美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，邮编：20549
表格
(标记一)
截至本季度末
或
的过渡期 至
委托文件编号：
(注册人的确切姓名载于其章程)
(述明或其他司法管辖权 公司或组织) |
(税务局雇主 识别号码) |
|
|
(主要行政办公室地址) |
(邮政编码) |
注册人的电话号码，包括区号：(
根据该法第12(B)条登记的证券：
每个班级的标题 |
交易代码 |
注册的每个交易所的名称 |
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
☒ |
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加速文件管理器 |
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非加速文件服务器 |
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小型报告公司 |
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新兴成长型公司 |
如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是
截至2022年4月29日，注册人拥有
目录表
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页面 |
第一部分： |
财务信息 |
3 |
第1项。 |
财务报表(未经审计) |
3 |
|
简明综合资产负债表 |
3 |
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简明综合经营和综合收益/(亏损)报表) |
4 |
|
简明合并股东权益变动表 |
5 |
|
现金流量表简明合并报表 |
6 |
|
未经审计的简明合并财务报表附注 |
7 |
第二项。 |
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 |
21 |
第三项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
32 |
第四项。 |
控制和程序 |
32 |
第二部分。 |
其他信息 |
34 |
第1A项。 |
风险因素 |
34 |
第六项。 |
陈列品 |
35 |
签名 |
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36 |
i
关于前瞻性陈述和行业数据的特别说明
这份关于Form 10-Q的季度报告包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。除有关历史事实的陈述外，本Form 10-Q季度报告中包含的所有陈述，包括有关我们的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景、管理计划和目标以及预期市场增长的陈述，均为前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”等类似表述旨在识别前瞻性表述，尽管并不是所有前瞻性表述都包含这些识别词语。
这些前瞻性陈述包括，除其他外，关于以下方面的陈述：
我们可能无法实际实现我们的前瞻性声明中披露的计划、意图或预期，您不应过度依赖我们的前瞻性声明。实际结果或事件可能与我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期大不相同。我们在截至2021年12月31日的财政年度的Form 10-Q季度报告和Form 10-K年度报告中的警示声明中，特别是在“风险因素”部分，包括了可能导致实际结果或事件与前瞻性结果大不相同的重要因素。
1
我们所做的陈述。我们的前瞻性陈述不反映我们可能进行或进入的任何未来收购、合并、处置、合作、合资或投资的潜在影响。
您应阅读本Form 10-Q季度报告以及我们作为本Form 10-Q季度报告的证据提交或合并的文件，并了解我们未来的实际结果可能与我们预期的大不相同。除非适用法律要求，否则我们不承担任何因新信息、未来事件或其他原因而更新任何前瞻性陈述的义务。
这份Form 10-Q季度报告包括我们从行业出版物和第三方进行的研究、调查和研究中获得的统计数据和其他行业和市场数据。本季度报告中使用的所有Form 10-Q表格中的市场数据都涉及一些假设和限制，请注意不要过度重视此类数据。我们相信，来自这些行业出版物、调查和研究的信息是可靠的。由于各种重要因素，我们经营的行业面临高度的不确定性和风险，包括我们截至2021年12月31日的Form 10-K年度报告中题为“风险因素”的部分以及本Form 10-Q季度报告中描述的那些因素。这些因素和其他因素可能导致结果与独立各方和我们所作估计中的结果大相径庭。Apellis、EMPAVELI和Apellis Assistant名称和徽标是我们的商标、商号和服务标志。本季度报告中的Form 10-Q中出现的其他商标、商号和服务标记均为其各自所有者的财产。
关于本季度报告中关于Form 10-Q的某些引用的说明
除非另有说明或上下文另有说明，否则本文中所有提及的“Apellis”、“Apellis PharmPharmticals，Inc.”、“We”、“Our”、“Our”、“Our Company”、“Company”以及类似的引用均指Apellis PharmPharmticals，Inc.及其全资子公司。
此外，除非另有说明或上下文另有说明，否则本季度报告中对“EMPAVELI(Pegcetaco Plan)”和“EMPAVELI”的所有引用都指的是在我们于2021年5月获得美国食品和药物管理局(FDA)批准用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的商用产品中的pegcetaco plan，在每个情况下，提及Aspaveli指的是在Sobi和我们于2021年12月获得欧盟委员会批准用于治疗患有PNH的成年人的PNH抑制剂治疗至少三个月后出现PNH的成年PNH患者的商业产品中的pegcetaco plan如在此更全面地描述的；然而，除非另有说明或上下文另有说明，否则在本文中所有提及的“pegcetaco plan”都是指在我们正在探索其进一步的应用和适应症的候选产品的上下文中的pegcetaco plan，如在此更全面地描述的。本季度报告中的Form 10-Q中出现的其他商标、商号和服务标记均为其各自所有者的财产。
2
第一部分--财务L信息
项目1.融资所有报表。
APELLIS制药公司
浓缩Consolida泰德资产负债表
(以千计，每股除外)
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3月31日， |
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十二月三十一日， |
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2022 |
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2021 |
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资产 |
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(未经审计) |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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$ |
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$ |
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有价证券 |
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应收账款 |
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库存 |
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预付资产 |
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受限现金 |
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其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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非流动资产： |
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使用权资产 |
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财产和设备，净额 |
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其他资产 |
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总资产 |
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$ |
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$ |
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||
负债与股东权益 |
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流动负债： |
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应付帐款 |
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$ |
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$ |
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||
应计费用 |
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开发负债的当前部分 |
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使用权负债的流动部分 |
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流动负债总额 |
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长期负债： |
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长期发展负债 |
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可转换优先票据 |
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使用权负债 |
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其他负债 |
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— |
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总负债 |
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||
承付款和或有事项(附注14) |
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股东权益： |
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优先股，$ |
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普通股，$ |
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额外实收资本 |
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累计其他综合损失 |
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( |
) |
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( |
) |
累计赤字 |
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( |
) |
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( |
) |
股东权益总额 |
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||
总负债和股东权益 |
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$ |
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|
$ |
|
||
见未经审计的简明综合财务报表附注
3
APELLIS制药公司
的简明合并报表经营和综合收益/(亏损)
(未经审计)
(以千计，每股除外)
|
截至3月31日的三个月， |
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2022 |
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2021 |
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||
收入： |
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||
产品收入，净额 |
$ |
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$ |
— |
|
|
授权和其他收入 |
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— |
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|
总收入： |
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— |
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|
运营费用： |
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||
销售成本 |
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— |
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研发 |
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一般和行政 |
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总运营费用： |
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净营业亏损 |
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( |
) |
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( |
) |
债务转换损失 |
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— |
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( |
) |
重新计量开发衍生负债的损失 |
|
— |
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( |
) |
利息收入 |
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||
利息支出 |
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( |
) |
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( |
) |
其他(费用)/收入，净额 |
|
( |
) |
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|
税前净亏损 |
|
( |
) |
|
|
( |
) |
所得税费用 |
|
|
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|
— |
|
|
净亏损 |
|
( |
) |
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|
( |
) |
其他综合(亏损)/收益： |
|
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||
有价证券的未实现(亏损)/收益 |
|
( |
) |
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|
外币损益 |
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|
( |
) |
|
其他综合收益/(亏损)合计 |
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( |
) |
|
综合亏损，税后净额 |
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
每股普通股基本亏损和摊薄后净亏损 |
|
( |
) |
|
$ |
( |
) |
加权-净值中使用的普通股平均数 |
|
|
|
|
|
||
见未经审计的简明综合财务报表附注
4
阿佩利斯制药公司
简明合并报表或F股东权益的变动
(未经审计)
(金额以千为单位)
|
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累计 |
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普通股 |
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其他内容 |
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其他 |
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总计 |
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|||||||||
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杰出的 |
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已缴费 |
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全面 |
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累计 |
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股东的 |
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股票 |
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金额 |
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资本 |
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收入/(亏损) |
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赤字 |
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权益 |
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2022年1月1日的余额 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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普通股-后续发行 |
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— |
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行使股票期权时发行普通股 |
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— |
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— |
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— |
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|||
限制性股票单位的归属，扣除扣缴税款的股份 |
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— |
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( |
) |
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— |
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( |
) |
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基于股份的薪酬费用 |
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— |
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— |
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— |
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可供出售投资的未实现收益 |
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— |
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— |
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( |
) |
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— |
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( |
) |
净亏损 |
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— |
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— |
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— |
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( |
) |
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( |
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外汇收益 |
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— |
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— |
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— |
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2022年3月31日的余额 |
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( |
) |
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( |
) |
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累计 |
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普通股 |
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其他内容 |
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|
其他 |
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总计 |
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|||||||||
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杰出的 |
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已缴费 |
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全面 |
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累计 |
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股东的 |
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|||||||
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股票 |
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金额 |
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资本 |
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损失 |
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赤字 |
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权益 |
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2021年1月1日的余额 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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采用《公约》的影响 |
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— |
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— |
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( |
) |
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|
— |
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( |
) |
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发行股票以交换2019年可转换票据，包括发行成本 |
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— |
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— |
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— |
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没收应计利息以交换2019年可转换票据 |
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— |
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— |
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— |
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行使股票期权时发行普通股 |
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— |
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— |
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— |
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限制性股票单位的归属，扣除扣缴税款的股份 |
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— |
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( |
) |
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— |
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) |
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基于股份的薪酬费用 |
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— |
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— |
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||
可供出售投资的未实现收益 |
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— |
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— |
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— |
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— |
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净亏损 |
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— |
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— |
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— |
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— |
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( |
) |
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( |
) |
外币损失 |
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— |
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— |
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( |
) |
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— |
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( |
) |
2021年3月31日的余额 |
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( |
) |
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( |
) |
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||||
见未经审计的简明综合财务报表附注
5
阿佩利斯制药公司
压缩合并S现金流的破损
(未经审计)
(金额以千为单位)
|
|
截至3月31日的三个月， |
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|||||
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2022 |
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2021 |
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经营活动 |
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||
净亏损 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整： |
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基于股份的薪酬费用 |
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||
债务转换损失 |
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— |
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|
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重新计量开发衍生负债的损失 |
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— |
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没收应计利息以交换可转换票据 |
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— |
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使用权资产摊销 |
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( |
) |
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|
折旧费用 |
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||
可转换票据折价摊销，扣除融资成本 |
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||
增加对开发负债的折扣 |
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— |
|
|
其他负债 |
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|
— |
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|
经营性资产和负债变动情况： |
|
|
|
|
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||
应收账款 |
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— |
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库存 |
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( |
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— |
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预付资产 |
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( |
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其他流动资产 |
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( |
) |
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( |
) |
其他资产 |
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||
应付帐款 |
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( |
) |
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|
( |
) |
应计费用 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
用于经营活动的现金净额 |
|
|
( |
) |
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( |
) |
投资活动 |
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|
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购置财产和设备 |
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( |
) |
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( |
) |
购买可供出售的证券 |
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( |
) |
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( |
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可供出售证券到期收益 |
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用于投资活动的现金净额 |
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融资活动 |
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发行普通股所得收益，扣除发行成本 |
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— |
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发展责任的付款 |
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( |
) |
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行使股票期权所得收益 |
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支付与股权薪酬相关的员工预提税金 |
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( |
) |
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( |
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融资活动提供的现金净额 |
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汇率变动对现金、现金等价物和限制性现金的影响 |
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( |
) |
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现金、现金等价物和限制性现金净增加 |
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( |
) |
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( |
) |
期初现金、现金等价物和限制性现金 |
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|
|
|
|
|
||
期末现金、现金等价物和限制性现金 |
|
$ |
|
|
$ |
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||
现金、现金等价物和限制性现金的对账 |
|
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||
现金和现金等价物 |
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$ |
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$ |
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受限现金 |
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现金总额、现金等价物和受限现金 |
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补充披露融资活动 |
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支付利息的现金 |
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$ |
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可转换为普通股的票据 |
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见未经审计的简明综合财务报表附注
6
APELLIS制药公司
关于未经审计的浓缩CO的说明非索尔化财务报表
March 31, 2022 and 2021
(未经审计)
1.组织和业务的性质
Apellis制药公司(“本公司”)是一家商业阶段的生物制药公司，专注于发现、开发和商业化新的治疗化合物，通过在补体级联中的中央蛋白质C3水平上抑制补体系统来治疗高度未得到满足的疾病。补体系统是免疫系统的组成部分。
该公司于2009年9月根据特拉华州法律注册成立。该公司的主要执行办事处设在马萨诸塞州的沃尔瑟姆。
自成立以来，该公司的业务仅限于组织和为公司配备人员、获得候选产品的权利、业务规划、筹集资金、开发候选产品以及将用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的EMPAVELI(Pegcetaco Plan)商业化。
该公司面临生物技术行业常见的风险，包括但不限于筹集额外资本、竞争对手开发新技术创新、成功完成候选产品的临床前和临床开发并及时获得监管部门批准的能力、市场对该公司产品的接受程度、对专有技术的保护、医疗成本控制举措，以及遵守政府法规，包括美国食品和药物管理局(FDA)的法规。此外，该公司还面临冠状病毒病2019(新冠肺炎)大流行带来的风险，这可能对其业务和运营产生不利影响，包括其启动、进行和完成临床试验的能力，并可能扰乱监管活动。
流动资金和持续经营
随附的未经审计简明综合财务报表是根据正常业务过程中的资产变现以及负债和承诺的清偿情况编制的。截至2022年5月4日，即这些未经审计的简明合并财务报表的发布日期，公司认为其现金及现金等价物和有价证券
公司是否有能力(1)以对公司有利的条款获得额外的债务或股权融资，(2)与战略合作伙伴签订合作协议，以及(3)在未来的业务中取得成功，存在与此相关的不确定性。如果公司无法获得运营所需的资金，或无法以对公司有利的条款获得资金，它可能被迫推迟、减少或取消其研发计划或未来的商业化努力，其业务可能受到实质性损害。
2.重要会计政策的列报依据和摘要
陈述的基础
随附的未经审计简明综合财务报表包括本公司及其全资子公司的账目。所有公司间余额和交易均已在合并中冲销。随附的未经审计简明综合财务报表乃根据美国公认会计原则(“美国公认会计原则”)及美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)的中期报告要求编制。在这些规则允许的情况下，美国公认会计准则通常要求的某些脚注或其他财务信息已被简略或省略，因此，截至2021年12月31日的综合资产负债表是从该日经审计的综合财务报表中衍生出来的，但不包括美国公认会计准则要求的完整财务报表的所有信息。这些财务报表与公司年度财务报表的编制基础相同，管理层认为，这些报表反映了公平列报公司财务信息所需的所有调整(仅包括正常经常性调整)。截至2022年3月31日的三个月的经营结果不一定表明截至2022年12月31日的一年或任何其他中期或任何其他未来年度的预期结果。
7
随附的未经审计简明综合财务报表及相关财务资料应与截至2021年12月31日止年度的经审计综合财务报表及其相关附注一并阅读，该等报表包括于本公司于2022年2月28日提交予美国证券交易委员会的10-K表格年报(以下简称“2021年10-K表格”)).
预算的使用
根据美国公认会计原则编制财务报表要求管理层作出估计和假设，以影响截至财务报表日期的已报告资产和负债额以及或有资产和负债的披露，以及报告期内已报告的收入和费用。实际结果可能与这些估计不同。管理层在选择适当的财务会计政策和控制措施时，以及在制定编制这些财务报表时使用的估计和假设时，会考虑许多因素。管理层必须在这一过程中做出重大判断。此外，其他因素可能会影响估计，包括预期的业务和运营变化、与编制估计时使用的假设相关的敏感性和波动性，以及历史趋势是否有望代表未来趋势。估算过程通常可能会对最终的未来结果产生一系列潜在的合理估算，管理层必须选择一个在该合理估算范围内的数额。估计数用于下列领域：发展衍生负债、应计费用、预付费用、可转换债务和税收。
重要会计政策摘要
有关重要会计政策的详细说明，请参阅我们的2021年Form 10-K中的附注2《重要会计政策摘要》。我们在2021年Form 10-K中披露的会计政策没有重大变化。
3.产品收入、应收账款和产品销售准备金
该公司于2021年5月获得FDA批准在美国销售EMPAVELI。截至2022年3月31日的三个月，扣除销售折扣、津贴和准备金后，公司的产品收入为
公司的应收账款余额为#美元。
该公司的产品销售储备总额为$
4. 库存
截至2022年3月31日和2021年12月31日，该公司的EMPAVELI库存包括以下内容(以千计)：
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3月31日， |
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十二月三十一日， |
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2022 |
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2021 |
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原料 |
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半成品 |
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成品 |
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总库存 |
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$ |
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$ |
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8
5.预付资产和应计费用
预付资产包括$
应计费用如下(以千计)：
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3月31日， |
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十二月三十一日， |
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2022 |
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2021 |
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应计研究和开发 |
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$ |
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研究协作的应计成本 |
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累计许可证费 |
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应计工资负债 |
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其他 |
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总计 |
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$ |
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6.开发责任和开发衍生责任
于2019年2月28日，本公司与SFJ制药集团(“SFJ”)订立发展融资协议(“SFJ协议”)，根据SFJ协议，SFJ同意向本公司提供资金，以支持制定治疗PNH患者的pegcetaco计划。根据SFJ协议，SFJ向公司支付了#美元
2019年6月7日，本公司与SFJ修订了开发资金协议(下称《SFJ修正案》)。根据SFJ的修正案，SFJ同意额外赚取$
截至2020年1月29日，公司共收到
根据SFJ的协议，在FDA监管部门批准使用系统聚乙二醇胺计划作为治疗PNH后，公司有义务向SFJ支付首期付款#美元。
根据SFJ协议，在欧洲药品管理局(EMA)监管机构批准使用全身聚乙二醇胺计划治疗PNH后，公司有义务向SFJ支付首期付款#美元。
此外，该公司还向SFJ授予了其所有资产的担保权益，但不包括其所属的知识产权和许可协议。在授予担保权益方面，公司同意了某些肯定和否定的公约，包括对其支付股息、招致额外债务或与其知识产权达成许可交易的能力的限制，但指定类型的许可除外。
在EMA于2021年12月15日批准之前，SFJ协议在综合资产负债表上作为衍生负债列报，因此按公允价值记录并每季度重新计量。由于基础或有事项(即EMA批准和FDA批准)所衍生的未来付款的可变性不再存在，本公司于2021年12月15日重新计量开发衍生负债，并将其从开发衍生负债重新分类为开发负债，随后的会计按照固定付款金额的有效利息递增时间表进行。
从2021年12月15日至2027年12月的最后一次年度付款，开发负债将从最初的账面金额增加到总付款金额，使用FASB ASC主题835项下的有效利率方法，利息，在.之上
9
SFJ协议的剩余期限。账面金额与总付款金额之间的差额表示为开发负债的折扣价。这笔增值在未经审计的简明综合收益表中计入利息支出。
下表汇总了开发责任(以千为单位)：
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March 31, 2022 |
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2021年12月31日 |
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有效 |
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发展责任 |
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减去：开发负债的未摊销折扣 |
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减去：开发负债的当前部分，扣除折扣 |
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长期发展负债总额 |
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截至2022年3月31日的三个月，利息支出为$
下表列出了截至2021年3月31日的三个月开发衍生工具负债的前滚情况(单位：千)：
按公允市价计算的余额，2021年1月1日 |
$ |
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在重新计量开发损失中记录的损失 |
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按公允市价计算的余额，2021年3月31日 |
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$ |
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公允价值变动总额为#美元
截至2021年3月31日的衍生公允价值是第3级公允价值计量，并使用基于情景的贴现现金流法进行估值，根据该方法，每个情景都对现金流的概率和时机做出假设，该等现金流使用经风险调整的贴现率进行估值。对分析进行了校正，以使截至SFJ协议日期的衍生品价值与公平交易一致。第3级公允价值模型的关键输入包括：(I)实现所述发展里程碑以获得下一批资金的概率和时间；(Ii)获得FDA和EMA批准的概率和时间；(Iii)SFJ的借款成本(
SFJ的隐含借款成本是
7.长期债务
可转换优先票据
本公司于2019年9月16日完成非公开发售可换股票据(“2019年可换股票据”)，本金总额为$
出售2019年可换股票据所得款项净额约为$
5月12日， 2020年，本公司发行本金总额为美元的可换股票据(“2020年可换股票据”)
10
2019年可转换债券和2020年可转换债券统称为可转换债券。
在2026年3月15日之前，可转换票据只有在以下情况下才可转换：
在2026年3月15日或之后，直至紧接可换股票据到期日前第二个预定交易日的交易结束为止，持有人可随时转换可换股票据，而不论上述情况如何。在转换可转换票据时，公司将视情况支付或交付现金、公司普通股或现金和普通股的组合，由公司选择。
在2023年9月20日之前，公司可能不会赎回可转换票据。公司可选择在当日或之后以现金赎回全部或部分可转换票据
如果公司在到期前经历《契约》所界定的“根本变动”，在某些条件下，持有人可要求公司以现金方式回购全部或部分可转换票据，基本变动回购价格相当于
该公司使用的实际利率为
有效
11
重新分类被先前记录的债务发行成本摊销的留存收益调整数抵消#美元
于2021年1月及2021年7月，本公司分别与其2019年可换股票据的某些持有人订立单独的私下协商交换协议，以修改转换条款。根据这些交换协议的条款，在2021年1月和2021年7月，持有人交换了大约#美元。
在2021年1月的交易中，公司减少了未偿债务净额，并将综合资产负债表上的净股本增加了1美元
对于2021年7月的交易，公司减少了未偿还债务净额，并将综合资产负债表上的净股本增加了1美元
可转换票据的条件转换功能已于2021年6月30日触发，因此可转换票据可由持有人选择转换。可转换票据的某些持有人已兑换约$
截至2022年3月31日，公司以国库可换股票据形式持有，本金为$
可转换票据的利息支出为$
截至2022年3月31日和2021年12月31日的可转换票据本金余额(扣除未摊销债务发行成本)是$
有上限的呼叫交易
于2019年9月11日及2020年5月6日，在可换股票据定价的同时，本公司与
12
与适用于该等可转换票据的折算率的调整大致相同。然而，如果根据上限催缴交易的条款衡量的公司普通股每股市场价格超过上限催缴交易的上限价格，则最初上限催缴交易的上限价格为$
根据FASB ASC主题815-40衍生工具和套期保值，本公司决定封顶催缴交易应分类为股权工具，并支付封顶催缴溢价$。
8.租契
本公司租赁的标的资产主要涉及办公空间租赁，但也包括一些设备租赁。本公司决定一项安排在开始时是否有资格成为租赁。
作为专题842所允许的实际权宜之计，公司选择将其作为承租人的所有租约的租赁和非租赁组成部分作为一个单独的租赁组成部分进行核算。租赁付款(可能包括租赁和非租赁部分)计入本公司租赁负债的计量中，只要该等付款是固定金额或可变金额，取决于租赁合同中规定的费率或指数。当本公司不能轻易确定租赁中隐含的利率时，本公司通过使用在类似期限内在抵押基础上借款所需支付的利率来确定其递增借款利率，该金额相当于类似经济环境下的租赁付款。
截至2022年3月31日和2021年12月31日，所有租赁均归类为经营性租赁资产和负债。
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3月31日， |
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十二月三十一日， |
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2022 |
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2021 |
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经营租赁资产 |
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经营租赁负债 |
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加权平均剩余期限(年) |
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加权平均贴现率用于衡量 |
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% |
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截至2022年3月31日的三个月到2021年，运营租赁费用的租赁总成本为#美元
截至3月31日的三个月与经营租赁有关的补充现金流量信息如下(单位：千)：
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2022 |
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2021 |
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经营租赁的经营现金流 |
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以租赁义务换取的经营性租赁资产 |
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13
截至2022年3月31日，公司的经营租赁负债到期日如下(单位：千)：
2022 |
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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2026年及其后 |
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未来最低租赁付款总额减去 |
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推定利息 |
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经营租赁负债总额 |
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9.有价证券
按证券类别划分的可供出售债务证券的摊余成本、未实现持有损失总额和公允价值2022年3月31日和2021年12月31日情况如下(单位：千)：
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截至2022年3月31日 |
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摊销成本 |
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未实现持股收益总额 |
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未实现持有亏损总额 |
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公允价值 |
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美国政府相关义务 |
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截至2021年12月31日 |
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摊销成本 |
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未实现持股收益总额 |
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未实现持有亏损总额 |
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公允价值 |
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美国政府相关义务 |
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$ |
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$ |
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10.其他综合收益及累积的其他综合收益
下表汇总了按构成部分分列的累计其他综合收益/(亏损)的变动情况截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月(单位：千)：
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有价证券的未实现收益(亏损) |
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外币折算调整 |
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累计其他综合收益(亏损)合计 |
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余额，2021年12月31日 |
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其他综合收益(亏损)净额 |
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余额，2022年3月31日 |
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有价证券的未实现收益(亏损) |
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外币折算调整 |
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累计其他综合收益(亏损)合计 |
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余额，2020年12月31日 |
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其他综合收益(亏损)净额 |
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余额，2021年3月31日 |
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14
11。公允价值计量
本公司须披露有关金融工具的公允价值及可评估公允价值的投入的资料。公允价值等级的三个级别根据这些投入的可观察性质对这些投入进行优先排序如下：
第1级--相同资产或负债在活跃市场的报价；
第2级--第1级中包括的可直接或间接观察到的资产或负债的报价以外的投入；
第三级-无法观察到的输入，反映公司自己对市场参与者在为资产或负债定价时将使用的假设的假设。
下表列出了最初按摊余成本或公允价值记录的未按经常性基础重新计量的金融工具的公允价值(以千为单位)：
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March 31, 2022 |
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资产负债表分类 |
仪器类型 |
1级 |
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2级 |
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总计 |
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金融资产： |
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现金和现金等价物： |
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2021年12月31日 |
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资产负债表分类 |
仪器类型 |
1级 |
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2级 |
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3级 |
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总计 |
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金融资产： |
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现金和现金等价物 |
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金融总资产 |
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下表列出了在开始时按公允价值记录并按经常性基础重新计量的金融工具的公允价值(单位：千)：
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March 31, 2022 |
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资产负债表分类 |
仪器类型 |
1级 |
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2级 |
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3级 |
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总计 |
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金融资产： |
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有价证券： |
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金融总资产 |
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2021年12月31日 |
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资产负债表分类 |
仪器类型 |
1级 |
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2级 |
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3级 |
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总计 |
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金融资产： |
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有价证券： |
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金融总资产 |
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公司的可转换票据和发展负债是按历史成本在财务报表中报告的金融工具。截至2022年3月31日和2021年12月31日，可转换票据属于公允价值水平层次中的第一级。可换股票据的公允价值为$
开发负债的账面价值以2022年3月31日和2021年12月31日的公允价值近似列报。开发负债为公允价值等级中的第二级，基于对具有类似信用评级的借款人使用观察到的债券收益率对固定现金流进行贴现。
12.所得税
截至2022年3月31日止三个月，本公司录得
15
曾经是
递延税项资产及递延税项负债乃根据财务报告及资产及负债的税基之间的暂时性差异厘定，并按预期差异逆转时生效的已制定税率及法律予以计量。如果部分或全部递延税项资产很可能无法变现，则计入递延税项资产的估值准备。本公司已就截至2022年3月31日止期间的递延税项资产入账全额估值准备。
本公司不会就不确定的税务头寸确认税务优惠，除非税务机关根据该头寸的技术价值进行审查，包括解决任何相关的上诉或诉讼程序后，该头寸很可能会维持下去。为这些职位记录的税收优惠是以累计福利的最大金额衡量的，
13.许可和协作协议
SOBI许可和协作协议
于2020年10月27日，本公司及其附属公司Apellis Swiss GmbH及APL Del Holdings，LLC与瑞典Orphan Biovitrum AB(Publ)(以下简称“SOBI”)订立合作及许可协议(“SOBI合作协议”)，内容涉及pegcetaco plan的开发及商业化，并指定其他结构及功能相似的Compstatin类似物或衍生产品，供系统或本地非眼科用药使用(统称为“许可产品”)。
根据SOBI合作协议，公司授予SOBI独家(受公司保留的某些权利的约束)、可再许可的某些专利权和专有技术许可，以便在美国以外的所有国家开发和商业化特许产品。该公司保留在美国将许可产品商业化的权利，并在受到特定限制的情况下，在全球范围内开发许可产品，以便在美国商业化。
根据SOBI合作协议，本公司和SOBI已同意合作开发用于治疗PNH、冷凝集素疾病、与造血干细胞移植相关的血栓性微血管病、C3肾小球病变和免疫复合膜增生性肾小球肾炎、肌萎缩侧索硬化症(统称为“初始适应症”)的许可产品，以及双方随后同意的任何其他适应症，供本公司或其代表在美国和美国以外地区进行商业化。如果双方不同意共同开展许可产品的任何开发活动(无论是最初的指示还是其他方面)，提议开展此类活动的一方可自费进行此类活动(未提出建议的一方有权通过支付特定百分比的费用来获得此类开发活动产生的数据的权利)，但须遵守商定的限制双方单方面开发权的例外情况。
初始开发计划规定了本公司和SOBI各自将进行的初始开发活动，由本公司承担开展该初始开发计划中规定的活动所产生的所有成本，以及未包括在初始开发计划中的某些特定额外成本，这些额外成本可能是缔约方在欧盟和英国为PNH开发许可产品而产生的。该公司和SOBI成立了几个治理委员会，以监督授权产品的开发和制造，并审查和讨论商业化。
本公司应根据双方协商的供应协议，向SOBI提供许可产品，用于在美国境外进行开发和商业化。合作协议授予Sobi在某些情况下进行或曾经进行药品制造以用于在美国境外开发和商业化的许可产品的权利，以及在某些情况下制造或已经制造药物物质的权利。
Sobi向公司预付了#美元
16
报销该公司的价格最高可达5美元
SOBI会计分析
本公司已确定该协议在FASB ASC主题808的范围内，协作安排指导和考虑事项，(“ASC 808”)作为一种合同安排，涉及一项联合经营活动，根据该安排，双方(I)积极参与该活动，(Ii)面临某些重大风险和报酬，这取决于该活动的商业成功。ASC 808没有解决测量或识别问题但允许类比FASB ASC主题606，与客户签订合同的收入、(“ASC 606”)。根据ASC 606，本公司执行以下五个步骤：(I)确定与客户的合同；(Ii)确定合同中的履约义务；(Iii)确定交易价格；(Iv)将交易价格分配给合同中的履约义务；以及(V)当实体履行履约义务时(或作为履行义务时)确认收入。
该公司根据合作协议确定了以下重要的明确承诺：(1)开发和商业化Pegcetaco计划的许可证(“知识产权许可证”)，以及(2)提供研究和开发服务。该公司确定这些承诺是不同的，因为SOBI可以单独或通过现成的服务从每一项许可证和开发服务中受益。本公司本可以在没有任何开发服务的情况下提供许可证，而SOBI将能够通过从另一家提供商获得开发服务而受益，因为获得许可的产品处于其生命周期中更成熟的阶段。
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根据Sobi合作协议，Sobi同意向公司支付
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i) |
固定数额为$ |
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Ii) |
一笔额外的固定金额$ |
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Iii) |
总计最高可达$ |
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四) |
在美国境外销售许可产品时，按照惯例扣除费用和第三方付款义务，收取两位数的分级版税，从十几岁到二十岁不等。 |
在合同开始时，$
里程碑和特许权使用费的支付受公司控制之外的活动的影响。根据ASC 606，公司认为这是一种客户/供应商关系，因此，当未来一段时间收入可能不会出现重大逆转时，公司将在交易总价中计入监管里程碑付款。本公司将于(I)相关销售发生或(Ii)已获分配商业里程碑或特许权使用费的履约义务已履行时确认商业里程碑及特许权使用费收入，两者以较迟者为准。在商业里程碑或特许权使用费付款的情况下，公司将在销售完成的同一时期确认收入，根据合同，公司有权获得里程碑或基于百分比的特许权使用费付款。到目前为止，该公司尚未确认其任何许可安排产生的任何商业里程碑或特许权使用费收入。管理层将定期评估合同的内容，并在必要时重新评估收入确认。
根据ASC 606，于截至2020年12月31日止年度内，本公司确认
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客户/供应商关系，因此不在ASC 606的范围内。由于ASC 808不包括确认指引，公司制定了一项会计政策，将报销项下的付款确认为资产负债表上的应收款项，该金额将根据公司发生的费用予以偿还，并在综合经营报表中确认随着费用的发生而在一段时间内确认的对销研究和开发费用。
根据SOBI合作协议，在截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月内，该公司
截至2022年3月31日，公司记录了一笔应收账款$
截至2021年12月31日，公司记录了一笔应收账款$
宾夕法尼亚大学许可协议
该公司是与宾夕法尼亚大学(“宾夕法尼亚大学”)受托人签订的特定专利权的全球独家许可协议的一方。该公司须每年支付维护费#元。
此外，该公司还与宾夕法尼亚大学签署了一项许可协议，在全球范围内独家许可在使用领域内开发和商业化产品的特定专利权，如协议所规定的那样。该公司须每年支付维护费#元。
BEAM研究协作
2021年6月，本公司签订了独家
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计划根据BEAM合作协议获得许可，一旦选择，当时的任何许可协议将被终止。
作为比姆合作协议的一部分，该公司同意支付$
该公司根据ASC 808分析了BEAM研究合作协议，以评估该协议是否涉及双方开展的联合经营活动，这些各方都是活动的积极参与者，并面临重大风险和回报，这取决于此类活动的商业成功。由于每一方都积极参与这项活动，并面临重大风险和与活动有关的回报，因此每一方的费用将根据ASC 808入账。
由于ASC 808不提供认可指南，本公司参考了FASB ASC主题730下的指南，研究与开发(“ASC 730”)，适用于涉及公司付款的安排。ASC 730要求公司将研究和开发成本确认为自使用比姆公司的知识产权和研发服务付款以来发生的费用，没有其他用途。
14.承付款和或有事项
该公司有某些与药品和药品生产有关的不可撤销的采购义务，其中BASCHEM美洲公司和BAXHEM AG(统称为BAHEM)同意在下一年购买我们对聚乙二醇乙二醇胺药物物质的需求的很大一部分
在FDA和EMA监管机构批准使用聚乙二醇胺作为治疗PNH的方法后，本公司根据SFJ协议负有某些付款和其他义务，以上附注6开发责任和开发衍生责任中对此进行了讨论。
该公司是主租赁协议的一方，根据该协议，该公司租赁车辆的初始条款为
弥偿-在正常业务过程中，公司签订可能包括赔偿条款的协议。根据该等协议，本公司可就受赔方所蒙受或招致的损失向受赔方作出赔偿，使其不受损害，并为受赔方辩护。其中一些条款将把损失限制在由第三方行为引起的损失。在某些情况下，赔偿将在协议终止后继续进行。根据这些规定，公司未来可能需要支付的最高潜在金额无法确定。该公司拥有
法律-在正常业务过程中，本公司可能是保险可能不涵盖的法律索赔的一方。管理层认为，任何此类索赔都不会对公司的合并财务报表产生实质性影响。
15.每股净亏损
由于本公司在所有呈报期间都处于亏损状态，每股普通股的基本净亏损与所有呈报期间的稀释后每股普通股净亏损相同，因为纳入所有潜在的已发行普通股将具有反摊薄作用。
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在使用库存股方法之前，以下列示的可转换票据和流通股不包括在每股摊薄净亏损的计算中，因为它们的影响是反稀释的(以千计)：
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截至3月31日的三个月， |
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2022 |
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2021 |
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可转换票据 |
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总计 |
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项目2.管理层的讨论和分析财务状况和经营业绩。
以下有关本公司财务状况及经营业绩的讨论及分析，应与本10-Q表格季度报告其他部分所载未经审计的简明财务报表及相关附注，以及经审计的财务报表及相关附注一并阅读截至2021年12月31日的年度报告包括在我们于2022年2月28日提交给证券交易委员会的Form 10-K年度报告中，我们称之为2021年Form 10-K年度报告。
这份关于Form 10-Q的季度报告包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。除有关历史事实的陈述外，本Form 10-Q季度报告中包含的所有陈述，包括有关我们的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景、管理计划和目标以及预期市场增长的陈述，均为前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”等类似表述旨在识别前瞻性表述，尽管并不是所有前瞻性表述都包含这些识别词语。
我们可能无法实际实现我们的前瞻性声明中披露的计划、意图或预期，您不应过度依赖我们的前瞻性声明。实际结果或事件可能与我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期大不相同。还请参阅“第一部分，第1A项”中所述的那些因素。对于我们认为可能导致实际结果与前瞻性陈述中的结果大不相同的重要因素，我们将在我们的2021年年度报告10-K表格中列出“风险因素”。
概述
我们是一家商业阶段的生物制药公司，专注于发现、开发和商业化新的治疗化合物，通过在补体级联中的中心蛋白质C3水平上抑制补体系统来治疗高度未得到满足的需求的疾病。补体系统是免疫系统的组成部分。我们相信，这种方法可以导致对补体系统主要途径的广泛抑制，并有可能有效地控制广泛的补体依赖型自身免疫性和炎症性疾病。
2021年5月，美国食品和药物管理局(FDA)批准了EMPAVELI(Pegcetaco Plan)，这是第一个靶向C3疗法，也是我们第一个获得批准的产品，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)。EMPAVELI被批准用于成人PNH，可用于未接受治疗或正在改用C5抑制剂eculizumab或raverizumab的患者。我们相信，EMPAVELI有可能提高PNH的护理标准，并正在寻求将EMPAVELI确立为患者首选的一线治疗。在美国，目前大约有1500名PNH患者正在接受C5抑制剂的治疗，另外还有150名患者预计每年都会被新诊断出来。自2021年5月推出EMPAVELI至2022年3月31日，我们从销售中获得了2720万美元的产品净收入。在截至2022年3月31日的三个月里，我们从EMPAVELI的销售中获得了1210万美元的产品净收入。
2021年12月，欧盟委员会批准了Aspaveli®(聚乙二醇胺计划)，用于治疗使用C5抑制剂治疗至少三个月后贫血的成人pnh。2022年1月，系统性聚乙二醇胺计划在沙特阿拉伯和澳大利亚也被批准用于治疗PNH，2022年3月，系统性聚乙二醇胺计划在英国被批准用于治疗PNH。系统的PEGCETACOPLAN目前在美国、沙特阿拉伯和澳大利亚以EMPAVELI的商标销售，在欧盟和英国以Aspaveli的商标销售。根据我们与瑞典孤儿Biovitrum AB(Publ)或Sobi的合作和许可协议，Sobi拥有系统pegcetaco plan的全球共同开发和美国以外独家商业化权利，并于2022年第一季度在美国以外的司法管辖区启动了EMPAVELI/Aspaveli的商业启动。我们在美国拥有系统聚乙二醇胺计划的商业化权利。
我们还利用我们在靶向C3方面的专业知识，推动玻璃体内聚乙二醇胺计划作为继发性老年性黄斑变性(AMD)继发的地理萎缩(GA)的第一种潜在治疗方法。玻璃体内注射聚乙二醇胺计划有可能成为GA患者的一个突破，GA是一种在美国影响大约100万人，在全球影响500万人的疾病。根据我们玻璃体内聚乙二醇胺计划的第三阶段(德比和橡树)和第二阶段(FILLY)临床试验的结果，我们打算在2022年第二季度向FDA提交新药申请或NDA，并要求进行为期六个月的优先审查。我们还计划在2022年下半年向欧洲药品管理局(European Medicines Agency)或EMA提交市场授权申请。我们拥有玻璃体内聚乙二醇单抗的独家全球商业化权利。
我们认为，通过靶向C3抑制补体系统可以实现广泛的治疗方法，而聚乙二醇胺计划有可能解决现有治疗方案的局限性或在适应症中提供治疗方案。
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而目前还没有。在我们与SOBI的合作下，我们正在共同开发治疗冷凝集素疾病(CAD)和造血干细胞移植相关血栓性微血管病变(HSCT-TMA)的系统性聚乙二醇胺计划，用于血液学的；治疗C3肾小球疾病(C3G)和免疫复合物膜增生性肾小球肾炎(IC-MPGN)的；以及神经病学的肌萎缩侧索硬化症(ALS)。
我们还在评估全身性聚乙二醇胺计划的给药作为一种使腺相关病毒或AAV载体给药用于基因治疗的方法。我们认为，当补体抑制与AAV递送的基因疗法结合使用时，可能会产生重要的好处，例如增加AAV递送的基因疗法的安全性，减少达到治疗效果所需的AAV剂量，以及允许预先存在抗体的患者使用剂量。与商业和学术研究人员合作，我们正在推进临床前研究，以评估补体抑制对AAV传递的基因疗法的影响，并预计在2022年上半年报告临床前数据。
最后，我们正在开发具有其他给药途径的其他候选产品，并计划对这些候选产品进行临床试验，包括将EMPAVELI与一种小干扰RNA或siRNA相结合，这可能会通过减少肝脏中C3蛋白的产生来降低EMPAVELI的治疗频率。此外，我们正在与比姆治疗公司或比姆公司合作，开展最多六项研究计划，重点是C3和眼睛、肝脏和大脑中的其他补体靶点，使用比姆的专有碱基编辑技术来发现补体驱动疾病的新疗法。
玻璃体内超声乳化术。2021年9月，我们报告了我们第三阶段临床计划的主要数据，该计划包括两项评估GA患者玻璃体内聚乙二醇胺计划的第三阶段临床试验。我们将这些试验称为德比和橡树。
每月和每隔一个月玻璃体内注射聚乙二醇胺的治疗达到了OAKS的主要终点，与12个月的联合治疗相比，GA皮损的增长分别显著减少了21%(p=0.0004)和16%(p=0.0055)。每月和每隔一个月使用聚乙二醇胺的治疗没有达到德比的主要终点，显示每月和每隔一个月治疗的GA皮损增长分别比12个月的联合假治疗减少了12%(p=0.0609)和11%(p=0.0853)。在德比和奥克斯联合研究的预先指定的分析中，每月和每隔一个月使用聚乙二醇胺治疗可将GA病变的增长减少16%(p
在一项对主要终点的预先指定的分析中，pegcetaco plan在基线水平的黄斑外病变患者中显示出更大的效果。GA患者通常首先表现为中心凹外病变，然后进展到中央视力受到影响的中心凹。在预先指定的分析下，在联合研究中，每月和每隔一个月使用聚乙二醇胺治疗可使GA皮损生长减少26%(p
玻璃体腔内注射聚乙二醇胺在德比和橡树中耐受性良好。每月治疗组新发渗出物的汇聚率为6.0%，隔月治疗组为4.1%，假手术组为2.4%。在总共6,331次注射中，在研究眼中观察到两例确诊的感染性眼内炎和一例疑似感染性眼内炎(0.047%)。研究中观察到13例眼内炎症事件(每次注射0.21%)。未观察到视网膜血管炎或视网膜静脉阻塞事件。发生感染性眼内炎或眼内炎症的患者在临床上没有相关的视力变化。
2022年3月，我们报告了来自德比和橡树的长期数据，显示玻璃体内聚乙二醇胺计划继续减少GA病变的增长，并在第18个月表现出良好的安全性(所有p值都是名义上的)。在OAKS，每月和每隔一个月玻璃体内注射聚乙二醇胺可使GA病变的增长减少22%(p
在18个月时，pegcetaco plan继续显示出良好的安全性，与12个月的安全性和长期玻璃体内注射的安全性一致。感染性眼内炎发生率为0.044%/支，眼内炎症发生率为0.23%/支。眼内炎和眼内炎症的发生率继续保持与其他玻璃体内治疗研究报告的大体一致。未观察到视网膜血管炎或视网膜静脉阻塞事件。每个月、每隔一个月和假手术组18个月时新发渗出物的综合发生率分别为9.3%、6.2%和2.9%。
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在2022年5月举行的ARVO年会上提交的其他数据显示，每月和每隔一个月的玻璃体内聚乙二醇胺计划显示，在第18个月时，黄斑中心凹外和黄斑中心凹病变的增长均持续减少，具有临床意义。
我们计划继续扩大我们在美国的眼科团队，聘请医疗事务、市场营销和销售以及市场准入方面的领导职位，我们还已经开始在德国和澳大利亚建立我们的欧洲团队和附属公司。
全身性配对计划。除了我们在美国获得批准的PNH外，我们还在开发其他几种适应症的系统性聚乙二醇胺计划，包括C3G、IC-MPGN、ALS、CAD和HSCT-TMA。
PNH。2020年1月，我们公布了Pegasus试验的主要数据，这是我们的第三阶段临床试验，评估了80名表现出中度至重度贫血迹象的PNH患者的全身性聚乙二醇胺计划。Pegasus试验表明，聚乙二醇单抗达到了试验的主要疗效终点，显示出优于eculizumab，在第16周时，调整后的平均值为3.8g/dL的血红蛋白在统计学上有显著改善(p
2021年5月，FDA批准了用于治疗成年PNH患者的系统性聚乙二醇胺计划。EMPAVELI®(聚乙二醇胺计划)被批准用于成人PNH，可用于治疗天真的患者或正在改用C5抑制剂eculizumab或raverizumab的患者。我们相信，EMPAVELI有可能提高PNH的护理标准，并正在寻求将EMPAVELI确立为患者首选的一线治疗。在美国，目前大约有1500名PNH患者正在接受C5抑制剂的治疗，另外还有150名患者预计每年都会被新诊断出来。
2021年12月，欧共体批准了阿斯帕维利®(聚乙二醇胺计划)，用于治疗服用C5抑制剂治疗至少三个月后贫血的成人pnh。2022年1月，系统性聚乙二醇胺计划在沙特阿拉伯和澳大利亚获批用于治疗PNH，2022年3月，系统性聚乙二醇胺计划在英国获批用于治疗PNH。系统的PEGCETACOPLAN目前在美国、沙特阿拉伯和澳大利亚以EMPAVELI的商标销售，在欧盟和英国以Aspaveli的商标销售。根据我们与Sobi的合作和许可协议，Sobi拥有系统pegcetaco计划的全球共同开发和独家前美国商业化权利，并于2022年第一季度在美国以外的司法管辖区启动了Aspaveli的商业启动。我们在美国拥有系统聚乙二醇胺计划的商业化权利。
C3G/IC-MPGN。我们已经发起并将继续领导我们的C3G/IC-MPGN注册计划。我们于2020年10月在多达12名肾移植后复发的C3G或IC-MPGN患者中启动了Noble第二阶段试验。我们在2021年9月给Noble试验中的第一名患者开了药。我们计划在2022年第二季度为我们的第一名患者在VALIANT 3期试验中提供剂量。VALIANT是一项随机、安慰剂对照、双盲、多中心的3期试验，在大约90名12岁及以上的原发IC-MPGN或C3G患者中进行。VALIANT是唯一一项同时包括原生肾脏患者和接受肾脏移植后复发疾病的患者的研究。
肌萎缩侧索硬化。2022年3月，我们完成了Meridian的登记，这是我们在成人散发性ALS患者中进行的系统性聚乙二醇胺计划的随机、安慰剂对照的第二阶段临床试验。这项试验招募了大约250名成年人。试验参与者按2：1的比例随机接受派西他可计划或安慰剂治疗，同时继续接受他们现有的ALS治疗标准。在52周的盲法治疗后，研究中的所有患者都将接受派西他可计划。
CAD与HSCT-TMA。SOBI将领导CAD第三阶段临床试验和HSCT-TMA第二阶段临床试验的开发活动。2022年初，Sobi为系统性聚乙二醇胺计划第二阶段临床试验中的第一名患者服用了HSCT-TMA患者的药物。SOBI预计将于2022年第二季度开始对冠心病患者进行3期试验。
输油管道。 我们正在开发多种适应症的聚乙二醇胺计划，并通过各种给药途径开发针对C3的其他候选产品。我们计划在更多的补体依赖适应症中对这些化合物进行临床试验。
我们计划在未来两年内推进多达四种新产品候选进入临床开发。这些候选药物包括旨在减少肝脏产生C3蛋白的siRNA治疗；通过鞘内给药进入大脑的新型C3抑制剂APL-1030；针对某些肾脏疾病的口服替代途径抑制剂；以及APL2006，一种旨在通过玻璃体内给药治疗GA和湿性AMD的新化合物。我们还计划在与比姆的合作下继续我们的研究活动，在多个治疗领域开发基因编辑疗法。
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自2010年5月开始运营以来，我们将几乎所有的资源都投入到开发我们的专有技术、开发候选产品、进行临床前研究和进行pegcetaco plan的临床试验、建立我们的知识产权组合、组织和配备我们的公司、业务规划、筹集资金、准备和执行我们的产品的商业发布，并为这些业务提供一般和行政支持。
截至2022年3月31日，我们拥有9.653亿美元的现金、现金等价物和有价证券。我们相信，截至2022年3月31日，我们的现金和现金等价物和有价证券，加上预计将从出售EMPAVELI和SOBI获得的第一笔监管里程碑付款和承诺的开发补偿付款中产生的现金，将足以使我们能够为目前的业务提供资金，至少持续到2024年第一季度。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可能会比预期更早耗尽可用的资本资源。有关更多信息，请参阅“流动性和资本资源”。
自EMPAVELI于2021年5月推出至2022年3月31日，我们已从销售中创造了2720万美元的产品净收入。自成立以来，我们每年都发生重大的净运营亏损，并预计在可预见的未来将继续出现净运营亏损。截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月，我们的净亏损分别为1.389亿美元和1.837亿美元。截至2022年3月31日，我们的累计赤字为18亿美元。
我们的净亏损可能会在每个季度和每年都有很大的波动。我们预计，我们的支出将大幅增加，特别是在我们继续产生与建筑销售、营销、医疗事务、制造、分销和其他与治疗PNH的EMPAVELI商业化相关的商业基础设施相关的商业化费用的情况下。我们正在为玻璃体内聚乙二醇胺计划的商业化和进一步开发招致巨额费用。此外，我们预计，如果我们继续开发和进行正在进行的和计划中的聚乙二醇胺计划和其他候选产品的临床试验；为任何未来的候选产品启动和继续研究以及临床前和临床开发工作；寻求识别和开发补体依赖型疾病的其他候选产品；为成功完成临床试验的候选产品寻求监管和营销批准；建立销售、营销、分销和其他商业基础设施，以便将我们可能获得营销批准的任何额外产品商业化；要求生产更多用于临床开发和潜在商业化的候选产品；维护、扩大和保护我们的知识产权组合；聘用和保留更多人员，如临床、质量控制、监管和科学人员；增加运营、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们产品开发的人员，并增加设备和有形基础设施，以支持我们的研发计划和商业化。
我们在2020年3月因新冠肺炎疫情暂时关闭了我们的设施。自那以后，我们在遵守严格的安全准则的情况下，有限地重新开放了我们的设施，但我们的大多数员工仍在远程工作。截至提交10-Q表格季度报告之日，我们认为新冠肺炎疫情并未对我们的业务产生重大影响，包括EMPAVELI的销售(除非在疫情爆发期间，医疗保健服务提供商的办公室限制了EMPAVELI的销售)、我们正在进行的临床试验(除ALS临床试验的延迟)以及我们候选产品的制造和供应。
SFJ协议
2019年2月28日，我们与SFJ制药集团(SFJ)达成了一项开发资金协议，我们称之为SFJ协议，根据SFJ协议，SFJ同意向我们提供资金，以支持开发系统性聚乙二醇胺计划，用于治疗PNH患者。根据协议，SFJ在签署协议后向我们支付了6,000万美元，并同意在我们在PNH的pegcetaco计划第三阶段计划达到指定的开发里程碑时，在我们拥有足够资金至少支持我们10个月运营的现金资源的情况下，分三次向我们支付总计6,000万美元的额外款项。
2019年6月7日，我们修改了SFJ协议，我们称之为SFJ修正案。根据SFJ的修正案，SFJ同意向我们额外支付2,000万美元的资金，以支持制定治疗PNH患者的系统性pegcetaco计划。
于2019年6月27日，我们从SFJ收到4,000万美元，包括2,000万美元作为达成里程碑后额外6,000万美元的第一期付款，以及根据SFJ修正案应支付的2,000万美元。
2019年9月，我们从SFJ获得2,000万美元，作为由于实现里程碑而增加的6,000万美元的第二期付款，并于2020年1月在飞马3期试验结果公布后收到额外6,000万美元的剩余2,000万美元分期付款。
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根据SFJ协议，在FDA和EMA批准使用系统聚乙二醇胺计划治疗PNH后，我们在2021年和2022年分别向SFJ支付了400万美元和500万美元的首付款，我们有义务在六个额外的年度付款中向SFJ额外支付总计4.51亿美元，大部分付款是在监管批准的三周年至六周年期间支付的。在2022年的剩余时间里，我们有义务支付总计2950万美元。
与SOBI达成合作协议
2020年10月27日，我们签订了SOBI合作协议，涉及pegcetaco plan的开发和商业化，并指定了其他结构和功能相似的Compstatin类似物或衍生物，用于系统使用或用于当地非眼科药物管理，统称为许可产品。我们授予SOBI独家(受我们保留的某些权利的约束)、可再许可的某些专利权和专有技术许可，以便在美国以外的所有国家/地区开发和商业化许可产品。我们保留在美国将许可产品商业化的权利，并在受到特定限制的情况下，在全球范围内开发许可产品，以便在美国商业化。根据协议，Sobi于2020年11月预付了2.5亿美元，并同意在完成指定的一次性监管和商业里程碑事件时支付总计9.15亿美元，包括在欧洲任何主要国家/地区首次批准系统pegcetaco计划后将支付的5,000万美元里程碑，并偿还我们至多8000万美元的开发成本。2021年1月，我们从Sobi收到了2500万美元的发展补偿付款，2022年1月，我们收到了2000万美元的发展补偿付款。我们预计在未来两年内每年分期付款收到余额，但须符合某些条件。
欧盟委员会于2021年12月批准了治疗PNH的系统性聚乙二醇胺计划。2022年3月，我们从SOBI获得了5000万美元的付款，这与欧洲第一个监管和报销里程碑有关。我们认为很可能在2021年12月31日获得报销批准，并记录了当时的收入。我们在2022年4月收到了5000万美元的付款。我们还有权获得在美国境外销售许可产品的两位数分级使用费(从十几岁到二十岁不等)，受惯例扣减和第三方付款义务的限制，直到发生以下情况的最晚情况：(I)指定许可专利权的最后一期到期；(Ii)法规排他性到期；以及(Iii)适用许可产品首次商业销售后十(10)年，在每种情况下，逐个许可产品和逐个国家/地区。我们仍然对我们对宾夕法尼亚大学的许可费义务(包括特许权使用费义务)和我们对SFJ的付款义务负责。
财务运营概述
收入
我们的收入包括EMPAVELI的产品销售和我们与 索比。
当我们通过将承诺的商品或服务转让给客户来履行履行义务时，收入被确认。当客户获得该资产的控制权时，该资产即被转让。对于长期履行的业绩义务，我们使用最能反映相关业绩义务履行情况的进度输入或产出指标来确认收入。
产品收入
产品收入来自我们的商用产品EMPAVELI在美国的销售。
许可和协作收入
许可和合作收入来自我们与SOBI就聚乙二醇胺计划的开发和商业化达成的合作协议，以及系统使用或用于当地非眼科给药的指定的其他Compstatin类似物或衍生品。
研究和开发费用
研究和开发费用主要包括我们的研究活动产生的成本，包括我们的药物发现努力和我们的候选产品开发，其中包括：
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研究和开发成本在发生时计入费用。未来收到的用于研究和开发活动的货物或服务的不可退还的预付款将延期并资本化。资本化金额在相关货物交付或提供服务时计入费用。我们从一开始就没有提供计划成本，因为从历史上看，我们没有逐个计划地跟踪或记录我们的研发费用。
我们的候选产品能否在临床开发中成功开发具有很大的不确定性。因此，目前我们不能合理地估计完成这些候选产品的其余临床开发所需的努力的性质、时机和成本。我们也无法预测在其他司法管辖区和适应症或任何其他潜在的候选产品中，何时(如果有的话)大量现金净流入将从PEGCETACO PLAN开始。这是由于与开发疗法相关的许多风险和不确定性，包括以下方面的不确定性：
与我们的任何候选产品的开发有关的这些变量中的任何一个结果的变化都将显著改变与该候选产品的开发相关的成本和时间。
研发活动是我们商业模式的核心。处于临床开发后期阶段的候选产品通常比处于临床开发早期阶段的候选产品具有更高的开发成本，这主要是因为后期临床试验的规模和持续时间都有所增加。我们预计，在可预见的未来，随着我们的产品候选开发计划的进展，研发成本将会增加。然而，我们认为目前不可能通过商业化来准确预测特定计划的总费用。与我们的任何候选产品的成功商业化相关的因素有很多，包括未来的试验设计和各种法规要求，其中许多因素目前无法根据我们的开发阶段准确确定。此外，我们无法控制的未来商业和监管因素将影响我们的临床开发计划和计划。
一般和行政费用
一般和行政费用主要包括与雇员有关的费用，包括工资、奖金、福利和基于股份的薪酬。其他重大成本包括研究和开发费用中未包括的设施成本、与专利和公司事务有关的法律费用以及会计和咨询服务费用。
我们预计，未来我们的一般和管理费用将增加，以支持EMPAVELI在PHN的商业化，如果获得批准，支持玻璃体内PEGCATO计划、持续的研发活动、我们其他候选产品的潜在商业化以及上市公司的运营成本。
关键会计政策和估算
对我们财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们的财务报表为基础的，这些报表是我们按照美国公认会计原则编制的。编制这些财务报表需要我们作出估计和假设，以影响在财务报表日期报告的资产和负债的报告金额和或有资产和负债的披露，以及报告期内报告的费用金额。在持续的基础上，我们评估我们的估计和判断，包括与产品收入、许可收入、研究合作安排的成本、库存、应计研发费用、可转换票据、上限看涨期权相关的估计和判断。
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交易和开发衍生负债以及开发负债，我们在我们的2021年年度报告Form 10-K中进行了描述。我们根据历史经验及我们认为在当时情况下合理的各种其他因素作出估计，而这些因素的结果构成对资产及负债的账面价值作出判断的基础，而该等资产及负债的账面价值并非从其他来源轻易可见。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值不同。
我们的重要会计政策载于本季度报告第I部分附注2中的Form 10-Q第1项，以及我们2021年年报Form 10-K中的第I部分第7项“关键会计政策和估计”。自我们的Form 10-K 2021年年度报告以来，我们的关键会计政策和估计没有任何变化。
经营成果
截至2022年3月31日及2021年3月31日止三个月的比较
下表汇总了截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月的业务结果，以及这些项目的美元增减和百分比变化(以千为单位)：
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截至3月31日的三个月， |
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变化 |
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变化 |
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2022 |
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2021 |
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收入： |
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产品收入，净额 |
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12,109 |
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$ |
— |
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$ |
12,109 |
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100 |
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授权和其他收入 |
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2,272 |
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— |
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2,272 |
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100 |
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总收入： |
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14,381 |
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— |
|
|
|
14,381 |
|
|
|
100 |
|
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
销售成本 |
|
1,247 |
|
|
|
— |
|
|
|
1,247 |
|
|
|
100 |
|
研发 |
|
90,945 |
|
|
|
84,012 |
|
|
|
6,933 |
|
|
|
8 |
|
一般和行政 |
|
51,187 |
|
|
|
40,579 |
|
|
|
10,608 |
|
|
|
26 |
|
总运营费用： |
|
143,379 |
|
|
|
124,591 |
|
|
|
18,788 |
|
|
|
15 |
|
净营业亏损 |
|
(128,998 |
) |
|
|
(124,591 |
) |
|
|
(4,407 |
) |
|
|
4 |
|
债务转换损失 |
|
— |
|
|
|
(39,487 |
) |
|
|
39,487 |
|
|
|
(100 |
) |
重新计量开发损失 |
|
— |
|
|
|
(17,084 |
) |
|
|
17,084 |
|
|
|
(100 |
) |
利息收入 |
|
98 |
|
|
|
134 |
|
|
|
(36 |
) |
|
|
(27 |
) |
利息支出 |
|
(8,538 |
) |
|
|
(4,175 |
) |
|
|
(4,363 |
) |
|
|
105 |
|
其他(费用)/收入，净额 |
|
(289 |
) |
|
|
1,544 |
|
|
|
(1,833 |
) |
|
|
(119 |
) |
税前净亏损 |
|
(137,727 |
) |
|
|
(183,659 |
) |
|
|
45,932 |
|
|
|
(25 |
) |
所得税费用 |
|
1,208 |
|
|
|
— |
|
|
|
1,208 |
|
|
|
100 |
|
净亏损 |
$ |
(138,935 |
) |
|
$ |
(183,659 |
) |
|
$ |
44,724 |
|
|
|
(24 |
) |
产品收入，净额
在截至2022年3月31日的三个月里，我们从EMPAVELI在美国的销售中确认了1210万美元的产品净收入。EMPAVELI于2021年5月获得FDA批准，因此我们在截至2021年3月31日的三个月没有任何净产品收入。
许可和其他收入
许可和其他收入包括截至2022年3月31日的三个月内供应给Sobi的产品收入230万美元。在截至2021年3月31日的三个月里，我们没有确认任何许可和其他收入。
27
研究和开发费用
下表汇总了我们在截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月内发生的研发费用，以及这些项目的美元增减和百分比变化(以千为单位)：
|
|
截至3月31日的三个月， |
|
|
变化 |
|
|
变化 |
|
|||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
$ |
|
|
% |
|
||||
临床试验成本 |
|
$ |
26,798 |
|
|
$ |
29,591 |
|
|
$ |
(2,793 |
) |
|
|
(9 |
) |
薪酬及相关人事费用 |
|
|
37,759 |
|
|
|
24,557 |
|
|
|
13,202 |
|
|
|
54 |
|
代工制造 |
|
|
10,328 |
|
|
|
21,809 |
|
|
|
(11,481 |
) |
|
|
(53 |
) |
SOBI发展的里程碑 |
|
|
(4,993 |
) |
|
|
(8,053 |
) |
|
|
3,060 |
|
|
|
(38 |
) |
研究/创新成本 |
|
|
3,982 |
|
|
|
3,678 |
|
|
|
304 |
|
|
|
8 |
|
其他开发成本 |
|
|
15,096 |
|
|
|
10,403 |
|
|
|
4,693 |
|
|
|
45 |
|
临床前研究费用 |
|
|
1,865 |
|
|
|
1,919 |
|
|
|
(54 |
) |
|
|
(3 |
) |
设备开发费用 |
|
|
110 |
|
|
|
108 |
|
|
|
2 |
|
|
|
2 |
|
研发费用总额 |
|
$ |
90,945 |
|
|
$ |
84,012 |
|
|
$ |
6,933 |
|
|
|
8 |
|
截至2022年3月31日的三个月，研发费用增加了690万美元，从截至2021年3月31日的8,400万美元增加到9090万美元，增幅为8%。这一增长的主要原因是，在截至2022年3月31日的三个月中，由于员工人数增加，与人员相关的成本增加了1320万美元，主要由监管、质量和医疗费用推动的其他研发支持活动增加了470万美元，与SOBI交易相关的对销研究和开发费用减少了310万美元。这一增长被合同制造费用减少1150万美元以及临床试验费用减少280万美元部分抵消，合同制造费用主要是由于药物供应和分析活动的时间安排。
一般和行政费用
截至2022年3月31日的三个月，一般和行政费用增加了1060万美元，从截至2021年3月31日的三个月的4060万美元增加到5120万美元，增幅为26%。这一增长主要是由于与员工相关的成本增加了660万美元，专业和咨询费以及一般商业准备活动增加了480万美元，保险成本增加了20万美元，差旅相关支出增加了90万美元，但因办公成本和其他费用减少100万美元以及董事股票期权薪酬减少了90万美元而被部分抵销。与雇员有关的费用增加660万美元，包括主要由于雇员人数增加而增加的100万美元薪金和福利增加，与向雇员授予股票期权和限制性股票单位有关的股票补偿费用增加500万美元，以及招聘费用增加60万美元。其他专业人员和咨询费以及一般商业准备活动增加480万美元，主要原因是与商业化有关的活动增加400万美元，一般专业费用增加80万美元。
债务转换损失
截至2021年3月31日的三个月，债务转换亏损为3950万美元。在截至2022年3月31日的三个月里，我们没有任何债务转换。有关截至2021年3月31日止三个月债务转换的额外详情，请参阅本报告第1项所载未经审计简明综合财务报表附注7长期债务。
开发衍生负债的重新计量损失
截至2021年3月31日的三个月，重新计量开发衍生负债的亏损为1,710万美元。2021年12月15日，开发衍生负债被重新分类为开发负债，不再在每个季度末重新计量为公允价值。有关发展衍生负债的其他详情，请参阅本报告第1项所载未经审计简明综合财务报表附注内的附注6发展负债及发展衍生负债。
28
利息支出
截至2022年3月31日的三个月的利息支出为850万美元，截至2021年3月31日的三个月的利息支出为420万美元。增加主要是由于本期内与SFJ协议有关的开发责任折扣增加所致。
利息收入
截至2022年和2021年3月31日的三个月，利息收入分别为10万美元。
其他(费用)/收入，净额
在截至2022年3月31日的三个月中，其他(费用)/收入净额比截至2021年3月31日的三个月减少了180万美元。
所得税费用
与截至2021年3月31日的三个月相比，截至2022年3月31日的三个月的所得税支出增加了120万美元。涨幅主要涉及联邦和州所得税，在这些税收中，净营业亏损和研发税收抵免的利用受到限制。
流动性与资本资源
流动资金来源
到目前为止，我们的运营资金主要来自普通股公开发行的16亿美元净收益，包括我们的首次公开募股(IPO)，发行可转换债券的净收益5.358亿美元，根据SOBI合作协议从SOBI支付的2.5亿美元预付款和2500万美元的发展偿还款项，在我们IPO之前私募我们的可转换优先股股票的1.126亿美元收益，根据SFJ协议的1.4亿美元，根据与硅谷银行的定期贷款安排借款的2000万美元收益，以及我们发行和销售期票所得的700万美元。我们已经全额偿还了定期贷款安排和本票，并在2021年1月和2021年7月将我们的可转换票据的本金总额3.272亿美元换成了我们的普通股。
2018年4月23日，在扣除840万美元的承销折扣和佣金以及50万美元的发售费用后，我们以每股25.50美元的公开发行价发行并出售了550万股普通股，净收益为1.312亿美元。
2019年3月11日，我们以17.00美元的公开发行价发行并出售了690万股普通股。在扣除700万美元的承销折扣和佣金以及70万美元的发行成本后，我们获得了1.096亿美元的净收益。
2019年9月16日，我们完成了本金总额为2.2亿美元的非公开发行可转换债券，即2019年可转换债券。在扣除最初购买者的折扣和佣金以及710万美元的发售成本后，我们获得了约2.129亿美元的净收益。
2020年1月13日，我们以37.00美元的公开发行价发行和出售了10,925,000股普通股，其中包括1,425,000股根据承销商全面行使其购买额外普通股的选择权而出售的普通股。在扣除2220万美元的承销折扣和佣金以及50万美元的发行成本后，我们总共获得了3.814亿美元的净收益。
2020年5月12日，我们完成了本金总额为3.00亿美元的非公开发行，即2020年可转换票据。我们收到了约3.229亿美元的净收益，其中包括2020年3月15日至2020年5月12日的应计利息，以及初始购买者的折扣和佣金以及600万美元的发售成本。
2021年1月6日，我们与2019年可转换票据的某些持有人签订了单独的、私下谈判的交换协议。根据该等交换协议的条款，持有人以其持有的2019年可换股票据本金总额约1.261亿美元换取合共3,906,869股我们的普通股。这些交易所交易于2021年1月完成。
29
2021年7月23日，我们与2020年可转换票据的某些持有人签订了单独的、私下谈判的交换协议，以修改转换条款。根据这些交换协议的条款，持有人用他们持有的总计约20110万美元的可转换票据本金换取了总计5,992,217股普通股。这些交易所交易于2021年7月完成。
2021年11月18日，我们以40.00美元的公开发行价发行和出售了10,062,500股我们的普通股，其中包括根据承销商全面行使其购买额外普通股的选择权而出售的1,312,500股。在扣除2210万美元的承销折扣和佣金以及60万美元的发行成本后，我们获得的净收益总额为3.804亿美元。
2022年3月28日，我们以47.00美元的公开发行价发行和出售了8,563,830股我们的普通股，其中包括根据承销商全面行使其购买额外普通股的选择权出售的1,117,021股普通股。在扣除2210万美元的承销折扣和佣金以及30万美元的发行成本后，我们获得的净收益总额为3.801亿美元。
除了我们现有的现金、现金等价物和有价证券外，我们预计出售EMPAVELI将产生现金，并从SOBI获得第一笔监管里程碑付款和承诺的开发补偿付款。我们是否有能力获得这些里程碑式的付款以及获得这些付款的时间取决于我们的研发和商业化活动的结果，目前还不确定。
我们与发行可转换票据同时订立的有上限看涨期权交易，一般预期可减少任何可转换票据转换时对我们普通股的潜在摊薄及/或抵销任何我们须支付超过已转换可转换票据本金的现金付款(视属何情况而定)，前提是根据上限赎回交易条款衡量的普通股每股市价高于受上限看涨交易的执行价格，即最初为可转换票据的转换价格39.4625美元。
有关可换股票据及封顶催缴交易的额外资料，请参阅本表格第I部分未经审核简明综合财务报表附注中的附注7长期债务。
现金流
下表提供了截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月我们的现金流信息(单位：千)：
|
|
截至3月31日的三个月， |
|
|||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
||
用于经营活动的现金净额 |
|
$ |
(111,560 |
) |
|
$ |
(153,314 |
) |
用于投资活动的现金净额 |
|
|
(271,949 |
) |
|
|
(146,765 |
) |
融资活动提供的现金净额 |
|
|
376,704 |
|
|
|
1,632 |
|
汇率变动对现金的影响， |
|
|
64 |
|
|
|
(1,611 |
) |
现金、现金等价物净增(减) |
|
$ |
(6,741 |
) |
|
$ |
(300,058 |
) |
经营活动中使用的现金净额
截至2022年3月31日的三个月，经营活动中使用的现金净额为1.116亿美元，主要包括经2920万美元的非现金项目调整后的1.389亿美元的净亏损，包括2080万美元的基于股票的薪酬支出、670万美元的开发负债的贴现增加，以及120万美元的其他负债。此外，它还包括流动业务资产净减少1 470万美元、其他资产增加1 560万美元、应付账款减少640万美元和应计费用增加370万美元。
截至2021年3月31日的三个月，经营活动中使用的现金净额为1.533亿美元，主要包括经7540万美元的非现金项目调整的1.837亿美元的净亏损，包括3950万美元的债务提前转换亏损和1710万美元的开发衍生负债重新计量亏损，1640万美元的股份薪酬支出，以及170万美元的2019年可转换票据交换应计利息的没收，净增加190万美元的营业资产。应付账款减少410万美元，应计费用减少4280万美元。
30
用于投资活动的现金净额
在截至2022年3月31日的三个月中，用于投资活动的现金净额为2.719亿美元，主要是由于购买了可供出售的有价证券。
在截至2021年3月31日的三个月中，用于投资活动的现金净额为1.468亿美元，主要是由于购买了有价证券。
融资活动提供的现金净额
在截至2022年3月31日的三个月中，融资活动提供的现金净额为3.767亿美元，主要包括2022年3月后续普通股发行的3.801亿美元收益。
在截至2021年3月31日的三个月中，融资活动提供的现金净额为160万美元，主要包括行使股票期权后的260万美元，以及支付与股权薪酬相关的员工预扣税的100万美元。
资金需求
我们预计与我们正在进行的活动相关的费用将增加，特别是我们继续产生与EMPAVELI的产品制造、营销、销售和分销相关的巨额商业化费用，以及与GA的pegcetaco计划相关的商业化前期活动。此外，随着我们继续研究和开发我们的候选产品并寻求营销批准，我们预计我们的费用将会增加。因此，我们将需要获得与我们的持续业务有关的大量额外资金。如果我们无法在需要时或在有吸引力的条件下筹集资金，我们将被迫推迟、减少或取消我们的研发计划或商业化努力。
我们相信，截至2022年3月31日，我们的现金、现金等价物和有价证券，加上出售EMPAVELI预计将产生的现金，以及SOBI的第一笔监管里程碑付款和承诺的开发补偿付款，将使我们能够至少为我们的运营费用和资本支出需求提供资金，至少持续到2024年第一季度。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可能会比目前预期的更早使用我们可用的资本资源。我们正在投入资源准备提交监管部门批准，并为GA的玻璃体内聚乙二醇胺计划建立商业基础设施。如果我们获得监管部门对GA的批准，我们将为玻璃体内聚乙二醇胺计划产生大量额外的商业化费用。我们还将投入额外的资源来开发我们的候选产品。我们将需要寻求额外的资金来开展这些活动。由于与EMPAVELI商业化、玻璃体内聚乙二醇胺计划和其他候选产品的开发相关的众多风险和不确定性，以及我们可能在多大程度上与第三方合作开发这些候选产品，我们无法估计与完成我们候选产品的研究和开发相关的增加的资本支出和运营费用。我们未来的拨款需求将视乎多项因素而定，包括：
31
在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排的组合来满足我们的现金需求。我们目前没有任何承诺的外部资金来源。如果我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，我们股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对我们股东权利产生不利影响的优惠。债务融资如果可行，将导致固定支付义务，并可能涉及一些协议，其中包括限制我们采取具体行动的能力的限制性契约，例如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息，这些可能会对我们开展业务的能力产生不利影响。
如果我们通过与第三方合作、战略联盟或许可安排来筹集资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们本来更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。
合同义务
我们的合同义务和承诺的披露在我们2021年年度报告Form 10-K中的标题“管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析--合同义务”下阐述。关于承付款和承付款的讨论，见本表格10-Q第I部分未经审计的简明综合财务报表附注中的附注14承付款和或有事项。
项目3.数量和质量关于市场风险的披露。
我们面临着与利率变化相关的市场风险。截至2022年3月31日，我们拥有9.653亿美元的现金、现金等价物和有价证券，主要包括货币市场基金、美国政府债券和有价证券。我们对市场风险的主要敞口是利率敏感性，利率敏感性受到美国利率总体水平变化的影响。由于我们投资组合的持续期较短，而且我们的投资风险较低，利率立即上升10%不会对我们投资组合的公平市场价值产生实质性影响。我们有能力持有我们的有价证券直至到期，因此我们预计我们的经营业绩或现金流不会受到市场利率变化对我们投资的影响的任何重大影响。
项目4.控制和程序。
对控制和程序有效性的限制
1934年修订后的《交易法》或《交易法》下的第13a-15(F)和15d-15(E)条所定义的披露控制和程序，是指旨在确保公司根据交易法提交或提交的报告中要求披露的信息在
32
美国证券交易委员会规则和表格中指定的时间段。我们的披露控制和程序包括但不限于控制和程序，旨在确保公司根据交易所法案提交或提交的报告中要求披露的信息被累积并传达给我们的管理层，包括其主要高管和主要财务官，或酌情履行类似职能的人员，以便及时决定所需披露。
在设计和评估我们的披露控制和程序时，管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么良好，都只能为实现预期的控制目标提供合理的保证。此外，披露控制和程序的设计必须反映这样一个事实，即存在资源限制，要求管理层在评估可能的控制和程序相对于其成本的益处时作出判断。
信息披露控制和程序的评估
我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，在本季度报告所涵盖的10-Q表格所涵盖的期间结束时，评估了我们的披露控制和程序(如《交易法》规则13a-15(E)和15d-15(E)所定义)的有效性。基于这一评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至2022年3月31日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下是有效的。
财务报告内部控制的变化
在截至2022年3月31日的三个月内，我们对财务报告的内部控制(根据《交易法》第13a-15(F)和15d-15(F)条的定义)没有发生重大影响或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
由于新冠肺炎疫情，从2020年3月开始，我们的某些员工开始远程工作。我们没有发现由于工作环境的这些变化，公司对财务报告的内部控制发生了任何重大变化。我们正在持续监测和评估新冠肺炎的情况，以确定对我们财务报告内部控制的设计和运作有效性的任何潜在影响。
33
第二部分--其他信息
第1A项。RISK因子。
除了本季度报告中关于表格10-Q的其他信息外，您还应仔细考虑第I部分“第1A项”中讨论的因素。本公司在截至2021年12月31日的10-K表格年度报告中提及的“风险因素”，可能会对我们的业务、财务状况或未来业绩产生重大影响。我们在截至2021年12月31日的年度报告Form 10-K中披露的风险因素受本Form 10-Q季度报告中描述的信息的限制。我们在截至2021年12月31日的10-K表格年度报告中描述的风险并不是我们唯一的风险。我们目前不知道或我们目前认为无关紧要的其他风险和不确定性也可能对我们的业务、财务状况或未来业绩产生重大不利影响。
34
第六项。 例如希比斯。
展品 数 |
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描述 |
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31.1* |
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依照依照2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)条颁发的首席执行官证书. |
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31.2* |
|
|
根据依照2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)条认证首席财务干事。 |
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32.1* |
|
|
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18编第1350条规定的首席执行官证书。 |
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32.2* |
|
|
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350条对首席财务官的认证。 |
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|
|
101.INS |
|
|
内联XBRL实例文档-实例文档不显示在交互数据文件中，因为其XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中。 |
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101.SCH |
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|
内联XBRL分类扩展架构文档 |
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101.CAL |
|
|
内联XBRL分类扩展计算链接库文档 |
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101.DEF |
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|
内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档 |
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|
101.LAB |
|
|
内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档 |
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101.PRE |
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|
内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档 |
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104 |
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封面交互数据文件(格式为内联XBRL，包含在附件101中) |
*现送交存档。
根据S-K条例第601(B)(10)(Iv)项，本展品的部分已被省略
35
登录解决方案
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。
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|
阿佩利斯制药公司 |
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日期：2022年5月4日 |
由以下人员提供： |
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/s/塞德里克·弗朗索瓦 |
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塞德里克·弗朗索瓦 |
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总裁兼首席执行官 (首席行政官) |
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日期：2022年5月4日 |
由以下人员提供： |
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/s/蒂莫西·沙利文 |
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蒂莫西·沙利文 |
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首席财务官兼财务主管 (首席财务官) |
36