附件99.1
Kiniksa 制药公司报告2022年第三季度财务业绩并提供公司最新情况
- ARCALYST® (Rilonacept)2022年第三季度净收入3340万美元-
-Rhapsody长期延长数据显示，利洛那塞治疗超过18个月后持续治疗有效(风险比=0.018，p
-预计2024年上半年类风湿性关节炎的KPL-404第二阶段数据-
- 预计将有2.07亿美元的现金储备为至少2025年的运营提供资金-
- 电话会议和网络直播定于美国东部时间今天上午8：30举行-
百慕大哈密尔顿-2022年11月1日-基尼克萨制药有限公司(纳斯达克代码：KNSA)(基尼克萨)是一家生物制药公司，其资产组合旨在调节一系列疾病的免疫途径，该公司今天公布了2022年第三季度财务业绩，并提供了公司最新情况。
医生采用率、患者满意度和支付者接入推动了ARCALYST在第三季度的强劲表现。我们仍然专注于将ARCALYST定位为复发性心包炎的标准护理，目标是扩大我们的覆盖范围，帮助更多的患者，“Kiniksa董事长兼首席执行官Sanj K.Patel说。“此外，有了盈利的ARCALYST合作 以及与基因泰克就开发和商业化vixarelimab的权利达成的全球许可协议的初步收益，我们 处于有利地位，能够在我们的产品组合中实现协同增长机会，包括扩大我们的ARCALYST心血管专营权。”
企业动态
| · | 2022年9月，Kiniksa宣布结束与罗氏和罗氏集团(Genentech)成员基因泰克的全球许可协议，获得开发和商业化vixarelimab的权利，以换取1亿美元的预付款和近期付款。在履行上游义务之前，临床、法规和基于销售的里程碑费用约为6亿美元，以及年度净销售额的版税。 |
投资组合执行
ARCALYST(IL-1α和IL-1β细胞因子陷阱)
| · | ARCALYST 2022年第三季度的净收入为3340万美元。 |
| - | 自推出以来，已有650多名处方医生为复发性心包炎开出了ARCALYST处方。 |
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| · | 2022年第三季度复发性心包炎患者完成病例的付款人批准率超过90%。 |
| · | 截至2022年第三季度末，商业环境中的初始治疗平均持续时间约为12个月，停止ARCALYST治疗的复发性心包炎患者中约有35%重新开始治疗。 |
KPL-404(CD40-CD154相互作用的单抗抑制物)
| · | Kiniksa 正在登记KPL-404治疗类风湿性关节炎第二阶段临床试验的多个递增剂量部分的第二个也是最后一个队列。完成试验的这一部分后，将开始概念验证部分。该公司预计将于2024年上半年公布 试验数据。 |
Mavrilimumab(针对GM-CSFRα的单抗抑制物)
| · | Kiniksa 正在寻求合作研究协议，以评估mavrilimumab在涉及粒细胞巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF) 机制的罕见心血管疾病中的潜力。 |
即将举行的 科学会议演示文稿
| · | Kiniksa 今天宣布，Rhapsody的一份强调长期延长(LTE)数据的摘要已被接受，将在2022年美国心脏协会(AHA)科学会议上发表。Rhapsody是利洛那塞治疗复发性心包炎的关键3期临床试验。1,2 |
| · | 摘要中包含的LTE数据显示，利洛那塞治疗超过18个月可导致持续治疗应答。 |
| - | The median [LTE结束时的最大值]Rilonacept对所有患者的持续治疗时间为18[27]美国患者的月份(n=45)和27个月[33] months for non-US patients (n=29).3 |
| - | 在LTE试验的前18个月中，所有患者(n=74)在治疗期间心包炎复发的年化发生率为每患者年0.04例。 |
| - | 患者在最近一次心包炎复发18个月后可以选择继续治疗或暂停利洛那塞治疗以进行观察。 |
1乌迪内市圣玛丽亚·德拉·米塞里科迪亚大学医院的马西莫·伊马齐奥博士将发表题为延长利洛那普治疗Rhapsody长期延长可持续降低心包炎复发风险2022年11月6日(星期日) 下午3：45至4：45中部时间(下午4：45-5：45东部时间)。
2摘要中的数据 截至摘要截止日期；最终数据在海报展示之前处于禁运状态。
3在2021年4月ARCALYST用于治疗复发性心包炎的商用后，LTE部分在美国结束，继续治疗的患者过渡到商用ARCALYST。在2022年6月LTE关闭之前，非美国患者一直留在LTE中，没有中断。
| 2 |
| § | 停止治疗(n=8)的患者中75%(Br)出现心包炎复发(n=6)。中位数 [四分位数范围(IQR)]活动时间是11.8[3.7，不可估量(NE)]几周。 |
| § | 持续治疗18个月以上的患者发生心包炎复发的风险降低98.2%(危险比=0.018，p |
财务业绩
| · | Total revenue for the third quarter of 2022 was $99.1 million, compared to $12.1 million for the third quarter of 2021. |
| - | 2022年第三季度总收入包括ARCALYST净产品收入3,340万美元，以及与基因泰克签订的vixarelimab全球许可协议带来的6,570万美元许可和协作收入。Kiniksa没有报告2021年第三季度的许可和协作收入。 |
| · | 2022年第三季度的总运营费用为5270万美元，而2021年第三季度为4280万美元 。 |
| - | 2022年第三季度的总运营费用包括460万美元的协作费用。 Kiniksa没有报告2021年第三季度的协作费用。 |
| - | 2022年第三季度的总运营费用包括600万美元的非现金、基于股票的 薪酬支出，而2021年第三季度的薪酬支出为620万美元。 |
| · | Net income for the third quarter of 2022 was $224.1 million, compared to a net loss of $30.5 million for the third quarter of 2021. |
| - | 2022年第三季度的净收入包括1.774亿美元的税收优惠，这主要是由于发放了非现金递延税项资产的估值津贴。 |
| · | 截至2022年9月30日，该公司拥有2.07亿美元的现金、现金等价物和短期投资，且没有债务。 |
财务 指导
| · | Kiniksa 继续预计ARCALYST 2022年全年净收入在1.15亿美元至1.3亿美元之间。 |
| · | Kiniksa 预计其现金和现金等价物将为其目前的运营计划至少提供资金 2025年。 |
会议 呼叫信息
| · | Kiniksa 将于上午8：30主持电话会议和网络直播。东部时间2022年11月1日(星期二)，讨论2022年第三季度财务业绩并提供企业最新情况。 |
| · | 有兴趣通过电话参与电话会议的个人 可在此处注册。注册后， 所有电话参与者都将收到一封确认电子邮件，详细说明如何加入会议 通话，包括拨入号码以及可用于访问通话的唯一密码和注册人ID。要收看网络直播，请访问Kiniksa网站的投资者和媒体部分。活动结束后约48小时内，还将在Kiniksa的 网站上重播该活动。 |
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关于基尼克萨
Kiniksa 是一家生物制药公司，专注于为患有严重未得到满足的医疗需求的衰弱疾病患者 发现、获取、开发和商业化治疗药物。Kiniksa的投资组合资产ARCALYST、KPL-404和Mavrilimumab 基于强大的生物原理或经过验证的机制，针对服务不足的情况，并提供差异化的潜力。 这些资产旨在调节一系列疾病的免疫途径。欲了解更多信息，请访问www.kiniksa.com。
关于 ARCALYST
ARCALYST 是一种每周皮下注射的重组二聚体融合蛋白，可阻断IL-1α(IL-1α)和IL-1β(IL-1β)信号转导。ARCALYST是由Regeneron发现的，并被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于治疗复发性心包炎、低温比林相关周期性综合征(CAPS)，包括家族性冷自炎综合征和Muckle-Wells综合征，以及IL-1受体拮抗剂(DIRA)缺乏。FDA于2019年授予ARCALYST治疗复发性心包炎的突破疗法称号，并于2020年授予ARCALYST治疗心包炎的孤儿药物称号。欧盟委员会于2020年批准ARCALYST治疗特发性心包炎的孤儿药物名称。
ARCALYST用于 ：
| · | 治疗复发性心包炎(RP)，降低12岁及以上成人和儿童患者的复发风险。 |
| · | 治疗冷冻蛋白相关周期综合征(CAPS)，包括家族性感冒自体炎症综合征(FCAS)和12岁及以上儿童的Muckle-Wells综合征(MWS)。 |
| · | 维持体重10公斤或以上的成人和儿童患者白细胞介素1受体拮抗剂(DIRA)缺乏的缓解。 |
有关ARCALYST的重要安全信息
| · | ARCALYST 可能会影响您的免疫系统，降低您的免疫系统抵抗感染的能力。 服用ARCALYST的患者发生了严重感染，包括危及生命的感染和死亡。如果你有任何感染的迹象，立即打电话给你的医生。如果您受到严重感染，应停止使用ARCALYST治疗。如果您有感染或感染持续复发(慢性感染)，则不应开始使用ARCALYST治疗 。 |
| · | 在服用ARCALYST期间，不要服用其他阻断白细胞介素1的药物，如Kineet®(Anakinra)，或阻断肿瘤坏死因子的药物，如Enbrel®(依那西普)、Humira®(阿达利单抗)或Remicade®(英夫利昔单抗)，因为这可能会增加您患严重感染的风险。 |
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| · | 与您的医生讨论您的疫苗历史。在开始使用ARCALYST治疗之前，请咨询您的医生是否应该接种任何疫苗。 |
| · | 影响免疫系统的药物可能会增加患癌症的风险。 |
| · | 如果您有任何过敏反应的症状，请停止服用ARCALYST，并立即呼叫您的医生或进行紧急护理。 |
| · | 您的医生将进行血液测试，以检查您的血液中胆固醇和甘油三酯的变化。 |
| · | 常见的副作用包括注射部位的反应(可能包括注射部位的疼痛、发红、肿胀、瘙痒、瘀伤、肿块、炎症、皮疹、水泡、发热和出血)、上呼吸道感染、关节和肌肉疼痛、皮疹、耳朵感染、喉咙痛，流鼻水。 |
有关ARCALYST的更多信息，请咨询您的医生并查看产品信息。
关于KPL-404
KPL-404是一种研究中的人源化单抗，旨在抑制CD40-CD154(CD40配体)的相互作用，CD40-CD154是一种关键的T细胞共刺激信号，对B细胞成熟、免疫球蛋白类别转换和1型免疫反应至关重要。Kiniksa认为，破坏CD40-CD154的相互作用是解决多种自身免疫性疾病病理的一个有吸引力的方法。
关于Mavrilimumab
Mavrilimumab 是一种研究中的全人单抗，通过与GM-CSF受体(GM-CSFRα)的α亚基特异性结合来阻断GM-CSF的活性。Mavrilimumab治疗类风湿性关节炎和巨细胞性动脉炎的第二阶段临床试验获得了具有统计学意义的主要和次要终点。Kiniksa正在评估Mavrilimumab在涉及GM-CSF机制的罕见心血管疾病中的发展。
前瞻性陈述
本新闻稿包含符合1995年《私人证券诉讼改革法》的前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过“可能”、“将会”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“可能”、“打算”、“目标”、“项目”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”或“继续”等术语或其他类似的表达方式来识别 前瞻性陈述，尽管并不是所有的前瞻性陈述都包含这些识别词语。本新闻稿中包含的所有与历史事实无关的陈述都应被视为前瞻性陈述，包括但不限于以下陈述：将ARCALYST定位为复发性心包炎的护理标准，目的是扩大我们的覆盖范围并帮助更多患者；我们有能力在我们的投资组合中利用协同增长机会，包括扩大我们的ARCALYST心血管特许经营权；我们期望：(I)KPL-404治疗类风湿性关节炎的第二阶段临床试验的概念验证部分将在此类试验的多次递增剂量部分完成后开始，(Ii)我们 将在2024年上半年报告此类第二阶段临床试验的数据；我们寻求达成合作研究协议，以评估mavrilimumab在涉及GM-CSF机制的罕见心血管疾病中的潜力；我们预计2022年全年的ARCALYST 净收入将在1.15亿美元至1.3亿美元之间；我们对现金储备的预期为我们目前的运营计划提供资金，至少持续到2025年；我们对我们的候选产品的作用机制及其 方法的潜在影响的信念, 包括使用KPL-404破坏CD40-CD154的相互作用是解决多种自身免疫性疾病病理的有吸引力的方法；我们相信我们所有的候选产品都具有分化的潜力。
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这些前瞻性的 陈述基于管理层目前的预期。这些声明既不是承诺也不是保证，而是涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素，这些风险、不确定性和其他重要因素可能会导致我们的实际结果、表现或成就与前瞻性声明中明示或暗示的任何未来结果、表现或成就大不相同，包括但不限于以下方面：我们临床试验的患者招募延迟或困难，以及临床试验的激活或继续进行；按最初设计完成我们的临床试验的延迟或困难；最终数据与临床试验的任何初步、中期、顶线或其他数据之间的潜在变化；我们无法复制早期临床试验或研究的结果；来自我们或其他公司的其他数据的影响，包括我们的数据可能产生负面、非决定性的 或商业上不具竞争力的结果；我们的产品和候选产品可能造成不良副作用；我们无法 证明安全性和有效性令适用的监管机构满意；相关监管机构可能不接受我们的申请，推迟或拒绝批准我们的任何候选产品，或要求额外的数据或试验来支持批准； 无法成功执行我们的ARCALYST商业战略；我们依赖第三方作为我们产品和候选产品中使用的药品和药品的唯一供应来源 ；我们依赖Regeneron作为ARCALYST的唯一制造商 ；原材料、重要辅助产品和药品和/或药品短缺；我们依赖第三方进行研究和临床试验, 对于我们的候选产品和/或某些监管活动；协调跨司法管辖区监管机构对我们临床试验的要求、法规和指导方针的复杂性；新冠肺炎大流行和随后的任何大流行对我们的业务和运营的影响，以及为应对此类流行病而采取的措施；我们的制造商、我们进行临床试验所依赖的CRO以及其他与我们开展业务或以其他方式接触的第三方，包括FDA和其他监管机构；我们的运营计划和资金要求的变化； 以及现有的或新的竞争对手。
我们在提交给美国证券交易委员会的文件中讨论的这些和其他重要因素，包括文件中包含的“风险因素” ，可能会导致实际结果与本新闻稿中的前瞻性陈述大不相同。任何此类前瞻性陈述均代表管理层截至本新闻稿发布之日的估计。除法律规定的情况外，我们没有任何更新或修改任何前瞻性陈述的意图或义务。截至本新闻稿发布之日起，这些前瞻性的 陈述不应被视为代表我们的观点。
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ARCALYST®是Regeneron PharmPharmticals，Inc.的注册商标。所有其他商标均为其各自的 所有者的财产。
每一秒都很重要！®
Kiniksa投资者和 媒体联系人
雷切尔·弗兰克
(339) 970-9437
邮箱：rfrank@kiniksa.com
| 7 |
KINIKSA 制药有限公司
精选 合并经营报表和全面亏损
(单位：千)
(未经审计)
| 三个月 结束 | 九个月已结束 | |||||||||||||||
| 9月30日， | 9月30日， | |||||||||||||||
| 2022 | 2021 | 2022 | 2021 | |||||||||||||
| 收入： | ||||||||||||||||
| 产品 收入，净额 | $ | 33,424 | $ | 12,095 | $ | 82,585 | $ | 19,799 | ||||||||
| 许可证 和协作收入 | 65,711 | — | 75,711 | — | ||||||||||||
| 总收入 | 99,135 | 12,095 | 158,296 | 19,799 | ||||||||||||
| 成本和运营费用： | ||||||||||||||||
| 销售商品成本 | 6,937 | 2,767 | 16,185 | 5,233 | ||||||||||||
| 协作费用 | 4,623 | — | 16,549 | — | ||||||||||||
| 研发 | 16,485 | 19,236 | 51,100 | 71,864 | ||||||||||||
| 销售， 一般和管理 | 24,677 | 20,759 | 70,736 | 63,207 | ||||||||||||
| 运营费用总额 | 52,722 | 42,762 | 154,570 | 140,304 | ||||||||||||
| 营业收入(亏损) | 46,413 | (30,667 | ) | 3,726 | (120,505 | ) | ||||||||||
| 利息收入 | 322 | 5 | 459 | 20 | ||||||||||||
| 所得税前收入(亏损) | 46,735 | (30,662 | ) | 4,185 | (120,485 | ) | ||||||||||
| 所得税福利(准备金) | 177,358 | 118 | 174,717 | (1,106 | ) | |||||||||||
| 净收益 (亏损) | $ | 224,093 | $ | (30,544 | ) | $ | 178,902 | $ | (121,591 | ) | ||||||
| 普通股股东应占每股净收益(亏损) -基本 | $ | 3.23 | $ | (0.44 | ) | $ | 2.58 | $ | (1.78 | ) | ||||||
| 每股普通股股东应占净收益 (亏损)-摊薄 | $ | 3.18 | $ | (0.44 | ) | $ | 2.55 | $ | (1.78 | ) | ||||||
| 加权平均已发行普通股-基本 | 69,445,071 | 68,662,673 | 69,305,755 | 68,444,061 | ||||||||||||
| 加权平均普通股流通股 稀释后 | 70,552,018 | 68,662,673 | 70,286,444 | 68,444,061 | ||||||||||||
KINIKSA 制药有限公司
选中的 合并资产负债表数据
(单位：千)
(未经审计)
| 截止日期： | ||||||||
| 9月30日， | 十二月三十一日， | |||||||
| 2022 | 2021 | |||||||
| 现金、现金等价物、 和短期投资 | $ | 200,724 | $ | 182,201 | ||||
| 营运资本 | 185,323 | 151,622 | ||||||
| 总资产 | 459,953 | 232,800 | ||||||
| 累计赤字 | (496,495 | ) | (675,397 | ) | ||||
| 股东权益总额 | 384,008 | 185,037 | ||||||
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