sgmo-20220331
错误2022Q10001001233--12-3100010012332022-01-012022-03-3100010012332022-05-02Xbrli：共享00010012332022-03-31ISO 4217：美元00010012332021-12-3100010012332021-01-012021-03-31ISO 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ers2020-04-300001001233SGMO：协作和许可协议成员SGMO：BigenMAIncMembers2020-04-012020-04-30SGMO：产品_目标0001001233SGMO：股票购买协议成员SGMO：BigenMAIncMembers2022-03-310001001233SGMO：股票购买协议成员SGMO：BigenMAIncMembers2021-12-310001001233SGMO：BigenMAIncMembers2022-01-012022-03-310001001233US-GAAP：许可和服务成员SGMO：BigenMAIncMembers2022-01-012022-03-310001001233US-GAAP：许可和服务成员SGMO：BigenMAIncMembers2021-01-012021-03-310001001233国家气象局：研究服务成员SGMO：BigenMAIncMembers2022-01-012022-03-310001001233国家气象局：研究服务成员SGMO：BigenMAIncMembers2021-01-012021-03-310001001233SGMO：BigenMAIncMembers2021-01-012021-03-310001001233SGMO：协作和许可协议成员SGMO：BigenMAIncMembers2020-01-012020-12-310001001233SGMO：协作和许可协议成员SGMO：BigenMAIncMembers2022-03-310001001233SGMO：协作和许可协议成员SGMO：BigenMAIncMembers2021-01-012021-03-310001001233SGMO：协作和许可协议成员SGMO：BigenMAIncMembers2022-01-012022-03-310001001233SGMO：股票购买协议成员SGMO：BigenMAIncMembers2022-01-012022-03-310001001233国家药品监督管理局：KitePharmaIncMemberSGMO：协作和许可协议成员2018-04-012018-04-300001001233国家药品监督管理局：KitePharmaIncMemberSGMO：协作和许可协议成员Sgmo:AchievementOfSpecifiedResearchClinicalDevelopmentRegulatoryAndFirstCommercialSaleMilestonesMember2018-04-012018-04-300001001233国家药品监督管理局：KitePharmaIncMemberSgmo:AchievementOfSpecifiedSalesBasedMilestonesIfAnnualWorldwideNetSalesOfLicensedProductsReachSpecifiedLevelsMemberSGMO：协作和许可协议成员2018-04-012018-04-30SGMO：里程碑SGMO：选项0001001233国家药品监督管理局：KitePharmaIncMemberSGMO：协作和许可协议成员2019-09-012019-09-300001001233国家药品监督管理局：KitePharmaIncMemberSGMO：协作和许可协议成员2022-03-310001001233国家药品监督管理局：KitePharmaIncMemberSGMO：协作和许可协议成员2021-12-310001001233国家药品监督管理局：KitePharmaIncMember2022-01-012022-03-310001001233国家药品监督管理局：KitePharmaIncMemberUS-GAAP：许可和服务成员2022-01-012022-03-310001001233国家药品监督管理局：KitePharmaIncMemberUS-GAAP：许可和服务成员2021-01-012021-03-310001001233国家药品监督管理局：KitePharmaIncMember国家气象局：研究服务成员2022-01-012022-03-310001001233国家药品监督管理局：KitePharmaIncMember国家气象局：研究服务成员2021-01-012021-03-310001001233国家药品监督管理局：KitePharmaIncMember2021-01-012021-03-310001001233SGMO：Sanofiembers成员2014-01-012014-01-31SGMO：计划0001001233SGMO：协作和许可协议成员Sgmo:AchievementOfSpecifiedClinicalDevelopmentAndRegulatoryMilestonesMemberSGMO：Sanofiembers成员2014-01-012014-01-310001001233SGMO：协作和许可协议成员Sgmo:AchievementOfSpecifiedSalesMilestonesMemberSGMO：Sanofiembers成员2014-01-012014-01-310001001233SGMO：协作和许可协议成员SGMO：Sanofiembers成员2014-01-012014-01-310001001233SGMO：Sanofiembers成员2022-03-310001001233SGMO：协作和许可协议成员SGMO：里程碑式的两名成员SGMO：Sanofiembers成员2022-03-310001001233SGMO：Sanofiembers成员2022-01-012022-03-31SGMO：产品0001001233SGMO：协作和许可协议成员SGMO：Sanofiembers成员2022-01-012022-03-310001001233SGMO：协作和许可协议成员SGMO：Sanofiembers成员国家气象局：里程碑三成员2022-03-310001001233SGMO：协作和许可协议成员SGMO：Sanofiembers成员2022-03-310001001233SGMO：协作和许可协议成员SGMO：Sanofiembers成员2021-12-310001001233US-GAAP：许可和服务成员SGMO：Sanofiembers成员2022-01-012022-03-310001001233US-GAAP：许可和服务成员SGMO：Sanofiembers成员2021-01-012021-03-310001001233国家气象局：研究服务成员SGMO：Sanofiembers成员2022-01-012022-03-310001001233国家气象局：研究服务成员SGMO：Sanofiembers成员2021-01-012021-03-310001001233SGMO：里程碑式的成就成员SGMO：Sanofiembers成员2022-01-012022-03-310001001233SGMO：里程碑式的成就成员SGMO：Sanofiembers成员2021-01-012021-03-310001001233SGMO：Sanofiembers成员2021-01-012021-03-310001001233SGMO：PfizerMember2017-05-012017-05-310001001233SGMO：PfizerMemberSGMO：SBFiveTwoFiveAndOtherProductsMember2017-05-012017-05-310001001233SGMO：PfizerMemberSGMO：SBFiveTwoFiveAndOtherProductsMemberSgmo:AchievementOfSpecifiedClinicalDevelopmentIntellectualPropertyAndRegulatoryMilestonesMember2017-05-012017-05-310001001233SGMO：PfizerMemberSGMO：SBFiveTwoFiveAndOtherProductsMemberSgmo:AchievementOfFirstCommercialSaleMilestonesMember2017-05-012017-05-310001001233SGMO：PfizerMemberSGMO：SBFiveTwoFiveAndOtherProductsMember2017-05-310001001233SGMO：PfizerMemberSGMO：其他产品成员2017-05-310001001233SGMO：SBFiveTwoFiveAndOtherProductsMemberSGMO：辉瑞SB525成员2017-05-012022-03-310001001233SGMO：SBFiveTwoFiveAndOtherProductsMemberSGMO：辉瑞SB525成员2017-12-012022-03-31SGMO：版税_费用0001001233SGMO：辉瑞SB525成员2017-05-012017-05-310001001233SGMO：辉瑞SB525成员2017-05-012022-03-310001001233SGMO：辉瑞SB525成员2022-01-012022-03-310001001233SGMO：辉瑞SB525成员2021-01-012021-03-310001001233SGMO：PfizerC9ORF72成员2017-12-012017-12-310001001233Sgmo:AchievementOfSpecifiedPreclinicalDevelopmentClinicalDevelopmentAndFirstCommercialSaleMilestonesMemberSRT：最大成员数SGMO：PfizerC9ORF72成员SGMO：CNINO或RFSING两名成员2017-12-012017-12-310001001233SRT：最大成员数SGMO：PfizerC9ORF72成员SGMO：商业里程碑成就成员SGMO：CNINO或RFSING两名成员2017-12-012017-12-310001001233SGMO：PfizerC9ORF72成员2017-12-012022-03-310001001233SGMO：PfizerMemberSGMO：CNINO或RFSING两名成员2017-12-012017-12-310001001233SGMO：PfizerC9ORF72成员SGMO：CNINO或RFSING两名成员2017-12-012017-12-310001001233SGMO：PfizerMemberSGMO：CNINO或RFSING两名成员2020-01-012020-12-310001001233SGMO：PfizerMemberSGMO：CNINO或RFSING两名成员2020-09-012020-09-300001001233SGMO：PfizerC9ORF72成员SGMO：CNINO或RFSING两名成员2021-01-012021-03-310001001233SGMO：PfizerC9ORF72成员SGMO：CNINO或RFSING两名成员2022-01-012022-03-310001001233美国-公认会计准则：研究和开发费用成员2022-01-012022-03-310001001233美国-公认会计准则：研究和开发费用成员2021-01-012021-03-310001001233美国-公认会计准则：一般和行政费用成员2022-01-012022-03-310001001233美国-公认会计准则：一般和行政费用成员2021-01-012021-03-310001001233SGMO：JefferiesLLCM成员SGMO：AtTheMarketOfferingAgreement成员2020-08-012020-08-310001001233SGMO：JefferiesLLCM成员SGMO：AtTheMarketOfferingAgreement成员2021-01-012021-03-310001001233SGMO：JefferiesLLCM成员SGMO：AtTheMarketOfferingAgreement成员2022-01-012022-03-31
目录表
美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，20549
________________________________________________
表格10-Q
________________________________________________
(标记一)
☒根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条规定的季度报告
截至本季度末March 31, 2022
或
☐根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的过渡报告
的过渡期            至            
佣金文件编号000-30171
________________________________________________
Sangamo治疗公司
(注册人的确切姓名载于其章程)
________________________________________________
特拉华州68-0359556
(述明或其他司法管辖权
公司或组织)		(税务局雇主
识别号码)
  
玛丽娜大道7000号。, 布里斯班, 加利福尼亚, 94005
(主要行政办公室地址)(邮政编码)
(510) 970-6000
(注册人的电话号码，包括区号)
________________________________________________________________________________________________
根据该法第12(B)条登记的证券：
每个班级的标题交易代码注册的每个交易所的名称
普通股，每股面值0.01美元SGMO纳斯达克全球精选市场
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。是 ☒ No ☐
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。是 ☒ No ☐
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。见《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速文件服务器
☒
加速文件管理器
☐
非加速文件服务器
☐
规模较小的报告公司
☐
新兴成长型公司
☐
如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是，☐不是☒
As of May 2, 2022, 146,687,251发行人的普通股每股面值为0.01美元，已发行。


目录表
索引
Sangamo治疗公司
第一部分财务信息
第1项。
财务报表
6
截至2022年3月31日和2021年12月31日的简明综合资产负债表(未经审计)
6
截至2022年和2021年3月31日止三个月的简明综合业务报表 (未经审计)
7
截至2022年和2021年3月31日止三个月简明综合全面损失表(未经审计)
8
截至2022年和2021年3月31日止三个月股东权益简明综合报表(未经审计)
9
截至2022年3月31日和2021年3月31日止三个月简明综合现金流量表(未经审计)
10
简明合并财务报表附注(未经审计)
11
第二项。
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析
24
第三项。
关于市场风险的定量和定性披露
30
第四项。
控制和程序
31
第二部分：其他信息
第1项。
法律诉讼
32
第1A项.
风险因素
33
第二项。
未登记的股权证券销售和收益的使用
35
第三项。
高级证券违约
35
第四项。
煤矿安全信息披露
35
第五项。
其他信息
35
第六项。
陈列品
36
签名
37
除非另有说明或上下文另有说明，否则本季度报告中提及的“Sangamo”、“公司”、“我们”、“我们”和“我们”是指Sangamo治疗公司及其子公司，包括Sangamo治疗法国公司和Sangamo治疗英国有限公司。
本季度报告中出现的任何第三方商标名、商标和服务标记均为其各自所有者的财产。
2
目录表
关于前瞻性陈述的特别说明
本报告中包含的一些陈述属于《1933年证券法》(经修订)第27A节或《证券法》和《1934年证券交易法》(经修订)第21E节或《交易法》所指的“前瞻性陈述”。这些陈述与我们未来的事件有关，包括我们预期的运营、研究、开发、制造和商业化活动、临床试验、经营结果和财务状况。这些前瞻性陈述涉及已知和未知的风险、不确定因素和其他因素，可能会导致我们的实际结果、表现或成就与前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果、表现或成就大不相同。前瞻性陈述可能包括但不限于关于以下方面的陈述：
•我们的战略；
•候选产品的预期研究和开发，以及由此产生的任何经批准的产品的潜在商业化；
•我们和我们的合作者或战略合作伙伴的临床前研究和临床试验的启动、范围、进展速度、登记、预期结果和时间；
•我们候选产品的治疗和商业潜力，包括治疗效果的持久性；
•我们在候选产品中使用的技术的治疗和商业潜力，包括我们的基因治疗和细胞治疗技术、锌指蛋白技术平台、锌指核酸酶和锌指蛋白转录因子；
•我们有能力建立和保持合作和战略伙伴关系，并实现此类安排的预期好处，包括我们为SAR445136计划找到潜在的新合作伙伴的能力；
•现有的和新的合作的预期收入及其时间；
•我们对正在演变的新冠肺炎大流行对我们的业务和运营以及我们的合作者的业务和运营(包括临床试验和制造)的影响以及我们管理此类影响的能力的估计；
•我们的研发和其他费用；
•我们有能力从现有和潜在的新供应商和制造商或从我们自己的内部制造设施获得足够的临床前和临床候选产品供应；
•Sangamo与我们的合作伙伴和战略合作伙伴获得和保持对候选产品的监管批准的能力，包括在对我们的临床试验施加监管限制后继续进行临床试验的能力，以及获得监管批准的时间和成本；
•我们遵守法规要求、义务和限制的能力及其对我们业务和运营的影响；
•我们在不侵犯他人知识产权的情况下保护我们的知识产权和经营我们的业务的能力，包括我们获得和维护开发和商业化我们的候选产品所需技术的权利的能力；
•竞争发展，包括竞争产品和候选产品对我们竞争地位的影响，以及我们应对竞争产品和候选产品竞争的能力；
•我们对现金资源和支出、资本需求和额外融资需求的估计，以及我们获得额外融资的能力；
•我们管理业务增长的能力；
•我们预计的经营和财务业绩；
•我们的运营和法律风险；以及
•我们的计划、目标、期望和意图以及任何其他非历史事实的陈述。
3
目录表
在某些情况下，您可以通过使用未来日期或以下术语来识别前瞻性陈述：“目标”、“预期”、“假设”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“预测”、“目标”、“指导”、“打算”、“可能”、“可能”、“目标”、“进行中”、“计划”、“项目，“寻求”、“应该”、“目标”、“将”以及旨在识别前瞻性陈述的类似表达。这些表述反映了我们对未来事件的当前看法，是基于假设的，涉及已知和未知的风险、不确定因素和其他因素，可能会导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性表述中明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就大不相同。这些风险和不确定性包括但不限于：
•我们是一家临床阶段的生物技术公司，没有获得批准的产品或产品收入。我们的成功在很大程度上取决于临床试验结果，该结果证明了我们候选产品的安全性和有效性，使监管机构满意。获得积极的临床试验结果和监管批准是昂贵、漫长、具有挑战性和不可预测的，对于任何候选产品来说都可能永远不会发生。
·我们的许多候选产品都基于新的锌指蛋白技术，这些技术尚未生产出任何经批准的商业可行的治疗产品。
·自成立以来，我们已经出现了严重的运营亏损，并预计在可预见的未来将继续亏损。我们可能永远不会盈利。
·我们需要大量的额外资本来为我们的运营提供资金，并继续作为一项可行的业务运营。这笔额外的资本可能不会以优惠的条件提供给我们，或者根本不会。
·我们在很大程度上依赖与大型生物制药公司的合作来创造收入，并为我们的许多候选产品开发、获得监管部门的批准并将其商业化。如果与我们的合作者发生冲突，或者如果合作因任何原因终止，我们的收入和产品开发工作将受到负面影响。
·生物技术和基因医药是竞争激烈的行业。我们的竞争对手可能会开发出优于我们的竞争对手的技术和产品，或者比我们的候选技术和产品更快地商业化。
·制造基因药物是复杂、昂贵、高度监管和有风险的。我们目前严重依赖第三方制造商，自己制造产品的经验有限。制造挑战可能会导致意想不到的成本、供应中断以及对我们的产品开发工作的损害和延误。
·即使我们的候选产品获得了监管部门的批准，我们批准的产品也可能无法获得医生和患者的市场认可，无法从第三方付款人那里获得足够的保险和补偿，也可能无法证明其商业可行性。
·我们可能无法在所有期望的司法管辖区为我们的技术和候选产品获得、维护和执行必要和理想的知识产权保护，这可能会对我们的技术和产品开发努力的价值产生不利影响，并可能增加昂贵、冗长和分散注意力的诉讼的风险，并导致不可预测的结果。
·第三方可能是也可能不是竞争对手，他们可能会指控我们侵犯、挪用或以未经授权的方式行使他们的专利或其他专有权。这类指控可能导致侵权诉讼、其他挪用公款诉讼或威胁采取此类行动，所有这些都可能增加昂贵、冗长和分散注意力的诉讼的风险，并产生不可预测的结果。
·我们的成功取决于招聘、整合和留住更多高素质的熟练员工，并留住目前的关键高管和员工，这可能是具有挑战性的，因为对这些人的竞争非常激烈，而且美国各地的员工流失率都在增加，这是因为“大辞职”。
·持续不断且不断演变的新冠肺炎疫情可能会继续对我们的业务和运营以及我们的合作者、制造商和其他商业伙伴的业务和运营产生不利影响。如果这些影响成为实质性的，我们的收入和产品开发努力可能会受到负面影响。
·我们普通股的市场价格一直在波动，而且很可能会继续波动，你可能会损失对我们普通股的全部或部分投资。我们是一家临床阶段的生物技术公司，没有获得批准的产品或产品收入。我们的成功在很大程度上取决于临床试验结果，证明我们候选产品的安全性和有效性，以及令监管机构满意的治疗效果的持久性。获得积极的临床试验结果和监管批准是昂贵、漫长、具有挑战性和不可预测的，对于任何候选产品来说，都可能受到重大延误或永远不会发生。
4
目录表
关于上述风险、不确定因素和其他因素的其他讨论，以及对我们业务的其他重大风险和不确定因素，可以在我们于2022年2月24日提交给美国证券交易委员会的截至2021年12月31日的年度报告Form 10-K的第I部分第1A项下的“风险因素”项下找到，以及在本季度报告第II部分第1A项中描述的风险项下的风险补充，我们鼓励您参考该额外讨论。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过度依赖这些前瞻性陈述。此外，这些前瞻性陈述仅代表我们截至提交文件之日的计划、目标、估计、期望和意图。您应完整阅读本报告，并了解我们的实际未来结果和事件的时间可能与我们预期的大不相同，我们不能以其他方式保证任何前瞻性声明将会实现。我们在此通过这些警告性声明对我们所有的前瞻性声明进行限定。
除非法律要求，我们没有义务公开更新或补充任何前瞻性陈述，或更新或补充实际结果可能与这些前瞻性陈述中预期的结果大不相同的原因，即使未来有新的信息可用。然而，建议您参考我们就相关主题所做的任何进一步披露。
这份报告包括与各种候选产品相关的某些临床研究和试验的讨论。这些研究通常是与这些候选药物相关的更大的临床数据的一部分，这里的讨论应该在更大的数据背景下进行考虑。此外，临床数据会受到不同的解释，即使我们认为数据足以支持候选产品的安全性和/或有效性，监管机构也可能不同意我们的观点，可能需要额外的数据，也可能完全拒绝批准。
5
目录表
第一部分财务信息
项目1.财务报表
Sangamo治疗公司
简明合并资产负债表
(未经审计；以千计)
3月31日，
2022		十二月三十一日，
2021
资产
流动资产：
现金和现金等价物$120,257 $178,872 
有价证券197,539 197,676 
应收利息356 349 
应收账款6,938 6,013 
预付费用和其他流动资产14,975 15,859 
流动资产总额340,065 398,769 
非流通有价证券82,515 88,169 
财产和设备，净额51,600 51,523 
无形资产52,679 53,760 
商誉38,935 39,702 
经营性租赁使用权资产70,899 73,181 
其他非流动资产16,117 15,319 
受限现金1,500 1,500 
总资产$654,310 $721,923 
负债和股东权益
流动负债：
应付帐款$11,147 $9,759 
应计薪酬和雇员福利12,493 20,840 
其他应计负债14,103 11,577 
递延收入80,783 85,711 
流动负债总额118,526 127,887 
递延收入，非流动收入150,700 166,776 
租赁负债的长期部分42,815 44,055 
递延所得税6,511 6,645 
其他非流动负债1,236 1,217 
总负债319,788 346,580 
承付款和或有事项
股东权益：
优先股— — 
普通股1,467 1,459 
额外实收资本1,340,254 1,334,138 
累计赤字(1,000,244)(956,267)
累计其他综合损失(6,955)(3,987)
股东权益总额334,522 375,343 
总负债和股东权益$654,310 $721,923 
请参阅简明合并财务报表附注。
6
目录表
Sangamo治疗公司
简明合并业务报表
(未经审计；以千计，每股金额除外)

截至三个月
3月31日，
20222021
收入$28,231 $26,280 
运营费用：
研发58,584 56,434 
一般和行政14,908 16,148 
总运营费用73,492 72,582 
运营亏损(45,261)(46,302)
利息和其他收入，净额1,342 625 
所得税前亏损(43,919)(45,677)
所得税费用58 262 
净亏损(43,977)(45,939)
非控股权益应占净亏损— (6)
Sangamo治疗公司股东应占净亏损$(43,977)$(45,933)
Sangamo治疗公司股东每股基本和稀释后净亏损$(0.30)$(0.32)
用于计算Sangamo治疗公司股东每股基本和稀释后净亏损的股份146,218 143,112 
请参阅简明合并财务报表附注。
7
目录表
Sangamo治疗公司
简明综合全面损失表
(未经审计；以千计)

截至三个月
3月31日，
20222021
净亏损$(43,977)$(45,939)
外币折算调整(1,904)(4,749)
养老金净收益19 — 
可交易证券的未实现(亏损)收益，税后净额(1,083)44 
综合损失(46,945)(50,644)
非控股权益应占综合损失— (6)
Sangamo治疗公司的全面亏损。$(46,945)$(50,638)
请参阅简明合并财务报表附注。
8
目录表
Sangamo治疗公司
简明合并股东权益报表
(未经审计；以千为单位，股票金额除外)

截至2022年3月31日的三个月
普通股其他内容
已缴费
资本		累计
赤字		累计
其他
全面
(亏损)收入
总计
股东的
权益
股票金额
2021年12月31日的余额145,921,530 $1,459 $1,334,138 $(956,267)$(3,987)$375,343 
在行使股票期权并与限制性股票单位有关的情况下发行普通股，扣除税款743,230 8 (1,575)— — (1,567)
基于股票的薪酬— — 7,691 — — 7,691 
外币折算调整
— — — — (1,904)(1,904)
养老金净收益— — — — 19 19 
有价证券未实现净亏损，税后净额— — — — (1,083)(1,083)
净亏损— — — (43,977)— (43,977)
2022年3月31日的余额146,664,760 $1,467 $1,340,254 $(1,000,244)$(6,955)$334,522 

截至2021年3月31日的三个月
普通股其他内容
已缴费
资本		累计
赤字		累计
其他
全面
收入(亏损)		非-
控管
利息
总计
股东的
权益
股票金额
2020年12月31日的余额142,063,203 $1,421 $1,269,375 $(777,981)$5,419 $(868)$497,366 
发行与市场发行有关的普通股，扣除发行费用后的净额1,034,762 10 15,641 — — — 15,651 
在行使股票期权并与限制性股票单位有关的情况下发行普通股，扣除税款615,800 6 (422)— — — (416)
基于股票的薪酬— — 7,524 — — — 7,524 
收购法国Sangamo公司的额外股份— — — — — (64)(64)
外币折算调整
— — — — (4,749)— (4,749)
有价证券未实现收益净额，税后净额— — — — 44 — 44 
净亏损— — — (45,933)— (6)(45,939)
2021年3月31日的余额143,713,765 $1,437 $1,292,118 $(823,914)$714 $(938)$469,417 
请参阅简明合并财务报表附注。
9
目录表
Sangamo治疗公司
简明合并现金流量表
(未经审计；以千计)

截至三个月
3月31日，
20222021
经营活动：
净亏损$(43,977)$(45,939)
对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整：
折旧及摊销2,832 1,875 
有价证券溢价摊销164 824 
经营性租赁使用权资产摊销及其他变动2,106 2,023 
免费股亏损— 27 
基于股票的薪酬7,691 7,524 
营业资产和负债的净变化：
应收账款(925)(1,522)
预付费用和其他资产(248)(1,680)
应付账款和其他应计负债3,609 (3,829)
应计薪酬和雇员福利(8,270)(7,561)
递延收入(21,004)(20,047)
租赁负债的长期部分(972)(1,045)
其他非流动负债19 800 
用于经营活动的现金净额(58,975)(68,550)
投资活动：
购买有价证券(65,756)(97,935)
有价证券的到期日70,300 144,369 
有价证券的销售— 6,870 
购置财产和设备(2,839)(7,950)
购买额外的Sangamo法国股票— (65)
投资活动提供的现金净额1,705 45,289 
融资活动：
在市场上发行的收益，扣除发行费用— 15,651 
与股权奖励的股份净额结算有关的已支付税款(1,641)(2,234)
行使股票期权和限制性股票单位的收益74 1,818 
融资活动提供的现金净额(用于)(1,567)15,235 
汇率变动对现金、现金等价物和限制性现金的影响222 (328)
现金、现金等价物和限制性现金净减少(58,615)(8,354)
期初现金、现金等价物和限制性现金180,372 132,829 
现金、现金等价物和受限现金，期末$121,757 $124,475 
补充现金流披露：
列入未付负债的财产和设备$2,257 $2,953 
以租赁义务换取的使用权资产$— $1,356 
请参阅简明合并财务报表附注。
10
目录表
Sangamo治疗公司
简明合并财务报表附注
(未经审计)
注1-重大会计政策的组织、列报依据和汇总
业务的组织和描述
Sangamo治疗公司(“Sangamo”或“本公司”)于1995年6月在特拉华州注册成立，并于2017年1月从Sangamo生物科学公司更名。Sangamo是一家临床阶段的基因组药物公司，致力于将突破性科学转化为改变严重疾病患者生活的药物。
陈述的基础
所附未经审计简明综合财务报表乃根据美国中期财务资料公认会计原则(“美国公认会计原则”)及美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)的规则及规定编制。因此，它们不包括美国公认会计准则要求的完整财务报表的所有信息和脚注。管理层认为，为公平列报所列期间的这些财务报表，所有被认为是必要的调整(包括正常经常性调整)都已列入。截至2022年3月31日的三个月的经营业绩不一定代表截至2022年12月31日的年度的预期业绩。截至2021年12月31日的简明综合资产负债表数据来源于Sangamo于2022年2月24日提交给美国证券交易委员会的截至2021年12月31日的10-K表格年度报告(简称“2021年年报”)中包含的经审计的综合财务报表。
随附的简明综合财务报表包括本公司及其附属公司的账目。所有公司间余额和交易已在简明合并财务报表中注销。对于本公司拥有或面临低于100%经济风险的合并实体，本公司在其综合综合经营报表中记录非控股权益应占净亏损，相当于各自的非控制方在该等实体中保留的经济或所有权权益的百分比。
随附的简明综合财务报表及相关财务资料应与《2021年年报》中包含的截至2021年12月31日的经审计综合财务报表及脚注一并阅读。
流动性与管理计划
Sangamo目前正在进行一些涉及实验技术的长期开发项目。这些项目可能需要数年时间和大量支出才能完成，最终可能不会成功。该公司计划用可用的现金资源、合作和战略伙伴关系基金、研究赠款以及发行股权或债务证券为业务提供资金。Sangamo认为，截至2022年3月31日，其可用现金、现金等价物和有价证券，以及预期的未来里程碑和来自合作、战略伙伴关系和研究赠款的研究服务收入，将足以在这些合并财务报表发布之日起至少未来12个月为其目前计划的运营提供资金。Sangamo将需要大量额外的财政资源来完成其候选产品的开发和商业化。额外资本可能无法以公司可接受的条款获得，如果有的话。如果没有足够的资金，或者如果潜在资金来源的条款不利，公司的业务和开发其技术和治疗产品的能力将受到损害。此外，任何额外股权证券的出售都可能导致公司股东的股权稀释，任何债务融资都可能包括限制公司业务的契约。
重要会计政策摘要
预算的使用
根据美国公认会计原则编制简明综合财务报表要求管理层作出估计和假设，以影响简明综合财务报表及其附注中报告的金额。管理层会持续评估其估计，包括关键会计政策或与收入确认、临床试验应计项目、所得税、资产及负债的公允价值(包括收购所得)及股票薪酬有关的估计。估计乃根据过往经验及本公司认为在有关情况下属合理的各种其他特定市场及其他相关假设而作出，其结果构成
11
目录表
对资产和负债的账面价值作出判断，而这些资产和负债的账面价值在其他来源上并不明显。实际结果可能与这些估计不同。
在截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月里，估计值没有变化。
收入确认
本公司根据会计准则编纂(“ASC”)主题606的规定对其收入进行会计处理，与客户签订合同的收入(“ASC主题606”)。该公司的合同收入来自合作协议，包括许可安排和研究活动赠款。研究和许可协议通常包括预先签署或许可费、研究服务的成本补偿、最低再许可费、里程碑付款和未来被许可方产品销售的版税。该公司有固定和可变对价协议。不可退还的前期费用和研发活动的资金被认为是固定的，而里程碑付款通常被确定为可变对价。Sangamo的研究赠款通常是多年期协议，规定偿还赠款协议条款中界定的合格的研究和开发费用。研究资助协议项下的收入一般在发生相关的合格研究费用时确认。递延收入主要是指已收到但未赚取的研究或许可付款部分。
在确定公司履行其协议规定的义务时应确认的适当收入数额时，公司执行以下步骤：(1)确定合同中承诺的货物或服务；(2)确定承诺的货物或服务是否是履约义务，包括它们在合同中是否不同；(3)衡量交易价格，包括对可变对价的限制；(4)根据估计销售价格将交易价格分配给履约义务；以及(5)当公司履行每项履约义务时(或作为履行义务时)确认收入。
履约义务是合同中将独特的商品或服务转让给客户的承诺，是ASC主题606中的计算单位。该公司的履约义务包括许可权、开发服务以及与监管提交和审批程序相关的服务。根据合作协议赚取的研究服务收入一般在提供相关服务时确认为收入。不可退还的预付费用的收入是通过使用投入方法(即累计实际成本相对于估计总成本)衡量履行相关履约义务的进展情况，或在预期履约义务在一段时间内平均履行时(或当实体有现成的履约义务时)以直线方式确认的。在厘定一项安排所需的努力程度及本公司预期完成该项安排下的履行责任的期间时，需要作出重大的管理层判断，该期间可能包括将会产生的内部人员成本及外部成本总额，以及在某些情况下估计的可随时待命的责任期间。这些估计的变化可能会对确认的收入产生实质性影响。如果公司不能合理地估计其履行义务何时完成或变得无关紧要，则收入确认将被推迟，直到公司能够合理地做出该等估计为止。该公司将不受限制的估计可变对价金额计入交易价格。交易价格中包含的金额受限于确认的累计收入很可能不会发生重大逆转的金额。在随后的每个报告期结束时, 本公司重新评估交易价格所包含的估计变动代价及任何相关限制，并于必要时调整其对整体交易价格的估计。然后使用累积追赶法在剩余的估计业绩期间确认收入。估计的绩效期间和项目成本，如人员和制造成本，每季度审查一次，并根据需要进行调整，以反映公司目前对交付时间的假设。
作为对这些安排的会计处理的一部分，公司必须制定假设，这些假设需要判断，以确定合同中确定的每项履约义务的独立销售价格。该公司使用关键假设来确定独立销售价格，其中可能包括预测收入、开发时间表、人员成本报销率、贴现率以及技术和监管成功的概率。这些安排下的相关成本和支出历来接近确认的收入。
12
目录表
主要合作协议和研究活动赠款的收入占总收入的百分比如下：
截至三个月
3月31日，
20222021
生物遗传研究公司40 %40 %
诺华生物医学研究所。32 %30 %
风筝制药公司22 %24 %
赛诺菲公司5 %4 %
从公司的合作伙伴那里收到的资金一般不予退还，并在公司履行其履约义务时记为收入，这些义务是随着时间的推移(即随时待命的义务)或通过使用投入方法(即累计实际成本相对于总估计成本)而得到满足的。当公司产生了可从其合作伙伴那里报销的合格研发成本，并且有合理保证此类成本将得到报销时，收入也会得到确认。在完成相关履约义务之前从合作伙伴收到的任何付款均记为递延收入。
现金、现金等价物和受限现金
Sangamo将在购买日购买的原始到期日为三个月或更短的所有高流动性投资视为现金等价物。现金和现金等价物包括现金、活期货币市场账户中的存款和美国政府支持的实体债务证券。受限现金由一份金额为#美元的信用证组成。1.5100万美元，相当于租用加州布里斯班公司总部的保证金。
简明综合资产负债表中报告的现金、现金等价物和限制性现金与随附的简明现金流量表中报告的金额的对账情况如下(以千计)：
3月31日，
2022		十二月三十一日，
2021		3月31日，
2021		十二月三十一日，
2020
现金和现金等价物$120,257 $178,872 $122,975 $131,329 
非流动受限现金1,500 1,500 1,500 1,500 
现金、现金等价物和限制性现金，在随附的简明现金流量表中报告$121,757 $180,372 $124,475 $132,829 
最近采用的会计公告
没有。
注2-公允价值计量
本公司按公允价值按经常性基础计量某些金融资产和负债，包括现金等价物、有价证券和自由股资产。公允价值是在公允价值计量和披露的权威指导下根据三级层次结构确定的，公允价值计量中使用的投入优先顺序如下：
第1级：相同、不受限制的资产或负债在计量日可获得的活跃市场的未经调整的报价；
第2级：在资产或负债的整个期限内，不活跃的市场报价或可直接或间接观察到的投入；以及
第3级：价格或估值技术需要对公允价值计量有重要意义但不可观察到的投入(即很少或没有市场活动的支持)。
13
目录表
该公司的现金等价物和有价证券的公允价值计量在公允价值体系内的以下级别确定(以千计)：
March 31, 2022
公允价值计量
总计1级2级3级
资产：
现金等价物：
货币市场基金$49,827 $49,827 $— $— 
美国政府支持的实体债务证券15,008 — 15,008 — 
总计64,835 49,827 15,008 — 
有价证券：
美国政府支持的实体债务证券24,441 — 24,441 — 
商业票据证券117,325 — 117,325 — 
公司债务证券17,373 — 17,373 — 
资产支持证券67,515 — 67,515 — 
美国国库券2,995 — 2,995 — 
存单50,405 — 50,405 — 
总计280,054 — 280,054 — 
现金等价物和有价证券总额$344,889 $49,827 $295,062 $— 
2021年12月31日
公允价值计量
总计1级2级3级
资产：
现金等价物：
货币市场基金$119,919 $119,919 $— $— 
总计119,919 119,919 — — 
有价证券：
美国政府支持的实体债务证券30,614 — 30,614 — 
商业票据证券105,757 — 105,757 — 
公司债务证券33,682 — 33,682 — 
资产支持证券70,701 — 70,701 — 
存单45,091 — 45,091 — 
总计285,845 — 285,845 — 
现金等价物和有价证券总额$405,764 $119,919 $285,845 $— 
现金等价物和有价证券
本公司一般将其有价证券分类为2级。当使用在不太活跃的市场交易的相同证券的可观察市场价格时，工具被归类为2级。当无法获得相同证券的可观察市场价格时，此类工具使用基准曲线、同类证券的基准、行业分组、矩阵定价和估值模型进行定价。这些估值模型是定价提供商或经纪商专有的，包含了许多信息，包括按照大致的优先顺序：基准收益率、报告的交易、经纪商/交易商报价、发行人价差、双边市场、基准证券、出价、报价和包括市场研究出版物在内的参考数据。对于某些安全类型，可能会使用其他输入，或者某些标准输入可能不适用。评估者可以根据市场情况在任何一天对任何证券的投入进行不同的优先排序，并不是列出的所有投入都可用于任何一天的每一项证券评估的评价过程。

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目录表
注3-现金等价物和有价证券
下表汇总了该公司的现金等价物和有价证券(单位：千)：
摊销
成本		毛收入
未实现
收益		毛收入
未实现
损失		估计数
公允价值
March 31, 2022
资产
现金等价物：
货币市场基金$49,827 $— $— $49,827 
美国政府支持的实体债务证券15,009 (1)15,008 
总计64,836 — (1)64,835 
有价证券：
美国政府支持的实体债务证券24,788 — (347)24,441 
商业票据证券117,709 — (384)117,325 
公司债务证券17,522 — (149)17,373 
资产支持证券67,890 — (375)67,515 
美国国库券2,995 — — 2,995 
存单50,526 — (121)50,405 
总计281,430 — (1,376)280,054 
现金等价物和有价证券总额$346,266 $— $(1,377)$344,889 
2021年12月31日
资产
现金等价物：
货币市场基金$119,919 $— $— $119,919 
总计119,919 — — 119,919 
有价证券：
美国政府支持的实体债务证券30,700 1 (87)30,614 
商业票据证券105,792 7 (42)105,757 
公司债务证券33,723 1 (42)33,682 
资产支持证券70,807 1 (107)70,701 
存单45,116 1 (26)45,091 
总计286,138 11 (304)285,845 
现金等价物和有价证券总额$406,057 $11 $(304)$405,764 
按合同到期日计算的有价证券的公允价值如下(以千计)：
3月31日，
2022		十二月三十一日，
2021
在一年或更短的时间内到期$212,547 $197,676 
一年至五年后到期82,515 88,169 
总计$295,062 $285,845 
在截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月里，投资销售的已实现损益微不足道。
该公司通过其投资政策管理与其投资组合相关的信用风险，该政策将购买限制在高质量的发行人身上，并限制了其投资组合可投资于单一发行人的金额。《公司》做到了不是T记录截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月与其有价证券相关的信贷损失或其他减值费用准备。
在截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月里，该公司与其有价证券相关的未实现亏损。该公司没有重大的未实现亏损，无论是个别还是总体上，对于处于
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目录表
截至2022年3月31日和2021年12月31日连续12个月以上的未实现亏损头寸。根据其投资的预定到期日，本公司决定其更有可能持有该等投资一段足以收回其成本基准的时间。在截至2022年3月31日的三个月里，证券的未实现收益总额以及累计其他全面收益的净收益并不是实质性的。未实现亏损并非归因于信贷风险，而是与市场状况的变化有关。该公司定期审查其有价证券，以寻找信贷损失的迹象。本公司考虑的因素包括持续时间、价值下降的幅度及原因、潜在的回收期、证券发行人的信誉及其出售意向等。至于有价证券，委员会亦会考虑是否(I)本公司更有可能须在收回其摊销成本基准前出售债务证券，及(Ii)由于信贷损失而无法收回摊余成本基准。并无重大事实或情况显示本公司所持证券的发行人的信誉有任何重大恶化。基于本公司对该等证券的审查，包括对未实现亏损的持续时间和严重程度的评估，以及本公司持有该等投资直至到期的能力和意图，本公司决定不是与其有价证券相关的信贷损失准备金要求在2022年3月31日或2021年12月31日。
注4-每股基本和摊薄净亏损
Sangamo治疗公司股东应占每股基本净亏损的计算方法为：Sangamo治疗公司股东应占净亏损除以该期间已发行普通股的加权平均数。Sangamo治疗公司股东应占每股稀释净亏损的计算方法为：Sangamo治疗公司股东应占净亏损除以该期间普通股和潜在稀释证券的加权平均数。
在计算Sangamo治疗公司股东的稀释每股净亏损时，不包括受股票期权和限制性股票单位(“RSU”)约束的已发行股票总数以及为发行而保留的员工股票购买计划(“ESPP”)股票，这些都是反稀释的。截至2022年3月31日和2021年3月31日，已发行的股票期权和RSU以及预留供发行的ESPP股票总计19,128,238和17,614,376，分别为。
注5-大客户、合作伙伴关系和战略联盟
诺华生物医学研究所。
2020年7月27日，该公司与诺华生物医学研究所(“诺华”)就基因调控疗法的研究、开发和商业化达成合作和许可协议，以治疗三种神经发育障碍。根据该协议(自签署之日起生效)，该公司根据诺华公司的相关专利和技术，向诺华公司授予独家、特许权使用费和全球许可，以开发、制造和商业化其某些锌指蛋白(“ZFP”)转录因子(“ZFP-TF”)，这些转录因子针对三个与某些神经发育障碍(包括自闭症谱系障碍和智力残疾)相关的未披露基因。该公司在合作期间为每个基因靶标进行早期研究活动，并生产此类研究所需的ZFP-TF，其费用由诺华公司提供资金。诺华公司负责其他研究活动、使研究新药应用(“IND”)成为可能的研究、临床开发、监管批准、临床前、临床和批准产品的制造，以及全球商业化。除协议中规定的某些例外情况外，该公司不得开发、制造或商业化任何针对作为合作主题的三种基因中的任何一种的治疗产品。诺华公司还可以选择许可该公司的某些专有腺相关病毒(“AAV”)，其唯一目的是开发、制造和商业化合作产生的许可产品。
根据协议，诺华公司向该公司支付了$75.02020年8月预付许可费为100万美元。除了这笔费用和早期研究活动的费用补偿外，该公司还有资格从诺华公司获得最高达#美元的收入420.0百万美元的发展里程碑，最高可达300.0百万美元的商业里程碑。该公司还有资格从诺华公司从合作产生的许可产品的潜在商业净销售额中赚取从诺华公司分级的高个位数到十几岁以下的两位数版税。由于专利到期、失去市场独占性以及根据第三方知识产权的某些许可证支付的费用，这些特许权使用费支付将会减少。该协议将在逐个产品和逐个国家的基础上继续进行，直到适用的特许权使用费期限到期。诺华公司有权在规定的通知期后，以任何理由完全或逐个目标地终止协议。双方还有权因另一方的破产或重大的、未治愈的违约而终止协议。
根据本协议收到的所有付款，在赚取后，均不退还和不可贷记。成交价为1美元95.1百万美元包括预付许可费$75.0百万美元，估计研究成本为$20.1在估计的研究期内将提供100万美元。所有临床或监管里程碑金额在开始时都被认为是完全受限的
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目录表
这份协议。作为对限制的评估的一部分，公司考虑了许多因素，包括目前里程碑的实现是不确定的，并取决于与可变对价相关的不确定性得到解决的未来时期。在每个报告期内，当不确定事件得到解决或发生其他情况变化时，本公司将重新评估交易价格，包括交易价格中包含的估计可变对价和所有受限制的金额。
该公司根据ASC主题606对与诺华公司的协议进行了评估，得出诺华公司是客户的结论。该公司在这一安排中确定了一项单一的履行义务，作为对技术和持续研究服务的许可。该公司的结论是，许可证不是离散的，因为除了根据协议将进行的研究服务外，它对诺华公司没有独立的价值。因此，公司根据持续研究服务在预计研究期内的按比例表现确认预付款的收入。对履行履约义务和项目成本的进度的估计每季度审查一次，并根据需要进行调整，以反映公司目前对履行履约义务时间的假设。截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司的应收账款为$1.9这两个时期均为100万美元，递延收入为#美元33.9百万美元和美元40.9百万美元，分别与这项协议有关。
根据协议确认的收入如下(以千计)：
截至三个月
3月31日，
20222021
与诺华协议相关的收入：
确认预付许可证费$7,018 $6,200 
研究服务1,877 1,661 
总计$8,895 $7,861 
该公司支付了$1.5在截至2020年12月31日的年度内，财务顾问费为百万美元，相当于2% of $75.0与诺华公司的合作和许可协议相关的预付许可费获得了100万美元。该公司确认了$1.5百万美元作为合同资产，因为这样的金额代表获得协议的成本。该余额将在与根据ASC主题340向诺华转移服务相一致的系统基础上摊销并包括在一般和管理费用中，其他资产和递延成本(“ASC主题340”)。该公司摊销了$0.1在截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月中，每个月都有100万。
生物遗传研究公司
2020年2月，公司与Biogen MA，Inc.(“BIMA”)和Biogen International GmbH(连同BIMA，“Biogen”)签订了一项合作和许可协议，以研究、开发用于治疗神经系统疾病的基因调控疗法并将其商业化。两家公司计划利用该公司通过AAV提供的专有ZFP技术来调节涉及神经疾病的关键基因的表达。在执行合作协议的同时，本公司与BIMA订立股份购买协议，据此BIMA同意购买24,420,157公司普通股(“生物遗传股份”)，每股价格为$9.2137，购买总价约为$225.0百万美元。
合作协议在根据经修订的1976年《哈特-斯科特-罗迪诺反托拉斯改进法》终止等待期后于2020年4月生效，并满足了其他惯例成交条件，包括支付#美元。225.0100万美元用于购买生物遗传公司的股份。
根据合作协议，生物遗传公司向该公司预付了#美元的许可费。125.0到2020年5月，这一数字为100万。该公司还有资格获得研究、开发、监管和商业里程碑付款，总额可能高达约美元2.410亿美元，如果Biogen选择了协议允许的所有目标，并且实现了协议中规定的所有指定里程碑，其中包括最高可达$925.0百万美元的审批前里程碑付款和高达1.5第一次商业销售和其他基于销售的里程碑付款为10亿美元。此外，该公司有资格从合作产生的许可产品的潜在商业净销售额中获得一位数到十几岁以下的分级高额版税。由于专利到期、生物相似产品进入市场以及根据某些第三方知识产权许可证支付的费用，这些特许权使用费可能会减少。
根据合作协议，该公司根据其相关专利和专有技术向Biogen授予独家、特许权使用费和全球许可，以开发、制造和商业化某些基于ZFP和/或AAV的产品，目标是十二由Biogen选择的神经疾病基因靶点。生物遗传公司已经选择了其中的四种：ST-501用于治疗肌萎缩侧索硬化症，ST-502用于治疗包括帕金森氏症在内的同型核病，第三种针对DM1的候选产品，一种神经肌肉疾病，以及第四种未披露的神经疾病基因靶点。生物遗传公司有权提名最多八目标选择期内的其他目标五年。对于生物遗传公司选择的每个基因目标，该公司
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目录表
进行早期研究活动，费用由两家公司分担，旨在开发专有的中枢神经系统递送载体和针对治疗相关基因的ZFP-TF(或潜在的其他ZFP产品)的组合。生物遗传公司承担了IND使能研究、临床开发、相关的监管相互作用和全球商业化的责任和成本。该公司负责首次临床试验的制造活动三该公司将继续开发合作产品，并计划酌情利用其目前正在开发的内部制造能力。生物遗传研究公司负责首次临床试验以外的生产活动。三产品。公司对于任何目标的研究活动将在不超过一段时间内进行七年了自协议生效之日起(即至2027年4月止)。除合作协议中规定的某些例外情况外，该公司被禁止开发、制造或商业化任何针对生物遗传公司选择的目标的治疗产品。
协作协议继续按产品和国家/地区进行，直到所有适用的版税条款到期。生物遗传有权在规定的通知期后，以任何理由全部或逐个目标地终止合作协议，并有权替换十目标。任何一方均有权因另一方破产或重大违约行为而终止本协议。此外，如果生物遗传公司对本公司授予生物遗传研究公司的任何专利提出异议，该公司可以终止合作协议。
根据股份购买协议的条款，生物遗传已同意不会在未经本公司事先书面同意的情况下及在符合特定条件及例外情况下，直接或间接收购本公司已发行普通股的股份、寻求或提出要约收购或交换要约或双方之间的合并、就任何事项征求委托书或同意，或进行与潜在收购本公司额外股权有关的其他指定行动。此类停顿限制将于下列日期中较早的时间到期三年制合作协议生效周年纪念日和Biogen实益拥有少于5占公司普通股的%。
该公司根据ASC主题606评估了与生物遗传公司的合作协议，得出生物遗传公司是客户的结论。成交价为1美元204.6百万美元包括预付许可费$125.0百万美元，以及购买股票产生的额外对价$79.6百万美元，这代表着美元与225.0购买生物遗传股份所收到的百万美元和145.4已发行股权的估计公允价值为百万美元。向生物遗传公司发行的股权是使用期权定价模型进行估值的，以反映某些持有期限制。所有目标选择费用和临床或监管里程碑都没有包括在交易价格中，因为所有这些金额都受到完全限制。作为对限制的评估的一部分，本公司考虑了许多因素，包括目前提名额外目标和实现里程碑是不确定的，并取决于与可变对价相关的不确定性得到解决的未来时期。当不确定事件得到解决或情况发生其他变化时，公司将重新评估交易价格。
该公司在生物遗传研究公司的合作协议中确定了单一的履行义务，这是一种随时可用的义务，包括一系列不同的研究服务日，在此期间，生物遗传研究公司获得了公司的许可证和研究资源。预付许可费的收入与获得许可以及公司有义务随时准备进行与Biogen选择的目标相对应的研究服务有关。由于有义务在合同期限内提出要求时提供研究服务，预付许可费和股票购买的额外对价将在一段时间内以直线基础确认，与预计用于提供研究服务的资源保持一致，直至2027年4月，也就是预计的义务期限。预计的履约期每季度审查一次，并根据需要进行调整，以反映公司目前对交付时间的假设。生物遗传公司对Sangamo进行的早期研究活动的分摊费用的报销收入被确认为进行研究服务。截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司的应收账款为$3.4百万美元和美元2.8分别为100万美元和递延收入1美元146.7百万美元和美元154.0百万美元，分别与这项协议有关。
根据协议确认的收入如下(以千计)：
截至三个月
3月31日，
20222021
与Biogen协议相关的收入：
认可执照和备用费$7,306 $7,306 
研究服务3,887 3,145 
总计$11,193 $10,451 
该公司支付了$7.0在截至2020年12月31日的年度内，财务顾问费为百万美元，相当于2% of $225.0出售股份所得的百万元及2% of $125.0预付费用为100万英镑。产生的费用与与生物遗传公司的合作协议和出售股份的股票购买协议有关。本公司相信
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目录表
在两个协议之间按相对公允价值分配费用是合理的。该公司确认了$4.1百万，这代表着2成交价的百分比为$204.6百万美元，作为合同资产。这一余额按照ASC主题340的规定，根据向生物遗传研究公司转移服务的情况，在系统基础上摊销并计入一般和行政费用。该公司摊销了$0.1在截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月中，每个月都有100万。该公司确认了$2.9百万美元，这代表着2美元的百分比145.41,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000股已发行股本的估计公允价值，作为股票发行成本，并将此金额计入股本中，作为净收益的减少额。
风筝制药公司
2018年2月，公司与吉利德科学公司的子公司Kite Pharma，Inc.(“Kite”)签订了一项全球合作和许可协议，该协议于2018年4月生效，并于2019年9月修订和重述，用于研究、开发潜在的癌症工程细胞疗法并将其商业化。在这次合作中，Sangamo正在与Kite合作开展一项研究计划，根据该计划，两家公司正在设计锌指核酸酶(ZFN)和病毒载体，以干扰并插入T细胞和自然杀伤细胞(NK细胞)中的某些基因，包括插入编码嵌合抗原受体(CARS)、T细胞受体(TCR)和NK细胞受体(NKRs)的基因。Kite负责所有临床开发、制造和任何最终产品的商业化。
根据本协议的条款，本公司根据本公司的相关专利和专有技术向Kite授予了独家的、有版税的、全球可再许可的许可证，用于开发、制造和商业化特定的细胞治疗产品，用于治疗癌症，这些产品可能来自研究计划和工程设计的特定细胞治疗产品离体使用选定的ZFN和根据该研究计划开发的病毒载体来表达针对候选靶点的CAR、TCR或NKR。
在研究计划期内，除根据本协议规定外，公司不得出于治疗癌症的目的研究、开发、制造和商业化任何细胞治疗产品，除非符合本协议的规定。离体基因组编辑，表达针对人类癌细胞上或其中表达的靶点的CAR、TCR或NKR。在研究计划期限结束后，除根据本协议外，除某些例外情况外，公司将被禁止为治疗癌症的目的而开发、制造和商业化任何细胞治疗产品，其结果是离体基因组编辑，表达针对候选目标的CAR、TCR或NKR。
生效日期后，本公司收到一美元150.0Kite预付了一百万美元。此外，Kite还报销公司开展联合研究项目的直接费用。Sangamo还有资格获得基于或有开发和销售的里程碑付款，总额可能高达$3.010亿美元，如果实现了本协议规定的所有具体里程碑。在这笔钱中，大约有$1.310亿美元用于特定研究、临床开发、监管和首个商业销售里程碑的成就，以及约美元1.8如果特许产品的全球年净销售额达到特定的水平，10亿美元与实现基于特定销售的里程碑有关。每个基于开发和销售的里程碑付款(I)对于每个许可产品仅支付一次，而不管该许可产品实现相关里程碑事件的次数，以及(Ii)仅针对第一次10实现关联里程碑事件的次数，而不考虑可能实现此类里程碑事件的许可产品的数量。此外，该公司有权根据未来授权产品的全球年度净销售额，获得按个位数的百分比逐步递增的专利使用费。由于专利到期、生物相似产品进入市场以及根据某些第三方知识产权许可证支付的费用，这些特许权使用费可能会减少。
协议中的初始研究条款为六年。Kite有权将研究期限延长至二其他内容一年制期间另行收取预付费用$10.0每年百万美元。本协议项下的所有或有付款，在赚取后，将不退还和不可贷记。关于2019年9月协议的修订和重述，公司与Kite签订了一项新的研究计划，估计可报销的服务费用约为#美元3.4百万美元，包括在总成交价中。该公司根据本协议得出的交易总价为$189.3百万美元，包括预付许可费$150.0百万美元和美元39.3在估计执行期内，确定的研究项目的估计可偿还服务费为100万美元。此外，该公司得出的结论是，推定行使研究期限延长期权的估计费用和所有里程碑金额都受到完全限制。作为对限制的评估的一部分，公司考虑了许多因素，包括目前里程碑的实现是不确定的，并取决于目前不确定的未来事件。在每个报告期内，当不确定事件得到解决或发生其他情况变化时，公司将重新评估交易价格，包括交易价格中包含的估计可变对价和所有受限制的金额。所有基于开发和销售的里程碑付款都没有包括在交易价格中。
公司根据ASC主题606评估了与Kite的协议，得出Kite是客户的结论。Kite有权完全终止本协议，或根据许可产品或候选目标终止本协议
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目录表
在指定的通知期之后的任何原因。任何一方均有权因另一方破产或重大违约行为而终止本协议。
该公司已确定Kite协议中的主要履约义务为：(1)技术许可证以及随时准备进行研究服务的义务，以及(2)持续的研究服务。前期许可费的收入与获得许可和公司有义务随时准备执行此类研究服务有关，因为Kite选择了更多的目标。由于有义务在合同期限内根据要求提供研究服务，许可证和待命义务的费用将随着时间的推移以直线方式确认，直至2024年4月，即待命义务的估计期限。与可提供综合服务有关的可偿还费用的收入在提供研究服务时确认。这些安排下的相关成本和支出历来接近确认的收入。预计的绩效期间和项目成本每季度审查一次，并根据需要进行调整，以反映公司目前对交付成果时间的假设。截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司的应收账款为$0.1这两个时期均为100万美元，递延收入为#美元50.3百万美元和美元56.5百万美元，分别与这项协议有关。
根据协议确认的收入如下(以千计)：
截至三个月
3月31日，
20222021
与风筝协议相关的收入：
认可执照和备用费$6,159 $6,159 
研究服务149 129 
总计$6,308 $6,288 
赛诺菲公司
2014年1月，该公司签订了一项独家全球合作和许可协议，以开发针对贝塔地中海贫血和镰状细胞病(“SCD”)的治疗方法。该协议最初是与BIMA签署的，BIMA随后将其转让给Bioverativ Inc.，后者后来被赛诺菲收购。根据协议，该公司原本是联合进行二研究计划：2021年第三季度停止的贝塔地中海贫血计划，以及导致开发SAR445136的SCD计划，SAR445136是一种ZF核酸酶基因编辑的细胞治疗产品，用于治疗SCD，目前仍处于活跃状态。
在SCD计划中，该公司和赛诺菲在IND申请之前共同负责研究和开发活动，但赛诺菲现在负责随后根据协议开发的授权产品的全球临床开发、制造和商业化。在符合协议条款的情况下，公司已向赛诺菲授予独家、有权收取特许权使用费的许可，有权授予再许可，以使用公司控制的某些ZFP和其他技术，以研究、开发、制造根据协议开发的特许产品并将其商业化。该公司还授予赛诺菲在全球范围内的非独家、免版税的全额许可，并有权根据该公司在根据该协议开发的某些其他知识产权的权益授予再许可。在协议期限内，除协议外，公司不得研究、开发、制造或商业化某些针对与授权产品相关的基因的基因治疗产品。
根据协议，公司收到一笔预付许可费#美元。20.0百万美元，并有资格获得最高$115.8在实现特定的临床开发和监管里程碑时支付百万美元，以及最高可达$160.5在实现指定的销售里程碑时支付百万美元。假设实现协议中所有指定的里程碑，潜在的监管、临床开发和销售里程碑付款总额最高可达$276.3百万美元。此外，该公司将收到每种特许产品的特许权使用费，按每种产品年净销售额的两位数百分比分级支付。赛诺菲将偿还Sangamo与Sangamo进行的研发活动有关的商定费用。到目前为止，一美元6.0与ST-400有关的治疗贝塔地中海贫血的里程碑已经达到100万美元，另外还有1美元7.5然而，与SCD相关的成就已经达到了一百万个里程碑不是产品已获批准，因此不是根据赛诺菲的协议，已经赚取了特许权使用费。
2021年12月，赛诺菲为方便起见通知公司终止合作协议，自2022年6月28日(“终止日期”)起生效。赛诺菲在给该公司的通知中表示，其终止与赛诺菲改变战略方向有关，将重点放在同种异体通用基因组药物方法上，而不是自体个性化细胞疗法。自终止之日起，合作协议将全部终止，自终止之日起，本公司将无权从赛诺菲获得任何里程碑式的付款或特许权使用费。自终止之日起，赛诺菲将不再有义务根据合作协议制定或资助任何合作研究项目的发展。
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目录表
根据该协议，所有或有付款在赚取后不能退还，也不能贷记。成交价为1美元96.3百万美元包括预付许可费$20.0百万美元，两个不受限制的里程碑，金额为#13.5百万美元，估计研究成本为$62.8在估计业绩期间，已确定的研究项目的费用为100万美元，因为所有未实现的里程碑数额都受到充分限制。
该公司根据ASC主题606评估了与赛诺菲的协议，并得出结论，赛诺菲是客户。本公司已将本安排中的履约义务确定为对技术和持续研究服务活动的许可。该公司的结论是，许可证不是离散的，因为除了根据协议将进行的研究服务外，它对赛诺菲没有独立的价值。因此，公司根据持续研究服务的按比例表现确认预付款的收入，直至2022年6月28日，即根据协议公司将提供研究服务的预计期间。在履行履约义务和项目成本方面取得进展的估计每季度审查一次，并根据需要进行调整，以反映公司目前对可交付成果时间的假设。这些安排下的相关成本和支出历来接近确认的收入。截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司的应收账款为$1.0百万美元和美元0.6分别为100万美元和递延收入1美元0.6百万美元和美元1.1百万美元，分别与这项协议有关。
根据协议确认的收入如下(以千计)：
截至三个月
3月31日，
20222021
与赛诺菲协议相关的收入：
确认预付费用$311 $227 
研究服务978 679 
里程碑式的成就210 154 
总计$1,499 $1,060 
辉瑞。
Giroctocogene Fitelparvovec全球协作和许可协议
于2017年5月，本公司与辉瑞订立独家全球合作及许可协议，据此，本公司就其治疗血友病A的基因治疗产品Fitelparvovec及密切相关产品的研究、开发及商业化建立合作关系。
根据这项协议，该公司负责进行1/2期临床试验和某些原癌基因fitelparvovec的制造活动，而辉瑞公司负责随后在全球范围内对原癌基因fitelparvovec的开发、制造、营销和商业化。Sangamo还可能合作研究和开发其他基于AAV的血友病A基因治疗产品。
根据协议条款，公司向辉瑞授予了独家的全球特许权使用费许可，有权授予再许可，以使用公司控制的某些技术来开发、制造和商业化girococogene fitelparvovec及其相关产品。辉瑞向该公司授予了非独家的、全球范围内的、免版税、全额支付的许可，有权授予再许可，以使用根据协议开发并由辉瑞控制的某些制造技术来生产使用AAV交付系统的公司产品。在特定时期内，该公司和辉瑞公司都不得在合作之外的临床上开发或商业化某些基于AAV的血友病A基因治疗产品。
除非在较早前终止，本协议的期限以每种产品和每个国家为基础，直到(I)涵盖产品在一个国家的专利权到期，(Ii)一个产品在一个国家的监管排他性到期，和(Iii)十五年在一个国家的产品第一次商业销售之后。辉瑞有权在没有理由的情况下终止整个协议，或按产品或国家/地区终止协议。协议还可以由任何一方基于另一方未治愈的实质性违约或另一方的破产而终止。一旦因任何原因终止，本公司授予辉瑞公司开发、制造和商业化giroctocogene fitelparvovec及相关产品的许可证将自动终止。当公司在任何一个或多个国家或地区因原因或辉瑞公司终止合同时，辉瑞公司将根据辉瑞公司控制的某些技术自动向公司授予独家、有版税的许可，以便在被终止的一个或多个国家/地区开发、制造和商业化giroctocogene fitelparvovec。
在执行协议时，公司收到预付费用#美元。70.0百万美元，并有资格获得最高$208.5根据特定的临床开发、知识产权和监管里程碑的实现支付百万美元，最高可达$266.5Giroctocogene Fitelparvovec和
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可能是其他产品。假设实现协议中规定的所有里程碑，潜在的临床开发、知识产权、监管和首个商业销售里程碑付款总额最高可达$475.0百万美元，其中包括高达300.0为giroctocogene fitelparvovec提供100万美元，最高可达$175.0根据协议可能开发的其他产品的费用为100万美元，但根据第三方知识产权的某些许可证支付的费用将有所减少。此外，辉瑞同意为根据协议开发的每一种潜在许可产品向公司支付版税，这些产品是此类产品年净销售额的两位数递增百分比，由于专利到期、生物相似产品进入市场以及根据某些第三方知识产权许可证支付的费用可能会减少。到目前为止，二里程碑：$55.0然而，总计已实现并支付了100万美元不是产品已获批准，因此不是根据协议，已经赚取了特许权使用费。
该公司根据ASC主题606评估了与辉瑞的协议，并得出结论，辉瑞是客户。本协议项下的交易总价为$134.0百万美元，即预付费用和研究服务费#美元79.0百万元及与以下有关的费用二取得的里程碑总金额为#美元55.0百万美元。Sangamo负责内部和外部研究费用，作为预付费用的一部分，如果满足某些条件，Sangamo有权要求辉瑞公司额外报销。任何受限的临床或监管里程碑都没有包括在交易价格中。作为对限制的评估的一部分，公司考虑了许多因素，包括目前里程碑的实现是不确定的，并取决于与可变对价相关的不确定性得到解决后的未来时期。在每个报告期内，当不确定事件得到解决或发生其他情况变化时，公司将重新评估交易价格，包括交易价格中包含的估计可变对价和所有受限制的金额。
该公司已将协议中的履约义务确定为技术和持续研究服务的许可证。该公司的结论是，许可证不是离散的，因为它除了根据协议由公司执行的研究服务外，对辉瑞公司没有独立的价值。因此，公司根据持续研究服务的按比例表现确认预付款的收入，直至2020年，即公司提供研究服务的期间。对履行其履约义务和项目成本的进展情况的估计每季度进行一次审查，并根据需要进行调整，以反映公司对交付成果时间的假设。
2020年12月，公司履行了安排内的交付成果和研究服务责任。因此，公司于2020年12月确认了预付款的剩余递延收入，并不是收入已在截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月内确认。
C9ORF72研究协作和许可协议
于2017年12月，本公司与辉瑞就潜在基因治疗产品的开发及商业化订立单独的独家全球合作及许可协议，这些产品使用ZFP-TFS治疗肌萎缩侧索硬化症和与基因突变相关的额颞叶变性C9ORF72吉恩。根据这项协议，该公司同意与辉瑞公司合作一项研究计划，以确定、表征和临床前开发结合并特别减少突变形式的ZFP-TF的表达C9ORF72吉恩。
根据本协议的条款，公司根据公司的相关专利和专有技术向辉瑞授予了独家的、有版税负担的全球许可，用于开发、制造和商业化使用符合预先商定标准的ZFP-TF的基因治疗产品。在特定期限内，本公司和辉瑞均不得在合作之外研究、开发、制造或商业化任何与C9ORF72吉恩。
除非在较早前终止，本协议的期限以每个许可产品和每个国家/地区为基础，直到(I)涵盖许可产品在国家/地区的专利权利要求到期，(Ii)许可产品在国家/地区的监管排他性到期，和(Iii)15在授权产品在主要市场国家首次商业销售数年后。辉瑞还有权在没有理由的情况下终止整个协议，或者按产品或国家/地区终止协议。协议还可以由任何一方基于另一方未治愈的实质性违约或另一方的破产而终止。如果公司无法在特定时间段内确定任何主要候选人进行开发，或者辉瑞公司选择在特定时间段内不将领先候选人提升到超过特定开发里程碑，则协议也将终止。一旦因任何原因终止，本公司根据协议授予辉瑞公司开发、制造和商业化许可产品的许可证将自动终止。在任何一个或多个国家或地区因任何特许产品或特许产品而被公司或辉瑞无故终止时，公司将有权与辉瑞谈判，以获得由辉瑞控制的特定技术下的非独家、有版税的许可，以便在被终止的一个或多个国家/地区开发、制造和商业化许可产品。
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在辉瑞因重大违约而被公司终止后，辉瑞将不被允许研究、开发、制造或商业化专门与C9ORF72基因有一段时间。在辉瑞因公司的重大违约而终止后，公司将不被允许研究、开发、制造或商业化专门与C9ORF72基因有一段时间。
该公司收到了一美元12.0从辉瑞公司获得100万美元的预付款，并有资格获得最高$60.0辉瑞公司根据特定的临床前开发、临床开发和第一个商业销售里程碑的实现情况支付100万美元的开发里程碑付款，最高可达90.0如果授权产品的全球年净销售额达到指定水平，则可获得百万美元的商业里程碑付款。此外，辉瑞将根据授权产品全球年净销售额的递增、中到高个位数百分比向公司支付特许权使用费。由于专利到期、生物相似产品进入市场以及根据某些第三方知识产权许可证支付的费用，这些特许权使用费可能会减少。每一方都将对其执行研究计划的费用负责。辉瑞公司将负责授权产品的后续开发、制造和商业化的运营和财务责任。到目前为止，一个里程碑是$5.0然而，已经实现并支付了100万美元不是产品已获批准，因此不是特许权使用费是根据C9ORF72辉瑞的协议。
该公司根据ASC主题606评估了与辉瑞的协议，并得出结论，辉瑞是客户。该公司根据本协议得出的交易总价为$17.0百万美元，相当于预付费用$12.0百万美元和与实现一个里程碑有关的费用，金额为$5.0百万美元。任何受限的临床或监管里程碑都没有包括在交易价格中。作为对限制的评估的一部分，公司考虑了许多因素，包括目前里程碑的实现是不确定的，并取决于与可变对价相关的不确定性得到解决的未来时期。在每个报告期内，当不确定事件得到解决或发生其他情况变化时，公司将重新评估交易价格，包括交易价格中包含的估计可变对价和所有受限制的金额。
本公司已将本协议中的履约义务确定为技术和持续研究服务的许可证。该公司的结论是，许可证不是离散的，因为它除了根据协议由公司提供的服务外，对辉瑞公司没有独立的价值。因此，公司根据持续研究服务的按比例表现确认预付款的收入，直至2020年，即公司提供研究服务的期间。
该公司在2020年9月履行了安排中的交付成果和研究服务责任，因此赚取了1美元5.0百万里程碑，公司在截至2020年12月31日的年度内累计确认这一数字。此外，本公司于2020年9月确认预付款的剩余递延收入，并不是收入已在截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月内确认。
注6-基于股票的薪酬
下表显示了合并操作报表中包括的基于库存的报酬费用总额(以千为单位)：
截至三个月
3月31日，
20222021
研发$4,670 $4,252 
一般和行政3,021 3,272 
基于股票的薪酬总支出$7,691 $7,524 
注7-股东权益
在市场上发售协议
于二零二零年八月，本公司与Jefferies LLC(“Jefferies”)就一项市场发售计划订立公开市场销售协议℠，根据该计划，本公司可不时全权酌情发售合共发行价高达$的本公司普通股股份150.0通过杰富瑞作为公司的销售代理或委托人。根据出售协议，本公司并无义务出售任何股份。在截至2021年3月31日的三个月内，公司出售了1,034,762其普通股，净收益约为$15.7百万美元。不是在截至2022年3月31日的三个月中出售了股票。
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项目2.管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析
“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”中的讨论包含趋势分析、估计和其他前瞻性陈述，符合修订后的1933年证券法第27A节和修订后的1934年交易法第21E节的含义。这些前瞻性陈述包括但不限于包含“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“寻求”、“应该”、“将会”等词汇的表述，以及这些词汇或表述的其他类似含义或否定含义的表述。此类前瞻性陈述会受到已知和未知的风险、不确定性、估计和其他因素的影响，这些风险、不确定性、估计和其他因素可能会导致我们的实际结果、表现或成就或行业结果与此类前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果、表现或成就大不相同。实际结果可能与前瞻性陈述中陈述的结果大不相同，原因是但不限于第一部分第1A项中描述的“风险因素”，以及我们于2022年2月24日提交给美国证券交易委员会的截至2021年12月31日的Form 10-K年度报告或2021年年度报告中描述的“风险因素”，以及本季度报告第II部分第1A项中所描述的风险。您还应阅读以下讨论和分析，以及本报告中包含的简明综合财务报表和附注，以及2021年年报中包含的综合财务报表及其附注。
概述
我们是一家临床阶段的基因药物公司，致力于将突破性的科学转化为药物，改变患有严重疾病的患者和家庭的生活。我们计划利用我们的新科学和我们的内部制造能力，通过开发我们的临床和临床前候选产品来实现这一使命。
我们目前的临床阶段候选产品有：
•我们全资拥有的治疗法布里病的基因治疗产品ST-920，也被称为Isaralgagene Ciparvovec，目前正在我们的1/2期STAAR临床研究中进行评估，我们已经启动了3期临床试验计划；
·SAR445136，我们的锌指核酸酶，或ZF核酸酶，用于治疗镰状细胞病(SCD)的基因编辑细胞治疗产品候选产品，目前正在我们的1/2期PRECIZN-1临床研究中进行评估。我们正在与我们的合作伙伴赛诺菲公司或赛诺菲公司共同开发SAR445136，直到2022年6月28日，届时SAR445136将成为Sangamo全资拥有的候选产品；
·TX200，我们全资拥有的嵌合抗原受体，或CAR，工程调节性T细胞，或CAR-Treg，细胞治疗产品，用于预防HLA-A2不匹配肾移植的免疫介导排斥反应，目前正在我们的1/2期坚定临床研究中进行评估；以及
·Giroctocogene fitelparvovec，也被称为SB-525，是一种用于治疗中重度血友病A的候选基因治疗产品，是注册的3期仿生临床试验的对象。我们正在与我们的合作者辉瑞(或辉瑞)一起开发giroctocogene fitelparvovec。
我们的临床前开发集中在两个创新的优先领域：(I)用于自身免疫性疾病的CAR-Treg细胞疗法和(Ii)用于神经疾病的基因组工程。我们临床前项目的适应症包括神经发育障碍、癌症、炎症性肠病或IBD、神经病变和神经退行性疾病，如肌萎缩侧索硬化症、多发性硬化症和亨廷顿病，其中一些疾病是我们与合作伙伴Biogen MA，Inc.和Biogen International GmbH共同开发的，我们统称为Biogen、诺华生物医学研究所，或诺华、辉瑞和武田制药有限公司。
我们与生物制药公司的多次合作为我们带来了重要的财务和战略利益，并加强了我们的研发努力和我们的ZF技术平台的潜力。他们利用我们合作者的治疗和临床专业知识以及商业资源，以期更快地将我们的药物带给患者。我们相信，这些合作反映了我们ZF技术平台的价值，并将潜在地扩大我们候选产品的潜在市场。到目前为止，我们已经收到了大约8.15亿美元的预付许可费、里程碑付款和向合作伙伴出售普通股的收益，除了潜在的产品版税外，我们有权在未来从我们的合作中赚取高达67亿美元的里程碑付款。
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我们相信，我们的内部制造能力为我们提供了竞争优势。我们目前在加利福尼亚州布里斯班的总部设有腺相关病毒(AAV)制造厂，在加利福尼亚州布里斯班和法国瓦尔邦设有细胞疗法制造厂。我们的制造战略是通过建立通过内部制造和合同制造组织(CMO)合作伙伴关系实现的平衡和必要的能力，投资于制造流程和分析，以及发展强大的供应链，提供更大的灵活性、质量和控制。
有关我们业务的更多信息，请参阅2021年年报第一部分第1项中的“业务”。
商业动态
•法布里病：最近，在我们的1/2期STAAR研究中，我们又给了三名患者剂量，评估伊沙拉格尼治疗Fabry病的效果。其中1例为第3组，剂量为3e13Vg/kg，另2例为第4组，剂量为5e13Vg/kg。这使STAAR研究中接受剂量治疗的患者总数达到9人，并完成了这项1/2期研究的剂量递增部分。另一名患者完成了酶替代疗法或ERT的停用，到目前为止，没有任何报告表明这两名患者都需要恢复ERT。我们预计将在2022年下半年提交STAAR研究的最新数据。我们目前正在准备给STAAR研究的扩展队列中的患者提供剂量。我们还继续积极规划潜在的关键3期试验，并正在与卫生当局、患者权益倡导团体和调查人员接触。
•镰状细胞病：我们最近给SAR445136的1/2期PRECIZN-1研究中的第五名患者服用了SAR445136，用于治疗正在与赛诺菲一起开发的镰状细胞疾病。这一候选产品是研究中第一个使用改进方法生产的产品，内部实验表明，这种方法可以增加最终产品中长期祖细胞的数量。我们计划在2022年第三季度完成这项研究中的患者剂量，并预计在2022年下半年提供最新数据。我们正在为潜在的第三阶段试验进行支持活动。我们继续与赛诺菲合作，在2022年6月28日将赛诺菲与该候选产品相关的权利和义务有序地移交给我们。
•血友病A：辉瑞公司最近宣布，在2022年3月，美国食品和药物管理局(FDA)取消了对giroctocogene fitelparvovec 3期仿制试验的临床限制，该试验是在辉瑞和我们宣布辉瑞在观察到某些接受治疗的患者中凝血因子VIII或FVIII的水平超过150%后，自愿暂停试验中额外患者的筛查和剂量。尽管取消了FDA的临床暂停，辉瑞公司仍宣布试验仍处于自愿暂停状态，直到满足所有必要条件，包括监管机构批准更新的试验方案。此外，辉瑞公司宣布，一名FVIII水平升高的接受治疗的患者报告了膝下深静脉血栓形成。这位患者在参与试验之前有血栓事件的病史，这既是后续事件的已知危险因素，也是参与仿射试验的排除标准。对该病例进行了评估，以了解所有潜在的致病因素，包括不及预期预期的调查员开出的直接口服抗凝剂的剂量。这名患者继续在他们的医生的照顾下，据报道情况良好。这些信息已经与研究调查人员和卫生当局分享，独立的外部数据监测委员会正在审查这些数据。继续密切监测仿生试验的所有参与者，目前还没有试验中报告的其他血栓事件。辉瑞宣布，预计将在2022年第三季度恢复仿射试验，预计2023年下半年将出现关键数据读数。
•肾移植排斥反应：2022年3月，我们在1/2期坚定的临床研究中给第一名患者开出了评估TX200的药物，TX200是一种全资拥有的嵌合抗原受体(CAR)，是一种工程调节性T细胞，或CAR-Treg，是一种细胞治疗产品，用于预防活体供者的HLA-A2不匹配肾移植中的免疫介导排斥反应。到目前为止，还没有与治疗相关的不良事件报告。我们预计在2022年年中左右，根据患者的移植计划，为第二名患者提供剂量。我们预计在2022年底之前完成由三名患者组成的第一个队列的剂量。
持续的新冠肺炎大流行的影响
我们已经并将继续经历正在发生和演变的新冠肺炎大流行对我们的业务和运营的影响，随着大流行在美国、法国、英国和我们的临床研究和试验地点的发展，我们可能会继续经历这些或可能更严重的影响。例如，在处理现场工作人员和临床试验患者的新冠肺炎阳性病例时，我们的现场运营经历了周期性的短期中断，如果我们的现场工作人员或临床试验患者中出现严重的新冠肺炎疫情，我们的运营未来可能会经历更长期的中断。此外，我们还不时被要求对我们的资源进行重组和优先排序，以缓解旅行限制、密度限制和供应限制对新冠肺炎的适度影响。如果我们的计划遇到长期中断，可能会影响我们在合作协议中设想的支持我们生物制药合作伙伴的能力，并可能导致我们调整时间表。
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此外，我们评估isaralgagene Citizparvovec的1/2期STAAR临床研究已经并将继续经历其时间表的延迟，部分原因是新冠肺炎的影响以及医疗资源被转用来抗击大流行。例如，我们估计，由于新冠肺炎在英国的显著流行，这项研究在英国的第一个临床试验地点的开放经历了大约一年的延迟。此外，我们在为这项研究招募、招募和给药方面遇到了延误，部分原因是患者在疫情大流行期间不愿乘飞机前往驾车距离以外的试验地点和进入医疗机构，部分原因是试验地点将新冠肺炎临床护理置于STAAR研究等研究活动的优先地位。当某些患者在登记或服药前决定接种新冠肺炎疫苗或新冠肺炎检测呈阳性时，该研究也会出现延误。此外，由于新冠肺炎的影响，我们在为STAAR研究提供必要的原材料方面遇到了一些短期延误，在运输临床试验材料方面也遇到了一些短期延误。我们估计，这些挑战使我们的STAAR研究时间表倒退了大约三到六个月。如果新冠肺炎因疫苗接种延迟、新的新冠肺炎变异或意外事件而对我们的招募、筛查、登记和给药以及本研究的原材料来源造成的影响加剧，则本研究的临床时间表可能会再次修订。
此外，我们坚定不移地对TX200进行评估，这是我们全资拥有的治疗肾移植排斥反应的CAR-Treg细胞疗法候选产品，由于与我们CMO的制造和技术转让挑战相关的新冠肺炎影响，以及患者和捐赠者新冠肺炎检测呈阳性，其时间表已被推迟。如果新冠肺炎的影响导致额外的延迟，我们进行这项研究的时间表可能会调整。
对于我们的合作项目，如果这些研究和试验经历了我们在STAAR和STESTRATE研究中已经并将继续经历的类似挑战，那么由我们的合作者管理的研究和试验的时间表也可能在未来受到延迟。
展望未来，我们将继续关注新冠肺炎对我们的运营、研究承诺和临床试验以及我们的合作者、临床试验地点和CMO的影响。这些影响的严重程度将在一定程度上取决于新冠肺炎疫情以及相关政府命令和限制措施的持续时间和严重程度，以及疫情如何限制我们和我们的商业伙伴正常运营业务的能力。这些操作的中断，以及未来可能由于政府命令或新政府命令的延长而可能出现的更严重的中断，这些命令或新的政府命令适用于我们运营的地方或我们的行业，或者特别适用于我们和我们的设施，可能会阻碍我们及时进行研究的能力，履行我们对合作者的研究义务，并推进我们治疗计划的发展。这些延误和中断可能会对我们的业务、运营业绩和财务状况造成不利的实质性影响。
我们预计，新冠肺炎疫情不会对我们2022年的财务状况产生任何实质性的负面影响。我们相信，在短期内，我们在财务上处于有利地位，可以执行我们全资和合作的研究和临床项目。截至2022年3月31日，我们拥有4.03亿美元的现金、现金等价物和有价证券。尽管我们认为我们目前资本充足，但疫情演变的影响可能会导致全球金融市场中断，削弱我们获得资本的能力，这可能会对我们未来的流动性产生负面影响。我们目前预计，新冠肺炎疫情不会对我们资产负债表上的金融资产或商誉的估值造成任何实质性损害。我们不认为我们为办公室员工实施的远程工作场所安排影响了我们的财务报告或控制系统。
新冠肺炎疫情将在多大程度上直接或间接影响我们的业务、运营和财务状况，将取决于目前仍高度不确定的未来事态发展。这些动态包括疫情的最终持续时间和严重程度、新的新冠肺炎变体的影响、旅行限制、美国、法国、英国和其他国家的新公共卫生限制、企业关闭或商业中断以及美国、法国、英国和其他国家为控制和治疗疾病而采取的行动的有效性和及时性，包括疫苗接种计划的有效性和时机。该病毒新变种的激增，包括最近的奥密克戎变种，已经并可能在未来导致先前的命令和限制或新的检疫和庇护就地命令或其他限制。随着我们对事件的了解不断发展，以及获得更多信息，我们可能会大幅改变与我们的收入、费用和制造、临床试验和研发时间表相关的指导。
有关与不断演变的新冠肺炎大流行相关的风险和不确定性的更多信息，请参阅2021年年度报告第一部分第1A项中题为“风险因素”的一节。
经营成果的某些组成部分
我们的收入主要包括预付许可费、研究服务报销、里程碑成就和研究拨款资助的收入。我们预计收入将继续在不同时期波动，不能保证新的合作或合作伙伴报销将在其初始条款之后继续存在，也不能保证我们能够达到这些协议中规定的里程碑。
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自成立以来，我们已出现净亏损，预计至少在未来几年内，随着我们继续我们的研究和开发活动，还将出现亏损。到目前为止，我们主要通过发行股权证券以及合作和研究赠款的收入来为我们的业务提供资金。
我们预计未来将继续在研发上投入大量资源，如果我们成功地将我们的候选产品从研究阶段推进到临床试验，预计未来几年的研发费用将会增加。根据我们与Biogen、Kite Pharma，Inc.或Kite、Novartis和Sanofi达成的协议条款，与研发活动相关的某些费用将向我们报销。从生物遗传公司、Kite公司、诺华公司、辉瑞公司和赛诺菲公司收到的报销资金将被确认为收入，因为相关成本已经发生，而且收款得到了合理的保证。
一般及行政开支主要包括行政人员、财务及行政人员的薪酬及人事相关开支、股票薪酬开支、专业费用、已分配设施开支、专利诉讼开支及其他一般公司开支。随着我们继续将我们的候选产品推广到诊所并通过诊所，我们预计我们业务的增长将需要增加一般和管理费用。
关键会计政策和估算
随附的管理层对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析是基于我们的简明综合财务报表和相关披露，这些报表和相关披露是根据美国公认的会计原则编制的。在编制这些简明综合财务报表时，我们需要作出估计、假设和判断，这些估计、假设和判断会影响我们简明综合财务报表及其附注中报告的金额。我们根据过往经验及我们认为在当时情况下合理的各种其他假设作出估计，而这些假设的结果构成对资产及负债的账面价值作出判断的基础，而该等资产及负债的账面价值并非从其他来源轻易可见。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值不同。
我们相信，我们与收入确认和长期资产(包括商誉和无形资产)估值相关的关键会计政策和估计是编制我们的简明综合财务报表时使用的最重要的估计和假设。
于截至2022年3月31日止三个月内，与2021年年报第II部分第7项“管理层对财务状况及经营成果的讨论及分析”所披露的关键会计政策及估计相比，我们的关键会计政策及估计并无重大变动。
截至2022年和2021年3月31日的三个月的经营业绩
收入
截至3月31日的三个月，
(单位为千，百分比值除外)
20222021变化%
收入$28,231 $26,280 $1,951 7%
总收入主要包括来自协作协议的收入。我们预计未来几年的收入将主要来自我们与Biogen、诺华、Kite和辉瑞的合作协议，因为随着时间的推移，我们将继续确认根据此类协议收到的预付款和里程碑付款。
与2021年同期相比，截至2022年3月31日的三个月的收入增加了200万美元，这主要归因于我们与诺华公司的合作协议增加了100万美元，我们与生物遗传公司的合作协议增加了70万美元，以及我们与赛诺菲的合作协议增加了40万美元。

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目录表
运营费用
截至3月31日的三个月，
(单位为千，百分比值除外)
20222021变化%
运营费用：
研发$58,584 $56,434 $2,150 4%
一般和行政14,908 16,148 (1,240)(8%)
总运营费用$73,492 $72,582 $910 1%
研究和开发费用
研发费用主要包括薪酬相关支出，包括股票薪酬、实验室用品、临床前和临床研究、生产临床用品、合同研究以及分配的设施和信息技术费用。
与2021年同期相比，截至2022年3月31日的三个月的研发费用增加了220万美元，这主要是由于支持我们的临床试验和制造的员工人数增加导致薪酬和其他人员成本增加了110万美元，随着我们扩大内部制造业务，制造和管理费用增加了60万美元，以及由于我们试验的时间安排以及我们与生物遗传公司和诺华公司合作导致的活动增加，其他研究和开发费用增加了50万美元。在截至2022年和2021年3月31日的三个月里，包括在研发费用中的股票薪酬支出分别为470万美元和430万美元。
我们预计未来将继续在研究和开发上投入大量资源，如果我们成功地推进了我们的临床计划，如果我们能够使我们的早期候选产品进入临床试验，预计未来几年的研究和开发费用将会增加。
完成我们的开发计划所需的时间长度和这些计划的开发成本可能会受到以下因素的影响：我们候选产品参加临床试验的范围和时间、我们在其他治疗领域进行开发计划的决定，以及我们是与合作伙伴或合作者一起还是独立开发我们的候选产品。例如，我们的候选产品正在多个治疗领域开发，我们还不知道我们将继续追求其中多少个治疗领域。此外，为每个追求的治疗领域获得监管批准所需的临床试验的范围和数量取决于适用监管机构的意见，我们尚未就我们可能选择开展的所有潜在治疗领域征求此类意见，即使在提供此类意见后，适用的监管机构可能会在基于我们或其他公司产生的新数据或出于我们无法控制的其他原因批准监管之前要求进行额外的临床研究。作为任何监管批准的条件，我们还可能受到上市后开发承诺的约束，包括额外的临床试验要求。由于上面讨论的不确定性，我们无法确定与我们的开发计划相关的持续时间或完成成本。
我们潜在的治疗产品受到漫长和不确定的监管过程的影响，这可能不会导致我们获得任何必要的监管批准。如果不能获得必要的监管批准，我们将无法将受影响的候选产品商业化。此外，我们候选产品的临床试验可能无法证明安全性和有效性，这可能会阻止或显著推迟监管部门的批准。新冠肺炎疫情对我们的业务、运营和财务业绩的全面影响将取决于许多我们可能无法准确预测的不断变化的因素。与我们的研发活动相关的风险和不确定性的讨论，包括完成我们的候选产品的开发，以及对我们的业务、财务状况和增长前景的影响，可以在2021年年报第I部分第1A项中的“风险因素”中找到，并在本季度报告中第II部分第1A项中描述的风险中补充。
一般和行政费用
一般及行政开支主要包括与薪酬有关的开支，包括行政、法律、财务及行政人员的股票薪酬、专业费用、已分配的设施及资讯科技开支，以及其他一般公司开支。
与2021年同期相比，截至2022年3月31日的三个月的一般和行政费用减少了120万美元，这主要是由于分配的间接费用减少了110万美元，以及由于员工人数和相关薪酬以及其他人员成本的减少而减少了50万美元。法律和专业费用增加20万美元，部分抵消了这些减少额。在截至2022年和2021年3月31日的三个月里，包括在一般和行政费用中的基于股票的薪酬支出分别为300万美元和330万美元。
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目录表
随着我们继续扩大我们的产品组合并将我们的候选产品推向临床，我们预计会有更高的一般和管理费用来支持业务的增长。
流动性与资本资源
流动性
自成立以来，我们发生了重大的净亏损，我们主要通过发行股票证券、公司合作者和战略合作伙伴的付款以及研究拨款来为我们的运营提供资金。
截至2022年3月31日，我们的现金、现金等价物和有价证券总额为4.003亿美元，而截至2021年12月31日的现金、现金等价物和有价证券总额为4.647亿美元。我们最重要的资本使用是用于员工薪酬和外部研发费用，包括制造、临床试验和与我们的治疗计划相关的临床前活动。我们的现金和投资余额以各种计息工具的形式持有，包括美国政府支持的实体债务证券、商业票据证券、货币市场基金、公司债务证券、资产支持证券和存单。超出即时需求的现金将根据我们的投资政策进行投资，以期实现资本保值和流动性。
2020年8月，我们与Jefferies LLC签订了公开市场销售协议℠或销售协议，规定根据现有的货架登记声明，不时以“市场”产品的形式出售我们高达1.5亿美元的普通股。在截至2022年3月31日的三个月中，没有出售任何股票。
虽然我们预计未来我们的现金使用率将增加，特别是为了支持我们的产品开发工作，但我们目前相信，我们的可用现金、现金等价物和有价证券以及来自合作和战略合作伙伴关系的预期收入将足以为我们目前计划的业务提供资金，至少在自合并财务报表发布之日起的未来12个月内。我们可以选择通过更多的合作协议或出售更多的股权来筹集更多资金，以满足我们未来12个月后的需求。在这段与新冠肺炎疫情、乌克兰战争等相关的不确定性和波动性时期，我们将继续监控我们的流动性。
现金流
经营活动
截至2022年3月31日的三个月，经营活动中使用的现金净额为5900万美元，主要反映了我们净亏损4400万美元，递延收入减少2100万美元，应计薪酬和员工福利减少830万美元，主要归因于奖金支出，租赁负债减少100万美元，以及应收账款增加90万美元。这些减少被与基于股票的薪酬、折旧和摊销、有价证券溢价摊销、经营租赁使用权资产摊销有关的1280万美元非现金支出以及应付账款和其他应计负债增加360万美元部分抵消。
截至2021年3月31日的三个月，经营活动中使用的现金净额为6860万美元，主要反映了我们净亏损4590万美元，递延收入减少2000万美元，应计薪酬和员工福利减少760万美元，主要归因于奖金支付，以及由于支付时间的原因，应付账款和应计负债减少了380万美元。这些减少被与基于股票的薪酬和折旧有关的940万美元的非现金支出部分抵消。
投资活动
截至2022年3月31日的三个月，投资活动提供的净现金为170万美元，主要与净到期日和购买有价证券有关，部分被购买财产和设备的280万美元所抵消。截至2021年3月31日的三个月，投资活动提供的现金净额为4530万美元，主要与有价证券的净到期日、销售和购买有关，部分被购买房地产和设备的800万美元所抵消。
融资活动
在截至2022年3月31日的三个月里，用于融资活动的净现金为160万美元，主要与160万美元的股权奖励股票净结算相关的税款有关。
截至2021年3月31日的三个月，融资活动提供的现金净额为1,520万美元，主要与我们在市场上发售计划下的销售收益1,620万美元有关，并被50万美元的发售费用所抵消。
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营运资本及资本开支要求
我们预计至少在未来几年内将继续出现营业亏损。尽管我们认为我们目前资本充足，但持续的新冠肺炎大流行、乌克兰战争以及其他经济不确定性和波动性的影响可能会导致全球金融市场严重混乱，削弱我们获得资本的能力，这可能在未来对我们的流动性产生负面影响。未来12个月后的未来资本需求将是巨大的，我们将需要筹集大量额外资本，以通过股权或债务融资为我们的候选产品的开发、制造和潜在的商业化提供资金。此外，当我们将我们的努力集中在专有人类疗法上时，我们将需要寻求林业局批准我们的候选产品，每个产品的成本可能超过数亿美元。我们会定期考虑集资机会，并会不时根据各种因素，包括市场情况和我们的运作计划，决定是否集资。在我们可以接受的条款下，可能无法获得额外的资本，或者根本不能。如果没有足够的资金可用，或者如果潜在资金来源的条款不利，我们的业务和推进我们候选产品管道的能力将受到损害。此外，任何额外股权证券的出售，包括根据我们的市场发售计划进行的出售，都可能导致我们的股东股权被稀释，任何债务融资都可能包括限制我们业务的契约。
我们未来的资本需求将取决于许多前瞻性因素，包括：
•我们的候选产品和潜在候选产品的临床试验的启动、进展、时间安排和完成；
•监管审批的结果、时间和成本；
•我们合作协议的成功；
•监管要求变化可能造成的延误；
•我们追求的候选产品的数量；
•专利申请的提交和起诉以及专利权利要求的执行和辩护所涉及的费用；
•未来许可内和许可外交易的时间和条款；
•建立销售、营销、制造和分销能力的成本和时机；
•采购我们候选产品的临床和商业用品的成本；
•我们收购或投资于企业、产品或技术的程度，包括与此类收购和投资相关的成本；以及
•潜在纠纷和诉讼的成本。
合同义务
我们截至2021年12月31日的未来最低合同义务在2021年年度报告中报告。在截至2022年3月31日的三个月内，与我们之前在2021年年报中披露的合同义务相比，在我们的正常业务过程之外没有其他重大变化。
项目3.关于市场风险的定量和定性披露
我们的市场风险敞口与我们的现金、现金等价物和有价证券有关。我们的投资政策的目标是保本、满足流动性需求，以及根据我们的投资政策参数和市场状况获得市场回报率。我们选择在这些指导方针下最大限度地增加利息收入的投资。为了实现我们的目标，我们维持着现金等价物和证券投资组合，这些证券具有高信用质量和不同的到期日，以满足预期的现金需求。
我们投资组合中的证券没有杠杆化，被归类为可供出售。这些可供出售的证券大多是短期证券，利率风险微乎其微。我们的投资目前包括美国政府支持的实体债务证券、商业票据证券、公司债务证券、资产担保证券和存单。我们的投资政策由董事会批准，限制了我们可以投资于任何一种类型的投资发行人的金额，从而降低了信用风险集中度。所有投资都按市价计价，市价与成本相近。我们在投资组合中不使用衍生金融工具。截至2022年3月31日，我们的市场风险与我们2021年年报第7A项中讨论的风险没有实质性变化。
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外币兑换风险
我们在美国和欧洲都有业务。各外资子公司的本位币为本币。我们面临外币风险，主要是通过我们在欧洲的子公司的业务，这些子公司主要以欧元开展业务。由于子公司的财务报表换算成美元，我们在股东权益中记录了收益和亏损。截至2022年3月31日，我们的外汇兑换风险与我们在2021年年报第7A项中讨论的风险没有实质性变化。
项目4.控制和程序
信息披露控制和程序的评估
我们维持披露控制和程序，旨在提供合理的保证，确保在我们的交易所法案报告中需要披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格中指定的时间段内被记录、处理、汇总和报告，并且这些信息被积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时做出关于所需披露的决定。
在我们首席执行官和首席财务官的监督下，我们评估了截至2022年3月31日我们的披露控制和程序(如交易所法案规则13a-15(E)和15d-15(E)所定义)的有效性。基于这一评估，截至2022年3月31日，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下是有效的。
对控制和程序的固有限制
我们的管理层，包括首席执行官和首席财务官，并不期望我们的披露控制和程序以及我们对财务报告的内部控制将防止所有错误和所有欺诈。无论控制系统的设计和运作有多好，都只能提供合理的保证，确保控制系统的目标得以实现。控制系统的设计反映了资源的限制；控制的好处必须相对于其成本加以考虑。由于所有控制系统都有固有的局限性，任何控制评估都不能绝对保证我们公司的所有控制问题和舞弊事件(如果有)已经或将被检测到。由于这些固有限制是披露和财务报告程序的已知特征，因此有可能在这些程序中设计保障措施，以减少--尽管不是消除--这些风险。这些固有的局限性包括这样的现实，即决策中的判断可能是错误的，故障发生是因为简单的错误或错误。控制也可以通过某些人的个人行为、两个或更多人的串通或通过控制的管理优先来规避。任何控制系统的设计在一定程度上都是基于对未来事件可能性的某些假设。虽然我们的披露控制和程序以及我们对财务报告的内部控制旨在为实现其目标提供合理的保证，但不能保证任何设计在所有未来条件下都能成功实现其所述目标。随着时间的推移，由于条件的变化或对政策或程序的遵守程度的恶化，控制可能变得不充分。由于具有成本效益的控制系统的固有局限性, 由于错误或欺诈而导致的错误陈述可能会发生，并且不会被发现。
财务报告内部控制的变化
在截至2022年3月31日的季度内，我们对财务报告的内部控制没有发生重大影响或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
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第二部分：其他信息
项目1.法律程序
我们不是任何重大待决法律程序的一方。有时，我们可能会卷入正常业务过程中出现的法律诉讼。
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第1A项。危险因素
下面，我们以补充形式提供对我们的风险因素的变化，这些变化不同于先前在2021年年度报告第一部分第1A项中披露的变化。我们在2021年年报第I部分第1A项披露的风险因素提供了关于这些补充风险的额外讨论，我们鼓励您阅读并仔细考虑2021年年报第I部分第1A项披露的风险因素，以更全面地了解对我们的业务至关重要的风险和不确定因素。
我们可能无法为我们的临床试验识别、鉴定和招募足够的患者，或无法及时完成我们的临床试验，这可能会推迟或阻止我们继续开发我们的候选产品。
识别、鉴定和招募患者参加我们候选产品的临床试验，并完成这些临床试验，是我们成功的关键。影响患者登记和试验完成的因素包括：
•患者群体的规模和识别患者的程序；
•试验方案的设计；
•资格和排除标准；
•接受研究的产品候选产品的感知风险和收益；
•认识到基因组方法治疗疾病的风险和好处；
•竞争疗法和临床试验的可用性；
•与不断演变的新冠肺炎全球大流行和转移医疗资源抗击大流行有关的潜在额外延误，包括某些患者在登记或服药前决定接种新冠肺炎疫苗，以及某些患者新冠肺炎检测呈阳性；
•与我们或我们的合作者的临床试验的自愿暂停有关的延迟或中断，例如自愿暂停招募和给更多的患者服用giroctocogene fitelparvovec的3期仿射试验；
•监管机构对我们或我们的合作者的临床试验施加临床搁置，例如FDA对giroctocogene fitelparvovec的3期仿制试验施加的临床搁置，以及Sangamo和我们的合作者可能无法及时或按可接受的条款解除监管机构施加的临床搁置；
•由于赛诺菲终止了我们的合作协议，以及我们在相关的1/2期PRECIZN-1研究中招募和给药最终患者时可能会遇到延误或困难，我们将SAR445136镰状细胞疾病计划从赛诺菲转移到我们；
•正在调查的疾病的严重程度；
•对潜在患者进行基因检测的可用性；
•为潜在患者提供临床试验地点的近似性和可用性；
•患者所需和所希望的特征；
•获得和维护患者同意的能力；
•参加试验的患者在试验结束前退出的风险；
•医生的病人转介做法；以及
•有能力在治疗期间和治疗后充分监测患者。
我们临床试验的时间取决于我们招募患者参与的能力以及完成所需的随访期。我们的竞争对手也在开发其他一些候选产品，他们为同样有限的患者群体而竞争。如果我们不能及时招募必要数量的患者，我们可能无法在我们希望的时间内完成临床试验，甚至根本不能完成临床试验，这可能会对我们候选产品的竞争地位和商业可行性产生负面影响，或者推迟或减少产品收入，里程碑
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我们希望从我们的候选产品中获得付款或版税。例如，由于与英国退欧以及新冠肺炎疫情相关的挑战、新冠肺炎检测呈阳性的患者、重新考虑参与该研究的患者以及筛查地点有限等原因，我们在招募、筛选、招募和给药进行STAAR 1/2期临床研究的患者时遇到了延迟和挑战。我们评估TX200的1/2期坚定临床研究也经历了类似的延迟和挑战。此外，我们和辉瑞还宣布，在原癌基因fitelparvovec的第三阶段仿射试验中接受治疗的一些患者在治疗后FVIII活性超过150%，辉瑞决定自愿暂停本次试验中额外患者的筛查和剂量，以实施拟议的方案修正案，旨在为FVIII水平升高的临床管理提供指南。在自愿暂停之后，FDA将这项试验临床搁置，然后在2022年3月，FDA解除了临床搁置。虽然FDA已经取消了临床暂停，但辉瑞发起的自愿暂停将继续存在，直到满足所有必要条件，包括但不限于适用监管机构批准更新的临床试验方案。因此，尽管辉瑞已经宣布，预计将在2022年第三季度恢复3期仿射试验，但我们不能向您保证，恢复3期仿射试验所需的条件将及时得到满足，或者根本不能保证，在更新的临床试验方案获得任何批准后，试验中更多患者的剂量将迅速重新开始, 或者，如果有的话，将及时公布这种试验的数据列报情况。
第三阶段仿生试验的持续延迟或额外暂停可能会对进行和完成试验以及寻求监管机构批准giroctocogene fitelparvovec的预计时间表产生负面影响，这反过来可能对giroctocogene fitelparvovec的竞争地位和商业可行性以及我们的业务、前景和我们普通股的市场价格产生重大不利影响。
此外，如果由于与基因药物相关的不良事件的负面宣传、类似患者群体的竞争性临床试验或其他原因而愿意参加我们的临床试验的患者减少，我们候选产品的临床试验的时间可能会推迟。这些延迟可能会导致成本增加、临床试验的限制或终止，以及产品开发时间表的延迟。如果我们被迫扩大到更多的司法管辖区来应对这些挑战，可能会带来额外的成本、延误和风险。如果我们不能按计划成功进行临床试验，将对我们的业务、财务状况、运营结果、前景和我们普通股的市场价格产生不利影响。
俄罗斯在乌克兰正在进行的军事行动可能会对全球经济和我们的业务产生负面影响，这可能会对我们的业务、财务状况、业务结果、前景和我们普通股的市场价格产生实质性的不利影响。
2022年2月24日，俄罗斯军队对乌克兰发动重大军事行动，该地区有可能发生持续冲突和破坏。对乌克兰的影响以及其他国家采取的行动，包括加拿大、英国、欧盟、美国和其他国家、公司和组织对俄罗斯和乌克兰的官员、个人、地区和行业实施的新的更严厉的制裁，以及俄罗斯针对这些制裁采取的行动，以及每个国家对此类制裁、紧张局势和军事行动的潜在反应，都可能对全球经济和金融市场产生不利影响，从而可能影响我们的业务、运营、经营业绩和财务状况，以及我们普通股的价格和我们在需要时以可接受的条件筹集额外资本的能力。此外，任何或所有这些影响都可能扰乱我们和我们的合作者的供应链，并对我们和我们的合作者对我们的候选产品进行正在进行的和未来的临床试验的能力产生不利影响。军事行动、制裁以及由此造成的市场和其他混乱的程度和持续时间无法预测，但可能是巨大的。俄罗斯军事行动或随之而来的制裁造成的任何此类干扰，都可能放大2021年年度报告中描述的其他风险的影响。
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目录表
第二项股权证券的未经登记的销售和收益的使用
没有。
项目3.高级证券违约
不适用。
项目4.矿山安全披露
不适用。
项目5.其他信息
没有。
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目录表
项目6.展品
展品编号文件说明
3.1
第七份经修订及重订的公司注册证书，经修订(引用本公司于2017年8月9日提交的10-Q表格季度报告的附件3.1并入)。
3.2
第七次修订后的公司注册证书的第四次修订证书(通过引用本公司于2020年5月22日提交的8-K表格当前报告的附件3.1并入)。
3.3
第四次修订和重新修订的章程(通过引用本公司于2020年12月15日提交的当前8-K表格报告的附件3.1并入)。
31.1+
第13a-14(A)条对特等执行干事的认证。
31.2+
细则13a-14(A)首席财务干事的证明。
32.1+*
根据《美国法典》第18编第1350条进行的认证。
101.INSXBRL实例文档-实例文档不显示在交互数据文件中，因为它的XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中。
101.SCH内联XBRL分类扩展架构文档
101.CAL内联XBRL分类扩展计算链接库文档
101.DEF内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档
101.LAB内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档
101.PRE内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档
104Sangamo截至2022年3月31日的三个月的Form 10-Q季度报告的封面采用内联XBRL格式，载于附件101
_____________________________
*根据《美国法典》第18编第1350节(根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过)，附件32.1所附的《Form 10-Q》季度报告中所附的证书，不应被视为注册人根据修订后的《1934年证券交易法》第18节的规定而提交的。

#    指管理合同或补偿计划或安排。

+随函存档。
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目录表

签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。
日期：2022年5月5日
Sangamo治疗公司
/s/Alexander D.Macrae
亚历山大·D·麦克雷
总裁兼首席执行官
(首席行政主任)
/s/PRATHYUSHA DURAIBABU
帕特苏沙·杜莱巴布
高级副总裁兼首席财务官
(首席财务会计官)


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