附件99.1
细胞内疗法报告2022年第四季度和全年财务业绩，并提供公司最新情况
2022年全年总收入为2.503亿美元，而2021年为8380万美元
CAPLYTA 2022年第四季度产品净销售额增长至8740万美元，比2021年同期增长243%，比2022年第三季度环比增长22%
2022年全年CAPLYTA产品净销售额增长至2.491亿美元，比2021年增长205%
CAPLYTA 2023年净产品销售指导为4.30至4.55亿美元
纽约2023年3月1日电/GLOBAL NEWS/GLOBAL INTERNAL CELICAL TREATIONS，Inc.(纳斯达克股票代码：ITCI)是一家专注于中枢神经系统疾病治疗药物开发和商业化的生物制药公司，该公司今天公布了截至2022年12月31日的第四季度和年度财务业绩，并提供了公司最新情况。
2022年CAPLYTA的强劲增长对我们公司来说是不平凡的一年。细胞内疗法主席兼首席执行官Sharon Mates博士表示：在这一年里，我们推出了针对CAPLYTA的新的双相抑郁适应症，并在推进我们的晚期和早期临床计划方面取得了相当大的进展。我为我们的成就和我们 建立的坚实基础感到非常自豪。我们预计2023年将是CAPLYTA和公司又一个显著增长的一年。
第四季度财务亮点：
| • | 2022年第四季度，CAPLYTA的产品净销售额为8740万美元，而2021年同期为2550万美元，同比增长243%，较2022年第三季度增长22%。 |
| • | 2022年第四季度的净亏损为4400万美元，而2021年同期的净亏损为8570万美元。 |
| • | 2022年第四季度的产品销售成本为680万美元，而2021年同期为250万美元。 |
| • | 2022年第四季度的销售、一般和行政(SG&A)支出为9460万美元，而2021年同期为7970万美元。这一增长主要是由于商业化、营销和广告成本的增加。 |
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| • | 2022年第四季度的研发(R&D)费用为3390万美元，而2021年第四季度的研发(R&D)费用为2950万美元。这一增长主要是由于包括ITI-1284、ITI-214和ITI-333计划在内的Lumateperone和非Lumateperone项目成本较高。 |
2022年财务亮点：
| • | 2022年全年总收入为2.503亿美元，而2021年全年总收入为8380万美元，增幅为199%。CAPLYTA 2022年全年的产品净销售额为2.491亿美元，而2021年全年的净产品销售额为8170万美元，增长205%。 |
| • | 截至2022年12月31日的年度净亏损为2.563亿美元，或每股净亏损2.72美元(基本和稀释后) 而截至2021年12月31日的年度净亏损为2.841亿美元，或每股净亏损3.50美元(基本和稀释后)。 |
| • | 截至2022年12月31日的年度，产品销售成本约为2040万美元，而截至2021年12月31日的年度，产品销售成本为800万美元。 |
| • | 截至2022年12月31日的年度SG&A支出为3.588亿美元，而截至2021年12月31日的年度为2.726亿美元。这一增长主要是由于商业化、营销和广告成本的增加。 |
| • | 截至2022年12月31日的一年，研发费用为1.347亿美元，而截至2021年12月31日的一年为8880万美元。这一增长主要是由于Lumateperone临床和非临床项目成本较高，以及包括ITI-1284、ITI-214和ITI-333计划在内的非Lumateperone项目成本较高。 |
| • | 截至2022年12月31日，现金、现金等价物、限制性现金和投资证券总额为5.937亿美元，而截至2021年12月31日，现金、现金等价物、限制性现金和投资证券总额为4.137亿美元。 |
2023财年财务展望：
| • | CAPLYTA 2023年产品净销售额预计为4.3亿至4.55亿美元。 |
| • | 预计2023年全年的SG&A费用为4.2亿至4.5亿美元，其中包括约2,900万美元的非现金、基于股票的薪酬支出。SG&A指导反映了我们的承诺，即通过对我们的销售和营销活动进行投资，继续支持CAPLYTA商业化。 |
| • | 2023年全年的研发费用预计为1.95亿至2.2亿美元，其中包括约1,700万美元的非现金、基于股票的薪酬支出。研发指导反映了支持我们强大渠道的投资，包括我们治疗情绪障碍的Lumateperone临床计划，我们的 长效注射计划，以及我们的其他平台，包括我们的磷酸二酯酶-1抑制剂ITI-1284和ITI-333。 |
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| 期望值(百万美元) | ||||||||
| 低 | 高 | |||||||
| CAPLYTA产品净销售额 |
$ | 430 | $ | 455 | ||||
| SG&A费用(GAAP) |
$ | 420 | $ | 450 | ||||
| 研发费用(GAAP) |
$ | 195 | $ | 220 | ||||
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商业亮点
| • | 成功推出治疗成人双相抑郁的CAPLYTA。CAPLYTA是美国食品和药物管理局(FDA)批准的唯一一种治疗与成人双相I或II障碍(双相抑郁)相关的抑郁发作的药物，作为单一疗法和锂或丙戊酸盐的辅助疗法。 |
| • | 随着躁郁症的出现，CAPLYTA的处方在2022年增加了两倍，2022年的处方总数比2021年增长了193%。CAPLYTA在第四季度继续强劲增长，与2021年第四季度相比，处方总数增长了225%。第四季度CAPLYTA的总处方数比2022年第三季度增加了21%，而整个口服抗精神病药物市场的总处方数持平。 |
| • | 2022年，我们获得了FDA的批准，随后推出了两种新的剂量强度的CAPLYTA，10.5毫克和21毫克。这些剂量强度通过为服用强或中等CYP3A4抑制剂的患者和中度或严重肝损伤患者提供剂量建议，扩大了CAPLYTA的患者群体。 |
| • | CAPLYTA在Medicare Part D和Medicaid渠道保持了广泛的覆盖范围，覆盖了超过98%的生命。CAPLYTA拥有广泛的商业覆盖范围，我们预计到2023年第一季度末，这一覆盖范围将扩大到90%的生活。 |
| • | 我们的LytaLink患者和处方者支持计划在支持患者获得CAPLYTA方面继续非常有效。 |
临床亮点
Lumateperone：
| • | 辅助MDD计划：研究501和502正在进行患者招募，这是我们的全球第三阶段主要抑郁障碍(MDD)研究，评估鲁马替培酮42毫克对部分抗抑郁药物有反应的患者的抑郁辅助治疗作用。根据研究501和502的结果，我们预计将在2024年向FDA提交补充新药申请，批准鲁马西培酮作为抗抑郁药的辅助疗法治疗MDD。 |
3
| • | 混合特征计划：我们预计将在2023年第一季度报告第403号研究的TOPLINE结果。 第403号研究是一项全球临床试验，评估鲁马替培酮42毫克在MDD患者和表现出混合特征的双相抑郁症患者中的作用。主要终点是蒙哥马利-阿斯伯格(Montgomery-Asberg)抑郁评定量表(MADRS)第6周总分从基线到安慰剂的变化，关键的次要终点是临床总体印象(CGI-S)量表。 |
| • | Lumateperone长效注射剂(LAI)：我们计划的目标是开发有效、安全和耐受性良好的LAI 制剂，治疗持续一个月或更长时间。2022年，我们用最初的配方完成了一期单次递增剂量研究。我们已经推进了其他制剂的临床前开发，预计将在2023年启动几种制剂的第一阶段单次递增剂量研究。 |
其他流水线计划 ：
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ITI-1284-ODT-SL计划：ITI-1284是鲁马西酮的一种代形式，是一种新的化学实体，作为口腔崩解片制成，用于舌下给药。 |
| • | 2022年，我们完成了食物摄入量研究和水摄入量研究。在这些研究中，ITI-1284总体上是安全和耐受性良好的。此前，我们完成了第一阶段的安全性研究，在这些研究中，ITI-1284在正常健康志愿者和正常健康老年志愿者中总体上是安全的，耐受性良好。其他第一阶段研究正在进行或计划中，我们针对ITI-1284的毒理学计划继续取得进展。 |
| • | 2023年，我们计划为阿尔茨海默病(AD)患者、广泛性焦虑症患者和AD患者的精神病患者启动激动期第二阶段计划。 |
| • | 磷酸二酯酶I型抑制剂(PDE1)计划：我们的PDE1抑制剂产品组合正在开发中，用于治疗PDE1活性高度活跃的疾病。 |
| • | Lenrispodun(ITI-214)是我们的主要PDE1抑制剂化合物。我们完成了第一阶段试验，包括药物-药物相互作用、放大批次的生物利用度和食品效应研究。我们还在帕金森氏病患者中进行了1/2期试验，以评估该患者的安全性和耐受性。我们希望在本月晚些时候开始帕金森氏病的第二阶段临床试验。 |
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| • | 我们有一个积极的研究新药申请，以评估我们在PDE1抑制剂计划中的最新候选药物ITI-1020，作为一种新的癌症免疫疗法。健康志愿者的第一阶段计划预计将于2023年上半年开始。 |
| • | ITI-333计划：ITI-333是一种5-HT2A受体拮抗剂和µ-阿片受体部分激动剂，在阿片类药物使用障碍、疼痛和情绪障碍的治疗中具有潜在的实用价值。一项在健康志愿者中进行的多剂量递增剂量研究于2023年第一季度开始进行，评估药物动力学(PK)、安全性和耐受性。我们的神经成像研究正在进行中。 |
电话会议和网络广播详细信息
公司将于美国东部时间今天上午8：30举行现场电话会议和网络直播，讨论公司的财务业绩并提供公司最新情况。要通过电话参加实时电话会议，请使用此注册link (https://register.vevent.com/register/BI6a2f59692620422cadb6bf7504d5378b).所有与会者必须在电话会议之前使用该链接完成在线注册过程。
现场和存档的网络直播可在公司网站投资者部分的活动和演示中访问，网址为： www.intrellularTreaties.com。请在活动前大约5-10分钟登录以注册并下载和安装任何必要的软件。
CAPLYTA®(Lumateperone)在成人中用于治疗精神分裂症和与双相I型或II型障碍(双相抑郁)相关的抑郁发作，作为单一疗法和锂或丙戊酸盐的辅助疗法。
重要安全信息
方框警告：
| • | 接受抗精神病药物治疗的痴呆症相关精神病的老年患者死亡风险增加。CAPLYTA未被批准用于治疗痴呆症相关精神病患者。 |
| • | 在短期研究中，抗抑郁药物增加了儿童和年轻人自杀念头和行为的风险。所有接受抗抑郁药物治疗的患者都应该密切监测临床病情的恶化，以及自杀想法和行为的出现。CAPLYTA在儿科患者中的安全性和有效性尚未确定。 |
5
禁忌症：已知对鲁马西培酮或CAPLYTA任何成分过敏的患者禁忌使用CAPLYTA。反应包括瘙痒、皮疹(如过敏性皮炎、丘疹和全身性皮疹)和荨麻疹。
警告和注意事项：据报道，抗精神病药物会导致：
| • | 老年痴呆相关精神病患者的脑血管不良反应，包括中风和短暂性脑缺血发作。请参阅上面带框的警告。 |
| • | 抗精神病药物恶性综合征(NMS)，这是一种潜在的致命反应。体征和症状包括：高烧、肌肉僵硬、神志不清、呼吸、心率和血压改变、肌酸磷酸激酶升高、肌红蛋白尿(和/或横纹肌溶解)和急性肾功能衰竭。出现NMS症状和体征的患者应 立即联系医生或到急诊室就诊。 |
| • | 迟发性运动障碍，面部、舌头或身体其他部位不受控制的身体运动的综合征， 随着治疗时间和总累积剂量的增加而增加。TD可能不会消失，即使CAPLYTA停产。它也可能在CAPLYTA停产后发生。 |
| • | 代谢变化，包括高血糖、糖尿病、血脂异常和体重增加。已有报道称，在接受抗精神病药物治疗的患者中，高血糖在某些情况下是极端的，并与酮症酸中毒、高渗性昏迷或死亡有关。在长期治疗期间定期进行CAPLYTA和监测时，测量体重并评估空腹血糖和血脂。 |
| • | 白细胞减少、中性粒细胞减少和粒细胞缺乏症(包括死亡病例)。对于有低白细胞计数(WBC)或有白细胞减少或中性粒细胞减少病史的患者，应进行完整的血细胞计数。如果在没有其他致病因素的情况下出现临床上WBC显著下降，则应停止使用CAPLYTA。 |
| • | 降低血压和头晕。当患者从坐姿或卧位上升过快(直立性低血压)时，可能会感到头晕目眩、头晕或昏厥。应该监测心率和血压，并应警告患者患有已知的心脑血管疾病。对于易发生低血压的患者，应监测体位生命体征。 |
| • | 瀑布。CAPLYTA可能会导致嗜睡或头晕，并会减缓思维和运动技能，这可能会导致跌倒，从而导致骨折和其他伤害。在使用CAPLYTA时，应评估患者的风险。 |
| • | 癫痫发作。对于有癫痫病史或有癫痫阈值降低的患者，应谨慎使用CAPLYTA。 |
| • | 潜在的认知和运动障碍。在了解CAPLYTA对患者的影响之前，患者在操作机械或机动车辆时应谨慎行事。 |
| • | 体温调节失调。CAPLYTA应谨慎用于可能会导致核心体温升高的患者，如剧烈运动、酷热、脱水或伴随的抗胆碱药物。 |
| • | 吞咽困难。对于有误吸风险的患者，应谨慎使用CAPLYTA。 |
药物相互作用：CAPLYTA不应与CYP3A4诱导剂一起使用。建议减少剂量与强的CYP3A4抑制剂或中等的CYP3A4抑制剂同时使用。
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特殊人群：在妊娠晚期暴露于抗精神病药物的新生儿在分娩后有出现锥体外系和/或戒断症状的风险。不推荐母乳喂养。对于中度或重度肝损害的患者，建议减少剂量。
不良反应：在临床试验中，CAPLYTA与安慰剂相比最常见的不良反应是嗜睡/镇静、头晕、恶心和口干。
CAPLYTA有10.5毫克、21毫克和42毫克胶囊。
请点击此处查看完整的预制信息，包括方框警告。
关于CAPLYTA(Lumateperone)
CAPLYTA 42毫克是一种口服、每日一次的非典型抗精神病药物，被批准用于成人治疗精神分裂症和与双相I或II障碍(双相抑郁)相关的抑郁发作，作为单一疗法和锂或丙戊酸盐的辅助治疗。虽然CAPLYTA的作用机制尚不清楚，但CAPLYTA的作用可能是通过中枢5-HT2A受体的拮抗剂活性和中枢多巴胺D2受体的突触后拮抗剂活性的结合来实现的。
Lumateperone正在研究用于治疗严重的抑郁障碍，以及其他神经精神障碍和神经疾病。Lumateperone未获FDA批准用于这些疾病。
关于细胞内治疗
细胞内疗法是一家生物制药公司，建立在诺贝尔奖获奖研究的基础上，使我们能够了解疗法如何影响体内细胞的内部工作。该公司利用这种细胞内方法为患有复杂精神和神经疾病的患者开发创新的治疗方法。欲了解更多信息，请访问www.IntrellularTreaties.com。
前瞻性陈述
本新闻稿包含《1995年私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述，涉及的风险和不确定性可能导致实际结果与历史结果或此类前瞻性陈述明示或暗示的未来结果大不相同。这些前瞻性陈述包括但不限于我们的财务和经营业绩，包括我们未来的收入和支出；我们对CAPLYTA商业化的期望；我们进行临床或非临床试验的计划和这些试验的时间，包括登记、开始或完成临床试验，或获得结果；计划向FDA提交监管报告以及提交这些报告的时间；临床试验结果是否将预测未来的真实结果；CAPLYTA是否将满足未得到满足的需求；CAPLYTA的保险覆盖范围；我们的 开发计划的目标；我们的
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对我们候选产品的潜在效用的信念；以及标题下关于细胞内疗法的开发努力和计划。所有此类前瞻性声明 均基于管理层目前的预期，受某些因素、风险和不确定因素的影响，这些因素、风险和不确定性可能会导致实际结果、事件结果、时机和表现与此类声明所明示或暗示的内容大不相同。这些风险和不确定性包括但不限于：无法保证CAPLYTA在商业上会成功；我们在将CAPLYTA商业化时可能会遇到问题、延迟或其他挑战；新冠肺炎疫情可能对我们的CAPLYTA商业计划和销售产生负面影响；新冠肺炎疫情可能对CAPLYTA的进行和登记时间产生负面影响； 关于我们的临床试验的完成和报告；CAPLYTA是否从第三方付款人那里获得足够的补偿；CAPLYTA获得患者和医生对其批准适应症的接受程度； 与执行我们的销售活动相关的挑战，这在每个情况下都可能限制我们产品的潜力；在产品商业化发布后，CAPLYTA在治疗精神分裂症和躁郁症方面取得的结果可能与临床试验中观察到的结果不同，并且可能因患者而异；新冠肺炎疫情对我们业务的任何其他影响或与之相关的任何其他影响；与供应和制造活动相关的挑战，这在每个情况下都可能限制我们的销售和产品的可用性；对我们业务的影响，包括对CAPLYTA的商业化和我们的临床试验, 由于乌克兰的冲突；与我们当前和计划的临床试验相关的风险；在用于治疗精神分裂症或双相抑郁症的商业发布后，或者在正在进行的或未来的试验和其他开发活动中，我们可能会遇到意想不到的安全性或耐受性问题；我们的其他候选产品可能不会成功，或者可能需要更长的时间和比预期更高的成本；在早期研究和临床试验中看起来有希望的候选产品可能无法在更大规模或更晚的临床试验中或在其他适应症的临床试验中证明安全性和/或有效性；FDA可能无法接受我们关于候选产品的监管路径的建议；我们依赖合作伙伴和其他第三方来开发我们的候选产品；以及我们提交给美国证券交易委员会的公开文件中详细说明的其他风险因素。本新闻稿中包含的所有声明仅在本新闻稿发布之日起发表，除非法律要求，否则我们不打算更新这些信息。
联系方式：
细胞内疗法公司
胡安·桑切斯医学博士
总裁副主管，企业公关和投资者关系
646-440-9333
伯恩斯·麦克莱伦公司
卡梅隆·拉迪诺维奇
邮箱：Cradinovic@burnsmc.com
212-213-0006
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细胞内治疗公司。
简明合并业务报表
(千，不包括每股和每股金额)(未经审计)
| 截至12月31日的三个月， | 截至12月31日的12个月， | |||||||||||||||
| 2022(1) | 2021(1) | 2022 (1) | 2021 (1) | |||||||||||||
| 收入 |
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| 产品销售，净额 |
$ | 87,433 | $ | 25,516 | $ | 249,132 | $ | 81,708 | ||||||||
| 助学金收入 |
436 | 155 | 1,182 | 2,095 | ||||||||||||
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| 总收入，净额 |
87,869 | 25,671 | 250,314 | 83,803 | ||||||||||||
| 运营费用： |
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| 产品销售成本 |
6,788 | 2,539 | 20,443 | 8,035 | ||||||||||||
| 销售、一般和行政 |
94,631 | 79,678 | 358,782 | 272,611 | ||||||||||||
| 研发 |
33,862 | 29,458 | 134,715 | 88,845 | ||||||||||||
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| 总运营费用 |
135,281 | 111,675 | 513,940 | 369,491 | ||||||||||||
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| 运营亏损 |
(47,412 | ) | (86,004 | ) | (263,626 | ) | (285,688 | ) | ||||||||
| 利息收入 |
3,386 | 270 | 7,376 | 1,568 | ||||||||||||
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| 扣除所得税准备前的亏损 |
(44,026 | ) | (85,734 | ) | (256,250 | ) | (284,120 | ) | ||||||||
| 所得税费用 |
— | — | (6 | ) | (6 | ) | ||||||||||
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| 净亏损 |
$ | (44,026 | ) | $ | (85,734 | ) | $ | (256,256 | ) | $ | (284,126 | ) | ||||
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| 普通股每股净亏损： |
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| 基本的和稀释的 |
$ | (0.45 | ) | $ | (1.05 | ) | $ | (2.72 | ) | $ | (3.50 | ) | ||||
| 普通股加权平均数： |
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| 基本的和稀释的 |
94,751,563 | 81,475,688 | 94,046,670 | 81,253,394 | ||||||||||||
| (1) | 截至2022年12月31日和2021年12月31日止年度的简明综合经营报表 源自财务报表，但并不包括美国公认的会计原则所要求的所有资料和脚注，以编制完整的财务报表。 |
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细胞内治疗公司。
简明合并资产负债表
(千)(未经审计)
| 十二月三十一日， 2022 (1) |
2021年12月31日(1) | |||||||
| 资产 |
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| 流动资产： |
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| 现金和现金等价物 |
$ | 148,615 | $ | 92,365 | ||||
| 投资证券， 可供出售 |
443,290 | 319,968 | ||||||
| 受限现金 |
1,750 | 1,400 | ||||||
| 应收账款净额 |
75,189 | 20,156 | ||||||
| 库存 |
23,920 | 7,948 | ||||||
| 预付费用和其他流动资产 |
45,193 | 25,444 | ||||||
|
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| 流动资产总额 |
737,957 | 467,281 | ||||||
| 财产和设备，净额 |
1,913 | 1,791 | ||||||
| 使用权资产，净额 |
14,824 | 20,764 | ||||||
| 其他资产 |
86 | 86 | ||||||
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| 总资产 |
$ | 754,780 | $ | 489,922 | ||||
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| 负债和股东权益 |
||||||||
| 流动负债： |
||||||||
| 应付帐款 |
$ | 10,395 | $ | 8,691 | ||||
| 应计负债和其他流动负债 |
19,657 | 11,073 | ||||||
| 应计客户计划 |
25,621 | 5,964 | ||||||
| 应计员工福利 |
22,996 | 20,897 | ||||||
| 经营租赁负债 |
4,567 | 6,732 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 流动负债总额 |
83,236 | 53,357 | ||||||
| 非流动经营租赁负债 |
15,474 | 18,675 | ||||||
|
|
|
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|||||
| 总负债 |
98,710 | 72,032 | ||||||
| 股东权益： |
||||||||
| 普通股，面值0.0001美元：分别于2022年12月31日和2021年12月31日授权发行的1.75亿股、2022年12月31日发行的94,829,794股和2021年12月31日发行和发行的81,886,965股 |
9 | 8 | ||||||
| 额外实收资本 |
2,137,737 | 1,639,476 | ||||||
| 累计赤字 |
(1,477,486 | ) | (1,221,230 | ) | ||||
| 累计综合损失 |
(4,190 | ) | (364 | ) | ||||
|
|
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|
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| 股东权益总额 |
656,070 | 417,890 | ||||||
|
|
|
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|||||
| 总负债和股东权益 |
$ | 754,780 | $ | 489,922 | ||||
|
|
|
|
|
|||||
| (1) | 截至2022年12月31日、2022年12月31日和2021年12月31日的简明综合资产负债表来自财务报表，但不包括美国公认的完整财务报表所需的所有信息和脚注。 |
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