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BioCryst报告2022年第一季度财务业绩和即将到来的关键里程碑

-2022年第一季度ORLADEYO净收入为4970万美元-

-OrLADEYO 2022年净收入预计不低于2.5亿美元-

-公司提供BCX9930调查的最新情况-

环球通讯社北卡罗来纳州研究三角公园城2022年5月5日电生物晶体制药公司(纳斯达克股票代码：BCRX)今天公布了截至2022年3月31日的第一季度财务业绩，并提供了公司最新情况。

我们现在已经推出OrLADEYO一年多了，我们很高兴看到强劲和持续的患者需求，以及我们的处方者基础在新的和现有的处方者中稳步扩大。这些趋势在2022年第一季度持续，并增强了我们的信心，即我们将在2022年实现不低于2.5亿美元的ORLADEYO净收入和10亿美元的最高ORLADEYO销售额。

我们对BCX9930的调查也取得了实质性进展。根据我们的初步发现，我们认为剂量和给药方案都可能是我们观察到的安全信号的贡献因素。到第三季度末，我们计划与监管机构讨论我们提出的根据修订的剂量方案恢复赎回试验的方法。

计划更新和关键里程碑

奥拉代奥^®(Berotralstat)：每日一次口服治疗，预防遗传性血管性水肿症(HAE)发作

美国首发

• 目前服用OrLADEYO的患者中，约有50%已经从另一种预防疗法转向，其中一半的患者来自lanadelumab。随着2022年第一季度新患者开始使用OrLADEYO，这些趋势仍在继续。
  

• 在第一季度，新的患者处方在重复开处方的人和新开处方的人之间平均分配，来自前500名HAE治疗者和更广泛的其他HAE治疗者的新处方数量大致相同。
  

• 该公司已经完成了对另外60名过敏症专科医生的最新季度调查，他们平均治疗8名HAE患者。这些医生已经在13%的患者身上使用OrLADEYO，并预测在未来12个月内增长到23%。这些发现与之前报道的2021年8月以来的市场研究一致。
  

• 在美国，大约80%的HAE患者由承保ORLADEYO的付款人和药房福利经理投保。尽管在2022年初之前的授权遇到了阻力，但到第一季度末，服用OrLADEYO的患者中约有80%接受了付费产品，比2021年下半年约66%的患者大幅增加。
  

• 大多数患者在服用ORLADEYO后得到了很好的控制，并仍在接受治疗。一旦完成付款人事先授权，78%的患者从lanadelumab转用，73%的患者从皮下C1抑制剂转用OrLADEYO至少六个月。在接受报销产品的所有患者中，约有70%的患者使用OrLADEYO至少12个月，而长期使用免费产品的患者中，这一比例为60%。
  

• 该公司预计，在2022年剩余时间里，OrLADEYO的季度净收入将稳步增长，2022年ORLADEYO的净收入总额将不低于2.5亿美元。

我们非常高兴，强劲的患者需求继续推动第一季度的增长，并克服了传统的第一季度报销逆风。随着未偿还款项的到位，患者继续享受OrLADEYO的出色体验，以及我们新的和现有处方商基础的扩大，我们预计在2022年剩余时间内将稳步增长，我们今年的OrLADEYO净收入将不低于2.5亿美元，“BioCryst首席商务官Charlie Gayer说。

ORLADEYO：全球更新

补体口服因子D抑制剂计划-BCX9930

2022年4月8日，BioCryst宣布，该公司将自愿暂停BCX9930临床试验的登记，同时调查在一些患者中观察到的血清肌酐升高。

随机纳入BCX9930的REDEEM-1、REDEEM-2和RENEW临床试验中的患者立即开始这些试验，剂量为500毫克，每天两次。在长期延长试验中接受BCX9930治疗的患者开始时剂量较低，作为概念验证剂量递增方案的一部分，最终每天两次转移到500毫克。

来自调查的初步证据表明，每天两次500毫克的剂量水平和立即开始该剂量，而不是首先使用较低剂量的时间段，都是观察到的血清肌酐上升的合理贡献因素。

根据调查的初步结果，以及在BCX9930临床计划中观察到的安全性和有效性数据，每天两次400毫克，该公司计划与监管机构讨论修改方案的临床试验是否可以恢复使用分步剂量，每天两次400毫克。该公司预计将在第三季度末与监管机构进行讨论。

在正在进行的调查中，该公司观察到以下情况：

• 在RECEEM试验中，三名接受BCX9930治疗的PNH患者在服用每日两次500毫克的几周后，其血清肌酐(2-4xULN)出现早期发病和中度或重度升高。其中两名患者已经停止治疗，一名患者(血清肌酐升幅最小)目前仍在接受BCX9930治疗。
  

• 该公司估计，在赎回研究中随机服用BCX9930的受试者中，有三分之一的人早期血清肌酐上升。
  

• 该公司还发现，在长期延长概念验证试验中，在这些患者改用每天两次500毫克的剂量后，大约40%的患者出现了缓慢演变、起病晚、轻度至中度升高的血清肌酐上升的不同模式。在剂量低于500毫克的治疗过程中，没有观察到这种模式。

在BioCryst自愿暂停试验登记后，美国食品和药物管理局(FDA)通知该公司，它已将BCX9930的临床计划部分搁置。与BioCryst的自愿行动一致，该公司可能不会在其BCX9930临床试验中招募新患者，但已经登记的患者如果从BCX9930治疗中获得临床益处，并且没有其他可用的治疗选择，可以继续服药并继续参加试验。

随着我们完成调查，我们将继续全面和深思熟虑，主要关注患者的安全。在与监管机构协商后，我们将确定BCX9930计划的下一步行动，“BioCryst首席医疗官William Sheridan博士说。

该公司不打算提供有关BCX9930计划的更多更新，直到它完成了更多的监管讨论，并对该计划的下一步有了更多的明确。

其他更新

• 2022年2月8日，该公司宣布任命马歇尔·桑德斯为董事会成员。
  

2022年第一季度财务业绩

截至2022年3月31日的三个月，总收入为4,990万美元，而2021年第一季度为1,910万美元(同比增长161.3%)。这一增长主要是由于2022年第一季度ORLADEYO净收入为4,970万美元，而2021年第一季度ORLADEYO净收入为1,090万美元(同比增长356.0)。

2022年第一季度的研发(R&D)费用从2021年第一季度的4,240万美元( )增加到6,540万美元(y-o-y增长54.2%)，这主要是由于我们增加了对包括BCX9930在内的D因子计划的开发投资，以及其他研究、临床前和开发成本。

2022年第一季度的销售、一般和行政(SG&A)支出增至3,430万美元，而2021年第一季度的 为2,210万美元(同比增长55.2%)。这一增长主要是由于增加了投资，以支持OrLADEYO的商业推出和扩大国际业务。

2022年第一季度的利息支出为2380万美元，而2021年第一季度的利息支出为1290万美元(同比增长84.5%)。增加的原因是对2021年11月完成的特许权使用费融资提供了服务。

2022年第一季度净亏损7420万美元，合每股0.40美元，而2021年第一季度净亏损6430万美元，合每股0.36美元。

截至2022年3月31日，现金、现金等价物、限制性现金和投资总额为4.468亿美元，而2021年3月31日为2.444亿美元。2022年第一季度的运营现金使用量为7100万美元。

2022年财务展望

基于OrLADEYO推出的强劲势头，以及全年预期的新患者需求的持续稳定增长，该公司预计2022年全年OrLADEYO净收入将不低于2.5亿美元。

该公司此前预计，2022年全年的运营费用(不包括非现金股票薪酬)在4.4亿至4.8亿美元之间。一旦该公司完成了对BCX9930的调查，并明确了该计划的下一步行动，预计将提供2022年全年运营费用的最新展望。如果BCX9930计划恢复注册，则运营费用可能处于之前提供的范围的较低端。如果我们停止BCX9930计划，那么本年度的运营费用将低于这一数字。

电话会议和网络广播

BioCryst管理层将于上午8：30主持电话会议和网络直播。ET今天讨论财务结果并提供公司最新情况。国内呼叫者拨打8773038027，国际呼叫者拨打7605365165，并使用会议ID#9498023即可收听现场通话。电话会议的网络直播和任何幻灯片都将在该公司网站的投资者栏目上在线观看，网址为www.bicriyst.com。国内呼叫者拨打8558592056，国际呼叫者拨打4045373406，并输入会议ID#9498023，即可收听电话会议重播。

关于BioCryst制药公司

BioCryst制药公司发现了治疗罕见疾病的新型口服小分子药物，在这些疾病中，存在着大量未得到满足的医疗需求，一种酶在疾病的生物途径中发挥着关键作用。口服，每日一次，Orladeyo^®(Berotralstat)在美国、欧盟、日本、英国和阿拉伯联合酋长国获得批准。BioCryst有几个正在进行的开发计划，包括用于治疗补体介导的疾病的口服D因子抑制剂BCX9930，用于治疗进行性骨化性纤维发育不良的ALK-2抑制剂BCX9250，以及可能治疗马尔堡病毒病和黄热病的伽利西韦。RAPIVAB^® (帕拉米韦注射剂)已在美国、加拿大、澳大利亚、日本、台湾和韩国获得监管批准。RAPIVAB的上市后承诺正在进行中。欲了解更多信息，请访问该公司的网站Www.bicryst.com。

前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述，包括有关未来结果、业绩或成就的陈述。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能导致BioCryst的实际结果、表现或成就与前瞻性陈述中明示或暗示的任何未来结果、表现或成就大不相同。这些陈述反映了我们目前对未来事件的看法，是基于假设的，受风险和不确定因素的影响。鉴于这些不确定性，您不应过度依赖这些前瞻性陈述。本文中包含的一些可能影响前瞻性表述的因素包括：持续的新冠肺炎疫情可能给BioCryst业务的方方面面带来挑战，包括但不限于在BioCryst及其合作伙伴的开发、监管流程和供应链方面的延迟、停工、困难和费用增加；对BioCryst利用资本或信贷市场为其运营融资的能力造成负面影响；或导致下文或BioCryst定期提交给美国证券交易委员会的文件中描述的许多风险增加；BioCryst成功实施其商业化计划并将OrLADEYO商业化的能力，这可能需要更长的时间或比计划的成本更高；BioCryst与第三方合作的结果可能达不到BioCryst目前的预期；与政府行动有关的风险，包括可能在预期时或根本不采取决策和其他行动，或者此类决定和其他行动的结果可能与BioCryst目前的预期不符；ORLADEYO的商业可行性, 包括它获得市场认可的能力；本新闻稿中描述的关于BCX9930的正在进行的调查的时间和结果以及与监管机构的任何相关讨论；BioCryst的因子D计划、BCX9250和Galidesivir正在进行的和未来的临床前和临床开发可能没有积极的结果；BioCryst可能无法在计划的候选产品临床试验中招募所需数量的受试者；BioCryst可能不会像预期的那样推进候选产品的人体临床试验；FDA或其他适用的监管机构可能要求对产品和候选产品进行计划的研究之外的额外研究，可能不提供可能导致计划的临床试验延迟的监管许可，可能对产品和候选产品施加某些限制、警告或其他要求，可能对候选产品实施临床搁置，或者可能扣留、推迟或撤回对产品和候选产品的市场批准；候选产品如果获得批准，可能无法获得市场接受；BioCryst成功将其产品和候选产品商业化、管理其增长和有效竞争的能力；与BioCryst业务的国际扩张相关的风险；实际财务结果可能与预期不一致，包括收入、运营费用和现金使用可能不在管理层的预期范围内。请参阅BioCryst定期提交给美国证券交易委员会的文件，特别是BioCryst最新的Form 10-K年度报告、Form 10-Q季度报告和Form 8-K当前报告，所有这些文件都指出了可能导致实际结果与BioCryst预测和前瞻性陈述中包含的结果大不相同的重要因素。

BCRXW

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