东尼克斯制药控股公司8-K

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东尼克斯制药 报告2022年第二季度财务业绩和运营要点

预防猴痘和天花的疫苗TNX-801的第一阶段研究预计将于2023年上半年在肯尼亚启动;美国已宣布猴痘为公共卫生紧急状态

美国国家药物滥用研究所(NIDA)授予用于开发可卡因中毒的TNX-1300的赠款;TNX-1300的第二阶段研究预计将于2022年第四季度启动

位于马萨诸塞州达特茅斯的高级开发中心开业,预计即将进行活病毒疫苗的工艺开发和临床试验制造

截至2022年6月30日,现金和现金等价物总额约为1.45亿美元

环球通讯社,新泽西州查塔姆,2022年8月8日-临床阶段生物制药公司托尼克斯制药控股公司(纳斯达克代码:TNXP)(TONIX或公司)今天公布了截至2022年6月30日的第二季度财务业绩,并概述了最近的运营亮点。

在美国和非洲以外的大约80个其他国家爆发的猴痘疫情引起了人们对我们研究新型猴痘疫苗TNX-801的关注,这种疫苗已经被证明可以保护非人类灵长类动物免受致命剂量猴痘的挑战。美国宣布猴痘为突发公共卫生事件。此外,我们还为我们的中枢神经系统、罕见疾病、免疫学和传染病候选产品的众多机会感到兴奋。“到2022年底,我们将有四个CNS项目投入临床,其中包括我们最先进的项目--治疗纤维肌痛的TNX-102 SL(盐酸环苯扎林舌下片),该药物处于第三阶段中期开发阶段,针对长期COVID和创伤后应激障碍的TNX-102 SL的第二阶段研究,以及针对可卡因中毒的TNX-1300的第二阶段研究。

最新亮点-主要候选产品*

传染病管道

TNX-801(经皮注射马痘病毒活疫苗):针对天花和猴痘的疫苗,设计为单次注射疫苗,以诱导T细胞免疫

·2022年7月,Tonix宣布与肯尼亚医学研究所(KEMRI)合作,在肯尼亚计划、寻求监管部门批准并进行一项第一阶段临床研究,以开发TNX-801作为预防猴痘和天花的疫苗。这项研究预计将于2023年上半年开始。
·Tonix在加拿大病毒学学会第四届研讨会上的海报演示中展示了与艾伯塔大学合作的研究数据。这张海报的标题是“合成的

嵌合马痘病毒(ScHPXV)疫苗接种 保护猕猴免受猴痘侵袭,“描述了来自接种了TNX-801疫苗的动物预防猴痘的数据。海报 介绍报告说,所有接种了TNX-801疫苗的动物(n=8)都获得了完全的灭菌免疫保护,免受气管内猴痘的攻击。TnX-801疫苗耐受性良好。合成马痘病毒是该公司正在开发的预防猴痘和天花的TNX-801疫苗的基础,也是该公司的重组痘病毒(RPV)平台预防包括SARS-CoV-2在内的其他病原体的基础。

·Tonix宣布颁发天花和猴痘疫苗和重组痘病毒(RPV)平台技术的美国专利。这项专利预计将在2037年前为Tonix提供美国市场独家经营权,不包括任何可能的专利期限延长或专利期限调整。

TnX-1850(基于TONIX重组痘病毒载体的活病毒疫苗):新冠肺炎疫苗为单剂疫苗,可诱导T细胞免疫

·Tonix宣布为天花和猴痘疫苗和重组痘病毒(RPV)平台技术(TNX-1850)颁发美国专利。这项专利预计将在2037年前为Tonix提供美国市场独家经营权,但不包括任何可能的专利期延长或专利期调整。

TnX-2300:基于牛副流感病毒载体的活病毒疫苗可预防新冠肺炎

·2022年4月,东尼克斯延长了与堪萨斯州立大学的赞助研究协议,开发了用于预防新冠肺炎的候选疫苗TnX-2300,该疫苗利用了基于牛副流感病毒的新型活病毒疫苗载体平台。共表达CD40-配体,也被称为CD154,刺激T细胞免疫的有效性也将得到测试。
·减毒的牛副流感病毒此前已被证明是一种有效的人类抗原递送载体。值得注意和最重要的是,在非人类灵长类动物中进行了广泛的测试后,减毒的BPI3V在婴儿和儿童中显示出良好的耐受性、传染性、免疫原性和稳定性。该载体非常适合使用鼻腔雾化喷雾器进行粘膜免疫,但也可以通过肠道外传递。

中枢神经系统(CNS)管道

TNX-102 SL(盐酸环苯扎平舌下含片):治疗纤维肌痛的小分子药物

·Resilient研究的登记仍在继续,这是一项双盲、随机、安慰剂对照的、可能是治疗纤维肌痛的TNX-102 SL的关键3期研究。这项双臂试验预计将在美国招募约470名参与者 。计划中的中期分析结果预计将于2023年第一季度公布。

TnX-102 SL治疗慢性冠状病毒感染,又称新冠肺炎急性后遗症

·该公司继续预计将在2022年第三季度开始使用TNX-102 SL进行第二阶段临床研究,作为一种潜在的治疗方法,用于治疗伴有多部位疼痛的长期COVID患者。
·正如之前宣布的,对50,000多名患有长期COVID的美国成人患者进行的回溯性观察性数据库研究结果显示,超过40%的患者患有纤维肌痛样多部位疼痛。这些发现支持了计划中的第二阶段研究的可行性,该研究将纳入患有多部位疼痛的长期COVID患者。

TNX-102 SL治疗创伤后应激障碍(PTSD)

·Tonix预计将于2022年第三季度开始在肯尼亚警察中登记TNX-102 SL的第二阶段研究 。

TnX-1300(重组双突变体可卡因酯酶):危及生命的可卡因中毒的生物学

·2022年8月,Tonix宣布,它从国家卫生研究院(NIH)下属的国家药物滥用问题研究所(NIDA)获得了合作协议赠款,以支持TNX-1300的开发。
·该公司预计将在2022年第四季度启动用于治疗可卡因中毒的TNX-1300的新的第二阶段临床研究,等待与美国食品和药物管理局(FDA)的协议。2期试验有可能成为一项关键研究,它是一项单盲、开放标签、安慰剂对照的随机研究,在大约60名出现可卡因中毒的急诊科患者中,比较了单次200毫克剂量的TNX-1300与标准护理的安全性。
·此前已完成在受控实验室环境中对自愿吸食可卡因的人进行2a期阳性研究。TNX-1300已被FDA授予突破性治疗称号。

TNX-1900(鼻内增强催产素):治疗偏头痛、颅面疼痛、胰岛素抵抗和相关疾病以及肥胖相关暴食障碍的小肽

·Tonix宣布,美国专利11,389,473于2022年7月颁发。这项名为“含镁催产素制剂和使用方法”的专利要求使用含镁催产素制剂治疗包括偏头痛在内的疼痛的方法和组合物。这项专利不包括可能的专利期延长,预计将在2036年1月之前为Tonix提供美国市场独家经营权。
·Tonix宣布在该杂志上发表了一篇题为《镁对催产素受体功能的影响》的论文药剂学,这描述了由大卫·约曼斯教授领导的一个研究小组的结果。本文包括显示镁(镁)的增强效果的数据2+)对颅面部疼痛动物模型中鼻内催产素活性的影响。The Mg2+鼻内催产素的增强型配方是该公司正在开发的预防慢性偏头痛患者偏头痛的TNX-1900候选药物的基础。约曼斯教授是Trigemina公司的科学创始人,Tonix从Trigemina公司获得了MG的权利2+增强催产素技术。这些观察的潜在临床意义是催产素加镁的配方2+在Tonix的TNX-1900中,Tonix的TnX-1900具有增强催产素治疗疼痛和其他用途的潜力。
·该公司预计将于2023年上半年开始参加TNX-1900预防慢性偏头痛的第二阶段研究。

TNX-601 ER(噻奈普汀半草酸盐缓释片):用于治疗与使用皮质类固醇相关的严重抑郁障碍(MDD)、创伤后应激障碍(PTSD)和神经认知功能障碍的小分子药物。

·2022年7月,Tonix宣布开发用于治疗MDD的新的TNX-601缓释配方。Tonix预计将在2023年第一季度启动用于治疗MDD的TNX-601 ER的第二阶段研究,等待FDA批准其研究新药(IND)申请。

罕见病管道

鼻腔增强催产素:治疗Prader-Willi综合征(PWS)的小肽

·Tonix于2022年7月在美国世界孤儿药物大会上发表了题为《TNX-2900(鼻腔催产素+镁)用于治疗患有Prader-Willi综合征的青少年和青壮年吞噬功能亢进症》的演讲。
·TNX-2900已获得FDA指定的治疗PWS的孤儿药物。

免疫学管道

TNX-1500(抗CD40L单抗):用于预防器官移植排斥反应和治疗自身免疫性疾病的第三代单抗。

·Tonix宣布了在2022年美国移植大会上由马萨诸塞州总医院移植科学中心的教师 针对CD40配体(CD40L) 针对CD40配体(CD154)进行的三次口头演讲的数据。
· 演讲题为《在非人类灵长类动物中使用FC修饰的抗CD154单抗治疗的长期无排斥反应的同种异体肾移植存活,“”Fc修饰的抗CD154抗体在非人灵长类动物中的长期无排斥反应肾移植存活 Fc修饰的抗CD154抗体X-1500延长了非人灵长类移植心脏的存活 ,” and “共刺激通路阻断中的新靶向通路包括数据表明,TNX-1500在防止器官排斥中显示出活性,并且在非人类灵长类动物中耐受性良好。在无临床血栓形成的非人类灵长类同种异体心脏移植模型中,使用TNX-1500单一疗法持续且安全地阻断CD40L可防止病理性同种异体免疫。
·TNX-1500的第一阶段研究预计将于2023年上半年开始。

*Tonix的所有候选产品 都是研究用新药或生物制品,尚未获得任何适应症的批准。

最新亮点-设施和企业

·2022年7月,东尼克斯宣布任命新浪·巴瓦里博士为常务副总裁,负责传染病研究和开发。在这一职位上,巴瓦里博士将负责领导Tonix公司不断增长的传染病管道的开发,并将担任该公司执行领导团队的关键成员。
·2022年6月,东尼克斯为其高级开发中心(ADC)举行了剪彩仪式,该中心位于马萨诸塞州北达特茅斯的新贝德福德商业园。新设施旨在加快研究、开发和分析能力,并生产针对猴痘、天花和新冠肺炎等传染病以及其他传染病的临床试验质量疫苗,以应对大流行。ADC是开放的,预计很快就会进行活病毒疫苗的工艺开发和临床试验制造。

近期亮点--金融

截至2022年6月30日,Tonix拥有1.455亿美元的现金和现金等价物,而截至2021年12月31日的现金和现金等价物为1.787亿美元。2022年6月,Tonix以私募方式向某些机构投资者发行了2,500,000股A系列可转换可赎回优先股 和500,000股B系列可转换可赎回优先股,总收益为2,850万美元。该公司预计将用所得资金赎回优先股。

截至2022年6月30日的三个月,运营中使用的现金约为2,120万美元,而2021年同期为1,910万美元。截至2022年6月30日的三个月,资本支出约为1,440万美元,而2021年同期为140万美元。增长的主要原因是马萨诸塞州北达特茅斯的ADC继续扩建。

2022年第二季度财务业绩

截至2022年6月30日的三个月的研发(R&D)费用为1,660万美元,而2021年同期为1,810万美元。这一减少主要是由于非临床费用的减少,但与员工相关的费用增加抵消了这一减少。我们继续预计,随着我们推进临床开发计划并投资于我们的开发管道,2022年期间研发费用将 增加。

截至2022年6月30日的三个月的一般和行政(G&A)费用为680万美元,而2021年同期为540万美元。增加的主要原因是 员工相关费用。

截至2022年6月30日的三个月,普通股股东可获得的净亏损为2740万美元,或每股基本和稀释后亏损1.22美元,而2021年同期的净亏损为2360万美元,或每股基本和稀释后净亏损2.25美元。截至2022年6月30日的三个月,已发行的基本和稀释加权平均普通股为22,404,371股,而2021年同期为10,483,112股。

关于Tonix制药控股公司。*

Tonix是一家临床阶段的生物制药公司,专注于发现、许可、获取和开发治疗方法,以治疗和预防人类疾病 并减轻痛苦。Tonix的产品组合包括中枢神经系统(CNS)、罕见疾病、免疫学和传染病候选产品。Tonix的CNS产品组合包括治疗疼痛、神经学、精神病学和成瘾疾病的小分子和生物制剂。Tonix的中枢神经系统候选药物TNX-102 SL(盐酸环苯扎林舌下片)正处于治疗纤维肌痛的第三阶段中期开发中,一项新的第三阶段研究将于2022年第二季度启动,中期数据预计将于2023年第一季度 公布。TnX-102SL也正在开发中,用于治疗慢性冠状病毒病,一种急性后新冠肺炎的慢性疾病。Tonix预计将在2022年第三季度启动Long CoVID的第二阶段研究。TNX-1300(可卡因酯酶)是一种用于治疗可卡因中毒的生物制剂,已准备好进入第二阶段,并已获得FDA的突破性治疗称号。TNX-1900(鼻腔增强催产素)是一种正在开发中的治疗慢性偏头痛的小分子物质,预计将于2023年上半年进入临床,进行第二阶段研究。Tonix的罕见疾病组合包括用于治疗Prader-Willi综合征的TNX-2900(鼻内增强型催产素)。TNX-2900已被FDA授予孤儿药物称号。Tonix的免疫学产品组合包括解决器官移植排斥反应、自身免疫和癌症的生物制剂,包括TNX-1500, 这是一种针对CD40配体(CD40L或CD154)的人源化单抗,用于预防同种移植和异种移植排斥反应以及治疗自身免疫性疾病。TNX-1500的第一阶段研究预计将于2023年上半年启动。东尼克斯的传染病研发项目包括:预防天花和猴痘的疫苗研发中的疫苗、预防新冠肺炎的下一代疫苗,以及制造治疗新冠肺炎的全人型单抗的平台。东尼克斯正在研发的预防天花和猴痘的疫苗TnX-801也可作为其他传染病的活病毒疫苗平台或重组痘疫苗平台。预计将于2023年上半年在肯尼亚启动对TNX-801的第一阶段研究。东尼克斯在新冠肺炎上的首选候选疫苗是TnX-1850,这是一种基于东尼克斯重组痘活病毒载体疫苗平台的活病毒疫苗。新冠肺炎疫苗的第一阶段研究预计将于2023年下半年启动。

*Tonix的所有候选产品都是研究用新药或生物制品,尚未获得任何适应症的批准。

本新闻稿和有关Tonix的更多信息可在www.tonixpharma.com上找到。

前瞻性陈述

本新闻稿中的某些陈述 属于1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。这些陈述可以通过使用前瞻性词汇来识别,例如“预期”、“相信”、“预测”、“ ”估计、“预计”和“打算”等。这些前瞻性陈述是基于Tonix目前的预期,实际结果可能与此大不相同。有许多因素可能会导致实际事件与此类前瞻性陈述所表明的情况大不相同。这些因素包括但不限于: 未能获得美国食品和药物管理局的批准或批准,以及未遵守美国食品和药物管理局规定的风险;全球新冠肺炎疫情导致的延迟和不确定性;与候选产品临床开发的时间和进度相关的风险; 我们对额外资金的需求;专利保护和诉讼的不确定性;政府或第三方支付或偿还款项的不确定性;研发力度有限和对第三方的依赖;以及激烈的竞争。由于任何药物都在开发中,因此新产品的开发、监管审批和商业化存在重大风险 。东尼克斯不承担更新或修改任何前瞻性陈述的义务。投资者应阅读2022年3月14日提交给美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)的截至2021年12月31日的10-K表格年度报告中阐述的风险因素,以及在该日期或之后提交给美国证券交易委员会的定期报告。 东尼克斯的所有前瞻性声明均明确受到所有此类风险因素和其他警示声明的限制。此处列出的 信息仅说明截止日期。

东尼克斯制药控股公司。
精简的合并业务报表
(千,不包括每股和每股金额)
(未经审计)

截至6月30日的三个月, 截至6月30日的六个月,
2022 2021 2022 2021
成本和支出:
研发 $16,579 $18,133 $35,001 $33,460
一般和行政 6,757 5,429 14,771 10,838
23,336 23,562 49,772 44,298
营业亏损 (23,336) (23.562) (49,772) (44,298)
利息和其他收入,净额 196 9 215 92
净亏损 (23,140) (23,553) (49,557) (44,206)
优先股视为股息 4,255 4,255
普通股股东可获得的净亏损 $(27,395) (23,553) (53,812) $(44,206)
每股普通股基本亏损和摊薄后净亏损 $(1.22) (2.25) (2.76) $(4.49)
加权平均已发行普通股、基本普通股和稀释后普通股 22,404,371 10,483,112 19,462,280 9,843,309

东尼克斯制药控股公司。

简明合并资产负债表

(单位:千)

(未经审计)

June 30, 2022 2021年12月31日1
资产
现金和现金等价物 $145,478 $178,660
受限现金 31,500
预付费用和其他 14,769 10,389
流动资产总额 191,747 189,049
其他非流动资产 84,418 51 ,851
总资产 $276,165 $240,900
负债和股东权益
总负债 $16,383 $22,183
暂时性权益 31,500
股东权益 228,282 218,717
总负债和股东权益 $276,165 $240,900

1截至2021年12月31日的简明综合资产负债表来自经审计的财务报表,但不包括美国公认的会计原则要求的所有信息和脚注 以编制完整的财务报表。

联系人

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东尼克斯制药

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(862) 799-8599

Olipriya Das,博士(媒体)

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(646) 942-5588

彼得·沃佐(投资者)

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邮箱:peter.vozzo@westwicke.com

(443) 213-0505