美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，20549
表格
(标记一)
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条规定的季度报告 |
截至本季度末
或
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的过渡报告 |
For the transition period from ___________________ to ___________________
委托文件编号：
(注册人的确切姓名载于其章程)
(述明或其他司法管辖权 公司或组织) |
(税务局雇主 |
(主要执行办公室地址) |
(邮政编码) |
注册人的电话号码，包括区号：(
根据该法第12(B)条登记的证券：
每个班级的标题 |
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交易 符号 |
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注册的每个交易所的名称 |
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用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速文件服务器 |
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加速文件管理器 |
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规模较小的报告公司 |
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新兴成长型公司 |
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如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是
截至2022年11月1日，注册人拥有
目录表
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页面 |
第一部分： |
财务信息 |
1 |
第1项。 |
财务报表(未经审计) |
1 |
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简明综合资产负债表 |
1 |
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简明综合业务报表 |
2 |
|
可转换优先股与股东权益简明合并报表 |
3 |
|
现金流量表简明合并报表 |
4 |
|
未经审计的简明合并财务报表附注 |
5 |
第二项。 |
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 |
18 |
第三项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
30 |
第四项。 |
控制和程序 |
30 |
第二部分。 |
其他信息 |
31 |
第1项。 |
法律诉讼 |
31 |
第1A项。 |
风险因素 |
31 |
第二项。 |
未登记的股权证券销售和收益的使用 |
81 |
第三项。 |
高级证券违约 |
81 |
第四项。 |
煤矿安全信息披露 |
81 |
第五项。 |
其他信息 |
81 |
第六项。 |
陈列品 |
82 |
签名 |
83 |
|
i
与我们的业务相关的重大风险摘要
我们的业务面临许多风险和不确定因素，包括第二部分第1A项所述的风险和不确定因素。本季度报告表格10-Q(本“季度报告”)中的“风险因素”。影响我们业务的主要风险和不确定因素包括：
II
三、
关于前瞻性陈述的特别说明
本季度报告(Form 10-1)包含符合1933年《证券法》(下称《证券法》)第27A条和1934年《证券交易法》(下称《交易法》)第21E条的前瞻性表述。就本年度报告10-K表格而言，除历史事实陈述外的所有陈述均为“前瞻性陈述”。在某些情况下，您可以通过“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“将”、“将”或这些术语的否定或复数以及类似的表达方式来识别前瞻性陈述。
前瞻性陈述包括但不限于关于以下方面的陈述：
四.
这些因素不应被解释为详尽无遗，应与本季度报告中包含的10-Q表格中的其他警示说明一起阅读。本Form 10-Q季度报告中包含的前瞻性陈述是截至本Form 10-Q季度报告之日作出的，我们没有义务公开更新或审查任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来发展或其他原因。因此，您不应依赖这些前瞻性陈述来代表我们截至本10-Q表格季度报告日期之后的任何日期的观点。
v
第一部分--融资AL信息
项目1.融资所有报表。
塔拉里斯治疗公司
余额床单
(单位为千，不包括每股和每股金额)
(未经审计)
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2022年9月30日 |
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2021年12月31日 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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有价证券 |
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预付资产和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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财产和设备，净额 |
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使用权资产 |
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其他资产 |
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总资产 |
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负债与股东权益 |
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流动负债： |
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应付帐款 |
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应计费用 |
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租赁负债，流动 |
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流动负债总额 |
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股份回购责任 |
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其他负债 |
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租赁负债，扣除当期 |
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总负债 |
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和或有事项(附注8) |
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股东权益 |
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普通股，$ |
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追加实收资本 |
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累计赤字 |
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累计其他综合损失 |
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股东权益总额 |
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总负债和股东权益 |
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$ |
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附注是这些财务报表不可分割的一部分。
1
塔拉里斯治疗公司
营运说明书和全面亏损
(单位为千，不包括每股和每股金额)
(未经审计)
|
|
截至9月30日的三个月， |
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|
截至9月30日的9个月， |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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运营费用 |
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研发 |
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一般和行政 |
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总运营费用 |
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运营亏损 |
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利息和其他收入(费用)，净额 |
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净亏损 |
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有价证券的未实现收益(亏损) |
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全面损失总额 |
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净亏损 |
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每股普通股基本亏损和摊薄后净亏损 |
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$ |
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) |
用于计算基本和稀释后每股普通股净亏损的已发行普通股的加权平均数 |
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||||
附注是这些财务报表不可分割的一部分。
2
塔拉里斯治疗公司
可兑换优先股报表股票和股东权益
(单位为千，不包括份额)
(未经审计)
|
|
A系列 |
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A系列-1 |
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B系列 |
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普通股 |
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其他内容 |
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累计 |
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总计 |
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杰出的 |
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金额 |
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杰出的 |
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金额 |
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杰出的 |
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金额 |
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杰出的 |
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金额 |
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已缴费 |
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累计 |
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全面 |
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股东的 |
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2020年12月31日余额 |
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普通股的发行 |
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基于股票的薪酬费用 |
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净亏损 |
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流通中的未实现收益 |
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2021年3月31日的余额 |
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普通股发行，净额 |
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转换可兑换优先股 |
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发行或有普通股 |
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普通股的发行 |
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基于股票的薪酬费用 |
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净亏损 |
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流通中的未实现收益 |
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2021年6月30日的余额 |
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普通股的发行 |
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基于股票的薪酬费用 |
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净亏损 |
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2021年9月30日的余额 |
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2021年12月31日的余额 |
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普通股的发行 |
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净亏损 |
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2022年3月31日的余额 |
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普通股的发行 |
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项下普通股的发行 |
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2022年6月30日的余额 |
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普通股的发行 |
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基于股票的薪酬费用 |
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净亏损 |
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2022年9月30日的余额 |
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$ |
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( |
) |
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$ |
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附注是这些财务报表不可分割的一部分。
3
塔拉里斯治疗公司
的声明现金流
(单位：千)
(未经审计)
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截至9月30日的9个月， |
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2022 |
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2021 |
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经营活动的现金流： |
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净亏损 |
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对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整： |
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折旧及摊销 |
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有价证券的增值和摊销净额 |
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使用权资产摊销 |
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资产减值 |
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基于股票的薪酬费用 |
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或有股票负债的公允价值调整 |
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经营性资产和负债变动情况： |
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预付资产和其他流动资产 |
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其他资产 |
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应付帐款 |
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应计费用 |
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经营租赁负债 |
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其他负债 |
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用于经营活动的现金净额 |
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投资活动产生的现金流： |
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购置财产和设备 |
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购买有价证券 |
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有价证券的到期日 |
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投资活动提供(用于)的现金净额 |
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融资活动的现金流： |
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发行普通股所得款项 |
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普通股发行成本 |
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支付部分清偿或有股票负债 |
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行使股票期权所得收益 |
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根据2021年员工购股计划发行普通股的收益 |
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融资活动提供的现金净额 |
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现金及现金等价物净增(减) |
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期初现金及现金等价物 |
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期末现金及现金等价物 |
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补充披露非现金投资和融资活动： |
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应付款和应付账款中包括的财产和设备增加额 |
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递延发行成本计入应付帐款和 |
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发行普通股部分清偿或有债务 |
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附注是这些财务报表不可分割的一部分。
4
Talaris治疗公司
财务报表附注
(未经审计)
1.业务性质和流动资金
Talaris Treateutics，Inc.(“Talaris”或“公司”)是一家临床晚期的细胞治疗公司，正在开发一种异基因造血干细胞移植(“allo-HSCT”)的创新方法，称为促进异基因造血干细胞移植疗法，该公司相信这种疗法有可能改变实体器官移植、某些严重的自身免疫性疾病和某些严重的血液、免疫和代谢疾病的护理标准。该公司认为，这些目标指标，无论是单独的还是集体的，都代表着一个重大的未得到满足的需求和商业机会。该公司在马萨诸塞州波士顿设有公司办事处，在得克萨斯州休斯顿设有实验室，在肯塔基州路易斯维尔设有细胞处理设施。
首次公开募股
公司于2021年5月11日完成首次公开发行(IPO)，并在此期间发行和出售
流动性
所附财务报表的编制假设该公司将继续作为一家持续经营的企业。管理层已评估是否存在令人对公司在财务报表发布之日起一年内继续经营下去的能力产生重大怀疑的条件和事件。自成立以来，该公司因运营而出现净亏损和负现金流。截至2022年9月30日止九个月及截至2021年12月31日止年度，本公司录得净亏损$
将需要额外的资金来资助未来的临床、临床前、制造和商业活动。不能保证该公司将成功地以其接受的条款获得该等额外融资(如果有的话)，并且它可能无法达成其他安排。如果公司无法获得资金，它可能会被迫推迟、减少或取消我们的研发计划、投资组合扩展或商业化努力，这可能会对其业务前景和继续运营的能力产生不利影响。
该公司面临着生物制药行业公司所面临的共同风险。不能保证公司的研究和开发将成功完成，不能保证对其知识产权将保持足够的保护，不能保证开发的任何产品将获得所需的监管批准，或任何经批准的产品将具有商业可行性。即使开发工作取得成功，该公司何时(如果有的话)将产生可观的产品销售额和最终净收益也是不确定的。
冠状病毒大流行
2020年3月，世界卫生组织宣布新冠肺炎疫情为大流行。全球范围的新冠肺炎疫情已经并可能在未来影响该公司启动和完成临床前研究的能力，推迟其当前和计划中的临床试验的启动和完成，扰乱监管活动，或对其业务、运营结果、财务状况和前景产生其他不利影响。此外，疫情对金融市场造成了重大破坏，并可能对世界各地的经济造成不利影响，这两种情况都可能对公司的业务、运营和筹集资金支持其运营的能力产生不利影响。
5
本公司无法确定新冠肺炎疫情对其业务的整体影响，并有可能对其业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。
2.主要会计政策摘要
陈述的基础
该等财务报表乃根据美国公认会计原则(“美国公认会计原则”)编制。
预算的使用
根据美国公认会计原则编制财务报表要求管理层作出判断、假设和估计，这些判断、假设和估计会影响报告期内资产和负债的报告金额、财务报告日期的或有资产和负债的披露以及报告期间的收入和费用。最重要的估计涉及确定股票期权授予的公允价值，以及与截至资产负债表日的预付和应计研究和开发费用金额有关的估计。对于本公司首次公开募股之前列报的期间，在确定本公司普通股的公允价值时使用了重大估计。管理层根据历史经验和其他因素，包括当前的经济环境，持续评估其估计和假设，并在事实和情况需要时作出调整。这些估计数是基于截至财务报表日期可用的信息；因此，实际结果可能与这些估计数不同。
现金和现金等价物
本公司将所有在购买之日原始到期日为三个月或以下的高流动性投资视为现金等价物。截至2022年9月30日和2021年12月31日现金和现金等价物主要包括支票和储蓄存款、货币市场基金持有量和商业票据。
有价证券
本公司将其有价证券归类为可供出售证券，根据证券的市场报价按其公允价值列账。未实现损益被报告为累计的其他综合损失，这是股东亏损的一个单独组成部分。可供出售证券的已实现损益计入当期收益或发生的净亏损。
只要投资的公允价值低于成本，且有证据表明投资的账面价值在合理期间内无法收回，本公司就非临时性减值审查有价证券投资。为确定减值是否为非暂时性减值，本公司会考虑是否有意在收回投资成本基准前出售该投资，或本公司是否较有可能被要求出售该投资。本评估考虑的证据包括减值的原因、减值的严重程度和持续时间以及期末后价值的变化。到目前为止，该公司的可供出售证券没有记录任何信用损失.
财产和设备
财产和设备按成本减去累计折旧列报。折旧费用在每项资产的估计使用年限内使用直线方法确认。设备、家具和固定装置折旧超过或
长期资产减值准备
本公司评估其主要由物业及设备组成的长期资产的减值，当事件或情况变化显示该等资产的账面值可能无法收回时，本公司便会评估其减值。将持有和使用的资产的可回收性是通过将资产的账面价值与资产预期产生的未来未贴现现金流量进行比较来衡量的。如该等资产被视为减值，应确认的减值以该资产的账面价值超过该资产的公允价值的金额计量。在截至2022年9月30日的季度内，该公司记录了$
6
信用风险集中
可能使公司面临严重集中信用风险的金融工具主要包括现金和现金等价物。该公司的投资政策包括关于金融机构和金融工具质量的指导方针，并定义了它认为最大限度地减少信用风险集中暴露的可允许投资。本公司可投资于货币市场基金(最低为$
金融工具的公允价值
公允价值被定义为本公司将在及时交易中出售投资或在及时交易中与独立买家在主要市场(或在没有主要市场时为投资或负债最有利的市场)进行交易时支付转移债务的价格。一个框架用于计量公允价值，利用一个三级层次结构，对用于计量公允价值的估值技术的投入进行优先排序。该层次结构对相同资产或负债的活跃市场的未调整报价给予最高优先级(1级投资)，对不可观察到的投入(3级投资)给予最低优先级。
公允价值层次的三个层次如下：
金融工具根据对公允价值计量有重要意义的最低投入水平进行整体分类。评估某一特定投入对公允价值计量的重要性需要作出判断，并考虑投资特有的因素。
本公司的货币市场基金和有价证券按上述公允价值等级(分别为第1级和第2级)确定的公允价值列账。
本公司截至或有股票负债 2021年9月30日(见附注3)按公允价值按上文所述的公允价值层级(第3级)列账。
研究和开发费用
研发支出包括：(I)与员工相关的支出，包括工资、福利、差旅和基于股票的薪酬支出；(Ii)根据与第三方的安排产生的外部研发支出，如合同研究组织协议、研究场地和顾问；(Iii)获取、开发和制造临床研究材料的成本；(Iv)与临床前和临床活动以及监管运作相关的成本；(V)开发知识产权所产生的成本；以及(Vi)与我们的研发活动相关的设施和其他基础设施成本的分摊部分。与研究和开发活动相关的成本在发生时计入费用。
该公司与商业实体、研究人员、大学和其他机构签订咨询、研究和其他协议，以提供商品和服务。这种安排一般可在合理通知和支付所产生的费用后取消。成本是根据使用各自供应商(包括公司的临床站点)提供的信息和数据对完成每个合同下的特定任务的进度进行评估而产生的。这些成本包括与特定项目相关的直接和间接成本，以及支付给代表公司进行某些研究的各种实体的费用。根据向服务提供商付款的时间，公司确认与这些成本相关的预付费用或应计费用。这些应计或预付费用是根据管理层对根据服务协议完成的工作、取得的里程碑和类似合同的经验所作的估计。本公司监控所有这些因素，并相应地调整估计。
7
基于股票的薪酬
本公司根据授予之日的公允价值衡量授予员工、非雇员和董事的所有股票期权和其他基于股票的奖励，并确认这些奖励在必要的服务期内的基于股票的薪酬支出，这通常是相应奖励的获得期。一般情况下，本公司发行的股票期权奖励只带有服务性的归属条件，并使用直线法记录这些奖励的费用。该公司的政策是在发生没收时对其进行解释。
该公司在其经营报表中对基于股票的补偿费用进行分类的方式与对获奖者的工资成本进行分类或对获奖者的服务付款进行分类的方式相同。
每个股票期权授予的公允价值是在授予之日使用Black-Scholes期权定价模型估计的。该公司最近完成了首次公开募股，缺乏公司特定的历史和隐含波动率信息。因此，它根据一组上市同行公司的历史波动率来估计其预期的股票波动率，并预计将继续这样做，直到它拥有关于自己交易的股票价格波动性的足够历史数据。本公司股票期权的预期期限是利用“简化”方法确定的，用于奖励符合“普通”期权资格的股票。授予非雇员的股票期权的预期期限等于期权授予的合同期限。无风险利率是参考授予奖励时生效的美国国债收益率曲线确定的，时间段大致等于奖励的预期期限。预期股息收益率为
在本公司首次公开招股之前，本公司在确定已授出期权的行使价时，考虑了普通股截至计量日期的估计公允价值。普通股的估计公允价值是在每个授予日根据各种因素确定的，这些因素包括普通股的非流动性、公司股本(包括可转换优先股)的公平出售、优先股东权利和偏好的影响以及流动性事件的前景。其他因素包括公司的财务状况和历史财务业绩、对公司未来业务的预测、对公司竞争的评估或基准以及市场上当前的商业环境。所用因素所依据的关键假设的重大变化可能导致普通股在每个估值日期的公允价值不同。自本公司首次公开招股以来授予的期权的公允价值以授出日的收盘价为基础。
所得税
本公司采用资产负债法核算所得税，该方法要求为财务报表或本公司纳税申报表中已确认的事件的预期未来税务后果确认递延税项资产和负债。递延税项资产及负债乃根据财务报表与资产及负债的税基之间的差额，采用预期差额将拨回的年度的现行税率厘定。递延税项资产和负债的变动计入所得税准备。本公司评估其递延税项资产从未来应课税收入中收回的可能性，并根据现有证据的权重，认为所有或部分递延税项资产更有可能无法变现，并通过计入所得税费用建立估值拨备。透过估计预期未来应课税溢利及考虑审慎及可行的税务筹划策略，评估收回递延税项资产的潜力。
公司对财务报表中确认的所得税的不确定性进行了核算，采用了两步法来确定应确认的税收优惠金额。首先，必须对税收状况进行评估，以确定税务机关在外部审查后维持这种状况的可能性。如果税务状况被认为更有可能持续下去，则对税务状况进行评估，以确定要在财务报表中确认的利益金额。可确认的受益金额是在最终和解时实现可能性大于50%的最大金额。所得税拨备包括被认为适当的任何由此产生的税收准备金或未确认的税收优惠的影响，以及相关的净利息和罚款。
本公司为与不确定的税务状况相关的可能向各税务机关支付的税款预留准备金。这些准备金是基于确定本公司在其税务申报或头寸中获得的税收优惠是否以及有多少更有可能在解决与税收优惠相关的任何潜在或有事项后实现。与这种不确定的税收状况相关的潜在利息和罚款被记录为所得税费用的一个组成部分。截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司没有重大不确定的税务头寸.
8
每股基本和稀释后净亏损
公司采用两级法计算每股基本净亏损和摊薄后每股净亏损。两级法要求普通股股东在该期间可获得的收入根据他们各自获得股息的权利在普通股和参与证券之间分配，就好像这一期间的所有收入都已分配一样。公司的A系列可转换优先股、A-1系列可转换优先股和B系列可转换优先股为参与证券。这些参与证券在合同上并不要求该等股份的持有人承担本公司的损失。因此，本年度的净亏损没有分配给公司的参与证券。因此，每股基本净亏损的计算方法是将净亏损除以期间已发行普通股的加权平均数量，而不考虑潜在的稀释证券。每股摊薄净亏损的计算方法是将净亏损除以期内已发行普通股的加权平均数加上期内潜在摊薄证券的摊薄影响之和。潜在摊薄证券包括既得和未行使的股票期权、因提前行使股票期权而发行的限制性股票、未既得的限制性股票单位、可转换优先股和或有股票负债。股票期权和或有股票负债的稀释效应采用库存股方法计算，可转换优先股的稀释效应采用IF-转换法计算。本公司在呈列的所有期间均录得净亏损，因此每股摊薄净亏损与每股基本净亏损相同，因为纳入潜在摊薄证券将是反摊薄的。
细分市场
营运分部被定义为一个实体的组成部分，为该实体提供单独的财务信息，并由首席运营决策者(“CODM”)在作出有关资源分配的决策和评估业绩时定期进行评估。公司的首席执行官是首席执行官，运营作为一个单独的部门进行管理，目的是评估业绩和做出运营决策。
综合损失
综合亏损是指该期间的净亏损加上股东权益的某些其他变化的结果。公司的全面亏损包括截至2022年9月30日和2021年9月30日的9个月与有价证券相关的未实现收益和亏损.
近期发布的会计公告
2016年2月，FASB发布了ASU第2016-02号，租赁(主题842)，并随后发布了额外的指导意见(统称为“ASC 842”)，要求公司一般在资产负债表上确认经营和融资租赁负债及相应的使用权资产。公司于2022年1月1日采用ASC 842，采用修改后的回溯法，没有重述以前的期间。通过后，本公司选择了一套过渡性的实际权宜之计，允许本公司延续先前的结论，这些结论涉及任何到期或现有合同是否为或包含租赁、任何到期或现有租赁的租赁分类以及现有租赁的初始直接成本。此外，本公司作出会计政策选择，不将租赁准则中的确认要求应用于短期租约，该等租约于开始日期的租期为12个月或以下，且不包含其合理地肯定会行使的购买选择权。
本公司在合同开始时确定一项安排是否为租赁。本公司的合同被确定为包含租赁，条件是基于安排的具体情况满足以下所有标准：(1)存在没有实质性替代权的已确定资产；(2)公司有权从已确定资产中获得基本上所有的经济利益；(3)公司有权指示使用已确定资产。
于开始日期，经营租赁负债及其相应的使用权资产按预期租赁期内未来租赁付款的现值入账。该公司的租赁协议没有规定隐含费率。因此，本公司利用估计的递增借款利率来贴现租赁付款，该利率是基于本公司在类似期限内以抵押方式借入类似金额所需支付的利率。对于收到的租赁奖励等项目，可能需要对使用权资产进行某些调整。经营租赁成本按直线法按预期期限确认。
2022年1月1日前开始的租约的预期租约期并没有因采用新的租赁标准而改变。在采用新租赁标准后开始的租赁的预期租赁期包括不可取消的租赁期和(如适用)本公司合理确定将行使该期权延长租约的期权所涵盖的期限，以及本公司合理确定不行使该期权终止租赁的期权所涵盖的期限。
9
由于采用了新的租赁标准，公司于2022年1月1日记录了#美元的使用权资产。
下表显示了2022年1月1日采用ASC 842的累积效果(单位：千):
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2022年1月1日 |
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在采用新的租赁标准之前 |
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对采用新租赁标准的调整 |
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调整后的 |
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使用权资产(1) |
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递延租金(2) |
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— |
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经营租赁负债(3) |
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经营租赁负债，扣除当期部分(3) |
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$ |
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(1)指经营性使用权资产资本化 |
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(2)递延租金和奖励作为经营性使用权资产的减少而重新分类 |
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(3)代表对经营性使用权资产的确认 |
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3.金融资产和负债的公允价值
下表列出了本公司按公允价值经常性计量的金融工具的信息，并显示了本公司用来确定该等公允价值的投入的公允价值等级(单位：千):
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2022年9月30日 |
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总计 |
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1级 |
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2级 |
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3级 |
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金融资产： |
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货币市场基金(现金等价物) |
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有价证券 |
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按公允价值计量的金融资产总额 |
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2021年12月31日 |
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总计 |
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1级 |
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2级 |
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3级 |
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金融资产： |
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货币市场基金(现金等价物) |
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有价证券 |
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按公允价值计量的金融资产总额 |
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|||
公司有一项或有股票负债，代表或有股权对价的公允价值等于
截至2020年12月31日的公允价值 |
|
$ |
|
|
公允价值变动 |
|
|
|
|
或有股票部分结算中的股票发行 |
|
|
( |
) |
或有股票部分结算中的现金支付 |
|
|
( |
) |
截至2021年9月30日的公允价值 |
|
$ |
|
估值用于计量公允价值的技术最大限度地利用相关可观察到的投入，最大限度地减少使用不可观察到的投入。在公司首次公开募股之前，公司的或有股票负债被归类在公允价值等级的第三级，因为它的公允价值计量部分基于市场上没有观察到的重大投入，其中纳入了对公司普通股估值的假设和估计。由于该公司的普通股没有公开市场
10
之前截至2021年5月，估计公允价值由本公司董事会在听取管理层意见后，考虑最新可获得的第三方普通股估值，以及董事会对其认为相关且可能自每次估值日期起发生变化的其他客观和主观因素的评估而确定。从历史上看，这些第三方对公司普通股的估值是在发生管理层认为会对公司估值产生影响的事件时同时进行的。该公司的普通股估值是使用期权定价方法(“OPM”)编制的，这种方法使用市场方法来估计企业价值。
4.有价证券
公司在2022年9月30日和2021年12月31日的有价证券的公允价值是基于1级和2级投入的。该公司的投资主要包括美国政府和机构证券、政府担保的债券和某些其他公司债务证券。公允价值是根据从第三方定价服务获得的估值来确定的。第三方定价服务使用行业标准估值模型，对于该模型，所有重要的投入都可以直接或间接地观察到，以估计公允价值。这些信息包括相同或类似证券的报告交易和经纪商/交易商报价；发行人信用利差；基准证券；以及其他可观察到的信息。在截至2022年9月30日的9个月和截至2021年12月31日的一年中，层次结构内的级别之间没有调动。在ASC 820的公允价值等级中，该公司将美国政府国债评估为1级，将所有其他有价证券评估为2级。本公司将其整个投资组合归类为ASC 320中定义的可供出售，债务证券。证券按公允价值列账，未实现收益(亏损)在其他全面损失中列报。
截至2022年9月30日和2021年12月31日，除暂时减值外，公司的所有投资均未被确定为其他投资。
下表汇总了该公司的投资(单位：千):
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2022年9月30日 |
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摊销 |
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未实现 |
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未实现 |
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估计数 |
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商业票据 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
( |
) |
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$ |
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政府和机构证券 |
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( |
) |
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公司债务证券 |
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— |
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( |
) |
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总计 |
|
$ |
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$ |
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|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
|
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2021年12月31日 |
|
|||||||||||||
|
|
摊销 |
|
|
未实现 |
|
|
未实现 |
|
|
估计数 |
|
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商业票据 |
|
$ |
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|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
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|||
公司债务证券 |
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— |
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( |
) |
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政府和机构证券 |
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— |
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( |
) |
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总计 |
|
$ |
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|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
5.预付资产和其他流动资产
预付资产和其他流动资产包括(单位：千):
|
|
9月30日， |
|
|
十二月三十一日， |
|
||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
||
预付保险 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
预付研发费用 |
|
|
|
|
|
|
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递延发售成本 |
|
|
|
|
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— |
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其他流动资产 |
|
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|
|
|
|
||
预付资产和其他流动资产总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
11
6.财产和设备，净额
财产和设备网，由下列部分组成(单位：千):
|
|
9月30日， |
|
|
十二月三十一日， |
|
||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
||
装备 |
|
$ |
|
|
$ |
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租赁权改进 |
|
|
|
|
|
|
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计算机设备 |
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家具和固定装置 |
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在建工程 |
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总资产和设备 |
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减去累计折旧 |
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( |
) |
|
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( |
) |
财产和设备，净额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
折旧费用为$
2022年7月，公司收到第三方供应商的通知，表示其软件平台已退役。因此，该公司记录了一美元
7.应计费用
应计费用包括以下各项(单位：千):
|
|
9月30日， |
|
|
十二月三十一日， |
|
||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
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薪酬和福利费用 |
|
$ |
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|
$ |
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研发费用 |
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专业费、咨询费和其他 |
|
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应计费用总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
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8.承付款和或有事项
租契
该公司目前拥有
本公司持有马萨诸塞州韦尔斯利办公空间的租约(“波士顿租赁”)，该租约最初的终止日期为。从2021年4月至2022年6月，该公司在寻求扩大波士顿租赁的同时维持月度租赁协议，该租赁于2022年6月开始。租期为
于2021年7月，本公司于得克萨斯州休斯敦订立实验室空间租赁协议(“休斯敦租赁”)。休斯顿租赁于2022年1月开始。租期为
12
与本公司所有四个现行设施营运租约有关的未来最低租金支付2022年9月30日，以及本公司在这些财务报表发布之日至发布之日之间所作的修订摘要如下(单位：千):
截至12月31日止的年度， |
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2022 |
|
$ |
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|
2023 |
|
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2024 |
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2025 |
|
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|
2026年及以后 |
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|
租赁付款总额 |
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$ |
|
|
减去：推定利息 |
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( |
) |
租赁负债现值 |
|
$ |
|
|
本公司产生的租金开支为 $
下表汇总了截至的经营租赁期限和贴现率2022年9月30日：
|
|
截至2022年9月30日 |
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|
加权平均剩余租赁年限(年) |
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|
|
|
加权平均贴现率 |
|
|
% |
|
为计入公司经营租赁负债计量的金额支付的现金s $
许可协议
2018年10月，本公司与ULRF签订了经修订和重述的独家许可协议，涉及与促进Allo-HSCT治疗方法的人类促进细胞相关的某些许可专利权和技术诀窍。根据ULRF许可协议，ULRF根据该等专利向本公司授予独家全球许可，并就该等专有技术授予该公司非独家全球许可，以在所有领域研究、开发、商业化和制造FCR001和含有FCR001的产品，但不限于此。ULRF还授予本公司根据ULRF许可协议授予再许可的权利。根据协议的条款，该公司有义务赔偿ULRF
此外，在签署ULRF许可协议时，本公司授予相当于
在公司首次公开招股完成之际，公司发行了
该公司产生了$
法律诉讼
本公司目前并不是任何重大法律程序的一方。于每个报告日期，本公司评估潜在亏损金额或潜在亏损范围是否根据权威性指引处理或有事项的规定而可能及合理地评估。本公司在发生与其法律诉讼有关的费用时支出.
13
9.可转换优先股
本公司于2021年5月完成首次公开招股后，所有可转换优先股均转换为普通股或无投票权普通股。A系列可转换优先股转换为
10.普通股
普通股
2021年4月30日，公司股东批准了第三次修订和重述的公司成立证书，其中包括授权
货架登记表
2022年8月15日，本公司提交了S-3表格的注册声明(“注册声明”)，根据该注册声明，公司可不时发行和销售一个或多个系列或类别，最高可达$
销售协议
于2022年8月15日，本公司与SVB Securities LLC(“SVB”)订立市值销售协议(“2022年销售协议”)，据此，本公司可选择发行及出售合共发行价最高达$
预留普通股
公司2021年股票期权及激励计划(“2021年计划”)和2018年股权激励计划(“2018年计划”)预留用于潜在优先股转换的普通股、已授予的已发行股票期权和可供授予的股票期权数量和根据公司2021年员工购股计划(“2021年员工购股计划”)预留供发行的普通股数量如下：
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|
9月30日， |
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十二月三十一日， |
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2022 |
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2021 |
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与提前行使普通股期权相关的限制性股票 |
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已发行的限制性股票单位 |
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— |
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已发行普通股期权 |
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根据股权激励计划预留供发行的股份 |
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根据2021年员工购股计划预留发行的股份 |
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总计 |
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11.基于股票的薪酬
2021年员工购股计划
2021年4月，公司董事会和股东批准了2021年ESPP。2021年ESPP在本公司首次公开招股的S-1表格注册声明生效前立即生效。2021年ESPP为员工提供了以
14
通过(A)中较小者
股权激励计划
2021年4月，公司董事会和股东批准了2021年计划，并终止了2018年计划中任何未颁发的奖励。2021年计划在本公司首次公开招股的S-1表格注册声明生效前立即生效。2021年计划规定发放最多
截至2022年9月30日，
公司的2021计划规定，公司可向公司员工、非员工和董事会成员出售或发行普通股或限制性普通股，或授予用于购买普通股的激励性股票期权或非限制性股票期权。2021年计划由董事会管理，或由董事会的薪酬委员会酌情决定。行权价格、行权期限等限制由董事会薪酬委员会酌情决定，但股票期权的每股行权价格不得低于
股票期权估值
用于确定根据《2021年计划》和《2018年计划》授予员工和董事的股票期权公允价值的假设如下：
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截至9月30日的9个月， |
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2022 |
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2021 |
普通股公允价值 |
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$ |
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$ |
股息率 |
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—% |
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—% |
波动率 |
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无风险利率 |
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预期期限(年) |
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选项活动摘要
本公司有关雇员、董事及非雇员的股票期权活动摘要如下((以千为单位，不包括股票和每股金额):
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|
股票 |
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加权的- |
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|
加权的- |
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集料 |
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未偿还期权-2021年12月31日 |
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$ |
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$ |
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授与 |
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已锻炼 |
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( |
) |
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取消 |
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( |
) |
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被没收 |
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( |
) |
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未偿还期权-2022年9月30日 |
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$ |
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$ |
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||||
可行使期权-2022年9月30日 |
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$ |
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|
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15
有关涉及雇员及董事的股票期权活动的其他资料如下((以千元计，每股除外):
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|
截至9月30日的9个月， |
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|||||
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2022 |
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2021 |
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||
已授予期权的加权平均授予日期公允价值 |
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$ |
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$ |
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||
行使股票期权的合计内在价值 |
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$ |
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$ |
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||
截至2022年9月30日，与员工、董事和非员工的未归属奖励相关的未确认薪酬总成本为$
限制性股票单位活动摘要
限制性股票单位的公允价值是基于授予之日公司普通股的公允市场价值。每个RSU代表一项或有权利，在归属时获得一股公司普通股。一般而言，RSU每年在
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受限制的数量 |
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加权的- |
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在2022年1月1日未偿还 |
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— |
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$ |
— |
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授与 |
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既得 |
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( |
) |
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被没收 |
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( |
) |
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在2022年9月30日未偿还 |
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|
$ |
|
||
截至2022年9月30日，与员工未归属奖励相关的未确认补偿成本总额为s $
基于股票的薪酬
公司记录了员工、董事和非员工的基于股票的薪酬支出，包括在所附的运营报表中如下(单位：千):
|
|
截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
|
||||||||||
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2022 |
|
|
2021 |
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2022 |
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2021 |
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研发费用 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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一般和行政费用 |
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总计 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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12.普通股股东每股净亏损
下表汇总了公司普通股股东应占每股基本净亏损和摊薄净亏损的计算(除每股和每股金额外，以千为单位).
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|
截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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||||||||||
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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净亏损和普通股股东应占净亏损 |
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$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
普通股股东应占每股基本亏损和稀释后每股净亏损 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
计算中使用的已发行普通股的加权平均数 |
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16
该公司的潜在摊薄证券，包括可转换优先股、或有股票负债、与提前行使普通股期权和普通股期权有关的限制性股票，已被排除在每股摊薄净亏损的计算之外，因为这将是反摊薄的效果。因此，用于计算普通股股东应占基本净亏损和稀释后每股净亏损的已发行普通股加权平均数是相同的。
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|
截至9月30日， |
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2022 |
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2021 |
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购买普通股的期权 |
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限制性股票单位 |
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— |
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与提前行使购买普通股的期权有关的限制性股票 |
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13.后续活动
该公司已对2022年11月10日之前的后续事件进行了评估，财务报表可供发布的日期。本公司已得出结论，除下文提及的事件外，没有发生任何需要披露的后续事件。
17
项目2.管理层的讨论和分析财务状况及经营业绩。
您应阅读以下对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析，以及本季度报告中10-Q表格中的“财务数据精选”部分(本“季度报告”)以及本季度报告中其他部分的财务报表和相关注释。这一讨论和本季度报告的其他部分包含涉及风险和不确定性的前瞻性陈述，例如关于我们的计划、目标、预期、意图和预测的陈述。我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述中讨论的结果大不相同。可能导致或促成这种差异的因素包括但不限于本季度报告“风险因素”部分所讨论的因素。
概述
我们是一家临床后期的细胞治疗公司，正在开发异基因造血干细胞移植(“allo-HSCT”)的创新方法，我们相信这种方法有可能改变实体器官移植、某些严重的自身免疫性疾病和某些严重的血液、免疫和代谢疾病的护理标准。在器官移植方面，这是我们最初的关注点，我们相信我们的专有治疗方法，我们称之为易化异基因造血干细胞移植治疗，可以预防器官排斥反应，而不会出现与终身使用抗排斥药物相关的发病率和死亡率，也称为慢性免疫抑制。除了器官移植环境，我们的便利化异基因造血干细胞移植疗法还有可能治疗一系列严重的自身免疫性疾病和严重的血液、免疫和代谢紊乱，每种情况下的结果都可能与以前观察到的造血干细胞移植相似，同时减少了与造血干细胞移植通常所需的调理方案相关的毒性、发病率和延长的住院时间。我们相信，我们的目标指标，无论是单独的还是集体的，都代表着一个重要的未得到满足的需求和商业机会。
我们于2018年根据特拉华州的法律注册为Regenerex，Inc.，从Regenerex LLC名称下的有限责任公司转型而来。2019年，我们的公司名称从Regenerex，Inc.更名为Talaris Treateutics，Inc.
自成立以来，我们投入了几乎所有的资源来开发我们的主要候选产品FCR001，建立我们的知识产权组合，业务规划，筹集资金，并为这些业务提供一般和行政支持。到目前为止，我们主要通过私募可转换优先股、与诺华公司以前的研究合作支付、研究拨款以及最近的首次公开募股(IPO)来为我们的业务提供资金。截至2022年9月30日，我们通过出售可转换优先股获得的净收益为1.862亿美元，扣除承销折扣、佣金和其他费用后的IPO净收益为1.372亿美元。
自成立以来，我们发生了重大的运营亏损。我们能否产生足够的产品收入来实现盈利，将在很大程度上取决于我们产品和任何未来候选产品的成功开发和最终商业化。截至2022年9月30日的9个月，我们的净亏损为5540万美元，截至2021年12月31日的年度净亏损为4780万美元。截至2022年9月30日，我们的累计赤字为1.462亿美元。我们预计在可预见的未来将继续出现净亏损，我们预计我们的研发费用、一般和行政费用以及资本支出将继续增加。特别是，我们预计随着我们继续开发我们的候选产品并寻求监管部门的批准，以及雇用更多的人员，向外部顾问、律师和会计师支付费用，以及产生与上市公司相关的其他增加的成本，我们的费用将会增加。此外，如果我们获得任何候选产品的营销批准，我们预计将产生与产品制造、营销、销售和分销相关的巨额商业化费用。我们还可能产生与许可内或获取其他候选产品相关的费用。此外，我们预计将产生与上市公司运营相关的额外成本，包括重大的法律、会计、投资者关系、合规和其他我们作为私人公司没有发生的费用。因此，我们将需要大量额外资金来支持我们的持续运营和实施我们的增长战略。在我们能够从产品销售中获得可观的收入之前，如果有的话，我们希望通过出售股权、债务融资或其他资本来源来为我们的运营提供资金。, 这可能包括与其他公司的合作或其他战略交易。我们可能无法在需要时以优惠条款筹集额外资金或达成此类其他协议或安排，或者根本无法。如果我们未能在需要时筹集资金或达成此类协议，我们可能不得不大幅推迟、减少或取消我们一个或多个候选产品的开发和商业化，或者推迟我们潜在的许可证内或收购。
由于与产品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法预测增加费用的时间或金额，也无法预测我们何时或是否能够实现或保持盈利。即使我们能够创造产品销售，我们也可能无法盈利。如果我们无法实现盈利或无法持续盈利，那么我们可能无法继续按计划运营，并被迫减少或终止我们的运营。
根据我们目前的运营计划，我们相信，截至2022年9月30日，我们现有的1.939亿美元的现金和现金等价物以及有价证券将足以支付我们到2024年的运营费用和资本支出需求。
18
我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可能会比预期更早耗尽可用的资本资源。为了在这一点之后为我们的运营提供资金，我们将需要筹集额外的资本，这一点无法得到保证。
最新发展动态
2022年10月20日，我们宣布了正在进行的活体供肾移植(“LDKT”)受者的FREE-1阶段3临床试验的临床最新情况。2022年10月18日，我们收到一例患者死亡的报告，这引发了数据监测委员会(DMC)的临时停止要求和审查。在他们对此案进行审查后，DMC确定试验登记和剂量可能会继续。我们向美国食品和药物管理局(FDA)报告了这一事件和DMC的建议。这名已故患者是2022年6月报告的三名研究对象之一，他们被诊断为II级急性移植物抗宿主病(AGvHD)。据报道，这名患者还被诊断为中度慢性移植物抗宿主病，在更新时对治疗有反应。患者最近因IV级GvHD住院，并发严重感染，导致呼吸和肾功能衰竭，最终死亡。
2022年6月，我们提供了试验的临床最新情况，并在审查了迄今为止所有GvHD病例后总结了试验方案的修正案，涵盖了2期和3期试验。我们报告了FCR001受试者中GvHD的发生率与FCR001产物中CD34+细胞计数和总有核细胞计数的高相关。我们还注意到使用plerixafor作为供者动员剂与GvHD风险增加之间的相关性，因为plerixafor显著增加了FCR001产品中CD34+和有核细胞总数。我们在修改后的试验方案中引入了两项缓解GvHD风险的措施：(1)取消普利沙福作为供体动员剂，以及(2)增加移植后第二剂量的环磷酰胺。这位已故患者有一位血缘关系密切的同性捐献者，其HLA2/6错配。尽管没有使用plerixafor动员该捐献者，但最初的FCR001材料含有大量的CD34+细胞和总有核细胞，我们在回顾中发现这两者都是与GvHD风险增加相关的因素。在2022年6月方案修正案之前，患者没有接受移植后第二剂环磷酰胺的治疗。截至2022年10月20日，另外两名先前被报告患有II级aGvHD的患者的aGvHD症状已完全缓解，尽管一名患者经历了额外的闪光，对治疗也有反应。在审查了该案的事实后，公司法委员会得出结论，2022年6月实施的议定书修改应足以减轻未来GvHD的风险，并建议继续进行试验，而不作进一步修改。
“新冠肺炎”对我国企业的影响
持续的全球新冠肺炎大流行和最近出现的病毒变异已经并可能影响我们启动和完成临床前研究的能力，推迟我们当前和计划中的临床试验的启动和完成，扰乱监管活动，或对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生其他不利影响。例如，我们在美国正在进行的FREE-1阶段3临床试验的筛查和登记受到了正在进行的新冠肺炎大流行的不利影响。此外，我们和我们所聘用的第三方制造商、合同研究机构(CRO)和学术合作者可能面临未来的中断，这些中断可能会影响我们启动和完成临床前研究或临床试验的能力，包括采购对我们的研发活动至关重要的项目，例如，生产我们的候选产品所使用的原材料以及我们临床前研究和临床试验的实验室用品，在每个情况下，由于应对持续的新冠肺炎疫情而可能出现短缺。我们无法确定持续的新冠肺炎疫情将对我们的业务产生什么整体影响，它有可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。
根据州和地方政府当局的建议，我们采取了各种工作场所安全政策和程序，包括疫苗接种和口罩政策，旨在维护我们员工的健康和安全。我们计划继续监测我们运营地区的新冠肺炎，并可能根据不断变化的健康状况不时改变我们的政策和程序。
许可协议
2018年10月，我们与路易斯维尔大学研究基金会(“ULRF”)签订了经修订和重述的独家许可协议(“ULRF许可协议”)，涉及与我们促进的Allo-HSCT治疗方法的人类促进细胞相关的某些许可专利权和专有技术。根据ULRF许可协议，ULRF授予我们在该等专利下的独家全球许可，以及该等技术的非独家全球许可，以在所有领域研究、开发、商业化和制造FCR001和含有FCR001的产品，但不限于此。ULRF还授予我们根据ULRF许可协议授予再许可的权利。根据协议的条款，我们有义务在发生下列特定事件时赔偿ULRF所有已销售许可产品净销售额的3%，任何非特许权使用费再许可收入的三分之一，以及每种许可产品最高162.5万美元的监管和销售里程碑
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许可协议；以及每年的许可维护费。截至2022年9月30日，我们已向ULRF支付了10万美元的里程碑付款和20万美元的年度维护费，总计30万美元。
此外，在签署ULRF许可协议后，我们向ULRF授予相当于65,186股普通股的或有股权对价。根据ULRF许可协议，在我们的第一次包销公开发行或任何被视为被视为清算事件的交易发生之前，我们必须向ULRF发行65,186股普通股或支付相当于65,186股普通股乘以被包销公开发行的普通股每股价格或与该被视为清算事件相关的普通股每股价格的现金支付。在我们于2021年5月完成首次公开招股的同时，我们向ULRF发行了48,889股普通股以及30万美元的现金付款，以全面偿还ULRF的或有股票负债(见所附财务报表中的附注8)。截至2022年9月30日和2021年12月31日，我们对ULRF没有或有普通股的负债。
我们运营结果的组成部分
收入
我们自成立以来没有产生任何收入，也不希望未来从产品销售中产生任何收入，如果有的话。如果我们目前正在开发和未来可能开发的候选产品获得成功并获得市场批准，或者如果我们与第三方达成合作或许可协议，我们未来可能会从产品销售或此类合作或许可协议的付款组合中获得收入。
运营费用
研究和开发费用
研究和开发费用主要包括与我们的新型细胞疗法的开发和研究有关的费用，以及与发现计划无关的费用。我们按所发生的费用来支付研究和开发费用。这些费用包括：
该公司与商业实体、研究人员、大学和其他机构签订咨询、研究和其他协议，以提供商品和服务。这种安排一般可在合理通知和支付所产生的费用后取消。成本是根据使用各自供应商(包括公司的临床站点)提供的信息和数据对完成每个合同下的特定任务的进度进行评估而产生的。这些成本包括与特定项目相关的直接和间接成本，以及支付给代表公司进行某些研究的各种实体的费用。根据向服务提供商付款的时间，公司确认与这些成本相关的预付费用或应计费用。这些应计或预付费用是根据管理层对根据服务协议完成的工作、取得的里程碑和类似合同的经验所作的估计。本公司监控所有这些因素，并相应地调整估计。
候选产品的成功临床开发和随后的商业化是高度不确定的。这是由于产品开发和商业化的许多风险和不确定因素，包括我们的临床开发成本的重大变化以及以下因素：
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我们目前和未来的任何候选产品可能永远不会成功获得监管部门的批准，包括FCR001。我们可能会从我们的临床前研究和临床试验中获得意想不到的或不利的结果，包括自由-1、自由-2和自由-3。我们可能选择或监管机构可能要求我们停止、推迟或修改某些候选产品的临床试验或专注于其他产品。这些因素的任何一个结果的变化都可能意味着与我们当前和未来的临床前和临床候选产品的开发相关的成本和时间的重大变化。例如，如果FDA或其他监管机构要求我们进行FCR001的临床试验，而不是我们目前预计的完成临床开发所需的试验，或者如果我们在执行任何临床前研究或执行或登记我们的任何临床试验方面遇到重大延误，我们可能需要花费大量额外的财务资源和时间来完成临床前和临床开发。与我们的候选产品开发有关的这些变量中的任何一个结果的变化都可能显著改变与该候选产品开发相关的成本和时间。我们的任何候选产品都可能永远无法获得监管部门的批准。
研发活动占我们运营费用的很大一部分。我们预计，随着我们继续实施我们的业务战略，在可预见的未来，我们的研发费用将会增加，其中包括
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推动FCR001通过临床开发FCR001和其他候选产品进入临床开发，扩大我们的研究和开发努力，包括招聘更多人员支持我们的研究努力、我们的临床和产品开发努力，以及为成功完成临床试验的我们的候选产品寻求监管批准。
我们在多个研发项目中使用我们的人员和基础设施资源，旨在识别和开发候选产品。我们的直接研发费用按项目进行跟踪，主要包括外部成本，包括与我们的开发活动相关的向顾问、承包商和CRO支付的费用，以及获取、开发和制造临床研究材料的成本。目前，我们没有将人员成本完全分配给各个计划，因为我们的许多人员部署在多个计划中。
一般和行政费用
一般和行政费用主要包括行政、财务、公司和业务发展以及行政职能人员的薪金和相关费用。一般和行政费用还包括与专利和公司事务有关的法律费用，会计、审计、税务和行政咨询服务的专业费用，保险成本和其他运营成本，包括与我们的一般和行政活动相关的设施和其他基础设施成本的分配部分。
我们预计，随着我们增加员工以支持产品候选产品的开发和持续的研究活动，未来我们的一般和行政费用将会增加。我们还预计，我们将产生更多的会计、审计、法律、监管、合规和董事和高管保险成本，以及与上市公司相关的投资者和公关费用。
其他收入(费用)，净额
其他收入(费用)，净额包括我们经营账户和有价证券的现金储备所赚取的利息收入、有价证券的摊销费用和增值收入，以及与我们在ULRF的或有股票负债的公允价值变化有关的费用。
经营成果
截至2022年9月30日及2021年9月30日止三个月的比较
下表汇总了截至2022年9月30日和2021年9月30日的三个月的运营结果：
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截至9月30日的三个月， |
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2022 |
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2021 |
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变化 |
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(单位：千) |
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运营费用 |
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研发 |
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$ |
14,981 |
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$ |
9,183 |
|
|
$ |
5,798 |
|
一般和行政 |
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|
4,842 |
|
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3,874 |
|
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968 |
|
总运营费用 |
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19,823 |
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|
13,057 |
|
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6,766 |
|
运营亏损 |
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(19,823 |
) |
|
|
(13,057 |
) |
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|
(6,766 |
) |
利息和其他收入(费用)，净额 |
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812 |
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116 |
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696 |
|
净亏损 |
|
$ |
(19,011 |
) |
|
$ |
(12,941 |
) |
|
$ |
(6,070 |
) |
22
研究和开发费用
下表汇总了截至2022年9月30日和2021年9月30日的三个月的研发费用：
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截至9月30日的三个月， |
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2022 |
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2021 |
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变化 |
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(单位：千) |
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|
|||
直接研发项目费用： |
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|
|
|
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|||
FCR001临床和临床前计划 |
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$ |
4,294 |
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|
$ |
2,431 |
|
|
$ |
1,863 |
|
间接研发费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
相关人员(包括股票薪酬) |
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7,301 |
|
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4,893 |
|
|
|
2,408 |
|
设施和其他运营成本 |
|
|
3,386 |
|
|
|
1,859 |
|
|
|
1,527 |
|
研发费用总额 |
|
$ |
14,981 |
|
|
$ |
9,183 |
|
|
$ |
5,798 |
|
研发活动是我们商业模式的核心。我们预计，在可预见的未来，随着我们通过临床试验推进FCR001，包括我们的FREE-1阶段3临床试验，我们的研究和开发费用将继续大幅增加，我们还在继续开发更多的候选产品。
截至2022年9月30日的三个月，研发费用为1500万美元，而截至2021年9月30日的三个月的研发费用为920万美元。增加580万美元的主要原因是：
一般和行政费用
下表汇总了我们在截至2022年9月30日和2021年9月30日的三个月内支持我们业务活动的一般和行政费用：
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截至9月30日的三个月， |
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||||||
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2022 |
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2021 |
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变化 |
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|||
|
|
|
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|
(单位：千) |
|
|
|
|
|||
相关人员(包括股票薪酬) |
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$ |
2,699 |
|
|
$ |
1,567 |
|
|
$ |
1,132 |
|
专业和咨询费 |
|
|
817 |
|
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|
942 |
|
|
|
(125 |
) |
与设施相关的和其他 |
|
|
1,326 |
|
|
|
1,365 |
|
|
|
(39 |
) |
一般和行政费用总额 |
|
$ |
4,842 |
|
|
$ |
3,874 |
|
|
$ |
968 |
|
截至2022年9月30日的三个月的一般和行政费用为480万美元，而截至2021年9月30日的三个月为390万美元。一般和行政费用增加90万美元的主要原因是：
23
其他收入(费用)，净额
在截至2022年9月30日的三个月中，其他收入(支出)净额包括20万美元的有价证券利息收入和运营现金余额，以及60万美元的有价证券净增值收入。在截至2021年9月30日的三个月中，其他收入(支出)净额由来自我们可交易证券的20万美元利息收入和运营现金余额被我们可销售证券的净摊销费用10万美元所抵消。
截至2022年9月30日及2021年9月30日止九个月的比较
下表汇总了截至2022年9月30日和2021年9月30日的9个月的运营结果：
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截至9月30日的9个月， |
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||||||
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2022 |
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2021 |
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变化 |
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|||
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(单位：千) |
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|
|
|
|||
运营费用 |
|
|
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|
|
|
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|
|
|||
研发 |
|
$ |
42,364 |
|
|
$ |
23,655 |
|
|
$ |
18,709 |
|
一般和行政 |
|
|
14,288 |
|
|
|
9,464 |
|
|
|
4,824 |
|
总运营费用 |
|
|
56,652 |
|
|
|
33,119 |
|
|
|
23,533 |
|
运营亏损 |
|
|
(56,652 |
) |
|
|
(33,119 |
) |
|
|
(23,533 |
) |
利息和其他收入(费用)，净额 |
|
|
1,286 |
|
|
|
(473 |
) |
|
|
1,759 |
|
净亏损 |
|
$ |
(55,366 |
) |
|
$ |
(33,592 |
) |
|
$ |
(21,774 |
) |
研究和开发费用
下表汇总了截至2022年9月30日和2021年9月30日的9个月的研发费用：
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截至9月30日的9个月， |
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||||||
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2022 |
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2021 |
|
|
变化 |
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|||
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|
(单位：千) |
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|
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|
|||
直接研发项目费用： |
|
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|
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|
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|||
FCR001临床和临床前计划 |
|
$ |
11,405 |
|
|
$ |
6,220 |
|
|
$ |
5,185 |
|
间接研发费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
相关人员(包括股票薪酬) |
|
|
21,366 |
|
|
|
12,729 |
|
|
|
8,637 |
|
设施和其他运营成本 |
|
|
9,593 |
|
|
|
4,706 |
|
|
|
4,887 |
|
研发费用总额 |
|
$ |
42,364 |
|
|
$ |
23,655 |
|
|
$ |
18,709 |
|
研发活动是我们商业模式的核心。我们预计，在可预见的未来，随着我们通过临床试验推进FCR001，包括我们的FREE-1阶段3临床试验，我们的研究和开发费用将继续大幅增加，我们还在继续开发更多的候选产品。
截至2022年9月30日的9个月的研发费用为4240万美元，而截至2021年9月30日的9个月的研发费用为2370万美元。增加1870万美元的主要原因是：
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一般和行政费用
下表汇总了我们在截至2022年9月30日和2021年9月30日的9个月内支持我们业务活动的一般和行政费用：
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截至9月30日的9个月， |
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||||||
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2022 |
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2021 |
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|
变化 |
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|||
|
|
|
|
|
(单位：千) |
|
|
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|||
相关人员(包括股票薪酬) |
|
$ |
7,418 |
|
|
$ |
3,975 |
|
|
$ |
3,443 |
|
专业和咨询费 |
|
|
2,187 |
|
|
|
2,027 |
|
|
|
160 |
|
与设施相关的和其他 |
|
|
4,683 |
|
|
|
3,462 |
|
|
|
1,221 |
|
一般和行政费用总额 |
|
$ |
14,288 |
|
|
$ |
9,464 |
|
|
$ |
4,824 |
|
截至2022年9月30日的9个月的一般和行政费用为1430万美元，而截至2021年9月30日的9个月为950万美元。一般和行政费用增加480万美元，主要是由于：
其他收入(费用)，净额
在截至2022年9月30日的9个月中，其他收入(支出)净额包括60万美元的有价证券利息收入和运营现金余额，以及70万美元的有价证券净增值收入。在截至2021年9月30日的9个月中，其他收入(支出)净额包括60万美元的有价证券利息收入和运营现金余额，被40万美元的有价证券净摊销支出和70万美元的与或有股票负债的公允价值调整相关的支出所抵消。
流动性与资本资源
自成立以来，我们遭受了重大的运营亏损。我们还没有将任何产品商业化，我们预计在几年内不会从产品销售中获得收入，如果有的话。自2018年以来，我们的运营资金主要来自出售可转换优先股和2021年5月首次公开募股的收益。截至2022年9月30日，我们通过出售可转换优先股获得的净收益为1.862亿美元，扣除承销折扣、佣金和其他费用后的IPO净收益为1.372亿美元。
超出即时需求的现金将根据我们的投资政策进行投资，主要是为了流动性和保本。我们现金的主要用途是为运营费用提供资金，主要是研发支出，其次是一般和行政支出。用于为运营费用提供资金的现金受到我们支付这些费用的时间的影响，这反映在我们的未付应付账款和应计费用的变化中。截至2022年9月30日，我们拥有1850万美元的现金和现金等价物，以及1.754亿美元的有价证券。
现金流
下表汇总了我们在所列每个期间的现金来源和用途：
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截至9月30日的9个月， |
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2022 |
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2021 |
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变化 |
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|||
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(单位：千) |
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|
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用于经营活动的现金净额 |
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$ |
(46,987 |
) |
|
$ |
(30,158 |
) |
|
$ |
(16,829 |
) |
投资活动提供(用于)的现金净额 |
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|
46,659 |
|
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(97,108 |
) |
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143,767 |
|
融资活动提供的现金净额 |
|
|
182 |
|
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136,988 |
|
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|
(136,806 |
) |
现金及现金等价物和限制性现金净增加 |
|
$ |
(146 |
) |
|
$ |
9,722 |
|
|
$ |
(9,868 |
) |
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经营活动现金流
在截至2022年9月30日的9个月中，经营活动使用了4700万美元的现金，这是因为我们的净亏损5540万美元，以及我们的运营资产和负债变化所使用的90万美元的现金，但被930万美元的非现金费用部分抵消。本公司营运资产及负债变动所使用的现金净额，主要包括由董事年度保费及高级职员保险费推动的预付款项及其他流动资产增加170万美元、CRO预付款项的时间安排、与我们的S-3表格登记报表有关的递延发售成本，以及由租赁付款推动的经营租赁负债减少40万美元。应付账款和应计费用因与报酬有关的应计项目增加60万美元和其他负债增加10万美元，抵消了这一增长。非现金费用主要包括810万美元的股票薪酬支出、40万美元的固定资产折旧和有价证券摊销、60万美元的使用权资产摊销和20万美元的资产减值。
在截至2021年9月30日的9个月中，运营活动使用了3020万美元的现金，这是因为我们的净亏损3360万美元，以及我们的运营资产和负债变化使用的90万美元的现金，但被430万美元的非现金费用部分抵消。我们经营资产和负债变化所使用的净现金主要包括由年度董事和高级职员保险费推动的预付和其他流动资产增加220万美元，以及与我们马萨诸塞州韦尔斯利修订租赁协议的存款相关的其他资产增加10万美元。应付账款和应计支出增加140万美元，这被应计CRO成本增加和员工人数增加导致的薪酬相关应计费用增加所抵消。非现金费用主要包括280万美元的基于股票的薪酬支出，70万美元与我们或有股票负债的公允价值调整有关的支出，以及80万美元的固定资产折旧和有价证券摊销费用。
投资活动产生的现金流
在截至2022年9月30日的9个月中，投资活动提供了4670万美元的现金，这是由于1.9亿美元的有价证券到期，但部分被购买1.406亿美元的有价证券以及购买280万美元的财产和设备所抵消。
在截至2021年9月30日的9个月中，投资活动使用了9710万美元的现金，这是由于购买了2.108亿美元的有价证券以及购买了120万美元的财产和设备，但部分被1.149亿美元的有价证券到期日所抵消。
融资活动产生的现金流
在截至2022年9月30日的9个月中，融资活动提供的净现金为20万美元，主要包括发行ESPP股票和行使股票期权的收益。
在截至2021年9月30日的九个月内，融资活动提供的现金净额为1.37亿美元，主要包括从我们的首次公开募股中扣除承销折扣和佣金1.395亿美元后的净收益，以及行使股票期权的收益10万美元，部分被支付的其他首次公开募股费用240万美元和用于偿还ULRF或有股票负债的付款30万美元所抵消。
未来的资金需求
我们预计，与我们正在进行的活动相关的费用将大幅增加，特别是当我们推进我们候选产品的后期临床开发时。此外，我们预计还会产生与上市公司运营相关的额外成本。我们的营运开支的时间和数额将主要视乎：
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我们相信，截至2022年9月30日，我们现有的现金和现金等价物以及有价证券将使我们能够为2024年之前的运营费用和资本支出需求提供资金。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可能会比预期更早耗尽可用的资本资源。我们预计，我们将需要额外的资金，以(I)通过评估FCR001的主要终点，包括临床试验材料的内部制造和质量保证、第三方临床试验成本、临床开发和试验管理以及与每个试验相关的人员，在我们正在进行的第三阶段注册试验FCR001中进一步开发FCR001；(Ii)通过评估FCR001的主要终点，包括临床试验材料的内部制造和质量保证、第三方临床试验成本、临床开发和试验管理以及相关人员，继续研究和开发FCR001的其他流水线项目，如活体肾移植延迟耐受诱导和硬皮病分别在我们的FREE-2和FREE-3试验中；(Iii)发展扩展的化学制造和控制(CMC)业务，以促进FCR001的扩大和商业化，或聘请第三方制造商进行此类商业化；以及(Iv)开发我们的临床前计划，以提交研究用新药申请(“IND”)和/或进入临床试验。如果我们获得监管机构对任何候选产品的批准，我们预计将产生与产品制造、销售、营销和分销相关的巨额商业化费用，这取决于我们自己选择在哪里将这些候选产品商业化。
开发药物产品，包括进行临床前研究和临床试验，是一个耗时、昂贵和不确定的过程，需要数年时间才能完成，我们可能永远不会产生必要的数据或结果，以获得任何候选产品的上市批准，或从销售任何我们可能获得营销批准的候选产品中获得收入。此外，我们的候选产品如果获得批准，可能不会获得商业成功。我们的商业收入，如果有的话，将来自药物的销售，我们预计这些药物在很多年内都不会在商业上获得，如果有的话。因此，我们将需要获得大量额外资金来实现我们的业务目标。
在可接受的条件下，我们可能无法获得足够的额外资金，或者根本没有。我们目前没有任何承诺的外部资金来源。在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过股权发行、基于特许权使用费的融资、债务融资、合作、战略联盟以及与第三方的营销、分销或许可安排的组合来满足我们的现金需求。在我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本的情况下，所有权权益可能会被大幅稀释，此类证券的条款可能包括清算或其他优惠，对您作为普通股股东的权利产生不利影响。债务融资、基于特许权使用费的融资和优先股融资(如果有)可能涉及一些协议，其中包括限制我们采取特定行动的能力的限制性契约，如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。如果我们通过基于特许权使用费的融资、合作、战略联盟或与第三方的营销、分销或许可安排来筹集资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资或其他安排筹集额外资金，我们可能会被要求推迟、减少或取消我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予我们开发和营销我们本来更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。
于2022年8月15日，吾等提交S-3表格注册声明(“注册声明”)，据此吾等可不时选择以一个或多个系列或类别发行及出售本金总额高达2.5亿美元的普通股、优先股、债务证券、认股权证及/或单位，以一项或多项发售方式发行，发行金额及最低价格及条款由吾等于发售时厘定。我们每次出售注册声明中描述的证券时，都会提供一份补充招股说明书，以详细说明所提供证券的条款。于2022年8月15日，吾等亦与SVB订立2022年销售协议，据此吾等可选择发行及出售总发行价最高达7,500万美元的普通股股份，发行数量及最低价格条款由吾等不时透过SVB作为销售代理厘定。本公司同意向SVB支付总佣金率，最高为SVB根据2022年销售协议通过SVB出售的普通股每股销售价格毛收入的3.0%。
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合同义务
我们目前签订了位于肯塔基州路易斯维尔的制造工厂、德克萨斯州休斯顿的实验室空间、马萨诸塞州韦尔斯利的企业办公空间以及肯塔基州路易斯维尔的额外企业办公空间的四份运营租约。未来四年，这些租约的未来最低租赁义务总额为350万美元。此外，正如本季度报告的其他部分所讨论的那样，我们是ULRF许可协议的缔约方。根据ULRF许可协议的条款，本公司有义务赔偿ULRF销售的所有许可产品净销售额的3%，任何非特许权使用费再许可收入的三分之一，以及在发生ULRF许可协议中概述的特定事件时每个许可产品的监管和销售里程碑高达162.5万美元；以及年度许可维护费。
我们还在正常业务过程中与某些CRO和其他第三方签订了非临床研究、研究和测试以及临床试验的其他合同。这些合同不包含任何最低购买承诺，我们可以在事先通知的情况下取消。取消时应支付的款项仅包括所提供服务的付款和截至取消之日为止发生的费用，包括我们服务提供商的不可取消义务。
关键会计政策和估算
我们管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们的财务报表为基础的，这些报表是根据美国公认会计原则(“GAAP”)编制的。在编制我们的财务报表和相关披露时，我们需要作出估计和判断，以影响我们财务报表中报告的资产、负债、成本和费用以及或有资产和负债的披露。我们基于历史经验、已知趋势和事件以及我们认为在当时情况下合理的各种其他因素进行估计，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值的判断的基础，而这些资产和负债的账面价值并不是从其他来源很容易看出的。我们在持续的基础上评估我们的估计和假设。在不同的假设或条件下，我们的实际结果可能与这些估计不同。
虽然我们的主要会计政策在随附的财务报表附注2中有更详细的描述，但我们认为以下会计政策对我们编制财务报表所使用的判断和估计最关键。
研究与开发合同成本和应计项目
作为编制财务报表过程的一部分，我们需要估计我们应计的研发费用。这一过程包括审查未结合同和采购订单，与我们的适用人员沟通，以确定代表我们执行的服务，并在我们尚未收到发票或以其他方式通知实际成本时，估计所执行的服务水平和服务产生的相关成本。我们的大多数服务提供商按照预定的时间表或在达到合同里程碑时向我们开出欠款发票，但也有一些需要预付款。我们根据我们当时所知的事实和情况，在财务报表中对截至每个资产负债表日期的应计费用进行估计。我们定期与服务提供商确认这些估计的准确性，并在必要时进行调整。估计应计研究和开发费用的例子包括支付给供应商的与临床开发活动相关的费用，以及与临床前、非临床和人类临床试验相关的CRO和研究地点的费用。
我们根据与代表我们供应、实施和管理临床试验的多个CRO的报价和合同，对收到的服务和花费的努力进行估计，并记录与外部研究和开发相关的费用。这些协议的财务条款有待谈判，不同的合同各不相同，可能导致付款不均衡。在某些情况下，向我们的供应商支付的款项可能会超过所提供的服务水平，从而导致提前支付费用。在应计服务费时，我们估计将提供服务的时间段和每段时间的努力程度。如果服务的实际执行时间或努力程度与估计值不同，我们会相应地调整应计费用或预付费用的金额。尽管我们预计我们的估计不会与实际发生的金额有实质性差异，但我们对所提供服务的状态和时间相对于所提供服务的实际状态和时间的理解可能会有所不同，并可能导致报告的金额在任何特定时期过高或过低。到目前为止，我们对应计研究和开发费用的先前估计没有任何重大调整。在截至2022年9月30日的三个月和九个月期间，我们确定外部研发费用应计项目的流程没有变化。
基于股票的薪酬费用
我们根据授予员工、董事和非员工的公允价值来衡量授予员工、董事和非员工的股票奖励，并确认这些奖励在必要的服务期(通常是相应奖励的归属期间)内的薪酬支出。对于具有服务授予条件的股票奖励，我们使用直线法确认补偿费用。每个股票期权授予的公允价值是在授予之日使用布莱克-斯科尔斯期权定价模型估计的，该模型需要基于某些主观假设的投入，包括预期股价波动、预期期限。
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期权的利率，接近期权预期期限的一段时间的无风险利率，以及我们的预期股息收益率。每个购买普通股的期权奖励的公允价值是在授予之日根据我们普通股在同一日期的公允价值估计的。
由于我们的普通股在首次公开招股结束前并没有公开市场，我们普通股的估计公允价值是由我们的董事会在考虑到我们最新的第三方普通股估值以及董事会对其他客观和主观因素的评估后确定的，这些估计公允价值从最近一次估值之日起到授予之日可能发生了变化。我们的股权工具的这些独立第三方估值是在确定的价值拐点的同时进行的。我们的普通股估值是使用期权定价方法(“OPM”)，它使用市场方法来估计我们的企业价值，以及概率加权预期收益率方法(“PWERM”)和混合方法，即OPM和PWERM的组合。
对于首次公开募股结束后授予的所有基于股票的奖励，我们不必估计我们普通股的公允价值，因为它是根据我们普通股的报价市场价格确定的。于截至2022年9月30日止三个月及九个月内，本公司普通股之报价市价用于厘定本公司以股票为基础之补偿奖励之公平价值，并无其他重大估计用于厘定该等金额。
新兴成长型公司和较小的报告状态
2012年4月，通过了《2012年创业法案》(以下简称《就业法案》)。JOBS法案第107条规定，“新兴成长型公司”(“EGC”)可以利用经修订的1933年“证券法”(“证券法”)第7(A)(2)(B)节规定的延长过渡期，以遵守新的或修订的会计准则。因此，企业会计准则委员会可以推迟采用某些会计准则，直到这些准则适用于私营公司。在我们仍是一家新兴成长型公司期间，我们已选择将延长的过渡期用于新的或修订的会计准则；然而，我们可能会在准则允许的范围内提前采用某些新的或修订的会计准则。
我们将一直是一家新兴的成长型公司，直到出现以下最早的情况：(I)本财年的最后一天，我们的年收入超过12.35亿美元；(Ii)我们有资格成为“大型加速申报公司”的日期，非关联公司持有至少7.00亿美元的股权证券；(Iii)我们在之前三年期间发行了超过10亿美元的不可转换债务证券；以及(Iv)截至我们首次公开募股五周年后的财年的最后一天。
我们也是一家“较小的报告公司”，这意味着我们非关联公司持有的股票的市值不到7亿美元，在最近结束的财年中，我们的年收入不到1亿美元。如果(I)非关联公司持有的我们股票的市值低于2.5亿美元，或(Ii)在最近结束的财年中，我们的年收入低于1亿美元，并且非关联公司持有的我们股票的市值低于7亿美元，我们可能会继续成为一家规模较小的报告公司。如果我们是一家较小的报告公司，当我们不再是一家新兴的成长型公司时，我们可能会继续依赖较小的报告公司可以获得的某些披露要求的豁免。具体地说，作为一家较小的报告公司，我们可能会选择在我们的Form 10-K年度报告中只公布最近两个财政年度的经审计财务报表，与新兴成长型公司类似，较小的报告公司减少了有关高管薪酬的披露义务。
表外安排
在提交报告的期间，我们没有，目前也没有任何表外安排，正如美国证券交易委员会的规则和法规所定义的那样。
近期发布和采纳的会计公告
本季度报告开头的财务报表附注2披露了最近发布的可能影响我们的财务状况和经营结果的会计声明的描述。
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项目3.数量和质量关于市场风险的披露。
我们对市场风险的主要敞口与利率的变化有关。截至2022年9月30日和2021年12月31日，我们分别拥有1850万美元和1860万美元的现金和现金等价物。截至2022年9月30日和2021年12月31日，我们分别拥有1.754亿美元和2.254亿美元的有价证券。我们对利率敏感性的敞口受到美国利率总体水平变化的影响。如果市场利率立即统一上调100个基点或1个百分点，我们的利率敏感型有价证券的公允净值将不会经历公允市场价值的实质性变化。
我们的所有员工和业务目前都位于美国。我们不时地以美元以外的货币与承包商或其他供应商签订合同。到目前为止，我们对外币汇率波动的风险很小，因为交易开始之日与付款或收到付款之日之间的时间一般较短。因此，我们认为我们不存在重大的外汇风险敞口。
通货膨胀通常通过增加劳动力成本和某些供应成本来影响我们。尽管我们认为，在截至2022年9月30日的九个月和截至2021年12月31日的一年中，通胀对我们的业务、财务状况或运营结果没有实质性影响，但由于对进行临床试验的成本、制造和供应成本、吸引和保留合格人员所产生的劳动力成本以及其他运营成本的影响，我们在不久的将来可能会遇到一些影响(特别是如果通货膨胀率继续上升)。
项目4.控制和程序。
披露控制和程序
我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了截至2022年9月30日我们的披露控制和程序的有效性。1934年《证券交易法》(以下简称《交易法》)第13a-15(E)和15d-15(E)条中所定义的“披露控制和程序”一词，是指公司的控制和其他程序，旨在确保吾等根据交易法提交或提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)规则和表格规定的时间内得到记录、处理、汇总和报告，并且该等信息经过积累并传达给我们的管理层。包括我们的首席执行官(我们的首席执行官)和我们的首席财务官(我们的首席财务官)，以便及时做出关于所需披露的决定。
管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么良好，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理部门必须在评估可能的控制和程序的成本效益关系时作出判断。根据对我们截至2022年9月30日的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至该日期，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下是有效的。
财务报告内部控制的变化
我们对财务报告的内部控制没有发生变化，这一术语在截至2022年9月30日的财季的《外汇法案》规则13a-15(F)和15d-15(F)中定义，这对我们的财务报告内部控制产生了重大影响，或有合理的可能性对财务报告内部控制产生重大影响。
控制措施有效性的固有限制
所有的控制系统都有固有的局限性，包括这样的现实：决策过程中的判断可能是错误的，故障可能会因为一个简单的错误或错误而发生。此外，某些人的个人行为、两个或更多人的串通或通过控制的管理凌驾，都可以规避控制。由于这些限制，财务报告的内部控制有可能无法及时防止或发现重大错报。然而，这些固有的限制是财务报告程序的已知特征。因此，有可能在过程中设计保障措施，以减少(尽管不是消除)这一风险。
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第II部-其他信息
第1项。法律诉讼。
从… 有时，我们可能会卷入诉讼或其他法律程序。截至2022年9月30日，我们目前没有参与任何我们管理层认为可能对我们的业务产生重大不利影响的诉讼或法律程序。无论结果如何，由于辩护和和解费用、管理资源转移和其他因素，诉讼可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响.
第1A项。风险因素。
投资我们的普通股涉及很高的风险。在作出投资决定之前，您应仔细考虑以下所述的风险以及本季度报告中的其他信息，包括我们的财务报表及其相关附注，以及本季度报告中题为“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”的部分。发生下列任何事件或事态发展都可能损害我们的业务、财务状况、经营结果和前景。我们目前不知道或我们目前认为无关紧要的其他风险和不确定性也可能损害我们的业务运营。因此，我们普通股的市场价格可能会下降，您可能会失去对我们普通股的全部或部分投资。以下描述的风险并非详尽无遗，也不是公司面临的唯一风险。新的风险因素可能会不时出现，无法预测任何因素或因素组合可能对我们的业务、前景、财务状况或运营结果产生的影响。
与我们的业务和产品候选人相关的风险
与临床开发相关的风险
我们的业务在很大程度上取决于FCR001的成功开发和监管批准，FCR001是我们的主要候选产品。如果我们无法获得监管部门对FCR001的批准，我们的业务可能会受到实质性损害。
我们目前没有获准销售的产品，正在投入我们所有的努力和财政资源来开发我们的易化Allo-HSCT疗法，特别是在我们的主要候选产品FCR001上。FCR001作为我们最初和潜在的额外适应症的成功持续开发和最终监管批准对我们业务的未来成功至关重要。我们将需要筹集足够的资金，并成功地登记和完成我们的FCR001活体肾移植(“LDKT”)和其他适应症的临床开发计划。
不能保证我们的任何候选产品将继续进行临床开发或获得监管部门的批准。为任何候选产品获得上市批准的过程都非常漫长和有风险，我们将面临巨大的挑战，以便按计划或如果有的话，获得营销批准。监管部门对FCR001或我们可能开发的任何其他候选产品的潜在批准受到许多风险的影响，包括以下风险：
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成功启动和完成临床试验； |
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成功的患者入选临床试验； |
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来自我们临床试验的成功数据，支持我们的候选产品在目标人群中具有可接受的风险-收益概况；以及 |
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接收和维护来自相关监管机构的上市批准。 |
此外，为我们的主要适应症开发FCR001的负面结果，例如最近在我们的FREE-1试验中的患者死亡，也可能影响我们获得监管机构批准FCR001用于其他当前和潜在适应症的能力，因为基础平台、制造过程。开发过程，细胞疗法对我们目前正在开发的所有项目都是相同的。因此，任何一个项目的失败都可能影响获得监管部门批准继续或实施我们的其他临床项目的能力。
此外，由于我们的财力和人力资源有限，并将重点放在开发我们的主导产品候选产品和我们的领先适应症上，我们可能会放弃或推迟与其他未来产品候选产品和
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后来被证明具有更大商业潜力的迹象。我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。我们在当前和未来的研发计划以及其他特定适应症的未来候选产品上的支出可能不会产生任何商业上可行的未来候选产品。如果我们没有准确评估特定未来候选产品或标志的商业潜力或目标市场，我们可能会通过合作、许可或其他版税安排放弃对这些未来候选产品或标志的宝贵权利，如果在这种情况下，我们保留对该等未来候选产品或标志的独家开发和商业化权利会更有利。
其中许多风险是我们无法控制的，包括与临床开发、我们的专有制造过程和监管提交过程相关的风险。如果我们无法针对我们正在开发的适应症开发FCR001并获得监管部门的批准，或者如果我们由于任何这些风险或其他原因而遇到延误，我们的业务可能会受到实质性损害。
我们可能无法成功地识别、开发或商业化FCR001的新适应症或识别任何其他候选产品，并且可能无法通过收购或授权来扩展我们的产品线。
我们业务战略的一个关键部分是通过识别和验证新的适应症来利用FCR001，包括其他移植环境和患有自身免疫或免疫介导性疾病的患者。如果FCR001没有获得监管部门的批准，或者没有在我们目前计划的适应症中成功商业化，那么我们业务的成功将取决于我们是否有能力将FCR001扩展到更多的适应症中，或者我们的产品线，通过我们自己的内部研究和发现努力、授权或其他收购，包括其他候选产品。我们可能无法确定相关的候选产品或适应症。如果我们确实确定了这些候选产品或适应症，我们可能会因为多种原因而无法开发这些计划，包括资金或其他资源不足。
临床药物开发涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定，如果不能成功和及时地进行临床试验并获得监管机构对我们候选产品的批准，将严重损害我们的业务。
在未获得美国食品和药物管理局(FDA)的监管批准之前，我们不能在美国将候选产品商业化；同样，在没有获得类似外国监管机构的监管批准的情况下，我们不能在美国以外的地方将候选产品商业化。在获得用于目标适应症的任何候选产品的商业销售的监管批准之前，我们必须利用在临床前研究和临床试验中收集的大量证据，证明该候选产品用于该目标适应症是安全有效的，并且该候选产品的制造设施、工艺和控制是足够的，以确保安全性、纯度和效力。
临床测试费用昂贵，可能需要数年时间才能完成，其结果本身也不确定。在临床试验过程中，任何时候都可能发生失败。尽管在临床前研究和临床试验中取得了进展，但临床试验后期阶段的候选产品可能无法显示出预期的安全性和有效性特征。
获得FDA和类似的外国监管机构批准所需的时间是不可预测的，但通常需要在临床前研究和临床试验开始后多年，并取决于许多因素，包括研究设计和监管机构的相当大的酌情决定权。此外，批准政策、法规或获得批准所需的临床数据的类型和数量可能会在候选产品的临床开发过程中发生变化，并可能因司法管辖区而异。我们尚未获得任何候选产品的监管批准，我们现有的候选产品或任何未来的候选产品都可能永远不会获得监管批准。
我们的候选产品可能无法获得FDA或类似外国监管机构的监管批准，原因有很多，包括：
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不同意我们的临床试验的设计或实施； |
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未能向监管机构证明我们的主要候选产品FCR001是安全有效的，或者其建议的适应症具有积极的益处/风险概况； |
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临床试验未能达到批准所需的统计意义水平； |
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不同意我们对临床前研究或临床试验数据的解释； |
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从我们候选产品的临床试验中收集的数据不足，无法支持提交和提交生物制品许可证申请(“BLA”)或其他提交或获得监管部门的批准； |
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未能获得对我们的制造工艺、我们自己的制造设施或第三方制造商的设施的批准，我们可能会在未来与这些制造商签订临床和商业供应合同；或 |
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审批政策或法规的变化，使我们的临床前和临床数据不足以获得批准。 |
这一漫长的审批过程，以及未来临床试验结果的不可预测性，可能会导致我们无法获得监管部门的批准，无法将我们的候选产品推向市场，这将严重损害我们的业务、运营结果和前景。FDA或类似的外国监管机构可能需要更多信息，包括支持批准的额外临床前或临床数据，这可能会推迟或阻止批准和我们的商业化计划，或者我们可能决定放弃开发计划。如果我们获得批准，监管机构可能会批准我们的任何候选产品的适应症比我们要求的更少或更有限(包括未能批准最具商业前景的适应症)，可能会根据昂贵的上市后临床研究的表现而批准，或者可能会批准其标签不包括该候选产品成功商业化所必需或需要的标签声明。
如果我们在临床试验中招募患者时遇到延迟或困难，我们候选产品的开发可能会被推迟或阻止，这将对我们的业务产生实质性的不利影响。
如果我们无法根据FDA或类似的外国监管机构的要求，找到并招募足够数量的合格患者参加这些试验，我们可能无法启动或继续我们的候选产品的临床试验。患者入选是临床试验时间的一个重要因素。特别是，由于我们的某些临床试验集中在患者人数相对较少的适应症上，我们招募合格患者的能力可能会受到限制，或者可能导致招募速度比我们预期的要慢。例如，我们最初的适应症集中在孤儿疾病上，这些疾病在美国影响不到20万人。具体地说，在美国，每年大约有6,500人进行LDKT，此外，我们还优先发展FCR001，这是一种称为弥漫性皮肤系统性硬化症的严重硬皮病，在美国约有70,000至80,000人流行。
如果我们的竞争对手正在为与我们的候选产品相同的适应症正在开发的候选产品进行临床试验，而原本有资格参加我们的临床试验的患者转而注册我们竞争对手的候选产品的临床试验，则患者登记可能会受到影响。
此外，由于我们正在通过HSCT程序调查需要专门医疗护理的复杂适应症的治疗，而HSCT程序本身就是由专业医生和治疗中心执行的复杂程序，因此我们在招募临床试验地点参与我们的试验并及时完成我们的试验方面面临固有的挑战。对于LDKT，参与我们试验的每个地点都需要从每个实体器官移植和HSCT科室确定一名首席临床医生，他们愿意并能够密切协调我们患者的护理和后续工作。我们依赖我们与卓越移植中心的关系来帮助识别符合条件的患者并进行临床试验，任何无法确保或恶化这些关系的情况都可能会阻碍我们及时成功地招募患者的能力。
患者登记还可能受到其他因素的影响，包括：
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患者群体的规模和性质； |
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正在调查的疾病的严重程度； |
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有问题的试验的患者资格标准； |
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试验方案的性质； |
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我们有能力招聘具有适当能力和经验的临床试验研究人员； |
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接受研究的产品候选产品的感知风险和收益； |
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可归因于我们的主要候选产品的不良事件的发生； |
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努力促进及时登记参加临床试验； |
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同一适应症的竞争产品或候选产品的数量和性质，以及竞争候选产品的正在进行的临床试验； |
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医生的病人转介做法； |
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登记的受试者在完成学业前辍学或死亡的风险； |
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竞争其他临床试验的患者； |
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在治疗期间和治疗后充分监测患者的能力； |
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联邦、州或地方政府的旅行限制和其他潜在限制，影响劳动力或影响为应对新冠肺炎大流行而实施的临床研究地点政策； |
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由于新冠肺炎大流行的持续和演变，我们正在进行和计划中的临床试验中的患者招募延迟或暂停； |
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为潜在患者提供临床试验场地的距离和可用性；以及 |
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按临床试验地点继续招募潜在患者。 |
如果我们在招募患者参加临床试验时遇到延迟或困难，我们的临床试验可能会被推迟或终止。由于新冠肺炎对我们临床站点的影响，以及干细胞捐赠者和移植接受者前往我们临床站点的意愿，我们的临床试验已经经历了显著的延误。在我们的FREE-1试验中，在一名患者死亡后，我们可能会遇到进一步的困难。即使我们能够在我们的临床试验中招募足够数量的患者，如果登记的速度比我们预期的要慢，我们候选产品的开发成本可能会增加，我们的试验可能会推迟完成，或者我们的试验可能会变得过于昂贵而无法完成。完成临床试验的任何延误都将增加我们的成本，推迟或阻止我们的候选产品开发和审批过程，并危及我们开始产品销售和创造收入的能力。在完成我们的候选产品的临床研究方面的任何延误也可能缩短商业独占期。任何这些情况都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。
我们面临着激烈的竞争，这可能会导致其他人比我们更成功地发现、开发或商业化产品。
我们面临着来自众多制药和生物技术企业的竞争，以及来自学术机构、政府机构和私营和公共研究机构的竞争。如果我们的竞争对手开发和商业化比我们开发的任何候选产品更安全、更有效、副作用更少、成本更低或在市场上获得更多认可的产品，我们的商业机会将受到重大影响。此外，如果新的上游产品或治疗方案的改变降低了我们当前或未来目标人群中的总发病率或疾病流行率，我们的商业机会将受到重大影响。如果获得相关监管机构的批准，竞争可能会减少我们候选产品的销售和定价压力。此外，我们候选产品开发的重大延误可能会使我们的竞争对手先于我们将产品推向市场，并削弱我们候选产品的任何商业化能力。
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虽然目前还没有FDA或欧洲药品管理局(“EMA”)批准的针对我们目前目标适应症的基于细胞的疗法，但针对我们当前或未来目标疾病的其他已获批准或常用的药物和疗法，如用于预防器官移植排斥反应的他克莫司和MMF，或用于减缓硬皮病相关性间质性肺病患者肺功能下降速度的inetedanib，都更成熟，并被医生、患者和第三方付款人接受。其中一些药物是品牌药物，受专利保护，其他药物是仿制药。保险公司和其他第三方付款人可能鼓励使用非专利产品或特定品牌产品。此外，一些公司、学术机构和政府机构正在寻求解决现有疗法的局限性，我们也在寻求解决这些局限性。例如，一些第三方，如Jasper治疗公司、蓝鸟生物公司和Magenta治疗公司，正在寻求开发毒性、发病率和死亡率低于当前护理标准的HSCT调节方案。同样，约翰·霍普金斯大学和弗雷德·哈钦森癌症中心此前也曾进行过非清髓性条件性治疗。其他一些公司也在寻求降低HSCT中移植物抗宿主病(GvHD)的发生率和严重程度。如果这些努力中的任何一项被证明是成功的，我们的促进型异基因造血干细胞疗法与当时现有的护理标准相比的预期优势可能会被消除，对我们促进型异基因造血干细胞疗法的需求可能会受到实质性的影响。
我们预计，如果我们的一次性研究疗法获得批准，它的定价将反映其长期的临床、经济和人文价值。这种定价模式可能需要单一的前期成本或多个分期付款，具体取决于持续收益的证明，这些成本可能比必须长期采用的竞争性仿制药的前期成本或初始年度成本更高。在缺乏差异化和令人信服的临床证据的情况下，定价溢价可能会阻碍我们的产品比目前批准的或常用的疗法更好地采用，这可能会对我们的业务产生不利影响。此外，许多公司正在开发新的治疗方法，随着我们的产品继续在临床开发，我们无法预测护理标准将成为什么。我们的许多竞争对手或潜在竞争对手在研发、制造、临床前测试、进行临床试验、获得监管批准和营销批准的产品方面拥有比我们大得多的市场占有率、财力和专业知识，因此可能比我们拥有竞争优势。规模较小或处于早期阶段的公司也可能成为重要的竞争对手，包括通过与大型和成熟公司的合作安排或合并。这些第三方在招聘和留住合格的科学、商业和管理人员、建立临床试验场地和临床试验患者注册以及获得与我们的计划相辅相成或对我们的业务有利的技术和技术许可证方面与我们竞争。
由于这些因素，这些竞争对手可能会在我们之前获得监管机构对其产品的批准，这将限制我们开发或商业化我们的候选产品的能力。我们的竞争对手也可能开发出比我们更安全、更有效、更广泛使用和更便宜的产品，而且在制造和营销他们的产品方面也可能比我们更成功。这些明显的优势可能会使我们的候选产品过时或在我们能够收回开发和商业化的费用之前失去竞争力。
临床开发的延迟或延迟或我们获得监管批准的能力(如果有的话)以及我们候选产品的商业化，如果获得批准，将对我们的业务产生实质性的不利影响。
我们可能会在正在进行的或未来的临床试验中遇到延迟，我们不知道临床试验是否会按时开始或招募受试者，是否需要重新设计或是否会如期完成，如果有的话，例如由于正在进行的新冠肺炎大流行及其对临床试验地点或我们所依赖的第三方服务提供商的影响。临床试验可能会因各种原因而延迟、暂停或过早终止，例如：
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延迟或未能与FDA或类似的外国监管机构就临床试验的设计和实施达成协议； |
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延迟或未能获得开始试验的授权，包括延迟或有能力生成足够的临床前数据以支持临床试验的启动，或无法遵守监管机构就试验范围或设计施加的条件； |
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延迟或未能与潜在合同研究机构(“CRO”)和临床试验地点就可接受的条款达成协议，其条款可以进行广泛的谈判，不同的CRO和试验地点可能会有很大差异； |
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CRO无法根据这些协议履行职责，包括由于新冠肺炎疫情对其工作人员的影响； |
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延迟或未能获得机构审查委员会(“IRB”)的批准或其他审查实体(包括类似的外国监管机构)在每个地点进行临床试验的批准； |
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临床试验地点从我们的临床试验中撤回或一个地点不符合参加我们的临床试验的资格； |
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拖延或未能招募合适的受试者参加审判的； |
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受试者完成试验或返回接受治疗后随访的延迟或失败； |
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无法确定和维护足够数量的试验地点，包括因为潜在的试验地点可能没有显示我们正在治疗的迹象所需的能力； |
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我们的第三方临床试验经理未能履行他们的合同职责，未能在预期的最后期限内完成，或未能提供可信的数据； |
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延迟或未能增加新的试验地点，包括由于临床研究地点或当地IRBs政策的变化； |
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中期结果或数据不明确、不明确或与先前的结果或数据不一致的； |
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来自FDA、IRB、数据安全监测委员会(“DSMB”)或类似外国当局的反馈，或来自早期或同时进行的临床前研究和临床试验的结果，可能需要修改试验方案； |
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不可接受的益处/风险概况、不可预见的安全问题或不良副作用； |
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未能证明使用候选产品的好处； |
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缺乏足够的资金来继续试验，包括由于登记延迟而产生的不可预见的成本、进行额外试验的要求或与我们的CRO和其他第三方的服务相关的费用增加；或 |
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政府法规或行政行为的变化，我们或第三方未能遵守监管要求，或缺乏足够的资金来继续临床试验。 |
此外，临床试验可能会因各种原因而延迟、暂停或过早终止，包括临床站点、研究人员或其他第三方偏离试验方案、未能按照法规和合同要求进行试验和/或退出试验。例如，我们依靠西北医学中心(“西北”)的一名临床调查员提供我们第二阶段临床试验的持续数据。该研究人员是我们FREASE-1的首席首席研究人员，我们预计该研究人员和网站将成为我们FREESS-1和FREASE-2临床试验的最高参与者。如果我们在西北大学或该地点的首席研究员严重背离我们的试验方案或我们或临床地点的法规或合同义务，我们的临床试验可能会受到不利影响.
此外，新冠肺炎大流行造成的干扰，包括该病毒当前或未来出现的任何变种，可能会增加我们在启动、登记、进行或完成计划中的和正在进行的临床试验时遇到此类困难或延迟的可能性。如果临床试验被我们、进行此类试验的机构的IRBs、用于此类试验的DSMB或FDA或类似的外国监管机构暂停或终止，我们也可能遇到延迟。此类主管部门可能会因一系列因素而强制暂停或终止临床试验，这些因素包括未能按照监管要求或我们的临床规程进行临床试验、FDA或类似的外国监管机构对临床试验操作或试验地点的检查导致实施临床暂停、不可预见的安全问题或不良副作用，包括
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疑似意想不到的严重不良反应或SUSAR，例如最近在我们的自由-1试验中有一名患者死亡，未能证明使用药物的好处，政府法规或行政措施的变化，或缺乏足够的资金来继续临床试验。此外，监管要求和政策可能会发生变化，我们可能需要修改临床试验方案以适应这些变化。修正案可能要求我们将我们的临床试验方案重新提交给IRBs进行重新检查，这可能会影响临床试验的成本、时间或成功完成。
与我们的临床前研究和/或临床试验结果相关的风险
临床前研究或早期临床试验的结果不一定能预测未来的结果。我们现有的临床试验候选产品，以及我们进入临床试验的任何其他候选产品，可能在以后的临床试验中不会有有利的结果，也可能不会获得监管部门的批准。
临床前研究和我们在LDKT的第二阶段试验的成功并不能确保以后的临床试验，包括我们正在进行的LDKT FCR001第三阶段临床试验，将产生与我们的第二阶段试验一致的结果，包括足够的数据来证明FCR001或我们可能开发的任何其他候选产品的有效性和安全性。同样，制药和生物技术行业的一些公司，包括那些拥有比我们更多的资源和经验的公司，在临床试验中遭遇了重大挫折，即使在早期的临床前研究或临床试验中看到了有希望的结果。尽管我们的候选产品在早期的临床前研究或临床试验中报告了结果，但到目前为止，结果可能不会在后续试验中复制，我们不知道我们可能进行的临床试验是否会证明足够的有效性和安全性，从而导致监管部门批准FCR001或我们开发的任何未来候选产品。例如，我们早期临床数据中的不准确和偏离我们的临床试验方案，例如我们的第二阶段临床试验，可能会影响这些数据的完整性，包括安全数据，并可能影响这些数据支持监管批准的能力。此外，我们的某些临床试验终端在我们的试验人群中的特定人群中也可能没有足够的动力。我们的第二阶段试验是一项“单臂”试验，没有对照ARM，以允许我们的研究治疗与标准护理治疗进行比较。更有甚者, 到目前为止，我们正在进行的和计划中的所有临床试验都已经或将是开放标签试验。这意味着患者和研究人员都知道患者是否正在接受我们的FCR001治疗或标准护理治疗。开放标签临床试验可能会受到各种限制，这些限制可能会夸大任何治疗效果，因为开放标签临床试验的患者在接受治疗时是知道的。开放标签临床试验可能会受到“患者偏见”的影响。此外，被选中进行早期临床研究的患者通常包括最严重的患者，尽管采用了新的治疗方法，但他们的症状可能肯定会改善。此外，开放标签临床试验可能会受到“调查者偏见”的影响，即那些评估和审查临床试验的生理结果的人知道哪些患者接受了治疗，并可能在了解这一知识的情况下更有利地解释治疗组的信息。鉴于我们计划和正在进行的每项临床试验都包括开放标签剂量设计，虽然我们相信我们的试验使用客观评估方法来测量我们的主要终点，因此不太可能受到患者或研究人员偏见的任何影响，但我们的试验可能使用次要终点患者报告的结果衡量标准，并且尚不清楚开放标签设计是否可能预测该产品或其他候选产品的未来临床试验结果，当我们在受控环境中进行研究或仅使用客观终点时，我们对这些候选产品进行开放标签临床试验。此外，与自体候选产品相比，从FCR001等同种候选产品的临床试验中获得的临床数据在某些相关结果指标上可能不会产生相同或更好的结果。更有甚者, 临床前和临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响，在结果受患者和研究人员偏见影响的开放标签试验中，这种风险可能会增加，许多公司认为他们的候选产品在此类试验中表现令人满意，但仍未能获得FDA、EMA或其他必要的监管机构的批准。
如果后期临床试验，如我们的FREE-1试验，没有产生类似或有利的安全性或有效性结果，我们获得监管部门批准我们的任何候选产品的能力可能会受到不利影响。即使我们相信我们有足够的数据支持监管部门申请批准我们的任何候选产品上市，到目前为止，还没有任何诱导移植器官免疫耐受或在自身免疫性疾病中恢复自身耐受的疗法被批准，FDA或其他监管机构可能不同意我们的解释，并可能要求我们进行额外的临床试验，以支持我们候选产品的监管批准。如果我们未能在我们的计划和未来的临床前和临床活动和研究中获得足以满足相关监管机构要求的结果，任何潜在候选产品的开发时间表和监管批准和商业化前景，以及相应的我们的业务和财务前景，将受到重大不利影响。
我们可能会不时宣布或与监管机构分享的临床试验的临时、“顶线”或初步数据可能会随着更多患者数据的获得而发生变化，并受到审计和验证程序的限制，这可能会导致最终数据发生重大变化。
我们预计会不时宣布临床最新情况或与监管机构分享 临时“顶线”或我们临床试验的初步数据，这是基于对当时可用数据的初步分析。临床前开发试验和早期临床试验的结果可能不能预测后来的临床试验的成功，临床试验的中期结果也不一定能预测最终结果。例如，2022年6月，我们宣布了FREE-1阶段3临床试验的中期结果，包括
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前7名服药患者的疗效和安全性数据有限。这项试验还处于早期阶段，后续患者的额外数据或前7名患者的额外数据在有效性、安全性或目标参与度方面可能无法比较或肯定。例如，在2022年10月，我们报告了首批7名患者中的一名，他们在2022年6月经历了GvHD症状，治疗有效并得到缓解，其中一人因IV级GvHD住院，并伴有严重感染，导致呼吸和肾功能衰竭，最终死亡。此外，临床前和临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响，许多公司认为他们的候选产品在临床前研究和临床试验中表现令人满意，但仍未能获得其候选产品的营销批准。在对与特定试验有关的数据进行更全面的审查后，这些数据以及相关的调查结果和结论可能会发生变化。我们也会作出假设、估计、计算和结论，作为我们对中期、“顶线”或初步数据分析的一部分，我们可能没有收到或没有机会全面和仔细地评估所有数据。
因此，一旦收到并充分评估了额外的数据，我们报告的主要或初步结果可能与相同试验的未来结果不同，或者不同的结论或考虑因素可能会使这些结果合格。我们可能完成的临床试验的中期数据面临这样的风险，即随着患者登记的继续和更多患者数据的获得，一个或多个临床结果可能会发生实质性变化。我们还作出假设、估计、计算和结论，作为我们数据分析的一部分，我们可能没有收到或没有机会全面和仔细地评估所有数据。初步或“顶线”数据仍需接受审计和核实程序，这可能会导致最终数据与我们先前宣布的初步数据有很大不同。因此，在最终数据可用之前，应谨慎看待中期、“顶线”和初步数据。初步、“顶线”或中期数据与最终数据之间的不利差异可能会影响监管部门对受适用数据影响的任何候选产品的批准，并对其前景造成重大损害。
此外，包括监管机构在内的其他人可能不接受或同意我们的假设、估计、计算、结论或分析，或者可能以不同的方式解释或权衡数据的重要性，这可能会影响特定计划的价值、特定候选产品或产品的批准或商业化，以及我们的总体业务。此外，我们选择公开披露的有关特定研究或临床试验的信息通常是基于广泛的信息，其他人可能不同意我们确定的重大信息或其他适当的信息包括在我们的披露中，而我们决定不披露的任何信息最终可能被认为对未来关于特定候选产品或我们业务的决策、结论、观点、活动或其他方面具有重要意义。如果我们报告的临床最新数据或临时“顶线”或初步数据与实际结果不同，或者如果包括监管机构在内的其他人不同意得出的结论，我们为我们的候选产品、我们的业务、运营结果、前景或财务状况获得批准并将其商业化的能力可能会受到损害。
与潜在副作用相关的风险以及我们候选产品的安全性和有效性
我们的候选产品或相关的调理方案或治疗方案可能会导致不良副作用或具有其他特性，可能会推迟或阻止其监管批准，限制已批准标签的商业形象，或在监管批准后导致重大负面后果。
我们的候选产品或相关的调理方案或治疗方案引起的不良副作用或加剧的风险可能会导致我们或监管机构中断、推迟或停止临床试验，并可能导致更严格的标签或FDA或其他类似外国监管机构的监管批准延迟或拒绝。由于我们在临床试验中可能遇到的安全或毒性问题，我们可能无法获得营销任何候选产品的批准，这可能会阻止我们创造收入或实现盈利。我们的试验结果可能会显示出不可接受的严重程度和副作用发生率，或者副作用超过了我们候选产品的好处。这些副作用可能包括已知的副作用或安全风险，在我们的临床试验中，HSCT和LDKT的联合使用会加剧这些副作用或安全风险。在这种情况下，我们的试验可能会被推迟、暂停或终止，FDA或类似的外国监管机构可能会命令我们停止进一步开发或拒绝批准我们的任何或所有目标适应症的候选产品。此外，在我们的产品开发计划过程中, FDA或类似的外国监管机构审查小组可能会发生变化，新的机构人员可能会看到我们开发的任何候选产品的风险-收益概况，这与以前的机构审查小组不同。对FCR001或我们未来可能开发的任何候选产品的任何负面观点都可能导致FDA或类似的外国监管机构要求我们进行额外的临床试验，或者可能要求我们为任何正在进行的或未来的临床试验进行更繁琐的临床试验设计。与药物相关的副作用可能会影响患者招募或受试者完成试验的能力，或导致潜在的产品责任索赔。此外，尽管我们注意到到目前为止我们收集到的安全发现摘要，但接受我们促进的Allo-HSCT疗法的某些患者可能比接受我们候选产品的其他患者更频繁或更严重地出现副作用，计划进行更多的临床研究，以更全面地了解我们的候选产品在我们的患者群体和重点适应症中的安全性。此外，我们或其他人可能会在以后发现我们的产品引起的不良副作用，包括在任何长期跟踪观察期内，例如我们的FCR001试验和之前在LDKT进行的FCR001试验所涉及的副作用。
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特别是，LDKT和HSCT涉及某些已知的潜在术后并发症，这些并发症可能在移植后几周或几个月出现，在某些患者群体中可能更常见。例如，接受HSCT治疗的遗传性代谢性疾病患者中，高达20%的患者经历了初次植入失败，导致包括死亡在内的严重并发症。移植物抗宿主病也约占异基因造血干细胞移植后死亡的10%。2022年6月，在我们的FREE-1临床试验中，我们报告了三例低级别急性GvHD，所有病例都对治疗有反应并得到了解决。三名aGvHD患者中有一人随后被诊断为中度慢性GvHD，在2022年6月更新时也对治疗有反应。2022年10月，我们报道了一名被诊断为慢性移植物抗宿主病的患者死亡。患者曾因IV级GvHD住院，并伴有严重感染，导致呼吸和肾功能衰竭，最终死亡。该事件触发了预先指定的临时停止要求和自由DMC的审查。在他们对此案进行审查后，DMC确定试验登记和剂量可以继续。我们还向FDA报告了这一事件和DMC的建议。
如果在我们的任何候选产品的开发过程中发现这些或其他严重的不良事件、不良副作用或意想不到的特征，可能很难确定这些并发症是否与我们的研究治疗有关，我们可能需要限制、推迟或放弃这些候选产品的进一步临床开发，即使这些事件、影响或特征可能是HSCT、LDKT或相关程序的一般结果，而不是由我们的候选产品直接或特定引起或加剧的。根据临床试验批准的方案，持续监测所有严重不良事件或意想不到的副作用。如果确定严重不良事件是由我们的候选产品直接或具体引起或加重的，我们将遵循试验方案的要求，其中包括某些预先指定的停止要求，并要求我们的dsMB在提出关于继续试验的建议时审查所有可用的临床数据。然而，试验地点可能无法有效执行我们的临床试验方案，包括在我们临床试验的任何长期跟踪期内、在进行未来临床试验期间或在我们可能获得的任何产品批准之后。此外，HSCT与癌症风险的增加有关。风险增加的可能原因之一是全身照射和清髓调理方案中使用的大剂量化疗。我们相信非清髓性调节方案有可能帮助避免这种增加的风险，然而，在非清髓性调节后在临床试验中接受易化异基因造血干细胞移植治疗的患者在移植后发生癌症。例如，一个病人，一个终生吸烟者, 在我们的第二阶段临床试验中，非小细胞肺癌发生在HSCT后大约四年。
此外，如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，而我们或其他人后来发现此类产品造成的不良副作用或加剧的风险，可能会导致许多潜在的重大负面后果。例如，FDA可以要求我们采用风险评估和缓解策略(“REMS”)，以确保使用此类候选产品治疗的好处大于每个潜在患者的风险，其中可能包括与医疗从业者的沟通计划、患者教育、广泛的患者监控或分配系统和流程，这些系统和流程高度受控、限制性强，且成本高于该行业的典型流程。如果我们或我们的合作者后来发现我们单独或与合作者开发的任何产品造成的不良副作用，我们或我们的合作者也可能被要求采用REMS或参与类似的行动，如患者教育、医疗保健专业人员认证或特定监测。其他潜在的重大负面后果包括：
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我们可能被迫暂停该产品的销售，或决定将该产品从市场上移除； |
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监管部门可以撤回或更改对该产品的批准； |
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监管当局可能要求在标签上附加警告，或限制该产品进入有附加安全报告的选择性专门中心，并要求患者在地理上接近这些中心进行全部或部分治疗； |
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我们可能被要求创建一份药物指南，为患者概述该产品的风险，或者进行上市后研究； |
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我们可能会被要求改变产品的管理方式； |
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我们可能会被罚款、禁令或施加刑事或民事处罚，或因对受试者或患者造成的伤害而被起诉并承担责任；以及 |
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产品的竞争力可能会下降，我们的声誉可能会受到影响。 |
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这些事件中的任何一项都可能减少我们候选产品的使用或以其他方式限制其商业成功，并阻止我们实现或保持市场对受影响的候选产品的接受程度(如果获得适用的监管机构的批准)。
如果我们候选产品的临床试验未能证明令FDA或美国以外的类似监管机构满意的安全性和有效性，或者没有产生积极的结果，我们可能会在完成此类候选产品的开发和商业化过程中产生额外成本或遇到延迟，或最终无法完成。
在获得监管部门批准销售我们的候选产品之前，我们必须进行广泛的临床试验，以证明这些候选产品在人体上的安全性和有效性。临床测试费用昂贵，难以设计和实施，可能需要数年时间才能完成，结果也不确定。尽管有临床前和早期临床试验数据，但任何候选产品在进一步开发的任何阶段都可能出人意料地失败。候选产品的历史失败率很高。临床前研究和早期临床试验的结果可能不能预测后来的临床试验的成功，临床试验的中期结果也不一定能预测最终结果。即使我们的临床试验按计划完成，我们也不能确定他们的结果是否支持我们建议的适应症。特别是，我们已经在LDKT进行了FCR001的第二阶段试验。我们不知道FCR001是否会在我们随后计划的临床试验中发挥作用，包括弥漫性系统性硬化症和已故供者肾脏移植，就像它在我们最初的LDKT第二阶段试验中所表现的那样。此外，如果我们的临床结果不成功，我们可能会终止候选产品的临床试验，并放弃对该候选产品的任何进一步研究或研究。我们临床试验的任何延迟或终止都将延迟并可能阻止向FDA提交任何BLAS，并最终影响我们将候选产品商业化并创造产品收入的能力。
与联合治疗相关的风险
我们打算开发FCR001，并可能开发未来的候选产品，用于其他适应症，并与其他疗法结合使用，这将使我们面临更多风险。联合疗法和其他适应症涉及额外的复杂性和风险，可能会推迟或导致我们的计划停滞或失败；开发此类计划可能成本更高，可能需要更长时间才能获得监管部门的批准，并可能与意想不到的不良事件相关。
我们打算开发FCR001，并可能开发未来的候选产品，与非清髓性调节和相关调节药物结合使用，在我们的LDKT试验中，我们将对接受标准护理免疫抑制疗法的患者使用FCR001。联合疗法的临床开发和商业化涉及额外的复杂性和风险，包括但不限于涉及药物-药物相互作用、剂量选择、意想不到的不良事件、临床设计和监管机构的批准以及患者倡导团体的治疗开发网络。即使我们开发的任何候选产品获得上市批准或商业化，以便与其他现有疗法结合使用，我们也将继续承担FDA或类似的外国监管机构可能撤销对与我们的候选产品联合使用的疗法的批准，或者这些现有疗法可能出现安全性、有效性、制造或供应问题的风险。如果我们无法管理联合疗法开发和商业化的额外复杂性和风险，FCR001或任何其他当前或未来候选产品的开发可能会被推迟、暂停或以其他方式无法获得或维持批准，并且可能不太成功。
我们还打算为许多不同的适应症开发FCR001或相关的候选产品，包括实体器官移植、严重的自身免疫性疾病和其他以前观察到的allo-HSCT提供潜在临床益处的严重疾病。根据适应症的不同，患者可能会表现出各种不同的合并症，可能或多或少容易受到我们的调理方案的影响，在短期或长期内可能或多或少容易发生某些严重的不良事件或并发症，包括癌症、感染、血液紊乱和其他危及生命的情况。如果这些情况或并发症影响参与我们的临床试验的患者，可能很难或不可能确定这些不良事件或并发症是否与原始或潜在的情况有关，或与我们促进的异基因造血干细胞移植治疗有关。鉴于我们的试验将招收相对较少的患者，即使是少量的严重不良事件或严重并发症也可能导致我们的一个或多个目标适应症候选产品的开发延迟或停止。
与监管事项和审批相关的风险
我们的候选产品代表了一种新的治疗方法，可能会导致更严格的监管审查。适用于我们的易化异基因造血干细胞移植疗法的监管环境是严格、复杂、不确定的，并且可能会发生变化。
鉴于我们的单剂量细胞疗法代表了非清髓性条件作用、我们的研究中的FCR001产品和面向干细胞移植的治疗方案的新组合，开发和商业化我们的候选产品使我们受到
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一些挑战，包括获得FDA和其他监管机构的监管批准，这些机构在监管干细胞疗法的开发和商业化方面经验有限。
管理细胞治疗产品开发的监管要求经常发生变化，未来可能还会继续变化。2016年，FDA在生物制品评估和研究中心(CBER)内成立了组织和高级疗法办公室(OTAT)，以整合对细胞疗法和相关产品的审查，并就其审查向CBER提供建议。2022年9月，FDA宣布将OTAT更名为治疗产品办公室(“OTP”)，并将OTP提升为“超级办公室”，以满足其日益增长的细胞和基因治疗工作量。此外，其他人在细胞治疗候选产品的临床试验中发生的严重不良事件或进展可能会导致FDA或其他监管机构启动我们的临床试验，或以其他方式改变对我们任何候选产品的批准要求。尽管FDA决定是否可以继续进行个别细胞治疗方案，但其他审查机构的审查过程和决定可能会阻碍或推迟临床试验的启动，即使FDA已经审查了该试验并批准了其启动。其他人在细胞疗法领域进行的临床前研究或临床试验的不利发展可能会导致FDA、EMA和其他监管机构修改我们可能开发的任何候选产品的审批要求或限制使用细胞疗法的产品，这两种情况中的任何一种都可能损害我们的业务。此外，FDA、EMA和其他监管机构的临床试验要求，以及这些监管机构用来确定候选产品安全性和有效性的标准，根据类型、复杂性和新颖性有很大不同, 以及潜在产品的预期用途和市场。像我们这样的候选产品的监管审批过程可能比其他更知名或更广泛研究的药品或其他产品的候选产品更昂贵，花费的时间也更长。此外，由于我们正在为几乎没有新终点和新方法的临床经验的情况开发新的潜在治疗方法，FDA、EMA或其他监管机构可能不会考虑临床试验终点来提供临床有意义的结果的风险增加，由此产生的临床数据和结果可能更难分析。例如，在我们正在进行的LDKT FCR001第三阶段试验中，我们正在利用移植受体嵌合体作为长期免疫耐受的替代标记。我们正在评估这是一个次要终点，但它还没有得到FDA、EMA或其他监管机构的验证，因此，这些机构可能会拒绝这样一个终点，或者与我们不同地解释它的意义。管理现有或未来条例或立法的管理机构不得允许及时或在技术上或商业上可行的条件下生产和销售使用细胞疗法的产品。此外，监管行动或私人诉讼可能会导致我们的研究计划或最终产品的商业化产生费用、延误或其他障碍。
由于资金短缺或全球健康问题导致的FDA和其他政府机构的中断可能会阻碍他们招聘、保留或部署关键领导层和其他人员的能力，或者以其他方式阻止新产品或修改后的产品及时或根本无法开发、批准或商业化，这可能会对我们的业务产生负面影响。
FDA审查和批准新产品的能力可能会受到各种因素的影响，包括政府预算和资金水平、法律、法规和政策的变化、FDA雇用和保留关键人员以及接受用户费用支付的能力，以及其他可能影响FDA履行常规职能的能力的事件。因此，该机构的平均审查时间近年来一直在波动。此外，政府对其他资助研发活动的政府机构的资助受到政治过程的影响，这一过程本质上是不稳定和不可预测的。FDA和其他机构的中断也可能会减缓生物制品或经批准的生物制品的修改由必要的政府机构审查和/或批准所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。例如，美国政府已经关闭了几次，FDA等某些监管机构不得不让FDA的关键员工休假，并停止关键活动。
为了应对新冠肺炎疫情，美国食品药品监督管理局于2020年3月10日宣布，在当地、国家和国际条件允许的情况下，打算推迟对外国制造设施的大部分检查。自2020年3月以来，当国内外的检查基本上被搁置时，FDA一直在努力恢复大流行前的检查活动，包括常规监测、生物研究监测和审批前检查。如果FDA确定有必要进行检查以获得批准，并且由于旅行限制而无法在审查周期内完成检查，并且FDA认为远程交互评估不够充分，该机构已表示，根据情况，它通常打算对申请发出完整的回复信或推迟行动，直到检查可以完成。美国以外的监管机构可能会采取类似的限制或其他政策措施来应对正在进行的新冠肺炎大流行，并可能会在监管活动中遇到延误。在新冠肺炎突发公共卫生事件期间，由于美国食品药品监督管理局无法完成对其申请的规定检查，多家公司宣布收到完整的回复函。
我们可能无法保持FCR001的孤儿药物指定，或为我们未来的候选产品获得孤儿药物指定，或获得和保持与孤儿药物指定相关的好处。
包括美国和欧洲在内的一些司法管辖区的监管机构可能会将针对相对较少患者群体的药物或疗法指定为孤儿药物。根据《孤儿药品法》，如果一种产品旨在治疗一种罕见的疾病或疾病，FDA可以将该产品指定为孤儿药物，这种疾病或疾病通常被定义为每年患者人数少于20万人
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在美国。在欧盟，这种疾病的患病率不能超过万分之五。FDA已批准FCR001孤儿药物指定用于预防接受LDKT的患者的器官排斥反应，而不需要慢性免疫抑制。指定孤儿药物既不会缩短药物的开发时间或监管审查时间，也不会在监管审查或批准过程中给药物带来任何优势。
如果从FDA获得孤儿药物指定的产品随后获得FDA对其具有这种指定的疾病的特定活性成分的第一次批准，则该产品有权获得孤儿产品排他性，这意味着FDA可能在七年内不批准任何其他申请，包括BLA，以相同的适应症销售相同的生物。除非在有限的情况下，如显示出对具有孤儿产品排他性的产品的临床优势，或者FDA发现孤儿产品排他性持有者没有证明其能够确保足够数量的孤儿产品的供应，以满足患有指定产品的疾病或状况的患者的需求。即使我们或我们的合作者获得了候选产品的孤儿称号，由于与开发药品相关的不确定性，我们也可能不是第一个获得特定孤儿适应症营销批准的公司。排他性的范围限于任何批准的适应症的范围，即使孤儿指定的范围比批准的适应症更宽。此外，如果我们或我们的合作者寻求批准比孤立指定适应症更广泛的适应症，独家营销权可能会受到限制，如果FDA后来确定指定请求存在重大缺陷，或者如果制造商无法保证足够数量的产品来满足患有罕见疾病或疾病的患者的需求，独家营销权可能会失去。此外，即使一种产品获得了孤儿药物的排他性，这种排他性也可能无法有效地保护该产品免受竞争，因为具有不同活性部分的不同药物可以被批准用于相同的条件。即使在一种孤儿药物获得批准后, 如果FDA得出结论认为，具有相同活性部分的产品更安全、更有效，或者对患者护理有重大贡献，则FDA可以随后批准具有相同活性部分的产品用于相同的疾病。此外，如果我们或我们的合作者无法生产足够的产品供应，FDA可以放弃孤儿排他性。FDA可能会进一步重新评估《孤儿药物法》及其法规和政策。我们不知道FDA是否、何时或如何在未来改变孤儿药物的法规和政策，也不确定任何变化可能如何影响我们的业务。根据FDA可能对其孤儿药物法规和政策做出的变化，我们的业务可能会受到不利影响。
同样，在欧洲，根据(EC)第141/2000号条例第3条，药品可被指定为孤儿。这适用于为危及生命或长期虚弱的情况而设计的产品，或者(1)当提出申请时，这种情况影响到欧盟每10,000人中不超过5人，或(2)如果该产品没有孤儿身份带来的好处，不太可能在欧盟产生足够的回报，以证明必要的投资是合理的。此外，为了在欧盟获得孤儿称号，有必要证明没有令人满意的诊断、预防或治疗这种疾病的方法，或者，如果有这样的方法，产品将对受这种疾病影响的人有重大好处。在欧盟，孤儿医药产品有资格获得财政奖励，如降低费用或免除费用，申请者可以受益于具体的监管援助和科学建议。在欧盟被指定为孤儿的产品可以获得十年的市场排他性，在此期间，相同适应症的类似医药产品不得投放市场。孤儿产品还可以在欧盟的儿科研究中获得额外两年的市场排他性。但是，如果在第五年结束时确定该产品不再符合指定孤儿的标准--例如，如果该产品的利润足够高，不足以证明维持市场排他性是合理的，则十年的市场排他性可以减少到六年。此外，在下列情况下，可随时对相同适应症的类似产品授予营销授权：
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第二个申请人可以证明，其产品虽然相似，但更安全、更有效或在临床上更优越； |
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第一个申请人同意第二个孤儿药品申请；或 |
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第一个申请者不能提供足够的孤儿药品。 |
如果我们没有获得或保持对我们寻求此类指定的候选产品的孤儿药物指定，这可能会限制我们从此类候选产品实现收入的能力。
FCR001的目标患者人群的发病率和流行率是基于估计和第三方来源。如果FCR001或我们的其他候选产品的市场机会比我们估计的要小，或者如果我们获得的任何批准是基于对患者群体的更狭隘的定义，我们的收入和实现盈利的能力可能会受到实质性的不利影响。
我们定期根据各种第三方来源和内部产生的分析，对目标患者人群的发病率和流行率进行估计。这些估计可能不准确，或者基于不准确的数据。例如，在任何特定的适应症中，FCR001的潜在市场机会总数将取决于医学界和患者对FCR001的接受程度、药品定价和报销情况。潜在市场中的患者数量可能会低于预期，患者可能无法接受FCR001的治疗，或者新患者可能会越来越多
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难以识别或获取，所有这些都可能严重损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。
我们已获得LDKT FCR001的再生医学高级疗法(RMAT)称号。这一指定不一定会导致更快的开发或监管审查或批准过程，也不一定会增加FCR001获得上市批准的可能性。
我们已经从FDA获得了FCR001的RMAT指定，用于在接受LDKT的患者中预防器官排斥，而不需要慢性免疫抑制。一家公司可以要求对其候选产品进行RMAT认证，如果该产品符合以下标准，则可以授予该认证：(1)它是一种细胞疗法、治疗性组织工程产品、人体细胞和组织产品或使用这些疗法或产品的任何组合产品；(2)它旨在治疗、修改、逆转或治愈一种严重或危及生命的疾病或状况；以及(3)初步临床证据表明，该药物有可能解决此类疾病或状况未得到满足的医疗需求。指定RMAT提供了潜在的好处，包括更频繁地与FDA开会讨论候选产品的开发计划，以及潜在的滚动审查和优先审查的资格。被授予RMAT认证的产品也有资格根据合理地可能预测长期临床益处的替代物或中间终点，或依赖于从大量地点获得的数据，包括在批准后扩大到更多地点，获得加速批准。获得加速批准的RMAT指定产品可酌情通过提交临床证据、临床研究、患者登记或其他真实证据来源(如电子健康记录)、通过收集更大的验证性数据集或通过在批准治疗之前对所有接受此类治疗的患者进行批准后监测来满足其批准后要求。
RMAT指定不改变产品批准的标准，也不能保证任何此类指定或资格将导致快速审查或批准，或已批准的指示不会小于RMAT指定所涵盖的指示。此外，如果随着临床数据的出现而不再符合资格标准，RMAT的指定可能会被撤销。
我们的任何候选产品可能永远不会在美国获得FDA的批准，即使我们获得了批准，我们也可能永远不会在任何其他司法管辖区获得批准或将我们的任何候选产品商业化，这将限制我们实现其全部市场潜力的能力。
除了美国的法规外，为了在欧盟、许多亚洲国家和其他司法管辖区营销和销售我们的候选产品，我们必须获得单独的监管批准，并从临床和制造角度遵守众多不同的监管要求。批准程序因国家而异，可能涉及额外的测试和验证以及额外的行政审查期限。获得批准所需的时间可能与获得FDA批准的时间有很大不同。美国以外的监管审批程序通常包括与获得FDA批准相关的所有风险。在一个国家接受的临床试验可能不会被其他国家的监管机构接受。此外，美国以外的许多国家要求产品在获准在该国销售之前，必须获得报销批准。已在特定国家/地区获准销售的候选产品可能不会在该国家/地区获得报销批准。我们可能无法及时获得美国以外的监管机构或付款人当局的批准，如果有的话。FDA的批准并不确保其他国家或司法管辖区的监管机构或付款人当局的批准，而美国以外的一个监管机构或付款人当局的批准并不确保其他国家或司法管辖区的监管机构或FDA的批准。我们可能无法申请监管批准，也可能无法获得在任何市场将我们的产品商业化所需的批准。如果我们的任何候选产品无法获得欧盟、亚洲或其他地区的监管机构或付款人当局的批准, 该候选产品的商业前景可能会显著减弱。我们没有任何候选产品在任何司法管辖区获得批准销售，包括国际市场，我们也没有在国际市场获得监管批准的经验。如果我们未能遵守国际市场的监管要求，或未能获得和保持所需的批准，或者如果国际市场的监管批准被推迟，我们的目标市场将会减少，我们实现产品全部市场潜力的能力将无法实现。
即使我们的候选产品获得监管部门的批准，我们仍将面临广泛的持续监管要求和持续的监管审查，这可能会导致大量额外费用，我们的产品仍可能面临未来的开发和监管困难。
即使我们获得了候选产品的监管批准，它也将受到FDA和类似的外国监管机构的持续要求，这些监管机构管理安全和其他上市后信息的制造、质量控制、进一步开发、标签、包装、储存、分销、不良事件报告、安全监控、进出口、广告、促销、记录和报告。这些要求包括提交安全和其他上市后信息和报告、机构注册和产品上市，以及我们和/或任何未来的合同制造组织(“CMO”)和CRO对我们进行的任何批准后临床试验的持续合规性。任何产品的安全状况都将继续
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批准后由FDA和类似的外国监管机构密切监测。如果FDA或类似的外国监管机构在批准我们的任何候选产品后意识到新的安全信息，他们可能会要求更改标签或建立REMS，对产品的指示用途或营销施加重大限制，或对可能代价高昂的批准后研究或上市后监督施加持续要求。
此外，细胞疗法制造商及其设施要接受FDA和其他监管机构的初步和持续审查和定期检查，以确保符合当前良好的制造规范(“cGMP”)、良好的临床规范(“GCP”)、当前的良好组织规范(“CGTP”)和其他法规。对于某些商业处方和生物产品，制造商和供应链中涉及的其他方还必须满足分销链要求，并建立电子、可互操作的系统，以跟踪和追踪产品，并向FDA通报假冒、转移、被盗和故意掺假的产品或其他不适合在美国分销的产品。如果我们或监管机构发现某一产品存在以前未知的问题，如意外严重性或频率的不良事件，或该产品的制造设施存在问题，监管机构可能会对该产品、该制造设施或我们施加限制，包括要求召回或从市场上撤回该产品或暂停生产。如果我们、我们的候选产品或我们候选产品的制造设施未能遵守适用的监管要求，监管机构可以：
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出具警告信或者无题信的； |
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强制修改宣传材料，或要求我们向医疗从业者提供更正信息，或要求对此类产品的标签或营销进行其他限制； |
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要求我们签订同意法令，其中可以包括施加各种罚款、报销检查费用、具体行动所需的到期日以及对不遵守规定的处罚； |
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寻求禁制令或施加民事或刑事处罚或罚款； |
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暂停、撤回或修改监管审批； |
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暂停或修改任何正在进行的临床试验； |
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拒绝批准待处理的申请或对我们提交的申请的补充； |
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暂停或对业务施加限制，包括代价高昂的新制造要求；或 |
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扣押或扣留产品，拒绝允许产品进出口，或要求我们启动产品召回。 |
上述任何事件或处罚的发生都可能抑制我们将产品成功商业化的能力。
在美国获得批准的任何候选产品的广告和促销活动都将受到FDA、美国联邦贸易委员会、司法部(DoJ)、美国卫生与公众服务部(HHS)监察长办公室(OIG)、州总检察长、美国国会议员和公众的严格审查。此外，任何在美国境外获得批准的候选产品的广告和推广都将受到可比的外国实体和利益相关者的严格审查。违规行为，包括实际或据称宣传我们的产品用于未经批准或标签外的用途，将受到FDA或类似外国机构的执行函、调查和调查以及民事和刑事制裁。任何实际或据称不遵守标签和宣传要求的行为都可能导致罚款、警告信、强制向医疗从业者提供更正信息、禁令或民事或刑事处罚。
FDA和其他监管机构的政策可能会改变，可能会颁布额外的政府法规，以阻止、限制或推迟任何当前或未来候选产品的监管批准。我们无法预测美国或国外未来的立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或新要求或政策的采用，或者如果我们无法保持法规遵从性，我们可能会失去我们可能获得的任何营销批准。我们的不遵守或任何未来
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违反法规要求，包括安全监测或药物警戒，以及与为儿科人群开发产品相关的要求，也可能导致重大经济处罚。
与医疗立法和改革相关的风险
我们与客户、第三方付款人、医生和医疗保健提供者的关系将受到适用的反回扣、欺诈和滥用以及其他法律法规的约束，这可能使我们面临刑事制裁、民事处罚、合同损害、声誉损害和利润减少。
医疗保健提供者、医生和第三方付款人将在我们获得监管部门批准的任何候选产品的推荐和处方中发挥主要作用。医生、医院和第三方付款人在采用需要额外前期成本和培训的新产品、技术和治疗实践方面往往行动迟缓。此外，第三方付款人可能不会为使用我们的产品后所需的长期后续评估提供保险或提供足够的补偿。患者不太可能使用我们的候选产品，除非提供保险，并且报销足够，以支付我们候选产品的很大一部分成本，因为患者通常依赖第三方付款人来报销与他们的治疗相关的全部或部分成本。政府医疗保健计划(如联邦医疗保险和医疗补助)和商业支付者的足够覆盖和报销对于新产品的接受度至关重要。与新批准的产品的保险覆盖范围和报销有关的不确定性也很大，而且覆盖范围可能比FDA或类似的外国监管机构批准药物的目的更有限。在美国，有关新药报销的主要决定通常由医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)做出，该中心是美国卫生与公众服务部(HHS)的一个机构。CMS决定新药是否以及在多大程度上将在联邦医疗保险下覆盖和报销，而私人付款人往往在很大程度上遵循CMS。付款人在确定报销时考虑的因素是基于产品是否(I)付款人健康计划下的承保福利；(Ii)安全, (Iii)适合特定病人；(Iv)符合成本效益；及(V)既非实验性质，亦非研究性质。
由于我们的候选产品比传统疗法的商品成本更高，而且可能需要长期的后续评估，因此覆盖范围和报销率可能不足以使我们实现盈利的风险可能更大。基于这些和其他因素，医院、医生和付款人可能会决定这种新疗法的好处不会或不会超过其成本。我们目前和未来与第三方付款人和客户的安排可能会使我们面临广泛适用的联邦和各种州的欺诈和滥用以及其他医疗法律和法规，这些法律和法规可能会限制我们进行研究以及营销、销售和分销我们产品的业务或财务安排和关系。作为一家制药公司，尽管我们不会也不会控制医疗服务的转介或直接向Medicare、Medicaid或其他第三方付款人收费，但与欺诈和滥用以及患者权利有关的联邦和州医疗法律法规现在和将来都适用于我们的业务。根据适用的联邦和州医疗保健法律和法规，可能会影响我们的运营能力的限制包括但不限于：
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联邦医疗保健反回扣法规，除其他事项外，禁止个人和实体直接或间接、公开或隐蔽地以现金或实物形式索要、提供、接受、支付或提供报酬，以诱导或奖励个人推荐或购买、租赁、订购、安排或推荐任何商品、设施、物品或服务，而这些商品、设施、物品或服务可根据联邦医疗保险和医疗补助计划等支付全部或部分费用。个人或实体不需要实际了解联邦反回扣法规，也不需要有违反该法规的具体意图即可实施违规。违规行为将被处以民事和刑事罚款，每一次违规行为都将受到惩罚，外加最高三倍的薪酬、监禁和被排除在政府医疗保健计划之外。此外，政府可以断言，根据联邦虚假申报法或联邦民事罚款的目的，包括因违反联邦反回扣法规而产生的物品或服务的索赔构成虚假或欺诈性索赔。这项法规被解释为适用于一方面是药品制造商，另一方面是处方者、购买者和处方管理人之间的安排； |
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联邦民事和刑事虚假申报法，包括《虚假申报法》和《民事金钱处罚法》，除其他事项外，禁止个人或实体故意提交或导致提交虚假或欺诈性索赔，要求向Medicare、Medicaid或其他联邦医疗保健计划付款或批准，故意制作、使用或导致使用虚假记录或陈述，对向联邦政府支付或传输金钱或财产的虚假或欺诈性索赔或义务具有重要意义，或故意隐瞒或明知且不正当地避免或减少或隐瞒向联邦政府支付金钱或财产的义务。根据《虚假索赔法》，即使制造商没有直接向政府付款人提交索赔，但如果他们被认为“导致”提交虚假或欺诈性索赔，他们也会被追究责任。此外，政府可以断言，根据联邦虚假申报法的目的，包括因违反联邦反回扣法规而产生的物品或服务的索赔构成虚假或欺诈性索赔。“虚假申报法”还允许充当“告密者”的个人代表联邦政府提起诉讼，指控违反了“虚假申报法”，并参与任何金钱追回； |
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联邦受益人激励法规包括但不限于，向联邦医疗保险或医疗补助受益人免费或以低于公平市场价值的价格转让物品或服务(有限的例外情况除外)，此人知道或应该知道这些物品或服务可能会影响受益人对联邦或州政府计划可报销的物品或服务的特定供应商的选择； |
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1996年《联邦健康保险可携带性和责任法案》(HIPAA)制定了额外的联邦刑法，禁止故意和故意执行或试图执行诈骗任何医疗福利计划的计划，或通过虚假或欺诈性的借口、陈述或承诺，获得任何医疗福利计划拥有或保管或控制的任何金钱或财产，而无论付款人(例如，公共或私人)，并故意和故意伪造、隐瞒或掩盖与医疗福利的交付或付款有关的重大事实或作出任何重大虚假、虚构或欺诈性陈述，与医疗保健事项有关的项目或服务。与联邦反回扣法规类似，个人或实体不需要实际了解该法规或违反该法规的具体意图即可实施违规； |
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HIPAA经2009年《健康信息技术促进经济和临床健康法案》(HITECH)及其各自的实施条例修订，包括2013年1月发布的最终综合规则，该规则对某些承保医疗服务提供者、健康计划和医疗保健信息交换所及其各自的业务伙伴、独立承包商或承保实体的代理人提出了要求，这些服务涉及创建、维护、接收、使用或披露个人可识别的健康信息及其涉及个人可识别健康信息的隐私、安全和传输的承保分包商。HITECH还创建了新的民事罚款等级，修订了HIPAA，使民事和刑事处罚直接适用于商业伙伴，并赋予州总检察长新的权力，可以向联邦法院提起民事诉讼，要求损害赔偿或禁制令，以执行联邦HIPAA法律，并寻求与提起联邦民事诉讼相关的律师费和费用。此外，可能还有其他联邦、州和非美国法律在某些情况下管理健康和其他个人信息的隐私和安全，其中许多法律在很大程度上彼此不同，可能不会产生相同的效果，从而使合规工作复杂化； |
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《患者保护和平价医疗法案》经《医疗保健和教育协调法案》(统称为《ACA》)修订后的联邦透明度要求，包括通常称为《医生支付阳光法案》的条款及其实施条例，该条例要求药品、器械、生物制品和医疗用品的制造商每年向医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)报告与向医生(定义包括医生、牙医、验光师、足科医生和脊医)支付或以其他方式转移价值有关的信息，以及由医生及其直系亲属持有的所有权和投资权益。自2022年1月1日起，这些报告义务现在扩大到包括制造商向医生助理、执业护士、临床护士专家、麻醉师助理、注册护士麻醉师和注册助产士转让价值；以及 |
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与上述每一项联邦法律类似的州和外国法律，例如反回扣和虚假索赔法律，可能适用于由包括商业保险公司或患者在内的任何第三方付款人偿还的项目或服务；州法律，要求制药公司遵守行业的自愿合规指南和适用的合规指南，或以其他方式限制可能向医疗保健提供者和其他潜在转介来源支付的款项；州和地方法律，要求销售代表获得执照；以及州法律，要求药品制造商报告与向医生和其他医疗保健提供者支付款项和其他价值转移有关的信息，或营销支出和定价信息。此外，一些州已经通过法律，要求制药公司遵守2003年4月总监察长办公室关于制药制造商的合规计划指南和/或美国制药研究和制造商关于与医疗保健专业人员相互作用的准则。 |
努力确保我们目前和未来与第三方的业务安排以及我们的业务总体上继续遵守适用的医疗法律和法规，这将涉及大量成本。政府当局可能会得出结论，我们的商业行为不符合任何此类法律和法规。如果我们的业务，包括我们与医生和其他医疗保健提供者的安排，被发现违反了任何此类法律或任何其他可能适用于我们的政府法规，我们可能会受到重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、监禁、名誉损害、被排除在政府资助的医疗计划之外，如Medicare和Medicaid、返还、额外的报告要求，和/或削减或重组我们的业务，以及如果我们受到公司诚信协议或其他协议的约束，以解决对不遵守这些法律的指控，我们可能会受到额外的报告义务监督。如果我们预期与之有业务往来的任何医生或其他医疗保健提供者或实体被发现不遵守适用法律，他们可能会受到类似的处罚。
旨在降低医疗成本的医疗立法措施可能会对我们的业务和运营结果产生实质性的不利影响。
在美国，有关医疗保健系统的立法和法规变更以及拟议的变更可能会阻止或推迟对我们的候选产品的监管审批，限制或监管审批后的活动，并影响我们以盈利方式销售任何我们获得监管批准的候选产品的能力。我们预计，当前的法律以及未来可能采取的其他医疗改革措施可能会导致联邦医疗保险和其他医疗保健资金的进一步减少，更严格的覆盖标准，新的支付方法，以及我们或任何合作伙伴可能收到的任何批准产品的价格进一步下降的压力。
外国、联邦和州各级已经并可能继续提出立法和监管建议，旨在扩大医疗保健的可获得性，控制或降低医疗保健成本。实施成本控制措施或其他医疗改革可能会阻止我们能够创造收入、实现盈利或将我们的候选产品商业化。这些改革可能会对我们可能成功开发并获得监管批准的候选产品的预期收入产生不利影响，并可能影响我们的整体财务状况和开发候选产品的能力。
例如，2010年3月，美国颁布了《平价医疗法案》(“ACA”)。ACA包括的措施已经并预计将继续显著改变政府和私营保险公司为医疗保健融资的方式。对制药业最重要的ACA条款包括：ACA对医疗补助药品退税计划做出了几项改变，包括通过提高大多数品牌处方药的最低基本医疗补助平均价格退税(AMP)，增加了制药商的退税责任，以及增加了对“产品线扩展”的新退税计算(即品牌产品固体口服剂型的新制剂，如缓释制剂)，以及通过修改AMP的法定定义可能影响其退税责任；要求品牌药品制造商在保险缺口中分发给Medicare Part D受益人的品牌药品的谈判价格基础上提供50%的销售点折扣(根据2018年两党预算法增加到70%，自2019年1月1日起生效)(即，“甜甜圈洞”)作为制造商的门诊药物被纳入联邦医疗保险D部分的条件；
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自颁布以来，ACA的某些方面受到了许多司法、行政、行政和立法方面的挑战，我们预计未来还会对ACA提出更多的挑战和修正案。2021年6月17日，美国最高法院驳回了几个州对ACA提出的最新司法挑战，但没有具体裁决ACA的合宪性。在最高法院做出裁决之前，总裁·拜登发布了一项行政命令，启动了2021年2月15日至2021年8月15日的特殊投保期，目的是通过ACA市场获得医疗保险。行政命令还指示某些政府机构审查和重新考虑限制获得医疗保健的现有政策和规则，包括重新审查医疗补助示范项目和豁免计划，包括工作要求，以及通过医疗补助或ACA获得医疗保险覆盖范围造成不必要障碍的政策。目前尚不清楚拜登政府的其他医疗改革措施或其他挑战、废除或取代ACA的努力(如果有的话)将如何影响我们的业务。此外，自ACA颁布以来，美国还提出并通过了其他立法和监管改革：
外国、联邦和州各级已经并可能继续提出旨在控制或降低医疗成本的立法和监管提案。实施成本控制措施或其他医疗改革可能会阻止我们创造收入、实现盈利或将我们的产品商业化。这些改革可能会对我们可能成功开发并获得监管批准的候选产品的预期收入产生不利影响，并可能影响我们的整体财务状况和开发候选产品的能力。
此外，美国对药品定价做法的立法和执法兴趣也越来越大。具体地说，政府对制造商为其销售产品设定价格的方式进行了更严格的审查，导致美国国会进行了几次调查，并提出并颁布了联邦和州立法，旨在提高药品定价的透明度，降低联邦医疗保险制度下处方药的成本，并审查定价与制造商患者计划之间的关系。
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我们无法预测未来可能采取的举措。政府、保险公司、管理医疗组织和其他医疗服务付款人继续努力控制或降低医疗成本和/或实施价格管制，可能会产生不利影响：
联邦医疗保险或其他政府计划报销的任何减少都可能导致私人支付者支付的类似减少，这可能会对我们未来的盈利能力产生不利影响。
与隐私和数据安全法律相关的风险
我们受到严格和不断变化的隐私和数据安全法律、合同义务、自我监管计划、政府监管以及与数据隐私和安全相关的标准的约束。我们，我们的合作者，实际或感知到的失败，
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供应商或其他相关第三方遵守此类义务可能会损害我们的声誉，使我们面临巨额罚款和责任，或以其他方式对我们的业务、运营和财务业绩产生不利影响。
我们收集、接收、存储、处理、使用、生成、传输、披露、访问、保护和共享个人信息和其他信息，包括我们收集的与临床试验相关的患者和医疗保健提供者的信息。
有许多关于隐私、信息安全和处理的联邦、州、地方和国际法律、法规和指南，其数量和范围正在变化，取决于不同的应用和解释，并且可能在司法管辖区之间不一致，或与其他规则、法律或数据保护义务相冲突。在可预见的未来，全球的数据保护法律和数据保护仍然是不确定的，我们未能或被认为未能解决或遵守这些法律可能会：增加我们的合规和运营成本；使我们面临监管审查、行动、罚款和处罚；导致声誉损害；导致客户流失；减少我们产品的使用；导致诉讼和责任；以及以其他方式对我们的业务造成其他实质性损害。
例如，在美国，经HITECH修订的HIPAA对“承保实体”(健康计划、医疗保健信息交换中心和某些医疗保健提供者)及其各自的商业伙伴、创建、接收、维护或传输受保护健康信息的个人或实体及其承保分包商施加了隐私、安全和违规报告义务，这些信息涉及为承保实体或代表承保实体提供服务。HIPAA要求向HHS、受影响的个人以及如果泄露足够大的媒体报告某些健康信息泄露事件。因违反不安全的受保护健康信息、对隐私做法的投诉或HHS的审计而被发现违反HIPAA的实体，如果需要与HHS达成解决协议和纠正行动计划，以了结对HIPAA不遵守的指控，可能会受到巨额民事、刑事和行政罚款和/或额外的报告和监督义务。根据联邦贸易委员会(FTC)的说法，即使HIPAA不适用，如果没有采取适当的措施保护消费者的个人信息安全，也构成了违反《联邦贸易委员会法》(FTCA)第5(A)节，美国联邦贸易委员会第15编第45(A)节的不公平行为或做法或影响商业的行为。联邦贸易委员会预计，考虑到公司持有的消费者信息的敏感性和数量，以及业务的规模和复杂性，公司的数据安全措施是合理和适当的, 以及用于提高安全性和减少漏洞的可用工具的成本。个人可识别的健康信息被认为是敏感数据，应该得到更强有力的保护。联邦贸易委员会关于适当保护消费者个人信息的指导与HIPAA安全法规所要求的类似。
此外，美国各州已经开始引入隐私立法。例如，加州最近颁布了《加州消费者隐私法》(CCPA)，为加州消费者创造了新的个人隐私权(如法律所界定)，并对处理消费者或家庭个人数据的实体施加了更多隐私和安全义务。CCPA于2020年1月1日生效，要求覆盖的公司向消费者提供有关其数据收集、使用和共享做法的某些披露，并为受影响的加州居民提供选择退出某些销售或转移个人信息的方式。CCPA还规定了对违规行为的民事处罚，以及对可能增加数据泄露集体诉讼风险的数据泄露的私人诉权。CCPA将于2023年1月1日大幅扩大，届时2020年加州隐私权法案(CPRA)将全面生效。CPRA将赋予加州居民限制某些敏感个人信息使用的能力，建立对保留个人信息的限制，扩大受CCPA私人诉讼权利约束的数据泄露类型，并建立一个新的加州隐私保护局来实施和执行新法律。CCPA和CPRA可能会对我们的业务产生重大影响。
此外，一些观察人士指出，CCPA和CPRA可能标志着美国更严格隐私立法趋势的开始，这可能会增加我们的潜在责任，并对我们的业务产生不利影响。在美国，我们已经目睹了州一级的重大发展。例如，弗吉尼亚州和科罗拉多州在2021年颁布了州立法，并于2023年1月1日生效。2022年，犹他州和康涅狄格州也颁布了隐私立法。随着许多其他司法管辖区提出法案，其他州仍很有可能效仿。此类拟议立法如果获得通过，可能会增加额外的复杂性、要求变化、限制和潜在的法律风险，需要在合规计划、影响战略和以前有用的数据的可用性方面投入额外的资源，并可能导致合规成本增加和/或业务实践和政策的变化。在美国不同的州存在全面的隐私法将使我们的合规义务更加复杂和代价高昂，并可能增加我们可能受到执法行动或以其他方式因不合规而招致责任的可能性。
地区、国家和美国州数据保护法的数量和复杂性不断增加，以及全球各地法律或法规的其他变化，特别是与加强对某些类型的敏感数据保护相关的法律或法规的变化，可能会导致政府采取执法行动并对我们进行重大处罚，并可能对我们的业务、财务状况或运营结果产生实质性的不利影响。
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在我们操作或处理个人信息的世界各地的不同外国司法管辖区，我们也可能受到额外的隐私限制。收集、使用、存储、披露、转移或以其他方式处理有关欧洲经济区(“EEA”)个人的个人信息，包括个人健康数据，受2016/679号一般数据保护条例(“GDPR”)的约束。GDPR涉及面很广，对处理个人数据的公司提出了许多要求，包括与处理健康和其他敏感数据、征得与个人数据有关的个人同意、向个人提供有关数据处理活动的信息、实施保障措施以保护个人数据的安全和机密性、提供数据泄露的通知，以及在聘用第三方处理者时采取某些措施等方面的要求。GDPR还对向包括美国在内的欧盟以外的国家转移个人数据实施了严格的规则，并允许数据保护当局对违反GDPR的行为处以巨额罚款，包括可能高达2000万欧元或全球年收入的4%的罚款，以金额较大者为准。GDPR还赋予数据主体和消费者协会一项私人诉讼权利，可以向监管当局提出投诉，寻求司法补救，并就违反GDPR造成的损害获得赔偿。遵守GDPR是一个严格且耗时的过程，可能会增加我们的业务成本或要求我们改变业务做法，尽管我们做出了这些努力，但我们可能面临与我们的欧洲活动相关的罚款和处罚、诉讼和声誉损害的风险。
此外，继英国于2020年1月31日退出欧盟后，GDPR于2020年12月31日过渡期结束时停止在英国适用。然而，截至2021年1月1日，英国2018年《欧盟(退出)法案》将GDPR(与2020年12月31日存在的GDPR相同，但须经英国某些具体修订)纳入英国法律，即英国GDPR。英国GDPR和2018年英国数据保护法规定了英国的数据保护制度，该制度独立于欧盟的数据保护制度，但与欧盟的数据保护制度保持一致。违反英国GDPR可能会导致高达1750万GB或全球收入4%的罚款，以金额较高者为准。遵守这些法律，如果通过，将需要大量的资源，并使我们容易受到可能的罚款和惩罚，如果我们不能遵守。
此外，GDPR禁止将个人数据从欧盟转移到美国和其他国家(欧盟委员会或其他相关监管机构尚未就其发布所谓的“充分性决定”)(称为“第三国”)，除非转移各方已实施具体的保障措施来保护被转移的个人数据。用于向美国转移个人数据的主要保障措施之一是由美国商务部管理的欧盟-美国隐私盾牌框架。然而，欧盟最近的一些法院裁决令人怀疑，是否有能力使用欧盟-美国隐私盾牌的主要替代方案之一，即欧盟委员会的标准合同条款，合法地将个人数据转移到美国和其他第三国。此外，欧盟委员会最近发布了新版本的标准合同条款，自2021年9月起，所有从欧洲经济区到第三国(包括美国)的个人数据新传输必须使用该条款，所有现有的从欧盟到第三国的个人数据传输依赖于标准合同条款的现有版本，必须在2022年12月之前替换。实施新的标准合同条款将需要对我们与客户、子处理商和供应商之间的数据传输安排进行重大的合同改革。现在必须逐案评估现有和新的标准合同条款的使用情况，同时考虑到目的地国适用的法律制度，特别是适用的监督法和个人权利，并可能需要制定补充的技术、组织和(或)合同措施和(或)合同条款。
目前，标准合同条款的可行替代办法即使有，也很少，而且在确保充分保护个人数据方面，这种补充措施的性质和效力仍然存在一些不确定性。随着监管机构发布关于个人数据出口机制的进一步指导(包括可以和不可以使用标准合同条款的情况)和/或开始采取执法行动，我们可能会遭受额外的成本、投诉和/或监管调查或罚款。此外，如果我们无法在我们开展业务的国家和地区之间转移个人数据和/或与提供商接洽和/或以其他方式转移个人数据，这可能会影响我们接收和/或提供服务的方式、地理位置或相关系统和业务的隔离，并可能因此对我们的财务业绩产生不利影响，并普遍增加合规风险。此外，欧洲以外的其他国家已经或正在考虑制定类似的跨境数据传输限制和要求本地数据驻留的法律，这可能会增加我们业务的运营成本和复杂性。
此外，在英国退欧后，英国与欧洲经济区之间在数据保护法某些方面的关系仍存在一定程度的不确定性。2021年6月，欧盟委员会根据GDPR发布了一项充分性决定，允许从欧洲经济区向英国转移个人数据(为英国移民管制目的进行的转移除外)，在四年内不受限制。在此之后，只有在英国继续确保足够的数据保护水平的情况下，才能延长充分性决定。在这四年中，欧盟委员会将继续监测英国的法律情况，如果英国偏离发布充分性决定时的数据保护水平，欧盟委员会可能随时进行干预。如果撤回或不续签充分性决定，将个人数据从欧洲经济区转移到英国将需要一个有效的“转移机制”，我们可能需要实施新的流程和新的协议，如标准合同条款，以使从欧洲经济区向英国转移个人数据的操作能够继续，这可能会扰乱我们的运营。
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此外，虽然英国数据保护制度目前允许从英国向欧洲经济区和欧盟委员会充分性决定涵盖的其他第三国转移数据，并且目前包括一个框架，允许继续使用现有版本的标准合同条款将个人数据从英国转移到第三国，但这一点未来可能会发生变化，任何此类变化都可能对我们从英国向欧洲经济区和其他第三国转移个人数据产生影响。特别是，英国信息专员办公室表示，它正在制定自己的定制版本的标准合同条款，目前尚不清楚欧盟委员会发布的新标准合同条款是否会被接受为允许将个人数据从英国转移到第三国的有效机制，以及/或者是否有任何英国版本的标准合同条款将取代现有的和/或新的欧盟版本的标准合同条款。这可能需要执行英国和欧盟版本的标准合同条款，这将需要大量资源，并导致执行和管理的巨大成本。
我们还受制于我们的外部和内部隐私和安全政策、陈述、认证、标准、出版物和框架的条款，以及与隐私、信息安全和处理相关的对第三方的合同义务。
由于适用的数据保护法、隐私政策和数据保护义务施加了复杂而繁重的义务，以及对这些要求的解释和应用存在很大的不确定性，我们在应对和遵守这些要求以及对我们的隐私政策和做法进行必要的更改方面已经并可能面临额外的挑战，并且可能会在这样做的过程中产生物质成本和费用，任何这些都可能对我们的业务运营和财务业绩产生实质性的不利影响，并可能减少对我们产品的总体需求。
我们努力尽可能遵守适用的数据保护法律、隐私政策和数据保护义务，但我们有时可能未能做到这一点，或可能被视为未能做到这一点。此外，尽管我们做出了努力，但如果我们的人员、合作者或供应商不遵守适用的数据保护法律、隐私政策和数据保护义务，我们可能无法成功实现合规。我们或我们的合作者、服务提供商和承包商未能或认为未能遵守有关处理个人数据的联邦或外国法律或法规、我们的内部政策和程序、陈述或我们的合同，可能会导致负面宣传、我们的运营中断或中断、罚款、处罚、诉讼、责任、无法处理个人数据、转移时间和精力、政府实体对我们提起诉讼或对我们的业务产生其他不利影响。
与我们对第三方的依赖相关的风险
我们依赖于有限数量的供应商，在某些情况下，我们的一些候选产品所使用的部件和材料还依赖于独家供应商。
与许多其他细胞治疗公司一样，我们的制造过程的特点是供应商数量有限，在某些情况下是唯一来源供应商，具有制造能力和技术诀窍，可以创造或采购生产我们候选产品所需的试剂、材料和设备。例如，像许多其他细胞治疗公司一样，我们FCR001的制造过程依赖于某些细胞操作设备和相关试剂，所有这些都可以从Miltenyi Biotec(“Miltenyi”)作为唯一供应商获得。
我们不能确定我们的供应商是否会继续经营，或者不会被我们的竞争对手或决定不继续为我们生产这些材料的另一家公司收购。此外，自新冠肺炎大流行开始以来，新冠肺炎的几种疫苗已获得美国食品和药物管理局的紧急使用授权，其中一些后来获得了上市批准。未来可能会授权或批准更多的疫苗。由此产生的对疫苗的需求以及根据1950年《国防生产法》或类似的外国立法征用的制造设施和材料的可能性，可能会使我们目前和任何未来临床试验或商业生产的候选产品更难获得材料或试剂，如果获得批准，这可能会导致这些试验的延迟或我们的商业供应问题。我们使用单一或有限数量的原材料、零部件和成品供应商，使我们面临几个风险，包括供应中断、价格上涨、交货延迟以及无法满足客户需求。虽然我们试图通过购买过剩的供应来缓解这些风险，但其中一些组件，如试剂，通常在大约四到六个月后到期。这一短暂的有效期意味着，大量储存试剂以备将来需要，将不是缓解由于供应链中断或我们的业务关系终止而导致的短缺风险的有效策略。我们还为我们的制造过程中的关键组件寻求多种来源，但通常有, 这些部件的替代供应来源相对较少，我们可能根本无法或在及时的基础上确保这些额外的来源。这些供应商可能无法或不愿意满足我们未来对临床试验或商业销售的需求。如果我们能够找到替代供应商，替代供应商将需要合格，并可能需要额外的监管机构批准，这可能会导致进一步的延误。例如，如果我们依赖新的供应商，FDA或EMA可能需要额外的补充数据、生产数据和可比性数据，直到并包括临床试验数据。任何供应商或制造地点的任何供应中断，包括由于新冠肺炎疫情或其影响，都可能导致供应延迟或中断，这将损害我们的
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业务、财务状况、经营结果和前景。如果我们被要求更换供应商，我们候选产品的制造和交付可能会中断很长一段时间，对我们的业务造成不利影响。建立额外的或替代的供应商可能不会很快完成。虽然我们寻求保持我们候选产品中使用的组件和材料的充足库存，但组件或材料供应的任何中断或延迟，或者我们无法及时以可接受的价格从替代来源获得组件或材料，都可能会削弱我们进行临床试验的能力，如果我们的候选产品获得批准，可能会损害我们满足客户需求并导致他们取消订单的能力。
此外，作为FDA批准我们的候选产品的一部分，FDA必须审查和批准我们生产过程中的各个组件，其中包括我们的供应商和CMO的原材料、制造工艺和设施。我们目前的一些供应商可能没有经历过这一过程，可能没有在FDA批准的任何产品中包含任何组件。
我们对外部供应商的依赖使我们面临一系列风险，这些风险可能损害我们的声誉、业务和财务状况，其中包括：
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因供应商业务的变更或中断而导致的供应中断； |
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因未纠正的缺陷、可靠性问题或供应商在部件上的变化而导致的产品发货延迟； |
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与我们的供应商缺乏关键部件的长期商业供应安排； |
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无法及时获得足够的供应，或无法以商业上合理的条件获得足够的供应； |
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及时为我们的部件寻找和确定替代供应商的难度和成本； |
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与评估和测试替代供应商的产品有关的生产延误，以及相应的监管资格； |
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由于我们的供应商优先考虑其他客户订单而导致交货延迟；以及 |
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由于我们或其其他客户的需求变化，我们的供应商的交货量出现波动。 |
如果这些风险中的任何一个成为现实，成本可能会大幅增加，我们进行临床试验的能力以及如果我们的候选产品获得批准，满足对我们产品的需求的能力可能会受到影响。其中一些事件可能是FDA或其他监管机构采取行动的基础，包括禁令、召回、扣押或完全或部分暂停我们候选产品的生产。
我们依赖第三方进行临床试验，并进行一些研究和临床前研究。如果这些第三方不能令人满意地履行合同职责或未能在预期的最后期限内完成，我们的开发计划可能会被推迟或增加成本，这每一项都可能对我们的业务和前景产生不利影响。
我们没有能力自己进行临床试验的所有方面。因此，我们目前并预计将继续依赖第三方对我们的候选产品进行正在进行的临床试验和任何未来的临床试验，包括但不限于政府机构和大学实验室、CMO、CRO、分销和供应(物流)服务机构、合同测试机构(“CTO”)、具有专业知识专长的顾问或顾问组织。因此，这些试验的启动和完成时间将部分由这些第三方控制，并可能导致我们的开发计划延迟。具体地说，我们希望CRO、临床研究人员和顾问在这些试验的进行以及随后的数据收集和分析中发挥重要作用。然而，我们将无法控制他们活动的所有方面。然而，我们有责任确保我们的每一项试验都按照适用的方案以及法律、法规和科学标准进行，我们对CRO、CTO和其他第三方的依赖不会免除我们的监管责任。例如，我们依靠一名第三方研究人员提供我们第二阶段临床试验的持续数据。我们，我们的CRO和临床站点被要求遵守GCP要求，这些要求是由FDA、欧洲经济区成员国的主管当局和类似的外国监管机构对我们目前的所有候选产品和临床开发中的任何未来候选产品执行的法规和指南。监管机构通过定期检查试验赞助商、临床试验研究人员和临床试验地点来执行这些GCP要求。如果我们或我们的任何CRO，
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特别是，我们第二阶段由公司赞助的试验的第三方调查员或临床试验站点未能遵守我们的临床试验规程或适用的GCP要求，我们的临床试验中产生的数据可能被认为是不可靠的，FDA或类似的外国监管机构可能会要求我们在批准我们的上市申请之前进行额外的临床试验。此外，我们的临床试验必须使用根据cGMP法规生产的产品进行。如果我们不遵守这些规定，可能会要求我们停止和/或重复临床试验，这将推迟上市审批过程。此外，我们临床试验的首席研究员可能会不时担任我们的科学顾问或顾问，并获得与此类服务相关的报酬。在某些情况下，我们可能被要求向FDA或类似的外国监管机构报告其中一些关系。FDA或类似的外国监管机构可能会得出结论，我们与主要研究人员之间的财务关系造成了利益冲突或以其他方式影响了对试验的解释。因此，FDA或类似的外国监管机构可能会质疑在适用的临床试验地点产生的数据的完整性，临床试验本身的效用可能会受到威胁。这可能会导致FDA或类似的外国监管机构延迟批准或拒绝我们的营销申请，并可能最终导致我们的候选产品被拒绝上市批准。
不能保证我们所依赖的任何此类CRO、临床试验研究人员或其他第三方将在我们的开发活动中投入足够的时间和资源，或按照合同要求执行任务。此外，我们的CRO的业绩已经，并可能在未来再次被持续的新冠肺炎大流行中断，包括由于旅行或检疫政策，作为医疗保健提供者的CRO工作人员对新冠肺炎的暴露增加，或针对大流行的资源优先顺序。如果这些第三方中的任何一方未能在预期的最后期限内完成、遵守我们的临床方案或满足法规要求、以其他方式表现不达标或终止与我们的合作，我们的开发计划的时间表可能会被延长或推迟，或者我们的开发活动可能会暂停或终止。2022年8月，一家软件供应商关闭了运营，该供应商负责为从捐赠者到我们的制造设施并返回临床现场的粘连材料提供后勤支持。由于提供类似服务的替代供应商寥寥无几，我们可能需要使用基于纸张的手动监管链流程，这可能会增加我们的制造流程的风险。
如果我们的任何临床试验站点因任何原因终止，我们可能会失去参与此类临床试验的受试者的后续信息，除非我们能够将这些受试者转移到另一个合格的临床试验站点，而这可能是困难或不可能的。如果这些关系和任何相关赔偿导致感知的或实际的利益冲突，或者FDA或类似的外国监管机构得出结论认为财务关系可能影响了试验的解释，则在适用的临床试验地点生成的数据的完整性可能会受到质疑，临床试验本身的效用可能会受到威胁，这可能会导致我们由FDA或任何类似的外国监管机构提交的任何营销申请被延迟或拒绝。任何这样的延迟或拒绝都可能阻止我们将当前的候选产品和任何未来的候选产品商业化。
我们可能没有意识到我们未来可能形成的战略联盟的好处，或者未来潜在的产品收购或许可的好处。
我们可能希望结成战略联盟，建立合资企业或合作关系，与第三方达成许可安排，或收购产品或业务，在每一种情况下，我们都认为这将补充或扩大我们现有的业务。这些关系或交易，或类似的，可能需要我们产生非经常性费用和其他费用，增加我们的短期和长期支出，发行稀释我们现有股东的证券，降低作为关系主题的产品的潜在盈利能力，或扰乱我们的管理和业务。此外，在寻求适当的战略联盟和交易方面，我们面临着激烈的竞争，谈判过程既耗时又复杂，即使我们希望这样做，也不能保证我们能够达成其中任何一项交易。此外，我们为未来的候选产品和计划建立战略联盟或其他替代安排的努力可能不会成功，因为我们的研发渠道可能不足，我们的候选产品和计划可能被认为处于协作努力的早期开发阶段，第三方可能不认为我们的候选产品和计划具有展示积极风险概况所需的潜力。与我们的候选产品相关的新战略联盟协议的任何延误也可能推迟我们候选产品的开发和商业化，并降低它们的竞争力，即使它们进入市场。
如果我们许可产品或收购业务，如果我们不能成功地将这些交易与我们现有的运营和公司文化相结合，我们可能无法实现这些交易的好处。我们不能确定，在收购或许可之后，我们是否会实现证明这笔交易合理的财务或战略结果。
与制造业相关的风险
与我们的制造设施相关的风险
我们目前运营着自己的制造设施，并打算扩大我们的制造和加工方法，以适当地满足我们对FCR001的预期商业需求，这将需要大量资源。我们可能无法做到
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成功运营我们的设施，这可能会对我们的临床试验和候选产品的商业可行性产生不利影响。
我们运营着自己的专用cGMP细胞处理设施，位于路易斯维尔大学校园内，我们在那里生产我们当前和计划进行的临床试验的候选产品。尽管我们目前正在运营我们的制造设施，但我们的运营仍受到FDA的审查和监督，FDA可能会反对我们使用我们的制造设施或其中使用的工艺。
我们已经开始扩大我们的制造和加工方法，以适当地满足我们对LDKT的FCR001的预期商业需求。为了扩大我们的制造能力和设施，我们将需要大量额外资金，并需要雇用和保留大量额外人员，并遵守适用于商业设施的广泛的cGMP法规。如果我们不能以有效的方式完成任何建设，招聘所需的人员，并总体上有效地管理我们的增长，我们候选产品的开发和生产可能会被削减或推迟。我们的制造设施还需要获得FDA的许可才能生产我们的候选产品。即使我们的制造设施获得了FDA的批准，我们也将受到FDA、相应的州机构和潜在的第三方合作者的持续定期突击检查，以确保严格遵守cGMP和其他政府法规。我们的候选产品制造许可证将接受持续的监管审查。
我们希望在未来的项目中使用与我们在用于LDKT的FCR001第二阶段和第三阶段试验中使用的相同的制造工艺和起始材料，除了我们的起始材料和工艺可能不同于从已故捐赠者获取成分细胞的项目。然而，我们在第二阶段和第三阶段试验中使用的这种制造工艺可能无法在后续试验中成功复制，这可能会对我们扩大制造工艺或从FDA获得或保持必要的许可证和批准以将我们的候选产品商业化的能力产生不利影响。
我们相信，我们的制造工艺可以扩大规模，以满足我们的商业需求。然而，不能保证我们在扩展制造流程时不会遇到困难。大规模的生产规模可能会导致意想不到的技术挑战，并可能需要FDA的额外批准。我们在扩大生产规模方面可能会遇到困难，包括涉及原材料供应商、生产产量、技术困难、放大产品特性、质量控制和保证、合格人员短缺、产能限制、遵守FDA和外国法规、环境合规、生产成本以及先进制造技术和工艺控制的开发等问题。制造和加工我们的候选产品的实际成本也可能比我们预期的要高，并可能对我们候选产品的商业可行性产生重大和不利的影响。这些困难中的任何一种，如果发生并且没有得到FDA或其他监管机构满意的克服，都可能导致重大延误，并可能终止该候选产品的开发计划。随着我们扩大商业批量，这些风险变得更加严重，可靠的产品来源成为商业成功的关键。如果我们的任何候选产品获得批准，其商业可行性将取决于我们大规模生产个性化细胞疗法的能力。如果不能达到这样的供应水平，可能会危及我们疗法的成功商业化。
细胞疗法的制造是复杂的，需要大量的专业知识，包括开发先进的制造技术和工艺控制。细胞治疗产品的制造商在生产中经常遇到困难，特别是在扩大规模和验证初始生产以及确保没有污染方面。这些问题包括生产成本和产量方面的困难，质量控制，包括产品的稳定性，质量保证测试，操作员错误，合格人员短缺，原材料短缺，以及遵守严格执行的联邦、州和外国法规。例如，在2021年末，当质量检测发现从捐赠者的干细胞制备的产品受到污染时，我们被要求对该捐赠者进行额外的分离。虽然不能保证捐献者的血液产品在什么时候受到污染，无论是在分离时还是在制造过程中，但我们已经审查和加强了我们的质量控制程序，并相信未来受到污染的风险很低。此外，如果在我们的细胞治疗或制造设施中发现污染物，这些制造设施可能需要关闭很长一段时间，以调查和补救污染。我们不能确保未来不会发生与我们的候选产品制造有关的任何稳定性或其他问题。
我们可能无法管理收集供体细胞材料并将其运送到生产现场以及将候选产品运送给患者的物流。物流和发货延迟以及由我们、我们的供应商或我们无法控制的其他因素(如天气)引起的问题，可能会导致我们的产品损坏或受到污染，并阻止或延迟向患者交付候选产品。此外，我们必须在捐赠者材料转移到制造设施、通过制造过程和接受者的过程中保持复杂的身份链和保管链。未能维持身份链和监护链可能会导致患者死亡、产品丢失或监管行动。
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尽管到目前为止，我们的供应链还没有受到新冠肺炎疫情的实质性影响，但我们的制造能力可能会受到成本超支、资源限制、意外延误、设备故障、劳动力短缺或纠纷、自然灾害、停电和许多其他因素的影响，这些因素可能会阻止我们实现制造战略的预期好处，危及我们向患者提供候选产品的能力，并对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。例如，自新冠肺炎大流行开始以来，新冠肺炎的几种疫苗已获得美国食品和药物管理局的紧急使用授权，其中一些后来获得了上市批准。未来可能会授权或批准更多的疫苗。由此产生的对疫苗的需求，以及根据1950年《国防生产法案》或类似的外国立法征用的制造设施和材料的可能性，可能会使我们更难获得临床试验所需产品的材料或制造用品，或及时制造，这可能会导致这些试验的延迟。
如果我们的制造设施被损坏或摧毁，或者我们制造设施的生产因其他原因中断，我们的业务将受到负面影响。
我们制造设施的损坏或运营中断因任何原因造成，包括自然灾害(如地震、野火和其他火灾或极端天气)、停电、通信故障、网络攻击、未经授权进入或其他事件，如流感或其他健康流行病(如新冠肺炎大流行，包括当前及未来的任何变种)，都可能影响我们的制造流程。
特别是，我们位于路易斯维尔大学健康科学中心校区的制造设施提供我们所有的临床需求，该设施的任何损坏或中断都可能导致产品或材料的损失，或以其他方式对我们生产支持我们临床试验的当前和任何未来候选产品的能力产生不利影响。维修可能需要相当长的时间，而我们可能无法控制这样的维修。我们维持的对我们设施的财产损失和业务中断保险可能无法涵盖在这种情况下的所有损失，并且我们可能无法在未来以可接受的条款续保或以合理的费用续保或获得此类保险。
路易斯维尔大学运营的任何损害或中断，包括上述事件，也可能对我们的业务产生不利影响。例如，路易斯维尔大学为我们设施提供的任何公用事业中断(暖通空调、电力、供水等)可能会抑制或阻止我们能够生产我们的候选产品。此外，如果我们无法获得制造过程中使用的关键投入品、消毒剂或其他在我们的制造设施中保持“洁净室”灭菌所需的材料，我们可能无法完全制造产品。我们建筑系统的任何故障也可能对我们的运营产生不利影响，包括但不限于设备故障、未能遵循特定的协议和程序，以及与空气处理和其他公用事业有关的问题。我们制造设施或流程的任何重大中断都可能对我们的业务产生不利影响。
任何影响我们当前和任何未来候选产品制造运营的不利发展都可能导致批量故障、库存短缺、发货延迟、产品损失或在一段时间内中断我们候选产品的供应。我们还可能不得不注销原材料和药品库存，为不符合规格的关键制造投入产生其他费用和支出，采取代价高昂的补救措施，或寻求成本更高的制造替代方案。无法满足我们候选产品的临床需求可能会损害我们的声誉以及我们产品在医生、医疗保健付款人、患者或支持我们产品开发努力的医疗社区(包括医院和门诊诊所)中的声誉。
我们的制造过程需要遵守与此类过程的质量和可靠性相关的法规。任何不遵守相关法规的行为都可能导致我们临床计划的延迟或终止，以及任何监管批准的暂停或撤回。此外，由于我们的临床前和临床计划以及我们候选产品的制造依赖于人类供体材料，我们正在或可能受到额外的法规和要求的约束。
FDA、EMA和类似的外国监管机构要求我们的候选产品和我们最终可能商业化的任何产品都要按照cGMP、CGTP和类似的司法标准生产。除其他外，这些要求包括质量控制、质量保证以及记录和文件的维护。FDA和类似的外国监管机构也可以随时实施新的标准，或改变他们对现有标准的解释和执行，包括生物制品的制造、包装或检测。
我们在实现质量控制和质量保证或达到监管期望方面可能会遇到困难。我们的设施接受FDA和类似的外国监管机构的检查，以确认是否符合适用的监管要求。任何未能遵守cGMP、CGTP或其他法规要求，或由于我们未能遵守法规要求或未通过任何法规机构检查而导致我们的候选产品的制造、包装或存储过程中出现的延迟、中断或其他问题，都可能严重损害我们开发和商业化我们的候选产品的能力，包括
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导致我们的候选产品在临床试验中的可用性、临床试验的终止或暂停、或我们候选产品的营销申请的提交或批准的延迟或阻止。严重的不遵守也可能导致施加制裁，包括警告或无标题信件、罚款、禁令、民事处罚、监管机构未能批准上市、延迟、暂停或撤回批准、吊销许可证、扣押或召回产品、运营限制和刑事起诉，任何这些都可能损害我们的声誉和业务。
此外，我们的临床计划和候选产品的制造依赖于人类捐献材料。采购某些人体器官用于移植受1984年《国家器官移植法》(NOTA)的约束，该法禁止以有价值的代价获取、接收或转让任何用于人体移植的人体器官。我们依赖安排活体供肾移植的第三方遵守适用的NOTA要求，我们不知道此类第三方未能遵守NOTA要求是否会影响我们临床试验中数据的完整性或可用性。
如果我们不遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会被罚款或罚款，或者产生成本，这可能会对我们的业务成功产生实质性的不利影响。
我们受到许多环境、健康和安全法律和法规的约束，包括那些管理实验室程序以及危险材料和废物的处理、使用、储存、处理和处置的法律和法规。我们的行动涉及使用危险和易燃材料，包括化学品和生物材料。我们的业务还会产生危险废物产品。我们通常与第三方签订合同，处理这些材料和废物。我们不能消除这些材料造成污染或伤害的风险。如果我们使用危险材料造成污染或伤害，我们可能要对由此造成的任何损害负责，任何责任都可能超出我们的资源范围。我们还可能产生与民事或刑事罚款和处罚相关的巨额费用。
虽然我们维持工人补偿保险，以支付因使用危险材料导致员工受伤而可能产生的成本和费用，但我们认为保单限额对于类似情况的公司来说是惯例的，足以为我们提供可预见风险的保险，但该保险可能无法为潜在的责任提供足够的保险。我们不为可能因我们储存或处置生物或危险材料而对我们提出的环境责任或有毒侵权索赔提供保险。
此外，为了遵守当前或未来的环境、健康和安全法律法规，我们可能会产生巨额成本。这些现行或未来的法律法规可能会损害我们的研究、开发或生产努力。不遵守这些法律法规也可能导致巨额罚款、处罚或其他制裁，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。
使用细胞疗法的治疗过程受到人类和系统风险的影响。
使用我们的易化异基因造血干细胞移植疗法和其他基于细胞的靶向疗法治疗患者的“静脉对静脉”周期通常需要大约4至12周，涉及大量步骤，以及人类参与者。在美国，最终产品的样品要经过几次释放测试，这些测试必须满足特定的标准，才能将药物产品释放用于输液。这些测试包括无菌、身份、纯度、效力和其他测试。在我们的细胞治疗过程中，我们遵守严格的监管和质量标准。我们不能向您保证我们的质量控制和保证工作将会成功，也不能保证这些过程中的人为或系统性错误的风险可以消除。我们的细胞疗法是为每个接受者独特制造的，因此它们必须只适用于与收集细胞来源材料的捐赠者匹配的接受者。虽然我们为我们的产品和操作实施了特定的识别符、批号和标签，并进行了交叉检查，从细胞来源材料的收集，到药物产品的制造、产品到临床现场的运输，直到产品的解冻和给药，但产品可能被注射到错误的患者体内。如果我们的细胞疗法被用在错误的接受者身上，接受者可能会受到伤害，包括经历严重的不良免疫反应，如果发生这种情况，可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。
与我们的候选产品制造相关的风险
我们的候选产品是为每个患者独特制造的，我们在生产中可能会遇到困难，特别是在扩大我们的制造能力方面。
用于生产我们的候选产品的制造工艺是新颖的，尚未经过商业生产验证。我们的候选产品包括造血干细胞(“HSC”)、促进细胞(“FC”)和阿尔法-贝塔T细胞受体细胞(“αçTCR+T细胞”)，每种细胞的剂量都是使用我们专有的制造工艺为受者量身定做的。由于候选产品的个性化性质，我们预计制造候选产品的成本会很高。
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尽管我们已经通过了FCR001中每个活性细胞成分的效力分析并获得了FDA的初步积极反馈，但我们必须在提交FCR001的上市申请之前验证效力分析。传统上，效力分析被证明很难为基于细胞的产品开发，必须在批准之前进行验证。不能保证我们能够验证我们的效价分析，使FDA满意，也不能保证FDA不希望我们为FCR001或其他候选产品开发不同的或替代的效价分析。任何此类开发都可能推迟或阻止FCR001或我们其他候选产品的批准。
存在与供体起始材料的差异、制造过程中断、污染、设备或试剂故障、设备安装或操作不当、供应商或操作员错误以及产品特性变化相关的制造问题的风险。即使与我们正常制造流程的微小偏差也可能导致生产良率降低、批量故障、产品缺陷、产品延迟、产品召回、产品责任索赔和其他供应中断。如果由于任何原因，我们在过程中的任何时刻丢失了捐赠者的起始材料或我们的定制产品之一，则该接受者的制造过程将需要重新启动，由此产生的延迟可能会对该接受者的结果产生不利影响。因为我们的候选产品是为每个特定的患者制造的，所以我们将被要求在材料从捐赠者转移到制造设施、通过制造过程再到患者的过程中保持一系列身份认同。此外，由于我们的候选产品是从临床前试验到后期临床试验的批准和商业化，为了优化过程和结果，开发计划的各个方面(如制造方法)被改变是很常见的。如果我们进行这些类型的更改，我们可能无法实现预期目标，并且这些更改中的任何一个都可能导致我们的候选产品表现与我们预期的不同，从而潜在地影响临床试验的结果。
尽管我们不断尝试优化我们的制造工艺，但这是一项艰巨且不确定的任务，而且与扩展到高级临床试验或商业化所需的水平相关的风险，包括成本超支、工艺放大的潜在问题、工艺重复性、稳定性问题、批次一致性以及试剂或原材料的及时可获得性。如果我们不能充分验证或扩大我们的制造工艺，我们可能会在将我们的候选产品商业化方面遇到漫长的延误。我们可能会继续自己生产我们的产品，或者我们可能最终决定将我们的制造外包给第三方CMO。我们可能无法成功地将我们的生产系统转移给这样的制造商，或者我们所依赖的制造商可能没有完成实施和开发过程所需的能力。如果我们能够与合同制造商充分验证和扩大我们候选产品的制造工艺，我们仍然需要与该合同制造商谈判商业供应协议，并且不确定我们是否能够就我们可以接受的条款达成协议。因此，如果候选产品获得批准并商业化，我们最终可能无法将候选产品的商品成本降低到能够获得诱人投资回报的水平。
我们可能开发的任何产品的制造过程都要经过FDA和外国监管机构的批准程序，如果我们选择将我们的商业生产外包，我们将需要与我们认为能够持续满足适用的FDA和外国监管机构要求的制造商签订合同。如果我们不能可靠地按照FDA或其他监管机构可接受的规格生产我们的细胞疗法候选产品，我们可能无法获得或保持我们将产品商业化所需的批准。即使我们的任何候选产品获得了监管机构的批准，也不能保证我们或我们未来可能与之签约的任何CMO能够按照FDA或其他监管机构可接受的规格和cGMP生产获得批准的产品，以生产足够数量的产品，以满足可能推出的产品的要求，或满足未来的潜在需求。这些挑战中的任何一项都可能推迟临床试验的完成，需要过渡临床试验或重复一项或多项临床试验，增加临床试验成本，推迟我们候选产品的批准，损害商业化努力，增加我们的商品成本，并对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生不利影响。
我们未来的成功取决于我们有能力以可接受的制造成本及时制造我们的产品，同时保持良好的质量控制并遵守适用的法规要求。如果我们不能做到这一点，可能会对我们的业务、财务状况、前景和运营结果产生实质性的不利影响。此外，如果制造流程或标准发生变化，我们可能会产生更高的制造成本，我们可能需要更换、修改、设计或制造和安装设备，所有这些都需要额外的资本支出。
此外，FDA、EMA和其他外国监管机构可能会要求我们随时提交任何个性化产品批次的样品，以及显示适用测试结果的协议。在某些情况下，FDA、EMA或其他外国监管机构可能会要求我们在相关机构授权发布之前不得分发特定的产品批次。制造过程中的微小偏差，包括那些影响质量属性和稳定性的偏差，可能会导致产品发生不可接受的变化，从而导致批量故障或产品召回。批量失败或产品召回可能会导致我们推迟产品发布或临床试验，这可能会让我们付出高昂的代价，否则会损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。我们制造过程中的问题可能会限制我们满足市场对产品需求的能力。
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我们的制造工艺或设施中的任何问题都可能使我们成为潜在合作伙伴(包括较大的制药公司和学术研究机构)的吸引力较低的合作伙伴，这可能会限制我们获得更多有吸引力的开发项目。
我们的候选产品需要在临床现场进行特定的运输、储存、搬运和管理，包括冷链物流，这可能会使我们的候选产品面临丢失或损坏的风险。
我们的候选产品对温度、储存和搬运条件非常敏感。它们必须在非常低的温度下储存在专门的冷冻箱或专门的海运集装箱中，直到立即使用。对于给药，必须小心地将冷冻保存的产品容器从存储中取出，并在受控温度条件下在患者床边附近的区域快速解冻，然后给患者注射。低温保存的治疗产品的处理、解冻和给药必须按照特定的说明进行，通常使用特定的一次性用品、特定的袋子，并在特定的时间段内执行某些步骤。未能正确处理我们的产品，包括冷冻保存袋的潜在破损，或没有遵循解冻和给药说明，或未能在解冻后的指定时间内使用我们的产品，可能会对我们产品的疗效和/或安全性产生负面影响，或导致产品损失。
此外，我们的候选产品必须使用专门的设备和遵循特定的程序进行冷冻保存/冷冻，以便以经济高效的方式不损坏和不变质地储存。我们可能会在进一步优化冷冻和解冻方法方面遇到困难，也可能在获得必要的监管批准以在治疗中使用这种方法方面遇到困难。如果我们不能充分证明我们的冷冻产品与未冷冻或解冻的产品相似，令FDA满意，我们可能会在监管批准方面面临重大延误。如果我们无法冻结FCR001或我们可能开发用于储存和运输目的的其他基于细胞的疗法，我们促进产品采用和标准化以及通过集中生产设施实现规模经济的能力将受到限制。
即使我们能够以经济高效的方式成功冻结和解冻FCR001，而不会出现令FDA满意的降级以支持监管批准，我们仍然需要扩大具有成本效益和可靠的冷链配送和物流网络，这可能是我们无法实现的。如果我们或第三方不能有效地扩大我们的冷链供应物流，未来可能会导致额外的制造成本，并导致我们无法为商业供应提供所需数量。由于这些和其他原因，我们可能无法生产FCR001或其他基于细胞的疗法，我们可能会以商业规模或以成本效益的方式开发。
细胞疗法的制造过程天生就容易受到污染的影响。如果在任何候选产品或我们的制造设施中发现微生物、病毒或其他污染，我们的制造设施可能需要关闭一段较长的时间，以便我们能够调查和补救污染。因为我们的候选细胞治疗产品是由第三方捐赠者的细胞制造的，所以制造过程很容易受到第三方捐赠者材料的可用性的影响。开发可以商业化的产品的过程可能特别具有挑战性，即使事实证明它们是安全有效的。这些候选产品的制造涉及复杂的工艺。其中一些过程需要专门的设备和高技能和训练有素的人员。考虑到需要在整个制造过程中保持无菌条件，这些候选产品的制造过程将容易受到额外风险的影响。无论是供体材料还是制造过程中使用的材料中的病毒或其他病原体的污染，或微生物材料在该过程中的任何一点进入，都可能导致受污染或无法使用的产品。这些类型的污染可能会导致制造延迟，从而可能导致我们候选产品的开发延迟。这些污染物还可能增加不良副作用的风险。
与我们的知识产权有关的风险
与我们从ULRF获得许可的知识产权相关的风险
我们在很大程度上依赖于从ULRF获得的知识产权，终止本许可证可能会导致重大权利的损失，这将对我们的业务造成实质性损害。
我们的知识产权、数据和专有技术在很大程度上依赖ULRF许可证。ULRF许可证将各种开发、勤勉、商业化和其他义务强加给我们，我们预计未来的许可证协议将会强加给我们。本许可证可在某些条件下终止。本许可证的任何终止都可能导致重大权利的丧失，并可能损害我们将候选产品商业化的能力。未来，我们还可能签订对我们的候选产品开发至关重要的其他许可协议。
根据许可协议，我们与许可人之间可能还会发生知识产权纠纷，包括与以下事项相关的纠纷：
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根据许可协议授予的权利范围和其他与解释有关的问题； |
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我们的技术和工艺是否以及在多大程度上侵犯了不受许可协议约束的许可方的知识产权； |
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我们在合作开发关系下将专利和其他权利再许可给第三方的权利； |
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与我们的候选产品的开发和商业化有关的使用许可技术的尽职义务，以及哪些活动满足这些尽职义务；以及 |
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由我们的许可人、我们和我们的合作者共同创造或使用知识产权而产生的发明和专有技术的所有权。 |
如果围绕我们已经许可或未来许可的知识产权的纠纷阻碍或削弱我们以可接受的条款维持当前许可安排的能力，我们可能无法成功开发受影响的候选产品并将其商业化。此外，任何此类纠纷的解决可能会缩小我们认为是我们对相关知识产权或技术的权利的范围，或者增加我们认为是相关协议下我们的财务或其他义务，这两种情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
我们可以依赖我们向其许可专有技术的第三方提交和起诉专利申请，维护专利，并以其他方式保护我们许可的知识产权不受他们的影响。我们可能对这些活动或可能与我们的许可内知识产权相关的任何其他知识产权拥有有限的控制权。例如，我们不能确定这些许可人的此类活动是否符合适用的法律和法规，或是否会产生有效和可强制执行的专利和其他知识产权。我们可能对许可人对知识产权的第三方侵权者提起侵权诉讼的方式有有限的控制，或者对可能被许可给我们的某些知识产权进行辩护。许可人的侵权诉讼或辩护活动可能没有我们自己进行的那么激烈。
我们通常还面临与我们许可的知识产权保护有关的所有风险，正如我们对我们拥有的知识产权的保护一样，如下所述。如果我们或我们的许可方未能充分保护此类许可知识产权，我们将无法将产品商业化。
与我们的知识产权保护相关的风险
如果我们不能为我们的候选产品和制造过程获得并保持足够的知识产权保护，或者如果知识产权保护的范围不够广泛，我们成功地将我们的候选产品商业化和有效竞争的能力可能会受到不利影响。
我们依赖专利、商标、商业秘密和保密协议的组合--既有我们拥有或拥有的，也有我们的合作者根据许可(包括ULRF许可)向我们授权的，以保护与我们的技术和候选产品相关的知识产权。当我们提到我们的技术、发明、专利、专利申请或其他知识产权时，我们指的是我们拥有或拥有的权利以及我们许可的权利，其中许多对我们的知识产权保护和我们的业务至关重要。例如，我们的候选产品和促进异基因造血干细胞移植治疗受到我们许可的ULRF专利或专利申请的保护，并作为保密的技术诀窍和商业秘密。此外，我们的早期候选产品尚未受到任何专利或专利申请的保护。如果我们所依赖的知识产权没有得到充分的保护，竞争对手可能会使用我们的技术，侵蚀或否定我们可能拥有的任何竞争优势。
发明的可专利性以及生物技术领域专利的有效性、可执行性和范围是高度不确定的，因为它涉及复杂的法律、科学和事实考虑，而且近年来一直是重大诉讼的主题。此外，美国专利商标局(USPTO)和非美国专利局在授予专利时应用的标准并不总是统一或可预测的。例如，关于生物技术专利中允许的专利标的或权利要求的范围，没有全球统一的政策。
不能保证与我们的专利和专利申请有关的所有潜在相关的先前技术为我们所知，或在进行搜索的情况下已经找到。此外，科学文献中发现的出版物往往落后于
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美国和其他司法管辖区的实际发现和专利申请通常要在申请18个月后才会公布，在某些情况下，甚至根本不会公布。因此，我们可能不知道现有技术可以用来使已发布的专利无效或阻止未决的专利申请作为专利发布。也可能存在我们知道但我们不认为会影响我们其中一项专利或专利申请的权利要求的有效性或可执行性的现有技术，但最终可能会被发现影响该权利要求的有效性或可执行性。由于这些和其他因素，我们的专利申请可能无法导致颁发的专利涵盖我们在美国或其他国家/地区的候选产品。
即使专利已经或确实从专利申请中成功发布，即使这些专利涵盖我们的候选产品，第三方也可能会对其有效性、所有权、可执行性或范围提出质疑，这可能会导致这些专利被缩小、无效、规避或被认定为不可执行。不能保证如果受到挑战，我们的专利将被法院宣布为有效或可强制执行。
即使没有受到挑战，我们的专利和专利申请或其他知识产权也可能无法充分保护我们的知识产权，为我们的候选产品提供排他性，或阻止其他人围绕我们的声明进行设计。存在这样一种可能性，即其他公司将在独立的基础上开发与我们的候选产品具有相同或相似效果且不侵犯我们的专利或其他知识产权的产品，或者其他公司将围绕我们已经发布的涵盖我们的候选产品的专利的权利要求进行设计。如果我们的专利和专利申请对我们的候选产品提供的保护的广度或强度受到威胁，可能会危及我们将我们的候选产品商业化的能力，并阻止公司与我们合作。
我们还可能希望从拥有知识产权的第三方那里寻求许可，该许可可能是必要的或有用的，用于为我们的候选产品提供排他性，或提供以不受限制的方式开发候选产品和将其商业化的能力。不能保证我们能够以商业上合理的条款从这样的第三方那里获得许可，或者根本不能保证。
获得和执行生物制药专利是昂贵、耗时和复杂的，我们可能无法以合理的成本或及时地提交和起诉所有必要或可取的专利申请，或维护、执行和许可任何可能从此类专利申请中发布的专利。我们也有可能在获得专利保护为时已晚之前，无法确定我们的研发成果中可申请专利的方面。我们可能没有权利控制专利申请的准备、提交和起诉，或者保持从第三方获得许可的专利。我们可能对许可人对知识产权的第三方侵权者提起侵权诉讼的方式有有限的控制，或者对可能被许可给我们的某些知识产权进行辩护。许可人的侵权诉讼或辩护活动可能没有我们自己进行的那么激烈。因此，不得以符合我们业务最佳利益的方式起诉和强制执行这些专利和申请。
我们和我们的合作者已经提交了多项专利申请，涵盖我们的候选产品或使用或制造这些候选产品的方法。我们不能保证就这些未决的专利申请将授予哪些专利(如果有的话)、最终颁发的任何此类专利的广度，或者任何已颁发的专利是否将被发现无效、不可执行或将受到第三方的威胁。由于美国和大多数其他国家的专利申请在申请后的一段时间内是保密的，有些专利申请在发布之前仍然是保密的，我们不能确定我们或我们的合作者是第一个提交与候选产品相关的专利申请的人。我们或我们的合作者也可能卷入与我们的专利有关的诉讼，包括专利侵权诉讼、干扰或派生诉讼、反对、复审和各方间以及在美国专利商标局、欧洲专利局和其他非美国专利局进行的授权后审查程序。
即使获得授权，专利的寿命也是有限的。在美国，如果及时支付所有维护费，专利的自然失效通常发生在美国最早的非临时申请提交后20年。尽管如果满足某些条件，可能会有各种延期，但专利的有效期及其提供的保护是有限的。如果我们在临床试验或获得监管批准方面遇到延误，我们可以独家销售任何受专利保护的候选产品的时间段如果获得批准，可能会缩短。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。即使获得了涵盖我们候选产品的专利，一旦产品的专利有效期到期，我们也可能容易受到来自生物相似产品的竞争，因为我们可能无法阻止竞争对手以与我们候选产品相似或相同的产品进入市场。
在美国，涵盖FDA批准的药物或生物的专利可能有资格延长期限，旨在恢复在FDA进行的上市前监管审查过程中丢失的专利期。根据FDA对我们候选产品的上市批准的时间、持续时间和条件，我们的一项或多项美国专利可能有资格根据1984年《药品价格竞争和专利期限恢复法》(Hatch-Waxman Act)获得有限的专利期限延长，该法案允许涵盖经批准产品的专利最长延长五年，作为对有效专利的补偿
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在产品开发和FDA监管审查过程中丢失的术语。专利期限的延长不得超过自产品批准之日起14年的剩余期限，只能延长已批准的药品、其使用方法或者制造方法的权利要求。在欧盟，我们的候选产品可能有资格根据类似的法律延长期限。然而，在任一司法管辖区，如果我们未能在适用的最后期限内提出申请、未能在相关专利到期前提出申请或未能满足适用的要求，我们可能得不到延期。即使我们获准延期，延期的期限也可能比我们要求的要短。如果我们无法获得专利期延长，或者如果任何此类延长的期限少于我们的要求，我们可以对该产品行使专利权的期限实际上将缩短，我们的竞争对手可能会更快获得市场竞争产品的批准。由此导致的适用产品多年收入的减少可能是相当大的。
此外，根据《贝赫-多尔法案》，美国联邦政府对在其财政援助下产生的发明保留某些权利。联邦政府出于自身利益保留了“非排他性的、不可转让的、不可撤销的、已付清的许可证”。贝赫-多尔法案还为联邦机构提供了“游行权利”。进行权允许政府在特定情况下要求承包商或专利所有权继承人向“负责任的一个或多个申请人”授予“非排他性、部分排他性或排他性许可”。如果专利所有者拒绝这样做，政府可以自己授予许可。我们的一些授权专利受《贝赫-多尔法案》的条款约束。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权。
对我们在世界各国的所有候选产品申请、起诉、强制执行和保护专利的费用将高得令人望而却步。我们在美国以外的某些国家的知识产权可能没有美国的知识产权广泛。此外，某些国家的法律对知识产权的保护程度不如美国法律。因此，我们和我们未来的合作者可能无法阻止第三方在美国以外的国家实施我们的发明，或在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们的发明制造的侵权产品。竞争对手可以在我们没有获得专利保护或我们在相关专利下没有独家权利的司法管辖区使用我们的技术来开发他们自己的产品，并且可能向我们和我们的合作者拥有专利保护但执法力度不如美国的地区出口其他侵权产品。这些侵权产品可能在我们或我们未来的合作者没有颁发专利的司法管辖区内与我们的候选产品竞争，或者我们在相关专利下没有独家权利，或者我们的专利主张和其他知识产权可能不能有效或不足以阻止他们这样竞争。
许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。某些国家的法律制度，特别是某些发展中国家的法律制度，不支持专利和其他知识产权保护的执行，特别是与生物制药有关的专利保护，这可能会使我们和我们的合作者难以阻止侵犯我们的专利或销售违反我们知识产权的竞争产品。在外国司法管辖区强制执行我们的专利权的诉讼程序可能会导致巨额成本，转移我们对业务其他方面的注意力，可能会使我们的专利面临被无效或狭隘解释的风险，可能会使我们的专利申请面临无法发布的风险，并可能引发第三方对我们或我们未来的合作伙伴提出索赔。我们或我们未来的合作者可能不会在我们或我们的合作者发起的任何诉讼中获胜，即使我们或我们的合作者胜诉，所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。
在包括欧盟国家在内的一些司法管辖区，强制许可法迫使专利权人向第三方授予许可。此外，一些国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。在这些国家，专利权人的补救措施可能是有限的，这可能会大大降低这种专利的价值。如果我们或我们未来的任何合作伙伴被迫在与我们业务相关的专利下向第三方授予许可，或者如果我们或我们未来的合作伙伴被阻止对第三方实施专利权，我们在这些司法管辖区的竞争地位可能会受到严重损害。
获得和维护我们的专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
专利和/或申请的定期维护费、续期费、年金费和各种其他政府费用将在专利和/或申请的有效期内分几个阶段支付给美国专利商标局和美国以外的各种政府专利机构。我们有系统提醒我们支付这些费用，我们聘请了一家外部公司，并依赖我们的外部律师向非美国的专利代理机构支付这些费用。美国专利商标局和各种非政府专利机构要求在专利申请过程中遵守一些程序、文件、费用支付和其他类似条款。我们聘请了声誉良好的律师事务所和其他专业人士来帮助我们遵守，在许多情况下，疏忽可以通过支付滞纳金或通过适用规则的其他方式来纠正。然而，在某些情况下，
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不遵守规定可能导致专利或专利申请被放弃或失效，导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。在这种情况下，我们的竞争对手可能会进入市场，这种情况将对我们的业务产生实质性的不利影响。
如果我们不能保护我们的商业秘密和其他专有信息的机密性，我们的技术价值可能会受到实质性的不利影响，我们的业务可能会受到损害。
除了寻求专利提供的保护外，我们还依靠商业秘密保护和保密协议来保护不可申请专利或我们选择不申请专利的专有技术、难以实施专利的过程，以及我们技术、发现和开发过程中涉及专利不包括的专有技术、信息或技术的其他要素。第三方对我们机密专有信息的任何披露或挪用都可能使竞争对手迅速复制或超越我们的技术成就，包括使他们能够开发与我们的候选产品基本相似或具有竞争力的产品并将其商业化，从而侵蚀我们在市场上的竞争地位。
商业秘密可能很难保护。我们寻求通过与我们的员工、顾问以及外部科学顾问、承包商和合作者签订保密协议和发明转让协议来保护我们的专有技术和工艺。这些协议旨在保护我们的专有信息。尽管我们尽合理努力保护我们的商业秘密，但我们的员工、顾问、承包商、合作者或外部科学顾问可能会有意或无意地将我们的商业秘密或机密、专有信息泄露给我们的竞争对手。此外，我们的竞争对手可能会以其他方式获取我们的商业秘密，或独立开发基本上相同的信息和技术。如果我们的任何机密专有信息由竞争对手合法获取或独立开发，我们将无权阻止该竞争对手使用该技术或信息与我们竞争，这可能会损害我们的竞争地位。
强制要求第三方非法获取并使用我们的任何商业秘密是昂贵和耗时的，结果是不可预测的。此外，某些国家的法律对商业秘密等专有权利的保护程度或方式与美国法律不同。挪用或未经授权向第三方披露我们的商业秘密可能会损害我们在市场上的竞争优势，并可能对我们的业务、运营结果和财务状况产生重大不利影响。
如果我们的商标和商号没有得到充分的保护，那么我们可能无法在我们感兴趣的市场上建立起知名度，我们的业务可能会受到不利影响。
如果我们的商标和商号没有得到充分的保护，那么我们可能无法在我们感兴趣的市场上建立起知名度，我们的业务可能会受到不利影响。我们可能无法保护我们对这些商标和商品名称的权利，我们需要这些权利来在我们感兴趣的市场中的潜在合作者或客户中建立知名度。有时，竞争对手可能会采用与我们类似的商品名称或商标，从而阻碍我们建立品牌标识的能力，并可能导致市场混乱。此外，其他注册商标或商标的所有者可能会提起商号或商标侵权索赔，这些商标或商标包含我们的未注册商标或商号的变体。从长远来看，如果我们不能成功注册我们的商标和商号，并根据我们的商标和商号建立名称认可，那么我们可能无法有效竞争，我们的业务可能会受到不利影响。我们执行或保护与商标、商业秘密、域名、版权或其他知识产权相关的专有权的努力可能无效，并可能导致大量成本和资源转移，并可能对我们的财务状况或运营结果产生不利影响。
与潜在第三方索赔相关的风险
如果我们因侵犯第三方的知识产权而被起诉，由此产生的诉讼可能代价高昂且耗时，并可能阻碍或推迟我们的开发和商业化努力。
我们的商业成功在一定程度上取决于我们和我们未来的合作者不侵犯第三方的专利和专有权利。然而，我们的研究、开发和商业化活动可能会受到侵犯或以其他方式侵犯第三方拥有或控制的专利或其他知识产权的指控。在美国国内外，有大量的诉讼和其他对抗性诉讼程序，涉及生物技术和制药行业的专利和其他知识产权，包括专利侵权诉讼、干扰或派生诉讼、异议、复审和各方间以及在美国专利商标局和非美国专利局进行的授权后审查程序。在我们正在开发的领域中存在大量美国和非美国颁发的专利以及由第三方拥有的未决专利申请，并可能开发我们的候选产品。随着生物技术和制药行业的扩张和专利的颁发，我们的候选产品可能会受到侵犯第三方专利权的索赔的风险增加，因为包括我们在内的行业参与者可能并不总是清楚哪些专利涵盖各种类型的产品或使用方法。报道内容
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对专利的解释受到法院的解释，解释并不总是统一或可预测的。例如，我们知道某些已颁发的专利可能涵盖我们的一些候选产品，虽然我们认为这些专利主张是无效的，不会为我们的运营被禁止奠定基础，但我们可能会受到诉讼，并有义务向专利所有者支付合理的使用费。此外，许多依赖知识产权的行业的公司，包括生物技术和制药行业，都利用知识产权诉讼作为一种手段，以获得相对于竞争对手的优势。一些索赔人可能拥有比我们多得多的资源，并可能比我们能够在更大程度上和更长时间内承受复杂的知识产权诉讼费用。此外，只专注于通过强制执行专利权来提取专利费和和解的专利控股公司可能会针对我们。
第三方可能会根据现有或未来的知识产权向我们提出侵权索赔，声称我们未经授权使用他们的专有技术。可能存在与使用或制造我们的候选产品相关的第三方专利或专利申请，这些专利或专利申请要求材料、配方、制造方法或治疗方法，但我们未能识别这些专利或专利申请。例如，涉及我们候选产品的专利申请可能是在我们不知情的情况下由其他人提交的，因为这些申请通常在提交日期后的一段时间内保持保密。即使是已经公布的未决专利申请，包括我们知道的一些专利申请，也可能在以后进行修改，以涵盖我们的候选产品或其使用或制造。在专利发布后，专利权利要求的范围仍然取决于法律解释、专利中的书面披露和专利的起诉历史。此外，我们可能已经分析了我们认为与我们的活动相关的第三方专利或专利申请，并认为我们可以针对我们的任何候选产品自由运营，但我们的竞争对手可能会获得已发布的索赔，包括我们认为无关的专利，这可能会阻碍我们的努力，或可能导致我们的任何候选产品或我们的活动侵犯他们的索赔。
如果我们或我们未来的合作者被起诉侵犯专利，我们需要证明我们的候选产品、产品和方法要么没有侵犯相关专利的专利主张，要么专利主张无效或不可执行，而我们可能无法做到这一点。证明专利无效或不可强制执行是困难的，即使我们在相关诉讼中胜诉，我们也可能会招致巨额成本，我们管理人员和科学人员的时间和注意力可能会从其他活动中转移出来。如果任何已颁发的第三方专利被有管辖权的法院裁定为有效和可强制执行，并涵盖我们的材料、配方、制造方法或治疗方法的各个方面，我们可能会被迫停止开发、制造或商业化相关候选产品，直到相关专利到期。或者，我们可能希望或被要求获得该第三方的许可，以便使用侵权技术并继续开发、制造或营销侵权候选产品。然而，我们可能无法以商业上合理的条款获得任何所需的许可证，或者根本无法获得。即使我们能够获得许可，这些权利也可能是非排他性的，这可能会导致我们的竞争对手获得获得许可的相同知识产权的访问权。此外，在针对我们的知识产权索赔成功的情况下，我们可能不得不支付巨额损害赔偿，包括三倍的损害赔偿和律师费(如果我们被发现故意侵犯专利)，或者重新设计我们的侵权产品候选产品，这可能是不可能的或技术上不可行的，或者需要大量的时间和金钱支出。除了支付金钱损害赔偿外, 我们可能会失去宝贵的知识产权或人员，对我们提出索赔的当事人可能会获得禁令或其他衡平法救济，这可能会对我们的业务行为施加限制。
我们可能会受到以下指控的影响：我们的员工、顾问或独立承包商错误地使用或披露了第三方的机密信息，或者我们的员工错误地使用或披露了其前雇主据称的商业秘密。
就像在生物技术和制药行业中常见的那样，我们雇用现在或以前受雇于大学或其他生物技术或制药公司的个人，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。特别是，我们的创始人兼高级科学顾问Suzanne T.Ildstad，医学博士，是犹太医院细胞治疗研究所董事移植研究的特聘教授，也是路易斯维尔大学医学院外科系的教授，并兼职于生理和生物物理学以及微生物学和免疫学系。我们的首席技术官Michael Zdanowski和其他某些员工或顾问之前曾受雇于Medeor Treateutics，Inc.(“Medeor Treateutics”)，该公司正在开发一种与我们类似的细胞疗法。尽管我们努力确保我们的员工、顾问和独立承包商在为我们工作时不使用他人的专有信息或专有技术，但我们可能会受到索赔，即我们或我们的员工、顾问或独立承包商无意中或以其他方式使用或披露了我们员工的任何前雇主或其他第三方的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。如果我们未能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员，这可能会对我们的业务造成不利影响。即使我们成功地对此类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。
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我们可能会面临这样的指控，即我们挪用了第三方的机密信息或商业秘密，包括合作者或前合作者，或以其他方式对其进行了不公正或恶意的行为。如果我们被发现盗用了第三方的商业秘密，或在其他方面对此类商业秘密做出了不公正或不诚实的行为，我们可能会被阻止进一步使用这些商业秘密，这可能会限制我们开发候选产品的能力，或者可能会受到金钱损失。
我们可能会面临这样的指控，即我们挪用了第三方的机密信息或商业秘密，包括合作者或前合作者，或以其他方式对其进行了不公正或恶意的行为。无论结果如何，对知识产权索赔的辩护可能都是昂贵和耗时的。因此，即使我们最终胜诉，或在最终判决之前达成和解，任何诉讼都可能给我们带来大量意想不到的费用。对我们提出索赔的当事人可能比我们更有效地承担诉讼费用，因为他们拥有更多的资源。此外，诉讼或威胁诉讼可能会对我们的管理团队的时间和注意力造成极大的要求，分散他们对公司其他业务的追求。在任何知识产权诉讼过程中，可能会公开宣布听证结果、动议裁决和诉讼中的其他临时程序，这些宣布可能会对我们的候选产品、计划或知识产权的感知价值产生负面影响。任何诉讼的发起和继续产生的任何不确定性都可能对我们筹集额外资金的能力产生重大不利影响，或对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生重大不利影响。由于上述所有原因，任何实际或威胁到的知识产权索赔，包括我们对他人知识产权的不公正或恶意行为的索赔，都可能阻止我们开发或商业化候选产品，使我们面临金钱损失，或迫使我们停止某些方面的业务运营。
我们不能保证与我们未决专利申请中描述和要求的发明相关的额外专利权将被授予，或者基于我们专利申请的专利不会受到挑战和无效和/或不可执行。
在我们的投资组合中，我们已经发布了和正在处理的美国和外国专利申请，然而，我们无法预测：
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是否以及何时可以根据我们的专利申请颁发更多专利； |
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基于我们的专利申请发布的任何专利的保护范围； |
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基于我们专利申请的任何专利申请的权利要求是否会提供保护，使其免受竞争对手的侵害； |
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第三方是否会找到使我们的专利权无效或规避我们专利权的方法； |
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其他人是否会获得要求与我们的专利和专利申请所涵盖的方面类似的专利； |
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我们是否需要提起诉讼或行政诉讼来执行和/或捍卫我们的专利权，无论我们是赢是输，代价都是高昂的；以及 |
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无论我们拥有的专利申请或许可中的专利申请是否会导致已颁发的专利，其权利要求涵盖我们的候选产品或其在美国或其他国家/地区的使用。 |
我们不能确定我们未决的专利申请中针对我们的候选产品和/或技术的权利要求将被美国专利商标局或外国专利局视为可申请专利。确定我们的发明的可专利性的一个方面取决于“现有技术”的范围和内容，即在要求保护的发明的优先权日期之前，相关领域的技术人员曾经或被认为可以获得的信息。可能存在我们不知道的现有技术，这些技术可能会影响我们的专利权利要求的可专利性，或者，如果发布，可能会影响专利权利要求的有效性或可执行性。审查过程可能要求我们缩小索赔范围，这可能会限制我们可能获得的专利保护范围。即使专利是基于我们的专利申请颁发的，第三方也可能对其有效性、可执行性或范围提出质疑，这可能会导致此类专利被缩小、无效或无法执行。此外，即使它们没有受到挑战，我们的产品组合中的专利也可能不足以排除第三方实践相关技术或阻止其他人围绕我们的权利要求进行设计。如果我们在候选产品方面的知识产权地位的广度或实力受到威胁，可能会阻止公司与我们合作开发，并威胁到我们将候选产品商业化的能力。在诉讼或行政诉讼中，我们不能确定我们已颁发的任何专利中的权利要求是否会被美国或其他国家的法院视为有效。
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我们可能会卷入保护或执行我们的知识产权的诉讼，这可能是昂贵、耗时和不成功的，并对我们的业务成功产生实质性的不利影响。
第三方可能侵犯我们的专利或挪用或以其他方式侵犯我们的知识产权。我们的专利申请不能针对实践这些申请中所要求的技术的第三方执行，除非和直到专利从申请中颁发，并且仅限于所发布的权利要求涵盖该技术的范围。在未来，我们或我们的合作者可以选择启动法律程序，以强制或捍卫我们或我们的合作者的知识产权，保护我们或我们的合作者的商业秘密，或确定我们的知识产权的有效性、所有权、可执行性或范围。我们或我们的合作者对被认为侵权者提出的任何索赔也可能促使这些当事人对我们或我们的合作者提出反诉，声称我们或我们的合作者侵犯了他们的知识产权，或者我们的知识产权无效或不可执行。
由第三方引起、由我们或我们的合作者提起、或由美国专利商标局宣布的干扰或派生程序可能是必要的，以确定与我们的专利或专利申请有关的发明或库存事项的优先权。我们或我们的合作者也可能参与其他程序，例如复审或反对程序，各方间在美国专利商标局或在非美国司法管辖区进行的与我们的知识产权或其他人的知识产权有关的审查、授权后审查或其他授权前或授权后程序。这些诉讼中的任何不利结果都可能导致我们失去宝贵的知识产权，要求我们或我们的合作者停止使用相关技术并将我们的候选产品商业化，或要求我们向胜利方许可其权利。如果胜利方不以商业上合理的条款向我们或我们的合作者提供许可(如果提供任何许可)，我们的业务可能会受到损害。即使我们或我们的许可方获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手能够访问许可给我们或我们的合作者的相同技术。此外，如果我们的专利和专利申请提供的保护的广度或强度受到威胁，可能会阻止公司与我们合作，授权、开发或商业化当前或未来的候选产品。
任何知识产权诉讼都可能既昂贵又耗时。与我们或我们的合作者相比，我们或我们合作者在这些诉讼中的对手可能有能力投入更多的资源来起诉这些法律行动。因此，尽管我们或我们的合作者做出了努力，我们或我们的合作者可能无法阻止第三方侵犯或挪用我们的知识产权，特别是在法律可能没有像美国那样充分保护我们权利的国家。即使我们在相关诉讼中获胜，我们也可能会招致巨额费用，我们的管理人员和科学人员的时间和注意力可能会被从其他活动中转移出来。此外，在侵权诉讼中，法院可以裁定我们的一项或多项专利全部或部分无效或不可强制执行，或以我们的专利不涵盖相关技术为由拒绝阻止另一方使用相关技术。任何诉讼程序的不利结果都可能使我们的一项或多项专利面临被宣布无效、无法强制执行或被狭隘解释的风险。
此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，在这类诉讼期间，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。此外，可能会公开宣布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者对这些宣布持负面看法，我们普通股的价格可能会受到不利影响。
与知识产权法律法规相关的风险
一些知识产权是通过政府资助的项目发现的，因此可能受到联邦法规的约束，如某些报告要求、对总部设在美国的公司的偏好，以及可能的“游行”权利。遵守此类法规或无法获得豁免以满足此类要求，可能会限制我们与非美国制造商签订合同的能力，或者，如果政府行使他们的“游行”权利，可能会限制我们的专有权。
我们的一些知识产权是通过使用美国政府资金产生的，因此受到某些联邦法规的约束。因此，根据1980年的贝赫-多尔法案(“贝赫-多尔法案”)，美国政府可能在我们当前或未来的某些候选产品中体现了某些知识产权权利。这些美国政府在政府资助计划下开发的某些发明的权利包括将发明用于任何政府目的的非排他性、不可转让、不可撤销的全球许可。此外，在某些有限的情况下，美国政府有权要求我们向第三方授予上述任何发明的独家、部分独家或非独家许可，如果它确定：(I)尚未采取足够的步骤将发明商业化；(Ii)政府必须采取行动满足公共卫生或安全需求；或(Iii)政府必须采取行动以满足联邦法规对公共使用的要求(也称为“游行权利”)。然而，据我们所知，到目前为止，美国政府还没有对使用美国政府资金产生的任何专利技术行使任何进行权。如果我们或适用的受让人没有向政府披露发明，并且没有在规定的期限内提交知识产权登记申请，美国政府也有权获得这些发明的所有权。在政府资助的计划下产生的知识产权也受到某些报告要求的约束，遵守这一要求可能需要我们花费大量资源。此外，美国政府要求
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体现该主题发明的任何产品或通过使用该主题发明而生产的任何产品基本上在美国制造。如果知识产权所有人能够证明已作出合理但不成功的努力，以类似条款向可能在美国大量生产的潜在被许可人授予许可证，或在这种情况下国内制造在商业上不可行，则可以免除制造优先权要求。这种对美国制造商的偏好可能会限制我们与非美国产品制造商就此类知识产权涵盖的产品签订合同的能力。只要我们当前或未来的任何知识产权是通过使用美国政府资金产生的，《贝赫-多尔法案》的条款也可能同样适用。
美国或外国专利法的变化可能会降低专利的整体价值，从而削弱我们保护产品的能力。
美国或非美国司法管辖区的专利法或专利法解释的变化可能会增加围绕专利申请的起诉和已颁发专利的执行或辩护的不确定性和成本。假设可专利性的其他要求得到满足，在2013年3月之前，在美国，首先发明所要求保护的发明的人有权获得专利，而在美国以外，第一个提交专利申请的人有权获得专利。2013年3月之后，根据2011年9月颁布的《莱希-史密斯美国发明法》(下称《美国发明法》)，美国过渡到第一发明人申请专利制度，在这种制度下，假设其他可专利性要求得到满足，第一个提交专利申请的发明人将有权获得一项发明的专利，无论所要求的发明是否是第三方最先发明。在2013年3月之后向美国专利商标局提交专利申请的第三方，但在我们之前，可以被授予涵盖我们的发明的专利，即使我们在该第三方做出发明之前就已经做出了该发明。这将要求我们了解从发明到提交专利申请的时间，并勤奋地提交专利申请，但情况可能会阻止我们迅速提交关于我们的发明的专利申请。由于美国和大多数其他国家/地区的专利申请在提交后或发布前的一段时间内是保密的，我们不能确定我们或我们的许可人是第一个(I)提交与我们的候选产品相关的任何专利申请或(Ii)发明我们或我们的许可人的专利或专利申请中要求的任何发明。
美国发明法还包括一些重大变化，这些变化影响了专利申请的起诉方式，也影响了专利诉讼。这些措施包括允许第三方在专利诉讼期间向美国专利商标局提交先前技术，以及由美国专利商标局管理的授权后程序攻击专利有效性的额外程序，包括授权后审查和，各方间审查和派生程序。由于USPTO程序中的证据标准低于美国联邦法院宣布专利权利要求无效所需的证据标准，第三方可能会在USPTO程序中提供足以使USPTO裁定权利要求无效的证据，即使同样的证据如果首先在地区法院诉讼中提交将不足以使权利要求无效。因此，第三方可能试图使用美国专利商标局的程序来宣布我们的专利主张无效，而如果第三方在地区法院诉讼中首先作为被告提出质疑，我们的专利主张就不会无效。因此，美国发明法及其实施可能会增加围绕我们拥有或许可的专利申请的起诉以及我们拥有或许可的已发行专利的执行或辩护的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
此外，公司在生物制品和药品的开发和商业化方面的专利地位尤其不确定。美国最高法院的裁决缩小了某些情况下可获得的专利保护范围，并在某些情况下削弱了专利所有者的权利。这一系列事件在专利一旦获得后的有效性和可执行性方面造成了不确定性。根据美国国会、联邦法院和美国专利商标局未来的行动，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，可能会对我们现有的专利组合以及我们未来保护和执行知识产权的能力产生重大不利影响。
与我们的财务状况和资金需求相关的风险
我们是一家处于后期阶段的临床生物技术公司，自成立以来已出现净亏损。我们预计，在可预见的未来，我们将继续遭受重大净亏损，可能永远不会实现或保持盈利。
我们是一家处于后期阶段的临床生物技术公司，运营历史有限。对生物制药产品开发的投资具有很高的投机性，因为它需要大量的前期资本支出，并存在重大风险，即任何潜在的候选产品将无法证明足够的效果或可接受的安全状况，无法获得监管部门的批准，无法在商业上可行。到目前为止，我们还没有获准商业销售的产品，也没有产生任何收入，我们将继续产生与我们的临床开发和持续运营相关的巨额研发和其他费用。因此，我们没有盈利，自成立以来每个时期都出现了净亏损。自成立以来，我们投入了几乎所有的资源来开发我们的主导产品FCR001，建立我们的知识产权组合，业务规划，筹集资金，并为这些业务提供一般和行政支持。我们的财务状况和经营结果，包括净亏损，可能会在每个季度和每年都有很大的波动。因此，您不应依赖
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任何季度或年度业绩，作为未来经营业绩的指标。此外，净亏损和负现金流已经并将继续对我们的股东权益和营运资本产生不利影响。截至2022年9月30日的9个月，我们的净亏损为5540万美元，截至2021年12月31日的年度净亏损为4780万美元。截至2022年9月30日，我们的累计赤字为1.462亿美元。我们预计在可预见的未来将继续出现净亏损，我们预计我们的研发费用、一般和行政费用以及资本支出将继续增加。
我们预计我们的费用将大幅增加，如果我们：
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继续为我们的主要候选产品FCR001在我们的初始和潜在的附加适应症中启动和进行临床试验； |
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寻求确定更多的候选产品，并为未来的候选产品启动研究、临床前和临床开发工作； |
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寻求监管部门对FCR001或任何未来成功完成临床开发的候选产品的批准； |
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扩大我们的内部制造流程，以满足预期的商业需求； |
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寻求满足我们内部制造流程的法规要求； |
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增加运营、财务和管理信息系统和人员，包括帮助我们履行上市公司义务的人员； |
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聘用和保留更多的人员，如临床、质量控制、科学、制造、商业和管理人员，以支持我们的产品候选开发； |
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维护、扩大和保护我们的知识产权组合； |
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在未来建立销售、营销、分销、制造、供应链和其他商业基础设施，将我们可能获得监管批准的任何候选产品商业化； |
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调整我们的法规遵从性努力，以纳入适用于市场产品的要求； |
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增加设备和有形基础设施，以支持我们的研究和开发；以及 |
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收购或授权其他候选产品和技术。 |
如果美国食品药品监督管理局或其他监管机构要求我们在目前预期的基础上进行临床试验，如果我们在为候选产品建立适当的生产安排方面出现任何延误，或者如果我们的临床试验或任何候选产品的开发因任何原因(包括新冠肺炎疫情)而延迟开始或完成，我们的费用可能会超出我们的预期。
我们还没有完成任何注册试验，也没有产品商业化的历史，这可能会使我们很难评估到目前为止我们业务的成功，也很难评估我们未来的生存能力。
我们最初成立于2002年2月，名称为Regenerex LLC，并在2013-2016年间从事非稀释融资业务，或与诺华国际股份公司(“Novartis”)合作，直到2018年10月，我们完成了第一轮外部融资，转型为公司并更名为Regenerex，Inc.，随后更名为Talaris治疗公司。自开始运营以来，我们将几乎所有资源投入到筹集资金、组织和为公司配备人员、业务规划、开展发现和研究活动、建立和保护我们的知识产权组合、开发和进展FCR001并为临床试验做准备，以及制造第一批FCR001。作为一个组织，我们还没有证明有能力成功完成任何3期临床试验，获得监管部门的批准，
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始终如一地制造商业规模的产品，或安排第三方代表我们这样做，或进行成功将我们的任何候选产品商业化所必需的销售和营销活动。此外，我们的易化异基因造血干细胞移植疗法是新颖的，到目前为止只在有限数量的患者中进行了评估。考虑到我们运营历史的限制和缺乏批准的产品，对我们未来成功、业绩或生存能力的任何预测，特别是考虑到快速发展的免疫治疗领域，都可能是不准确的。
此外，由于我们运营历史的限制，我们可能会遇到不可预见的费用、困难、并发症、延误和其他已知和未知的因素。我们需要从一家专注于研发的公司转型为一家能够支持商业活动的公司，在这样的转型中可能不会成功。我们预计，由于各种因素，我们的财务状况和经营业绩将继续在每个季度和每年大幅波动，其中许多因素是我们无法控制的。因此，我们任何季度或年度的财务业绩可能不能代表未来的经营业绩。
我们将需要大量的额外资金来开发和商业化我们的候选产品，并确定和投资于新的候选产品。如果我们无法在需要时筹集资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们的产品发现和开发计划或商业化努力。
开发生物制药产品，包括进行临床前研究和临床试验，是一个非常耗时、昂贵和不确定的过程，需要数年时间才能完成。我们预计将继续投入大量资金，继续我们当前和未来项目的临床前和临床开发。如果我们能够为我们开发的任何候选产品获得市场批准，包括我们正在开发或可能开发FCR001的任何迹象，我们将需要大量额外资金来推出此类候选产品并将其商业化，前提是此类推出和商业化不是我们未来可能与之签约的合作伙伴的责任。我们还可能在获得监管部门对候选产品的批准之前，投资于产品上市和商业化的准备工作，而这种批准可能不会及时获得，或者根本不会。此外，在我们的开发努力过程中可能会出现其他意想不到的成本。由于我们计划和预期的临床试验的设计和结果高度不确定，我们无法合理估计成功完成我们开发的任何候选产品的开发和商业化所需的实际数量。此外，由于联邦、州或地方法律法规或临床站点政策的变化而导致的任何与新冠肺炎相关的计划受挫或延迟都可能影响我们候选产品的开发时间和成本。根据ULRF许可协议的条款，我们还有义务在实现某些开发、监管和商业里程碑时付款。
我们未来的资本需求取决于许多因素，包括：
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为我们的初始和潜在的附加适应症以及我们可能开发的任何其他候选产品而研究和开发FCR001的范围、进度、结果和成本，包括任何与新冠肺炎相关的延迟或对我们开发计划的其他影响； |
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为我们的初始和潜在的其他适应症以及我们可能开发的任何其他候选产品获得FCR001的上市批准的时间和涉及的成本； |
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如果获得批准，任何批准的适应症或获得监管批准的任何其他候选产品的FCR001的商业化活动成本不是我们未来可能与之签订合同的合作伙伴的责任，包括扩大我们的制造规模和建立产品销售、营销、分销和制造能力的成本和时间； |
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根据监管部门的批准，任何批准的适应症或任何其他候选产品从FCR001的商业销售中获得的收入(如果有)； |
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我们在多大程度上对其他产品、候选产品或技术进行许可或获得权利； |
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随着我们扩大研发、增加办公空间和建立商业基础设施，我们的员工增长和相关成本； |
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准备、提交和起诉专利申请、维护和保护我们的知识产权的成本，包括执行和捍卫与知识产权有关的索赔；以及 |
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作为上市公司的持续运营成本。 |
截至2022年9月30日，我们拥有约1.939亿美元的现金、现金等价物和有价证券。我们不能确定是否会在可接受的条件下提供额外资金，或者根本不能。此外，我们筹集额外资本的能力可能会受到全球经济状况潜在恶化以及美国和全球信贷和金融市场最近因持续的新冠肺炎疫情而中断和波动的不利影响。如果我们无法筹集足够的额外资本，我们可能会被迫削减我们计划的业务和我们增长战略的追求。我们没有承诺的额外资本来源，如果我们无法筹集足够的额外资本或按我们可以接受的条款筹集额外资本，我们可能不得不大幅推迟、缩减或停止我们候选产品的开发或商业化或其他研发计划。如果我们无法履行协议下的付款或其他义务，我们当前或未来的任何许可协议也可能被终止。
我们相信，截至2022年9月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券将使我们能够为2024年之前的运营费用和资本支出需求提供资金。这一估计可能被证明是错误的，我们可以比目前预期的更早使用我们可用的资本资源。此外，不断变化的情况--其中一些可能超出了我们的控制--可能会导致我们消耗资本的速度大大快于我们目前的预期，我们可能需要比计划更早地寻求额外资金。
筹集资本可能会稀释我们现有的股东，限制我们的运营，或者要求我们以对我们不利的条款放弃对我们候选产品的权利。
我们可能会通过各种方式寻求更多资本，包括通过私募和公开发行股票以及债务融资。如果我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，现有股东的所有权权益将被稀释，条款可能包括清算或其他对股东权利产生不利影响的优惠。如果有债务融资，可能涉及的协议包括限制或限制我们采取某些行动的能力的契约，包括招致额外债务、进行资本支出、达成许可安排或宣布股息。如果我们从第三方筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的技术或产品候选对象的宝贵权利，或者以对我们不利的条款授予许可证。新冠肺炎疫情或其他因素导致的市场波动可能会进一步不利影响我们在需要时获得资本的能力。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们对候选产品的产品开发或商业化努力，授予他人开发和营销我们原本倾向于开发和营销自己的候选产品的权利，或采取其他不利于我们业务的行动。
与我们的业务、增长和行业相关的风险
与新冠肺炎疫情相关的风险
我们的业务已受到持续的新冠肺炎疫情的不利影响，并可能在我们或我们依赖的第三方拥有重要研发或生产设施、临床试验地点集中或其他业务运营的地区受到此次和其他公共卫生流行病影响的进一步不利影响。
我们的业务已受到持续的新冠肺炎疫情的不利影响，并可能在我们和我们所依赖的第三方(如CRO或供应商)集中的地区受到此次疫情和其他公共卫生疫情的进一步不利影响，并可能导致这些第三方的运营严重中断，并对我们的业务产生不利影响。例如，我们第三阶段FREE-1临床试验的登记人数一直落后于我们最初和修订的登记预测，大大限制了我们能够在定期医学会议上报告的数据。2021年11月，当我们提供与美国肾脏病协会会议有关的第一份临时数据时，我们报告了5名服用药物的患者的数据，其中只有3人达到了移植后三个月的里程碑。我们认为，新冠肺炎疫情显著影响了我们临床试验地点吸引和招募临床试验受试者的能力。此外，持续的新冠肺炎大流行以及当前和未来的病毒变异也可能导致我们的CRO的工作延迟或中断，包括由于旅行或检疫政策、工作人员的可用性、CRO工作人员对新冠肺炎的暴露或由于此次大流行而重新排列CRO资源的优先顺序。
检疫、就地避难和类似的政府命令，或认为此类命令、关闭或其他对业务运营行为的限制可能会影响我们制造设施的人员，包括我们制造FCR001的能力，或者材料的可用性或成本，从而扰乱我们的供应链。任何材料的制造供应中断都可能对我们进行持续和未来研究和制造活动的能力造成不利影响。
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此外，我们的临床试验已经并可能进一步受到持续的新冠肺炎大流行的影响，特别是随着病毒变体，如新冠肺炎奥密克戎变体和相关亚变体，在我们进行临床试验的地区继续激增。临床站点启动和患者登记已经并可能进一步推迟，原因是针对正在进行的新冠肺炎大流行对医疗系统资源进行了优先排序。例如，如果隔离阻碍了患者的行动，中断了医疗服务，减少了患者对试验调查人员、医院和试验地点的访问，并限制了各个试验地点的现场人员支持，我们的一些患者可能无法遵守临床试验方案和后续行动。同样，新冠肺炎和当前正在发展中的变种可能会对我们招募和留住患者以及作为医疗保健提供者的主要研究人员和现场工作人员的能力产生不利影响，这些人可能已经增加了对新冠肺炎的接触，从而对我们的临床试验运营和登记时间表产生不利影响。
新冠肺炎的蔓延已经在全球范围内造成了广泛的影响，可能会对我们的经济产生实质性的影响。虽然新冠肺炎带来的潜在经济影响和持续时间可能很难评估或预测，但一场大范围的流行病可能会导致全球金融市场严重混乱，降低我们获得资本的能力，这可能在未来对我们的流动性产生负面影响。此外，新冠肺炎的传播导致的经济衰退或市场回调可能会对我们的业务和我们普通股的价值产生实质性影响。
正在进行的全球新冠肺炎大流行继续快速演变。新冠肺炎疫情的最终影响是高度不确定的，可能会发生变化。我们还不知道对我们的业务、我们的临床试验、医疗保健系统或全球经济的潜在延误或影响的全部程度。然而，这些潜在影响可能会对我们的运营产生实质性影响，我们将继续密切关注新冠肺炎的情况。
与员工和增长相关的风险
我们高度依赖我们的关键人员，并预计将招聘新的关键人员。如果我们不能成功地吸引和留住高素质的人才，我们就可能无法成功地实施我们的商业战略。
我们能否在竞争激烈的生物技术和制药行业中竞争，取决于我们能否吸引和留住高素质的管理、科学和医疗人员。我们高度依赖我们的管理、科学和医疗人员，包括我们的首席执行官Scott ReQuart、我们的创始人兼高级科学顾问Suzanne T.Ildstad医学博士、我们的首席医疗官Nancy Krieger医学博士、我们的首席技术官Michael Zdanowski和我们的首席财务官Mary Kay Fenton。虽然我们希望在整合新任命的干事和管理人员时参与有序的过渡进程，但我们面临与管理过渡有关的各种风险和不确定因素，包括将管理人员的注意力从业务方面转移、未能留住其他关键人员或失去机构知识。此外，失去我们的任何高管、其他关键员工和其他科学和医疗顾问的服务，以及无法找到合适的替代者，都可能导致产品开发的延迟，并损害我们的业务。
我们的主要业务在肯塔基州路易斯维尔的细胞处理设施进行，我们在马萨诸塞州韦尔斯利设有公司办事处，在德克萨斯州休斯顿设有实验室。对技术人才的竞争非常激烈，尤其是在快速增长的细胞和基因疗法(CGT)市场，尤其是在马萨诸塞州，马萨诸塞州是许多其他生物制药公司和许多学术和研究机构的总部，这可能会限制我们以可接受的条件聘用和留住高素质人员的能力。美国移民和工作授权法律法规的变化，包括那些限制科学和专业人才流动的法律法规，可能会受到政治力量和经济活动水平的重大影响。如果移民或签证法律法规的立法或行政变更损害了我们的招聘流程和目标或涉及非美国公民的项目，我们的业务可能会受到实质性的不利影响。
为了鼓励有价值的员工留在我们公司，除了工资和现金激励外，我们还提供了随着时间的推移而授予的股票期权。随着时间的推移，股票期权对员工的价值可能会受到我们股价波动的重大影响，这些波动超出了我们的控制范围，而且在任何时候都可能不足以抵消其他公司提供的更有利可图的报价。尽管我们努力留住有价值的员工，但我们的管理、科学和开发团队的成员可能会在短时间内终止与我们的雇佣关系。虽然我们与我们的关键员工有雇佣协议，但这些雇佣协议规定可以随意雇用，这意味着我们的任何员工都可以在任何时候离开我们的工作，无论是否通知。我们的成功还取决于我们能否继续吸引、留住和激励高技能的初级、中级和高级管理人员以及初级、中级和高级科学和医疗人员。招募我们需要的所有合格人员来扩大我们在路易斯维尔的制造业务可能很困难或很耗时。
我们可能需要扩大组织的规模，并且在管理这种增长时可能会遇到困难。
截至2022年9月30日，我们有131名员工，其中3人不是全职工作，还有13名顾问。随着我们的发展和商业化计划和战略的发展，以及我们向上市公司运营的过渡，或作为任何未来的结果
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收购后，我们预计需要更多的管理、运营、制造、销售、营销、财务和其他人员，以及更多的设施来扩大我们的业务，以支持未来的增长。我们现有的管理、人员和系统可能不足以支持未来的增长。未来的增长将使管理层成员承担更多的重大责任，包括：
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有效管理我们的临床前研究和临床试验； |
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识别、招聘、维持、激励和整合更多的员工； |
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有效管理我们的内部开发工作，同时遵守我们对许可方、被许可方、承包商和其他第三方的合同义务； |
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改善我们的管理、发展、营运、资讯科技和财务系统；以及 |
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扩建我们的设施。 |
随着我们业务的扩大，我们还需要管理与各种战略合作伙伴、供应商和其他第三方的额外关系。我们未来的财务业绩以及我们将候选产品商业化并有效竞争的能力，在一定程度上将取决于我们有效管理未来增长的能力。为此，我们必须能够有效地管理我们的开发工作以及临床前和临床研究，并招聘、培训和整合更多的管理、研发、制造、行政、销售和营销人员。我们未能完成这些任务中的任何一项，都可能阻碍我们成功地发展我们的公司。
我们的员工、主要调查人员、顾问和合作者可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求，这可能会给我们造成重大责任并损害我们的声誉。
我们面临员工和第三方欺诈或其他不当行为的风险，包括故意未能遵守FDA的规定或类似外国监管机构的类似规定、向FDA或类似的外国监管机构提供准确的信息、遵守我们制定的制造标准、遵守联邦和州医疗欺诈和滥用法律法规以及由类似的外国监管机构制定和执行的类似法律法规、准确报告财务信息或数据或向我们披露未经授权的活动。不当行为还可能涉及不当使用在临床试验过程中获得的信息，这可能导致监管制裁、诉讼和严重损害我们的声誉。并非总是能够识别和阻止员工和第三方的不当行为，我们为检测和防止此类行为而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，或保护我们免受因不遵守此类法律或法规而引起的政府调查或其他行动或诉讼。如果对我们提起任何此类行动，而我们未能成功地为自己辩护或维护我们的权利，这些行动可能会对我们的业务和运营结果产生重大影响，包括施加重大罚款或其他制裁，包括施加民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、金钱罚款、监禁、可能被排除在参与Medicare、Medicaid和其他联邦医疗保健计划之外、如果我们受到公司诚信协议或类似协议的约束，以解决有关违反这些法律的指控、合同损害、声誉损害等额外的报告要求和监督, 利润和未来收益的减少以及我们业务的缩减，其中任何一项都可能对我们的业务运营能力、财务状况和运营结果产生不利影响。
业务中断相关风险
如果我们的安全措施现在或将来遭到破坏，或我们的信息技术、软件、服务、通信或数据的安全性、保密性或完整性或可用性受到损害、限制或失败，这可能会导致实质性的不利影响，包括但不限于，我们的声誉受损、重大财务和法律风险、数据保护法、隐私政策和数据保护义务的违反或触发、我们临床试验或管理活动的中断，或客户或合作伙伴的流失。
在我们的日常运营中，我们依赖我们或我们的第三方提供商运营的信息技术系统来处理、传输和存储电子信息。在与我们的业务有关的情况下，我们可能会收集和使用各种个人数据，如姓名、邮寄地址、电子邮件地址、电话号码和临床试验信息，以及我们或其他方拥有或控制的知识产权、商业秘密和专有商业信息。
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尽管实施了安全措施，我们的内部计算机系统以及我们当前和未来的CRO和其他承包商、顾问和相关第三方的计算机系统仍容易受到几种威胁的影响，包括但不限于计算机病毒、未经授权的访问、恐怖主义、战争、自然灾害以及电信和电气故障造成的损害。我们很少或根本不控制这些第三方，这增加了我们在他们的系统出现问题时的脆弱性。成功的网络攻击可能导致知识产权、数据或其他挪用资产的盗窃或破坏，或以其他方式危及我们的机密或专有信息并扰乱我们的运营。网络攻击的频率、复杂性和强度都在增加，而且越来越难被发现。网络攻击可能包括敌对的外国政府的不法行为、工业间谍活动、电信欺诈和其他形式的网络欺诈、部署有害恶意软件、网络钓鱼攻击、拒绝服务、社会工程欺诈或其他威胁数据安全、机密性、完整性和可用性的手段。尽管据我们所知，我们没有经历过重大安全事件，但我们意识到网络攻击是一种威胁，不能保证我们的努力将防止信息安全漏洞。
我们可能需要花费大量资源，从根本上改变我们的业务活动和做法，或修改我们的服务、软件、运营或信息技术，以努力防范安全漏洞，并缓解、检测和补救实际和潜在的漏洞。适用的数据保护法、隐私政策和其他数据保护义务可能要求我们实施特定的安全措施或使用行业标准或合理的措施来防止安全漏洞。
如果我们、我们的服务提供商、合作伙伴或其他相关第三方经历过或在未来经历过任何安全事件，导致任何数据丢失、删除或破坏、未经授权访问、丢失、未经授权获取或披露敏感信息，或无意中泄露敏感信息或与我们(或他们)的信息技术、软件、服务、通信或数据的安全性、保密性、完整性或可用性相关的危害，则可能会导致重大不利影响，包括但不限于法律责任、政府调查、无法进行我们的临床试验、监管调查、执法行动、赔偿义务、我们的运营中断，延迟我们的候选产品的开发和商业化，负面宣传和经济损失。如果我们或相关第三方未能检测、预测、测量或检测到此类安全事件，可能会造成类似的重大不利影响。
此外，适用的数据保护法、隐私政策和数据保护义务可能要求我们在安全违规时通知相关利益相关者，包括受影响的个人、客户和监管机构。此类披露代价高昂，披露或不遵守此类要求可能导致重大不利影响，包括但不限于负面宣传、客户对我们的产品或安全措施失去信心或违反合同索赔。不能保证我们合同中的责任限制是可强制执行的或充分的，或者以其他方式保护我们免受责任或损害。
我们的信息技术或电信系统或我们的第三方服务提供商使用的系统发生故障或严重停机可能会导致我们的运营严重中断，并对敏感或机密信息的保密性、完整性和可用性产生不利影响。虽然到目前为止，我们还没有经历过任何此类重大系统故障或安全漏洞，但如果发生此类事件并导致我们的运营中断，可能会导致我们的开发计划和业务运营发生重大中断。例如，已完成或未来的临床前研究和临床试验的数据丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。
虽然我们维持一般责任保险及错误或遗漏保险，但我们不能保证该保险足够或以其他方式保护我们免受或充分减轻因我们可能遇到的隐私和安全行动而产生的索赔、成本、费用、诉讼、罚款、罚款、业务损失、数据丢失、监管行动或其他重大不利影响的责任或损害，也不能保证此类保险将继续以可接受的条款提供或完全可用。对我们提出的一项或多项超出我们可用保险范围的大额索赔，或导致我们的保险单发生变化(包括增加保费或实施大额免赔额或共同保险要求)的成功索赔，可能会对我们的业务产生不利影响。此外，我们不能确定我们现有的保险范围和错误和遗漏保险将继续以可接受的条款提供，或者我们的保险公司不会拒绝未来的任何索赔。
业务中断可能会严重损害我们未来的收入和财务状况，并增加我们的成本和支出。
我们的制造业务，以及我们的CRO、供应商和其他承包商和顾问的业务，可能会受到地震、电力短缺、电信故障、缺水、洪水、飓风、台风、火灾、极端天气条件、医疗流行病和其他自然或人为灾难或业务中断的影响，我们主要为这些情况提供自我保险。任何这些业务中断的发生都可能严重损害我们的运营和财务状况，并增加我们的成本和支出。
市场和经济状况可能会对我们的业务、财务状况和股票价格产生严重的不利影响。
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通货膨胀、不稳定的能源成本、地缘政治问题、不稳定的全球信贷市场和金融状况等市场状况可能导致经济出现严重不稳定、流动性和信贷供应减少、对全球经济的预期降低以及对全球经济增长放缓的预期。我们的业务和运营可能会受到这种不稳定的不利影响，包括任何这种通胀波动、经济低迷、动荡的商业环境以及持续不稳定或不可预测的经济和市场状况。不能保证信贷和金融市场的进一步恶化以及对经济状况的信心不会发生。我们的总体业务战略可能会受到任何此类经济低迷、动荡的商业环境或持续不可预测和不稳定的市场状况的不利影响。如果当前的股票和信贷市场恶化或没有改善，可能会使任何必要的债务或股权融资变得更加困难、成本更高、稀释程度更高。
如果不能及时以有利的条件获得任何必要的融资，可能会对我们的增长战略、财务业绩和股票价格产生实质性的不利影响，并可能要求我们推迟或放弃临床开发计划。此外，我们目前的一个或多个服务提供商、制造商和其他合作者可能无法挺过经济困难时期，这可能直接影响我们按时和按预算实现运营目标的能力。
此外，我们的股价可能会下跌，部分原因是股票市场的波动和整体经济低迷。
政治不稳定、贸易协定变化和冲突(如俄罗斯和乌克兰之间的冲突)导致的全球经济不确定性和产品需求疲软，可能会对我们的业务和财务表现产生不利影响。
政治不稳定和冲突导致的全球市场的经济不确定性以及新冠肺炎疫情造成的经济挑战已经并可能继续导致对我们的产品和服务的需求减弱，以及难以预测我们的财务业绩和管理库存水平。影响政府支出和国际贸易的政治事态发展，包括当前或潜在的政府实施的制裁、潜在的政府停摆以及贸易争端和关税，可能会对市场产生负面影响，并导致宏观经济状况变弱。由于潜在的美国政府关门和政府换届，以及美国与中国和其他国家持续的贸易争端，这些事件的影响可能会继续下去。任何或所有这些事件的持续影响可能会对我们的产品需求产生不利影响，损害我们的运营，并削弱我们的财务业绩。
可能影响我们业务的与法律法规相关的风险
美国税法的立法或其他变化可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。
涉及美国联邦、州和地方所得税的规则不断受到参与立法过程的人员以及美国国税局和美国财政部的审查。税法的变化(这些变化可能具有追溯力)可能会对我们或我们普通股的持有者产生不利影响。近年来，适用的税法发生了许多变化，未来可能还会继续发生变化。
无法预测是否会在何时、以何种形式或生效日期颁布新税法，或根据现有或新税法制定、颁布或发布法规和裁决，这可能会导致我们或我们股东的税负增加，或需要我们改变经营方式，以最大限度地减少或减轻税法或税法解释变化的任何不利影响。
我们使用美国净营业亏损结转和某些其他美国税收属性的能力可能会受到限制。
我们利用美国联邦和州政府的净营业亏损来抵消未来潜在的应税收入和相关所得税的能力取决于我们未来产生的应税收入，我们无法确定地预测我们何时或是否会产生足够的应税收入来使用我们所有的净营业亏损。
根据现行法律，从2017年12月31日开始的纳税年度产生的未使用的美国联邦净营业亏损不受到期的影响，可以无限期结转。这种美国联邦净营业亏损一般不能追溯到之前的纳税年度，但2018年、2019年和2020年产生的净营业亏损可以追溯到此类亏损纳税年度之前的五个纳税年度中的每一个。此外，我们被允许在2020年12月31日之后开始的纳税年度中扣除的在2017年12月31日之后的纳税年度产生的经营亏损结转净额，限制在适用经营亏损结转净额的每个纳税年度中我们应纳税所得额的80%。此外，如果我们经历了“所有权变更”，我们当前和未来未使用的美国联邦净营业亏损和税收抵免都可能受到修订后的1986年国税法(以下简称“准则”)第382和383条的限制，所有权变更通常被定义为某些股东在三年滚动期间的股权所有权变化超过50个百分点(按价值)。我们过去可能经历过这样的所有权变化，未来我们可能会因为我们的
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股票所有权，其中一些不在我们的控制范围之内。根据州法律，我们的净营业亏损和税收抵免也可能受到减值或限制。截至2021年12月31日，我们有大约7800万美元的美国联邦净营业亏损结转，而我们利用这些净营业亏损结转的能力可能会受到如上所述的“所有权变更”的限制，这可能会导致我们的纳税义务增加。
我们受美国反腐败法律法规的约束，违规行为可能面临严重后果。
我们受制于反腐败法律，包括《美国法典》第18编第201条所载的美国国内行贿法、《美国旅行法》和修订后的《1977年美国反海外腐败法》。这些反腐败法一般禁止公司及其雇员、代理人和中间人直接或间接地授权、承诺、提供或提供腐败或不正当的付款或任何其他有价值的东西给公共或私营部门的接受者。我们可能要为我们的代理人和中介机构的腐败或非法活动负责，即使我们没有明确授权或实际了解此类活动。违反反腐败法可能会导致巨额刑事罚款和民事处罚、监禁、失去贸易特权、取消资格、重新评估税收、违反合同和欺诈诉讼、声誉损害以及其他后果。同样，对潜在违反反腐败法的任何调查也可能对我们的声誉、我们的业务、运营结果和财务状况产生不利影响。
如果产品责任诉讼被提起，我们可能会招致重大责任，并可能被要求限制我们可能开发的任何产品的商业化。
我们面临着与在人体临床试验中测试我们的候选产品有关的固有产品责任风险，如果我们以商业方式销售我们可能开发的任何产品，我们将面临更大的风险。参与我们临床试验的受试者、患者、医疗保健提供者或其他使用、管理或销售我们产品的人可能会对我们提出产品责任索赔。如果我们不能成功地针对我们的候选产品或产品造成伤害的索赔为自己辩护，我们可能会招致重大责任。无论是非曲直或最终结果，赔偿责任可能导致：
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对任何候选产品或我们可能开发的产品的需求减少； |
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终止临床试验地点或整个试验项目； |
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损害我们的声誉和媒体的严重负面关注； |
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临床试验参与者的退出； |
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相关诉讼的巨额抗辩费用； |
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为研究对象或患者提供可观的金钱奖励； |
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收入损失； |
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耗尽所有可用的保险和我们的资本资源； |
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从我们的业务运营中分流管理和科学资源； |
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无法将我们可能开发的任何产品商业化；以及 |
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我们的股价下跌了。 |
我们目前持有产品责任保险的水平，我们认为这是类似情况下公司的惯例，足以为我们提供可预见风险的保险，但可能不足以覆盖我们可能产生的所有责任。我们可能无法以合理的费用或足够的金额维持保险范围，以应付可能出现的任何责任。我们打算扩大我们的产品的保险范围，以包括商业产品的销售，如果我们获得监管
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对于我们正在开发的候选产品，我们可能无法获得批准，但我们可能无法为获得监管批准的任何产品获得商业上合理的产品责任保险。在基于具有意想不到的副作用的药物的集体诉讼中，已经做出了大量判决。一项成功的产品责任索赔或一系列针对我们的索赔，特别是如果判决超出了我们的保险范围，可能会减少我们的现金，并对我们的业务产生不利影响。
与我们普通股所有权相关的风险
与我们普通股相关的风险
我们的股票价格可能会波动，你可能会损失你的全部或部分投资。
我们普通股的交易价格可能波动很大，可能会受到各种因素的影响而大幅波动，其中一些因素是我们无法控制的，包括交易量有限。除了“风险因素”一节和本季度报告其他部分讨论的因素外，这些因素还包括：
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季度经营业绩的实际或预期变化； |
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我们的现金头寸； |
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未能达到投资界的估计和预测，或我们本来可能向公众提供的估计和预测； |
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发表关于我们或我们所在行业的研究报告，特别是细胞疗法，或证券分析师的正面或负面建议或撤回研究报道； |
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同类公司的市场估值变化； |
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股票市场的整体表现； |
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我们或我们的股东将来出售我们的普通股； |
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本公司普通股成交量； |
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会计惯例的变化； |
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内部控制不力； |
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与知识产权或专有权利有关的纠纷或其他发展，包括专利、诉讼事项以及我们为我们的技术获得专利保护的能力； |
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重大诉讼，包括知识产权或股东诉讼； |
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改变医疗保健支付制度的结构； |
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一般政治和经济条件，包括新冠肺炎大流行的影响；以及 |
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其他事件或因素，其中许多是我们无法控制的。 |
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此外，股票市场，特别是生物制药公司的市场，经历了极端的价格和交易量波动，这些波动往往与这些公司的经营业绩无关或不成比例。无论我们的实际经营业绩如何，广泛的市场和行业因素都可能对我们普通股的市场价格产生负面影响。在过去，证券集体诉讼经常是在公司证券的市场价格出现波动后对公司提起的。如果提起这类诉讼，可能会导致巨额费用和分散管理层的注意力和资源，这将损害我们的业务、财务状况、经营结果和未来前景。
我们的主要股东和管理层拥有我们相当大比例的股票，并将能够对有待股东批准的事项施加重大影响。
截至2022年9月30日，我们的高管、董事和5%的股东实益拥有我们约73.6%的已发行有表决权普通股。这一群体的投票权可能会增加到将他们持有的无投票权普通股转换为普通股的程度。因此，这些股东将有能力通过这种所有权地位来影响我们。这些股东可能能够决定所有需要股东批准的事项。例如，这些股东可能能够控制董事选举、修改我们的组织文件、批准任何合并、出售资产或其他重大公司交易。这可能会阻止或阻止对我们普通股的主动收购建议或要约，因为您可能认为作为我们的股东之一，这符合您的最佳利益。
我们的业务受到宏观经济状况的影响，包括不断上升的通胀、利率和供应链限制。
各种宏观经济因素可能会对我们的业务以及我们的经营业绩和财务状况产生不利影响，包括通胀、利率和整体经济状况的变化，以及全球金融市场当前和未来状况造成的不确定性。例如，利率上升影响了公司的净收入。最近的供应链限制导致了更高的通胀，如果持续下去，可能会对公司的产品开发和运营产生负面影响。如果通货膨胀或其他因素显著增加我们的业务成本，我们开发现有渠道和新治疗产品的能力可能会受到负面影响。利率、信贷市场的流动性和资本市场的波动性也可能影响我们的业务运营和我们以有利条件筹集资金的能力，或者根本就是为了为我们的业务提供资金。同样，这些宏观经济因素可能会影响我们的第三方供应商和制造商为我们的候选产品生产临床试验材料的能力。
与我们的文件管理器身份相关的风险
我们是一家新兴成长型公司和一家较小的报告公司，我们不能确定适用于新兴成长型公司和较小报告公司的报告要求降低是否会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
我们是一家新兴的成长型公司，根据2012年4月颁布的《就业法案》的定义。只要我们继续是一家新兴成长型公司，我们就可以利用适用于其他非新兴成长型公司的上市公司的各种报告要求的豁免，包括不被要求遵守经修订的2002年萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404节的审计师认证要求，减少本季度报告和我们的定期报告和委托书中关于高管薪酬的披露义务，以及免除就高管薪酬和股东批准任何先前未获批准的金降落伞付款进行非约束性咨询投票的要求。
在2021年5月完成上市后，我们可能会在长达五年的时间里成为一家新兴的成长型公司，尽管情况可能会导致我们更早失去这一地位。我们将一直是一家新兴的成长型公司，直到(1)财政年度的最后一天(A)在我们首次公开募股(IPO)结束五周年后，(B)我们的年总收入至少为12.35亿美元，或(C)我们被视为大型加速申报公司，这要求我们的普通股和非关联公司持有的无投票权普通股的市值在前一年6月30日超过7亿美元，以及(2)我们在前三年期间发行了超过10亿美元的不可转换债券的日期。
根据《就业法案》，新兴成长型公司还可以推迟采用新的或修订后的会计准则，直到这些准则适用于私营公司。我们已选择不“选择退出”遵守新的或修订的会计准则，因此，我们将在私人公司采用新的或修订的会计准则时采用新的或修订的会计准则，并将这样做，直到我们(I)不可撤销地选择“选择退出”延长的过渡期或(Ii)不再符合新兴成长型公司的资格。
即使我们不再有资格成为一家新兴成长型公司，我们仍可能有资格成为一家“较小的报告公司”，这将使我们能够继续利用许多相同的豁免披露要求，包括不被要求
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遵守萨班斯-奥克斯利法案第404条的审计师认证要求，并在我们的定期报告和委托书中减少关于高管薪酬的披露义务。
我们无法预测投资者是否会发现我们的普通股吸引力下降，因为我们可能会依赖这些适用于新兴成长型公司和较小报告公司的豁免。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降，我们的普通股可能会有一个不那么活跃的交易市场，我们的股价可能会更加波动。
与本公司注册证书及附例有关的风险
我们的公司注册证书、公司章程和特拉华州法律中的反收购条款可能会推迟或阻止控制权的变更，这可能会限制我们普通股的市场价格，并可能阻止或挫败我们的股东更换或撤换我们目前管理层的尝试。
我们修订和重述的公司注册证书以及我们修订和重述的章程中包含的条款可能会推迟或阻止我们公司的控制权变更或我们的股东可能认为有利的董事会变动。其中一些规定包括：
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董事会分为三个级别，交错任期三年，不是所有的董事会成员都是一次选举产生的； |
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禁止股东通过书面同意采取行动，这要求所有股东的行动都必须在我们的股东会议上进行； |
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要求股东特别会议只能由董事会根据当时在任董事的多数赞成票通过的决议召开； |
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股东提名和提名进入董事会的事先通知要求； |
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要求我们的股东不得罢免我们的董事会成员，除非是出于法律要求的任何其他投票，并获得当时有权在董事选举中投票的我们有表决权股票中不少于三分之二的流通股的批准； |
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以股东行动修订任何附例或修订本公司公司注册证书的特定条文，须获本公司不少于三分之二的已发行股份批准；及 |
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董事会在未经股东批准的情况下，按照董事会决定的条款发行优先股的权力，优先股可以包括高于普通股持有人权利的权利。 |
此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州公司法第203条的规定管辖，该条款可能禁止股东拥有我们已发行有表决权股票的15%或更多的某些业务合并。这些反收购条款以及我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的章程中的其他条款可能会使股东或潜在收购者更难获得我们董事会的控制权，或者发起当时的董事会反对的行动，还可能推迟或阻碍合并、要约收购或委托书竞争，以及其他股东选举您选择的董事或导致我们采取您希望的其他公司行动。任何延迟或阻止控制权变更、交易或董事会变动都可能导致我们普通股的市场价格下跌。
我们的章程将某些法院指定为可能由我们的股东发起的某些类型的诉讼和诉讼的唯一和独家论坛，这可能会限制我们的股东在与我们或我们的董事、高级管理人员或员工的纠纷中获得有利的司法论坛的能力。
我们的章程规定，除非我们以书面形式同意替代法院，否则特拉华州衡平法院将是任何州法律索赔的唯一和排他性法院，这些索赔涉及(I)代表我们提起的任何派生诉讼或诉讼，(Ii)任何声称我们的任何董事、高级管理人员和员工违反对我们或我们股东的受托责任的诉讼，(Iii)根据特拉华州公司法的任何规定提出索赔的任何诉讼，我们修改和重述的公司证书或我们修改和重述的法律或(Iv)任何主张受内务原则管辖的索赔的诉讼，
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在每一案件中，受衡平法院对其中被列为被告的不可或缺的当事人拥有属人管辖权的管辖(“特拉华论坛规定”)。特拉华州论坛条款将不适用于根据证券法或交易法产生的任何诉讼因由。我们修订和重述的附例进一步规定，除非我们以书面形式同意选择替代法院，否则美国联邦地区法院应是解决根据证券法(“联邦法院规定”)提出的一个或多个诉讼因由的投诉的唯一和独家论坛。此外，我们修订和重述的章程规定，任何购买或以其他方式获得我们普通股股份权益的个人或实体被视为已注意到并同意上述条款；然而，如果股东不能也不会被视为放弃了我们对联邦证券法及其规则和条例的遵守。
我们修订和重述的章程中的特拉华论坛条款和联邦论坛条款可能会给股东在寻求任何此类索赔时带来额外的诉讼费用。此外，我们修订和重述的章程中的论坛选择条款可能会限制我们的股东在论坛上提出他们认为有利于与我们或我们的董事、高管或员工发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻止针对我们和我们的董事、高管和员工的此类诉讼，即使诉讼如果成功，可能会使我们的股东受益。此外，虽然特拉华州最高法院于2020年3月裁定，根据特拉华州法律，旨在要求根据证券法提出索赔的联邦法院选择条款在表面上是有效的，但其他法院是否会执行我们的联邦论坛条款仍存在不确定性。如果联邦论坛的条款被发现不可执行，我们可能会产生与解决此类问题相关的额外费用。联邦论坛的条款还可能对声称该条款不可执行或无效的股东施加额外的诉讼费用。特拉华州衡平法院和美国联邦地区法院也可能做出与其他法院不同的判决或结果，包括考虑诉讼的股东可能位于或将选择提起诉讼的法院，这些判决可能或多或少对我们的股东有利。
一般风险因素
不利的全球经济状况可能会对我们的业务、财务状况或经营结果产生不利影响。
我们的运营结果可能会受到我们或我们的供应商和供应商运营地点的经济和政治变化的不利影响。例如，我们的业务可能通常会受到政治或内乱或军事行动的影响，包括目前俄罗斯和乌克兰之间的冲突，尽管我们对乌克兰没有直接敞口，但我们确实有兴趣获得欧洲的监管批准。根据那里发生的事件，审批流程可能会受到影响。上述任何一项都可能损害我们的业务，我们无法预见当前的经济气候和金融市场状况可能对我们的业务产生不利影响的所有方式。
作为一家上市公司，我们的运营成本将大幅增加，我们的管理层将被要求投入大量时间来实施新的合规举措。
作为一家上市公司，我们将产生大量的法律、会计和其他费用，这是我们作为私人公司没有发生的。我们须遵守经修订的1934年证券交易法(“交易法”)的报告要求，其中将要求我们向美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)提交有关我们业务和财务状况的年度、季度和当前报告。此外，萨班斯-奥克斯利法案以及美国证券交易委员会和纳斯达克全球市场后来为实施萨班斯-奥克斯利法案的条款而通过的规则，对上市公司提出了重大要求，包括要求建立和维持有效的信息披露和财务控制，以及改变公司治理做法。此外，2010年7月颁布了《多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法》(“多德-弗兰克法案”)。多德-弗兰克法案中有重要的公司治理和高管薪酬相关条款，要求美国证券交易委员会在这些领域采取额外的规章制度，例如“薪酬话语权”和代理访问。最近的立法允许新兴成长型公司在更长的时间内实施其中许多要求，从我们首次公开募股(IPO)的定价开始，最长可达五年。我们打算利用这项新立法，但不能保证我们不会被要求比预算或计划更早地执行这些要求，从而产生意想不到的费用。股东激进主义、当前的政治环境以及当前高度的政府干预和监管改革可能会导致大量新的法规和披露义务，这可能会导致额外的合规成本，并影响我们以目前无法预见的方式运营业务的方式。
我们预计，适用于上市公司的规则和法规将大幅增加我们的法律和财务合规成本，并使一些活动更加耗时和昂贵。如果这些要求将我们管理层和员工的注意力从其他业务上转移开，它们可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。增加的成本将减少我们的净收益或增加我们的净亏损，并可能要求我们降低其他业务领域的成本或提高我们产品或服务的价格。例如，我们预计这些规则和条例将使我们更难和更昂贵地获得董事和高级管理人员责任保险，并且我们可能被要求产生大量成本来维持相同或类似的保险范围。我们无法预测或估计我们可能因应对这些问题而产生的额外成本的金额或时间
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要求。这些要求的影响也可能使我们更难吸引和留住合格的人员加入我们的董事会、董事会委员会或担任高管。
如果我们不能建立和保持对财务报告的适当和有效的内部控制，我们的经营业绩和我们经营业务的能力可能会受到损害。
确保我们有足够的内部财务和会计控制和程序，以便我们能够及时编制准确的财务报表，这是一项既昂贵又耗时的工作，需要经常重新评估。我们对财务报告的内部控制是一个旨在为财务报告的可靠性提供合理保证的程序，并根据公认的会计原则编制财务报表。我们已经开始记录、审查和改进我们的内部控制和程序，以遵守萨班斯-奥克斯利法案第404条，这将要求管理层对我们对财务报告的内部控制的有效性进行年度评估。我们已经开始招聘更多的财务和会计人员，他们拥有上市公司所需的某些技能。
对我们的内部控制实施任何适当的改变可能会分散我们的官员和员工的注意力，需要花费大量成本来修改我们现有的流程，并需要大量时间才能完成。然而，这些变化可能不能有效地维持我们内部控制的充分性，任何未能保持这种充分性，或因此而无法及时编制准确财务报表的情况，都可能增加我们的运营成本，损害我们的业务。此外，投资者认为我们的内部控制不足或我们无法及时编制准确的财务报表，这可能会损害我们的股价，并使我们更难向新老客户有效地营销和销售我们的服务。
我们不打算为我们的普通股支付股息，所以任何回报都将限制在我们股票的价值上。
我们目前预计，我们将保留未来的收益，用于我们业务的发展、运营和扩张，在可预见的未来，我们预计不会宣布或支付任何现金股息。此外，我们可能会签订协议，禁止我们在未经缔约双方事先书面同意的情况下支付现金股息，或订立其他条款，禁止或限制我们的普通股可能宣布或支付的股息数额。因此，对股东的任何回报都将仅限于其股票的升值，而这可能永远不会发生。
如果证券或行业分析师不发表关于我们业务的研究报告，或发表不准确或不利的研究报告，我们的股价和交易量可能会下降。
我们普通股的交易市场在一定程度上取决于证券或行业分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告。如果报道我们的一位或多位分析师下调了我们的股票评级，或者发表了关于我们业务的不准确或不利的研究报告，我们的股价可能会下跌。如果这些分析师中的一位或多位停止对我们公司的报道或未能定期发布有关我们的报告，对我们股票的需求可能会减少，这可能会导致我们的股价和交易量下降。
我们可能面临更高的证券集体诉讼风险.
从历史上看，证券集体诉讼通常是在一家公司的证券市场价格下跌后对其提起的。这一风险与我们特别相关，因为生物技术和制药公司近年来经历了大幅的股价波动。如果我们被起诉，可能会导致巨额成本，并转移管理层的注意力和资源，这可能会损害我们的业务。
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项目2.未登记的资产销售TY证券及其收益的使用。
最近出售的未注册证券
没有。
使用注册证券所得收益
2021年5月11日，我们完成了首次公开募股(IPO)，我们发行和出售了882.5万股普通股，每股面值0.0001美元，向公众公布的价格为每股17.00美元。本次新股的发售是根据2021年5月3日提交给美国证券交易委员会的S-1表格登记声明(第333-255316号文件)根据证券法进行登记的，并于2021年5月6日宣布生效。此次发行的承销商是摩根士丹利、SVB Leerink LLC、Evercore Group L.L.C.和Guggenheim Securities，LLC。我们的IPO于2021年5月7日开始。
在扣除承保折扣和佣金1,050万美元以及我们应支付的其他发售费用约240万美元后，我们获得了约1.372亿美元的净收益。本公司并无直接或间接向本公司任何董事或高级管理人员(或其联营公司)或拥有本公司任何类别股权证券百分之十或以上的人士或任何其他联营公司支付承销折扣及佣金或发售费用。
我们将净收益的很大一部分投资于各种保本投资，包括货币市场基金、短期投资级、计息工具和美国政府债券。截至2022年9月30日，我们已经使用了大约7750万美元的净发售收益，主要用于推进我们正在进行的Free-1阶段3试验、Free-2阶段2试验和Free-3阶段2试验，以及用于营运资金和一般企业用途。正如我们根据证券法第424(B)条于2021年5月10日提交给美国证券交易委员会的最终招股说明书中所描述的那样，我们计划的首次公开募股募集资金没有实质性变化。
发行人回购股权证券
不适用。
项目3.默认UPON高级证券。
不适用。
项目4.地雷安全安全披露。
不适用。
项目5.其他信息。
不适用。
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项目6.eXhibit。
展品 数 |
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描述 |
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3.1 |
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第三次修订和重新修订的注册人注册证书(通过参考2021年5月11日提交的注册人表格8-K(文件编号001-40384)附件3.1并入) |
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3.2 |
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第二次修订和重新修订注册人章程(通过参考2021年5月11日提交的注册人表格8-K(文件编号001-40384)附件3.2并入)。 |
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10.1*# |
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登记人和Suzanne T.Ildstad之间的过渡协议，日期为2022年8月13日。 |
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31.1* |
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根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)条颁发的首席执行干事证书。 |
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31.2* |
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根据依照2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)条认证首席财务干事。 |
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32.1** |
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根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18编第1350条规定的首席执行官证书。 |
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32.2** |
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根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350条对首席财务官的认证。 |
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101.INS |
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内联XBRL实例文档-实例文档不显示在交互数据文件中，因为XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中。 |
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101.SCH |
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内联XBRL分类扩展架构文档 |
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101.CAL |
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内联XBRL分类扩展计算链接库文档 |
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101.DEF |
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内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档 |
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101.LAB |
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内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档 |
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101.PRE |
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内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档 |
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104 |
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封面交互数据文件(嵌入内联XBRL文档中) |
#表示管理合同或任何补偿计划、合同或安排
*现送交存档。
**本合同附件32.1和32.2中提供的证明被视为随本季度报告一起提供，不会被视为就修订后的1934年《证券交易法》第18条的目的而提交的证明，除非注册人通过引用明确将其纳入其中。
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登录解决方案
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。
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塔拉里斯治疗公司 |
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日期：2022年11月10日 |
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发信人： |
/s/Scott ReQuart |
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斯科特·雷夸特 |
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总裁与首席执行官 (首席行政主任) |
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日期：2022年11月10日 |
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发信人： |
/s/玫琳凯·芬顿 |
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玫琳凯·芬顿 |
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首席财务官 (首席会计官和首席财务官) |
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