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Allogene Therapeutics公布2023年第一季度财务业绩和业务最新情况

•业界首项针对复发/难治性大 B 细胞淋巴瘤的潜在关键性 2 期异体 CAR T 试验 ALPHA2 的注册工作正在进行中

•已启动 2 期 EXPAND 试验，以支持 ALLO-647 获得 ALLO-501A 淋巴消耗剂的许可

•宣布美国临床肿瘤学会（ASCO）年会发布ALLO-501/501A试验的1期数据

•在美国癌症研究协会 (AACR) 年会上公布了肾细胞癌 ALLO-316 的中期 1 期数据

◦数据为实体瘤中的同种异体 CAR T 提供了概念验证

◦10 名患者中有三名在单次输注 ALLO-316 后取得了部分缓解；患者此前曾在包括免疫检查点抑制剂和 VEGF 靶向疗法的标准疗法上取得进展

•任命细胞疗法先驱蒂莫西·摩尔为首席技术官

•截至2023年第一季度有5.14亿美元的现金、现金等价物和投资；Cash Runway预计到2025年第二季度

•电话会议和网络直播定于太平洋时间今天下午 2:00 /美国东部时间下午 5:00 举行

加利福尼亚州南旧金山，2023年5月3日——开创癌症同种异体CAR T（AlloCar T™）产品的临床阶段生物技术公司Allogene Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：ALLO）今天提供了截至2023年3月31日的季度公司最新情况并公布了财务业绩。

Allogene总裁、首席执行官兼联合创始人David Change表示：“我们第一季度的进展继续使Allogene成为开发同种异体CAR T候选产品的领导者。”“我们在多个临床项目上的成功、吸引顶尖人才的能力以及应对严峻外部市场环境的财务管理为向患者提供新一代CAR T产品铺平了道路。”

ALLO-501A：反 CD19 Allocar T 计划

公司继续招收患者参加业内首项针对 ALLO-501A 的潜在关键性 2 期异体 CAR T 临床试验。单臂 ALPHA2 试验正在招收复发/难治性 (R/R) 大 B 细胞淋巴瘤 (LBCL) 患者，并在淋巴细胞消耗后使用单剂量 ALLO-501A（1.2 亿 CAR+ 细胞）与 FCA90（氟达拉滨，30 mg/m2；环磷酰胺 300 mg/m2；以及 ALLO-647 30 mg，每天 3 天）。该试验将招收大约100名先前接受过至少两线治疗且之前未接受过抗CD19治疗的患者。主要终点是总体响应率 (ORR)，关键的次要终端是响应持续时间 (DoR)。研究人员可自行决定患者作为门诊患者接受治疗。该公司预计将在2024年上半年完成注册。

在第一季度，该公司启动了EXPAND试验，以支持 ALLO-647 的许可。该公司正在开发一种抗CD52单克隆抗体 ALLO-647，允许在我们的产品组合中使用标准的低剂量FC（氟达拉滨，30 mg/m2 和环磷酰胺 300 mg/m2，每天 300 mg/m2）淋巴消耗疗法。这种专有方案旨在防止过早排斥反应，从而实现 AlloCar T 细胞的扩增和持久性，并支持改善候选产品的临床表现。在 EXPAND 试验中，大约 70 名 R/R LBCL 患者在接受单剂量 1.2 亿细胞剂量的 ALLO-501A 之前，将被随机分配为 FCA90（包括 90 毫克的 ALLO-647）淋巴消耗，而不是单独使用 FC。该研究旨在证明以无进展存活率 (PFS) 衡量的 FCA90 优于 FC 的优势。

本季度结束后，该公司宣布，在R/R LBCL中ALLO-501/501A的1期ΑHA/ALPHA2试验的汇总数据将在2023年6月2日至6日在伊利诺伊州芝加哥举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。

ALLO-316：Anti-CD70 Allocar T 计划

在4月的美国癌症研究协会（AACR）年会上，该公司公布了该公司首个 Allocar T 实体瘤候选产品 ALLO-316 的 TRAVERSE 1 期试验的中期数据。

正在进行的剂量递增研究正在招收在包括免疫检查点抑制剂和血管内皮生长因子靶向疗法在内的标准疗法上取得进展的晚期或转移性肾细胞癌（RCC）患者。来自该试验的新数据表明，同种异体CAR T产品有可能治疗表达RCC的CD70。在这项试验中，ALLO-316 显示出早期抗肿瘤活性，随着时间的推移，反应会加深。迄今为止报告的数据主要来自 DL1 和 DL2 群组。

抗肿瘤活性主要在确诊为表达CD70（N=10）的肿瘤患者中观察到。在可评估疗效的18名患者中，疾病控制率（DCR）为89％。在已知肿瘤表达CD70的10名患者中，疾病控制率为100％，其中包括三名获得部分缓解的患者（两名已确认，一名未确认）。最长的回应持续到第八个月。在CD70表达水平较高的患者中，肿瘤萎缩率呈现出更大的趋势。

在可进行安全性评估（N=19）的患者中，ALLO-316 表现出的不良事件特征与自体 CAR T 疗法基本一致。3级自身免疫性肝炎的一种剂量限制毒性发生在第二剂量水平。细胞因子释放综合征 (CRS) 除了一个 3 级以外，其他都是低度的。神经毒性现在的定义更为宽泛，通常是低度且可逆的，大多数事件是疲劳或头痛。没有免疫效应细胞相关神经毒性综合征 (ICANS) 病例。八名患者出现感染，其中四名为3级以上，包括一名因Covid-19感染而被认为与研究治疗无关的5级呼吸衰竭。在三名患者（16%）中观察到3级以上的长期血细胞减少。没有移植物抗宿主病（gvHD）病例。

Dagger™ 技术是 ALLO-316 的一个特征，旨在抵抗宿主免疫细胞对 AlloCar T 细胞的排斥，从而支持扩张并延长持续时间，在此期间 AlloCar T 细胞可以靶向和摧毁癌细胞。TRAVERSE 试验的初步转化数据表明，尽管测试的细胞剂量相对较低，但 CD70 阳性、同种反应性宿主 T 细胞受到抑制，ALLO-316 的峰值扩张显著。该公司计划部署Dagger技术，以潜在地增强下一代AlloCar T产品的持久性和活性，包括针对其他血液学和实体瘤的产品。

该公司已部署了一项新的研究性体外伴随诊断（IVD）测定，旨在前瞻性评估CD70的表达水平，以增强患者的选择。TRAVERSE试验的剂量升级预计将于2023年完成。

ALLO-715：反 bcma Allocar T 计划

在本季度，《自然医学》上发表了 ALLO-715 治疗复发/难治多发性骨髓瘤 (MM) 的 1 期通用试验的数据。UNIVERSAL是第一款在多发性硬化症中证明概念验证的异体抗BCMA CAR T，其反应率与已批准的自体 CAR T 疗法相似。该公司正在评估其BCMA候选产品的制造流程改进情况，以实现最佳性能。

4月，宣布蒂莫西·摩尔被任命为执行副总裁兼首席技术官。摩尔先生是行业先驱，负责全球开发两种商业上最成功的自体 CAR T 制造工艺，这一任命加强了公司对率先将 AlloCar T 产品推向市场的重视。

第一季度财务业绩

•2023年第一季度的研发支出为8,020万美元，其中包括920万美元的非现金股票薪酬支出。

•2023年第一季度的一般和管理费用为1,890万美元，其中包括960万美元的非现金股票薪酬支出。

•2023年第一季度的净亏损为9,870万美元，合每股亏损0.68美元，其中包括1,880万美元的非现金股票薪酬支出。

•截至2023年3月31日，该公司拥有5.14亿美元的现金、现金等价物和投资。

2023 年财务指导

•公司现在预计，到2023年，现金、现金等价物和投资将减少约2.3亿美元。根据目前的预期，该公司预计其现金流将足以为2025年第二季度的运营提供资金。GAAP运营费用预计约为3.4亿美元，其中包括估计的约8000万美元的非现金股票薪酬支出。这些估计不包括潜在业务发展活动的任何影响。

电话会议和网络直播详情

Allogene将于太平洋时间今天下午 2:00 /美国东部时间下午 5:00 主持电话会议和网络直播，讨论财务业绩并提供业务最新情况。如果您想在电话会议上提问，请使用

此链接用于注册。注册电话会议后，您将收到一个用于访问电话会议的个人 PIN，该个人密码将表明您是参与者并允许您选择提问。仅限收听的网络直播将在公司网站www.allogene.com的 “新闻和活动” 栏目的 “投资者” 选项卡下播出。在音频网络直播之后，将在公司网站上提供约30天的重播。

关于异基因疗法

Allogene Therapeutics总部位于南旧金山，是一家处于临床阶段的生物技术公司，率先开发了治疗癌症的异基因嵌合抗原受体T细胞（AlloCar T™）产品。在具有丰富细胞治疗经验的管理团队的领导下，Allogene正在开发一系列 “现成的” CAR T候选产品，目标是为更多患者提供随时可用、更可靠和更大规模的细胞疗法。欲了解更多信息，请访问 www.allogene.com 然后在 Twitter 和 LinkedIn 上关注 @AllogeneTx。

关于前瞻性陈述的警示说明

本新闻稿包含针对1995年《私人证券诉讼改革法》安全港条款的前瞻性陈述。在某些情况下，新闻稿可能会使用 “预测”、“项目”、“相信”、“潜力”、“提议”、“继续”、“估计”、“预期”、“预期”、“计划”、“打算”、“可能”、“可能”、“将”、“应该” 或其他表达未来事件或结果不确定性的词语来识别这些前瞻性陈述。前瞻性陈述包括关于意图、信念、预测、展望、分析或当前预期的陈述，内容包括：ALPHA2 是一项潜在的关键试验；预计入组人数和相关时间表；完成剂量递增的预期时机；基于新兴数据，异体 CAR T 产品治疗 CD70 express RCC 的潜力；研究设计；推进 ALPHA2 和 TRAVERSE 试验的时机和能力；临床结果，随着患者数据的增加，临床结果可能会发生重大变化变得可用；;通过改进制造流程实现最佳临床性能的能力；我们的Dagger技术的设计和潜在优势，包括其抵抗宿主免疫细胞排斥AlloCar T细胞的能力及其预期益处，以及我们部署Dagger技术的计划；我们的候选产品获得批准的可能性；AlloCar T产品的潜在优势和2023年财务指导。各种因素可能导致Allogene的预期与实际结果存在重大差异，包括与以下内容相关的风险和不确定性：我们的候选产品基于新技术，这使得很难预测候选产品开发和获得监管部门批准的时间和成本；Servier根据我们的独家许可和合作协议停止参与所有CD19产品的开发以及我们与Servier的争议可能会产生不利后果；我们的第一阶段数据的有限性来自我们的临床试验，以及此类数据在未来任何临床试验中可能得到验证或不可能在多大程度上得到验证；我们维护候选产品持续开发所必需的知识产权的能力，包括根据我们的许可协议；我们的候选产品可能造成不良副作用或具有其他可能阻碍其临床开发、阻碍其监管批准或限制其商业潜力的特性；COVID-19 对我们的业务（包括临床前研究）产生不利影响的程度研究和临床试验；美国食品药品监督管理局在多大程度上不同意我们的临床或监管计划或临床结果的进口，这可能会导致我们的临床试验延迟或需要额外的临床试验；我们在招收患者参加临床试验时可能会遇到困难；我们可能无法在临床试验中证明候选产品的安全性和有效性，这可能会阻碍或延迟监管部门的批准和商业化；制造或优化方面的挑战候选产品的生产；以及我们获得额外融资以开发产品和实施运营计划的能力。Allogene向美国证券交易委员会提交的文件中更详细地讨论了这些风险和其他风险，包括但不限于其截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告中的风险因素，以及今天向美国证券交易委员会提交的截至2023年3月31日的季度10-Q表季度报告。本新闻稿中的任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日。在本新闻稿发布之日之后，Allogene没有义务更新前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

对于比较自体 CAR T 数据的陈述，应谨慎行事。临床试验设计、患者群体、已发布的数据、随访时间和候选产品本身存在差异，自体产品的临床试验结果可能对我们现有或未来的结果没有解释价值。

AlloCar T™ 和 Dagger™ 是 Allogene Therapeutics, Inc. 的

Allogene 的 AlloCar T™ 程序使用 Cellectis 技术。ALLO-501 和 ALLO-501A 是反 CD19 产品，根据 Cellectis 向 Servier 授予的独家许可，根据 Servier 和 Allogene 达成的合作协议共同开发。Servier 授予 Allogene 在美国 ALLO-501 和 ALLO-501A 的专有权。反 bcma 和 anti-CD70 Allocar T 程序由 Allogene 独家许可，Allogene 拥有这些 Allocar T 程序的全球开发和商业权。

ALLOGENE THERAPEUTICS

（未经审计；以千计，股票和每股数据除外）

运营声明


	截至3月31日的三个月
	2023		2022
协作收入-关联方	$	52	$	61
运营费用：
研究和开发	$	80,238	$	60,156
一般和行政	18,884		19,897
运营费用总额	99,122		80,053
运营损失	(99,070)		(79,992)
其他收入（支出），净额：
利息和其他收入，净额	2,059		492
其他开支	(1,693)		(350)
其他收入（支出）总额，净额	366		142
净亏损	(98,704)		(79,850)
基本和摊薄后的每股净亏损	$	(0.68)	$	(0.56)
用于计算基本和摊薄后每股净亏损的加权平均股数	144,563,829		141,356,306

所选资产负债表数据


	截至2023年3月31日		截至2022年12月31日
现金、现金等价物和投资	$	514,012	$	576,471
总资产	746,871		817,079
负债总额	154,609		151,209
股东权益总额	592,262		665,870

allogene Media/投资者联系人：

克里斯汀·卡夏诺

Christine.Cassiano@allogene.com