附件99.1
Insmed在41提供业务更新和近期战略展望ST摩根大通医疗保健年会
-Brensocatib在囊性纤维化患者中的2期PK/PD研究的TOPLINE数据显示，在所有评估的剂量下，都有明显的剂量反应-
-Arikayce上市后试验中报告的治疗停用率为15%®(阿米卡星脂质体吸入混悬剂)用于一线的MAC肺病患者--不到难治患者关键试验的一半--
-Brensocatib在支气管扩张患者中的3期Aspen试验报告的混合、盲目事件发生率为每个患者每年1.12至1.15次，符合预期-
-公司预计2022年Arikayce的全球收入将比2021年增长30%-
-2023年Global Arikayce收入预计在2.85亿美元至3亿美元之间-
新泽西州布里奇沃特2023年1月6日电/美通社/--致力于改变严重和罕见疾病患者生活的全球生物制药公司纳斯达克(INSM)今天介绍了公司四大支柱的最新情况，并概述了近期的战略重点。这些更新将作为公司在第41届大会上介绍的一部分进行讨论ST摩根大通年度医疗会议将于2023年1月9日(星期一)下午4：30在旧金山举行。PT(晚上7：30)ET)。
Insmed董事长兼首席执行官威尔·刘易斯表示：“Insmed拥有强大的商业引擎，手头有可观的现金，以及具有多个近期催化剂的成熟管道，它处于有利地位，将成为下一个伟大的多产品生物技术公司之一。”未来18个月将是我们历史上最关键的时期，因为我们将通过我们的渠道共享临床数据，并为可持续增长奠定基础，这将使我们能够从服务数万名患有严重和罕见疾病的患者增加到潜在的100多万人。重要的是，我们今天报告的有关Brensocatib在囊性纤维化患者中的第二阶段PK/PD研究的数据令我们非常鼓舞，这些数据显示，在所有剂量中，中性粒细胞丝氨酸蛋白酶都受到明显的剂量依赖抑制，并支持这种高度创新的潜在疗法的作用机制。“
战略优先事项：
Insmed专注于以下近期战略重点：
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通过利用我们可靠的收入流控制成本，同时谨慎地从手头的大量现金中部署资本来推进我们的四大支柱，将80%以上的支出集中在我们的中后期管道和商业业务上
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执行我们的中晚期临床试验，并在近期内提供背线临床数据读数
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推进商业准备活动，因为我们准备为更多患有严重和罕见疾病的患者提供潜在服务
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从我们的早期流水线启动新的临床试验，包括基因疗法
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继续向适当的由禽分枝杆菌复合体(MAC)引起的难治性非结核分枝杆菌肺部疾病患者提供Arikayce
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按Pillar列出的进展和预期里程碑：
支柱1：阿里凯斯
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Insmed继续预计Arikayce 2022年全年的全球收入将从2021年起同比增长30%。Insmed预计，2023年全年Arikayce的全球收入将在2.85亿美元至3亿美元之间。
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Insmed正在推动Arikayce在新诊断为MAC肺病患者的一线环境中的开发，包括上市后确认性ROSE和Encore试验。Rise的登记工作已经完成，Insmed预计将在2023年第三季度分享该研究的背线疗效和安全性数据。该公司今天报告RISE的治疗中止率为15%，不到Arikayce在难治性MAC肺部疾病患者中的关键CONVERT试验中观察到的
中断率的一半。
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该公司继续预计在2023年底之前完成安可的登记工作。
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支柱2：Brensocatib
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第三阶段Aspen研究仍在进行中，这是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估Brensocatib对支气管扩张患者的有效性、安全性和耐受性。Insmed继续预计在2023年第一季度完成这项试验的登记，并在2024年第二季度共享背线数据。该公司今天报告说，在Aspen试验中，肺部恶化的混合盲目率符合预期，在最近三个月的研究中，每位患者每年发生1.12至1.15起事件。
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Insmed今天报道了Brensocatib在囊性纤维化(CF)患者中的第二阶段药代动力学/药效学研究的TOPLINE数据。在这项研究中，研究人员观察到，在接受Brensocatib治疗的患者中，明显的剂量依赖和暴露依赖
抑制了血液中性粒细胞丝氨酸蛋白酶(NSP)，这与Brensocatib的作用机制一致。安全性和耐受性与在第二阶段Willow研究中观察到的情况一致，没有显著的药物相关发现。该公司的结论是，在该患者群体中不需要额外评估65毫克剂量的布伦索替布的队列。
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正如之前所分享的那样，Insmed计划开发Brensocatib治疗慢性鼻窦炎而不是鼻息肉(CRSsNP)，目标是受严重影响的患者。CRSsNP目前还没有得到批准的治疗方法，许多患者对皮质类固醇或鼻内窥镜手术没有反应。Insmed预计，到2023年年中，Brensocatib将进入CRSsNP的第二阶段开发。
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支柱3：TPIP
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Insmed目前正在进行两项有关曲普替尼棕榈醇吸入粉(TPIP)的2期研究，一项用于间质性肺疾病(PH-ILD)相关的肺动脉高压患者，另一项用于肺动脉高压(PAH)患者。
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该公司预计将在2023年下半年共享来自PH-ILD研究的临时、盲法剂量滴定以及安全性和耐受性数据。预计2024年上半年将继续分享PH-ILD研究的背线结果。
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支柱4：早期研究
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Insmed正在推进一个涵盖广泛技术和模式的早期研究组合，包括基因疗法、人工智能驱动的蛋白质工程和蛋白质制造。
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该公司今天宣布，这一支柱的初步治疗领域包括肌肉骨骼、中枢神经系统(CNS)、眼科和风湿病。第一个试验性新药(IND)申请预计将于2023年上半年完成。肌肉骨骼和中枢神经系统适应症的临床前数据预计也将在2023年上半年公布，肌肉骨骼疾病首次试验的临床数据预计将在2024年上半年公布。
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Insmed预计，到2025年底，该投资组合中至少有6项IND申请已提交或正在进行第一阶段研究。
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该公司计划在2023年第二季度的研究日期间提供其早期研究的最新情况，包括更深入地研究几种目标疾病的临床前数据。
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在41届奥运会上的演讲ST摩根大通医疗保健年会
Insmed董事长兼首席执行官威尔·刘易斯将出席第41届ST摩根大通年度医疗会议，2023年1月9日，星期一，下午4：30PT(晚上7：30)ET)。演示文稿的现场音频网络直播将在该公司网站的投资者关系栏目中播出，网址为www.insmed.com。重播也将在
网站的投资者关系部分存档90天。
关于Arikayce
Arikayce在美国被批准为Arikayce®(阿米卡星脂质体吸入混悬剂)，在欧洲称为Arikayce®脂质体590毫克雾化器分散体，在日本称为Arikayce® 吸入590毫克(硫酸阿米卡星吸入性药物制品)。目前的国际治疗指南建议适当的患者使用Arikayce。Arikayce是一种新型的吸入型每日一次的阿米卡星配方，阿米卡星是一种公认的抗生素，历史上一直通过静脉给药，对听力、平衡和肾功能有严重毒性。Insmed的专有PULMOVANCE®脂质体技术能够将阿米卡星直接输送到肺部，在肺部，阿米卡星脂质体被感染所在的肺巨噬细胞吸收，同时限制全身暴露。Arikayce每天使用Lamira给药一次®
由Pari Pharma GmbH(Pari)制造的雾化器系统。
关于Pari Pharma和Lamira®雾化系统
Arikayce是由一种新型的吸入器Lamira提供的®雾化系统，由巴黎银行开发。拉米拉®是一种安静、便携的雾化器，可通过振动穿孔膜实现Arikayce的高效雾化。基于PARI在气雾剂方面的100年历史，PARI致力于通过开发创新的传输平台来改进患者护理，从而推动吸入疗法的发展。
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关于Brensocatib
Brensocatib是Insmed正在开发的二肽基肽酶1(DPP1)的小分子、口服、可逆抑制剂，用于治疗支气管扩张和其他中性粒细胞介导性疾病。DPP1是一种酶，当中性粒细胞在骨髓中形成时，负责激活中性粒细胞中的中性粒细胞丝氨酸蛋白酶(NSP)，如中性粒细胞弹性蛋白酶。中性粒细胞是最常见的白细胞类型，在病原体破坏和炎症调节中发挥着重要作用。在慢性炎症性肺部疾病中，中性粒细胞在呼吸道中积聚，导致过度活跃的NSP，从而导致肺破坏和炎症。Brensocatib可能通过抑制DPP1及其对NSP的激活而减轻诸如支气管扩张等炎症性疾病的损害作用。Brensocatib是一种试验性药物产品，尚未在任何司法管辖区获得批准
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关于TPIP
棕榈树前列环素吸入粉(TPIP)是棕榈树前列环素的干粉制剂，棕榈树前列环素是由16碳链上的酯键连接而成的前驱药物。完全在Insmed的实验室开发的TPIP是一种潜在的高度分化的前列腺素类药物，正在评估用于治疗PAH、PH-ILD和其他罕见和严重的肺部疾病的患者。TPIP在胶囊吸入器中给药。TPIP是一种研究性药物产品，在任何司法管辖区都没有被批准为任何适应症。
美国Arikayce的重要安全信息
警告：呼吸道不良反应增加的风险
Arikayce与呼吸道不良反应的风险增加有关，包括过敏性肺炎、咯血、支气管痉挛和潜在肺部疾病的恶化，这些疾病在某些情况下已导致住院。
临床试验中使用Arikayce的过敏性肺炎已有报道。过敏性肺炎(过敏性肺泡炎、肺炎、间质性肺病、对Arikayce的过敏反应)在使用Arikayce加背景疗法的患者(3.1%)中的报告频率高于单独使用背景疗法的患者(0%)。大多数过敏性肺炎患者停止使用Arikayce治疗，并接受皮质类固醇治疗。如果发生过敏性肺炎，请停止使用Arikayce，并根据医学需要对患者进行治疗.
临床试验中使用Arikayce有咯血的报道。与单独使用背景疗法的患者(12.5%)相比，使用Arikayce加背景疗法治疗的患者发生咯血的频率更高(17.9%)。如果发生咯血时，应对病人进行适当的医疗处理。
临床试验中使用Arikayce已有支气管痉挛的报道。在使用Arikayce加背景疗法的患者中，报告了较高频率的支气管痉挛(报告为哮喘、支气管高反应性、支气管痉挛、呼吸困难、用力呼吸困难、呼吸延长、喉咙紧绷、喘息)(28.7%)。与仅接受背景疗法治疗的患者(10.7%)相比。如果在使用Arikayce的过程中出现支气管痉挛，
应根据医学需要对患者进行治疗。
据报道，在临床试验中使用Arikayce后，潜在的肺部疾病恶化。在接受Arikayce加背景疗法治疗的患者中，基础肺部疾病的恶化(据报道为慢性阻塞性肺疾病(COPD)、感染性COPD加重、感染性恶化)的发生率(14.8%)高于仅接受背景疗法治疗的患者(9.8%)。.
如果在使用Arikayce的过程中出现潜在肺部疾病的恶化，应根据医学上的需要对患者进行治疗。
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过敏反应和过敏反应：有报道称服用Arikayce的患者出现了严重的和可能危及生命的过敏反应，包括过敏反应。体征和症状包括急性发作的皮肤和粘膜组织过敏反应
(麻疹、瘙痒、潮红、嘴唇/舌头/悬垂肿胀)、呼吸困难(气短、喘息、喘鸣、咳嗽)、胃肠道症状(恶心、呕吐、腹泻、腹痛)以及过敏反应的心血管体征和症状(心动过速、低血压、晕厥、大小便失禁、头晕)。在使用Arikayce进行治疗之前，评估以前对氨基糖苷类药物的过敏反应。如果发生过敏反应或过敏反应，请停止使用Arikayce并制定适当的支持性措施。
在临床试验中使用Arikayce已有耳毒性的报道。在使用Arikayce加背景疗法的患者中，耳毒性(包括耳聋、头晕、晕厥、耳鸣和眩晕)的发生率(17%)高于使用背景疗法的患者。单独(9.8%)。这主要是由耳鸣(Arikayce加背景疗法的7.6%与单独使用背景疗法的0.9%)和头晕(Arikayce加背景疗法的6.3%与单独使用背景疗法的2.7%)引起的。在Arikayce治疗期间密切监测已知或怀疑有听力或前庭功能障碍的患者
。如果发生耳毒性，在医学上适当地管理患者，包括可能停止使用Arikayce。
在Arikayce对MAC肺病患者的临床试验中观察到了肾毒性，但并不比单独使用背景方案的频率更高。肾毒性与氨基糖苷类药物有关。在开Arikayce处方时，可能需要密切监测已知或疑似肾功能不全的患者。
神经肌肉阻断：患有神经肌肉疾病的患者没有参加Arikayce临床试验。患有已知或疑似神经肌肉疾病的患者，如重症肌无力，应密切监测，因为氨基糖苷类药物可能会阻止神经肌肉接头处乙酰胆碱的释放，从而加剧肌肉无力。
胚胎-胎儿毒性：氨基糖苷类药物在给孕妇服用时可能会对胎儿造成伤害。在宫内暴露的儿童患者中，氨基糖苷类药物，包括Arikayce，可能与完全的、不可逆转的双侧先天性耳聋有关。在怀孕期间使用Arikayce的患者，或者在服用Arikayce期间怀孕的患者应该被告知对胎儿的潜在危险。
禁忌症：Arikayce是已知对任何氨基糖苷类药物过敏的患者的禁忌。
最常见的不良反应：在试验1中，使用Arikayce加背景疗法的患者与单独使用背景疗法的患者相比，发生率≥为5%，最常见的不良反应是发音困难(47%比1%)，咳嗽(39%比17%)，支气管痉挛(29%比11%)，咯血(18%比13%)，耳毒性(17%比10%)，上呼吸道刺激(17%比2%)，肌肉骨骼疼痛(17%比8%)，疲劳和虚弱(16%比10%)，基础肺部疾病恶化(15%比10%)、腹泻(13%比5%)、恶心(12%比4%)、肺炎(10%比8%)、头痛(10%比5%)、发热(7%比5%)、呕吐(7%比4%)、皮疹(6%比2%)、体重减轻(6%比1%)、痰变(5%比1%)和胸部不适(5%比3%)。
药物相互作用：避免将Arikayce与神经毒性、肾毒性和耳毒性相关的药物同时使用。一些利尿剂可以通过改变血清和组织中的氨基糖苷浓度来增加氨基糖苷类药物的毒性。避免将Arikayce与依沙比酸、速尿、尿素或静脉注射甘露醇一起使用。
过量：尚未确定与过量服用Arikayce有关的不良反应。急性毒性应立即停用Arikayce，并应进行基线肾功能测试。血液透析可能有助于清除体内的阿米卡星。在所有疑似过量用药的情况下，医生应联系地区中毒控制中心，以了解有效治疗的信息。
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美国适应症
有限人口：阿里凯斯®适用于成人，他们有有限的或没有替代治疗选择，作为联合抗菌药物方案的一部分，用于治疗多种药物背景方案治疗后至少连续6个月痰培养未呈阴性的患者的禽分枝杆菌复合体(MAC)肺部疾病。由于目前只有有限的Arikayce的临床安全性和有效性数据，因此保留Arikayce用于有限或没有替代治疗选择的成年人。这种药物被指定用于有限和特定的患者群体。
这一适应症是根据在6个月前实现痰培养转化(定义为连续3次每月痰培养阴性)而加速批准的。临床益处尚未确立。这一适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。
使用限制：Arikayce
仅在难治性MAC肺病患者中进行研究，难治性MAC肺病被定义为在连续至少6个月的多药背景疗法治疗后未达到痰培养阴性的患者。对于非难治性MAC肺病患者，不推荐使用Arikayce。
鼓励患者向FDA报告处方药的负面副作用。请访问www.fda.gov/medwatch，
或致电1-800-FDA-1088。你也可以拨打公司的电话1-844-4-Insmed。
请参阅完整的预制信息。
关于Insmed
Insmed InCorporation是一家全球生物制药公司，其使命是改变严重和罕见疾病患者的生活。Insmed的第一个商用产品是在美国、欧洲和日本获得批准的首个疾病疗法，用于治疗一种慢性、衰弱的肺部疾病。该公司还在针对严重未得到满足的需求领域，包括中性粒细胞介导性炎症性疾病和罕见的肺部疾病，正在进行强有力的研究治疗管道。Insmed的总部设在新泽西州的布里奇沃特，业务遍及欧洲和日本。欲了解更多信息，请访问www.insmed.com。
前瞻性陈述
本新闻稿包含涉及重大风险和不确定因素的前瞻性陈述。《1995年私人证券诉讼改革法》中对前瞻性陈述的定义是“前瞻性陈述”，属于非历史事实的陈述，涉及许多风险和不确定性。本文中的“可能”、“将”、“应该”、“可能”、“将”、“预期”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“项目”、“预测”、“打算”、“潜在”、“继续”以及类似的表述(以及涉及未来事件、条件或情况的其他词语或表述)可识别前瞻性表述。
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本新闻稿中的前瞻性陈述基于公司目前的预期和信念，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能会导致公司的实际结果、业绩和成就以及某些事件的时间与任何前瞻性陈述中讨论、预测、预期或表明的结果、业绩、成就或时间大不相同。此类风险、不确定因素和其他因素包括：Arikayce在美国、欧洲或日本以外的地区或该公司在美国、欧洲、日本或其他市场的候选产品未能获得或延迟获得监管批准，包括Lamira的单独监管批准®雾化系统和其他产品候选设备在每个市场和每种用途；
公司唯一批准的产品Arikayce未能在美国、欧洲或日本成功商业化(分别为阿米卡星脂质体吸入悬浮剂、脂质体590 mg雾化器分散剂和阿米卡星吸入药物产品，
)，或保持对Arikayce的美国、欧洲或日本批准；因灾难或其他事件(包括自然灾害或公共卫生危机)造成的商业或经济中断；新冠肺炎大流行的影响和减少其对公司业务、员工(包括关键人员、患者、合作伙伴和供应商)传播的努力
；正在进行的和未来的临床研究(包括ASPEN研究)中布伦索替布证明对患者无效或安全的风险；正在进行的和未来的临床研究中证明TIP对患者无效或安全的风险；医生、患者、第三方付款人和医疗保健社区的其他人对Arikayce的市场接受程度的不确定性；公司无法获得美国食品和药物管理局对Arikayce的完全批准
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公司可能无法实际实现公司的前瞻性陈述所表明的结果、计划、意图或预期，因为前瞻性陈述的性质涉及风险和不确定因素，因为它们与事件有关，并取决于未来可能发生或不可能发生的情况。有关可能影响公司业务的风险和不确定因素的更多信息，请参阅公司截至2021年12月31日的10-K表格年度报告中第1A项“风险因素”中讨论的因素，以及公司随后提交给美国证券交易委员会(美国证券交易委员会)的任何文件。
本公司告诫读者不要过度依赖任何此类前瞻性陈述，因为这些前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日才发表。
除非法律和美国证券交易委员会规则特别要求，否则本公司不承担公开更新或修改任何此类陈述以反映预期或事件、条件或情况的任何变化的义务，这些变化可能会影响实际结果与前瞻性陈述中所阐述的内容大相径庭。
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