附录 99.1
Cassava Sciences公布2022年第一季度财务业绩和第三阶段临床项目的最新情况
-截至2022年3月31日,现金及现金等价物为2.097亿美元—
-现在有超过120名患者加入了第三阶段计划-
德克萨斯州奥斯汀,2022年5月5日(GLOBE NEWSWIRE)——专注于阿尔茨海默病的临床阶段生物技术公司木薯科学公司(纳斯达克股票代码:SAVA)今天公布了截至2022年3月31日的第一季度财务业绩,并提供了其治疗阿尔茨海默病的simufilam3期临床项目的最新临床进展。Simufilam是Cassava Sciences用于拟议治疗阿尔茨海默氏病的主要候选药物。
净亏损为1,750万美元,合每股亏损0.44美元,而2021年同期的净亏损为350万美元,合每股亏损0.09美元。2022年第一季度,用于运营的净现金为2350万美元,其中包括超过1000万美元的合同预付款。预付款是指在未来研发(R&D)服务之前支付的款项。
总裁兼首席执行官雷米·巴比尔说:“我们看到患者入学率有所上升。”“疫情在一定程度上给一些临床机构带来了挑战,从人员短缺到运营缺口。我们希望这些挑战能出现在后视镜中,因为我们将继续推进针对阿尔茨海默氏病的simufilam的3期研究,同时密切关注资产负债表。”
2022 年第一季度的财务业绩
正在进行的三期临床计划概述
我们的3期项目包括两项针对轻度至中度阿尔茨海默病患者的西姆菲兰的双盲、随机、安慰剂对照研究。两项3期研究均有美国食品药品监督管理局的特殊方案评估(SPA)。
现在共有超过120名受试者参加了我们的3期研究。正在美国、加拿大和波多黎各的超过115个临床试验场所进行研究。
每项正在进行的第三阶段研究概述——RETHINK-ALZ 和 REFOCUS-ALZ
我们名为 “RETHINK-ALZ” 的3期研究旨在评估口服simufilam 100 mg在52周内在增强认知和减缓功能下降方面的安全性和有效性。这项随机、双盲、安慰剂对照研究计划招收约750名轻度至中度阿尔茨海默氏病患者。
RETHINK-ALZ 第 3 阶段研究的详细信息包括:
我们的3期研究名为 “REFOCUS-ALZ”,旨在评估口服 100 mg 和 50 mg simufilam 在 76 周内的安全性和有效性。这项随机、双盲、安慰剂对照研究计划招收约1,000名轻度至中度阿尔茨海默氏病患者。
REFOCUS-ALZ 第 3 阶段研究的详细信息包括:
开放标签研究——封闭式注册
2020年3月,我们启动了一项长期的开放标签研究,以评估我们的主要候选药物simufilam在轻度至中度阿尔茨海默病患者中的应用。该研究旨在监测simufilam 100 mg的长期安全性和耐受性,每天两次,持续12个月或更长时间。这项开放标签研究已达到约200名阿尔茨海默氏病受试者的最终目标招生人数。我们预计将在2022年下半年公布完整的研究结果。
认知维护研究 (CMS) — 正在进行中
2021 年 5 月,我们启动了一项认知维护研究 (CMS)。这是一项针对轻度至中度阿尔茨海默病患者的 simufilam 的双盲、随机、安慰剂对照研究。研究参与者被随机分配(1:1)服用 simufilam 或安慰剂,持续六个月。要注册CMS,患者必须事先使用simufilam完成12个月或更长时间的开放标签治疗。CMS 旨在评估 simufilam 对阿尔茨海默氏症患者认知和健康结果的影响 继续接受药物治疗与以下患者 停止药物治疗。CMS 的目标招生人数约为 100 门科目。已有超过75名受试者注册了CMS,35名受试者完成了这项研究。
SavaDx — 正在进行中
SavaDx 是一项早期计划,专注于从少量血液样本中检测阿尔茨海默氏病的存在。出于业务、技术和人员方面的原因,我们继续优先开发我们的主要候选药物 simufilam,而不是 SavaDx。
关于 Simufilam
Simufilam(sim-uh-fill-am)是一种专有的小分子(口服)药物,可恢复大脑中改变的丝胺A(FLNA)蛋白的正常形状和功能。Cassava Sciences拥有其阿尔茨海默氏病研究项目及相关技术的全球开发和商业权利,对任何第三方不承担特许权使用费。
关于 Cassava Sciences, Inc.
Cassava Sciences, Inc. 是一家临床阶段的生物技术公司,总部位于德克萨斯州奥斯汀。我们的使命是检测和治疗神经退行性疾病,例如阿尔茨海默病。我们的新科学以稳定——但不是去除——大脑中的一种关键蛋白质为基础。欲了解更多信息,请访问:https://www.CassavaSciences.com
欲了解更多信息,请联系:
埃里克·肖恩,首席财务官,(512) 501-2450,或
eschoen@CassavaSciences.com
关于前瞻性陈述的警示说明:本新闻稿包含前瞻性陈述,包括根据1995年《私人证券诉讼改革法》的安全港条款发表的声明,内容涉及:我们的战略和计划;未来时期的预期现金使用情况,包括2022年上半年预计的运营现金使用量; 阿尔茨海默病的治疗; simufilam当前和未来的临床研究状况;使用simufilam进行3期临床研究的时间安排、注册、持续时间、地理位置和其他细节;计划公布我们的开放标签临床研究的完整结果及其时间;SavaDx的开发路径和替代检测方法的使用;以及我们的候选产品的潜在益处(如果有)。 这些陈述可以用 “可能”、“预期”、“相信”、“可以”、“预期”、“会”、“预测”、“打算”、“计划”、“可能”、“潜力” 等词语以及其他具有类似含义的词语和术语来识别。药物开发和商业化涉及很高的风险,只有少数研发计划才能实现产品的商业化。我们早期临床试验的临床结果可能无法表明全部结果或后期或更大规模临床试验的结果,也不能确保监管部门的批准。您不应过分依赖这些陈述或我们提供或发布的任何科学数据。
此类声明主要基于我们当前对未来事件的预期和预测。此类陈述仅代表截至本新闻稿发布之日,并受许多风险、不确定性和假设的约束,包括但不限于那些与在预期时间表上进行或完成临床研究以证明我们的候选产品的特异性、安全性、有效性或潜在健康益处、COVID-19 疫情下医疗保健预防措施的严重性和持续时间、疫情对我们业务运营的任何意想不到的影响以及这些影响相关的风险本节中描述的在我们截至2021年12月31日止年度的10-K表年度报告以及未来将向美国证券交易委员会提交的报告中标题为 “风险因素”。 上述内容列出了许多可能导致任何前瞻性陈述中实际业绩与预期不同的因素,但不是全部。 鉴于这些风险、不确定性和假设,本新闻稿中讨论的前瞻性陈述和事件本质上是不确定的,可能不会发生,实际结果可能与前瞻性陈述中的预期或暗示存在重大和不利的差异。因此,您不应依赖前瞻性陈述来预测未来事件。除非法律要求,否则我们不打算或承担任何更新或修改本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述的责任。有关这些风险和其他与我们业务相关的风险的更多信息,投资者应查阅我们向美国证券交易委员会提交的文件,这些文件可在美国证券交易委员会的网站上查阅 www.sec.gov.
— 财务表格如下 —
木薯科学公司 | |||||||
简明合并运营报表 | |||||||
(未经审计,以千计,每股金额除外) | |||||||
截至3月31日的三个月 | |||||||
2022 | 2021 | ||||||
运营费用 | |||||||
研究与开发,扣除补助金偿还额 | $ | 14,906 | $ | 2,529 | |||
一般和行政 | 2,915 | 1,004 | |||||
运营费用总额 | 17,821 | 3,533 | |||||
营业亏损 | (17,821 | ) | (3,533 | ) | |||
利息收入 | 31 | 7 | |||||
其他收入,净额 | 263 | — | |||||
净亏损 | $ | (17,527 | ) | $ | (3,526 | ) | |
基本和摊薄后的每股净亏损 | $ | (0.44 | ) | $ | (0.09 | ) | |
用于计算基本和摊薄后每股净亏损的加权平均股数 | 39,962 | 37,721 | |||||
简明的合并资产负债表 | |||||||
(未经审计,以千计) | |||||||
2022年3月31日 | 2021年12月31日 | ||||||
资产 | |||||||
流动资产 | |||||||
现金和现金等价物 | $ | 209,693 | $ | 233,437 | |||
预付费用和其他流动资产 | 12,507 | 11,045 | |||||
流动资产总额 | 222,200 | 244,482 | |||||
财产和设备,净额 | 20,863 | 20,616 | |||||
经营租赁使用权资产 | 188 | 210 | |||||
无形资产,净额 | 940 | 1,075 | |||||
其他资产 | — | 399 | |||||
总资产 | $ | 244,191 | $ | 266,782 | |||
负债和股东权益 | |||||||
流动负债 | |||||||
应付账款 | $ | 3,332 | $ | 7,126 | |||
应计开发费用 | 2,925 | 2,803 | |||||
应计薪酬和福利 | 172 | 1,877 | |||||
经营租赁负债,当前 | 99 | 97 | |||||
其他应计负债 | 261 | 631 | |||||
流动负债总额 | 6,789 | 12,534 | |||||
经营租赁负债,非流动 | 114 | 139 | |||||
其他非流动负债 | 194 | 194 | |||||
负债总额 | 7,097 | 12,867 | |||||
股东权益 | |||||||
普通股和额外的实收资本 | 461,927 | 461,221 | |||||
累计赤字 | (224,833 | ) | (207,306 | ) | |||
股东权益总额 | 237,094 | 253,915 | |||||
负债和股东权益总额 | $ | 244,191 | $ | 266,782 | |||