附件99.1
Syndax制药公司报告2022年第一季度财务业绩并提供临床和业务最新情况
-来自revumenib(SNDX-5613)和axatilimab Pivotal计划的TOPLINE数据预计将于23年上半年开始；公司仍将在2023年向FDA提交两份文件-
-评估Revumenib(SNDX-5613)与ventoclax-azacitidine联合用于新诊断患者和结合化疗用于R/R患者的BEAT-AML和Augment-102试验都在进行中；TOPLINE数据预计将于2003年上半年开始-
-Axatilimab被美国FDA批准用于治疗两种或两种以上系统疗法失败后的cGVHD-
-公司将于今天下午4：30主持电话会议。ET-
马萨诸塞州沃尔瑟姆，2022年5月9日(美通社)-临床阶段生物制药公司Syndax PharmPharmticals，Inc.(以下简称“Syndax”，“公司”或“WE”)(纳斯达克代码：SNDX)今天公布了截至2022年3月31日的第一季度财务业绩。此外，该公司还提供了临床和业务最新情况。
首席执行官迈克尔·A·梅茨格表示：在整个第一季度，我们继续实现在推进我们的两个关键项目方面取得重大进展，我们预计将从2023年上半年开始报告这两个项目的背线数据。我们坚信Revumenib(SNDX-5613)将作为NPM1和MLLr急性白血病患者的第一个上市和同类最佳的薄荷素抑制剂。我们还通过启动两个新的试验，开始探索其活性，使其超越作为单一治疗药物的用途，包括与万托克拉西-阿扎西丁联合用作一线治疗，以及与复发/难治性(R/R)疾病的化疗相结合。除了急性白血病，我们还打算评估Revumenib(SNDX-5613)在脑膜素抑制可能具有强大治疗益处的其他领域的潜力，我们期待着在今年第四季度开始对晚期结直肠癌(CRC)患者进行概念验证临床试验，这是一个服务严重不足的领域，缺乏有效的治疗选择。“
此外，正在进行的axatilimab治疗慢性移植物抗宿主病(CGVHD)的全球Pivotal 2期AGAVE-201试验的登记仍在继续，预计2023年上半年将公布背线数据，2023年可能提交生物许可证申请(BLA)。在美国食品和药物管理局(FDA)最近获得快速通道指定(FTD)的支持下，我们相信axatilimab有潜力在cGVHD治疗领域发挥重要作用。此外，正如之前宣布的那样，我们致力于释放axatilimab在其他纤维化疾病中的全部潜力，在这些疾病中，单核细胞-巨噬细胞系发挥着至关重要的作用，并将继续按计划在今年第四季度开始特发性肺纤维化(IPF)的第二阶段试验。“
管道的最新进展和预期的里程碑
Revumenib(SNDX-5613)
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Engment-101的关键阶段2部分正在进行中，该公司预计今年晚些时候至少完成三个关键队列中的一个的注册。这些试验预计将招募总共64名成人和最多10名儿童患者，分别来自三个不同的试验人群：NPM1突变急性髓系白血病(AML)患者、MLLr AML患者和MLLr急性淋巴细胞白血病(ALL)患者。根据与美国FDA的讨论，Augment-101可能会作为这三个不同群体中每一个群体的监管备案的基础。该公司预计将从2023年上半年开始的试验中收到初步的背线数据，并有可能在2023年提交第一份新药申请。 |
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另外两项试验BEAT-AML和Augment-102目前正在进行中，以评估Revumenib(SNDX-5613)的安全性、耐受性和初步抗白血病疗效，并建立适当的第二阶段剂量。BEAT-AML是Revumenib(SNDX-5613)与ventoclax和azacitidine的一线联合试验，作为 |
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该公司今天宣布，它打算启动一项概念验证临床试验，以评估Revumenib(SNDX-5613)在无法切除的转移性微卫星稳定型结直肠癌患者中的作用，这种结直肠癌是美国癌症死亡的第二大原因，估计每年的发病率超过5.5万名患者1,2。Wnt/b-catenin信号通路的激活被认为是大多数结直肠癌的关键启动步骤和生长驱动因素。最近研究表明，Menin-MLL1蛋白复合体可以调节b-catenin的活性，在临床前模型中，通过抑制menin来破坏这种复合体，可以阻止Wnt/b-catenin驱动的结直肠癌的生长。预计该公司将于2022年第四季度开始试验。 |
Axatilimab
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该公司今天宣布，美国FDA已批准axatilimab用于治疗两种或两种以上系统疗法失败后的cGVHD患者。FTD旨在促进药物的开发和加快药物审查，以治疗严重疾病和满足未得到满足的医疗需求，使药物能够更早到达患者手中。 |
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该公司针对慢性移植物抗宿主病患者进行的AXATIMABE-201全球关键2期试验的招募工作正在进行中。该试验正在评估三种剂量和时间表的Aaxatilimab的安全性和有效性。主要终点将根据2014年NIH关于cGVHD的共识标准评估客观应答率，关键次要终点包括反应持续时间和改良Lee症状量表评分的改善。 |
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该公司仍将在2023年上半年报告背线数据，并有可能在2023年提交BLA申请。 |
2022年第一季度财务业绩
截至2022年3月31日，Syndax的现金、现金等价物和短期投资分别为3.979亿美元和5900万股，以及已发行和已发行的股票等价物。这包括400万份预先出资的认股权证。
2022年第一季度的研发费用从上年同期的2190万美元增加到3000万美元。这一增长主要是由于临床和制造活动的增加。
2022年第一季度的一般和行政费用从上年同期的570万美元增加到680万美元。增加的主要原因是薪酬和专业费用增加。
在截至2022年3月31日的三个月里，Syndax报告普通股股东应占净亏损3720万美元，或每股亏损0.63美元，而去年同期普通股股东应占净亏损2770万美元，或每股亏损0.54美元。
财务最新消息和指导
2022年第二季度，研发费用预计为3000万至3500万美元，总运营费用预计为3800万至4200万美元。2022年全年，研发费用预计为1.3亿至1.4亿美元，总运营费用预计为1.6亿至1.7亿美元。
电话会议和网络广播
关于收益的发布，Syndax的管理团队将在下午4：30主持电话会议和现场音频网络直播。美国东部时间今天，2022年5月9日，星期一。
现场音频网络直播和相应的幻灯片可通过公司网站投资者部分的活动和演示页面访问，网址为Www.syndax.com。或者，可以通过以下方式访问电话会议：
会议ID：1394554
国内拨入号码：(855)251-6663
国际拨入号码：(281)542-4259
网络直播：Https://edge.media-server.com/mmc/p/49kx4w4n
对于那些无法参加电话会议或网络直播的人，公司网站的投资者部分将提供为期30天的重播，Www.syndax.com.
参考文献
1.SmartOncology Tumor Insight Report 2021年7月
2. Gatalica, et. al., Fam Cancer. 2016; 15: 405–412
关于Syndax制药公司
Syndax制药公司是一家临床阶段的生物制药公司，正在开发癌症治疗的创新流水线。该公司正在筹备中的重点包括Revumenib(SNDX-5613)，这是一种高度选择性的Menin-MLL结合相互作用的抑制剂，以及axatilimab，一种阻断集落刺激因子1(CSF-1)受体的单抗，这两种药物目前都处于关键试验中。欲了解更多信息，请访问www.syndax.com或关注该公司推特和LinkedIn.
关于前瞻性陈述的警示说明
本新闻稿包含符合1995年私人证券诉讼改革法的前瞻性陈述。“可能”、“将”、“预期”、“计划”、“预期”、“估计”、“打算”、“相信”和类似的表述(以及涉及未来事件、条件或情况的其他词语或表述)旨在识别前瞻性表述。这些前瞻性陈述是基于截至本新闻稿发布之日Syndax公司的预期和假设。这些前瞻性陈述中的每一个都涉及风险和不确定因素。实际结果可能与这些前瞻性陈述大不相同。本新闻稿中包含的前瞻性陈述包括但不限于有关临床试验的进展、时间、临床开发和范围、Syndax候选产品的临床数据的报告、我们的候选产品用于治疗各种癌症适应症和纤维化疾病的潜在用途、Syndax预期的第二季度和全年研发支出以及预期的总运营支出。许多因素可能会导致当前预期与实际结果之间存在差异，包括：在临床前或临床试验期间观察到的意外的安全性或有效性数据；临床试验站点的激活或注册率低于预期；预期或现有竞争的变化；监管环境的变化；新冠肺炎大流行可能扰乱我们和我们依赖的第三方的业务，包括推迟或以其他方式扰乱我们的临床试验和临床前研究、制造和供应链, 或损害员工工作效率；Syndax的合作者未能支持或推进合作或候选产品；以及意外的诉讼或其他纠纷。其他可能导致Syndax的实际结果与本新闻稿中的前瞻性陈述所表达或暗示的结果不同的因素在Syndax提交给美国证券交易委员会的文件中进行了讨论，包括其中包含的“风险因素”部分。除非法律要求，Syndax没有义务更新本文中包含的任何前瞻性陈述，以反映预期的任何变化，即使有新的信息可用。
Syndax联系人
投资者联系方式
梅丽莎·福斯特
隐语合伙人
邮箱：Melissa@argopartners.com
Tel 212.600.1902
媒体联系人
本杰明·科林斯基
邮箱：benjamin.kolinski@gciHealth.com
Tel 862.368.4464
SNDX-G
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Syndax制药公司 |
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(未经审计) |
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简明合并资产负债表 |
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3月31日， |
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十二月三十一日， |
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(单位：千) |
2022 |
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2021 |
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现金、现金等价物和短期投资 |
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397,930 |
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$ |
439,936 |
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总资产 |
$ |
422,222 |
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$ |
449,657 |
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总负债 |
$ |
47,673 |
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$ |
41,289 |
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股东权益合计(亏损) |
$ |
374,549 |
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$ |
408,368 |
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已发行普通股 |
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55,030,890 |
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54,983,105 |
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普通股和普通股等价物* |
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67,682,038 |
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66,011,976 |
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*普通股和普通股等价物： |
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普通股 |
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55,030,890 |
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54,983,105 |
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购买普通股的期权 |
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8,419,541 |
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6,921,514 |
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限售股单位 |
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256,583 |
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132,333 |
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预先出资认股权证 |
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3,975,024 |
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|
3,975,024 |
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67,682,038 |
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|
|
66,011,976 |
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Syndax制药公司 |
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(未经审计) |
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简明合并业务报表 |
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截至3月31日的三个月， |
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(以千为单位，不包括每股和每股数据) |
2022 |
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2021 |
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许可费收入 |
$ |
- |
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$ |
379 |
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运营费用： |
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研发 |
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30,022 |
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21,870 |
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一般和行政 |
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6,836 |
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5,672 |
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总运营费用 |
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36,858 |
|
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27,542 |
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运营亏损 |
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(36,858 |
) |
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(27,163 |
) |
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其他收入(费用)，净额 |
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(311 |
) |
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(560 |
) |
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净亏损 |
$ |
(37,169 |
) |
|
$ |
(27,723 |
) |
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普通股股东应占净亏损 |
$ |
(37,169 |
) |
|
$ |
(27,723 |
) |
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每股净亏损可归因于普通股 |
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股东--基本股东和稀释股东 |
$ |
(0.63 |
) |
|
$ |
(0.54 |
) |
|
|
|
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|
|
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|
加权平均普通股数量 |
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用于计算每股可归属净亏损 |
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给普通股股东--基本的和稀释的 |
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58,978,615 |
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51,499,831 |
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