附件99.1
Orchard Treeutics报告2022年第三季度财务业绩并回顾最近的业务亮点
利布尔迪®随着欧洲市场的继续扩张，第三季度产品销售额总计480万美元，同比增长1300万美元。
新生儿筛查研究确诊的首例MLD病例为推动关键国家采用普遍筛查提供了关键证据
在提交OTL-200 BLA之前，将于2023年初与美国FDA举行B型临床会议
首个来自MPS-IIIA的OTL-201 POC试验的神经认知数据被选为第64届美国血液学会年会暨博览会的口头报告
第三季度结束时拥有1.466亿美元的现金和投资，目前已进入2024年第二季度
波士顿和伦敦，2022年11月14日(环球社)全球基因治疗领先者纳斯达克治疗公司今天宣布了最近的业务重点以及截至2022年9月30日的季度财务业绩。
我们第三季度的成就 继续使Orchard成为HSC基因治疗领域的商业和科学领先者，首席执行官Bobby Gaspar，M.D.，Ph.D.表示。？Libmeldy在欧洲的商业吸引力继续增长，我们尤其受到MLD疾病意识的提高以及ARCHIMEDLIFE试点研究的阳性筛查的鼓舞，这是朝着采用普遍新生儿筛查迈出的重要一步。进入年底，我们继续与FDA就我们计划提交的OTL-200 BLA进行积极的 对话，并期待分享正在进行的OTL-201的早期认知结果概念验证在MPS-IIIA进行的审判，作为即将在12月举行的ASH会议上口头陈述的一部分。
Frank Thomas、总裁和首席运营官补充说，鉴于我们正在取得的进展，我对Orchard有能力成为造血干细胞基因治疗领域的突破性领导者充满信心，我很高兴能在公司担任我目前的角色。由于今年早些时候的重组节省了成本，我们现在已经将跑道延长到2024年第二季度。这 确保我们通过实现几个重要的近期催化剂来获得适当的资源，包括美国可能批准的OTL-200。
LibMeldy商业活动
| • | Orchard宣布，与汉诺威筛查实验室合作的ARCHIMEDLIFE新生儿筛查(NBS)试点研究已确认首例异色性脑白质营养不良(MLD)患者。积极案例的确认为推进国家统计局在关键市场的潜在采用提供了必要的关键证据。欧洲、中东和美国总共启动了十几项新生儿筛查研究，其中六项研究正在积极筛查新生儿。 |
| • | Orchard已确保更新Libmeldy的法国早期访问计划，在此期间，该公司 将为在该国接受治疗的任何符合条件的患者获得收入。 |
| • | 该公司还在努力扩大其治疗提供网络，除了整个欧洲的现有中心外，还将在瑞典和西班牙建立管理LibMeldy的中心。 |
数据出版物
| • | 本月早些时候，Orchard宣布临床数据，包括认知功能的早期临床结果，来自概念验证(POC)针对MPS-IIIA的OTL-201试验已被批准在定于2022年12月10日至13日在路易斯安那州新奥尔良举行的第64届ASH年会和博览会上进行口头演示。 |
| • | Orchard的HSC平台的10个演讲在2022年10月11日至14日在爱丁堡举行的第29届欧洲基因与细胞治疗学会(ESGCT)年会上亮相。来自该公司HSC基因治疗产品组合的临床和临床前数据在四个口头报告和六个海报报告中亮相，其中包括Bobby Gaspar医学博士的特邀演讲，探讨HSC基因治疗与广泛的新生儿筛查相结合时的治疗潜力。有关演示文稿的其他 信息可在此处找到。 |
即将到来的关键企业里程碑
Orchard正在执行以下即将到来的预期里程碑列表：
| • | OTL-200 for MLD(美国)：在安排BLA前会议之前，FDA已经要求完成正在进行的CMC互动，并建议Orchard要求召开一次B类会议来讨论临床方案的具体要素。该公司将在预计于2023年初召开的B型临床会议之后提供最新情况。 |
| • | 适用于MPS-IH的OTL-203： 在2023年启动全球注册研究。 |
| • | OTL-201 for MPS-IIIA：报告临床数据，包括认知功能的早期临床结果，来自概念验证(POC)在2022年ASH年会上进行试验。 |
| • | 研究计划： |
| • | 在2023年初报告NOD2 Crohn病的OTL-104计划的临床前POC数据，并在2024年提交IND使能研究和IND提交。 |
| • | 继续推进遗传性血管性水肿(HAE)的OTL-105计划，GRN-FTD的OTL-204计划，以及HSC产生的抗原特异性Treg。 |
2022年第三季度财务业绩
截至2022年9月30日的三个月，产品销售收入为540万美元，其中LibMeldy的产品销售收入为480万美元，Strimvelis的产品销售收入为60万美元。截至2022年9月30日的9个月中，LibMeldy的产品销售收入总计1300万美元。2022年第三季度，产品销售成本为160万美元，其中包括制造成本、向第三方支付的特许权使用费以及两种产品的非现金摊销。
在截至2022年9月30日的三个月中，HAE的OTL-105与Pharming Group N.V.于2021年7月达成合作，协作收入为40万美元。这笔收入包括该公司产生的研究成本和临床前研究的报销，以及Orchard根据合作收到的1,750万美元预付款的一部分，这些费用将在协议的预期期限内摊销为收入。
截至2022年9月30日的三个月，研发费用为1,810万美元，而2021年同期为2,080万美元。随着公司的公司重组，该季度的研发费用较上年同期下降了13%，与2022年第一季度相比下降了36%。 研发费用包括公司研究基因疗法组合的临床试验和临床前工作的成本，以及与公司与第三方协议下的监管、制造、许可费和里程碑付款相关的成本，以及支持这些活动的人员成本。
截至2022年6月30日的三个月，销售、一般和行政费用为1,150万美元，而2021年同期为1,300万美元，下降了12%。下降主要是由于2022年3月宣布的重组实现了节省，但部分被增加的商业化费用所抵消，以支持2023年在美国推出LibMeldy的可能性。
本公司预计将继续 从2022年3月的重组中实现额外的收益，并预计到2022年年底，任何节省的成本都将完全反映在其运营费用中。
2022年第三季度运营亏损为2550万美元，而2021年同期运营亏损为3290万美元。这一减少是由于产品销售收入的增加以及2022年3月公司重组后运营费用的减少。
自2022年初以来，美元兑英镑和欧元走强，导致某些以美元以外货币计价的公司间余额 出现未实现亏损。在本季度，该公司的外币余额有大约2150万美元的未实现亏损，这些亏损可能会受到未来汇率波动的影响。该公司的大部分现金余额一直是并将继续以美元持有。
截至2022年9月30日的三个月，净亏损为4760万美元，而2021年同期为3640万美元。截至2022年9月30日，该公司约有1.281亿股已发行普通股。
截至2022年9月30日，现金、现金等价物和投资为1.466亿美元，未偿债务为3300万美元，而截至2021年12月31日的现金、现金等价物和投资为2.201亿美元，债务数字相同。公司预计其现有现金、现金等价物和投资现在将为其预期的运营、偿债和资本支出需求提供资金，直至2024年第二季度。
关于LibMeldy/OTL-200
Libmeldy(Atidarsagene Autotemcel)，也被称为OTL-200，已被欧盟委员会批准用于治疗符合条件的早发性MLD患者，其特征是ARSA基因的双等位基因突变导致儿童ARSA酶活性降低：i)婴儿晚期或少年早期，没有该疾病的临床表现，或ii)早期少年，具有疾病的早期临床表现，他们仍有独立行走的能力，并在认知衰退开始之前。Libmeldy是第一个被批准用于符合条件的早发性MLD患者的疗法。
使用Libmeldy治疗最常见的不良反应是出现抗ARSA抗体。除了与基因治疗相关的风险外，在使用Libmeldy治疗之前，还会进行其他医疗干预，即骨髓采集或外周血动员和分离，然后是清髓性调理，这些都有自己的风险。在LibMeldy的临床研究中，这些干预措施的安全性与其已知的安全性和耐受性是一致的。
有关LibMeldy的更多信息，请参阅EMA网站上的产品特性摘要(SmPC)。
Libmeldy已在欧盟、英国、冰岛、列支敦士登和挪威获得批准。OTL-200是美国的一种试验性疗法。
Libmeldy是与意大利米兰的San Raffaele-Telethon基因治疗研究所(SR-TIGET)合作开发的。
关于果园治疗公司
在Orchard Treeutics，我们的愿景是结束遗传和其他严重疾病造成的破坏。我们的目标是通过发现、开发和商业化利用造血干细胞(HSC)基因疗法的治疗潜力的新疗法来实现这一点。在这种方法中，患者自己的血液干细胞在体外经过基因改造，然后重新植入体内，目的是在一次治疗中纠正潜在的疾病原因。
2018年，该公司收购了GSK的罕见疾病基因治疗组合，该组合源于GSK与意大利米兰的San Raffaele Telethon基因治疗研究所之间的开创性合作。今天，Orchard正在推进一条横跨临床前、临床和商业阶段的HSC基因疗法的管道，旨在解决患者、家庭和社会负担巨大、当前治疗选择有限或不存在的严重疾病。
Orchard的全球总部位于伦敦，美国总部位于波士顿。欲了解更多信息，请访问www.orchard-tx.com，并在Twitter和LinkedIn上关注我们。
关于果园疗法的其他信息的可用性
投资者和其他人应该注意到，Orchard通过公司网站(www.orchard-tx.com)、投资者关系网站(ir.orchard-tx.com)以及社交媒体(Twitter.com/orchard_tx和www.linkedin.com/company/orchard-therapeutics)， )与投资者和公众进行沟通，包括但不限于投资者介绍和投资者情况说明书、美国证券交易委员会文件、新闻稿、公开电话会议和网络广播。果园在这些渠道和网站上发布的信息 可被视为实质性信息。因此，Orchard鼓励投资者、媒体和其他对Orchard感兴趣的人定期查看这些渠道上发布的信息，包括投资者关系网站 。此渠道列表可能会在Orchard的投资者关系网站上不时更新，并可能包括其他社交媒体渠道。Orchard的网站或这些渠道的内容，或可从其网站或这些渠道访问的任何其他网站的内容，不应被视为通过引用纳入1933年证券法下的任何文件。
前瞻性陈述
本新闻稿包含关于Orchard的战略、未来计划和前景的某些前瞻性陈述，这些陈述是根据1995年《私人证券诉讼改革法》的安全港条款作出的。此类前瞻性表述可通过预期、相信、预期、预期或类似表述来识别，这些词语旨在识别前瞻性表述。前瞻性陈述包括与Orchard的业务战略和目标、Orchard的产品和候选产品的治疗潜力(包括本新闻稿中提及的产品和候选产品)有关的明示或暗示陈述、Orchard对其候选产品(包括本新闻稿中提及的候选产品)审批的监管提交时间的预期、与监管机构互动的时间以及与其候选产品正在进行的和新的临床试验相关的监管提交的时间，包括与FDA就OTL-200召开B类会议的预期时间。MPS-IH的OTL-203潜在注册研究的时间、宣布其候选产品的临床数据的时间，包括OTL-201的临床数据和OTL-104的临床前数据的预期时间、这些数据为阳性并支持这些候选产品的进一步临床开发和监管批准的可能性、适用的监管机构批准此类候选产品的可能性、由于本新闻稿中提到的组织更新而为Orchard的业务节省的预期成本，以及公司的财务状况和到2024年的现金跑道。这些声明既不是承诺，也不是担保，受到各种风险和不确定性的影响。, 其中许多情况不在Orchard的控制范围之内，这可能会导致实际结果与这些前瞻性表述中预期的大不相同。特别是，这些风险和不确定因素包括但不限于：Orchard 无法实现其战略计划的预期收益或预期的重组节省现金的风险；Orchard的任何一个或多个候选产品(包括本新闻稿中提到的候选产品)无法获得批准、成功开发或商业化的风险；Orchard正在进行或计划进行的任何临床试验停止或延迟的风险；Orchard可能无法成功招募或招募足够数量的患者进行临床试验的风险；从临床前研究或临床试验中观察到的先前结果，如安全性、活性或效果持久性的信号，在正在进行的或未来的研究或涉及Orchard候选产品的试验中不会被复制或不会继续的风险；Orchard的任何候选产品的监管提交延迟；未能获得或维持适用监管机构对Orchard的任何候选产品的上市批准或收到受限的上市批准；Orchard的候选产品商业化能力延迟的风险。持续和不断演变的新冠肺炎大流行或全球宏观经济和地缘政治发展可能影响公司业务的风险；利百得及其候选产品的市场机会可能低于预期的风险，或果园可能无法 一致地识别其产品的患者的风险。鉴于这些不确定性，建议读者不要过度依赖此类前瞻性陈述。
果园面临的其他风险和不确定因素包括果园提交给美国证券交易委员会(美国证券交易委员会)的最新年度报告或季度报告中风险因素标题下确定的风险和不确定因素，以及随后提交给美国证券交易委员会的文件和报告。本新闻稿中包含的前瞻性陈述反映了Orchard截至本文发布之日的观点，Orchard不承担也不明确不承担任何因新信息、未来事件或其他原因而公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务，除非法律另有要求。
业务数据简明合并报表
(以千为单位，不包括每股和每股数据)
(未经审计)
| 截至三个月9月30日， | 九个月结束9月30日， | |||||||||||||||
| 2022 | 2021 | 2022 | 2021 | |||||||||||||
| 收入： |
||||||||||||||||
| LibMeldy产品销售 |
$ | 4,781 | $ | — | $ | 12,985 | $ | — | ||||||||
| Strimvelis产品销售 |
596 | 700 | 1,232 | 700 | ||||||||||||
| 协作收入 |
400 | 492 | 1,452 | 492 | ||||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 总收入 |
5,777 | 1,192 | 15,669 | 1,192 | ||||||||||||
| 成本和运营费用： |
||||||||||||||||
| 产品销售成本 |
1,645 | 226 | 4,338 | 226 | ||||||||||||
| 研发 |
18,103 | 20,846 | 68,302 | 63,631 | ||||||||||||
| 销售、一般和行政 |
11,496 | 13,039 | 38,525 | 41,353 | ||||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 总成本和运营费用 |
31,244 | 34,111 | 111,165 | 105,210 | ||||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 运营亏损 |
(25,467 | ) | (32,919 | ) | (95,496 | ) | (104,018 | ) | ||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 其他收入(支出)： |
||||||||||||||||
| 利息收入 |
404 | 65 | 686 | 349 | ||||||||||||
| 利息支出 |
(799 | ) | (683 | ) | (2,146 | ) | (1,814 | ) | ||||||||
| 其他收入(费用)，净额 |
(22,787 | ) | (4,041 | ) | (47,066 | ) | (2,049 | ) | ||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 其他收入(费用)合计，净额 |
(23,182 | ) | (4,659 | ) | (48,526 | ) | (3,514 | ) | ||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 所得税前亏损 |
(48,649 | ) | (37,578 | ) | (144,022 | ) | (107,532 | ) | ||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 所得税(费用)福利 |
1,084 | 1,133 | 1,245 | (704 | ) | |||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 净亏损 |
$ | (47,565 | ) | $ | (36,445 | ) | $ | (142,777 | ) | $ | (108,236 | ) | ||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 每股基本和稀释后净亏损 |
$ | (0.37 | ) | $ | (0.29 | ) | $ | (1.12 | ) | $ | (0.88 | ) | ||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 加权平均流通股、基本股数和摊薄股数 |
128,132,092 | 127,376,562 | 127,895,426 | 122,765,516 | ||||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
简明综合资产负债表数据
(单位：千)
(未经审计)
| 9月30日， 2022 |
十二月三十一日， 2021 |
|||||||
| 资产 | ||||||||
| 流动资产： |
||||||||
| 现金和现金等价物 |
$ | 80,751 | $ | 55,912 | ||||
| 有价证券 |
65,803 | 164,195 | ||||||
| 应收账款 |
4,233 | 1,480 | ||||||
| 预付费用和其他流动资产 |
16,991 | 23,011 | ||||||
| 研发应收税额抵免 |
11,475 | 30,723 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 流动资产总额 |
179,253 | 275,321 | ||||||
| 经营租赁使用权资产 |
23,133 | 24,316 | ||||||
| 财产和设备，净额 |
7,804 | 4,767 | ||||||
| 受限现金 |
4,266 | 4,266 | ||||||
| 无形资产，净额 |
3,487 | 4,149 | ||||||
| 研发应收税额抵免 |
4,312 | — | ||||||
| 其他资产 |
11,795 | 9,590 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 总资产 |
$ | 234,050 | $ | 322,409 | ||||
|
|
|
|
|
|||||
| 负债与股东权益 | ||||||||
| 流动负债： |
||||||||
| 应付帐款 |
$ | 6,518 | $ | 10,008 | ||||
| 应计费用和其他流动负债 |
28,267 | 24,318 | ||||||
| 递延收入，当期 |
1,375 | 346 | ||||||
| 经营租赁负债 |
6,248 | 7,335 | ||||||
| 应付票据，当期 |
7,857 | 786 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 流动负债总额 |
50,265 | 42,793 | ||||||
| 长期应付票据 |
25,265 | 32,086 | ||||||
| 递延收入，扣除当期部分 |
9,101 | 12,519 | ||||||
| 经营租赁负债，扣除当期部分 |
19,083 | 19,278 | ||||||
| 其他长期负债 |
6,633 | 5,783 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 总负债 |
110,347 | 112,459 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 股东权益总额 |
123,703 | 209,950 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 总负债和股东权益 |
$ | 234,050 | $ | 322,409 | ||||
|
|
|
|
|
|||||
联系人
投资者
蕾妮·莱克
董事投资者关系部高级
+1 862-242-0764
邮箱：Renee.Leck@orchard-tx.com
媒体
本杰明·纳文
董事，企业传播
+1 857-248-9454
邮箱：Benjamin.Navon@orchard-tx.com