1企业演示文稿GH Research PLC(纳斯达克代码：GHRS)GH Research 2022年8月
关于前瞻性陈述的免责声明本演示文稿由GH Research PLC(“GH Research”)准备，仅供参考，不作任何其他用途。本演示文稿中包含的任何内容都不是也不应被解释为推荐人或GH Research或任何董事、GH Research的员工、代理或顾问的推荐、承诺或陈述。本演示文稿并不是包罗万象，也不是包含您想要的所有信息。本演示文稿不构成出售要约或征求购买证券的要约，也不得在任何州或司法管辖区出售此类证券，在这些州或司法管辖区，此类要约、征求或出售在根据任何此类州或司法管辖区的证券法进行注册或获得资格之前是非法的。2本演示文稿包含前瞻性陈述，所有这些陈述都受到本警示性陈述的限制。本文中包含的许多前瞻性表述可以通过使用“可能”、“预期”、“相信”、“可能”、“预期”、“应该”、“计划”、“打算”、“估计”、“将”、“潜在”和“正在进行”等前瞻性表述来识别，尽管并不是所有前瞻性表述都包含这些标志性词汇。本文中包含的任何未描述历史事实的陈述均为前瞻性陈述，基于管理层的预期，受某些因素、风险和不确定因素的影响，这些因素、风险和不确定因素可能会导致实际结果、结果、时机和表现与此类陈述明示或暗示的内容大不相同。这些因素、风险和不确定性包括, 但不限于：与GH Research的研究和开发努力相关的成本和不确定性；与GH Research的产品候选产品的非临床和临床研究的进行、时间和结果相关的内在不确定性；GH Research获得、维护、强制执行和捍卫已颁发的专利的能力；GH Research的资本资源的充分性、额外资金的可用性和GH Research的现金跑道；以及GH Research提交给美国证券交易委员会的文件中描述的其他因素、风险和不确定性。除非另有说明，否则这些前瞻性陈述仅在本陈述发表之日发表，GH Research没有义务更新或修改任何此类陈述以反映本陈述之后发生的事件或情况
。由于前瞻性陈述固有地受到风险和不确定性的影响，其中一些风险和不确定性是无法预测或量化的，有些风险和不确定性超出了GH Research的控制范围，因此您不应依赖这些前瞻性陈述作为对未来事件的预测。任何此类前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生，实际结果可能与
前瞻性陈述中预测的结果大不相同。GH Research提醒您不要过度依赖本演示文稿中包含的前瞻性陈述。2022年©GH研究公司
在大萧条中寻求超快速、持久的缓解3 2022年©GH Research PLC
开发阶段计划指示临床前阶段1阶段2a阶段2b阶段3下一阶段
阶段GH0015-MeO-DMT用于吸入给药难治性抑郁症(TRD)启动2b阶段试验(GH001-TRD-201)双相II型障碍*(BDII)启动POC 2a阶段试验(GH001-BD-202)产后抑郁(PPD)启动POC
2a阶段试验(GH001-PPD-203)GH0025-MeO-DMT用于注射给药精神病或神经疾病启动阶段1试验健康志愿者(GH001-HV-105)GH0035-MeO-DMT用于鼻腔给药精神病或神经疾病完全临床前开发管道42022©生长激素研究PLC完成*双相II型障碍，目前主要抑郁发作；概念验证概念验证
..。缓解率(TRD)
欧盟和美国大型开放的抑郁症市场6一线MDD二线
MDD难治性抑郁症患者通过无效的治疗周期治疗难治性抑郁症确诊：约4800万人接受治疗(药物治疗±心理治疗)：约2400万人对一线治疗无反应：约1300万人对前两条线无反应：约900万公司
基于：https://www.nimh.nih.gov/health/statistics/major-depression.shtml；估计Wittchen等人，《欧洲精神障碍和大脑其他障碍的大小和负担》，欧洲神经精神药理学(2011年)；Rush等人，需要一个或几个治疗步骤的抑郁症门诊患者的急性和长期结果：A STAR*D报告，Am J精神病学2006MDD，2022年©GH Research PLC
5-MeO-DMT(5-甲氧基-N，N-二甲基色胺)来自色胺的天然精神活性物质
类对5-HT1A和5-HT2A受体的高效激动剂，具有超快起效(在几秒内)和持续时间短(5至30分钟)的精神活性作用，具有诱发高峰体验(PE)的高倾向，这可能是
疗效GH001(通过专有吸入途径给药)日内个体化给药方案，以最大限度地实现超快速缓解单次治疗，没有结构化的心理治疗
5-MeO-DMT和GH001 7 2022©GH Research PLC 5-MeO-DMT基础IP
GH001单剂：GH001个体化给药方案(IDR)：更多缓解机会MADRS评分1剂1剂2剂3剂2剂1无缓解假想患者1名假想患者2名假想患者3名假想患者1名假想患者2名无缓解剂量1 GH001-旨在实现超快速持久缓解的个体化给药方案8 2022©GH Research PLC MADRS评分1
健康志愿者的第一阶段试验GH001-HV-101(完成)9个临床试验.gov ID：NCT04640831 2022©GH Research PLC
GH001给药第1天7 GH001 2 mg(n=4)GH001 6 mg(n=4)GH001 12 mg(n=4)GH001 18 mg
(n=4)HV(n=18)A部分(单剂)B部分(IDR)主要终点：7天前的安全性高峰体验评分(PE评分)1 HV(n=4)主要终点：7天前的安全性高峰体验评分(PE评分)1 GH001 IDR6，12，18 mg至
达到PE(最多3剂，3 H间隔)关键评估安全体育量表认知功能安全认知功能1体育评分通过在视觉模拟评分0到100之间对以下三个问题打分，对受试者的回答进行平均化：1.体验有多强烈；2.你在多大程度上失去了控制；3.那次经历有多深刻(即深刻和重要)？健康志愿者(GH001-HV-101)10 2022的1期试验设计[br}GH Research PLC PE，Peak Experience IDR，个体化给药方案
研究安全小组审查无SAE所有不良反应都很轻微，除了两个中度(*)所有不良反应自行缓解耐受性良好
生命参数没有显著变化，除了服用GH001后不久心率和血压的暂时性、非临床相关的增加没有临床意义上的变化
安全实验室分析，精神病学安全性评估或认知功能测量ADRs A部分(单次剂量)B部分(IDR)ADRs 2 mg(N=4)6 mg(N=6)12 mg(N=4)18 mg(N=4)IDR1(N=4)MedDRA首选术语n异常梦境1焦虑1 1笨拙1困惑状态1欣快情绪1疲劳1 1*感觉热1闪回1幻觉1头部不适1头痛2 1 1心率加快1*听觉过敏症1失眠1精神
疲劳1恶心2 1 1 2视力模糊1A部分(单次剂量)和B部分(IDR)--安全11药物不良反应，或ADR，不良事件，与研究产品的关系代码为确定的、可能的或可能的，或者代码缺失IDR，个性化给药方案2022©GH Research PLC 16 mg(N=1)；6-12 mg(N=2)；6-12-18 mg(N=1)
平均剂量组PE量表PE阈值A部分峰值经验(PE)剂量效应和人与人之间的变异性12 PE，峰值经验2022年©GH研究公司
PEThreshold B部分-日内个体化给药方案的峰值体验(PE)效果13 PE，峰值
体验2022©GH Research PLC
难治性抑郁症的1/2期试验(已完成)14个临床试验.gov ID：NCT04698603 2022©GH Research PLC
关键评估MADRS 2小时PE量表安全MADRS 1天认知功能安全MADRS
7天认知功能安全GH001管理第1天第7天TRD(GH001-TRD-102)15 PE第1/2阶段试验设计，峰值体验；MADR，蒙哥马利-奥斯伯格抑郁量表IDR，个体化给药方案1被定义为对至少两个适当的药物治疗疗程或一个适当的药物治疗疗程和至少一个循证心理治疗疗程反应不足2022©GH Research PLC第一阶段(单剂)
第二阶段(IDR)GH001 12 mg(n=4)GH001 18 mg(n=4)TRD1(n=8)主要终点：7天之前的安全性TRD1(n=8)主要终点：MADRS缓解第7天(MADRS≤10)GHIDR6，12，18毫克以达到PE(最多3剂，间隔3小时)
第1阶段(单次剂量)和第2阶段(IDR)-安全16药物不良反应，或ADR，与研究产品的关系代码为确定的、可能的或可能的，或在代码缺失IDR的情况下，个体化给药方案；C-SSRS，哥伦比亚-自杀严重程度评定量表2022年©GH研究PLC研究安全小组
审查无SAE所有ADR都是轻微的，除了三个中度*所有ADR都能很好地耐受自然吸入没有显著的生命参数变化，除了服用GH001后不久心率和血压的暂时性、非临床相关的增加
在安全实验室分析、精神病学安全评估或认知功能测量方面没有临床上显著的变化没有与自杀意念或自杀行为有关的安全信号根据C-SSRS和MADRS分项“自杀念头”ADRS阶段1(单次剂量)阶段2(IDR)ADRS 12 mg(N=4)18 mg(N=4)IDR1(N=8)MedDRA首选术语n腹部不适1焦虑2抑郁症状1*头晕1感觉异常1 1闪回1 1 2头痛2 1 3肌肉不适1肌肉痉挛1恶心2感觉异常1感觉障碍3 16~12 mg(N=6)；6-12-18毫克(N=2)
MADRS缓解率/应答率/改善率第7天阶段1(单剂)-疗效(MADRS)17 PE，
高峰体验；MADRS，蒙哥马利-奥斯伯格抑郁量表MADRS缓解率=≤10的MADR；MADRS反应=≥在MADR中较基线减少50%。2022年©生长激素研究PLC 12 mg组中4人中有2人(50%)和18 mg组中4人中有1人(25%)在第7天出现多药耐药缓解，8名患者中有2人发生PE，两人在第7天均有多药耐药缓解
第二阶段(IDR)-疗效(MADR)182022©GH Research PLC MADRS缓解/应答/改善
第7天主要终点达标率：8名患者中有7名(87.5%)在第7天MADRS缓解，p
第二阶段(IDR)-功效(MADR较基线的变化)2022年©GH Research PLC基线1 2小时
1天7 GH001 19 p=0.0018 p
MADRS和PE-观察到2期(IDR)与1期(单剂)2期(IDR)的结果有所改善
1期(单剂)12 mg 1期(单剂)18 mg MADRS缓解率第7天87.5%(7)50%(2/4)25%(1/4)MADRS平均变化日期7-24.4(-76%)-21.0(-65%)-12.8(-41%87.5%(7/8)50%(2/4)0%(0/4)平均体育成绩90.4(最终剂量)58.2 59.1 2022©GH Research PLC 20 PE，巅峰体验；MADRS，蒙哥马利-奥斯伯格抑郁量表IDR，个体化给药方案
健康志愿者的第一阶段临床药理学试验GH001-HV-103(已完成)21 2022©生长激素研究
GH001给药第7天GH001 6毫克(n=8+2安慰剂)GH001 12毫克(n=8+2安慰剂)GH001 18毫克(n=8+2
安慰剂)HV(n=30)单剂部分IDR部分HV(n=16)GH001 IDR6，12，18 mg实现PE(最多3剂，间隔1小时，n=8)关键评估安全性药代动力学PE量表认知功能安全认知
功能安全22天30 GH001 IDR6，12，18 mg实现PE(最多3剂，间隔2小时，N=8)主要终点：5-MeO-DMT和2022年©生长激素的药代动力学研究PLC在健康志愿者(GH001-HV-103)PE、峰值经验IDR、个体化给药方案中的第一阶段临床药理试验设计
安全性评价无SAE所有不良反应轻微所有不良反应自行解决耐受性良好生命参数无明显变化，但在服用GH001后不久心率和血压出现暂时的、非临床相关的增加在心电图、安全实验室分析、峰值流量、认知功能、精神安全评估方面无临床相关变化。包括C-SSRS进一步结果药代动力学分析和精神活性效果评估(PE量表)支持IDR个别剂量之间的间隔在未来临床试验中是可行的，单次剂量和IDR-安全性和进一步结果23药物不良反应，或ADR，与研究产品的关系代码为确定的、可能的或可能的，或者代码缺失的情况下，IDR，个性化给药方案；C-SSRS，哥伦比亚-自杀严重程度评定量表；Pe，Peak Experience 2022年©生长激素研究公司ADR单剂IDR 6 mg(N=8)12 mg(N=8)18 mg(N=8)安慰剂(N=6)1小时间隔(N=8)2小时
间隔(N=8)3MedDRA首选术语N N n异常梦境1胸部不适1哭泣2 2头晕1干燥
口腔1运动障碍1疲劳1 2 1头痛31 1 1口服感觉减退1口服感觉异常者1干燥1嗜睡1心动过速2张力1震颤1 2 6 mg(n=1)；6~12 mg(N=3)；6-12-18 mg(N=4)36-12 mg(N=3)；6-12-18 mg(N=5)
第1层：法规排他性FDA：5年(+2.5年第四段保留)EMA：10年(新适应症+1年)第3层：技术用于具有高对象内和对象间变异性的系统作用的吸入/鼻腔产品的复杂生物等效性第2层：专利申请：5-MeO-DMT物质的新气雾剂
新的制造方法和5-MeO-DMT的新的盐形式5-MeO-DMT在各种疾病中的新用途(包括吸入、鼻腔、静脉注射、静脉注射。I.M.、S.C.和其他路线)三层保护
战略24 2022©GH Research PLC
董事会和管理层25弗洛里安·舍恩哈特·迈克尔·福雷尔董事会主席，联合创始人BA，2022年©GH研究公司董事会成员德莫特·汉利·邓肯·摩尔学士学位，工商管理硕士董事会成员MPHIL，博士董事会成员Theis Terwey PD Meded。首席执行官、联合创始人Julie Ryan ACA，MACC，BComm副总裁，财务Magnus Halle BSC
管理爱尔兰董事，联合创始人
科学顾问26 Michael Thase医学博士宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院精神病学教授Madhukar Trivedi医学博士德克萨斯大学西南医学中心精神病学教授Mark Zimmerman医学博士布朗大学Eduard Via教授精神病学单元博士博士巴塞罗那ClíNic de巴塞罗那Michael Bauer教授纳特。医生。德累斯顿理工大学精神病学和心理治疗学系主任马利克·巴伊布耶教授。2022年©GH研究公司柏林约翰尼斯·拉梅克斯教授马斯特里赫特大学心理和神经科学系教授
预期里程碑和财务概述GH001在2022年第三季度提交多中心、随机、受控的TRD 2b期临床试验申请不迟于2023年第一季度提交TRD GH001的美国IND在2022年第三季度在BDII和PPD启动概念验证2a阶段试验GH002在2022年第四季度提交健康志愿者临床药理学第一阶段临床试验申请GH003截至6月30日完成临床前开发财务概述现金为2.654亿美元，2022年我们相信现有现金将足以支付到2025年27 2022年©GH Research PLC的运营费用和资本支出要求
在大萧条中寻求超快速、持久的缓解282022年©GH Research PLC