Document

·首个获得欧洲药品管理局(European Medicines Agency)指定的优先药物(Prime)的BioNTech产品候选产品，以加强监管支持，促进研究细胞疗法候选BNT211在三线或更晚的环境下用于严重预治疗的睾丸癌患者的临床开发

·BNT211在一个方案中结合了两种创新方法，靶向肿瘤胎儿抗原Claudin-6(CLDN6)的自体嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法和编码CLDN6的CAR-T细胞扩增RNA疫苗(CARVac)，以改善过继转移细胞的持久性和功能

德国美因茨，2022年6月23日(环球网)-BioNTech SE(纳斯达克股票代码：BNTX，“BioNTech”)今天宣布，欧洲药品管理局(EMA)已授予BioNTech全资拥有的候选产品BNT211优先药品(Prime)资格，用于第三线或更晚的睾丸生殖细胞肿瘤治疗。BNT211是一种潜在的一流治疗方法，它包括该公司的两种专利药物产品、针对肿瘤胎儿抗原Claudin-6(CLDN6)的自体嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法和CLDN6编码的CAR-T细胞放大RNA疫苗(CARVac)的协同组合。该候选产品目前正在进行的1/2阶段研究(NCT04503278；2019-004323-20)中进行研究，该研究旨在评估对复发或难治性晚期实体肿瘤患者进行深度预治疗的安全性和初步疗效。

复发或治疗难治的睾丸癌患者预后较差，剩余治疗选择有限。Prime的称号强调了我们在这一高度医疗需求环境中的方法的潜力。我们的方法结合了几个新的元素：第一，针对泛癌细胞表面标记CLDN6，第二，我们的CAR设计，以及第三，通过我们的尿苷RNA-脂复合物疫苗对CAR T细胞的“远程控制”。我们相信，在一种治疗方案中结合工程T细胞和mRNA疫苗可以刺激和扩增T细胞。这将使我们能够开发出真正强大的精确免疫疗法，“BioNTech联合创始人兼首席医疗官、医学博士Özlem Türeci教授说。在Prime Status和EMA的支持下，我们的目标是加快BNT211计划的进一步发展，为威胁生命的睾丸癌患者带来一种新的治疗选择，从而将CAR-T治疗的成功扩大到难以治疗的实体肿瘤。“

这一指定是基于正在进行的研究中的积极的1/2阶段初步数据，该研究于2022年4月在AACR年会上提交。结果表明，CLDN6 CAR-T单独或与CARVac联合治疗耐受性良好，在第一次评估的剂量水平上，睾丸癌患者显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性迹象。在这项研究中，符合疗效分析条件的所有6名经过深度预治疗的睾丸癌患者都显示出临床益处，突出了这种新方法的潜力。1例患者在输液18周后完全缓解。3名患者部分缓解，并表现出更深入和持久的反应(其中1名患者在CAR-T剂量水平队列中结合CARVac)。1例患者病情稳定，靶点缩小。

Prime计划是EMA引入的一种监管机制，为有前途的药物的开发商提供早期和积极的支持，以优化开发计划和加快评估，以便这些药物可以更快地到达患者手中。其目标是帮助患者尽早从创新的新疗法中受益，这些疗法已经显示出显著解决未得到满足的医疗需求的潜力。

为了利用细胞疗法治疗实体癌症的力量并克服迄今的障碍，BioNTech将他们的CAR-T和FixVac平台技术结合在一起，开发了一种高度肿瘤特异性的CAR-T细胞治疗产品，该产品由基于BioNTech的mRNA-Lipoplex技术的CAR-T细胞扩增RNA疫苗(CARVac)持续增强，CAR-T细胞扩增RNA疫苗针对各自的CAR-T靶抗原进行编码。CARVac基于BioNTech的骨架优化尿苷mRNA(URNA)-Lipoplex技术，该技术通过其固有的佐剂功能使强大的T细胞刺激能够改善过继转移的CAR-T细胞的持久性和功能，从而即使在低CAR-T剂量下也能够实现并保持治疗效果。BNT211是一种针对新型肿瘤胎儿抗原Claudin-6(CLDN6)的研究性CAR-T细胞疗法，CLDN6是BioNTech创始人发现的靶点，表达于卵巢癌、肉瘤、睾丸癌、子宫内膜癌和胃癌等多种实体肿瘤上。该计划目前正作为单一疗法与编码CLDN6的CARVac相结合，作为人类首个1/2阶段试验进行评估，旨在提高CLDN6-CAR-T细胞的持久性和功能，用于治疗CLDN6阳性的复发或难治性晚期实体肿瘤患者。

生物制药新技术公司(BioNTech)是一家新一代免疫疗法公司，致力于开创癌症和其他严重疾病的新疗法。该公司利用广泛的计算发现和治疗药物平台来快速开发新型生物制药。其广泛的肿瘤学候选产品组合包括个性化和现成的基于信使核糖核酸的疗法、创新的嵌合抗原受体T细胞、双特异性检查点免疫调节剂、靶向癌症抗体和小分子。基于其在mRNA疫苗开发方面的深厚专业知识和内部制造能力，BioNTech及其合作伙伴正在其多样化的肿瘤学流水线中为一系列传染病开发多种候选mRNA疫苗。BioNTech已经与多家全球制药合作伙伴建立了广泛的关系，其中包括Genmab、赛诺菲、罗氏集团成员Genentech、Regeneron、Genevant、复星国际制药公司和辉瑞公司。

本新闻稿包含符合1995年私人证券诉讼改革法的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述可能包括但不限于以下陈述：BioNTech的CAR-T计划候选者BNT211；1/2期试验任何数据读出的时间；我们可能为BNT211启动的任何试验的注册潜力；BioNTech的平台上临床数据的性质和特征以及发布的时机，需要同行审查、监管审查和市场解读；BioNTech正在筹备的计划中计划的下一步，具体包括但不限于关于启动临床试验、登记或提交和接收BioNTech候选产品的产品批准的时间或计划的陈述；BioNTech的mRNA技术在BioNTech传染病平台之外展示临床疗效的能力；我们其他候选产品的潜在安全性和有效性；BioNTech候选产品的预期市场机会和规模，BioNTech的市场接受率和程度

研究药物，如果获得批准。本新闻稿中的任何前瞻性陈述都是基于BioNTech对未来事件的当前预期和信念，并受许多风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定性可能会导致实际结果与前瞻性陈述中陈述或暗示的结果大相径庭。这些风险和不确定性包括但不限于：与监管机构就额外临床试验的时间和要求进行的讨论；以及在未来的临床试验中产生类似临床结果的能力。

有关这些及其他风险和不确定性的讨论，请参阅BioNTech于2022年3月30日提交给美国证券交易委员会的截至2021年12月31日的年度报告Form 20-F，该报告可在美国证券交易委员会网站www.sec.gov上查阅。本新闻稿中的所有信息都是截至发布之日的信息，除非法律要求，否则BioNTech不承担更新这些信息的责任。