家致力于为精准遗传药物建立领先的完全集成平台的生物技术公司。Beam的愿景是为患有遗传疾病的患者提供终身治疗方法。该公司于2017年1月25日作为特拉华州的一家公司注册成立，并于2017年7月开始运营。其主要办公室位于马萨诸塞州剑桥。
流动性和资本资源
自成立以来，公司已将所有资源投入到建立基础编辑平台和推进其项目组合的开发、建立和保护其知识产权、开展研发活动、安排与合同制造组织开展制造活动、包括临床前研究和IND支持研究在内的研发成本、公司组织和人员配备、维护其设施和新设施建设、业务上规划, 筹集资金, 为这些业务提供一般和行政支持.该公司还正在发展内部制造能力。公司面临生物技术行业早期公司常见的风险和不确定性，包括但不限于与成功研究、开发和制造候选产品、竞争对手开发新技术创新、对关键人员的依赖、专有技术的保护、遵守政府法规以及获得额外资金为运营提供资金的能力相关的技术风险。当前和未来的项目将需要大量的研发工作，包括在商业化之前进行广泛的临床前和临床测试以及监管部门的批准。这些努力需要大量的额外资本、足够的人员和基础设施。即使公司的产品开发工作取得了成功，也不确定公司何时（如果有的话）会从产品销售中获得可观的收入。
2021年4月，公司与Jefferies LLC或Jefferies签订了市场上或ATM、销售协议或销售协议，根据该协议，公司有权不时以现行市场价格发行和出售公司普通股，总收益不超过美元
2021 年 7 月，公司与杰富瑞集团签署了销售协议修正案，规定增加销售年限下的总发行金额ement，例如，自2021年7月7日起，公司可以发行和出售总发行价格为额外1美元的普通股
自成立以来，公司蒙受了巨额亏损，累计赤字为美元
该公司预计，截至2023年3月31日，其现金、现金等价物和有价证券为美元
与COVID-19相关的重大风险和不确定性
尽管 COVID-19 疫情在截至2023年3月31日的三个月中并未对公司的业务或经营业绩产生重大影响，COVID-19 疫情或任何其他突发公共卫生事件在多大程度上影响了公司的业务、其企业发展目标、运营业绩和未来财务状况，将取决于不确定的事态发展。全球经济和供应链中断、全球医疗保健系统中断以及 COVID-19 疫情或其他突发卫生事件的其他重大影响可能会对公司的业务、财务状况、运营业绩和增长前景产生重大不利影响。
7
2. S重要会计政策摘要
公司的重要会计政策在截至2022年12月31日止年度的经审计合并财务报表及其附注中披露，这些报表包含在公司于2023年2月28日向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-K表年度报告或2022年10-K表中。自这些财务报表发布之日起，Beam的重要会计政策没有发生重大变化。
列报依据
随附的简明合并财务报表是根据美国公认的会计原则（GAAP）编制的。这些说明中提及适用指南的任何内容均指财务会计准则委员会《会计准则编纂》（ASC）和《会计准则更新》（ASU）中的权威公认会计原则。
整合原则
随附的简明合并财务报表包括公司及其全资子公司的经营业绩。合并中删除了所有公司间往来业务和余额。
估计数的使用
根据公认会计原则编制财务报表要求管理层作出估算和假设，这些估计和假设影响报告期内报告的资产、负债、收入和支出数额以及或有资产和负债的披露。公司的估计和假设基于可用的历史经验以及其认为在当时情况下合理的各种因素。这些简明合并财务报表中反映的重要估计和假设包括但不限于计算租赁负债、研发费用、股票薪酬、或有对价负债、成功付款以及有关收入确认的某些判断时使用的增量借款利率。实际结果可能与这些估计有所不同。
现金、现金等价物和限制性现金
现金和现金等价物包括标准支票账户、货币市场账户和所有在购买之日剩余到期日为三个月或更短的高流动性投资。限制性现金是为作为保证金签发的信用证提供的抵押品，这些信用证与公司租赁其公司和制造设施有关。
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3月31日 |
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3月31日 |
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现金和现金等价物 |
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$ |
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限制性现金 |
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现金、现金等价物和限制性现金总额 |
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$ |
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$ |
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3. P财产和设备，净额
财产和设备包括以下内容（以千计）：
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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租赁权改进 |
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实验室设备 |
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家具和固定装置 |
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计算机设备 |
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施工中 |
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财产和设备总额 |
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减去累计折旧 |
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( |
) |
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( |
) |
财产和设备，净额 |
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$ |
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|
$ |
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||
下表汇总了产生的折旧费用（以千计）：
|
|
截至3月31日的三个月 |
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|||||
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|
2023 |
|
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2022 |
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折旧费用 |
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$ |
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|
$ |
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8
4. f金融工具的航空价值
公司经常按公允价值计量的金融工具包括现金等价物、有价证券、Verve Therapeutics, Inc.、Verve 和 Prime Medicine, Inc. 或 Prime 的公司股权证券、与公司收购 Guide 或 Guide 合并协议所依据的合并协议和计划相关的或有对价负债，以及根据许可协议或哈佛许可协议之间的成功支付衍生品负债哈佛大学校长兼研究员，或哈佛和公司，以及Broad Institute, Inc.或Broad Institute与公司之间的许可协议或广泛许可协议。
下表按公允价值层次结构中按级别列出了公司金融资产和负债的公允价值 2023 年 3 月 31 日（以千计）：
|
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携带 |
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公平 |
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第 1 级 |
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第 2 级 |
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第 3 级 |
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资产 |
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现金等价物： |
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货币市场基金 |
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— |
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有价证券： |
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商业票据 |
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美国国债 |
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美国政府证券 |
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公司股权证券 |
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总资产 |
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$ |
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$ |
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$ |
— |
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负债 |
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成功付款责任—哈佛大学 |
|
$ |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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$ |
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成功付款责任——博德研究所 |
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— |
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— |
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或有对价负债——技术 |
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— |
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— |
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或有对价负债——产品 |
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— |
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— |
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负债总额 |
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$ |
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$ |
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$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|||
9
下表列出了截至2022年12月31日公司在公允价值层次结构中按级别划分的金融资产和负债的公允价值（以千计）：
|
|
携带 |
|
|
公平 |
|
|
第 1 级 |
|
|
第 2 级 |
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|
第 3 级 |
|
|||||
资产 |
|
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现金等价物： |
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货币市场基金 |
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$ |
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商业票据 |
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公司笔记 |
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有价证券： |
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商业票据 |
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— |
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公司笔记 |
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美国国债 |
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美国政府证券 |
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有价证券中包含的股权证券： |
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公司股权证券 |
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总资产 |
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$ |
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负债 |
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成功付款责任—哈佛大学 |
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$ |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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$ |
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成功付款责任——博德研究所 |
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— |
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或有对价负债——技术 |
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— |
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— |
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|
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或有对价负债——产品 |
|
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— |
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— |
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负债总额 |
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$ |
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$ |
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$ |
— |
|
|
$ |
— |
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$ |
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现金等价物 — 包含在现金等价物中的货币市场基金被归类为公允价值层次结构的第一级，因为它们是使用活跃市场的报价进行估值的。商业票据和公司票据被归类为公允价值层次结构的第二级，因为定价投入不是活跃市场的报价，活跃市场的报价在报告日可以直接或间接观察，而公允价值是通过使用模型或其他估值方法确定的。
有价证券 — 不包括公司股权证券的有价证券被归类为公允价值层次结构的第二级，因为定价投入不是活跃市场的报价，活跃市场的报价在报告日可以直接或间接观察，而且公允价值是使用模型或其他估值方法确定的。
该公司对Verve的投资包括Verve的普通股。截至2023年3月31日，公司拥有
该公司还持有对Prime的投资，包括
根据ASC 825， 金融工具，公司在公司简明的合并运营报表中记录了其股票证券投资的公允价值与其他收益（支出）的变化。
下表汇总了因持有的公司股权证券公允价值变动（以千计）而记录的其他收入（支出）：
|
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截至3月31日的三个月 |
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2023 |
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2022 |
|
||
其他收入（支出） |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
成功付款负债— 正如注8中进一步讨论的那样， 许可协议，公司必须根据在指定估值日期实现公司普通股市值的特定倍数向哈佛和布罗德研究所付款。根据哈佛和布罗德许可协议，公司对基于股份的成功付款的责任按公允价值结算。为了确定成功付款负债的估计公允价值，公司使用了蒙特卡罗仿真方法，该方法根据几个关键变量对股票价格的未来走势进行建模。
10
在计算哈佛和布罗德研究所成功还款负债的估计公允价值时纳入了以下变量：
|
|
哈佛 |
|
|
布罗德研究所 |
|
||||||||||
|
|
3月31日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
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3月31日 |
|
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十二月三十一日 |
|
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普通股的公允价值（每股） |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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预期波动率 |
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% |
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% |
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% |
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% |
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预期期限（年） |
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||||
预期波动率的计算是使用有关类似上市公司股票历史波动率的可用信息以及公司自己在与预期期限假设相匹配的时期内的数据来估算的。此外，公司在计算成功付款负债时纳入了估值衡量日期的估计数量、时间和概率。
下表核对了基于三级投入（以千计）的成功付款负债公允价值的变化：
|
|
截至2023年3月31日的三个月 |
|
|||||||||
|
|
哈佛 |
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布罗德研究所 |
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总计 |
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截至2022年12月31日的余额 |
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$ |
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$ |
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|
$ |
|
|||
公允价值的变化 |
|
|
( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
截至2023年3月31日的余额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|||
或有对价负债— 根据Guide合并协议，Guide的前股东和期权持有人有资格额外获得高达$的额外收入
下表根据三级投入（以千计）核对了或有对价负债公允价值的变化：
|
|
截至2023年3月31日的三个月 |
|
|||||||||
|
|
技术里程碑 |
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产品里程碑 |
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总计 |
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截至2022年12月31日的余额 |
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$ |
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$ |
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$ |
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公允价值的变化 |
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截至2023年3月31日的余额 |
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$ |
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|
$ |
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|
$ |
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|||
在计算或有对价负债的估计公允价值时纳入了以下变量：
|
|
技术里程碑 |
|
|
产品里程碑 |
|
|
||||||||||
|
|
3月31日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
|
3月31日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
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||||
折扣率 |
|
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% |
|
|
% |
|
|
% |
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% |
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成就概率 |
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预计成就年份 |
|
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5. 有价证券
下表汇总了公司持有的有价证券 2023 年 3 月 31 日（以千计）：
|
|
摊销成本 |
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格罗斯 |
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|
格罗斯 |
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公允价值 |
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商业票据 |
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( |
) |
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美国国债 |
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美国政府证券 |
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公司股权证券 |
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总计 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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11
下表汇总了公司截至2022年12月31日持有的有价证券（以千计）：
|
|
摊销成本 |
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|
格罗斯 |
|
|
格罗斯 |
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公允价值 |
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商业票据 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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公司笔记 |
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— |
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( |
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美国国债 |
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( |
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美国政府证券 |
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( |
) |
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公司股权证券 |
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— |
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总计 |
|
$ |
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$ |
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|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
有价证券的摊销成本根据保费摊销和到期折扣的增加进行了调整。2023 年 3 月 31 日，累计其他综合（亏损）收益的余额与有价证券有关。曾经有
该公司持有信用质量较高的公司的债务证券，并已确定其任何债务证券的信用风险没有实质性变化。
6. 应计费用和其他流动负债
应计费用和其他流动负债包括以下内容（以千计）：
|
|
3月31日 |
|
|
十二月三十一日 |
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研究成本 |
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$ |
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$ |
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专业费用 |
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工艺开发和制造成本 |
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员工薪酬和相关福利 |
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其他 |
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总计 |
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$ |
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$ |
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公司收到了一家研究机构关于该机构与公司之间保密协议的信函。保密协议涉及公司评估用于开发的与其某些程序相关的某些技术。该信函称，该公司违反了保密协议的条款，盗用了该机构的商业秘密和其他机密信息，从事了不公平和欺骗性的贸易行为，并在开发包括 BEAM-102 和 BEAM-302 在内的疗法时不公正地致富。该研究机构声称，除其他可能的补救措施外，它有权获得金钱赔偿（包括公司分摊价值的损害赔偿和因涉嫌故意违规而增加的损害赔偿），以及与涉嫌违约的技术相关的某些持续特许权使用费和/或里程碑款项。
截至2023年3月31日，公司已累积了一美元
12
7. 执照 协议
哈佛许可协议
根据哈佛许可协议，哈佛有权以现金或公司股票的形式获得成功补助金，具体取决于在指定估值日期实现公司A系列优先股初始加权平均值的特定倍数。成功付款范围从 $
2021 年 5 月，进行了首次成功的付款评估，计算得出应付给哈佛的款项为 $
下表汇总了公司对哈佛的成功付款负债（以千计）：
|
|
3月31日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
哈佛大学成功付款责任 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
下表汇总了哈佛大学成功补助金负债公允价值变化所产生的费用（以千计）：
|
|
截至3月31日的三个月 |
|
|||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
哈佛大学成功补助金负债公允价值的变化 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
截至 2023 年 3 月 31 日和 2022 年 3 月 31 日, 该公司认定 “哈佛许可协议” 规定的产品开发和监管部门批准里程碑是不可能的, 因此,
在截至2023年3月31日的三个月中，该公司做到了
广泛的许可协议
根据广泛许可协议，Broad Institute有权以现金或公司普通股的形式获得成功补助金，具体取决于在指定估值日期实现A系列优先股初始加权平均价值的特定倍数。成功付款范围从 $
2021 年 5 月，进行了首次成功付款评估，计算应付给 Broad Institute 的款项为 $
下表汇总了公司对Broad Institute的成功付款负债（以千计）：
|
|
3月31日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
博德研究所成功付款责任 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
13
下表汇总了因Broad Institute成功付款负债公允价值变化而产生的费用（以千计）：
|
|
截至3月31日的三个月 |
|
|||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
Broad Institute成功付款负债公允价值的变化 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
截至2023年3月31日，公司确定 根据广泛许可协议, 产品开发和监管部门批准的里程碑和特许权使用费是不可能的, 因此,
该公司的记录低于美元
编辑许可协议
2018 年 5 月，公司与 Editas Medicine, Inc. 或 Editas 签订了许可协议或 Editas 许可协议。根据Editas许可协议，Editas向公司授予许可证和期权，以获取Editas拥有或控制的某些知识产权的许可证，用于特定用途。
Editas许可协议下的年度维护费记为研发费用。每年的专利费用在发生时记为支出。此外，在实现特定里程碑后，公司必须向Editas支付某些开发、监管和商业里程碑款项。
14
8。合作和许可协议
轨道的
2022 年 9 月，公司与 Orbital Therapeutics, Inc. 或 Orbital 签订了许可和研究合作协议或轨道协议
作为公司根据轨道协议提供的许可和服务的交换，公司获得了Orbital控制的某些RNA技术和非病毒递送技术的非独家研究许可，以及研究计划中概述的研发支持服务。Orbital还向Beam授予了Orbital控制的某些RNA技术和非病毒递送技术的开发许可证。开发许可证在基因编辑和调理领域是专有的，在疫苗和某些蛋白质疗法以外的所有其他领域是非排他性的。该公司还收到了
研究计划的期限为
公司根据ASC 606（与客户签订合同的收入）（ASC 606）核算了轨道协议，因为该协议包括ASC 606中定义的客户与供应商的关系，并且符合被视为合同的标准。
合同开始时的总交易价格被确定为美元
该公司得出结论，研究和开发许可证与《轨道协议》中的其他承诺没有区别，因此，公司已确定，许可证与研发服务、专有技术转让、委员会参与和材料转让相结合，构成履约义务。公司确认一段时间内与Orbital履约义务相关的收入，即
辉瑞公司
15
在《辉瑞协议》开始时，公司有权获得不可退还的预付款 $
在合作期内，辉瑞可以一次性选择用一种预先定义的替代疾病来替代特定计划所涉及的疾病。合作的初始期限为
公司考虑了ASC 606下的辉瑞协议，因为该协议包括ASC 606中定义的客户与供应商的关系，并且符合被视为合同的标准。
合同开始时的总交易价格被确定为美元
公司得出结论，其基本编辑技术的许可，包括独家开发和商业化权，无法与其他履约义务区分开来，因此，公司已确定许可证与其他研发服务相结合构成履约义务，不确认许可证的前期收入。
每项履约义务的销售价格是根据公司的估计独立销售价格（ESSP）确定的。公司通过确定履行所确定的每项履约义务的总估计成本，为辉瑞协议中包含的所有履约义务制定了ESSP，目的是确定定期独立出售此类物品的销售价格。公司根据相对独立销售价格方法将独立销售价格分配给履约义务。
公司使用输入法确认在协议期限内履行的每项履约义务的收入。公司分配的交易价格为 $
阿佩利斯制药
16
作为合作的一部分，公司有资格获得总额为 $
公司考虑了ASC 606下的《阿佩利斯协议》，因为该协议包括ASC 606中定义的客户与供应商的关系，并且符合被视为合同的标准。
合同开始时的总交易价格被确定为美元
该公司得出结论，六个基础编辑计划与研发服务、许可证、替代权和治理参与相结合，都是实质性承诺，在《阿佩利斯协议》的背景下，这些承诺既可以截然不同，又是不同的，代表着单独的履约义务。该公司进一步得出结论，选择加入权和延长合作期限的选择并未赋予Apellis实质性权利。公司确定合同的期限为
每项履约义务的销售价格是根据公司的ESP确定的。公司通过确定履行所确定的每项履约义务的总估计成本，为阿佩利斯协议中包含的所有履约义务制定了ESSP，目的是确定定期独立出售此类物品时的销售价格。公司根据相对独立销售价格方法将独立销售价格分配给履约义务。
公司确认每项履约义务的收入，前提是它已履行了每项履约义务
精力
2019年4月，公司与Verve签订了合作和许可协议，即Verve协议，以研究修改与冠状动脉疾病风险增加相关的基因的基因编辑策略。2022年7月，公司和Verve修订了Verve协议。根据经修订的Verve协议的条款，公司向Verve授予了某些基础编辑器技术和改进的独家许可，Verve根据Verve控制的某些专有技术和专利向Beam授予了非排他性许可、联合协作技术的权益和某些交付技术的非排他性许可。
截至2023年3月31日，该公司确定，Verve协议下的里程碑和特许权使用费不太可能获得认可。
17
9。普通股
2021年4月，公司与杰富瑞签订了销售协议，根据该协议，公司有权不时以现行市场价格提供和出售公司普通股，总收益不超过美元
2021年7月，公司和杰富瑞集团对销售协议进行了修正，规定增加销售协议下的总发行金额，例如，从2021年7月7日起，公司可以发行和出售总发行价格额外增加的普通股
10。股票期权和补助计划
2019 年股权激励计划
截至2023年3月31日，该公司有
在简明的合并运营报表和其他综合亏损表中记录为研发费用以及一般和管理费用的股票薪酬支出如下（以千计）：
|
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三个月已结束 |
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2023 |
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2022 |
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研究和开发 |
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$ |
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$ |
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一般和行政 |
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股票薪酬支出总额 |
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股票期权
下表汇总了公司股权奖励计划下的期权活动：
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数字 |
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加权 |
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截至 2022 年 12 月 31 日已发行 |
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已授予 |
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在截至2023年3月31日的三个月中，授予的每股期权的加权平均授予日公允价值为美元
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限制性股票
公司发行限制性普通股，包括限制性股票单位和限制性股票奖励。发行的限制性普通股通常在一段时间内归还 到
下表汇总了公司的限制性股票活动：
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截至 2022 年 12 月 31 日，尚未归属 |
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截至 2023 年 3 月 31 日，大约有 $
2019 年员工股票购买计划
该公司发布了
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月，ESPP确认的股票薪酬是 $
11。每股净亏损
在公司报告净亏损的时期，潜在的摊薄证券被排除在摊薄后的每股净亏损的计算之外，因为其影响会产生反摊薄作用。因此，用于计算基本和摊薄后每股净亏损的已发行普通股的加权平均数是相同的。
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截至3月31日， |
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2023 |
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未归属的限制性股票 |
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下表汇总了公司基本和摊薄后每股净亏损的计算方法（以千计，股票和每股金额除外）：
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截至3月31日的三个月 |
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12. 所得税
在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中，该公司记录了联邦和州递延所得税资产的全额估值补贴，因为没有足够的证据表明递延所得税资产更有可能变现。该公司做到了
13。关联方交易
轨道的
该公司通过其在Orbital董事会中的非控股代表以及公司在Orbital的股权对Orbital具有重大影响力，但不控制Orbital。该公司和Orbital也是合作和许可协议的缔约方，拥有多名共同的董事会成员。
创始人
该公司支付了美元
精力
该公司和Verve签署了合作和许可协议，并在2018年8月至2022年8月期间拥有一名共同的董事会成员。
截至2023年3月31日，公司拥有
2021 年 10 月，公司签订了一项协议，根据该协议，Verve 进行了转租
主要医学
该公司和 Prime 签署了合作和许可协议，在 2019 年 9 月至 2022 年 9 月期间有一位共同的创始人和一名共同的董事会成员。
截至2023年3月31日，公司拥有
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第 2 项。管理层的讨论和分析 财务状况和经营业绩
以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析应与我们的简明合并财务报表以及本10-Q季度报告其他地方包含的这些报表的相关附注一起阅读。除历史财务信息外，以下讨论和分析还包含涉及重要风险、不确定性和假设的前瞻性陈述。为了便于列报，此处包含的一些数字已四舍五入。由于许多因素，包括第二部分第1A项的 “风险因素” 和本10-Q表季度报告其他地方以及 “风险因素摘要” 和第一部分 “第1A项” 中讨论的因素，我们的实际业绩可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异。我们截至2022年12月31日财年的10-K表年度报告或2022年10-K表年度报告的 “风险因素” 部分。
概述
我们是一家生物技术公司，致力于为精准遗传药物建立领先的、完全集成的平台。我们的愿景是为患有严重疾病的患者提供终身治疗。为了实现这一愿景，我们组建了一个包括一套基因编辑和传送技术的平台，并正在建立内部制造能力。我们的基因编辑技术套件以我们专有的碱基编辑技术为基础，该技术有可能实现一类差异化的精准遗传药物，这些药物可以在不对DNA造成双链断裂的情况下靶向基因组中的单个碱基。
我们正在推进我们在三个疾病领域投资组合的基础编辑技术：血液学、免疫学/肿瘤学和遗传疾病。我们还在寻求一系列广泛的临床验证和新型递送方式，具体取决于组织类型，包括两者 活体外 我们的血液学和免疫学-肿瘤学产品组合中的方法以及 在活体中 我们各个项目的方法。
基础编辑方法的优雅与组织特异性传递模式相结合，为有针对性的高效、精确和高度通用的基因编辑系统提供了基础，该系统能够同时进行基因校正、基因修改、基因沉默或基因激活和/或对多个基因进行多重编辑。目前，我们正在利用我们的全部开发能力，针对不同的编辑目标，推进广泛多样化的基础编辑程序组合。此外，除了我们的产品组合外，我们还追求一种基于平台的创新商业模式，目标是进一步扩大我们获得遗传医学新技术的机会，并将我们的项目覆盖范围扩大到更多患者。总体而言，我们正在寻求建立领先的精准遗传医学综合平台，该平台可能具有广泛的治疗适用性，并有可能改变精准遗传医学领域。
血液学： Ex Viv HSCs
我们正在推进血液学基础编辑计划，在该项目中，从患者身上收集造血干细胞（hscs），使用电穿孔进行编辑，电穿孔是一种经过临床验证的将治疗结构输送到采集的细胞中的技术，然后按照骨髓消融治疗方案（例如使用白消安治疗，这是当今单纯疱疹移植的标准治疗标准）输送回患者体内。重新注入后，造血干细胞就会开始重新填充骨髓的一部分，这个过程称为移植。经过移植、编辑的造血干细胞会产生具有校正基因序列的祖细胞类型。我们计划部署这个 活体外我们的 BEAM-101（镰状细胞病和 β 地中海贫血）和工程干细胞抗体配对逃避或 ESCAPE（改善体质）基础编辑程序中的方法。
我们正在为治疗血液学疾病的基础编辑方法推行长期、分阶段的开发战略，其中包括推进我们的工作 活体外项目，第 1 波中的 BEAM-101，改进第 2 波中的患者治疗方案，并启用 在活体中基础编辑，在第 3 波中通过脂质纳米颗粒或 lnP 直接输送到患者的造血干细胞中。我们相信这套技术——基础编辑、改善条件和 在活体中 交付用于编辑 hSCs — 可以最大限度地提高我们的镰状细胞病项目对患者的潜在适用性，并为治疗许多其他严重的遗传性血液疾病创建平台。
第 1 波： Ex Viv使用 BEAM-101 通过自体移植进行基础编辑
我们正在使用基础编辑来开发用于治疗镰状细胞病和β-地中海贫血的 BEAM-101。
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BEAM-101：重现自然发生的保护性突变以激活胎儿血红蛋白
BEAM-101 是一种患者特异性自体 HSC 研究性疗法，旨在提供潜在的同类最佳特征，其基础编辑旨在模仿 HPFH 患者的单核苷酸多态性。BEAM-101 旨在通过增加胎儿血红蛋白来减轻镰状细胞病或 β-地中海贫血的影响，预计胎儿血红蛋白会增加功能性血红蛋白的产生，就镰状细胞病而言，还会抑制血红蛋白 S 聚合。2022 年 11 月，我们宣布我们在 1/2 期临床试验中招收了第一位患者，该试验旨在评估 BEAM-101 治疗镰状细胞病的安全性和有效性，我们称之为 BEACON 试验。BEACON试验预计将包括最初的 “定点” 队列，由三名患者组成，他们逐一接受治疗以确认移植成功，然后对多达45名患者进行给药。该临床试验最初旨在包括年龄在18至35岁之间的严重镰状细胞病患者，这些患者之前曾接受过至少一种反应不足或不耐受的疾病改善剂的治疗。在使用 BEAM-101 进行动员、调理和治疗后，将对患者的安全性和耐受性进行评估，安全终点包括中性粒细胞和血小板移植术。还将评估患者的疗效，疗效终点包括严重血管闭塞事件中与基线的变化、输血需求、血红蛋白F水平和生活质量评估。我们将继续推进BEACON试验，有五个临床试验站点处于活动状态，还有一个注册候补名单。2022 年底参加 BEACON 试验的第一位患者在接受 BEAM-101 治疗之前，由于个人、非医学原因，已退出该研究。另外两名患者已加入定点队列，他们正在接受必要的筛查程序，以实现动员并最终使用 BEAM-101 进行治疗。我们预计将在2023年完成定点队列的注册，并开始扩充队列的注册，这可以与定点队列同时进行。我们计划在2024年报告来自BEACON试验的多名患者的数据。
BEAM-102：直接校正镰状细胞突变
镰状细胞病的第二种基础编辑方法 BEAM-102 旨在直接纠正 β 珠蛋白基因 6 位的致病性镰状突变。通过进行单个 A-to-g 编辑，我们在从镰状细胞病患者身上分离出的原发人类 CD34+ 细胞中证明了产生天然存在的血红蛋白的 hbG 或 “Makassar” 变异体的能力。这种变异在人类中被发现，于1970年首次发布，其功能与野生型变异相同，不会引起镰状细胞病。与其他方法不同的是，以这种方式成功编辑的细胞会被完全校正，不再含有镰刀蛋白。
2022 年 11 月，我们宣布，我们已决定针对镰状细胞病项目的第 2 波和第 3 波优化我们的直接校正 “望加锡” 方法以及 HPFH 方法。
第 2 波：改善体质
在开发第一波的同时，我们还旨在改善接受HSC移植（HSCT）的镰状细胞病患者的移植治疗方案，减少与造血干细胞移植标准相关的毒性挑战。调理是患者身体为接受治疗做好准备所必需的关键组成部分 活体外经过编辑的细胞必须植入患者的骨髓才能有效。但是，当今的治疗方案依赖于非特异性化疗或放疗，这些化疗或放疗具有显著的毒性。作为造血干细胞移植中遗传毒性治疗方案的潜在替代方案，我们正在推进我们的ESCAPE计划。ESCAPE 调理方案有可能与 BEAM-101 和 BEAM-102 以及血液学中的其他基础编辑程序配对。
ESCAPE：改善镰状细胞病中造血干细胞移植的治疗效果
ESCAPE旨在避免在自体造血干细胞移植之前针对镰状细胞病和β-地中海贫血患者的现有治疗方案带来的毒性挑战。ESCAPE还可能应用于其他血液和免疫系统疾病，在这些疾病中，造血干细胞移植可能带来潜在的益处，但受到与当前标准护理疗法相关的毒性的限制。2022 年 12 月，我们在2022年美国血液学会年会和博览会（ASH）上公布了有关我们的 ESCAPE-1 和 ESCAPE-2 项目的临床前数据。ESCAPE-1 由多重碱基编辑 hSC 组成，其中包括 HGB1/2 基因的镰状细胞病治疗编辑和 CD117 的额外编辑。ESCAPE-2 由多重基础编辑 HSC 组成，其中包括治疗性 HBG-Makassar 编辑和 CD117 中的编辑，后者与 ESCAPE-1 中使用的调理 mAb 兼容。我们计划继续大力投资于我们的 ESCAPE 平台的发展，并在 2023 年继续发展。
第 3 波： 在 Vivo 通过针对 HSC 的 LNP 进行基础编辑
我们还在探索潜力 在活体中镰状细胞病的基础编辑程序，通过输注针对 hsCs 的 lnP，为患者提供基础编辑器，从而完全无需进行移植。这种方法可以为患者提供更容易获得的选择，尤其是在以下地区 活体外 治疗具有挑战性。在收购 Guide Therapeutics 或 Guide 的基础上，我们正在使用专有的 DNA 和 RNA 条形码的 LNP 筛选技术来实现高通量 在活体中 鉴定肝脏以外靶器官具有新生物分布和选择性的 lnP。
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实现对镰状特性自然史的理解（AUNT）研究
2022 年 5 月，我们宣布启动一项以镰状细胞特征（SCT）为重点的自然史研究。镰状细胞病的携带者或患有 SCT 的携带者只有一个血红蛋白基因拷贝，HbS 水平在 25-45% 之间，被认为患有良性疾病。但是，尽管SCT影响了全球约3亿人，但从前瞻性角度来看，SCT的关键血液学和临床表型特征以及功能影响仍未得到充分研究。作为镰状细胞病项目长期生命周期战略的一部分，我们与全国镰状细胞中心联盟、阿拉巴马大学和约翰·霍普金斯医学中心合作，启动了AUNT（实现对镰状性状自然史的理解）研究。
AUNT 研究旨在加深对 SCT 患者的血液学和临床表型的理解，包括血液流变学、潜在的并发症和基因调节因子，以更好地了解与身体健康和缺乏器官功能障碍相关的血液学表型。该研究旨在招收大约1,000名美国SCT参与者，这些参与者已被确定为全球数据与发现研究网络参与者的家庭成员。该网络是一个多机构前瞻性登记机构，包含来自1999-2021年期间1,200多名患有镰状细胞病的成人和儿科患者的临床和背景数据。
免疫学/肿瘤学： ex ivo T 细胞疗法
我们的多重编辑同种异体 CAR-T 细胞产品的起始材料是来自健康捐赠者的白细胞，这些白细胞是使用称为白细胞置换术的标准血库程序收集的。使用单次电穿孔，我们将基础编辑器引入mRNA，并引入编码目标序列的指南。编辑后的细胞随后被转化为表达 CAR 的慢病毒。一旦 T 细胞被工程化，它们就会被膨胀和冻结。患者淋巴细胞耗尽后，注入经过多重编辑的异体细胞产物。
我们认为，基础编辑是一种强大的工具，可以同时对多个基因进行多重编辑，而不会产生意想不到的靶向效应，而核酸酶同步编辑通过产生双链断裂可能会产生意想不到的靶向效应。在T细胞中创建大量多重编辑的能力可以为CAR-T细胞和其他细胞疗法提供多种特征，这些特征有可能显著增强其在治疗血液学或实体瘤方面的治疗潜力。我们计划针对这些候选产品的初步适应症是复发、难治性 T 细胞急性淋巴细胞白血病/T 细胞淋巴细胞淋巴瘤（T-ALL/T-LL）和急性髓系白血病（AML）。我们认为，与现有方法相比，我们的方法有可能产生更高的反应率和更深的缓解。
BEAM-201：靶向 CD7 的通用 CAR-T 细胞
BEAM-201 是一种候选发育，由来自健康捐赠者的 T 细胞组成，这些捐赠者同时在 TRAC、CD7、CD52 和 PDCD1 上进行编辑，然后使用抗CD7 嵌合抗原受体或 CAR 的慢病毒编码进行转导，该受体旨在产生靶向 CAR-T 细胞的异体 CD7，对自杀和免疫抑制都具有耐药性。2022 年 6 月底，我们向 FDA 提交了一份用于治疗复发、难治性 T-ALL/T-LL（一种影响儿童和成人的严重疾病，以及可能的其他 CD7+ 恶性肿瘤）的 BEAM-201 IND。2022 年 12 月，我们获得了 FDA 的 BEAM-201 临床试验的批准。我们已经启动了一项首次人体 1/2 期临床试验，旨在评估 BEAM-201 对复发/难治性 T-ALL/T-LL 患者的安全性和有效性，我们预计将在 2023 年中期对试验中的第一位患者进行剂量。该试验的1期部分预计将包括多达48名年龄在18至50岁之间的患者，其次是涉及大约48名患者的2期部分。该试验的关键安全终点包括治疗紧急和与治疗相关的不良事件，关键疗效终点包括完全或部分反应的患者比例、符合HSC移植条件的比例和达到最低残留疾病阴性状态的比例。我们认为，BEAM-201 是第一种处于临床阶段开发的经过四次编辑的同种异体 CAR-T 细胞研究疗法。
遗传疾病： 在体内lnP 和新型病毒传输
lnP 是一种经过临床验证的向肝脏输送核酸有效载荷的技术。lnP 是多组分粒子，它封装了基础编辑器 mRNA 和一个或多个指南，保护它们在外部环境中免受降解，从而实现基础编辑器的瞬时交付 在活体中。多项第三方临床试验表明，使用LNPs可以有效地将沉默的RNA输送到肝脏。由于一个疗程中可能只需要一剂基础编辑疗法，因此LNP是一种合适的给药方式，我们认为这种方式不太可能面临长期使用lnP的并发症，例如在为基因治疗输送寡核苷酸或mRNA时观察到的并发症。LNP 的所有组件以及编码基础编辑器的 mRNA 都定义明确，可以合成制造，为可扩展制造提供了机会。我们目前正计划使用LNP来推进我们的遗传性肝病项目，包括糖原储积病1a或GsDia、α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）和乙型肝炎病毒（HBV）感染。我们还计划再推进多项 在活体中 2023 年通过先导优化进行肝脏编辑程序。
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病毒传送系统，例如AAV病毒载体，使用非致病性病毒，该病毒被重新用于携带治疗载荷。针对多种疾病，包括眼部、肝脏、肌肉、肺部和中枢神经系统疾病，已经进行或正在进行多项针对不同AAV变体的临床试验，但是，我们的DNA碱基编辑器超过了AAV载体的包装限制，需要双重感染，每种病毒都含有大约一半的编辑器。为了解决AAV技术的这些和其他局限性，我们正在推进其他新的病毒传递技术，我们认为这些技术将更适合基因编辑疗法的传输。
BEAM-301： 在VivoGSDia 的 LNP 肝脏靶向
BEAM-301 是一种靶向肝脏的 LNP 基础编辑试剂配方，旨在纠正 R83C 突变，R83C 突变是最常见的致病突变，也是导致最严重的 gsDia 的突变。GsDia 是一种常染色体隐性遗传疾病，由 G6PC 基因突变引起，该突变会破坏对维持葡萄糖稳态至关重要的关键酶 G6Pase。抑制G6Pase活性会导致空腹血糖水平降低，从而导致癫痫发作并致命。患有这种突变的患者通常需要持续给予玉米淀粉，否则他们可能会在一到三个小时内进入低血糖休克。我们治疗 GSDia 患者的方法是通过输送 LNP 进行基础编辑，修复导致该疾病的两种最常见的突变，即 R83C 和 Q347X。据估计，在美国，这两个点突变分别占900和500名患者，约占美国所有GSDia患者的59％。
2022 年 11 月，我们宣布我们已经启动了 BEAM-301 的 IND 支持研究。到 2023 年底或 2024 年初，我们计划提交 BEAM-301 的监管申请，以获得启动该计划的临床试验的授权。
BEAM-302： 在 Vivo AATD 的 LNP 肝脏靶向
BEAM-302 是一种靶向肝脏的 LNP 基础编辑试剂配方，旨在提供一次性治疗，对导致严重的 AATD 的 E342K 点突变（piZz 基因型）进行基因校正。AATD 是一种遗传性遗传性疾病，可导致早发的肺气肿和肝脏疾病。当患者在氨基酸 342 位（E342K，也称为 piZ 突变或 “Z” 等位基因）的两个拷贝都有点突变时，就会出现最严重的 AATD。SERPINA1这种点突变会导致 Alpha-1 抗胰蛋白酶 (AAT) 发生混合，在肝细胞内积聚而不是分泌，从而导致循环 AAT 的水平非常低（10%-15%）。结果，肺部不受中性粒细胞弹性蛋白酶的保护，导致肺部发生渐进的破坏性变化，例如肺气肿，这可能导致需要进行肺移植。突变体 AAT 蛋白也会积聚在肝脏中，导致肝炎和肝硬化，最终可能导致肝衰竭或癌症，需要患者进行肝移植。据估计，在美国，大约有60,000人拥有Z等位基因的两个副本。目前尚无针对 AATD 患者的治疗方法。
凭借基础编辑器的高效率和精度，我们的目标是利用我们的 ABE 实现 a-t 和 g-to-C 碱基对的可编程转换，并精确地将 E342K 点突变校正回野生型序列。2020 年，我们展示了直接纠正导致 AATD 的突变的能力，前提是两者兼而有之 体外和 在活体中临床前概念验证，用于基础编辑以纠正这种疾病。
2022 年 11 月，我们宣布 BEAM-302 作为 AATD 的候选开发药物，我们计划在 2024 年初提交 BEAM-302 的监管申请，以获得启动该计划的临床试验的授权。
乙型肝炎病毒
乙肝病毒会导致严重的肝脏感染，并可能变成慢性病，从而增加发生危及生命的健康问题的风险，例如肝硬化、肝衰竭或肝癌。慢性乙型肝炎的特征是持续存在共价封闭的环状DNA或cccDNA，这是一种应对肝细胞核中乙型肝炎病毒感染的独特DNA结构。此外，HBV DNA可以整合到人类基因组中，成为乙型肝炎表面抗原或HbsAg的来源。虽然目前可用的治疗方法可以控制乙肝复制，但它们不能从受感染的肝细胞中清除cccDNA。无法防止乙型肝炎病毒感染从 cccDNA 反弹，这是治愈乙型肝炎的关键挑战。2022 年 9 月，我们公布了临床前数据，证明我们的多重碱基编辑器有可能减少病毒标志物，包括 HbsAg 表达，并防止乙型肝炎病毒反弹 在活体中模型。
斯塔加特病
我们目前正在评估基础编辑技术，以纠正导致 Stargardt 病（一种进行性黄斑变性疾病）的 ABCA4 基因中最常见的突变之一。这种突变被称为 G1961E 点突变，美国约有 5,500 人受到影响。使用微小的光刺激穿过大小相当于单个感光细胞的孔洞进行疾病建模表明，这些细胞中只有 12%-20% 是保持视力所必需的。因此，我们预计，在这些细胞的12％-20％范围内，编辑百分比将起到改善疾病的作用，因为每个经过编辑的细胞都将得到充分校正并受到保护，免受与Stargardt病相关的生化缺陷的影响。
在我们敲定 ABCA4 G1961E 点突变的人类视网膜色素上皮细胞系（ARPE-19 细胞）中，我们证明了在双重感染 AAV 系统后五周内精确校正了大约 75% 的疾病等位基因。
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制造业
为了充分发挥基础编辑器作为差异化药物类别的潜力，并实现我们在多种交付模式中的平行投资战略，我们正在建立涵盖发现、制造、临床前和临床开发的定制和集成能力。由于高质量制造以及控制生产时间和专业知识至关重要，我们正在建立自己的制造工厂，这将为我们提供制造各种不同产品模式的灵活性。我们相信，这项投资将最大限度地提高我们的投资组合和能力的价值，最大限度地提高我们的项目在技术上取得成功的可能性，以及我们为患者提供潜在的终身治疗的速度。
我们在北卡罗来纳州三角研究园有一个 100,000 平方英尺的制造工厂，旨在支持广泛的临床项目。该设施于 2023 年第一季度投入运营，我们预计它将于 2023 年底启动 cGMP 运营。该设施旨在支持我们的制造 活体外 血液学和肿瘤学中的细胞疗法项目以及 在活体中 肝脏疾病的非病毒输送计划，有能力扩大规模以支持潜在的商业供应。在我们最初的临床试验中，我们预计将使用在遗传药物方面具有相关制造经验的CMO以及我们的内部制造能力。
合作
我们相信，我们的基础编辑、基因编辑和传送技术在广泛的遗传疾病方面具有巨大的潜力。为了充分发挥这一潜力，我们已经并将继续寻求与先驱公司和领先的学术和研究机构的创新合作、许可和战略联盟。此外，我们已经并将继续寻求有可能使我们加快临床前研发工作的关系。这些关系将使我们能够积极追求我们的愿景，即最大限度地发挥基础编辑的潜力，为患有严重疾病的患者提供终身治疗。
辉瑞公司
2021 年 12 月，我们与辉瑞公司（Pfizer Inc.）签订了为期四年的研究合作协议，重点是 在活体中肝脏、肌肉和中枢神经系统罕见遗传病的三个靶点的基础编辑程序。根据协议条款，我们将通过为三个预先确定的、未公开的目标选择开发候选人来开展所有研究活动，这些目标未包含在我们现有计划中。辉瑞可以选择向每位候选开发者提供全球独家许可，之后它将负责每种候选开发的所有开发活动以及潜在的监管批准和商业化。在第1/2阶段临床试验结束时，我们有权在支付期权行使费后选择加入一项全球共同开发和共同商业化协议，根据该协议，我们和辉瑞将以35％/65％的比例分享净利润以及开发和商业化成本（Beam/Pfizer）。
阿佩利斯制药
2021 年 6 月，我们与 Apellis Pharmicals, Inc. 或 Apellis 签订了一项研究合作协议，即《Apellis 协议》，重点是使用我们的基础编辑技术来发现补体系统驱动疾病的新疗法。根据阿佩利斯协议的条款，我们将对六个基础编辑项目进行临床前研究，这些项目针对包括眼睛、肝脏和大脑在内的各种器官补体系统中的特定基因。Apellis拥有许可这六个程序中的任何或全部程序的专有选择权，并将承担后续开发的责任。我们可能会选择与Apellis签订一项50-50的美国联合开发和共同商业化协议，该协议涉及一项合作许可的项目。
Verve Therape
2019年4月，我们与专注于心血管疾病治疗基因编辑的公司Verve Therapeutics, Inc.或Verve签订了合作和许可协议或Verve协议，并于2022年7月修订了Verve协议。这种合作使我们能够更充分地发挥基础编辑在治疗心血管疾病方面的潜力，心血管疾病是一个超出我们核心重点的疾病领域，也是Verve拥有丰富的专业知识的领域。根据经修订的Verve协议条款，我们授予Verve全球独家许可，使用我们的某些编辑技术，针对总共三个肝介导的心血管疾病靶点进行人类治疗应用，包括对每个靶点使用我们的基础编辑技术，以及对其中两个靶标使用我们的某些基因编辑技术。作为交换，我们收到了Verve普通股。此外，我们有资格就许可产品的某些临床和监管活动获得里程碑补助，对于针对其他两个目标的任何许可产品，在对最终患者进行最终给药后，我们保留参与未来的开发和商业化，分享全球35％的利润和亏损的选择权，以及分享针对其他两个目标的任何许可产品的50％的美国利润和亏损的选择权。
2021 年 1 月，Verve 宣布已选择 VERVE-101 作为其主要产品，最初用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症，即 heFH，一种可能致命的遗传性心脏病。
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2022 年 7 月，Verve 宣布，新西兰已对第一位患者服用 VERVE-101，这是其评估 VERVE-101 用于 heFH 患者的全球 1b 期临床试验的一部分。2022 年 9 月，Verve 宣布已获得英国临床试验申请的监管许可；2022 年 11 月，Verve 宣布美国食品药品管理局已将其在美国的临床试验申请暂时搁置。
萨那生物科技
2021 年 10 月，我们与萨那生物技术公司或 Sana 签订了期权和许可协议，即《萨那协议》，根据该协议，我们授予了 Sana 对我们的 CRISPR cas12b 技术的非独家研发和商业权，用于进行某些核酸酶编辑 活体外工程细胞疗法项目。根据萨那协议的条款，特许产品包括针对特定遗传靶点的某些特定异体T细胞和干细胞衍生产品，Sana拥有添加和替代此类产品和靶点的某些有限权利。Sana 协议不允许授予任何 Beam 控制的进行基本编辑的权利。2023 年 1 月，萨那宣布，美国食品药品管理局已批准其 IND 申请，启动针对各种 B 细胞恶性肿瘤患者 SC291（其靶向 CD19 的同种异体 CAR-T 细胞疗法）的首次人体研究。在这次IND许可中，萨那根据《萨那协议》向我们支付了一笔里程碑式的款项。
轨道疗法
2022 年 9 月，我们与 Orbital 签订了许可和研究合作协议或《轨道协议》，根据该协议，我们每个人都向在轨道协议签订后的三年内控制的某些技术授予了其他许可，这些技术对于非病毒传送或设计或制造用于预防、治疗或诊断人类疾病的 RNA 是必要或合理有用的。我们对Orbital的许可适用于除我们的专有领域以外的所有领域，也不包括目标和作为我们现有计划主题的几乎所有适应症。我们的专属领域包括所有在用于细胞移植的基因编辑或调理过程中起作用的产品和生物制剂，或者与任何此类产品或生物制剂联合起作用的产品和生物制剂。Orbital向我们发放的许可证适用于除Orbital专属领域以外的所有领域。Orbital的专属领域包括用作疫苗的产品和生物制剂，以及治疗性蛋白质，但治疗蛋白除外（i）使用基因编辑，（ii）用于调理，（iii）用于再生医学，（iv）用作 CAR-T、CAR-NK 和 car-macrophage 组合物，（v）用作 t 细胞受体疗法或（vi）调节某些特定的CAR免疫疗法免疫反应。许可证在双方的专有领域为三年，此后在这些领域为非排他性许可。我们和Orbital同意，在签署《轨道协议》后的三年内，除有限的例外情况外，我们不会在另一方专有领域研究、开发和商业化产品或生物制剂，也不会授予研究、开发和商业化产品或生物制剂的许可。
巴塞尔分子与临床眼科学研究所
2020年7月，我们宣布与巴塞尔分子与临床眼科学研究所（IOB）进行研究合作。IOB 由包括诺华、巴塞尔大学医院和巴塞尔大学在内的联盟于 2018 年创立，是旨在治疗视力受损和失明的基础和转化研究的领导者。IOB的临床科学家还帮助开发了更好的方法来衡量Stargardt病对视力的影响。
此外，IOB的研究人员还开发了被称为类器官的视网膜活体模型，可用于测试新疗法。根据与IOB的协议条款，双方将利用IOB在眼科领域的独特专业知识以及我们新的基础编辑技术来推进针对某些眼部疾病（包括Stargardt病）治疗的项目。
收购
2021年2月，根据截至2021年2月19日的十个交易日普通股的交易量加权平均价格，我们收购了Guide的普通股前期对价，总额为1.2亿美元（不包括惯常的购买价格调整）。此外，Guide的前股东和期权持有人有资格额外获得高达1亿美元的技术里程碑补助金和2.2亿美元的产品里程碑补助金，以我们的普通股支付。
新冠肺炎
尽管 COVID-19 疫情在截至 2023 年 3 月 31 日的三个月中并未对我们的业务或经营业绩产生重大影响，但 COVID-19 疫情或任何其他突发公共卫生事件在多大程度上影响我们的业务，我们的企业发展目标、运营业绩和财务状况将取决于不确定的事态发展。全球经济和供应链中断、全球医疗保健系统中断以及 COVID-19 疫情或其他突发卫生事件的其他重大影响可能会对我们的业务、财务状况、运营业绩和增长前景产生重大不利影响。
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关键会计政策以及重大判断和估计
我们的管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析以我们的合并财务报表为基础，该报表是我们根据美国公认的会计原则编制的。财务报表的编制要求我们做出估计、判断和假设，这些估计、判断和假设会影响财务报表中报告的资产、负债和支出金额以及或有资产和负债的披露。我们的估算基于历史经验、已知趋势和事件以及我们认为在当时情况下合理的各种其他因素，其结果构成了判断资产和负债账面价值的基础，而这些因素从其他来源看不出来是显而易见的。我们会持续评估我们的估计和假设。在不同的假设或条件下，我们的实际结果可能与这些估计有所不同。
我们的关键会计政策是那些要求在编制简明合并财务报表时做出最重要的判断和估计的政策。我们已经确定，我们最关键的会计政策是与股票薪酬、可变利息实体、公允价值衡量和租赁有关的会计政策。我们现有的关键会计政策以及2022年表格10-K中讨论的重大判断和估计没有重大变化。
27
财务运营概述
普通的
我们成立于 2017 年 1 月，并于 2017 年 7 月开始运营。自成立以来，我们已将所有资源投入到构建基础编辑平台和推进项目组合的开发、建立和保护我们的知识产权、开展研发活动、组织和配备公司人员、业务规划、筹集资金以及为这些业务提供一般和管理支持上。迄今为止，我们的运营资金主要来自出售可赎回可转换优先股、发行普通股的收益以及根据合作和许可协议收到的款项。
我们是一家早期公司，我们所有的项目都处于临床前或临床早期开发阶段。迄今为止，我们尚未从产品销售中获得任何收入，预计在可预见的将来也不会从产品的销售中获得收入。迄今为止，我们的收入主要来自与合作伙伴的许可和合作协议。自成立以来，我们已经蒙受了巨大的营业损失。在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中，我们的净亏损分别为9,650万美元和6,920万美元。截至2023年3月31日，我们的累计赤字为12亿美元。随着我们继续进行候选产品的临床前和临床开发；推进更多候选产品用于临床开发；在北卡罗来纳州运营cGMP设施；进一步开发基础编辑平台；继续投资基础编辑的交付技术，包括我们通过收购Guide获得的LNP技术，我们预计将继续承担与内部项目和合作相关的巨额费用和不断增加的营业亏损；在我们寻求发现和开发其他候选产品的同时开展研究活动；维护、扩大、执行、捍卫和保护我们的知识产权组合；并继续雇用研发、临床、技术运营和商业人员。此外，我们预计将继续承担与上市公司运营相关的成本。
由于这些预期的支出，我们将需要筹集额外资金，以支持我们的持续运营并推行我们的增长战略。在我们能够从产品销售中获得可观收入之前，我们预计将通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排相结合的方式为我们的运营融资。我们可能无法在需要时以优惠条件或根本无法筹集额外资金或签订此类其他协议。我们无法在需要时筹集资金，这将对我们的财务状况和执行业务战略的能力产生负面影响。我们无法保证我们能够获得如此额外的资本来源来支持我们的运营，也无法保证如果有这样的资本可供我们使用，那么这样的额外资本将足以满足我们的短期或长期需求。
收入确认
2019年4月，我们与专注于心血管疾病治疗基因编辑的公司Verve签订了Verve协议。2021 年 6 月，我们与 Apellis 签订了《Apellis 协议》，重点是使用我们的基础编辑技术来发现补体系统驱动疾病的新疗法。2021 年 10 月，我们与萨那签订了《萨那协议》，根据该协议，我们向萨那授予了 CRISPR cas12b 技术的非独家研发和商业权，用于在某些情况下进行核酸酶编辑 活体外 工程细胞疗法项目。2021 年 12 月，我们与辉瑞签订了《辉瑞协议》，重点是 在活体中肝脏、肌肉和中枢神经系统罕见遗传病的三个靶点的基础编辑程序。2022 年 9 月，我们与 Orbital 签订了轨道协议，Orbital 是一家新成立的实体，专注于推进非病毒递送和 RNA 技术。
迄今为止，我们尚未从产品销售中获得任何收入，预计在不久的将来也不会产生任何收入。在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中，我们分别确认了2420万美元和840万美元的许可和协作收入。
研究和开发费用
研究和开发费用包括开展研究和开发活动所产生的成本，其中包括：
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我们的外部研发费用支持我们的各种临床前和临床项目。我们的内部研发费用包括与员工相关的费用、设施相关费用以及为支持整体研发而产生的其他间接研发费用。我们将研发费用记作已发生的费用。我们为将来收到的用于研发活动的商品或服务而预付的款项记为预付费用。预付金额在福利消耗时记为支出。
在开发的早期阶段，我们的研发成本通常用于产品平台和概念验证前研究，这些研究不一定可以分配给特定的靶点。
我们预计，随着我们推进计划中的临床前和临床开发，我们的研发费用将大幅增加。
一般和管理费用
一般和管理费用主要包括我们的高管、知识产权、业务发展和管理职能人员的工资和其他相关成本，包括股票薪酬。一般和管理费用还包括与知识产权和公司事务有关的法律费用、会计、审计、税务和咨询服务的专业费用、保险费用、差旅费以及与直接和分配设施相关的费用和其他运营成本。
我们预计，未来我们的一般和管理费用将增加，以支持我们增加的研发活动。我们还预计，将继续产生与上市公司和维持财务报告控制相关的成本，包括与遵守纳斯达克和美国证券交易委员会要求相关的会计、审计、法律、监管和税务相关服务成本、董事和高级管理人员保险费用以及投资者和公共关系成本。
其他收入和支出
其他收入和支出包括以下项目：
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操作结果
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的比较
下表汇总了我们的运营结果（以千计）：
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截至3月31日的三个月 |
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2023 |
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2022 |
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改变 |
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许可和协作收入 |
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$ |
24,208 |
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$ |
8,432 |
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$ |
15,776 |
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运营费用： |
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研究和开发 |
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99,646 |
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65,410 |
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34,236 |
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一般和行政 |
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23,490 |
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19,247 |
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4,243 |
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运营费用总额 |
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123,136 |
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84,657 |
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38,479 |
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运营损失 |
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(98,928 |
) |
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(76,225 |
) |
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(22,703 |
) |
其他收入（支出）： |
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衍生负债公允价值的变化 |
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5,600 |
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13,600 |
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(8,000 |
) |
非控股权投资的公允价值变动 |
|
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(12,797 |
) |
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(7,685 |
) |
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(5,112 |
) |
或有对价负债公允价值的变化 |
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(296 |
) |
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452 |
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(748 |
) |
利息和其他收入（支出），净额 |
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9,961 |
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644 |
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9,317 |
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其他收入总额（支出） |
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2,468 |
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7,011 |
|
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(4,543 |
) |
净亏损 |
|
$ |
(96,460 |
) |
|
$ |
(69,214 |
) |
|
$ |
(27,246 |
) |
许可和协作收入
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月，许可和协作收入分别为2420万美元和840万美元。许可和合作收入代表辉瑞、Apellis、Verve和Orbital协议下记录的收入。
研究和开发费用
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月，研发费用分别为9,960万美元和6,540万美元。下表汇总了我们在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中的研发费用（以千计）：
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截至3月31日的三个月 |
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||||||
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2023 |
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2022 |
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改变 |
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|||
外部研发费用 |
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$ |
40,886 |
|
|
$ |
22,105 |
|
|
$ |
18,781 |
|
与员工相关的费用 |
|
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27,360 |
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|
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19,080 |
|
|
|
8,280 |
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设施和信息技术相关费用 |
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16,695 |
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12,058 |
|
|
|
4,637 |
|
股票薪酬支出 |
|
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14,221 |
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|
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11,294 |
|
|
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2,927 |
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其他开支 |
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484 |
|
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873 |
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|
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(389 |
) |
研发费用总额 |
|
$ |
99,646 |
|
|
$ |
65,410 |
|
|
$ |
34,236 |
|
增加3,420万美元主要是由于以下原因：
30
随着我们继续进行 BEAM-101 的临床试验、启动 BEAM-201 的临床试验、推进 BEAM-301 和 BEAM-302 的 IND 支持研究、继续我们目前的研究计划、启动新的研究计划、继续我们的候选产品的临床前和临床开发，以及开展未来的任何临床前研究，以及开始招收患者参加我们的任何候选产品并进行临床试验，预计研发费用将继续增加。
一般和管理费用
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月，一般和管理费用分别为2350万美元和1,920万美元。增加420万美元主要是由于以下原因：
衍生负债公允价值的变化
在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中，我们分别记录了560万美元和1,360万美元的其他收入，这与相关时期普通股价格下跌导致成功付款负债公允价值的变化有关。部分成功付款义务已于2021年6月支付；截至2023年3月31日，剩余的成功付款义务仍未偿付，并将在每个报告期内继续进行重新估值。
非控股权投资的公允价值变动
在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中，由于我们对Verve和Prime普通股的投资公允价值的变化，我们分别记录了1,280万美元和770万美元的其他支出。
或有对价负债公允价值的变化
在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中，我们分别记录了30万美元的其他支出和50万美元的其他收入，这与指南技术和产品或有对价负债的公允价值变化有关。
利息和其他收入（支出），净额
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月，净利息和其他收入（支出）分别为1,000万美元和60万美元的净收入。这一变化主要是由于市场利率上升推动的利息收入增加。
流动性和资本资源
自 2017 年 1 月成立以来，我们没有从产品销售中获得任何收入，仅通过许可和合作协议创造了有限的许可和合作收入，并且我们的运营蒙受了巨额营业亏损和负现金流。随着我们推进候选产品的临床前和临床开发，我们预计，在可预见的将来，将产生巨额费用和营业亏损。
迄今为止，我们主要通过股票发行为我们的运营提供资金。
2021 年 4 月，我们向美国证券交易委员会（SEC）或 2021 Shelf 提交了一份通用上架注册声明，以注册出售我们可能以一次或多项发行形式发行和出售的不确定数量的普通股、优先股、债务证券、认股权证和/或单位，该声明在向美国证券交易委员会提交后生效（文件编号 333-254946）。
2021年4月，我们与Jefferies LLC或Jefferies签订了市场上或ATM、销售协议或销售协议，根据该协议，我们有权不时以现行市场价格发行和出售总收益不超过3亿美元的普通股。我们同意向杰富瑞支付高达杰富瑞根据销售协议出售的任何股票的总销售收益的3.0％的佣金。2021年4月至7月期间，我们在销售协议下以每股103.16美元的平均价格出售了2,908,009股普通股，总收益为3亿美元，扣除我们应支付的佣金和发行费用。
2021 年 7 月，我们和杰富瑞集团签署了一项销售协议修正案，规定增加销售协议下的总发行金额，例如，从 2021 年 7 月 7 日起，我们可能会发行和出售总发行价格额外为 5 亿美元的普通股。截至2023年3月31日，我们已根据修订后的销售协议额外出售了6,340,059股普通股，平均每股65.95美元，总收益为4.181亿美元，扣除我们应支付的佣金和发行费用。
31
2021 年 6 月，我们签订了《Apellis 协议》，该协议侧重于使用我们的某些基础编辑技术来发现补体系统驱动疾病的新疗法。根据阿佩利斯协议，我们在2021年7月收到了5,000万美元的预付款，并在阿佩利斯协议生效一周年之际，即2022年6月，又收到了2,500万美元的付款。
2021 年 12 月，我们签订了《辉瑞协议》，该协议侧重于针对肝脏、肌肉和中枢神经系统罕见遗传病的三个靶点的体内基础编辑计划。根据辉瑞协议的条款，我们将通过为三个未公开的目标选择开发候选人来开展所有研究活动，这些目标未包含在我们现有计划中。根据辉瑞协议，我们在2022年1月收到了3亿美元的预付款。
截至2023年3月31日，我们拥有11亿美元的现金、现金等价物和有价证券。
我们需要根据普通股每股公允市场价值的增加向哈佛和布罗德研究所成功支付款项。应付金额可以由我们自行决定以现金或普通股结算。2021 年 5 月，进行了首次成功付款测量，据计算，向哈佛和布罗德研究所支付的成功付款分别为 1,500 万美元和 1,500 万美元。我们选择每笔支付普通股，并在2021年6月向哈佛和布罗德研究所各发行了174,825股股票，以偿还这些负债。此外，我们还可能各欠哈佛大学和布罗德学院的成功补助金高达9,000万美元。
我们尚未将任何候选产品商业化，我们预计在可预见的将来不会从销售候选产品中获得收入。我们预计，我们可能需要筹集额外资金，以便继续为我们的研发提供资金，包括我们计划中的临床前研究和临床试验，维护和运营商业规模的cGMP制造设施，新产品开发，以及为我们的一般运营提供资金。如有必要，我们将寻求通过各种潜在来源（例如股权和债务融资）或通过企业合作和许可协议筹集额外资金。我们无法保证我们能够获得如此额外的资本来源来支持我们的运营，也无法保证如果有这些资金，这样的额外资金将足以满足我们的需求。
现金流
下表汇总了我们的现金来源和用途（以千计）：
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截至3月31日的三个月 |
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2023 |
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2022 |
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由（用于）经营活动提供的净现金 |
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$ |
(109,815 |
) |
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$ |
218,490 |
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由（用于）投资活动提供的净现金 |
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25,451 |
|
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(537,339 |
) |
由（用于）融资活动提供的净现金 |
|
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98,416 |
|
|
|
55,676 |
|
现金、现金等价物和限制性现金的净变动 |
|
$ |
14,052 |
|
|
$ |
(263,173 |
) |
经营活动
截至2023年3月31日的三个月，用于经营活动的净现金为1.098亿美元，其中包括净亏损9,650万美元，递延收入减少2370万美元，应计费用和其他负债减少990万美元，预付费用和其他流动资产增加840万美元，以及经营租赁负债减少260万美元。此外，我们记录的非现金项目包括690万美元的投资保费摊销和衍生负债公允价值减少560万美元。
这些现金用途被非现金项目部分抵消，其中包括股票薪酬支出2390万美元、非控股权投资公允价值减少1,280万美元、折旧和摊销费用460万美元、经营租赁ROU资产变动240万美元以及或有对价负债公允价值增加30万美元。
截至2022年3月31日的三个月，经营活动提供的净现金为2.185亿美元，主要包括收取与辉瑞协议相关的3亿美元合作应收账款和增加的830万美元其他长期负债，此外还有主要包括1,800万美元股票薪酬支出、非控股权投资公允价值减少770万美元、折旧和摊销费用等非现金项目 330 万美元以及运营租约 ROU 的变动200万美元的资产。
这些现金来源被我们的净亏损6,920万美元、应计费用和其他负债减少1,650万美元、递延收入减少840万美元、经营租赁负债180万美元和应付账款130万美元、预付费用和其他流动资产增加920万美元以及包括衍生负债公允价值减少1,360万美元和或有对价负债公允价值减少在内的非现金项目部分抵消 50万美元以及投资摊销保费为40万美元。
32
投资活动
在截至2023年3月31日的三个月中，投资活动提供的现金包括有价证券的净到期日3,150万美元，被购买的600万美元不动产和设备部分抵消。
在截至2022年3月31日的三个月中，用于投资活动的现金包括净购买5.301亿美元的有价证券以及购买730万美元的不动产和设备。
筹资活动
截至2023年3月31日的三个月，融资活动提供的净现金包括9,400万美元的股票发行净收益、行使股票期权的340万美元收益和根据我们的员工股票购买计划发行普通股的170万美元收益，被偿还60万美元的设备融资负债和10万美元的股票发行成本的支付部分抵消。
截至2022年3月31日的三个月，融资活动提供的净现金主要包括5,400万美元的股票发行净收益、根据福利计划发行普通股的140万美元收益以及行使股票期权的收益80万美元，被偿还的60万美元设备融资负债部分抵消。
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资金需求
随着我们继续推进项目组合，预计我们的运营支出将大幅增加。
具体而言，如果我们：
我们预计，截至2023年3月31日，我们的现金、现金等价物和有价证券将使我们能够在自随附的简明合并财务报表发布之日起至少未来12个月内为当前和计划中的运营支出和资本支出提供资金。我们的这些估计基于可能不精确的假设，而且我们可能会比目前预期的更快地耗尽可用的资本资源。由于我们的项目开发存在许多风险和不确定性，我们无法估计与完成候选产品研发相关的资本支出和运营支出增加的金额。
我们未来的资金需求将取决于许多因素，包括：
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与我们的任何候选产品开发相关的任何这些变量或其他变量的结果发生变化都可能显著改变与开发该候选产品相关的成本和时间。此外，我们的运营计划将来可能会发生变化，我们可能需要额外的资金来满足与此类运营计划相关的运营需求和资本要求。
在我们能够创造可观的产品收入之前，我们预计将通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排相结合的方式为我们的现金需求提供资金。我们没有任何承诺的外部资本来源。从历史上看，我们依靠股票发行来满足我们的资本需求，将来可能会依赖股票发行。债务融资（如果有）可能涉及协议，其中包含限制或限制我们采取具体行动能力的契约，例如承担额外债务、进行资本支出或申报分红。
如果我们通过与第三方的额外合作、战略联盟或许可安排筹集资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者我们可能不得不以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集额外资金，则可能需要推迟、限制、减少或终止我们的产品开发，或者如果获得批准，则可能被要求推迟、限制、减少或终止未来的商业化努力或授予开发和销售我们本来希望自己开发和销售的候选产品的权利。我们无法保证我们能够获得这样的额外资金来源来支持我们的行动，也无法保证如果有这些资金，这样的额外资金将足以满足我们的需求。
合同义务
我们在正常业务过程中与合同研究机构和其他供应商签订合同，以协助我们开展研发活动以及用于运营目的的其他服务和产品。这些合同通常规定在通知后终止，因此是可取消的合同，不包括在我们对合同义务和承诺的计算中。
我们根据不可取消的运营和融资租赁租赁租赁某些资产。除设备外，租约主要涉及办公空间和实验室空间。截至2023年3月31日，这些办公和实验室租赁以及设备租赁下的未来最低承诺总额分别为2.626亿美元和190万美元，其中1,760万美元将在2023年支付。这些最低租赁付款不包括我们在设施运营费用中所占的份额、房地产税和其他根据租约应向房东报销的费用。
在截至2023年3月31日的三个月中，我们在2022年表格10-K中管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析中描述的合同义务和承诺没有重大变化。
第 3 项。定量和定性ve 关于市场风险的披露。
我们面临与利率变化相关的市场风险。截至2023年3月31日，我们拥有11亿美元的现金、现金等价物和有价证券，包括现金、货币市场基金、商业票据以及公司和政府证券。我们的现金和现金等价物主要存放在美国多家金融机构的账户中。有时，我们可能会维持超过联邦存款保险公司限额的现金和现金等价物余额。我们认为，除了与商业银行关系相关的正常信用风险外，我们不会面临异常信用风险。我们面临的主要市场风险是利率敏感度，利率敏感度受到美国总体利率水平变化的影响，特别是因为我们的投资是短期有价证券。由于我们的投资组合期限短且投资的风险状况较低，我们认为利率立即变动10％不会对我们投资组合的公允市场价值产生实质性影响。我们有能力持有投资直到到期，因此，我们预计市场利率变化对我们投资组合的影响不会对我们的经营业绩或现金流产生任何重大影响。
我们目前没有面临与外币汇率变动相关的重大市场风险；但是，我们确实与位于美国境外且可能受到外币汇率波动影响的供应商签订了合同。将来我们可能会与美国境外的供应商签订更多合同，这可能会增加我们的外汇兑换风险。
通货膨胀通常通过增加我们的劳动力成本以及研究、制造和开发成本来影响我们。我们认为，通货膨胀并没有对我们在本10-Q表季度报告中其他地方包含的财务报表产生重大影响。但是，我们的业务将来可能会受到通货膨胀的不利影响。
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第 4 项控件 和程序。
评估披露控制和程序
截至本10-Q表季度报告所涵盖的期末，我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条中定义的披露控制和程序的有效性。根据《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条的定义，“披露控制和程序” 一词是指公司的控制和其他程序，旨在确保公司在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格规定的期限内记录、处理、汇总和报告。披露控制和程序包括但不限于旨在确保公司在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息得到收集并酌情传达给公司管理层，包括其首席执行官和首席财务官或履行类似职能的人员，以便及时就要求的披露做出决定。管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和运作多么良好，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须运用其判断。
根据截至2023年3月31日对我们的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，截至该日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化
我们不断寻求提高内部控制的效率和有效性。这导致我们整个公司的流程得到完善。在截至2023年3月31日的季度，我们对财务报告的内部控制（定义见《交易法》第13a-15（f）条和第15d-15（f）条）没有发生任何对我们对财务报告的内部控制产生重大影响或合理可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
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第二部分。其他R 信息
第 1 项。法律诉讼程序
我们目前没有受到任何实质性的法律诉讼。
第 1A 项。Risk 因子。
投资我们的普通股涉及高度的风险。详细讨论影响我们业务的风险。请参阅标题为 “风险因素摘要” 和 “第 1A 项” 的部分。2022 年 10-K 表格中的 “风险因素”。
下文列出的风险因素代表新的风险因素或包含2022年表格10-K中 “1.A项风险因素” 中包含的同名风险因素变化的风险因素。
围绕基因编辑技术（包括基础编辑和交付技术）的知识产权格局是高度动态的，第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵权、挪用或以其他方式侵犯了他们的知识产权，其结果将不确定，可能会阻止、延迟或以其他方式干扰我们的产品发现和开发工作。
基因编辑领域，尤其是基础编辑技术领域，仍处于起步阶段，尚无此类候选产品进入市场。由于包括我们和我们的竞争对手在内的多家公司正在该领域和交付技术领域进行密集的研究和开发，知识产权格局正在不断变化和变化，未来几年可能仍不确定。未来可能会有与我们的所有权和许可权以及其他第三方、知识产权和所有权相关的重大知识产权相关诉讼和诉讼。
我们的商业成功取决于我们的能力和合作者和许可方开发、制造、营销和销售我们可能开发和使用我们的专有技术的任何候选产品的能力，而不会侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的知识产权和专有权利。生物技术和制药行业的特点是涉及专利和其他知识产权的广泛诉讼以及对专利提出质疑的行政诉讼, 包括干预, 推断, 各方之间 审查、拨款后审查、美国专利商标局或反对派的复审程序以及外国司法管辖区的其他类似程序。关于我们的基础编辑平台技术、交付平台技术和我们可能开发的任何候选产品（包括干扰程序、授予后审查）的知识产权对抗性诉讼或诉讼，我们可能面临并可能在将来成为对抗性诉讼或诉讼的当事方或受到威胁 各方之间美国专利商标局的审查和推断程序以及外国司法管辖区的类似程序，例如欧洲专利局的异议。在我们开发候选产品的领域存在许多由第三方拥有的美国和外国颁发的专利和正在申请的专利申请，无论其价值如何，他们都可能基于现有专利或将来可能授予的专利向我们提出侵权索赔。
随着生物技术和制药行业的扩张以及更多专利的颁发，我们的基础编辑平台技术、交付平台技术和候选产品可能引发侵犯他人专利权的索赔的风险增加。此外，包括我们在内的行业参与者并不总是清楚哪些专利涵盖了各种类型的疗法、产品或其使用或制造方法。我们知道某些第三方专利和专利申请，如果颁发，可能会被解释为涵盖我们的基础编辑技术、交付技术和候选产品。可能还有一些我们目前尚不了解的第三方专利，这些专利涉及与使用或制造我们的候选产品相关的技术、制造方法或处理方法。由于专利申请可能需要很多年才能颁发，因此目前可能有待处理的专利申请，这些申请随后可能会导致已颁发的专利，而我们的候选产品可能会侵犯这些专利。此外，第三方将来可能会获得专利，并声称使用我们的技术侵犯了这些专利。
在我们开发候选产品的领域，存在许多第三方在美国和外国颁发的专利和待批的专利申请。我们的候选产品使用了基于CRISPR的技术，这是一个非常活跃的专利申请领域。与CRISPR和Cas相关的大量专利申请使我们难以评估可能涵盖我们的基本编辑平台技术和候选产品及其用途或制造的相关专利和待审申请的全部范围。可能存在对材料、配方、制造方法或处理方法提出权利主张的第三方专利或专利申请，这些专利或专利申请与我们的基础编辑平台技术和候选产品的使用或制造有关。例如，我们知道有一项专利组合由加州大学、维也纳大学和艾曼纽尔·夏彭捷共同拥有，或者是加州大学投资组合，其中包含多项针对基因编辑的专利和待审申请。例如，加州大学的专利组合包括美国专利号 10,266,850；10,227,611；10,000,772；10,113,167；10,308,961；10,308,961；10,351,878；10,358,659；10,358,658；10,385,360；10,4005,360；10,4005,360；10,4005,360 253；10,421,980；10,415,061；10,428,352；10,443,076；10,487,341；10,519,467；10,526,619；10,550,407；10,563,227；10,570,419；10,577,631；10,597,680；10,597,680；10,597,680；10,597,680；10,597,680；10,597,680；10,577,680；10,597,680；10,597,680；10,5776612,045；10,626,419；10,640,791；10,669,5696,759；10,752,920；10,793,878；10,900,054；10,982,230；10,988780；10,98878782；11,001,863；11,008,589；11,008,590；11,028,412；11,186,849；11,242,543；11,293,034；11,332,761；11,401,532，11,479,794；11,549,127；11,634,730，预计将在 2020 年 3 月左右到期 33，不包括专利期限调整、PTA、专利期限延长（PTE）的任何附加条款，以及
37
终端免责声明的任何免责条款。加州大学的专利组合还包括许多其他待审专利申请。如果这些专利申请作为专利发行，则预计将在2033年3月左右到期，不包括任何PTA、PTE和任何终端免责声明的免责条款。如上所述，加州大学作品集中的某些申请目前受到美国第106,115号干预，其中某些美国专利和一项美国专利申请由波士顿许可方共同拥有，根据Editas许可协议，我们可以选择加入这些申请。尽管我们可以选择独家许可Editas针对Cas9和Cas12a的某些专利和专利申请，而Editas反过来又许可了包括Broad Institute在内的各种学术机构的此类专利，但我们目前没有此类专利和专利申请的许可证。加州大学投资组合的某些成员在欧洲遭到多方反对。例如，欧洲专利局异议处已对欧洲专利号EP2,800,811 B1和EP3,241,902 B1和 EP3401400 B1启动了异议程序，这些专利预计将于 2033 年 3 月到期（不包括任何专利期限调整或延期）。
欧洲专利局的异议程序允许一个或多个第三方在欧洲专利授予之日后的九个月内对已授予的欧洲专利的有效性提出质疑。异议程序可能涉及的问题包括但不限于所涉索赔的优先权、专利性以及与提交专利申请相关的程序手续。异议程序的结果是，异议庭可以撤销专利，维持已授予的专利，或以修正后的形式维持该专利。欧洲专利EP 2,800,811 B1的大部分索赔未经修改均得到反对庭的维持，但该裁决正在上诉中。2021年4月，欧洲专利EP3,241,902 B1的索赔被完全撤销，该决定没有被上诉。2022年2月，反对庭以修正后的形式维持了欧洲专利EP3,401,400 B1的主张，该决定正在上诉中。如果这些专利由反对部门维持，其主张与目前反对的权利主张类似，那么如果我们没有获得这些专利的许可，我们的候选产品的商业化能力可能会受到不利影响。我们可能无法以商业上合理的条件或根本无法获得任何所需的许可。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够获得许可给我们的相同技术，并且可能需要我们支付大量的许可和特许权使用费。如果我们无法以商业上合理的条件获得第三方专利的必要许可，我们可能无法将我们的基础编辑平台技术或候选产品商业化，或者此类商业化工作可能会被严重延迟，这反过来可能会严重损害我们的业务。
其他第三方已经提交了许多其他专利和专利申请，涉及免疫疗法或嵌合抗原受体背景下的基因编辑、指导核酸、PAM 序列变异、内含分裂、cas12b 或基因编辑。
由于我们领域已发布的大量专利和提交的专利申请，第三方可能会声称他们拥有涵盖我们的候选产品、技术或方法的专利权。第三方可能会声称我们在未经授权的情况下使用他们的专有技术，并可能对我们提起专利侵权索赔或诉讼，如果我们被发现侵犯了此类第三方专利，我们可能需要支付损害赔偿、停止侵权技术的商业化或从此类第三方获得许可，这些许可可能无法以商业上合理的条款获得，或者根本无法获得许可。
如果我们无法以商业上合理的条件获得涵盖我们的候选产品、交付平台技术或基础编辑平台技术的相关第三方专利的许可，那么我们在美国和国外将候选产品的商业化能力可能会受到不利影响。即使我们认为第三方知识产权索赔没有法律依据，也无法保证法院会在侵权、有效性、可执行性或优先权等问题上作出有利于我们的裁决。具有管辖权的法院可以认定这些第三方专利有效、可执行且受到侵权，这可能会对我们可能开发的任何候选产品以及主张的第三方专利所涵盖的任何其他候选产品或技术进行商业化的能力产生重大和不利影响。为了在联邦法院成功质疑任何此类美国专利的有效性，我们需要推翻有效性推定。由于这种负担非常沉重，需要我们提供明确而有说服力的证据，证明任何此类美国专利索赔的无效，因此无法保证具有管辖权的法院会宣布任何此类美国专利的索赔无效。如果我们被发现侵犯了第三方的知识产权，但我们未能成功证明此类专利无效或不可执行，我们可能需要获得此类第三方的许可，才能继续开发、制造和营销我们可能开发的任何候选产品和我们的技术。但是，我们可能无法以商业上合理的条件或根本无法获得任何所需的许可。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够获得许可给我们的相同技术，并且可能需要我们支付大量的许可和特许权使用费。如果我们无法以商业上合理的条件获得第三方专利的必要许可，我们可能无法将我们的基础编辑平台技术、交付平台技术或候选产品商业化，或者此类商业化工作可能会被严重延迟，这反过来可能会严重损害我们的业务。我们还可能被迫停止开发、制造和商业化侵权技术或候选产品，包括通过法院命令。此外，如果我们被发现故意侵犯了专利或其他知识产权，我们可能会被判承担重大金钱损失，包括三倍的损害赔偿和律师费。声称我们盗用了第三方的机密信息或商业机密可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生类似的重大不利影响。
为第三方关于侵权、挪用或侵犯知识产权的索赔进行辩护涉及巨额诉讼费用，将大量占用管理层和员工对我们业务的时间和资源。一些
38
第三方可能比我们更有效地承受复杂专利诉讼的费用，因为他们拥有更多的资源。此外，任何诉讼的启动和持续所产生的任何不确定性都可能对我们筹集继续运营所需资金的能力产生重大不利影响，或者可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。还可能公开宣布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，则可能会对我们的普通股价格产生重大的不利影响。上述任何事件都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
我们与第三方签订合同，为我们的研究项目、临床前研究和临床试验制造和供应材料，并预计将继续为我们未来的至少部分研究计划、临床前研究和临床试验以及我们可能开发的任何候选产品的商业化签订合同。这种对第三方的依赖增加了风险，即我们没有足够数量的此类材料、候选产品或任何我们可能开发和商业化的药物，或者无法以可接受的成本向我们提供此类供应，这可能会延迟、阻碍或损害我们的开发或商业化工作。
我们目前依赖第三方来制造和供应用于临床前研究和临床试验的材料，并且可能会继续这样做，用于我们未来的至少部分研究项目、临床前研究、临床测试以及我们可能开发并获得上市批准的任何候选产品的商业供应。我们与任何第三方供应商都没有长期供应协议，我们按订单购买所需的供应品。
虽然我们已经建造了一座旨在支持我们制造的制造工厂 活体外 血液学和肿瘤学中的细胞疗法项目以及 在活体中 北卡罗来纳州三角研究园的肝脏疾病非病毒输送计划，该设施尚无法开展cGMP运营，我们无法确定能否建立内部制造能力，也无法确定我们预期的及时性。
我们可能无法与第三方供应商签订长期供应协议，也无法按照可接受的条件签订长期供应协议。即使我们能够与第三方签订长期供应协议，对第三方的依赖也会带来额外的风险，包括：
第三方供应商可能无法遵守美国以外的 cGMP 法规或其他监管要求。我们未能遵守适用法规或第三方供应商未能遵守适用法规可能会导致我们受到制裁，包括罚款、禁令、民事处罚、延期、暂停或撤回批准、吊销许可证、扣押或召回候选产品或药物、运营限制和刑事起诉，任何一种都可能对我们的药品供应产生重大不利影响，损害我们的业务、财务状况、经营业绩和前景。
例如，我们依靠各种 CRO 来获得用于临床前开发工作的 NHP，包括 BEAM-301 和 BEAM-302。2023年2月，我们的NHP的主要供应商之一查尔斯河实验室（Charles River Laboratories）宣布，它收到了美国司法部的传票，要求其从柬埔寨进口NHP。查尔斯·里弗进一步宣布，它目前已自愿暂停从柬埔寨运送NHP。尽管我们认为我们目前可以获得足够的 NHP 供应，足以进行 BEAM-301 和 BEAM-302 的 IND 赋能研究，但这种供应可能会受到供应链限制的不利影响。如果我们无法从查尔斯·里弗或其他CRO那里获得足够的NHP供应，或者NHP的短缺导致NHP的价格大幅上涨，那么我们的某些临床前开发工作将被推迟，开展发现项目和临床前开发活动的成本可能会大幅增加。这种延误或成本增加可能会对我们的发现和临床前开发活动以及我们的业务产生重大不利影响。
我们开发的任何药物都可能与其他候选产品和产品竞争，争夺获得制造设施或供应的机会。根据cGMP法规运营且可能能够生产基因编辑所需的药物成分和药物产品的制造商数量有限。我们现有或未来供应商的任何绩效失误都可能延迟临床前或临床开发或上市批准。目前，我们没有安排冗余供应我们的候选基因编辑产品所需的所有药物成分和药物产品。如果我们当前的合同制造商或供应商中的任何一家无法按约定履行，我们可能会被要求更换该制造商或供应商。尽管我们认为有几家潜在的替代供应商可以支持我们可能开发的任何候选产品，但在确定和认证任何此类替代产品方面，我们可能会产生额外的成本和延迟。
39
在生产我们可能开发的任何候选产品方面，我们当前和预期的未来依赖他人可能会对我们未来的利润率以及我们在竞争基础上将任何获得上市批准的药物进行商业化的能力产生不利影响。
如果我们在临床试验的患者注册或治疗方面遇到延误或困难，我们获得必要的监管批准可能会被延迟或阻止。
如果我们无法按照 FDA、EMA 或其他美国境外类似监管机构的要求，或根据需要为给定试验提供适当的统计能力，在这些试验中找到、注册和治疗足够数量的符合条件的患者，我们或我们的合作者可能无法对我们确定或开发的任何候选产品启动或继续进行临床试验。由于多种因素，包括患者群体少以及限制患者资格的筛查和检测要求，对于我们在最先进的项目中针对的一些罕见基因定义疾病，以及针对儿科人群的某些候选产品，注册可能尤其具有挑战性。此外，如果患者由于与生物技术、基因疗法或基因编辑领域相关的不良事件、针对相似患者群体的竞争性临床试验、竞争产品的临床试验或其他原因造成的负面宣传而不愿参与我们的基础编辑试验，那么招募患者、进行研究和获得监管部门批准我们可能开发的任何候选产品的时间表可能会被推迟。此外，我们的一些竞争对手目前和将来可能会对候选产品进行临床试验，这些候选产品的适应症与我们正在开发和将来可能开发的候选产品相同，而原本有资格参加我们临床试验的患者可能会改为参加竞争对手候选产品的临床试验。由于多种因素，包括我们试验的复杂性，入组患者的治疗也可能被延迟或阻止。例如，我们的 BEACON 临床试验要求患者接受动员程序以采集干细胞进行编辑和移植。患者过去和将来都需要多轮动员，这将延迟治疗。此外，由于我们的某些试验（例如我们的BEACON试验）中要求包括定点队列和错开治疗方案，因此对一名患者的治疗的任何延迟都可能导致其他患者的治疗延迟。
临床试验患者入组和治疗还受到其他因素的影响，包括：
我们在任何国外成功启动、注册和完成临床试验的能力都面临在国外开展业务所特有的多种风险，包括：
40
临床试验的注册或治疗延迟可能会导致我们可能开发的任何候选产品的开发成本增加，这将导致我们公司的价值下降并限制我们获得额外融资的能力。如果我们或我们的合作者在注册或治疗足够数量的患者以按计划进行临床试验时遇到困难，我们可能需要推迟、限制或终止正在进行或计划中的临床试验，其中任何一项都会对我们的业务、财务状况、运营业绩和前景产生不利影响。
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第 6 项。E展出。
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3.1 |
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Beam Therapeutics Inc. 第四次修订的公司注册证书 |
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8-K |
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001-39208 |
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02/11/2020 |
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3.1 |
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3.2 |
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Beam Therapeutics Inc. 第二次修订和重述的章程 |
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10-K |
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02/28/2022 |
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3.2 |
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10.1+ |
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Beam Therapeutics Inc. 与克里斯汀·贝隆之间的信函协议，日期为2020年1月24日。 |
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10.2+ |
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Beam Therapeutics Inc. 与艾米·西蒙之间的信函协议，日期为2021年1月29日 |
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10.3 |
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经修订并重申了 Beam Therapeutics Inc. 非雇员董事薪酬政策。 |
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10.4+* |
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修订并重述了 Beam Therapeutics Inc. 2019 年员工股票购买计划。 |
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2/28/2022 |
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10.27 |
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10.5* |
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麻省理工学院与Beam Therapeutics Inc.之间的租赁契约第1号修正案，日期为2020年4月14日。 |
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10.31 |
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10.6* |
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麻省理工学院与Beam Therapeutics Inc.之间的租赁契约第2号修正案，日期为2020年11月17日。 |
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10.32 |
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10.7* |
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麻省理工学院与Beam Therapeutics Inc.之间的租赁契约第3号修正案，日期为2021年8月24日。 |
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10.33 |
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21.1* |
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Beam Therapeutics Inc. 的子公司 |
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2/28/2022 |
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21.1 |
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31.1 |
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根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条和第15d-14（a）条对首席执行官进行认证。 |
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31.2 |
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根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14 (a) 条和第15d-14 (a) 条对首席财务官进行认证。 |
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X |
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32.1 |
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根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18条第1350条对首席执行官进行认证。 |
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32.2 |
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根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18条第1350条对首席财务官进行认证。 |
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101.INS |
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101.SCH |
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101.DEF |
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101.LAB |
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101.PRE |
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内联 XBRL 分类法演示链接库文档 |
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104 |
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封面交互式数据文件（嵌入在行内 XBRL 文档中） |
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X |
+ 表示管理合同或补偿计划。
*包括用于更正我们在截至2022年12月31日的10-K表年度报告中提交的附录的超链接。
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签名URES
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
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BEAM疗法有限公司 |
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日期：2023 年 5 月 10 日 |
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来自： |
/s/ 约翰·埃文斯 |
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约翰·埃文斯 |
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首席执行官 |
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（首席执行官） |
日期：2023 年 5 月 10 日 |
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来自： |
/s/ Terry-Ann Burrell |
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特里·安·伯勒尔 |
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首席财务官兼财务主管 |
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（首席财务和会计官员） |
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