附录 99.1
SANGAMO THERAPEUTICS 宣布战略更新和报告
2023 年第一季度初步财务业绩
•针对法布里病的1/2期STAAR研究继续保持强劲的临床势头，共对20名患者进行了给药。
•HLA A2 错配肾移植 TX200 的 Car-Treg STEADFAST 第 1/2 期研究队列 1 中的第三名患者给药。
•作为全资神经病学表观遗传学调控管道的旗舰项目，公布了治疗慢性神经病理性疼痛的Nav1.7靶点，预计将在2024年提交IND。
•宣布战略渠道优先次序和公司重组，包括美国裁员约27％。
•电话会议和网络直播定于美国东部时间4月27日星期四上午 8:30 举行。
加利福尼亚州布里斯班，2023年4月26日——基因组药物公司Sangamo Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：SGMO）今天公布了最近的业务亮点，包括战略产品线的优先次序和重组，并公布了2023年第一季度的某些初步财务业绩。
“本季度，Sangamo继续推进其临床和临床前产品线。我们的1/2期Fabry研究继续对患者进行招募和给药，同时为一项可能的3期试验做准备，该试验预计将于2023年底开始。我们成功为第三名患者服用了我们在肾脏移植中的 car-treg 疗法 TX200，并收到了加速剂量升级所需的前两个欧洲当局的积极监管反馈。我们也很高兴宣布将Nav 1.7作为我们全资神经病学表观遗传学监管渠道中的优先目标。” Sangamo首席执行官桑迪·麦克雷说。“当今的环境在决定同时推进多少项目时需要谨慎的选择。因此，我们宣布加强战略重点，优先投资我们最有前途的项目。这导致我们做出了艰难但必要的决定，即放弃某些临床前资产，缩减部分基础设施，重新部署投资，以充分发挥我们认为最有价值的项目的潜力。”
今天宣布的重组是加强对三个关键领域的关注的战略决策的结果：Nav 1.7和Prion作为神经病学表观遗传学监管产品组合的基石；Fabry 3期准备就绪；TX200 car-Treg临床研究，以及更广泛地调整整个公司的资源和投资。此外，Sangamo预计将大幅减少其在加利福尼亚的内部制造和同种异体研究足迹。由于此次重组，Sangamo将其在美国的员工人数减少了约27％，即约120个职位。这些行动是对先前宣布的投资组合优先次序的补充，这促使我们决定为我们的镰状细胞病项目寻找合作伙伴。此外，技术运营执行副总裁 R. Andrew Ramelmeier 博士将于 2023 年 7 月 10 日离开公司。目前担任技术开发副总裁的菲利普·拉姆齐被任命为技术运营主管，自2023年5月29日起生效。
重组加上其他计划中的成本削减举措预计每年将节省约3,100万美元。Sangamo认为，截至2023年3月31日，其可用现金、现金等价物和有价证券，加上其他预期的成本削减，将足以为其至少未来12个月的计划运营提供资金。桑加莫预计在2023年第二和第三季度将产生约500万至700万美元的一次性重组成本。Sangamo正在评估根据公司的优先目标和进展进一步减少年度运营支出的方法。
“我感谢我们所有员工对Sangamo的承诺和对患者的奉献精神，也特别感谢那些为推进我们的使命所做的一切而离职的人。此外，我要亲自感谢安迪为桑加莫带来的激情、奉献精神和领导能力。他留下了卓越的技术遗产，我祝愿他将来一切顺利。”
近期业务亮点
神经病学表观遗传学调节计划——作为优先全资神经病学管道中的旗舰项目公布了治疗慢性神经病理性疼痛的Nav1.7计划；在与Biogen和Novartis的合作结束后，做出了暂停其他临床前项目的进一步开发的战略决定。
•宣布将治疗慢性神经病理性疼痛的Nav1.7作为Sangamo新优先全资神经病学产品线中的旗舰项目，预计将在2024年提交IND。该项目的第一批数据预计将在即将于2023年5月在洛杉矶举行的美国细胞与基因疗法学会（ASGCT）第26届年会上通过平台演示公布。
•先进的全资朊病毒病项目，预计将在2025年提交IND。
•继续推进工程化AAV衣壳的识别和选择，以增强中枢神经系统的输送。
•在进行战略投资组合评估后，决定暂停先前与Biogen和Novartis合作的项目的进一步开发，等待确定适合用于这些特定适应症的衣壳。
法布里病——在第1/2期STAAR研究中又给三名患者服药；推进3期试验设计规划，以备FDA在夏季开会；预计将在2023年底开始关键试验。
•在评估我们用于治疗法布里病的全资基因疗法产品isaralgagene civaparvovec的1/2期STAAR研究的剂量扩大阶段又给三名患者服药，迄今为止共给20名患者给药。我们预计剂量将在2023年底之前结束。
•计划在夏季就拟议的3期研究设计与FDA会面，并预计关键试验将在2023年下半年开始，预计最早将在2024年上半年开始对第一位患者的给药。
肾移植排斥反应——队列1中的第三例给药患者；正在为更高剂量队列做准备；正在努力通过监管审查加快剂量递增；优先考虑近期自体药物组合，导致异基因开发和制造活动的转移。
•在评估 TX200 的 1/2 期 STEADFAST 研究中，对队列 1 中的第三名患者进行了给药。是我们的全资自体 car-treg 细胞疗法，用于治疗从活体捐赠者那里接受不匹配肾脏的患者。HLA-A2
•在迄今为止给药的所有三名患者中，候选产品的耐受性总体上仍然良好。
•迄今为止，已收到两家欧洲机构对加速剂量升级协议的积极监管反馈。
•计划在2023年底之前共享来自队列1的初始数据。
•打算优先考虑短期自体产品组合，最终决定将所有剩余的同种异体研究活动从美国桑加莫转移到法国桑加莫，并停止在加利福尼亚的细胞疗法生产。
甲型血友病（辉瑞）——支持初级分析的3期AFFINE试验的患者给药已完成；关键数据预计在2024年中期读出；BLA和MAA预计将在2024年下半年提交。
•giroctocogene fitelparvovec的3期AFFINE试验已完成对患者给药以支持初级分析。giroctocogene fitelparvovec是我们正在与辉瑞共同开发的针对中度重度至重度A型血友病患者的研究性基因疗法
•预计将在2024年中期进行关键读数，辉瑞预计将在2024年下半年提交BLA和MAA。
美国基因与细胞疗法学会（ASGCT）第26届年会——接受了14篇Sangamo摘要。
•共有14份Sangamo摘要获准在2023年5月16日至20日在加利福尼亚州洛杉矶举行的ASGCT上发表，其中包括我们的神经病学优先项目Nav 1.7和Prion的临床前更新、表观遗传学调控平台的创新以及我们的AAV capsid工程项目的进展。
2023 年第一季度初步财务业绩
Sangamo正在完成其惯常的季度末结算和审查程序，包括评估截至2023年3月31日的季度和最终季度与长期资产减值相关的非现金费用
此期间的业绩可能与本新闻稿中披露的初步预期结果存在重大差异。桑加莫2023年第一季度的完整财务业绩将反映在10-Q表季度报告中，该报告预计不迟于2023年5月10日提交。本新闻稿中提出的2023年第一季度的财务业绩指标是前瞻性陈述、初步估计和未经审计，基于管理层对所提供信息的初步审查，因此本质上是不确定的，随着Sangamo完成其2023年第一季度的期末报告流程和相关活动，可能会发生变化。在审查桑加莫截至2023年3月31日的季度简明合并财务报表和相关附注的过程中，Sangamo的独立注册会计师可能会发现可能导致最终报告的业绩与本文提出的初步估计存在重大差异的项目。为了更全面地了解Sangamo截至2023年3月31日的季度和该季度的财务状况和经营业绩，需要更多信息和披露。因此，不应过分依赖这一初步信息。
收入
截至2023年3月31日的第一季度收入估计约为1.58亿美元，而2022年同期为2,820万美元。
收入估计增加1.298亿美元，主要归因于我们与Biogen的合作协议相关的收入增加了1.211亿美元，这主要是由于与终止相关的合同修改的影响，以及与我们与Kite的合作协议相关的收入增加了600万美元，这主要是由于估计的项目成本降低，这导致对比例累积绩效衡量标准的调整。
运营费用
按公认会计原则计算，截至2023年3月31日的第一季度的总运营支出估计在1.2亿美元至1.4亿美元之间，而2022年同期为7,350万美元。
本季度按公认会计原则估算的总运营支出包括某些非现金费用，例如3,810万美元的商誉减值和高达2000万美元的长期资产减值。这些估计费用是我们与Biogen和Novartis的合作协议终止、我们的股价和相关市值持续下跌以及生物技术行业股票价值普遍下跌的结果。
现金、现金等价物和有价证券
截至2023年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为2.410亿美元，而截至2022年12月31日为3.075亿美元。
Sangamo认为，截至2023年3月31日，其可用现金、现金等价物和有价证券，加上其他预期的成本削减，将足以为其至少未来12个月的计划运营提供资金。
2023 年财务指引已更新
根据概述的业务公告，我们正在修订我们的全年运营支出指南，如下所示：
•GAAP运营支出，包括商誉和长期资产减值费用以及股票薪酬支出，估计在约3.15亿美元至3.35亿美元之间（2023年4月26日更新）。2023年2月22日发布的先前GAAP运营支出指导在约3.1亿美元至3.3亿美元之间。
•非公认会计准则运营费用估计在约2.4亿美元至2.6亿美元之间（2023年4月26日更新）。估计的非公认会计准则运营费用不包括3,800万美元的商誉减值、不超过2000万美元的长期资产减值和3,500万美元的股票薪酬支出。2023年2月22日发布的先前非公认会计准则运营支出指导在大约2.75亿美元至2.95亿美元之间。
即将举行的活动
桑加莫计划参加以下活动：
科学/医学会议
•ASGCT 第 26 届年会，加利福尼亚州洛杉矶，2023 年 5 月 16 日至 20 日
投资者会议
•2023 年美国银行全球医疗保健会议，2023 年 5 月 9 日
•2023 年加拿大皇家银行全球医疗保健会议，2023 年 5 月 17 日
•第七届年度巴克莱基因编辑和基因疗法峰会，2023年5月24日
•Stifel 2023 量身定制基因：遗传药物日，2023 年 5 月 30 日
•杰富瑞全球医疗保健会议，2023年6月8日
•2023 年 Wedbush Pacgrow 医疗保健会议，2023 年 8 月 8 日至 9 日
•2023 年富国银行医疗保健会议，2023 年 9 月 6 日至 8 日
这些投资者会议的可用网络直播的访问链接将在Sangamo网站上的 “投资者和媒体” 部分的 “活动” 下提供。活动结束后，可在Sangamo网站上的 “演示” 下找到可用材料。
电话会议讨论业务最新情况和2023年第一季度初步业绩
Sangamo管理团队将在明天，即2023年4月27日星期四美国东部时间上午 8:30 的电话会议上讨论这些业务更新和初步业绩。
参与者应使用此链接注册并访问电话会议。虽然不是必需的，但建议您在活动开始前 10 分钟加入。注册后，参与者可以选择使用提供的号码和唯一密码拨入通话，也可以使用拨出选项立即连接手机。
最新的公司演示文稿可在简报下的 “投资者和媒体” 部分中找到。
访问网络直播的链接也可以在Sangamo网站上的 “投资者和媒体” 部分的 “活动” 下找到。电话会议结束后将提供重播，可通过同一链接访问。
关于桑加莫疗法
Sangamo Therapeutics是一家处于临床阶段的生物制药公司，拥有强大的基因组药物产品线。利用开创性科学，包括我们专有的锌指基因组工程技术和制造专业知识，Sangamo旨在为患有现有治疗选择不足或目前不存在的疾病的患者创造新的基因组药物。要了解更多信息，请访问 www.sangamo.com 并通过 LinkedIn 和 Twitter 联系我们。
前瞻性陈述
本新闻稿包含有关我们当前预期的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于与以下内容有关的陈述：我们截至2023年3月31日的季度初步估计经营业绩、候选产品的治疗和商业潜力、Sangamo和我们的合作者筛查、注册和给药患者参与和进行我们正在进行的和可能的未来临床试验的预期计划和时间表，以及提交我们的临床试验的临床数据，包括对我们1/2期STAAR研究中给药结论的预期，STEADFAST研究中患者给药的准备工作和计划以及加快研究时间表的可能性，我们的候选产品预计将进入后期开发，包括未来可能的isaralgagene civaparvovec的3期试验及其时机，3期AFFINE试验数据的可用性和呈现，以及giroctocogene fitelparvovec提交BLA和MAA的计划，对进展的预期我们的临床前神经病学项目，包括公布来自和预期的数据与此类计划、镰状细胞病计划成为合作伙伴的可能性相关的临床报告；对我们的战略优先次序和重组的预期，包括减少我们的制造和同种异体研究足迹的计划以及与此类重组相关的预期费用和成本节约、未来成本削减、我们预期的现金流、我们与公认会计准则和非公认会计准则总运营支出和股票薪酬相关的2023年财务指导、我们参加行业和投资者会议的计划以及其他不是历史事实的陈述。这些陈述不能保证未来的表现，并且会受到某些难以预测的风险和不确定性的影响。可能导致实际业绩出现差异的因素包括但不限于与桑加莫财务结算程序的完成等导致桑加莫财务业绩初步指标调整的障碍相关的风险和不确定性；桑加莫按目前设想执行战略优先事项和重组的能力；与重组相关的实际费用高于预期，或者与重组相关的估计费用所依据的假设发生变化重组是有基础的；桑加莫实现与重组相关的预计成本节省和进一步减少运营支出的能力；重组产生的影响桑加莫业务的意想不到的后果；宏观经济因素或金融挑战，包括俄罗斯和乌克兰之间持续的冲突、COVID-19 疫情以及当前或潜在的银行倒闭对全球商业环境、医疗保健系统以及桑加莫及其合作伙伴（包括临床试验的启动和运作；研发过程，包括注册、操作和
临床试验的结果和临床数据的呈现；临床试验延迟、暂停和暂停对临床试验时间表和候选产品商业化的影响；临床试验结果的不确定性和不可预测性，包括3期AFFINE试验中治疗效果对患者无法持续的风险，以及在1/2期STAAR研究的最新初步临床数据（包括肾脏活检数据）中观察到的治疗效果的风险，以及第 1/2 阶段 PRECIZN-1研究对患者来说不会持久，该研究的最终临床试验数据将无法证实 isaralgagene civaparvovec 的安全性和有效性，退出急诊室的患者将继续退出急诊室；多个监管机构对候选产品的监管批准程序不可预测；依赖早期临床试验的结果，这些结果不一定能预测未来的临床试验结果，包括我们候选产品的任何 3 期试验的结果；我们的有限体验制造生物制药产品，包括我们可能无法维持合规的制造设施、建造更多设施和按预期生产候选产品的风险；技术开发可能使桑加莫使用的技术无法使用；我们缺乏资本资源来全面开发、获得监管部门批准和商业化候选产品，以及我们需要大量额外资金来执行运营计划和继续作为持续经营企业运营；我们对合作者的依赖以及我们可能无法确保更多的合作，包括我们的镰状细胞病项目；以及我们实现预期的未来财务业绩的能力。
无法保证我们和我们的合作者能够开发出商业上可行的产品。由于上述风险和不确定性以及Sangamo及其合作者的运营和商业环境中存在的其他风险和不确定性，实际业绩可能与这些前瞻性陈述中的预测存在重大差异。我们的证券交易委员会（SEC）文件和报告中更全面地描述了这些风险和不确定性，包括我们截至2022年12月31日止年度的10-K表年度报告，以及我们向美国证券交易委员会提交的截至2023年3月31日的季度10-Q表季度报告，以及Sangamo未来不时向美国证券交易委员会提交的文件和报告。本公告中包含的前瞻性陈述自该日起作出，除非适用法律要求，否则我们没有义务更新此类信息。
非公认会计准则财务指标
为了补充我们根据公认会计原则提出的财务指导，我们提供了非公认会计准则总运营支出财务指导，其中不包括股票薪酬支出以及商誉和长期资产的减值计入公认会计原则总运营支出。我们认为，这些非公认会计准则财务指标与我们根据公认会计原则编制的财务信息一起考虑，可以增强投资者和分析师的能力，使他们能够有意义地比较不同时期的业绩和前瞻性指导，并确定我们业务的运营趋势。我们之所以排除股票薪酬支出，是因为这是一种非现金支出，由于与报告期内的运营业绩没有直接或直接关系的变化，不同时期可能会有显著差异，而且我们排除了商誉和长期资产减值，以便于对我们当前的经营业绩进行更有意义的评估以及与其他时期的经营业绩进行比较。这些非公认会计准则财务指标补充而不是替代或优于根据公认会计原则编制的财务业绩指标。我们鼓励投资者仔细考虑我们在公认会计原则下的业绩以及我们的补充非公认会计准则财务信息，以更全面地了解我们的业务。
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