加利福尼亚州雷德伍德城，2022年5月12日-Adverum BioTechnologies，Inc.(纳斯达克：ADVM)，一家针对眼科和罕见疾病的未得到满足的医疗需求的临床阶段基因治疗公司，今天公布了截至2022年3月31日的第一季度财务业绩。
Adverum生物技术公司总裁兼首席执行官Laurent Fischer医学博士说：“我们仍在按计划在2022年第三季度为我们计划的ADVM-022第二阶段试验中的第一名患者服用湿性老年性黄斑变性药物。我们对在我们要求与美国食品和药物管理局举行C型会议后收到的反馈感到高兴，我们对我们正在推进的ADVM-022临床开发计划充满信心。我们期待着在2×10^11 Vg/眼剂量和新的更低的6×10^10 Vg/眼剂量下评估ADVM-022，并加强预防性类固醇疗法，包括局部类固醇以及局部和全身类固醇的组合。“
·美国食品和药物管理局(FDA)授予ADVM-062(AAV.7M8-L-OPTIN)孤儿药物称号，这是一种正在开发的新型基因治疗产品候选产品，可能成为治疗蓝色锥体单色(BCM)的单一玻璃体内给药。
·Adverum对其领导团队进行了关键的补充，包括担任首席开发官的制药公司Star Seyedkazemi和担任首席医疗官的医学博士理查德·贝克曼。此外，医学博士Rabia Gurses Ozden和M.B.A.Soo J.Hong被任命为董事会成员。
·4月6日，Adverum宣布已通过一次C型会议收到FDA的书面反馈，该反馈涉及Adverum计划用于湿性老年性黄斑变性(湿性AMD)的ADVM-022第二阶段试验。Adverum要求FDA在提交第二阶段试验的研究新药(IND)修正案之前与监管机构保持一致。
·在视觉和眼科研究协会(ARVO)2022年年会上，Adverum介绍了ADVM-022在湿性AMD的光学试验中的额外疗效和安全性数据。在所有接受2×10^11Vg/眼(2E11)剂量的参与者中，平均年化抗血管内皮生长因子(anti-VEGF)注射率降低了81%。中和抗体(NAB)滴度的参与者
预计2022年的里程碑
·2022年第二季度-在美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)2022年年会上，介绍支持人类相当于6×10^10 VG/眼(6E10)剂量的ADVM-022的非人灵长类动物afLibercept蛋白质水平数据。
·2022年第二季度--在ASGCT 2022年年会上介绍来自良好实验室实践毒理学研究的活体非人类灵长类数据，支持ADVM-062的临床前概念验证。
·2022年年中-完成IND修订程序，以启动ADVM-022在湿性AMD中的第二阶段试验
·2022年第三季度-计划在湿性AMD中使用ADVM-022第二阶段试验的第一名患者
截至2022年3月31日的三个月的财务业绩
截至2022年3月31日，现金、现金等价物和短期投资为2.711亿美元，而截至2021年12月31日，现金、现金等价物和短期投资为3.052亿美元。Adverum预计，2022年3月31日的现金状况将为2024年之前的运营提供资金。
·截至2022年3月31日的三个月，研发支出为2300万美元，而2021年同期为2000万美元。研发开支增加主要是由于人员相关成本上升、于2021年第二季开始的新租约的分配租金及设施开支，以及与临床试验相关的开支被较低的材料生产成本及生物分析开支部分抵销。2022年第一季度，包括在研发费用中的股票薪酬支出为190万美元。
·截至2022年3月31日的三个月，一般和行政费用为1520万美元，而2021年同期为1620万美元。一般和行政费用减少的主要原因是与人员有关的费用和专业服务费用减少，但因税收和保险增加以及2021年第二季度开始的新租约分配租金和设施费用增加而部分抵消。2022年第一季度，包括在一般和行政费用中的基于股票的薪酬支出为340万美元。
·截至2022年3月31日的三个月，净亏损为3790万美元，或每股基本及摊薄亏损0.38美元，而2021年同期为2840万美元，或每股基本及摊薄亏损0.29美元。
关于湿性老年性黄斑变性
湿性AMD，也被称为新生血管性AMD或NAMD，是AMD的一种高级形式，大约10%的AMD患者受到影响。湿性AMD是65岁以上患者失明的主要原因，全世界约有2000万人患有这种疾病。随着人口老龄化，湿性AMD新病例的发病率预计将在全球范围内显著增长。预计到2040年，AMD将影响全球2.88亿人，其中湿性AMD约占这些病例的10%。
关于ADVM-022在湿性AMD中的光学试验
ADVM-022是Adverum正在开发的治疗湿性AMD的临床期基因疗法候选产品。ADVM-022利用特性载体衣壳AAV.7m8，在专有表达盒的控制下携带afLibercept编码序列。与其他需要手术才能在视网膜(视网膜下途径)下实施基因治疗的眼科基因疗法不同，ADVM-022具有在办公室作为一次性IVT注射的优势，旨在提供长期疗效，减轻频繁注射抗血管内皮生长因子的负担，优化患者依从性，并改善湿性AMD患者的视力结果。
OPTION试验是一项多中心、开放标签、剂量范围、安全性和有效性的ADVM-022试验，用于对抗血管内皮生长因子治疗有反应的湿性AMD患者。OPTEM的患者治疗经验丰富，以前需要频繁注射抗血管内皮生长因子来管理他们的湿性AMD并维持功能性视力。
关于蓝锥体单色性
BCM是一种X连锁隐性遗传性疾病，由L或M视蛋白基因突变引起，可表现为视力丧失、光敏、近视和婴儿眼球震颤，可持续到成年。因此，患有BCM的人在日常生活的重要方面有视觉障碍，如面部识别、学习、阅读和日光视觉。目前，全世界大约每100,000名男性中就有1至9人患有BCM，而且BCM尚无治愈方法。
关于ADVM-062基因治疗
ADVM-062(AAV.7m8-L-opsin)是一种新的候选基因治疗产品，正在开发中，通过单次静脉注射将OPN1LW基因的功能性拷贝输送到患有蓝锥单色染色体(BCM)的患者的中心凹锥体。ADVM-062利用Adverum的适当载体衣壳AAV.7m8。2022年1月，FDA授予ADVM-062孤儿药物称号。
关于Adverum生物技术公司
Adverum生物技术公司(纳斯达克代码：ADVM)是一家临床阶段的基因治疗公司，目标是治疗严重的眼科和罕见疾病，满足未得到满足的医疗需求。Adverum正在评估其新的基因治疗候选药物ADVM-022，作为一次性玻璃体内注射，用于治疗新生血管或湿性老年性黄斑变性患者。欲了解更多信息，请访问www.Adverum.com。
前瞻性陈述
本新闻稿中包含的有关未来可能发生的事件或结果的陈述属于“1995年私人证券诉讼改革法”所指的“前瞻性陈述”。这些陈述包括但不限于：Adverum预计2022年3月31日的现金状况将为2024年之前的运营提供资金；有关Adverum计划启动ADVM-022在湿性AMD中的第二阶段试验的陈述，剂量为2×10^11 Vg/眼和新的更低的6 X 10^10 Vg/眼剂量；标题为“预期的2022个里程碑”的陈述。由于各种风险和不确定性，实际结果可能与此类前瞻性陈述中预期的结果大不相同，包括
这些风险和不确定性包括但不限于：Adverum的新技术使其难以预测临床试验的开始和完成时间；监管的不确定性；早期临床试验的结果并不总是能预测未来临床试验和结果；以及使用ADVM-022可能导致未来并发症或副作用的可能性。Adverum面临的其他风险和不确定因素在Adverum提交给美国证券交易委员会(美国证券交易委员会)的文件和报告中以“风险因素”为标题阐述，包括Adverum于2022年3月29日提交给美国证券交易委员会的截至2021年12月31日的Form 10-K年度报告。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅在发表之日发表。Adverum没有义务更新这些声明，以反映在声明发表之日之后发生的事件或存在的情况。
问询
阿南德·雷迪
副总裁，公司战略和对外事务及接洽负责人
Adverum生物技术公司
T: 650-649-1358
投资者
劳伦斯·瓦茨
吉尔马丁集团
T: 619-916-7620
电子邮件：laurence@gilmartinir.com
媒体
梅根·塔隆
企业传播部助理董事
Adverum生物技术公司
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电子邮箱：mtalon@adverticum.com
