附件99.1
Precigen在第41届摩根大通医疗保健年会上提供渠道和公司最新信息
– 该公司在2022年的临床流水线方面取得了重大进展-
– Precigen将于2023年1月24日美国东部时间下午4：30举办研发日虚拟活动，分享PRGN-2012AdenoVerse™免疫疗法治疗复发性呼吸道乳头状瘤病1期剂量升级和扩大队列的安全性和有效性数据-
马里兰州日耳曼敦，2023年1月11日-致力于开发创新的基因和细胞疗法以改善患者生活的生物制药公司Precigen，Inc.(纳斯达克代码：PGEN)今天在第41届摩根医疗年会上展示了流水线和公司的最新情况。Precigen首席执行官、博士兼总裁海伦·萨布泽瓦里总结了2022年取得的成就，阐述了Precigen 2023年的目标。
Precigen在2022年继续为我们的Ultraar-T和AdenoVerse计划在临床上取得重大进展，我们能够达到或超过我们在去年摩根大通医疗会议上概述的几乎所有临床目标。例如，PRGN-2012 RRP研究继续以快速 步伐加速，我们期待着在1月24日召开研发更新电话会议，分享第一阶段剂量递增和扩大队列的安全性和有效性数据。2023年，我们将继续推进我们的 临床计划，重点是为满足高度未得到满足的患者需求的计划提供快速许可。
PRGN-2012 AdenoVerse™RRP中的免疫治疗
| · | 概述：PRGN-2012是一种研究中的现成(OTS)AdenoVerse免疫疗法，旨在针对感染HPV 6或HPV 11的细胞诱导免疫反应，用于治疗RRP。PRGN-2012目前正在进行第二阶段临床试验评估(临床试验标识：NCT04724980)。 这项临床试验评估了PRGN-2012作为标准护理手术切除成年RRP患者可见乳头状瘤后的辅助免疫疗法。PRGN-2012已被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于治疗RRP患者的孤儿药物。 |
| · | Program Status: 第1阶段研究中已完成注册(N=15)。Precigen在2期试验中启动了剂量，并正在迅速招募患者， 到目前为止已有20名患者参加。该公司将于2023年1月24日举办虚拟研发活动，展示RRP中的PRGN-2012 AdenoVerse免疫疗法第一阶段剂量升级和扩展队列的完整临床试验数据。本次活动将由美国国家癌症研究所(NCI)癌症研究中心外科肿瘤学项目高级研究员克林特·T·艾伦医学博士和PRGN-2012临床试验首席副研究员海伦·萨布泽瓦里博士领导。总裁先生和Precigen首席执行官。 公司计划根据与食品和药物管理局的讨论，概述2023年PRGN-2012的监管战略。 |
PRGN-2009 AdenoVerse™人乳头瘤病毒相关癌症的免疫治疗
| · | 概述：PRGN-2009是一种OTS研究免疫疗法，利用AdenoVerse平台设计，旨在激活免疫系统，识别和靶向HPV阳性(HPV+)实体肿瘤。PRGN-2009目前正在进行1/2期临床试验评估(临床试验标识： 第一阶段试验正在评估PRGN-2009作为单一疗法(ARM A)和联合M7824(ARM B)治疗复发或转移性HPV相关癌症患者的安全性和反应性。 |
| · | 计划状态：在第一阶段单一疗法(N=6)和联合疗法(N=11)ARM中，复发或转移性HPV相关癌症患者的登记已完成，患者的随访仍在进行中。该公司预计第一阶段单一疗法和联合疗法的安全性和有效性数据 将于2023年上半年公布。在新诊断的口咽鳞状细胞癌(OPSCC)患者中，截至2022年底，20名估计患者中有19名参加了第二阶段单一疗法的登记工作。第二阶段单一疗法的中期临床数据预计将于2023年下半年提交。 |
PRGN-3006 Ultraar-T®急性髓系白血病(AML)
| · | 概述：PRGN-3006是一种研究中的多基因、自体嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法，旨在同时表达针对CD33、膜结合IL-15(MbIL15)和杀伤开关的CAR。PRGN-3006 Ultraar-T正在进行1b期临床试验的评估 (临床试验标识：NCT03927261)，用于治疗复发或难治性AML或高危骨髓增生异常综合征(MDS)患者。PRGN-3006 Ultraar-T已被FDA授予用于AML患者的孤儿药物指定和用于复发/难治性AML患者的Fast Track指定药物。 |
| · | 计划 状态：研究的第一阶段剂量递增队列的登记已完成。 Precigen介绍自体PRGN-3006 Ultraar-T的正相1剂量递增数据 ®在第64届美国血液学会(ASH)年会和博览会上为复发或难治性AML患者制造的隔夜输液 。PRGN-3006 Ultraar-T的1b期剂量扩展研究扩展到明尼苏达州罗切斯特市的梅奥诊所，增强了分散制造 模型。第一名患者成功地在扩展部位使用了PRGN-3006 Ultraar-T。 作为研究多中心扩展的一部分，美国其他几个主要癌症中心正在进行部位激活活动。该公司获得FDA批准 将重复剂量纳入研究的1b阶段扩展阶段，由治疗医生自行决定 。1b期临床试验数据预计将于2024年提交。 |
PRGN-3005 Ultraar-T®在卵巢癌中
| · | 概述：PRGN-3005 ULTRAR-T是一种研究中的多基因、自体CAR-T细胞疗法，其目的是表达一种针对MUC16未脱落部分的CAR，该CAR在正常组织表达受限的卵巢肿瘤中高表达，MBIL15，以及一个杀伤开关。PRGN-3005 Ultraar-T正在进行1b期临床试验评估(临床试验标识：NCT03907527) 用于治疗晚期、复发的铂耐药卵巢癌患者。 |
| · | 计划状态：在没有淋巴耗竭的腹膜内(IP)和静脉(IV)手臂的第一阶段剂量递增队列以及IV手臂的 淋巴耗竭队列中，登记已完成。患者随访正在进行中，该公司预计第一阶段数据将在2023年上半年提交。在FDA批准将重复剂量的PRGN-3005纳入研究方案之后，第一位患者通过静脉注射接受了重复剂量。正在进行PRGN-3005 Ultraar-T的1b期扩展研究，剂量为3级，在静脉注射前进行淋巴耗竭。美国多个主要癌症中心正在进行现场激活活动。1b期临床试验数据预计将于2024年提交。 |
PRGN-3007新一代Ultraar-T®具有固有的PD-1抑制作用
| · | 概述：PRGN-3007基于下一代Ultraar-T平台，是一种研究中的多基因自体CAR-T细胞疗法，旨在同时表达靶向受体酪氨酸激酶样孤儿受体1(ROR1)、MBIL15的CAR，以及一种内在阻断PD-1基因表达的新机制。ROR1在多种血液肿瘤中异常表达，包括慢性淋巴细胞白血病(CLL)、套细胞白血病(MCL)、急性淋巴细胞白血病(ALL)和弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)以及实体瘤，包括乳腺癌，如三阴性乳腺癌(TNBC)、胰腺癌、卵巢癌和肺腺癌。ROR1在健康的成人组织中最低限度地表达。 |
| · | 计划 状态：Precigen提交了一份摘要，标题为“ASH患者中PRGN-3007 Ultraar-T细胞的1/1b阶段剂量递增/剂量扩展研究 晚期血液和实体肿瘤恶性肿瘤患者。技术转让 已完成，以启动ROR1的第一阶段总括试验+血液学(CLL、MCL、ALL、DLBCL)和实体瘤(TNBC)。该试验目前开放招生 ，该公司预计将在2023年第一季度为第一名患者提供剂量。 |
Precigen的J.P.Morgan演示文稿可在公司网站的活动和演示部分查阅。
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Precigen：用精确度推进医学™
Precigen(纳斯达克代码：PGEN)是一家致力于发现和临床阶段的生物制药公司，利用精密技术推进下一代基因和细胞疗法，以治疗免疫肿瘤学、自身免疫性疾病和传染病等核心治疗领域中最紧迫和最棘手的疾病。 我们的技术使我们能够以受控的方式为负担得起的生物疗法找到创新的解决方案。Precigen作为 创新引擎运行，推动临床前和临床管道的高度差异化治疗朝着临床概念验证和商业化方向发展。有关Precigen的更多信息，请访问www.precigen.com或通过 Twitter@precigen、LinkedIn或YouTube关注我们。
Ultraar-T®
Ultraar-T是一种多基因自体CAR-T平台，它利用Precigen先进的非病毒睡美人系统同时表达抗原特异性CAR以特异性靶向肿瘤细胞，MBIL15用于增强体内扩增和持久性，以及一个有条件地消除CAR-T细胞的杀伤开关，从而可能 改善安全性。Precigen通过引入一种新的内在检查点阻断机制，而不需要复杂而昂贵的基因编辑技术，改进了Ultraar-T平台，以解决抑制性肿瘤微环境问题。Ultraar-T研究疗法是通过Precigen使用专有UltraPorator的隔夜制造工艺生产的®医疗中心的电穿孔系统，仅在基因转移后一天给患者使用。隔夜的Ultraar-T制造工艺 不使用病毒载体，也不需要体外激活和扩增T细胞，有可能解决目前T细胞疗法的主要局限性 。
™免疫治疗的研究进展
Precigen的AdenoVerse免疫治疗平台利用 专有腺载体库高效地传递治疗效应器、免疫调节剂和疫苗抗原 旨在调节免疫系统的基因。Precigen的大猩猩腺载体是AdenoVerse文库的一部分，与当前的竞争对手相比，它具有潜在的更优越的性能 特性。AdenoVerse免疫疗法已被证明能够产生高水平和持久的抗原特异性中和抗体和效应性T细胞免疫反应，并能够通过重复给药来增强这些抗体和T细胞反应。AdenoVerse载体和超载体组合的优良性能特性和高产制造® 这项技术使Precigen能够设计出治疗复杂疾病的尖端研究基因疗法。
UltraPorator®
UltraPorator系统是一款独家设备和专有软件解决方案，用于扩大快速且经济实惠的Ultraar-T疗法的制造，并通过显著减少处理时间和污染风险，潜在地代表着相对于当前电穿孔设备的重大进步。UltraPorator 设备是一种高通量半封闭电穿孔系统，使用Precigen专有的非病毒基因转移 技术修改T细胞。根据当前良好的生产实践，UltraPorator正被用于Precigen的研究用Ultraar-T疗法的临床生产。
商标
Precigen、Ultraar-T、UltraPorator、AdenoVerse和Advance Medicine with Precision是Precigen和/或其附属公司的商标。其他名称可能是其各自所有者的商标。
关于前瞻性陈述的警示声明
本新闻稿中的部分陈述 为前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于公司目前对未来事件的预期和预测，大体上涉及公司业务发展的计划、目标和预期，包括临床前研究、临床试验、发现计划和相关里程碑的时间和进展，公司治疗组合的承诺，特别是其CAR-T和AdenoVerse疗法。尽管管理层认为这些前瞻性表述中反映或暗示的计划和目标是合理的，但所有前瞻性表述都存在风险和不确定因素，包括 公司临床试验的时间表可能会受到新冠肺炎疫情的影响，以及未来的实际结果可能与本新闻稿中表达的计划、目标和预期大不相同。公司没有义务 对这些前瞻性陈述提供任何更新，即使其预期发生变化。所有前瞻性陈述均明确 在本警示声明中进行了完整的限定。欲了解有关潜在风险和不确定因素以及其他重要因素的更多信息，请参阅公司最新的10-K年度报告和提交给美国证券交易委员会的后续报告中题为“风险因素”的章节。
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