美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
表单
（Mark One）
根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告 |
在截至的季度期间
或者
根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告 |
在从 _____________________ 到 _________________ 的过渡期内
委员会档案编号：
（注册人的确切姓名如其章程所示）
（州或其他司法管辖区 公司或组织） |
（美国国税局雇主 |
（主要行政办公室地址） |
（邮政编码） |
注册人的电话号码，包括区号： (
根据该法第12（b）条注册的证券：
每个班级的标题 |
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交易 符号 |
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注册的每个交易所的名称 |
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用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。
用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
大型加速过滤器 |
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☐ |
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加速过滤器 |
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☐ |
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☒ |
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规模较小的申报公司 |
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新兴成长型公司 |
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如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的
截至2023年5月3日，注册人有
关于前瞻性陈述的警示性说明
本10-Q表季度报告包含前瞻性陈述，反映了我们目前对运营和财务业绩等的看法。除历史事实陈述外，本10-Q季度报告中包含的所有陈述，包括有关我们的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景、计划、管理目标和预期市场增长的陈述，均为前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“展望”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将” 等词语以及这些词语的否定版本和其他类似表达方式旨在识别前瞻性陈述，尽管并非全部前瞻性陈述包含这些识别性词语。此类前瞻性陈述受各种风险和不确定性的影响。因此，存在或将有一些重要因素可能导致实际结果或结果与这些陈述中指出的结果存在重大差异。我们认为这些因素包括但不限于我们最新的10-K表年度报告和本10-Q表季度报告中 “风险因素” 部分中描述的因素，其中包括：
我们实际上可能无法实现前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期，您不应过分依赖我们的前瞻性陈述。实际业绩或事件可能与我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异。我们在最新的10-K表年度报告和本10-Q表季度报告中包含的警示声明中，特别是 “风险因素” 部分，我们认为这些因素可能导致实际业绩或事件与我们做出的前瞻性陈述存在重大差异。我们的前瞻性陈述并未反映我们未来可能进行或进行的任何收购、合并、处置、合作、合资或投资的潜在影响。
您应完整阅读本10-Q表季度报告以及我们作为本10-Q表季度报告附录提交的文件，并了解我们的实际未来业绩可能与我们的预期存在重大差异。本10-Q表季度报告中包含的前瞻性陈述自本10-Q表季度报告发布之日作出，除非适用法律要求，否则我们不承担任何更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。
i
目录
|
|
页面 |
第一部分 |
财务信息 |
1 |
第 1 项。 |
财务报表（未经审计） |
1 |
|
简明合并资产负债表 |
1 |
|
简明合并运营报表和综合亏损报表 |
2 |
|
股东权益简明合并报表 |
3 |
|
简明合并现金流量表 |
4 |
|
未经审计的简明合并财务报表附注 |
5 |
第 2 项。 |
管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析 |
13 |
第 3 项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
22 |
第 4 项。 |
控制和程序 |
22 |
第二部分。 |
其他信息 |
23 |
第 1A 项。 |
风险因素 |
23 |
第 2 项。 |
未注册的股权证券销售和所得款项的使用 |
23 |
第 6 项。 |
展品 |
24 |
签名 |
25 |
|
ii
第一部分——财务所有信息
第 1 项。财务所有报表（未经审计）
INOZYME PHARMA, INC.
浓缩合并 B资产负债表
（金额以千计，股票和每股数据除外）
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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短期投资 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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财产和设备，净额 |
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限制性现金 |
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使用权资产 |
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预付费用，扣除当期部分 |
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总资产 |
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负债和股东权益 |
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流动负债： |
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应付账款 |
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应计费用 |
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经营租赁负债 |
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流动负债总额 |
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经营租赁负债，扣除流动部分 |
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长期债务，净额 |
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其他长期负债 |
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负债总额 |
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股东权益： |
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优先股，$ |
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普通股，$ |
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额外的实收资本 |
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累计其他综合亏损 |
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累计赤字 |
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股东权益总额 |
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负债和股东权益总额 |
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$ |
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所附附附注是这些未经审计的简明合并财务报表不可分割的一部分。
1
INOZYME PHARMA, INC.
简明合并运营报表动作和综合损失
（金额以千计，股票和每股数据除外）
|
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截至3月31日的三个月 |
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2023 |
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2022 |
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运营费用： |
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研究和开发 |
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一般和行政 |
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运营费用总额 |
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运营损失 |
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其他收入（支出）： |
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净利息收入 |
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其他费用，净额 |
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其他收入（支出），净额 |
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净亏损 |
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其他综合收益（亏损）： |
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可供出售证券的未实现收益（亏损） |
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外币折算调整 |
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其他综合收益总额（亏损） |
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综合损失 |
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) |
归属于普通股股东的净亏损——基本 |
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$ |
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) |
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$ |
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归属于普通股的每股净亏损 |
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$ |
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) |
加权平均普通股和已发行预先注资的认股权证——基本 |
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||
所附附附注是这些未经审计的简明合并财务报表不可分割的一部分。
2
INOZYME PHARMA, INC.
的简明合并报表股东权益
（金额以千计，股票数据除外）
（未经审计）
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普通股 |
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额外 |
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累积的 |
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累积的 |
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总计 |
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股份 |
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金额 |
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资本 |
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（亏损）收入 |
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赤字 |
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截至2022年12月31日的余额 |
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基于股票的薪酬 |
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行使预先注资的认股权证 |
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在员工股票购买计划中购买的股票 |
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综合损失： |
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未实现的投资收益 |
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外币折算调整 |
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净亏损 |
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截至2023年3月31日的余额 |
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截至2021年12月31日的余额 |
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基于股票的薪酬 |
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行使股票期权 |
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综合损失： |
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未实现的投资损失 |
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外币折算调整 |
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净亏损 |
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截至2022年3月31日的余额 |
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所附附附注是这些未经审计的简明合并财务报表不可分割的一部分。
3
INOZYME PHARMA, INC.
简明合并报表净现金流
（金额以千计）
（未经审计）
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三个月已结束 |
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2023 |
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2022 |
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经营活动 |
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净亏损 |
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为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整： |
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折旧和摊销 |
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股票薪酬支出 |
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有价证券的溢价和折扣的摊销 |
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减少使用权资产的账面价值 |
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非现金利息支出和债务发行成本的摊销 |
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运营资产和负债的变化： |
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预付费用和其他流动资产 |
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应付账款 |
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应计费用 |
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经营租赁负债 |
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预付费用-非当期 |
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其他长期负债 |
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用于经营活动的净现金 |
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投资活动 |
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购买有价证券 |
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有价证券的到期日 |
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购买财产和设备 |
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投资活动提供的净现金 |
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筹资活动 |
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发行长期债务的净收益 |
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行使股票期权的收益 |
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根据员工股票购买计划以现金发行普通股的收益 |
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融资活动提供的净现金 |
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现金、现金等价物和限制性现金净增加 |
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外币汇率对现金的影响 |
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期初现金、现金等价物和限制性现金 |
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期末现金、现金等价物和限制性现金 |
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补充现金流信息： |
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现金和现金等价物 |
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限制性现金 |
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期末现金、现金等价物和限制性现金 |
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期末未支付的财产和设备 |
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所附附附注是这些未经审计的简明合并财务报表不可分割的一部分。
4
Inozyme Pharma, Inc.
简明合并财务报表附注
（未经审计）
（金额以千计，股票和每股数据除外，另有说明）
1。组织和d 列报依据
Inozyme Pharma, Inc.（“公司”）是一家临床阶段的罕见病生物制药公司，正在开发用于治疗影响血管系统、软组织和骨骼的疾病的新疗法。通过公司对关键生物途径的深入理解，公司正在开发治疗方法，以解决这些使人衰弱的疾病的根本原因。众所周知，ENPP1 和 ABCC6 这两个基因在这一关键途径中起着关键作用，这些基因的缺陷会导致血浆焦磷酸水平降低，从而推动病理矿化，而腺苷水平降低，从而推动内膜增殖。该公司最初专注于开发一种用于治疗 ENPP1 和 ABCC6 缺陷等罕见遗传病的新疗法。
该公司的主要候选产品 INZ-701 是一种可溶性、重组或基因工程融合蛋白，旨在纠正涉及 ENPP1 和 ABCC6 缺陷的途径中的缺陷。这种途径是调节全身钙沉积的核心，还与抑制内膜增生或血管狭窄和阻塞有关。
演示基础
随附的未经审计的简明合并财务报表是根据美国公认的中期财务信息会计原则（“美国公认会计原则”）编制的。因此，这些未经审计的简明合并财务报表不包括美国公认会计原则对经审计的年终财务报表所要求的所有信息和附注披露。随附的未经审计的简明合并财务报表反映了管理层认为公允列报中期业绩所必需的所有正常的经常性调整。截至2023年3月31日的三个月期间的业绩不一定表示截至2023年12月31日的财年、任何其他过渡期或未来任何年度或期间的预期业绩。这些未经审计的简明合并财务报表应与公司截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告中包含的经审计的合并财务报表及其附注一起阅读.
流动性、资本资源和持续经营
自公司于2017年成立以来，直到2023年3月31日，公司几乎将所有精力都用于筹集资金、建设基础设施、开发知识产权和开展研发活动。公司蒙受的净亏损为 $
自成立以来，公司经常遭受运营亏损和负现金流，主要通过发行可转换优先股、发行普通股和预先融资认股权证的收益以及与K2 HealthVentures LLC签订的贷款和担保协议（“贷款协议”）（见附注8）为其运营提供资金。该公司预计，随着其继续扩大研发工作，其营业亏损和负运营现金流将在可预见的将来持续下去。
随附的简明合并财务报表是在正常业务过程中业务连续性、资产变现以及负债和承诺的履行情况编制的。该公司认为，其截至2023年3月31日的可用现金、现金等价物和短期投资将足以为自本10-Q表季度报告提交之日起至少12个月的现金流需求提供资金。管理层对其为当前和长期计划运营提供资金的能力的预期是基于受风险和不确定性影响的估计。如果实际业绩与管理层的估计不同，则公司可能需要比原本预期的更快地寻求额外的战略或融资机会。但是，无法保证这些战略或融资机会中的任何一个都会以优惠的条件执行，或者根本无法保证，有些机会可能会对现有股东产生稀释作用。如果公司无法及时获得额外资金，则可能被迫推迟、减少或取消部分或全部研发计划、投资组合扩张或商业化工作，这可能会对其业务产生不利影响。
5
2。重要会计政策摘要
整合原则
随附的简明合并财务报表包括公司及其全资子公司Inozyme Securities Corp.（为购买、出售和持有证券而成立的马萨诸塞州子公司）、Inozyme Ireland Limited和瑞士Inozyme Pharma GmbH的账目。所有公司间往来业务和余额均已消除。
重要会计政策摘要
公司截至2022年12月31日止年度的经审计的合并财务报表中描述了在编制随附的简明合并财务报表时使用的重要会计政策和估计，该报表包含在公司截至2022年12月31日的10-K表年度报告中。在截至2023年3月31日的三个月中，公司的重大会计政策没有重大变化.
估算值的使用
公司财务报表的编制要求管理层做出估算和假设，这些估计和假设会影响财务报表发布之日报告的资产和负债金额以及或有资产和负债的披露，以及报告期内报告的支出金额。估计和判断基于历史信息和其他特定市场或各种相关假设，包括在某些情况下，管理层认为在这种情况下合理的未来预测。实际结果可能与估计存在重大差异。重要的估计数和假设用于但不限于研发费用的应计额。公司持续评估其估计和假设。对会计估计数的所有修订均在修订估计数的期间和今后任何受影响的时期内予以确认。
信用风险集中和资产负债表外风险
可能使公司面临大量信用风险的金融工具主要包括现金、现金等价物和短期投资，有时还包括长期投资。该公司在联邦保险金融机构的存款超过联邦保险限额，并通过将现金存放在信贷质量高的金融机构来限制其信用风险敞口。该公司的投资由美国国债和公司的商业票据组成。公司通过维持多元化的投资组合以及限制机构、到期日和投资类型的投资敞口来降低信用风险。
3。最近的会计公告
财务会计准则委员会（“FASB”）或公司自指定生效日期起通过的其他标准制定机构会不时发布新的会计声明。除非另有讨论，否则公司认为，最近发布的尚未生效的标准在通过后不会对其财务状况或经营业绩产生重大影响。
最近采用的会计准则
2016年6月，财务会计准则委员会发布了第2016-13号会计准则更新（“ASU”）， 金融工具——信贷损失（主题 326）：衡量金融工具的信用损失。ASU 2016-13及其随后的相关更新建立了一种新的前瞻性 “预期损失模型”，该模型要求各实体使用所有实用和相关信息来估算应收账款和金融工具的当前预期信用损失。公司采用了该标准，该标准于 2023 年 1 月 1 日生效。采用后对公司的财务报表没有影响。
6
4。资产负债表详情
短期投资包括以下内容：
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2023年3月31日 |
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|||||||||||||||
描述 |
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成熟度 |
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摊销 |
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格罗斯 |
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格罗斯 |
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估计的 |
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商业票据 |
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美国国债 |
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2022年12月31日 |
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描述 |
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成熟度 |
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摊销 |
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格罗斯 |
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格罗斯 |
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估计的 |
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商业票据 |
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美国国债 |
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该公司做到了
应计费用保险以下几点：
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在三月三十一日 |
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截至12月31日， |
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工资和相关负债 |
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其他专业费用 |
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其他 |
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总计 |
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5。公允价值测量
公允价值是一种基于市场的衡量标准，应根据市场参与者在对资产或负债进行定价时使用的假设来确定。作为考虑此类假设的基础，该指南建立了三级公允价值层次结构，对用于衡量公允价值的投入进行优先排序，如下所示：
7
下表代表了公司经常以公允价值计量的金融资产，并指出了用于确定此类公允价值的公允价值层次结构级别：
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报告日的公允价值测量 |
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描述 |
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3月31日 |
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第 1 级 |
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第 2 级 |
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第 3 级 |
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资产： |
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货币市场基金（包括在现金和现金中） |
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商业票据（包括现金和现金等价物金额） |
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总资产 |
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报告日的公允价值测量 |
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描述 |
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十二月三十一日 |
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第 1 级 |
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第 2 级 |
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第 3 级 |
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资产： |
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货币市场基金（包括在现金和现金中） |
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商业票据 |
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美国国债 |
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总资产 |
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曾经有
6。许可和赞助研究协议
2017 年 1 月，公司与耶鲁大学（“耶鲁”）签订了许可协议，该协议于 2020 年 5 月和 2020 年 7 月进行了修订，根据该协议，公司许可了与核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶相关的某些知识产权，这是公司 INZ-701 开发计划的基础。根据许可协议，作为部分预付对价，公司支付了大约的款项ly $
8
7。承诺和意外开支
经营租赁
截至2023年3月31日，公司持有以下重要的办公和实验室空间运营租约：
在截至2023年3月31日的三个月中, 为计量租赁负债的金额支付的现金为美元
截至不可取消的租赁项下的未来租赁付款 2023 年 3 月 31 日如下：
截至12月31日的年度 |
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2023 年（剩余 9 个月） |
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2024 |
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2025 |
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$ |
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赔偿协议
在正常业务过程中，公司可以就卖方、出租人、商业伙伴和其他各方与公司之间关系中产生的某些事项向卖方、出租人、商业伙伴和其他各方提供不同范围和条款的赔偿。此外，公司已与董事会成员和高级管理层签订了赔偿协议，除其他外，该协议将要求公司赔偿他们因担任董事或高级管理人员的地位或服务而可能产生的某些责任。在许多情况下，根据这些赔偿协议，公司未来可能需要支付的最大潜在款项是无限的。迄今为止，公司尚未因此类赔偿而产生任何材料成本。截至2023年3月31日或2022年12月31日，公司不知道赔偿安排下的任何索赔，也没有累积任何与此类义务相关的负债。
法律诉讼
公司目前不是任何重大法律诉讼的当事方。在每个报告日，公司都会根据涉及意外开支会计的权威指导方针的规定，评估潜在损失金额或潜在损失范围是否可能且是否可以合理估计。公司将与法律诉讼相关的费用按实际发生的费用开支。
8。可转换债务
与 K2 HealthVentures LLC
2022年7月25日2，公司作为借款人与作为贷款人行政代理人的K2 HealthVentures LLC（“K2HV”，不时与任何其他贷款机构为 “贷款人”）签订了贷款协议，安库拉信托公司作为贷款人的抵押代理人签订了贷款协议。贷款协议提供最多 $
9
定期贷款的到期日为
在全额偿还定期贷款之前，贷款人可以选择将期限转换为美元
贷款协议包含惯例陈述和担保、违约事件以及肯定和负面约定，包括限制或限制公司处置资产、更改公司业务、管理、所有权或营业地点、合并或合并、承担额外债务、产生额外留置权、支付股息或其他分配或回购股权、进行投资以及与关联公司进行某些交易的能力的契约，在每种情况下均受特定条件约束例外。发生违约事件时，额外收取一倍的违约利率
在某些条件的前提下，公司授予贷款人在偿还定期贷款之前进行不超过美元的投资的权利
该公司承担的债务发行成本为美元
下表汇总了定期贷款对公司简明合并资产负债表的影响 2023 年 3 月 31 日：
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3月31日 |
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总收益 |
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未摊销的债务发行成本 |
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账面价值 |
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截至目前与贷款协议相关的未来本金付款，包括最终费用 2023 年 3 月 31 日如下：
财政年度 |
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2023 年（剩余 9 个月） |
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2024 |
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2025 |
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2026 |
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总计 |
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10
9。股东权益
2022 年 4 月承销发行
2022 年 4 月 14 日，该公司与Jefferies LLC和Cowen and Company, LLC签订了承保协议，该协议涉及根据公司在表格S-3上的注册声明进行的承销发行
2022年6月10日，公司和每位预先出资认股权证的持有人签订了经修订和重报的预先筹资认股权证，其目的仅在于取消预先筹资认股权证的七年到期日。现在，每份经修订和重报的预先注资的认股权证均可行使，价格为美元
预先注资的认股权证被归类为永久股权的一部分，并在发行之日使用相对公允价值分配法进行记录。预先注资的认股权证之所以被归类为股权类，是独立的金融工具，可以合法拆分，可以与股票工具分开行使，可以立即行使，不体现公司回购股票的义务，并允许持有人在行使时获得固定数量的普通股。此外，此类预先注资的认股权证没有提供任何价值或回报保证。截至2023年3月31日，所有
股权激励计划
2023 年 2 月 27 日，公司董事会通过了 2023 年激励股票激励计划（“激励计划”）。激励计划规定，向以下人员授予非法定股票期权、股票增值权、限制性股票奖励、限制性股票单位和其他股票奖励：(a) 以前不是雇员或董事或 (b) 在真正的失业期后开始在公司工作，无论是哪种情况，都是根据纳斯达克股票市场规则的要求向该人进入公司工作的激励材料发放非法定股票期权、股票增值权、限制性股票奖励、限制性股票单位和其他股票奖励 5635 (c) (4)。截至2023年3月31日，根据激励计划预留发行的公司普通股的最大数量为
该公司使用Black-Scholes期权定价模型估算了股票期权的公允价值。
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在截至3月31日的三个月中， |
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2023 |
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2022 |
无风险利率区间 |
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股息收益率 |
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期权的预期期限（年） |
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波动率范围 |
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运营报表中确认的与公司发放的所有股票薪酬奖励相关的总薪酬成本如下：
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截至3月31日的三个月 |
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2023 |
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2022 |
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研究和开发 |
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一般和行政 |
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总计 |
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$ |
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11
截至2023年3月31日，与未付赔偿金相关的未确认补偿成本总额为 $
10。每股净亏损
归属于普通股股东的每股净亏损
下表列出了基本和摊薄后的每股净亏损的计算方法：
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截至3月31日的三个月 |
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2023 |
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2022 |
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归属于普通股股东的净亏损——基本 |
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归属于普通股的每股净亏损 |
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加权平均普通股和已发行预先注资的认股权证——基本 |
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公司在本报告所述期间出现了净亏损；因此，归属于普通股股东的基本和摊薄后的每股净亏损相同，因为纳入可能具有摊薄作用的证券将具有反摊薄作用。由于预先筹集的认股权证所依据的股票可以以很少或根本没有对价发行，因此自发行之日起，这些认股权证的基本和摊薄后每股收益均被视为已发行股票。公司不包括在内
12
第 2 项。管理层的讨论和分析 财务状况和经营业绩。
以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析应与我们的简明合并财务报表和相关附注一起阅读，这些附注出现在我们于2023年3月22日向美国证券交易委员会（SEC）提交的本10-Q表季度报告和截至2022年12月31日的10-K表年度报告中。本讨论包含涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。由于许多因素，包括我们最新的10-K表年度报告的 “风险因素” 部分和本10-Q表季度报告中列出的因素，我们的实际业绩可能与这些前瞻性陈述中描述或暗示的结果存在重大差异。为了便于演示，以下文本中对部分数字进行了四舍五入。
概述
我们是一家处于临床阶段的罕见病生物制药公司，正在开发用于治疗影响血管系统、软组织和骨骼的疾病的新疗法。通过对关键生物学途径的深入理解，我们正在开发治疗方法，以解决这些使人衰弱的疾病的根本原因。众所周知，ENPP1 和 ABCC6 这两个基因在这一关键途径中起着关键作用，这些基因的缺陷会导致血浆焦磷酸或 ppI 水平降低，从而推动病理矿化，而腺苷水平降低，从而推动内膜增殖。我们最初专注于开发一种用于治疗 ENPP1 和 ABCC6 缺陷等罕见遗传病的新疗法。
我们的主要候选产品 INZ-701 是一种可溶性、重组或基因工程融合蛋白，旨在纠正涉及 ENPP1 和 ABCC6 缺陷的途径中的缺陷。这种途径是调节全身钙沉积的核心，还与抑制内膜增生或血管狭窄和阻塞有关。我们在临床前模型中生成了可靠的概念验证数据，证明 INZ-701 可预防病理钙化和骨骼异常，改善了整体健康和存活率，并防止了内膜增生。美国食品药品监督管理局 (FDA) 和欧洲药品管理局 (EMA) 已向 INZ-701 授予孤儿药称号，用于治疗 ENPP1 缺乏症和 ABCC6 缺乏症。美国食品药品管理局还批准了用于治疗 ENPP1 缺乏症的 INZ-701 的快速通道认证，并批准了用于治疗 ENPP1 缺乏症的罕见儿科疾病。
2021 年 11 月，我们启动了针对 ENPP1 缺乏症患者的 INZ-701 的 1/2 期临床试验。该试验最初在北美和欧洲招收了九名患有 ENPP1 缺乏症的成年患者。该试验将主要评估 INZ-701 在 ENPP1 缺乏症成年患者中的安全性和耐受性，并描述 INZ-701 的药代动力学和药效学特征，包括评估 ppI 和其他生物标志物水平。在试验的 1 期剂量递增部分，我们对通过皮下注射给药剂量分别为 0.2 mg/kg、0.6 mg/kg 和 1.8 mg/kg 的 INZ-701 进行了长达 32 天的评估，每个剂量队列有三名患者。患者接受了单剂量，然后在一周后开始每周两次给药。2022 年 4 月，我们公布了该试验的 0.2 mg/kg 队列的初步生物标志物、安全性和药代动力学数据。2022 年 11 月，我们在试验的开放标签第 2 阶段宣布首次自行服用 INZ-701。
2023 年 2 月，我们报告了该试验的正面药代动力学、药效学和安全性数据。在所有剂量队列和所有患者中观察到ppI的快速、显著和持续增加，从最低剂量0.2 mg/kg起就达到了目标ppI阈值。所有患者的PPI均升高至与一项针对健康受试者的研究（n=10）中观察到的水平相当，该研究显示ppI水平在1002 nM至2169 nM之间。INZ-701 活性与剂量水平成正比增加，半衰期约为 126 小时，大于剂量比例暴露所表明的药物积累表明有可能每周给药一次。INZ-701 总体耐受性良好，表现出良好的安全性，没有归因于 INZ-701 的严重或严重不良事件，也没有导致研究退出的不良事件。九名患者中有三名经历了与 INZ-701 相关的轻度不良事件。所有九名患者都参加了第二阶段试验的患者，其中两人随后因与不良事件无关的个人原因退出。七名患者仍在北美和欧洲接受试验。
我们计划在 2023 年第三季度报告正在进行的 INZ-701 临床试验 2 期部分的中期数据，该试验针对 ENPP1 缺乏症的成年人。2023 年 2 月，根据我们的扩大准入计划，我们为首位患有 ENPP1 缺乏症的儿科患者服用了 INZ-701。我们还在额外剂量队列中对首位患有 ENPP1 缺乏症的成年患者进行了剂量，该队列旨在调查在正在进行的 1/2 期临床试验中每周给药 INZ-701 一次的可能性。
我们计划在 2023 年第二季度启动 INZ-701 的 1b 期临床试验或 ENERGY-1 试验，以评估 INZ-701 在患有 ENPP1 缺乏症的婴儿中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。我们在2023年第一季度启动了与FDA的关键试验会议。我们已经与EMA就儿科研究计划达成协议。我们预计将在2023年第二季度通过EMA启动有关我们涵盖所有年龄组的全面发展计划的科学建议程序。我们预计将在2023年第三季度启动一项针对 ENPP1 缺乏症儿科患者的 INZ-701 的关键试验，但须获得监管部门的批准。
13
2022 年 4 月，我们启动了针对 ABCC6 缺乏症成年患者的 INZ-701 的 1/2 期临床试验。该试验最初在美国和欧洲招收了九名 ABCC6 缺乏症患者。该试验将主要评估 INZ-701 在 ABCC6 缺乏症成年患者中的安全性和耐受性，并描述 INZ-701 的药代动力学和药效学特征，包括评估血浆 ppI 和其他生物标志物的水平。在临床试验的 1 期剂量递增部分，我们评估了 INZ-701 为期 32 天，剂量分别为 0.2 mg/kg、0.6 mg/kg 和 1.8 mg/kg，通过皮下注射给药，每个剂量队列有三名患者。患者接受了单剂量，然后在一周后开始每周两次给药。2022 年 7 月，我们公布了该试验 1 期剂量递增部分 0.2 mg/kg 队列的初步生物标志物、安全性和药代动力学数据。从 2023 年开始，在试验的开放标签第 2 阶段部分可以自行给药 INZ-701。
2023 年 2 月，我们报告了该试验的正面安全性、药效学和药代动力学数据。观察到PPi水平存在剂量依赖性反应，最高剂量队列持续升高至与我们在健康受试者的研究（n=10）中观察到的水平相当，该研究显示ppI水平在1002 nM至2169 nM之间。观察到大于剂量比例的 INZ-701 活性，大于剂量比例暴露所显示的药物积累表明有可能每周给药一次。INZ-701 总体耐受性良好，表现出良好的安全性，没有归因于 INZ-701 的严重或严重不良事件。九名患者中有七名经历了与 INZ-701 相关的不良事件。所有不良事件的严重程度均为轻度至中度。由于与 INZ-701 相关的中度不良事件（红斑/荨麻疹），来自最高剂量队列（1.8 mg/kg）的一名患者在第 18 天退出了试验的 1 期部分。一名替代患者参加了该试验的1期部分，所有九名患者继续在美国和欧洲进行第二阶段试验。
我们计划在 2023 年第四季度报告正在进行的针对 ABCC6 缺乏症成年人的 INZ-701 试验第 2 阶段的中期数据。在获得监管部门批准和充足资金的前提下，我们计划在 2024 年启动针对 ABCC6 缺乏症患者的2/3期临床试验。
在成功完成 INZ-701 和 ABCC6 缺陷症的临床开发的前提下，我们计划在全球范围内为 INZ-701 寻求上市批准。ENPP1除了我们专注于 INZ-701 的开发外，我们认为我们的治疗方法还有可能使患有其他病理性矿化疾病和内膜增殖疾病的患者受益，包括那些没有明确遗传基础的疾病，例如终末期肾脏疾病导致的钙化反应或钙化。2022 年 12 月，美国食品药品管理局允许我们的研究性新药（IND）使我们能够在针对终末期肾脏疾病和钙化疗法患者的临床试验中评估 INZ-701。我们打算在终末期肾脏疾病患者中启动一项1期临床试验，我们预计该试验的数据将为我们的钙化疗法开发计划提供信息。我们还在探索开发 ENPP1 缺乏症基因疗法的潜力。
我们的运营
我们还没有将任何产品商业化，也没有从产品销售中获得任何收入。迄今为止，我们的业务仅限于组织和为公司配备人员、业务规划、筹集资金、保护知识产权、开展研发活动、进行临床前研究和早期临床试验、为 INZ-701 的制造做出安排以及为潜在的商业化进行长期规划。迄今为止，我们的运营资金主要来自出售可转换优先股、发行普通股和预筹认股权证，以及根据我们与K2 HealthVentures LLC或K2HV签订的贷款和担保协议或贷款协议进行的借款。
自成立以来，我们已经蒙受了巨大的营业亏损。我们能否从产品销售中获得足以实现盈利的收入，将在很大程度上取决于 INZ-701 或我们未来的一项或多项候选产品和计划的成功开发和最终商业化。我们的净亏损为1740万美元 截至2023年3月31日的三个月，截至2022年3月31日的三个月为1,690万美元。
截至2023年3月31日的三个月，我们的运营支出为1,840万美元，截至2022年12月31日的年度为6,870万美元。我们预计，在可预见的将来，将继续产生巨额运营费用。此外，如果我们获得 INZ-701 或我们开发的任何其他候选产品的上市批准，我们预计将产生与产品制造、销售、营销和分销相关的巨额商业化费用。我们已经承担了并预计将继续产生与上市公司运营相关的额外成本。
因此，我们将需要获得大量额外资金来支持我们的持续运营。在此之前（如果有的话）我们可以从产品销售中获得可观的收入，我们预计将通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟以及营销、分销和许可安排相结合的方式为我们的现金需求提供资金。除我们的贷款协议外，我们没有任何承诺的外部资金来源。根据我们的贷款协议，我们的借款能力取决于我们对特定条件的满足和贷款人的自由裁量权。如果我们无法在需要时或在可接受的条件下筹集资金或获得足够的资金，我们可能被要求延迟、限制、减少或终止我们的研发计划或任何
14
未来的商业化努力或授予开发和销售我们本来希望自己开发和销售的候选产品的权利。此外，试图获得额外资金可能会分散我们管理层对日常活动的时间和注意力，并分散我们对研发工作的注意力。
由于与药品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法准确预测支出增加的时间或金额，也无法准确预测何时或是否能够实现盈利。即使我们确实实现了盈利，我们也可能无法维持或增加季度或每年的盈利能力。我们未能实现和保持盈利将压低我们公司的价值，并可能削弱我们筹集资金、扩大业务、维持研发工作、实现候选产品线多样化甚至继续运营的能力。
我们认为，截至2023年3月31日，我们现有的现金、现金等价物和短期投资将使我们能够为2024年第四季度的现金流需求提供资金。我们的估算基于可能被证明是错误的假设，并且由于我们目前未知的许多因素，我们的运营计划可能会发生变化。见 “—流动性和资本资源”。
为了在那之后为我们的运营提供资金，我们将需要筹集更多资金，但这是无法保证的。
我们预计，如果我们：
财务运营概述
收入
迄今为止，我们尚未从产品销售中获得任何收入，预计在可预见的将来也不会从产品的销售中获得任何收入。如果我们的候选产品的开发工作取得成功并获得监管部门的批准，或者我们与第三方签订了合作或类似的协议，我们可能会从这些候选产品中获得收入。
15
研究和开发费用
研发成本包括与特定项目相关的直接和间接成本，以及支付给代表公司进行某些研发活动的其他实体的费用，主要与发现和开发我们的主要候选产品 INZ-701 相关的成本有关。
我们将研发费用记作已发生的费用。这些费用包括：
我们使用服务提供商向我们提供的信息，根据对完成特定任务的进度进行评估，确认外部开发成本。
研发活动是我们商业模式的核心。我们仍处于 INZ-701 开发的早期阶段。我们目前正在针对 ENPP1 缺乏症和 ABCC6 缺乏症进行 INZ-701 的 1/2 期临床试验。处于临床开发后期阶段的候选产品通常比处于临床前开发阶段或临床开发早期阶段的候选产品具有更高的开发成本，这主要是由于后期临床试验的规模和持续时间都有所增加。我们预计，在可预见的将来，我们的研发成本将继续大幅增加，因为我们正在进行的 INZ-701 临床试验，为 ENPP1 和 ABCC6 缺陷患者准备、启动和按计划进行针对 INZ-701 的临床试验，进一步扩大我们的制造流程，推进针对其他适应症和潜在其他候选产品的 INZ-701 的开发。
INZ-701 和其他潜在的未来候选产品的成功开发尚不确定。因此，目前，我们无法合理估计或知道完成任何候选产品的开发所必需工作的性质、时间和成本。我们也无法预测我们何时（如果有的话）将通过任何可能获得上市批准的候选产品的商业化和销售来产生收入和实质性的净现金流入。对于我们的任何候选产品，我们可能永远无法成功获得市场批准。INZ-701 和我们开发的任何其他候选产品的成功将取决于多种因素，包括：
16
在我们的任何候选产品的开发、制造或商业化活动方面，这些变量的结果发生变化都可能意味着与开发该候选产品相关的成本、时间和可行性发生重大变化。例如，如果我们需要进行额外的临床试验或其他测试，而不是我们预计完成候选产品的临床开发所需的试验，或者如果由于患者入组或其他原因，我们的临床试验出现重大延迟，我们将需要花费大量额外的财务资源和时间来完成临床开发。
一般和管理费用
一般和管理费用主要包括行政、财务和行政职能人员的工资、相关福利、差旅和股票薪酬支出。一般和管理费用还包括法律、咨询、会计、税务和审计服务的专业费用以及信息技术基础设施成本。我们预计，随着我们增加员工人数以支持我们持续的研究活动和候选产品的开发，未来我们的一般和管理费用将增加。我们承担并预计将继续承担与上市公司相关的成本，包括与维持纳斯达克和美国证券交易委员会要求的合规相关的会计、审计、法律、监管、合规和税务相关服务成本；董事和高级管理人员保险成本；以及投资者和公共关系成本。此外，由于我们为潜在的商业运营做准备，尤其是与销售和营销成本有关的业务，我们的工资和支出可能会增加。
利息收入，净额
净利息收入包括银行存款和投资的收入以及与我们的贷款协议相关的利息支出。
其他费用，净额
其他支出主要包括有价证券的利息收入和外汇损益。
17
运营结果
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的比较
下表汇总了我们截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的经营业绩（以千计）：
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三个月已结束 |
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2023 |
|
|
2022 |
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增加 |
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|||
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
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|||
研究和开发 |
|
$ |
11,857 |
|
|
$ |
11,814 |
|
|
$ |
43 |
|
一般和行政 |
|
|
6,512 |
|
|
|
5,025 |
|
|
|
1,487 |
|
运营费用总额 |
|
|
18,369 |
|
|
|
16,839 |
|
|
|
1,530 |
|
运营损失 |
|
|
(18,369 |
) |
|
|
(16,839 |
) |
|
|
1,530 |
|
其他收入（支出）： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
净利息收入 |
|
|
999 |
|
|
|
60 |
|
|
|
939 |
|
其他费用，净额 |
|
|
(34 |
) |
|
|
(105 |
) |
|
|
71 |
|
其他收入（支出），净额 |
|
|
965 |
|
|
|
(45 |
) |
|
|
1,010 |
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净亏损 |
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$ |
(17,404 |
) |
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$ |
(16,884 |
) |
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$ |
520 |
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研发费用
截至2023年3月31日的三个月，研发费用约为1,190万美元，与截至2022年3月31日的三个月的约1180万美元相对一致。
我们预计，在可预见的将来，随着我们进行 INZ-701 的临床试验，为 ENPP1 和 ABCC6 缺陷患者准备、启动和计划中的 INZ-701 临床试验，进一步扩大我们的制造流程，推进针对其他适应症或潜在候选产品的 INZ-701 的开发，我们的研发费用将增加。
一般和管理费用
截至2023年3月31日的三个月，一般和管理费用从截至2022年3月31日的三个月的500万美元增加了150万美元，至650万美元。一般和管理费用的增加主要与与我们前首席执行官签订的过渡和离职协议的记录费用有关。我们预计，随着我们扩大业务并产生与上市公司相关的成本，我们的一般和管理费用将在未来增加。
利息收入，净额
截至2023年3月31日的三个月的净利息收入与截至2022年3月31日的三个月相比增加了约90万美元，这是由于利率提高和我们赚取利息的现金余额增加，利息收入增加了120万美元，但与贷款协议相关的利息支出增加了30万美元，部分抵消了这一增长。
其他费用，净额
与截至2022年3月31日的三个月相比，其他支出在截至2023年3月31日的三个月中净增加了约10万美元。
流动性和资本资源
流动性来源
自成立以来，我们没有产生任何收入，并且在运营中蒙受了巨大的营业亏损和负现金流。迄今为止，我们的运营资金主要来自出售可转换优先股、发行普通股和预先融资的认股权证以及贷款协议下的借款。
18
2021 年 8 月 11 日，我们在 S-3 表格上提交了通用货架注册声明，该声明已于 2021 年 8 月 23 日宣布生效，或者《注册声明》。根据注册声明，我们可以根据一次或多次发行，不时发行和出售不超过2亿美元的各种证券，包括普通股、优先股、存托股、债务证券、认股权证、认购权或单位，价格和条款将在出售时确定。在提交注册声明时，我们与作为销售代理的Jefferies LLC签订了公开市场销售协议，根据该协议，我们可以在 “上市” 发行计划下发行和出售总发行价格不超过5,000万美元的普通股。截至2023年3月31日，我们尚未根据公开市场销售协议出售任何证券。
2022 年 4 月，我们完成了承销发行，根据注册声明，我们出售了 16,276,987 股普通股和预先注资的认股权证，购买了 3,523,013 股普通股。扣除承保折扣和佣金以及发行费用后，此次发行的净收益约为6,830万美元。
2022 年 7 月，我们与 K2 HealthVentures LLC（“K2HV”，不时与任何其他贷款机构合称 “贷款人”）签订了贷款协议，该协议提供高达7,000万美元的定期贷款本金，包括（受某些惯例条件限制）：（i）第一笔承诺为2,500万美元，其中500万美元已在收盘时融资，剩余的2,000万美元已融资在我们于2023年2月举行的选举中，（ii）随后两笔总额为2,000万美元的承诺将在某些时候由我们的选择提取可用期，视行政代理人自行决定是否实现与 INZ-701 相关的某些有时限、财务、临床和监管里程碑而定，以及 (iii) 在 2025 年 8 月 31 日之前可供我们选择提取的第四批 2,500 万美元的承付款，但须视收益限制的使用情况和贷款人的同意而定。有关贷款协议的更多信息详见本10-Q表季度报告其他部分的简明合并财务报表附注8。
超出即时需求的现金主要用于流动性和资本保值。下表提供了有关我们截至2023年3月31日和2022年12月31日的现金、现金等价物和短期投资总额（以千计）的信息：
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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现金和现金等价物 |
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$ |
49,024 |
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$ |
32,915 |
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短期投资 |
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81,906 |
|
|
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94,951 |
|
现金、现金等价物和短期投资总额 |
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$ |
130,930 |
|
|
$ |
127,866 |
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现金流
下表提供了截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月的现金流信息（以千计）：
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三个月已结束 |
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2023 |
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2022 |
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用于经营活动的净现金 |
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$ |
(17,772 |
) |
|
$ |
(14,160 |
) |
投资活动提供的净现金 |
|
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13,766 |
|
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22,562 |
|
融资活动提供的净现金 |
|
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20,096 |
|
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240 |
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现金、现金等价物和限制性现金的净增长 |
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$ |
16,090 |
|
|
$ |
8,642 |
|
用于经营活动的净现金
用于经营活动的净现金增加了360万美元，主要是由于应付账款和应计费用付款增加了280万美元。
投资活动提供的净现金
在截至2023年3月31日的三个月中，投资活动提供的净现金与截至2022年3月31日的三个月相比减少了约880万美元，因为在截至2023年3月31日的三个月中，有价证券的购买量增加了1,560万美元，超过了有价证券到期日的700万美元。
融资活动提供的净现金
在截至2023年3月31日的三个月中，融资活动提供的净现金增加了1,990万美元，这主要是由于2023年2月发行长期债务产生的2,000万美元现金收益。
19
资金需求
我们预计将为我们正在进行和计划中的活动投入大量财政资源，尤其是在我们正在进行针对 ENPP1 和 ABCC6 缺陷的 INZ-701 的 1/2 期临床试验，以及我们继续研究和开发 INZ-701 和我们开发的任何其他候选产品并启动更多临床试验并寻求上市批准时。我们预计，与正在进行的和计划中的活动相关的支出将大幅增加。此外，如果我们获得 INZ-701 或我们开发的任何其他候选产品的上市批准，我们预计将产生与产品制造、销售、营销和分销相关的巨额商业化费用。因此，我们将需要为我们的持续运营获得大量额外资金。如果我们无法在需要时或以可接受的条件筹集资金或获得足够的资金，我们可能需要推迟、限制、减少或终止我们的研发计划或任何未来的商业化工作，或者授予开发和销售我们本来希望自己开发和销售的候选产品的权利。此外，试图获得额外资金可能会分散我们管理层对日常活动的时间和注意力，并分散我们对研发工作的注意力。
我们未来的资本要求将取决于许多因素，包括：
20
我们认为，截至2023年3月31日，我们现有的现金、现金等价物和短期投资将使我们能够为2024年第四季度的现金流需求提供资金。但是，我们的估算基于可能被证明是错误的假设，并且由于我们目前未知的许多因素，我们的运营计划可能会发生变化。此外，不断变化的情况可能导致我们消耗资本的速度大大快于我们目前的预期，并且由于我们无法控制的情况，我们可能需要比目前的预期更多的支出。结果，我们可能比我们目前预期的更快地耗尽我们的资本资源。此外，由于 INZ-701 或我们追求的任何其他候选产品的成功开发具有高度的不确定性，因此我们目前无法合理估计或知道完成任何候选产品的开发所必需工作的性质、时间和成本。
确定潜在的候选产品并进行临床前测试和临床试验是一个耗时、昂贵且不确定的过程，需要数年才能完成，而且我们可能永远无法生成获得上市批准和实现产品销售所需的必要数据或结果。此外，我们的候选产品如果获得批准，可能无法取得商业上的成功。除非我们能够实现产品的销售，否则我们将无法创造商业收入，而我们预计在很多年内都不会有这种销售。因此，我们需要获得大量额外资金才能实现我们的业务目标。我们可能无法以可接受的条件获得足够的额外融资，或者根本无法获得足够的额外融资。我们筹集额外资金的能力可能会受到美国国内外总体经济状况的不利影响，包括美国和全球信贷和金融市场的中断、不稳定和波动、通货膨胀加剧、利率和汇率波动、经济放缓或衰退，以及与 COVID-19 疫情和地缘政治事件（包括内乱或政治动荡）相关的担忧。此外，市场不稳定和波动、高水平的通货膨胀和利率波动可能会增加我们的融资成本或限制我们获得未来流动性潜在来源的机会。
在此之前（如果有的话）我们可以从产品销售中获得可观的收入，我们预计将通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟以及营销、分销或许可安排相结合的方式为我们的现金需求提供资金。除我们的贷款协议外，我们没有任何承诺的外部资金来源。我们在贷款协议下的借款能力取决于我们对特定条件的满足和贷款人的自由裁量权。如果我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资金，或者贷款人选择将其部分未偿还本金转换为普通股或选择根据贷款协议购买不超过500万美元的普通股，则我们的股东的所有权利益将被稀释，任何新证券的条款可能包括清算或其他对我们现有普通股股东的权利产生不利影响的优惠。债务融资和股权融资（如果有）可能涉及协议，其中包括限制或限制我们的运营和采取具体行动能力的契约，例如承担额外债务、进行收购、进行收购、合并或合作交易、出售或许可我们的资产、进行资本支出、赎回我们的股票、进行某些投资或申报分红。我们的贷款协议下的契约以及将我们的资产作为抵押品的质押限制了我们采取具体行动的能力，包括获得额外融资。
如果我们通过合作、战略联盟或与第三方的营销、分销或许可安排筹集额外资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。
关键会计估计
我们的管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析以我们的简明合并财务报表为基础，这些报表是根据美国公认的会计原则编制的。这些简明合并财务报表的编制要求我们做出估算和假设，这些估计和假设会影响简明合并财务报表发布之日报告的资产和负债金额、或有资产和负债的披露以及报告期内发生的报告的支出。我们的估算基于我们的历史经验以及我们认为在当时情况下合理的其他各种因素，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值做出判断的基础，而这些资产和负债的账面价值从其他来源看不出来。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值不同。在截至2023年3月31日的三个月中，与截至2022年12月31日的10-K表年度报告第二部分第7项 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 中所述相比，我们的关键会计估算没有重大变化。
合同义务、承诺和意外情况
除2023年2月根据贷款协议增加借款以及本10-Q表季度报告其他地方的简明合并财务报表附注8所述外，在截至2023年3月31日的三个月中，我们的合同义务和承诺与部分所述相比没有重大变化
21
第二节，第7项，“管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析”，见我们截至2022年12月31日的10-K表年度报告。
新兴成长型公司地位
2012年《Jumpstart Our Business Startups法案》允许像我们这样的 “新兴成长型公司” 利用延长的过渡期来遵守适用于上市公司的新或修订后的会计准则，直到这些准则原本适用于私营公司。我们已选择使用延长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则，并将一直这样做，直到我们（1）不可撤销地选择 “退出” 此类延长的过渡期或（2）不再有资格成为新兴成长型公司。
第 3 项。定量和定性ve 关于市场风险的披露。
我们面临与利率变化相关的市场风险。截至2023年3月31日，我们的现金等价物主要由短期货币市场基金组成。截至2023年3月31日，我们的短期投资包括商业票据和美国国债。我们面临的主要市场风险是利率敏感度，利率敏感度受美国总体利率水平变化的影响。由于我们投资组合中投资的短期性质以及我们投资的低风险状况，立即调整100个基点的利率不会对我们投资组合的公允市场价值或我们的财务状况或经营业绩产生重大影响。
截至2023年3月31日，贷款协议下的未偿还本金总额为2,500万美元，浮动利率等于 (i) 7.85% 和 (ii)《华尔街日报》上次报价的 (A) 最优惠利率（或者，如果《华尔街日报》停止报价，则为可比替代利率）和（B）3.85％；前提是利率不能超过9.60％。截至2023年3月31日，利率为9.60％。
我们目前没有面临与外币汇率变动相关的重大市场风险；但是，我们已经与位于欧洲的外国供应商签订了合同，并可能继续与这些供应商签订合同。我们的业务将来可能会受到外币汇率波动的影响。
通货膨胀通常通过增加我们的劳动力成本和临床试验成本来影响我们。在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三个月中，我们认为通货膨胀不会对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大影响。
第 4 项控件 和程序。
评估披露控制和程序
我们的管理层在首席执行官和首席财务官（分别是我们的首席执行官和首席财务官）的参与下，评估了截至2023年3月31日我们的披露控制和程序的有效性。经修订的1934年《证券交易法》或《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条定义的 “披露控制和程序” 一词是指公司的控制和其他程序，旨在确保公司在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规定的期限内记录、处理、汇总和报告规则和表格。披露控制和程序包括但不限于旨在确保公司在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息得到收集并酌情传达给公司管理层，包括其首席执行官和首席财务官或履行类似职能的人员，以便及时就要求的披露做出决定。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和运作多么良好，都只能为实现其目标提供合理的保证，我们的管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须运用其判断。根据截至2023年3月31日对我们的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至该日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化
在本10-Q表季度报告所涉期间，我们对财务报告的内部控制（定义见《交易法》第13a-15（f）条和第15（d）-15（f）条）没有发生任何对我们对财务报告的内部控制产生重大影响或合理可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
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第二部分——其他信息
第 1A 项。Risk 因子。
除了本10-Q表季度报告中列出的所有其他信息外，您还应仔细考虑我们在截至2022年12月31日的10—K表年度报告中第一部分第1A项 “风险因素” 中讨论的因素，这些因素可能会对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大影响。我们在截至2022年12月31日的10-K表年度报告中披露的风险因素受到本10-Q表季度报告中描述的信息的限制。我们截至2022年12月31日止年度的10—K表年度报告中描述的风险并不是我们公司面临的唯一风险。我们目前不知道或我们目前认为无关紧要的其他风险和不确定性也可能对我们的业务、财务状况或未来业绩产生重大不利影响。
第 2 项。未注册的设备销售ty证券和所得款项的使用。
近期未注册股权证券的销售
在截至2023年3月31日的三个月中，我们没有发行任何未根据经修订的1933年《证券法》或《证券法》注册的证券。
首次公开募股所得款项的使用
2020年7月28日，我们完成了首次公开募股（“IPO”），根据首次公开募股，我们以每股16.00美元的公开发行价格发行和出售了7,000,000股普通股；2020年7月30日，根据承销商行使购买额外股票的选择权，我们以每股16.00美元的价格额外出售了105万股普通股。
我们从首次公开募股中获得了约1.288亿美元的总收益，包括承销商行使购买额外股票的期权，或扣除承销折扣和佣金以及发行费用后的净收益总额约为1.159亿美元。
截至2023年3月31日，我们已将IPO净收益中的约7,890万美元用于资助 INZ-701 的临床开发，为我们的临床前研发活动提供资金，以及用于营运资金和其他一般公司用途。正如我们在2020年7月24日根据《证券法》第424（b）（4）条向美国证券交易委员会提交的最终招股说明书中所述，我们计划使用首次公开募股净收益的计划没有重大变化。
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第 6 项。E展出。
展览 数字 |
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描述 |
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3.1 |
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重述的注册人公司注册证书（参照注册人于2020年7月28日向美国证券交易委员会提交的8-K表最新报告（文件编号001-39397）附录3.1纳入）。 |
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3.2 |
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经修订和重述的《注册人章程》（参照注册人于 2020 年 7 月 28 日向美国证券交易委员会提交的 8-K 表最新报告（文件编号 001-39397）附录 3.2 纳入）。 |
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10.1* |
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注册人与道格拉斯·特雷科之间的雇佣协议，日期为2023年3月21日。 |
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10.2* |
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2023 年 3 月 21 日，注册人与 Axel Bolte 签订的过渡和离职信函协议。 |
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10.3* |
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注册人与 Axel Bolte 签订的咨询协议，日期为 2023 年 4 月 30 日。 |
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10.4* |
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注册人与马修·温顿签订的签订日期为2023年3月14日的雇佣协议。 |
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10.5* |
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非雇员董事薪酬政策摘要。 |
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10.6 |
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2023年激励性股票激励计划（参照注册人于2023年3月22日向美国证券交易委员会提交的S-8表格（文件编号333-270733）的注册声明附录99.3纳入其中）。 |
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10.7* |
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2023年激励性股票激励计划下的非法定股票期权协议的形式。 |
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10.8* |
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2023年激励性股票激励计划下的限制性股票单位协议形式。 |
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31.1* |
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根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条和第15d-14（a）条对首席执行官进行认证。 |
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31.2* |
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根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14 (a) 条和第15d-14 (a) 条对首席财务官进行认证。 |
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32.1+ |
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根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18条第1350条对首席执行官进行认证。 |
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32.2+ |
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根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18条第1350条对首席财务官进行认证。 |
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101.INS |
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内联 XBRL 实例文档 |
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101.SCH |
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内联 XBRL 分类扩展架构文档 |
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101.CAL |
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内联 XBRL 分类扩展计算链接库文档 |
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101.DEF |
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内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档 |
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101.LAB |
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内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档 |
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101.PRE |
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内联 XBRL 分类扩展演示链接库文档
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104 |
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封面页交互式数据文件（格式为 Inline XBRL，附录 101 中包含适用的分类扩展信息）。 |
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* 随函提交。
+ 随函提供。
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签名URES
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
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INOZYME PHARMA, INC. |
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日期：2023 年 5 月 9 日 |
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来自： |
/s/ 道格拉斯 A. Treco |
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道格拉斯·A·特雷科 |
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首席执行官 （首席执行官） |
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日期：2023 年 5 月 9 日 |
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来自： |
//Sanjay Subramanian |
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Sanjay Subramanian |
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首席财务官 （信安财务） 官员兼首席会计官） |
25