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Belite Bio启动关键的3期临床试验
美国Stargardt病中的LBS-008

圣迭戈， 2022年8月22日-总部位于圣地亚哥的临床阶段生物制药药物开发公司Belite Bio，Inc.(纳斯达克：BLTE)今天宣布，它已开始登记参加LBS-008在Stargardt病患者中的美国第三阶段临床试验。Stargardt病是一种渐进性致盲疾病，尚未获得批准的治疗方法。

贝丽特生物公司董事长兼首席执行官Tom Lin博士说：“STGD1是最常见的遗传性视网膜营养不良，导致成人和儿童中心视力模糊和/或丧失。仅在美国，我们就有超过30,000名STGD1患者，我们有一种治疗方法，有可能解决大量未得到满足的需求， 明确的临床路径，为患有这种令人衰弱的疾病的患者带来希望。”

LBS-008是一种口服的小分子视黄醇结合蛋白4(RBP4)拮抗剂，它选择性地减少维生素A(视黄醇)向眼睛的输送，导致有毒的维生素A副产物(双维甲酸)的减少，这些副产物与STGD1的发生和发展有关。LBS-008由NIH Blueprint计划赞助，旨在治疗非新生血管性老年性黄斑变性(Dry AMD)，也被NIH认可为一流的口服药物，可减缓或阻止DHAMD的进展，DYAMD是一种主要影响老年人的疾病，与STGD1具有相似的病理生理 。目前，美国食品和药物管理局(FDA)还没有批准STGD1或干性AMD的治疗方法。

Belite Bio已经完成了LBS-008在健康成人受试者中的多项随机、双盲、安慰剂对照的第一阶段试验，包括在美国的40名受试者进行单次递增剂量试验，在澳大利亚完成了39名受试者的SAD试验和32名健康成人受试者的多重递增剂量试验。这些试验是为了确认LBS-008在禁食/喂养条件下对健康成年受试者的SAD(美国为10-50毫克；澳大利亚为25-400毫克)/MAD(澳大利亚为5-25毫克)水平的安全性、毒性、PK和PD。所有剂量水平均耐受性良好。

Belite Bio目前正在对青少年STGD1受试者进行为期两年的LBS-008第二阶段试验和为期两年的第三阶段(Dragon)试验。第二阶段试验在澳大利亚和台湾的临床站点 共招募了13名受试者。第二阶段试验的初步数据显示，在最初6个月的间隔中，13名患者中有8名(或61.5%) 至少有一只眼的最佳矫正视力(BCVA)有所增加，其中2名患者的双眼最佳矫正视力(BCVA)有所增加。此外，在研究开始时，13名受试者中的任何一人都没有萎缩性病变，只有1名受试者有视网膜病变(~0.3 mm)的证据²在大小上)6个月。贝利特生物公司预计，这项第二阶段试验的下一次数据读数将在2022年最后一个季度进行，届时所有受试者都完成了12个月的治疗。

第三阶段(Dragon)试验是一项随机、双掩蔽、安慰剂对照、全球和多中心研究，旨在评估LBS-008在青少年STGD1患者中的安全性和有效性。到目前为止，该公司已经在美国、英国、德国、比利时、瑞士、香港、台湾和澳大利亚开始了3期临床试验。在这项研究中，大约有60名患者以2：1的随机化(主动：安慰剂)进行登记。(欲了解更多信息，请访问临床试验网站：https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05244304?term=belite+bio&draw=2&rank=1)。

此外，由于有毒的双维A酸类化合物的积累也与干性AMD的进展有关，贝利特生物公司相信LBS-008也有潜力有效地治疗干性AMD。贝利特生物公司计划在第4年启动干性AMD的2/3期临床试验^这是2022年的第四季度。

关于LBS-008

LBS-008是一种新颖的口服疗法，可防止毒素在眼睛中积聚 ，这种毒素会导致STGD1并导致干性AMD。这些毒素是视觉周期的副产品，视觉周期依赖于眼睛中维生素A(视黄醇)的供应。LBS-008通过降低和维持血清视黄醇结合蛋白4(RBP4)的水平来发挥作用，RBP4是一种将视黄醇输送到眼睛的载体蛋白。通过调节进入眼睛的视黄醇的量，LBS-008减少与STGD1和干性AMD有关的毒素 的形成，以维持视网膜组织的健康。LBS-008已被授予快速通道 称号，在美国获得罕见儿科疾病称号(RPD)，在美国和欧洲获得孤儿药物称号(ODD)，用于治疗STGD1。

斯塔加特病

STGD1是成人和儿童中最常见的遗传性视网膜营养不良(导致模糊或中央视力丧失)。这种疾病是由一种功能失调的视网膜特异基因(ABCA4)引起的，该基因导致有毒的维生素A副产物(称为双维A类化合物)在视网膜中大量积累，导致视网膜细胞死亡和进行性中心视力丧失。双维A酸的荧光特性和视网膜成像的发展帮助眼科医生识别和监测疾病进展。此外，STGD1和干性AMD具有相似的病理生理特征，其特征是细胞毒性双维A酸类化合物过度堆积，视网膜细胞死亡和视力丧失。视力丧失是缓慢发生的，尽管“死亡的视网膜”在外围扩张，直到疾病到达眼睛的中心(黄斑)。

干性老年性黄斑变性

在美国，干性AMD是导致视力丧失的主要原因，并且没有获得批准的治疗方法。据估计，美国有1100万名干性AMD患者，全球有超过1.96亿名患者 ，全球直接医疗成本估计为2550亿美元。

关于贝利特生物公司

Belite Bio是一家总部位于圣地亚哥的临床阶段生物制药药物开发公司，目标是目前无法治疗的眼病，如萎缩性老年性黄斑变性(俗称干性AMD)和Stargardt病以及代谢性疾病。有关更多信息，请在Twitter、Instagram、LinkedIn、Facebook上关注我们，或访问我们的www.beliteBio.com。

关于前瞻性陈述的重要警告

本新闻稿包含前瞻性陈述，包括 有关临床数据对患者的潜在影响的陈述，以及Belite Bio在临床前活动、临床开发、监管里程碑和候选产品商业化方面的进展和预期。由于各种重要因素，实际结果 可能与前瞻性陈述中显示的结果大不相同，这些因素包括但不限于Belite Bio证明其候选药物的安全性和有效性的能力；其候选药物的临床结果可能不支持进一步的开发或监管批准；相关监管机构就Belite Bio候选药物的监管批准做出的决定的内容和时间；LBS-008治疗干性AMD的潜在疗效，以及在Belite Bio提交给美国证券交易委员会的文件中“风险因素”部分更充分讨论的风险。所有前瞻性陈述均基于Belite Bio目前掌握的信息，除非法律另有要求，否则Belite Bio不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新的 信息、未来事件还是其他原因。

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