附件99.1
Rallybio报告2022年第二季度财务业绩
--RLYB212 1b期研究的新数据显示，输注的HPA-1a阳性血小板迅速和完全消除--
-RLYB116的第一阶段研究正在进行中；预计2022年第四季度30毫克剂量的初始单剂安全性、PK和PD数据--
康涅狄格州纽黑文2022年8月8日-致力于为严重和罕见疾病患者识别和加快开发改变生活的疗法的临床阶段生物技术公司RallyBioCorporation(纳斯达克：RLYB)今天公布了截至2022年6月30日的第二季度财务业绩，并提供了最近计划和公司发展的最新情况。
我们继续推进我们的管道，朝着计划中的即将到来的里程碑前进。我们很高兴地看到，我们正在进行的RLYB212皮下1b期概念验证研究的新临床数据显示，输注的HPA-1a阳性血小板迅速和完全消除。这些数据与预防母体异基因免疫和FNAIT所需的RLYB212的预测有效治疗目标浓度是一致的。
有了这些数据，为了进一步表征皮下给药的优势，我们正在修改方案，扩大RLYB212的剂量范围。这项修订将提供更广泛的PK/PD数据，为决策提供信息，因为我们寻求为未来的注册研究选择剂量。我们预计将按计划在2022年第三季度末讨论初步的血小板消除数据，并在2023年第一季度发布PoC数据。
麦凯博士继续说：“我们针对RLYB116皮下注射的第一阶段研究正在开发中，用于治疗补体相关疾病的患者，预计2022年第四季度30毫克剂量的初步数据仍在进行中。我们还在为RLYB331进行IND使能活动，我们相信它可以治疗多种严重的非恶性血液病。我们相信，到2024年第一季度，我们的现有资本将足以支付我们的运营费用和资本支出要求。“
最近的业务亮点和即将到来的里程碑：
母婴血液病
RallyBio于2022年5月宣布，它已启动1b阶段概念验证研究，以确定RLYB212从HPA-1a阴性健康受试者的循环中快速消除输血的HPA-1a阳性血小板的能力。
为了进一步确定RLYB212对消除血小板的吸收和量效关系，该公司正在修改方案，以扩大剂量范围。RLYB212的耐受性良好，到目前为止还没有严重不良事件的报告。Rallybio预计将在2022年第三季度末讨论初步的血小板消除数据，并在2023年第一季度发布PoC数据。
Rallybio继续推进FNAIT自然历史同种异体免疫研究。这项非干预性研究旨在告知不同种族和民族特征的广泛孕妇群体中FNAIT风险较高的妇女的频率，以及这些妇女发生HPA-1a异基因免疫的情况。该公司预计，这项研究的数据将有助于RLYB212未来的单一武装登记试验的对照数据集。
Rallybio今天宣布发表一篇题为《预防性应用HPA-1a特异性抗体预防小鼠胎儿/新生儿同种异体免疫性血小板减少症》的手稿。发表在同行评议期刊《血液》上的这篇论文，在一个真实的FNAIT小鼠模型上评估了RLYB212和RLYB211预防同种异体免疫的能力。这些研究的结果表明，低剂量的RLYB212和RLYB211既能迅速完全消除循环中HPA-1a阳性的血小板，又能防止HPA-1a的同种免疫。这些临床前数据建立了预防人类FNAIT的RLYB212和RLYB211预防性治疗的潜在和阈值暴露目标。
补体调节异常
Rallybio在RLYB116的健康参与者中启动了一项第一阶段研究，RLYB116是一种新型的、潜在的长效、皮下注射的补体因子5或C5抑制剂，2022年第一季度正在开发中，用于治疗补体相关疾病的患者。这项单盲、安慰剂对照的剂量递增研究旨在评估单剂RLYB116在健康志愿者中的安全性、药代动力学(PK)和药效学(PD)，并仍在进行中，预计2022年第四季度将获得30毫克剂量的初步数据。
Rallybio继续推进RLYB114的开发，用于玻璃体内给药治疗眼科疾病。
代谢紊乱
RallyBio与其合作伙伴ExScience a继续致力于选择一种开发候选药物，以进入针对ENPP1的临床，用于治疗低磷酸盐血症(HPP)患者。研究性新药(IND)赋能研究预计将于2022年下半年开始。
血液病
RallyBio继续为RLYB331进行IND使能活动，RLYB331是一种临床前可能是一流的治疗性单抗，可抑制基质酶-2(MTP-2)，以支持该资产向临床开发的过渡。RLYB331具有治疗多种疾病的潜力，这些疾病的特征是严重的贫血和铁超载的无效红细胞生成，包括贝塔地中海贫血和一组骨髓增生异常综合征。
Rallybio于2022年5月宣布，它从赛诺菲手中获得了RLYB331(前身为KY1066)的全球独家经营权。
公司
2022年8月，Rallybio宣布任命医学博士Wendy Chung为董事会成员。钟博士是一名获得董事会认证的临床和分子遗传学家，拥有20多年的人类基因研究经验。她目前是哥伦比亚大学欧文医学中心的肯尼迪家庭儿科和医学教授，以及哥伦比亚大学欧文翻译研究所的精准医学资源董事。
Rallybio于2022年6月宣布，注册会计师杰弗里·弗莱尔将辞去首席财务官(CFO)一职。弗莱尔先生将继续担任Rallybio的首席财务官，直到新的首席财务官被任命，并将在过渡期后从公司退休。Rallybio已经启动了一项外部搜索，以确定其下一任首席财务官。
2022年第二季度财务业绩：
关于Rallybio
RallyBio是一家临床阶段的生物技术公司，致力于识别和加快为严重和罕见疾病患者提供改变生活的疗法的开发。自2018年1月推出以来，Rallybio已经建立了一系列有前途的候选产品组合，目前正在开发中，以解决血液学、免疫炎症、孕产妇胎儿健康和代谢紊乱等领域的罕见疾病。该公司的使命是由一支经验丰富的生物制药行业领导者组成的团队推动的，他们拥有广泛的研究、开发和罕见疾病专业知识。Rallybio总部设在康涅狄格州纽黑文，在康涅狄格州法明顿的康涅狄格大学技术孵化项目中设有另外一个设施。欲了解更多信息，请访问www.rallyBio.com。
前瞻性陈述
本新闻稿包含前瞻性陈述，这些陈述基于我们管理层的信念和假设以及目前可用的信息。在某些情况下，前瞻性表述可以通过“可能”、“将会”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“可能”、“打算”、“目标”、“项目”、“设想”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”或“继续”或这些术语的否定或其他类似表述来识别，尽管并不是所有的前瞻性表述都包含这些词语。本新闻稿中的前瞻性陈述包括但不限于有关我们计划的RLYB212和RLYB116研究的启动和时间，以及此类研究数据可用的时间，我们的ENPP1抑制剂IND前使能研究的启动和时间，此类研究数据的可用时间，以及RLYB331的治疗效果。本新闻稿中的前瞻性陈述仅为预测，主要基于管理层目前对未来事件和财务趋势的预期和预测，管理层认为这些事件和财务趋势可能会影响RallyBio的业务、财务状况和运营结果。这些前瞻性声明仅限于截至本新闻稿发布之日的陈述，受许多已知和未知的风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于我们成功启动和实施我们计划的临床试验的能力，包括FNAIT自然史研究、RLYB212的1期和1b期临床试验以及RLYB116的1期临床试验，并在我们预期的时间表内完成此类临床试验并获得结果，或者根本不能完成, 我们的现金资源是否足以满足我们的运营费用和资本支出要求，以及我们是否能成功筹集更多资本，我们是否有能力识别新产品候选产品并从第三方公司成功收购此类产品，我们将RLYB331整合到我们的流水线中的能力，来自其他生物技术和制药公司的竞争，以及Rallybio在提交给美国证券交易委员会(美国证券交易委员会)的文件中描述的那些风险和不确定性，这些报告包括RallyBio截至2021年12月31日的10-K表格年度报告以及后续提交给美国证券交易委员会的文件。我们的前瞻性表述中反映的事件和情况可能无法实现或发生，未来的实际结果、活动水平、业绩以及事件和情况可能与前瞻性表述中预测的情况大不相同。除非适用法律要求，我们没有义务公开更新或修改本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因。
财务表
RALLYBIO公司
精选简明综合财务信息
简明合并经营报表和全面亏损(未经审计)
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截至以下三个月 |
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截至以下日期的六个月 |
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(单位为千，不包括每股和每股金额) |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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||||
运营费用： |
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||||
研发 |
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$ |
10,138 |
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|
$ |
6,818 |
|
|
$ |
17,786 |
|
|
$ |
15,855 |
|
一般和行政 |
|
|
7,477 |
|
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|
3,712 |
|
|
|
14,147 |
|
|
|
7,499 |
|
总运营费用 |
|
|
17,615 |
|
|
|
10,530 |
|
|
|
31,933 |
|
|
|
23,354 |
|
运营亏损 |
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(17,615 |
) |
|
|
(10,530 |
) |
|
|
(31,933 |
) |
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|
(23,354 |
) |
其他收入(支出)： |
|
|
|
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||||
利息收入 |
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|
270 |
|
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|
13 |
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367 |
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|
30 |
|
利息支出 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(10 |
) |
其他收入(费用) |
|
|
100 |
|
|
|
(142 |
) |
|
|
213 |
|
|
|
(118 |
) |
其他收入(费用)合计，净额 |
|
|
370 |
|
|
|
(129 |
) |
|
|
580 |
|
|
|
(98 |
) |
持续经营亏损 |
|
|
(17,245 |
) |
|
|
(10,659 |
) |
|
|
(31,353 |
) |
|
|
(23,452 |
) |
合资企业的投资损失 |
|
|
338 |
|
|
|
468 |
|
|
|
728 |
|
|
|
950 |
|
净亏损 |
|
$ |
(17,583 |
) |
|
$ |
(11,127 |
) |
|
$ |
(32,081 |
) |
|
$ |
(24,402 |
) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
每股普通股基本亏损和摊薄后净亏损 |
|
$ |
(0.57 |
) |
|
$ |
(0.49 |
) |
|
$ |
(1.05 |
) |
|
$ |
(1.09 |
) |
加权平均已发行普通股、基本普通股和稀释后普通股 |
|
|
30,588,931 |
|
|
|
22,559,706 |
|
|
|
30,453,913 |
|
|
|
22,309,203 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
其他全面亏损： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
有价证券未实现净亏损 |
|
|
249 |
|
|
|
— |
|
|
|
371 |
|
|
|
— |
|
其他综合损失 |
|
|
(249 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(371 |
) |
|
|
— |
|
综合损失 |
|
$ |
(17,832 |
) |
|
$ |
(11,127 |
) |
|
$ |
(32,452 |
) |
|
$ |
(24,402 |
) |
简明综合资产负债表(未经审计)
(单位：千) |
|
6月30日， |
|
|
十二月三十一日， |
|
||
现金、现金等价物和有价证券 |
|
$ |
147,368 |
|
|
$ |
175,334 |
|
总资产 |
|
|
155,607 |
|
|
|
182,185 |
|
总负债 |
|
|
7,756 |
|
|
|
6,583 |
|
股东权益总额 |
|
|
147,851 |
|
|
|
175,602 |
|
投资者联系方式
史蒂文·图赫
企业发展主管
415-218-0697
邮箱：stuch@rallyBio.com
阿米巴维希
投资者关系和公关主管
609-477-4536
邮箱：abavishi@rallyBio.com
汉娜·德雷谢维奇
斯特恩投资者关系公司
212-362-1200
邮箱：hannah.deresiewicz@sternir.com
媒体联系人
塔拉·迪米莉亚
908-369-7168
邮箱：tara.dimilia@tmstrat.com