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Silent Treateutics公司宣布用于地中海贫血患者的SLN124第一阶段研究的初步单剂结果

2022年9月29日

伦敦，沉默治疗公司，纳斯达克：发现、开发和提供新型短干扰核糖核酸疗法的领先企业SLN(“沉默”或“公司”)今天宣布了针对24例非输血依赖型地中海贫血患者的SLN124双子座II阶段1研究的单剂成分的初步结果。

单剂ARM的主要目的是评估SLN124皮下注射(1.0、3.0和6.0 mg/kg)治疗α/β地中海贫血患者的安全性和耐受性。在单次服药后，没有发生严重不良事件、与SLN124相关的严重治疗紧急不良事件(TEAE)或导致停药的TEAE。未观察到剂量限制性毒性或药物相关性肝损伤。

铁代谢的药代动力学(PK)参数和药效学(PD)生物标记物正在进行中的多剂量ARM研究中进行评估，预计将于明年公布。这包括对海普西丁、血清铁、转铁蛋白饱和度和血红蛋白的影响。

Silence公司研发负责人兼首席医疗官、医学博士贾尔斯·坎皮恩说：“我们对SLN124出色的安全性状况感到非常鼓舞，SLN124将继续展示并期待着在正在进行的多剂量研究后评估PD的影响。我们仍然对SLN124治疗一系列血液疾病的潜力感到兴奋，包括真性红细胞增多症(PV)，我们计划在今年晚些时候的1/2阶段研究中对其进行评估。“

SLN124有罕见的儿科疾病和治疗β-地中海贫血的孤儿药物名称，以及用于PV的孤儿药物名称。本月早些时候，SLN124还获得了FDA对光伏产品的快速通道认证。

查询：

关于SLN124

SLN124是一种基因沉默疗法--一种旨在暂时阻断特定基因信息的疗法，否则会引发不必要的影响。在这种情况下，SLN124的目标是暂时“沉默”TMPRSS6，这是一种基因，可以防止肝脏产生一种控制体内铁水平的特定荷尔蒙--海普西丁。随着海普西丁的增加，血液中的铁水平预计会降低，这反过来可能会产生更多健康的红细胞，从而改善贫血。SLN124已经在健康志愿者中证明了概念，并正在对非输血依赖型地中海贫血患者进行1期研究评估。真性红细胞增多症(PV)的1/2期研究计划于2022年下半年进行。SLN124具有

罕见的儿科疾病和β-地中海贫血的孤儿药物名称以及PV的孤儿药物名称。SLN124还拥有FDA指定的光伏快速通道。

关于沉默疗法

沉默治疗公司正在开发新一代药物，方法是利用人体自然的RNA干扰机制，即RNAi，以抑制特定靶基因的表达，这些基因被认为在具有重大未满足需求的疾病的病理中发挥作用。Silent的专有mRNAi黄金™平台可以用来创建siRNAs(短干扰RNA)，精确地靶向并沉默肝脏中的疾病相关基因，这代表着一个巨大的机会。Silent公司全资拥有的候选产品包括SLN360和SLN124，SLN360旨在满足在降低出生时高水平脂蛋白(A)患者的心血管风险方面的高和普遍的未得到满足的医疗需求，SLN124旨在解决血液疾病。Silent还与阿斯利康、Mallinckrodt制药公司和Hansoh Pharma等公司保持着持续的研发合作。欲了解更多信息，请访问网址：https://www.silence-therapeutics.com/.。

前瞻性陈述

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