Document

加利福尼亚州雷德伍德城(2022年11月10日)-致力于将基因疗法确立为高度流行的眼科疾病护理的新标准的临床阶段公司Adverum BioTechnologies，Inc.(纳斯达克：ADVM)今天公布了截至2022年9月30日的第三季度财务业绩。

Adverum生物技术公司首席执行官、医学博士洛朗·菲舍尔、总裁说：“第三季度对Adverum非常重要，因为我们在我们的第二阶段露娜IXO-VEC试验中给我们的第一个受试者配药，评估2E11剂量和新的较低的6E10剂量，以及用于治疗湿性AMD的增强型预防类固醇疗法。我们期待着在整个2023年分享露娜的中期数据。我们对我们在推进我们的研究基因治疗候选药物IXO-VEC方面的进展感到难以置信的兴奋，我们相信这种药物有可能改变湿性老年性黄斑变性患者的治疗模式，并有意义地减少频繁注射抗血管内皮生长因子的负担。今年夏天早些时候，欧洲药品管理局批准了具有优先药品名称的IXO-VEC，从而认识到了IXO-VEC的变革潜力。“

Fischer博士继续说：“我们在最近举行的视网膜学会年会上公布了我们的视光试验的两年研究结束时的安全性和有效性数据，表明单次静脉注射IXO-VEC总体上耐受性良好，可以维持或改善视力，并改善湿性AMD患者的视网膜内和视网膜下液体量。我们感到鼓舞的是，数据显示，一次玻璃体内注射IXO-VEC可以在三年内导致稳定和持续的AFLibercept蛋白水平，从而改善液体控制，这与良好的视力结果有关，并通过每年平均减少81%-98%的抗血管内皮生长因子注射来减少治疗负担。在我们进一步评估露娜的2E11和6E10剂量时，这些数据加强了IXO-VEC正在出现的益处-风险概况。我们相信，多年来不断表达afLibercept的IXO-VEC可以为生活质量提高的患者、护理人员、视网膜专家、支付者和医疗保健系统带来巨大价值。“

◦在美国视网膜专家协会的一次口头报告中详细介绍了每年注射的抗血管内皮生长因子药物减少了81%-98%，并证明了在单次玻璃体内注射IXO-VEC后的三年中，持续治疗的AFLibercept蛋白水平。在2E11剂量下，IXO-VEC总体耐受性良好，同时数据显示，在光学试验中，受试者的平均最佳矫正视力和中央子野厚度保持或改善。

·截至2022年9月30日，现金、现金等价物和短期投资为2.033亿美元，而截至2021年12月31日，现金、现金等价物和短期投资为3.052亿美元。Adverum预计，2022年9月30日的现金状况将为2025年之前的运营提供资金。

·截至2022年9月30日的三个月，研发支出为2380万美元，而2021年同期为2410万美元。研发费用减少的主要原因是与设施相关的费用减少、重组后员工人数减少以及顾问成本降低；部分被重组成本和与临床试验相关的费用增加所抵消。2022年第三季度，包括在研发费用中的股票薪酬支出为140万美元。

·截至2022年9月30日的三个月，一般和行政费用为1720万美元，而2021年同期为1450万美元。一般和行政费用增加的主要原因是转租收入和重组费用的冲销；部分被重组后与人员有关的费用和与设施有关的费用减少所抵消。2022年第三季度，包括在一般和行政费用中的基于股票的薪酬支出为310万美元。

湿性AMD，也被称为新生血管性AMD或NAMD，是AMD的一种高级形式，大约10%的AMD患者受到影响。湿性AMD是65岁以上患者失明的主要原因，全世界约有2000万人患有这种疾病。随着人口老龄化，湿性AMD新病例的发病率预计将在全球范围内显著增长。预计到2040年，AMD将影响全球2.88亿人，其中湿性AMD约占这些病例的10%。

ADVM-022，Ixo-berogene soroparvovec(IXO-VEC)，是Adverum正在开发的治疗湿性AMD的临床期基因治疗产品候选药物。IXO-VEC利用专有载体衣壳AAV.7m8，在专有表达盒的控制下携带afLibercept编码序列。与其他需要手术才能在视网膜(视网膜下途径)下实施基因治疗的眼科基因疗法不同，IXO-VEC具有在办公室作为一次性IVT注射的优势，旨在提供长期疗效，减轻频繁注射抗血管内皮生长因子的负担，优化患者依从性，并改善湿性AMD患者的视力结果。

OPTION试验被设计为一项多中心、开放标签、剂量范围、安全性和有效性的IXO-VEC试验，对象是对抗血管内皮生长因子治疗有反应的湿性AMD患者。OPTEM的患者都有治疗经验，以前需要频繁注射抗血管内皮生长因子来管理他们的湿性AMD并维持功能性视力。

Ixoberogene soroparvovec(IXO-VEC)是Adverum正在开发的用于治疗湿性AMD的临床期基因治疗产品候选药物。IXO-VEC利用一种经过改造的专有载体衣壳AAV.7m8，在专有表达盒的控制下携带afLibercept编码序列。与其他需要手术才能在视网膜(视网膜下途径)下实施基因治疗的眼科基因疗法不同，IXO-VEC具有在办公室作为一次性IVT注射的优势，旨在提供长期疗效，减轻频繁注射抗血管内皮生长因子(VEGF)的负担，优化患者依从性，并改善湿性AMD患者的视力结果。

露娜试验是一项多中心、双盲、随机、平行分组的第二阶段研究，评估两种剂量的IXO-VEC，包括2x10^11 Vg/眼(2E11)剂量和新的更低的6x10^10 Vg/眼(6E10)剂量，用于湿性AMD。这项试验将在美国和欧洲的40个地点对多达72名参与者进行随机分组，采用两种剂量和四种预防性类固醇方案。主要终点包括从基线到一年的最佳矫正视力(BCVA)的平均变化以及不良事件的发生率和严重性。

Adverum生物技术公司(纳斯达克代码：ADVM)是一家临床阶段的公司，旨在将基因疗法确立为高度流行的眼科疾病的新护理标准，并希望为这些疾病开发功能性治疗方法，以恢复视力和预防失明。利用其专有的玻璃体内(IVT)平台的研究能力，Adverum正在开发耐用的单次给药疗法，旨在医生办公室提供，以消除治疗这些疾病的频繁眼部注射的需要。Adverum正在评估其新的基因治疗候选药物Ixoberogene soroparvovec(IXO-VEC，以前称为ADVM-022)，作为治疗新生血管或湿性年龄相关性黄斑变性患者的一次性IVT注射。通过克服目前这些令人衰弱的眼病的治疗模式带来的挑战，Adverum渴望改变护理标准，保护视力，并在全球范围内产生深远的社会影响。欲了解更多信息，请访问www.Adverum.com。

本新闻稿中包含的有关未来可能发生的事件或结果的陈述属于“1995年私人证券诉讼改革法”所指的“前瞻性陈述”。这些陈述包括但不限于有关IXO-VEC的潜在好处、评估露娜试验的初步数据的时间安排，以及为2025年的运营提供资金的现金跑道。由于各种风险和不确定性，实际结果可能与前瞻性声明中预期的结果有实质性差异，这些风险和不确定性包括但不限于：Adverum的新技术使临床试验的开始和完成时间难以预测；监管的不确定性；招募的不确定性；早期临床试验的结果并不总是预测未来临床试验和结果；以及与使用IXO-vec相关的未来并发症或副作用的可能性。Adverum面临的其他风险和不确定因素在Adverum提交给美国证券交易委员会(美国证券交易委员会)的文件和报告中以“风险因素”为标题阐述，包括Adverum于2022年8月11日提交给美国证券交易委员会的截至2022年6月30日的Form 10-Q季度报告。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅在发表之日发表。Adverum没有义务更新这些声明，以反映在声明发表之日之后发生的事件或存在的情况。