美国

美国证券交易委员会

华盛顿特区，20549

表格6-K

外国私人发行人报告

根据规则第13a-16或15d-16

根据1934年的《证券交易法》

2023年2月

委托公文编号：001-39822

Pharing Group N.V.

(注册人的确切姓名载于其章程)

达尔文威格24号

2333 CR莱顿

荷兰

(主要执行办公室地址)

用复选标记表示注册人是否在20-F或40-F表格的封面下提交或将提交年度报告。

Form 20-F Form 40-F ☐

用复选标记表示注册人是否按照S-T规则第101(B)(1)条所允许的纸质形式提交表格6-K：☐

用复选标记表示注册人是否按照S-T规则第101(B)(7)条所允许的纸质形式提交表格6-K：☐

作为本报告附件99.1在Form 6-K中提交的是Pharming Group N.V.或该公司于2023年2月21日发布的新闻稿

展品索引

签名

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。

日期：2023年2月21日

PURING宣布首名患者登记参加莱尼利西布的儿科临床试验

这项多国第三阶段研究正在评估4至11岁患有APDS的儿童服用莱尼利西布的情况，APDS是一种罕见的原发免疫缺陷

荷兰莱顿，2023年2月21日：辉瑞集团(以下称“制药”或“公司”)(阿姆斯特丹泛欧交易所股票代码：PARM/纳斯达克：PHAR)宣布，该公司首例患者参加了第三阶段临床试验(NCT05438407)，该试验评估一种口服选择性磷脂酰肌醇3-激酶增量(PI3Kδ)抑制剂来治疗激活的肌醇磷脂3-激酶三角洲综合征(APDS)的儿童。目前还没有被批准的治疗方法来治疗这种由基因变异引起的复杂和进行性疾病。

在美国、欧洲和日本的地点，这项单臂、开放标签的多国临床试验将在大约15名确诊为APDS的4至11岁儿童中评估Leniolisib的安全性、耐受性和有效性。这项研究的主要疗效终点是在12周时，指数淋巴结大小减少，幼稚B细胞占B细胞总数的比例增加。次要终点包括使用有效的患者问卷，基于身体、社会、情感和学校功能的测量，评估Leniolisib改变与健康相关的生活质量的能力。

辉瑞公司计划在2023年第三季度启动一项类似的临床试验，纳入1至6岁患有APDS的儿童，以评估一种新的儿科制剂来尼洛昔布。在任何一项儿科试验中，符合条件的患者将通过开放标签延长试验，在最初12周的治疗期结束后继续接受Leniolisib一年的治疗。

马尼什·巴特，医学博士，E.理查德·斯蒂姆教授，加州大学洛杉矶分校儿科终身教授，免疫学、过敏和风湿病学部主任评论道：

“在治疗APDS时，目前的护理标准是使用一系列支持性疗法。虽然这些疗法可以治疗APDS的一些表现，但它们并不针对疾病的根本原因。PURING对患有APDS儿童的Leniolisib的研究对于评估在疾病进展的早期将症状降至最低的可能性很重要。“

PURING用于治疗儿童APDS的Leniolisib临床开发计划得到了来自II/III期临床试验的阳性数据的支持，该试验调查了该药物作为12岁及以上疾病患者的治疗方法。正如2022年2月2日宣布的，以及最近在美国血液学会的国际医学杂志《血液1》中详细介绍的那样，该试验达到了两个共同的主要终点，服用来尼西布的患者与服用安慰剂的患者相比，通过指标淋巴结大小衡量的淋巴增殖显著减少，以外周血中幼稚B细胞的百分比衡量的免疫表型校正增加。

2022年上半年，欧洲药品管理局(EMA)和英国药品和保健产品监管局(MHRA)对治疗儿童APDS的Leniolisib的儿科调查计划(PIP)提出了积极的意见。PIP包括两个儿科临床试验的计划。

Pharming的首席医疗官、医学博士、公共卫生硕士Anurag Relan评论说：

我很高兴我们已经启动了我们第三阶段儿科临床计划的第一个试验，评估Leniolisib对患有APDS的儿童的疗效，我期待着我们的第二个儿科试验开始。基于我们在12岁及12岁以上APDS患者中进行的成功的II/III期研究的令人鼓舞的结果，我们致力于将Leniolisib带给更年轻的患者，目标是在他们出现可能在一生中进展的免疫相关症状之前进行干预。在继续关注所有年龄段的APDS患者的同时，我们致力于与监管当局合作，目标是产生监管申报文件，以获得批准，从而支持治疗患有这种疾病的12岁以下儿童。“

根据II/III期试验结果和长期开放标签延期数据，美国食品和药物管理局(FDA)正在对Pharming公司针对治疗青少年和成人APDS的leniolisib的新药申请进行优先审查，并将处方药使用费法案(PDUFA)的目标日期定为2023年3月29日。此外，欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)正在评估Pharming在同一患者群体中对Leniolisib的营销授权申请(MAA)。辉瑞预计，CHMP将在2023年下半年发布其对leniolisib MAA的意见。

关于激活的磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征

APDS是一种罕见的原发免疫缺陷，每百万人中约有1至2人受到影响。APDS是由调节白细胞成熟的两个基因PIK3CD或PIK3R1中的任何一个基因的变异引起的。这些基因的变异导致了PI3Kδ(磷酸肌醇3-激酶增量)通路的过度活跃。2，3在PI3Kδ通路中的平衡信号是生理免疫功能所必需的。当这一途径过度活跃时，免疫细胞无法成熟和正常功能，导致免疫缺陷和调节失调。2，4 APDS的特点是严重的，反复的鼻肺感染，淋巴增殖，自身免疫和肠道疾病。5，6因为这些症状可能与各种情况相关，包括其他原发免疫缺陷，APDS患者经常被误诊，并遭受平均7年的诊断延迟。7由于APDS是一种进展性疾病，这种延迟可能会随着时间的推移导致损害的积累，包括永久性的肺损伤和淋巴瘤。5-8通过基因测试可以做出明确的诊断。

关于Leniolisib

Leniolisib是IA PI3K类110 kDa催化亚基的三角洲异构体的小分子抑制剂。PI3Kδ主要在造血细胞中表达，通过将磷脂酰肌醇-4-5-三磷酸(PIP2)转化为磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸(PIP3)，对正常的免疫系统功能是必不可少的。Leniolisib抑制PIP3的产生，PIP3是激活AKT的重要细胞信使(通过PDK1)，调节多种细胞功能，如增殖、分化、细胞因子产生、细胞存活、血管生成和代谢。与普遍表达的PI3Kα和PI3Kβ不同，PI3Kẟ和PI3Kγ主要在造血细胞中表达。PI3Kẟ在调节获得性免疫系统(B细胞和少量T细胞)以及天然免疫系统(中性粒细胞、肥大细胞和巨噬细胞)的多种细胞功能中的中心作用强烈表明PI3Kẟ是一种有效且潜在有效的免疫疾病的治疗靶点。到目前为止，在健康受试者的第一阶段人体试验和APDS患者的第二/第三阶段登记研究中，Leniolisib的耐受性都很好。

关于Pharming Group N.V.

辉瑞集团(阿姆斯特丹泛欧交易所股票代码：Pharm/纳斯达克：PHAR)是一家全球性生物制药公司，致力于改变患有罕见、衰弱和危及生命的疾病患者的生活。Pharing正在商业化并开发一种创新的蛋白质替代产品组合

治疗和精确药物，包括处于早期和后期开发阶段的小分子、生物制剂和基因疗法。辉瑞公司总部设在荷兰莱顿，在全球拥有员工，为北美、欧洲、中东、非洲和亚太地区的30多个市场的患者提供服务。

欲了解更多信息，请访问www.pharming.com，并在LinkedIn上找到我们。

前瞻性陈述

本新闻稿可能包含前瞻性陈述。前瞻性陈述是基于管理层目前的预期和假设，涉及已知和未知风险和不确定因素的未来预期陈述，这些风险和不确定性可能导致实际结果、业绩或事件与这些陈述中明示或暗示的大不相同。这些前瞻性陈述使用的术语和短语包括“目标”、“雄心”、“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“可能”、“里程碑”、“目标”、“展望”、“计划”、“可能”、“项目”、“风险”，“时间表”、“寻求”、“应该”、“目标”、“将会”以及类似的术语和短语。前瞻性陈述可能包括有关Pharming的临床前研究和候选产品临床试验的时间和进展、Pharming的临床和商业前景，以及Pharming对其预计的营运资金需求和现金资源的预期的陈述，这些陈述受许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于Pharming临床试验的范围、进展和扩大及其成本的影响；以及临床、科学、监管和技术发展。鉴于这些风险和不确定性，以及在Pharming公司提交给美国证券交易委员会的2021年年度报告和截至2021年12月31日的Form 20-F年度报告中描述的其他风险和不确定因素，此类前瞻性声明中讨论的事件和情况可能不会发生, 而Pharming的实际结果可能与预期或暗示的结果大不相同。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述都明确地受到本节中包含或提及的警告性陈述的限制。读者不应过分依赖前瞻性陈述。任何前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表，并以截至本新闻稿发布之日Pharming可获得的信息为基础。Pharing不承担任何公开更新或修改任何内容的义务。

内幕消息

本新闻稿涉及符合或可能符合《欧盟市场滥用条例》第7(1)条含义的内幕信息的披露。

参考文献

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7.Jamee M等人。Clin Rev过敏免疫。2019年5月21日。

8.Condliffe AM，Chandra A.前免疫。2018年；9：338。

欲了解更多公开信息，请联系：

辉瑞集团，荷兰莱顿

迈克尔·莱维坦，投资者关系和企业公关副总裁

T: +1 (908) 705 1696

希瑟·罗伯逊，投资者关系和企业公关经理

电子邮件：Investors@pharming.com

FTI咨询公司，英国伦敦

维多利亚·福斯特·米切尔/亚历克斯·肖/艾米·伯恩

T: +44 203 727 1000

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