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附件99.1

蓝鸟生物报告2022年第一季度财务业绩和重点运营进展

-BLAS用于治疗β-地中海贫血的BLAS-CEL和用于脑肾上腺脑白质营养不良的BLAS,
将于2022年6月9日至10日在FDA咨询委员会会议上讨论-

-4月份启动公司重组,以降低运营成本
到2022年年底达到35%到40%-

-季度末有3.12亿美元的限制性现金、现金和现金等价物
和有价证券-

马萨诸塞州坎布里奇-2022年5月9日-蓝鸟生物公司(纳斯达克股票代码:BLUL)(简称:蓝鸟生物公司)今天公布了截至2022年3月31日的第一季度财务业绩和业务亮点,并分享了最近的运营进展。

蓝鸟生物首席执行官安德鲁·奥本辛恩表示:“十多年来,蓝鸟生物帮助绘制了基因治疗领域的道路,今天,我们比以往任何时候都更接近实现我们的使命,即为患者及其家人带来潜在的治愈基因疗法。”随着FDA完成对Beti-cel和Eli-cel BLAS的审查,我们已经采取行动加强我们的重点和我们的财务,我们准备在今年下半年推出两种基因疗法。同时,我们正在积极收集LOVOCEL所需的制造可比性数据,并继续专注于在2023年第一季度向FDA提交我们针对镰状细胞疾病的BLA。“


最近的亮点

Beti-CEL和ELI-CEL
·咨询委员会会议,2022年6月9日至10日-4月13日,美国食品和药物管理局(FDA)确认其计划在FDA细胞、组织和基因疗法咨询委员会将于2022年6月9日至10日举行的为期两天的会议上审查倍替贝替丁(Beti-cel)和利凡多烯(Elvaldogene Autotemcel)。咨询委员会将讨论分别支持Beti-cel和Eli-cel益处/风险的有效性和安全性数据,以及与这两种疗法相关的安全信息。如果获得批准,Beti-cel和Eli-cel将成为该公司作为一家独立的严重遗传病公司批准的第一个FDA批准的疗法。议程概述包括在4月13日发布的联邦登记册公告中。完整的议程将由FDA确定,并包括在FDA将在接近咨询委员会会议日期时发布的简报材料中。

LOVO-CEL
·在提交血乳酸方面继续取得进展-蓝鸟生物公司已经在HGB-210研究中招募了超过一半的患者,这项研究将需要支持LOVO-Beglogene Autotemlocel(LOVO-CEL)生物制品许可申请(BLA)的制造数据要求,该公司正在按计划在2023年第一季度向FDA提交针对镰状细胞病(SCD)的BLA。如前所述,该公司已经治疗了HGB-206 C组的所有患者,这些患者将构成提交BLA的主要疗效基础,在提交计划的BLA之前,证明分析可比性和商业制造过程的有效性是剩余的关键行动。在HGB-210研究中,18岁及以上患者的登记和剂量仍在继续,该公司仍在与FDA就解决18岁以下患者的部分临床搁置问题进行积极对话。


公司
·重组更新-2022年4月5日,蓝鸟生物宣布了一项全面重组,旨在未来两年节省高达1.6亿美元的成本,


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裁员约30%,并将现金跑道延长至2023年上半年。随着蓝鸟开始实施重组,近期的成本节约在4月份实现。该公司继续评估其他融资选择,包括公共或私募股权融资,以及在Beti-cel或Eli-cel批准后可能发行的任何优先审查凭证的货币化。

·新总部搬迁--蓝鸟生物已经开始过渡到位于Assembly Row的新总部。该公司的新总部旨在反映现代工作方式,预计将在未来六年节省超过1.2亿美元的成本。到2023年,蓝鸟将在剑桥宾尼街60号维持实验室空间和运营。


即将举行的投资者活动

管理团队成员将参加即将举行的以下投资者会议:

·美国银行证券2022年医疗保健大会,5月11日,星期三,下午3:20。内华达州拉斯维加斯Encore酒店的PT
·2022年RBC Capital Markets全球医疗会议,5月17日,星期二,上午8:00。纽约巴克莱洲际酒店,纽约
·高盛第43届全球医疗保健年会,6月15日,星期三,下午4点。加州兰乔帕洛斯韦尔德斯Terranea度假村的PT

欲收看蓝鸟简介的网络直播,请访问蓝鸟简介网站投资者和媒体部分的“活动和演示”页面,网址为:http://investor.bluebirdbio.com.活动结束后90天内,蓝鸟传记网站将播放网络直播的重播。

即将到来的预期里程碑

LOVO-CEL
·该公司正在与FDA积极沟通,以解决部分临床搁置问题,并恢复18岁以下患者的登记和治疗。
·该公司计划在2022年年中之前完成商业药物产品验证批次的制造。
·该公司预计在2022年第四季度之前确认载体和药物产品的分析可比性。
·该公司计划在2023年第一季度提交LOVOCEL的BLA。

Beti-CEL
·食品和药物管理局将PDUFA的目标日期定为2022年8月19日,以决定是否批准贝替赛用于β地中海贫血患者,如果获得批准,预计将于2022年第四季度初推出商业应用。
·FDA将于2022年6月9日至10日举行为期两天的Beti-cel和Eli-cel顾问委员会会议。

ELI-CEL
·FDA将PDUFA的目标日期定为2022年9月16日,以决定是否批准Eli-cel用于脑肾上腺脑白质营养不良患者,如果获得批准,预计将在2022年第四季度获得治疗。
·FDA将于2022年6月9日至10日举行为期两天的Beti-cel和Eli-cel顾问委员会会议。
·蓝鸟生物公司正在与FDA积极沟通,以解决临床搁置问题,并预计FDA的问题可能会在该机构正在对公司的BLA提交进行审查的同时得到解决。




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2022年第一季度财务业绩

·现金状况:截至2022年3月31日,公司的限制性现金、现金和现金等价物以及有价证券余额约为3.12亿美元,其中包括约4500万美元的限制性现金。2022年全年的现金消耗预计将不到3.4亿美元,预计到2022年底运营成本将减少35%至40%。

该公司正在探索多种融资机会,包括公共或私人股本融资,以及在Beti-cel或Eli-cel批准后可能发行的任何优先审查凭证的货币化。

·收入:截至2022年3月31日的三个月,总收入为190万美元,而截至2021年3月31日的三个月,总收入为90万美元。

·研发费用:截至2022年3月31日的三个月,来自持续运营的研发费用为7790万美元,而截至2021年3月31日的三个月为8280万美元。减少490万美元的主要原因是员工薪酬、福利和其他与人头计算相关的费用减少,但被制造成本增加所抵消。

·SG&A费用:在截至2022年3月31日的三个月里,来自持续运营的销售、一般和管理费用为3610万美元,而截至2021年3月31日的三个月为6360万美元。减少2,750万美元的主要原因是员工薪酬、福利和其他与人头计算相关的支出减少,以及由于公司决定将重点放在美国的Beti-cel、Eli-cel和Lovo-cel市场而减少了商业准备活动。

·净亏损:截至2022年3月31日的三个月,持续运营的净亏损为1.222亿美元,而截至2021年3月31日的三个月的净亏损为1.215亿美元。


关于蓝鸟生物公司
蓝鸟生物公司正在寻求根治性的基因疗法,为患者及其家人提供更多的蓝鸟日。

蓝鸟公司专注于严重的遗传疾病,拥有行业领先的镰状细胞疾病、β-地中海贫血和脑肾上腺脑白质营养不良的临床项目,并正在推进将新技术应用于这些疾病和其他疾病的研究。我们定制了我们的每一种治疗方法,以解决疾病的根本原因,并开发了深入有效的分析方法,以了解我们的慢病毒载体技术的安全性,并推动基因治疗领域向前发展。

蓝鸟成立于2010年,拥有世界上最大、最深入的体外基因治疗数据集--为行业设定了标准。今天,蓝鸟继续开拓新的道路,将我们的现实世界经验与对耐心社区的深切承诺以及以人为中心的文化相结合,以吸引和发展多样化的敬业鸟群。

蓝鸟生物是蓝鸟生物公司的商标。

前瞻性陈述

本新闻稿包含“1995年私人证券诉讼改革法”所指的“前瞻性陈述”。所有非历史事实的陈述都是或可能被视为前瞻性陈述,包括我们关于公司财务状况、经营结果的陈述,以及关于公司计划和运营预期的陈述,包括与其制造计划、监管批准和商业推出有关的预期时间、我们重组可能节省的成本、运营费用的预期减少、我们对重组节省的成本将把我们的现金跑道延长到2023年上半年的预期,以及我们对潜在BLA提交LOVERCEL的时间的预期。并期待FDA批准Beti-cel和Eli-cel的BLAS。这些前瞻性陈述是基于我们过去的业绩以及目前对我们未来财务状况的预期和预测。


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结果、目标、计划和目的涉及内在风险、假设和不确定因素,包括内部或外部因素,这些因素可能会在未来几年延迟、转移或改变它们中的任何一个,这些因素很难预测,可能超出我们的控制范围,并可能导致我们未来的财务结果、目标、计划和目的与这些陈述中表达或暗示的内容大不相同。任何前瞻性陈述都不能得到保证。本新闻稿中的前瞻性陈述应与影响蓝鸟生物公司业务的许多风险和不确定性一起评估,特别是在蓝鸟生物公司提交给美国证券交易委员会的10-K表格年度报告中的风险因素讨论中确定的风险因素,以及我们随后提交给美国证券交易委员会的10-Q表格季度报告、8-K表格当前报告和其他文件中更新的风险因素。这些风险包括但不限于:我们可能无法从重组中实现预期的成本节约,包括预期的运营费用减少,达到我们预期的水平;我们可能在计划的开发中遇到更多延迟,包括强制实施新的临床搁置或在解决现有临床搁置方面的延迟,这可能会影响我们满足预期时间表和增加成本的能力;我们正在进行和计划的活动所需的内部和外部成本,以及由此对费用和现金使用的影响可能高于预期,这可能导致我们比预期更快地使用现金,或者更改或缩减部分计划,或两者兼而有之;我们对费用的预期, 现金使用和现金需求可能会因为其他原因而被证明是不正确的,例如计划或实际事件与我们的假设不同;我们之前和正在进行的临床试验的有效性和安全性结果将不会继续或在其他接受我们候选产品治疗的患者中看到的风险;与慢病毒载体、药物产品或骨髓清除术相关的其他插入致癌或其他可报告事件将随着时间的推移被发现或报告的风险;我们的ELI-CEL、BETI-CEL和LOVO-CEL计划在开发过程中可能受到进一步延迟的风险,包括但不限于实施新的临床搁置;Eli-cel和/或Beti-cel可能无法在优先审查时限内或根本得不到批准的风险;我们的任何一个或多个候选产品(包括Eli-cel和/或Beti-cel)无法成功开发、批准或商业化的风险。本文中包含的前瞻性陈述仅在本文发布之日作出,除非适用法律另有要求,否则蓝鸟生物不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务,无论是由于新信息、未来事件、情况变化或其他原因。

投资者与媒体

投资者:
考特尼·奥利里,电话:978-621-7347
邮箱:coleary@BlueBirdBio.com

媒体:
Sarah Alspach,857-299-6198
邮箱:sarah.alspach@Blue BirdBio.com


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蓝鸟生物股份有限公司
简明综合业务报表
(单位为千,每股数据除外)
(未经审计)


截至以下三个月
3月31日,
20222021
收入:
产品收入$1,408 $724 
其他收入537 170 
总收入1,945 894 
运营费用:
研发77,875 82,843 
销售、一般和行政36,106 63,569 
产品收入成本8,310 576 
总运营费用122,291 146,988 
运营亏损(120,346)(146,094)
利息收入,净额106 355 
其他(费用)收入,净额(1,912)24,301 
所得税前亏损(122,152)(121,438)
所得税(费用)福利(66)
持续经营净亏损(122,152)(121,504)
非持续经营的净亏损(84,304)
净亏损$(122,152)$(205,808)
持续运营的每股净亏损--基本亏损和摊薄亏损$(1.66)$(1.81)
非持续经营的每股净亏损--基本亏损和摊薄亏损$— $(1.26)
每股净亏损--基本亏损和摊薄亏损$(1.66)$(3.07)
加权-用于计算每股净亏损的普通股平均数
共享-基本的和稀释的
73,688 66,976 




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蓝鸟生物股份有限公司
简明综合资产负债表数据
(单位:千)
(未经审计)

自.起
3月31日,
2022
自.起
十二月三十一日,
2021
现金、现金等价物和有价证券$266,637$396,617
总资产$491,071$593,795
总负债$227,812$219,518
股东权益总额$263,259$374,277