美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，20549
表格
(标记一)
截至本季度末
或
的过渡期 至
委托文件编号：
(注册人的确切姓名载于其章程)
|
|
(述明或其他司法管辖权 公司或组织) |
(美国国税局雇主 识别号码) |
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(主要行政办公室地址) |
(邮政编码) |
(
(注册人的电话号码，包括区号)
根据该法第12(B)条登记的证券：
每个班级的标题 |
交易代码 |
注册的每个交易所的名称 |
用复选标记表示注册人是否：(1)在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内一直遵守此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每一份交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义：
☒ |
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加速文件管理器 |
☐ |
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非加速文件服务器 |
☐ |
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规模较小的报告公司 |
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新兴成长型公司 |
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如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的会计准则。☐
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是☐ No
截至2022年11月2日，有几个
前瞻性陈述
这份Form 10-Q季度报告包含《证券法》第27A条和《交易法》第21E条所指的前瞻性陈述和信息，这些陈述和信息受这些条款所创造的“安全港”的约束。在某些情况下，您可以通过“可能”、“将会”、“应该”、“可能”、“预期”、“将会”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”、“打算”、“项目”或“继续”等术语或这些术语或其他类似术语的否定或复数形式来识别前瞻性陈述。
前瞻性陈述包括但不限于关于以下方面的陈述：
这些陈述只是当前的预测，会受到已知和未知的风险、不确定因素和其他因素的影响，这些风险、不确定性和其他因素可能会导致我们或我们所在行业的实际结果、活动水平、业绩或成就与前瞻性陈述中预期的大不相同。我们在本报告的“风险因素”一节和本报告的其他部分更详细地讨论了其中的许多风险。你不应该依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。
尽管我们认为前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但我们不能保证未来的结果、活动水平、业绩或成就。除非法律要求，我们没有义务更新或修改任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。
II
目录
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页面 |
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第一部分财务信息 |
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第1项。 |
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未经审计的财务报表： |
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截至2022年9月30日和2022年12月31日的简明综合资产负债表1 |
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1 |
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截至三个月和九个月的简明综合全面损失表 |
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2 |
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截至2022年9月30日的9个月简明合并现金流量表 |
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3 |
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简明合并财务报表附注 |
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4 |
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第二项。 |
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管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 |
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14 |
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第三项。 |
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关于市场风险的定量和定性披露 |
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23 |
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第四项。 |
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控制和程序 |
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23 |
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第二部分：其他信息 |
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第1项。 |
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法律诉讼 |
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24 |
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第1A项。 |
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风险因素 |
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24 |
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第六项。 |
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陈列品 |
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51 |
三、
第一部分：融资AL信息
项目1：融资AL报表
Syndax制药公司
(未经审计)
缩合凝聚ED资产负债表
(以千为单位，不包括每股和每股数据)
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2022年9月30日 |
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2021年12月31日 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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受限现金 |
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短期投资 |
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短期存款 |
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协作应收账款，净额 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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财产和设备，净额 |
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使用权资产，净额 |
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其他资产 |
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总资产 |
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负债和股东权益 |
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流动负债： |
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应付帐款 |
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$ |
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应计费用和其他流动负债 |
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使用权负债的当期部分 |
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资本租赁当期部分 |
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衍生负债 |
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流动负债总额 |
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长期负债： |
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使用权负债，减去流动部分 |
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资本租赁，减去流动部分 |
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定期贷款，减去流动部分 |
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长期负债总额 |
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总负债 |
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股东权益： |
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优先股，$ |
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普通股，$ |
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额外实收资本 |
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累计其他综合(亏损)收入 |
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累计赤字 |
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股东权益总额 |
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总负债和股东权益 |
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$ |
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||
附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
1
Syndax制药公司
(未经审计)
浓缩固态化综合损失额
(以千为单位，不包括每股和每股数据)
|
截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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收入： |
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总收入 |
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运营费用： |
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研发 |
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一般和行政 |
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总运营费用 |
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运营亏损 |
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其他(费用)收入，净额： |
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利息支出 |
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利息收入 |
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其他(费用)收入，净额 |
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) |
其他(费用)收入合计，净额 |
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( |
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净亏损 |
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) |
其他全面亏损： |
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有价证券的未实现(亏损)收益 |
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综合损失 |
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普通股股东应占净亏损 |
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) |
普通股股东每股净亏损--基本 |
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) |
加权-用于计算的普通股平均数 |
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附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
2
Syndax制药公司
(未经审计)
浓缩合并S现金流统计表
(单位：千)
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截至9月30日的9个月， |
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2022 |
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2021 |
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经营活动的现金流： |
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净亏损 |
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将净亏损调整为经营活动的现金净额： |
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折旧 |
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短期投资的摊销和增值 |
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非现金经营租赁费用 |
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非现金利息支出 |
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衍生负债的公允价值变动 |
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基于股票的薪酬 |
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其他 |
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经营性资产和负债变动情况： |
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预付费用和其他资产 |
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协作应收账款，净额 |
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应付帐款 |
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递延收入 |
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应计费用和其他负债 |
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用于经营活动的现金净额 |
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投资活动产生的现金流： |
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购买短期投资 |
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出售设备所得收益 |
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短期投资的销售收益和到期日 |
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投资活动提供的现金净额(用于) |
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融资活动的现金流： |
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定期贷款付款 |
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在市场上发行普通股所得款项净额 |
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员工购股计划的收益 |
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行使股票期权所得收益 |
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融资活动提供的现金净额 |
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现金、现金等价物和限制性现金净减少 |
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现金、现金等价物和限制性现金--期初 |
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现金、现金等价物和受限现金--期末 |
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补充披露现金流量信息： |
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支付利息的现金 |
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附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
3
Syndax制药公司
(未经审计)
关于浓缩合并Finan的注记社会报表
1.业务性质
Syndax制药公司(“我们”、“我们”、“我们”或“公司”)是一家临床阶段的生物制药公司，正在开发癌症治疗的创新流水线。我们被合并到
2.陈述依据
本公司已按照美国公认会计原则(“美国公认会计原则”)编制随附的简明综合财务报表。通常包括在公司年度财务报表中的某些信息和脚注披露已被精简或遗漏。中期未经审计简明财务报表的编制基准与年度已审计财务报表相同，管理层认为这些调整反映了所有调整，其中仅包括公司截至2022年9月30日的财务状况、截至2022年9月30日和2021年9月30日的三个月和九个月的经营业绩和全面亏损以及截至2022年9月30日和2021年9月30日的九个月的现金流量的公允报表所需的正常经常性调整。截至2022年9月30日的三个月和九个月的业绩不一定表明截至2022年12月31日的一年、任何其他过渡期或任何未来一年或任何时期的预期结果。这些中期财务报表应与截至2021年12月31日及截至12月31日的年度经审计财务报表及其附注一并阅读，这些报表包括在公司于2022年3月1日提交给美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)的Form 10-K年度报告中。
2011年，本公司在英国成立了全资子公司，2014年，本公司在美国成立了全资子公司，2021年，本公司在荷兰成立了全资子公司。到目前为止，这些实体尚未开展任何实质性活动。所有公司间余额和交易均已在合并中冲销。
3.主要会计政策摘要
重大会计政策
在截至2021年12月31日的经审计的综合财务报表中披露的公司的重要会计政策及其附注包含在公司于2022年3月1日提交给美国证券交易委员会的10-K表格年度报告中。自提交文件之日起，除以下注明外，本公司的重大会计政策并无重大变动。
预算的使用
根据美国公认会计原则编制简明综合财务报表时，管理层须作出估计及假设，以影响于简明综合财务报表日期的资产及负债额、或有资产及负债的披露，以及报告期内的成本及开支的呈报金额。本公司根据过往经验及其认为在当时情况下合理的各种因素作出估计及假设。该公司持续评估其估计和假设。
对未来事件及其影响的估计和假设不能确定，因此需要作出判断。截至该等财务报表发出之日，本公司并不知悉有任何特定事件或情况需要本公司更新其估计、假设及判断或修订其资产或负债的账面价值。这些估计可能会随着新事件的发生和获得更多信息而发生变化，并在合并财务报表中得到确认。实际结果可能与这些估计不同，任何此类差异都可能对公司的精简综合财务报表产生重大影响。
重大风险和不确定性
我们实施了业务连续性计划，旨在应对和缓解持续的新冠肺炎疫情对我们业务的影响。我们预计新冠肺炎大流行可能会对我们一个或多个临床项目的临床开发时间表产生影响。新冠肺炎大流行对我们的业务、我们的临床开发、临床和商业药物物质和药品的制造、监管努力、我们的公司发展目标以及我们普通股的价值和市场的影响程度将取决于未来的发展，这些发展具有很高的不确定性，目前无法充满信心地预测，例如大流行的最终持续时间、美国、欧洲和其他国家的旅行限制、隔离、社会距离和关闭企业的要求，以及全球采取的控制和治疗疾病的行动的有效性。全球经济放缓，全球医疗保健的全面颠覆
4
系统以及与大流行相关的其他风险和不确定性可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生实质性的不利影响。
此外，我们还面临其他特定于我们的业务和执行我们战略的能力的挑战和风险，以及制药行业从事开发和商业运营的公司常见的风险和不确定因素，包括但不限于：获得我们后期候选产品的监管批准；产品供应中的延迟或问题；失去单一来源供应商或未能遵守制造法规；识别、获得或在许可其他产品或候选产品；医药产品开发和临床成功的固有不确定性；以及保护和增强我们的知识产权的挑战；遵守适用的监管要求。此外，如果持续的新冠肺炎疫情对我们的业务和运营结果产生不利影响，它还可能具有加剧上述许多其他风险和不确定性的影响。
新会计公告
自指定生效日期起，财务会计准则委员会(“FASB”)或我们采用的其他会计准则制定机构会不时发布新的会计公告。除非下文另有讨论，否则我们不认为采用最近发布的准则对我们的综合报表或披露有或可能产生重大影响。
4.
Incell协作
2021年9月，公司与Incell签订了涵盖SNDX-6352(Axatilimab)全球开发和商业化的Incell许可和合作协议(“Incell许可”)，并与Incell签订了股份购买协议(“Incell股份购买协议”，与Incell许可一起被称为“Incell协议”)。根据Incell协议的条款，Incell将获得美国以外的独家商业化权利，但须支付分级特许权使用费。在美国，Incell和公司将共同商业化axatilimab，公司有权共同推广axatilimab，但前提是公司行使共同推广选择权。Incell将负责领导Aaxatilimab在美国商业化的所有方面。该公司和Incell已经同意共同开发axatilimab，并分担与全球和美国特定临床试验相关的开发成本，Incell负责
该公司有资格获得最高$
2021年12月，公司收到一笔预付现金款项#
5
截至2022年9月30日，本公司已记录$
5.普通股股东每股净亏损
普通股股东应占每股基本净亏损的计算方法为：普通股股东应占净亏损除以当期已发行普通股的加权平均数。由于该公司报告了所有期间的净亏损，稀释后的每股普通股净亏损与这些时期的每股普通股基本净亏损相同。
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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(以千为单位，不包括股票和每股 |
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(以千为单位，不包括股票和每股 |
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分子-基本和稀释： |
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净亏损 |
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可归属于普通股的净亏损 |
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每股净亏损可归因于普通股 |
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分母-基本的和稀释的： |
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加权平均普通股数量 |
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下列可能稀释的证券被排除在稀释加权平均流通股的计算之外，因为这些证券由于报告的损失(普通股等值股份)而具有反稀释影响：
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9月30日， |
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2022 |
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2021 |
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购买普通股的期权 |
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员工购股计划 |
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非既得限制性股票单位(RSU) |
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2020年1月，该公司出售了
6.重要协议
Vitae制药公司
于2017年10月，本公司与Allergan(“Allergan”)的附属公司Vitae PharmPharmticals，Inc.订立许可协议(“Allergan许可协议”)，根据该协议，Allergan授予本公司一系列临床前口服小分子抑制剂组合(“Menin Assets”)的独家、可再许可的全球许可。根据某些里程碑事件的实现，公司可能被要求向Allergan支付最高$
6
期满在该国家的所有许可专利权；(Ii)在该国家适用于该产品的所有监管排他性到期；和(Iii)
截至Allergan许可协议日期，收购的资产没有其他未来用途，也没有达到技术可行性阶段。由于与许可证一起获得的流程或活动不构成“业务”，因此该交易已作为资产收购入账。2019年6月，公司实现了一定的发展和监管里程碑，并记录了美元
UCB Biophma Sprl
于二零一六年，本公司与UCB Biophma Sprl(“UCB”)订立经不时修订的许可协议(“UCB许可协议”)，根据该协议，UCB向本公司授予UCB6352全球范围内可再许可的独家许可，该许可被本公司称为axatilimab，一种可用于研究的新药(“IND”)抗-CSF-1R单抗。根据某些里程碑事件的实现，公司可能被要求向联合银行支付最高$
于UCB许可协议日期，所收购资产并无其他未来用途，亦未达到技术可行性阶段。由于与许可证一起获得的流程或活动不构成“业务”，因此该交易已作为资产收购入账。因此，2016年的预付款为#美元。
拜耳制药公司(前身为拜耳先灵制药公司)
2007年3月，公司与拜耳先灵制药股份公司(“拜耳”)签订了一项全球独家许可协议(“拜耳协议”)，以开发和商业化Eninostat和任何其他含有相同活性成分的产品。该公司将根据净销售额(如果有的话)按比例向拜耳支付特许权使用费，并在未来向拜耳支付高达$
7.公允价值计量
由于这些金融工具的短期性质，现金和现金等价物、限制性现金、应付账款和应计费用的账面价值接近其估计公允价值。公允价值被定义为在计量日市场参与者之间的有序交易中，为资产或负债在本金或最有利的市场上转移负债而收取或支付的交换价格。用于计量公允价值的估值技术的执行方式是最大限度地利用可观察到的投入，并最大限度地减少使用不可观察到的投入。会计准则描述了基于三级投入的公允价值等级，其中前两级被认为是可观测的，最后一级被认为是不可观测的，可用于计量公允价值，这三级投入如下：
1级-在活跃市场上的报价(未经调整)，在市场日期可获得相同的不受限制的资产或负债。
2级-1级以外可直接或间接观察到的投入，例如类似资产或负债的报价；不活跃市场的报价；或所有重大投入均可观察到或可由资产或负债整个期限的可观察市场数据证实的其他投入。
7
3级-很少或根本没有市场活动支持的、对资产或负债的公允价值有重大影响的不可观察的投入。
下表介绍了该公司定期计量并按公允价值列账的资产和负债的信息，并显示了该公司用来确定此类公允价值的公允价值评估技术的水平(以千计)：
|
|
公允价值计量使用 |
|
|||||||||||||
|
|
|
|
|
引用 |
|
|
|
|
|
|
|
||||
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|
|
价格 |
|
|
意义重大 |
|
|
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||||
|
|
|
|
|
(未调整) |
|
|
其他 |
|
|
意义重大 |
|
||||
|
|
总计 |
|
|
处于活动状态 |
|
|
可观察到的 |
|
|
看不见 |
|
||||
|
|
携带 |
|
|
市场 |
|
|
输入量 |
|
|
输入量 |
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||||
|
|
价值 |
|
|
(1级) |
|
|
(2级) |
|
|
(3级) |
|
||||
|
|
(单位：千) |
|
|||||||||||||
2022年9月30日 |
|
|
|
|
|
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|
|
|
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资产： |
|
|
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现金和现金等价物 |
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短期投资 |
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— |
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总资产 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
— |
|
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2021年12月31日 |
|
|
|
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|
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资产： |
|
|
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现金和现金等价物 |
|
$ |
|
|
$ |
|
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$ |
|
|
$ |
— |
|
|||
短期投资 |
|
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|
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|
— |
|
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|
|
— |
|
||
总资产 |
|
$ |
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$ |
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|
$ |
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|
$ |
— |
|
|||
负债： |
|
|
|
|
|
|
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|
|
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衍生负债 |
|
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— |
|
|
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— |
|
|
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|
||
总负债 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
在截至2022年9月30日和2021年9月30日期间，我们的资产没有按公允价值计量和列账的重大减值。此外，在截至2022年9月30日和2021年9月30日的期间内，估值技术没有变化。被归类为现金等价物的第1级工具的公允价值按活跃市场的报价进行估值。分类为现金等价物及短期投资的第2级工具的公允价值乃按活跃市场的报价以外的价格厘定，于报告日期可直接或间接观察，而公允价值则采用模型或其他估值方法厘定。3级工具的公允价值是使用不可观察的投入来确定的，公司使用的是截至2021年12月9日(初始确认)和2021年12月31日的布莱克·斯科尔斯估值模型。
下表汇总了公允价值前滚(单位：千)：
|
|
公允价值 |
|
|
衍生负债： |
|
|
|
|
期初余额12/31/21 |
|
$ |
|
|
公允价值变动 |
|
|
( |
) |
期末余额9/30/22 |
|
$ |
|
|
第3级文书的公允价值变动与《函件协议》于2022年3月到期直接相关。在《信函协议》期满时，Incell不再有能力终止合同，因此向Incell付款的可能性被评估为零。因此，公司发放了剩余的#美元。
短期投资被归类为可供出售的证券。截至2022年9月30日，可供出售证券的剩余合同到期日为1至12个月，公司累计其他综合收益中的余额仅包括与公司可供出售证券相关的活动。有几个
8
|
|
摊销 |
|
|
未实现 |
|
|
未实现 |
|
|
|
|
||||
|
|
成本 |
|
|
收益 |
|
|
损失 |
|
|
公允价值 |
|
||||
|
|
(单位：千) |
|
|||||||||||||
2022年9月30日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
商业票据 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||
美国财政部和联邦债券 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||
2021年12月31日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
商业票据 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
公司债券 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
美国财政部和联邦债券 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
8.预付费用和其他流动资产
预付费用和其他流动资产包括以下内容(以千计)：
|
|
2022年9月30日 |
|
|
2021年12月31日 |
|
||
预付保险 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
投资应收利息 |
|
|
|
|
|
|
||
预付费订阅 |
|
|
|
|
|
|
||
预付会议费用，会议费用 |
|
|
|
|
|
- |
|
|
其他 |
|
|
|
|
|
|
||
预付费用和其他流动资产总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
9.应计费用和其他流动负债
应计费用和其他流动负债包括以下各项(以千计)：
|
|
2022年9月30日 |
|
|
2021年12月31日 |
|
||
应计临床成本 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
应计补偿和相关费用 |
|
|
|
|
|
|
||
应计专业费用 |
|
|
|
|
|
|
||
其他 |
|
|
|
|
|
|
||
应计费用和其他流动负债总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
10.基于股票的薪酬
2022年1月，2015年综合激励计划(“2015计划”)下可供发行的普通股数量增加了
|
截至9月30日的三个月， |
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
||||||||||
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
||||
|
|
|
|
|
|
|
(单位：千) |
|
|||||||
研发 |
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
一般和行政 |
|
|
|
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|
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|
|
|
|
||||
总计 |
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
9
按奖励类别列出的薪酬支出截至2022年9月30日和2021年9月30日的三个月和九个月情况如下：
|
截至9月30日的三个月， |
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
||||||||||
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
||||
|
|
|
|
|
|
|
(单位：千) |
|
|||||||
股票期权 |
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
限售股单位 |
|
|
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|
|
|
|
|
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|
|
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员工购股计划 |
|
|
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|
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|
|
|
|
||||
总计 |
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
于截至2022年9月30日止九个月内，本公司授予
2019年，公司向部分员工发放
在2020年第四季度，2019年业绩奖的业绩里程碑之一已经实现，相关的
在2022年第一季度，管理层估计2022年绩效奖的里程碑之一是有可能实现的，因此，公司记录了大约$
在截至2022年9月30日的9个月内，
限制性股票单位
授予董事会或员工的RSU在i)相关赠款的一周年日或ii)在每个周年纪念日25%授予，为期4年。下表总结了我们的RSU活动：
|
|
数 的 |
|
|
加权 |
|
||
未归属的—2021年12月31日 |
|
|
|
|
$ |
|
||
授与 (1) |
|
|
|
|
$ |
|
||
既得 |
|
|
( |
) |
|
$ |
|
|
未授权-2022年9月30日 (2) |
|
|
|
|
$ |
|
||
(1)
(2)
截至2022年9月30日，有$
11.应付贷款
10
于2020年2月，本公司与Hercules Capital，Inc.(“Hercules”)订立贷款及担保协议(“贷款协议”)。于2021年12月，本公司以其本身及贷款人行政代理人的身份，与数间银行、金融机构或不时订立协议的实体(统称“贷款人”)及Hercules订立本公司贷款协议(“第一修正案”及经修订贷款协议，“经修订贷款协议”)第一号修正案。本公司于2022年9月终止经修订贷款协议。
《第一修正案》规定最高借款总额不得超过#美元。
该公司有义务在2023年1月1日之前每月只支付利息。
2022年9月23日，本公司预付了$
截至2022年9月30日及2021年9月30日止九个月内，本公司确认$
11
12.股东权益
下表为年度股东权益变动情况。截至2022年9月30日的三个月和九个月：
(单位：千，共享数据除外) |
|
普通股 |
|
|
其他内容 |
|
|
累计 |
|
|
累计 |
|
|
总计 |
|
|||||||||
|
|
股票 |
|
|
金额 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||
截至2021年12月31日的余额 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||||
ESPP下的股票购买 |
|
|
|
|
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— |
|
|
|
— |
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|
|
— |
|
|
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— |
|
|
|
— |
|
|
基于股票的薪酬费用 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
短期投资的未实现收益 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
员工扣缴ESPP |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
行使股票期权所得收益 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
净亏损 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
截至2022年3月31日的余额 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
自动取款机销售收益 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
基于股票的薪酬费用 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
短期投资的未实现收益 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
员工扣缴ESPP |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
行使股票期权所得收益 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
净亏损 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
截至2022年6月30日的余额 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
ESPP下的股票购买 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
基于股票的薪酬费用 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
短期投资的未实现收益 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
行使预先拨出的认股权证 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
员工扣缴ESPP |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
行使股票期权所得收益 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
净亏损 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
截至2022年9月30日的余额 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
12
下表列出了截至2021年9月30日的三个月和九个月的股东权益变化：
(单位：千，共享数据除外) |
|
普通股 |
|
|
其他内容 |
|
|
累计 |
|
|
累计 |
|
|
总计 |
|
|||||||||
|
|
股票 |
|
|
金额 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||
2020年12月31日的余额 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
ESPP下的股票购买 |
|
|
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|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
基于股票的薪酬费用 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
短期投资的未实现收益 |
|
|
|
|
|
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|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||
预付资金的权证交易所 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
||
员工扣缴ESPP |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
行使股票期权所得收益 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
净亏损 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
截至2021年3月31日的余额 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||||
基于股票的薪酬费用 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
短期投资的未实现收益 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
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员工扣缴ESPP |
|
|
— |
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自动柜员机发售收益，净额$ |
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|
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行使股票期权所得收益 |
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— |
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|
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净亏损 |
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|
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— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
截至2021年6月30日的余额 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||||
基于股票的薪酬费用 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
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|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
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|
||
短期投资的未实现收益 |
|
|
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— |
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— |
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( |
) |
|
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— |
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( |
) |
员工扣缴ESPP |
|
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— |
|
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— |
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|
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|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
ESPP下的股票购买 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
行使股票期权所得收益 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
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净亏损 |
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— |
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|
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— |
|
|
|
— |
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— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
截至2021年9月30日的余额 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||||
于2021年3月，本公司与Cowen and Company，LLC(“Cowen”)订立新的销售协议，根据该协议，本公司可发行及出售其普通股股份，总销售收益最高可达$
2021年12月，关于Incell许可证和Incell股份购买协议，本公司发布了
公司预留了与潜在认股权证的行使、股票期权的行使和员工购股计划有关的以下普通股供未来发行：
|
2022年9月30日 |
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可根据预融资权证发行的普通股 |
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购买普通股的期权 |
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员工购股计划 |
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13.承付款和或有事项
13
项目2.管理层的讨论和分析财务状况及经营业绩
以下信息应与本10-Q表格季度报告中包含的未经审计财务信息及其注释以及我们于2022年3月1日提交给美国证券交易委员会(美国证券交易委员会)的10-K表格年度报告中包含的已审计财务信息及其注释一起阅读。
公司概述
我们是一家临床阶段的生物制药公司，正在开发癌症治疗的创新流水线。我们的两个主要候选产品是SNDX-5613，或revumenib，和SNDX-6352，或axatilimab。我们正在开发Revumenib，一种脑膜混合细胞性白血病1(MLL1)结合相互作用的小分子抑制剂，用于治疗MLL重排(MLLr)、急性白血病和核磷蛋白1(NPM1)、突变型急性髓系白血病(AML)，以及axatilimab，一种阻断集落刺激因子1或CSF-1受体的单抗。我们已经取消了Eninostat的开发，Eninostat是我们每周一次的口服小分子I类HDAC抑制剂，以集中资源推进我们流水线的剩余部分。我们计划继续利用我们的管理团队和科学合作者的技术和业务专长，授权、收购和开发更多的疗法，以扩大我们的渠道。
到目前为止，我们还没有批准商业销售的产品，也没有从产品销售中获得任何产品收入。我们继续产生与我们持续运营相关的巨额研发和其他费用。除了2021年，我们产生的许可收入很低。除了2021年，我们没有，也从来没有盈利，自2005年成立以来，每一个时期都出现了亏损。在截至2022年和2021年9月30日的9个月中，我们报告的净亏损分别为1.101亿美元和7130万美元。截至2022年9月30日，我们的累计赤字为6.538亿美元，其中包括基于股票的薪酬、优先股增值和灭绝费的非现金费用。截至2022年9月30日，我们拥有3.378亿美元的现金、现金等价物和短期投资。
临床进展
Revumenib
14
Axatilimab
新冠肺炎和其他趋势更新
我们继续应对和缓解持续的新冠肺炎疫情对我们员工和业务的影响。虽然我们目前没有经历金融影响，但鉴于全球宏观经济条件的变化、全球医疗体系的整体中断、新冠肺炎疫苗效力的潜在限制、病毒多种变种的演变以及与疫情相关的其他风险和不确定性，我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景可能会受到重大不利影响。随着我们制定业务连续性计划和应对战略，我们将继续密切关注新冠肺炎的情况。我们重新开放了我们的办公室，允许员工返回办公室，同时还支持分布式工作选项。
我们继续与我们的第三方制造商、分销商和其他合作伙伴密切合作，以管理我们的供应链活动，并缓解持续的新冠肺炎疫情对我们产品供应的潜在中断。我们目前预计将有足够的Revumenib和Aaxatilimab供应。如果新冠肺炎疫情持续下去，如果它影响到联邦快递和邮政递送等基本分销系统，或者如果它导致清洁设施关闭和/或员工不足，我们可能会遇到供应链和运营中断，以及产品制造和供应以及临床试验运营的相关延误。
我们继续采取措施实施远程和虚拟方法，包括可能的远程患者监测，以维护患者的安全和试验的连续性，并保持研究的完整性。我们在启动试验地点、招募和评估患者的能力方面已经并可能继续经历中断和/或延误。随着新冠肺炎大流行的持续，我们预计我们维持临床试验患者登记的能力将受到持续的影响，尽管影响很小。我们还可能看到，由于监管机构员工资源的限制或其他原因，提供研究药物、报告试验结果或与监管机构、伦理委员会或其他重要机构互动的能力受到了影响。此外，我们依赖合同研究机构或其他第三方帮助我们进行临床试验，我们不能保证他们会因为新冠肺炎疫情而继续及时和令人满意地履行合同职责。如果新冠肺炎疫情持续下去，我们的临床开发时间表可能会受到持续的干扰，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生不利影响。
此外，最近通胀上升的趋势也可能对我们的业务以及相应的财务状况和现金流产生重大不利影响。通货膨胀因素，如我们的临床试验材料和用品成本的增加，利率和间接成本可能会对我们的经营业绩产生不利影响。不断上升的利率和通货膨胀率也是最近影响美国经济的一个挑战，可能会使我们在未来以可接受的条件获得传统融资变得更加困难。虽然我们不认为通货膨胀对我们的财务状况或迄今为止的经营结果有实质性的影响，但在不久的将来，我们的经营成本可能会增加(特别是如果通货膨胀率继续上升)，原因包括供应链限制、与新冠肺炎相关的后果以及俄罗斯和乌克兰之间持续的冲突，以及员工可用性和工资上涨，这可能会导致公司的营运资金资源面临额外的压力。
15
财务概述
收入
到目前为止，我们还没有产生任何产品收入。我们创造收入和盈利的能力取决于我们获得候选产品的营销批准并成功将其商业化的能力。截至2021年9月30日的三个月和九个月，我们的收入完全来自我们与Kyowa麒麟有限公司(KKC)的许可、开发和商业化协议。2021年9月，KKC通知我们，他们停止了Eninostat计划，并取消了Eninostat的开发和商业化许可。
2021年9月，该公司签署了Incell许可协议，涵盖SNDX-6352(Axatilimab)的全球开发和商业化。我们授予Incell在美国和世界其他地区开发和商业化axatilimab的独家许可证。2021年，我们收到了1.52亿美元的总对价，其中1.266亿美元分配给了许可证，并确认为截至2021年12月31日的许可证收入。在截至2022年9月30日的三个月和九个月里，Incell协议没有确认任何额外的收入。
研究与开发
自成立以来，我们一直专注于我们的临床开发计划。研发费用主要包括为开发我们的候选产品而产生的成本，包括：
内部和外部研究和开发成本在发生时计入费用。我们收到的成本分摊金额被记录为研发费用的减少。某些开发活动(如临床试验)的成本是根据对完成特定任务的进度进行评估的基础上确认的，这些评估使用的数据包括患者登记、临床站点激活或供应商提供给我们的其他信息。
研发活动是我们商业模式的核心。处于临床开发后期的候选药物通常比处于临床开发早期阶段的候选药物具有更高的开发成本，这主要是因为后期临床试验的规模和持续时间都有所增加。我们计划在可预见的未来继续在研发活动上投入大量资源，同时继续推进我们候选产品的开发。分配给外部支出的研发费用将继续增长，而我们预计内部支出将以较慢和更受控制的速度增长。
很难确定我们目前或未来候选产品的临床前计划、临床研究和临床试验的持续时间和完成成本。我们候选产品的临床研究和临床试验的持续时间、成本和时间将取决于各种因素，包括但不限于以下因素：
16
此外，每个候选药物产品的成功概率将取决于许多因素，包括竞争、制造能力和商业可行性。我们的候选产品能否成功开发具有很大的不确定性。目前，我们无法合理估计完成我们候选产品剩余开发所需的努力的性质、时间或成本，如果有的话，这些潜在候选产品的现金净流入可能开始。临床开发时间表、成功的概率和开发成本可能与预期大不相同。
一般和行政
一般及行政开支主要包括与员工有关的开支，包括员工在行政、财务、业务发展及支援职能方面的薪金、福利、非现金股票薪酬及差旅开支。其他一般和行政费用包括没有以其他方式分配给研发费用以及会计、税务、法律和咨询服务的与设施有关的费用。我们预计，随着我们增加员工人数，以支持我们继续研发和潜在的候选产品商业化，我们的一般和管理费用在未来将会增加。此外，如果我们认为第一个候选产品有可能获得监管部门的批准，我们预计，由于我们为商业运营做准备，尤其是与我们候选产品的销售和营销有关的准备工作，工资和相关费用将会增加。
利息支出
利息支出主要包括我们的定期贷款、经营和资本租赁的利息支出。
利息收入
利息收入包括从我们的现金、现金等价物和短期投资余额赚取的收入。
其他(费用)收入
其他(支出)收入包括根据Incell许可与合作协议和股份回购协议或Incell协议的条款建立的衍生债务公允价值变动所记录的收入。
新会计准则
有关新会计准则的讨论，请阅读附注3重要会计政策摘要，对本报告中包含的我们的精简合并财务报表。
关键会计估计
我们管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们的财务报表为基础的，这些报表是按照美利坚合众国普遍接受的会计原则编制的。编制这些财务报表需要我们作出估计和判断，以影响我们财务报表中报告的资产、负债和费用金额以及或有资产和负债的披露。我们根据过往经验、已知趋势及事件及各种其他被认为在当时情况下属合理的因素作出估计，其结果构成对资产及负债的账面价值作出判断的基础，而该等资产及负债的账面价值并非由其他来源轻易可见。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值不同。在作出估计和判断时，管理层采用关键的会计政策。
我们在Form 10-K年度报告中所载的“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”中所述的关键会计估计没有实质性变化。
17
经营成果
截至2022年9月30日和2021年9月30日的三个月比较：
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|
截至9月30日的三个月， |
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|
增加(减少) |
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||||||||||
|
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2022 |
|
|
2021 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
|
|
(单位：千) |
|
|||||||||||||
收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
许可证费 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
12,375 |
|
|
$ |
(12,375 |
) |
|
|
-100 |
% |
总收入 |
|
|
— |
|
|
|
12,375 |
|
|
|
(12,375 |
) |
|
|
-100 |
% |
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研发 |
|
|
26,901 |
|
|
|
25,606 |
|
|
|
1,295 |
|
|
|
5 |
% |
一般和行政 |
|
|
8,240 |
|
|
|
6,801 |
|
|
|
1,439 |
|
|
|
21 |
% |
总运营费用 |
|
|
35,141 |
|
|
|
32,407 |
|
|
|
2,734 |
|
|
|
8 |
% |
运营亏损 |
|
|
(35,141 |
) |
|
|
(20,032 |
) |
|
|
15,109 |
|
|
|
75 |
% |
其他(费用)收入，净额： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
利息支出 |
|
|
(1,748 |
) |
|
|
(649 |
) |
|
|
(1,099 |
) |
|
|
169 |
% |
利息收入 |
|
|
1,781 |
|
|
|
83 |
|
|
|
1,698 |
|
|
|
2046 |
% |
其他(费用)收入，净额 |
|
|
(295 |
) |
|
|
(41 |
) |
|
|
(254 |
) |
|
|
620 |
% |
其他(费用)收入总额 |
|
|
(262 |
) |
|
|
(607 |
) |
|
|
345 |
|
|
|
-57 |
% |
净亏损 |
|
$ |
(35,403 |
) |
|
$ |
(20,639 |
) |
|
$ |
14,764 |
|
|
|
72 |
% |
许可证费
在截至2022年9月30日的三个月里，我们根据目前的协议没有确认任何收入，这些协议不会产生收入。截至2021年9月30日止三个月，我们确认的收入为1,240万美元，来自于期内终止的KKC许可协议。
研究与开发
在截至2022年9月30日的三个月中，我们的总研发支出从上一年同期的2560万美元增加到2690万美元，增幅约为130万美元，增幅为5%。研发费用的增加主要是由于与员工相关的费用增加280万美元和专业费用增加50万美元，但因临床和制造活动减少200万美元而被部分抵销。临床和制造费用减少的主要原因是，Revumenib的制造活动减少了160万美元，里程碑费用减少了230万美元，Eninostat的临床活动减少了30万美元，协作费用报销增加了460万美元，但被 Revumenib的临床活动增加了90万美元，axatilimab的临床活动增加了390万美元，axatilimab的制造活动增加了200万美元。由于增加了210万美元的员工开支和70万美元的股票薪酬，与员工相关的活动有所增加。我们预计研究和开发费用将根据临床试验活动、临床制造和其他开发活动的时间安排而在季度之间波动。
研究和开发费用包括以下费用：
|
|
截至9月30日的三个月， |
|
|
增加(减少) |
|
||||||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
|
|
(单位：千) |
|
|||||||||||||
外部研发费用 |
|
$ |
18,898 |
|
|
$ |
20,658 |
|
|
$ |
(1,760 |
) |
|
|
-9 |
% |
内部研发费用 |
|
|
8,003 |
|
|
|
4,948 |
|
|
|
3,055 |
|
|
|
62 |
% |
研发费用总额 |
|
$ |
26,901 |
|
|
$ |
25,606 |
|
|
$ |
1,295 |
|
|
|
5 |
% |
一般和行政
在截至2022年9月30日的三个月中，我们的一般和行政费用总额从上年同期的680万美元增加到820万美元，增幅为140万美元，增幅为21%。一般和行政费用增加的主要原因是与雇员有关的开支增加 140万美元。
利息收入和利息支出
在截至2022年9月30日的三个月中，利息收入从上年同期的10万美元增加到180万美元，这主要是由于利率上升以及现金等价物和短期投资的平均余额增加。
18
在截至2022年9月30日的三个月中，利息支出从上年同期的60万美元增加到170万美元，主要是由于与经修订的贷款协议相关的利息支出。
截至2022年9月30日和2021年9月30日的9个月的比较：
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
|
增加(减少) |
|
||||||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
|
|
(单位：千) |
|
|||||||||||||
收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
许可证费 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
13,133 |
|
|
$ |
(13,133 |
) |
|
|
-100 |
% |
总收入 |
|
|
— |
|
|
|
13,133 |
|
|
|
(13,133 |
) |
|
|
-100 |
% |
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研发 |
|
|
86,658 |
|
|
|
64,348 |
|
|
|
22,310 |
|
|
|
35 |
% |
一般和行政 |
|
|
23,066 |
|
|
|
18,314 |
|
|
|
4,752 |
|
|
|
26 |
% |
总运营费用 |
|
|
109,724 |
|
|
|
82,662 |
|
|
|
27,062 |
|
|
|
33 |
% |
运营亏损 |
|
|
(109,724 |
) |
|
|
(69,529 |
) |
|
|
40,195 |
|
|
|
58 |
% |
其他(费用)收入，净额： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
利息支出 |
|
|
(3,094 |
) |
|
|
(1,906 |
) |
|
|
(1,188 |
) |
|
|
62 |
% |
利息收入 |
|
|
2,884 |
|
|
|
312 |
|
|
|
2,572 |
|
|
|
824 |
% |
其他收入(费用)，净额 |
|
|
(210 |
) |
|
|
(149 |
) |
|
|
(61 |
) |
|
|
41 |
% |
其他(费用)合计，净额 |
|
|
(420 |
) |
|
|
(1,743 |
) |
|
|
1,323 |
|
|
|
-76 |
% |
净亏损 |
|
$ |
(110,144 |
) |
|
$ |
(71,272 |
) |
|
$ |
38,872 |
|
|
|
55 |
% |
许可证费
在截至2022年9月30日的9个月里，我们根据目前的协议没有确认任何收入，这些协议不会产生收入。截至2021年9月30日止九个月，我们确认的收入为1,310万美元，来自于期内终止的KKC许可协议。
研究与开发
在截至2022年9月30日的9个月中，我们的总研发费用增加了2230万美元，增幅为35%，从上年同期的6430万美元增加到8670万美元。研发费用的增加主要是由于临床和制造活动增加了1,430万美元，与员工相关的费用增加了650万美元，以及专业费用增加了150万美元。 临床和制造活动的增加主要是由于Revumenib的临床活动增加了850万美元，axatilimab增加了1050万美元，与axatilimab相关的制造活动增加了1070万美元，与axatilimab计划相关的里程碑支出增加了350万美元，但被Eninostat减少的90万美元和1800万美元的合作成本补偿部分抵消了。与员工相关的支出主要由于员工人数增加和股票薪酬增加而增加。我们预计研究和开发费用将根据临床试验活动、临床制造和其他开发活动的时间安排而波动。
研究和开发费用包括以下费用：
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
|
增加(减少) |
|
||||||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
|
|
(单位：千) |
|
|||||||||||||
外部研发费用 |
|
$ |
66,344 |
|
|
$ |
50,327 |
|
|
$ |
16,017 |
|
|
|
32 |
% |
内部研发费用 |
|
|
20,314 |
|
|
|
14,021 |
|
|
|
6,293 |
|
|
|
45 |
% |
研发费用总额 |
|
$ |
86,658 |
|
|
$ |
64,348 |
|
|
$ |
22,310 |
|
|
|
35 |
% |
一般和行政
在截至2022年9月30日的9个月中，我们的一般和行政费用总额增加了480万美元，增幅为26%，从上年同期的1830万美元增加到2310万美元。一般和行政费用增加了
19
主要原因是与员工相关的费用增加了400万美元，专业费用增加了50万美元，保险相关费用增加了30万美元。
利息收入和利息支出
在截至2022年9月30日的9个月中，利息收入从上年同期的30万美元增加到290万美元，这主要是由于利率以及现金等价物和短期投资的平均余额增加。
在截至2022年9月30日的9个月内，利息支出由上年同期的190万美元增加至310万美元，主要原因是与偿还经修订贷款协议有关的利息支出。
流动性与资本资源
概述
截至2022年9月30日，我们拥有总计3.378亿美元的现金、现金等价物和短期投资。我们的运营资金主要来自公开股票发行的净收益和我们许可协议的收入。我们相信，截至2022年9月30日，我们目前的现金、现金等价物和短期投资将至少满足我们未来12个月的预计运营费用和资本支出需求。除了我们现有的现金、现金等价物和短期投资外，我们还有资格获得研发资金，并赚取里程碑和其他或有付款，以实现我们合作协议中规定的合作目标和某些开发、监管和商业里程碑以及特许权使用费付款。我们赚取这些里程碑和或有付款的能力以及实现这些里程碑的时间主要取决于我们合作者的研发活动的结果，目前还不确定。
贷款和担保协议
于2021年12月，本公司与数间银行及金融机构或不时订约一方的实体(统称“贷款人”)及Hercules Capital，Inc(以其本身及贷款人的行政代理人(“代理人”)身分)订立本公司贷款及担保协议(“第一修正案”及经修订贷款协议，“经修订贷款协议”)第1号修正案。
经修订的贷款协议规定，借款总额最高可达8,000万美元，包括(I)最多2,000万美元的定期贷款(“初始预付款”)，(Ii)最多3,000万美元的第二批贷款，其中1,500万美元可供公司选择至2022年4月30日，其余1,500万美元可由公司选择至2022年11月30日，如果第一笔1,500万美元在2022年4月30日之前提取，则可用期限将延长至2023年4月30日，及(Iii)最多3,000万美元的第三批，可透过只供利息的期间(定义见经修订贷款协议)取得，但须经代理人投资委员会批准。
于2022年9月23日，本公司预付2,150万美元，以全数偿还经修订贷款协议项下本公司的所有本金及利息义务及相关费用。有关其他信息，请参阅附注11应付贷款我们的简明综合财务报表包括在本报告的其他部分。
在市场上提供计划
2021年3月，我们与考恩签订了一项新的销售协议，根据该协议，我们可以不时地通过考恩作为代理，通过一系列一个或多个ATM股权发行(“2021年ATM计划”)发行和出售我们普通股的股票，总销售收入高达7500万美元。考恩不需要销售任何具体的金额，但作为我们的销售代理，使用与其正常交易和销售实践一致的商业合理努力。根据销售协议出售的股票将根据S-3ASR表格中的货架登记声明(注册号333-254661)出售，该声明于2021年3月24日提交后自动生效。我们的普通股将按出售时的现行市场价格出售，因此，价格可能会有所不同。在截至2022年9月30日的三个月里，我们没有出售2021年自动取款机计划下的任何普通股。截至2022年11月2日，该公司在2021年自动取款机计划下有4970万美元可用。
未来的资金需求
我们相信，我们的可用现金、现金等价物和短期投资，以及继续获得我们的定期贷款，足以满足未来12个月现有和计划的现金需求。我们资本的主要用途是，我们预计将继续是薪酬和相关费用、第三方临床研发服务、临床成本、法律和其他监管费用以及一般管理费用。我们的估计是基于可能被证明是不正确的假设，我们可以比目前预期的更快地使用我们的资本资源。
20
此外，在临床试验中测试候选药物的过程代价高昂，这些试验的进展时间也不确定。我们无法估计成功完成我们候选药物的开发和商业化所需的实际金额，也无法估计我们是否或何时可能实现盈利。我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括：
到目前为止，我们还没有批准商业销售的产品，也没有从产品销售中获得任何产品收入。在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过股票发行、债务融资以及来自许可和协作安排的额外资金来满足我们的现金需求。除了我们的合作者根据我们与他们的协议偿还我们的研发费用或支付里程碑付款的任何义务外，我们将没有任何承诺的外部流动资金来源。
截至2022年9月30日，我们的重大合同义务和承诺主要涉及我们办公空间和设备的运营租赁以及办公设备的资本租赁的到期日。截至2022年9月30日，我们有60万美元在12个月内支付。
除上文披露的情况外，我们与服务提供商没有实质性的不可取消的采购承诺，因为我们通常是在可取消的采购订单的基础上签订的合同。我们在正常业务过程中与设备和试剂供应商、CRO、CMO和其他第三方就临床试验、临床前研究以及测试和制造服务签订合同。如事先通知，我方可取消这些合同。取消时应支付的款项仅包括截至取消之日为止所提供服务的付款或发生的费用，包括我们服务提供商的不可取消义务。这些付款是无法确定的。
21
自成立以来，不包括截至2021年12月31日的年度，我们的运营产生了亏损和累积的负现金流。截至2022年9月30日，我们的累计赤字为6.538亿美元。我们预计，至少在未来几年内，我们将继续蒙受重大损失。我们预计我们的研发以及一般和行政费用将继续增加。因此，我们将需要额外的资本来为我们的运营提供资金，我们可以通过出售股权、债务融资或其他来源(包括潜在的合作)来筹集资金。如果我们未来通过出售股权或债务筹集更多资本，我们股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他优惠，对我们现有普通股股东的权利产生不利影响。如果我们未来通过合作安排筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源或候选药物的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可证。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能需要推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们本来更愿意自己开发和营销的候选药物的权利。
现金流
以下为现金流摘要：
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截至9月30日的9个月， |
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2022 |
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2021 |
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(单位：千) |
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用于经营活动的现金净额 |
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$ |
(110,781 |
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$ |
(71,578 |
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投资活动提供的现金净额(用于) |
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(48,559 |
) |
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19,083 |
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融资活动提供的现金净额 |
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8,752 |
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8,685 |
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现金、现金等价物和限制性现金净额(减少) |
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$ |
(150,588 |
) |
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$ |
(43,810 |
) |
经营活动中使用的现金净额
截至2022年9月30日的9个月，经营活动中使用的现金净额为1.108亿美元，主要包括经非现金项目调整的1.101亿美元的净亏损，包括1180万美元的股票薪酬，1230万美元的运营资产和负债净减少，140万美元的投资增加，30万美元的非现金运营租赁支出 以及与110万美元定期贷款相关的非现金利息支出。净亏损的增加主要是由于临床试验活动和CMC费用的增加。业务资产和负债净减少的主要原因是应付帐款增加140万美元，预付款和存款增加770万美元，其他应收款增加450万美元，但因应计费用和其他负债减少150万美元而部分抵销.
截至2021年9月30日止九个月的经营活动所用现金净额为7,160万美元，主要包括经非现金项目调整的净亏损7,130万美元，包括940万美元的股票薪酬、1,090万美元的营运资产及负债净减少、50万美元的投资增加、30万美元的非现金营运租赁开支及40万美元定期贷款相关的非现金利息开支。净亏损的增加主要是由于临床前试验活动的增加和CMC费用的增加，部分被减少的商业化活动所抵消。营业资产和负债净减少的主要原因是应付帐款增加160万美元，预付款和存款增加150万美元，应计费用和其他负债增加210万美元，递延收入减少1310万美元。
投资活动提供的现金净额(用于)
截至2022年9月30日的9个月，用于投资活动的现金净额为4860万美元，主要是由于购买了2.445亿美元的可供出售证券，部分被可供出售证券到期的1.957亿美元收益和出售设备的20万美元收益所抵消。
截至2021年9月30日的9个月，投资活动提供的现金净额为1910万美元，主要是由于购买了1.895亿美元的可供出售证券，部分被可供出售证券到期的2.086亿美元收益所抵消。
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融资活动提供的现金净额
在截至2022年9月30日的9个月中，融资活动提供的现金净额为880万美元，主要来自2021年自动取款机计划下的销售收益，扣除折扣和佣金1940万美元，行使股票期权收益1010万美元和员工参与我们的员工股票购买计划30万美元，但被2100万美元的定期贷款支付部分抵消。
截至2021年9月30日的9个月，融资活动提供的现金净额为870万美元，主要来自2021年自动取款机计划下的销售收益，扣除510万美元的折扣和佣金，行使股票期权的收益330万美元，员工参与我们的员工股票购买计划20万美元。
项目3.关于市场风险的定量和定性披露
我们的金融工具和财政状况所固有的市场风险，代表了利率不利变动所带来的潜在损失。截至2022年9月30日，我们拥有7140万美元的现金和现金等价物，包括隔夜投资、计息货币市场基金、商业票据和短期公司债券，以及2.665亿美元的短期投资，包括商业票据和高评级公司债券。我们对市场风险的主要敞口是利率敏感性，利率敏感性受到美国利率总体水平变化的影响。我们投资活动的主要目标是确保流动性和保本，同时最大限度地增加我们从有价证券获得的收入，而不会显著增加风险。我们已经制定了关于已批准投资和投资到期日的指导方针，旨在保持安全和流动性。由于我们的现金等价物的到期日较短，我们的短期投资的风险较低，利率立即变化100个基点不会对我们的现金等价物和短期投资的公平市场价值产生实质性影响。
2022年9月23日，本公司支付了一笔预付款，以全额偿还本公司根据日期为2020年2月7日、经修订的该贷款和担保协议(经修订的“贷款协议”)承担的所有本金和利息义务及相关费用。有关其他信息，请参阅附注11应付贷款我们的简明合并财务报表在本报告的其他部分。
我们不认为通货膨胀和不断变化的价格对我们在本报告所述任何时期的经营业绩产生重大影响。
项目4.控制和程序
财务报告的披露控制和程序与内部控制
控制和程序
截至2022年9月30日，我们在包括首席执行官和首席财务官在内的管理层的监督和参与下，对我们的披露控制和程序(如1934年证券交易法修订后的规则13a-15(E)和15d-15(E)所定义的)的设计和操作的有效性进行了评估。根据这一评估，我们的首席执行干事和首席财务官得出结论，截至本报告所述期间结束时，我们的披露控制和程序有效地确保：
在设计和评估我们的披露控制和程序时，我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么良好，都只能为实现预期的控制目标提供合理的保证，我们的管理层必须在评估可能的控制和程序的成本效益关系时应用其判断。
财务报告内部控制的变化
在截至2022年9月30日的季度内，我们对财务报告的内部控制没有发生任何变化，这些变化已经或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响。
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第二部分：其他R信息
项目1.法律规定诉讼程序
在正常业务过程中，我们不时涉及与知识产权、商业安排和其他事项有关的诉讼、索赔、调查、法律程序和诉讼威胁。虽然这些诉讼和索赔的结果不能确切地预测，但截至2022年9月30日，我们没有参与任何重大的法律或仲裁程序。没有悬而未决的政府诉讼，据我们所知，也没有人打算对我们不利。
第1A项。国际扶轮SK因素
投资我们普通股的股票涉及很高的风险。在决定投资我们的普通股之前，您应该仔细考虑以下有关这些风险的信息，以及本季度报告10-Q表中其他地方出现的其他信息，包括我们的简明综合财务报表和相关附注。以下任何风险的发生都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和未来增长前景产生重大不利影响，或导致我们的实际结果与我们在本报告中以及我们可能不时做出的前瞻性陈述中包含的结果大不相同。在这种情况下，我们普通股的市场价格可能会下跌；您可能会损失全部或部分投资。我们不能向您保证以下讨论的任何事件都不会发生。
选定风险摘要
我们的业务受到许多风险和不确定性的影响，在决定投资我们的证券之前，您应该意识到这些风险和不确定因素。除其他外，这些风险和不确定性包括：
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与我们的商业和工业有关的风险
公共卫生威胁可能会对我们的临床试验、运营和财务结果产生不利影响。
我们面临与流行病、流行病和其他爆发相关的各种风险，包括正在进行的新冠肺炎大流行，包括新发现的病毒毒株，这可能会对我们正在进行或计划中的业务运营产生不利影响。特别是，正在进行的新冠肺炎大流行已导致隔离、旅行限制以及其他商业和经济中断。我们目前无法预测未来任何业务关闭或中断的范围和严重程度，但如果我们或与我们接触的任何第三方，包括与我们开展业务的合作伙伴和其他第三方遭遇关闭或其他业务中断，我们按照目前计划的方式和时间表开展业务的能力可能会受到实质性和不利的影响。
正在进行的新冠肺炎大流行可能会继续扰乱供应链和运营，包括我们产品制造和供应的相关延迟，这可能会影响我们的运营，包括临床研究的进行，或者监管机构批准或监督我们的候选者和产品的能力，可能会进一步分散医学界的注意力和精力来应对新冠肺炎，扰乱我们运营的市场，并可能对我们的运营产生实质性的不利影响。新冠肺炎还可能影响我们的员工和供应商的员工和运营，从而可能导致供应延迟或中断。即使在新冠肺炎疫情消退之后，我们也可能继续受到新冠肺炎全球经济影响的影响，包括已经发生或未来可能发生的任何衰退，以及更广泛的经济复苏时间的不确定性，使其恢复到疫情前的水平。
我们目前正在开发几种候选产品。如果我们不能成功完成候选产品的临床开发、获得监管部门的批准并将其商业化，我们的业务前景将受到严重损害。
我们的财务成功将在很大程度上取决于我们有效和有利可图地将我们的候选产品商业化的能力。为了将我们的候选产品商业化，我们将被要求获得监管部门的批准，以确定每个产品都足够安全和有效。我们候选产品的临床和商业成功将取决于许多因素，包括以下因素：
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如果我们的候选产品未能获得监管部门的批准，我们将无法产生产品销售，这将对我们的业务和我们的前景产生实质性的不利影响。
Revumenib，前身为SNDX-5613，已经进行了有限的临床试验，我们可能无法证明该药物耐受性良好，并为患者提供了足够的临床益处.
研究表明，某些急性白血病，如混合血统白血病重排或MLLr，白血病和核磷蛋白1，或NPM1，突变型急性髓系白血病，或AML，是由参与转录的核蛋白Menin与MLL1蛋白的N端(组蛋白甲基转移酶)相互作用所驱动的。在NPM1突变体AML中，与脑膜的相互作用是通过野生型MLL1蛋白发生的，而在MLLr急性白血病中，这种相互作用是通过MLL1的突变形式发生的，MLLr是一种融合蛋白。MLLr是混合谱系白血病蛋白-1或MLL1的N端与一系列信号分子和核转录因子之间罕见的自发融合的结果。这种融合产生了一个异常的转录程序，驱动白血病的转化。在临床前动物模型中，脑膜素-MLLr相互作用的小分子抑制剂，如Revumenib，与MLLr或MLL1结合并阻断脑膜素与MLLr或MLL1的相互作用，在含有MLL融合或NPM1突变的多个白血病异种移植模型中显示出深刻而持久的单药治疗效果。我们开发Revumenib的战略是对患有MLLr和NPM1突变的急性白血病的r/r患者进行1/2期临床试验，并确定观察到的临床疗效是否支持进一步的开发。试验的第一阶段正在评估Revumenib的安全性、耐受性和药代动力学，并寻求建立推荐的第二阶段剂量。它是开放式标签, 我们已经发布并可能在未来不时发布反映少数患者的结果，这些患者可能无法在稍后的试验或后续试验中准确预测安全性或有效性结果。第二阶段是评估Revumenib在三个扩大队列中的疗效，这些队列招募了患有r/rMLLr急性淋巴细胞白血病(ALL)的儿童和成人患者，
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R/r MLLr急性髓系白血病，或AML，和r/r NPM1突变型AML。虽然我们相信我们已经建立了足够的疗效来保证这些适应症的继续发展，但我们还没有充分证明Revumenib在患者中具有良好的风险效益。
Axatilimab已经进行了有限的临床试验，我们可能无法证明它具有良好的耐受性，并为患者提供了临床益处。
临床前研究表明，CSF-1/CSF-1R信号通路可能是供体来源的巨噬细胞扩增和渗透的关键调控通路，介导了cGVHD和其他纤维化或炎症性疾病的发病过程。非临床研究和对患者样本的分析表明，cGVHD炎症性疾病的过程是宿主和供体免疫细胞(包括B细胞)和调节性T细胞之间复杂相互作用的结果，靶组织中M2分化的巨噬细胞似乎代表了常见的远端纤维化介质。因此，我们假设一种CSF-1R信号抑制剂，如axatilimab，可能在cGVHD的治疗中发挥有意义的单一治疗药物的作用。我们的方法是在活动期cGVHD患者中使用axatilimab进行1/2期临床试验，这些受试者至少有两种先前的治疗失败。在我们与FDA的第一阶段会议结束后，我们已经就治疗cGVHD的axatilimab的监管途径达成一致，并开始了关键的第二阶段临床试验agave-201，以评估不同剂量和时间表的axatilimab治疗cGVHD患者的安全性和有效性。虽然我们相信我们已经建立了足够的疗效来保证在这一适应症上继续发展，但我们还没有充分证明Aaxatilimab在患者中具有良好的风险效益。
我们不时宣布或公布的临床试验的临时顶线和初步数据可能会随着更多患者数据的获得而发生变化，并受到审计和验证程序的影响，这可能会导致最终数据发生重大变化。
有时，我们可能会公布临床试验的临时顶线或初步数据。例如，在2021年4月和12月以及2022年11月，我们宣布了Revumenib 1/2期临床试验的中期数据。我们可能完成的临床试验的中期数据面临这样的风险，即随着患者登记的继续和更多患者数据的获得，一个或多个临床结果可能会发生实质性变化。初步或最重要的数据也要接受审计和核实程序，这可能会导致最终数据与我们以前公布的初步数据有很大不同。初步或最重要的数据可以包括，例如，关于登记在临床试验中的一小部分患者的数据，并且这种初步数据不应被视为指示、相信或保证登记在该临床试验中的其他患者将获得类似的结果或来自这些患者的初步结果将被维持。因此，在获得最终数据之前，应谨慎看待中期和初步数据。初步或中期数据与最终数据之间的差异可能会严重损害我们的业务前景，并可能导致我们普通股的交易价格大幅波动。
我们可能会在完成或最终无法完成我们的任何候选产品的开发和商业化过程中产生额外成本或遇到延迟。
在获得监管部门批准销售我们的任何候选产品之前，我们或我们的合作者必须进行广泛的试验，以证明候选产品在人体上的安全性和有效性。临床测试费用昂贵，难以设计和实施，可能需要数年时间才能完成，而且结果本身就不确定。一个或多个试验的失败可能发生在测试的任何阶段。临床前研究和早期临床试验的结果可能不能准确预测后来试验的成功，试验的中期结果也不一定能预测最终结果。例如，2020年5月，我们宣布ECOG-ACRIN建议我们，在第三阶段临床试验中，E2112试验没有达到主要终点，即与单独使用激素治疗相比，E2112试验的总体存活率有显著的统计学意义，我们决定取消Eninostat计划，将资源集中在推进我们管道的剩余部分上。制药和生物技术行业的一些公司在高级试验中遭遇重大挫折，尽管在早期试验中取得了令人振奋的结果，但由于缺乏疗效或安全状况令人无法接受。
我们依赖于与Incell的合作来进一步开发Aaxatilimab并将其商业化。如果我们或Incell的表现不能达到预期，我们在合作下创造未来收入的潜力可能会大幅降低，Aaxatilimab的开发和/或商业化可能会被终止或大幅推迟，我们的业务可能会受到不利影响。
我们面临着与Incell协议有关的许多风险，合作开发和商业化Aaxatilimab。
例如，不能保证双方将实现任何监管开发或销售里程碑，也不能保证我们将根据协作协议收到任何未来的里程碑或版税付款。Incell的活动可能受Incell的努力和资源分配等因素的影响，这是我们无法控制的。如果Incell没有以我们期望的方式表现或及时履行其责任，或者根本没有，与axatilimab相关的临床开发、制造、监管批准和商业化努力可能会被推迟或终止。此外，我们与Incell的许可可能会由于其他因素而失败，包括但不限于以下因素：
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我们不能确保在我们预期的时间表上或根本不能实现从与我们的合作中预期的潜在战略利益和机会。
如果我们或我们的合作者无法招募患者参加临床试验，这些临床试验可能无法及时完成，甚至根本不能完成。
临床试验的及时完成在很大程度上取决于患者的登记情况。影响患者登记的因素有很多，包括：
由于上述因素，我们或我们的合作者的临床试验可能无法及时完成或根本不能完成。
我们可能被要求将我们候选产品的开发和商业化的重要权利和控制权让给我们当前或未来的合作伙伴。
我们的合作，包括我们未来达成的任何战略合作，都可能使我们面临许多风险，包括：
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我们可能会探索可能永远不会实现或可能失败的战略合作。
我们定期探索各种可能的战略合作，以努力获得更多候选产品或资源。目前，我们无法预测这种战略合作可能采取什么形式。在寻找合适的战略合作伙伴方面，我们可能会面临激烈的竞争，而战略合作的谈判和记录可能会很复杂和耗时。我们可能会进入我们随后不再希望追求的战略合作，我们可能无法以可接受的条件谈判战略合作，或者根本不能。我们无法预测何时(如果有的话)我们将加入任何额外的战略合作，因为与建立这些合作相关的许多风险和不确定性。
FDA和外国监管机构的监管审批过程冗长、耗时，而且本质上是不可预测的。我们无法为我们的候选产品获得监管部门的批准，这将损害我们的业务。
FDA和类似的外国监管机构在批准药品上市之前，对药品的制造、测试、分销、广告和营销进行广泛和严格的监管和评估。这一审批程序通常至少要求在临床前研究和临床试验中对任何候选产品进行测试，以确定其安全性和有效性，并由FDA和类似的外国监管机构确认任何此类候选产品及其制造、测试和开发的任何参与方在此类制造、测试和开发过程中遵守当前良好制造规范或GMP、当前良好实验室规范或GLP以及当前良好临床实践或GCP、法规、标准和指南。获得FDA和外国监管机构批准所需的时间是不可预测的，但通常需要在临床前研究和临床试验开始后多年，并取决于许多因素，包括监管机构的相当大的酌情决定权。此外，批准政策、法规或获得批准所需的临床数据的类型和数量可能会在候选产品的临床开发过程中发生变化，并可能因司法管辖区而异。我们的任何候选产品都没有获得监管部门的批准，我们现有的产品候选产品或未来的任何候选产品也可能永远不会获得监管部门的批准。
由于持续的新冠肺炎疫情，我们可能会遇到与监管机构互动的时间延迟，原因包括政府雇员旷工、无法进行与监管批准相关的计划实物检查，或者监管机构的努力和注意力转移到其他疗法或与新冠肺炎相关的其他活动的批准上，这可能会推迟预期的批准决定，或者推迟或限制我们提交计划的监管提交文件或获得新产品批准的能力。此外，我们的候选产品可能由于其他原因而无法获得FDA或外国监管机构的监管批准，包括但不限于：
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FDA或外国监管机构可能需要更多信息，包括额外的临床前或临床数据，以支持批准，这可能会推迟或阻止批准和我们的商业化计划，或者可能导致我们决定放弃我们的开发计划。即使我们获得批准，监管机构也可能批准我们的一个或多个候选产品用于比我们要求的更有限的患者群体，可能会根据昂贵的上市后试验的表现而批准，可能会强制实施风险评估和缓解策略或REMS，或者外国监管机构可能会要求建立或修改类似的策略，例如，限制我们的一个或多个候选产品的分销并对我们施加繁琐的实施要求，或者可能批准的标签不包括我们的一个或多个候选产品成功商业化所必需或需要的标签声明，所有这些都可能限制我们将候选产品成功商业化的能力。
我们的候选产品可能无法在医生、患者、医疗保健付款人和医学界其他人中获得足够的市场接受度，从而无法在商业上取得成功.
即使我们的候选产品获得监管部门的批准，它们也可能无法在医生、患者、医疗保健付款人和医学界其他人中获得足够的市场接受度。我们的商业成功还取决于第三方付款人(包括政府付款人)的承保范围和足够的补偿，这可能很难获得或耗时，范围可能有限，并且可能不会在我们可能寻求营销我们的候选产品的所有司法管辖区获得。市场的接受程度将取决于多个因素，包括：
如果我们的候选产品获得批准，但没有达到医生、医院、医疗保健付款人和患者足够的接受度，我们可能无法产生足够的收入来实现或保持盈利。
我们依赖第三方供应商以及Incell来为我们的候选产品制造和分销我们的临床药物供应，我们打算依靠这些供应商来商业制造和分销我们的候选产品，我们预计将依赖第三方来制造和分销任何未来候选产品的临床前、临床和商业供应。
我们目前没有，也不打算获得制造或分销临床前、临床或商业数量的药物物质或药物产品的基础设施或能力，包括我们现有的候选产品。虽然我们预计在可预见的未来将继续依赖第三方制造商和Incell，但我们无法直接控制这些方保持足够的制造能力和能力以满足我们的需求的能力，包括质量控制、质量保证和合格的人员。此外，新冠肺炎等公共卫生流行病可能会影响我们现有或未来制造商履行对我们义务的能力。
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我们依赖我们的第三方制造商和Incell来遵守cGMP，并生产活性药物物质和成品药物。我们的第三方制造商和Incell用于生产用于商业销售的药品和药品的设施必须得到FDA或其他相关外国监管机构的批准，检查将在我们向适用的监管机构提交我们的保密协议或相关外国监管文件后进行。如果我们的第三方制造商或Incell不能成功地制造符合我们的规格和/或FDA或外国监管机构的严格监管要求的材料，他们将无法确保和/或保持其制造设施的监管批准。此外，这些第三方制造商与其他公司合作，为这些公司供应和/或制造材料或产品，这也使我们的第三方制造商面临生产此类材料和产品的监管风险。因此，未能达到生产这些材料和产品的监管要求，也可能影响对第三方制造商工厂的监管许可。如果FDA或外国监管机构不批准这些设施用于生产我们的候选产品，或者如果它在未来撤回批准，我们可能需要寻找替代制造设施，这将阻碍或推迟我们开发、获得监管机构批准或营销我们的候选产品的能力(如果获得批准)。
即使我们的产品候选获得监管部门的批准，他们仍可能面临未来的发展和监管方面的困难。
即使我们的候选产品获得了监管机构的批准，它们也将受到FDA和外国监管机构在制造、质量控制、进一步开发、标签、包装、储存、分销、安全监控、进出口、广告、促销、记录保存和报告安全及其他上市后信息方面的持续要求。FDA和外国监管机构将继续密切监测任何产品的安全状况，即使在批准后也是如此。如果FDA或外国监管机构在批准候选产品后意识到新的安全信息，他们可能会要求更改标签或建立REMS或类似战略，对其指示的用途或营销施加重大限制，或对可能代价高昂的批准后研究或上市后监督施加持续要求。
此外，药品制造商及其设施要接受FDA和其他监管机构的持续审查和定期检查，以确保符合cGMP法规和标准。如果我们或监管机构发现某一产品存在以前未知的问题，例如意外严重性或频率的不良事件，或该产品的生产设施存在问题，监管机构可能会对该产品、该制造设施或我们施加限制，包括将该产品从市场上召回或暂停生产，或者我们可能会从分销中召回该产品。如果我们或我们的第三方制造商未能遵守适用的监管要求，监管机构可以：
上述任何事件或处罚的发生可能会抑制我们将候选产品商业化并从销售中获得收入的能力。
任何在美国获得批准的候选产品的广告和推广都将受到FDA处方药推广办公室、司法部、卫生与公众服务部监察长办公室、州总检察长、国会议员、其他政府机构和公众的严格审查。虽然医生可能会开出非标签用途的产品，因为FDA和其他监管机构不规范医生在独立的医疗判断中选择的药物治疗，但他们确实限制了来自公司或其销售人员的促销信息，涉及尚未获得营销许可的产品的标签外用途。公司只能分享与FDA批准的产品标签一致的真实且不具误导性的信息。违规行为，包括宣传我们的产品用于未经批准(或标签外)的用途，可能会受到政府的强制执行函、调查和调查，以及民事和刑事制裁。此外，外国监管机构将严格审查在各自司法管辖区获得批准的任何候选产品的广告和促销活动。
在美国，根据联邦和州法规，从事不允许的促销我们的产品用于标签外用途也可能使我们面临虚假索赔诉讼，这可能导致行政、民事和刑事处罚、损害赔偿、
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罚款、交出、个人监禁、被排除在联邦医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划之外、削减或重组我们的业务以及实质性限制公司促销或分销药品的方式的协议。这些虚假索赔法规包括但不限于联邦民事虚假索赔法案，该法案允许任何个人代表联邦政府对个人或实体(包括制药或生物制药公司)提起诉讼，指控其明知提交了虚假或欺诈性索赔，或导致提交此类虚假或欺诈性索赔，以供联邦医疗保险或医疗补助等联邦计划支付或批准。这些虚假索赔法案针对制药或生物制药公司的诉讼在数量和广度上都大幅增加，导致了几项关于某些销售做法的重大民事和刑事和解，包括促进标签外药物的使用，涉及罚款超过10亿美元。诉讼的这种增长增加了制药公司不得不为虚假索赔诉讼辩护、支付和解罚款或恢复原状、同意遵守繁重的报告和合规义务，以及被排除在联邦医疗保险、医疗补助和其他联邦和州医疗保健计划之外的风险。如果我们或我们可能聘用的任何合作伙伴不合法地推广我们批准的产品，我们可能会受到此类诉讼，这可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。
我们的候选产品可能会导致不良副作用或具有其他特性，可能会推迟或阻止其监管审批，限制其批准的商业用途范围，或在任何上市审批后导致重大负面后果。
我们的候选产品引起的不良副作用可能会导致试验的中断、延迟或停止，并可能导致更严格的标签，或者推迟或拒绝FDA或其他外国监管机构的监管批准。临床试验的结果可能显示副作用或其他意想不到的特征的高度和不可接受的严重性和流行率。在这种情况下，试验可能被暂停或终止，或者FDA或外国监管机构可能拒绝批准我们的任何或所有目标适应症的候选产品。与药物相关的副作用可能会影响患者招募或受试者完成试验的能力，或导致潜在的产品责任索赔。这些情况中的任何一种都可能损害我们的业务、财务状况和前景。
此外，如果我们的候选产品获得上市批准，而我们或其他人后来发现了不良副作用，可能会导致一些潜在的重大负面后果，包括：
这些事件中的任何一项都可能阻止我们实现或保持市场对我们的候选产品用于有针对性的适应症的接受程度，或者如果获得批准，可能会对其商业前景造成实质性损害，并可能损害我们的业务、运营结果和前景。
如果我们未能在国际司法管辖区获得监管批准，我们将无法在美国以外的地方销售我们的候选产品。
为了在其他司法管辖区营销和销售我们的候选产品，我们必须在这些司法管辖区获得单独的营销批准，并遵守其众多和不同的监管要求。我们可能不会及时获得外国监管部门的批准，或者根本不会。审批程序因国家而异，可能涉及额外的测试。获得批准所需的时间可能与获得FDA批准的时间有很大不同。美国以外的监管审批程序通常包括与获得FDA批准相关的所有风险。此外，在美国以外的许多国家，在监管机构批准产品在该国销售之前，必须先获得产品报销批准。获得外国监管批准和遵守外国监管要求可能会给我们带来重大延误、困难和成本，并可能推迟或阻止我们的候选产品在某些国家/地区推出。此外，在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管当局接受，在一个国家的监管批准不能确保在任何其他国家获得批准，而在一个国家未能或拖延获得监管批准可能会
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对其他国家的监管审批流程有负面影响。我们未能获得外国监管机构对我们的候选产品的批准，可能会对此类候选产品的商业前景产生负面影响，我们的业务前景可能会下降。此外，如果我们的候选产品获得监管部门的批准，以后可能会被撤回。如果我们未能遵守国际司法管辖区的监管要求并获得适用的营销批准，我们的目标市场将会减少，我们为我们的候选产品实现全部市场潜力的能力将受到损害，我们的业务可能会受到不利影响。
我们面临着来自其他生物技术和制药公司的激烈竞争，如果我们不能有效竞争，我们的经营业绩将受到影响。
即使我们的任何候选产品获得了监管部门的批准，这些候选产品也将在相关适应症方面面临来自其他疗法的竞争。例如，慢性移植物抗宿主病历来是通过标签外治疗来管理的。然而，在过去的五年里，FDA已经批准了三种药物，伊布鲁替尼(Ibrutinib)(英布卢维卡®)、贝洛西地尔(雷祖罗克®)和Ruxolitinib(雅卡菲®)，用于一个或多个系统治疗失败后的cGVHD患者。在被诊断为cGVHD的患者中，这三种药物都可能与Axatilimab竞争。
Revumenib正在被开发用于治疗患有MLLr ALL、MLLr AML和NPM1突变AML的成人和儿童患者。目前，还没有针对这些定义的人群批准的药物，患者使用为普通AML和所有人群开发的标准护理治疗方案进行管理。虽然有其他药物处于类似人群的早期开发阶段，但revumenib有可能成为MLLr ALL、MLLr AML和/或NPM1突变AML患者的第一个明确的治疗方法。
我们的许多现有或潜在竞争对手比我们拥有更多的财力、技术和人力资源，在发现和开发候选产品、获得FDA和其他监管机构对产品的批准以及这些产品的商业化方面拥有显著更多的经验。我们的竞争对手可能比我们更成功地获得FDA对药物的批准，并获得广泛的市场接受。我们竞争对手的药物可能比我们可能商业化的任何药物更有效或更有效地营销和销售，并可能使我们的候选产品过时或缺乏竞争力，然后我们才能收回开发和商业化任何候选产品的费用。我们的竞争对手也可能比我们更快地获得FDA或其他监管机构对其产品的批准。我们预计，随着新药进入市场和先进技术的出现，我们将面临激烈和日益激烈的竞争。
我们相信，我们能否成功竞争，除其他因素外，将取决于：
即使我们的候选产品获得了监管部门的批准，我们竞争对手的产品的供应、商业处方放置和价格可能会限制我们的需求和我们能够收取的价格。如果价格竞争或医生不愿改用现有治疗方法，或医生改用其他新药或生物产品，或选择保留我们的药物以供在有限的情况下使用，我们可能无法实施我们的商业计划。
Eddingpharm Investment Company Limited或Eddingpharm以及任何其他当前或未来的分许可人的行为可能会对我们的业务产生不利影响。
我们目前独家授权艾丁帕姆公司在中国和部分亚洲国家进行开发和商业化。2021年12月，Eddingpharm宣布，其多中心、随机、双盲、安慰剂对照的第三阶段登记试验结果表明，与安慰剂+西美坦相比，在HR阳性、HER2阴性的晚期乳腺癌患者中，Eninostat加西美坦可提高无进展存活率、总应答率和疾病控制率。尽管如此，Eddingpharm未来进行的任何临床试验，包括其正在进行的第三阶段注册试验中即将公布的总体生存数据，以及其他现有或未来再被许可人在各自管辖范围内进行的试验，都有可能产生负面结果。
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我们依赖UCB Biophma Sprl或UCB来遵守我们的axatilimab许可协议条款。
我们的商业成功还取决于我们开发、制造、营销和销售Aaxatilimab的能力。根据与联合银行的许可协议，我们拥有Aaxatilimab的全球范围内、可再许可的独家许可。根据UCB许可协议向我们许可的某些权利是由UCB从第三方获得的内部许可。我们依赖于UCB保持适用的第三方许可协议的完全效力，其中可能包括不在我们控制范围内的活动和履行义务。如果这些第三方许可协议中的任何一项终止，我们开发、制造、商业化或销售axatilimab的某些权利也可能终止。任何这些事件的发生都可能对Aaxatilimab的开发和商业化产生不利影响，并对我们的业务造成实质性损害。
我们的员工、顾问和合作者可能从事不当行为或其他不当活动，包括内幕交易和不遵守监管标准和要求。
我们面临员工、顾问、分销商和合作者可能从事欺诈性或非法活动的风险。这些各方的不当行为可能包括故意、鲁莽或疏忽的行为或向我们披露违反FDA和非美国监管机构法规的未经授权的活动，包括要求向此类监管机构报告真实、完整和准确信息的法律、美国和国外的制造标准、医疗欺诈和滥用法律法规或要求真实、完整和准确报告财务信息或数据的法律。特别是，医疗保健行业的销售、营销和商业安排，包括药品销售，都受到旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律法规的约束。这些法律法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他商业安排。我们并不总是能够识别和阻止我们的员工和其他第三方的不当行为，我们为发现和防止此类活动而采取的预防措施可能无法有效地控制未知或不可管理的风险或损失，或保护我们免受政府调查或因未能遵守这些法律或法规而引起的其他行动或诉讼。如果对我们提起任何此类行动，而我们未能成功地为自己辩护或维护我们的权利，这些行动可能会导致施加巨额罚款或其他制裁，包括施加民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、交还、个人监禁、可能被排除在参加联邦医疗保险之外。, 如果我们受到公司诚信协议或其他协议的约束，以解决对不遵守这些法律的指控、合同损害、声誉损害、利润减少和未来收益减少以及业务缩减，则需要承担额外的报告义务和监督，任何这些都可能对我们的业务运营能力和我们的运营结果产生不利影响。无论我们是否成功地对此类行动或调查进行辩护，我们都可能会产生包括法律费用在内的巨额成本，并转移管理层对任何此类索赔或调查为自己辩护的注意力。
我们必须吸引和留住更多的高技能员工，才能取得成功。
为了取得成功，我们必须招聘、留住、管理和激励合格的临床、科学、技术、商业和管理人员，而我们面临着对经验丰富的人员的激烈竞争。如果我们不能成功地吸引和留住合格的人才，特别是在管理层，这可能会对我们执行业务计划的能力产生不利影响，并损害我们的经营业绩。特别是，如果我们不能及时招聘合适的继任者，失去一名或多名执行干事可能对我们不利。制药和生物制药行业对合格人才的竞争非常激烈，因此，我们可能无法继续吸引和留住业务发展所需的合格人员，或招聘合适的接班人。
与我们竞争合格人才的许多其他制药公司拥有更多的财务和其他资源，不同的风险状况，以及比我们更长的行业历史。它们还可能为职业发展提供更多样化的机会和更好的机会。这些特点中的一些可能比我们所提供的更吸引高素质的应聘者。如果我们不能继续吸引和留住高素质的人才，我们发现和开发候选产品的速度和成功率以及我们的业务将受到限制。
即使我们将我们的候选产品商业化，它们或我们开发的任何其他候选产品也可能会受到不利的定价法规或第三方保险或报销做法的约束，这可能会损害我们的业务。
我们能否成功地将我们现有的候选产品或我们开发的任何其他候选产品商业化，在一定程度上将取决于第三方付款人为这些产品和相关治疗提供的保险范围和足够的补偿，包括政府医疗保健计划、私人健康保险公司、药房福利经理、管理式医疗计划和其他组织。第三方支付者确定他们将覆盖哪些药物并建立报销级别。第三方付款人试图通过限制特定药物的覆盖范围和报销金额来控制成本。越来越多的第三方付款人要求制药公司向他们提供预定的回扣和标价折扣，并对医疗产品的定价提出挑战。
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我们不能确保我们商业化的任何产品都可以获得保险和报销，如果可以报销，报销水平是多少。承保范围和报销限制可能会影响对我们开发的任何候选产品的需求或价格，以及我们成功将其商业化的能力。
对于新批准的药物，在获得足够的保险和补偿方面可能会有很大的延误，而且保险范围可能比FDA或外国监管机构批准的药物的适应症更有限。此外，有资格获得保险和报销并不意味着在所有情况下都将支付一种药物的费用，或支付我们的成本，包括研究、开发、制造、营销、销售和分销费用。如果适用，新药的临时报销水平也可能不足以支付我们的成本，可能只是暂时的。报销率可能会因药物的使用和临床环境的不同而有所不同，可能基于已经为低成本药物设定的报销水平，也可能纳入其他服务的现有付款中。药品的净价可能会通过政府医疗保健计划或私人付款人要求的强制性折扣或回扣，以及未来任何限制从可能以低于美国价格销售的国家进口药品的法律的放松来降低。
私人付款人通常在很大程度上遵循医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)关于保险和报销的决定。然而，一个付款人决定为一种药品提供保险并不能保证其他付款人也会为该药品提供保险。因此，承保范围的确定过程通常是一个耗时且昂贵的过程，需要我们为每个付款人分别提供使用我们的产品的科学和临床支持，而不能保证承保范围和足够的补偿将得到一致的或首先获得的。我们无法迅速从政府资助和私人支付人那里为我们开发的任何经批准的产品获得保险和足够的报销率，这可能会对我们的经营业绩、我们筹集产品商业化所需资金的能力以及我们的整体财务状况产生不利影响。
管理新药上市审批、覆盖范围和报销的规定因国家而异。当前和未来的立法可能会大幅改变审批要求，这可能会涉及额外的成本，并导致获得批准的延迟。一些国家要求药品的销售价格获得批准后才能上市。在许多国家，定价审查期从批准营销或产品许可后开始。在一些外国市场，处方药定价即使在获得初步批准后，仍然受到政府的持续控制。因此，我们可能会为我们的候选产品获得在特定国家/地区的营销批准，但会受到价格法规的约束，这些法规会推迟我们产品的商业发布，可能会推迟很长时间，这可能会对我们在该特定国家/地区销售产品所产生的收入产生负面影响。不利的定价限制可能会阻碍我们收回投资的能力，即使我们的候选产品获得了市场批准。
不能保证我们的候选产品(如果它们被批准在美国或其他国家/地区销售)在医学上是合理的，对于特定的适应症是必要的，不能保证第三方付款人认为它具有成本效益，不能保证提供保险和足够的报销水平，也不能保证第三方付款人的报销政策不会对我们销售我们的候选产品的盈利能力产生不利影响。
当前和未来的立法可能会增加我们将候选产品商业化的难度和成本，并影响我们可能获得的价格。
美国和许多外国司法管辖区已经颁布或提议了影响医疗保健系统的立法和监管变化，这些变化可能会阻止或推迟我们的候选产品的上市审批，限制或监管审批后的活动，并影响我们以盈利方式销售任何我们获得营销批准的候选产品的能力。例如，随后总裁·奥巴马签署了《平价医疗法案》，使之成为法律。在其他成本控制措施中，《平价医疗法案》(Affordable Care Act)对任何生产或进口品牌处方药和生物制剂的实体设立了不可扣除的年度费用、联邦医疗保险D部分覆盖缺口折扣计划，以及根据医疗补助药品返点计划增加制造商必须支付的回扣的公式。《平价医疗法案》的某些方面受到了行政、司法和国会的挑战。虽然国会还没有通过全面的废除立法，但几项影响《平价医疗法案》下某些税收实施的法案已经签署成为法律。2017年的减税和就业法案包括一项条款，该条款废除了2019年1月1日起生效的基于税收的分担责任付款，该法案针对某些未能在一年的全部或部分时间内保持合格医疗保险的个人，通常被称为“个人强制医保”。2021年6月17日，美国最高法院驳回了一项基于程序理由的挑战，该挑战辩称，《平价医疗法案》整体违宪，因为“个人强制令”已被国会废除。此外，在美国最高法院做出裁决之前，2021年1月28日, 总裁·拜登发布了一项行政命令，启动了一个特殊的参保期，目的是通过平价医疗法案市场获得医疗保险。行政命令还指示某些政府机构审查和重新考虑限制获得医疗保健的现有政策和规则，包括重新审查医疗补助示范项目和豁免计划，包括工作要求，以及通过医疗补助或《平价医疗法案》为获得医疗保险造成不必要障碍的政策。2022年8月16日，总裁·拜登签署了《2022年通胀削减法案》(简称《爱尔兰共和军》)，其中包括将个人在PPACA市场购买医疗保险的强化补贴延长至2025年。从2025年开始，爱尔兰共和军还通过大幅降低受益人的最高限额，消除了联邦医疗保险D部分计划下的“甜甜圈漏洞”
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通过新建立的制造商折扣计划自付成本。《平价医疗法案》有可能在未来受到司法或国会的挑战。目前尚不清楚任何此类挑战和拜登政府的医疗改革措施将如何影响《平价医疗法案》和我们的业务。
自《平价医疗法》颁布以来，还提出并通过了其他立法修改。例如，2011年8月，时任总裁·奥巴马签署了《2011年预算控制法案》，其中包括创建了赤字削减联合特别委员会，向国会建议削减开支的提案。赤字削减联合特别委员会没有就2012-2021财年至少1.2万亿美元的目标赤字削减达成一致，从而触发了该立法对几个政府项目的自动削减。这包括从2013年起，每个财年向提供商支付的联邦医疗保险总额减少高达2%。进一步的立法将2%的减税幅度延长至2031年，除非国会采取额外行动，否则将从2020年5月1日至2022年3月31日期间因新冠肺炎大流行而暂停减税。根据目前的立法，医疗保险支出的实际降幅将从2022年的1%到本自动减支的最后一个财年的4%不等。2013年1月，时任总裁·奥巴马签署了2012年《美国纳税人救济法》，其中包括减少对几类提供者的医疗保险支付，并将政府向提供者追回多付款项的诉讼时效从三年延长到五年。
此外，美国对特殊药品定价做法的立法和执法兴趣也越来越大。具体地说，美国国会最近进行了几次调查，发布了总统行政命令，并提出并颁布了联邦和州立法，这些立法旨在提高药品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，降低联邦医疗保险下药品的成本，以及改革政府计划的药品报销方法。在联邦层面，特朗普政府使用了几种手段来提出或实施药品定价改革，包括通过联邦预算提案、行政命令和政策举措。例如，在2020年7月24日和2020年9月13日，特朗普政府宣布了几项与处方药定价有关的行政命令，试图实施政府的几项提议。因此，FDA在2020年9月发布了最终规则和指导意见，为各州制定和提交加拿大药品进口计划提供了途径。此外，2020年11月20日，美国卫生与公众服务部(HHS)敲定了一项法规，取消了从制药商到联邦医疗保险D部分下的计划赞助商的降价安全港保护，直接或通过药房福利经理，除非法律要求降价。拜登政府已将该规则的实施从2022年1月1日推迟到2023年1月1日，以回应正在进行的诉讼。该规则还为反映在销售点的降价创造了新的安全港，以及为药房福利经理和制造商之间的某些固定费用安排创造了新的安全港。, 拜登政府也将其实施推迟到2023年1月1日。2020年11月20日，CMS发布了一项临时最终规则，实施特朗普政府的最惠国或最惠国行政命令，该命令将某些医生管理的药物的联邦医疗保险B部分付款与其他经济发达国家支付的最低价格挂钩。2021年12月27日，CMS发布了一项最终规则，废除了实施特朗普政府最惠国行政命令的临时最终规则。2021年7月，拜登政府发布了一项行政命令，名为“促进美国经济中的竞争”，其中有多项针对处方药的条款。为了回应总裁·拜登的行政命令，2021年9月9日，卫生部发布了一份应对高药价的综合计划，其中概述了药品定价改革的原则，并列出了国会可以推行的各种潜在立法政策，以及卫生和公众服务部可以采取的潜在行政行动，以推进这些原则。此外，爱尔兰共和军(IRA)除其他事项外，(1)指示HHS就联邦医疗保险覆盖的某些单一来源药物和生物制品的价格进行谈判，(2)根据联邦医疗保险B部分和D部分征收回扣，以惩罚超过通胀的价格上涨。这些规定将从2023财年开始逐步生效，尽管它们可能会受到法律挑战。目前尚不清楚爱尔兰共和军将如何实施，但可能会对制药业产生重大影响。国会还在考虑额外的医疗改革措施。在州一级，立法机构越来越多地通过立法和实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣, 对某些产品准入和营销成本披露的限制以及透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量购买。
我们无法预测未来立法、行政或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。我们预计，平价医疗法案、爱尔兰共和军以及其他当前或未来的医疗改革措施可能会导致更严格的覆盖标准，并对我们收到的任何批准的产品的价格造成额外的下行压力。这可能会严重损害我们未来的收入。联邦医疗保险或其他政府计划报销的任何减少都可能导致私人支付者支付的类似减少。实施成本控制措施或其他医疗改革可能会阻止我们创造收入、实现盈利或将我们的产品商业化。
我们正在建设我们的销售、营销和分销基础设施。
为了在未来营销任何经批准的候选产品，我们必须建立我们的销售、营销、分销、管理和其他非技术能力，或者与第三方安排执行这些服务，因为我们目前不具备所有这些能力。为了发展我们的内部销售、分销和营销能力，我们必须投入大量资金
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未来的财务和管理资源。对于我们决定自己执行销售、营销和分销职能的药品，我们可能面临一些挑战，包括：
或者，如果我们的产品获得批准，我们也可以依靠第三方来推出和营销我们的候选产品。我们可能对这些第三方的销售、营销和分销活动的控制有限或没有控制权，我们未来的收入可能取决于这些第三方的成功。此外，如果这些第三方未能遵守所有适用的法律或法规要求，FDA或其他政府机构可能会采取执法行动，可能会危及他们和我们营销我们候选产品的能力。
针对我们的产品责任诉讼可能会导致我们承担重大责任，并限制我们候选产品的商业化。
我们面临着与我们的候选产品在人体试验中进行测试相关的固有产品责任风险，如果我们以商业方式销售我们可能开发的任何产品，我们将面临更大的风险。参与我们试验的受试者、患者、医疗保健提供者或其他使用、管理或销售我们产品的人可能会对我们提出产品责任索赔。如果我们不能成功地针对我们的候选产品或我们可能开发的其他产品造成伤害的索赔为自己辩护，我们可能会招致重大责任。无论是非曲直或最终结果，赔偿责任可能导致：
虽然我们目前持有符合行业标准的试行责任保险，但这可能不足以涵盖我们可能产生的所有责任。我们也可能无法以合理的费用或足够的金额维持保险范围，以应付未来可能出现的任何责任。如果我们的候选产品获得上市批准，我们打算将我们的产品保险范围扩大到包括商业产品的销售，但我们可能无法获得商业上合理的产品责任保险。一项成功的产品责任索赔或一系列针对我们的索赔，特别是如果判决超出了我们的保险范围，可能会减少我们的现金，并对我们的业务和财务状况产生不利影响。
我们与医疗保健提供者、客户和第三方付款人的关系将受到适用的反回扣、欺诈和滥用、透明度和其他医疗保健法律法规以及隐私和数据安全法律法规的约束，这可能使我们面临刑事制裁、民事处罚、合同损害、声誉损害、罚款、被排除在政府医疗保健计划之外、我们业务的削减或限制、行政负担以及利润和未来收入的减少。
医疗保健提供者，包括医生和第三方付款人，在推荐和处方我们获得市场批准的任何候选产品方面发挥着主要作用。我们目前和未来与医疗保健提供者、第三方付款人和客户的安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗法律法规，这些法律和法规可能会限制我们进行临床研究以及营销、销售和分销我们获得营销批准的产品的业务或财务安排和关系。适用的联邦和州医疗保健法律法规的限制包括但不限于以下内容：
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努力确保我们与第三方的业务安排和我们的业务总体上符合适用的医疗法律和法规，这将涉及大量成本。政府当局可能会得出结论，我们的商业行为可能不符合解释适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的当前或未来的法规、法规或判例法。如果我们的运营被发现违反了任何这些法律或任何其他可能适用于我们的政府法规，我们可能会面临重大的民事、刑事和行政处罚，损害赔偿、罚款、交还、监禁、被排除在政府资助的医疗计划之外，如联邦医疗保险和医疗补助、合同损害、声誉损害、额外的报告要求和监督，如果我们受到公司诚信协议或类似协议的约束，以解决有关违反这些法律的指控，以及削减或重组我们的业务。防御任何此类行动都可能是昂贵、耗时的，可能需要大量的财政和人力资源。因此，即使我们成功地抵御了任何可能对我们提起的此类诉讼，我们的业务也可能受到损害。此外，如果我们预计与其开展业务的任何医生或其他医疗保健提供者或实体被发现不符合适用法律，该个人或实体可能会受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗保健计划之外。
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我们的信息技术系统或数据安全事件的重大中断可能会对我们造成重大的财务、法律、监管、商业和声誉损害。
我们越来越依赖信息技术系统和基础设施，包括移动技术来运营我们的业务。在我们的正常业务过程中，我们收集、存储、处理和传输大量敏感信息，包括知识产权、专有业务信息、个人信息和其他机密信息。至关重要的是，我们必须以安全的方式这样做，以维护此类敏感信息的机密性、完整性和可用性。我们还将我们的业务要素(包括我们信息技术基础设施的要素)外包给第三方，因此，我们管理着许多第三方供应商，他们可能或可能访问我们的计算机网络、我们的机密信息或我们拥有的第三方的机密信息。此外，这些第三方供应商可能会将他们的一些责任转包或外包给其他方。虽然所有信息技术业务天生就容易受到无意或故意的安全漏洞、事件、攻击和暴露的影响，但我们的信息技术系统的可访问性和分布式性质，以及这些系统上存储的敏感信息，使这些系统可能容易受到对我们的技术环境的无意或恶意的内部和外部攻击。此外，由于持续的新冠肺炎疫情，我们几乎所有员工都能够远程工作，这可能使我们更容易受到网络攻击。我们的员工、第三方供应商、业务合作伙伴或恶意第三方的疏忽或故意行为可能会利用潜在的漏洞。这种性质的攻击在频率、持续性、复杂性和强度方面都在增加, 并由具有广泛动机(包括但不限于工业间谍活动)和专业知识的复杂和有组织的团体和个人实施，包括有组织犯罪团体、“黑客活动家”、民族国家和其他人。除了提取敏感信息外，此类攻击还可能包括部署有害恶意软件、勒索软件、拒绝服务攻击、社会工程和其他手段，以影响服务可靠性，威胁信息的机密性、完整性和可用性。移动设备的普遍使用进一步增加了数据安全事件的风险。
我们、我们的第三方供应商和/或业务合作伙伴的信息技术系统的重大中断或其他类似的数据安全事件可能会对我们的业务运营产生不利影响，和/或导致敏感信息的丢失、挪用和/或未经授权访问、使用或披露，或阻止访问，这可能会对我们造成财务、法律、监管、商业和声誉损害。此外，信息技术系统的中断，无论是来自对我们技术环境的攻击，还是来自计算机病毒、自然灾害、恐怖主义、战争、电信和电子故障，都可能导致我们的发展计划和业务运营受到实质性破坏。例如，已完成或未来临床试验的临床试验数据丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。
没有办法确切地知道我们是否经历了任何尚未发现的数据安全事件。虽然我们没有理由相信情况会是这样，但攻击者已经变得非常老练，他们隐藏对系统的访问权限的方式已经非常复杂。许多受到攻击的公司并不知道自己受到了攻击。任何导致未经授权访问、使用或披露个人信息(包括但不限于有关员工或临床试验患者的个人信息)的事件都可能扰乱我们的业务，损害我们的声誉，迫使我们遵守适用的联邦和/或州违反通知法律和外国等效法律，使我们面临耗时、分心和代价高昂的诉讼、监管调查和监督、强制性纠正行动，要求我们核实数据库内容的正确性，或以其他方式使我们在法律、法规和合同义务(包括保护个人信息隐私和安全的法律、法规和合同义务)下承担责任。这可能会增加我们的成本，并导致重大的法律和财务风险和/或声誉损害。我们或我们的供应商或业务合作伙伴未能或被认为未能遵守我们对第三方的隐私、保密或数据安全相关的法律或其他义务，或任何进一步的安全事件或其他不适当的访问事件，导致未经授权访问、发布或转移敏感信息(可能包括个人身份信息)，可能会导致政府调查、执法行动、监管罚款、诉讼或倡导团体或其他人对我们的公开声明，并可能导致第三方，包括临床站点、监管机构或当前和潜在的合作伙伴, 失去对我们的信任，否则我们可能会受到第三方的指控，称我们违反了与隐私或保密相关的义务，这可能会对我们的业务和前景产生实质性的不利影响。此外，数据安全事件和其他不当访问可能很难检测到。在确定它们方面的任何延误都可能导致上述类型的危害增加。虽然我们已采取安全措施来保护我们的信息技术系统和基础设施，但不能保证这些措施将成功地防止服务中断或安全事件。此外，由于我们因新冠肺炎而实施的在家工作政策，通常受保护的信息，包括公司机密信息，可能不那么安全。
与我们的财务状况和资本需求相关的风险
自成立以来，除2021年外，我们已发生净亏损，并预计在可预见的未来，我们将继续出现净亏损。
对生物制药产品开发的投资具有很高的投机性，因为它需要大量的前期资本支出，并存在重大风险，即任何潜在的候选产品将无法证明足够的疗效或可接受的安全性、无法获得监管部门的批准或无法在商业上可行。我们是一家临床阶段的生物制药公司，经营有限
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历史。到目前为止，我们还没有任何获准商业销售的产品，也没有产生任何产品收入，我们继续产生与我们正在进行的运营和候选产品的临床开发相关的巨额研发和其他费用。因此，我们没有，也从来没有盈利，自2005年成立以来，除了2021年，我们在每一个时期都出现了亏损。
在截至2022年9月30日的季度，我们报告了股东应占净亏损1.101亿美元。截至2022年9月30日，我们的累计赤字为6.538亿美元，其中包括基于股票的薪酬、优先股增值和灭绝费的非现金费用。我们预计在可预见的未来将继续遭受重大损失，随着我们继续我们的商业化前活动，以及我们对我们的候选产品的研究和开发，并寻求监管部门的批准，这些损失将会增加。我们还可能遇到不可预见的费用、困难、并发症、延误和其他可能对我们的业务产生不利影响的未知因素。我们未来净亏损的规模将在一定程度上取决于我们支出的增长率以及我们创造收入的能力(如果有的话)。我们之前的亏损和预期的未来亏损已经并将继续对我们的股东权益和营运资本产生不利影响。
我们目前没有产品收入来源，可能永远不会实现或保持盈利。
我们创造产品收入和盈利的能力取决于我们成功地将我们的候选产品商业化的能力。在可预见的未来，我们预计不会从销售我们的候选产品中获得收入。我们未来创造产品收入的能力还取决于许多其他因素，包括但不限于，我们的能力：
此外，由于与药物开发相关的许多风险和不确定性，我们无法预测增加费用的时间或金额，以及我们是否或何时将实现或保持盈利。此外，如果我们决定或被FDA或外国监管机构要求在我们目前预期的基础上进行研究或试验，我们的费用可能会超出预期。即使我们完成了上述开发和监管流程，我们预计也会产生与推出和商业化我们当前的候选产品以及我们可能开发的任何其他候选产品相关的巨额成本。
即使我们从销售我们的候选产品中获得收入，我们也可能无法盈利，可能需要获得额外的资金来继续运营或获得需要额外资金来开发这些产品的更多产品。如果我们无法实现盈利或不能持续保持盈利能力，那么我们可能无法继续按计划运营，并被迫减少运营甚至关闭。
我们将需要额外的资本来资助我们计划中的业务，这些业务可能无法以可接受的条款提供给我们，或者根本无法获得。因此，我们可能无法完成现有候选产品的开发和商业化，或无法获得监管部门的批准，也无法开发新的候选产品。
自成立以来，我们的业务消耗了大量现金，这主要是由于我们的研发努力。我们预计，由于我们正在进行和计划中的活动，我们的研发费用将大幅增加。我们相信，我们现有的现金、现金等价物和短期投资将至少为我们未来12个月的预计运营费用和资本支出需求提供资金。意想不到的情况可能会导致我们消耗资本的速度比我们目前预期的更快，包括新冠肺炎的全球经济影响，包括已经发生或未来可能发生的任何衰退。此外，我们可能会发现，我们需要开展超出当前预算的额外活动，以实现适当的患者参保率，这将增加我们的开发成本。
无论如何，我们将需要额外的资金来继续开发我们现有的候选产品和任何未来的候选产品，并获得监管部门的批准，并将其商业化。任何获得额外融资的努力都可能
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将我们的管理从日常活动中转移，这可能会对我们开发和商业化我们的候选产品的能力产生不利影响。正在进行的新冠肺炎大流行已经导致全球金融市场严重混乱。如果中断持续并加深，我们可能会遇到无法获得额外资本的情况。我们不能保证未来的融资将以足够的金额或我们可以接受的条款(如果有的话)提供。如果我们不在需要时或在可接受的条件下筹集额外资本，我们可能需要：
如果我们需要进行额外的筹资活动，而我们没有以我们可以接受的条件筹集足够的额外资本，我们可能无法进行开发和商业化努力，这将损害我们的业务、经营业绩和前景。
我们未来的短期和长期拨款需求，将视乎多项因素而定，包括：
如果我们因为无法获得足够的资本而不能扩大我们的业务或以其他方式利用我们的商机，我们的业务、财务状况和经营业绩可能会受到重大不利影响。
税收法律或法规的变化可能会对我们公司造成实质性的不利影响。
新的税收法律或法规可能随时颁布，而现有的税收法律或法规可能会以对我们不利的方式进行解释、修改或应用，这可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。例如，2017年颁布的非正式名称为《减税和就业法案》(Tax Act)的立法对美国税法进行了许多重大修改，包括公司税率的变化，这些变化总体上可能会影响我们的NOL和其他递延税收资产的利用、费用的扣除以及外国收入的征税。国税局和其他税务机关未来对税法的指导可能会影响我们，税法的某些方面可能会在未来的立法中被废除或修改。例如，冠状病毒援助、救济和经济安全法案，或CARE法案，修改了税法的某些条款。此外，目前还不确定各州是否以及在多大程度上将遵守税法、CARE法案或任何新颁布的联邦税收立法。最近，《2022年降低通货膨胀率法》(IRA)包括了一些重大的药品定价改革，包括在美国卫生与公众服务部内建立一个药品价格谈判计划，要求制药商对某些选定的药品收取谈判的“最高公平价格”，或
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为不遵守规定缴纳消费税，根据联邦医疗保险B部分和D部分对制造商建立回扣支付要求，以惩罚超过通胀的价格上涨，以及重新设计D部分的福利，作为其中的一部分，制造商被要求提供D部分药物的折扣，从2025年开始，D部分受益人的年度自付支出上限为2,000美元。税法、CARE法案、IRA或未来改革立法下的变化的影响可能会增加我们未来在美国的税收支出，并可能对我们的业务和财务状况产生实质性的不利影响。
我们使用我们的净营业亏损结转和某些其他税务属性的能力可能是有限的。
在我们的历史上，我们遭受了巨大的损失。我们预计不会在不久的将来实现盈利，而且我们可能永远也不会实现盈利。未使用的损失通常可用于结转以抵消未来的应税收入(如果有的话)。根据该守则第382和383条，如果公司经历“所有权变更”，一般定义为其股权在三年期间的变动超过50%(按价值计算)，则公司使用变动前净营业亏损结转或NOL及其他变动前税项属性(例如研究税收抵免)抵销变动后应课税收入或税项的能力可能有限。我们上一次完成了截至2020年12月31日的分析，确定在2007年3月30日、2015年8月21日和2020年5月4日发生了所有权变更。我们未来也可能会因为股票所有权的变化而经历所有权的变化，其中一些可能不是我们所能控制的。因此，我们使用变更前的NOL来抵消美国联邦应税收入的能力可能会受到限制，这可能会导致我们未来的纳税义务增加。此外，在州一级，可能会有暂停或以其他方式限制使用NOL的时期，这可能会加速或永久增加州应缴税款。
有关知识产权的风险
如果我们不能获得或保护知识产权，我们就可能无法在我们的市场上有效地竞争。
我们的成功在很大程度上取决于我们和我们的许可人和被许可人建立、维护和保护专利和其他知识产权以及在不侵犯他人知识产权的情况下运营的能力。我们已经在美国和其他司法管辖区提交了专利申请，以获得我们发现的发明的专利权。我们还从第三方获得了专利组合的权利。其中一些许可赋予我们准备、提交和起诉专利申请以及维护和执行我们已许可的专利的权利，而其他许可可能不会赋予我们这种权利。
专利诉讼过程既昂贵又耗时，我们和我们目前或未来的许可人和被许可人可能无法以合理的成本或及时地准备、提交和起诉所有必要或可取的专利申请。我们或我们的许可人或被许可人也有可能在获得专利保护之前，未能确定在开发和商业化活动过程中作出的发明的可申请专利的方面。此外，在某些情况下，我们可能无权控制专利申请的准备、提交和起诉，或维护专利，包括我们从第三方获得许可或许可给第三方并依赖于我们的许可人或被许可人的技术。因此，不得以符合我们业务最佳利益的方式起诉和强制执行这些专利和申请。如果我们当前或未来的许可人或被许可人未能建立、维护或保护此类专利和其他知识产权，则此类权利可能会减少或取消。如果我们的许可人或被许可人在起诉、维护或强制执行任何专利权方面不完全合作或不同意我们的意见，此类专利权可能会受到损害。
生物技术和制药公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是许多诉讼的主题。因此，我们和我们当前或未来许可人或被许可人的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都是高度不确定的。我们和我们的许可人或被许可人的未决和未来的专利申请可能不会导致颁发专利，从而保护我们的技术或产品的全部或部分，或有效地阻止其他公司将竞争技术和产品商业化。专利审查过程可能要求我们或我们的许可人或被许可人缩小我们或我们的许可人或被许可人的待决和未来专利申请的权利要求范围，这可能会限制可能获得的专利保护范围。产品与我们非常相似的第三方可能会通过替代设计或工艺来规避我们或我们的许可人或被许可人的专利。我们不能确定我们是第一个发明未决专利申请所涵盖的发明的人，如果我们不是，我们可能会受到优先权纠纷的影响。我们可能被要求放弃某些专利的部分或全部期限或某些专利申请的全部期限。可能有一些我们不知道的现有技术可能会影响专利权利要求的有效性或可执行性。也可能存在我们知道但我们不认为影响索赔的有效性或可执行性的现有技术，但最终可能会被发现影响索赔的有效性或可执行性。不能保证，如果受到挑战，我们的专利将被法院宣布为有效或可强制执行，或者即使被发现有效和可强制执行, 法院会认定竞争对手的技术或产品侵犯了我们的专利。我们可能会分析我们认为与我们的活动相关的竞争对手的专利或专利申请，并认为我们可以针对我们的候选产品自由运营，但我们的竞争对手可能会提出索赔，包括我们认为无关的专利，这阻碍了我们的努力或可能导致我们的产品候选或我们的活动侵犯了此类索赔。存在这样一种可能性，即其他公司将在不侵犯我们的专利或其他知识产权的独立基础上开发与我们的产品具有相同效果的产品，或者将围绕我们已经发布的涵盖我们的
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产品。我们和我们的许可人或被许可人的专利申请不能针对实践该等申请中所要求的技术的第三方强制执行，除非且直到专利从该等申请中颁发，并且仅限于所发布的权利要求涵盖该技术的范围。
此外，考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们拥有和许可的专利组合可能不会为我们提供足够的权利，以排除其他公司将与我们相似或相同的产品商业化。物质的内控器成分我们从拜耳获得许可的美国专利RE39,754涵盖了内控器的化学实体以及任何晶体或非晶体形式的内控器，并于2017年9月到期。
我们从拜耳获得许可的产品组合还包括美国专利7,973,166，或‘166专利，该专利涵盖了Eninostat的一种晶体多晶型，即晶体多晶型B，这是用于Eninostat临床开发的晶体多晶型。许多化合物可以以不同的结晶形式存在。在固态中可能表现出多种不同晶型的化合物称为多晶型，同一化合物的每种晶型称为多晶型。例如，由于化学过程的改变或杂质的引入，可能会出现化合物的新晶型。这种新的晶体形式可能会获得专利。‘166专利将于2029年到期。2014年3月7日，我许可方拜耳申请补发‘166号专利。补发申请寻求增加三名发明家，这些发明人最初没有被列入‘166号专利。补发申请不寻求修改‘166专利中发布的权利要求。2015年4月28日，美国专利商标局(USPTO)将‘166号专利重新颁发为美国专利RE45,499。RE45,499重新发布了最初在‘166专利中发布的相同权利要求，RE45,499上的发明人名单现在列出了’166专利中没有包括的另外三名发明人。166年的专利现在已经被放弃，转而支持RE45,499。RE45,499与将于2029年8月到期的‘166专利的初始期限相同。在RE39,754于2017年9月到期后，竞争者可能会发展出不同于基于多态B的竞争多态形式，这可能与多态B竞争。
尽管我们和我们的许可方的努力和努力，我们可能不能成功地为RE45,499重新发布的专利或其任何外国同行的权利要求的有效性辩护。如果‘166专利或其任何对应专利的权利要求被有管辖权的法院发现无效，我们可能无法有效地阻止我们的Eninostat晶体多晶型B候选产品的仿制版本进入晶体多晶型B专利要求无效的市场。此外，即使我们在美国RE45,499号专利到期前提交了保密协议，并且基于FDA监管延迟而成功获得了美国RE45,499号专利的延期，这种延期也只会将RE45,499的有效期再延长几年(对于涵盖新化学实体的专利权利要求，最多额外五年)。
我们从UCB获得许可的产品组合包括针对axatilimab(一种人源化的全长IgG4(kappa轻链)抗体，与CSF-1R具有高亲和力)的物质组成以及针对axatilimab的使用方法的未决索赔的已授予专利和申请。不能保证将根据我们从UCB授权的未决申请授予更多专利，或者即使授予了一项或多项专利，这些专利中发布的权利要求将涵盖axatilimab或axatilimab的使用方法。根据我们从UCB获得许可的投资组合中申请的优先日期和提交日期，我们预计基于当前未决申请授予的其他专利(如果有)将于2034年到期。根据我们从UCB获得的未决申请授予的任何专利的实际期限只能在这些专利实际授予之后才能确定。
我们从维泰制药公司(现在是艾伯维公司或AbbVie的子公司)那里获得许可的产品组合包括已授予的专利和悬而未决的申请，涉及薄荷素与MLL和MLL融合蛋白相互作用的抑制剂、含有这些药物组合物的药物组合物，以及它们在治疗由薄荷素-MLL相互作用介导的癌症和其他疾病中的用途。不能保证将根据我们从AbbVie授权的未决申请授予任何额外的专利，或者即使授予了一项或多项专利，这些专利中发布的权利要求将涵盖所需的先导化合物、组合物及其使用方法。根据我们从AbbVie获得许可的投资组合中申请的优先日期和提交日期，我们预计基于当前未决申请授予的专利(如果有)将于2037年到期。根据我们从AbbVie获得的未决申请授予的任何专利的实际期限只能在此类专利实际授予之后才能确定。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权。
在全球所有国家对候选产品申请、起诉、强制执行和保护专利的费用都高得令人望而却步，而且我们或我们的许可人在美国以外的一些国家的知识产权可能没有美国那么广泛。此外，一些外国的法律对知识产权的保护程度不如美国的联邦和州法律。因此，我们和我们的许可人可能无法阻止第三方在美国以外的国家/地区实施我们和我们许可人的发明，或在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们和我们许可人的发明制造的产品。竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们和我们许可方的技术来开发他们自己的产品，并可能将其他侵权产品出口到我们和我们的许可方拥有专利保护的地区，但执法力度不如美国。这些产品可能与我们的候选产品竞争，我们和我们的许可方的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止他们竞争。
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许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。某些国家的法律制度，特别是某些发展中国家的法律制度，不支持专利和其他知识产权保护的执行，特别是与生物制药相关的专利保护，这可能会使我们和我们的许可人很难阻止侵犯我们和我们许可人的专利或营销竞争产品，总体上侵犯我们和我们许可人的专有权。在外国司法管辖区强制执行我们和我们许可人的专利权的诉讼可能会导致巨额成本，转移我们对我们业务其他方面的注意力，可能会使我们和我们许可人的专利面临被无效或狭义解释的风险，我们和我们许可人的专利申请可能无法发布，并可能引发第三方对我们或我们的许可人提出索赔。我们或我们的许可人可能不会在我们或我们的许可人发起的任何诉讼中获胜，所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有)可能没有商业意义。
在某些国家，特别是发展中国家，对可专利性的要求可能不同。例如，与其他国家不同，中国对专利性的要求更高，并特别要求对所声称的药物的医疗用途进行详细说明。与美国不同的是，在印度，药物的监管批准与其专利状态之间没有联系。此外，仿制药制造商或其他竞争对手可能会对我们或我们的许可人专利的范围、有效性或可执行性提出质疑，要求我们或我们的许可人进行复杂、漫长和昂贵的诉讼或其他诉讼。仿制药制造商可以开发、寻求批准和推出我们产品的仿制药版本。除了印度，欧洲的某些国家和发展中国家，包括中国，都有强制许可法，根据这些法律，专利权人可能会被强制向第三方授予许可。在这些国家/地区，如果专利被侵犯，或者如果我们或我们的许可人被迫向第三方授予许可，我们和我们的许可人可能会获得有限的补救措施，这可能会大幅降低这些专利的价值。这可能会限制我们潜在的收入机会。因此，我们和我们的许可人在世界各地执行知识产权的努力可能不足以从我们拥有或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
如果我们违反了与axatilimab相关的UCB许可协议，或者如果UCB许可协议以其他方式终止，我们可能会失去继续开发axatilimab和将其商业化的能力。
我们的商业成功取决于我们开发、制造、营销和销售Aaxatilimab的能力。根据某些里程碑事件的实现，我们可能需要在UCB许可协议期限内向UCB支付高达1.195亿美元的一次性开发和监管里程碑付款。如果我们或我们的任何附属公司或再被许可人将axatilimab商业化，我们还将有义务为销售支付UCB较低的两位数版税，并根据某些年度销售门槛的实现，向UCB支付高达2.5亿美元的基于一次性销售的潜在里程碑付款。在某些情况下，我们可能被要求与UCB分享从分被许可人那里获得的一定比例的非特许权使用费收入，但需要进行某些扣减。
如果另一方发生未治愈的重大违约，任何一方均可终止UCB许可协议的全部内容或某些国家/地区的许可协议。如果对另一方提起自愿或非自愿破产程序，如果另一方为了债权人的利益进行转让，或者发生与另一方破产或解散有关的其他特定事件，任何一方都可以终止UCB许可协议。如果我们试图撤销或质疑UCB根据UCB许可协议向我们授权的任何专利的有效性，或者如果我们促使或协助第三方采取任何此类行动，UCB可以终止UCB许可协议。
除非根据其条款提前终止，否则UCB许可协议将在逐个国家和逐个产品的基础上继续存在，直到：(I)在该国家/地区的所有许可专利权到期；(Ii)适用于该产品在该国家/地区的所有监管排他性到期；(Iii)自该产品在该国家/地区首次商业销售之日起10年。我们无法确定我们对UCB的使用费支付义务的到期日期，因为尚未发生axatilimab的商业销售，并且涵盖Aaxatilimab的最后到期的相关专利在未来可能会发生变化。
如果UCB许可协议终止，我们将无法开发、制造、营销或销售axatilimab，并需要谈判新的或恢复的协议，这些协议可能无法以同样优惠的条款提供给我们，或者根本无法获得。此外，我们与Incell进一步开发Aaxatilimab并将其商业化的合作取决于UCB许可协议的有效性。如果UCB许可协议终止，Incell可能会终止我们的合作，我们的业务可能会受到不利影响。
如果我们违反了与revumenib相关的许可协议，或者如果许可协议以其他方式终止，我们可能会失去继续Revumenib的开发和商业化的能力。
我们的商业成功取决于我们开发、制造、营销和销售Revumenib的能力。根据某些里程碑事件的实现，我们可能需要在AbbVie许可协议期限内向Vitae(现在是AbbVie的子公司)支付高达9900万美元的一次性开发和监管里程碑付款。如果我们或我们的任何附属公司或分被许可人将revumenib商业化，我们还将有义务向AbbVie支付销售的低个位数到低两位数的版税，在某些情况下可能会减少，以及高达7000万美元的潜在一次性使用费
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以销售为基础的里程碑付款，以达到特定的年度销售门槛为基础。在某些情况下，我们可能被要求与AbbVie分享从再被许可人那里获得的一定比例的非特许权使用费收入，但需要扣除某些费用。
任何一方在另一方发生未治愈的实质性违约的情况下，均可终止整个许可协议或针对某些国家/地区终止许可协议。如果对另一方提起自愿或非自愿破产程序，如果另一方为债权人的利益进行转让，或者发生与另一方破产或解散有关的其他特定事件，任何一方都可以终止许可协议。如果我们试图撤销或质疑AbbVie根据许可协议向我们授权的任何专利的有效性，或者如果我们促使或协助第三方采取任何此类行动，AbbVie可能会终止许可协议。
除非根据其条款提前终止，否则许可协议将按国家/地区和产品继续有效，直至(I)在该国的所有许可专利权到期；(Ii)适用于该产品在该国的所有法规排他性到期；和(Iii)自该产品在该国首次商业销售之日起10年。我们不能确定我们对AbbVie的特许权使用费支付义务的到期日期，因为还没有发生Revumenib的商业销售，而且在特定国家覆盖Revumenib的最后到期的相关专利可能会在未来发生变化。
如果许可协议终止，我们将无法开发、制造、营销或销售revumenib，并需要谈判一项新的或恢复的协议，该协议可能无法以同样优惠的条款提供给我们，或者根本无法获得。
如果我们违反了与拜耳的Eninostat相关许可协议，或者如果许可协议以其他方式终止，我们可能会失去继续Eninostat的开发和商业化的能力。
我们与拜耳有许可、开发和商业化协议，或拜耳许可协议，根据该协议，我们获得了全球独家许可，可以开发和商业化Eninostat和任何其他含有相同活性成分的产品。修订后的拜耳许可协议允许我们使用Eninostat或拜耳许可协议下的其他许可产品来治疗任何人类疾病，我们有义务使用商业合理的努力来开发、制造和商业化所有商业合理适应症的许可产品。
假设我们根据拜耳许可协议为Eninostat或任何其他授权产品寻求至少两种不同的适应症，我们有义务在获得Eninostat的开发和营销批准的某些里程碑后，向拜耳支付总计约5,000万美元。我们还有义务向拜耳支付高达1亿美元的总销售里程碑费用，以及根据拜耳许可协议，我们、我们的附属公司和Eninostat的分许可证受让人以及任何其他授权产品的净销售额的分级个位数特许权使用费。我们有义务在涉及该产品的相关许可专利的有效期内或在该产品在该国家首次商业销售后15年内(以较长的时间为准)，逐个国家向拜耳支付这些使用费。我们不能确定我们对拜耳的特许权使用费支付义务到期的日期，因为恩替诺定尚未进行商业销售，而且涉及特定国家/地区的最后到期的相关专利可能会在未来发生变化。
拜耳许可协议将一直有效，直到我们在所有国家/地区的特许权使用费义务到期。任何一方在发生另一方未治愈的重大违约时，均可全部终止拜耳许可协议或终止某些国家/地区的许可协议。如果对另一方提起自愿或非自愿破产程序，如果另一方为债权人的利益进行转让，或发生与另一方破产或解散有关的其他特定事件，任何一方均可终止拜耳许可协议。如果我们试图撤销或质疑拜耳根据拜耳许可协议向我们授权的任何专利的有效性，或者如果我们促使或协助第三方采取任何此类行动，拜耳可能会终止拜耳许可协议。
如果拜耳许可协议终止，我们将无法开发、制造、营销或销售Eninostat，并需要谈判一项新的或恢复的协议，该协议可能无法以同样优惠的条款提供给我们，或者根本无法获得。
专利法的改变可能会降低专利的整体价值，从而削弱我们保护候选产品的能力。
与其他生物技术和制药公司一样，我们的成功在很大程度上依赖于知识产权，特别是专利。在生物制药行业获得和实施专利涉及技术和法律上的复杂性，而获得和实施生物制药专利是昂贵、耗时和固有的不确定因素。近年来，最高法院对几起专利案件做出了裁决，要么缩小了某些情况下可用的专利保护范围，要么在某些情况下削弱了专利权人的权利。除了关于我们和我们的许可人未来获得专利的能力的不确定性增加之外，这种事件的结合还造成了关于一旦获得专利的价值的不确定性。根据国会、联邦法院和美国专利商标局的决定，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，可能会削弱我们和我们的许可人获得新专利或强制执行现有专利的能力，以及我们和我们的许可人或合作者未来可能获得的专利。鉴于美国专利法的最新发展，尽管我们和我们的许可方努力，我们在获得基于生物标记的患者的许可方面可能会面临困难
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或者，如果我们成功地获得了我们基于生物标记物的患者选择索赔的许可，如果在有管辖权的法院提出质疑，我们或我们的许可方可能无法成功地为此类索赔的有效性辩护。
最近的专利改革立法可能会增加围绕起诉我们和我们的许可人的专利申请以及执行或保护我们或我们的许可人发布的专利的不确定性和成本。2011年9月16日，《莱希-史密斯美国发明法》或《美国发明法》签署成为法律。美国发明法包括对美国专利法的一些重大修改。这些条款包括影响专利申请起诉方式的条款，也可能影响专利诉讼。美国专利商标局最近制定了新的法规和程序来管理《美国发明法》的管理，与《美国发明法》相关的专利法的许多实质性修改，特别是第一个提交条款的修改，直到2013年3月16日才生效。因此，尚不清楚美国发明法将对我们的业务运营产生什么影响(如果有的话)。然而，美国发明法及其实施可能会增加围绕起诉我们或我们的许可人的专利申请以及执行或保护我们或我们的许可人发布的专利的不确定性和成本，所有这些都可能损害我们的业务和财务状况。
获得和维护我们的专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
任何已颁发专利的定期维护费和年金费应在专利有效期内分几个阶段支付给美国专利商标局和外国专利代理机构。美国专利商标局和各种外国政府专利机构要求在专利申请过程中遵守一些程序、文件、费用支付和其他类似规定。虽然在许多情况下，可以根据适用规则通过支付滞纳金或通过其他方式纠正疏忽失效，但在某些情况下，不遵守规定可能导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关法域的专利权部分或全部丧失。可能导致专利或专利申请被放弃或失效的不遵守规定的事件包括未能在规定的时限内对官方行动做出回应、未支付费用以及未能适当地使其合法化并提交正式文件。如果我们或我们的许可方未能维护涵盖我们候选产品的专利和专利申请，我们的竞争对手可能能够进入市场，这将损害我们的业务。
我们可能会卷入保护或执行我们的知识产权的诉讼，这可能是昂贵、耗时和不成功的，并对我们的业务成功和我们的股票价格产生不利影响。
第三方可能侵犯我们或我们许可人的专利，或挪用或以其他方式侵犯我们或我们许可人的知识产权。在未来，我们或我们的许可人可能会提起法律诉讼，以强制或捍卫我们或我们许可人的知识产权，保护我们或我们许可人的商业秘密，或确定我们拥有或控制的知识产权的有效性或范围。此外，第三方可能会对我们或我们的许可人提起法律诉讼，挑战我们拥有或控制的知识产权的有效性或范围。诉讼可能既昂贵又耗时，我们或我们的许可人的许多对手在这些诉讼中可能有能力投入比我们或我们的许可人更多的资源来起诉这些法律行动。因此，尽管我们或我们的许可人做出了努力，我们或我们的许可人可能无法阻止第三方侵犯或挪用我们拥有或控制的知识产权，特别是在法律可能没有像美国那样充分保护我们权利的国家。诉讼可能会导致巨额成本和管理资源的转移，这可能会损害我们的业务和财务业绩。此外，在侵权诉讼中，法院可以裁定我们拥有或许可给我们的专利无效或不可强制执行，或者可以以我们或我们许可人的专利不涵盖相关技术为理由拒绝阻止另一方使用相关技术。任何诉讼程序中的不利结果可能会使我们或我们的许可人的一项或多项专利面临被宣布无效、无法强制执行或被狭隘解释的风险。
第三方向美国专利商标局提交现有技术的预发行，或反对、派生、复审、各方间在美国或其他司法管辖区，由第三方挑起或由我们或我们的许可人或合作者提起的审查或干扰程序，或其他授权前或授权后程序，可能对于确定与我们或我们的许可人的专利或专利申请有关的发明的优先权是必要的。不利的结果可能要求我们或我们的许可方停止使用相关技术并将我们的候选产品商业化，或者试图从胜利方那里获得许可权利。如果胜利方不以商业上合理的条款或根本不向我们或我们的许可人提供许可，我们的业务可能会受到损害。即使我们或我们的许可方获得了许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手能够访问许可给我们或我们的许可方的相同技术。此外，如果我们或我们的许可人的专利和专利申请提供的保护的广度或强度受到威胁，可能会阻止公司与我们合作，授权、开发或商业化当前或未来的候选产品。即使我们成功地为此类诉讼或诉讼辩护，我们也可能会产生巨额费用，可能会分散我们的管理层和其他员工的注意力。如果我们被发现故意侵犯了一项专利，我们可能会被判承担金钱损害赔偿责任，包括三倍损害赔偿和律师费。
此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，在这一过程中，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。也可能有公共的
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宣布听证、动议或其他临时程序或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的股价产生下行影响。
第三方可能会对我们提起诉讼，指控我们侵犯了他们的知识产权，或者我们可能会对第三方提起诉讼，挑战第三方控制的知识产权的有效性或范围，其结果将是不确定的，并可能对我们的业务成功产生不利影响。
第三方可以对我们或我们的许可人或合作者提起诉讼，指控我们或我们的许可人或合作者侵犯他们的知识产权，或者我们或我们的许可人或合作者可以对第三方提起诉讼，以质疑第三方控制的知识产权的有效性或范围，包括在异议、干涉、复审、各方间美国或其他司法管辖区的审查或派生程序。这些诉讼可能既昂贵又耗时，而且我们或我们的许可人的许多对手在这些诉讼中可能有能力投入比我们或我们的许可人或合作者更多的资源来起诉这些法律行动。
不利的结果可能要求我们或我们的许可方或合作者停止使用相关技术，或停止开发我们的候选产品或将其商业化，或者试图从胜利方那里获得许可权利。如果胜利方不以商业上合理的条款或根本不向我们或我们的许可人或合作者提供许可，我们的业务可能会受到损害。即使我们或我们的许可方或协作者获得了许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手能够访问向我们或我们的许可方或协作者许可的相同技术。此外，如果我们被发现故意侵犯专利，我们可能被判承担金钱损害赔偿责任，包括三倍损害赔偿和律师费。侵权的发现可能会阻止我们将候选产品商业化，或者迫使我们停止一些业务运营，这可能会对我们的业务造成实质性损害。
我们可能会受到第三方的索赔，声称我们或我们的员工挪用了他们的知识产权，或者要求我们认为是我们自己的知识产权的所有权。
我们的许多员工，包括我们的高级管理人员，都曾受雇于大学或其他生物技术或制药公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。其中一些雇员签署了与以前的工作有关的所有权、保密和竞业禁止协议。尽管我们努力确保我们的员工在为我们工作时不使用他人的专有信息或专有技术，但我们或这些员工可能会受到指控，即我们或这些员工使用或披露了任何此类员工前雇主的机密信息或知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。
此外，对于我们的一些授权内专利和专利申请，我们无法获得证明所有发明人已将其权利转让给发明或相关专利的每一项专利转让或员工协议。因此，我们可能会受到这些发明者的所有权要求的影响。
如果我们不起诉或辩护任何此类索赔，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员或遭受损害。这样的知识产权可以授予第三方，我们可能需要从第三方获得许可才能将我们的技术或产品商业化。这样的许可可能不会以商业上合理的条款或根本不存在。即使我们成功地起诉或抗辩这类索赔，诉讼也可能导致巨额成本并分散管理层的注意力。
我们无法保护我们的机密信息和商业秘密，这将损害我们的业务和竞争地位。
除了为我们的一些技术和产品寻求专利外，我们还依靠商业秘密，包括未获专利的诀窍、技术和其他专有信息，来维持我们的竞争地位。我们寻求保护这些商业秘密，部分是通过与能够接触到这些商业秘密的各方签订保密协议，例如我们的员工、公司合作者、外部科学合作者、第三方制造商、顾问、顾问和其他第三方。我们还与我们的员工和顾问签订保密和发明或专利转让协议。尽管做出了这些努力，但任何一方都可能违反协议，泄露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，而我们可能无法获得足够的补救措施。强制执行一方非法披露或挪用商业秘密的主张是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。此外，美国国内外的一些法院可能不太愿意或不愿意保护商业秘密。如果竞争对手合法获取或独立开发了我们的任何商业秘密，我们将无权阻止该竞争对手使用该技术或信息与我们竞争，这可能会损害我们的竞争地位。
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与我们普通股所有权和其他一般事项有关的风险
我们股票的市场价格可能会波动，你可能会损失你的全部或部分投资。
我们普通股的交易价格波动很大，受到各种因素的影响而大幅波动，其中一些因素是我们无法控制的。除了本“风险因素”一节和本报告其他部分讨论的因素外，这些因素还包括：
此外，股票市场，特别是纳斯达克全球精选市场，特别是生物制药公司，经常经历极端的价格和成交量波动，这种波动往往与此类公司的经营业绩无关或不成比例。 包括最近与正在进行的新冠肺炎大流行有关的事件，这导致许多公司的股价下跌，尽管它们的基本商业模式或前景没有根本改变。无论我们的实际经营业绩如何，广泛的市场和行业因素，包括潜在的恶化的经济状况和其他与新冠肺炎疫情相关的不利影响或事态发展，都可能对我们普通股的市场价格产生负面影响。实现上述任何风险或任何广泛的其他风险，包括本“风险因素”一节中描述的风险，都可能对我们普通股的市场价格产生巨大的负面影响。
不稳定的市场和经济状况可能会对我们的业务、财务状况和股价产生严重的不利影响。
包括信贷和金融市场在内的全球经济经历了极端的波动和破坏，包括流动性和信贷供应严重减少、消费者信心下降、经济增长下滑、失业率上升、通货膨胀率上升以及经济稳定性的不确定性。例如，新冠肺炎大流行导致广泛的失业、经济放缓和资本市场的极端波动。同样，当前的俄罗斯-乌克兰战争已造成全球资本市场的极端波动，预计将产生进一步的全球经济后果，包括扰乱全球供应链和能源市场。任何此类波动和中断都可能对我们或我们所依赖的第三方产生不利后果。如果股市和信贷市场恶化，包括政治动荡或战争的结果，可能会使任何必要的债务或股权融资更难及时或以有利条件获得，成本更高，或更具稀释作用。通货膨胀可能会增加我们的成本，包括人员成本(工资)，从而对我们产生不利影响。任何
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通胀的大幅上升和相关的利率上升可能会对我们的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响
我们可能会出售额外的股权或债务证券或达成其他安排来为我们的业务提供资金，这可能会导致我们的股东被稀释，并对我们的业务施加限制或限制。
在我们能够从我们的产品中产生足够的利润之前，如果有的话，我们预计将通过公共或私人股本或债券发行为未来的现金需求提供资金。如果我们通过发行额外的股权或债务证券来筹集更多资金，可能会导致我们现有股东的稀释和/或增加固定支付义务。例如，在2021年期间，我们总共出售了3802,144股普通股和预融资权证，以购买1,142,856股我们的普通股。预先出资的认股权证可以每股0.0001美元的价格转换为普通股。就计算每股盈利而言，可行使认股权证的普通股被视为已发行股份。截至2022年9月30日，所有这些预融资权证均已发行并未偿还。此外，2022年4月，该公司根据2021年自动取款机计划出售了1111,111股普通股，净收益约为1940万美元。我们普通股的这些股票的发行，以及根据2021年自动取款机计划，根据未偿还的预融资认股权证或出售而进行的任何未来发行，都将导致我们的股东被稀释。
我们还可以通过政府或其他第三方资金以及其他合作、战略联盟和许可安排寻求额外资金。这些融资活动可能会对我们的股东权利以及我们的运营产生不利影响，而且这些额外的资金可能不会以合理的条件提供，如果有的话。此外，这些证券可能拥有优先于我们普通股的权利，并可能包含限制我们的运营并可能损害我们的竞争力的契约，例如对我们产生额外债务的能力的限制，对我们获取、销售或许可知识产权的能力的限制，以及可能对我们开展业务的能力产生不利影响的其他运营限制。
此外，如果我们通过与合作伙伴的安排寻求资金，这些安排可能要求我们放弃对我们的某些技术或候选产品的权利，或者以其他方式同意对我们不利的条款。任何这些事件都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。
如果证券或行业分析师不发表关于我们业务的研究或报告，或者如果他们对我们的股票发表不利或误导性的意见，我们的股价和交易量可能会下降。
我们普通股的交易市场受到行业或证券分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告的影响。如果没有或很少有证券或行业分析师继续对我们进行报道，我们股票的交易价格可能会受到负面影响。如果报道我们的任何分析师对我们、我们的商业模式、我们的知识产权或我们的股票表现发表了负面或误导性的意见，或者如果我们的试验或运营结果未能达到分析师的预期，我们的股价可能会下跌。如果其中一位或多位分析师停止对我们的报道，或未能定期发布有关我们的报告，我们可能会失去在金融市场的可见度，这反过来可能导致我们的股价或交易量下降。
我们的主要股东和管理层拥有我们相当大比例的股票，并将能够对股东批准的事项施加重大影响控制。
截至2022年9月30日，我们的高管、董事、5%或更多股本的持有者及其各自的关联公司实益拥有我们约24.4%的已发行有表决权股票和期权。因此，这些股东将继续对所有需要股东批准的事项产生重大影响。例如，这些股东可能能够影响董事选举、修改我们的组织文件，或批准任何合并、出售资产或其他重大公司交易。这可能会阻止或阻止对我们普通股的主动收购建议或要约，因为您可能认为作为我们的股东之一，这符合您的最佳利益。这类股东的利益可能并不总是与您的利益或其他股东的利益一致，他们的行为可能会促进他们的最佳利益，而不一定是其他股东的利益，包括为他们的普通股寻求溢价，并可能影响我们普通股的现行市场价格。
我们可能会受到证券诉讼的影响，这是昂贵的，可能会转移管理层的注意力。
我们普通股的市场价格可能是波动的，在过去，经历过股票市场价格波动的公司一直受到证券集体诉讼的影响。我们未来可能会成为这类诉讼的目标。针对我们的证券诉讼可能导致巨额成本，并将我们管理层的注意力从其他业务上转移，这可能会严重损害我们的业务。
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如果我们未来不能对财务报告保持有效的内部控制系统，我们可能无法准确地报告我们的财务状况、运营结果或现金流，这可能会对投资者对我们的信心产生不利影响，从而影响我们普通股的价值。
《萨班斯-奥克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)要求我们对财务报告和披露控制和程序保持有效的内部控制。根据《萨班斯-奥克斯利法案》第404条的规定，从我们提交初步年度报告Form 10-K开始，我们必须提交一份由管理层提交的关于财务报告内部控制有效性等方面的报告。这项评估需要包括披露我们管理层在财务报告内部控制方面发现的任何重大弱点。重大缺陷是指财务报告内部控制的缺陷或缺陷的组合，导致年度或中期财务报表的重大错报不能得到及时防止或发现的可能性超过了合理的可能性。萨班斯-奥克斯利法案第404条一般还要求我们的独立注册会计师事务所证明我们对财务报告的内部控制的有效性。
从我们截至2021年12月31日的Form 10-K年度报告开始，我们必须包括我们独立注册会计师事务所关于我们财务报告内部控制有效性的证明。我们遵守第404条要求我们产生大量费用，并花费大量的管理努力。我们目前没有内部审计小组，我们可能需要聘请更多具有适当上市公司经验和技术会计知识的会计和财务人员，并编制必要的系统和流程文件，以执行遵守第404条所需的评估。我们可能无法及时完成评估、测试和任何所需的补救措施。在评估和测试过程中，如果我们发现我们的财务报告内部控制存在一个或多个重大弱点，我们将无法断言我们的财务报告内部控制是有效的。我们不能向您保证，我们对财务报告的内部控制在未来不会出现重大缺陷或重大缺陷。任何未能对财务报告进行内部控制的行为都可能严重抑制我们准确报告财务状况、运营结果或现金流的能力。如果我们不能得出结论认为我们对财务报告的内部控制是有效的，或者如果我们的独立注册会计师事务所一旦开始其第404条审查就确定我们的财务报告内部控制存在重大弱点或重大缺陷，我们可能会对我们的财务报告的准确性和完整性失去投资者的信心，我们的普通股市场价格可能会下跌，我们可能受到纳斯达克全球精选市场的制裁或调查, 美国证券交易委员会或其他监管机构。未能弥补财务报告内部控制的任何重大缺陷，或未能实施或维持上市公司所需的其他有效控制系统，也可能限制我们未来进入资本市场的机会。
我们的宪章文件和特拉华州法律中的一些条款可能具有反收购效果，可能会阻止其他公司收购我们，即使收购会使我们的股东受益，并可能阻止我们的股东试图更换或撤换我们目前的管理层。
我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的章程中的条款，以及特拉华州法律中的条款，可能会使第三方更难收购我们或增加收购我们的成本，即使这样做会使我们的股东受益，或罢免我们目前的管理层。这些规定包括一个保密的董事会，禁止经我们股东的书面同意采取行动，以及我们的董事会有权在没有股东批准的情况下发行优先股。这些规定可能会使股东更难更换负责任命我们管理层成员的董事会成员，从而挫败或阻止股东试图更换或罢免我们目前的管理层。因为我们是在特拉华州注册成立的，所以我们受特拉华州公司法第203节或DGCL的条款管辖，该条款可能会阻止、推迟或阻止某人收购我们或与我们合并，无论这是否符合我们的股东的意愿或对我们有利。根据DGCL的规定，一般情况下，公司不得与其股本15%或以上的任何持有人进行业务合并，除非持有该股本的股东已持有该股份三年，或除其他事项外，该交易已获董事会批准。我们修订和重述的公司注册证书或修订和重述的章程或特拉华州法律中任何具有延迟或威慑控制权变更的条款都可能限制我们的股东从他们持有的普通股获得溢价的机会，还可能影响一些投资者愿意为我们的普通股支付的价格。
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第六项。陈列品
展品 不是的。 |
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描述 |
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3.1 |
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修订和重新发布的公司注册证书(参考2016年3月8日提交给美国证券交易委员会的公司当前报告8-K表(文件编号001-37708)的附件3.1并入本文)。 |
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3.2 |
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修订和重新修订公司章程(通过参考公司于2016年3月8日提交给美国证券交易委员会的公司当前报告8-K表(文件编号001-37708)的附件3.2并入本文)。 |
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31.1 |
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根据修订后的1934年《证券交易法》颁布的第13a-14(A)和15d-14(A)条颁发的首席执行干事证书。 |
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31.2 |
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根据修订后的1934年《证券交易法》颁布的第13a-14(A)和15d-14(A)条对首席财务干事的认证。 |
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32.1* |
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根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350条规定的首席执行官和首席财务官证书。 |
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101 |
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来自Syndax制药公司截至2022年9月30日的季度报告Form 10-Q的财务报表，格式为iXBRL(内联可扩展商业报告语言)：(I)简明综合资产负债表；(Ii)简明全面损失表；(Iii)简明现金流量表；以及(Iv)简明综合财务报表附注。 |
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104 |
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封面交互数据文件(嵌入在内联XBRL文档中)。 |
*在此提供，且不被视为就1934年《证券交易法》(经修订的《证券交易法》)第18条的目的而被“存档”，或以其他方式受该条的责任约束，且不得被视为通过引用而并入根据经修订的1933年《证券法》或《交易法》(不论是在表格10-Q的日期之前或之后作出的)的任何文件中，而不论该文件中包含的任何一般公司语言。
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标牌缝隙
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)节的要求，注册人已正式授权下列签署人代表其签署本报告。
日期：2022年11月3日
发信人： |
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/s/Michael A.Metzger |
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迈克尔·A·梅茨格 |
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首席执行官 |
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(首席行政主任) |
发信人： |
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/基思·A·戈尔丹 |
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基思·A·戈尔丹 |
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首席财务官兼财务主管 |
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(首席财务官) |
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