附件99.1
Kiniksa制药公司报告2022年第四季度和全年财务业绩和最近的投资组合执行情况
-ARCALYST®(Rilonacept) 2022年第四季度和2022年全年产品净收入分别为3990万美元和1.225亿美元-
-ARCALYST 2023年全年净产品收入预计为1.9亿至2.05亿美元，按中间价计算，同比增长>60%-
– ARCALYST 截至2022年第四季度末的平均总疗程为患者重新启动后约18个月-
-预计至少到2025年将为运营提供资金的现金储备 -
百慕大哈密尔顿 -2023年2月28日-生物制药公司Kiniksa PharmPharmticals，Ltd.(纳斯达克代码：KNSA)(Kiniksa)今天公布了2022年第四季度和全年的财务业绩和最近的投资组合执行情况。Kiniksa是一家生物制药公司，拥有一系列针对心血管和自身免疫性疾病的免疫调节资产。
Kiniksa董事长兼首席执行官Sanj K.Patel说：“Kiniksa在2022年在其心血管和新兴的自身免疫特许经营中执行了这一计划。”在心血管专营权内，我们专注于提高ARCALYST的品牌知名度，ARCALYST是FDA批准的唯一治疗复发性心包炎的药物，并寻求 针对罕见心血管疾病的Mavrilumab的合作研究协议。在我们新兴的自身免疫特许经营权中，我们相信我们的CD40拮抗剂KPL-404在针对慢性自身免疫性疾病方面具有显著的差异化潜力。我们正在推进KPL-404治疗类风湿性关节炎的第二阶段试验 进入疗效部分，预计2024年上半年将有数据。此外，我们盈利的ARCALYST 合作、战略外发交易的非稀释资本以及持续的财务纪律支持这些努力，同时提供至少到2025年的现金跑道。“
投资组合执行
ARCALYST(IL-1α和IL-1β细胞因子陷阱)
| · | ARCALYST在2022年第四季度和全年的净产品收入分别为3990万美元和1.225亿美元。 |
| · | 自推出以来，已有800多名处方医生为复发性心包炎开出了ARCALYST处方，其中22%为2名或更多患者开出了处方。 |
1
| · | 截至2022年第四季度末，复发性心包炎患者完成病例的支付者批准率超过90%。 |
| · | 截至2022年第四季度末，ARCALYST的平均总疗程约为18个月，约占已停止治疗并重新开始治疗的复发性心包炎患者的45%。 |
| - | 截至2022年第四季度末，ARCALYST的平均初始疗程保持在大约12个月 。 |
| · | 截至2022年第四季度末，目标14,000名多次复发性心包炎患者中约有5%积极接受ARCALYST治疗。 |
KPL-404(CD40-CD154相互作用的单抗抑制物)
| · | Kiniksa已经完成了KPL-404治疗类风湿关节炎第二阶段临床试验的第二个也是最后一个队列的多个 上升剂量部分的登记。完成此部分试验后， 将开始概念验证部分。该公司预计试验数据将在2024年上半年公布。 |
Mavrilimumab(针对GM-CSFRα的单抗抑制物)
| · | Kiniksa正在寻求合作研究协议，以评估mavrilimumab在涉及粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)机制的罕见心血管疾病中的潜力。 |
财务业绩
| · | 2022年第四季度的总收入为6190万美元，而2021年第四季度的总收入为1870万美元。2022年全年总收入为2.202亿美元，而2021年全年总收入为3850万美元。 |
| - | 2022年第四季度的总收入包括3,990万美元的ARCALYST 净产品收入和2,190万美元的许可和协作收入，这些收入来自罗氏集团(Genentech)成员罗氏和基因泰克。 Kiniksa没有报告2021年第四季度的许可和协作收入。 |
| - | 2022年全年总收入包括来自华东医药有限公司和基因泰克的全资子公司杭州中美华东药业有限公司的1.225亿美元ARCALYST 净产品收入和9770万美元的许可和协作收入。Kiniksa没有报告2021年的许可和协作收入。 |
| · | 2022年第四季度的总运营费用为5580万美元，而2021年第四季度为5490万美元。2022年全年的总运营费用为2.104亿美元，而2021年全年的总运营费用为1.952亿美元。 |
| - | 2022年第四季度的总运营支出包括640万美元 非现金、基于股票的薪酬支出，而2021年第四季度为610万美元。 |
| - | 2022年全年的总运营支出包括2510万美元的非现金、基于股票的薪酬支出，而2021年全年的非现金薪酬支出为2520万美元。 |
2
| · | Net income for the fourth quarter of 2022 was $4.5 million, compared to a net loss of $36.3 million for the fourth quarter of 2021. Net income for the full-year 2022 was $183.4 million, compared to a net loss of $157.9 million for the full-year 2021. |
| - | 2022年全年的净收入包括1.723亿美元的税收优惠，这主要是由于释放了非现金递延税项资产的估值津贴。 |
| · | 截至2022年12月31日，Kiniksa拥有1.906亿美元的现金、现金等价物和短期投资，没有债务。 |
财务指导
| · | Kiniksa预计ARCALYST 2023年全年的产品净收入在1.9亿至2.05亿美元之间。 |
| · | Kiniksa预计，其现金和现金等价物将为其目前的运营计划提供资金，至少持续到2025年。 |
电话会议信息
| · | 基尼克萨将于上午8：30主持电话会议和网络直播。东部时间2023年2月28日星期二，讨论2022年第四季度和全年财务业绩，并提供企业最新情况。 |
| · | 有兴趣通过电话参与电话会议的个人 可在此处注册。注册后， 所有电话参与者都将收到一封确认电子邮件，详细说明如何加入会议 通话，包括拨入号码以及可用于访问通话的唯一密码和注册人ID。要收看网络直播，请访问Kiniksa网站的投资者和媒体部分。活动结束后约48小时内，还将在Kiniksa的 网站上重播该活动。 |
关于Kiniksa
Kiniksa是一家生物制药公司，专注于发现、收购、开发和商业化治疗药物，用于患有严重未得到满足的医疗需求的衰弱疾病患者。Kiniksa的免疫调节资产组合ARCALYST、KPL-404和Mavrilimumab基于强大的生物原理或经过验证的机制，针对一系列未得到充分服务的心血管和自身免疫疾病，并提供差异化的潜力。 有关更多信息，请访问www.kiniksa.com。
ARCALYST是一种每周皮下注射的重组二聚体融合蛋白，可阻断IL-1α(IL-1α)和IL-1β(IL-1β)信号。ARCALYST是由Regeneron发现的，并被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于治疗复发性心包炎、低温比林相关周期性综合征(CAPS)，包括家族性冷自炎综合征和Muckle-Wells综合征，以及IL-1受体拮抗剂(DIRA)缺乏。FDA于2019年授予ARCALYST治疗复发性心包炎的突破疗法编号 ，并于2020年授予ARCALYST治疗心包炎的孤儿药物编号 。欧盟委员会于2021年批准ARCALYST用于治疗特发性心包炎的孤儿药物指定。
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有关ARCALYST的重要安全信息
| · | ARCALYST可能会影响您的免疫系统，并会降低您的免疫系统抵抗感染的能力。在服用ARCALYST的患者中发生了严重感染，包括危及生命的感染和死亡。如果你有任何感染的迹象，立即打电话给你的医生。如果您受到严重感染，应停止使用ARCALYST治疗。如果您有感染或感染持续复发(慢性感染)，则不应开始使用ARCALYST进行治疗。 |
| · | 在服用ARCALYST期间，不要服用其他阻止白细胞介素1的药物，如卡奈特®(阿纳金纳)，或阻断肿瘤坏死因子的药物，如Enbrel®(依那西普)， Humira®(阿达利姆单抗)或Remicade®(英夫利昔单抗)，因为这可能会增加您感染严重感染的风险。 |
| · | 与您的医生讨论您的疫苗历史。 在开始ARCALYST治疗之前，询问您的医生是否应该接种任何疫苗。 |
| · | 影响免疫系统的药物可能会增加患癌症的风险。 |
| · | 停止服用ARCALYST，如果您有任何过敏反应的症状，请立即致电您的医生或寻求紧急护理。 |
| · | 您的医生将进行血液测试，以检查您的血液中胆固醇和甘油三酯的变化。 |
| · | 常见的副作用包括注射部位的反应 (可能包括注射部位的疼痛、红肿、肿胀、瘙痒、瘀伤、肿块、炎症、皮疹、水泡、发热和出血)、上呼吸道感染、关节和肌肉疼痛、皮疹、耳朵感染、喉咙痛和流鼻涕。 |
有关ARCALYST的更多信息 ，请咨询您的医生并查看产品信息。
关于KPL-404
KPL-404是一种研究中的人源化单抗，旨在抑制CD40-CD154(CD40配体)的相互作用，CD40-CD154是关键的T细胞共刺激信号，对B细胞成熟、免疫球蛋白类别转换和1型免疫反应至关重要。Kiniksa认为，破坏CD40-CD154的相互作用是解决多种自身免疫性疾病病理的一个有吸引力的方法。
关于Mavrilimumab
Mavrilimumab是一种研究中的全人单抗，通过与GM-CSFRα受体的α亚基特异性结合来阻断GM-CSF的活性。Mavrilimumab治疗类风湿性关节炎和巨细胞动脉炎的第二阶段临床试验获得了具有统计学意义的主要和次要终点 。Kiniksa正在评估Mavrilimumab在涉及GM-CSF 机制的罕见心血管疾病中的发展。
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前瞻性陈述
本新闻稿包含符合《1995年私人证券诉讼改革法》的前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过“可能”、“ ”、“将会”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“可能”、“打算”、“ ”、“目标”、“计划”、“设想”、“相信”、“估计”、“预测”、“ ”、“潜在”或“继续”或这些术语的否定或其他类似表述来识别前瞻性陈述，尽管并不是所有前瞻性的 声明都包含这些识别词语。本新闻稿中包含的所有与历史事实无关的陈述都应被视为前瞻性陈述，包括但不限于以下陈述：(I)我们期望(I)KPL-404治疗类风湿性关节炎的第二阶段临床试验的概念验证部分将在该试验的倍增剂量部分完成后开始，以及(Ii)我们将在2024年上半年报告此类试验的数据；我们寻求 合作研究协议，以评估mavrilimumab在涉及GM-CSF机制的罕见心血管疾病中的潜力 ；我们预计ARCALYST 2023年全年产品净收入将在1.9亿美元至2.05亿美元之间；我们对现金储备的预期 为我们目前的运营计划提供资金，至少到2025年；我们对我们产品的作用机制的信念 候选产品及其方法的潜在影响, 包括(I)KPL-404在针对慢性自身免疫性疾病方面具有显著的分化潜力，以及(Ii)使用KPL-404来干扰CD40-CD154的相互作用是解决多种自身免疫性疾病病理的诱人方法；以及我们相信我们所有的候选产品都具有分化的潜力。
这些前瞻性陈述基于管理层当前的 预期。这些声明既不是承诺也不是保证，而是涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要的 因素，这些因素可能会导致我们的实际结果、绩效或成就与前瞻性声明中明示或暗示的任何未来结果、绩效或成就大不相同，包括但不限于：我们临床试验的患者招募、激活或继续站点的延迟或困难；按最初设计完成我们的临床试验的延迟或困难；最终数据与临床试验的任何初步、中期、顶线或其他数据之间的潜在变化 ；我们无法复制我们早期临床试验或研究的结果；来自我们或其他公司的其他数据的影响，包括我们的数据可能产生负面、非决定性或在商业上不具竞争力的结果；我们的产品和候选产品造成的潜在不良副作用；我们无法证明令适用监管机构满意的安全性和有效性 ；相关监管机构可能不接受我们的申请，推迟或拒绝批准我们的任何候选产品，或者需要额外的数据或试验来支持批准；无法成功执行我们的ARCALYST商业战略 ；我们依赖第三方作为我们产品和候选产品中使用的药物物质和药物产品的唯一供应来源；我们依赖Regeneron作为ARCALYST的唯一制造商；原材料、重要辅助产品和 药物物质和/或药品短缺；我们依赖第三方进行研究和临床试验, 对于我们的候选产品和/或某些监管 活动；在协调跨司法管辖区的监管机构对我们临床试验的要求、法规和指导方针方面的复杂性；新冠肺炎大流行及其后续的任何大流行对我们的业务和运营以及为应对此类大流行而采取的措施 我们所依赖的制造商、进行临床试验的CRO以及其他与我们开展业务或以其他方式接触的第三方，包括FDA和其他监管机构 ；我们的运营计划和资金要求的变化；以及现有的或新的竞争对手。
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我们在提交给美国证券交易委员会的文件中讨论的这些和其他重要因素，包括其中包含的“风险因素”标题，可能会导致实际 结果与本新闻稿中的前瞻性声明所表明的结果大不相同。任何此类前瞻性 陈述均代表管理层截至本新闻稿发布之日的估计。除法律另有规定外，我们不承担任何更新或修改任何前瞻性陈述的意图或义务。这些前瞻性陈述不应被视为代表我们在本新闻稿发布之日之后的任何日期的观点。
ARCALYST®是Regeneron PharmPharmticals，Inc.的注册商标。 所有其他商标均为其各自所有者的财产。
每一秒都很重要！®
Kiniksa投资者和媒体联系人
雷切尔·弗兰克
(339) 970-9437
邮箱：rfrank@kiniksa.com
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KINIKSA制药有限公司
合并业务报表
(单位为千，不包括每股和每股金额)
(未经审计)
| 截至三个月 | 截止的年数 | |||||||||||||||
| 十二月三十一日， | 十二月三十一日， | |||||||||||||||
| 2022 | 2021 | 2022 | 2021 | |||||||||||||
| 收入： | ||||||||||||||||
| 产品收入，净额 | $ | 39,939 | $ | 18,745 | $ | 122,524 | $ | 38,544 | ||||||||
| 许可和协作收入 | 21,945 | — | 97,656 | — | ||||||||||||
| 总收入 | 61,884 | 18,745 | 220,180 | 38,544 | ||||||||||||
| 运营费用： | ||||||||||||||||
| 销货成本 | 6,710 | 3,867 | 22,895 | 9,100 | ||||||||||||
| 协作费用 | 7,522 | 835 | 24,071 | 835 | ||||||||||||
| 研发 | 14,390 | 27,433 | 65,490 | 99,297 | ||||||||||||
| 销售、一般和行政 | 27,215 | 22,741 | 97,951 | 85,948 | ||||||||||||
| 总运营费用 | 55,837 | 54,876 | 210,407 | 195,180 | ||||||||||||
| 营业收入(亏损) | 6,047 | (36,131 | ) | 9,773 | (156,636 | ) | ||||||||||
| 其他收入 | 794 | 77 | 1,253 | 97 | ||||||||||||
| 所得税前收入(亏损) | 6,841 | (36,054 | ) | 11,026 | (156,539 | ) | ||||||||||
| 所得税优惠(拨备) | (2,380 | ) | (279 | ) | 172,337 | (1,385 | ) | |||||||||
| 净收益(亏损) | $ | 4,461 | $ | (36,333 | ) | $ | 183,363 | $ | (157,924 | ) | ||||||
| 普通股股东应占每股净收益(亏损)-基本 | $ | 0.06 | $ | (0.53 | ) | $ | 2.64 | $ | (2.30 | ) | ||||||
| 每股普通股股东应占净收益(亏损)-摊薄 | $ | 0.06 | $ | (0.53 | ) | $ | 2.60 | $ | (2.30 | ) | ||||||
| 加权平均已发行普通股-基本 | 69,609,342 | 68,970,730 | 69,382,275 | 68,576,810 | ||||||||||||
| 加权平均已发行普通股-稀释后 | 71,369,394 | 68,970,730 | 70,421,322 | 68,576,810 | ||||||||||||
KINIKSA制药有限公司
选定的合并资产负债表数据
(单位：千)
(未经审计)
| 自.起 | ||||||||
| 十二月三十一日， | 十二月三十一日， | |||||||
| 2022 | 2021 | |||||||
| 现金、现金等价物和短期投资 | $ | 190,608 | $ | 182,201 | ||||
| 营运资本 | 195,994 | 151,622 | ||||||
| 总资产 | 459,672 | 232,800 | ||||||
| 累计赤字 | (492,034 | ) | (675,397 | ) | ||||
| 股东权益总额 | 396,149 | 185,037 | ||||||
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