附件99.1

https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1652130/000095017022007567/img149557450_0.jpg 

 

Intellia治疗公司宣布2022年第一季度财务业绩并重点介绍公司最近的进展

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介绍了正在进行的一期研究的最新中期数据，该研究针对伴有多发性神经病的转甲状腺素(ATTR)淀粉样变性患者，显示单剂量NTLA-2001可导致致病蛋白迅速、深入和持续减少。
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中期读数显示，NTLA-2001以1.0 mg/kg的剂量治疗后，到第28天时，血清Ttr平均和最大下降了93%和98%，并在随访期内观察到了持久性；在多发性神经病方面启动了第二部分，计划在2022年6月分享第一部分的更多数据
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预计将于2022年下半年共享NTLA-2001的心肌病ARM第1部分的初步安全性和血清TTR减少数据
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启动了评估NTLA-2002遗传性血管性水肿(HAE)的第二次剂量升级队列；计划在2022年下半年公布中期数据
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一种新的T细胞受体(TCR)-T细胞疗法NTLA-5001治疗急性髓系白血病(AML)的1/2a期研究中的首例患者用药
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推动新的开发候选方案，包括NTLA-2003、NTLA-3001和NTLA-6001，提交未来的监管申请；有望在2022年再提名一名新的体内候选方案
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截至2022年第一季度，现金状况强劲，为9.95亿美元

马萨诸塞州坎布里奇，2022年5月5日-领先的基因组编辑公司Intellia Treateutics，Inc.(纳斯达克股票代码：NTLA)今天公布了截至2022年3月31日的第一季度的运营要点和财务业绩。

随着我们推进我们基于CRISPR的专有药物发现和开发平台，Intellia正在成功地执行其2022年的战略优先事项。我们最近分享了我们对NTLA-2001进行的里程碑式研究的最新中期数据，该研究表明，NTLA-2001对患有多发性神经病的ATTR淀粉样变性患者的治疗总体上耐受性良好，并能迅速、持续、剂量依赖地降低血清TTR。除了在1.0毫克/公斤剂量下实现了93%的平均降幅外，我们特别高兴的是，血清TTR水平的持续下降进一步增强了我们对NTLA-2001作为一种潜在的持久的、一次性的ATTR淀粉样变性治疗药物的信心。在6月份，我们计划分享多发性神经病手臂剂量-升级部分的额外耐受性数据，以及支持我们固定剂量选择的数据

 

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Intellia总裁兼首席执行官John Leonard医学博士说。在我们的领先计划取得进展的同时，我们继续推进我们的第二个体内候选药物NTLA-2002，这得益于我们平台的模块化。我们期待着今年下半年的另一个重要的临床里程碑，届时我们预计将公布NTLA-2002首个人类研究的初步数据。最后，Intellia仍然资金充足，以推动我们强大的投资组合，并在我们建立我们在基因组编辑方面的领先地位时，支持对平台创新的持续投资。“

2022年第一季度和最近的运营要点

在Vivo程序更新中

转甲状腺素(Attr)淀粉样变性

•
NTLA-2001：NTLA-2001是第一个系统地将CRISPR用于在人体内编辑基因的研究中的基于CRISPR的疗法，并有可能成为第一个治疗ATTR淀粉样变性的单剂量疗法。NTLA-2001与该公司的体内脂质纳米颗粒(LNP)技术一起提供了阻止和逆转这种疾病的可能性，方法是在单次服药后推动转甲状腺激素(TTR)蛋白的深度、潜在的终身减少。NTLA-2001受该计划的牵头方Intellia和Regeneron制药公司之间的共同开发/共同推广协议的约束。
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今年2月，Intellia公布了正在进行的第一阶段研究中的四个单次递增剂量队列治疗的15名遗传性ATTR淀粉样变性伴多神经病(ATTRv-PN)患者的最新中期临床数据。NTLA-2001治疗后血清TTR呈剂量依赖性下降，第28天达到最大下降，0.7 mg/kg和1.0 mg/kg剂量组的平均下降幅度分别为86%(n=3)和93%(n=6)。1.0 mg/kg时，TTR值最大降幅为98%。在整个观察期内，平均血清TTR值的降低是持久的，患者在单剂服药后的随访时间从2到12个月不等。NTLA-2001在所有剂量水平下总体耐受性良好。最常见的不良事件包括头痛、输液相关反应、背痛、皮疹和恶心。
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基于这些数据，Intellia正在评估第一阶段研究第二部分的固定剂量80毫克，预计将提供与1.0毫克/公斤剂量类似的暴露剂量。该公司今天宣布，第一名患者已经在第二部分中接受了剂量，这是一种单剂量扩展队列，用于治疗多发性神经病。
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该公司计划在6月22日至26日举行的2022年欧洲肝脏研究协会(EASL)国际肝脏大会上提交更多的中期数据，其中包括多发性神经病ARM的第1部分，即单一上升剂量部分。

 

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Intellia还继续在其扩大的第一阶段研究中给心肌病患者服用NTLA-2001，这项研究目前正在评估ATTR淀粉样变性合并心肌病(ATTR-CM)患者的剂量递增队列。该公司的目标是在2022年下半年提交心肌病部门的第一份中期数据。ATTRv-PN和ATTR-CM患者群体的登记工作预计将于2022年完成。

遗传性血管水肿(HAE)

•
NTLA-2002：NTLA-2002利用Intellia公司专有的体内LNP递送技术敲除肝脏中的KLKB1基因，有可能永久降低血浆激肽释放酶总蛋白和活性，这是HAE的关键介质。这种研究方法旨在通过提供单剂后血浆激肽释放酶活性的持续降低来预防HAE患者的发作，并消除与目前可用的HAE疗法相关的重大治疗负担。
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Intellia正在进行其1/2阶段研究的单次递增剂量部分，评估NTLA-2002在患有I型或II型HAE的成年人中的安全性、耐受性和活性。该公司已经完成了第一个剂量-升级队列(25毫克固定剂量)的配药，并已开始招募患者加入第二个剂量-升级队列(75毫克固定剂量)。
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该公司预计将在2022年下半年公布首次人体试验的中期数据，初步结果预计将描述NTLA-2002的新出现的安全性和活性概况，并可能展示初步的概念验证。

α-1抗胰蛋白酶缺乏症

•
治疗相关肺部疾病的NTLA-3001：NTLA-3001是一种全资拥有的、一流的CRISPR介导的体内靶向基因插入开发候选药物，用于治疗AATD相关肺部疾病。它的设计目的是精确插入编码α-1抗胰蛋白酶(A1AT)蛋白的SERPINA1基因的健康副本，并有可能在单次给药后将功能性A1AT蛋白的永久表达恢复到治疗水平。这种方法旨在改善患者的预后，包括在病情严重的情况下消除每周静脉注射A1AT增强疗法或肺移植的需要。
-
Intellia正在为NTLA-3001开展支持新药(IND)的研究活动，并计划在2023年提交IND或IND等价物。
•
治疗相关肝病的NTLA-2003：NTLA-2003是一种全资拥有的体内基因敲除开发候选药物，用于治疗AATD相关肝病。它的设计目的是使SERPINA1基因失活，该基因负责在肝脏中产生异常的A1AT蛋白。这

 

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该方法旨在阻止肝病的发展，并在病情严重的情况下消除肝移植的必要性。
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Intellia正在为NTLA-2003启动支持IND的活动。

EX Vivo计划更新

急性髓系白血病(AML)

•
NTLA-5001：NTLA-5001是一种研究中的自体T细胞受体(TCR)-T细胞疗法，针对Wilms肿瘤1(WT1)抗原而设计，用于治疗所有遗传亚型的AML。
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在三月份，Intellia宣布第一个患者是在其评估NTLA-5001治疗AML的1/2a期研究中服用的。该公司继续招募患者参加正在进行的研究。
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今年3月，Intellia宣布，美国食品和药物管理局(FDA)授予NTLA-5001治疗AML的孤儿药物称号。

CD30+淋巴瘤

•
NTLA-6001：NTLA-6001是一种全资拥有的、针对CD30的同种异体CAR-T开发候选药物，用于治疗CD30表达的血液病，包括复发或难治性经典霍奇金淋巴瘤(CHL)。NTLA-6001是使用Intellia专有的同种异体细胞工程平台开发的第一个候选者，该平台利用顺序基因编辑的新组合来保护T细胞免受宿主T细胞和自然杀伤(NK)细胞的免疫排斥。
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Intellia正在为NTLA-6001启动IND启用活动。
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在2022年Keystone研讨会的精密基因组工程会议上，Intellia展示了导致NTLA-6001开发的临床前数据。数据表明，Intellia的专利同种异体解决方案创造的T细胞不仅避免了宿主CD4和CD8 T细胞的免疫识别，而且在体外和体内小鼠模型中也免受NK细胞介导的杀伤。此外，以LNPs顺序构建的同种异体T细胞保持了较高的活性、细胞扩增、记忆表型、细胞毒性和细胞因子分泌特性。

 

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研究和企业最新情况

•
模块化平台和管道扩展：Intellia正在通过编辑、交付和细胞工程创新扩大其行业领先的基因组编辑平台和科学领先地位，这些创新可能会使体内和体外应用更加广泛。
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Intellia计划在2022年底之前至少再推出一个新的体内开发候选药物。
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该公司计划在2022年即将举行的科学会议上突出其专有技术能力的更多进步，包括基因组编辑和交付工具。
•
协作更新
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今年2月，Intellia宣布与ONK治疗有限公司达成合作协议，开发用于癌症治疗的同种异体CRISPR编辑的NK细胞疗法。
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今年1月，Intellia宣布与Kyverna治疗公司达成许可和合作协议，开发KYV-201，这是一种用于治疗特定自身免疫性疾病的同种CD19 CAR-T细胞研究候选药物。
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企业动态
-
5月份，Intellia宣布任命Muna Bhanji，R.Ph为董事会成员。Bhanji女士为Intellia董事会带来了在生物制药行业30多年的战略和运营经验，包括在推动广泛的药物和疫苗组合的增长方面的成熟记录。
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今年2月，Intellia完成了对重写治疗公司(REWRITE)的收购，这是一家专注于推进新型DNA写入技术的私营生物技术公司。重写的DNA写入技术可以实现一系列编辑策略，包括有针对性的更正、插入、删除和全面的单核苷酸变化。
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今年2月，Intellia宣布了一项租赁协议，将在马萨诸塞州沃尔瑟姆开发一个14万平方英尺的制造工厂，以支持其基于CRISPR的研究疗法的关键部件的制造。新的制造设施将符合良好的制造规范，并通过商业供应支持Intellia基于CRISPR的疗法的关键组件的临床前工作。

即将举行的活动

公司将在2022年第二季度参加以下活动：

•
加拿大皇家银行资本市场全球医疗会议，5月17日，纽约
•
杰富瑞医疗会议，6月9日，纽约
•
2022年EASL国际肝病大会，6月22日至26日，伦敦

 

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即将到来的里程碑

该公司为流水线发展制定了以下内容：

在活体中

•
NTLA-2001，用于ATTR淀粉样变性：
o
2022年6月报告ATTRv-PN ARM第一阶段研究的其他中期数据
o
提交2022年下半年第一阶段研究的ATTR-CM ARM的中期数据
o
2022年完成ATTRv-PN和ATTR-CM受试者的第一阶段研究
•
HAE的NTLA-2002：提供2022年下半年第1/2阶段研究的中期数据
•
适用于AATD的NTLA-3001：在2023年提交IND或IND等效项
•
在2022年底之前至少增加一个新的体内开发候选药物

前活人

•
急性髓系白血病的NTLA-5001：2022年继续招募患者参加1/2a期研究

模块化平台

•
在2022年提升更多创新平台功能

2022年第一季度财务业绩

•
现金状况：截至2022年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为9.947亿美元，而截至2021年12月31日为11亿美元。这一减少是由于用于资助运营的现金约为9570万美元，以及以4500万美元收购重写公司。这一减少被公司“在市场上”(ATM)协议筹集的净股本收益3890万美元和基于员工的股票计划收益840万美元部分抵消。
•
协作收入：与2021年第一季度的640万美元相比，2022年第一季度的协作收入增加了约480万美元，达到1,130万美元。增长主要是由我们与AvenCell的合资企业推动的。
•
研发费用：2022年第一季度，研发费用增加了9380万美元，达到1.331亿美元，而2021年第一季度为3930万美元。这一增长主要是由与收购重写有关的5600万美元费用推动的，其中包括4500万美元的预付款和1050万美元的潜在股票溢价支付。剩下的3780万美元是由我们领先计划的推进、支持这些计划的研究人员的增加以及开发组织的扩张推动的。
•
并购费用：2022年第一季度，一般和行政费用增加了880万美元，达到2240万美元，而2021年第一季度为1360万美元。这一增长主要涉及与员工相关的支出，包括530万美元的股票薪酬。

 

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•
净亏损：该公司2022年第一季度的净亏损为1.469亿美元，而2021年第一季度为4620万美元。

电话会议讨论2022年第一季度业绩

该公司将在今天，即5月5日星期四上午8点举行的电话会议上讨论这些结果。Et.

要加入呼叫：

•
美国呼叫者应拨打1-833-316-0545，国际呼叫者应在通话前大约5分钟拨打1-412-317-5726。所有参与者都应要求连接到Intellia治疗公司的电话会议。
•
请访问此链接对电话会议进行同步的网络直播。

电话会议的重播将从5月5日中午12点开始，通过Intellia网站上投资者和媒体部分的活动和演示页面进行收看。Et.

关于Intellia Treateutics

Intellia治疗公司是一家领先的临床阶段基因组编辑公司，该公司正在利用基于CRISPR的技术开发新的、有可能治愈的疗法。为了充分实现基于CRISPR的技术的变革潜力，Intellia正在寻求两种主要方法。该公司的体内计划使用静脉注射CRISPR作为治疗方法，其中专有的递送技术使直接在特定目标组织内对致病基因进行高精度编辑成为可能。Intellia的体外项目使用CRISPR，通过使用工程人类细胞来治疗癌症和自身免疫性疾病来创造这种疗法。Intellia深厚的科学、技术和临床开发经验，加上其强大的知识产权组合，使该公司能够在充分利用基因组编辑的潜力以创建新的遗传医学类别方面发挥领导作用。了解更多信息Intelliatx.com。关注我们的推特@intelliatx.

 

前瞻性陈述

本新闻稿包含Intellia治疗公司(“Intellia”或“公司”)1995年私人证券诉讼改革法所指的“前瞻性陈述”。这些前瞻性陈述包括，但不限于，关于Intellia的信念和期望的明示或暗示的陈述：它有能力成功地扩大其领导地位，并利用基因组药物的全部潜力来加强其基因组编辑能力和流水线；根据其临床试验申请(“CTA”)和IND提交，包括预期的数据发布时间、法规提交时间以及启动、登记和完成临床试验的NTLA-2001、NTLA-2002和NTLA-5001的安全性、有效性、成功和进展情况；开发候选药物的进展，如用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏相关肺部疾病的NTLA-3001，用于AATD相关肝病的NTLA-2003和用于CD30+淋巴瘤的NTLA-6001，包括其使能IND的研究的成功；产生启动临床试验的数据的能力和

 

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CTA和IND提交的；其CRISPR/Cas9技术和相关技术的扩展，以推进更多的开发候选项目和推进此类开发候选项目的时机预期；其维持和扩大相关知识产权组合的能力；对冠状病毒病大流行的潜在影响的预期，包括任何变种对其临床试验的战略、未来操作和时间的影响；其成功利用重写公司的DNA写入技术实现一系列精确编辑策略和由此产生的治疗潜力的能力；沃尔瑟姆的新制造设施对该公司基于CRISPR的疗法的潜在好处和贡献；以及优化合作对其开发项目的影响的能力，包括但不限于与Regeneron制药公司的合作以及他们针对ATTR淀粉样变性的共同开发计划，以及与ONK治疗有限公司和Kyverna治疗公司的合作。

本新闻稿中的任何前瞻性陈述都是基于管理层目前对未来事件的预期和信念，会受到许多风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素可能会导致实际结果与这些前瞻性陈述中陈述或暗示的结果大相径庭。这些风险和不确定因素包括但不限于：与Intellia保护和维持其知识产权地位的能力有关的风险；与Intellia与包括其许可人和被许可人在内的第三方的关系有关的风险；与其许可人保护和维持其知识产权地位的能力有关的风险；与授权、启动和进行研究以及对其候选产品的其他开发要求有关的不确定性，包括与进行临床试验的监管批准有关的不确定性；Intellia的任何一个或多个候选产品将无法成功开发和商业化的风险；临床前研究或临床研究的结果不能预测与未来研究有关的未来结果的风险；临床研究结果不会是积极的风险；重写收购可能不会导致编写技术的开发或以其他方式导致实现精确编辑策略的风险；以及Intellia与Regeneron或其其他合作将不会继续或不会成功的风险。关于这些和其他风险和不确定因素以及其他重要因素的讨论，这些因素中的任何一个都可能导致Intellia的实际结果与前瞻性陈述中所载的结果不同，见Intellia最近的10-K表格年度报告中题为“风险因素”的部分，以及对潜在风险、不确定因素的讨论, 以及Intellia提交给美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)的其他文件中的其他重要因素。本新闻稿中的所有信息都是截至发布之日的，除非法律要求，否则Intellia不承担更新这些信息的责任。

 

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Intellia治疗公司

合并业务报表(未经审计)

(金额以千为单位，每股数据除外)

 

 

 

 

 

 

截至3月31日的三个月，

 

 

 

 

 

 

2022

 

 

2021

 

协作收入

$

11,252

 

 

$

6,445

 

运营费用：

 

 

 

 

 

 

研发

 

133,095

 

 

 

39,276

 

 

一般和行政

 

22,403

 

 

 

13,594

 

 

 

总运营费用

 

155,498

 

 

 

52,870

 

营业亏损

 

(144,246

)

 

 

(46,425

)

其他(费用)收入，净额：

 

 

 

 

 

 

利息收入

 

540

 

 

 

220

 

 

权益法投资损失

 

(2,745

)

 

 

-

 

 

或有对价负债的公允价值变动

 

(421

)

 

 

-

 

 

 

其他(费用)收入合计，净额

 

(2,626

)

 

 

220

 

净亏损

$

(146,872

)

 

$

(46,205

)

每股基本和稀释后净亏损

$

(1.96

)

 

$

(0.69

)

加权平均流通股、基本股和稀释股

 

74,751

 

 

 

67,183

 

 

Intellia治疗公司

合并资产负债表数据(未经审计)

(金额以千为单位)

 

 

 

3月31日，
2022

 

 

十二月三十一日，
2021

 

现金、现金等价物和有价证券

 

$

994,737

 

 

$

1,086,049

 

总资产

 

 

1,202,788

 

 

 

1,294,464

 

总负债

 

 

249,034

 

 

 

254,220

 

股东权益总额

 

 

953,754

 

 

 

1,040,244

 

 

Intellia联系人：

投资者：

伊恩·卡普

投资者关系和企业公关高级副总裁

+1-857-449-4175

邮箱：ian.karp@intelliatx.com


李丽娜
董事、投资者关系和企业传播
+1-857-706-1612
邮箱：lina.li@intelliatx.com 

 

媒体：
马特·克伦森

十桥通信

+1-917-640-7930

邮箱：Media@intelliatx.com

邮箱：mcrenson@tenbridge gecomications.com

 

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