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美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，邮编：20549
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表格10-Q
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(标记一)
☒根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条规定的季度报告
截至本季度末2022年9月30日
或
☐
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的过渡报告
的过渡期                    至                    
委托文件编号：001-35966
__________________________________________________________________
蓝鸟生物股份有限公司
(注册人的确切姓名载于其章程)
__________________________________________________________________
特拉华州13-3680878
(述明或其他司法管辖权
公司或组织)		(美国国税局雇主
识别号码)
大联合大道455号
萨默维尔,马萨诸塞州02145
(主要行政办公室地址)(邮政编码)
(339) 499-9300
(注册人的电话号码，包括区号)

不适用
(前姓名、前地址和前会计年度，如果自上次报告以来发生变化)
__________________________________________________________________
根据该法第12(B)条登记的证券：
每个班级的标题交易代码注册的每个交易所的名称
普通股，每股面值0.01美元蓝色纳斯达克股市有限责任公司

用复选标记表示注册人是否：(1)在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内一直遵守此类提交要求。是  ☒ No ☐
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。是  ☒ No ☐
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。见《交易法》第12b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速文件服务器☒加速文件管理器☐
非加速文件服务器☐规模较小的报告公司☐
新兴成长型公司☐
如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是☐ No ☒
截至2022年11月3日，有82,909,980注册人的普通股，每股面值0.01美元，已发行。

目录表
前瞻性陈述
这份Form 10-Q季度报告包含涉及风险和不确定性的前瞻性陈述，以及一些假设，如果这些假设从未实现或被证明是错误的，可能会导致我们的结果与此类前瞻性陈述中明示或暗示的结果大不相同。我们根据1995年《私人证券诉讼改革法》和其他联邦证券法中的安全港条款做出这样的前瞻性声明。除本季度报告10-Q表中包含的有关历史事实的陈述外，所有陈述均为前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过“预期”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该”、“目标”、“将会”或这些词语的否定或其他类似术语来识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于关于以下方面的陈述：
•我们临床前和临床研究的启动、时间、进展和结果，以及我们的研究和开发计划；
•我们推动候选产品进入并成功完成临床研究的能力；
•我们有能力获得足够的资金，为我们的运营提供资金，并执行我们的战略；
•我们有能力从全面重组计划中实施和实现预期的成本节约；
•我们有能力建立和扩大商业病毒载体和药物产品的制造能力，并确保我们的病毒载体和药物产品的充足供应；
•我们的候选产品的监管备案和营销批准的时间或可能性；
•我们批准的产品商业化的时机或成功程度；
•我们有能力对任何批准的产品进行适当的定价和报销；
•执行我们的业务模式、业务战略计划、候选产品和技术；
•对我们的支出、未来收入、资本需求和额外融资需求的估计；
•与我们的竞争对手和我们的行业有关的发展；
•新冠肺炎大流行的影响；
•将我们的产品和计划组合分离为两个独立的上市公司的效果、成本和收益；以及
•其他风险和不确定性，包括第二部分第1A项所列风险和不确定性。风险因素。
本季度报告中的10-Q表格中的任何前瞻性陈述反映了我们对未来事件或我们未来财务表现的当前看法，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能会导致我们的实际结果、表现或成就与这些前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果、表现或成就大不相同。除其他外，可能导致实际结果与当前预期大不相同的因素包括第二部分第1A项下所列的因素。风险因素和本季度报告10-Q表中的其他部分。鉴于这些不确定性，您不应过度依赖这些前瞻性陈述。除非法律要求，我们没有义务以任何理由更新或修改这些前瞻性陈述，即使未来有新的信息可用。
这份Form 10-Q季度报告还包含关于我们的行业、我们的业务和某些疾病的市场的估计、预测和其他信息，包括关于这些市场的估计规模以及某些疾病的发病率和流行率的数据。基于估计、预测、预测、市场研究或类似方法的信息本身就会受到不确定因素的影响，实际事件或情况可能与该信息中反映的事件和情况大不相同。除非另有明确说明，否则我们从报告、研究调查、研究和由市场研究公司和其他第三方准备的类似数据、行业、医疗和一般出版物、政府数据和类似来源获得这些行业、商业、市场和其他数据。

目录表
与我们的业务相关的重大风险和其他风险摘要
以下是我们的业务、运营和普通股投资面临的重大风险的摘要。这一总结并没有解决我们面临的所有风险。我们目前不知道或我们目前认为不太重要的风险和不确定性也可能损害我们的业务运营。关于本风险因素摘要中总结的风险以及我们面临的其他风险的其他讨论可在下面的“风险因素”标题下找到，在就我们的普通股作出投资决定之前，应仔细考虑本季度报告中的10-Q表格中的其他信息。

•FDA已经将我们的洛沃塞尔临床研究部分搁置，我们不能保证FDA可能会要求什么，或者何时可以取消部分临床搁置，或者我们何时可以恢复招募儿科患者参加我们的洛沃塞尔临床研究。
•我们无法预测何时或是否会获得上市批准，将我们的候选产品商业化，未来任何产品的上市批准最终可能会比我们预期的更窄。
•自成立以来，我们已经遭受了重大损失，并预计在可预见的未来，我们将继续遭受重大损失。
•人们对我们作为一家持续经营的企业继续存在的能力有很大的怀疑。我们将需要在未来几个时期筹集更多资金，这些资金可能无法以可接受的条款获得，或者根本无法获得。如果在需要时未能获得必要的资本，可能会迫使我们推迟、限制或终止我们的商业准备工作、在我们的候选产品获得任何批准后支持潜在商业发布的活动，或其他运营。
•插入性肿瘤是使用可以整合到基因组中的病毒载体进行基因治疗的风险，在我们的临床研究中，使用SKYSONA治疗的几名CALD患者被诊断为骨髓增生异常综合征，可能是由Lenti-D慢病毒载体(“LVV”)插入所介导的。这些事件可能要求我们停止或推迟我们的候选产品的进一步临床开发，或者暂停或停止商业化，我们的产品和候选产品的商业潜力可能会受到实质性的负面影响。
•作为一家商业公司，我们的经验有限，我们当前和未来产品的营销和销售可能不成功或不如预期成功。
•我们目前和未来产品的商业成功将取决于医生、患者、第三方付款人和医学界其他人对市场的接受程度。如果我们无法为任何产品获得足够的定价或报销批准，我们的收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。
•如果我们的产品或任何未来产品的市场机会比我们认为的要小，如果我们不能成功识别患者并获得显著的市场份额，我们的收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。
•我们的候选产品依赖于复杂的供应链。我们的LVV和药物产品的制造和交付给我们带来了巨大的挑战，我们可能无法在质量、数量、地点或时间上生产我们的载体和药物产品，以支持我们的临床计划或潜在的商业化。此外，我们可能会遇到与支持潜在商业化所需的合格治疗中心接触或协调的挑战。
•我们面临着激烈的竞争和快速的技术变革，我们的竞争对手可能会开发出比我们更先进或更有效的疗法，这可能会对我们的财务状况以及我们成功地将我们的产品和任何未来产品商业化的能力产生不利影响。
•我们未来的成功取决于我们留住关键员工、顾问和顾问的能力，以及吸引、留住和激励合格人员的能力。

目录表
蓝鸟生物股份有限公司
目录表
页面
第一部分财务信息
2
第1项。
财务报表(未经审计)
2
截至2022年9月30日和2021年12月31日的简明综合资产负债表
2
截至2022年和2021年9月30日的三个月和九个月的简明综合经营报表和全面亏损
3
截至2022年和2021年9月30日的三个月和九个月的股东权益简明合并报表
4
截至2022年和2021年9月30日止九个月现金流量表简明综合报表
6
简明合并财务报表附注(未经审计)
7
第二项。
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析
20
第三项。
关于市场风险的定量和定性披露
29
第四项。
控制和程序
30
第二部分：其他信息
31
第1项。
法律诉讼
31
第1A项。
风险因素
31
第二项。
未登记的股权证券销售和收益的使用
59
第三项。
高级证券违约
59
第四项。
煤矿安全信息披露
59
第五项。
其他信息
60
第六项。
陈列品
60
签名
62


目录表
第一部分财务信息
项目1.财务报表
蓝鸟生物股份有限公司
简明综合资产负债表
(未经审计)
(以千为单位，面值除外)
自.起
9月30日，
2022
自.起
十二月三十一日，
2021
资产
流动资产：
现金和现金等价物$66,478 $161,160 
有价证券73,155 138,343 
预付费用8,270 25,628 
应收账款和其他流动资产12,535 11,389 
流动资产总额160,438 336,520 
有价证券1,407 97,114 
财产、厂房和设备、净值11,535 9,706 
商誉5,646 5,646 
经营性租赁使用权资产288,684 91,532 
受限现金和其他非流动资产52,388 53,277 
总资产$520,098 $593,795 
负债与股东权益
流动负债：
应付帐款$18,622 $25,883 
应计费用和其他流动负债64,314 103,958 
经营租赁负债，本期部分43,791 23,152 
流动负债总额126,727 152,993 
经营租赁负债，扣除当期部分234,422 66,432 
其他非流动负债92 93 
总负债361,241 219,518 
承付款和或有事项(注9)
股东权益：
优先股，$0.01面值，5,000授权股份；0于2022年9月30日及2021年12月31日发行及发行的股份
— — 
普通股，$0.01面值，125,000授权股份；82,880和71,115分别于2022年9月30日及2021年12月31日发行及发行的股份
829 711 
额外实收资本4,181,393 4,096,402 
累计其他综合损失(4,630)(2,911)
累计赤字(4,018,735)(3,719,925)
股东权益总额158,857 374,277 
总负债和股东权益$520,098 $593,795 
见未经审计的简明合并财务报表附注。
2
目录表
蓝鸟生物股份有限公司
简明合并经营报表和全面亏损
(未经审计)
(单位为千，每股数据除外)
截至9月30日的三个月，截至以下日期的九个月
9月30日，
2022202120222021
收入：
产品收入$— $768 $2,739 $1,492 
其他收入71 251 795 564 
总收入
71 1,019 3,534 2,056 
运营费用：
研发
53,149 73,679 194,864 240,561 
销售、一般和行政33,402 42,229 106,201 156,763 
产品收入成本— 19,385 10,056 35,176 
重组费用(1,699)20,175 4,940 24,800 
总运营费用
84,852 155,468 316,061 457,300 
运营亏损
(84,781)(154,449)(312,527)(455,244)
利息收入，净额
383 160 663 733 
其他(费用)收入，净额7,885 1,342 13,061 24,369 
所得税前亏损
(76,513)(152,947)(298,803)(430,142)
所得税(费用)福利(7)113 (7)(169)
持续经营净亏损(76,520)(152,834)(298,810)(430,311)
非持续经营的净亏损— (63,982)— (234,015)
净亏损$(76,520)$(216,816)$(298,810)$(664,326)
持续运营的每股净亏损--基本亏损和摊薄亏损$(0.94)$(2.23)$(3.91)$(6.36)
非持续经营的每股净亏损--基本亏损和摊薄亏损$— $(0.93)$— $(3.46)
每股净亏损--基本亏损和摊薄亏损$(0.94)$(3.16)$(3.91)$(9.81)
加权-用于计算每股净亏损的普通股平均数-基本和摊薄：
81,543 68,621 76,361 67,701 
其他综合(亏损)收入：
扣除税收优惠(费用)后的其他综合(亏损)收入为#美元000万截至2022年和2021年9月30日的三个月和九个月
(214)(129)(1,719)(401)
其他综合(亏损)收入合计(214)(129)(1,719)(401)
综合损失
$(76,734)$(216,945)$(300,529)$(664,727)
见未经审计的简明合并财务报表附注。
3
目录表
蓝鸟生物股份有限公司
股东权益简明合并报表
(未经审计)
(单位：千)
普通股
其他内容
已缴费
资本
累计
其他
全面
损失
累计
赤字
总计
股东的
股权
股票
金额
2021年12月31日的余额71,115 $711 $4,096,402 $(2,911)$(3,719,925)$374,277 
有限制股份单位的归属310 3 (3)— — — 
股票期权的行使1 — 1 — — 1 
根据ESPP购买普通股— — — — — — 
基于股票的薪酬— — 12,681 — — 12,681 
发行非限制性股票奖励以解决应计员工薪酬12 — — — — — 
其他综合损失— — — (1,548)— (1,548)
净亏损— $— $— $— $(122,152)$(122,152)
2022年3月31日的余额71,438 $714 $4,109,081 $(4,459)$(3,842,077)$263,259 
有限制股份单位的归属60 $1 $(1)$— 
股票期权的行使1 $— $1 $1 
普通股发行2,052 $20 $8,023 $8,043 
基于股票的薪酬— $— $8,908 $8,908 
其他综合收益$43 $43 
净亏损$(100,138)$(100,138)
2022年6月30日的余额73,551 $735 $4,126,012 $(4,416)$(3,942,215)$180,116 
有限制股份单位的归属572 $6 $(6)$— $— $— 
股票期权的行使— $— $— $— $— $— 
根据ESPP购买普通股67 $1 $238 $— $— $239 
普通股发行8,690 $87 $45,937 $— $— $46,024 
发行认股权证— $— $— $— $— $— 
发行非限制性股票奖励以了结
应计雇员薪酬		— $— $— $— $— $— 
基于股票的薪酬— $— $9,212 $— $— $9,212 
其他综合损失— $— $— $(214)$— $(214)
净亏损— $— $— $— $(76,520)$(76,520)
2022年9月30日的余额82,880 $829 $4,181,393 $(4,630)$(4,018,735)$158,857 

4
目录表
普通股
其他内容
已缴费
资本
累计
其他
全面
损失
累计
赤字
总计
股东的
股权
股票金额
2020年12月31日的余额66,432 $665 $4,260,443 $(5,505)$(2,900,547)$1,355,056 
有限制股份单位的归属294 3 (3)— — — 
股票期权的行使207 2 1,217 — — 1,219 
根据ESPP购买普通股67 1 1,706 — — 1,707 
基于股票的薪酬— — 36,090 — — 36,090 
发行不受限制的普通股奖励以解决应计员工薪酬422 4 12,009 — — 12,013 
其他综合收益— — — 56 — 56 
净亏损— — — — (205,808)(205,808)
2021年3月31日的余额$67,422 $675 $4,311,462 $(5,449)$(3,106,355)$1,200,333 
有限制股份单位的归属127 1 (1)— — — 
股票期权的行使2 — 36 — — 36 
基于股票的薪酬— — 26,222 — — 26,222 
其他综合损失— — — (328)— (328)
净亏损— — — — (241,702)(241,702)
2021年6月30日的余额$67,551 $676 $4,337,719 $(5,777)$(3,348,057)$984,561 
有限制股份单位的归属80 1 (1)— — — 
股票期权的行使10 — 233 — — 233 
为私募股权配售发行普通股2,273 22 37,477 — — 37,499 
发行非限制性股票奖励以解决应计员工薪酬130 1 2,474 — — 2,475 
发行预先出资认股权证— `— 37,477 — — 37,477 
根据ESPP购买普通股53 1 874 — — 875 
基于股票的薪酬— — 24,352 — — 24,352 
其他综合损失— — — (129)— (129)
净亏损— — — — (216,816)(216,816)
2021年9月30日的余额$70,097 $701 $4,440,605 $(5,906)$(3,564,873)$870,527 
5
目录表
蓝鸟生物股份有限公司
现金流量表简明合并报表
(未经审计)
(单位：千)
截至以下日期的九个月
9月30日，
20222021
经营活动的现金流：
净亏损$(298,810)$(664,326)
对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整：
或有对价的公允价值变动— 464 
折旧及摊销3,745 17,335 
基于股票的薪酬费用30,509 101,829 
股权证券的损失(收益)3,135 (28,765)
超额库存准备7,519 29,712 
其他非现金项目2,890 13,358 
经营性资产和负债变动情况：
预付费用和其他资产(6,197)(15,720)
经营性租赁使用权资产29,650 22,630 
应付帐款(7,552)2,004 
应计费用和其他负债(39,046)54,774 
经营租赁负债(22,523)(24,499)
递延收入— 210 
协作研究进展— (4,920)
用于经营活动的现金净额(296,680)(495,914)
投资活动产生的现金流：
购置房产、厂房和设备(8,100)(12,944)
购买有价证券— (421,416)
有价证券到期日收益125,095 802,367 
出售有价证券所得收益30,216 31,318 
出售北卡罗来纳州达勒姆工厂的收益— 110,300 
购买无形资产— (8,000)
投资活动提供的现金净额147,211 501,625 
融资活动的现金流：
行使股票期权和ESPP缴款所得收益3 5,078 
发行普通股及认股权证所得款项— 74,982 
二次公开发行的收益，扣除发行成本54,365 — 
融资活动提供的现金净额54,368 80,060 
(减少)现金、现金等价物和限制性现金增加(95,101)85,771 
期初现金、现金等价物和限制性现金206,693 373,728 
期末现金、现金等价物和限制性现金111,592 459,499 
现金、现金等价物和限制性现金的对账：
现金和现金等价物66,478 402,461 
应收账款和其他流动资产中包括的受限现金1,565 2,530 
纳入受限现金和其他非流动资产的受限现金43,549 54,508 
现金总额、现金等价物和限制性现金111,592 459,499 
投资和融资活动的补充现金流量披露：
应付账款和应计费用中包括的财产、厂房和设备的购置176 732 
应计或在应收账款中提供费用298 — 
以经营性租赁负债换取的使用权资产229,636 22,049 
减少使用权资产和相关租赁负债(2,833)(9,004)
发行非限制性股票奖励以解决应计员工薪酬— 14,488 
见未经审计的简明合并财务报表附注。
6
目录表
蓝鸟生物股份有限公司
简明合并财务报表附注
(未经审计)
1. 业务描述
蓝鸟生物公司(“公司”或“蓝鸟”)于1992年4月16日在特拉华州注册成立，总部设在马萨诸塞州剑桥市。该公司是一家生物技术公司，致力于研究、开发和商业化针对严重遗传病的潜在变革性基因疗法。自成立以来，该公司已将几乎所有资源投入与其候选产品有关的研究和开发工作，包括制造候选产品、对其候选产品进行临床研究、进行临床前研究以确定新的候选产品、为这些业务提供销售、一般和行政支持，包括商业准备活动，以及与其批准的产品相关的商业化努力。
该公司在严重遗传性疾病方面的计划包括ZYNTEGLO®(Betieglogene Autotemcel，或“Beti-cel”，前身为“β-地中海贫血基因疗法”)，它于2022年8月获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准，用于治疗需要定期输血的成人和儿童β-地中海贫血患者；SKYSONA®(Elvaldogene Autotemcel，或“Eli-cel”，前身为“Lenti-D基因疗法”)于2022年9月获得美国食品和药物管理局的加速批准，用于减缓4-17岁早期活动期脑肾上腺脑白质营养不良(“CALD”)男孩的神经功能障碍的进展；Lovotibeeglogene Autotemcel(“lovo-cel”，前身为“LentiGlobin for SCD”)正被开发用于治疗镰状细胞疾病(“SCD”)。
2021年8月，该公司宣布打算将其严重遗传病业务的重点放在美国市场，并进一步投资于其针对β-地中海贫血、慢性阻塞性肺病和慢性阻塞性肺病的核心项目的研发。作为专注于美国市场的战略的一部分，该公司开始有序地减少其欧洲业务，这导致销售、一般和管理成本的减少，并对公司的过剩库存分析产生了影响，该分析基于销售预测和预计的库存消耗水平。
2021年11月，该公司完成了将其严重的遗传病和肿瘤学项目分离为两家独立的独立上市公司：Bluebird BIO，Inc.和270 BIO，Inc.(“270 BIO”)，后者是特拉华州的一家公司，在分离前是公司的全资子公司。蓝鸟保留了其严重的遗传病计划，包括针对β-地中海贫血、SCD和CALD的计划，重点放在美国市场。
2022年4月，董事会批准了一项全面的重组计划，旨在减少运营费用，并加强公司对其在美国的计划获得FDA批准的重点。公司打算保持专注于体内慢病毒载体(“LVV”)基因治疗的有针对性的研究努力，并剥夺对降低毒性调节和低温保存分离的直接投资。作为重组的一部分，蓝鸟裁员约302022年第二季度和第三季度的增长率。请参阅附注14，减少劳动力，有关此次重组的更多信息。
于2022年6月22日，本公司与高盛有限责任公司(“高盛”)订立股权分配协议(“股权分配协议”)，出售本公司普通股股份，最高可达$。75.0通过一项“在市场上”的股权发行计划，高盛将担任管理人。股权分配协议还规定直接向高盛出售股份作为本金，在这种情况下，本公司和高盛将订立单独的条款协议。该公司将向高盛支付相当于3.0根据股权分配协议通过高盛出售的任何普通股总收益的%。截至2022年9月30日，公司出售了10.7根据股权分派协议，在市面上发行100,000,000股普通股，为公司带来约1,000,000美元的总收益56.2百万(美元)54.1扣除发行成本后的净额)。参阅附注10，权益，请参阅本季度报告(Form 10-Q)其他部分的简明综合财务报表附注，以获取更多信息。
截至2022年9月30日，该公司的现金、现金等价物和有价证券约为美元141.0百万美元。该公司自成立以来一直亏损，到目前为止，其运营资金主要通过出售股权证券来筹集，其次是通过合作协议和慈善基金会的赠款。截至2022年9月30日，该公司的累计亏损为$4.02十亿美元。在截至2022年9月30日的九个月内，公司发生亏损$298.8百万美元，并使用了$296.7运营中的百万现金。该公司预计未来几年将继续产生运营亏损和负运营现金流，并将需要额外资金通过盈利来支持其计划中的运营活动。向盈利的过渡取决于成功的
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目录表
LOVOCEL的开发、批准和商业化，ZYNTEGLO和SKYSONA的成功商业化，以及实现足以支持其成本结构的收入水平。
根据会计准则汇编205-40，持续经营的企业根据该等简明综合财务报表(“ASC 205-40”)，本公司评估是否存在整体考虑的情况及事件，令人对其在该等简明综合财务报表发出日期后一年内继续经营的能力产生重大怀疑。这项评价最初没有考虑到截至财务报表印发之日尚未充分执行的管理层计划的潜在缓解效果。当根据这一方法存在重大怀疑时，管理层评估其计划的缓解效果是否足以缓解对公司作为持续经营企业的持续经营能力的重大怀疑。然而，管理层计划的缓解效果只有在以下两种情况下才会被考虑：(1)计划很可能在财务报表发布之日起一年内有效实施，以及(2)计划在实施时可能会缓解相关条件或事件，这些条件或事件使人对该实体是否有能力在该等简明合并财务报表发布之日起一年内继续经营产生重大怀疑。在进行分析时，管理层排除了其业务计划中不能被认为是可能的某些内容。根据ASC 205-40，未来从未来股权或债务发行中获得潜在资金，释放与公司宾尼街50号租赁有关的受限现金, 目前尚不能认为有可能出售优先审查凭证，因为截至这些精简综合财务报表的日期，这些计划并不完全在本公司的控制范围之内，也没有得到董事会的批准。上述重组计划已于2022年4月获董事会批准，因此被纳入本公司对其在这些精简综合财务报表发布后一年内继续经营的能力的评估中。
公司预计未来将产生营业亏损和负的营业现金流，并需要额外资金来支持其计划中的业务，这令人对公司在这些精简综合财务报表发布后的一年内继续经营的能力产生了极大的怀疑。管理层缓解引起重大怀疑的条件的计划包括实施减少的2022年支出，包括通过将公司总部迁至马萨诸塞州萨默维尔的Assembly Row预计节省的资金、完成其欧洲业务的有序结束、完成2022年4月的重组计划、可能出售在美国监管机构批准ZYNTEGLO和SKYSONA后发放的优先审查凭证，以及通过公共或私人股本或债务融资寻求额外的现金资源。管理层得出的结论是，其计划成功地从这些来源中的一个或多个获得足够的资金或适当削减支出的可能性虽然合理，但不太可能。根据ASC 205-40，本公司的结论是，自这些简明综合财务报表发布之日起至少12个月内，本公司作为一家持续经营企业继续经营的能力存在重大疑问。
所附财务报表以持续经营为基础编制，考虑在正常业务过程中的资产变现和负债清偿。财务报表不包括与记录的资产数额的可回收性和分类有关的任何调整，也不包括上述不确定因素可能导致的负债数额和分类的任何调整。
2. 列报基础、合并原则和重大会计政策
陈述的基础
随附的简明综合财务报表未经审核，并由本公司根据美国公认会计原则(“公认会计原则”)编制。本附注内对适用指引的任何提及，均指财务会计准则委员会(“FASB”)的ASC及会计准则更新(“ASUS”)所载的权威美国公认会计原则。通常包括在公司年度财务报表中的某些信息和脚注披露已被精简或遗漏。管理层认为，这些简明的综合财务报表反映了公平展示公司截至2022年9月30日和2021年9月30日的中期财务状况和经营结果所需的所有正常经常性调整。
临时期间的业务结果不一定表明预计全年的业务结果。这些简明综合财务报表应与截至2021年12月31日及截至12月31日的年度经审计的综合财务报表及其附注一并阅读，这些报表及其附注包含在公司于2022年3月4日提交给美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)的10-K表格年度报告(“10-K表格年度报告”)中。
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目录表
上一年简明合并财务报表中的某些项目已重新分类，以符合当前的列报方式。公司已在截至2021年9月30日的三个月和九个月的综合财务报表中将其肿瘤学业务及其位于北卡罗来纳州达勒姆的制造设施作为非连续性业务列报(见附注3，停产经营s)。历史财务报表和脚注也作了相应重写。
报告的金额以千为基础计算，但百分比、每股金额或另有说明。因此，由于四舍五入的原因，某些合计可能不是总和。
随附的简明综合财务报表包括本公司及其全资子公司的账目。270BIO一直是一家全资子公司，直到2021年11月4日成为一家独立的上市公司。所有公司间余额和交易均已在合并中冲销。公司在以下方面查看其运营和管理业务一运营部门。
停产经营
本公司确定，2021年11月其肿瘤学业务的分离和2021年9月其位于北卡罗来纳州达勒姆的制造设施的出售代表了单个处置计划的多个组成部分，该计划符合根据ASC子主题205-20分类为非连续性运营的标准，停产运营(“ASC 205-20”)。因此，所附的截至2021年9月30日的三个月和九个月的简明综合财务报表已更新，以便在综合业务报表和全面亏损报表中作为单独的亏损部分列报所有非连续性业务的结果(见附注3，停产经营).

重大会计政策
在编制截至2022年9月30日的三个月和九个月的这些简明合并财务报表时使用的重要会计政策与公司2021年年报Form 10-K中的合并财务报表附注2中讨论的那些一致。
预算的使用
按照公认会计准则编制财务报表要求管理层作出估计和假设，以影响财务报表和附注中报告的金额。实际结果可能与这些估计大相径庭。管理层在选择适当的财务会计政策和控制措施时，以及在制定编制这些财务报表时使用的估计和假设时，会考虑许多因素。管理层必须在这一过程中做出重大判断。此外，其他因素可能会影响估计，包括：预期的业务和运营变化、与编制估计时使用的假设相关的敏感性和波动性，以及历史趋势是否预期能代表未来趋势。估算过程通常可能会对最终的未来结果产生一系列潜在的合理估算，管理层必须选择一个在该合理估算范围内的数额。这一过程可能导致实际结果与编制财务报表时使用的估计数额大相径庭。
估计和判断主要用于以下领域：用于评估潜在和计量长期资产(包括商誉和无形资产)减值的未来未贴现现金流量和随后的公允价值估计，以及对使用权资产和租赁负债、基于股票的补偿费用、应计费用、所得税、与非持续经营有关的资产和负债及亏损的计量，以及对公司自这些财务报表发布之日起至少未来12个月内为其经营提供资金的能力的评估。
最近的会计声明
尚未被采用

ASU编号2022-02，《金融工具--信贷损失》(主题326)：问题债务重组和年份披露

2022年3月，FASB发布了ASU 2022-02，金融工具--信用损失(话题326)：问题债务重组和年份披露(“ASU 2022-02”)，取消了对采用ASC 326的债权人的不良债务重组的确认和计量指导，并要求加强对遇到财务困难的借款人的贷款修改的披露。ASU 2022-02修订了关于年份披露的指南，要求按起始年份披露当期总注销。新标准将于2023年1月1日起生效。这个
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目录表
采用ASU 2022-02预计不会对公司的财务状况或经营结果产生实质性影响。
3. 停产经营
出售蓝鸟研究三角制造厂

2017年11月，该公司收购了位于北卡罗来纳州达勒姆(“BRT”)的一家制造工厂，用于未来为公司与其肿瘤学计划相关的治疗制造LVV。2021年7月，本公司与National Resilience，Inc.(“Resilience”)的附属公司Resilience US，Inc.签署了一项资产购买协议(“协议”)。作为协议的一部分，在2021年9月交易完成后，Resilience收购了公司位于北卡罗来纳州达勒姆的LVV制造工厂，并保留了目前在该工厂工作的员工。作为这笔交易的结果，公司出售了#美元。111.2净资产100万美元，主要包括与公司肿瘤学计划相关的建筑和实验室设备。该公司确认处置资产亏损#美元。2.0在截至2021年12月31日的年度内，由于出售BRT制造设施和分离270个BIO(如下所述)被认为是单一处置计划的多个组成部分，与BRT有关的业务结果已作为非连续业务的组成部分计入。

270种生物分离

2021年11月4日，该公司完成了先前宣布的将其肿瘤学计划和投资组合以及某些相关资产和负债分离为一家独立的、独立的上市公司(以下简称“分离”)的工作。分离是通过分配270股Bio普通股的所有流通股实现的，其中每个蓝鸟股东获得一股普通股，面值为$。0.0001每股 ，每三股普通股为270 Bio，面值为$0.01每股 ，截至2021年10月19日收盘时持有的蓝鸟(“分销”)。

关于分离，蓝鸟与270个BIO签订了分离协议(“分离协议”)，日期为2021年11月3日，其中规定了蓝鸟与270个BIO就分离将采取的主要行动的协议，包括分配。分发的生效时间为上午12：01。2021年11月4日。分离协议确定了作为分离的一部分转移到270 BIO的资产、承担的负债和分配给270 BIO的合同，并规定了这些转移、假设和分配发生的时间和方式。分离协议的目的是为270家BIO和Bluebird提供经营各自业务的资产，并保留或承担与这些资产相关的债务。270家BIO和蓝鸟各自同意就分居前索赔和分居后索赔进行交叉赔偿，主要目的是对270家BIO和270家蓝鸟根据分离协议分配的义务和债务承担财务责任，以及对根据与蓝鸟的分离协议分配给蓝鸟的义务和责任承担财务责任。蓝鸟和270 Bio也都受到12个月内员工不招揽和不聘用的相互限制，但受到某些惯例例外的限制。

蓝鸟和270生物还达成了一项税务协议、一项员工协议和一项知识产权协议。此外，蓝鸟进入了二与270 BIO签署了过渡服务协议，其总裁是公司董事会成员。根据过渡期服务协议，蓝鸟有义务提供并有权接受与公司职能相关的某些过渡期服务，如财务、人力资源、内部审计、研发、财务报告和信息技术。蓝鸟向270 Bio提供的服务将持续最长达两年，除非根据过渡服务协议的条款提前终止或延长。接受和履行的服务按双方商定的费率支付。为270 BIO提供的服务收到的金额被记录为其他收入，而270 BIO提供的服务的支付金额被记录为销售、一般和行政费用以及研究和开发费用(视情况而定)。此外，本公司于建造及装备其新办公及实验室空间期间，与270 Bio就位于宾尼街60号的办公、实验室及储存空间(“宾尼街60号转租”)订立分租协议。

在截至2022年9月30日的三个月和九个月内，公司产生了1.5百万美元和美元7.0与270 BIO在研发和销售方面的交易费用净额、简明合并业务报表中的一般费用和行政费用以及全面亏损，包括#美元0.9百万美元和美元3.1与宾尼街60号转租有关的净支出分别为100万英镑。截至2022年9月30日，该公司拥有0.4到期应收账款百万美元1.9270亿美元的应收账款。截至2021年12月31日，该公司有一笔无形的应收账款和270 BIO应付的应收账款和应付账款。
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目录表

停产经营

关于分离，该公司根据ASC205-20确定其肿瘤学业务以及BRT制造设施有资格进行非持续运营的会计处理。 下表汇总了截至2021年9月30日的三个月和九个月的非连续性业务的收入和支出(单位：千)：

截至2021年9月30日的三个月截至2021年9月30日的9个月
收入：
服务收入$6,312 $17,544 
协作安排收入14,738 17,927 
特许权使用费和其他收入609 5,417 
总收入21,659 40,888 
运营费用：
研发57,748 189,053 
销售、一般和行政26,048 72,945 
协作损失份额— 10,071 
特许权使用费和其他收入的成本320 2,111 
或有对价的公允价值变动48 464 
总运营费用84,164 274,644 
运营亏损(62,505)(233,756)
利息收入，净额159 735 
其他收入，净额(1,636)(994)
所得税前亏损(63,982)(234,015)
所得税优惠(费用)— — 
净亏损$(63,982)$(234,015)

在截至2022年9月30日的三个月和九个月内，由于所有业务在分离后被转移到270 BIO，因此没有终止业务的收入和费用。截至2022年9月30日或2021年12月31日，没有与终止业务有关的资产和负债，因为所有余额在分离时都转移到了270个BIO。

下表汇总了截至2021年9月30日的9个月简明综合现金流量表中包括的非连续性业务的重大非现金项目和资本支出(单位：千)：

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目录表
截至2021年9月30日的9个月
经营活动：
或有对价的公允价值变动$464 
折旧及摊销12,967 
基于股票的薪酬费用26,189 
固定资产处置损失254 
生产设施销售损失1,986 
投资活动：
购置房产、厂房和设备$(10,579)
出售制造设施所得收益110,300 
购买无形资产(8,000)
补充现金流披露：
应付账款和应计费用中包括的财产、厂房和设备的购置$321 

4. 有价证券
下表汇总了2022年9月30日和2021年12月31日持有的有价证券(单位：千)：
描述
摊销
成本/成本
未实现
利得
未实现
损失
公平
价值
2022年9月30日
美国政府机构证券和国债
$70,456 $— $(2,215)$68,241 
公司债券
6,396 — (75)6,321 
商业票据
— — — — 
股权证券
— — — — 
总计
$76,852 $— $(2,290)$74,562 
2021年12月31日
美国政府机构证券和国债$128,902 $— $(509)$128,393 
公司债券
49,366 — (59)49,307 
商业票据
54,065 — — 54,065 
股权证券
4,305 — (614)3,691 
总计
$236,638 $— $(1,182)$235,456 
不是截至2022年9月30日或2021年12月31日持有的可供出售债务证券的剩余到期日超过5年。
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目录表
5. 公允价值计量
下表列出了公司截至2022年9月30日和2021年12月31日按公允价值经常性计量的资产和负债(单位：千)：
描述
总计
引用
价格中的
主动型
市场
(1级)
意义重大
其他
可观察到的
输入
(2级)
意义重大
看不见
输入
(3级)
2022年9月30日
资产：
现金和现金等价物$66,478 $66,478 $— $— 
有价证券：
美国政府机构证券和国债68,241 — 68,241 — 
公司债券6,321 — 6,321 — 
商业票据— — — — 
股权证券— — — — 
总计$141,040 $66,478 $74,562 $— 
2021年12月31日
资产：
现金和现金等价物$161,160 $161,146 $14 $— 
有价证券：
美国政府机构证券和国债128,393 — 128,393 — 
公司债券49,308 — 49,308 — 
商业票据54,065 — 54,065 — 
股权证券3,691 3,691 — — 
总计$396,617 $164,837 $231,780 $— 
现金和现金等价物
本公司将自购买之日起最初最终到期日为90天或以下的所有高流动性证券视为现金等价物。截至2022年9月30日和2021年12月31日，现金和现金等价物包括现金和货币市场账户中的资金。
有价证券
在估值层次中被归类为第二级的有价证券通常由美国政府机构证券和国债、公司债券和商业票据组成。该公司通过考虑从第三方定价来源获得的估值来估计这些有价证券的公允价值。这些定价来源使用行业标准估值模型，包括收入和基于市场的方法，对于这些模型，所有重要的投入都可以直接或间接地观察到，以估计公允价值。这些输入包括基于相同或类似证券的实时交易数据的市场定价、发行人信用利差、基准收益率和其他可观察的输入。本公司通过了解所使用的模型、从其他定价来源获得市场价值以及在某些情况下分析定价数据来验证其第三方定价来源提供的价格。
可供出售债务证券的摊余成本根据溢价的摊销和折价的增加进行调整，直至溢价的最早赎回日期或折价的到期日。截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司累计其他全面亏损的余额主要由与公司可供出售债务证券相关的活动构成。有几个不是在截至2022年或2021年9月30日的三个月和九个月内，在出售或到期可供出售的债务证券时确认的重大已实现收益或亏损。
该公司可供出售债务证券的应计利息总额为#美元。0.1百万美元和美元0.3分别截至2022年9月30日和2021年12月31日。不是应计应收利息在截至2022年9月30日或2021年9月30日的三个月和九个月内被注销。
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目录表
下表汇总了连续未实现亏损头寸小于或大于12个月、且在2022年9月30日和2021年12月31日尚未记录信贷损失准备的可供出售债务证券(单位：千)：
少于12个月12个月或更长时间总计
描述公允价值未实现亏损公允价值未实现亏损公允价值未实现亏损
2022年9月30日
美国政府机构证券
和国库券		$31,448 $(1,030)$36,793 $(1,185)$68,241 $(2,215)
公司债券3,337 (24)2,984 (51)6,321 (75)
总计$34,785 $(1,054)$39,777 $(1,236)$74,562 $(2,290)
2021年12月31日
美国政府机构证券
和国库券		$108,695 $(505)$2,496 $(4)$111,191 $(509)
公司债券45,042 (56)3,896 (2)48,938 (58)
总计$153,737 $(561)$6,392 $(6)$160,129 $(567)
本公司确定，在截至2022年9月30日的9个月内，上述投资的信用风险没有重大变化。因此，信贷损失准备金没有得到确认。2022年4月，该公司出售了账面价值为#美元的证券29.7百万美元，已实现净亏损合计为$0.4百万美元。截至2022年9月30日，该公司不打算在收回其摊销成本基础之前出售此类证券。
该公司持有股权证券，总公允价值为#美元。000万及$3.7截至2022年9月30日和2021年12月31日，分别在其精简合并资产负债表上的当前可销售证券内。2021年1月，该公司出售了部分股权证券，收益为#美元。31.3百万美元。2022年5月，公司出售了剩余的股权证券，所得款项为#美元。0.6百万美元。截至2022年9月30日及2021年9月30日止三个月内，本公司录得不是收益或亏损和收益$0.5分别与其股权证券相关的100万欧元。截至2022年9月30日及2021年9月30日止九个月内，本公司录得亏损$3.1百万美元，并获得$28.8分别为100万美元。与股权证券有关的收益和损失计入其他(费用)收入，净额计入简明综合经营报表和全面亏损。
6. 财产、厂房和设备、净值
财产、厂房和设备净额由以下部分组成(以千计)：
截至2022年9月30日截至2021年12月31日
实验室设备$28,866 $29,061 
计算机设备和软件1,752 421 
办公设备4,351 117 
租赁权改进— 12 
在建工程
138 501 
财产、厂房和设备合计
35,107 30,112 
减去累计折旧和摊销
(23,572)(20,406)
财产、厂房和设备、净值
$11,535 $9,706 
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目录表
7. 应计费用和其他流动负债
应计费用和其他流动负债包括以下各项(以千计)：
截至2022年9月30日截至2021年12月31日
应计制造成本$17,226 $15,722 
应计货物和服务9,692 24,273 
应计临床和合同研究组织成本13,609 17,769 
应计雇员薪酬19,163 41,095 
应计专业费用1,523 1,665 
递延收入，本期部分1,565 2,282 
其他1,536 1,152 
应计费用和其他流动负债总额$64,314 $103,958 

截至2021年12月31日的应计员工补偿包括与该公司有序结束其欧洲业务相关的遣散费。
8. 租契
该公司租用某些办公和实验室空间，主要位于马萨诸塞州的剑桥市和萨默维尔。此外，该公司还通过与美国和国际合同制造组织的协议签订了租约。除下文所述外，租赁义务与附注10所披露的租赁义务与本公司2021年年报Form 10-K所包含的综合财务报表并无重大变化。
装配行租用
于2021年11月，本公司与Assembly Row 5B，LLC(“业主”)订立租赁协议，租用位于马萨诸塞州萨默维尔Grand Union Boulevard 455号的办公空间，作为本公司未来的公司总部(“Assembly Row Lease”)。在签署组装排租赁时，公司签署了一项$2.8业主利益信用证，在公司简明综合资产负债表中列为受限现金和其他非流动资产。2022年3月，在业主授予公司对租赁物业的控制权后，Assembly Row租赁开始。组装行租赁将持续到2032年12月31日，并可选择延长至二其他内容五年制条款。本公司将组装排租赁归类为经营性租赁，并在租赁开始时确认使用权资产和租赁负债。本公司将在组装排租赁的剩余期限内以直线方式确认租金费用。
宾利街50号租约及转租
于2019年4月，本公司订立一项协议，租赁位于马萨诸塞州剑桥市宾尼街50号的写字楼(“宾尼街50号租赁”)。于2021年12月，本公司订立一项协议，将整个写字楼转租予Meta Platels，Inc.(“Meta”)(“转租”)。在2022年4月，宾利街50号的租约和分租约在业主允许进入租赁的物业时开始。就签立宾利街50号租约而言，本公司亦与业主订立于租赁开始时位于该物业内的家具及设备的购买协议(“家具购买协议”)。在签署家具采购协议后，该公司预付了#美元。7.5百万美元。租赁开始时，公司支付了剩余的$7.25根据家具采购协议到期的百万美元。这些家具的公允价值是$。2.4百万美元，以及剩余的$7.25超过公允价值的百万美元付款将在租约有效期内确认为费用。本公司将宾利街50号租赁归类为经营性租赁，并在租赁开始时确认使用权资产和租赁负债。在宾利街50号租约的剩余期限内，公司将以直线方式确认租金支出。
转租将持续到2030年12月31日。该公司将宾利街50号分租契列为经营租约。在整个分租期内，本公司将透过其出租人角色赚取租金收入。截至2022年9月30日，50宾尼转租确认的转租收入为#美元。15.0百万美元，作为其他收入列入经营报表。
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嵌入的经营租约
2022年8月，公司与一家代工组织签订了一项保留制造能力的协议。本公司的结论是，本协议包含一份嵌入式运营租约，因为在协议期限内，该设施的受控环境房间被指定为本公司的独家使用。根据协议条款，该公司将利用合同制造组织的现有押金来支付2023年9月之前的每月租赁付款，其中租赁预付款和押金相当于$10.8百万美元。协议的期限是14几个月，可以选择延长。本公司于2022年8月租赁开始时记录了本次经营租赁的使用权资产，并在嵌入租赁的剩余期限内以直线方式确认租金支出。
9. 承付款和或有事项
其他供资承诺
该公司是各种协议的缔约方，主要是与许可技术有关的协议，这些协议要求未来支付与后续时期可能达到的里程碑有关的款项或未来销售特定产品的特许权使用费。
公司可能有义务就与其协作和许可协议相关的特定产品的未来销售支付未来开发、监管和商业里程碑付款，以及支付版税。这些协议项下的付款一般在实现这些里程碑或销售业绩时到期并支付。当这些里程碑的实现或销售发生时，相应的金额将在公司的财务报表中确认。
此外，本公司是与合同研究机构和合同制造商签订的各种合同的缔约方，这些合同一般规定在通知后终止，终止时的确切金额将基于终止的时间和协议的条款。与公司2021年年报Form 10-K中披露的合同义务和承诺相比，公司截至2022年9月30日的九个月的未来最低购买承诺减少了$26.7百万美元。
虽然本公司并不知悉有任何重大法律程序，但本公司可能会参与日常业务过程中出现的各种索偿和投诉，包括证券集体诉讼。本公司在正常业务过程中签订标准赔偿协议。根据协议，本公司对受补偿方(通常为本公司的业务合作伙伴)所遭受或发生的损失进行赔偿，使其不受损害，并同意赔偿受补偿方。这些赔偿协议的期限一般在协议签署后的任何时候永久有效。根据这些赔偿协议，公司未来可能需要支付的最大潜在金额通常是无限制的。管理层不相信任何此等索赔所导致的任何最终负债将对其经营业绩、财务状况或流动资金产生重大不利影响。然而，管理层不能对任何索赔的最终结果做出任何保证，这些索赔的解决可能对任何特定时期的经营业绩具有实质性影响。
在高级职员或董事以特拉华州法律和公司注册证书及公司细则允许的身份应公司要求提供服务时，公司还会因某些事件或事件向每位高级职员和董事提供赔偿，但须受某些限制。赔偿期的有效期与该人员或董事因其作为或不作为而可能受到的任何法律程序的规限相同。未来潜在赔偿的最高金额是不受限制的；然而，该公司目前持有董事和高级管理人员责任险。这种保险允许转移与公司风险敞口相关的风险，并可能使公司能够收回未来支付的任何金额的一部分。本公司认为，这些赔偿义务的公允价值是最低的。因此，它没有确认与这些债务有关的任何负债。

10. 权益
于2022年6月22日，本公司与高盛订立股权分配协议，出售本公司普通股股份，销售总收益最高可达$75.0通过一项“在市场上”的股权发行计划，高盛将担任管理人。股权分派协议亦规定直接向高盛出售股份作为本金，在此情况下，本公司与高盛将订立单独的定期协议。
根据股权分配协议，本公司将设定出售股份的参数，包括任何价格、时间或规模限制或其他惯常参数或条件。本公司拟根据股权出售股份
16
目录表
根据市场状况、交易流动资金、本公司普通股的交易价格，以及本公司对额外资本的需求和适当来源的决定等因素，不时签订不同数额的分销协议，该数额可能有限。根据股权分派协议的条款及条件，高盛可以法律允许的任何方式出售股份，包括但不限于(I)普通经纪交易(无论是否征求)，(Ii)向或通过做市商，(Iii)直接在或通过任何全国性证券交易所或设施、全国性证券协会的交易设施、另类交易系统或任何其他市场场所，(Iv)在场外交易市场，(V)私下协商的交易，或(Vi)任何此等方法的组合。该公司将向高盛支付相当于3.0根据股权分配协议通过高盛出售的任何普通股的总收益的%，并向高盛提供惯常的陈述、担保、契诺和赔偿权利。股权分派协议可由本公司以书面通知高盛终止，或由高盛以书面通知本公司终止。若高盛根据条款协议作为本金直接购买股份，则在某些情况下，包括但不限于在本公司发生重大不利影响的情况下，高盛可在通知本公司后终止该条款协议。
在截至2022年9月30日的三个月内，公司销售8.7百万股普通股，总收益为#美元47.9百万(美元)46.1扣除发行成本后的净额)。在截至2022年9月30日的9个月中，公司销售了10.7百万股普通股，总收益为#美元56.2百万(美元)54.1扣除发行成本后的净额)。
11. 基于股票的薪酬
在2022年1月和2021年1月，根据2013年股票期权和激励计划(“2013计划”)可供发行的普通股数量增加了约2.8百万美元和2.7由于2013年计划的自动增持拨备，分别增加了100万股。截至2022年9月30日，根据2013年计划可供发行的普通股总数约为5.3百万美元。
基于股票的薪酬费用
公司确认的基于股票的薪酬支出总额为#美元9.2百万美元和美元21.3在截至2022年和2021年9月30日的三个月内分别为100万美元。公司确认以股票为基础的薪酬支出总额为$30.5百万美元和美元75.7在截至2022年9月30日和2021年9月30日的9个月内分别为100万美元。按奖励类型确认的基于股票的补偿费用包括在精简的合并经营报表中，综合损失如下(以千计)：
截至9月30日的三个月，截至以下日期的九个月
9月30日，

2022
2021(1)
2022
2021(1)
股票期权
$2,886 $10,759 $11,829 $41,048 
限制性股票单位
6,142 7,276 18,027 23,449 
员工购股计划及其他184 3,219 653 11,177 
$9,212 $21,254 $30,509 $75,674 
(1)上期金额已作追溯调整，以反映离职的影响。
简明综合业务报表和综合损失表中按类别分列的基于股票的补偿费用如下(以千计)：
截至9月30日的三个月，截至以下日期的九个月
9月30日，
2022
2021(1)
2022
2021(1)
研发$5,237 $9,016 $17,047 $31,742 
销售、一般和行政3,975 12,238 13,462 43,932 
$9,212 $21,254 $30,509 $75,674 
(1)上期金额已作追溯调整，以反映离职的影响。

17
目录表
股票期权
下表汇总了公司股权奖励计划下的股票期权活动，并已进行调整，以反映分离的影响：
股票
(单位：千)
加权的-
平均值
行权价格
每股
截至2021年12月31日的未偿还债务3,586 $39.23 
授与
1,034 $7.37 
已锻炼
(2)$1.04 
取消或没收(1,893)$40.74 
在2022年9月30日未偿还2,725 $27.78 
可于2022年9月30日行使1,231 $45.69 
已归属，预计于2022年9月30日归属2,725 $27.78 
在截至2022年9月30日的9个月内，0.1行使了100万份股票期权，使公司获得的总收益不到#美元0.1百万美元。
限制性股票单位
下表汇总了公司股权奖励计划下的限制性股票单位活动，并已进行调整，以反映分离的影响：
股票
(单位：千)		加权的-
平均值
授予日期
公允价值
未归属于2021年12月31日3,193 $16.21 
授与
1,504 $7.40 
既得
(860)$17.53 
被没收
(1,485)$12.57 
未归属于2022年9月30日2,352 $12.44 

在截至2022年9月30日的季度内，最初被归类为不太可能的绩效RSU在2022年8月17日获得ZYNTEGLO的批准后成为可能。该公司确认了$1.6与这些性能RSU相关的百万美元费用。
员工购股计划
2013年6月，公司通过了2013年度员工购股计划(“2013 ESPP”)，该计划授权首次发行至多共0.2将公司普通股的百万股分给参股员工。2021年6月，公司修订了2013年员工持股计划，授权增加1.4百万股公司普通股，可供参与的员工使用。在截至2022年9月30日和2021年9月30日的9个月中，每个月的0.1百万股和0.1根据2013年的ESPP，分别发行了100万股普通股。
12. 所得税
递延税项资产及递延税项负债乃根据采用法定税率的资产及负债的财务报告及税基之间的暂时性差异予以确认。如果部分或全部递延税项资产很可能无法变现，则计入递延税项资产的估值准备。由于未来纳税申报表中有利税务属性的实现存在不确定性，本公司已对本公司可确认的递延税项净资产进行了全额估值扣除。由于我们在欧洲的业务逐渐减少，在截至2022年9月30日的三个月和九个月内确认的税费并不重要。

2021年3月，颁布了《美国救援计划法案》(ARPA)，其中包含了可退还员工留任抵免的延期，并对高管薪酬提出了进一步的限制，从2026年后开始的纳税年度生效。2022年8月16日，颁布了《降低通货膨胀法案》(IRA)，并引入了15%的企业替代最低税率
18
目录表
(“CAMT”)适用于在截至2021年12月31日之后的任何三年纳税期间和上一纳税年度的平均年调整财务报表收入超过10亿美元的公司，从2021年12月31日之后的纳税年度开始生效，以及对上市公司进行的股票回购征收1%的消费税，气候和能源条款，以及延长平价医疗法案补贴。本公司的结论是，由于持续的亏损历史和本年度亏损，CAMT将不会影响2022年的税收支出，截至2022年9月30日，没有回购任何股票。本公司的结论是，CARE法案、综合拨款法案、ARPA和IRA的规定对公司的所得税支出产生了非实质性影响，因为公司的累计亏损和完整的估值津贴头寸。
13. 每股净亏损
下列普通股等价物未计入所示期间每股摊薄净亏损的计算，因为计入它们会产生反摊薄效果(以千计)：
截至2022年9月30日的三个月
20222021
未偿还股票期权(1)
4,548 5,674 
限制性股票单位(1)
2,473 3,538 
ESPP股票和其他67 946 
7,088 10,158 
(1) 未偿还股票期权和限制性股票单位包括向270名员工发放的未偿还奖励，以换取公司普通股的股票。

14. 重组

2022年4月，公司董事会批准了旨在降低运营费用的全面重组计划。该公司打算保持专注于体内LVV基因治疗的有针对性的研究努力，并剥夺对降低毒性调节和冷冻分离的直接投资。
作为重组的一部分，该公司裁员近302022年第二季度和第三季度的增长率。该公司产生了大约$4.9实施重组的费用为100万美元，主要包括遣散费和遣散期内的持续医疗保险。与这些费用相关的重组行动于2022年4月开始，并于2022年9月30日前完成。
下表汇总了截至2022年9月30日与重组有关的应计负债活动：
截至2022年9月30日
期初余额$— 
预计费用总额$6,639 
从开始到2022年9月30日支付的费用$4,940 
冲销截至2022年9月30日的超额应计项目$(1,699)
2022年9月30日的剩余应计项目$— 


19
目录表
项目2.管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析
以下信息应与本Form 10-Q季度报告中包含的未经审计财务信息及其注释以及我们于2022年3月4日提交给美国证券交易委员会或美国证券交易委员会的Form 10-K年度报告(“Form 10-K年度报告”)中包含的已审计财务信息及其注释一起阅读。
除本文包含的历史信息外，本季度报告10-Q表中讨论的事项可能被视为前瞻性陈述，涉及风险和不确定因素。我们根据1995年《私人证券诉讼改革法》和其他联邦证券法中的安全港条款做出这样的前瞻性声明。在这份关于Form 10-Q的季度报告中，“可能”、“预期”、“预期”、“估计”、“打算”、“计划”和类似的表述(以及涉及未来事件、条件或情况的其他词语或表述)旨在识别前瞻性表述。
我们的实际结果和某些事件的时间可能与任何前瞻性陈述中讨论、预测、预期或表明的结果大不相同。我们提醒您，前瞻性陈述并不是对未来业绩的保证，我们的实际运营结果、财务状况和流动性以及我们所经营的行业的发展可能与本季度报告中包含的前瞻性陈述大不相同。此外，即使我们的经营结果、财务状况和流动性，以及我们经营的行业的发展与本季度报告中包含的前瞻性陈述一致，它们也可能不能预测未来的结果或发展。
以下信息和任何前瞻性陈述应结合本季度报告中关于表格10-Q的其他部分讨论的因素加以考虑，包括在第二部分第1A项下确定的风险。风险因素。
我们提醒读者，不要过度依赖我们所作的任何前瞻性陈述，这些陈述只反映了它们发表之日的情况。除非法律和美国证券交易委员会规则特别要求，否则我们不承担任何义务，公开更新或修改任何此类声明，以反映我们的预期或此类声明所基于的事件、条件或情况的任何变化，或可能影响实际结果与前瞻性声明中所阐述的内容有所不同的可能性。
概述

我们是一家生物技术公司，致力于研究、开发和商业化针对严重遗传病的潜在变革性基因疗法。我们在慢病毒基因添加平台的基础上，构建了一个在各种适应症上具有广泛治疗潜力的集成产品平台。我们针对严重遗传性疾病的基因治疗项目包括针对β-地中海贫血、慢性萎缩性贫血和慢性阻塞性肺疾病的项目。2022年8月，美国食品和药物管理局批准了ZYNTEGLO®(betieglogene autemcel，也称为Beti-cel)，这是一种定制的一次性基因疗法，专为需要定期输血的成人和儿童β地中海贫血患者而设计。2022年9月，FDA加速批准SKYSONA®(Elvaldogene Autotemcel，又称ELI-CEL)，以减缓患有早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的4-17岁男孩的神经功能障碍的进展。同样在2022年9月，在其对SKYSONA生物制品许可证申请(BLA)的审查完成之前，FDA解除了对SKYSONA的先前临床限制，该限制于2021年8月实施。我们已经同意向FDA提供验证性的长期临床数据，作为SKYSONA加速批准的条件，继续批准这一适应症可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。我们收到了ZYNTEGLO和SKYSONA各自批准的优先审核券。ZYNTEGLO将仅通过合格的治疗中心(“QTC”)提供， 随着2022年9月第一波QTC的培训和激活，预计将在2022年第四季度启动第一批患者的分离。我们预计SKYSONA将在第四季度投入商业使用。SKYSONA将通过有限数量的合格治疗中心(QTC)提供。

我们正在开发lovotieglogene autemcel，也称为lovo-cel，作为治疗镰状细胞病(SCD)的药物。基于我们与FDA的讨论，我们认为我们可能能够根据HGB-206 C组的临床数据和HGB-210的支持数据在美国寻求批准LOVOCEL。我们已经治疗了所有将形成主要疗效基础的患者，并完成了商业药物产品验证批次的生产，在提交我们计划的用于LOVERCEL的BLA之前，证明分析可比性是剩余的关键行动。2021年12月，FDA暂停了我们为18岁以下患者招募洛沃塞尔的临床计划的部分临床搁置。在部分临床搁置期间，我们继续按计划在HGB-210中为18岁及以上患者进行临床研究活动，以及在所有研究中对所有年龄段的接受治疗患者进行后续活动。

20
目录表
我们正将我们的开发和商业化努力集中在美国市场，我们已经撤销了Beti-cel和Eli-cel在欧洲市场的营销授权。 我们正在按计划继续对先前在欧洲参加临床试验计划的患者进行长期跟踪，但不打算在欧洲启动任何新的临床试验β-地中海贫血、CALD或SCD。因此，随着未来批次的生产，我们预计销售、一般和管理成本将会降低，并对我们的过剩库存分析产生影响，这是基于销售预测推动的预测消费水平。

自1992年成立以来，我们已将几乎所有资源投入到与我们的候选产品相关的开发工作中，包括按照良好制造规范(GMP)生产候选产品、对候选产品进行临床研究、为这些业务提供销售、一般和行政支持、保护我们的知识产权，以及与我们批准的产品相关的商业化努力。我们还没有从产品销售中获得实质性收入。我们主要通过在公开发行中出售普通股、私募优先股和认股权证以及通过合作来为我们的业务提供资金。

2022年6月22日，我们与高盛有限责任公司(“高盛”)签订了一项股权分配协议(“股权分配协议”)，通过高盛将担任管理人的“在市场”股权发行计划，不时出售我们普通股的股份，最高可达7500万美元。截至2022年9月30日，我们根据股权分配协议在市场上出售了1070万股普通股，为我们带来了约5620万美元的毛收入(扣除发行成本后净额为5410万美元)。

截至2022年9月30日，我们拥有约1.41亿美元的现金、现金等价物和有价证券。我们从来没有盈利过，自成立以来每年都出现净亏损。截至2022年9月30日的三个月和九个月，我们的净亏损分别为7650万美元和2.988亿美元，截至2022年9月30日的累计赤字为40.2亿美元。我们几乎所有的净亏损都来自与我们的研发计划相关的成本，以及与我们的运营相关的销售、一般和行政成本。我们预计，至少在未来几年内，我们将继续产生巨额费用和运营亏损，因为我们：

•资助与ZYNTEGLO和SKYSONA在美国商业发射有关的活动；

•为我们的候选产品寻求监管部门的批准；

•扩大我们的制造能力，以支持ZYNTEGLO和SKYSONA的商业化；

•为我们的SCD临床计划进行临床研究；以及

•有可能启动与研发相关的活动，以发现和开发新的候选产品和严重遗传病的技术。

由于与产品开发和商业化相关的许多风险和不确定性，我们无法预测增加费用的时间或金额，也无法预测我们何时或是否能够实现或保持盈利。即使我们能够从销售我们的产品中获得收入，我们也可能无法盈利。如果我们无法实现盈利或无法持续盈利，那么我们可能无法继续按计划运营，并被迫减少运营。

业务最新消息

2022年4月，我们宣布正在启动一项全面的重组计划，以在未来两年节省成本。重组预计将在未来两年节省高达1.6亿美元的成本。作为重组的一部分，我们在2022年第二季度和第三季度裁员约30%。看见附注14, 劳动力的减少，请参阅本季度报告10-Q表格中其他部分的简明综合财务报表，以了解有关此次重组计划的更多信息。

我们有现金、现金等价物和有价证券1.41亿美元截至2022年9月30日。根据会计准则编撰(“ASC”)205-40，持续经营的企业在简明综合财务报表发出之日起一年内，我们评估是否有一些情况和事件令人对我们作为持续经营企业继续经营的能力产生重大怀疑。这项评价最初没有考虑到我们的计划的潜在缓解效果，这些计划在财务报表发布之日尚未完全执行。当在这种方法下存在实质性怀疑时，我们评估我们计划的缓解效果是否足以缓解对我们作为持续经营企业继续存在的能力的实质性怀疑。减刑
21
目录表
然而，我们计划的效果只有在以下两种情况下才被考虑：(1)计划很可能在财务报表发布之日后一年内有效实施，(2)计划实施后很可能会缓解相关条件或事件，这些条件或事件对我们是否有能力在财务报表发布之日起一年内继续经营产生重大怀疑。在执行这项分析时，我们排除了我们运营计划中不被认为是可能的某些要素。根据ASC 205-40，未来从未来股权或债务发行中获得潜在资金、释放与本公司宾尼街50号租约相关的受限现金以及可能出售优先审查凭证目前不能被认为是可能的，因为截至财务报表日期，这些计划都不完全在本公司的控制范围内，也没有得到董事会的批准。上述重组计划于2022年4月获董事会批准，因此纳入我们对本公司在这些精简综合财务报表发出日期后一年内继续经营的能力的评估中。
我们预期未来会产生营运亏损和负营运现金流，以及需要额外资金来支持我们计划中的营运，令人怀疑我们是否有能力在财务报表发出之日起一年内继续经营下去。我们缓解引起重大怀疑的条件的计划包括实施2022年削减的支出，包括通过将公司总部迁至马萨诸塞州萨默维尔的Assembly Row预计节省的资金、有序地结束欧洲业务、可能出售在美国监管机构ZYNTEGLO和SKYSONA批准下发放的优先审查凭证，以及通过公共或私人股本或债务融资寻求更多现金资源。我们得出的结论是，我们的计划成功地从这些来源中的一个或多个获得足够的资金或充分削减支出的可能性虽然合理，但可能性较小。因此，我们得出的结论是，对于我们是否有能力在简明综合财务报表发布之日起至少12个月内继续作为一家持续经营的企业，我们存在重大疑问。

所附财务报表以持续经营为基础编制，考虑在正常业务过程中的资产变现和负债清偿。财务报表不包括与记录的资产数额的可回收性和分类有关的任何调整，也不包括上述不确定因素可能导致的负债数额和分类的任何调整。

我们的传统业务

2021年11月4日，我们完成了将我们的严重遗传病和肿瘤学项目分离为两家独立的上市公司：Bluebird BIO，Inc.和270 BIO，Inc.(“270 BIO”)，后者是特拉华州的一家公司，在分离之前是全资子公司(“分离”)。分离是通过分配270股BIO普通股的全部流通股实现的，其中每名蓝鸟股东获得一股普通股，每股票面价值0.0001美元，每三股普通股换270股BIO普通股，每股面值0.01美元，截至2021年10月19日交易结束时，蓝鸟股东将获得1股普通股(“分配”)。

关于分离，我们与270 BIO签订了分离协议，日期为2021年11月3日，其中规定了我们与270 BIO就与分离相关的主要行动(包括分配)达成的协议。关于分离，我们还与270个BIO签订了某些其他协议，包括过渡服务协议。根据过渡服务协议，我们有义务提供并有权接受与公司职能有关的某些过渡服务，如财务、人力资源、内部审计、研发、财务报告和信息技术。附注3对分居和上述协议作了更全面的说明，停产经营，到我们在2021年年度报告Form 10-K中显示的综合财务报表，以及注3, 停产经营，我们的简明合并财务报表出现在本季度报告10-Q表的其他部分。
财务运营概述
产品收入
我们的收入主要来自与在德国销售ZYNTEGLO相关的产品收入。
其他收入
我们已经确认了与赠款和合作协议相关的微不足道的收入。
22
目录表
研发费用
研发费用主要包括为开发我们的候选产品而产生的成本，其中包括：
•与员工有关的费用，包括工资、福利、差旅和股票薪酬费用；
•根据与进行临床研究的合同研究机构(“CRO”)和临床站点的协议而发生的费用；
•设施、折旧和其他费用，包括设施租金和维护、信息技术、保险和其他支持研究和开发活动的用品的直接和已分配费用；
•与我们的研究平台和临床前活动相关的成本；
•里程碑和预付许可证付款；以及
•与我们的监管、质量保证和质量控制业务相关的成本。
研究和开发成本在发生时计入费用。某些开发活动的成本是根据使用我们的供应商和我们的临床站点提供给我们的信息和数据对完成特定任务的进度进行评估而确认的。我们不能确定我们候选产品的当前或未来临床研究的持续时间和完成成本，也不能确定我们是否、何时或在多大程度上将从我们批准的产品和任何获得监管部门批准的候选产品的商业化和销售中获得收入。我们可能不会成功获得监管部门对我们所有候选产品的批准。我们候选产品的临床研究和开发的持续时间、成本和时间将取决于各种因素，其中任何因素都可能意味着与我们候选产品开发相关的成本和时间的重大变化，包括：
•我们正在进行的以及任何额外的临床研究和其他研发活动的范围、进度和费用；
•未来的临床研究结果；
•临床研究招生率的不确定性；
•我们可能选择或要求在我们的LVV或药物产品的生产中执行的新的制造工艺或协议；
•监管机构对监管审批要求的反馈，以及监管审批标准的变化；以及
•任何监管批准的时间和接收。
我们计划在可预见的未来继续产生研发费用，因为我们继续推进Lovo-cel的开发，并为我们的平台技术开展研究活动。我们的研发费用包括与以下活动相关的费用：
•与ZYNTEGLO临床研究相关的长期随访方案；
•与SKYSONA临床研究相关的长期随访方案；
•洛伐他汀的临床研究，包括HGB-206，HGB-210研究，以及相关的长期随访方案；
•我们平台技术的研究和开发活动；以及
•用于制作临床研究材料，以支持我们的临床研究。
我们的直接研发费用主要包括外部成本，例如与我们的临床研究相关的向研究人员、顾问、中心实验室和CRO支付的费用，以及与获取和制造临床研究材料相关的成本。我们分配与特定计划直接相关的工资和福利成本。我们不分配与人员有关的酌情奖金或基于股票的薪酬成本、实验室和相关费用、某些许可证和其他协作成本、折旧或其他间接成本，这些成本在下表中单独归类为其他研发费用：
23
目录表

对于
截至9月30日的三个月，		对于
截至9月30日的9个月，
2022
2021(1)
2022
2021(1)
(单位：千)
(单位：千)
ZYNTEGLO(Beti-cel)$8,307 $13,541 $35,366 $41,901 
LOVO-CEL(前身为LentiGlobin for SCD)17,396 14,365 59,950 43,557 
SKYSONA(Eli-cel)4,909 11,774 24,872 41,877 
临床前计划778 1,757 6,732 4,699 
直接研发费用总额31,390 41,437 126,920 132,034 
与员工和承包商相关的费用5,404 12,217 22,512 38,521 
基于股票的薪酬费用5,237 9,016 17,047 31,742 
实验室及相关费用(241)1,456 806 5,558 
执照和其他相关费用5,000 — 5,000 — 
设施费用6,359 9,553 22,579 32,706 
其他研究和开发费用总额21,759 32,242 67,944 108,527 
研究与开发费用总额$53,149 $73,679 $194,864 $240,561 
(1)上期数额已进行追溯调整，以反映离职的影响。
销售、一般和行政费用
销售、一般和行政费用主要包括员工的工资和相关成本，包括基于股票的薪酬和员工在执行、运营、财务、法律、业务发展、商业、信息技术和人力资源职能方面的差旅费用。其他销售、一般和行政费用包括与设施相关的成本、会计、税务、法律和咨询服务的专业费用、董事费用以及与获得和维护专利相关的费用。
我们预计，随着我们实施重组计划并减少这些职能部门的员工人数，未来我们的销售、一般和管理费用将会减少。
产品收入成本
产品收入成本包括与在德国销售ZYNTEGLO相关的成本。
重组费用
我们根据ASC 712记录与离职后非退休福利相关的成本和负债，离职后非退休福利。这类成本是根据负债发生期间的公允价值估计计算的。随着获得更多信息，我们将根据情况的变化对成本进行适当的评估和调整。
利息收入，净额
利息收入，净额主要由投资赚取的利息收入组成。
其他(费用)收入，净额
其他(支出)收入，净额主要包括我们持有的股权证券的损益、转租的租金收入、出售固定资产的损益以及外币交易的损益。
停产经营
非连续性业务的净亏损包括我们的肿瘤学业务和我们在北卡罗来纳州达勒姆的制造设施的结果，并作为收入的一个单独组成部分报告。
关键会计政策和估算
我们管理层对我们财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们的财务报表为基础的，这些报表是按照美国公认的会计原则编制的
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目录表
这些财务报表的披露要求我们作出估计和判断，以影响我们财务报表中报告的资产、负债和费用金额以及或有资产和负债的披露。我们持续评估我们的估计和判断，包括预期的业务和运营变化、与制定估计时使用的假设相关的敏感性和波动性，以及历史趋势是否有望代表未来趋势。我们根据过往经验、已知趋势及事件及各种其他被认为在当时情况下属合理的因素作出估计，其结果构成对资产及负债的账面价值作出判断的基础，而该等资产及负债的账面价值并非由其他来源轻易可见。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值不同。在作出估计和判断时，管理层采用关键的会计政策。截至2022年9月30日止九个月内，除附注2另有描述外，本公司于2021年年报10-K表格中报告的关键会计政策并无重大变动。列报基础、合并原则和重大会计政策，在本季度报告10-Q表其他部分的简明综合财务报表附注中。
经营成果
截至2022年9月30日和2021年9月30日的三个月比较：
截至以下三个月
9月30日，
20222021
变化
(单位：千)
收入：
产品收入$— $768 $(768)
其他收入71 251 (180)
总收入71 1,019 (948)
运营费用：
研发53,149 73,679 (20,530)
销售、一般和行政33,402 42,229 (8,827)
产品收入成本— 19,385 (19,385)
重组费用(1,699)20,175 (21,874)
总运营费用84,852 155,468 (70,616)
运营亏损(84,781)(154,449)69,668 
利息收入，净额383 160 223 
其他(费用)收入，净额7,885 1,342 6,543 
所得税前亏损(76,513)(152,947)76,434 
所得税(费用)福利(7)113 (120)
持续经营净亏损(76,520)(152,834)76,314 
非持续经营的净亏损— (63,982)63,982 
净亏损$(76,520)$(216,816)$140,296 

收入。截至2022年9月30日的三个月，总收入为10万美元，而截至2021年9月30日的三个月的总收入为100万美元。减少90万美元的主要原因是2021年ZYNTEGLO在德国的销售。
研究和开发费用。研发费用为 截至2022年9月30日的三个月为5310万美元，而截至2021年9月30日的三个月为7370万美元。净减幅为 2050万美元主要归因于以下方面：
•净员工薪酬、福利和其他与员工相关的支出减少1,500万美元，包括由于奖励价值整体下降而减少的基于股票的薪酬支出减少380万美元，以及2021年与我们的员工保留计划相关的基于股票的薪酬支出减少；
•临床试验费用减少370万美元，主要原因是临床试验将于2021年底完成；
•减少320万美元的材料生产成本；
•减少130万美元的信息技术和设施相关费用。
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目录表
这些减少的成本被增加的250万美元的平台成本部分抵消。
销售、一般和行政费用。销售、一般和行政费用为 截至2022年9月30日的三个月为3340万美元，而截至2021年9月30日的三个月为4220万美元。减少了 880万美元主要归因于以下方面：
•员工薪酬、福利和其他与员工人数相关的支出减少1,430万美元，这主要是由于奖励价值的整体下降导致基于股票的薪酬支出减少了830万美元，以及2021年与我们的员工保留计划相关的基于股票的薪酬支出；
•由于我们决定将我们的努力集中在ZYNTEGLO、SKYSONA和LOVOCEL的美国市场，与商业准备活动相关的成本减少了230万美元；
•办公室费用减少160万美元，原因是各种非资本支出许可证活动减少；以及
•咨询费和专业服务费减少140万美元。
由于宾尼街50号分租的开始和组装排租赁的开始，与信息技术和设施有关的费用增加了1100万美元，部分抵消了这些减少的费用。
产品收入成本。截至2022年9月30日的三个月，产品收入成本为000万美元，而截至2021年9月30日的三个月为1940万美元。减少的主要原因是2021年第三季度因退出欧洲市场而确认的超额库存准备金。
重组费用。重组费用的减少主要与我们决定在2021年第三季度削减我们的欧盟员工而导致的劳动力减少相关的成本有关。
利息收入，净额。利息收入净额增加的主要原因是与经营账户有关的股息所赚取的利息收入增加。
其他(费用)收入，净额。其他(支出)收入净额的增加主要与宾尼街50号转租的租金收入750万美元有关，该租金收入为截至2022年9月30日的三个月。
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目录表
两个版本的比较九截至2022年和2021年9月30日的月份：
截至9月30日的9个月，
20222021
变化
(单位：千)
收入：
产品收入$2,739 $1,492 1,247 
其他收入795 564 231 
总收入3,534 2,056 1,478 
运营费用：
研发194,864 240,561 (45,697)
销售、一般和行政106,201 156,763 (50,562)
产品收入成本10,056 35,176 (25,120)
重组费用4,940 24,800 (19,860)
总运营费用316,061 457,300 (141,239)
运营亏损(312,527)(455,244)142,717 
利息收入，净额663 733 (70)
其他(费用)收入，净额13,061 24,369 (11,308)
所得税前亏损(298,803)(430,142)131,339 
所得税(费用)福利(7)(169)162 
持续经营净亏损$(298,810)$(430,311)$131,501 
非持续经营的净亏损$— $(234,015)$234,015 
净亏损$(298,810)$(664,326)$365,516 

收入。截至2022年9月30日的9个月，总收入为350万美元，而截至2021年9月30日的9个月的总收入为210万美元。增加150万美元的主要原因是2022年ZYNTEGLO在德国的销售。
研究和开发费用。研发费用为 截至2022年9月30日的9个月为1.949亿美元，而截至2021年9月30日的9个月为2.406亿美元。净减幅为 4570万美元主要归因于以下方面：
•净员工薪酬、福利和其他与员工相关的支出减少4,230万美元，包括由于奖励价值整体下降而减少的基于股票的薪酬支出减少1,470万美元，以及2021年与我们的员工保留计划相关的基于股票的薪酬支出减少；
•临床试验费用减少890万美元，主要原因是临床试验将于2021年底完成；
•减少620万美元的信息技术和设施相关费用；以及
•减少了200万美元的实验室费用和平台成本。
这些减少的成本被增加的1340万美元的材料生产费部分抵消。
销售、一般和行政费用。销售、一般和行政费用为 截至2022年9月30日的9个月为1.062亿美元，而截至2021年9月30日的9个月为1.568亿美元。减少了 5060万美元主要归因于以下方面：
•员工薪酬、福利和其他与员工人数相关的支出减少6,130万美元，这主要是由于奖励价值整体下降导致基于股票的薪酬支出减少3,050万美元，以及2021年与我们的员工保留计划相关的基于股票的薪酬支出；以及
•由于我们决定将我们的努力集中在ZYNTEGLO、SKYSONA和LOVOCEL的美国市场，与商业准备活动相关的成本减少了530万美元。
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目录表
这些减少的费用被以下项目部分抵消：
•信息技术和设施相关费用增加1730万美元，原因是宾尼街50号开始转租和装配行租赁开始。
产品收入成本。截至2022年9月30日的9个月，产品收入成本为1,010万美元，而截至2021年9月30日的9个月为3,520万美元。减少的主要原因是2022年第二季度超额库存准备金计入研究和开发费用。
重组费用。重组费用的减少主要是由于我们决定在2021年第三季度削减我们的欧盟劳动力而导致的劳动力减少的相关成本，被2022年第二季度实施的美国劳动力减少的相关成本所抵消。
利息收入，净额。利息收入净额减少的主要原因是，由于投资总体减少，投资利息收入减少。
其他(费用)收入，净额。其他(支出)收入净额的减少主要是由于股权证券公允价值的变化被宾尼街50号转租产生的1500万美元的租金收入在截至2022年9月30日的9个月中抵消。在截至2021年9月30日的9个月中，我们确认了出售股权证券的收益。
流动性与资本资源

截至2022年9月30日，我们拥有约1.41亿美元的现金、现金等价物和有价证券。超出即时需求的现金将根据我们的投资政策进行投资，主要是为了流动性和保本。截至2022年9月30日，我们的资金主要以美国政府机构证券和国债、公司债券、商业票据、股票证券和货币市场账户的形式持有。

自1992年4月成立以来，我们的运营出现了亏损和累积的负现金流，截至2022年9月30日，我们的累计赤字为40.2亿美元。公司预期其现金、现金等价物及有价证券，加上预期于2022年第四季度发放的4000万美元公司限制性现金，将足以满足蓝鸟计划的营运开支及资本开支要求 进入2023年第二季度。我们预计，我们将继续产生巨大的研发和销售、一般和行政费用，因此，我们将需要额外的资本来支持我们在未来12个月内的运营，我们可以通过公开或私募股权或债务融资、战略合作或其他不完全在我们控制范围内、也没有得到我们董事会批准的来源来筹集资金。来自其他来源的潜在额外资金包括出售我们收到的与ZYNTEGLO和SKYSONA的监管批准相关的优先审查凭证。

我们长期成功的可能性必须考虑到在新药品的开发和商业化过程中遇到的费用、困难和潜在的延误，市场上的竞争因素，以及我们运营所处的复杂的监管环境。我们可能永远不会实现可观的收入或盈利运营。这些因素使人对我们作为一家持续经营的公司继续经营的能力产生极大的怀疑。随附的简明综合财务报表乃以持续经营为基础编制，考虑在正常业务过程中变现资产及清偿负债及承担。简明综合财务报表不包括任何必要的调整，如果我们无法继续经营下去的话。

2022年6月22日，我们与高盛签订了股权分配协议，通过高盛将担任管理人的“按市场”股权发行计划，不时出售我们普通股的股份，最高可达7500万美元。截至2022年9月30日，我们根据股权分配协议在市场上出售了1070万股普通股，为我们带来了约5620万美元的毛收入(扣除发行成本后净额为5410万美元)。参阅附注10，权益，请参阅本季度报告(Form 10-Q)其他部分的简明综合财务报表附注，以获取更多信息。
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目录表
流动资金来源

除非另有说明，以下对我们现金流的讨论不包括取消停产业务的任何调整的影响，并且是在公司整体合并的基础上陈述的。分离我们的肿瘤学业务可能会对我们未来的现金流产生负面影响。
现金流
下表汇总了我们的现金流活动：
截至以下日期的九个月
9月30日，
20222021
(单位：千)
用于经营活动的现金净额
$(296,680)$(495,914)
投资活动提供的现金净额147,211 501,625 
融资活动提供的现金净额
54,368 80,060 
现金、现金等价物和限制性现金净(减)增$(95,101)$85,771 

经营活动。这个 与截至2021年9月30日的9个月相比，截至2022年9月30日的9个月经营活动中使用的现金减少1.992亿美元，这主要是由于2021年11月我们的肿瘤学业务分离和2021年9月我们在北卡罗来纳州达勒姆的制造设施出售所导致的3.655亿美元的净亏损。业务活动中使用的现金也受到业务资产和负债变化以及非现金项目调整的推动。

中止业务，包括附注3中披露的非现金费用，停止经营，在简明合并财务报表附注中，截至2021年9月30日的9个月净亏损2.34亿美元。
投资活动。与截至2021年9月30日的9个月相比，截至2022年9月30日的9个月，投资活动提供的现金减少了3.544亿美元，主要是因为与截至2021年9月30日的9个月相比，购买有价证券的到期日收益减少了6.773亿美元，出售有价证券的收益减少了110万美元，但用于购买有价证券的现金减少了4.214亿美元。
融资活动。与截至2021年9月30日的9个月相比，截至2022年9月30日的9个月的融资活动提供的现金减少了2570万美元，这主要是由于出售我们普通股的收益，但与截至2021年9月30日的9个月相比，行使股票期权的收益减少了510万美元，部分抵消了这一减少。
合同义务和承诺
除附注8所述外，租契，和注9，承付款和或有事项，在本Form 10-Q季度报告其他部分的简明综合财务报表附注中，我们在Form 10-K的2021年年报中的合同义务和承诺没有实质性变化.
项目3.关于市场风险的定量和定性披露
我们面临着与利率变化相关的市场风险。截至2022年9月30日和2021年12月31日，我们分别拥有1.41亿美元和3.966亿美元的现金、现金等价物和有价证券，主要投资于美国政府机构证券和国债、公司债券、商业票据、股票证券和货币市场账户。我们对市场风险的主要敞口是利率敏感性，利率敏感性受到美国利率总体水平变化的影响，特别是因为我们的投资是短期证券。我们的可供出售证券受到利率风险的影响，如果市场利率上升，其价值将会下降。如果市场利率立即一致地从2022年9月30日的水平上调100个基点或1个百分点，我们对利率敏感的有价证券的净公允价值将导致大约60万美元的假设下降。
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目录表
项目4.控制和程序
对控制和程序有效性的限制
在设计和评估我们的披露控制和程序时，我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么良好，都只能为实现预期的控制目标提供合理的保证。此外，披露控制和程序的设计必须反映这样一个事实，即存在资源限制，要求管理层在评估可能的控制和程序相对于其成本的益处时作出判断。
对我们的披露控制和程序进行评估
我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了截至本季度报告Form 10-Q所涵盖的期间结束时，我们的披露控制和程序(如1934年证券交易法规则13a-15(E)和15d-15(E)所定义的)的有效性。根据该等评估，我们的主要行政总裁及主要财务官已得出结论，截至该日期，我们的披露控制及程序在合理保证水平下有效。
财务报告内部控制的变化
在截至2022年9月30日的季度内，根据1934年证券交易法颁布的规则13a-15(F)和15(D)-15(F)中定义的财务报告内部控制没有发生变化，这些变化对我们的财务报告内部控制产生了重大影响，或有合理的可能性对财务报告内部控制产生重大影响。
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目录表
第二部分：其他信息
项目1.法律诉讼
在正常业务过程中，我们不时涉及与知识产权、商业安排、就业和其他事项有关的诉讼、索赔、调查、法律程序和诉讼威胁。虽然这些诉讼和索赔的结果无法确切预测，但截至2022年9月30日，我们没有参与任何可能或最近已经对我们的财务状况产生重大影响的法律或仲裁程序。没有悬而未决的政府诉讼，据我们所知，也没有人打算对我们不利。我们不参与任何重大诉讼，而在该诉讼中，董事、我们的执行管理层或联营公司的任何一方对我们或我们的子公司不利，或拥有对我们或我们的子公司不利的重大利益。
2021年10月21日，错误基因治疗有限责任公司向美国特拉华州地区法院提起诉讼，指控我们侵犯了美国专利7,541,179和8,058,061。这些指控与我们在Beti-cel计划中使用BB305慢病毒载体有关，并寻求禁令救济和金钱赔偿。2022年2月21日，双方约定根据原告的姓名变更，将案件标题从Errant Gene Treateutics，LLC修改为San Rocco Treateutics，LLC。法院批准了这一规定，因此，该案现在的标题是，圣罗科治疗有限责任公司诉蓝鸟生物公司和第三岩石风险投资公司，C.A.编号21-1478-RGA。2022年4月6日，我们与Third Rock Ventures，LLC一起提交了一项动议，寻求各种救济，包括暂停诉讼程序，并强制就两个门槛问题进行仲裁，我们认为这排除了原告的索赔。原告反对这项动议，双方充分介绍了问题。2022年7月26日，法院批准了我们搁置诉讼程序的请求，并发布了一项命令，迫使各方对我们提出的门槛问题进行仲裁。2022年7月28日，法院行政结案。
第1A项。风险因素
投资我们普通股的股票涉及很高的风险。在决定投资我们的普通股之前，您应该仔细考虑以下有关这些风险的信息，以及本季度报告10-Q表中其他地方出现的其他信息，包括我们的财务报表和与此相关的附注。以下任何风险的发生都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和未来增长前景产生重大不利影响。在这种情况下，我们普通股的市场价格可能会下跌，您可能会损失全部或部分投资。
下面用“*”表示的风险因素是从我们的Form 10-K的2021年年度报告中新添加的或已进行了实质性更新。
*自成立以来，我们已经遭受了重大损失，并预计在可预见的未来，我们将继续遭受重大损失。
自1992年成立以来，我们每年都出现净亏损，包括截至2022年9月30日的三个月和九个月的持续运营净亏损分别为7650万美元和2.988亿美元。截至2022年9月30日，我们的累计赤字为40.2亿美元。我们未来净亏损的数额将在一定程度上取决于我们未来支出的比率和我们创造收入的能力。我们在研究和开发上投入了大量的财政资源，包括我们的临床和临床前开发活动，我们预计这些活动将在可预见的未来继续下去。到目前为止，我们主要通过出售股权证券为我们的业务提供资金，其次是通过合作协议以及政府机构和慈善基金会的赠款。我们还没有从欧盟的Beti-cel销售中获得实质性收入，我们也不能确定我们何时或在多大程度上将从我们批准的产品的商业化和销售以及计划的商业推出中获得有意义的产品收入。我们未来的收入将取决于我们产品获得批准的任何市场的规模，以及我们在这些市场上获得足够的市场接受度、第三方付款人的补偿和我们产品的足够市场份额的能力。
我们预计在可预见的未来将继续产生巨额费用和运营亏损，因为我们：
•继续我们候选产品的研究和临床开发；
•维护和利用第三方制造商的制造能力；
•建立能力以支持我们的商业化努力，包括在美国建立销售、营销和分销基础设施，并将我们批准的产品商业化；
•维护、保护并有可能扩大我们的知识产权组合；
•吸引和留住技术人才；以及
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目录表
•遇到任何延迟或遇到上述任何问题。
我们还可能在可预见的将来从事可能大幅增加我们费用的额外活动，例如：
•建立和扩大制造能力，包括第三方制造商的产能；
•启动其他研究、临床前、临床或其他计划，以确定和验证其他候选产品；或
•收购或授权其他候选产品和技术。
我们产生的净亏损可能在每个季度和每年都有很大的波动，因此，对我们的运营结果进行逐期比较可能不是我们未来业绩的良好指示。在任何一个或多个特定季度，我们的经营业绩都可能低于证券分析师或投资者的预期，这可能会导致我们的股价下跌。
*我们能否继续作为一家持续经营的企业，存在很大的疑问。我们将需要筹集额外的资金，这些资金可能无法以可接受的条件提供，或者根本不能。如果不能在需要时获得这笔必要的资金，我们可能会被迫推迟、限制或终止我们的产品开发努力或其他业务。
我们目前正在通过临床前和临床开发来推进我们的严重遗传病计划。基因治疗产品的开发和商业化是昂贵的，我们无法确定我们何时或在多大程度上将从我们批准的产品的商业化和销售以及计划的商业推出中产生有意义的产品收入。
截至2022年9月30日，我们拥有现金和现金等价物，以及约1.41亿美元的有价证券。截至2021年12月31日，我们的现金、现金等价物和有价证券为3.966亿美元。根据我们目前的业务计划，我们的简明综合财务报表出现在本季度报告10-Q表的其他部分，对于我们在该日期后一年内继续作为一家持续经营的企业的能力，存在很大的疑问。
2022年4月，我们宣布了旨在降低运营费用的全面重组计划。我们可能无法通过在我们预期的水平上实施这些计划来实现预期的成本节约；我们在计划的开发过程中可能会遇到更多延迟，包括强制实施新的临床搁置或延迟解决现有的临床搁置，这可能会影响我们满足预期时间线的能力并增加我们的成本；我们正在进行和计划的活动所需的内部和外部成本，以及由此对费用和现金使用的影响可能高于预期，这可能会导致我们比预期更快地使用现金，或者更改或减少某些计划，或者两者兼而有之；我们对费用、现金使用和现金需求的预期可能会因为其他原因而被证明是不正确的，例如计划或实际事件的变化与我们的假设不同。我们将需要筹集额外的资金，以执行我们目前的业务计划和战略。
我们筹集额外资金或减少开支的努力可能会转移我们的管理层对他们日常活动的注意力，这可能会对我们开发和商业化我们批准的产品的能力产生不利影响。此外，我们不能保证以足够的金额或我们可以接受的条款获得融资，如果有的话。此外，任何融资条款可能会对我们股东的持股或权利产生不利影响，而我们发行额外证券(无论是股权或债务)，或发行此类证券的可能性，可能会导致我们股票的市场价格下跌。出售额外的股权或可转换证券将稀释我们所有的股东。债务的产生将导致固定支付义务的增加，我们可能需要同意某些限制性公约，例如对我们产生额外债务的能力的限制，对我们获取、销售或许可知识产权的能力的限制，以及可能对我们开展业务的能力产生不利影响的其他运营限制。我们也可能被要求通过与合作伙伴的安排或其他方式寻求资金，而不是在其他情况下是可取的，并且我们可能被要求放弃对我们的一些技术或产品候选的权利或以其他方式同意对我们不利的条款，其中任何一项都可能对我们的业务、运营结果和前景产生重大不利影响。
如果我们不能及时获得资金，或者如果协作安排或产品销售的收入低于我们的预期，我们可能需要进一步修改我们的业务计划和战略，这可能会导致我们大幅削减、推迟或停止我们的一个或多个研发计划或任何候选产品的商业化，或者导致我们无法扩大我们的业务或以其他方式利用我们的商机。因此，我们的业务、财务状况和经营结果可能会受到重大影响。
插入性致癌是使用可以整合到基因组中的病毒载体进行基因治疗的风险，在我们的临床研究中，使用SKYSONA治疗的几名CALD患者被诊断为骨髓增生异常综合征(MDS)，可能是由Lenti-D LVV插入介导的。这些事件可能需要我们暂停或推迟进一步的临床
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目录表
我们的候选产品的开发，或在上市批准后暂停或停止商业化，我们的产品和候选产品的商业潜力可能会受到实质性的负面影响。
在任何使用可以整合到基因组中的病毒载体的基因治疗产品中，一个潜在的重大风险是，载体将插入致癌基因或其附近，导致某些可能导致患者癌症的细胞克隆的增殖，即所谓的插入性致癌。在我们的临床研究中，几名接受SKYSONA治疗的CALD患者被诊断为MDS，可能是由Lenti-D LVV植入介导的。此外，我们不能保证在临床或商业环境中使用SKYSONA、ZYNTEGLO或LOVOCEL治疗的其他患者不会被诊断为MDS、白血病或淋巴瘤。使用我们的疗法(包括lovo-cel)治疗的患者表现出持续的寡克隆性，通过整合位点分析，他们的造血系统的一部分由包含至少一个插入位点的细胞组成。根据我们的药物警戒方案，我们增加了对表现出持续寡克隆的患者的监测。目前尚不清楚持续的寡克隆是否会增加未来患MDS、白血病或淋巴瘤的风险，但这是FDA用来评估随着时间的推移基因治疗的安全性的标准。由于遗传物质或用于携带遗传物质的产品的其他成分的持续生物活性，在接触基因治疗产品后还存在发生其他延迟不良事件的潜在风险。FDA表示，LVV具有可能导致延迟不良事件的高风险的特征。如果发生任何此类不良事件，我们的临床研究的进一步进展可能会停止或延迟，我们的候选产品可能得不到上市批准，我们可能无法将我们批准的产品商业化。一旦这些事件发生或再次发生，FDA可能会暂停我们的一个或多个项目，强制要求推迟监管部门对我们一个或多个项目的审批，要求将风险评估或缓解策略作为监管审批的条件，或者可能导致我们在收到任何上市审批后停止商业化。如果其中任何一项发生，我们项目的商业潜力可能会受到实质性的负面影响.
此外，我们的产品和候选产品的治疗包括化疗或清髓治疗，这可能会导致副作用或不良事件，可能会影响人们对我们的产品和候选产品潜在益处的看法。例如，MDS导致急性髓系白血病是某些清髓方案的已知风险。此外，ZYNTEGLO、SKYSONA或LOVOCEL，与它们的给药或患者细胞收集相关的程序，可能会导致其他尚未预测的不良事件。将有重大潜在医疗问题的患者纳入我们的临床研究可能会导致死亡或其他不良医疗事件，原因是这些患者可能正在使用其他治疗方法或药物，或他们的疾病进展。例如，我们之前在HGB-206临床研究中报道的MDS和急性髓系白血病事件可能是由洛沃赛、潜在的SCD、移植操作和药物输注后对骨髓的压力引起的。即使像lovo-cel这样的产品最终获得批准，尽管ZYNTEGLO和SKYSONA获得了FDA的批准，这种安全事件也可能导致该产品被从市场上撤下或其市场机会显著减少。其他接受我们产品和候选产品的患者未来可能会患上白血病、淋巴瘤或MDS，这可能会对我们产品和候选产品的商业前景产生负面影响。这些事件中的任何一项都可能削弱我们开发或商业化我们的产品和候选产品的能力，它们的商业潜力可能会受到实质性的负面影响。
与商业化相关的风险
*我们作为一家商业公司的经验有限，ZYNTEGLO和SKYSONA以及Lovo-cel的营销和销售在获得营销批准后，如果获得批准，可能不会成功或不如预期的成功。
作为一家商业公司，我们的经验有限。到目前为止，我们作为一家商业公司的经验仅限于在欧洲将Beti-cel商业化，我们已经结束了我们的欧洲商业业务，以便在短期内专注于美国市场。因此，关于我们克服公司在美国生物制药行业将产品商业化所遇到的许多风险和不确定性的能力的信息有限。要执行我们的业务计划，我们需要成功：
•获得监管部门的批准，在美国将LOVOCEL商业化；
•保持ZYNTEGLO、SKYSONA在美国所有支付方细分市场的适当定价和报销，并在FDA批准后在美国获得跨支付方的Lovo-cel的定价和报销；
•在我们希望治疗患者的地区建立和维护与合格治疗中心的关系，这些治疗中心将治疗接受ZYNTEGLO、SKYSONA和LOVOCEL的患者；
•在寻求营销批准时管理我们的支出，并参与商业化努力，包括任何延长ZYNTEGLO、SKYSONA和LOVOCEL的营销批准；以及
•发起、发展和维护成功的战略联盟。
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如果我们不能成功地实现这些目标，我们可能无法开发ZYNTEGLO、SKYSONA或Lovo-cel并将其商业化、筹集资金、扩大业务或继续运营。
*如果获得上市批准，ZYNTEGLO、SKYSONA和Lovo-cel的商业成功将取决于医生、患者、付款人和其他利益相关者对市场的接受程度。
ZYNTEGLO、SKYSONA和LOVOCEL在获得上市批准后的商业成功，如果获得批准，将在一定程度上取决于医学界、患者和第三方或政府付款人是否普遍接受基因治疗产品，特别是ZYNTEGLO、SKYSONA和LOVOCEL，作为医疗用途、成本效益和安全。如果获得批准，我们可能会将ZYNTEGLO、SKYSONA和LOVO-CEL推向市场，但它们可能无法获得医生、患者、付款人和其他利益相关者的市场接受。如果这些产品没有达到足够的接受度，我们可能不会产生显著的产品收入，也可能无法盈利。如果获得上市批准，ZYNTEGLO、SKYSONA和Lovo-cel的市场接受度将取决于许多因素，包括：
•与替代疗法相比的潜在疗效和潜在优势；
•任何副作用的流行和严重程度，包括产品批准的标签中包含的任何限制或警告；
•与给药程序相关的化疗和清髓治疗引起的任何副作用的发生率和严重程度；
•相对方便和容易管理；
•目标患者群体尝试新疗法的意愿以及医生开出这些疗法的意愿；
•市场营销和分销支持的实力以及竞争产品进入市场的时机；
•我们产品的价格；
•关于我们的产品或竞争产品和治疗方法的宣传；以及
•足够的保险覆盖范围或报销。
即使一种产品在临床研究中表现出良好的疗效和安全性，市场对该产品的接受度也要在它推出后才能知道。我们教育医学界和付款人了解我们产品的好处的努力可能需要大量资源，而且可能永远不会成功。例如，在欧盟批准Beti-cel上市后，我们没有与付款人就我们在欧洲优先市场的可接受报销价格达成协议，在可预见的未来，我们不再寻求在欧洲将我们的产品和候选产品商业化。我们教育市场的努力可能需要比我们的竞争对手销售的传统技术所需的更多的资源。这些因素中的任何一个都可能导致ZYNTEGLO、SKYSONA或LOVOCEL不成功或不如预期成功。
如果我们的产品或候选产品的市场机会比我们认为的要小，如果我们不能成功识别患者并获得显著的市场份额，我们的收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。
我们的研究和产品开发集中在严重遗传病的治疗上。我们对患有这些疾病的人数以及有可能从我们的产品治疗中受益的这些疾病患者子集的预测都是基于估计的。这些估计来自各种来源，包括科学文献、诊所调查、患者基金会或市场研究，可能被证明是不正确的。此外，新的研究可能会改变这些疾病的估计发病率或流行率。患者的数量可能会比预期的更少或更难识别。此外，我们的产品或候选产品的潜在可寻址患者群体可能是有限的，或者可能无法适用于使用我们的产品或候选产品进行治疗。例如，在我们的LOVOCEL和SKYSONA计划中，我们已经收到了急性髓系白血病或骨髓增生异常综合征的安全事件通知，未来可能会报告更多此类事件。即使我们的基因疗法获得市场批准，我们的基因疗法的市场机会也可能受到负面影响。
即使我们在批准的适应症内的一种产品获得了相当大的市场份额，因为我们产品和候选产品的潜在目标人群很少，如果不获得额外适应症的营销批准，我们可能永远不会实现盈利。
这些因素中的任何一个都可能对我们从产品销售中创造收入的能力以及我们实现和保持盈利的能力产生负面影响，因此，我们的业务可能会受到影响。
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*我们依赖于ZYNTEGLO、SKYSONA和Lovo-cel的复杂供应链。LVV和药物产品的制造和交付给我们带来了巨大的挑战，我们可能无法在支持我们的临床计划和商业化所需的质量、数量、地点或时间生产我们的载体和药物产品。此外，我们可能会遇到与支持商业化所需的合格治疗中心接触或协调的挑战。
我们进行的任何临床试验都依赖第三方生产LVV和药物产品，我们打算依赖第三方供应LVV和药物产品，以实现我们批准的产品的商业化。我们还没有获得我们预期的所有商业规模的制造能力，这些能力需要我们的疗法商业化，以满足我们在计划推出后的预测。如果我们在计划推出我们的疗法之后，无法按照我们的预测确保足够的产能来生产我们的药物产品或用于制造我们药物产品的LVV，我们可能无法在我们预期的时间内执行我们的开发和商业化计划，或者根本无法执行。
LVV和药物产品的制造是复杂的，需要大量的专业知识。即使拥有相关的经验和专业知识，细胞治疗产品的制造商在生产中也经常遇到困难，特别是在扩大规模和验证初始生产、管理从临床生产到商业生产的过渡以及确保产品符合要求的规格方面。这些问题包括生产成本和产量方面的困难，质量控制，包括产品的稳定性，质量保证测试，操作员错误，合格人员短缺，以及遵守严格执行的联邦、州和外国法规。我们不能保证这些问题不会在未来发生，也不能保证我们能够及时解决或解决发生的问题，或用现有的资金。由于这种复杂性，将LVV或药物产品的生产转移到后备或第二来源制造，或转移到内部制造能力，需要漫长的技术转让过程，并可能需要额外的巨额财务支出。此外，我们的商品成本开发还处于早期阶段。制造我们的LVV和药物产品的实际成本可能比我们预期的要高，并可能对ZYNTEGLO、SKYSONA或LOVOCEL的商业生存能力产生实质性和不利的影响。如果我们或此类第三方制造商无法生产所需数量的LVV和我们的药品，或无法符合GMP或其他相关法规要求，并且在我们计划的时间框架和成本参数内，我们潜在产品的开发和商业化可能会受到实质性损害，导致我们的计划延迟或资本支出增加。另外, 由于作为药品原料的造血干细胞(“HSCs：”)在从患者处购买后的稳定性窗口有限，我们必须在我们计划将ZYNTEGLO和SKYSONA商业化的地区建立药品生产设施，并希望在获得上市批准后将LOVOCEL商业化。我们不能保证何时可以使用冷冻保存的分离起始材料生产药品。
此外，我们供应商关系的任何重大中断都可能损害我们的业务。我们从第三方采购关键材料，直接通过与供应商的协议，或间接通过与供应商有协议的制造商。生产ZYNTEGLO、SKYSONA和LOVOCEL的某些关键材料的供应商为数不多。这些供应商可能不会在我们需要的时候或在商业合理的条件下将这些关键材料出售给我们或我们的制造商。我们对制造商收购这些关键材料的过程或时间没有任何控制权，目前我们也没有关于所有这些关键材料的商业供应的协议。
我们的商业战略是聘请分离和移植中心作为合格的治疗中心，收集患者的造血干细胞，并在药物产品生产后进行输注。为了确保符合条件的治疗中心准备收集患者的造血干细胞，并根据我们的规范和法规要求将其运往药品生产设施，作为项目的一部分，我们对每个中心进行培训和质量评估。这些合格的治疗中心是我们复杂供应链上的第一个也是最后一个点，可以在商业环境中接触到患者。在我们的商业启动战略中，我们可能无法在所有地区使用合格的治疗中心，或者我们在使用合格的治疗中心方面可能会遇到其他挑战或延误。我们可能无法管理收集患者材料并将其运送到生产现场并将药物产品运回患者的物流。由我们、我们的第三方供应商以及其他我们无法控制的因素(如天气)造成的物流和发货延迟以及问题，可能会阻止或延迟药品的生产或交付给患者。如果我们合格的治疗中心不能令人满意地运行，我们可能遭受声誉、运营和业务损害。我们被要求在患者材料从合格的治疗中心到药品制造设施再到患者的整个制造过程中，保持一条复杂的身份链和监护链。未能维持身份链和监护链可能会导致不利的患者结果、产品损失或监管行动。在监管机构批准任何产品后，我们的商业药物产品制造商将需要一段时间为商业运营做好准备。, 我们可能会在这一努力中遇到拖延。我们或我们的药品制造商在准备商业推出方面的任何延迟都将对我们在监管部门批准后从产品销售中创造收入的能力产生负面影响。
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我们的销售和分销经验有限，营销和市场准入能力有限。我们已经并预计将继续投入大量的财政和管理资源，以建立这些能力和基础设施，以支持商业运营。如果我们无法建立和维持这些商业能力和基础设施，或无法与第三方达成协议来营销和销售我们的产品，我们可能无法产生足够的收入来维持我们的业务。
我们之前的销售或分销经验有限，营销和市场准入能力有限，在欧洲获得上市批准后，Beti-cel在商业上推出后，我们没有产生有意义的产品销售。为了在美国获得上市批准后成功地将ZYNTEGLO、SKYSONA和LOVOCEL商业化，如果获得批准，我们将需要进一步开发这些能力。我们可能需要扩大我们的基础设施，以支持在美国的商业运营，无论是我们自己还是与其他国家合作。将自体基因疗法商业化是资源密集型的，需要并将继续需要在商业能力方面进行大量投资。我们正在与目前拥有广泛和资金充足的营销和销售业务的公司竞争。作为一家公司，如果没有重要的商业经验或第三方的支持来执行这些职能，包括营销和销售职能，我们可能无法与这些更成熟的公司竞争成功。此外，ZYNTEGLO、SKYSONA和LOVOCEL的相当大比例的患者群体位于美国以外。我们目前预计将把我们的业务和努力集中在美国市场上，并将需要严重依赖第三方来将美国以外地区的任何产品商业化。我们可能会与第三方进行合作，以利用他们成熟的营销和分销能力，但我们可能无法以有利的条款达成协议，如果有的话。如果我们没有与第三方达成合作安排，以寻求美国以外市场对我们的计划的监管授权或商业化，或者如果我们未来的合作伙伴没有为此类努力投入足够的资源, 我们可能无法产生足够的收入来维持我们的业务。
美国新批准的产品的保险覆盖范围和报销状况尚不确定。由于我们技术的新颖性和我们的产品在一次给药中提供终身治疗益处的潜力，我们在为我们的产品获得足够的定价和报销方面面临着额外的挑战。如果不能为任何新产品或当前产品获得或保持足够的保险和报销，可能会限制我们营销这些产品的能力，并降低我们创造收入的能力。
政府和私人支付者的可获得性和报销范围对于大多数患者能够负担得起昂贵的治疗，如基因治疗产品至关重要。我们产品的国内外销售将在很大程度上取决于我们产品的成本将在多大程度上由健康维护、管理医疗、药房福利和类似的医疗管理组织支付，或由政府卫生行政部门、私人健康保险公司和其他付款人报销。我们不能保证付款人愿意支付的核准价格或报销水平是我们可以接受的。此外，由于我们的疗法代表了新的治疗方法，因此对潜在收入的估计将是复杂的。对于在医生监督下管理的产品，获得报销可能特别困难，因为此类药物往往价格较高。此外，产品本身或使用该产品的治疗或程序可能无法单独报销，这可能会影响医生的使用。
与新批准的产品的保险覆盖范围和报销有关的不确定性很大，包括可能的一次性治疗的基因疗法。在美国，关于新药报销的主要决定通常由医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)做出，CMS是美国卫生与公众服务部(HHS)内的一个机构，由CMS决定新药是否在Medicare下承保和报销，以及在多大程度上报销。私人支付者倾向于在很大程度上遵循CMS。很难预测CMS将对像我们这样的根本性新产品的报销做出什么决定，因为这些新产品没有既定的做法和先例。
此外，政府和第三方付款人加大努力限制或降低医疗成本，可能会导致这些组织限制批准的新产品的覆盖范围和报销水平，结果是，如果获得批准，他们可能无法为ZYNTEGLO、SKYSONA或上市后的LOVOCEL支付或提供足够的付款。我们预计，由于管理型医疗保健的趋势、健康维护组织的影响力越来越大以及额外的立法变化，我们的产品销售将面临定价压力。通过政府或私人付款人要求的强制性折扣或回扣，以及未来任何限制从可能以低于美国价格销售的国家进口药品的法律的放松，可以降低药品的净价格。总体上，医疗成本的下行压力变得非常大，特别是处方药、外科手术和其他治疗。因此，对新产品的进入设置了越来越高的壁垒。
此外，由于我们的目标患者人数相对较少，我们产品的定价和报销必须足以支付治疗和支持患者治疗的成本。如果我们不能获得足够的
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报销时，我们成功营销和销售产品的能力将受到不利影响。即使提供了保险，批准的报销金额也可能不够高，不足以让我们建立或保持足够的定价，以实现足够的投资回报。
此外，自体药物产品的给药需要从患者身上收集造血干细胞，然后进行化疗和清髓治疗，然后再输注工程细胞治疗产品。为这些服务提供补偿的方式和水平也很重要。此类服务的报销不足可能会导致医生的抵制，并对我们营销或销售产品的能力产生不利影响。
尽管我们提出了新的支付模式，包括基于结果的安排，包括不同的随时间支付选项，以帮助实现潜在的一次性治疗的价值并分担风险，但我们没有与支付者就我们在欧洲优先市场的可接受报销价格达成协议。此外，由于我们产品的报销受到基于结果的安排的影响，就像ZYNTEGLO一样，从产品销售中收到的总付款可能会有所不同，我们对未来付款的现金收取和产品销售收入假设将面临风险，收入确认的时间可能与现金收取的时间不一致。我们计划将我们的产品商业化，并将遵守CMS规定的价格报告义务。由于美国政府付款人对我们产品在美国的报销受基于结果的安排的约束，复杂性的增加增加了CMS可能不同意我们在价格报告计算中使用的假设和判断的风险，这可能导致巨额罚款和责任。
总体而言，这些因素可能会影响我们成功地将产品商业化并产生或确认收入的能力，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。
与我们候选产品的研发相关的风险
*我们无法预测我们何时或是否会获得将Lovo-cel商业化的营销批准，我们候选产品的营销批准最终可能比我们预期的更窄。如果我们的候选产品由于任何原因没有得到及时的批准，我们的业务前景、经营结果和财务状况都将受到不利影响。
在获得监管部门批准将我们的候选产品商业化之前，我们必须进行广泛的临床研究，以证明候选产品在人体上的安全性、纯度、效力和有效性。临床测试既昂贵又耗时，而且结果不确定。通过临床研究进行的治疗失败率很高。制药和生物技术行业的一些公司在后期临床研究中遭受了重大挫折，即使在早期临床研究中取得了令人振奋的结果。我们不能保证任何临床研究将按计划进行或如期完成，如果有的话。一项或多项临床研究的失败可能发生在测试的任何阶段。可能妨碍成功或及时完成临床开发的事件包括：
•延迟与监管机构就研究设计达成共识；
•在检查了我们的临床研究操作或研究地点后，或由于不可预见的安全问题，由监管机构强制实施临床暂停；
•我们的候选产品的测试、验证、制造和交付到临床现场的延迟；
•未能从患者那里获得足够的细胞来生产足够的药物产品或达到目标细胞剂量；
•延迟患者登记，或患者完全参与研究或返回治疗后随访；
•与候选产品相关的严重不良事件的发生，被认为超过了其潜在的好处；或
•需要修改或提交新的临床方案的法规要求和指南的变化。
我们在过去的一些临床研究中经历了延迟，未来我们可能会经历类似的延迟。
以前或正在进行的研究的结果不一定能预测我们未来的临床研究结果，初步或中期结果可能不会在研究完成后继续或得到证实。关于我们候选产品治疗后的长期安全性和有效性的数据有限。在我们正在进行的或未来的临床研究中，这些数据或其他积极的数据可能不会继续或出现在这些患者或任何未来的患者中，并且可能不会在涉及我们的候选产品的正在进行的或未来的研究中重复或观察到。此外，我们的候选产品也可能无法在临床开发的后期阶段显示出预期的安全性和有效性，尽管我们已经成功地通过了初步临床研究。不能保证这些研究中的任何一项最终会成功或支持进一步的临床研究。
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对我们的候选产品进行升级或营销审批。例如，虽然接受了lovo-cel治疗的SCD患者在成功植入后可能会经历血管闭塞事件的减少，但不能保证他们未来不会经历血管闭塞事件。我们过去经历了意想不到的结果，未来可能也会经历意想不到的结果。
即使我们的候选产品在临床研究中证明了安全性和有效性，但由于许多因素，包括产品开发期间监管政策的变化，可能会遇到监管延误或拒绝。在产品开发、临床研究和审查过程中，由于未来立法或行政行动中的额外政府监管、监管机构政策的变化或额外的监管反馈或指导，我们可能会遇到延迟或拒绝。细胞和基因治疗领域正在发展，随着监管机构审查更多的产品，他们可能会提出以前没有预料到的额外要求。监管机构也可以批准比要求的更少或更有限的适应症的候选治疗方案，也可以根据上市后研究的表现批准。此外，监管机构可能不会批准对我们的候选药物成功商业化所必需或可取的标签声明。例如，开发我们的儿科候选产品是我们当前业务战略的重要组成部分，如果我们无法获得所需年龄范围的营销批准，我们的业务可能会受到影响。
我们获得BLA批准的能力最终是FDA的审查决定，这将取决于原始BLA中和审查期间提交的数据和信息，从安全性和/或有效性角度或从制造和/或质量角度来看，提交的数据可能不足以支持BLA的批准。根据这些临床研究的现有数据和提交的信息，FDA可能要求我们进行额外或更大的关键试验，然后才能获得BLA的批准。
根据我们与fda的讨论，我们相信我们也许能够寻求lovo-cel的批准。基于我们正在进行的HGB-206临床研究的C组的临床数据，以及我们正在进行的HGB-210临床研究的支持数据。我们的LOVOCEL临床计划部分临床适用于18岁以下的患者，这与我们正在对一名青少年患者进行的调查有关，该患者在接受LOVOCEL治疗后患有持续性的非输血依赖型贫血，治疗后18个月。我们不能保证什么时候，如果有的话，我们可以恢复招募18岁以下的患者参加我们的LOVERCEL研究。部分临床搁置有可能对我们为商业制造过程生成分析可比性和验证数据的能力产生负面影响，这些数据是支持我们计划的LOVCEL的BLA提交所需的。
如果我们的候选产品最终因任何原因而未获批准，我们的业务、前景、运营结果和财务状况都将受到不利影响。
*我们制造工艺的变化可能会导致我们的临床开发和商业化计划的延迟。
我们的LVV和我们的药物产品的制造工艺很复杂。我们在评估临床和制造数据的同时，根据与监管机构的讨论，不断探索改进我们的制造工艺。在某些情况下，生产过程中的变化可能需要我们执行额外的可比性研究、从患者那里收集更多数据、提交额外的监管文件或遵守额外的要求，这可能会导致我们的临床开发和商业化计划的延迟。例如，在欧盟委员会有条件地批准Beti-cel之后，我们根据与欧洲药品管理局的讨论和不断变化的临床数据，继续改进我们的商业药物产品制造工艺，以缩小一些制造工艺参数，并收紧商业药物产品释放规格的范围。对Beti-cel商业制造过程实施这些更改的效果是，推迟了我们在欧洲商业环境中治疗第一位患者的能力。在Lovo-cel，我们计划寻求监管机构批准使用使用生物反应器的可扩展悬浮制造工艺而不是贴壁细胞托盘制造工艺生产的LVV的药物产品，我们将需要产生FDA可以接受的分析可比性和验证数据，以支持这种工艺变化。随着时间的推移，我们可能会将ZYNTEGLO在美国的LVV制造工艺转变为悬浮制造工艺，我们能够实现这一转变的时间将取决于与FDA达成的协议，我们预计FDA将要求我们进行更多研究、收集更多数据、开发更多分析或修改释放规格。
我们面临着激烈的竞争和快速的技术变革，我们的竞争对手可能会开发出比我们更先进、更安全或更有效的疗法，这可能会对我们的财务状况以及我们成功开发和商业化ZYNTEGLO、SKYSONA和LOVOCEL的能力产生不利影响。如果我们的竞争对手获得了监管机构确定的与我们的候选产品构成相同药物和治疗相同适应症的产品的孤立药物独家经营权，并且他们获得了上市授权，我们可能在很长一段时间内无法让竞争对手的产品获得适用监管机构的批准。
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我们致力于开发针对严重遗传病的基因疗法，这是一个竞争激烈、变化迅速的领域。我们在美国和国际上都有竞争对手，包括大型跨国制药公司、生物技术公司和大学以及其他研究机构。我们的许多竞争对手拥有更多的财务、技术和其他资源，例如更多的研发人员、更有经验的制造能力或更成熟的商业基础设施。由于技术的商业适用性的进步和投资这些行业的资本的增加，竞争可能会进一步加剧。我们的竞争对手可能会在独家基础上成功地开发、收购或许可比我们可能开发的任何产品更有效、更安全或成本更低的产品，或者比我们更早实现专利保护、营销批准、产品商业化和市场渗透。此外，我们的竞争对手开发的技术可能会使我们的产品不经济或过时，我们可能无法成功地针对竞争对手营销我们的产品和候选产品。有关我们竞争的更多信息，请参阅我们2021年年报中的Form 10-K中的项目1.商业-竞争。
即使我们成功地获得了市场批准，比我们的竞争对手更快地将产品或候选产品商业化，由于不断变化的监管环境，我们可能会面临来自生物仿制药的竞争。在美国，2009年的《生物制品价格竞争与创新法案》为被证明与FDA批准的生物制品“高度相似”、或“生物相似”或“可互换”的生物制品创建了一条简化的审批途径。这一途径可能允许竞争对手参考自批准之日起12年后已经批准的生物制品的数据。在欧洲，欧盟委员会根据过去几年发布的一套关于生物相似批准的一般和特定产品类别的指导方针，批准了几种生物仿制药的营销授权。在欧洲，竞争对手可以参考已经获得批准的生物制品的数据，但只有在获得批准后10年才能进入市场。如果在这10年中的前8年，营销授权持有者获得批准，批准一种或多种新的治疗适应症，与现有疗法相比，带来显著的临床益处，则这10年期限将延长至11年。此外，公司可能会在其他国家开发生物仿制药，与我们的潜在产品竞争。如果竞争对手能够获得参照我们潜在产品的生物仿制药的营销批准，我们的潜在产品可能会受到此类生物仿制药的竞争，随之而来的竞争压力和后果。假设任何相关的专有期已经到期，我们适用专利权的到期或成功挑战也可能引发来自其他产品的竞争。
此外，尽管ZYNTEGLO、SKYSONA和LOVOCEL已被FDA授予孤儿药物地位，但其排他性是有限制的。在美国，孤儿药物的排他期为七年，而儿科药物的排他性为任何现有专利或排他期增加六个月。一般来说，如果具有孤儿药物名称的产品获得了其具有这种名称的适应症的首次上市批准，则该产品有权在一段市场排他期内获得上市批准，这将阻止FDA批准构成相同药物的产品在该市场排他期内处理相同适应症的另一营销申请，除非在有限的情况下。如果其他赞助商在我们之前获得这种批准(无论我们的孤儿药物名称如何)，我们将被禁止在适用适应症的排他性期限内获得我们潜在产品的上市批准。
最后，由于我们的专利权到期或成功挑战，我们可能面临更多关于与我们竞争对手产品相关的专利的有效性和/或范围的诉讼。我们竞争对手的产品供应可能会限制我们可能开发和商业化的任何产品的需求和我们能够收取的价格。
*我们通过发现更多的候选产品或利用诸如降低毒性调节等补充技术来扩大我们平台技术的应用的努力可能不会成功。
我们业务的成功主要取决于我们基于我们的平台技术识别、开发和商业化产品的能力，例如体内候选产品。我们的增长战略还取决于我们是否有能力利用补充技术的进步，例如第三方发现或开发的降低毒性的调理或干细胞动员。随着2022年4月宣布的公司重组，我们正在对新技术进行有针对性的投资，为了执行我们的增长战略，我们需要增加对新计划和技术的投资。我们的研究计划可能无法确定临床开发的其他潜在候选产品，或者由于多种原因，我们可能无法利用这些补充技术。我们可能无法成功识别潜在的候选产品，或者我们的潜在候选产品可能被证明具有有害的副作用，或者可能具有可能使产品无法销售或不太可能获得上市批准的其他特征。确定新产品候选和新技术的研究计划需要大量的技术、财力和人力资源。我们可能会将我们的努力和资源集中在最终被证明不成功的潜在计划或产品候选上。如果发生上述任何事件，我们可能会被迫放弃研究、开发或商业化的努力，转而从事一个或多个计划，这将对我们的业务产生实质性的不利影响，并可能导致我们停止运营。
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负面舆论和加强对基因治疗和基因研究的监管审查可能会损害公众对我们产品和候选产品的看法，或对我们开展业务或获得和维持我们的产品和候选产品的上市批准的能力产生不利影响。
公众的认知可能会受到以下说法的影响：基因疗法，包括基因编辑技术，是不安全或不道德的，该领域的研究活动和不良事件，即使最终不是我们或我们的产品和候选产品造成的，也可能导致政府监管增加，不利的公众认知，招募患者参与我们的临床研究的挑战，我们候选产品测试或批准的潜在监管延迟，对获得批准的候选产品更严格的标签要求，以及对任何此类产品的需求减少。更严格的政府法规或负面舆论将对我们的业务或财务状况产生负面影响，并可能延迟或损害我们候选产品的开发和商业化，或对任何经批准的产品的需求。
与我们依赖第三方相关的风险
我们依赖第三方进行我们的LVV生产、药品制造和测试的部分或全部方面，这些第三方的表现可能不令人满意。
我们并不独立地进行我们的LVV生产、药品制造和测试的所有方面。我们目前依赖，并预计将继续依赖第三方在这些项目方面，包括在商业背景下的制造和测试。
我们对这些第三方的制造、测试、研究和开发活动的依赖减少了我们对这些活动的控制，但不会免除我们确保遵守所有必需的法规和研究方案的责任。例如，对于我们自己开发和商业化的产品，我们将继续负责确保我们的每项IND研究和临床研究按照研究计划和方案进行，并确保我们的LVV和药物产品按照相关司法管辖区适用的GMP生产。
如果这些第三方未能成功履行其合同职责、在预期的截止日期前完成任务、根据法规要求或我们声明的研究计划和协议进行研究，或根据GMP生产我们的LVV和药物产品，无论是由于新冠肺炎的影响还是其他原因，我们都将无法完成或可能延迟完成所需的临床前和临床研究以及制造工艺验证活动，以支持未来IND和BLA提交并批准我们的候选产品，或支持我们的产品商业化。我们与这些第三方的许多协议都包含终止条款，允许这些第三方随时终止与我们的关系。如果我们需要达成替代安排，我们的产品开发和商业化活动可能会被推迟。
依赖第三方制造商会带来风险，如果我们自己制造产品就不会受到这些风险的影响，包括：
•无法在商业上合理的条件下与第三方谈判制造协议；
•由于将第三方制造商用于制造活动的所有方面而减少了控制；
•这些活动没有按照我们的研究计划和协议进行的风险；
•以对我们造成代价或损害的方式或时间终止或不续订与第三方的制造协议；以及
•由与我们的业务或运营无关的条件造成的第三方制造商或供应商的运营中断，包括制造商或供应商的破产。
我们可能被迫自己制造LVV和药物产品，而我们可能没有能力或资源，或者与不同的制造商达成协议，而我们可能无法以合理的条款做到这一点，如果根本没有的话。在某些情况下，制造我们的LVV或候选药物所需的技术技能可能是原始制造商独有的或专有的，我们可能有困难或合同限制禁止我们将此类技能转让给备用或替代供应商，或者我们可能根本无法转让此类技能。这些事件中的任何一项都可能导致临床研究延迟或未能获得市场批准，或影响我们成功将产品商业化的能力。其中一些事件可能是FDA采取行动的基础，包括禁令、召回、扣押或完全或部分暂停生产。
我们和我们的合同制造商在制造我们的产品和候选产品方面受到严格的监管。我们所依赖的制造设施可能无法继续满足监管要求，产能有限。
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所有参与为临床研究或商业销售准备治疗药物的实体，包括我们产品和候选产品的现有合同制造商，都受到广泛的监管。被批准用于商业销售或用于晚期临床研究的成品治疗产品的某些成分必须按照GMP生产。这些条例管理生产过程和程序(包括记录保存)以及质量体系的实施和运作，以控制和确保调查产品和批准销售的产品的质量。对生产过程的不良控制可能会导致引入外来因素或其他污染物，或导致我们的产品和候选产品的性能或稳定性在无意中发生变化，这些变化在最终产品测试中可能无法检测到。我们或我们的合同制造商必须及时提供支持BLA的所有必要文件，并在需要时遵守FDA或其他监管机构通过设施检查计划执行的FDA或其他监管机构的良好实验室实践(GLP)和GMP法规。我们的一些合同制造商没有生产商业批准的产品，因此没有获得必要的FDA或其他营销批准。我们的设施和质量体系以及我们的部分或全部第三方承包商的设施和质量体系必须通过批准前的检查，以符合适用的法规，作为我们产品上市批准的条件。此外，监管部门可以随时, 审核或检查与我们的产品和候选产品或相关质量体系的准备有关的制造设施是否符合适用于正在进行的活动的法规。如果这些设施没有通过预先批准的工厂检查，FDA或其他产品的上市批准将不会获得批准。
监管当局还可以在批准销售产品后的任何时间对我们的第三方承包商的制造设施进行审计。如果任何此类检查或审核发现未能遵守适用法规，或者如果在此类检查或审核之外发生了违反我们的产品规格或适用法规的情况，我们或相关监管机构可能会要求我们或相关监管机构采取可能昂贵和/或耗时的补救措施，其中可能包括暂时或永久暂停临床研究或商业销售，或暂时或永久关闭设施。强加给我们或与我们签订合同的第三方的任何此类补救措施都可能对我们的业务造成实质性损害。
如果我们或我们的任何第三方制造商未能保持监管合规性，FDA或其他监管机构可以实施监管制裁，其中包括拒绝批准悬而未决的生物制品申请，或撤销先前存在的批准。因此，我们的业务、财务状况和经营结果可能会受到实质性的损害。
此外，如果一家经批准的制造商的供应中断，商业供应可能会严重中断。具备必要制造能力的制造商数量有限。此外，替代制造商将需要通过BLA补充或类似的监管提交获得资格，这可能会导致进一步的延误。如果依赖一家新的制造商进行商业生产，监管机构还可能要求进行额外的研究。更换制造商可能涉及大量成本，并可能导致我们期望的临床和商业时间表的延迟。
这些因素可能会导致我们潜在产品的临床研究、监管提交、所需批准或商业化的延迟，导致我们产生更高的成本，并阻止我们成功地将我们的潜在产品商业化。此外，如果我们的供应商不能满足合同要求，并且我们无法获得一个或多个能够以基本相同的成本生产的替代供应商，我们的临床研究可能会被推迟，或者我们可能会失去潜在的收入。
我们希望依赖第三方来进行、监督和监督我们的临床研究，如果这些第三方的表现不令人满意，可能会损害我们的业务。
我们希望依靠CRO和临床研究站点来确保我们的临床研究正确和及时地进行。虽然我们将就他们的活动达成协议，但我们对他们的实际表现的影响有限。我们将只控制我们CRO活动的某些方面。然而，我们将负责确保我们的每一项临床研究都是按照适用的方案、法律、法规和科学标准进行的，我们对CRO的依赖不会减轻我们的监管责任。
我们和我们的CRO必须遵守FDA和其他监管机构进行、记录和报告临床研究结果的GCP，以确保数据和报告的结果是可信和准确的，并保护临床研究参与者的权利、完整性和机密性。如果我们或我们的CRO未能遵守适用的GCP，在我们未来的临床研究中产生的临床数据可能被认为是不可靠的，FDA和其他监管机构可能会要求我们在批准任何营销申请之前进行额外的临床研究。
如果我们的CRO没有成功地履行他们的合同职责或义务，未能在预期的最后期限内完成，或者如果他们获得的临床数据的质量或准确性因未能遵守我们的临床方案或法规要求或任何其他原因而受到损害，我们的临床研究可能会延长、延迟或终止，而我们可能不会
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能够获得市场批准，或成功地将我们的产品和候选产品商业化。因此，我们的财务业绩以及我们产品和候选产品的商业前景将受到损害，我们的成本可能会增加，我们创造收入的能力可能会被推迟。
我们对第三方的依赖要求我们分享我们的商业秘密，这增加了竞争对手发现这些秘密或我们的商业秘密被挪用或披露的可能性。
因为我们依赖第三方来制造我们的载体和药物产品，而且由于我们与各种组织和学术机构合作推进我们的基因治疗平台，我们有时必须与他们分享商业秘密。我们寻求通过在开始研究或披露专有信息之前与我们的合作者、顾问、员工和顾问签订保密协议、材料转让协议、合作研究协议、咨询协议或其他类似协议来部分保护我们的专有技术。这些协议通常限制第三方使用或披露我们的机密信息(如商业秘密)的权利。尽管在与第三方合作时采用了合同条款，但共享商业秘密和其他机密信息的需要增加了此类商业秘密被我们的竞争对手知晓、被无意中纳入其他人的技术中、或在违反这些协议的情况下被披露或使用的风险。鉴于我们的专有地位在一定程度上基于我们的专有技术和商业秘密，竞争对手发现我们的商业秘密或其他未经授权的使用或披露将损害我们的竞争地位，并可能对我们的业务产生重大不利影响。
此外，这些协议通常会限制我们的合作者、顾问、员工和顾问发布可能与我们的商业秘密相关的数据的能力。我们的学术合作者通常有权发布数据，只要我们事先得到通知，并可能推迟发布一段指定的时间，以确保我们的合作产生的知识产权。在其他情况下，出版权由我们独家控制，尽管在某些情况下，我们可能与其他各方共享这些权利。我们还开展联合研发计划，这可能要求我们根据研发合作伙伴关系或类似协议的条款分享商业秘密。尽管我们努力保护我们的商业秘密，但我们的竞争对手可能会发现我们的商业秘密，无论是通过违反这些协议、独立开发或公布信息(包括我们的商业秘密)，在我们在公布时没有专有权或其他保护权利的情况下。竞争对手发现我们的商业秘密将损害我们的竞争地位，并对我们的业务产生不利影响。
与我们的财务状况和资本要求有关的风险
我们没有从产品销售中获得实质性收入，可能永远不会盈利。
我们创造收入和实现盈利的能力取决于我们单独或与战略协作合作伙伴成功完成ZYNTEGLO、SKYSONA或LOVOCEL商业化所需的开发并获得监管、定价和报销批准的能力。我们从产品销售中获得收入的能力在很大程度上取决于我们在以下方面的成功：
•完成我们的候选产品的研究、临床前和临床开发；
•为我们完成临床研究的候选产品寻求并获得监管和营销批准；
•为我们的病媒和药物产品开发可持续的、商业规模的、可重复的和可转让的制造工艺；
•建立和维护与第三方的供应和制造关系，这些第三方能够提供足够的(数量和质量)产品和服务，以支持我们候选产品的临床开发和我们批准的产品的商业需求；
•推出任何经批准的产品并将其商业化，要么与合作伙伴合作，要么在独立推出的情况下，维持一个外地团队、营销和分销基础设施；
•为我们批准的产品从私人和政府支付者那里获得足够的定价和补偿；
•获得市场接受并采用我们批准的产品和基因疗法作为可行的治疗方案；
•应对任何相互竞争的技术和市场发展；
•在我们可能加入的任何合作、许可或其他安排中谈判有利条件；以及
•维护、保护和扩大我们的知识产权组合，包括专利、商业秘密和专有技术。
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我们预计在可预见的未来将继续产生巨大的支出，我们预计这些支出将会增加，随着竞争对手进入市场，这些支出可能会进一步增加。如果FDA或其他国内或国外的监管机构要求我们在目前预期的基础上进行临床和其他研究，我们的费用可能会超出预期。即使我们能够产生物质产品收入，我们也可能无法盈利，可能需要获得额外资金才能继续运营。
如果我们在编制合并财务报表时作出的估计或所依赖的假设是不正确的，我们的实际结果可能与我们的预测和应计项目中反映的结果不同。
本公司综合财务报表乃根据美国公认会计原则(“公认会计原则”)编制。在编制这些合并财务报表时，我们需要做出影响资产、负债、收入和费用的报告金额以及或有资产和负债的相关披露的估计和判断。我们的估计是基于历史经验和我们认为在这种情况下合理的各种其他假设。然而，我们不能向您保证，我们的估计或其背后的假设将是正确的。我们对适用于我们的产品和候选产品的药品定价计划和返点的适用性的假设可能是错误的，这可能会导致我们低估或高估我们的预期产品收入，特别是在管理定价的适用法律和法规随着时间的推移而发展的情况下。此外，由于我们的产品和候选产品的付款随着时间的推移受到基于结果的安排的影响，就像ZYNTEGLO一样，从产品销售中收到的总付款可能会有所不同，我们对未来付款的现金收取和产品销售的收入假设将面临风险，收入确认的时间可能与现金收取的时间不一致。
此外，我们不时发布与我们对可用于运营的现金、现金等价物和有价证券的预期有关的财务指导，这些指导基于估计和管理层的判断。如果由于任何原因，我们的支出与我们的指导有实质性的差异，或者我们使用现金的速度比预期的更快，我们可能不得不调整我们公开宣布的财务指导。如果我们未能达到，或者如果我们被要求改变或更新我们公开披露的财务指引或对我们业务的其他预期，我们的股价可能会下跌。
我们的经营业绩可能会大幅波动，这使得我们未来的经营业绩难以预测，并可能导致我们的经营业绩低于预期或我们的指导。
我们的经营业绩很难预测，可能会随着季度和年度的变化而波动。我们预计，在市场批准后，由于ZYNTEGLO、SKYSONA和LOVOCEL缺乏历史销售数据，产品销售收入将难以预测。
此外，我们业务的变化，例如与扩大我们的流水线计划相关的开发、制造和临床试验费用的增加，或我们承担额外计划、业务活动或进入战略交易，包括未来可能收购的产品、技术或业务，也可能导致我们费用的大幅波动。
这些因素的累积影响，加上正在进行的新冠肺炎大流行对医疗系统和经济状况的影响进一步加剧，可能会导致我们的季度和年度运营业绩出现大幅波动和不可预测。因此，在不同时期比较我们的经营业绩可能没有意义。投资者不应依赖我们过去的业绩作为我们未来表现的指标。这种变化性和不可预测性也可能导致我们无法满足行业或金融分析师或投资者对任何时期的预期。如果我们的收入或经营业绩低于分析师或投资者的预期，或低于我们向市场提供的任何预测，或者如果我们向市场提供的预测低于分析师或投资者的预期，我们普通股的价格可能会大幅下跌。即使我们已经达到了我们可能提供的任何先前公开公布的收入或收益指引，这样的股价下跌也可能发生。
与我们的业务运营相关的风险
我们未来的成功取决于我们留住关键员工以及吸引、留住和激励合格人才的能力。
我们高度依赖我们的高管团队和关键员工，失去他们的服务可能会对我们目标的实现产生不利影响。虽然我们已经与我们的每一位高管签订了雇佣协议，但他们中的任何一位都可以随时离开我们的工作，因为我们的所有员工都是“随意”的员工。为我们的业务招聘和留住其他合格的员工、顾问和顾问，包括科学和技术人员，也将是我们成功的关键。目前，我们的行业缺乏有技能的高管，这种情况很可能会持续下去。因此，对技术人才的竞争非常激烈，我们的流失率一直很高。我们可能无法以可接受的条件吸引和留住人才，因为许多制药和生物技术公司都在争夺拥有类似技能的人。此外，我们的财务状况和最近我们后期项目的延迟也使我们
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招聘和留住合格人员的挑战更大。无法招聘或失去任何高管、关键员工、顾问或顾问的服务可能会阻碍我们的研究、开发和商业化目标的进展。
我们的业务可能会受到持续的新冠肺炎疫情的实质性不利影响。新冠肺炎疫情已经并可能继续对我们以及我们所依赖的第三方业务的各个方面产生影响。新冠肺炎疫情对我们业务的影响程度将在一定程度上取决于未来的事态发展，这些事态发展具有不确定性和不可预测性。
自2020年3月世界卫生组织将新冠肺炎列为大流行以来，相关的不利公共卫生事态发展，包括下令就地避难、旅行限制以及对企业施加额外要求，已经对全球劳动力、组织、医疗保健社区、经济和金融市场产生了不利影响，导致经济不确定性和市场波动性增加。它还扰乱了包括我们在内的各行各业的正常运营。由于新冠肺炎疫情，我们已经并预计会经历我们的运营和业务以及我们所依赖的第三方的中断。例如，我们的临床试验、制造和商业化工作的进行受到了干扰，包括在德国商业推出Beti-cel以及在商业环境下治疗患者。目前，我们无法合理评估或预测新冠肺炎疫情及相关影响可能对我们的业务、财务状况、运营结果和现金流产生的负面影响的全面程度。我们预计，随着新冠肺炎大流行的轨迹仍然不确定，并在美国继续演变，我们和我们的第三方的运营将在一段未知的时间内继续经历这些中断。这些影响可能会对我们的业务产生实质性的负面影响，包括：
•我们正在受新冠肺炎大流行影响的地区的我们的项目中进行一些临床研究。新冠肺炎大流行已经并可能继续对我们临床研究的各个方面产生影响。各个临床地点的政策以及联邦、州、地方和外国的法律、规则和条例正在继续演变，包括通过实施隔离和旅行限制，以及将医疗资源引导到大流行应对工作中。例如，可用于支持与新冠肺炎应对无关的活动的重症监护病房床位和相关医疗资源的可用性随着周围社区严重新冠肺炎病例的发生率而波动，我们预计医疗资源的可用性将继续波动，并可能变得严重受限，不同地理位置之间存在差异。新冠肺炎疫情扰乱了我们正在进行的临床研究，导致患者登记和治疗速度放缓，以及治疗后患者随访的延迟。这些影响因临床研究而异，其中最显著的影响是我们正在进行的LOVCEL HGB-210研究。这些延迟可能会影响我们提交监管文件的时间。目前尚不清楚这些干扰会持续多久。
•我们目前依靠第三方来制造、执行质量测试，并为我们的临床研究发运LVV和药物产品，如果我们的疗法获得市场批准，我们预计将依赖这些第三方来支持商业化努力。我们供应链中的第三方一直并可能继续受到新冠肺炎疫情带来的运营限制，此外，这些第三方中的一些已经经历了运营中断，这影响了我们的研发努力所需的活动，以及我们在美国的商业化努力。这些限制和运营中断也不时导致人员短缺，这可能导致生产放缓和/或输送系统中断，潜在地中断我们的供应链，并限制我们生产用于临床研究和商业用途的LVV和药物产品的能力。目前，尚不清楚这些干扰会持续多久，也不知道它们的影响有多大。
•由于新冠肺炎大流行，全球卫生监管机构的运作受到影响。他们对监管互动和提交的反应时间较慢，未来可能缺乏资源来继续监测我们的临床研究或从事与审查药物开发中的监管提交相关的其他活动。因此，审查我们计划的监管提交的时间表受到了影响，我们可能会在审查、检查和其他监管互动中遇到其他持续时间未知的延迟。此类中断导致我们的临床研究的任何不优先顺序或监管审查或互动的延迟，都可能对我们候选产品的开发产生重大影响。此外，作为我们商业准备活动的一部分，我们一直在与政府医疗计划进行报销讨论。
•由于新冠肺炎疫情带来的经济波动和不确定性，我们普通股和其他生物制药公司股票的交易价格一直非常不稳定。因此，我们可能会面临通过出售普通股筹集资金的困难，或者这种出售可能是以不利的条款进行的。此外，经济衰退、萧条或其他持续的不利市场事件，由于经济衰退的蔓延或未能
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管理或控制新冠肺炎疫情将对我们的业务、我们普通股的价值以及我们根据我们的运营计划和执行我们的战略的能力产生实质性的不利影响。我们的业务和运营计划已经受到新冠肺炎疫情、相关政府限制以及由此带来的经济状况的影响，导致我们降低和推迟成本，调整我们的优先事项、时间表和预期，并审查和修改我们的运营计划目的是使我们能够在长期的不确定时期推进我们的公司战略和管道。
上述影响的程度将取决于我们可能无法准确预测的许多不断变化的因素，包括：
•大流行在美国和全球的持续时间、严重程度和范围；
•政府、企业和个人已经并将继续采取的应对这一流行病的方案和行动的有效性；
•大流行对经济活动的影响和采取的应对行动；
•对患者、医疗保健提供者和商业伙伴的影响；
•不确定我们何时能够恢复正常的临床研究登记和患者治疗或后续活动，特别是在由于这些地点的中断而位于高度受影响的地理位置的临床研究地点；
•鉴于我们的制造商和供应商的生产能力受到干扰，特别是在优先开发、监管批准和制造新冠肺炎疫苗和诊断测试方面，获得或交付足够和及时的供应的能力；
•我们能够以令人满意的条件进入债务和股票市场，或者根本不能；
•监管机构和行业专业人士为解决新冠肺炎问题花费了大量意想不到的资源，导致监管监督和行动中断；以及
•对我们和我们合作伙伴的办公室、运营和设施的任何影响。
新冠肺炎大流行对我们业务运营的最终影响是高度不确定的，可能会发生变化，将取决于难以预测的未来发展，包括大流行的持续时间、疾病的最终地理传播、额外或修改的政府行动、将出现的有关新冠肺炎严重程度和影响的新信息以及为遏制或应对其短期和长期影响而采取的其他行动等。我们还不知道对我们的业务、我们的临床研究、我们的研究计划、我们在美国的商业准备活动、医疗保健系统或全球经济的潜在延迟或影响的全部程度。如果新冠肺炎疫情的最终影响以及由此带来的不确定的经济和医疗环境比我们预期的更严重，我们可能无法执行我们目前的运营计划或我们的战略。如果新冠肺炎疫情以及相关的商业和社会限制以及经济不确定性的持续时间比我们预期的要长，我们的现金、现金等价物和有价证券可能不足以为我们预期的时间段的运营计划下的活动提供资金，我们可能需要进一步修改我们的运营计划。就新冠肺炎疫情对我们的业务和财务业绩造成不利影响的程度而言，它还可能具有增加本“风险因素”一节中描述的许多其他风险的效果。
即使我们获得了候选产品的上市批准，任何获得批准的产品仍将受到监管机构的审查。
即使我们在一个司法管辖区获得上市批准，监管机构仍可能对任何经批准的产品的指定用途或营销施加重大限制，或对可能代价高昂的批准后研究、上市后监测或患者或药物限制提出持续要求。例如，FDA通常建议接受基因治疗的患者接受为期15年的潜在不良事件的跟踪观察。此外，我们已同意向FDA提供验证性的长期临床数据，作为SKYSONA加速批准的条件，继续批准批准的适应症可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。此外，批准的BLA的持有者有义务监测和报告不良事件以及产品不符合BLA中的规格的任何故障。经批准的BLA的持有者还必须提交新的或补充的申请，并获得FDA的批准，以对经批准的产品、产品标签或制造过程进行某些更改。除其他可能适用的联邦和州法律外，广告和促销材料必须符合FDA的规定，并接受FDA的审查。由于我们的LOVOCEL计划引起的安全问题，我们在欧洲的Beti-cel营销已经中断，我们不能保证未来我们不会在任何营销或其他商业化活动中遇到中断，无论是由于任何经批准的产品的安全问题，还是由于使用与我们相似或相关技术的计划引起的事件。
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此外，产品制造商及其设施须缴付使用费，并须接受FDA和其他监管机构的持续审查和定期检查，以确定是否符合良好制造规范(GMP)和遵守《BLA》中所作的承诺。如果我们或监管机构发现一种产品存在以前未知的问题，如意外严重性或频率的不良事件，或该产品的制造设施存在问题，监管机构可能会对该产品或该制造设施施加限制，包括要求将该产品召回或从市场上撤回或暂停生产。
如果我们在产品上市批准后未能遵守适用的监管要求，监管机构可以：
•发出警告信，声称我们违反了法律；
•寻求禁制令或施加民事或刑事处罚或罚款；
•暂停或者撤销上市审批；
•暂停任何正在进行的临床研究；
•拒绝批准悬而未决的营销申请，例如我们提交的BLA或补充BLA；
•扣押产品；或
•拒绝允许我们签订供应合同，包括政府合同。
政府对涉嫌违法的任何调查都可能需要我们花费大量时间和资源来回应，并可能产生负面宣传。上述任何事件或处罚的发生可能会抑制我们将任何经批准的产品商业化并创造收入的能力。
*我们直接或间接受到联邦和州医疗欺诈和滥用法律、虚假申报法以及健康信息隐私和安全法律的约束。如果我们不能或没有完全遵守这些法律，我们可能面临重大处罚、声誉损害、利润和未来收入减少。
在美国，药品和生物制品的研究、制造、分销、销售和推广除受FDA的监管外，还受各种联邦、州和地方当局的监管，包括CMS、HHS的其他部门(如监察长办公室)、美国司法部、联邦检察官办公室、联邦贸易委员会以及州和地方政府。我们的业务直接或间接地通过我们的处方者、客户和购买者，受到各种联邦和州欺诈和滥用法律法规的约束，详情见“项目1.企业--政府监管”在我们的年度报告中。这些法律包括联邦《反回扣条例》、联邦民事和刑事虚假申报法和民事金钱惩罚法(包括虚假申报法)、HIPAA、根据《平价医疗法案》制定的透明度要求以及类似的州和外国法律。
除其他外，这些法律适用于我们的销售、营销和教育项目。州和联邦监管和执法机构继续积极调查违反医疗保健法律法规的行为，美国国会继续加强执法工具的武器库。最近，2018年两党预算法案增加了对违反某些联邦医疗保健法的刑事和民事处罚，其中包括反回扣法规。执法机构还继续根据这些法律寻求新的责任理论。特别是，政府机构最近加强了对制药公司支持或赞助的项目的监管审查和执法活动，包括报销和自付支持、独立慈善基金会的资金以及其他为患者提供福利的项目。对这些项目的几项调查已经达成了重大的民事和刑事和解。
由於这些法律的范围广泛，而法定例外情况和可供选择的避风港有限，我们的一些商业活动可能会受到一项或多项这类法律的挑战。如果我们的业务被发现违反了上述任何法律或适用于我们的任何其他政府法规，我们可能会受到惩罚，包括民事和刑事处罚、损害赔偿、罚款、被排除在联邦医疗保险和医疗补助等政府医疗保健计划之外、监禁以及削减或重组我们的业务，任何这些都可能对我们的业务运营能力和我们的运营结果产生不利影响。即使我们没有被确定为违反了这些法律，政府对这些问题的调查通常也需要花费大量资源，并产生负面宣传，这可能会损害我们的财务状况，并转移我们管理层对业务运营的注意力。
此外，我们可能会受到联邦政府和我们开展业务的州的患者隐私法的约束。例如，HIPAA经2009年《健康信息技术促进经济和临床健康法案》(HITECH)及其各自的实施条例修订后，对某些承保医疗服务提供者、健康计划和医疗信息交换中心及其各自的商业伙伴提出了要求，为
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其中涉及使用或披露个人可识别的健康信息，涉及个人可识别的健康信息的隐私、安全和传输。HITECH还设立了新的民事罚款等级，修订了HIPAA，使民事和刑事处罚直接适用于商业伙伴，并赋予州总检察长新的权力，可以向联邦法院提起民事诉讼，要求损害赔偿或禁制令，以执行联邦HIPAA法律，并寻求与提起联邦民事诉讼相关的律师费和费用。CCPA要求覆盖的公司向消费者提供有关其数据收集、使用和共享做法的某些披露，并为受影响的加州居民提供选择退出某些个人信息销售或转移的方法。虽然按照目前的规定，受HIPAA约束的受保护健康信息是一个例外，但CCPA可能会影响我们的业务活动。加州总检察长提出了法规草案，这些法规草案迄今尚未敲定，如果获得通过，可能会进一步影响我们的商业活动。围绕CCPA实施的不确定性表明，我们的业务在与个人数据和受保护的健康信息相关的不断变化的监管环境中存在脆弱性。
我们面临潜在的产品责任，如果对我们提出的索赔成功，我们可能会招致大量的责任和成本。如果使用我们的产品或候选产品伤害了患者，或者被认为伤害了患者，即使这种伤害与我们的产品或候选产品无关，我们的营销批准可能会被撤销或以其他方式产生负面影响，我们可能会受到代价高昂和破坏性的产品责任索赔。
在临床研究中使用我们的候选产品，以及销售我们已获得市场批准的产品，使我们面临产品责任索赔的风险。参与临床试验的患者、消费者、医疗保健提供者、制药公司或其他出售或以其他方式接触我们的产品和候选产品的人可能会对我们提出产品责任索赔。我们的产品和候选产品可能会引发不良事件。如果我们不能成功地抗辩产品责任索赔，我们可能会招致大量的责任和成本。此外，无论是非曲直或最终结果如何，产品责任索赔都可能导致：
•损害我们的商业声誉；
•临床研究参与者退出；
•因相关诉讼而产生的费用；
•分散管理层对我们主要业务的注意力；
•向患者或其他索赔人提供巨额金钱奖励；
•无法开发我们的候选产品或将我们批准的产品商业化；以及
•减少了对任何经批准的产品的需求。
我们承保产品责任保险，根据我们目前的临床计划和经批准的产品，我们相信我们的产品责任保险范围是足够的；但是，我们可能无法以商业合理的成本或足够的金额维持保险范围，以保护我们免受因责任造成的损失。有时，在基于药物或治疗产生了意想不到的不良影响的集体诉讼中，会做出大额判决。一项成功的产品责任索赔或一系列针对我们的索赔可能会导致我们的股票价格下跌，如果判断超出了我们的保险范围，可能会对我们的运营和业务结果产生不利影响。
患有我们产品和候选产品所针对的疾病的患者通常已经处于严重和晚期疾病阶段，既有已知的也有未知的重大预先存在的和潜在威胁生命的健康风险。在治疗过程中，患者可能会遭受不良事件，包括死亡，原因可能与我们的产品和候选产品有关。此类事件可能会使我们面临代价高昂的诉讼，要求我们向受伤的患者支付巨额费用，推迟、负面影响或终止我们获得或维持任何批准产品的营销批准的机会，或者要求我们暂停或放弃我们的商业化努力。即使在我们不认为不良事件与我们的产品和候选产品有关的情况下，对该情况的调查也可能是耗时的或不确定的。这些调查可能会中断我们的销售努力，推迟我们在其他国家/地区的营销审批过程，或者影响和限制我们的候选产品可能获得的营销审批类型或我们批准的产品保持的类型。由于这些因素，产品责任索赔即使成功辩护，也可能对我们的业务、财务状况或运营结果产生实质性的不利影响。
*医疗立法改革措施可能会对我们的业务和经营业绩产生重大不利影响。
美国已经颁布或提议了影响医疗保健系统的立法和监管改革，这些改革可能会阻止或推迟我们潜在产品的上市批准，限制或规范批准后的活动，并影响我们的能力
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有利可图地销售我们已获得市场批准的产品。法规、法规或现有法规的解释的变化可能会影响我们未来的业务，例如，要求：(I)改变我们的制造安排；(Ii)增加或修改产品标签；(Iii)召回或停产我们的产品；或(Iv)额外的记录保存要求。如果强制实施任何此类变化，可能会对我们的业务运营产生不利影响。
在美国，已经并将继续有许多立法倡议来控制医疗成本。例如，2010年3月，经2010年医疗保健和教育协调法案(“平价医疗法案”)修订的《患者保护和平价医疗法案》(Patient Protection And Affordable Care Act)获得通过，该法案极大地改变了政府和私营保险公司为医疗保健融资的方式，对美国制药业产生了重大影响。除其他事项外，《平价医疗法案》解决了一种新的方法，即针对吸入、输注、滴注、植入或注射的药物，计算制造商在医疗补助药物回扣计划下所欠的回扣，增加了医疗补助药物回扣计划下制造商所欠的最低医疗补助回扣，并将回扣计划扩大到在医疗补助管理的护理组织中登记的个人，建立了对某些品牌处方药制造商的年费和税收，扩大了符合340B药品折扣计划的实体类型，以及新的联邦医疗保险D部分覆盖缺口折扣计划，在该计划中，制造商必须同意提供70%(根据2018年两党预算法案增加，自2019年起生效)适用品牌药品在承保间隔期内向符合条件的受益人提供议价的销售点折扣，作为制造商的门诊药品纳入联邦医疗保险D部分承保的条件。
自颁布以来，《平价医疗法案》的某些方面受到了许多司法、行政、行政和立法方面的挑战，我们预计未来还将对《平价医疗法案》提出更多挑战和修正案。《平价医疗法案》的各个部分目前正在第五巡回法院和美国最高法院受到法律和宪法挑战。目前尚不清楚平价医疗法案是否会被推翻、废除、取代或进一步修订。我们无法预测《平价医疗法案》的进一步变化会对我们的业务产生什么影响。
此外，自《平价医疗法》颁布以来，还提出并通过了其他立法修订。2011年8月，总裁·奥巴马签署了《2011年预算控制法案》，其中包括创建了赤字削减联合特别委员会，向国会建议削减开支的提案。赤字削减联合特别委员会没有实现有针对性的赤字削减，这引发了立法自动削减到几个政府项目。这包括到2025年，除非国会采取额外行动，否则向医疗保险提供者支付的医疗保险总金额将平均减少2%。通过随后的立法修订，这些削减被延长到2029年。2013年1月，《2012年美国纳税人救济法》等法案进一步减少了对包括医院和癌症治疗中心在内的几家医疗服务提供者的医疗保险支付，并将政府追回向医疗服务提供者支付的多付款项的诉讼时效从三年延长到五年。
在美国，关于特殊药品定价做法的立法和执法兴趣一直在增加。具体地说，美国国会最近进行了几次调查，并提出了联邦和州立法，旨在提高药品定价的透明度，降低联邦医疗保险下处方药的成本，审查定价与制造商患者计划之间的关系，以及改革政府计划的药品报销方法。在联邦一级，特朗普政府2019财年和2020财年的预算提案包含了进一步的药品价格控制措施，这些措施可能会在预算过程或其他未来立法中颁布，例如，允许联邦医疗保险D部分计划谈判联邦医疗保险B部分下某些药物的价格的措施，允许一些州根据联邦医疗补助计划谈判药品价格，以及取消低收入患者仿制药的成本分担。在州一级，立法机构越来越多地通过立法和实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制、营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量购买。
我们预计，已经采取和未来可能采取的医疗改革措施可能会导致更严格的覆盖标准，并对我们获得批准的任何产品的价格造成额外的下行压力，并可能严重损害我们未来的收入。联邦医疗保险或其他政府计划报销的任何减少都可能导致私人第三方支付者支付的类似减少。
外国、联邦和州各级已经并可能继续提出立法和监管建议，旨在扩大医疗保健的可获得性，控制或降低医疗保健成本。实施成本控制措施或其他医疗改革可能会阻止我们创造收入、实现盈利或将我们的产品和候选产品商业化。这些改革可能会对我们可能成功开发并获得市场批准的产品和候选产品的预期收入产生不利影响，并可能影响我们的整体财务状况和开发候选产品的能力。
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我们的计算机系统或我们的第三方合作者、服务提供商、承包商或顾问的计算机系统可能会出现故障或遭遇安全漏洞，这可能会导致我们的候选产品开发计划和与我们批准的产品相关的活动发生重大中断，并对我们的声誉、业务、财务状况或运营结果产生重大不利影响。
我们的计算机系统以及我们当前或未来的第三方合作者、服务提供商、承包商和顾问的计算机系统可能会出现故障，并容易受到计算机病毒、未经授权的访问、自然灾害、恐怖主义、战争以及电信和电气故障的破坏。我们的信息技术系统以及我们的合作者、服务提供商、承包商和顾问的系统的规模和复杂性，以及这些系统上存储的大量信息，使这些系统容易受到服务中断、安全漏洞或其他故障的影响，这些故障是由于我们的员工或第三方业务合作伙伴的疏忽或故意行为，或恶意第三方的网络攻击造成的。对信息技术系统的攻击在频率、持续程度、复杂程度和强度方面都在增加，而且这些攻击是由具有广泛动机和专长的日益复杂和有组织的团体和个人实施的。除了提取敏感信息外，此类攻击还可能包括部署有害恶意软件、勒索软件、拒绝服务攻击、社会工程和其他手段，以影响服务可靠性，威胁信息的机密性、完整性和可用性。移动设备的普遍使用也增加了数据安全事件的风险。如果我们遇到重大系统故障、事故或安全漏洞，导致我们的运营或第三方合作者、服务提供商、承包商和顾问的运营中断，可能会导致重大的声誉、财务、法律、监管、商业或运营损害。例如, 我们候选产品的临床试验数据的丢失可能会导致我们的营销审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。如果任何中断或安全漏洞导致与我们的技术或我们的产品和候选产品相关的数据或应用程序或其他数据或应用程序的丢失或损坏，或者不适当地披露机密或专有信息，我们可能会招致责任，我们候选产品的进一步开发可能会被推迟。此外，我们依赖第三方服务提供商在商业环境下管理药品的生产和向患者交付，包括身份链和监护链。我们还依赖第三方服务提供商进行财务报告的内部控制，此类服务提供商可能会遇到重大系统故障或无法履行其他方面的义务，这可能会影响我们编制准确和及时的财务报表的能力，从而损害我们的经营业绩、我们的业务运营能力和我们投资者对我们的看法。此外，我们的责任保险在类型或金额上可能不足以涵盖与重大故障、安全漏洞、网络攻击和其他相关漏洞相关的索赔。
我们或任何第三方合作者、服务提供商、承包商或顾问未能或被认为未能遵守我们对第三方的隐私、保密、数据安全或类似义务，或任何数据安全事件或其他安全漏洞，导致未经授权访问、发布或传输敏感信息，包括个人身份信息，可能会导致政府调查、执法行动、监管罚款、诉讼或公开声明。这些事件可能导致第三方失去对我们的信任，或导致第三方声称我们违反了我们的隐私、机密性、数据安全或类似义务，其中任何一项都可能对我们的声誉、业务、财务状况或运营结果产生重大不利影响。此外，数据安全事件和其他安全漏洞可能很难检测到，在识别它们方面的任何延误都可能导致更大的危害。虽然我们已经实施了旨在保护我们的信息技术系统和基础设施的数据安全措施，但不能保证这些措施将成功地防止服务中断或数据安全事件。
与我们的肿瘤学项目和投资组合分离相关的风险
由于270 BIO的分离，我们可能会遇到运营困难或面临索赔和债务。
2021年11月4日，我们将270生物公司(“270”)普通股的所有流通股分配给了我们的股东，这与我们的肿瘤学计划和投资组合的分离有关。在分销方面，我们签订了离职协议和各种其他协议(包括税务协议、员工事宜协议、过渡服务协议和知识产权许可协议)。这些协议规定了我们与270之间的分离和分配以及未来的关系，包括与分离和分配相关的潜在税务损失。它们还规定每家公司在一段时间内为对方的利益提供服务。
分居协议规定了赔偿义务，旨在使270对可能存在的与其业务活动有关的许多债务承担财务责任，无论是在分配之前或之后发生的，包括任何未决或未来的诉讼，但我们不能保证270将能够履行其赔偿义务。法院也有可能无视我们和270之间商定的分配，并要求我们对分配给270的债务承担责任。第三方也可以要求我们对任何这些责任或义务负责，而我们根据分居协议拥有的赔偿权利可能不足以完全覆盖所有这些责任和义务。即使我们成功地获得赔偿，我们也可能要承担费用。
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暂时的。此外，我们对270的赔偿义务，包括与分配给我们的资产或债务相关的赔偿义务，可能是重大的。这些风险可能会对我们的业务、财务状况或运营结果产生负面影响。
270的分离继续涉及一些额外的风险，包括除其他外，管理层和我们的员工的注意力可能因提供过渡性服务而显著转移，或我们可能因分离而产生其他业务挑战或困难。上述某些协议规定，每一家公司在一段时间内为对方的利益提供服务。如果270无法履行这些协议下的义务，我们可能会蒙受损失，而且可能没有足够的资源来提供此类服务。这些安排还可能导致对某些共有财产的权利以及产品和业务的成本和收入分配方面的争端。我们无法有效地管理过渡活动和相关事件，可能会对我们的业务、财务状况或运营结果产生不利影响。
我们可能无法实现270的分离带来的部分或全部预期好处。
270人的分离可能无法实现预期的业务、财务、战略和其他好处。这两家上市公司普通股的总价值可能不等于或高于我们普通股的价值，如果没有发生分离的话。由于各种原因，两家公司普通股的总价值可能低于预期，包括两家公司中的任何一家都未能作为一家独立公司有效地运营和竞争。每家公司的普通股价格都可能经历极端波动的时期。此外，在分拆后，我们的规模较小，业务多元化程度较低，业务重点较窄，可能更容易受到不断变化的市场状况的影响。这种分离还给我们的内部流程带来了许多重大风险，包括由于我们的基础设施技术系统和财务报告流程的变化而未能维持适当的控制环境。
270人的分拆完成后，我们的董事会和管理层发生了实质性的变化。
270人的分拆完成后，我们的董事会和管理层发生了实质性的变化。特别是，我们的前首席执行官尼克·莱施利辞去了这一职位(尽管莱施利先生继续在我们的董事会任职)。此外，我们的前首席科学官菲利普·格雷戈里和我们的前首席财务官奇普·贝尔德辞去了他们在我们公司的职位，加入了270的管理职位。此外，在分离完成后，Dan Lynch、Ramy Ibrahim、Denice Torres、William Sellers、Sarah Glickman和Marcela Maus辞去了董事会成员的职务。这些高级管理人员和董事会级别的变动可能会扰乱我们的运营，带来重大的管理挑战，并可能损害我们的业务。
分离可能会导致我们与战略业务合作伙伴的中断，并损害我们与这些合作伙伴的关系。
与分离相关的不确定性可能会导致供应商、研究机构和我们目前与之有业务往来或未来可能有业务往来的其他方终止或试图谈判改变我们现有的业务关系，或导致他们推迟与我们建立业务关系或考虑与我们以外的其他方建立业务关系。这些中断可能会对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。
如果270 BIO的股票分配以及某些相关交易不符合美国联邦所得税通常免税的交易条件，我们和我们的股东可能会承担巨额税收责任。
完成分配的条件之一是，我们收到美国国税局的一封私人信件裁决，以及Goodwin Procter LLP的意见，这两份意见都令我们的董事会满意，并继续有效，同时确认根据守则第355和368(A)(1)(D)条的规定，分配以及某些相关交易通常是美国联邦所得税免税的。我们收到了美国国税局的一封有利的私人信件，裁决涉及根据《守则》第355条规定的分销资格的一个重要问题。然而，私人信件的裁决没有解决剩余的问题，这些问题与确定分配以及某些相关交易是否符合美国联邦所得税目的一般免税的交易资格有关。除其他外，美国国税局对Goodwin Procter LLP的私人信函的裁决和意见基于各种事实和假设，以及我们和270 Bio的某些陈述、声明和承诺(包括与我们和270 Bio过去和未来行为有关的陈述、声明和承诺)，并受某些警告的约束。如果这些事实、假设、陈述、陈述或承诺中的任何一项是不准确或不完整的，或者如果我们或270生物违反了我们各自与分居有关的任何契约，美国国税局的私人信函裁决和税务意见可能无效。此外，该意见对美国国税局或任何法院都没有约束力。因此，尽管收到了美国国税局的私人信函裁决和Goodwin Procter LLP的意见，美国国税局仍可以确定，就美国联邦所得税而言，分销和某些相关交易应被视为应税交易。
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如果分配，连同某些相关交易，不符合美国联邦所得税准则第355条和第368(A)(1)(D)条规定的一般免税交易的条件，我们将确认应税收益，就好像我们以公平市场价值在应税销售中出售了270股BIO分配的普通股，而在分配中获得270股BIO普通股的股东将被征税，就像他们收到了等于该等股票公平市场价值的应税分配一样。
在分销方面，我们和270 BIO签订了一项税务协议，根据该协议，双方都要对分销后的某些责任和义务负责。一般而言，根据税务事项协议的条款，假若该项分配连同若干相关交易未能符合守则第355及368(A)(1)(D)条所规定的美国联邦所得税一般免税的交易资格，且假若及在某种程度上，此等失败是由于守则第355(E)条禁止吾等更改控制权，或吾等收购吾等的股票或资产或采取某些行动、遗漏或未能采取行动所致，则吾等将承担由此产生的任何税项、利息、罚款及其他成本。如果此类失败是由于270 BIO根据《守则》第355(E)条禁止的控制权变更或收购270 BIO的股票或资产，或因270 BIO采取的某些行动而导致的，则270 BIO有义务赔偿我们由此产生的任何税收、利息、罚款和其他成本，包括我们结转或其他税收资产净营业亏损的任何减少。如果此类故障不是由于本守则第355(E)节规定的蓝鸟BIO或270 BIO中被禁止的控制变更造成的，并且我们和270 BIO都对此类故障负有责任，则将根据相关过错分担责任。如果我们和270 Bio都不对这种失败负责，我们将承担由此产生的任何税收、利息、罚款和其他成本。
与我们的知识产权有关的风险
如果我们不能获得或保护与我们的产品和候选产品相关的知识产权，我们就可能无法在我们的市场上有效地竞争。
我们依靠专利、商业秘密保护和保密协议的组合来保护与我们的产品和候选产品相关的知识产权。生物技术和制药领域的专利实力涉及复杂的法律和科学问题，可能不确定。我们拥有的或许可中的专利申请可能无法产生已颁发的专利，其权利要求涵盖我们在美国或其他国家/地区的候选产品。不能保证与我们的专利和专利申请有关的所有潜在相关的现有技术都已找到，这些技术可能会使专利无效或阻止专利从未决的专利申请中颁发。即使专利确实成功颁发，即使这些专利涵盖我们的产品和候选产品，第三方也可能会对其有效性、可执行性或范围提出质疑，这可能会导致此类专利被缩小或失效。此外，即使没有受到挑战，我们的专利和专利申请也可能无法充分保护我们的知识产权，为我们的产品和候选产品提供排他性，或阻止其他人围绕我们的声明进行设计。这些结果中的任何一个都可能削弱我们阻止第三方竞争的能力，第三方竞争可能会对我们的业务产生不利影响。
如果我们持有或已经获得许可的与我们的程序或我们的产品和候选产品有关的专利申请未能发布，如果它们的保护广度或强度受到威胁，或者如果它们未能为我们的候选产品提供有意义的排他性，它可能会阻止公司与我们合作开发候选产品，并威胁到我们当前和未来产品的商业化能力。最近已经提交了几项涉及我们产品和候选产品的专利申请。我们不能保证将颁发哪些专利(如果有的话)，任何此类专利的广度，或任何已颁发的专利是否将被发现无效、不可强制执行或将受到第三方的威胁。任何对这些专利或我们拥有或授权给我们的任何其他专利的成功反对，都可能剥夺我们可能开发的任何候选产品成功商业化所必需的权利。此外，如果我们在监管审批方面遇到拖延，我们可以销售受专利保护的产品或候选产品的时间段可能会缩短。由于美国和大多数其他国家的专利申请在申请后的一段时间内是保密的，有些专利申请在发布之前仍然是保密的，我们不能确定我们是第一个提交与候选产品有关的专利申请的公司。此外，如果第三方提交了此类专利申请，第三方可以在美国启动干涉程序，以确定谁是第一个发明我们申请的专利权利要求所涵盖的任何主题的人。此外，专利的寿命是有限的。在美国，专利的自然失效时间通常是申请后20年。然而，专利的有效期和它所提供的保护可能有多种延期。, 是有限的。即使获得了涵盖我们候选产品的专利，一旦产品的专利有效期到期，我们可能会面临来自仿制药的竞争。
除了专利提供的保护外，我们还依靠商业秘密保护和保密协议来保护不可申请专利或我们选择不申请专利的专有技术、难以实施专利的过程以及我们候选产品发现和开发过程中涉及专有技术的任何其他要素，以及专利不涵盖的信息或技术。然而，商业秘密可能很难保护。我们寻求通过与我们的员工、顾问、科学顾问和承包商签订保密协议来保护我们的专有技术和工艺。我们还寻求保护我们的数据和交易的完整性和保密性
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通过维护我们办公场所的物理安全以及我们的信息技术系统的物理和电子安全，保护我们的机密。虽然我们对这些个人、组织和系统有信心，但协议或安全措施可能会被违反，我们可能没有足够的补救措施来应对任何违规行为。此外，我们的商业秘密可能会被竞争对手知晓或独立发现。
尽管我们希望我们的所有员工和顾问将他们的发明转让给我们，以及我们的所有员工、顾问、顾问和任何能够访问我们专有技术、信息或技术的第三方，以签订保密协议，但我们不能保证所有此类协议都已正式执行，或我们的商业秘密和其他机密专有信息不会被泄露，或竞争对手不会以其他方式获得我们的商业秘密或独立开发实质上同等的信息和技术。挪用或未经授权披露我们的商业秘密可能会损害我们的竞争地位，并可能对我们的业务产生实质性的不利影响。此外，如果为维护我们的商业秘密而采取的步骤被认为是不充分的，我们可能没有足够的追索权来对抗第三方挪用商业秘密。此外，其他人可能会独立发现我们的商业秘密和专有信息。例如，作为其透明度倡议的一部分，FDA目前正在考虑是否定期公开更多信息，包括我们可能认为是商业秘密或其他专有信息的信息，目前尚不清楚FDA的披露政策未来可能会如何变化。
此外，一些外国的法律对专有权的保护程度或方式与美国的法律不同。因此，我们可能会在保护和捍卫我们的知识产权方面遇到重大问题，无论是在美国还是国外。如果我们无法阻止与我们的技术相关的非专利知识产权向第三方进行实质性披露，并且不能保证我们将拥有任何此类可强制执行的商业秘密保护，我们可能无法在我们的市场上建立或保持竞争优势，这可能对我们的业务、运营结果和财务状况产生重大不利影响。
第三方对知识产权侵权的索赔可能会阻碍或推迟我们的开发和商业化努力。
我们的商业成功在一定程度上取决于我们避免侵犯第三方的专利和专有权利。在美国国内和国外，有大量的诉讼涉及生物技术和制药行业的专利和其他知识产权，包括专利侵权诉讼、干扰、反对、单方面复查，拨款后审查，以及各方间在美国专利商标局(“美国专利商标局”)和相应的外国专利局审查诉讼程序。在我们正在寻求开发候选者的领域中，存在着大量由第三方拥有的美国和外国颁发的专利和未决的专利申请。随着生物技术和制药行业的扩张和专利的颁发，我们的产品和候选产品可能会受到侵犯第三方专利权的指控的风险增加。
第三方已经断言，将来可能会断言，我们在未经授权的情况下使用他们的专有技术。可能存在与使用或制造我们的候选产品相关的第三方专利或对材料、配方、制造方法或治疗方法的权利要求的专利申请。由于专利申请可能需要数年时间才能发布，因此可能存在当前正在处理的专利申请，这些申请可能会导致我们的候选产品可能会侵犯已颁发的专利。此外，第三方可能会在未来获得专利，并声称使用我们的技术侵犯了这些专利。如果有管辖权的法院持有任何第三方专利，涵盖我们的任何产品和候选产品的制造过程、在制造过程中形成的任何分子或任何最终产品本身，则任何此类专利的持有者可能能够阻止我们将该产品或候选产品商业化的能力，除非我们根据适用专利获得许可，或直到该等专利到期。同样，如果有管辖权的法院持有任何第三方专利，涵盖我们的配方、制造工艺或使用方法的各个方面，包括联合疗法，则任何此类专利的持有者可能能够阻止我们开发适用产品或候选产品并将其商业化的能力，除非我们获得了许可证或该专利到期。在任何一种情况下，这样的许可可能都不会以商业上合理的条款或根本不存在。
对我们提出索赔的各方可能会获得禁令或其他公平救济，这可能会有效地阻止我们进一步开发和商业化我们的一个或多个产品或候选产品。对这些索赔的辩护，无论其是非曲直，都将涉及巨额诉讼费用，并将大量转移我们业务中的员工资源。如果针对我们的侵权索赔成功，我们可能必须支付大量损害赔偿，包括故意侵权的三倍损害赔偿和律师费、支付特许权使用费、重新设计我们的侵权产品或从第三方获得一个或多个许可，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。
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我们可能无法成功地通过收购和许可获得或保持对我们开发流程中的基因治疗产品组件和过程的必要权利。
目前，我们拥有知识产权，通过来自第三方的许可和我们拥有的专利，开发我们的候选产品并将我们的产品商业化。由于我们的计划可能涉及其他候选产品，可能需要使用第三方持有的专有权，因此我们业务的增长可能在一定程度上取决于我们获取、授权或使用这些专有权的能力。此外，我们的候选产品可能需要特定的配方才能有效和高效地工作，这些权利可能由其他人持有。我们可能无法从我们确定的第三方获取或许可任何成分、使用方法、工艺或其他第三方知识产权。第三方知识产权的许可和收购是一个竞争领域，一些更成熟的公司也在寻求我们可能认为有吸引力的第三方知识产权许可或收购战略。这些老牌公司可能比我们更具竞争优势，因为它们的规模、现金资源以及更强的临床开发和商业化能力。
例如，我们有时与美国和外国学术机构合作，根据与这些机构达成的书面协议，加快我们的临床前研究或临床开发。通常，这些机构为我们提供了一个选项，可以通过谈判获得该机构在合作中获得的任何技术权利的许可证。无论知识产权的这种第一次谈判权如何，我们可能无法在指定的时间范围内或在我们可以接受的条款下谈判许可。如果我们无法做到这一点，该机构可能会将知识产权提供给其他方，可能会阻止我们继续执行我们的计划。
此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿将权利转让或许可给我们。我们也可能无法以使我们的投资获得适当回报的条款许可或获得第三方知识产权。如果我们不能成功获得所需的第三方知识产权，我们的业务、财务状况和增长前景可能会受到影响。
如果我们未能履行我们向第三方许可知识产权的协议中的义务，或者我们与许可人的业务关系受到干扰，我们可能会失去对我们的业务非常重要的许可权。
我们是许多对我们的业务非常重要的知识产权许可协议的缔约方，并希望在未来签订更多的许可协议。我们现有的许可协议规定，我们预计未来的许可协议将要求我们承担各种勤勉、里程碑付款、特许权使用费和其他义务。根据与270签订的知识产权许可协议，我们向270授予了对某些现有许可协议的再许可。如果我们未能履行这些协议下的义务，我们或270实质性违反这些协议，或者我们处于破产状态，许可方可能有权终止许可，在这种情况下，我们将无法销售许可涵盖的产品。
我们可能需要从第三方获得许可，以推进我们候选产品的开发或允许我们的产品商业化，我们经常这样做。我们可能无法以合理的成本或合理的条款获得这些许可证中的任何一项，如果有的话。在这种情况下，我们可能需要花费大量时间和资源来开发或许可替代技术。如果我们无法做到这一点，我们可能无法开发或商业化受影响的产品或候选产品，这可能会严重损害我们的业务。我们不能提供任何第三方专利不存在的保证，这些专利可能会对我们当前的候选产品、批准的产品或未来的产品强制执行，从而导致禁止我们的销售，或者就我们的销售而言，我们有义务向第三方支付版税和/或其他形式的赔偿。
在许多情况下，我们许可的技术的专利诉讼完全由许可人控制。如果我们的许可人未能从他们那里获得并维护我们许可的专有知识产权的专利或其他保护，我们可能会失去我们对知识产权的权利或与这些权利相关的排他性，我们的竞争对手可能会使用这些知识产权来营销竞争产品。在某些情况下，我们控制对许可技术产生的专利的起诉。如果我们违反了与此类起诉相关的任何义务，我们可能会向我们的许可合作伙伴承担重大责任。知识产权许可对我们的业务至关重要，涉及复杂的法律、商业和科学问题，并因我们行业科学发现的快速发展而变得复杂。根据许可协议，可能会发生关于知识产权的争议，包括：
•根据许可协议授予的权利范围和其他与解释有关的问题；
•我们的技术和工艺在多大程度上侵犯了不受许可协议约束的许可方的知识产权；
•根据我们的合作开发关系，对专利和其他权利进行再许可；
•我们在许可协议下的尽职义务，以及哪些活动满足这些尽职义务；
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•由我们的许可人、我们和我们的合作伙伴共同创造或使用知识产权而产生的发明和专有技术的所有权；以及
•专利技术发明的优先权。
如果围绕我们许可的知识产权的争议妨碍或损害我们以可接受的条款维持当前许可安排的能力，我们可能无法成功开发和商业化受影响的批准产品或候选产品。
我们可能会卷入保护或强制执行我们的专利或我们许可人的专利的诉讼，这可能是昂贵、耗时和不成功的。
竞争对手可能会侵犯我们的专利或我们许可方的专利。为了对抗侵权或未经授权的使用，我们可能会被要求提出侵权索赔，这可能是昂贵和耗时的。此外，在侵权诉讼中，法院可以裁定我们或我们的许可人的专利无效、不可强制执行和/或没有受到侵犯，或者可以以我们的专利不涵盖相关技术为由拒绝阻止另一方使用相关技术。在美国的专利诉讼中，被告声称无效和/或不可执行的反诉很常见。有效性质疑的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括符合专利资格的主题、缺乏新颖性、明显或不能实施。不可执行性主张的理由可能是，与该专利的起诉有关的人在起诉期间向美国专利商标局隐瞒了相关信息，或做出了误导性的声明。第三方也可以向美国或国外的行政机构提出类似的索赔，即使在诉讼范围之外也是如此。这类机制包括复审、赠款后审查和外国司法管辖区的同等诉讼程序(例如反对诉讼程序)。此类诉讼可能会导致我们的专利被撤销或修改，使其不再涵盖我们的候选产品。在法律上断言无效和不可执行之后的结果是不可预测的。例如，关于有效性问题，我们不能确定没有无效的先前技术，而我们和专利审查员在起诉期间并不知道这一点。如果被告以无效和/或不可强制执行的法律主张获胜，我们将至少失去部分，甚至可能全部损失。, 对我们潜在产品的专利保护。这种专利保护的丧失将对我们的业务产生实质性的不利影响。
由第三方引起或由我们提起的干扰程序可能是必要的，以确定与我们的专利或专利申请或我们许可人的专利或专利申请有关的发明的优先权。不利的结果可能要求我们停止使用相关技术，或者试图从胜利方那里获得授权。如果胜利方不以商业上合理的条件向我们提供许可证，我们的业务可能会受到损害。我们对诉讼或干预诉讼的辩护可能会失败，即使成功，也可能导致巨额成本，并分散我们的管理层和其他员工的注意力。我们可能无法单独或与许可人一起防止盗用我们的知识产权，特别是在那些法律可能没有像美国那样充分保护这些权利的国家。
此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，在这类诉讼期间，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。还可以公开宣布听证、动议或其他临时程序或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生实质性的不利影响。
我们可能会受到以下指控的影响：我们的员工、顾问或独立承包商错误地使用或披露了第三方的机密信息，或者我们的员工错误地使用或披露了其前雇主据称的商业秘密。
我们雇用的人以前曾受雇于大学或其他生物技术或制药公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。尽管我们努力确保我们的员工、顾问和独立承包商在为我们工作时不使用他人的专有信息或专有技术，但我们可能会受到索赔，即我们或我们的员工、顾问或独立承包商无意中或以其他方式使用或披露了我们员工的任何前雇主或其他第三方的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。如果我们未能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员，这可能会对我们的业务造成不利影响。即使我们成功地对此类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。
我们可能会受到质疑我们的专利和其他知识产权的发明权或所有权的索赔。
我们还可能受到前雇员、合作者或其他第三方对我们的专利或其他知识产权拥有所有权权益的索赔。我们过去有过，将来也可能会有所有权纠纷
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例如，由于参与开发我们的产品和候选产品的顾问或其他人的义务冲突而引起的。诉讼可能是必要的，以对抗这些和其他挑战库存或所有权的索赔。如果我们不能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权，如宝贵知识产权的独家所有权或使用权。这样的结果可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。即使我们成功地对此类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。
获得和维护我们的专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
定期维护费、续期费、年金费以及与专利和/或申请有关的各种其他政府费用将在专利和/或申请的有效期内分几个阶段支付给美国专利办公室和美国以外的各种政府专利机构。我们有系统提醒我们支付这些费用，我们聘请了一家外部公司，并依赖我们的外部律师向非美国的专利代理机构支付这些费用。美国专利办公室和各种非政府专利机构要求在专利申请过程中遵守一些程序、文件、费用支付和其他类似条款。我们聘请了声誉良好的律师事务所和其他专业人士来帮助我们遵守，在许多情况下，疏忽可以通过支付滞纳金或通过适用规则的其他方式来纠正。但是，在某些情况下，不遵守规定可能导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关法域的专利权部分或全部丧失。在这种情况下，我们的竞争对手可能会进入市场，这种情况将对我们的业务产生实质性的不利影响。
美国专利法的变化可能会降低专利的整体价值，从而削弱我们保护潜在产品的能力。
与其他生物技术公司一样，我们的成功在很大程度上依赖于知识产权，特别是专利。在生物技术行业获得和实施专利既涉及技术上的复杂性，也涉及法律上的复杂性，因此成本高昂、耗时长，而且具有内在的不确定性。此外，美国最近颁布并正在实施范围广泛的专利改革立法。美国最高法院最近的裁决缩小了某些情况下可获得的专利保护范围，并在某些情况下削弱了专利所有者的权利。除了关于我们未来获得专利的能力的不确定性增加之外，这种事件的结合也造成了关于一旦获得专利的价值的不确定性。根据美国国会、联邦法院和美国专利商标局的决定，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，从而削弱我们获得新专利或强制执行我们现有的专利和未来可能获得的专利的能力。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权。
在世界各国申请、起诉和捍卫候选产品专利的费用将高得令人望而却步，而且我们在美国以外的一些国家的知识产权可能没有美国那么广泛。此外，一些外国的法律对知识产权的保护程度不如美国的联邦和州法律。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家/地区实施我们的发明，或在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们的发明制造的产品。竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，此外，还可以将其他侵权产品出口到我们拥有专利保护的地区，但执法力度不如美国。这些产品可能会与我们的产品竞争，而我们的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止他们竞争。
许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。某些国家的法律制度，特别是某些发展中国家的法律制度，不赞成执行专利、商业秘密和其他知识产权保护，特别是与生物技术产品有关的保护，这可能使我们难以阻止侵犯我们的专利或以侵犯我们的专有权的方式销售竞争产品。在外国司法管辖区强制执行我们的专利权的诉讼程序可能会导致巨额成本，并将我们的努力和注意力从我们业务的其他方面转移出去，可能会使我们的专利面临被无效或狭义解释的风险，可能会使我们的专利申请面临无法发布的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。因此，我们在世界各地执行我们的知识产权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
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与我们普通股所有权相关的风险
我们普通股的市场价格可能波动很大，您可能无法以购买时的价格或高于购买时的价格转售您的股票。
在股票市场交易的公司，尤其是纳斯达克全球精选市场，都经历过极端的价格和成交量波动，这些波动往往与这些公司的经营业绩无关或不成比例。无论我们的实际经营业绩如何，广阔的市场以及生物技术和制药行业的因素都可能对我们普通股的市场价格产生负面影响。
我们普通股的市场价格在过去一直不稳定，在可预见的未来可能会继续波动。我们的股价可能会因各种因素而大幅波动，包括以下因素：
•临床前或临床研究的不良结果或延迟；
•报告我们的候选产品或其他基因治疗产品的不良事件，或此类产品的临床研究；
•无法获得额外资金；
•对我们的任何候选产品提交IND或BLA的任何延迟，以及与监管机构对该IND或BLA的审查有关的任何不利发展或被认为不利的发展；
•在获得上市批准后，未能成功管理ZYNTEGLO或SKYSONA或LOVOCEL的商业推出，包括未能管理我们在合格治疗中心协调和向患者交付药物产品的供应链运营；
•ZYNTEGLO或SKYSONA或在获得上市批准后，未能从私人和政府支付者那里获得足够的定价和补偿；
•在获得上市批准后，未能获得市场接受和采用ZYNTEGLO或SKYSONA或LOVOCEL；
•关于将我们的项目分离为两个独立的上市公司的进展；
•未能维持我们现有的战略合作关系或进入新的合作关系；
•我们或我们的许可方和战略合作伙伴未能起诉、维护或执行我们的知识产权；
•适用于未来产品的法律或法规的变化；
•无法获得足够的ZYNTEGLO、SKYSONA或LOVOCEL产品供应，或无法以可接受的价格供应；
•不利的监管决定；
•宣布我们的竞争对手的临床试验结果或程序开发进展，以及我们的竞争对手推出新的产品、服务或技术；
•未能达到或超过我们向公众提供的财务预测；
•未能达到或超过投资界的财务预测；
•公众、立法机构、监管机构和投资界对制药业的看法；
•270个生物的分离效果；
•我们、我们的战略合作伙伴或我们的竞争对手宣布重大收购、战略合作伙伴关系、合资企业或资本承诺；
•与专有权有关的争议或其他发展，包括专利、诉讼事项和我们为我们的技术获得专利保护的能力；
•关键科学技术人员或管理人员的增减；
•重大诉讼，包括专利或股东诉讼；
•同类公司的市场估值变化；
•我们或我们的股东将来出售我们的普通股；以及
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•我们普通股的交易量。
我们的员工，包括我们的高管，根据预先安排的股票交易计划，实际或潜在出售我们的普通股可能会导致我们的股价下跌或因各种原因阻止其上涨，其他投资者可能会对这些人的实际或潜在销售持负面看法。
根据修订后的1934年《证券交易法》第10b5-1条规定的指导方针和我们关于股票交易的政策，我们的许多员工，包括高管和董事会成员，已经并可能继续采用股票交易计划，根据这些计划，他们已安排在未来不时出售我们普通股的股票。一般来说，我们的高管和董事根据这样的计划进行的销售需要公开提交文件。这些人实际或潜在出售我们的普通股可能会导致我们的普通股价格下跌或因各种原因而阻止其上涨。
未来出售和发行我们的普通股或购买普通股的权利，包括根据我们的股权激励计划，可能会导致我们股东的所有权百分比进一步稀释，并可能导致我们的股价下跌。
未来将需要额外的资金来继续我们计划中的业务。在一定程度上，我们通过发行股权证券筹集额外资本，包括根据我们与高盛公司的股权分配协议，我们的股东可能会经历严重的稀释。我们可以在一次或多次交易中以我们不时确定的价格和方式出售普通股、可转换证券或其他股权证券。如果我们出售普通股、可转换证券或其他股权证券，投资者可能会因随后的出售而被严重稀释。这些出售还可能导致我们现有股东的实质性稀释，新的投资者可能获得优于我们现有股东的权利。
根据我们2013年的股票期权和激励计划(“2013计划”)，我们的管理层被授权向我们的员工、董事和顾问授予股票期权和其他基于股权的奖励。根据2013年计划，未来可供授予的股票数量每年自动增加，最高可达上一历年12月31日我们已发行股本的4%，这取决于我们的董事会或薪酬委员会在任何给定年份采取行动减少增加的规模的能力。目前，我们计划每年根据2013年计划登记增加的可供发行的股票数量。如果我们的董事会或薪酬委员会每年选择增加未来可供授予的股票数量，我们的股东可能会经历额外的稀释，这可能会导致我们的股票价格下跌。我们根据激励计划向加入公司的某些新员工授予股权，我们的薪酬委员会可能会选择增加未来可用于授予的股票数量，而无需股东批准。我们还有一项员工购股计划，根据该计划购买的任何普通股也将导致稀释。
我们可能会受到证券集体诉讼的影响，这可能会导致巨额成本，并转移管理层的注意力和资源，这可能会损害我们的业务。
过去，证券集体诉讼经常是在一家公司的证券市场价格下跌后对其提起的，我们过去曾在美国马萨诸塞州和特拉华州地区法院提起集体诉讼，由据称的股东对我们和我们的某些董事和高级管理人员提起诉讼。我们未来可能面临更多的证券集体诉讼。这一风险与我们特别相关，因为生物技术和制药公司近年来经历了显著的股价波动，我们预计股价将继续波动。对未来的任何诉讼进行辩护可能会导致巨额成本，并转移管理层的注意力和资源，这可能会损害我们的业务。
我们使用我们的净营业亏损结转和某些其他税务属性的能力可能是有限的。
根据修订后的《1986年国税法》第382条，如果一家公司经历了“所有权变更”，通常定义为在三年期间其股权所有权发生了超过50%的变化(按价值计算)，那么该公司使用变更前净营业亏损结转(“NOL”)和其他变更前税收属性(如研究税收抵免)来抵消变更后收入的能力可能是有限的。自我们成立以来，在2013年首次公开募股之前，我们已经完成了几次融资，我们相信这已经导致了IRC第382条所定义的控制权的变化。我们完成了一项截至2020年12月的研究，确认自2013年首次公开募股以来，所有权没有发生变化。我们还可能在未来经历所有权的变化，因为我们的股票所有权随后发生了变化。因此，如果我们赚取应税净收入，我们使用变动前净营业亏损结转来抵消美国联邦应税收入的能力可能会受到限制，这可能会导致我们未来的纳税义务增加。此外，在州一级，可能会有暂停或以其他方式限制使用NOL的时期，这可能会加速或永久增加州应缴税款。
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我们不打算为我们的普通股支付现金股息，因此任何回报都将限于我们股票的价值。
我们从未宣布或支付过普通股的任何现金股息。我们目前预计，我们将为业务的发展、运营和扩张保留未来的收益，在可预见的未来不会宣布或支付任何现金股息。因此，股东的任何回报都将仅限于其股票的增值。
我们修订和重述的公司注册证书和章程中的条款，以及特拉华州法律的条款，可能会使第三方更难收购我们或增加收购我们的成本，即使这样做会使我们的股东受益或罢免我们目前的管理层。
我们修订和重述的公司注册证书、修订和重述的章程和特拉华州法律包含的条款可能会延迟或阻止我们控制权的变更或我们管理层的变更。我们修订和重述的公司注册证书和附例包括以下条款：
•授权“空白支票”优先股，无需股东批准即可由我们的董事会发行，可能包含投票权、清算、分红和其他优于我们普通股的权利；
•创建一个分类的董事会，其成员交错任职三年；
•明确我们的股东特别会议只能由我们的董事会，我们的董事长，我们的首席执行官或者我们的总裁来召集；
•禁止股东在书面同意下采取行动；
•为股东在年度股东大会上的批准建立一个预先通知程序，包括建议提名的董事会成员人选；
•规定我们的董事只有在有理由的情况下才能被免职；
•规定我们董事会的空缺只能由当时在任的大多数董事填补，即使不到法定人数；
•明确规定任何股东不得在任何董事选举中累积投票权；
•明确授权本公司董事会修改、更改或废除本公司经修订和重述的附例；以及
•需要我们普通股持有者的绝对多数票才能修订我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的章程中的特定条款。
这些条款单独或一起可能会推迟或阻止敌意收购、控制权变更或我们管理层的变动。
此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州公司法第203条的规定管辖，该条款限制持有我们已发行有表决权股票超过15%的股东与我们合并或合并的能力。
我们修订和重述的公司注册证书或修订和重述的章程或特拉华州法律中任何具有延迟或威慑控制权变更的条款都可能限制我们的股东从他们持有的普通股获得溢价的机会，还可能影响一些投资者愿意为我们的普通股支付的价格。
我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的章程指定特定法院作为可能由我们的股东发起的某些诉讼的独家论坛，这可能限制我们的股东获得有利的司法论坛处理与我们的纠纷的能力。
我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的附例规定，除非我们以书面形式同意选择替代法院，否则特拉华州衡平法院将是涉及股东对我们提出的索赔的大多数法律诉讼的唯一和独家法院，但为强制执行修订后的1934年《证券交易法》(以下简称《交易法》)所产生的任何责任或义务而提起的诉讼除外，或者联邦法院具有专属管辖权的任何其他索赔，以及特拉华州衡平法院因缺乏标的管辖权而驳回的任何诉讼。可以在特拉华州的另一个州或联邦法院提起诉讼。我们修订和重述的附例还规定，除非我们以书面形式同意选择替代法院，否则美国马萨诸塞州地区法院应是解决根据经修订的1933年证券法(“证券法”)提出的诉讼因由的投诉的唯一和独家论坛。任何人士或实体购买或以其他方式收购本公司股本股份的任何权益，应被视为已知悉并同意本公司经修订及重述的公司注册证书及经修订及重述的上述附例的规定。
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我们相信，这些条款使我们受益，因为它们提高了在解决公司纠纷方面特别有经验的总理或在解决证券法纠纷方面有经验的联邦法官在特拉华州法律应用方面的一致性，与其他论坛相比，在更快的时间表上高效地管理案件，并保护我们免受多法院诉讼的负担。然而，该条款可能会阻止针对我们的董事、高级管理人员、员工和代理人提起诉讼，因为它可能会限制任何股东在司法法庭上提出该股东认为有利于与我们或我们的董事、高级管理人员、员工或代理发生纠纷的索赔的能力，并导致股东提出索赔的成本增加。在法律程序中，其他公司的公司注册证书和公司章程中类似的法院选择条款的可执行性受到了挑战，法院可能会发现，在针对我们提起的任何适用诉讼中，我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的公司章程中所包含的选择法院条款在此类诉讼中不适用或不可执行。如果法院发现我们修订和重述的公司证书或修订和重述的章程中包含的法院条款的选择在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会在其他司法管辖区产生与解决此类诉讼相关的额外费用，这可能会对我们的业务、财务状况或运营结果产生不利影响。
*税法的变化可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。
涉及美国联邦、州和地方所得税的规则不断受到参与立法过程的人员以及美国国税局和美国财政部的审查。税法的变化(这些变化可能具有追溯力)可能会对我们或我们普通股的持有者产生不利影响。近年来，这样的变化已经发生了许多，而且未来可能还会继续发生变化。例如，2022年8月16日，总裁·拜登签署了《降低通货膨胀法案》(“IRA”)，对截至2021年12月31日的任何三年税期内平均年调整财务报表收入超过10亿美元的公司，引入15%的企业替代最低税，从2021年12月31日之后的纳税年度开始生效，并对上市公司回购股票征收1%的消费税，气候和能源条款，以及延长《平价医疗法案》的补贴。未来税法的变化可能会对我们的业务、现金流、财务状况或运营结果产生实质性的不利影响。我们敦促投资者就税法的潜在变化对投资我们普通股的影响咨询他们的法律和税务顾问。
不稳定的市场和经济状况可能会对我们的业务、财务状况和
股价。
包括信贷和金融市场在内的全球经济最近经历了极端的波动和破坏，包括流动性和信贷供应严重减少，利率和通货膨胀率上升，消费者信心下降，经济增长下降，失业率上升，经济稳定不确定。如果股市和信贷市场继续恶化，或者美国进入衰退，可能会使任何必要的债务或股权融资更难及时或以有利的条件获得，成本更高，或更具稀释作用。此外，我们的一个或多个CMO、供应商或其他第三方供应商可能无法在经济低迷或衰退中生存下来。因此，我们的业务、经营业绩和普通股价格可能会受到不利影响。
第二项股权证券的未经登记的销售和收益的使用
无
项目3.高级证券违约
无
项目4.矿山安全信息披露
无
59
目录表
项目5.其他信息
于2022年10月31日，吾等与Finch Treateutics，Inc.(“Finch”)就位于马萨诸塞州查尔斯敦胡德公园路100号的大楼内的实验室空间订立了一份转租协议(“转租”)，这是Finch与Hood Park，LLC(“Hood Park”)之间于2021年8月3日签订的经修订并目前有效的租赁协议(“租赁”)的标的。我们签订转租合同的目的是增加我们的实验室空间。我们计划在2023年第一季度将我们的某些实验室人员转移到办公场所。
根据转租条款，并在Hood Park同意转租的情况下，我们将以每年约230万美元的固定年租金出租约42,162平方英尺的物业，外加某些运营费用、公用事业成本和税收，从(I)收到上述同意的较晚者开始；或(Ii)向吾等交付物业(第(I)或(Ii)项中较后者，“生效日期”)，直至紧接生效日期三周年前一天为止，除非根据分租契约及租契的条款终止。
前述对转租条款的描述并不完整，仅参考转租全文(现作为附件10.6存档)进行了完整的说明。
我们管理董事、高级管理人员和员工进行证券交易的政策允许我们的高级管理人员、董事和某些其他人员按照1934年《证券交易法》(经修订)下的规则10b5-1制定交易计划。我们获悉，在本季度报告10-Q表格的日期之后，我们没有任何高级职员根据规则10b5-1和我们管理证券交易的政策订立交易计划。一般来说，根据这些交易计划，一旦交易计划到位，个人就会放弃对交易的控制。因此，这些计划下的销售可能在任何时候发生，包括可能在涉及我们公司的重大事件之前、同时或之后发生。我们不承诺报告规则10b5-1未来可能被任何高级管理人员或董事采用的交易计划，也不报告任何公开宣布的交易计划的任何修改或终止，除非法律要求。
项目6.展品
作为本季度报告10-Q表格的一部分而提交的展品在下面的展品索引中列出，该展品索引通过引用结合于此。
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目录表
展品索引
以引用方式并入
展品
数		展品名称表格档案号展品提交日期
2.1*
分居协议，日期为2021年11月3日，由注册人和270 BIO，Inc.签署。
8-K001-359662.12021年11月4日
3.1
注册人注册成立证书的修订和重订
8-K001-359663.1June 24, 2013
3.2
注册人的修订及重订附例
10-K001-359663.22021年2月23日
4.1
普通股证书样本
S-1/A333-1886054.1June 4, 2013
4.2
预先出资认股权证的格式
8-K001-359664.12021年9月8日
10.1
蓝鸟生物公司和SAFC卡尔斯巴德公司之间的临床和商业供应协议病毒载体产品第5号修正案。
———随函存档
10.2*
270 BIO公司与注册人之间的过渡服务协议修正案
10-Q001-3596610.22022年8月4日
10.3#
分居协议，日期为2022年9月12日，由蓝鸟生物公司和杰森·F·科尔签署
———随函存档
10.4*#
蓝鸟生物公司和杰森·F·科尔签署的咨询协议，日期为2022年9月12日
———随函存档
10.5#†
蓝鸟生物公司和丹福斯顾问公司之间的咨询协议，日期为2022年5月26日，经修订
———随函存档
10.6*
转租，日期为2022年10月31日，由Finch治疗公司和蓝鸟生物公司之间进行。
———随函存档
31.1
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)条或第15d-14(A)条颁发的首席执行官证书。
———随函存档
31.2
根据根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年《证券交易法》规则13a-14(A)或规则15d-14(A)认证首席财务官。
———随函存档
32.1
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350条对首席执行官和首席财务官的认证。
———随信提供
101.INS
内联XBRL实例文档(该实例文档不会出现在交互数据文件中，因为其XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中)
随函存档
101.SCH
内联XBRL分类扩展架构文档。
———随函存档
101.CAL
内联XBRL分类扩展计算链接库文档。
———随函存档
101.DEF
内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档。
———随函存档
101.LAB
内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档。
———随函存档
101.PRE
内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档。
———随函存档
104
封面交互数据文件(格式为内联XBRL，包含附件101中包含的适用分类扩展信息)
———随函存档
*附表及证物已根据S-K规例第601(B)(2)项略去。应要求，注册人将向美国证券交易委员会提供任何此类时间表和展品的副本。
#表示管理合同或任何补偿计划、合同或安排。
根据美国证券交易委员会规则，本展品的†部分(以星号表示)已被省略。
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目录表
签名
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)节的要求，注册人已正式授权下列签署人代表其签署本报告。
蓝鸟生物股份有限公司
日期：2022年11月7日发信人：/s/Andrew Obenshain
安德鲁·奥本海恩
董事首席执行官总裁
(首席行政主任及获正式授权的人员)
日期：2022年11月7日发信人：凯瑟琳·布里迪斯
凯瑟琳·布里迪斯
临时首席财务官
(首席财务官、首席会计官和正式授权人员)

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