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目录表

美国

美国证券交易委员会

华盛顿特区，20549

表格10-Q

☒	根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条规定的季度报告

截至本季度末MARCH 31, 2022

或

☐	根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的过渡报告

关于从到的过渡期

佣金文件编号001-36576

Logo, company name

Description automatically generated

Marinus制药公司

(注册人的确切姓名载于其章程)


特拉华州		20-0198082
(述明或其他司法管辖权公司或组织)		(税务局雇主识别号码)

5拉德诺企业中心，500套房

马特森福德路100号

拉德诺, 帕19087

(注册人主要执行办公室的地址，包括邮政编码)

注册人的电话号码，包括区号：(484) 801-4670

根据该法第12(B)条登记的证券：


每个班级的标题	交易代码	注册的每个交易所的名称
普通股，每股票面价值0.001美元	MRNS	纳斯达克全球市场

用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。⌧ 是☐不是的。

用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。☒ 是 ☐不是的。

用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。


大型加速文件服务器☐	加速文件管理器	☐

非加速文件服务器 ☒	规模较小的报告公司	☒

新兴成长型公司☐

如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。◻

用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。☐是☒不是的。

截至2022年4月30日，注册人普通股的流通股数量(每股票面价值0.001美元)为：37,140,406.

目录表

Marinus制药公司和子公司

索引表10-Q

截至2022年3月31日的季度

第一部分-财务信息
第1项。	合并财务报表(未经审计)
	截至2022年3月31日和202年12月31日的合并资产负债表1	3
	截至2022年和2021年3月31日的三个月的综合经营报表和全面亏损	4
	截至2022年和2021年3月31日的三个月合并现金流量表	5
	截至2022年和2021年3月31日止三个月的股东权益综合报表	6
	合并财务报表附注	7
第二项。	管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析	20
第三项。	关于市场风险的定量和定性披露	38
第四项。	控制和程序	38

第二部分--其他资料
第1项。	法律诉讼	39
第1A项。	风险因素	39
第二项。	未登记的股权证券销售和收益的使用	39
第三项。	高级证券违约	40
第四项。	煤矿安全信息披露	40
第五项。	其他信息	40
第六项。	陈列品	41
	签名	42

除文意另有所指外，本季度报告中提及的“公司”、“Marinus”、“我们”、“我们”和“我们”包括Marinus制药公司及其全资子公司、爱尔兰公司Marinus PharmPharmticals Emerald Limited。

目录表

第一部分

财务信息

项目1.合并财务报表

Marinus制药公司和子公司

合并资产负债表

(单位为千，不包括每股和每股金额)

(未经审计)



	3月31日，		十二月三十一日，
	2022		2021

资产
流动资产：
现金和现金等价物	$	126,319	$	122,927
应收账款		2,489		2,629
合同资产		—		557
预付费用和其他流动资产		6,263		5,565
流动资产总额		135,071		131,678
财产和设备，净额		2,989		2,499
其他资产		2,750		2,663
总资产	$	140,810	$	136,840
负债和股东权益
流动负债：
应付帐款	$	4,671	$	3,126
退款责任		—		21,233
应计费用		14,865		16,207
流动负债总额		19,536		40,566
应付票据，扣除递延融资成本后的净额		69,927		40,809
合同责任		9,113		—
其他长期负债		1,829		1,979
总负债		100,405		83,354
股东权益：
A系列可转换优先股，$0.001票面价值；25,000,000授权股份，4,575于2022年3月31日及2021年12月31日发行及发行的股份		4,302		4,302
普通股，$0.001票面价值；150,000,000授权股份，37,145,981已发布，并37,138,674在2022年3月31日未偿还，以及36,797,561已发布，并36,790,254截至2021年12月31日的未偿还债务		37		37
额外实收资本		466,132		459,852
国库股按成本价计算，7,3072022年3月31日和2021年12月31日的股票		—		—
累计赤字		(430,066)		(410,705)
股东权益总额		40,405		53,486
总负债和股东权益	$	140,810	$	136,840

见合并财务报表附注。

目录表

Marinus制药公司和子公司

合并经营报表和全面亏损

(单位为千，不包括每股和每股金额)

(未经审计)


	截至3月31日的三个月，
	2022		2021

收入：
联邦合同收入	$	1,513	$	1,806
协作收入		12,673		—
总收入		14,186		1,806

费用：
研发		17,991		18,591
一般和行政		11,737		10,376
IP许可费成本		1,169		—
总费用		30,897		28,967
运营亏损		(16,711)		(27,161)
利息收入		12		24
利息支出		(1,692)		—
其他费用，净额		(970)		(4)
净亏损和综合亏损	$	(19,361)	$	(27,141)
适用于普通股股东的净亏损	$	(19,361)	$	(27,141)
每股信息：
普通股每股净亏损--基本和摊薄	$	(0.52)	$	(0.74)
基本和稀释后加权平均流通股		36,890,568		36,599,701

见合并财务报表附注。

目录表

Marinus制药公司和子公司

合并现金流量表

(单位：千)

(未经审计)


	截至3月31日的三个月，
	2022		2021

经营活动的现金流
净亏损	$	(19,361)	$	(27,141)
对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整：
折旧及摊销		85		85
债务发行成本摊销		282		—
基于股票的薪酬费用		3,379		5,035
合同资产/负债净额摊销		(375)		—
非现金租赁费用		80		73
非现金租赁负债		69		82
固定资产核销		61		—
发行普通股作为许可协议的成本		1,168		—
外币交易未实现亏损		930		—
经营性资产和负债变动情况：
退款责任		(22,163)		—
合同资产/负债净额		10,045		—
预付费用和其他流动资产、非流动资产和应收账款		(1,072)		366
应付账款、应计费用和其他长期负债		(783)		5,325
用于经营活动的现金净额		(27,655)		(16,175)
投资活动产生的现金流
短期投资到期日		—		1,474
财产和设备押金		—		(404)
购置财产和设备		(86)		(28)
投资活动提供的现金净额(用于)		(86)		1,042
融资活动产生的现金流
行使股票期权所得收益		1,733		244
应付票据的收益，不包括预付费用		29,400		—
融资成本，已支付		—		(148)
融资活动提供的现金净额		31,133		96
现金及现金等价物净增(减)		3,392		(15,037)
现金和现金等价物--期初		122,927		138,509
现金和现金等价物--期末	$	126,319	$	123,472
补充披露现金流量信息
计入应计费用的债务发行成本	$	563	$	—
应计费用中的财产和设备	$	205	$	—
投入使用的押金中的财产和设备	$	337	$	—

见合并财务报表附注。

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Marinus制药公司和子公司

合并股东权益报表

(单位为千，不包括份额)

(未经审计)



	A系列						其他内容							总计
	可转换优先股			普通股			已缴费		库存股			累计		股东的
	股票	金额		股票	金额		资本		股票	金额		赤字		权益
平衡，2020年12月31日	4,753	$	4,469	36,578,460	$	37	$	444,622	7,307	$	—	$	(311,929)	$	137,199
基于股票的薪酬费用	—		—	—		—		5,035	—		—		—		5,035
股票期权的行使	—		—	55,030		—		244	—		—		—		244
融资成本	—		—	—		—		(3)	—		—		—		(3)
净亏损	—		—	—		—		—	—		—		(27,141)		(27,141)
平衡，2021年3月31日	4,753	$	4,469	36,633,490	$	37	$	449,898	7,307	$	—	$	(339,070)	$	115,334

平衡，2021年12月31日	4,575	$	4,302	36,790,254	$	37	$	459,852	7,307	$	—	$	(410,705)	$	53,486
基于股票的薪酬费用	—		—	—		—		3,379	—		—		—		3,379
股票期权的行使	—		—	225,165		—		1,733	—		—		—		1,733
发行与Ovid的知识产权许可协议相关的股票	—		—	123,255		—		1,168	—		—		—		1,168
净亏损	—		—	—		—		—	—		—		(19,361)		(19,361)
平衡，2022年3月31日	4,575	$	4,302	37,138,674	$	37	$	466,132	7,307	$	—	$	(430,066)	$	40,405

见合并财务报表附注。

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Marinus制药公司和子公司

财务报表合并附注

1.业务及流动资金描述

我们是一家制药公司，专注于为患有罕见遗传性癫痫和其他癫痫障碍的患者开发和商业化产品。2022年3月18日，美国食品和药物管理局批准了我们的新药申请，将ZTALMY®(加纳松龙)口服混悬剂用于治疗2岁及以上患者与细胞周期蛋白依赖性激酶样5(CDKL5)缺乏障碍相关的癫痫发作。这是我们第一个获得FDA批准的产品，我们计划在美国上市。我们还计划继续开发加纳索龙治疗其他罕见的遗传性癫痫和一些其他适应症，包括其他癫痫发作障碍。

新冠肺炎在全球的持续传播，包括奥密克戎的变种及其亚变种，已经影响了我们的临床运营和时间表。例如，我们的难治性癫痫持续状态3期随机治疗试验(RAISE试验)是在医院进行的，包括重症监护病房和学术医疗中心，这些医院的新冠肺炎入院率很高。参与RAISE试验的几个学术医疗中心和重症监护病房遇到了与COVID相关的困难，包括人员流失和需要为新冠肺炎患者投入大量资源，这导致RAISE试验的站点启动和登记延迟。鉴于这些与新冠肺炎相关的挑战，以及RAISE试验于2022年2月开始暂停，此前对临床供应材料批次的稳定性例行监测表明，有必要将保质期降至低于预期的24个月，以满足产品稳定性测试规范，我们现在预计RAISE试验的顶级数据读数将于2023年下半年提供。2022年5月，我们恢复RAISE试验的筛选和招募。此外，在新冠肺炎大流行持续期间，如果患者及其护理人员不想参与，我们的门诊加纳索龙临床试验可能会受到负面影响。大流行的持续时间和严重程度及其对我们业务的长期影响目前尚不确定。

流动性

自成立以来，我们没有产生任何产品收入，并发生了运营亏损，包括#美元的亏损19.4截至2022年3月31日的三个月为100万美元。不能保证有利可图的运营永远都会实现，而且如果实现了，可能会持续下去。此外，Ganaxolone的开发活动、临床和临床前试验以及商业化将需要大量额外资金。截至2022年3月31日，我们的累计赤字为430.1百万美元，我们预计在未来一段时间内将出现重大亏损。我们计划通过发行股权证券、发行债务、政府资金、合作、许可交易和其他商业交易或其他来源(如优先审查凭证的货币化)和未来产品销售收入(如果有)的组合来为我们未来的运营提供资金。我们没有从运营中产生正的现金流，也不能保证我们将成功地获得足够的资金，用于加纳索隆的商业化和继续开发。

2021年7月30日，我们与猎户座公司(Orion)签订了合作协议(猎户座合作协议)，因此，Orion获得了在欧洲经济区、英国和瑞士将口服和静脉注射剂量的加纳索龙制剂商业化的独家权利，用于治疗包括CDD、结节性硬化症(TSC)和RSE在内的多种癫痫障碍。根据协议，我们收到了一份€25百万(美元)29.6百万)预付费用，并有资格获得高达1欧元的额外奖励97基于特定临床和商业成就的研发报销和现金里程碑付款，以及基于净销售额的分级特许权使用费支付，口头计划从低两位数到十几岁不等，IV计划从低两位数到二十岁以下不等。关于预付费用，我们同意向Orion提供正在进行的关于甘纳松酮M2代谢物的遗传毒性研究的结果，这是一项“体内微核和彗星联合研究”。如果这种研究的结果是积极的，根据研究协议中规定的标准，猎户座将有权在九十年内终止猎户座合作协议(90)在收到这项研究的最后报告后几天，在这种情况下，我们将被要求退还猎户座七十五百分比(75%)

目录表

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财务报表合并附注(续)

预付款的一部分。在终止和退款的情况下，根据加纳索隆的口服和静脉剂量配方，猎户座将没有进一步的权利，猎户座合作协议将被终止，并且不再具有进一步的效力或效果。2022年2月，经核实的研究报告草案显示，通过骨髓微核形成或肝脏彗星形态衡量，没有发现遗传毒性。这些结果在2022年5月收到的最终研究报告中正式确定，由于研究结果，我们不需要退还猎户座的任何预付费用，猎户座无权根据研究结果终止猎户座合作协议。

于2021年5月11日(截止日期)，吾等与作为行政代理的橡树基金管理有限公司及贷款方订立信贷协议及担保(经于2021年5月17日的特定函件协议修订)，该协议规定五年制优先担保定期贷款，原始本金总额最高可达$125.0百万美元可供我们使用五分批(统称为定期贷款)。截至2022年3月31日，我们共抽取了$75.0根据信贷协议提供的定期贷款中的1百万美元。有关更多信息，请参阅附注8.应付票据。

2020年9月，我们与生物医学高级研究和发展局(BARDA)签订了一份合同(BARDA合同)，BARDA是美国卫生与公众服务部负责准备和反应的助理部长办公室的一个部门。根据BARDA合同，我们收到d最高可达一笔预估的奖金$51100万美元，用于开发静脉注射治疗RSE的甘纳松龙。BARDA合同规定f正在进行中至支持, 在费用分摊的基础上vt.的.静脉注射甘纳松龙治疗RSE患者完成3期临床试验，其中包括Raise审判，资助临床前研究以评估静脉注射甘纳松龙a这是治疗因接触化学神经毒剂而导致的RSE的有效方法，并为某些甘纳松酮的生产扩大和监管活动提供资金。2022年3月，我们与BARDA达成了一项修正案，将我们根据BARDA合同提供资金的基本履约期的结束日期从2022年9月1日延长至2023年12月31日。

BARDA合同由大约两年制基期，并根据上述修正案延长至2023年12月31日，在此期间，BARDA将提供至多约#美元21在成本分担的基础上为RAISE试验提供100万美元的资金，并为神经毒剂暴露模型中甘纳松龙的额外临床前研究提供资金。在基期和延长期成功完成RAISE试验和临床前研究后，BARDA合同提供了大约#美元30BARDA额外提供了100万美元的资金，用于支持加纳松龙制造、供应链、临床、监管和毒理学活动的三个选项。根据BARDA合同，我们将负责分摊大约#美元的费用。33百万美元和BARDA将负责大约$51百万美元，如果所有发展选择都完成的话。合同履约期(基期和延长期加上期权行使)最长约为五年.

管理层的运营计划是分析我们作为持续经营企业的能力的基础，涉及对未来现金流入和流出的金额和时间的估计。实际结果可能与运营计划不同。我们遵循财务会计准则委员会(FASB)会计准则编纂(ASC)第205-40主题“财务报表的列报-持续经营”的规定，这要求管理层在财务报表发布之日起一年内评估我们作为持续经营企业继续经营的能力。截至2022年3月31日我们手头的现金和现金等价物，不包括15.0与我们的应付票据(附注8)相关的百万流动资金需求，不足以为财务报表发布日期后一年的运营提供资金。因此，从这些财务报表发布之日起的一年内，我们作为一家持续经营的企业继续经营的能力受到了极大的怀疑。管理层旨在减轻这一风险的计划包括将我们的优先审查凭证货币化以及额外的融资或战略交易。我们已经并将继续评估现有的替代办法，以进一步将我们的业务扩大到财务报表印发之日后的一年之后。如果在需要时没有获得额外的资金，我们可能需要推迟或减少我们的业务，直到收到额外的资金。

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财务报表合并附注(续)

2.主要会计政策摘要

陈述的基础

随附的未经审计的中期合并财务报表包括Marinus PharmPharmticals，Inc.(特拉华州的一家公司)的账目，以及Marinus PharmPharmticals Emerald Limited(一家爱尔兰公司，于2021年2月注册成立)的账目，这是一家需要合并的全资子公司。出于监管目的，Marinus PharmPharmticals Emerald Limited在欧盟是一家公司。本文所列未经审计的中期综合财务报表是根据美国证券交易委员会(美国证券交易委员会)的规则和规定编制的。因此，它们不包括根据美国公认会计原则(GAAP)提交年度财务报表所需的所有信息和披露，以展示我们的财务状况、经营结果和现金流量。管理层认为，这些未经审计的中期综合财务报表反映了所有必要的调整，主要包括正常的经常性应计项目，以公平地列报本公司的财务状况、经营业绩和列报期间的现金流量。中期业务的结果不一定代表全年的结果。这些未经审计的中期合并财务报表应与我们于2022年3月24日提交给美国证券交易委员会的Form 10-K年度报告中包含的截至2021年12月31日的已审计财务报表及其附注结合阅读。

预算的使用

按照公认会计准则编制财务报表要求管理层作出估计和假设，以影响在财务报表之日报告的资产和负债额、披露或有资产和负债以及报告期内报告的收入和支出。实际结果可能与这样的估计不同。

联邦合同收入

我们在发生允许的研发费用期间确认BARDA合同的联邦合同收入，与此收入相关的应收账款包括在我们临时合并资产负债表的应收账款中。这项收入不在ASC 606--与客户的合同收入的范围内。

发债成本

与应付票据(附注8)有关的债务发行成本按实际利率法于有关融资安排的期限内摊销至利息开支。债务发行成本，扣除相关摊销后，从相关债务的账面价值中扣除。

合同责任

在根据合同条款完成我们对客户的履行义务之前，收到客户的对价或无条件地支付此类对价时，合同责任被记录下来。预计在资产负债表日后12个月内确认为收入或费用减少的合同负债被归类为流动负债。合同负债在资产负债表日后12个月内未被确认为收入的，被归类为长期负债。根据美国会计准则第210-20条，我们的合同负债由合同资产部分抵销，如附注9所述。

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协作和许可收入

我们可能会就研发、制造和商业化活动与交易对手达成合作和许可安排，以开发我们的候选产品并将其商业化。这些安排可能包含多个组成部分，例如(I)许可证、(Ii)研发活动和(Iii)某些材料的制造。根据这些安排支付的款项可能包括不可退还和可退还的款项、在实现重大监管、开发和商业里程碑时的付款、按某些商定金额销售产品，以及产品销售的特许权使用费。可变对价的金额受到限制，直到收入很可能在未来期间不存在重大逆转风险。

在确定我们在履行合作协议下的义务时应确认的适当收入数额时，我们执行以下步骤：(I)确定合同中承诺的商品或服务；(Ii)确定承诺的商品或服务是否是履约义务，包括它们是否能够不同；(Iii)交易价格的衡量，包括对可变对价的限制；(Iv)将交易价格分配给履约义务；以及(V)在我们履行每项履约义务时确认收入。

我们必须制定需要判断的估计和假设，以确定每个履约义务的基本独立销售价格，这决定了交易价格如何在履约义务之间分配。对独立销售价格的估计可能包括预测收入和成本、开发时间表、贴现率以及监管和商业成功的可能性等估计。我们还在评估合同义务是否代表不同的履约义务、将交易价格分配给合同内的履约义务、确定何时履行了履约义务、评估可变对价的确认和未来的逆转，以及确定和应用衡量随着时间推移履行的履约义务进展的适当方法时，也应用重大判断。

3.公允价值计量

FASB会计准则将公允价值定义为在计量日期在市场参与者之间的有序交易中出售资产或支付转移负债的价格(退出价格)。会计准则概述了估值框架，并创建了公允价值等级，以增加公允价值计量和相关披露的一致性和可比性。在确定公允价值时，我们使用报价和可观察到的投入。可观察到的投入是市场参与者根据从独立来源获得的市场数据为资产或负债定价时使用的投入。

公允价值层次结构根据投入来源分为三个层次，具体如下：

●

第1级-根据相同资产或负债在活跃市场的未调整报价进行估值。

●

第2级-根据可观察到的投入和类似资产和负债在活跃市场上的报价进行估值。

●

第3级-基于不可观察的投入和对整体公允价值计量有重要意义的模型进行估值。

如果用于计量公允价值的投入属于层次结构的不同级别，则类别水平以对工具公允价值计量重要的最低优先级投入为基础。截至2022年3月31日和2021年12月31日，我们的所有金融资产和负债均被归类为一级估值。

目录表

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以下公允价值层次表提供了按公允价值经常性计量的每一主要金融资产和负债类别的信息(以千为单位)：


	1级		2级		3级		总计
March 31, 2022
资产
现金	$	34,128	$	—	$	—	$	34,128
货币市场基金(现金等价物)		92,191		—		—		92,191
总资产	$	126,319	$	—	$	—	$	126,319
2021年12月31日
资产
现金	$	2,360	$	—	$	—	$	2,360
货币市场基金(现金等价物)		120,567		—		—		120,567
总资产	$	122,927	$	—	$	—	$	122,927

4.应计费用

应计费用包括以下各项(以千计)：


	3月31日，		十二月三十一日，
	2022		2021
工资总额及相关费用	$	3,360	$	5,830
临床试验和药物开发		8,765		8,217
专业费用		1,431		1,311
债务发行成本和承诺费		630		—
短期租赁负债		575		556
其他		104		293
应计费用总额	$	14,865	$	16,207

5.普通股每股亏损

每股基本亏损的计算方法是将适用于普通股股东的净亏损除以每个期间已发行普通股的加权平均股数。每股摊薄亏损包括可能行使或转换证券的影响(如有)，例如可转换优先股、可转换票据、认股权证、股票期权及未归属的限制性股票，这将导致发行普通股的增量股份。在计算适用于普通股股东的每股基本和摊薄净亏损时，由于存在净亏损时，摊薄股份不包括在计算中，因此两种计算的加权平均股数保持不变。这些潜在的摊薄证券在附注6中有更全面的描述，并在下表中汇总：


	3月31日，
	2022	2021
可转换优先股	915,000	950,600
限制性股票奖励和限制性股票单位	541,670	22,000
股票期权	5,654,024	4,436,778
	7,110,694	5,409,378

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6.股东权益

2005年，我们通过了2005年股票期权和激励计划(2005计划)，授权我们授予股票期权、限制性股票和其他基于股权的奖励。截至2022年3月31日，577根据与2005年计划有关的赠款，购买普通股的期权尚未落实。不是根据2005年计划，可以发行更多的股票。赠款的数额、条款和可行使性条款由我们的董事会决定和制定。

自2014年8月起，我们通过了经修订的2014年股权激励计划(2014计划)，授权我们授予股票期权、限制性股票和其他基于股权的奖励，并根据2014年计划进行调整。截至2022年3月31日，4,072,818根据与2014年计划有关的赠款，购买普通股的期权尚未支付，以及816,377普通股可供未来发行。赠款的数额、条款和可行使性条款由我们的董事会决定和制定。根据2014年计划，2022年1月1日，根据2014年计划可供今后赠款的普通股份额增加到2,343,330.

股票期权

有几个5,654,024截至2022年3月31日未偿还的股票期权，加权平均行权价为$11.66每股，包括1,580,6292014年计划以外的未偿还股票期权，作为对新员工的激励。在截至2022年3月31日的三个月内，1,341,399向雇员和董事授予了期权，加权平均行权价为#美元。10.47每股。在授予的期权中，1,204,388根据2014年计划和137,011在2014年计划之外授予，作为对新员工的激励。

在经营报表中确认的所有股票期权奖励的总补偿成本如下(以千计)：


	截至三个月
	3月31日，
	2022		2021
研发	$	1,179	$	1,190
一般和行政		1,899		3,790
总计	$	3,078	$	4,980

限制性股票

根据2014年计划，所有已发行和已发行的普通股限制性股票都是以时间为基础的，并在授予之日起两年内归属。补偿费用在必要的服务期限内按比例记录。与限制性股票相关的补偿费用按授予日我们普通股的收盘价的公允价值计量。截至2022年3月31日，我们拥有22,625限制性普通股的流通股。

在截至2022年3月31日的三个月内，我们批准515,645根据2014年计划，在授予之日起四年内授予的限制性股票单位。截至2022年3月31日，我们拥有519,045已发行的限制性股票单位。

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在经营报表中确认的所有限制性股票奖励和限制性股票单位的总补偿成本如下(以千计)：


	截至三个月
	3月31日，
	2022		2021
研发	$	99	$	—
一般和行政		202		55
总计	$	301	$	55

优先股

截至2022年3月31日，4,575 我们A系列可转换优先股(优先股)的股票仍未发行，可转换为915,000我们普通股的股份。

与Ovid许可协议相关发行的股票

2022年3月29日，根据与Ovid治疗公司(Ovid)的独家专利许可协议，我们发布了123,255把我们普通股的股份转给奥维德。根据《证券法》第4(A)(2)节及其D条规定的《1933年证券法》(修订后的《证券法》)的登记要求豁免规定发行股票，作为不涉及任何公开发行的发行人的销售(见第二部分第2项)。未登记的股权证券销售和收益的使用)。这些股份的公允价值反映在截至2022年3月31日的三个月的运营费用中。

7.租契

我们签订了一份房地产经营租约。这份租约的期限是78个月，并包括续订条款，可将租约期限延长60个月(当我们合理确定我们将行使选择权时，我们会将其包括在租赁条款中)。截至2022年3月31日，我们的经营租赁剩余租期为42个月。截至2022年3月31日和2021年12月31日，使用权(ROU)资产包括在我们中期综合资产负债表上的“其他资产”中，代表我们在租赁期内使用标的资产的权利。我们支付租赁款的义务包括在应计费用“和”其他长期负债在我们截至2022年3月31日和2021年12月31日的中期综合资产负债表上，ROU资产最初是按成本计量的，其中包括根据租赁开始日或之前的租赁付款调整的租赁负债初始金额，加上产生的任何初始直接成本，减去收到的任何租赁激励。随后，在整个租赁期内，ROU资产以租赁负债的账面价值加上初始直接成本，加上(减去)任何预付(应计)租赁付款，减去收到的租赁激励的未摊销余额来计量。

截至2022年3月31日和2021年12月31日，ROU资产为$1.6百万美元和$1.7和经营租赁负债分别为$2.4百万美元和$2.5分别为100万美元。我们已经签订了各种短期运营租赁，主要是临床试验设备，初始租期为12个月或更短时间。这些租赁没有记录在我们的资产负债表上。所有经营性租赁费用在租赁期内以直线法确认。在截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月内，我们认识到$0.1百万美元和$0.2租赁总费用分别为100万美元，其中每一项包括不到$0.1与短期经营租赁相关的短期租赁成本为100万美元。

由于每份租赁中隐含的利率不容易确定，我们使用递增借款利率来确定租赁付款的现值。用于确定ROU资产和租赁负债初值的加权平均增量借款利率为11.0%，来自公司收益率曲线，基于合成的

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信用评级模型采用市场信号分析。我们有某些房地产合同，其中可能包含租赁和非租赁组成部分，我们已选择将其视为单一租赁组成部分。

经营租赁的净收益资产定期按减值损失减值。我们使用ASC子主题360-10《财产、厂房和设备-总体》中的长期资产减值指导来确定ROU资产是否已减值，如果是，则确定要确认的减值损失金额。截至2022年3月31日和2021年12月31日，我们有不是不确认我们的ROU资产的任何减值损失。

我们监控需要重新评估租约的事件或情况变化。当重新评估导致重新计量租赁负债时，将对相应ROU资产的账面价值进行相应的调整，除非这样做会使ROU资产的账面价值减少到低于零的数额。在这种情况下，将导致负ROU资产余额的调整金额记录在我们的中期合并经营报表和全面亏损中。

截至2022年3月31日的经营租赁负债到期日如下(以千计)：




2022年剩余9个月	$	609
2023		823
2024		840
2025		642
此后		—
		2,914
减去：推定利息		(510)
租赁总负债	$	2,404

流动经营租赁负债	$	575
非流动经营租赁负债		1,829
租赁总负债	$	2,404

8.应付票据

于2021年5月11日(截止日期)，并于2021年5月17日修订后，吾等与橡树基金管理有限公司(Oaktree)及其贷款人(统称贷款人)订立信贷协议，规定五年制优先担保定期贷款，原始本金总额最高可达$125.0百万美元，我们可以在五分批(统称为定期贷款)。

在2021年5月签订信贷协议时，我们借入了$15.0从贷款人那里获得了100万美元的定期贷款(A-1档定期贷款)；在收到FDA书面接受我们于2021年9月提交的关于在CDD中使用Ganaxolone的NDA文件后，我们借了$30.0从贷款人获得A-2档定期贷款(A-2档定期贷款)；2022年3月，我们借入#美元30.0在FDA批准ZTALMY口服缓释剂用于治疗两岁及以上患者与CDD相关的癫痫发作后，贷款人提供了100万美元的定期贷款(B部分定期贷款)。根据信贷协议的条款，我方可自行决定向贷款人借款，最多可增加一笔$50.0受某些里程碑事件影响的百万定期贷款，如下所示：

●

到2023年6月30日，$25.0如果我们完成一项或多项融资(包括通过发行普通股、可转换债务、次级债务、合成特许权使用费或再许可)，使我们获得至少$40.0百万美元和净额

目录表

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给我们的收益至少是$36.0百万美元。此外，这一部分的可获得性取决于某些临床结果。

●

到2023年12月31日，$25.0如果我们的总收入至少为$50.0在美国的净产品收入为100万美元，落后于六连续几个月。

此外，信贷协议包含最低流动资金契约，要求我们维持至少#美元的现金和现金等价物。15.0从B期定期贷款提供资金之日起至定期贷款到期日止。

定期贷款将由我们未来的某些子公司(担保人)担保。我们在信贷协议下的债务以我们几乎所有资产的质押为抵押，并将以担保人的几乎所有资产质押。

定期贷款将于2026年5月11日(到期日)到期。定期贷款按固定年利率计息(在发生违约时可增加)11.50%，我们被要求每季度支付利息，直到到期日。我们还被要求从2024年6月30日开始每季度支付本金，金额相当于5.0%2024年6月30日未偿还的定期贷款总额，并持续到到期日。于到期日，吾等须全数支付所有未偿还定期贷款及信贷协议项下的其他欠款。

在借入任何一批定期贷款时，我们须预付2.0%当时借入的本金总额。此外，承诺费为75B期、C期和D期的每一期承付款开始每年增加基点120天在A-2期定期贷款的供资日期之后，并持续到适用的付款获得资金或终止为止，届时相关的承诺费将到期。A-2部分定期贷款于2021年9月27日获得资金，因此，我们开始计入B、C和D部分定期贷款的承诺费120天后来，在2022年1月25日。我们拿出了额外的钱$30.02022年3月，B批定期贷款为100万美元，支付的金额低于$0.1与B批定期贷款相关的承诺费为100万美元。在2022年3月31日，我们有不到$0.1应计与C期和D期定期贷款有关的承诺费。

我们可以预付全部或部分定期贷款，并且要求从资产出售、伤亡和谴责事件的收益中强制预付定期贷款，并禁止发行债务，但某些例外情况除外。定期贷款的所有强制性和自愿性预付款须缴纳等于(I)的预付款保费。4本金的%预付加如果提前还款发生在2023年5月11日或之前，则相当于到2023年5月11日应累算的利息的“全额”金额，(Ii)4如果提前还款发生在2023年5月11日之后但在2024年5月11日或之前，预付本金的百分比，或(Iii)2%如果预付款发生在2024年5月11日之后但在2025年5月11日或之前，预付本金。如果提前还款发生在2025年5月11日之后，不是预付保险费到期了。

我们也是因控制权变更而发生信贷协议项下违约事件时，被要求强制预付定期贷款。这些强制性预付款须缴纳等于(I)的预付款保费。12.5预付本金的百分比(如预付款项在2022年5月11日或之前发生)或(Ii)10.0如果预付款发生在2022年5月11日之后但在2023年5月11日或之前，预付本金的百分比。

此外，我们还需要支付一笔相当于2.0所有已偿还本金的%，无论是作为强制预付款、自愿预付款还是按计划偿还。

除最低流动资金契约外，我们还须遵守信贷协议下的若干肯定和限制性契约，包括对我们的能力和我们的附属公司产生额外债务、授予或准许额外留置权、进行投资和收购、合并或合并等能力的限制

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除某些例外情况外，与其他公司一起处置资产、支付股息和分派以及进行关联交易。截至2022年3月31日，我们遵守了所有公约。

一旦发生某些事件，包括但不限于我们未能履行信贷协议项下的付款义务、违反信贷协议项下的若干其他契诺、发生与其他债务有关的交叉违约、或与FDA或其他监管当局的执法行动或召回Ganaxolone有关的违约，橡树资本及贷款人将有权加速定期贷款项下的所有未偿还金额，并宣布所有本金、利息及未偿还费用立即到期及应付。

2022年3月，我们借入了1美元30.0在FDA批准ZTALMY用于CDD和产生债务发行成本$1.8百万美元，包括离境费$0.6在我们的综合资产负债表上被归类为抵销负债，并在贷款期限内按实际利息法确认为利息支出。

2021年9月，我们借入了1美元30.0在收到FDA书面接受我们关于使用Ganaxolone治疗CDD的NDA文件和产生的债务发行成本$1.2百万美元，包括离境费$0.6在我们的综合资产负债表上被归类为抵销负债，并在贷款期限内按实际利息法确认为利息支出。

2021年5月，我们借入了1美元15.0在签订信贷协议时产生百万美元，并产生债务发行成本#美元4.4百万美元，包括离境费$0.3在综合资产负债表上被列为冲销负债，并按实际利息法确认为贷款期限内的利息支出。

截至2022年3月31日止三个月，我们确认利息支出为$1.7100万美元，其中1.3百万美元是定期贷款的利息，$0.3百万美元是与债务发行成本摊销有关的非现金利息支出，不到#美元0.1百万美元是与承诺费相关的非现金利息支出，低于$0.1100万美元与截至2022年3月31日的三个月支付的承诺费有关。

下表汇总了截至2022年3月31日综合资产负债表上反映的应付票据的构成(单位：千)：


总收益	$	75,000
合同退场费		1,500
未摊销债务贴现和发行成本		(6,573)
总计	$	69,927

截至2022年3月31日，应付票据的总到期日如下(单位：千)：


2022年剩余时间	$	—
2023		—
2024		11,250
2025		15,000
2026年及其后		48,750
总计	$	75,000

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9.协作收入

2021年7月，我们与猎户座公司(Orion)签订了合作协议(猎户座合作协议)。猎户座合作协议属于ASC主题808，合作安排(ASC 808)的范围，因为双方都是该安排的积极参与者，面临重大风险和回报。虽然这一安排在ASC 808的范围内，但我们在这种安排的某些方面类似于ASC 606，包括交付货物或服务(即，记账单位)。通过类比ASC 606确认的收入在合并运营报表上记录为协作收入。

根据Orion合作协议的条款，我们向Orion授予独家、版税、可再许可的许可，允许我们在欧洲经济区、英国和瑞士(统称为领土)商业化含有我们候选产品Ganaxolone的生物制药产品(许可产品)，用于诊断、预防和治疗某些人类疾病、障碍或状况(领域)，最初适用于CDD、TSC和RSE的适应症。我们将负责授权产品的持续开发和与之相关的监管互动，包括进行和赞助所有临床试验，前提是Orion可以在领土内进行某些批准后研究。猎户座公司将负责该地区任何特许产品的商业化，费用和费用由猎户座公司承担。

根据猎户座合作协议的条款，我们收到了一欧元25.0百万(美元)29.62021年7月猎户座的预付款。关于预付费用，我们同意向Orion提供计划中的甘纳松酮M2代谢物遗传毒性研究的结果，这是一项“体内微核和彗星联合研究”。如果这种研究的结果是积极的，根据研究协议中规定的标准，猎户座将有权在九十年内终止猎户座合作协议(90)在收到这种研究的最后报告后几天，我们将被要求退还猎户座七十五百分比(75%)的预付费用。在终止和退款的情况下，根据加纳索隆的口服和静脉剂量配方，猎户座将没有进一步的权利，猎户座合作协议将被终止，并且不再具有进一步的效力或效果。2022年2月，经核实的研究报告草案显示，通过骨髓微核形成或肝脏彗星形态衡量，没有发现遗传毒性。这些结果在2022年5月收到的最终研究报告中正式确定，由于研究结果，我们不需要退还猎户座的任何预付费用，猎户座无权根据研究结果终止猎户座合作协议。我们有资格获得最多一欧元的额外奖励97基于特定临床和商业成就的研发报销和现金里程碑付款，以及根据口头计划的低两位数到十几岁的净销售额和IV计划的低两位数到低20多位数的分级专利使用费支付。此外，作为整体安排的一部分，我们已同意以商定的价格向猎户座供应特许产品。

Orion合作协议将一直有效，直至最后一个到期的许可使用费期限届满之日为止，许可使用费期限的定义是自许可产品在该国首次商业销售之日开始，至(A)许可产品在该国首次商业销售十(10)周年，(B)涵盖该许可产品在该国制造、使用或销售的最后一个到期许可专利到期之日，以及(C)该许可产品在该国的监管排他期(如果有)届满之日。猎户座合作协议的期限至少为十年(10)自商业销售尚未发生以来的几年。《猎户座合作协议》允许在某些特定事件中终止合同，例如重大违约，如果猎户座公司对许可专利权的有效性、可执行性或范围提出质疑，因预测失败、资不抵债和不可抗力而终止，这些在合同开始时都不可能发生。

根据《指导意见》，我们在该安排下确定了以下承诺：(I)开发、使用、销售、销售、提供销售和进口任何由许可产品组成的产品的独家权利(许可证)，(Ii)开发和监管活动(开发和监管活动)，以及(Iii)供应猎户座的要求

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与许可产品以商定的价格(许可产品的供应)。我们确定，这三项承诺代表着不同的业绩义务，以确认收入或减少费用，我们将在履行这些业绩义务时确认此类收入或费用。

在合同开始时，我们确定预付款加上研发报销中不可退还的部分构成了Orion合作协议开始时的交易价格。预付款的可退还部分以及未来可能的监管和发展里程碑付款在合同开始时受到完全限制，因为与这些金额相关的重大收入逆转的风险尚未解决。在截至2022年3月31日的三个月内，由于如上所述收到了关于甘纳松酮M2代谢物的最终遗传毒性研究，预付款中的可退还部分被确定为包括在交易价格中。未来潜在里程碑的实现不在我们的控制范围内，需要取得一定的研究和开发成功，因此存在重大不确定性。我们将在每个报告期结束时重新评估实现这些里程碑的可能性，并在风险消除期间调整交易价格。此外，当后续销售发生时，我们将确认与基于销售的里程碑和特许权使用费相关的任何对价，因为这些付款主要与我们在签订Orion合作协议时交付给Orion的许可证有关。我们记录了$12.7百万美元21.2在截至2022年3月31日的三个月中，预付款的可退还部分作为协作收入9.5截至2022年3月31日，100万美元被记录为长期负债。

交易价格被分配给三履约义务以合同开始时估计的独立销售价格为基础。许可证的独立售价基于贴现现金流方法，并考虑了几个因素，包括但不限于贴现率、开发时间表、监管风险、估计的市场需求和使用调整后的市场方法的未来收入潜力。开发和监管活动及特许产品供应的独立销售价格采用预期成本加保证金方法估算。

截至2021年7月的协议日期，我们将交易价格分配给如下所述的履约义务，并记录了美元9.0与许可证相关的百万交易价格作为收入。在2021年间，我们摊销了0.1与开发和监管服务相关的交易价格的100万美元，作为研究和开发成本的减少。这些对交易价格的降低导致合同负债总额为#美元。6.62021年12月31日为100万人。根据ASC 210-20，合同债务为#美元。6.6百万美元被合同资产#美元抵消7.2用于偿还研究和开发费用的100万美元，导致合同资产净额为#美元0.62021年12月31日为100万人。

2021年12月31日的交易价格和合同净资产：


			累积协作
	交易记录		已确认收入		合同
	价格		截至2021年12月31日		负债
许可证	$	8,987	$	8,987	$	-
发展和监管服务		2,787		106		2,681
特许产品的供应		3,943		-		3,943
	$	15,717	$	9,093		6,624

减去合同总资产						7,181
合同净资产					$	557

在截至2022年3月31日的三个月内，由于如上所述收到了关于甘纳松酮M2代谢物的最终遗传毒性研究，预付款中的可退还部分被确定为包括在交易价格中。因此，欧元预付款的可退还部分18.8百万(美元)21.2百万美元)分配给购买价格，如下所示，导致总购买价格为$37.9百万美元。在美元中21.2百万

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预付款的可退还部分，我们记录了$12.7截至2022年3月31日的三个月的协作收入为100万美元。在截至2022年3月31日的三个月内，我们摊销了$0.4与开发和监管服务相关的交易价格的100万美元，作为研究和开发成本的减少。交易价格的这些降低导致合同负债总额为#美元。15.72022年3月31日为100万人。根据ASC 210-20，合同债务为#美元。15.7百万美元被合同资产#美元抵消6.6100万美元用于偿还研究和开发费用，导致合同负债净额为#美元9.12022年3月31日为100万人。

2022年3月31日的交易价格和合同净负债：


			累积协作
	成交价		已确认收入		合同
	截至2022年3月31日		截至2022年3月31日		负债
许可证	$	21,660	$	21,660	$	-
发展和监管服务		6,717		481		6,236
特许产品的供应		9,503		-		9,503
	$	37,880	$	22,141		15,739

减去合同总资产						6,626
合同负债净额					$	9,113

在2021年，我们产生了2.0获得猎户座合作协议的增量成本为数百万美元。这些合同购置费用的分配与交易价格一致，结果是#美元。1.1记入与确认许可履行义务相称的一般和行政费用的百万美元和#美元0.9记为资本化合同成本的百万欧元，计入其他流动资产和其他资产，这些资产将作为开发和监管服务以及特许产品义务的供应得到履行而摊销。

我们重新评估交易价格和预期为履行履约义务而产生的总估计成本，并在每个报告期结束时调整递延收入。此类变化将导致已确认和递延收入的协作收入金额发生变化。

目录表

项目2.管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析

有关前瞻性陈述的注意事项

这份Form 10-Q季度报告包含符合美国1995年私人证券诉讼改革法的前瞻性陈述，这些陈述涉及重大风险和不确定性。在某些情况下，您可以通过“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“可能”、“目标”、“进行中”、“计划”、“预测”、“项目”、“潜在”、“应该”、“将”或“将”和/或这些术语的否定来识别前瞻性陈述。或旨在识别关于未来的陈述的其他可比术语。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能导致我们的实际结果、活动水平、业绩或成就与这些前瞻性陈述明示或暗示的信息大不相同。尽管我们相信本季度报告10-Q表格中包含的每个前瞻性陈述都有合理的依据，但我们提醒您，这些陈述是基于我们目前已知的事实和因素以及我们对未来的预期，而我们不能确定这些事实和因素。

本季度报告中关于Form 10-Q的前瞻性陈述包括有关以下方面的陈述：

●

我们计划在美国成功地将Ganaxolone用于治疗细胞周期蛋白依赖性激酶样5缺乏症(CDD)；

●

我们计划履行我们对美国食品和药物管理局(FDA)的加纳松龙批准后的承诺；

●

我们计划在欧洲联盟(欧盟)取得对加纳索隆的监管批准，以及预计的时间；

●

我们开发Ganaxolone用于其他适应症的能力，包括难治性癫痫持续状态(RSE)、确诊癫痫持续状态(ESE)、结节性硬化症(TSC)和Lennox Gastaut综合征(LGS)；

●

临床前研究和临床试验的状况、时间和结果；

●

临床试验的设计和登记，来自正在进行的临床试验的数据的可用性，对监管批准的期望，或将支持监管批准的临床试验结果的实现；

●

Ganaxolone的潜在益处，包括在CDD以外的适应症中；

●

在特定的附加适应症中寻求加纳索隆上市批准的时间；

●

我们有能力在CDD中保持对加纳松龙的上市批准，并在其他适应症中获得监管部门对加纳松龙的批准；

●

我们扩大靶向适应症足迹并探索加纳索龙新的潜在配方的可能性；

●

我们对支出、未来收入和盈利能力的估计；

●

我们对资本需求和额外融资需求的估计；

●

我们对甘纳松龙潜在市场规模的估计；

目录表

●

我们对我们与猎户座公司(猎户座)合作的期望，包括研发报销、里程碑、特许权使用费和其他付款的预期金额和时间；

●

我们有能力以可接受的开发、监管和商业专业知识吸引合作者；

●

将从公司合作、许可协议和其他合作或收购努力中获得的好处，包括与加纳索隆的开发和商业化有关的努力；

●

收入来源，包括CDD中Ganaxolone的预期未来销售、我们与生物医学高级研究与发展管理局(BARDA)的合同(BARDA合同)的收入贡献、企业合作、许可协议以及用于CDD和正在为Ganaxolone开发的其他适应症的Ganaxolone的开发和商业化的其他合作努力；

●

我们有资格获得根据与橡树资本的信贷协议提供的债务部分提供的资金；

●

我们有能力创建一个有效的销售和营销基础设施，在那里我们选择直接营销和销售加纳松龙；

●

甘纳索隆的报销时间和报销金额；

●

可能出现的其他竞争疗法的成功；

●

甘纳松龙的生产能力和供应量；

●

我们营销和销售甘纳松龙的能力可能在多大程度上受到第三方专利的负面影响；

●

我们通过收购更多符合我们商业战略的候选药物来扩大和多样化我们的产品线的可能性；

●

我们相信，我们现有的现金和现金等价物将足以为我们的运营费用、资本支出要求提供资金，并将我们的债务安排所需的最低现金余额维持到2023年第一季度；

●

我们维护和保护知识产权的能力；

●

我们对美国禁毒署(DEA)根据1970年《受控物质法》(CSA)将ZTALMY列为受控物质的预期及其时间；

●

我们的经营业绩、财务状况、流动性、前景和增长战略；

●

除其他行动外，我们有能力将我们的优先审查凭证货币化，获得额外融资和/或确保战略交易，并继续作为一项持续经营的企业；

●

我们的业务可能在多大程度上受到新冠肺炎冠状病毒大流行或其他大流行、流行病或疫情的影响；

目录表

●

t第四条中排他性论坛条款的可执行性经修订及重述的公司注册证书及

●

我们经营的行业和可能影响行业或我们的趋势。

你应该参考第二部分第1A项。风险因素关于本表格10-Q和第一部分第1A项的本季度报告。风险因素我们将于2022年3月24日提交给美国证券交易委员会(美国证券交易委员会)的10-K表格年度报告中详细介绍了这些内容，并对可能导致我们的实际结果与前瞻性陈述中明示或暗示的结果大不相同的重要因素进行了讨论。由于这些因素，我们不能向您保证本季度报告中关于Form 10-Q的前瞻性陈述将被证明是准确的。此外，如果我们的前瞻性陈述被证明是不准确的，这种不准确可能是实质性的。鉴于这些前瞻性陈述中的重大不确定性，您不应将这些陈述视为我们或任何其他人对我们将在任何特定时间框架内或根本不会实现我们的目标和计划的陈述或保证。我们没有义务公开更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，除非法律要求。

您应阅读此Form 10-Q季度报告以及我们在此Form 10-Q季度报告中引用的文件，并已将其作为证物完整地归档到此Form 10-Q季度报告中，并了解我们未来的实际结果可能与我们预期的大不相同。我们通过这些警告性声明来限定我们所有的前瞻性声明。

以下是管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析阅读时应结合：(I)包含在本季度报告Form 10-Q中的中期综合财务报表及其相关附注；以及(Ii)我们截至2021年12月31日的年度财务报表，这些报表包含在我们于2022年3月24日提交给美国证券交易委员会的Form 10-K年度报告中。

概述

我们是一家制药公司，专注于为患有罕见遗传性癫痫和其他癫痫障碍的患者开发和商业化产品。2022年3月18日，美国食品药品监督管理局批准了我们的新药申请，将ZTALMY®(加纳索龙)口服混悬剂用于治疗2岁及2岁以上CDD患者的癫痫发作。这是我们第一个获得FDA批准的产品，我们计划在美国上市。我们还计划继续开发加纳索龙治疗其他罕见的遗传性癫痫和一些其他适应症，包括其他癫痫发作障碍。虽然Ganaxolone在治疗与CDD相关的癫痫发作中发挥疗效的确切机制尚不清楚，但其抗惊厥作用被认为是通过对A型γ-氨基丁酸(GABA)的正变构调节而产生的_A中枢神经系统(CNS)的受体。Ganaxolone正在开发两种不同给药途径的制剂：静脉注射和口服。Ganaxolone是一种内源性神经类固醇别孕酮的合成类似物。不同的配方旨在最大限度地扩大甘纳松龙在成人和儿科患者群体、急性和慢性护理以及住院和自我给药环境中的潜在治疗应用。Ganaxolone同时作用于突触和突触外GABA_A受体，一个以抗癫痫、抗抑郁和缓解焦虑而闻名的靶点。

新冠肺炎

新冠肺炎在全球的持续传播，包括奥密克戎的变种及其亚变种，已经影响了我们的临床运营和时间表。例如，我们在RSE的3期RAISE试验在医院进行，包括重症监护病房和学术医疗中心，这些医院的新冠肺炎入院率很高。参与RAISE试验的几个学术医疗中心和重症监护病房遇到了与COVID相关的困难，包括人员流失和需要为新冠肺炎患者投入大量资源，这导致RAISE试验的站点启动和登记延迟。考虑到这些与新冠肺炎相关的挑战以及我们最近药品供应的中断，我们现在预计RAISE试验的主要数据将在2023年下半年公布。2022年5月，我们恢复了RAISE试验的筛选和招募。此外，如果患者和他们的护理人员不希望，我们在门诊环境下进行的加纳索龙临床试验可能会受到负面影响

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在新冠肺炎大流行持续之际参与进来。大流行的持续时间和严重程度及其对我们业务的长期影响目前尚不确定。

我们的产品和候选产品

卓美美(®)口服混悬剂Cxx

ZTALMY是我们为治疗CDD而开发的一种口服混悬剂，每天三次。ZTALMY于2022年3月被FDA批准用于治疗2岁及以上患者与CDD相关的癫痫发作。ZTALMY正在等待DEA将其列为CSA下的受控物质，我们预计将于2022年6月完成(DEA计划)。我们预计于2022年7月中旬在美国将ZTALMY用于商业销售和发货给有处方药的患者。

CDD是一种严重而罕见的遗传性疾病，由位于X染色体上的CDKL5基因突变引起。CDD是一种严重削弱和潜在致命的遗传疾病，在美国发生的频率估计为1：40,000活产。它主要影响女性，其特点是起病早、难以控制癫痫发作和严重的神经发育障碍。CDKL5基因编码正常大脑功能所必需的蛋白质。大多数受CDD影响的儿童都有神经发育缺陷，如行走、说话和照顾自己困难。许多人还患有脊柱侧弯、胃肠功能障碍或睡眠障碍。基因检测可用于确定患者是否存在CDKL5基因突变。

2017年6月，我们被FDA批准为治疗CDD的甘纳松龙的孤儿药物。此外，2019年11月，欧洲医疗机构(EMA)孤儿药物产品委员会(COMP)批准了治疗CDD的甘纳索龙的孤儿药物指定。2020年7月，FDA批准了治疗儿童罕见疾病的甘纳松龙(RPD)CDD。FDA将RPD指定为在美国影响少于20万人的疾病，其中严重或危及生命的表现主要发生在18岁及以下的个人身上。ZTALMY在CDD中的批准是基于3期万寿菊双盲安慰剂对照试验的数据，在该试验中，101名患者随机接受ZTALMY治疗。患者28天的主要运动发作频率平均减少了30.7%，而服用安慰剂的患者平均减少了6.9%，达到了试验的主要终点(p=0.0036)。在Marigold开放标签扩展研究中，接受ZTALMY治疗至少12个月的患者(n=48)经历了主要运动发作频率的中位数49.6%的减少。在临床开发计划中，ZTALMY显示出有效性、安全性和耐受性，在ZTALMY组中最常见的不良反应(AEs)(发生率>5%，至少是安慰剂的两倍)是嗜睡、发热、唾液多分泌和季节性过敏。

优先审核券。由于RPD被指定为甘纳松龙用于治疗CDD，FDA授予我们罕见儿科疾病优先审查券(PRV)。此优惠券可在随后的营销申请中兑换，供FDA优先审查。凭证接受者可以将凭证出售或转让给第三方。我们打算将PRV货币化，为正在进行的运营提供资金，包括继续临床开发和Ganaxolone的商业化努力。

商业战略。自ZTALMY获得FDA批准以来，我们专注于实施和执行一项综合推出计划，使ZTALMY在DEA计划时通过专业药店向CDD患者提供。主要的启动战略包括：(1)建立我们的供应链网络和质量管理系统，以确保患者可以获得产品；(2)提高临床意识，使ZTALMY成为FDA批准的第一个也是唯一一个专门用于CDD相关癫痫发作的产品；(3)部署我们的现场销售队伍，瞄准治疗这种罕见的儿科患者群体的医生；(4)让商业和政府支付者参与进来，以实现保险覆盖的目标；以及(5)发展我们的内部能力(如财务、人力资源、信息技术、数据分析和合规)，以支持我们作为一家商业公司的首次推出。

营销策略。在推出时，我们的战略是加强癫痫发作对CDD症状的核心作用，将ZTALMY确立为CDD综合管理的中心，并确保患者有

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从处方到实施无缝访问ZTALMY。我们针对ZTALMY的“现已批准”的营销活动现已上线，我们的综合商业发布活动将于2022年7月开始。

销售策略。我们的销售领导已经到位，最近我们聘请了16名在罕见疾病方面经验丰富的地区客户经理作为我们的商业销售队伍。我们的现场部队将针对CDD确定的关键客户和卓越中心。根据我们的市场研究，我们估计ZTALMY在美国CDD的潜在患者人数约为2000人。由于这是FDA批准的第一种专门针对与CDD和国际疾病分类相关的癫痫发作的产品，CDD的第十版(ICD10)代码于2020年建立，可用于这一特定市场的数据有限。我们已经加强了我们的市场准入和现场队伍，付款人和客户的接触都在进行中。

市场准入。我们已经建立了一个跨职能的付款人和报销账户团队，目标是获得和维护ZTALMY的报销(覆盖)。我们计划将我们的努力集中在商业支付者的报销上，在商业支付者中，药房福利经理(PBM)控制着大多数商业药房福利生活和政府支付者，主要是针对CDD目标人群的医疗补助。我们预计，大约60%的CDD患者人口将通过按服务收费和托管医疗补助获得保险，其余40%将获得商业保险，顶级PBM具有重大影响。同时推出ZTALMY One™计划的准备工作继续推进，这是一项患者服务计划，为医疗保健提供者、患者和护理人员提供产品访问和持续产品支持方面的帮助，并为需要ZTALMY处方财务支持的符合条件的患者提供计划。

专业药房。我们聘请了一家专业药店为患者提供服务，包括患者登记、福利验证和调查、事前授权支持、患者教育和药物咨询、产品分配和发货协调.

基础设施。我们继续发展我们的内部能力和流程，以支持一家商业舞台公司。我们实施了一项医疗保健合规计划，以指导我们遵守有关药品销售的规章制度。

商业用品的制造。我们正在与我们目前的制造商就甘纳松龙活性药物成分的商业供应协议进行谈判。我们还在与我们目前的成品原料药供应商敲定一项商业供应协议。

作为受控物质加以管制。ZTALMY预计将作为CSA下的受控物质受到DEA的监管。根据CSA，根据药物的可接受医疗用途和药物的滥用或依赖潜力，药物被分为五(5)个不同的类别或时间表。根据我们对Ganaxolone滥用相关的临床前和临床数据及其作用机制的评估，我们预计ZTALMY将是一种第四类药物。DEA将附表IV定义为滥用可能性低、依赖风险低的药物。我们预计这一安排过程需要大约90天的时间。我们计划在这一调度过程完成后将ZTALMY商业化推出。作为受控物质，Ganaxolone将遵守适用的CSA要求，如注册、安全、记录保存和报告、储存、制造、分销、进口和其他要求。

上市后要求。关于FDA批准ZTALMY用于CDD，我们有一系列的上市后承诺，其中包括：Ganaxolone和主要的人类未结合血浆代谢物M2在大鼠中的2年致癌研究；Ganaxolone在转基因小鼠中的26周致癌研究；主要人类未结合血浆代谢产物M2在大鼠体内的幼年动物毒性研究；第一阶段肾脏和肝脏损害研究及深入的QTC研究；关于容器封闭系统的可提取/可溶出研究结果；M47代谢物在老鼠体内的中枢神经系统分布研究；以及评估M47代谢物与药物相互作用潜力的体外研究。第一阶段肾脏损伤研究已于2022年5月完成并提交给FDA。我们希望能够在FDA要求的时间框架内完成FDA要求的其余研究。

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营销授权应用程序

2021年8月，EMA人用药品委员会(CHMP)批准了我们关于加速评估Ganaxolone治疗CDD相关癫痫发作的请求。营销授权应用程序Ganaxolone的MAA于2021年10月11日提交给EMA，2021年10月28日我们收到EMA的正式通知，CDD MAA有效。有了这一验证，EMA开始在欧盟、挪威、冰岛和列支敦士登所有成员国的集中程序下对MAA进行正式审查。

2022年2月，MAA被转换为标准审查，我们与EMA达成协议，将第120天的时钟停靠点延长三个月，以便有足够的时间对审查过程中收到的问题做出回应。因此，我们的目标是在年中之前向EMA提交答复，并预计CHMP在2022年底之前就MAA提出意见。如果我们不能及时或充分地回应EMA的所有请求，或者EMA不同意我们的回应足以解决其问题，审查和批准过程可能会进一步延误。

我们的管道

我们正在开发甘纳松龙的适应症，这些适应症是甘纳松酮提供益处的机械原理，包括以下适应症：

Timeline

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癫痫持续状态(SE)

SE是一种危及生命的疾病，其特征是持续、持续的癫痫发作或快速复发的癫痫发作，而不干预意识的恢复。如果不紧急处理SE，可能会发生永久性神经元损伤，从而导致高发病率和死亡率。对一线苯二氮卓类药物治疗无效的SE患者被归类为ESE，那些随后进展到至少一种二线抗癫痫药物(AED)但随后失败的患者被归类为RSE。在RSE中，突触GABA_A受体被内化到神经元中，导致对苯二氮卓类药物的反应性降低。目前对RSE对一种或多种二线AEDs无反应的治疗方法是静脉麻醉，以终止癫痫发作，防止神经元损伤和其他并发症。静脉麻醉剂被增加到导致深度昏迷的水平，并在24小时或更长时间内保持该速度。尝试停用静脉麻醉后复发的SE被归类为超难治性癫痫持续状态

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(SRSE)。2016年4月，我们被FDA批准为孤儿药物，用于治疗SE(包括RSE)的Ganaxolone静脉制剂。

我们拥有一系列未决的专利申请，要求使用静脉注射甘纳松龙治疗SE，包括RSE的某些治疗方案。2021年9月，美国专利局授予我们一项治疗SE的方法的专利，包括给药方案。这项专利将于2040年到期。

2021年1月，我们在3期Pivotal RAIST试验中招募了第一名患者。RAISE试验是一项针对RSE患者的随机、双盲、安慰剂对照临床试验。我们预计将有大约80个医院的试验点参与，主要是在美国和加拿大。RAISE试验旨在招募大约124名患者，他们将被随机分配接受加纳松龙或安慰剂治疗，并加入二线AED的治疗标准。有了这个数量的患者，该试验旨在提供超过90%的功率来检测加纳松龙和安慰剂之间30%的疗效差异。

RAISE试验的共同主要终点是：(1)在没有其他用于RSE治疗的药物的情况下，RSE患者在开始治疗后30分钟内癫痫停止的患者比例，以及(2)在开始研究药物后36小时内没有进展到IV麻醉的患者比例。参与RAISE试验的几个学术医疗中心和重症监护病房遇到了与COVID相关的困难，包括人员流失和需要为新冠肺炎患者投入大量资源，这导致RAISE试验的站点启动和登记延迟。此外，在2022年2月，我们暂停了RAISE试验，因为对临床供应材料的稳定性批次的常规监测表明，有必要将保质期减少到低于预期的24个月，以满足产品稳定性测试规范。我们将这一问题通知了FDA，并计划主动暂停试验，随后我们向FDA提供了更多信息，以支持恢复试验活动。2022年5月，我们宣布试验已恢复使用当前静脉注射制剂的新批次。我们已经实施了缩短12个月的保质期。根据FDA的协议，加纳索龙临床用品将在整个临床使用期间储存在冷藏条件下。我们预计在2022年第三季度末之前用新的缓冲剂修改IV甘纳松龙配方，目标是至少24个月的保质期。我们继续扩大RAISE试验在美国和加拿大的参与临床试验地点的数量，现在正在扩大目标地点，将以色列和澳大利亚的地点也包括在内, 并正在与主要调查人员和站点协调员密切合作，以支持目前已激活的50多个站点的注册效率。与之前的声明一致，我们预计RAISE试验的主要数据读数将于2023年下半年提供。

计划继续进行一项单独的RSE试验，以支持欧洲的MAA(RAISE II试验)。在2021年第一季度与EMA举行会议讨论试验设计之后，由于RAISE试验提到的临床试验供应延迟，RAISE II试验计划于2023年上半年启动。RAISE II试验将是一项双盲、安慰剂对照的关键登记试验，预计将纳入70名苯二氮卓类一线治疗失败的患者和至少一名先前的二线AED患者。患者将接受加纳索龙或安慰剂，与标准护理二线AED联合使用。RAISE II试验将提供补充RAISE试验的数据，加纳松龙或安慰剂与标准护理AED联合使用。RAISE试验和RAISE II试验之间还有另外两个关键区别。首先，RAISE II的终点将包括任何护理的升级，而不是仅将进展到静脉麻醉作为治疗失败。这可能是静脉麻醉或另一种二线静脉AED。其次，RAISE II试验的主要分析将是响应者分析，响应被定义为在30分钟内停止SE，并且在36小时内没有升级护理。RAISE试验指定了一个共同的主要终点，要求在早期发病和效果持久性方面具有统计学意义。

FDA已经表明了第三项SE研究-RESET试验的总体试验设计的一致性，该试验将研究加纳松龙在ESE中的作用。我们正在为2022年下半年开始在美国登记这项第二阶段临床试验做准备。RESET试验预计将在符合知情同意指南的情况下在急诊室进行，预计将招募惊厥性ESE患者。我们预计RESET试验将由两个阶段组成，初始开放标签、剂量优化阶段和随后的双盲安慰剂对照阶段。我们预计，在试验的开放标签部分，将对多个患者的顺序队列进行评估，以确定用于双盲秒的推注剂量以及随后的静脉输液速率和输液持续时间

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审判的阶段。我们预计，这一双盲安慰剂对照阶段将招募大约80名ESE患者，这些患者平均分布在试验的两个分支中，除了标准治疗外，他们还将接受静脉注射加纳索龙或安慰剂。我们还预计，RESET试验的主要疗效终点将是在治疗开始后1小时没有SE或全身抽搐复发的脑电(快速EEG)证据。我们的目标是在2023年底之前从RESET试验的第一批剂量发现队列中获得数据。

结节性硬化症

TSC是一种罕见的遗传性疾病，影响到许多器官，并导致脑、皮肤、肾脏、心脏、眼睛和肺部的非恶性肿瘤。这种情况是由遗传性突变引起的，TSC1基因还是TSC2吉恩。TSC的发生频率为1：6000活产，85%的患者发现突变。虽然疾病的表型可能非常不同，但高达85%的TSC患者会发生癫痫。TSC是遗传性癫痫的主要原因，通常在生命的第一年表现为局灶性癫痫或婴儿痉挛。目前很少有疾病特异性治疗被批准用于TSC的癫痫发作。FDA于2021年8月和EMA分别于2021年8月和2021年10月批准了用于TSC治疗的Ganaxolone的孤儿药物指定。

2021年8月，我们公布了我们的开放标签第二阶段试验(CAMPAL试验)的主要数据，该试验评估了23名与TSC相关的癫痫患者口服甘纳松龙的安全性和有效性。这项平静的试验招募了23名年龄在2岁至32岁之间的患者，他们进入了为期四周的基准期，随后进入了为期12周的治疗期，在此期间，他们每天接受三次高达600毫克的甘纳索隆(口服液体混悬剂)。符合资格标准的患者能够在24周的延期期间继续接受加纳松龙治疗。主要终点是12周治疗期间28天TSC相关癫痫发作频率相对于四周基准期的百分比变化。次要结果指标包括与4周基准期相比，在12周治疗期结束时，28天TSC相关癫痫发作频率减少大于或等于50%的患者的百分比。

主要终点显示，与四周基准期相比，28天TSC相关癫痫发作频率的中位数减少了16.6%。次要终点显示，癫痫发作至少减少50%的患者比例为30.4%。在试验期间，局灶性癫痫患者(n=19)的局灶性癫痫发作频率平均减少了25.2%。Ganaxolone一般耐受性良好，嗜睡是最常见的AE。此外，发生了1例严重不良事件(SAE)，癫痫发作恶化，调查员将其评估为与治疗有关。4名患者因不良反应而终止试验。此外，来自试验的数据表明，在服用Epidiolex的患者中，甘纳松龙的血液水平出现早期升高，似乎与更大的嗜睡有关。我们已经调整了第三阶段TSC试验的滴定时间表，目的是提高耐受性。

为了回应我们要求结束与FDA关于拟议的第三阶段TSC试验的第二阶段会议的请求，FDA以书面形式回答了我们的问题，而不是开会。我们相信，书面答复显示了与TSC临床发展计划的总体一致。我们还相信，根据FDA的书面回应，并在FDA批准CDD的情况下，一次试验可以为美国TSC的NDA提供必要的支持。为了回应我们的协议援助请求，EMA在2021年12月提供了书面反馈，而不是召开会议。协议援助是一种特殊形式的科学建议，可供罕见疾病指定孤儿药物的开发商使用。我们相信，EMA的书面答复与FDA的答复类似，表明TSC的临床开发计划总体上是一致的。在2022年第一季度开始现场启动后，我们正在积极筛选美国的患者，以登记参加全球第三阶段随机、双盲、安慰剂对照的全球试验(TrustTSC试验)，该试验在大约160名TSC患者中进行。我们预计将扩大试验范围，将目标扩大到65-75个地点，包括几个主要位于美国、西欧、加拿大和以色列的TSC卓越中心。TrustTSC试验的主要终点是28天内与TSC相关的癫痫发作频率的百分比变化。我们计划在2024年第一季度公布TrustTSC试验的主要数据。

Lennox-Gastaut综合征(LGS)

LGS是一种严重的癫痫，通常在一到八岁之间开始。受影响的儿童经历多种类型的癫痫发作，往往对治疗没有反应，最常见的是紧张性癫痫、紧张性癫痫和非典型失神癫痫。患有LGS的儿童也可能有神经发育迟缓和行为问题。

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考虑到癫痫类型和病因与其他疾病(如CDD和TSC)有潜力改善临床结果的重叠，我们计划继续开发Ganaxolone治疗LGS。我们正计划在我们的LGS开发计划中使用第二代甘纳松龙配方。我们预计，使用第二代甘纳松龙制剂的健康志愿者进行的第一阶段试验的主要数据将于2022年年中提供。如果对第一阶段试验数据的评估支持转移到第二阶段临床试验，我们计划在2022年下半年开始第二阶段LGS临床试验。我们认为具有改善药代动力学和降低给药频率潜力的第二个候选配方已经选定，我们计划在2023年第一季度开始该候选产品的第一阶段开发。

运营

到目前为止，我们的业务主要包括组织公司和为公司配备人员，并开发加纳索隆，包括进行临床前研究、临床试验和筹集资金。我们主要通过出售股权和债务证券来为我们的业务提供资金。我们目前没有可供销售的产品，自成立以来就出现了运营亏损，没有产生任何产品销售收入，也没有实现盈利运营。截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月，我们分别发生了1940万美元和2710万美元的净亏损。截至2022年3月31日，我们的累计赤字为4.301亿美元，我们预计未来将继续遭受重大亏损。我们预计，随着我们进行所有计划的商业化和与加纳松龙有关的持续研究和开发活动，我们的运营费用将大幅增加。

我们预计我们的费用将大幅增加，因为我们：

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在有针对性的适应症上进行多项后期临床试验；

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继续研究、开发和扩大制造能力，以优化我们可能获得监管批准的加纳松龙和剂量形式；

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建立和实施销售、营销和分销能力，使加纳松龙商业化；

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进行其他临床前研究和临床试验，以支持向FDA提交NDAS、向EMA提交MAAS以及向其他国家的监管机构提交其他营销授权申请；

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获得其他候选产品的权利，并为其开发提供资金；

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维护、扩大和保护我们的全球知识产权组合；

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增聘临床、制造、科学和商业人员；以及

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增加运营、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们的药物开发努力的人员。

截至2022年3月31日，我们拥有1.263亿美元的现金和现金等价物。我们相信，截至2022年3月31日，我们手头现有的现金和现金等价物将足以支付我们的运营费用、资本支出要求，并将我们的债务安排所需的最低现金余额维持到2023年第一季度。然而，我们未来将需要从一个或多个股权或债务融资、政府资金、合作、许可交易、其他商业交易或其他来源获得额外资金，例如我们优先审查代金券的货币化，以便执行我们与加那索隆有关的所有商业化和计划的研发活动。

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财务概述

联邦合同收入

2020年9月，我们和BARDA签订了BARDA合同，根据合同，我们获得了一笔估计高达5100万美元的合同，用于开发静脉注射的加纳松龙治疗RSE。BARDA合同规定，在成本分摊的基础上，提供资金以支持在RSE患者中完成静脉注射Ganaxolone的第三阶段临床试验，其中包括RAISE试验，资助临床前研究，以评估静脉注射Ganaxolone作为治疗因接触化学神经毒剂而导致的RSE的有效方法，以及资助某些Ganaxolone生产规模和监管活动。2022年3月，我们与BARDA达成了一项修正案，将我们根据BARDA合同提供资金的基本履约期的结束日期从2022年9月1日延长至2023年12月31日。

BARDA的合同包括大约两年的基准期，以及根据上述修正案延长至2023年12月31日的期限，在此期间，BARDA将在成本分摊的基础上为RAISE试验提供高达约2100万美元的资金，并为神经毒剂暴露模型中的加纳索隆的额外临床前研究提供资金。在基准期和延长期成功完成RAISE试验和临床前研究后，BARDA合同规定BARDA额外提供约3000万美元的资金，用于支持加纳索隆制造、供应链、临床、监管和毒理学活动的三个选项。根据BARDA合同，如果完成所有开发选择，我们将负责约3300万美元的费用分摊，BARDA将负责约5100万美元。合同履约期(基期加期权行使)最长约为五年。

我们在发生允许的研发费用期间确认BARDA合同的联邦合同收入。我们预计，随着与我们的提高试验相关的成本增加，联邦合同收入将会增加。

协作收入

2021年7月，我们与猎户座达成合作协议(Orion Collaboration Agreement)。根据Orion合作协议的条款，我们向Orion授予了独家、版税和可再许可的许可，允许我们在欧洲经济区、英国和瑞士(统称为领土)商业化含有加纳索龙的生物制药产品(许可产品)，用于诊断、预防和治疗某些人类疾病、障碍或状况(领域)，最初是在CDD、TSC和RSE的适应症下。

根据猎户座合作协议的条款，我们在2021年7月从猎户座收到了2500万欧元(2960万美元)的预付款。关于预付费用，我们同意向Orion提供计划中的甘纳松酮M2代谢物遗传毒性研究的结果，这是一项“体内微核和彗星联合研究”。如果此类研究的结果是肯定的，根据研究方案中规定的标准，Orion将有权在收到此类研究的最终报告后九十(90)天内终止Orion合作协议，在这种情况下，我们将被要求退还Orion 75%(75%)的预付费用。在终止和退款的情况下，根据加纳索隆的口服和静脉剂量配方，猎户座将没有进一步的权利，猎户座合作协议将被终止，并且不再具有进一步的效力或效果。2022年2月，经核实的研究报告草案显示，通过骨髓微核形成或肝脏彗星形态衡量，没有发现遗传毒性。这些结果在2022年5月收到的最后研究报告中正式确定，由于研究结果，猎户座无权根据研究结果终止猎户座合作协议。我们有资格获得高达9700万欧元的额外研发报销和基于特定临床和商业成就的现金里程碑付款，以及基于净销售额的分级特许权使用费支付，范围从低两位数到十几岁的口头计划和低两位数到低20多位的IV计划。此外，作为整体安排的一部分，我们已同意以商定的价格向猎户座供应特许产品。

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吾等根据该安排确定以下承诺：(I)开发、使用、销售、已售出、要约出售和进口任何由特许产品组成的产品的独家权利(许可证)；(Ii)开发和监管活动(开发和监管活动)；以及(Iii)以商定价格向Orion供应特许产品的要求(特许产品的供应)。为了确认收入，我们确定这三项承诺代表不同的绩效义务，并将在我们履行每项绩效义务时确认协作收入或费用的减少。

研究和开发费用

我们的研发费用主要包括开发甘纳松龙的成本，其中包括：

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与员工有关的费用，包括工资、福利、差旅和股票薪酬费用；

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根据与进行临床试验和临床前研究的临床研究机构(CRO)和调查地点达成的协议而发生的费用；

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获取、开发和制造临床试验材料的成本；

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设施、折旧和其他费用，包括设施租金和维修、保险和其他用品的直接和已分配费用；

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与临床前活动和监管运作相关的成本；以及

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与开发新剂型和甘纳松酮前药相关的成本。

当我们产生研发成本时，我们就会花费它们。我们根据对完成特定任务的进度的评估，使用患者登记、临床站点激活和供应商向我们提供的信息等数据，记录一些开发活动(如临床试验)的成本。

除了我们目前和计划的临床试验之外，我们已经并将产生大量费用，以便为各种临床适应症申请加纳松龙的NDA和补充NDA，或美国以外的MAA，在每一种情况下，进一步的临床试验和其他研究的性质、设计、规模和成本将在很大程度上取决于先前研究和试验的结果以及与监管机构的讨论。很难确定我们目前或未来的临床试验和临床前研究的成本和持续时间，或者如果我们获得监管部门的批准，我们是否、何时或在多大程度上将从加纳索隆的商业化和销售中获得收入。我们可能永远不会成功地获得对加纳松龙的监管批准。临床试验和开发的持续时间、成本和时间将取决于各种因素，包括未来临床试验和临床前研究的不确定性、临床试验注册率的不确定性以及重大和不断变化的政府监管。

此外，我们临床项目的成功概率将取决于许多因素，包括竞争、制造能力和商业可行性。如果获得批准，我们的商业成功取决于在医生、患者、医疗保健支付者和医疗界中获得重大的市场接受度。我们将根据科学和临床上的成功，决定开展哪些项目，以及为每个项目提供多少资金，以及对商业潜力的评估。

IP许可费支出

2022年3月，我们与Ovid治疗公司(Ovid)签订了独家专利许可协议(许可协议)。根据许可协议，我们在Ovid的某些专利和专利申请项下拥有独家的、不可转让的(许可协议中规定的除外)、承担使用费的、可再许可的许可，以开发、制造、制造、商业化、推广、分销、销售、提供销售和进口、加纳松龙，包括任何类似物或衍生物，包括其盐类，以及上述药物配方(许可产品)，

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在美国，欧盟成员国、冰岛、列支敦士登、挪威、英国和瑞士(领土)为人类CDD的治疗(实地)。根据许可协议，我们拥有与领地领域内许可产品有关的所有开发、制造和商业化活动的唯一权利和责任，并对其进行控制，包括所有监管活动。此外，与该地区现场许可产品有关的所有监管批准和相关文件将以我们的名义进行，并由我们独家拥有。根据Ovid根据许可协议可行使的选择权，吾等须(I)向Ovid支付150万美元现金；或(Ii)向Ovid发行123,255股普通股，获得普通股的选择权可在我们提交截至2022年3月24日的10-K表格年度报告后的五个工作日内行使。2022年3月29日，我们根据许可协议，根据Ovid的选择权，向Ovid发行了123,255股普通股。因此，在截至2022年3月31日的三个月中，我们记录了与Ovid许可协议相关的120万美元的IP许可费支出。

许可协议还规定，我们向Ovid支付的特许权使用费为我们、我们的联属公司和分被许可人在该地区的现场许可产品净销售额上的较低个位数。根据许可协议，如果发生仿制药竞争，此类特许权使用费可能会减少。我们可以在提前30天书面通知的情况下，随时终止许可协议。任何一方均可因另一方的重大违约或资不抵债而终止许可协议，但须遵守一定的补救期限。此外，如果在2025年6月30日或之前没有在该领域进行任何许可产品的首次商业销售，Ovid有权终止许可协议。在终止的情况下，根据许可协议授予的所有许可将终止。

一般和行政费用

一般和行政费用主要包括行政和其他行政人员和咨询人的薪金和相关费用，包括按股票计算的薪酬和旅费。其他一般和行政费用包括法律、专利审查、咨询和会计服务的专业费用。一般费用和行政费用在发生时计入。我们预计，未来我们的一般和管理费用将会增加，这是由于员工招聘和我们扩大业务规模，以支持更先进的临床试验和商业基础设施。这些增加可能包括保险、雇用更多人员、外部顾问以及法律顾问和会计师等费用的增加。

利息收入

利息收入主要包括现金和现金等价物以及投资余额所赚取的利息收入。

利息支出

利息支出包括利息支出、债务折价摊销和与我们的应付票据相关的承诺费。

其他收入(费用)

其他收入和支出主要包括出售持有的待售固定资产的损益、外币换算和公允价值调整。

经营成果

联邦合同收入

我们确认了截至2022年和2021年3月31日的三个月的联邦合同收入分别为150万美元和180万美元，这是BARDA合同的结果。

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协作收入

截至2022年3月31日的三个月，协作收入为1,270万美元，这是根据猎户座协作协议与之前可退还的预付款相关的收入确认的结果。关于预付费用，我们同意向Orion提供正在进行的遗传毒性研究的结果。2022年2月，经核实的研究报告草案显示，通过骨髓微核形成或肝脏彗星形态衡量，没有发现遗传毒性。这些结果在2022年5月收到的最终研究报告中正式确定，由于研究结果，我们不需要退还猎户座的任何预付费用，猎户座无权根据研究结果终止猎户座合作协议。在截至2022年3月31日的三个月内，我们将之前可退还的预付款部分分配到交易价格并确认了相关收入。在截至2021年3月31日的三个月中，我们未确认任何协作收入。

研究和开发费用

我们将主要由外部成本组成的直接研发费用，如支付给与我们临床试验相关的研究人员、顾问、中心实验室和CRO的费用，以及与制造相关的成本，分配给特定的产品开发计划。我们不会将与购买临床试验材料相关的成本、与员工和承包商相关的成本、与我们的设施费用相关的成本(包括折旧或其他间接成本)分配给特定的产品计划，因为这些成本部署在研发下的多个产品计划中，因此是单独分类的。下表显示了我们与每个正在进行的计划相关的研发费用，单位为千。目前，我们研发支出的主要驱动力是TSE、RSE、TSC和PCDH19的产品开发计划。我们预计，在接下来的时期内，我们对加纳松龙的研究和开发费用将继续增加。在本报告所述期间，我们没有将研发费用分配给任何其他特定的产品开发计划(以千为单位)：


	截至三个月
	3月31日，
	2022		2021
CDKL5缺乏症(1)	$	855	$	1,839
PCDH19相关性癫痫(2)		580		998
结节性硬化症(3)		1,593		859
药物开发-暂停(4)		1,348		1,838
口腔指征小计		4,376		5,534

癫痫持续状态(5)		1,869		1,365
药物开发--第四章		1,708		1,738
IV适应症小计		3,577		3,103

其他研究和开发(6)		1,447		3,135
间接研究与开发(7)		8,591		6,819
总计	$	17,991	$	18,591

注：上一年度的某些支出已重新分类，以符合本年度的列报方式。

(1)

与2021年同期相比，截至2022年3月31日的三个月的下降主要是由于前期与我们的保密协议备案准备相关的更多监管和统计分析费用以及本期临床试验活动的减少。

(2)

与2021年同期相比，截至2022年3月31日的三个月下降的主要原因是与我们正在进行的开放标签延期相关的本期成本降低。

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(3)

截至2022年3月31日的三个月与2021年期间相比有所增加，主要是由于2022年期间TSC第三阶段试验启动以来的活动增加，而相关2021年期间的第二阶段活动较为有限。

(4)

截至2022年3月31日的三个月与2021年期间相比有所下降，主要原因是与2022年相关期间相比，前一时期与预验证和注册批次相关的制造成本上升。

(5)

截至2022年3月31日的三个月与2021年期间相比有所增加，主要是因为与重置试验有关的费用增加，相关2021年期间没有可比费用。

(6)

其他研究和开发费用包括与Ganaxolone临床前和临床开发相关的外部费用，包括安全性研究、稳定性研究、临床前研究(包括动物毒理学和药理学研究)，以及其他专业费用。与2021年同期相比，截至2022年3月30日的三个月下降的主要原因是安全研究活动水平下降。

(7)

与2021年同期相比，截至2022年3月31日的三个月的增长与人力成本增加有关，以支持我们在临床前、临床和制造活动中增加的活动。

一般和行政费用

截至2022年3月31日的三个月，一般和行政费用为1170万美元，而截至2021年3月31日的三个月为1040万美元。在截至2022年3月31日的三个月中，增长的主要驱动因素是人员成本增加了180万美元，咨询成本增加了60万美元，商业化准备增加了40万美元，软件相关费用增加了20万美元，但部分被减少的170万美元非现金股票薪酬成本所抵消。在减少的非现金股票薪酬成本中，210万美元是由于修改了2021年第一季度记录的与我们前首席财务官的遣散费协议有关的股票期权。

利息支出

截至2022年3月31日的三个月的利息支出为170万美元，包括已支付的130万美元的利息、30万美元的债务摊销和不到10万美元的与我们的应付票据(综合财务报表附注8)有关的应计承诺费。截至2021年3月31日的三个月没有记录利息支出。

流动性与资本资源

自成立以来，我们的运营出现了净亏损和负现金流。截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月，我们分别发生了1940万美元和2710万美元的净亏损。截至2022年3月31日的三个月，我们在经营活动中使用的现金为2770万美元，而截至2021年3月31日的三个月为1620万美元。从历史上看，我们主要通过出售普通股、应付票据、优先股和可转换债券来为我们的业务融资。截至2022年3月31日，我们拥有1.263亿美元的现金和现金等价物。

《欧洲商业化协定》

2021年7月30日，我们签订了《猎户座合作协议》，根据该协议，猎户座公司获得独家经营权，在欧洲经济区、英国和瑞士销售治疗多种癫痫的口服制剂和静脉注射制剂，包括CDD、TSC和RSE。根据协议，我们获得了2500万欧元(2960万美元)的预付款，并有资格获得高达9700万欧元的额外研发报销和基于特定临床和商业成就的现金里程碑付款，以及基于净销售额的分级特许权使用费支付，范围从口头项目的低两位数到十几岁，以及IV计划的低两位数到二十岁以下。关于预付费用，我们

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同意向猎户座提供正在进行的关于甘纳松龙M2代谢物的遗传毒性研究的结果，这是一项“体内微核和彗星联合研究”。如果此类研究的结果是肯定的，根据研究方案中规定的标准，Orion将有权在收到此类研究的最终报告后九十(90)天内终止Orion合作协议，在这种情况下，我们将被要求退还Orion 75%(75%)的预付费用。在终止和退款的情况下，根据加纳索隆的口服和静脉剂量配方，猎户座将没有进一步的权利，猎户座合作协议将被终止，并且不再具有进一步的效力或效果。2022年2月，经核实的研究报告草案显示，通过骨髓微核形成或肝脏彗星形态衡量，没有发现遗传毒性。这些结果在2022年5月收到的最终研究报告中正式确定，由于研究结果，我们不需要退还Orion的任何预付费用。

橡树信贷协议

于2021年5月11日(截止日期)，吾等与橡树基金管理有限公司(Oaktree Fund Administration)、作为行政代理(Oaktree)的有限责任公司及其贷款人(统称为贷款人)订立信贷协议及担保(经2021年5月17日该特定函件协议修订)，提供为期五年的优先担保定期贷款安排，原始本金总额高达1.25亿美元，可分五批(统称为定期贷款)提供予吾等。在2021年5月签订信贷协议时，我们从贷款人借入了1,500万美元的定期贷款(A-1部分定期贷款)，在收到FDA于2021年9月书面接受我们关于在CDD中使用Ganaxolone的NDA文件后，我们从贷款人借入了3,000万美元的A-2部分定期贷款(A-2部分定期贷款)，并在2022年3月，我们从贷款人那里借了3,000万美元的定期贷款，这是FDA批准ZTALMY口服暂停治疗两岁及以上患者与CDD相关的癫痫发作的结果(B部分定期贷款)。根据信贷协议的条款，吾等可全权酌情向贷款人额外借款最多5,000万美元的定期贷款，但须受某些里程碑事件的规限，详情如下：

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截至2023年6月30日，C部分定期贷款2,500万美元，但须完成一项或多项融资，包括通过发行普通股、可转换债券、次级债务、合成特许权使用费或再许可，我们将获得总计至少4,000万美元的毛收入和总计至少3,600万美元的净收益。此外，这一部分的可用性取决于我们目前在RSE进行的3期试验或在TSC进行的3期试验达到统计学意义(p值

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截至2023年12月31日，我们可以获得2500万美元的D批定期贷款，连续六个月在美国获得至少5000万美元的产品净收入。

定期贷款将按11.50%的固定年利率计息(在发生违约时可加息)，并定于截止日期(到期日)五周年时到期。此外，在为任何一批定期贷款提供资金时，我们必须支付本金总额2.0%的预付费用。我们被要求在到期日之前按季度支付利息。吾等亦须支付本金，于截止日期三周年后结束的第一季度最后一天开始按季分期付款，金额相等于第一次该等季度本金支付日未偿还定期贷款总额的5.0%，并持续至到期日，届时所有未偿还定期贷款及信贷协议项下其他欠款将须悉数清还。从A-2期定期贷款供资日期后120天开始，B期、C期和D期的每一期承付款每年开始应计75个基点的承诺费，并继续应计，直到适用的一期贷款获得资金或终止为止。A-2部分定期贷款的融资日期是2021年9月27日，因此，我们从2022年1月25日开始计入B部分、C部分和D部分定期贷款的承诺费。我们在2022年3月提取了额外的3,000万美元B部分定期贷款，并支付了不到10万美元的与B部分定期贷款相关的承诺费。截至2022年3月31日，我们与C部分和D部分定期贷款相关的承诺费应计不到10万美元。

目录表

巴达合同

BARDA的合同包括大约两年的基准期，以及根据上述修正案延长至2023年12月31日的期限，在此期间，BARDA将在成本分摊的基础上为RAISE试验提供高达约2100万美元的资金，并为神经毒剂暴露模型中的加纳索隆的额外临床前研究提供资金。在基准期和延长期成功完成RAISE试验和临床前研究后，BARDA合同规定BARDA额外提供约3000万美元的资金，用于支持加纳索隆制造、供应链、临床、监管和毒理学活动的三个选项。根据BARDA合同，我们将负责分摊约3300万美元的成本，如果完成所有开发选择，BARDA将负责约5100万美元。合同履约期(基期加期权行使)最长约为五年。

股权分配协议

2017年10月，我们与JMP Securities LLC(JMP)签订了股权分配协议(之前的EDA)，根据该协议，JMP作为我们的独家代理，可在协议签署后的三年内出售最多5,000万美元的普通股，时间由我们不时决定。2020年7月9日，我们与JMP签订了一项新的股权分配协议(New EDA)，以创建一个AT市场股权计划，根据该计划，我们可以不时通过或向JMP发售总发行价高达6,000万美元的普通股。根据新EDA的条款和条件，JMP将根据我们的指示，以其商业上合理的努力不时出售我们的普通股。JMP将有权获得每一次出售我们普通股股票所得毛收入的3.0%的佣金。自我司于2020年7月9日向美国证券交易委员会提交S-3表格搁置登记书(第333-239780号文件)并于2020年7月27日被美国证券交易委员会宣布生效后，新的电子数据协议立即取代并终止先前的电子数据协议。在截至2022年3月31日的三个月或截至2021年12月31日的年度内，我们没有根据新的EDA出售任何普通股。

IP许可协议

2022年3月，我们与Ovid治疗公司(Ovid)签订了独家专利许可协议(许可协议)。根据许可协议，我们在美国、欧盟成员国、冰岛、利希滕斯坦、挪威、英国和瑞士(地区)拥有独家、不可转让(许可协议规定除外)、版税负担、可再许可的许可，以开发、制造、制造、商业化、推广、分销、销售、提供销售和进口、加纳松龙，包括上述(许可产品)的任何类似物或衍生物，以及前述药物配方(许可产品)。根据许可协议，我们拥有与领地领域内许可产品有关的所有开发、制造和商业化活动的唯一权利和责任，并对其进行控制，包括所有监管活动。此外，与该地区现场许可产品有关的所有监管批准和相关文件将以我们的名义进行，并由我们独家拥有。根据Ovid根据许可协议可行使的选择权，吾等须(I)向Ovid支付150万美元现金；或(Ii)向Ovid发行123,255股普通股，获得普通股的选择权可在我们提交截至2022年3月24日的10-K表格年度报告后的五个工作日内行使。2022年3月29日，我们根据许可协议，根据Ovid的选择权，向Ovid发行了123,255股普通股。AS

目录表

因此，我们在截至2022年3月31日的三个月中记录了与Ovid许可协议相关的120万美元的IP许可费支出。

现金流

经营活动。截至2022年3月31日的三个月，用于经营活动的现金增至2770万美元，而去年同期为1620万美元截至2021年3月31日的三个月为100万美元。撇除主要与折旧及摊销、债务发行成本、股票补偿、许可协议成本及与猎户座合作协议有关的合同资产/负债净额变动有关的非现金影响，截至2022年3月31日止三个月的经营活动所用现金较2021年同期有所变动，主要是应付账款、应计开支及其他长期负债变动减少及营运开支增加所致。

投资活动。在截至2022年3月31日的三个月里，投资活动使用的现金代表着购买财产和设备的10万美元。截至2021年3月31日的三个月，投资活动提供的现金代表150万美元的短期投资到期，但被40万美元的财产和设备存款部分抵消。

融资活动。截至2022年3月31日的三个月，融资活动提供的现金包括2940万美元的应付票据收益(扣除发行成本)和170万美元的股票期权收益。截至2021年3月31日的三个月，融资活动提供的现金包括行使股票期权的20万美元收益，部分被10万美元的债券发行成本所抵消。

资金需求

我们自成立以来一直没有实现盈利，预计在可预见的未来将继续出现净亏损。我们预计短期内我们的现金支出将增加，因为我们为ZTALMY的商业化以及我们继续和计划中的加纳松龙临床试验提供资金。

截至2022年3月31日，我们拥有126.3美元的现金和现金等价物。我们相信，截至2022年3月31日，我们手头现有的现金和现金等价物将足以支付我们的运营费用、资本支出要求，并将我们的债务安排所需的最低现金余额维持到2023年第一季度。然而，我们未来将需要从一个或多个股权或债务融资、政府资金、合作、许可交易、其他商业交易或其他来源获得额外资金，例如我们优先审查代金券的货币化，以便开展我们计划的与加那索隆有关的所有研究和开发活动。为了满足这些额外的现金需求，我们可能会寻求出售额外的股本或可转换债务证券，这些证券可能会导致我们的股东被稀释，或者参与联邦合同或其他合作伙伴关系。如果我们通过发行可转换债务证券筹集更多资金，这些证券可能拥有优先于我们普通股的权利，并可能包含限制我们运营的契约。不能保证我们将能够以我们可以接受的条件获得额外的股本或债务融资，如果真的可以接受的话。此外，新冠肺炎的持续蔓延也导致全球资本市场严重扰乱和波动，这可能会增加我们的资金成本，并对我们未来进入资本市场的能力产生不利影响。如果我们不能在需要时以可接受的条件获得足够的资金，可能会对我们的业务、运营结果和财务状况产生负面影响。

目录表

我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括：

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ZTALMY商业化的时机和成功；

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正在进行和计划进行的与甘纳索隆有关的开发、配方和商业化活动；

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新冠肺炎疫情对我们的业务、医学界和全球经济的影响；

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研究和开发甘纳松龙或任何其他未来候选产品以及进行临床前研究和临床试验的范围、进度、结果和成本；

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获得甘纳松龙或任何其他未来候选产品的监管批准的时间和涉及的成本；

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ZTALMY或任何其他获准销售的未来候选产品的商业化活动成本，包括营销、销售和分销成本；

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根据用于临床前研究、临床试验和商业销售(如果获得批准)的内部和监管标准，制造和配制加纳松龙或任何其他未来候选产品的成本；

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我们建立和维持战略合作、许可或其他安排以及此类协议的财务条款的能力；

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我们根据BARDA合同获得资金的能力；

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我们对根据我们与Orion的独家许可协议在欧洲商业化Ganaxolone的里程碑和特许权使用费支付的金额和时间的期望；

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根据与橡树资本的信贷协议，我们有资格获得额外的债务分批；

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与我们的候选产品和产品(如果获得批准)有关的任何产品责任、侵权或其他诉讼；

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吸引和留住技术人员所需的资本；

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准备、提交、起诉、维持、辩护和执行专利权利要求所涉及的费用，包括诉讼费用和该等诉讼的结果；以及

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经批准的产品的销售时间、收据和金额，或授权使用费，包括支付给Ovid的款项。

请参阅风险因素在我们于2022年3月24日提交给美国证券交易委员会的截至2021年12月31日的年度报告中，Form 10-K一节包含了与我们的大量资本金要求相关的额外风险。

表外安排

我们没有任何表外安排对我们的财务状况、财务状况的变化、收入或支出、经营结果、流动性、资本支出或资本资源产生或可能产生当前或未来的影响，而这些对投资者来说是重要的。

目录表

关于关键会计政策和重大判断与估计的讨论

根据公认会计原则编制财务报表时，我们需要使用判断来作出某些估计和假设，这些估计和假设会影响我们财务报表和附注中报告的资产和负债额、或有资产和负债的披露以及报告的收入和费用。关键会计政策是那些对描述我们的财务状况和经营结果最重要的政策，需要管理层做出困难、主观和复杂的判断，以便对本质上不确定的事项的影响做出估计。在截至2022年3月31日的三个月内，我们的关键会计政策与我们在截至2021年12月31日的年度财务报表中描述的政策相比没有重大变化，这些财务报表包括在我们的10-K表格年度报告中，并于2022年3月24日提交给美国证券交易委员会。

项目3.关于市场风险的定量和定性披露

我们是一家较小的报告公司，根据1934年修订的《证券交易法》(《交易法》)第12b-2条的定义，我们不需要提供本项下的信息.

项目4.控制和程序

(A)对披露控制和程序的评价。

我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了截至本10-Q表格季度报告所涵盖的期间结束时，我们的披露控制和程序(该术语在交易所法案下的规则13a-15(E)和15d-15(E)中定义)的有效性，以确保我们根据交易所法案提交或提交的报告中要求我们披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格中指定的时间段内被记录、处理、汇总和报告。而我们根据《交易所法案》提交或提交的报告中要求披露的信息是累积的，并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时做出关于所需披露的决定。管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么良好，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须运用其判断。基于这样的评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至2022年3月31日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下是有效的。

(B)财务报告内部控制的变化

在截至2022年3月31日的季度内，根据交易所法案规则13a-15(D)和15d-15(D)所要求的评估，我们对财务报告的内部控制没有发生任何变化，这对我们的财务报告内部控制产生了重大影响，或有合理的可能性对我们的财务报告内部控制产生重大影响。

目录表

第II部

其他信息

项目1.法律诉讼

在正常业务过程中，我们可能会不时受到诉讼和索赔的影响。吾等目前并无参与任何重大法律诉讼，吾等并不知悉任何针对吾等的未决或威胁的法律诉讼，而吾等相信该等诉讼可能会对吾等的业务、经营业绩或财务状况产生重大不利影响。

第1A项。风险因素

除下文所述外，我们在截至2021年12月31日的财政年度的Form 10-K年度报告中披露的风险因素没有发生重大变化。

我们有多个Ganaxolone药物产品正在开发中，在这些产品获得监管部门批准之前，药物产品质量要求可能不支持持续的临床研究，并导致此类临床研究和产品批准的延迟或终止。

我们目前有多种甘纳松龙药物产品在临床开发中，包括口服混悬液、静脉溶液和一种正在进行的第一阶段试验中使用的新配方，预计将于2022年年中公布顶级数据。虽然我们努力对所使用的制造工艺以及由此产生的产品质量属性有全面的了解，但在开发过程中可能会出现问题，使特定的药物产品无法生存。这些问题可能与制造的重复性、扩大的挑战、药物产品的化学或物理稳定性问题有关。相关的质量要求可能不支持持续的临床研究，并导致此类临床研究和产品批准的延迟或终止。此类质量要求可包括药品的物理和化学属性、稳定性和保质期、微生物和其他污染，包括药品包装和给药装置的不利影响。这些问题可能导致不可接受的制造经济，或与药品安全或疗效有关的直接担忧。例如，我们在2022年2月宣布中断我们的静脉注射加纳松龙临床用品的产品供应。对几批静脉注射临床供应材料的稳定性常规监测显示，药物溶液中有明显的磷酸铝颗粒，这导致RAISE试验的招募暂停。2022年5月，我们宣布RAISE试验已经恢复使用当前静脉注射制剂的新批次。为了恢复试验并与FDA协商，Marinus实施了12个月的保质期；整个临床使用期间的冷藏条件, 包括储存在临床现场；以及频繁检测可见颗粒物。如果我们遇到产品质量要求方面的问题，而我们无法及时或根本不能解决这些问题，我们可能需要推迟或终止使用当前IV配方的RAISE或其他临床试验，这可能会进一步推迟我们的临床开发计划和未来的产品批准。

第二项股权证券的未经登记的销售和收益的使用

2022年3月29日，根据与Ovid治疗公司(Ovid)的独家专利许可协议，我们向Ovid发行了123,255股普通股。股票的发行不受修订后的1933年《证券法》(《证券法》)的登记要求的约束，根据《证券法》第4(A)(2)节及其颁布的第506条规定的豁免，发行给奥维德的普通股股票在没有登记的情况下被提供和出售，作为不涉及公开发行的交易，以及根据适用的州证券法的类似豁免，依据以下事实：在提供或出售此类证券时没有使用一般征集；证券的接受者有充分的机会获得关于我们的信息；该等证券的接受者代表其作为本身账户的本金而收购该等证券，且其对该等证券的分销并无任何安排或谅解；该等证券的接受者因其在商业及金融事务方面的知识、技巧及经验而代表其有能力评估对吾等证券的投资的优点；而该等证券乃作为受限证券发行，并附有有关证券法的限制图例。

目录表

项目3.高级证券违约

没有。

项目4.矿山安全信息披露

不适用。

项目5.其他信息

不适用。

目录表

项目6.展品

展品数		展品说明

3.1		第四，修订和重新颁发的公司注册证书。(通过引用附件3.1合并到2014年8月7日提交的8-K当前报告中。)
3.2		第四次修订后的公司注册证书。(通过引用附件3.1合并到2020年4月2日提交的8-K当前报告中。)
3.3		第四次修订后的公司注册证书。(通过引用附件3.1合并到2020年5月27日提交的8-K当前报告中。)
3.4		第四次修订后的公司注册证书。(通过引用附件3.1合并到2020年9月22日提交的8-K当前报告中。)
3.5		第四次修订后的公司注册证书。(通过引用附件3.2合并到2020年9月22日提交的8-K当前报告中。)
3.6		修订及重订附例。(通过引用附件3.2合并到2014年8月7日提交的8-K当前报告中。)
3.7		A系列参与可转换优先股的名称、优先股和权利证书。(通过引用附件3.1并入以形成2019年12月13日提交的8-K当前报告。)
3.8		特拉华州注册代理变更证书
4.1		证明Marinus制药公司普通股股份的证书样本。(2014年7月18日提交的S-1/A注册声明通过引用附件4.1并入。)
10.1*		Marinus制药公司和Ovid治疗公司之间的许可协议，日期为2022年3月1日(通过引用附件10.1合并，形成2022年3月3日提交的8-K当前报告。)
10.2		修正案，日期为2022年3月29日，由Marinus制药公司和生物医学高级研究和发展局之间提出，生物医学高级研究和发展局是美国卫生与公众服务部负责准备和反应的助理部长办公室的一个部门。(通过引用附件10.1并入，形成2022年3月31日提交的8-K当前报告。)
10.3+		Marinus PharmPharmticals，Inc.2014年股权激励计划，经修订。(2021年8月10日提交的S-8注册声明通过引用附件10.1并入。)
31.1		根据《交易法》第13a-14(A)或15a-14(A)条规定的首席执行官证书(随函存档)。
31.2		根据《交易法》第13a-14(A)或15a-14(A)条对首席财务官的证明(现提交)。
32.1		根据《美国法典》第18编第1350条出具的首席执行官和首席财务官证书(随函提供)。
101.INS		XBRL实例文档-实例文档不会显示在交互数据文件中，因为它的XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中
101.SCH		XBRL分类扩展架构
101.CAL		XBRL分类可拓计算链接库
101.DEF		XBRL分类扩展定义链接库
101.LAB		XBRL分类扩展标签Linkbase
101.PRE		XBRL分类扩展演示文稿链接库
104		封面交互数据文件，格式为内联XBRL，包含在附件101中

*根据S-K规则第601项，本展览的部分内容已被省略。

+表示管理合同或补偿计划。

目录表

签名

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。

签名	标题	日期

/s/ 斯科特·布劳恩斯坦医学博士	总裁兼首席执行官(首席执行官)和董事	May 12, 2022
斯科特·布劳恩斯坦医学博士	总裁兼首席执行官(首席执行官)和董事	May 12, 2022

/s/Steven PFANSTIEL	首席财务官兼财务主管(首席财务和会计干事)	May 12, 2022
史蒂文·潘斯提尔	首席财务官兼财务主管(首席财务和会计干事)	May 12, 2022